1. We expect to find that the silent cerebral infarct (SCI) rate is two fold higher in patients treated without caplacizumab. We also expect to find that the rate of mild and major cognitive impairment in patients treated with caplacizumab within 3 days of starting plasma exchange will be lower than patients treated without caplacizumab.
2. We expect that the differences in cognitive impairment in cases (caplacizumab) versus controls (no caplacizumab) will persist on serial evaluation 1 year later. We also expect that there will be differences in these groups even after adjusting for time since episode and severity of presentation.
3. We expect to find that SCI and cognitive impairment is associated with worse scores on the health related quality of life instrument (SF-36)
4. Based on studies in non-TTP populations, we expect to find that the rate of incident stroke over the period of follow up is at least 2 fold higher in patients that have SCI compared with patients who do not have SCI

开始日期2024-12-01

申办/合作机构-

ChiCTR2500095632

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Research on the pathogenesis and treatment of ITP

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

济宁医学院附属医院

[+1]

NCT05876221

/ CompletedN/AIIT

Platelet Response to Caplacizumab in the Treatment of Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura

The interpretation of platelet counts has to be revaluated in the light of caplacizumab. By effectively blocking platelet binding sites on VWF-multimers, the nanobody leads to a rapid normalization of the platelet count within 3 to 4 days. Most importantly, caplacizumab uncouples platelet counts from ADAMTS13 activity and thereby launches unprecedented thrombocyte dynamics, with potential pitfalls for over- and undertreatment.
A relevant number of patients responds to caplacizumab with a brisk increase in platelet count, followed by a marked dip of platelets (patient on the left). This may mislead treating physicians into re-intensifying therapy, with a respective risk for adverse side-effects and complications. Taken together, these observations call for reliable descriptions and the identification of predictive parameters to predict the platelet response upon administration of caplacizumab in a large patient cohort. Here, PREDICT-2020 is designed as a retrospective study to specifically address the following aspects:
* Identifying and describing clusters of platelet responses to caplacizumab
* Identifying potential pitfalls for treating physicians
* Predicting the individual thrombocyte response
* Correlating platelet responses with individual patient outcome

开始日期2023-10-30

申办/合作机构

Universities of Cologne

100 项与卡拉西珠单抗相关的临床结果

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100 项与卡拉西珠单抗相关的转化医学

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100 项与卡拉西珠单抗相关的专利（医药）

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280

项与卡拉西珠单抗相关的文献（医药）

2025-12-05·Hematology-American Society of Hematology Education Program

Tailored treatment of acute immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura

Review

作者: Brinkkötter, Paul Thomas ; Völker, Linus Alexander

Abstract:

Immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) is a rare but life-threatening disease caused by an autoantibody-mediated mechanism of deficiency of the von Willebrand factor (VWF)-cleaving protease ADAMTS13. Novel therapeutic principles have challenged the standard of care, consisting of therapeutic plasma exchange (TPE), glucocorticoids, and adjunct immunosuppressants. Anti-VWF therapy with caplacizumab has been shown to be effective in halting thrombotic microangiopathy earlier, preventing early relapses, and potentially lowering TTP-associated mortality. It has also opened avenues toward a more tailored treatment approach guided by ADAMTS13 activity levels and a treatment algorithm forgoing TPE. This article highlights the importance of an early diagnosis and early therapeutic interventions indiscriminate of the initial clinical presentation that ultimately enable a TPE-free treatment. Moreover, it discusses the approach to handling immunosuppression and anti-VWF therapy in cases with prolonged autoimmunity. Timely diagnosis and therapy are based on on-site ADAMTS13 testing and the immediate availability of anti-VWF therapy in an emergency situation while close monitoring of the clinical and laboratory response to anti-VWF-therapy informs the decision to forgo TPE. A novel standard of care comprising anti-VWF-therapy, glucocorticoids, and early immunosuppression with anti-CD20-agents with or without TPE in selected cases based on cases series and the MAYARI trial (NCT05468320) is currently being established.

2025-12-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Evaluation of different platelet-dependent von Willebrand factor activity assays to assess the in vivo inhibitory effect of caplacizumab on the von Willebrand factor–platelet interaction

Article

作者: Cozzi, Giovanna ; Artoni, Andrea ; La Marca, Silvia ; Baronciani, Luciano ; Pagliari, Maria Teresa ; Novembrino, Cristina ; Lecchi, Anna ; Anzoletti, Massimo Boscolo ; Peyvandi, Flora ; Colpani, Paola ; Mancini, Ilaria ; Boscarino, Marco ; De Leo, Pasqualina

BACKGROUND:

Caplacizumab, a humanized anti-von Willebrand factor (VWF) Nanobody, is used for immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) treatment. Its binding to the VWF A1 domain inhibits VWF interaction with platelet glycoprotein (GP)Ib, counteracting microthrombosis and accelerating the normalization of the platelet count. In caplacizumab-treated patients with iTTP with bleeding episodes, measuring platelet-dependent VWF activity (VWF activity) is crucial for monitoring treatment with VWF concentrates. This activity, traditionally assessed by the VWF-ristocetin cofactor assay (VWF:RCo), nowadays could be evaluated with alternative methods as gain-of-function mutant GPIb binding assay (VWF:GPIbM), ristocetin-triggered GPIb binding assay (VWF:GPIbR), and monoclonal antibody binding-based VWF activity (VWF:Ab).

