Tavapadon

01报告摘要 本报告以“转型成效验证与增长韧性评估”为核心，对艾伯维 2024 年业绩及未来发展进行深度分析。2024 年，公司实现营收 563.34 亿美元（同比增长 3.7%），GAAP 净利润 42.86 亿美元，调整后 EPS 10.12 美元，毛利率达 83.8%。核心转型成效显著，Skyrizi（117.18 亿美元，+50.9%）与 Rinvoq（59.71 亿美元，+50.4%）构成“双引擎”增长，成功抵消 Humira（89.93 亿美元，-37.6%）下滑影响，免疫学板块仍实现 2.1%增长（266.82 亿美元）。 然而，公司面临两大挑战：一是 IRA 政策 2026 年生效后可能导致年营收减少 5 - 8%；二是 JAK 抑制剂安全警告冲击 Rinvoq 销售预期，SVB Leerink 将其 2025 年销售额预测从 80 亿下调至 61 亿。 核心建议：1. 加速双引擎新适应症拓展；2. 通过专利诉讼延缓生物类似药冲击；3. 优化负债结构并加强供应链管理。02企业概况与商业模式基本信息与发展历程 艾伯维的发展历程可按“起源-扩张-转型”三阶段梳理。2013 年，公司从雅培分拆独立上市，标志着专业化生物制药发展的起点。其关键节点包括：Humira 上市后成为全球“药王”，2023 年该药物美国专利到期，以及 2024 年 7 月 Robert A. Michael 接任 CEO（Richard Gonzalez 转任执行董事长）。 在业务扩张方面，重大收购推动多元化布局：2020 年以 630 亿美元收购 Allergan，2023 年 101 亿美元收购 ImmunoGen，2024 年 87 亿美元收购 Cerevel。目前，公司员工规模达 50,000-55,000 人，业务覆盖 175 个国家。 发展关键节点 2013 年：从雅培分拆独立上市 2020 年：630 亿美元收购 Allergan 2023 年：Humira 美国专利到期；101 亿美元收购 ImmunoGen 2024 年：87 亿美元收购 Cerevel；CEO leadership 变更股权结构与管理团队 艾伯维于 2024 年 7 月完成管理层交接，新任 CEO Robert A. Michael 具备财务背景，这一特质可能强化公司成本控制与并购整合能力。原 CEO Richard Gonzalez 转任执行董事长，此举有助于确保战略延续性。尽管董事会构成与治理结构未详细披露，但整体管理层稳定性较高，为公司战略执行提供了基础保障。 核心管理层变动 CEO：Robert A. Michael（财务背景，强化成本控制与并购整合） 执行董事长：Richard Gonzalez（确保战略延续性）商业模式画布 艾伯维构建了“研发驱动-产品矩阵-全球商业化”的闭环商业模式，其业务体系涵盖免疫学、肿瘤学、神经科学、美容及眼科五大板块。各板块间存在显著协同效应，例如免疫学与神经科学在炎症机制研究上的技术互通，形成跨领域研发优势。该模式支撑起公司83.8%的高毛利率水平，这一核心竞争力主要源于两方面：一是专利壁垒赋予的产品定价权，二是规模化生产带来的成本控制优势，两者共同构成了企业持续盈利的关键基础。 核心商业逻辑：通过研发投入形成技术壁垒，依托多元化产品矩阵覆盖全球市场，最终通过专利保护与规模效应实现高毛利运营。03外部环境分析PESTEL分析 艾伯维作为全球生物制药巨头，其发展受多重外部环境因素影响，PESTEL分析显示：政治层面，美国《通胀削减法案》（IRA）已启动首轮药品价格谈判，涉及10种药物的价格降幅达38%-79%，该政策将于2026年正式生效，预计将对公司核心产品的定价权形成显著冲击。