Comirnaty-COVID-19 mRNA vaccine

在医药领域，MNC从来不缺钱，也不缺科学家。 它们拥有全球顶尖的研发团队、庞大的临床资源、成熟的商业化体系以及数以百亿计的研发预算。 但医药行业有一个残酷的规律： 越是庞大的公司，越难押中下一代技术。 因为真正颠覆行业的技术，往往诞生在大公司最不擅长的地方——一个看起来不成熟的平台、一家名不见经传的Biotech、一条尚未被验证的技术路线，或者一个当时看起来“小众到不能再小众”的治疗领域。 等到数据已经足够漂亮、市场已经足够巨大时，MNC往往又不得不花几十亿、上百亿美元重新买回曾经擦肩而过的机会。 曾经离风口那么近，却没有在最正确的时间押下筹码。 以下，盘点MNC在创新药历史上的十大意难平。1、艾伯维的TCE 如果说过去几年肿瘤药最确定的技术趋势之一是什么？ TCE（T-cell engager）一定算其中之一。 而艾伯维，其实很早就看到了双抗的可能性。 2007年，时任雅培科学家吴辰冰团队开发出了DVD-Ig（Dual-Variable Domain Immunoglobulin）双特异性抗体平台。2013年雅培拆分后，这套平台也成为艾伯维早期双抗布局的重要技术基础。 艾伯维曾经围绕这一平台推进过多个双抗项目，包括IL-1α/IL-1β、TNF/IL-17以及VEGF/DLL4等方向。 问题在于： 平台很早，真正的技术路线却未必正确。 DVD-Ig复杂的结构设计带来了分子量、PK以及成药性方面的挑战，一批项目最终未能走向商业化。 更尴尬的是，当CD3 TCE逐渐成为血液瘤领域的超级风口时，艾伯维早期自研平台并没有形成真正具有竞争力的临床产品。 于是，艾伯维开始从“自己做”转向“外面买”。 2020年，艾伯维与Genmab达成合作，引进DuoBody平台，并共同开发Epcoritamab（Epkinly）。 2023年，Epcoritamab获FDA批准用于治疗复发/难治性DLBCL，艾伯维终于在CD20×CD3双抗赛道站稳脚跟。 随后，艾伯维又通过Teneo获得了BCMA×CD3双抗ABBV-383。 从“自研平台”到“合作开发”，再到“大举BD”，艾伯维最终还是回到了TCE赛道。 但最大的意难平在于： 艾伯维不是没看到TCE，而是看得太早，却没有把最正确的技术路线坚持到最后。2、诺华的CAR-T 如果评选过去十几年MNC最接近“改写医学史”的一次下注，诺华的CAR-T绝对名列前茅。 2012年，诺华与宾夕法尼亚大学Carl June教授团队建立合作，获得CTL019相关权益。 这是一次极具前瞻性的下注。 2017年，Kymriah（tisagenlecleucel）获FDA批准，成为全球首款获批的CAR-T疗法。 诺华甚至一度站在了细胞治疗商业化的最前沿。 但问题很快出现： CAR-T不是传统意义上的“药”。 它是一个复杂的、个体化的生产体系。 采血、细胞运输、病毒载体转导、体外培养、质检、回输…… 任何一个环节出现问题，都可能影响患者最终接受治疗。 诺华也为此搭建了覆盖多个国家和地区的CAR-T生产网络。公司后来披露，其Kymriah商业化生产网络覆盖多个大洲。NNovartis+1 但商业化的现实并没有像传统重磅药物一样美好。 高昂的治疗费用、复杂的供应链、漫长的“vein-to-vein”周期，以及不同产品之间的疗效和生产效率差异，都成为CAR-T大规模商业化的巨大挑战。 更重要的是： 诺华虽然最早把CAR-T带进了商业世界，却没有成为整个细胞治疗时代最大的赢家。 后来，市场逐渐从第一代自体CAR-T走向更高效的生产模式、更短的制造周期，以及异体CAR-T、体内CAR-T等下一代技术。 诺华依然拥有深厚的细胞治疗积累，但最初那个“我们可能定义整个细胞治疗时代”的想象，并没有完全兑现。 所以诺华CAR-T最大的意难平不是： “我们没有CAR-T。” 而是： “我们明明是第一个，却没有一直保持第一。”3、罗氏的ADC 2013年，Kadcyla（T-DM1）获批。 对于罗氏来说，这是ADC历史上的里程碑。 HER2抗体、DM1毒素、可控的DAR值…… Kadcyla的成功证明了ADC可以成为实体瘤治疗的重要武器。 问题也恰恰出在这里。 成功有时候是创新最大的敌人。 当第一三共开始推进DS-8201（Enhertu）时，其核心设计理念与传统ADC已经明显不同： 更高的DAR、更强的拓扑异构酶I抑制剂载荷、更强的旁观者效应，以及更加优秀的payload设计。 而Enhertu后来在HER2阳性乳腺癌等领域展现出的临床数据，证明ADC已经进入了一个全新的技术世代。 2022年之后，Enhertu在多个关键研究中的表现不断扩大其相对于Kadcyla的优势。 更重要的是： Enhertu把HER2从“HER2阳性”进一步带向了HER2-low。 一个新的患者群体被打开。 一个原本并不被传统HER2药物充分覆盖的市场，突然变成了ADC时代最大的战场之一。 罗氏不是没有ADC。 恰恰相反，罗氏拥有最早一批商业化ADC的经验。 但它的意难平就在于： 它太早证明了ADC能成功，却没有及时意识到下一代ADC已经不是同一种技术。 后来，罗氏开始通过BD和合作重新补课。 从MediLink到Innovent，再到更多下一代ADC合作，罗氏正在努力重新夺回ADC赛道的话语权。羅羅氏醫藥 只是这个故事告诉所有MNC： 上一代技术的王者，未必天然拥有下一代技术的船票。4、赛诺菲的mRNA 新冠疫情把mRNA从一个相对小众的技术路线，直接推到了全球医药行业的聚光灯下。 但在疫情爆发之前，赛诺菲并不是完全没有mRNA布局。 2018年，赛诺菲就已经与Translate Bio建立mRNA疫苗合作。 2020年，双方进一步扩大合作，并推进COVID-19 mRNA疫苗项目。 所以赛诺菲真正的意难平，并不是： “我们完全没看到mRNA。” 而是： “我们看到了，却没有跑赢。” 疫情初期，赛诺菲同时押注传统重组蛋白疫苗路线和mRNA路线。 而辉瑞/BioNTech、Moderna凭借成熟的mRNA平台迅速推进临床。 等到赛诺菲的mRNA候选产品进入临床时，疫苗市场已经发生了巨大变化。 2021年，赛诺菲与Translate Bio启动mRNA疫苗Phase 1/2临床试验。 但此时，全球第一批mRNA疫苗已经上市。 赛诺菲最终没有成为COVID-19 mRNA疫苗的头部玩家。 随后，赛诺菲进一步收购Translate Bio，以约32亿美元的股权价值将mRNA平台收入囊中。 这场战役最让人唏嘘的地方在于： 赛诺菲不是没有技术，也不是没有钱，更不是没有合作对象。 只是当技术真正爆发时，它没有比竞争对手更快。 而在疫情这种极端环境下： 快一步，就是一个时代；慢一步，就是另一个时代。5、辉瑞的GLP-1 如果说MNC历史上最经典的“曾经拥有机会，却亲手放下”，辉瑞的GLP-1故事很可能排在前列。 GLP-1并不是近几年才出现的概念。 早在上世纪80年代末、90年代初，科学家就已经开始探索GLP-1在糖尿病治疗中的潜力。 辉瑞当年也曾参与相关研究。 但在那个时代，GLP-1更像是一个需要长期注射、市场空间有限的糖尿病治疗概念。 没有人想到： 二十多年以后，它会成为全球医药史上最大的商业风口之一。 诺和诺德和礼来后来通过长期研发，把GLP-1从降糖药一步步推进成了全球爆款减重药。 而辉瑞真正重新杀回这个赛道时，已经晚了。 辉瑞随后尝试通过口服小分子GLP-1弯道超车，但Lotiglipron因为肝毒性信号终止，Danuglipron也在耐受性和剂型开发方面经历重大挑战。 最终，辉瑞开始重新依赖外部BD。 