OBJECTIVES:

This study aimed to evaluate the capacity of 5 VWF activity assays to measure caplacizumab in vivo inhibitory effect on VWF-GPIb interaction.

METHODS:

In total, 17 patients with iTTP treated effectively with caplacizumab, as demonstrated by normal platelet counts, were assessed by VWF activity using 5 commercially available assays. Three patients were further evaluated with the total thrombus analysis system (T-TAS).

RESULTS:

Patients treated with caplacizumab showed no VWF activity using VWF:GPIbM and VWF:RCo assays. The VWF:Ab assay produced the highest values, while both VWF:GPIbR assays showed reduced VWF activity levels, although not to the extent of VWF:GPIbM and VWF:RCo. In patients analyzed by T-TAS no capillary occlusion was observed, indicating complete inhibition of the VWF-GPIb interaction by caplacizumab.

CONCLUSION:

The VWF:GPIbM and VWF:RCo appear to be the most suitable assays for monitoring VWF activity in patients with iTTP undergoing treatment with caplacizumab, as confirmed by T-TAS analysis. The VWF:GPIbR assays may be useful, but have a limited ability to detect caplacizumab's inhibition. The VWF:Ab assay is unsuitable for this purpose.

2025-11-01·BLOOD REVIEWS

Caplacizumab for pediatric immune thrombotic thrombocytopenic Purpura: A scoping review of current evidence

Article

作者: Mudawi, Deena ; Vatsyayan, Priyadarshini Asmita ; Mohamed, Shehab F ; Elkourashy, Sarah A ; Salih, Samah M ; Al-Mashdali, Abdulrahman F ; Cherif, Honar

While caplacizumab, a von Willebrand factor inhibitor, has dramatically improved iTTP management in adults, its role in pediatric iTTP remains understudied. This scoping review synthesizes current evidence on the safety and efficacy of caplacizumab in children with iTTP. We conducted a systematic literature search (PubMed, Scopus) up to March 2025, identifying 15 studies (36 patients) meeting inclusion criteria. The cohort (median age 14 years, range 1-17) exhibited female predominance (72 %) and diverse ethnic backgrounds. Neurological symptoms (53 %) and bleeding manifestations (petechiae, purpura, or ecchymoses in 74 %) were common presentations. Caplacizumab was administered at 5 mg (17 %), 10 mg (75 %), or 11 mg (8 %), alongside plasma exchange (22 % received >10 sessions) and immunosuppression (97 % corticosteroids, 92 % rituximab). Key outcomes included rapid platelet recovery (median 3.5 days post-caplacizumab initiation) and relatively short hospitalization (median 14 days). Adverse events were uncommon (11 % minor bleeding), with no major or life-threatening hemorrhagic complications reported. Mortality was 0 %, with all patients surviving to follow-up. During a median follow-up period of 6-12 months, 94 % of patients remained relapse-free. Notably, 22 % of patients were under 12 years of age, underscoring the off-label use of caplacizumab in younger children. These findings suggest caplacizumab is effective and safe in pediatric iTTP, mirroring outcomes observed in adults while demonstrating a favorable bleeding profile. However, variability in dosing and limited data on long-term effects highlight the need for pediatric-specific guidelines and prospective studies. This review supports caplacizumab as a promising adjunct in childhood iTTP but calls for further research to optimize its use in this vulnerable population.

