Tavapadon

1、研究机构：辉瑞制药（非积极）、艾伯维生物制药、Cerevel Therapeutics（非积极） 2、别名：CVL-751、PF-06649751、PF-6649751、塔瓦帕顿、塔瓦帕东 3、靶点：DRD1、DRD5 4、剂型及给药途径：普通片剂; 口服给药 5、结构式 6、适应症及进展 适应症 进展 最新进展日期 帕金森病 申请上市 2025-12-01 7、发表论文 标题 内容类型 适应症 企业 技术平台 来源 发表日期 D1 Agonist Improved Movement of Parkinsonian Nonhuman Primates with Limited Dyskinesia Side Effects 药理研究 帕金森病 辉瑞制药 Quanticare pubmed 2020-02-06 8、交易 交易名称 交易类型 转让方 受让方 交易时研发状态 权益类型 权益地区 权益适应症 交易金额 交易时间 AbbVie Completes Acquisition of Cerevel Therapeutics收购完成 转让/收购 Cerevel Therapeutics 艾伯维生物制药 临床III期 开发/商业化权 2024-08-01 AbbVie to Acquire Cerevel Therapeutics in Transformative Transaction to Strengthen Neuroscience Pipeline 转让/收购 Cerevel Therapeutics 艾伯维生物制药 临床III期 开发/商业化权 交易总额：8700百万美元  2023-12-06 BAIN CAPITAL AND PFIZER CREATE CEREVEL THERAPEUTICS, NEW CNS COMPANY | Pfizer推测 转让/收购 辉瑞制药 Cerevel Therapeutics 临床II期 开发/商业化权 2018-10-23 9、专利布局 公开（公告）号 专利主题 发明名称 申请日 法律状态 CN105324376B 化合物 杂芳族化合物及其作为多巴胺d1配体的用途 2014-06-13 WO2023102087A1 晶型 tavapadon的固态形式及其制备方法 2022-12-01 10、研究历程 2025年09月26日，由艾伯维向美国食品药品管理局FDA提交上市申请，用于治疗帕金森病。（https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-new-drug-application-to-us-fda-for-tavapadon-for-the-treatment-of-parkinsons-disease-302567585.html） 2025年03月26日，由艾伯维在美国开展临床一期试验。（NCT06895356） 2022年05月10日，由Cerevel Therapeutics Llc在美国开展临床一期试验，用于治疗肾功能不全。（NCT05404542） 2022年04月29日，由Cerevel Therapeutics Llc在美国开展临床一期试验，用于治疗肝功能衰退。（NCT05404529） 2020年11月17日，临床一期研究暂无进展。（NCT04241393） 2020年02月04日，由Cerevel Therapeutics Llc在美国开展临床一期试验。（NCT04241393） 2020年01月08日，由Cerevel Therapeutics Llc在美国开展临床一期试验，用于治疗帕金森病。（NCT05581823; NCT05610189; NCT04295642） 2020年01月06日，由艾伯维在匈牙利、塞尔维亚和韩国等国家和地区开展临床三期试验，用于治疗帕金森病。（NCT04223193; NCT04542499; NCT04760769） 2019年12月13日，由艾伯维在澳大利亚、保加利亚和加拿大等国家和地区开展临床三期试验，用于治疗帕金森病。（NCT04542499; NCT04223193; NCT04760769; NCT04201093） 2018年02月21日，治疗帕金森病的研究终止。（NCT02847650; NCT02687542） 2017年11月20日，治疗帕金森病的研究终止。（NCT02687542） 2017年10月02日，临床一期研究暂无进展。（NCT03121664; NCT02262767） 2016年10月17日，由辉瑞在以色列开展临床二期试验，用于治疗帕金森病。（NCT02847650） 2016年06月15日，治疗帕金森病的研究暂无进展。（NCT02224664; NCT02373072） 2016年03月03日，由辉瑞在加拿大、法国和德国等国家和地区开展临床二期试验，用于治疗帕金森病。（NCT02847650; NCT02687542） 2015年05月12日，临床一期研究暂无进展。（NCT02066909; NCT01981694） 2014年11月01日，由辉瑞在比利时开展临床一期试验。（NCT03121664; NCT02262767） 2014年10月01日，由辉瑞在比利时和美国开展临床一期试验，用于治疗帕金森病。（NCT02224664; NCT02373072） 2013年11月01日，由辉瑞在美国开展临床一期试验。（NCT02066909; NCT01981694） 11、临床试验 登记号 试验标题 试验药 适应症 原始适应症 申办/合作机构 试验状态 试验分期 开始日期 完成日期 国家/地区 NCT07158827 Expanded Access to Tavapadon 塔瓦帕东 帕金森病 Parkinson Disease AbbVie, Inc. Available N/A - - - NCT06895356 A Phase 1, Two Part, Randomized, Single and Multiple Dose Crossover Study to Assess the Relative Bioavailability Between Tavapadon Clinical and Commercial Tablets 塔瓦帕东 (片剂, 口服) - Healthy Volunteer AbbVie, Inc. Completed 临床1期 2025-03-26 2025-06-16 美国 NCT05610189 A Phase 1, Randomized, Multiple-dose, Crossover Trial in Participants With Parkinson's Disease to Evaluate the Clinical Bioequivalence Between Tavapadon Tablets 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 帕金森病 Parkinson Disease Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2022-12-15 