2025年，辉瑞宣布收购Metsera。 交易最终于2025年11月完成，交易价值约70亿美元，并附带最高约20.65美元/股的或有价值权。Metsera带来了包括MET-097i在内的一系列临床阶段肥胖症候选药物。輝輝瑞+1 这一次，辉瑞终于决定： 不再错过GLP-1。 但如果回到三十年前，谁又能想到： 当年一个看起来并不起眼的肠促胰素通路， 后来会成为全球药企争夺最疯狂的赛道？ 这可能是辉瑞最经典的一场： “我本来可以更早。”6、默沙东的ADC 如果说罗氏是ADC第一代王者，那么默沙东则是一个典型的： “看懂了以后，直接用钱买门票。” 默沙东并不是ADC领域的传统先行者。 真正让其大举进入ADC核心赛道的，是与第一三共的合作。 2023年，默沙东与第一三共达成全球合作，围绕三款DXd ADC展开共同开发和商业化。 这笔交易的规模非常夸张： 40亿美元首付款，未来潜在付款最高可达220亿美元。 MMerck.com 为什么愿意付这么多钱？ 因为默沙东知道： ADC已经从一个“热门技术”，变成了肿瘤药研发的基础设施。 尤其是DXd平台的成功，让ADC不再只是一个靶向递送毒素的传统概念，而成为可以不断更换靶点、payload和linker的技术平台。 所以默沙东的意难平，不完全是“错过ADC”。 而是： 等到确认这条路一定对的时候，最好的资产已经贵到买不起了。 但这也是MNC最典型的生存逻辑： 自己没有押中？ 那就花钱买。 别人花十年研发出来的技术，MNC最后可能只需要一张支票。 只是这张支票，越来越贵。7、GSK的肿瘤免疫 过去十多年，肿瘤药最大的技术革命之一，就是免疫治疗。 PD-1、PD-L1、CTLA-4…… 一批原本属于Biotech和学术界的概念，最终改变了全球肿瘤治疗格局。 但GSK在这一轮浪潮中的表现，一度并不突出。 相比默沙东Keytruda、BMS Opdivo建立起来的免疫治疗帝国，GSK更长时间的核心优势仍然集中在疫苗、呼吸以及免疫炎症等领域。 后来，GSK通过收购Tesaro获得Zejula以及PD-1抗体dostarlimab等资产，并逐渐重新强化肿瘤业务。 这笔约51亿美元的交易，某种意义上就是一次典型的“补课”。 因为对于一家拥有全球规模的MNC而言，最难受的从来不是： “我们没有这个产品。” 而是： “我们有研发能力，但这个市场已经被别人教育完了。” 当Keytruda、Opdivo已经建立医生认知、患者认知和商业壁垒时，再进入免疫治疗赛道，打法自然完全不同。 GSK最终选择的是： 不和已经形成绝对优势的玩家硬拼，而是通过外部并购寻找自己的位置。 这也是MNC经常面对的选择： 错过第一曲线之后，究竟是继续追赶，还是寻找第二曲线？8、辉瑞的新冠疫苗——其实也有一个更大的“意难平” 辉瑞的新冠疫苗后来成为全球最成功的药品之一。 但如果把时间线拉回2020年，会发现一个非常有意思的事实： 辉瑞并没有自己从零搭建完整的mRNA平台。 它选择的是： BioNTech。 这当然是一次极其成功的合作。 辉瑞负责全球临床、注册、生产和商业化能力，BioNTech提供核心mRNA技术。 最终，Comirnaty成为全球最成功的COVID-19疫苗之一。 但这件事反过来也说明了一个问题： 真正的颠覆性技术，很多时候并不诞生于MNC内部。 MNC真正强大的地方，是当它意识到机会以后，可以用全球临床、CMC、注册、供应链和商业化能力，把一个Biotech技术迅速放大。 这其实也是一种“意难平”： 不是错过产品， 而是： 为什么最关键的技术创新，往往不在自己家里？ 而这也解释了为什么过去十年MNC越来越依赖BD。 因为今天的Big Pharma，越来越像一个巨大的“创新放大器”。 创新可能来自Biotech。 但商业化、全球化和规模化，最终还是MNC的主场。9、MNC与RNAi：诺华曾经离“下一个平台”那么近 RNAi曾经也是医药行业最受期待的下一代平台之一。 理论上，只要找到合适的siRNA，就可以通过RNA干扰机制精准关闭某个致病基因。 这听起来非常美。 但RNAi真正商业化的道路异常漫长。 诺华曾经与Alnylam建立过重要合作，围绕RNAi药物开发展开布局。 然而随着合作关系变化，诺华最终退出了部分RNAi资产。 后来，Alnylam逐渐建立起自己的RNAi商业帝国。 从Patisiran到Givosiran、Lumasiran，再到后来一系列产品，RNAi终于证明了自己不仅仅是一项实验室技术。 这件事情最有意思的地方在于： MNC并不是不知道RNAi有价值。 真正的问题是： 在平台技术还没有成熟的时候， 究竟应该继续投入十年， 还是及时止损？ 这是所有MNC都会遇到的灵魂拷问。 因为如果坚持了十年却失败： 大家会说你战略失误。 但如果你放弃了，十年后技术成熟： 大家又会说： “你当年为什么不坚持？” 所以所谓意难平，本质上是： 没有任何一家MNC能够准确知道，今天看起来像“未来”的技术，到底是真的未来，还是下一个失败的技术泡沫。10、最意难平的，其实是MNC自己 如果把过去二十年的医药创新史重新看一遍，会发现一个非常有意思的规律。 mRNA来自Biotech。 CAR-T来自学术界和Biotech。 ADC的下一代技术来自Biotech。 GLP-1真正做大的，是专业化程度极高的糖尿病公司。 TCE的突破，也离不开Biotech平台公司。 RNAi同样如此。 而MNC通常是在技术已经被证明之后： 通过合作、授权、并购，把它们收入囊中。 所以MNC最大的意难平，可能从来不是某一个具体的项目。 而是： 为什么我们有最多的钱、最多的人、最多的临床资源，却经常不是最早发现下一个时代的人？ 答案可能很简单。 因为大公司有大公司的优势。 但大公司也有大公司的“诅咒”。 一个拥有几百亿美元销售额的MNC，很难像一家只有几十个人的Biotech一样，孤注一掷地押注一个十年后才可能兑现的平台。 MNC需要考虑季度业绩。 需要考虑研发回报率。 需要考虑管线风险。 需要考虑商业化确定性。 需要考虑全球市场。 更需要考虑： 如果我赌错了，董事会会不会让我负责？ 所以，MNC经常会出现一种很有意思的现象： 第一代技术看不上。 等第一代技术证明成功： 第二代技术又已经被别人拿走。 等到终于决定重仓： 价格已经翻了十倍。 于是我们看到了一幕又一幕熟悉的故事： 自己研发失败——合作。 合作不够快——授权。 授权太贵——并购。 并购之后——整合。 整合之后——再赌下一代。 这就是医药行业最残酷，也最有意思的地方。 因为没有任何一家MNC可以永远站在风口上。 今天的王者，可能错过明天的技术。 今天被认为“太早”的技术，十年后可能变成千亿美元市场。 而那些曾经擦肩而过的项目，最终都会变成一句： “如果当年……” 这大概就是MNC真正的十大意难平。 不是因为它们没有钱。 不是因为它们没有人才。 而是因为： 在医药创新这场长达十年甚至二十年的赌局里，最难的从来不是下注。 而是知道——什么时候应该下注。 以及更难的： 什么时候应该坚持。