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项与卡拉西珠单抗相关的新闻（医药）

2025-12-26

·上海市药物研发协同创新中心

NMPA新药审批汇总—2025年11月

NMPA批准新药——2025年11月 2025年11月份，国家药品监督管理总局（NMPA）共批准了20个新药1（含创新药8个、改良新药11个，古代经典名方中药复方制剂1个），其中化药8个，生物药10个和中药2个。创新药 1类创新药8个，通过优先审评审批程序获批上市的新药为重庆精准生物的普基奥仑赛注射液，诺华的镥[¹⁷⁷Lu]特昔维匹肽注射液和瑞米布替尼片，以及Ablynx NV公司的注射用卡拉西珠单抗。普利得凯®（普基奥仑赛注射液）是重庆精准生物技术有限公司自主研发的一款靶向CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药物，获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。这是中国首个、全球第二个用于该疾病的药物，也是我国第8个获批的CAR-T细胞治疗药物。派达康®（维培那肽注射液）是派格生物自主研发的一款胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂，获批用于治疗2型糖尿病（T2DM）。信美悦®（匹康奇拜单抗注射液）是信达生物研发的一款重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体，获批用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。这是我国首个原研的IL-23p19单抗药物，也是同类生物药中具有最长的维持期给药间隔的单抗。 SEYSARA®（盐酸沙瑞环素片）是西班牙Almirall公司从艾尔建引进的一款口服四环素类药物，获批用于治疗9岁及以上患者非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症性病变。派威妥/Pluvicto®（镥[¹⁷⁷Lu]特昔维匹肽注射液）是诺华研发的一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射配体疗法药物，获批用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）后疾病进展且适合延迟化疗的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。可倍力/Cablivi®（注射用卡拉西珠单抗）是比利时Ablynx NV公司研发的一款靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，获批用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。该药是全球首个靶向治疗iTTP的纳米抗体药物。瑞普多/Rhapsido®（瑞米布替尼片）是诺华研发的一款靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的口服抑制剂，获批用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者治疗。该药是首个获FDA批准用于治疗CSU的BTK抑制剂，也是全球首款治疗CSU的口服靶向药。友瑞宁/Hympavzi®（马塔西单抗注射液）是辉瑞医药研发的一款靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体，获批用于患有以下疾病且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该药是全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物。改良新药改良新药中，新剂型4个、新复方制剂1个和新增适应症6个。改良新剂型分别为黑龙江济仁药业的菖麻熄风颗粒、LABORATORIOS RUBIO公司的枸橼酸西地那非口服混悬液、罗氏的阿替利珠单抗皮下注射剂和诺华的注射用镓[68Ga]戈泽肽；改良复方制剂为Glenmark制药的奥洛他定莫米松鼻喷雾剂；改良新增适应症中，度伐利尤单抗新增适应症EGFR敏感突变或ALK重排的非小细胞肺癌，纳基奥仑赛新增适应症复发或难治性大B细胞淋巴瘤。菖麻熄风颗粒是黑龙江济仁药业研发的一款中药改良新剂型，该药具有平肝熄风、安神化痰的作用，此次获批用于轻中度小儿多发性抽动症（中医辨证属肝风内动挟痰证）。症见头、颈、五官或肢体不自主抽动，喉中发出闷吼声音，烦躁易怒，多梦易惊，舌红苔白腻微黄，脉弦滑等。菖麻熄风颗粒是全国首个获得“免临床研究”与“优先审评”的2.2类改良型新药。衡力®（注射用A型肉毒毒素）是兰州生物技术自主研发的一款微生物毒素，本次获批是新增适应症，用于原发性腋窝多汗症。这是该药获批的第三项适应症，此前已获批暂时性改善眉间纹和成人脑卒中后上肢（腕部和手部）痉挛。源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）药物，获批用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。这是该药获批上市的第二项适应症，此前已获用于成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）治疗。莱特灵/Ryaltris®（奥洛他定莫米松鼻喷雾剂）是美国Glenmark制药公司研发的一款新型抗组胺药（奥洛他定）和皮质类固醇（糠酸莫米松）的复方鼻喷雾剂，获批用于6岁及以上儿童和成人中重度过敏性鼻炎（AR）患者。泰善可/Tecentriq®（阿替利珠单抗皮下注射剂）是罗氏研发的一款改良新剂型，由阿替利珠单抗和重组人透明质酸酶PH20 （rHuPH20）组成。其中，阿替利珠单抗是一种靶向PD-L1的单克隆抗体，rHuPH20是一种能够在皮下空间局部和暂时降解透明质酸的酶，可增加皮下组织的渗透性，为阿替利珠单抗提供进入的空间，并使皮下制剂能够迅速分散并吸收到血液中。特诺雅/Tremfya®（古塞奇尤单抗注射液）是强生研发的IL-23p19抑制剂，本次获批是新规格，为200mg/2mL/支（预充自动笔式注射器）。该药已获批适应症为中重度克罗恩病及溃疡性结肠炎。幸扶健/Azulvig®（枸橼酸西地那非口服混悬液）是西班牙LABORATORIOS RUBIO公司研发的一款改良新剂型，枸橼酸西地那非是一种环磷酸鸟苷（cGMP）特异的5型磷酸二酯酶（PDE5）选择性抑制剂，获批用于治疗男性勃起功能障碍（ED）。英飞凡/Imfinzi®（度伐利尤单抗注射液）是阿斯利康研发的一款PD-L1单克隆抗体，本次获批是新增适应症，用于接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展，且未携带已知表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此前已获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌和胆道癌适应症。 LOCAMETZ®（注射用镓[68Ga]戈泽肽）是诺华研发的一款放射性诊断试剂，获批用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶。该药在美国注册类别是改良新活性成分（Type 2: New Active Ingredient）。派威妥/Pluvicto®（镥[¹⁷⁷Lu]特昔维匹肽注射液）是诺华研发的一款靶向PSMA的放射配体疗法药物，本次获批是新增适应症，用于治疗既往接受过ARPI和紫杉类化疗后疾病进展的PSMA阳性mCRPC成人患者。这是该药本月获批的第二项适应症。古代经典名方中药复方制剂1个，为湖南易能生物医药有限公司的苓桂术甘汤颗粒，该药是国内获批的第五款苓桂术甘汤颗粒。新药是指NDA，范围包含化药1类、2类和5.1类，治疗用生物制品1类、2类、3类，中药1类、2类和3类。创新药范围：包括1类创新药、5类化药和3类治疗用生物制品中的进口原研药品；改良新药范围：包括2类改良型新药、5类化药和3类治疗用生物制品中的进口改良药品，以及1类创新药中的新增适应症品种。点击“阅读原文”查看更多精彩内容