2023-12-17 美国 NCT05581823 A Phase 1, Open-label, Fixed-sequence, Crossover Trial to Evaluate the Effects of Cytochrome P450 (CYP) 3A4 Induction by Carbamazepine on the Steady-state Pharmacokinetics of Tavapadon in Healthy Adult Participants 卡马西平 (口崩缓释片, 口服) | 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 帕金森病 Parkinson Disease Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2022-10-19 2023-02-02 美国 NCT05404542 A Phase 1 Open-label Trial to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety Following Single Dose of Tavapadon in Participants With Severe Renal Impairment Compared to Participants With Normal Renal Function 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 肾功能不全 | 慢性肾病 Renal Impairment Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2022-05-10 2023-08-14 美国 NCT05404529 A Phase 1 Open-label Trial to Evaluate the Pharmacokinetics and Safety Following Single Dose of Tavapadon in Participants With Mild and Moderate Hepatic Impairment Compared to Participants With Normal Hepatic Function 塔瓦帕东 (片剂/口服凝胶剂, 口服) 肝功能不全 Hepatic Impairment Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2022-04-29 2023-01-24 美国 NCT04760769 58-Week Open-label Trial of Tavapadon in Parkinson's Disease (TEMPO-4 Trial) 塔瓦帕东 (口服) 帕金森病 Parkinson Disease AbbVie, Inc. Completed 临床3期 2021-02-24 2025-12-01 匈牙利 | 捷克 | 美国 | 乌克兰 | 西班牙 | 加拿大 | 波兰 | 意大利 | 以色列 | 塞尔维亚共和国 | 法国 | 保加利亚 | 澳大利亚 | 德国 NCT04542499 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon as Adjunctive Therapy for Parkinson's Disease in Levodopa-Treated Adults With Motor Fluctuations (TEMPO-3 Trial) 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 精神运动障碍 | 帕金森病 Parkinson Disease AbbVie, Inc. Completed 临床3期 2020-09-23 2024-02-15 匈牙利 | 捷克 | 美国 | 乌克兰 | 西班牙 | 加拿大 | 波兰 | 意大利 | 以色列 | 塞尔维亚共和国 | 法国 | 保加利亚 | 澳大利亚 | 德国 NCT04295642 A 2-Part, Open Label, Adaptive, Single and/or Multiple Oral Dose, Safety, Tolerability, and Food Effect Trial of CVL-751 in Subjects With Parkinson's Disease 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 帕金森病 Parkinson Disease Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2020-01-08 2021-07-23 美国 NCT04241393 An Open-label Trial to Evaluate the Absorption, Metabolism, and Excretion of a Single Dose of [14C]-Tavapadon in Healthy Adult Male Subjects at Steady State 塔瓦帕东 (片剂/混悬剂, 口服) - Healthy Subjects Cerevel Therapeutics LLC Completed 临床1期 2020-02-04 2020-11-08 美国 NCT04223193 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-2 Trial) 塔瓦帕东 (片剂, 口服) 帕金森病 Parkinson Disease AbbVie, Inc. Completed 临床3期 2020-01-06 2024-10-01 韩国 | 匈牙利 | 美国 | 乌克兰 | 中国台湾 | 波兰 | 意大利 | 泰国 | 塞尔维亚共和国 | 法国 | 澳大利亚 | 德国 | 西班牙 NCT04201093 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Two Fixed Doses of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-1 TRIAL) 塔瓦帕东 帕金森病 Parkinson Disease AbbVie, Inc. Completed 临床3期 2019-12-13 2024-06-28 加拿大 | 捷克 | 美国 | 乌克兰 | 波兰 | 意大利 | 以色列 | 法国 | 保加利亚 | 澳大利亚 | 德国 | 西班牙 NCT03185481 A PHASE 2, OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO INVESTIGATE THE LONG TERM SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH MOTOR FLUCTUATIONS DUE TO PARKINSON'S DISEASE 塔瓦帕东 精神运动障碍 | 帕金森病 Parkinson's Disease With Motor Fluctuations Pfizer Inc. Terminated 临床2期 2017-07-06 2017-10-25 美国 NCT03121664 A Phase 1, Open-label, Fixed-sequence Study To Estimate The Effects Of Multiple-dose Administration Of Itraconazole On The Steady-state Pharmacokinetics Of Pf-06649751 In Healthy Adult Subjects 塔瓦帕东 - Healthy Pfizer Inc. Completed 临床1期 2017-04-07 2017-09-14 比利时 NCT02847650 A 15-WEEK, PHASE 2, DOUBLE BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, FLEXIBLE DOSE STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH EARLY STAGE PARKINSON'S DISEASE 塔瓦帕东 帕金森病（青年型、早发型） Parkinson Disease Pfizer Inc. Terminated 临床2期 2016-10-17 2018-01-29 美国 | 以色列 | 法国 | 德国 NCT02687542 A 15-WEEK, PHASE 2, DOUBLE BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, DOSE RANGING STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH MOTOR FLUCTUATIONS DUE TO PARKINSON'S DISEASE 塔瓦帕东 精神运动障碍 | 帕金森病 Parkinson Disease Pfizer Inc. Terminated 临床2期 2016-03-03 2017-11-10 加拿大 | 美国 | 日本 | 法国 | 德国 | 西班牙 NCT02373072 A Phase 1, Double Blind, Sponsor Open, Randomized, Placebo-controlled, Single Ascending Dose Study To Investigate The Safety, Tolerability, Pharmacokinetics And Pharmacodynamics Of Pf-06649751 In Subjects With Idiopathic Parkinson's Disease 盐酸曲美苄胺 | 塔瓦帕东 帕金森病 Idiopathic Parkinson Disease Pfizer Inc. Completed 临床1期 2015-03-01 2016-03-01 比利时 | 美国 NCT02262767 A Phase 1, Double Blind, Sponsor Open, Randomized, Placebo Controlled, Single Ascending Dose Study To Investigate The Safety, Tolerability, And Pharmacokinetics Of Pf 06649751 Co-administered With Trimethobenzamide Hydrochloride In Healthy Volunteers 盐酸曲美苄胺 | 塔瓦帕东 恶心 | 胃肠炎 | 术后恶心呕吐 | 呕吐 Healthy Pfizer Inc. Completed 临床1期 2014-11-01 2014-12-01 比利时 NCT02224664 A Phase 1b, 2-period, Open Label, Multicenter, Dose Escalation Study To Evaluate The Safety, Tolerability, Pharmacokinetics And Pharmacodynamics Of Pf-06649751 In Subjects With Parkinson's Disease And Motor Fluctuations 塔瓦帕东 精神运动障碍 | 帕金森病 Parkinson's Disease Pfizer Inc. Completed 临床1期 2014-10-01 2016-03-01 比利时 | 美国 NCT02066909 A Phase 1, Double Blind, Sponsor Open, Randomized, Placebo Controlled, Dose Escalation, Parallel Group Study To Investigate The Safety, Tolerability And Pharmacokinetics Of Repeat Doses Of Pf-06649751 In Healthy Western And Japanese Subjects 塔瓦帕东 - Healthy Pfizer Inc. Completed 临床1期 2014-02-01 2015-04-01 美国 NCT01981694 A Phase 1, Double Blind, Sponsor Open, Randomized, Placebo Controlled, Crossover, Single Oral Dose Escalation Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of PF-06649751 in Healthy Subjects 塔瓦帕东 - Healthy Pfizer Inc. Completed 临床1期 2013-11-01 2014-02-01 美国 12、临床结果 标题 登记号 来源 分期 适应症 评价人数 用药方案 结果 评价 发布日期 申办/合作机构 来源链接 Synapse链接 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-2 Trial) NCT04223193 CTgov 临床3期 帕金森病 304 Placebo(Placebo) Change From Baseline in the Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parts II and III Combined Score(LS Mean) = -1.2 Point  - 