2026年12月2-3日 中国北京-昌平       近年来 ATMP2019-2026 汇聚了来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、帕克癌症免疫疗法研究所、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、MD 安德森癌症中心、美国费城儿童医院、哈佛大学医学院附属麻省总医院、加州大学圣地亚哥分校、美国国立癌症研究所、美国国立卫生研究院、英国伦敦大学圣乔治医院、新加坡科技研究局、日本京都大学iPS 细胞研究所、美国食品药品监督管理局以及德国埃尔朗根-纽伦堡大学等众多国际先进疗法先驱，中国顶尖学府、科研院所以及知名产业界嘉宾的共同参与。由迪易生命科学主办的第十二届先进疗法创新峰会(ATMP 2026)将于12月2-3日在北京龙城温德姆酒店召开。 会议时间：2026年12月2-3日 会议地点：北京-昌平-龙城温德姆酒店 会议规模：约800人 筹办单位：迪易生命科学 Deliver Life Sciences 部分主要议题： • FMC63与新一代分泌IL-18”装甲” CD-19 CAR-T细胞产品的研究进展 • 生物标志物赋能的“泛血液肿瘤” CAR-T细胞治疗‘精准分层’ • “818” 号令下细胞与基因治疗新技术临床研究与转化应用 • CAR-T 细胞治疗国内外产业发展, 监管科学, 临床转化与未来展望 • In-vivo X体内细胞治疗的研发进展与前沿技术创新 ( mRNA-LNP, 双靶点, 慢病毒, 环状RNA ) • mRNA肿瘤疫苗, 嵌合RNA外泌体疫苗, 多肽疫苗, 溶瘤病毒疫苗与先进疗法 • 细胞免疫治疗产品开发, 前沿技术创新与CMC关键点考量 ( CAR-T, CAR-NK, TCR-T, TIL, Treg ) • 再生医学与干细胞疗法前沿 [  人胚干细胞（hESC）vs间充质干细胞（MSC）vs诱导多能干细胞（iPSC）] • AAV基因治疗罕见病, 眼科疾病与神经退行性疾病以及基因编辑技术创新  • 类器官与器官芯片, 神经科学与脑类器官研究前沿  • 合成生物学与生物制造前沿  • 外泌体-细胞外囊泡与先进疗法前沿 扫码注册 James L. Riley 微生物学教授 宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 演讲主题: Fully human CD19 CAR T cell armored to express IL-18 Abstract & Bullet Points:  Patients can develop human anti-mouse immune responses against CD19-specific chimeric antigen receptor (CAR) T cells due to the use of a murine CD19-specific single-chain variable fragment to redirect T cells. We screened a yeast display library to identify an array of fully human CD19 single-chain variable fragment binders and performed a series of studies to select the most promising fully human CAR. We observed significant differences in the ability of CARs employing these CD19 binders to be expressed on the cell surface, induce tonic signaling, redirect T-cell function, mediate tumor killing, recognize lower levels of CD19 antigen, and maintain function upon continuous antigen exposure. From this initial analysis, CAR T cells using two binders (42 and 52) were selected for additional studies. Although CAR T cells using both binders controlled tumor growth well in vivo, we advanced a CAR construct using binder 42 for more advanced preclinical testing because of its greater similarity to binders based on the antibody FMC63, which is the murine antibody underlying four FDA-approved CD19-specific CAR T-cell therapies, and ability to robustly respond to tumors expressing lower levels of CD19. We found that this binder uniquely bound CD19 using distinct contact residues than FMC63 and with ∼40-fold lower affinity. CARs using binder 42 were non-inferior to those using the FMC63 binder in a mouse model of acute lymphoblastic leukemia .   Co-expressing IL-18 with this CAR greatly augmented activity and the mechanism of this help will be discussed. Joseph A. Fraietta 微生物学副教授 细胞免疫治疗中心--转化与相关科学负责人 宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 演讲主题: CAR T Cells: A Practical Guide to Biology, Safety, and Success Speaker Bio:  Dr. Joseph Fraietta graduated in 2007 from Drexel University with a degree in Bioscience and Biotechnology. His studies continued at Drexel University College of Medicine, where he received a Ph.D. in Microbiology and Immunology in 2012. His graduate work focused on the interrogation of the signaling and molecular requirements for the generation of successful effector and memory T cells and determining why these cells fail to control certain chronic viral infections. As a post-doctoral fellow under the tutelage of Dr. Carl June at the University of Pennsylvania, Dr. Fraietta developed novel approaches