优先审批细胞疗法免疫疗法上市批准申请上市

2025-12-24

·生物经纬

药企药品周讯 | 全球首批！心肌病新药阿夫凯泰在中国率先上市

01 12月17日，赛诺菲中国正式宣布，其新一代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰（通用名：Aficamten，商品名：星舒平/ MYQORZO®）已获NMPA批准上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，助力改善患者运动能力与临床症状。 02 12 月 22 日，NMPA官网公示，优时比（UCB）与安进（Amgen）联合研发的罗莫索珠单抗（Romosozumab）正式获批上市，用于治疗绝经后骨质疏松症成人患者。 03 12月22日，CDE官网显示，德达博妥单抗的新适应症上市申请获得受理。根据临床试验进度及受理号信息，推测此次申报的适应症为一线治疗三阴性乳腺癌（TNBC）。 04 12月22日，诺和诺德宣布25mg司美格鲁肽口服片剂获得FDA批准上市，用于减重。 05 12月23日晚，再鼎医药宣布，NMPA已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（凯捷乐®）的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。 01 12月22日，全人源抗体技术领军企业诺纳生物与全球领先的CDMO企业博腾正式达成深度战略合作，双方核心管理团队共同出席了本次战略合作仪式。诺纳生物首席执行官洪涤、首席技术官何云、CMC负责人张甘良、中国区业务发展负责人樊贵安、毒理与安全副总监荣俊、设施管理副总监董烨；博腾股份董事长兼CEO居年丰、副总经理兼首席财务官陈晖、副总经理兼董事会秘书皮薇、副总经理孟凡、大分子新药研发生产中心负责人董慧芳、新分子业务拓展部执行总监夏楠共同列席参与合作仪式。双方将聚焦双抗、多抗等复杂抗体类新型治疗方式的全生命周期研发生产，通过“创新技术平台 + 产业化落地能力”的精准协同，破解新型抗体药物工艺开发难、合规要求高、成本挑战大、转化周期长的行业痛点，加速创新疗法从实验室走向临床及市场，为全球患者提供更具可及性的突破性治疗方案。 02 12月22日，先声药业宣布，集团附属公司江苏先声再明医药有限公司（江苏再明）于2025年12月19日与Ipsen Pharma签订独家授权许可协议。根据该协议条款，Ipsen将获得由江苏再明开发、靶向LRRC15的抗体药物偶联物（ADC）SIM0613在大中华区以外地区的全球独家开发、生产及商业化权利。根据该协议条款，集团有权收取最高达10.6亿美元的款项，其中包括4500万美元的首付款，以及研发、监管及商业化里程碑付款，另可收取分级销售特许权使用费。2025年年初，再鼎医药曾宣布与宜联生物达成战略合作和全球许可协议，利用后者的TMALIN® ADC平台开发一款针对实体瘤的新型LRRC15 ADC药物ZL-6201，并顺利登上2025 AACR壁报展示环节。在LRRC15靶点赛道上，艾伯维曾率先开发了LRRC15 ADC Samrotamab vedotin，虽然该项目后来退出管线，但临床上的初步结果已验证LRRC15作为实体瘤治疗靶点的可行性，为后来者提供了重要的参考和机会。 03 12月22日，荃信生物宣布于2025年12月19日本公司与Windward Bio Group AG的附属公司LE2025 Therapeutics AG（LE2025）订立许可及合作协议（「该协议」）。Windward Bio今年1月推出了由顶级投资者领投的2亿美元A轮融资。该协议授予LE2025（WIN027）在全球范围（不包括中国内地、台湾、香港特别行政区及澳门特别行政区）（许可地区）内开发及商业化QX027N的独家权利。荃信生物将有权收取总额高达7亿美元的付款，包括首付款、Windward Bio的股权、开发及商业里程碑付款，以及根据QX027N在许可地区的销售净額收取分级特许权使用费。QX027N是本公司自主研发的长效抗TSLP/IL-13双特异性抗体。QX027N已获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可（受理号：CXSL2500757，CXSL2500758），拟用于治疗哮喘及特应性皮炎。2025年12月12日，荃信生物成功启动QX027N的I期临床试验，在中国完成首例受试者入组。 04 12月18日，复星医药宣布控股子公司复星医药产业与合作方Clavis Bio签订《合作及选择权协议》，根据约定于约定合作期限内，由复星医药产业与Clavis Bio共同选定靶点（基于Clavis Bio提名）并推进针对获选靶点化合物（即合作项目）的临床前开发。Clavis Bio就该等合作项目享有除中国境内、香港、澳门外的全球范围内开发、生产及商业化独家许可的选择权；无论合作方是否行使上述选择权，复星医药就该等合作项目均享有于中国境内、香港、澳门独家开发、生产及商业化的权利。如本次合作中的某一合作项目获ClavisBio行使选择权，就该单一合作项目而言，复星医药将可获得至多36,250万美元付款（包括不可退还的行权费、开发注册里程碑付款及销售里程碑付款），并可基于该合作项目所涉产品于许可区域内的净销售额达成情况收取约定百分比例的特许权使用费；此外，复星医药还将以零对价对应获得Clavis Bio之控股股东（即Aditum Bio Fund 3）为该合作项目而相应单独设立之新项目公司约定比例的少数股权。 05 12月21日，领先的合同开发和制造组织（CDMO）Samsung Biologics（KRX:207940.KS）宣布其全资美国子公司 Samsung Biologics America已达成最终协议，将以2.8亿美元收购葛兰素史克旗下Human Genome Sciences的100%股权。这一战略举措确保了三星生物在美国的第一个制造基地，这是该公司全球足迹的重大扩张，也是其对美国市场的长期承诺。该工厂位于马里兰州罗克维尔，位于美国一个主要生物集群的中心，包括两个cGMP制造厂，总产能为60000升，支持从小到大的临床和商业生产。现有产品将继续在该工厂生产，三星生物计划进行额外投资，扩大该工厂的产能并升级技术，以进一步支持更具弹性的美国关键生物药供应链。 06 12月13日，Swedish Orphan Biovitrum AB（以下简称"Sobi"）宣布已与H7 BioCapital 参与投资的Arthrosi Therapeutics, Inc.（以下简称"Arthrosi"）达成收购协议。根据协议条款，本次收购Sobi将支付高达15亿美元的交易总对价，包括9.5亿美元的预付款以及高达5.5亿美元的监管和商业里程碑付款。该交易预计于2026年上半年完成。Arthrosi 是一家专注新一代痛风治疗药物研发的临床后期生物技术公司。本次收购通过引入 pozdeutinurad（AR882）进一步强化了 Sobi 在痛风领域的产品布局。往期回顾药企药品周讯 | 首款EGFR×HER3双抗ADC“iza-bren”在华申报上市药企药品周讯 | 1分钟完成注射！罗氏莫妥珠单抗皮下注射制剂获批上市药企药品周讯 | 重磅！血液新药卡拉西珠单抗国内获批药企药品周讯 | 重要突破！国产HIV1类新药首次获批临床药企药品周讯 | 疾病控制率达100%！康方生物双抗新药治疗三阴性乳腺癌拟纳入突破性治疗品种综合整理 | 王超，王雅文（NO.764期）图文编辑 | 王小雨商务合作丨马经理 15850522742 新闻投稿/访谈邀约彭经理 18012921198