经济层面，2024年全球药品市场规模约1.6-1.9万亿美元，年增长率维持在5%-9%，其中北美市场占比约40%，仍是公司最重要的收入来源地。技术层面，JAK抑制剂类药物（如Rinvoq、Xeljanz）因安全性问题受到FDA的黑框警告和处方限制，这一监管措施已直接影响该类产品的临床应用推广及市场表现。 核心风险提示：IRA政策的落地将压缩创新药利润空间，而JAK抑制剂的安全警示可能削弱艾伯维在自身免疫疾病领域的市场竞争力，需持续关注政策执行细节与临床数据更新。行业分析（波特五力模型） 在自身免疫药物领域的竞争格局中，艾伯维凭借266.82亿美元的自免业务收入位居全球第一，显著领先于竞争对手强生（178.28亿美元），展现出强大的市场主导地位。然而，生物类似药的冲击已成为行业竞争的关键变量，其对艾伯维核心产品Humira的影响尤为显著，导致该药物在美国市场的销售额下滑54.5%。 行业进入壁垒方面，高研发投入与长审批周期构成主要障碍。以艾伯维为例，2024年研发投入达127.91亿美元，同比激增66.7%，反映出创新药研发的资本密集特性；同时，药物从研发到上市的平均审批周期长达10-15年，进一步提高了新进入者的市场准入门槛。 核心竞争特征 头部企业优势显著：艾伯维自免业务规模领先第二名49.7% 生物类似药冲击加剧：Humira美国市场销售额腰斩 行业壁垒高企：研发投入超百亿且审批周期逾十年04内部能力分析研发与创新能力 艾伯维在研发与创新领域展现出显著的投入强度与战略前瞻性。2024 年，公司研发投入达 127.91 亿美元，占营收比例高达 22.7%，这一数据不仅大幅超越行业平均 10% 的水平，更体现了其对创新驱动增长的核心战略定位。 高研发投入为管线推进提供了坚实支撑，其中最具代表性的成果是与 Cerevel 合作开发的帕金森病治疗药物 Tavapadon，该药物已取得 III 期临床试验的积极数据，有望成为神经退行性疾病领域的重要突破。 在研项目布局上，艾伯维重点聚焦神经科学与肿瘤学两大核心领域，通过持续的研发投入和管线拓展，积极寻求 Humira 之后的第二增长曲线，为长期发展奠定创新基础。 核心数据亮点 2024 年研发强度：22.7%（行业平均：10%） 重点突破领域：神经科学（Tavapadon III 期积极）、肿瘤学 战略目标：通过高投入构建差异化管线，培育第二增长曲线资源与核心能力 艾伯维采用“并购+自研”双轮驱动模式构建核心竞争力，2024 年以 87 亿美元收购 Cerevel，精准弥补神经科学管线短板。其全球生产网络覆盖 175 个国家，为产品供应稳定性提供基础保障。但 2024 年 6 月 ABBV - 951 因第三方制造商检查问题收到 FDA 完全回应函（CRL），暴露供应链管理存在漏洞。 核心能力解析：并购战略聚焦管线补强，全球生产网络支撑规模化供应，供应链管理需强化以应对监管风险。SWOT分析 艾伯维的SWOT矩阵及战略方向如下：优势（S）包括自免领域全球领先地位、Skyrizi/Rinvoq双引擎高增长及行业领先的研发投入强度；劣势（W）为高负债（并购融资导致）及部分产品依赖第三方生产。机会（O）在于新兴市场拓展和新适应症获批（如Skyrizi治疗克罗恩病）；威胁（T）则来自IRA政策冲击、生物类似药竞争及JAK抑制剂监管风险。 战略方向：SO战略（利用研发优势拓展新适应症）；ST战略（通过专利诉讼延缓生物类似药冲击）。05财务与运营绩效分析核心财务指标 艾伯维近年核心财务表现呈现出增长稳健性与债务结构性特征并存的格局。