for the treatment of cancer through genetic modification of T lymphocytes that contributed to the initiation of multiple clinical trials and U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of the first CAR T cell therapy. In 2015, Dr. Fraietta assumed the directorship of a research laboratory in the first-of-its-kind Center for Advanced Cellular Therapies where his group led initiatives to interrogate CAR T cell infusion products for key biomarkers and mechanisms of potency, with the objective of predicting clinical responses to adoptive cell therapies. He now directs the Solid Tumor Immunotherapy Laboratory in the same center. In 2019, Dr. Fraietta joined the tenure-track faculty as is current in the Perelman School of Medicine Department of Microbiology. His high-impact findings have been published in Nature, Nature Medicine, Nature Immunology and Science Translational Medicine. Dr. Fraietta is the recipient of numerous awards, including a Microbiology and Immunology Distinguished Alumni Award and a 2019 National Clinical Research Award from the Clinical Research Forum, which recognizes the ten most outstanding clinical research accomplishments in the U.S. during the preceding twelve months. Dr. Fraietta was recently invited to Capitol Hill in Washington, DC where he spoke to congressional leaders about the importance of translational research and the need for continued funding. 沈 琳 消化肿瘤内科主任、I期临床病区主任 北京大学肿瘤医院 实体瘤细胞与基因治疗北京市重点实验室主任 演讲主题: 细胞基因治疗在消化道肿瘤中的研究突破与问题 Speaker Bio:  沈琳，北京大学肿瘤医院主任医师、教授、博士生导师，北京学者，消化肿瘤内科主任、I期临床病区主任，实体瘤细胞与基因治疗北京市重点实验室主任。担任CACA肿瘤精准治疗专委会、CSCO胃癌专委会主任委员、中国女医师协会副会长等多个学术职务。 致力于消化道肿瘤精准治疗与转化研究，以及抗肿瘤新药临床研究。带领团队建立消化道肿瘤临床与转化研究创新体系；作为Leading PI，主导百余项国际国内临床研究，促进新药获批适应症16项，推动多个中国原创新药走向国际舞台，成果改变国内外临床实践指南40多项；推动38个药物进入 I - II 期临床研究。以一作/通讯在 Nature、BMJ、JAMA、Nature Medicine等权威期刊发表 SCI 论文 238 篇，应邀为 Nature Medicine 介绍中国肿瘤诊疗研究现状与未来发展，入选全球高被引科学家、全球前 2% 顶尖科学家。撰写 54 部国际国内诊疗规范；获国家专利 18 项，实现科技成果转化金额达1260万。获中华医学科技奖一等奖、中国抗癌协会科技奖一等奖等多项奖项。 George Eastwood 执行主任 Emily Whitehead 基金会 演讲主题: Empowering Patients, Delivering Access Speaker Bio:  George Eastwood is the Executive Director of the Emily Whitehead Foundation, an organization created by the Whitehead family after their daughter Emily became the first pediatric patient to receive CAR-T cell therapy. Under his leadership, the foundation is focused on expanding access to advanced therapies, influencing policy to remove barriers to care, and supporting patients and families throughout their treatment journey, work that builds on its original mission of funding groundbreaking research for less-toxic cancer treatments. A mission-driven innovator in cell and gene therapy, George has spent much of his career creating products, tools, and services to accelerate the development and delivery of cell-based therapeutics. As an early employee at HemaCare, he partnered with pioneering CAR-T companies like Kite and Novartis to help bring their therapies from development to commercialization. He later held leadership roles in the start-up space, including Vice President of Business Development and Partnerships at Kytopen and co-founder of Excellos, a cell and gene therapy company spun out of the San Diego Blood Bank. In addition to