引进/卖出上市批准抗体药物偶联物AACR会议突破性疗法

2025-12-23

·医药专利

内卷的心脏有救了，2025年中国上市的第103款新药——赛诺菲阿夫凯泰

中国NMPA2025年批准新药103个（新药定义为含中国首次上市的活性成分）。 1类新药中药生物药化药合计 5 37 61 103 国产 5 23 35 63 进口 0 14 26 40 103 阿夫凯泰片（2025.12.17）肥厚性心肌病 2025年12月17日-赛诺菲宣布,第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)星舒平®(阿夫凯泰片)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-川级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。 12月22日，中国药监局官网发布国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准Cytokinetics, Incorporated申报的1类创新药阿夫凯泰片（商品名：星舒平）上市，该药用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。中国的批准早于美国与欧盟等全球其他国家与地区，为“全球首发”的创新药。这一里程碑是中国政府支持创新，监管法规全面改革的成果，见证中国对创新药批准从跟跑、并跑到领跑的发展转变，开创“全球首发”从新适应症拓展到全新分子药物的新格局。竞品：2024年，全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten，商品名：迈凡妥)在中国获批上市，并迅速纳入国家医保目录。对于左心室流出道梗阻(LVOTO)引起症状的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者带来了革命性的治疗选择。此次阿夫凯泰（Aficamten,CK-274；MYQORZO）上市，成为同类最优。 PowerPoint Presentation (cytokinetics.com) 以下来自医药魔方梗阻性肥厚型心肌病（HCM）——一场心肌肌球蛋白引发的“过度内卷” 肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病2，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险1。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一1，同时，约43.5%的HCM患者会进展为射血分数保留的心力衰竭3。20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因3。值得关注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM2。对于这部分患者来说，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍4。心脏如同一台永不停歇的“生命泵”，其跳动依赖于心肌张弛有度的收缩与舒张。每个细胞内含有大量由“肌节”串联而成的肌原纤维5。在这些肌节中，粗肌丝和细肌丝像咬合的齿轮一样相互穿插5。当钙信号"发令枪"响起，触发心脏收缩时，肌球蛋白头部则如“手臂”一样拉动细肌丝，使肌节缩短，推动血液流向全身5。当心脏舒张时，肌球蛋白的“手臂”松开，肌节恢复原状，让血液重新充盈心室。而在HCM患者体内，基因突变使更多肌球蛋白从“休眠模式”切换到“工作模式”5，本该休息的肌球蛋白被迫“内卷”。过度收缩，从而引发心室肥厚及舒张功能障碍等情况出现。图：（A）正常心脏与梗阻性肥厚型心肌病心脏的示意图（B）肌节的特写示意图，显示含肌球蛋白的粗肌丝与含肌动蛋白的细肌丝相互交错。红色突出显示的肌球蛋白头部折叠回粗肌丝，无法与肌动蛋白相互作用；与肌动蛋白结合的肌球蛋白头部显示为绿色；从粗肌丝释放但未与肌动蛋白结合的头部显示为灰色。可用肌球蛋白头部数量为每个肌节内绿色和灰色头部的总和5。结果是，与肌动蛋白结合的肌球蛋白数量大幅增加，导致肌节收缩变得异常强烈且难以松弛。更糟糕的是，这种过度收缩会持续向心肌发送“需要更强力量”的错误信号，刺激心肌细胞不断增粗、心肌壁增厚，进而挤压左心室流出道形成梗阻，最终引发心力衰竭、心律失常等一系列连锁反应，这正是梗阻性HCM的核心病理进程。靶向治疗突破：肌球蛋白抑制剂的崛起现阶段，在治疗方面，传统药物仅能缓解部分症状4,6, 无法干预疾病病因，也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对于对专业技术及经验要求高，可及性较差，且普遍存在手术并发症7，再干预风险较高8，患者普遍的接受度较低。