2025-11-21 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04223193 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/82a2ea2d208028ee2ee089a8029e32d0 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-2 Trial) NCT04223193 CTgov 临床3期 帕金森病 304 Tavapadon(Tavapadon) Change From Baseline in the Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parts II and III Combined Score(LS Mean) = -10.3 Point  - 2025-11-21 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04223193 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/82a2ea2d208028ee2ee089a8029e32d0 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Two Fixed Doses of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-1 TRIAL) NCT04201093 CTgov 临床3期 帕金森病 529 Placebo(Placebo) Change From Baseline in the MDS-UPDRS Parts II and III Combined Score(LS Mean) = 1.8 Point  - 2025-07-28 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04201093 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/d5e8522d95ee8e0a5a22d592842d9e25 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Two Fixed Doses of Tavapadon in Early Parkinson's Disease (TEMPO-1 TRIAL) NCT04201093 CTgov 临床3期 帕金森病 529 Tavapadon(Tavapadon 5 mg) Change From Baseline in the MDS-UPDRS Parts II and III Combined Score(LS Mean) = -9.7 Point  - 2025-07-28 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04201093 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/d5e8522d95ee8e0a5a22d592842d9e25 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon as Adjunctive Therapy for Parkinson's Disease in Levodopa-Treated Adults With Motor Fluctuations (TEMPO-3 Trial) NCT04542499 CTgov 临床3期 精神运动障碍 | 帕金森病 507 Placebo(Placebo) Change From Baseline in the Total "On" Time Without Troublesome Dyskinesia Based on the 2-day Average of the Self-completed Home Diary for Motor Function Status (Hauser Diary)(LS Mean) = 0.619 Hour  - 2025-03-25 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04542499 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/eed23025a9a2520aee88232a49d85840 A Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Flexible-Dose, 27-Week Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Tavapadon as Adjunctive Therapy for Parkinson's Disease in Levodopa-Treated Adults With Motor Fluctuations (TEMPO-3 Trial) NCT04542499 CTgov 临床3期 精神运动障碍 | 帕金森病 507 Tavapadon(Tavapadon) Change From Baseline in the Total "On" Time Without Troublesome Dyskinesia Based on the 2-day Average of the Self-completed Home Diary for Motor Function Status (Hauser Diary)(LS Mean) = 1.721 Hour  - 2025-03-25 AbbVie, Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04542499 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/eed23025a9a2520aee88232a49d85840 AbbVie Announces Positive Topline Results for the Phase 3 TEMPO-2 Trial Evaluating Tavapadon as a Monotherapy for Parkinson's Disease NCT04223193 Company_Website 临床3期 帕金森病 304 Tavapadon MDS-UPDRS(26-week; Parts II and III) = -10.3 Point  达到 积极 2024-12-09 AbbVie, Inc. https://news.abbvie.com/2024-12-09-AbbVie-Announces-Positive-Topline-Results-for-the-Phase-3-TEMPO-2-Trial-Evaluating-Tavapadon-as-a-Monotherapy-for-Parkinsons-Disease