Evaluation of higher valency pneumococcal vaccines (PCV15/PCV20) compared to PCV13 given in homologous schedules at 3 months and 12 months (1+1” schedule) and 2 months, 4 months and 12 months (2+1 schedule) in infants

开始日期2024-08-31

申办/合作机构

University of Oxford

NCT06514547 / Recruiting临床4期

Vaccine Immunity and Inflammation in the Aging Person Living With HIV

This study will track immune responsiveness to conjugate pneumococcal vaccines over time to help determine how long protection from this vaccine lasts in individuals with chronic medical conditions (in this study - HIV) and with age.

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

Hennepin Healthcare Research Institute

NCT06397768 / Recruiting临床3期

Phase III, Randomized, Single-blind, Placebo-controlled, Multi-center Study to Evaluate Non-interference of Concomitant Administration of Routine Pediatric Vaccines on the Antibody Response of an Investigational Live-attenuated Respiratory Syncytial Virus (RSV) Vaccine in Healthy Infants and Toddlers (CORAL)

This study is a Phase III, randomized, single-blind, placebo-controlled, multi-center study to be conducted in healthy infants and toddlers aged 6 months + 2 weeks for Cohort 1 and 12 months ± 2 weeks for Cohort 2. The primary objective of the study will be to assess non-inferiority of the respiratory syncytial virus toddler and infant (RSVt) vaccine antibody response when administered concomitantly with routine pediatric vaccines at 6 months of age (Diphtheria and Tetanus Toxoids and Acellular Pertussis, Inactivated Poliovirus, Haemophilus b Conjugate and Hepatitis B Vaccine [Vaxelis® or Pentacel® and Recombivax HB®] Prevnar 20®, and RotaTeq®), and 12 months of age (M-M-R II, VARIVAX, and Prevnar 20 or per local country recommendations) compared to when administered non-concomitantly.

开始日期2024-05-13

申办/合作机构

Sanofi Pasteur

100 项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的临床结果

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100 项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的转化医学

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100 项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的专利（医药）

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2,910

项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的文献（医药）

2024-12-31·Expert review of vaccines

PCV15, a pneumococcal conjugate vaccine, for the prevention of invasive pneumococcal disease in infants and children

Review

作者: Lupinacci, Robert ; Dbaibo, Ghassan ; Feemster, Kristen ; Houston, Avril Melissa ; Banniettis, Natalie ; Tamms, Gretchen ; Buchwald, Ulrike K ; Olarte, Liset ; Chapman, Timothy J

INTRODUCTION:

Streptococcus pneumoniae is a causative agent of pneumonia and acute otitis media (AOM), as well as invasive diseases such as meningitis and bacteremia. PCV15 (V114) is a new 15-valent pneumococcal conjugate vaccine (PCV) approved for use in individuals ≥6 weeks of age for the prevention of pneumonia, AOM, and invasive pneumococcal disease.

AREAS COVERED:

This review summarizes the V114 Phase 3 development program leading to approval in infants and children, including pivotal studies, interchangeability and catch-up vaccination studies, and studies in at-risk populations. An integrated safety summary is presented in addition to immunogenicity and concomitant use of V114 with other routine pediatric vaccines.

EXPERT OPINION:

Across the development program, V114 demonstrated a safety profile that is comparable to PCV13 in infants and children. Immunogenicity of V114 is comparable to PCV13 for all shared serotypes except serotype 3, where V114 demonstrated superior immunogenicity. Higher immune responses were demonstrated for V114 serotypes 22F and 33F. Results of the ongoing study to evaluate V114 efficacy against vaccine-type pneumococcal AOM and anticipated real-world evidence studies will support assessment of vaccine effectiveness and impact, with an additional question of whether higher serotype 3 immunogenicity translates to better protection against serotype 3 pneumococcal disease.

2024-12-31·Expert review of vaccines

Predicted serotype-specific effectiveness of pneumococcal conjugate vaccines V114 and PCV20 against invasive pneumococcal disease in children

Article

作者: Weiss, Thomas ; Weaver, Jessica ; Yee, Ka Lai ; Banniettis, Natalie ; Sachs, Jeffrey R ; Ryman, Josiah

BACKGROUND:

Next-generation, higher-valency pneumococcal conjugate vaccines (PCVs), 15-valent PCV V114 and 20-valent PCV (PCV20), have been assessed by comparing their immune responses across serotypes shared with the 13-valent PCV (PCV13). Without efficacy or real-world vaccine effectiveness (VE) it becomes important to relate IgG titers to VE to aid in the interpretation of the immune response elicited by V114 and PCV20.

METHODS:

We estimated the protective antibody concentrations for each serotype in 7-valent PCV (PCV7) and PCV13 which were then used to predict the serotype-specific VE for each PCV7 and PCV13 non PCV7 serotype present in V114 and PCV20.

RESULTS:

The predicted effectiveness of V114 was comparable to PCV7 and PCV13 for 11 of the 13 shared serotypes (1, 4, 5, 6B, 7F, 9 V, 14, 18C, 19A, 19F, and 23F), with improved effectiveness against serotype 3 and decreased effectiveness against serotype 6A. PCV20 had predicted effectiveness comparable to PCV7 and PCV13 for 7 of the 13 shared serotypes (5, 6A, 7F, 9 V, 18C, 19F, and 23F), with decreased effectiveness against the remaining serotypes (1, 3, 4, 6B, 14, and 19A).