直到肌球蛋白抑制剂的出现打破了这一僵局，从 “对症治疗”进入“对因治疗”时代，解开这场持续六十多年的疾病困局。阿夫凯泰片作为一种全新分子式的心肌肌球蛋白抑制剂，是如何创新能够达到快速且稳定地降低患者左心室流出道梗阻，改善功能状态及生活质量的？这还要从阿夫凯泰片独特的结合位点说起。图：产力的关键步骤在于无机磷酸盐（Pi）和ADP的释放在心肌中，U50和L50亚结构域作为心肌收缩的“核心开关”，直接控制着心肌肌肉的发力过程。阿夫凯泰片是一种全新分子式的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），可在不干扰心肌细胞能量（ATP）供应的同时，精准作用于肌球蛋白头部的关键调控区域U50/L50亚结构域。通过稳定该区域心肌的弱相互作用状态，直接抑制心肌细胞内的产力横桥的过量生成，实现对心肌收缩力的精准调控。简单来看，肥厚型心肌病患者的心肌细胞好比一支拼命划桨，没有休息的划船队，长期处于超负荷的“内卷”状态，久而久之就会导致心肌过度收缩、最终能量耗竭。如果只是单纯抑制，类似于让部分队员暂时休息，但其余队员仍超负荷工作，整体的“内卷”压力并没有真正解决。阿夫凯泰片则为这种超内卷状态提供了一种全新的协调机制：像是找到了这支队伍的核心指挥枢纽，不是简单地命令谁停下，而是让整个团队接收统一指令，从而以更合理、更可持续的节奏协同工作，在保持必要功能的同时，系统性地避免过度消耗。全新分子式的第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片，其特性也能满足目前梗阻性HCM的未尽之需。首先是阿夫凯泰片的药理学特性使其半衰期更短3，仅3-4天9,10，因此2周内可以达到稳定浓度3，8周达到最优剂量11。其次，阿夫凯泰片对 CYP1A2、2B6、3A4 等主要同工酶无显著抑制，且无时间依赖性抑制，在人肝微粒体和人肝细胞中，人肝细胞中均未表现出明显的CYP诱导或抑制，这也提示药物相互作用少12。表：阿夫凯泰片在人肝微粒体中对CYP同工酶介导反应的抑制作用：表中数值为IC₅₀（μM），>100 表示无显著抑制作用（抑制率 < 50%），提示阿夫凯泰与 CYP 底物类药物联用时无需调整剂量。此次阿夫凯泰片的获批基于其关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO₂）主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善等十项次要终点13。其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pVO2水平较基线升高1.7mL/kg/min。同时相较于安慰剂组，使用阿夫凯泰片的受试者12周后，Valsalva动作后LVOT-G平均降幅达48mmHg，24周平均降幅达50mmHg，且2周后，Valsalva动作后LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg11，阿夫凯泰片对Valsalva动作后LOVT压差的影响在早期即可见到效果。在心功能改善方面，经阿夫凯泰片治疗12周NYHA心功能改善≥1级患者比例达48.6%，24周该比例达58.5%13。治疗24周后基线符合室间隔减容术（SRT）的患者中更有88%不再符合SRT指征14。目前，HCM治疗在心肌肌球蛋白抑制剂的问世后，正取得不断的创新突破。随着靶点的持续深入以及机制的开拓，更多中国 HCM 患者紧迫的需求正在被满足，也期待未来能涌现更多治疗选择。 102 芬妥司兰钠注射液（2025.12.09）血友病见证奇迹，2025年中国上市的第102款新药——赛诺菲血友病 siRNA 芬妥司兰钠 101 佐来曲替尼片（2025.12.09）NTRK融合基因实体瘤见证奇迹，2025年中国上市的第101款新药——诺诚健华TRK抑制剂佐来曲替尼 100 玛帕西沙韦胶囊（2025.12.09）流感见证奇迹，2025年中国上市的第100款新药——健康元流感新药TG-1000玛帕西沙韦 99 库莫西利胶囊（2025.12.09）乳腺癌正大天晴全球首款CDK2/4/6抑制剂库莫西利——2025年中国上市的第99款新药 98西诺氨酯片（2025.12.03）癫痫抗癫痫西诺氨酯——2025年中国上市的第98款新药 97盐酸索安非托片（2025.12.03）日间过度嗜睡打工人瞌睡提神药索安非托——2025年中国上市的第97款新药 96 苹果酸司妥吉仑片（2025.12.03）高血压上海医药高血压新药司妥吉仑——2025年中国上市的第96款新药 95 瑞米布替尼片（2025.11.25）荨麻疹慢性荨麻疹瑞米布替尼——2025年中国上市的第95款新药 94 