https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a2a0055ee882d882835a032aea5d34a4 AbbVie Announces Positive Topline Results for the Phase 3 TEMPO-2 Trial Evaluating Tavapadon as a Monotherapy for Parkinson's Disease NCT04223193 Company_Website 临床3期 帕金森病 304 Placebo MDS-UPDRS(26-week; Parts II and III) = -1.2 Point  达到 积极 2024-12-09 AbbVie, Inc. https://news.abbvie.com/2024-12-09-AbbVie-Announces-Positive-Topline-Results-for-the-Phase-3-TEMPO-2-Trial-Evaluating-Tavapadon-as-a-Monotherapy-for-Parkinsons-Disease https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a2a0055ee882d882835a032aea5d34a4 AbbVie reports positive phase 3 results for Parkinson's monotherapy NCT04201093 NEWS 临床3期 帕金森病 - tavapadon(5 mg/day) MDS-UPDRS(Parts II and III; 26-week) = -10.2 Point  达到 积极 2024-09-27 AbbVie, Inc. https://www.pharmamanufacturing.com/development/clinical-trials/news/55142870/abbvie-reports-positive-phase-3-results-for-parkinsons-monotherapy https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/824252d5aa82a59802eaaa420a522222 AbbVie reports positive phase 3 results for Parkinson's monotherapy NCT04201093 NEWS 临床3期 帕金森病 - tavapadon(15 mg/day) MDS-UPDRS(Parts II and III; 26-week) = -9.7 Point  达到 积极 2024-09-27 AbbVie, Inc. https://www.pharmamanufacturing.com/development/clinical-trials/news/55142870/abbvie-reports-positive-phase-3-results-for-parkinsons-monotherapy https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/824252d5aa82a59802eaaa420a522222 Cerevel Parkinson’s drug gets phase 3 win ahead of AbbVie deal NCT04542499 NEWS 临床3期 帕金森病 - Tavapadon Dyskinesia = Patients treated with tavapadon adjunctive to LD experienced a clinically meaningful increase of 1.1 hours in total “on” time without troublesome dyskinesia compared to those treated with LD and placebo.   达到 积极 2024-04-18 AbbVie, Inc. https://www.pharmamanufacturing.com/development/clinical-trials/news/55019207/cerevel-parkinsons-drug-gets-phase-3-win-ahead-of-abbvie-deal https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a50a22d3e9e82e39d48025ea24e8e583 PF-06649751 efficacy and safety in early Parkinson's disease: a randomized, placebo-controlled trial NCT02847650 Pubmed 临床2期 帕金森病 57 PF-06649751 MDS-UPDRS(Part III score) = -9.0 Point (SE, 1.54) 积极 2020-03-06 Pfizer Inc. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32201505/ | https://doi.org/10.1177/1756286420911296 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/594443aeda83eeee2592aad0a35a8e88 PF-06649751 efficacy and safety in early Parkinson's disease: a randomized, placebo-controlled trial NCT02847650 Pubmed 临床2期 帕金森病 57 Placebo MDS-UPDRS(Part III score) = -4.3 Point (SE, 1.65) 积极 2020-03-06 Pfizer Inc. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32201505/ | https://doi.org/10.1177/1756286420911296 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/594443aeda83eeee2592aad0a35a8e88 A PHASE 2, OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO INVESTIGATE THE LONG TERM SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH MOTOR FLUCTUATIONS DUE TO PARKINSON'S DISEASE NCT03185481 CTgov 临床2期 精神运动障碍 | 帕金森病 5 PF-06649751 Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (All Causalities) = 3 Pts  - 2019-04-12 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03185481 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/4e502aee38a239e429d0a54d222ed252 A 15-WEEK, PHASE 2, DOUBLE BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, FLEXIBLE DOSE STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH EARLY STAGE PARKINSON'S DISEASE NCT02847650 CTgov 临床2期 帕金森病（青年型、早发型） 57 PF-06649751(PF-06649751) Change From Baseline in the Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Total Score at Week 15(LS Mean) = -9.0 Unit  - 2019-01-15 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02847650 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/2e5d0d558828ed220584428a2ae455a5 A 15-WEEK, PHASE 2, DOUBLE BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, FLEXIBLE DOSE STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH EARLY STAGE PARKINSON'S DISEASE NCT02847650 CTgov 临床2期 帕金森病（青年型、早发型） 57 Placebo(Placebo) Change From Baseline in the Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III Total Score at Week 15(LS Mean) = -4.3 Unit  - 2019-01-15 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02847650 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/2e5d0d558828ed220584428a2ae455a5 A 15-WEEK, PHASE 2, DOUBLE BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED, DOSE RANGING STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF PF-06649751 IN SUBJECTS WITH MOTOR FLUCTUATIONS DUE TO PARKINSON'S DISEASE NCT02687542 CTgov 临床2期 精神运动障碍 | 帕金森病 108 Placebo Change From Baseline in Daily OFF Time at Week 10(LS Mean) = -0.969 Hour  - 2018-12-24 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02687542 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/35248482e24da22e55854888d2049043 Phase 1 Parkinson's Disease Studies Show the Dopamine D1/D5 Agonist PF-06649751 is Safe and Well Tolerated. NCT02224664 | NCT02373072 Pubmed 临床1期 帕金森病 - PF-06649751 Peak plasma concentrations = 1 ~ 4 Hour  - 2018-12-01 Pfizer Inc. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30361858/ | https://doi.org/10.1007/s40120-018-0114-z https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/992ee2a9285de48e32aa982d888ae5a2 Phase 1 Parkinson's Disease Studies Show the Dopamine D1/D5 Agonist PF-06649751 is Safe and Well Tolerated. NCT02224664 | NCT02373072 Pubmed 临床1期 帕金森病 - Placebo Peak plasma concentrations = 1 ~ 4 Hour  - 2018-12-01 Pfizer Inc. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30361858/ | https://doi.org/10.1007/s40120-018-0114-z https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/992ee2a9285de48e32aa982d888ae5a2 A Phase 1b, 2-period, Open Label, Multicenter, Dose Escalation Study To Evaluate The Safety, Tolerability, Pharmacokinetics And Pharmacodynamics Of Pf-06649751 In Subjects With Parkinson's Disease And Motor Fluctuations NCT02224664 CTgov 临床1期 精神运动障碍 | 帕金森病 50 L-Dopa(L-Dopa) AE = 9 Pts  - 2017-03-27 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02224664 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/890d2322e2458a284e25ed5aa902802a A Phase 1b, 2-period, Open Label, Multicenter, Dose Escalation Study To Evaluate The Safety, Tolerability, Pharmacokinetics And Pharmacodynamics Of Pf-06649751 In Subjects With Parkinson's Disease And Motor Fluctuations NCT02224664 CTgov 临床1期 精神运动障碍 | 帕金森病 50 PF-06649751+L-Dopa(PF-06649751 5 mg + L-Dopa) AE = 9 Pts  - 2017-03-27 Pfizer Inc. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02224664 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/890d2322e2458a284e25ed5aa902802a 13、转化医学 研究 亮点 主题 期刊/会议 出版日期 适应症 机构 Motor fluctuations in Parkinson disease - a mini-review of emerging drugs - 2/3期临床研究 Expert Opin Emerg Drugs 2025-06-11 帕金森病 University of Toronto | Krembil Brain Institute, Toronto Western Hospital Efficacy and Safety of Tavapadon, an Orally Administered, Once-daily, Selective D1/D5 Partial Dopamine Agonist, Adjunctive to Levodopa for Treatment of Parkinson’s Disease with Motor Fluctuations (S37.003) Tavapadon是一种口服、每日一次的选择性D1/D5部分多巴胺激动剂，用于帕金森病伴有运动波动的辅助治疗（S37.003）。研究目的是评估Tavapadon辅助左多巴治疗帕金森病患者的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，Tavapadon辅助治疗可显著增加每日无烦人运动障碍的ON时间，并且与安慰剂相比，每日OFF时间也有显著减少。Tavapadon的安全性与之前的临床试验一致，大多数不良事件为轻度至中度。因此，Tavapadon作为左多巴的辅助疗法在帕金森病患者中显示出了良好的疗效和可接受的安全性，目前正在进行Tavapadon作为早期帕金森病的单药疗法以及长期使用的进一步研究。 3期临床研究 AAN 2025 2025-04-07 帕金森病 Cerevel Therapeutics LLC | The Ohio State University Wexner Medical Center | Evergreen Health. | Cleveland Clinic Rationale and Development of Tavapadon, a D1/D5-Selective PartialDopamine Agonist for the Treatment of Parkinson’s Disease Tavapadon是一种D1/D5选择性部分多巴胺激动剂，用于治疗帕金森病。目前，现有的帕金森病治疗药物无法提供持续和可预测的缓解运动症状的效果，而且存在明显的不良事件风险。Dopamine agonists (DAs)在早期帕金森病的治疗中被广泛使用，但目前可用的DAs对于治疗运动症状的效果不如左多巴。Tavapadon是一种新型口服部分激动剂，高度选择性地作用于D1/D5受体，具有潜在的治疗潜力，可以提供持续和可预测的疗效，减少不良事件的风险。 药物发现/临床前 CNS Neurol Disord Drug Targets 2024-04-01 帕金森病 Cerevel Therapeutics LLC | Motac Neuroscience Ltd. | Inscopix, Mountain View, CA, USA | Université de Bordeaux, CNRS Institut des Maladies Neurodégénératives, UMR 5293, Bordeaux, France | Novartis, Cambridge, MA, USA Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of the Highly Selective Dopamine D1/D5 Agonist Tavapadon: Summary of Phase 1 Clinical Studies (P10-11.001) Tavapadon是一种高度选择性的多巴胺D1/D5受体激动剂，正在开发用于治疗帕金森病。在健康志愿者和帕金森病患者的临床试验中，Tavapadon表现出一致的临床药理学和安全性，支持其作为帕金森病有前景的下一代治疗方法的进一步研究。Tavapadon的药代动力学特征为口服给药后迅速吸收，平均终末清除半衰期约为24小时，支持每日一次的给药。Tavapadon主要通过CYP450 3A4代谢消除，与强效CYP3A4抑制剂伊曲康唑联合给药导致峰值和整体暴露分别增加4倍和5倍。在早期帕金森病患者中，Tavapadon相对安全，且耐受性良好。尽管恶心和呕吐是最常见的不良事件，但早期研究中未观察到实验室或心电图参数的明显异常。因此，Tavapadon在帕金森病的治疗中可能具有潜在价值。 1期临床研究 AAN 2022 2022-05-03 帕金森病 Cerevel Therapeutics LLC PF-06649751 efficacy and safety in early Parkinson's disease: a randomized, placebo-controlled trial - 2期临床研究 Ther Adv Neurol Disord 2020-03-06 帕金森病 Pfizer Inc. D1 Agonist Improved Movement of Parkinsonian Nonhuman Primates with Limited Dyskinesia Side Effects 本研究在帕金森病非人灵长类动物模型中发现，部分D1受体激动剂CVL-751在改善运动功能和减少残疾方面与L-DOPA一样有效，但副作用更少。