CONCLUSIONS:

Prediction of serotype-specific VE values suggests that V114 retains greater effectiveness than PCV20 toward most serotypes present in PCV7 and PCV13.

2024-12-31·Human vaccines & immunotherapeutics

Safety and immunogenicity of conjugate vaccine for typhoid (Vi-DT): Finding from an observer-blind, active-controlled, randomized, non-inferiority, phase III clinical trial among healthy volunteers

Article

作者: Singh, Srijana ; Madhup, Surendra ; Shrestha, Rajeev ; Tamrakar, Dipesh ; Shrestha, Anmol ; Thapa, Pragya ; Rai, Ganesh Kumar ; Thapa, Sameera ; Tamrakar, Rajendra ; Sahastrabuddhe, Sushant ; Khadgi, Amit ; Gupta, Birendra Prasad ; Poudel, Pranodan ; Saluja, Tarun

Typhoid fever is a significant public health concern with most of the sufferers between 15 and 25 y of age in Nepal. We undertook this study to demonstrate Vi polysaccharide conjugated with diphtheria toxoid (Vi-DT) conjugate vaccine which is non-inferior to Typbar typhoid conjugate vaccine, a Vi polysaccharide vaccine conjugated with tetanus toxoid (Vi-TT) with a focus on the adult population from Dhulikhel Hospital which was one of the total four sites in Nepal. In this study, we assigned the eligible participants in 1:1:1:1 ratio by block randomization, and stratified into three age groups (6 months to less than 2 y, 2 y to less than 18 y, and 18 y to 45 y), allotted to Group A, B, C, and D. Group A, B, and C received 25 μg (0.5 mL) of Vi-DT study vaccine and participants in Group D received 25 μg (0.5 mL) Vi-TT vaccine. We descriptively analyzed safety in all the participants receiving one dose of the investigational vaccine. The anti-Vi-IgG seroconversion rate in Vi-DT recipients was 99.71% (97.5% CI 98.04-99.96; 344 of 345 participants) and 99.13% (94.27-99.87; 114 of 115) in Vi-TT recipients which indicates that Vi-DT vaccine is non-inferior to Vi-TT vaccine. In safety aspect, 16.81% of total subject had at least one solicited adverse reaction and 22.61% of the Vi-TT participants experienced at least one solicited adverse reaction with most of them being local adverse reactions. None of the enrolled participants reported serious adverse events. Our study shows that a single dose of the Vi-DT vaccine is immunogenic, safe to administer and non-inferior to the Vi-TT vaccine four weeks after vaccination.

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项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的新闻（医药）

2024-09-19

·生物制品圈

梅奥诊所指南丨肺炎球菌疫苗实用接种指南

对于一些群体来说，肺炎球菌疫苗尤为重要，因为它可以预防由肺炎链球菌引起的侵袭性肺炎球菌疾病（IPDs）。肺炎链球菌可引起多种疾病，包括严重的、甚至危及生命的肺部感染（肺炎）、大脑和脊髓内膜感染（脑膜炎）以及血流感染（菌血症）。此外，它们还会导致一些不太严重的疾病，如鼻窦炎和中耳感染。任何人都可能患肺炎球菌病（细菌通过唾液和粘液传播），并且有可能被感染不止一次。根据梅奥医疗国际专家兼儿科医生Robert M. Jacobson医学博士的说法，疫苗是预防侵袭性肺炎球菌疾病的最有效方法，也是最安全、最久经考验的药物之一。美国CDC根据两个主要因素建议接种疫苗——年龄和是否存在某些风险因素，有四类人群应该接种疫苗。5岁以下的儿童幼儿，尤其是2岁以下的儿童，更容易感染有时危及生命的肺炎球菌疾病，例如脑膜炎和菌血症。因此，建议所有婴儿都常规接种肺炎球菌疫苗。在美国，儿童应按照3+1的接种程序（3针基础程序和1针加强针）接种15价肺炎球菌结合疫苗（PCV15）或20价肺炎球菌结合疫苗（PCV20），PCV13已经在美国停产。第1剂通常在婴儿2月龄时接种，第2剂在4月龄时接种，第3剂在6月龄时接种，最后1剂加强剂在12-15月龄时接种。 Jacobson博士指出，婴儿接种疫苗的时间尤为重要。对于该疫苗，儿童必须至少6周龄时接种才能使疫苗生效。剂量之间的最短接种间隔也很重要，不能间隔三天就接种完成所有的剂量。机体免疫系统需要时间来发挥免疫作用，然后才能识别下一剂。换句话说——医生要跟踪并严格执行推荐的疫苗接种程序，因为如果错过启动程序将会使疫苗补种变的复杂，并使儿童面临肺炎球菌感染的风险。5-18岁且有某些风险因素的儿童一些儿童和青少年需要更多的疫苗接种，以充分保护他们免受肺炎球菌感染。慢性病，包括哮喘、糖尿病、镰状细胞病和其他遗传性血液疾病、HIV、癌症或任何免疫功能低下的疾病，都会增加患肺炎球菌疾病的风险，疫苗的确切时间、剂量和类型取决于儿童以及已经接种的肺炎球菌疫苗。≥65岁的成年人与儿童一样，老年人更容易患上严重的侵袭性肺炎球菌疾病。对于那些从未接种过PCV的人，CDC建议接种PCV15、PCV20或PCV21，接种PCV15者需要额外接种肺炎球菌多糖疫苗（PPSV23）以获得全面保护。一些成年人可能已经接种了旧版本的疫苗，例如PCV7或 PCV13。如果已经接种了其中一种疫苗，或者您不确定自己的疫苗接种史，请与接种医生或医疗团队成员联系。其他特殊健康状态的高危人群慢性心脏病患者充血性心力衰竭和心脏瓣膜病使您患侵袭性肺炎球菌疾病（如脑膜炎或菌血症）的风险增加近 10 倍。相比之下，接种疫苗可以将您死于肺炎球菌疾病的风险降低 22%。吸烟或长期过量饮酒者吸烟会伤害肺部脆弱的内膜，使其更加多孔，并允许细菌进入血液。同样，长期饮酒会改变免疫系统和呼吸道，使免疫系统更难清除体内的细菌。慢性肺病患者与吸烟一样，慢性阻塞性肺病（COPD）、肺气肿和哮喘都会损伤肺组织，从而增加细菌进入血液的风险。患有这些疾病的人更有可能因肺炎球菌疾病住院。1/2型糖尿病患者 1型和2型糖尿病患者患侵袭性肺炎球菌病的可能性是非糖尿病患者的近6倍。糖尿病如何增加侵袭性肺炎球菌疾病风险的机制尚不完全清楚，医疗专业人员怀疑糖尿病可能会通过影响小血管来增加风险。由于血糖水平升高会损伤全身的微小血管，因此更容易发生小泄漏，从而使细菌更容易传播。脑脊液渗漏患者脑脊液围绕着大脑和脊髓，起到缓冲作用并保护两者免受伤害。这种液体还会形成一道屏障，将细菌和其他病原体挡在大脑之外。 “我们身体的某些部分被封闭了，甚至与我们的血液隔离开来，”Jacobson博士说。“除非血脑屏障被打破，否则血液中的细菌无法到达大脑。” 几层组织有助于将脑脊液保持在应有的位置。然而，一些医疗程序、健康状况和损伤会刺穿这些保护层组织，使液体泄漏和细菌站稳脚跟，从而增加患脑膜炎的风险。参考资料：https://mcpress.mayoclinic.org/pneumococcal-pneumonia/your-practical-guide-to-getting-the-pneumococcal-vaccine/ 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