2024 年公司实现营收 563.34 亿美元，同比增长 3.7%，这一增长主要由 Skyrizi 和 Rinvoq 两款重磅产品驱动，二者构成了营收增长的核心引擎。在盈利水平方面，公司维持 83.8% 的高毛利率，体现出生物制药业务的强盈利能力。研发投入力度显著加大，2024 年达 127.91 亿美元，同比激增 66.7%，反映出公司对创新管线的战略押注。 财务健康诊断 财务预警指标体系 资产负债率 > 100%：触发债务重组预案 经营现金流/利息支出 < 5倍：启动成本削减计划 研发投入占比 > 25%：优化管线资源配置 流动比率 < 1.2：调整短期融资结构2025-2027年财务预测 负债结构方面，高负债主要源于历史并购融资活动，其中 630 亿美元收购 Allergan 的交易是形成债务规模的关键因素。尽管负债基数较高，但公司现金流健康度良好，2024 年经营现金流对利息支出的覆盖倍数达到 8.6 倍，这一指标不仅远高于行业安全阈值，也为债务偿还和持续研发投入提供了坚实保障。 核心财务特征总结 增长驱动：Skyrizi/Rinvoq 贡献主要营收增量 债务成因：并购融资（如 Allergan 收购案）推高负债规模 现金流安全垫：8.6 倍利息覆盖倍数构建债务偿付缓冲 财务指标趋势显示，公司在保持营收稳步增长的同时，通过强劲的经营现金流平衡债务压力，研发投入的大幅增加则为长期增长奠定基础。业务板块绩效 2024 年艾伯维各业务板块呈现差异化发展态势，免疫学板块以 266.82 亿美元营收保持 2.1% 的微增，其核心驱动力来自 Skyrizi 与 Rinvoq 组成的新双引擎。尽管旗舰产品 Humira 销售额下滑 37.6%，但双引擎合计贡献 176.89 亿美元，同比增长 50.7%，成功抵消 Humira 的下滑影响，标志着免疫学板块"新旧交替"战略取得显著成效。 神经科学与肿瘤学板块构成公司第二增长曲线。其中，神经科学板块实现营收 89.99 亿美元（+16.6%），核心产品 Botox Therapeutic 增长 12.5%；肿瘤学板块营收 65.55 亿美元（+10.8%），明星药物 Venclexta 销售额达 25.83 亿美元，同比增长 12.9%。两大板块的持续增长为艾伯维提供了多元化的收入来源。 其他板块中，美容业务营收 51.76 亿美元（-2.2%），眼科业务下降 7.2%，成为业绩拖累项。整体来看，艾伯维通过核心板块的结构性调整，正逐步构建更均衡的业务布局。 关键绩效亮点 免疫学：双引擎（Skyrizi/Rinvoq）增长 50.7%，抵消 Humira 下滑 神经科学：Botox Therapeutic 增长 12.5%，板块增速 16.6% 肿瘤学：Venclexta 销售额 25.83 亿美元（+12.9%）竞争格局与对标分析市场地位与主要竞争对手 在自身免疫性疾病治疗领域，当前已形成艾伯维、强生、赛诺菲三足鼎立的竞争格局。其中，赛诺菲的 Dupixent 凭借在哮喘、特应性皮炎等适应症领域的成功拓展，成功跃升为新任“自免药王”，展现出强大的市场竞争力。 在 IL - 17/IL - 23 靶点领域，艾伯维与诺华展开了差异化竞争。诺华的 Cosentyx 表现出强劲的增长态势，2024 年销售额达到 61.41 亿美元，双方在该靶点的产品竞争各有特色。 竞争焦点：自免领域呈现“三强争霸”格局，Dupixent 依靠适应症拓展成为“药王”，IL - 17/IL - 23 靶点成为艾伯维与诺华的核心战场。