his role at the Emily Whitehead Foundation, George serves on the Board of Directors for the Alliance for Regenerative Medicine, where he works alongside global leaders to advance policies, standards, and innovations that ensure more patients can benefit from next-generation therapies. Daniel Getts 创始人兼首席执行官 CREATE Medicines 演讲主题: Barriers and Strategies for Expanding Access to CAR T-Cell Therapy Speaker Bio:  Daniel Getts is a global leader in RNA therapeutics and immune engineering. He is the founder and CEO of CREATE Medicines, a clinical-stage biotech pioneering in vivo mRNA immune cell programming. Throughout his career, Getts has founded or co-founded several biotechnology companies, including Cour Pharmaceuticals, the field leader in immune tolerance, striking major partnerships with Takeda ($420M) and Genentech ($940M). Collectively, his ventures have generated more than $2 billion USD in value and advanced 11 novel therapies into clinical trials across cancer, autoimmune disease, and transplant rejection. Born and raised in a working-class family in southern Sydney, Getts earned his PhD in Medicine from the University of Sydney and his MBA from Western Michigan University. He was a research professor at Northwestern University, where he co-invented multiple immune modulation platforms. Dr. Getts serves as an advisor to governments and health agencies in the US, Europe, and Asia, and has spoken at international forums including the World Economic Forum, World Government Summit, and the BIO International Convention. He participates in international policy and industry think tanks shaping policy in biotechnology, health security, and advanced manufacturing. Getts holds over 200 patents and has published extensively in top peer-reviewed journals, including Nature Biotechnology and Science Translational Medicine. 刘 诚 创始人兼首席执行官 优瑞科生物 演讲主题: From Liver Cancer to Broad Solid Tumor Applications: ARTEMIS CAR-T Clinical Validations and Opportunities Across Cancer Types and Combination Strategies Speaker Bio:  刘博士是优瑞科生物技术公司（“优瑞科”）（一家专注于创新型细胞基础癌症免疫疗法的公司）的创始人、首席执行官兼董事，药明巨诺（港交所代码：2126）公司董事会主席，Estrella Immunopharma（一家在纳斯达克上市的公司（纳斯达克：ESLA））的首席执行官兼董事，以及InvisiShield Technologies Ltd.的董事。刘博士是生物技术领域享誉全球的杰出科学家，以T细胞工程和免疫治疗方面的开创性研究闻名，专注于开发颠覆性的创新癌症疗法。在创立优瑞科之前，刘博士曾在Chiron Corporation（现已被诺华收购）担任抗体药物研发的首席科学家。凭借在该领域逾二十年的专业经验，刘博士拥有超过300多项专利和已公开的专利申请。刘博士在全球CAR-T专利排名中位居前列，且在CAR-T疗法领域占据着突出位置。根据《自然·生物技术》杂志（2020年第38卷）统计，他在全球发明家中排名第14位，拥有169项专利。 刘博士始终站在全球医学科学的前沿，致力于推进癌症治疗技术的创新与发展。他不仅专注于实验室研究成果，还积极推动这些技术的临床转化，以造福更多患者。他的工作不仅改变了癌症治疗的格局，还为全球医学科学进步做出了重大贡献。他发明了ARTEMIS T细胞工程平台，这是一项颠覆性的T细胞癌症治疗前沿技术。此外，他还是多个首创类临床阶段抗癌药物的发明者，针对各种肿瘤靶点，包括针对治疗癌症骨转移的CSF1、针对多发性骨髓瘤的BCMA以及针对肝癌的AFP及GPC3等药物。刘博士于2007年就其改善人类健康方面的贡献获得美国国会特别嘉许（Special US Congressional Recognition）。刘博士为《Biosimilars of Monoclonal Antibodies：A Practical Guide to Manufacturing, Preclinical, and Clinical Development》一书的编辑。刘博士于1988年7月取得中国北京大学生物学及遗传学的学士学位，于1996年5月取得美国加州大学伯克利分校分子细胞生物学博士学位。 Peggy Sotiropoulou 首席科学官 T-knife Therapeutics 演讲主题: Supercharged T cell therapies to combat resistance and enhance durability in Solid Tumors Abstract & Bullet Points:  • Designing multi-armored T cell therapies to enhance durability of responses in solid tumors. • Evaluating T cell therapy efficacy using advanced solid tumor models. •Understanding the specific challenges of solid tumors for in vivo CAR-T therapy. • Balancing armored CAR and TCR designs to optimize long-term efficacy while minimizing safety risks . 