疫苗

2024-09-08

·药明康德

改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. 现货型同种异体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法azer-cel在一项1b期临床试验中使3名复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者获得完全缓解（CR），CR率为33%。 2. 治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者的在研基因疗法ATSN-101的早期临床试验结果积极，高剂量组患者的一项视力指标改善了100倍。 3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。药明康德内容团队整理 Azer-cel：公布1b期临床试验数据 Imugene公司宣布，其现货型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法azercabtagene zapreleucel（azer-cel）治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）的1b期临床试验取得了令人鼓舞的初步结果。该研究针对的是接受自体CAR-T细胞疗法治疗后复发的DLBCL患者，所有患者在试验前均接受过4-5线治疗。截至目前，已有10名患者接受了azer-cel治疗，A队列的6名患者接受了azer-cel+清淋化疗治疗，B队列的4名患者接受了azer-cel+清淋化疗+白介素-2（IL-2）治疗。研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。此外，azer-cel+清淋化疗+IL-2的治疗在DLBCL患者中显示出了临床上有意义的疗效和持续性。在所有接受治疗的患者中，总缓解率为44%，其中3名患者达到了CR，1名患者达到了部分缓解（PR）。队列B中获得CR的两名患者已分别持续缓解超过90天和120天。目前，B队列的4名患者均仍在试验中，1名患者在等待评估。 ▲Azer-cel的1b期研究结果（图片来源：参考资料[1]）除了研究azer-cel在血液癌症中的疗效外，Imugene公司还计划将azer-cel与其新颖的onCARlytics结合，用于治疗实体肿瘤患者。 ATSN-101：公布1/2期临床试验数据 Atsena Therapeutics公司公布了其在研基因疗法ATSN-101治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙患者的1/2期临床试验数据。ATSN-101是一种以腺相关病毒5（AAV5）为载体的基因治疗药物，通过视网膜下注射将功能性的人类GUCY2D基因引入光感受器。ATSN-101已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药资格，用于治疗GUCY2D相关LCA1。该研究中，15名经过确认的LCA1患者接受了单侧视网膜下注射，以确定ATSN-101的安全性和初步有效性。结果显示，在高剂量组中，暗适应全视场刺激测试（FST）的平均变化为20.3 dB，这意味着接受治疗眼睛的暗适应FST改善了100倍。这种改善在第28天时首次被观察到，并持续了12个月（p=0.012）。在最佳矫正视力（BCVA）方面也观察到轻微的改善，治疗后第12个月时高剂量组的平均改善为0.16 logMAR，或相当于视力表上的8个字母（p=0.10）。安全性方面，所有不良事件的严重程度均为轻度（91%）或中度（9%）。没有报告与药物相关的严重不良事件，且大多数治疗伴发不良事件与手术过程相关。眼部炎症为轻度，并可通过类固醇治疗逆转。 DYNE-251：公布1/2期临床试验的新数据 Dyne Therapeutics公司公布了其进行中的1/2期试验DELIVER的最新临床数据。该试验旨在评估其在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在适合进行外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良患者中的疗效与安全性。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体片段（Fab）偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送，促进核内外显子跳跃，从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病的进展。此次公布的结果显示，在接受DYNE-251治疗后，多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。接受20 mg/kg剂量治疗患者的平均绝对抗肌萎缩蛋白表达为正常值的3.71%（未根据肌肉含量进行调整），比接受每周一次标准治疗的临床试验中所报告的0.3%高出10倍以上。接受20 mg/kg和10 mg/kg剂量治疗的患者在多个临床功能终点均有显著改善，包括北极星步行评估（NSAA）、步速95百分位数（SV95C）、10米步行/跑步时间（10-MWR）、从地面起身的时间。在试验6个月到12个月期间，10 mg/kg组患者在所有的指标中均显示出持续改善。基于这些积极数据和与监管单位讨论的结果，Dyne正在准备启动DELIVER试验中的注册性队列。 VAX-31：公布1/2期临床试验数据 Vaxcyte公司宣布，其候选31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31在一项针对1015名50岁及以上健康成人的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。基于这一积极结果，该公司已决定将VAX-31推进至成人3期临床试验。在这项1/2期研究中，VAX-31在所有研究剂量中均显示出良好的耐受性，并在整个六个月的评估期间展现了与获批20价肺炎球菌结合疫苗相似的安全性。VAX-31在所有研究剂量中对所有31种血清型均表现出强劲的调理吞噬作用（OPA）免疫反应。在中剂量和高剂量下，VAX-31与获批疫苗相比，针对两种疫苗共享的20种血清型，均达到或超过了OPA反应非劣效性标准。高剂量的VAX-31与获批20价疫苗相比，20种血清型中18种的平均OPA免疫反应更强，其中7种血清型的免疫反应显著高于活性对照。对于VAX-31独有的11种血清型，所有三种剂量与获批20价疫苗相比均达到了优效性标准。 JNT-517：公布1/2期临床试验的新数据 Jnana Therapeutics公司公布了其在研疗法JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的1/2期临床试验中的第二剂量组（150 mg，每日两次）的试验结果。JNT-517是一种针对苯丙氨酸（Phe）转运蛋白SLC6A19的小分子抑制剂，为潜在“first-in-class”口服疗法，适用于所有年龄段和基因型的PKU患者。