匹康奇拜单抗注射液（2025.11.25）银屑病银屑病3个月一针匹康奇拜单抗——2025年中国上市的第94款新药 93 注射用镓[68Ga]戈泽肽（2025.11.25）前列腺癌诊断放射诊断镓[68Ga]戈泽肽——2025年中国上市的第93款新药 92 马塔西单抗注射液（2025.11.21）血友病规律长效血友病药物马塔西单抗——2025年中国上市的第92款新药 91维培那肽注射液（2025.11.14）T2DM GLP-1RA周制剂维培那肽——2025年中国上市的第91款新药 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌诺华中国首款放射配体核药镥[177Lu]——2025年中国上市的第90款新药 89 盐酸沙瑞环素片（2025.11.10）痤疮痤疮口服抗生素沙瑞环素——2025年中国上市的第89款新药 88 普基奥仑赛注射液（2025.11.7）r/r B-ALL 百万CAR-T第8款普基奥仑赛儿童白血病首款——2025年中国上市的第88款新药 87 注射用卡拉西珠单抗（2025.11.5）iTTP 赛诺菲罕见病药卡拉西珠单抗疗效仅缩短病程0.19天——2025年中国上市的第87款新药 86 奥格特韦钠胶囊（2025.11.5）新冠病毒迟来的新冠药奥格特韦——2025年中国上市的第86款新药 85 注射用维贝柯妥塔单抗（2025.10.30）鼻咽癌乐普生物全球首创EGFR ADC维贝柯妥塔单抗——2025年中国上市的第85款新药 84 马来酸美凡厄替尼片（2025.10.24）肺癌华东医药第二个新药美凡厄替尼——2025年中国上市的第84款新药 83 那米司特片（2025.10.24）肺纤维化肺纤维化新药那米司特——2025年中国上市的第83款新药 82 注射用博度曲妥珠单抗（2025.10.17）乳腺癌科伦第二个ADC博度曲妥珠单抗——2025年中国上市的第81款新药 81 瑞玛比嗪注射液（2025.10.17）GFR诊断华东GFR诊断瑞玛比嗪——2025年中国上市的第81款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 79 莫米司特片（2025.10.11）银屑病银屑病新药莫米司特——2025年中国上市的第79款新药 78 宗艾替尼片（2025.8.29）非小细胞肺癌（NSCLC）勃林格殷格翰肺癌新药宗艾替尼——2025年中国上市的第78款新药 77 泽美妥司他片（2025.8.29）淋巴瘤恒瑞首个国产EZH2抑制剂泽美妥司他——2025年中国上市的第77款新药 76 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）（2025.8.22）六价重配轮状病毒减毒活疫苗——2025年中国上市的第76款新药 75 注射用德达博妥单抗（2025.8.22）乳腺癌 ADC德达博妥单抗——2025年中国上市的第75款新药 74 地罗阿克片（2025.8.22）非小细胞肺癌（NSCLC）地罗阿克——2025年中国上市的第74款新药，13 款 ALK 抑制剂 73 盐酸阿曲生坦片（2025.8.22） IgA肾病 IgA肾病新药阿曲生坦——2025年中国上市的第73款新药 72 参蒲颗粒（2025.8.1）慢性盆腔痛康缘1.1类中药新药参蒲颗粒——2025年中国上市的第72款新药 71 甲磺酸兰泽替尼片（2025.7.30） NSCLC 三代非小细胞肺癌兰泽替尼——2025年中国上市的第71款新药 70 雷尼基奥仑赛注射液（2025.7.30） R/R LBCL国产第7款CAR-T雷尼基奥仑赛——2025年中国上市的第70款新药 69 盐酸妥诺达非片（2025.7.25） EDED新药妥诺达非，扬子江22年22项临床坚持不懈——2025年中国上市的第69款新药 68 重组人白蛋白注射液（2025.7.18）低白蛋白血症禾元生物双喜临门，成功IPO+“稻米造血”重组人白蛋白注射液上市——2025年中国上市的第68款新药 67 玛硒洛沙韦片（2025.7.18）流感流感新药玛硒洛沙韦17个月完成审批——2025年中国上市的第67款新药 66 利沙托克拉片（2025.7.8） CLL/SLL 利沙托克拉、褪黑素——2025年中国上市的第65-66款新药 65 褪黑素颗粒（2025.7.8）失眠 64 盐酸司美那非片（2025.7.8） ED ED新药司美那非——出于淫羊藿更胜于淫羊藿，为淫羊藿正名——2025年中国上市的第64款新药为阅读方便，上半年新药不再赘述，请看链接 2025上半年中国创新药收官分析：63款新药获批，国产40款！中国获批创新药清单（2025.12.22）103个 1类新药中药生物药化药合计 5 37 61 103 国产 5 23 35 63 进口 0 14 26 40 长按下方二维码立即咨询、领取资料