黄纲雄 创始人兼首席执行官 拓新天成 演讲主题: B7H3 靶向CAR-T 治疗恶性肿瘤 Speaker Bio:  Tcelltech，拓新天成生物科技有限公司创始人、CEO 福建医科大学闽江学者特聘教授 创立免疫细胞治疗中心 2005在MD安德森癌症中心博士后工作期间，开始应用转座子技术进行CAR-T细胞和NK细胞治疗肿瘤的研究 2018年开始在国内研究开发了创新性的CAR-T细胞用于治疗多种实体瘤, 获得美国FDA/中国NMPA批准，进入注册临床试验。 汪 文 创始人兼首席执行官 天宜康医药 演讲主题: Strategy of Design and Develop Bi-specific CAR T-cell Therapy Abstract & Bullet Points:  1.Unmet medical needs of single targeting CAR-T therapy 2.Bi-CARs might be effective way to solve unmet medical needs 3.Optimization of Bi-CAR constructs 1)Ligand-binding domain 2)Linker domain 3)Spacer domain 4)Transmembrane domain 5)Cytoplasmic domain 4.CD19/CD20 4th generation fully human fast CAR-T 5.CD7/BCMA LNP-KO allogeneic CAR-T 6.LVV based dual targeting 4th generation fully human in vivo CAR-T 7.DNA-LNP based dual targeting 4th generation fully human in vivo CAR-T 张亚晶 肿瘤与免疫创新医学中心 主任 北京高博博仁医院 演讲主题: New Regimens and Novel Strategies for CAR-T Cell Therapy in Hematologic Malignancies and Autoimmune Diseases Speaker Bio:  主要研究方向： 细胞与免疫治疗在肿瘤及自身免疫性等疾病中的临床应用与转化研究。 科研成果： 以第一负责人主持国际合作项目、国家自然科学基金和省部级课题等7 项； 以第一作者在《Blood》、《Leukemia》、《JEM》、《STTT》等杂志发表多篇SCI论文，累积影响因子150余分； 获得《JEM》2023年度优秀论文奖； 南粤科技创新优秀论文一等奖 解放军总医院科技进步二等奖 学术任职： 中国研究型医院学会 生物治疗专业委员会 常务委员 中国癌症基金会 血液肿瘤康复核心专家 中国人体健康科技促进会中枢淋巴瘤多学科诊疗专业委员会  常务委员 中国医药教育协会 基础与临床研究促进工作委员会 常务委员 中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会第三届委员会 常务委员 中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会 委员 《JCO-Blood中文版细胞与免疫治疗》专刊编委会 委员 中国人体健康科技促进会 细胞免疫治疗专业委员会 委员 中国血液病专科联盟 淋巴瘤/骨髓瘤自体移植与细胞治疗协作组 成员 中国医学科学院 血液病医院 研究员 北京抗癌协会淋巴血液肿瘤专业委员会 常务委员 天津市抗癌协会血液肿瘤专业委员会第三届委员会委员 宋相容 董事长, 总经理, 科学创始人 威斯津生物 演讲主题: From mRNA Cancer Vaccines to In Vivo CAR-T: Delivery-Driven Innovation and Clinical Translation Speaker Bio:  宋相容，药剂学博士，生物学博士后，哈佛医学院纳米医学和免疫学访问学者，国家级青年人才，国家重点研发计划首席科学家。 现任威斯津生物董事长/总经理/科学创始人，四川大学的研究员/博士生导师，生物治疗全国重点实验室mRNA研发平台主任；中国医药生物技术协会-基因与细胞治疗专业委员会-常务委员、中国药学会-纳米药物分会-委员、美中药协SAPA西部创新中心理事长等。 从事基于纳米靶向递送的创新药物研发近20年，牵头的纳米佐剂(WGa01)2023年获中国紧急使用许可（EUA）上市、抗癌EBV mRNA-LNP注射液2026年在海南博鳌的四川大学华西乐城医院落地应用。主持的mRNA一类新药在中国、美国等获II期临床批件2个、I期临床批件6个，in vivo CAR-T项目已进入临床试验，其中4个项目实现了向美国的技术出海。 在Nat Nanotech、Circulation、Nat Comm、Sci Adv等发表通讯SCI论文70余篇。主持国家及省部级课题10余项，专利在中/美/欧/日等获授权40余项，获教育部一等奖。牵头荣获：国家科技部全国颠覆性技术创新大赛最高奖、国家工信部第十三届中国创新创业大赛全国第2名，相关研究成果连续3年入选中国医药生物技术协会“中国医药生物技术十大进展”。 孙静玮 副总裁兼研发负责人 沙砾生物 演讲主题: From TIL Therapy to Neoantigen Vaccines: Ushering in a New Era of Precision Immunotherapy Abstract & Bullet Points:  • NEOvigator® identifies functional, clinically relevant neoantigens. • APC-targeted LNPs enable potent, durable immunity with minimal liver off-targeting. •GT601 shows promising clinical activity and favorable safety in ongoing trials. 回爱民 创始人, 董事长兼首席执行官 惠正奇医药 演讲主题: mRNA个性化肿瘤疫苗的全球突破对中国产业的战略启示 Speaker Bio:  回爱民博士是惠正奇医药的创始人，董事长兼CEO；呼吸疾病全国重点实验室产业教授，中国生物医药产业链创新转化联合体副理事长。 回博士是前复星医药执行总裁，科学委员会主任，全球研发总裁兼CMO，复星全球合伙人。曾任赛诺菲全球副总裁，上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤委员会副主任,第5届中国肿瘤大会(CACA)学术委员会副主任。从事分子生物学，肿瘤临床诊疗，转化医学及药物/疫苗研发30年，直接领导了Ixazomib，Isatuximab等多个小分子及生物抗癌药的全球研发及上市，并主导了伊莎唑咪，阿发曲珀帕等多款创新药在中国的研发，上市。