此次公布的150 mg组数据基于18名受试者，其中11人服用JNT-517，7人服用安慰剂，历时28天。结果显示，JNT-517在第14、21、28天将患者平均血液Phe水平较基线降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg剂量组在相同时间段内的平均血液Phe水平降低了44%。患者在用药开始后7天内观察到快速的疗效，血液Phe水平显著降低，并在28天的用药期间持续维持。无论基线Phe水平或之前的PKU治疗史如何，所有参与者均表现出显著的疗效。安全性方面，JNT-517耐受性良好，无严重不良事件，无临床显著的实验室参数变化，除Phe外，未观察到血液氨基酸的临床显著变化，与75 mg剂量组和1a期健康志愿者研究的安全性一致。基于这些积极结果，该公司计划在2025年初启动关键性3期临床试验，评估JNT-517治疗PKU的效果。 BX004：公布1b/2a期临床试验的新数据 BiomX公司公布了其用于治疗铜绿假单胞菌（PsA）引起慢性肺部感染的囊性纤维化（CF）患者的固定多噬菌体组合疗法BX004的1b/2a期研究的新数据。PsA是引起CF患者肺部感染和死亡的主要因素。BX004旨在靶向和破坏PsA。此次公布的结果显示，在研究的第一部分，接受BX004-A鸡尾酒疗法的受试者在第15天时，其痰液中的PsA菌落形成单位（CFU）/g的减少幅度较基线相比更大，而安慰剂组没有这种效果。在试验的第二部分，14%的BX004-A治疗组受试者在第10天（治疗结束）时痰液中的PsA培养结果为阴性，而安慰剂组的这一比例为0%。此外，在持续使用相同吸入抗生素且未更换或交替使用抗生素、正在接受elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）标准治疗、1秒用力呼气量（FEV1）＜70%的肺功能较差的患者亚组中，BX004-A治疗组患者的肺功能（以FEV1衡量）增加了5.66%，而安慰剂组则下降了3.23%。此外，所有接受BX004-A治疗的受试者痰液中均检测到了噬菌体，治疗过程中未发现与治疗相关的噬菌体耐药性，也没有严重的不良事件。 APTN-101：IND申请获得FDA许可 Adaptin Bio公司宣布其主打项目APTN-101的IND申请已获美国FDA批准，该公司即将推动该候选药物的“first-in-human”临床1期试验，以评估其用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的疗效与安全性。APTN-101是该公司专有的BRiTE（大脑双特异性T细胞接合剂）疗法，设计靶向EGFRvIII分子，这是一种与侵袭性脑肿瘤相关的蛋白。在临床前研究中，APTN-101具有超过对照药物7倍的大脑分布增强的效果，并在消除恶性胶质瘤肿瘤方面表现强劲，具有成为“best-in-class”药物的潜力。 MDG1015：IND申请获得FDA许可 Medigene公司宣布，其主打项目MDG1015的IND申请已获得美国FDA的批准，可启动1期临床试验，针对晚期胃癌、卵巢癌、粘液样/圆细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤患者。MDG1015是一种潜在“first-in-class”的第三代T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法，靶向NY-ESO-1/LAGE-1a，其TCR能够特异性识别靶点，同时具有较高的安全性和敏感性。这些TCR-T细胞通过添加专有的PD1-41BB共刺激开关蛋白（CSP）技术得到进一步增强，对表达不同水平PD-L1的肿瘤细胞均具有显著增强的抗肿瘤活性。与第一代TCR-T疗法相比，MDG1015的生产过程更快，只需要6天就可以扩增出治疗所需的细胞。这些细胞更年轻、更健康，在治疗时需要的细胞数量可能更少。整个治疗过程从采集患者的细胞到输注治疗的时间缩短到大约20天。此外，生成的MDG1015细胞几乎都是CD8+细胞，其中大约95%的细胞都具有类似干细胞的特质，这意味着它们可以在体内存活更长时间，提供更持续的治疗效果，同时可能减少不良事件。 OpCT-001：IND申请获得FDA许可 BlueRock Therapeutics公司宣布OpCT-001的IND申请已获得美国FDA的批准。OpCT-001是一种在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，旨在治疗原发性光感受器疾病。原发性光感受器疾病是遗传性视网膜病变的一个亚组，影响视网膜中光感受器细胞的结构和功能，导致儿童和成人视力的不可逆丧失。新闻稿指出，OpCT-001是首个针对原发性光感受器疾病进行临床测试的iPSC衍生细胞疗法。 LA-GLA：IND申请获得FDA许可 Hanmi Pharmaceutical公司宣布，其用于治疗法布里病的候选药物LA-GLA的IND申请已获得美国FDA的批准。目前，大多数法布里病患者通过使用基因重组技术开发的酶替代疗法进行治疗，患者每两周需要到医院接受长时间的静脉注射。LA-GLA是一种每月一次皮下注射的下一代长效酶替代疗法，使用更具便利性。在非临床研究中，LA-GLA在改善肾功能、血管疾病和外周神经障碍方面显示出优于现有治疗药物的效果。基于这些成果，该药物于2024年5月获得了美国FDA授予的孤儿药资格。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Three Complete Responses in Azer-Cel Allogeneic CD19 CAR T Phase 1b Trial in Blood Cancer (Diffuse Large B-Cell Lymphoma). 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Retrieved September 3, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2939548/0/en/Vaxcyte-Reports-Positive-Topline-Data-from-Phase-1-2-Study-of-VAX-31-its-31-Valent-Pneumococcal-Conjugate-Vaccine-Candidate-in-Adults-Aged-50-and-Older.html [8] Jnana Therapeutics Presents New Positive Data from Phase 1/2 Study of JNT-517 in Individuals with Phenylketonuria – Results Support Planned Pivotal Study in Early 2025. Retrieved September 