对标分析（与强生） 艾伯维与强生作为全球生物医药领域的重要参与者，在产品管线、研发效率及财务健康度等维度呈现出显著差异，这些差异直接反映了两家企业在战略转型与风险控制上的不同路径选择。产品管线：双引擎驱动的增长差异 艾伯维凭借 Skyrizi 和 Rinvoq 形成的“双引擎”产品组合，展现出强劲的增长动能，其增速超过 50%，这一表现显著优于强生重点产品 Guselkumab 16.6% 的增长水平。这种差异不仅体现了艾伯维在自身免疫领域的差异化竞争优势，也反映出其通过核心产品迭代推动业绩增长的战略有效性，为后续管线转型奠定了市场基础。 研发投入与效率的平衡挑战 在研发投入强度方面，艾伯维以 22.7% 的研发投入占比领先于强生的 15.3%，显示出其对创新的高度重视。然而，高投入并未完全转化为对等的产出效率，这意味着艾伯维在研发资源配置、临床试验设计或管线布局上仍有优化空间。相比之下，强生较低的研发投入占比可能与其更广泛的业务多元化布局有关，但其研发产出的稳定性和持续性值得关注。 财务健康度与风险承受能力的博弈 财务结构上，艾伯维 97.5% 的资产负债率远高于强生的 64.2%，这一数据揭示了艾伯维在快速推进业务转型过程中，对杠杆资金的依赖程度较高，相应的财务风险承受能力较弱。但高负债率也可能反映了其通过并购加速管线扩充、抢占市场先机的战略意图，转型速度相对更快；而强生则保持了更为稳健的财务结构，为其长期发展提供了更强的抗风险缓冲。 竞争逻辑分析三大治疗领域竞争地图 免疫学领域：艾伯维(Skyrizi/Rinvoq)、赛诺菲(Dupixent)、诺华(Cosentyx)形成"三强争霸"，2027年预计合计占据72%市场份额。Skyrizi在斑块状银屑病领域保持优势（42%份额），但Dupixent凭借儿童适应症拓展在特应性皮炎领域领先（38%份额）。 肿瘤学领域：罗氏(Rituxan)、默沙东(Keytruda)、艾伯维(Venclexta)构成第一梯队。Keytruda通过跨癌种适应症布局（35+适应症）持续扩大优势，2024年销售额达243亿美元，远超Venclexta的25.83亿美元。艾伯维需加速ADC管线（如ImmunoGen收购资产）以缩小差距。 神经科学领域：礼来(Donanemab)、百健(Biogen)、艾伯维(Tavapadon)竞争阿尔茨海默病与帕金森病市场。Tavapadon若成功上市，预计2027年可获得18%帕金森病市场份额，但面临礼来新一代LRRK2抑制剂的挑战。颠覆性竞争者分析 默沙东Keytruda跨界威胁：PD-1抑制剂在自免领域适应症拓展（如斑秃、溃疡性结肠炎）可能分流15-20%自免市场份额，其"肿瘤+自免"双轮策略对艾伯维构成直接挑战。 基因疗法公司冲击：CRISPR Therapeutics的CTX001（镰状细胞贫血）、Editas Medicine的EDIT-101（先天性黑蒙症）等基因编辑疗法，可能颠覆传统小分子/生物制剂市场格局，2030年预计占据12%罕见病市场。 AI药物发现平台：Insilico Medicine、Exscientia等AI制药公司将早期研发周期缩短40%，研发成本降低35%，其管线已进入临床阶段（如INS018_055治疗特发性肺纤维化），对传统药企研发效率构成压力。 核心结论：艾伯维通过高研发投入和杠杆运营换取了更快的转型速度，但其产品管线依赖度和财务风险需持续关注；强生则以相对保守的策略维持了财务健康，研发效率提升是其未来竞争的关键变量。06风险提示与未来展望风险因素 艾伯维面临多重运营风险，需重点关注政策、产品、供应链及品牌层面的潜在冲击。