2013年首创“全球三期临床中国延展性试验”的临床注册模式，开辟了全球三期临床数据直接在中国注册上市的先河，大大缩短了创新药物在中国的上市时间。2017-2022年主导了复星医药研发转型，深化与国际化，实现公司历史上多个零的突破。2020年初新冠大流行伊始，与德国BioNTech合作，深度参与了人类历史上第一款mRNA产品（mRNA新冠疫苗）的研发，并主导了该疫苗（复必泰）在大中华区的研发及港澳台上市，带动了我国mRNA产业发展。曾获中国第四届转化医学-国际合作奖，国际消化道癌症青年科学家奖等国内外奖20余。 在国际顶级期刊包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等发表论文100余篇。主编，参编中、英、日文专著8部。 栗世铀 联合创始人兼首席技术官 启辰生生物 演讲主题: 肿瘤mRNA疫苗研发策略和临床探索研究 Abstract & Bullet Points:  一、肿瘤定制mRNA疫苗策略和BioNtech公司临床进展； 二、介绍triVac技术平台和启辰生三效疫苗设计策略、临床案例及团队的探索之路； 三、肿瘤疫苗个性化属性与工业化生产矛盾的潜在解决方案。 苗振伟 创始人兼首席执行官 英百瑞生物 演讲主题: New Paradigms and New Opportunities of Off the Shelf Universal NK Cells in Clinical Tumor Therapy Abstract & Bullet Points:  Traditional autologous cell therapies are restricted by long manufacturing cycles, high cost and poor scalability, which hinders their wide clinical access for cancer patients. As allogeneic, off the shelf products, universal NK cell therapies bring a transformative new paradigm for tumor immunotherapy, featuring HLA matching free administration, GMP based mass production, instant availability and favorable safety profile. With unique MHC unrestricted anti tumor killing capacity, NK cells can overcome major bottlenecks of T cell based immunotherapy against solid tumors and show strong synergistic potential with chemo therapy, targeted agents and immune checkpoint inhibitors. Based on Imbioray’s R&D pipeline progress including ACC NK and tiNK immune primed NK cell programs, this presentation discusses key technical strategies, clinical translation challenges, industrialization pathways and promising clinical opportunities of off the shelf NK therapies, paving the way for next generation accessible cancer immunotherapies. 刘明宇 研发负责人 百吉生物 演讲主题: Innovation strategies in TIL Therapy against Solid Tumor Abstract & Bullet Points:  • Limitation and challenges for solid tumor T cell therapies; • BioSyngen’s strategy for T cell therapy development on solid tumors; •BioSyngen’s TIL platform and preclinical development; •Phase I clinical data of BST02 liver cancer TIL. 璩 良 研究员、博士生导师 复旦大学基础医学院 演讲主题: 基于circRNA的非抗体偶联in vivo CAR B细胞免疫重置技术治疗癌症和自身免疫病 Speaker Bio:  2015年本科毕业于苏州大学医学部；2020年博士毕业于北京大学生命科学学院；2020-2022年在北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）进行博士后研究。2022年入职复旦大学基础医学院，组建RNA疫苗技术与免疫治疗实验室，致力于新型RNA疫苗及治疗技术开发与免疫治疗研究。璩良博士开发了不依赖CRISPR/Cas系统的RNA编辑技术—LEAPER（Nature Biotechnology，2019）及其迭代升级版LEAPER2.0（Nature Biotechnology，2022），入选《国家十三五科技创新成就展》；国际上率先报道circRNA疫苗技术平台、拓展了RNA治疗技术新领域（Cell，2022）; 开发了基于circRNA的体内原位CAR免疫疗法（Cell Reports Medicine, 2025；bioRxiv, 2025），有潜力解决现有CAR-T等细胞疗法中诸如异体移植排斥、治疗时间窗口、经济可及性、清淋等制约问题。获上海市东方英才青年（2025）、上海市启源青年学者（2025）、长三角G60科创走廊U30青年创业榜单（2025）、上海启明星计划（2024）、上海晨光计划（2023）、吴瑞天使基金奖（2023）、吴瑞奖（2020）、国家博新计划（2020）等荣誉。 张亭亭 BD负责人 博生吉 演讲主题: Latest Advances in Lentivirus‑Mediated In Vivo CAR‑T Abstract & Bullet Points:  • In vivo CAR研发的核心挑战 • 全球慢病毒 In vivo CAR-T 研发格局 •风险与挑战 李建强 创始人, 首席执行官兼首席科学官 金要生物 圆桌讨论： “ 818 ”号令下细胞免疫治疗新技术临床研究与转化应用 Speaker Bio:       先后于协和医科大学、德国维尔茨堡获得免疫学硕士和博士学位，长期就职于美国西雅图福瑞德•哈金森（Fred Hutchinson）肿瘤研究中心，从事T细胞及造血干细胞治疗技术的开发和临床转化。      2016年归国后先后创建森朗生物和金要生物，致力于新一代CAR-T药物的研发，国际上首创自然选择模式制备CD7 CAR-T（NS7CAR），主导开发的CAR-T类新药“Senl_B19”和“SENL101”已获得国家药监局新药临床试验批件；累计主持省市级研发项目8项，在Nature Medicine等杂志以第一和通讯作者发表学术论文15篇，以第一发明人拥有多项国际发明专利。      