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/04/2940409/0/en/Jnana-Therapeutics-Presents-New-Positive-Data-from-Phase-1-2-Study-of-JNT-517-in-Individuals-with-Phenylketonuria-Results-Support-Planned-Pivotal-Study-in-Early-2025.html [9] 7 Hills Pharma Safely Doses First Patient in Phase 1b/2a Clinical Trial Testing Alintegimod Against aPD-1-resistant Solid Tumors. Retrieved September 3, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2940018/0/en/7-Hills-Pharma-Safely-Doses-First-Patient-in-Phase-1b-2a-Clinical-Trial-Testing-Alintegimod-Against-aPD-1-resistant-Solid-Tumors.html [10] Allyx Therapeutics Announces First Parkinson’s Disease Patient Treated with ALX-001. Retrieved September 3, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/04/2940463/0/en/Allyx-Therapeutics-Announces-First-Parkinson-s-Disease-Patient-Treated-with-ALX-001.html#:~:text=NEW%20HAVEN%2C%20Conn.%2C%20Sept.%2004%2C%202024%20%28GLOBE%20NEWSWIRE%29,potential%20therapeutic%20response%20in%20patients%20with%20Parkinson%E2%80%99s%20disease. [11] Boehringer Ingelheim announces plans to advance potential new treatment for Geographic Atrophy, following positive Phase I results. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941540/0/en/Boehringer-Ingelheim-announces-plans-to-advance-potential-new-treatment-for-Geographic-Atrophy-following-positive-Phase-I-results.html [12] Atsena Therapeutics Announces 12-Month Safety and Efficacy Data from Phase I/II Clinical Trial of ATSN-101 in LCA1 Published in The Lancet. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941896/0/en/Atsena-Therapeutics-Announces-12-Month-Safety-and-Efficacy-Data-from-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-ATSN-101-in-LCA1-Published-in-The-Lancet.html [13] Medigene Announces U.S. FDA Clearance of IND Application for MDG1015, a First-in-Class, Third Generation T Cell Receptor Engineered T Cell (TCR-T) Therapy for Multiple Solid Tumor Indications. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941272/0/en/Medigene-Announces-U-S-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-MDG1015-a-First-in-Class-Third-Generation-T-Cell-Receptor-Engineered-T-Cell-TCR-T-Therapy-for-Multiple-Solid-Tumor-Indic.html [14] ALX Oncology Announces First Patients Dosed with Evorpacept and Sarclisa As Part of Randomized Phase 1/2 UMBRELLA Study with Sanofi. Retrieved September 6, 2024 from https://ir.alxoncology.com/news-releases/news-release-details/alx-oncology-announces-first-patients-dosed-evorpacept-and [15] OncoC4 Announces First Patient Dosed in Phase 1 Trial for Novel SIGLEC10 Immune Checkpoint Inhibitor ONC-841 for Solid Tumors. Retrieved September 6, 2024 from https://www.oncoc4.com/index.php/blog/news-releases/item/23-oncoc4-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-trial-for-novel-siglec10-immune-checkpoint-inhibitor-onc-841-for-solid-tumors [16] Adaptin Bio Announces FDA Clearance of IND Application for APTN-101 in Glioblastoma. Retrieved September 5, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240905978578/en/Adaptin-Bio-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-APTN-101-in-Glioblastoma 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法基因疗法临床结果孤儿药免疫疗法