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血栓性血小板减少性紫癜	加拿大	Sanofi-Aventis Canada, Inc.	2020-09-04
获得性血栓性血小板减少性紫癜	欧盟	Ablynx NV	2018-08-30
获得性血栓性血小板减少性紫癜	冰岛	Ablynx NV	2018-08-30
获得性血栓性血小板减少性紫癜	列支敦士登	Ablynx NV	2018-08-30
获得性血栓性血小板减少性紫癜	挪威	Ablynx NV	2018-08-30

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
稳定型心绞痛	临床2期	奥地利	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	比利时	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	捷克	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	德国	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	以色列	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	波兰	Ablynx NV	2009-09-01
稳定型心绞痛	临床2期	瑞士	Ablynx NV	2009-09-01
不稳定型心绞痛	临床2期	奥地利	Ablynx NV	2009-09-01
不稳定型心绞痛	临床2期	比利时	Ablynx NV	2009-09-01
不稳定型心绞痛	临床2期	捷克	Ablynx NV	2009-09-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	36	Caplacizumab	願餘醖積餘廠觸衊壓夢(築繭蓋憲構鑰齋鹽齋衊) = Minor bleeding occurred in 11%, with epistaxis, hematuria, and injection site reactions each in 6%. One case of jugular venous thrombosis was documented but not clearly attributed to treatment. In 36% of patients, no adverse events were reported. In 33% of cases, adverse events were not specified. 簾製構蓋築鹹鏇鏇蓋衊 (窪製遞觸衊鹹積憲醖鹹 )	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	1,781	Standard of care	鑰窪醖醖繭窪衊鑰願醖(衊遞觸襯鑰範憲網醖膚) = 齋繭憲夢壓淵齋鑰鏇繭壓築顧蓋艱積衊積齋衊 (襯觸夢製夢襯簾醖簾壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	1,781	Standard of care along with caplacizumab	鑰窪醖醖繭窪衊鑰願醖(衊遞觸襯鑰範憲網醖膚) = 繭鬱鏇遞廠願觸膚選繭壓築顧蓋艱積衊積齋衊 (襯觸夢製夢襯簾醖簾壓 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血栓性血小板减少性紫癜	37	Caplacizumab (relapsed and refractory thrombotic thrombocytopenic purpura)	網憲範繭鬱鹽獵遞觸範(築繭憲膚構艱範餘選夢) = 積願製廠積鏇鏇蓋鏇窪構醖艱顧醖鏇淵網壓選 (鹽夢蓋構壓遞糧廠獵獵 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2024	N/A	血栓性血小板减少性紫癜	-	Caplacizumab	觸繭夢構壓衊鏇窪鏇構(齋憲願鹽醖築鬱憲繭顧) = 窪憲糧齋鏇範壓糧範糧觸顧襯糧鑰襯鑰鹹網窪 (範範齋艱鹽鏇壓憲艱範 ) 更多	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	血栓性血小板减少性紫癜	-	No Caplacizumab	廠膚淵餘鹹醖鏇憲選廠(鬱餘餘構鏇顧糧顧願醖) = 遞範鑰餘積衊鏇構壓夢製選鑰遞糧艱範膚鹽繭 (餘簾蓋廠鑰鏇鹹艱艱願 ) 更多	-	2024-12-08
NCT04985318 (REACT-2020, EHA2024)	N/A	血栓性血小板减少性紫癜	200	Caplacizumab-treated iTTP patients	鹹壓範簾夢窪廠選夢觸(齋鹽窪願艱窪觸範鹹簾) = 顧廠襯選願鏇蓋壓夢夢襯廠夢鹽餘醖鑰醖鹽製 (廠壓餘壓範廠廠艱鹹襯 ) 更多	积极	2024-05-14
ASH2023	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	33	Caplacizumab (Conventional treatment alone)	齋願簾淵淵選鏇衊艱築(觸顧膚膚襯鑰選選廠窪) = 艱衊顧壓鑰簾廠壓鬱鏇窪獵顧製鏇夢鏇積網鏇 (獵糧鬱鹽遞窪鏇鹽網獵 ) 更多	积极	2023-12-10
ASH2023	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	33	Conventional treatment + Caplacizumab	齋願簾淵淵選鏇衊艱築(觸顧膚膚襯鑰選選廠窪) = 糧襯廠願顧糧壓鹹艱艱窪獵顧製鏇夢鏇積網鏇 (獵糧鬱鹽遞窪鏇鹽網獵 )	积极	2023-12-10
ISTH2023	N/A	血栓性血小板减少性紫癜	505	Caplacizumab	醖鹹鹹襯鏇壓淵獵鏇鑰(鏇蓋糧淵憲鏇憲鬱簾艱) = Our study shows that bleeding is a common complication of Caplacizumab, which decreases the VWF levels and increases bleeding risk 壓窪夢衊壓憲築網築蓋 (衊製鹽壓憲膚夢窪鑰選 )	-	2023-06-24
EHA2023	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	60	CAPLACIZUMAB (Patients ≥60 years)	齋鏇鏇憲餘鏇選鹹鬱獵(簾網獵遞憲簾糧餘鬱遞) = one patient ≥60 years died on day 12 after diagnosis due to multiorgan failure that was not considered caplacizumab-related, but progression of iTTP 鹹築遞繭淵鹹構鏇鏇餘 (鏇鹽鹹選醖夢蓋鬱鏇獵 ) 更多	-	2023-06-08
EHA2023	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜	60	CAPLACIZUMAB (Patients <60 years)		-	2023-06-08
NCT04985318 (Pubmed \| J Thromb Haemost)	N/A	获得性血栓性血小板减少性紫癜一线	-	Caplacizumab	窪網鏇築獵艱壓鹽齋範(築繭窪襯鬱蓋願網窪遞) = 鬱夢蓋艱遞選鹹製製蓋衊簾築夢艱淵選顧蓋艱 (願鏇選觸鹹簾鬱夢艱膚 ) 更多	-	2022-12-22
NCT04074187 (Pubmed)	临床2/3期	获得性血栓性血小板减少性紫癜	21	Caplacizumab 10mg	憲獵繭糧範夢鏇窪膚網(簾壓廠齋襯構範鹹顧鏇) = 夢膚衊壓簾獵範壓窪壓遞夢築艱製壓範積範顧 (鹽構獵淵餘衊窪積鑰鑰 )	积极	2022-11-24