目前还担任河北医科大学客座教授/研究生导师、河北省高层次创业人才、石家庄市政府特殊津贴专家等。 冯 义 首席医学官 合源生物 圆桌讨论： “ 818 ”号令下细胞免疫治疗新技术临床研究与转化应用 Speaker Bio:  毕业于北京协和医学院，曾在跨国药企（罗氏、诺华等）和创新型药企（合源、瓴路）一直从事新药研发工作，目前就职于合源生物科技有限公司任首席医学官，负责职能部门包括临床医学、转化医学、药物警戒、质量保证和医学撰写等。专注于肿瘤，心血管和代谢性疾病，自身免疫性疾病，肾脏内科，神经精神疾病等；在血液肿瘤和实体肿瘤的新药研发方面具有丰富的经验。负责中国，亚太和全球关键性注册临床试验。研发产品包括小分子药物，大分子药物，抗体偶联药物（ADC）、免疫治疗药物、双抗和细胞治疗产品（Car-T）等。 陈新颖 高级副总裁 新合生物 圆桌讨论：mRNA 个性化肿瘤新生抗原疫苗的开发与产业化 Speaker Bio:  现任新合生物高级副总裁（SVP），全面负责公司生产、商务拓展（BD）及知识产权与专利相关工作。 其博士毕业于香港大学李嘉诚医学院，在生物医药研发、产业化落地、商务合作及全球知识产权布局等领域拥有深厚专业背景与丰富经验，主导推动公司创新药管线推进、生产体系建设及全球化知识产权战略。 方永聪 助理教授, 特别研究员 清华大学机械工程系 演讲主题: Biomimetic Fabrication of Cardiac Organoids via 3D Bioprinting Abstract & Bullet Points:  Cardiac organoid technology has important applications in disease research, drug screening and regenerative repair. However, current systems face critical bottlenecks, including limited size, batch-to-batch variability and insufficient functional biomimicry. Based on key cardiac developmental pathways, we established a small-molecule induction system to direct stem cells toward multiple cardiac lineages. We developed high-throughput droplet-ejection bioprinting for scalable cardiac organoid fabrication and precise assembly, enabling microvascularized organoid assemblies. We further developed hierarchical embedded bioprinting to construct centimeter-scale cardiac chamber models with three-dimensional perfusable vascular networks, reproducing helically ventricle models and supporting stable beating in vitro for more than one month. In parallel, a multimodal dynamic bioreactor was developed to recapitulate mechanical, electrical and fluidic cues during cardiac development and enhance functional maturation. • Directed cardiac multilineage differentiation through developmental pathway-inspired small-molecule induction. • High-throughput droplet-ejection bioprinting for scalable organoid fabrication and precise assembly. • Microvascularized cardiac organoid and centimeter-scale ventricle models with perfusable vascular networks. • Helically myocardial fiber-bundle architecture with stable in vitro beating for more than one month. • Multimodal mechanical, electrical and fluidic conditioning to enhance cardiac tissue maturation. 往届回顾  往期回顾  ATMP 2019 ATMP 2020 ATMP 2021 ATMP 2022 ATMP 2023 ATMP 2023 ATMP 2024 ATMP 2024 Carl June 美国宾夕法尼亚大学 帕克癌症免疫疗法研究所主任 Georg Schett德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Renier Brentjens 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心细胞治疗主任 Mickey Koh 圣乔治医学院干细胞移植科主任 Bruce Levine 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院荣誉教授 Michael Milone 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 Eric Smith 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心 Dan Kaufman 加州大学圣地亚哥健康中心医学部细胞治疗项目主任 Rafal Krol 日本京都大学iPS 细胞研究所研发部首席研究员 Steve Oh 新加坡A*STAR BTI研究所干细胞研究室主任 Round Table 1 Round Table 2 Round Table 3 Round Table 4 会议报名与合作联系 （会议演讲与合作） （会议参会与展位） 【会议演讲, 支持与战略合作】 Kevin Tan 谭先生Tel: (86) 13641961545 E-mail: Kevin.tan@deliver-consulting.com 【会议参会与展位合作】 David Xu 徐先生Tel: (86) 13776293901 E-mail: david.xu@deliver-consulting.com 【会议媒体合作】 Michelle Wang 王小姐Tel: (86 21) 5269-8916  END