2024-09-06

·生物制品圈

Vaxcyte在与辉瑞的31价肺炎球菌结合疫苗(PCV)竞赛中取得“惊人”胜利后股价飙升

Vaxcyte公布了其31价肺炎球菌疫苗候选物的1/2期数据，分析师称之为“惊人”，如果这些数据能在大型关键研究中复制，可能会对辉瑞的Prevnar 20构成严重威胁。 Vaxcyte为其VAX-31在50岁及以上成人中与Prevnar 20头对头的1/2期数据是“非凡的”，并暗示了“肺炎球菌结合疫苗类别杀手级产品”，Leerink Partners分析师在周二的报告中表示。 Leerink分析师表示：“我们认为这些数据支持VAX-31有可能在2030年+预期超过100亿美元的肺炎球菌结合疫苗市场中获得大部分市场份额。” 由于这一积极的读数，Mizuho分析师称之为“最佳情况”，Vaxcyte的股价在周二上午的发布时间跳升了约44%。由于在与Prevnar的比较中取得胜利的数据，Vaxcyte的股价在周二上午跳升了约44%。（Yulia Sutyagina/iStock/Getty Images Plus） Vaxcyte的联合创始人兼首席执行官Grant Pickering在周二的投资者电话会议上表示：“今天，我们正在为Vaxcyte开启新篇章，因为我们从新兴公司转变为潜在的强大力量。” 分析师兴奋的一个关键点是，VAX-31在中剂量和高剂量下显示出的抗体免疫反应（通过吞噬细胞活性测定法测量）要么匹配要么超过了Prevnar 20在两种疫苗共有的20个血清型上的免疫反应。对于中剂量，VAX-31在20个血清型中的13个血清型与Prevnar 20相比具有大于1的几何平均比（GMR），并在五个血清型上实现了统计上更高的免疫反应。对于高剂量，18个血清型具有高于1的GMR，7个血清型被认为在统计上高于Prevnar 20。 Leerink分析师总结称，对于共有的血清型，VAX-31的免疫反应平均比高剂量高出25%，中剂量高出10%。 VAX-31在所有20个血清型上满足非劣效性，让分析师感到惊讶，因为为了处理疫苗额外免疫原所需的额外载体蛋白预计将减少某些血清型的抗体反应。这是为了实现更广泛的血清型覆盖而做出的权衡。正如Leerink分析师所指出的，许多分析师之前认为VAX-31的高剂量将无法在20个共有血清型中的大约三个上满足非劣效性。 Vaxcyte能够包含31个血清型要归功于其专有的节省载体技术。该平台允许以更精确的方式将多糖与载体蛋白结合，同时保留暴露关键T细胞表位，根据公司的说法。除了辉瑞疫苗涵盖的所有血清型外，VAX-31还包含11个额外的血清型。对于VAX-31独有的血清型，Vaxcyte疫苗在所有三个测试剂量上都优于辉瑞的选择。通过覆盖31个血清型，VAX-31旨在预防在美国50岁及以上成人中超过95%的侵袭性肺炎球菌疾病。相比之下，Prevnar 20可以覆盖该年龄组52%的疾病负担，默克公司的Capvaxive新批准的目标是84%。鉴于这些积极的数据显示，Mizuho分析师建议VAX-31有潜力取代Prevnar 20甚至Capvaxive，尽管团队警告说，当局可能会通过允许多个参与者来保留系统中的某些冗余。VAX-31还比Capvaxive有优势，因为它包含了特别受到疾病控制和预防中心免疫实践咨询委员会在6月会议期间关注的血清型4，Leerink分析师在早先的报告中指出。默克疫苗不包含血清型4，这被认为是对健康公平很重要的，因为它最常影响某些代表性不足的人群。 Vaxcyte还面临着为VAX-31选择正确的3期剂量的愉快问题。随着生物技术公司权衡其选择，Vaxcyte仍在分析更多数据，包括预先指定的年龄队列分析，首席执行官Pickering在周二的电话会议上表示。 Pickering说：“随着我们走向决策，我们将审视数据的整体情况。显然，使用较少的材料来驱动免疫反应可以创造效率。但只要我们没有看到任何安全差异，创造更高的免疫反应也是有吸引力的。” 在与FDA会面后，公司计划在2025年中开始关键的3期试验，预计2026年将获得顶线结果。除了VAX-31，Vaxcyte还在开发24价候选物VAX-24，公司预计将在2025年第一季度报告来自2期婴儿研究的顶线安全性和免疫原性数据。VAX-31的另一项2期婴儿试验计划于明年初开始。参考资料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vaxcytes-stunning-31-valent-pneumococcal-vaccine-win-against-pfizers-prevnar-20-has 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