政策风险方面，IRA（《通胀削减法案》）实施后可能导致公司年营收减少5-8%，对利润空间形成直接压力。产品销售风险显著体现在JAK抑制剂领域，受标签更新影响，Rinvoq 2025年销售预期从80亿美元下调至61亿美元，降幅达23.75%，反映出监管环境变化对核心产品增长的制约。 供应链安全存在隐患，第三方生产问题已导致ABBV-951等产品延迟上市，暴露供应链管理的脆弱性。品牌声誉方面，Botox（保妥适）假冒产品被FDA发出警报，可能对品牌信任度及市场份额造成负面影响。 风险预警：JAK抑制剂标签更新与IRA政策构成双重营收压力，供应链延迟与假冒产品事件需引发对运营韧性的重视。 综合来看，这些风险因素相互叠加，可能对艾伯维的短期业绩稳定性及长期增长目标实现构成挑战。风险深度分析 最坏情景推演：IRA政策下10种核心产品纳入谈判清单，年营收减少12%（超预期上限）；JAK抑制剂处方限制扩大至所有适应症，Rinvoq销售额降至45亿美元；Humira生物类似药市场份额达80%，年损失超70亿美元；并购Cerevel后研发路线冲突导致Tavapadon上市延迟2年，错失帕金森病市场窗口期。 并购整合隐性风险：Allergan并购后30%核心研发人员流失，导致神经科学管线断层；ImmunoGen抗体偶联药物(ADC)技术平台与现有体系整合效率低于预期，研发周期延长18个月；企业文化冲突使跨部门协作效率降低25%，影响管线推进节奏。未来展望 艾伯维对2025-2027年的增长前景持积极预期，公司维持2029年前实现高单位数复合增长的战略目标，并通过核心产品拓展与并购整合双轮驱动业绩增长。在产品管线方面，Skyrizi和Rinvoq作为增长引擎的地位进一步巩固，公司已上调二者2027年合并收入预期至超310亿美元，其中Skyrizi的克罗恩病适应症预计将贡献重要增量。同时，通过并购Cerevel获得的Tavapadon已进入上市申请阶段，有望成为神经领域的关键增长点。 2025年调整后EPS指引为12.12-12.32美元，反映出公司对短期盈利能力的信心。未来两年，管线将迎来多项关键节点，包括Skyrizi克罗恩病适应症的监管审批、Tavapadon的商业化落地以及其他临床数据的读出，这些进展将直接影响高单位数复合增长目标的实现路径。从当前布局看，艾伯维通过核心产品适应症扩展与战略并购的协同，为2025-2027年的增长提供了多重支撑，但需持续关注研发进度与市场竞争风险。 核心增长驱动因素 Skyrizi：克罗恩病等新适应症拓展 Rinvoq：全球市场渗透深化 Tavapadon：神经领域商业化突破 并购整合：Cerevel等资产的协同效应释放07综合结论与战略建议总体评价 艾伯维作为处于转型验证期的全球生物制药领导者，短期依托 Skyrizi/Rinvoq 双引擎实现增长，成功应对 Humira 专利到期冲击，但长期需突破管线多元化瓶颈。其核心矛盾在于高研发投入（127.91 亿美元）与高负债（资产负债率 97.5%）的平衡，这一结构性挑战将直接影响企业战略转型的可持续性。 核心结论：短期双引擎支撑增长，长期需解决研发投入与负债压力的深层矛盾，管线多元化是破局关键。战略建议 艾伯维需构建“增长-防御-运营”三位一体的战略体系，以应对专利悬崖与市场竞争挑战。在增长策略方面，应加速Skyrizi和Rinvoq的新适应症拓展，重点突破银屑病关节炎、溃疡性结肠炎等适应症，同时加大中国、东南亚等新兴市场的准入力度，2025年计划完成1-2项中小型并购，补强肿瘤与神经科学管线，形成多元化产品矩阵。 