这表明部分D1受体激动剂可能成为治疗帕金森病的重要策略。 药物发现/临床前 ACS Chem Neurosci 2020-01-23 帕金森病 Pfizer Inc. Efficacy, Safety and Tolerability of Tavapadon in Subjects With Early Stage Parkinson’s Disease 该研究评估了一种名为Tavapadon的口服药物对早期帕金森病患者的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，Tavapadon能够改善运动症状，并且在早期帕金森病患者中耐受性良好。研究采用了双盲、随机、安慰剂对照的方法，共有57名患者参与了研究。结果显示，Tavapadon组的MDS-UPDRS Part III评分改善幅度为-9.0，而安慰剂组为-4.3，两组之间有显著差异。Tavapadon的安全性与之前的研究结果相似，大部分不良事件为轻度或中度，最常见的不良事件包括恶心、头痛、口干、嗜睡和震颤。该研究结果表明，Tavapadon可能成为一种有效的一日一次口服药物，用于早期帕金森病的症状治疗。 2期临床研究 MDS 2019 2019-09-22 帕金森病 - Phase 1 Parkinson's Disease Studies Show the Dopamine D1/D5 Agonist PF-06649751 is Safe and Well Tolerated. PF-06649751是一种新型、高选择性的多巴胺D1/D5受体激动剂，用于帕金森病治疗。研究表明，该药物在帕金森病患者中安全耐受，且具有持久的药效。单剂量和多剂量临床试验结果显示，PF-06649751的血浆峰浓度在1-4小时内达到，随着剂量增加而增加。药效动力学研究显示，该药物对帕金森病评分的改善持续时间长达12小时。因此，PF-06649751有望成为帕金森病的新疗法，值得在更大规模的临床试验中进一步研究。 1期临床研究 Neurol Ther 2018-12-01 帕金森病 Pfizer Inc.

有帕金森病友和家属经常会问一个问题：“现在医学发展这么快，这个病有没有可能被治愈？” 答案是——👉 还不能，但已经非常接近“改变命运”的阶段。 过去几十年，帕金森病治疗几乎围绕一个核心：补充多巴胺（比如左旋多巴） 而现在，全球药物研发已经进入四条完全不同的路径，其中有的，确实在尝试“从根本上改变疾病”。一、第一类：更“聪明”的多巴胺药 👉 作用：缓解症状（短期最有用）⭐代表药物：Tavapadon（AbbVie）✔ 作用机制 它不是简单补多巴胺，而是：👉 直接刺激大脑中的D1/D5多巴胺受体 可以理解为： 传统药：提供“原料” 新药：直接“按开关”✔ 研发公司 AbbVie（艾伯维）✔ 进展到哪一步？ 已完成III期临床试验（临床效果确证阶段，要求病例数大于300例） 已向FDA提交上市申请（2025）  👉 属于最有可能近年上市的新药之一✔ 研究结果（患者最关心） 明显改善运动症状（震颤、僵硬） MDS-UPDRS评分显著下降  安全性总体良好（常见副作用：恶心、头晕）✔ 对患者意味着什么？ 👉 如果获批： 可能替代一部分传统多巴胺激动剂 更稳定、副作用可能更低 📌 但要明确：❗ 它仍然只是“改善症状”，不能阻止病情进展二、第二类：阻断疾病进展（最核心突破方向） 👉 作用：尝试“减慢甚至阻止恶化”⭐代表药物：Prasinezumab（罗氏）✔ 作用机制 针对帕金森病“元凶”之一：👉 α-synuclein异常蛋白 它的作用是： 阻断异常蛋白在脑内传播 减少神经元损伤 👉 类似阿尔茨海默病的“抗淀粉样蛋白抗体”✔ 研发公司 Roche（罗氏）✔ 进展到哪一步？ 已进入III期临床试验✔ 研究结果（关键点） II期研究： 延缓运动症状进展趋势 部分亚组达到统计学意义  安全性良好 👉 但要注意：❗ 主终点“差一点显著”（p≈0.065）✔ 对患者意味着什么？ 👉 如果III期成功： 可能是第一个“延缓疾病进展”的药物 📌 这将是一个历史性改变： 从“治症状” → “治疾病”三、第三类：干细胞治疗（最接近“治愈”的方向，后面还会专门讲一期） 👉 作用：直接替换坏掉的神经元⭐代表疗法：Bemdaneprocel（BlueRock / Bayer）✔ 作用机制（非常关键） 帕金森的本质是：👉 多巴胺神经元死亡 这个疗法的思路是：👉 直接往脑子里“移植新的多巴胺神经元” 来源： 干细胞培养 → 神经元前体 → 植入脑内✔ 研发公司 BlueRock Therapeutics（隶属于Bayer 拜耳）✔ 进展到哪一步？ 已进入III期临床 👉 这是：全球第一个进入III期的帕金森干细胞疗法✔ 研究结果（目前数据） I/II期： 安全性良好（随访2–3年） 运动功能持续改善趋势 ✔ 对患者意味着什么？ 👉 这是目前最接近“治愈”的方向 因为它不是调节，而是：👉 重建大脑回路 但现实是： ❗ 仍存在不确定性： 是否长期有效？ 是否会异常生长？ 是否适合所有患者？四、第四类：基因与分子靶向治疗（未来精准医学）⭐代表方向：LRRK2 / α-syn基因治疗✔ 作用机制 抑制异常基因（如LRRK2） 或减少α-syn产生 👉 从“源头”干预疾病✔ 进展 多个药物处于II期或早期临床（临床疗效的初步探索验证 病例＞100例） 典型试验持续48–144周 ✔ 对患者意味着什么？ 👉 未来可能实现： 个体化治疗（基因分型） 类似肿瘤靶向治疗 但目前：❗ 仍处于“探索阶段”五、一个现实问题：这些药什么时候能用？✔ 可能时间表 类型 时间 Tavapadon 1–2年内可能上市 Prasinezumab 3–5年（取决III期结果） 干细胞治疗 5–10年 基因治疗 5–15年五、最重要的一句话总结 👉 帕金森病“正在从不可逆 → 可干预 → 有望逆转” 但要冷静看待：✔ 现在（2026）仍然不能治愈✔ 未来10年最可能发生的改变 出现延缓进展的药（α-syn） 干细胞疗法开始进入临床 如果你正在面对帕金森病： 👉 不要等“特效药”👉 也不要悲观 因为： 今天的治疗（药物 + DBS）已经可以显著改善生活质量 而未来的新疗法，很可能是在你现有治疗基础上“叠加升级” 互联网医院就诊咨询 个人简介   谭志刚，湘雅二医院和北京天坛医院联合培养神经外科学博士，副主任医师，意大利米兰CARLO BESTA神经研究所访问学者，专业方向为功能神经外科。先后主持国家临床重点专科重大专项、湖南省自然科学基金、湖南省临床创新研究项目、湖南省卫健委科研项目等省部级课题4项。以通讯或第一作者发表SCI论文10余篇。 专业擅长  1、DBS手术治疗 帕金森病、梅杰综合征、特发性震颤、痉挛性斜颈、强迫症，物质成瘾等疾病 2、SCS手术治疗 卒中后偏瘫、脊柱术后背痛、下肢动脉闭塞性疼痛、癌痛、糖尿病足等疾病。 3、微血管减压手术治疗 三叉神经痛，面肌痉挛，舌咽神经痛等 4、立体定向术治疗 脑肿瘤活检、脑脓肿穿刺、脑转移瘤ommaya植入等 5、癫痫的术前评估和微创手术治疗