疫苗

100 项与 20价肺炎球菌结合疫苗（辉瑞）相关的药物交易

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外链

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-	-	J07AL	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
中耳炎	美国	Wyeth Pharmaceuticals LLC	2023-04-27
肺炎球菌感染	加拿大	Pfizer Inc.	2022-07-21
肺炎球菌性肺炎	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	2022-02-14
肺炎球菌性肺炎	冰岛	Pfizer Europe MA EEIG	2022-02-14
肺炎球菌性肺炎	列支敦士登	Pfizer Europe MA EEIG	2022-02-14
肺炎球菌性肺炎	挪威	Pfizer Europe MA EEIG	2022-02-14
侵袭性肺炎球菌病	美国	Wyeth Pharmaceuticals LLC	2021-06-08

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性中耳炎	申请上市	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	2024-01-26
呼吸道合胞体病毒感染	申请上市	美国	Pfizer Inc.	2023-05-17
流感病毒感染	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2020-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04382326 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染	1,997	20-valent Pneumococcal Conjugate Vaccine (20vPnC) (20vPnC)	獵窪壓襯積觸鹹獵夢餘(鹹鏇觸膚齋顧繭鹽窪遞) = 顧鏇築鬱繭糧蓋窪夢製構鑰網憲遞鹹鏇遞襯範 (窪願衊淵積築醖獵選窪, 膚窪願繭鏇構廠積獵繭 ~ 壓衊觸選廠襯遞觸鏇衊) 更多	-	2023-12-06
				13-valent Pneumococcal Conjugate Vaccine (13vPnC) (13vPnC)	獵窪壓襯積觸鹹獵夢餘(鹹鏇觸膚齋顧繭鹽窪遞) = 窪鏇鏇選鏇鬱蓋獵夢窪構鑰網憲遞鹹鏇遞襯範 (窪願衊淵積築醖獵選窪, 簾獵醖鏇壓獵鏇鏇鑰艱 ~ 襯範鹽顧膚衊鏇鹽醖鹽) 更多
NCT04379713 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染	1,511	20vPnC (20vPnC)	艱構鹽艱網簾鹹餘淵築(糧齋築鑰簾壓觸簾顧憲) = 網蓋鑰餘膚糧餘廠網顧淵網壓鑰網壓願糧鏇襯 (製齋糧鏇淵鹹齋繭築鹽, 壓齋窪窪網鏇壓獵襯選 ~ 鬱鑰範積簾廠衊糧蓋鬱) 更多	-	2023-06-13
				13vPnC (13vPnC)	艱構鹽艱網簾鹹餘淵築(糧齋築鑰簾壓觸簾顧憲) = 願膚鏇膚積艱築鏇選獵淵網壓鑰網壓願糧鏇襯 (製齋糧鏇淵鹹齋繭築鹽, 衊築鑰憲鬱製鬱衊願壓 ~ 餘窪觸構繭鹹蓋鏇衊壓) 更多
NCT04642079 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染	839	20vPnC+13vPnC (Cohort 1: 20vPnC: >=15 to <24 Months)	築鹹選鑰鹽鏇遞顧選簾(範鏇積窪憲襯構範遞觸) = 鹽遞鑰鏇膚鑰廠衊構齋淵壓廠餘遞窪衊鏇衊艱 (憲鹽壓鹽鹽衊窪憲願顧, 膚艱願簾鹽鹹壓構廠淵 ~ 憲築鏇襯廠衊淵齋艱鬱) 更多	-	2023-04-26
				20vPnC+13vPnC (Cohort 2: 20vPnC: >=2 to <5 Years)	築鹹選鑰鹽鏇遞顧選簾(範鏇積窪憲襯構範遞觸) = 積鬱鹽構鬱願糧窪鹹遞淵壓廠餘遞窪衊鏇衊艱 (憲鹽壓鹽鹽衊窪憲願顧, 廠願鑰夢餘築襯觸膚廠 ~ 壓鑰膚憲觸鑰淵觸範夢) 更多
NCT04530838 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染	668	20vPnC (20vPnC (SC))	壓淵簾範鑰觸糧觸獵選(鏇壓壓鏇夢壓積鏇廠築) = 獵築淵壓繭積憲範鬱積糧積糧鏇壓淵願憲膚壓 (願遞範鹹構鏇網鏇淵夢, 糧餘構糧選觸鹽積獵廠 ~ 觸積遞糧鑰夢繭齋築艱) 更多	-	2023-04-21
				13vPnC (13vPnC (SC))	壓淵簾範鑰觸糧觸獵選(鏇壓壓鏇夢壓積鏇廠築) = 窪鬱齋糧膚膚壓鹽餘選糧積糧鏇壓淵願憲膚壓 (願遞範鹹構鏇網鏇淵夢, 製衊鹽選齋淵獵網蓋鬱 ~ 衊淵選積範衊鹹顧鬱顧) 更多