防御策略需聚焦核心产品生命周期管理，通过专利诉讼延长保护期，并针对JAK抑制剂安全争议，布局补充临床研究以解除处方限制，降低Rinvoq销售预期下调风险。运营层面，建议利用经营现金流优先偿还并购贷款优化负债结构，加强供应链质量管理以避免第三方生产问题，同时探索AI辅助研发模式，提升后期临床试验成功率。 战略情景模拟 乐观情景（概率30%）：Skyrizi克罗恩病适应症获批，2027年销售额达210亿美元；Tavapadon成为帕金森病一线用药，年销售额突破45亿美元；资产负债率降至85%以下。 基准情景（概率50%）：双引擎保持45-50%增速，2027年合计销售额310亿美元；Tavapadon上市后年销售额25-30亿美元；资产负债率维持90-95%区间。 悲观情景（概率20%）：IRA政策冲击超预期，年营收减少10%；JAK抑制剂处方限制扩大，Rinvoq销售额降至50亿美元以下；并购整合失败导致管线断层。 战略协同效应分析：适应症拓展与新兴市场准入形成销售协同，预计可提升双引擎复合增速3-5个百分点；AI研发转型与管线并购产生研发协同，将早期研发周期缩短15-20%；负债管理与供应链优化的运营协同，可降低综合成本率2-3个百分点。 战略实施关键点 时间节点：2025年前完成新兴市场准入与管线并购 风险控制：JAK抑制剂安全数据补充研究需在2026年前取得突破性进展 资源倾斜：AI研发投入占比提升至总研发费用的15%以上 通过上述策略的协同实施，艾伯维有望在2025-2027年维持10%-12%的年复合增长率，逐步降低对Humira的依赖度，构建可持续的增长引擎。 声明：本报告所涉及的观点或信息仅供参考，旨在提供一种经济分析的视角，不构成任何投资建议，亦不代表所涉企业立场。 本报告的部分信息来源于公开资料，对该等信息的准确性、完整性或可靠性不做任何保证。文中图片均来自网络公开渠道，版权归原作者所有，如有侵权请联系删除。本报告所载的资料、意见及推测仅反映于发布本报告当日的判断，过往报告中的描述不应作为日后的表现依据。在不同时期，可发出与本报告所载资料、意见及推测不一致的报告或文章。平台均不保证本报告所含信息保持在最新状态。同时，对本报告所含信息可在不发出通知的情形下做出修改，读者应当自行关注相应的更新或修改。 市场有风险，投资需谨慎。过往业绩不代表未来表现，投资者应充分考虑市场波动、流动性等因素，并在做出决策前咨询专业财务顾问。未经授权，任何机构或个人不得转载、引用、复制本报告内容。本报告知识产权归作者所有。 任何机构或个人应对其利用本报告的数据、分析、研究、部分或者全部内容所进行的一切活动负责并承担该等活动所导致的任何损失或伤害。

随着全球老龄化进程加剧，帕金森病这一常见神经退行性疾病的防治压力日益凸显。 2月5日，国际顶级期刊《自然》杂志发表了昌平实验室刘河生教授团队的重要研究成果，首次清晰揭示帕金森病的致病关键环路——“躯体认知网络”。这一发现不仅刷新了对该疾病机制的理解，更为开发无创、精准的新型治疗策略奠定了科学基础。 值得注意的是，全球帕金森病治疗领域正迎来一波研发与合作的高潮。从AI制药企业创新合作模式，到变构小分子、蛋白降解剂、单抗等多类型疗法在临床阶段取得积极进展，产业界正通过多元化策略加速突破血脑屏障与疾病复杂性的桎梏。中国科学家的原始理论发现，恰为这场全球攻关注入了关键的方向性动力。 致病机制首次明确 聚焦这项突破，其核心在于首次明确帕金森病的致病机制。帕金森病作为常见的神经退行性疾病，全球患者人数持续攀升。《英国医学杂志》研究预测，到2050年患者数量将达约2500万人，较2021年增长112%。长期以来，其确切致病网络机制始终未能明确。 