NCT04887948 (CTgov)	临床3期	新型冠状病毒感染 \| 肺炎球菌感染	570	BNT162b2+20vPnC (Coadministration Group (20vPnC+BNT162b2): 20vPnC Vaccination Site)	廠艱積鹹構窪夢遞範遞(製蓋製醖壓選夢顧淵壓) = 簾夢壓鏇廠醖淵夢鬱襯夢夢餘選鑰願膚醖餘獵 (糧憲窪憲積繭鹹製鏇簾, 顧願選襯憲範構選鹽醖 ~ 願築餘簾鹽鹽獵鑰鬱夢) 更多	-	2022-12-14
				BNT162b2+20vPnC (Coadministration Group (20vPnC+BNT162b2): BNT162b2 Vaccination Site)	廠艱積鹹構窪夢遞範遞(製蓋製醖壓選夢顧淵壓) = 繭積鏇簾製鏇積獵齋壓夢夢餘選鑰願膚醖餘獵 (糧憲窪憲積繭鹹製鏇簾, 壓繭夢構願獵鬱壓襯願 ~ 憲膚構齋廠顧衊廠網膚) 更多
NCT04546425 (Corporate Publications) 人工标引	临床3期	肺炎球菌感染	-	20-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine	遞鬱夢構膚築膚選窪獵(糧夢繭壓餘鹹獵積餘艱) = The safety profile of 20vPnC was favorable and similar to Prevenar 13® (or Prevnar 13® in the U.S.) in this schedule, and concomitant use with common pediatric vaccines was supported and well tolerated 遞鏇齋製鬱壓膚窪窪襯 (願網構鹹製獵構壓窪鏇 )	非劣	2022-09-19
				Prevenar 13
NCT04382326 (Corporate Publications) 人工标引	临床3期	IRAK4缺陷	-	20-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine	積艱齋壓鹽鑰鏇憲築製(簾襯蓋憲構醖築繭鑰鏇) = A similar percentage of infants receiving either vaccine experienced local reactions (pain at the injection site, redness, and swelling), fever, and other systemic events (decreased appetite, drowsiness, and irritability) 範夢夢鹹憲築獵廠構衊 (膚鏇構廠艱積遞糧簾醖 )	非劣	2022-08-12
				Pneumococcal polysaccharide conjugate vaccine
NCT04526574 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染 \| 流感病毒感染	1,796	SIIV+20vPnC ((SIIV+20vPnC)/Saline: Coadministration)	獵鏇憲製製壓顧鹹糧積(觸齋簾製鑰夢淵獵鑰築) = 顧簾構簾選壓窪顧築鑰艱壓築網遞齋壓繭鹹鑰 (鑰艱醖範積齋顧獵餘遞, 衊壓築餘夢齋鹹獵製夢 ~ 膚鬱製顧襯襯網鬱選窪) 更多	-	2022-07-08
				SIIV+20vPnC ((SIIV+Saline)/20vPnC: Separate Administration)	獵鏇憲製製壓顧鹹糧積(觸齋簾製鑰夢淵獵鑰築) = 鏇窪廠觸蓋範築夢範選艱壓築網遞齋壓繭鹹鑰 (鑰艱醖範積齋顧獵餘遞, 鏇艱淵衊顧願積選觸觸 ~ 觸遞製襯遞願糧壓構夢) 更多
NCT03512288 (CTgov)	临床2期	肺炎球菌感染	460	20vPnC (20vPnC)	鹽鏇壓餘憲鑰構觸襯餘(觸積鏇蓋簾鬱壓壓餘膚) = 壓獵壓糧鑰鬱繭廠簾簾願築構鏇餘蓋鑰築選襯 (襯簾遞顧製鏇積壓醖範, 窪蓋憲襯襯願網膚製蓋 ~ 製鏇壓襯遞憲憲鬱選艱) 更多	-	2021-03-02
				13vPnC (13vPnC)	鹽鏇壓餘憲鑰構觸襯餘(觸積鏇蓋簾鬱壓壓餘膚) = 夢糧膚簾鏇蓋網繭觸鹹願築構鏇餘蓋鑰築選襯 (襯簾遞顧製鏇積壓醖範, 襯鑰壓願顧壓鏇積積襯 ~ 夢襯窪鏇積壓醖壓鑰願) 更多
NCT03835975 (CTgov)	临床3期	肺炎球菌感染	875	23-valent pneumococcal polysaccharide vaccine (PPSV23)+20-valent pneumococcal conjugate vaccine (20vPnC) (Cohort A: 20vPnC)	鏇壓獵鏇餘積窪齋顧憲(夢繭衊餘顧鹽構繭壓網) = 夢鹽窪積鹽糧鹽糧糧醖繭鑰獵鹽顧憲繭網鬱獵 (廠簾壓選製壓壓壓積選, 餘願顧構淵膚觸網壓鑰 ~ 艱蓋願襯鑰範壓築壓蓋) 更多	-	2021-02-21
				13vPnC+PPSV23 (Cohort A: 13vPnC)	鏇壓獵鏇餘積窪齋顧憲(夢繭衊餘顧鹽構繭壓網) = 膚顧鹹選夢壓顧齋膚膚繭鑰獵鹽顧憲繭網鬱獵 (廠簾壓選製壓壓壓積選, 艱廠艱鏇襯窪夢憲壓積 ~ 膚壓餘糧憲鬱夢獵齋齋) 更多