据悉，该研究由昌平实验室牵头，联合北京大学、清华大学、河南省人民医院等十余家国内外机构共同完成。团队通过整合超过800例人脑影像数据，结合功能磁共振成像、神经调控与电生理记录等技术，系统解析了帕金森病的底层功能网络机制。 具体而言，刘河生团队在系统分析海量人脑数据后发现，帕金森病的核心问题源于大脑中一个关键网络——躯体认知网络的功能严重异常。该网络主要负责行动规划与协调，并与内脏活动等自主神经功能密切相关。在患者大脑中，此网络与多个深部脑核团的连接呈现病态增强，正是这一环路的失调直接导致震颤、动作迟缓、肌肉僵硬等典型症状。 研究进一步指出，当前所有有效的帕金森病治疗手段，包括深部脑刺激手术和口服药物治疗，本质上均通过改善这一异常环路发挥作用。“该发现不仅更新了疾病认知，也为开发新疗法提供了关键思路。”刘河生强调。 更深入的分析显示，在运动症状改善的患者脑中，该环路的过度连接现象显著下降，证实深部脑刺激正是通过特异性下调这一异常连接实现治疗作用。 基于上述理论突破，研究团队自主研发了新一代精准脑环路刺激系统，实现了对帕金森病治疗靶点的精准定位与无创干预。该系统采用非侵入性精准环路刺激技术，通过脉冲磁场对患者脑网络进行调控，已获国家医疗器械注册证。 临床结果显示，治疗2周后，针对躯体认知网络靶点刺激组的有效率高达55.5%，而传统大脑运动区刺激组仅为22.2%，疗效提升超过一倍。该技术突破了传统深部脑刺激需手术植入电极的限制，大幅提升了治疗的安全性、便捷性与可及性。 多机制疗法齐头并进 在帕金森病药物研发领域，企业战略合作活跃，AI制药公司成重要推动力。中国本土帕金森病新药研发管线繁荣，靶点机制多样，覆盖传统口服小分子到前沿基因与细胞疗法。 2026年1月，英矽智能与衡泰生物宣布达成独家授权与共同开发合作协议，围绕新型口服透脑性NLRP3抑制剂ISM8969展开合作。这一合作特别之处在于采用了“50/50权益共享”模式，而非传统的授权许可，双方将成为真正意义上的开发合伙人，共同承担成本和风险。 无独有偶，2026年1月7日，迈威生物宣布与专注于神经退行性疾病精准疗法的Sentonix公司签署全球战略合作协议，聚焦帕金森病等领域的下一代创新药物早期发现与临床转化。 近期，一批创新疗法在中国取得重要研发进展。复星医药/Bial公司的奥吡卡朋胶囊是第三代COMT抑制剂，作为左旋多巴辅助疗法，可提高其入脑浓度，改善中晚期患者剂末运动波动。该药2016年和2020年分别在欧盟和美国获批，2024年11月其上市申请获中国国家药监局药品审评中心受理，此前已通过海南博鳌乐城先行区特许政策落地使用。2018年复星医药成员企业万邦医药获该产品在中国大陆独家销售代理权。 渤健（Biogen）/Denali Therapeutics的BIIB122是靶向LRRK2蛋白的小分子抑制剂，LRRK2基因突变是家族性帕金森病常见遗传因素。该药物处于全球Ⅱ期临床试验阶段，包括在中国评估能否减缓早期患者疾病恶化。 天泽云泰的VGN - R09b和瑞宏迪医药的RGL - 193注射液均为双基因疗法，通过腺相关病毒载体递送，旨在脑内增强多巴胺合成并神经保护，从根源延缓疾病进展。睿健医药、跃赛生物、士泽生物专注细胞疗法。睿健医药NouvNeu001启动Ⅱ期临床，跃赛生物的UX - DA001注射液和士泽生物的XS - 411注射液在中美获批IND，在中国进入临床研究。 此外，天玑济世的线粒体自噬诱导剂TJ0113、春禾医药的A2A受体拮抗剂VG081821AC、京新药业的疾病修饰疗法JX2105胶囊等多款作用于全新机制的产品也处于临床阶段。 事实上，自2025年起，在帕金森病治疗领域的全球研发工作中，迎来了一系列新进展。特别是多款具备创新机制的小分子管线在临床研究中实现了突破，其中涵盖变构小分子、靶向蛋白降解剂等。  具体来看，2025年9月，艾伯维宣布已向FDA提交在研小分子tavapadon的新药申请。这是一种新型选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，被开发为每日一次口服疗法，用于改善帕金森病患者典型的运动症状，如肌肉僵硬、震颤和动作迟缓。 2025年12月，Vertero Therapeutics公司宣布启动用于治疗帕金森病的肠道选择性小分子在研药物VT-5006的Ⅰ期研究。该药物可靶向作用于胃肠道壁中存在的微生物淀粉样蛋白CsgA，旨在通过抑制炎症，从而可能缓解症状并减缓疾病进程。 2025年10月，Gain Therapeutics公布了其用于治疗帕金森病的在研变构小分子GT-02287的Ⅰb期试验的初步数据。结果显示，GT-02287总体耐受性良好，未发生任何治疗伴发严重不良事件。 同月，Arvinas宣布其在研PROTAC®降解剂ARV-102在两项Ⅰ期临床试验中取得了积极的药代动力学、药效学及生物标志物数据。研究表明，ARV-102在帕金森病患者中可穿透血脑屏障。 与此同时，多肽、单抗、细胞疗法等多元疗法也取得新进展。2025年10月，Herantis Pharma公司宣布其多肽疗法HER-096在帕金森病患者中开展的Ⅰb期试验取得了积极的顶线结果，并达到了所有主要和次要终点。HER-096旨在模拟大脑多巴胺神经营养因子的活性。 2025年6月，罗氏宣布将推进其在研单克隆抗体prasinezumab的Ⅲ期临床开发，用于早期帕金森病的治疗。该抗体旨在靶向结合聚集的α-突触核蛋白，从而减少神经毒性，减缓其在脑内的积聚及细胞间传播。 2025年3月，Celon Pharma公司宣布其PDE10A抑制剂CPL’36的Ⅱ期临床试验取得积极结果。该药为一种每日一次的创新口服药物，拟开发治疗帕金森病患者中左旋多巴诱导的运动障碍。 2025年1月，Alumis公司公布了其强效、选择性、中枢神经系统（CNS）渗透性TYK2抑制剂A-005的Ⅰ期临床试验的积极数据，显示该产品具有良好的耐受性，并能穿越血脑屏障。 面对帕金森病等CNS疾病研发的挑战，全球产业界正在加强合作与平台建设。药明康德已构建起全面的CNS能力体系，覆盖从早期筛选到IND申报的全流程。针对CNS领域的特殊挑战，药明康德建立了多项专属的药物代谢与药代动力学能力，例如其独特的“漏斗”体外检测模型能够有效区分可穿透血脑屏障的药物与无法进入的药物，帮助合作伙伴快速识别潜力候选疗法。 目前，全球范围内有超百项帕金森病新药管线正在开展临床研究，靶点涉及GLP1R、MC1R、Bcr-Abl、CSF2R、SNCA、LRRK2、NF-κB等多样机制。 尽管帕金森病新药研发已取得显著突破，但由于病理机制复杂，且药物入脑受到血脑屏障的限制，疾病管理仍面临诸多挑战。中国科学家对帕金森病底层功能网络机制的世界首次发现，无疑为这一领域开辟了全新方向。 校对：陈淑文 版式：李晚晚 审校：马   飞、齐   欣 嘉事堂易主演绎国资整合新剧本，多药企密集换帅又为哪般？ 行业洗牌加速，MNC何以自处？强生、罗氏、赛诺菲年报揭示差异化增长路径 A股告别监事会，上市公司治理如何夯实盈利质量 185亿美元！石药集团与AZ达成重磅合作，背后有何新考量？ www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店