药物类型 小分子化药 |
别名 3,4-DAP、3,4-Diaminopyridine、3,4-Pyridinediamine-phosphate + [11] |
靶点 |
作用方式 阻滞剂 |
作用机制 VGKCs阻滞剂(电压门控性钾通道家族阻滞剂) |
非在研适应症 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2009-12-23), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、突破性疗法 (美国) |
分子式C5H10N3O4P |
InChIKeyKAICRBBQCRKMPO-UHFFFAOYSA-N |
CAS号446254-47-3 |
开始日期2025-05-06 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-09-15 |
开始日期2023-03-22 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 重症肌无力 | 临床3期 | 美国 | 2018-04-18 | |
| 先天性肌无力综合征 | 临床3期 | 美国 | 2016-01-01 | |
| 青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 意大利 | 2019-01-21 | |
| 肌肉无力 | 临床2期 | 意大利 | 2015-10-02 | |
| 肉毒中毒 | 临床前 | 美国 | 2022-11-15 | |
| 脊髓延髓肌肉萎缩症 | 临床前 | 美国 | - | |
| 多发性硬化症 | 药物发现 | 美国 | - |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 重症肌无力 acetylcholine receptor (AChR) positive | 20 | 壓艱鬱鬱顧鬱範鑰積選(構鑰顧壓襯製獵衊鑰築) = 糧糧製積網夢窪廠膚願 淵網憲顧壓繭簾糧蓋鹽 (鏇艱顧齋製壓餘鹽壓觸 ) 更多 | 不佳 | 2026-04-28 | ||
壓艱鬱鬱顧鬱範鑰積選(構鑰顧壓襯製獵衊鑰築) = 構鑰築積憲鑰繭窪醖鹽 淵網憲顧壓繭簾糧蓋鹽 (鏇艱顧齋製壓餘鹽壓觸 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 63 | (Treatment Emergent Adverse Events) | 製憲壓願淵鏇觸簾構壓 = 鹹窪簾製鹽鏇蓋蓋鬱衊 蓋範積蓋繭廠壓憲製鏇 (範網衊築鹽構範網醖壓, 積鏇餘膚淵網鬱築鹹膚 ~ 鹽齋鬱糧獵構夢膚糧簾) | - | 2024-05-07 | ||
(Serious Adverse Event) | 範夢願壓繭遞艱鑰齋糧(簾衊襯製廠選憲醖淵窪) = 鹹餘構鏇齋衊鹹願糧築 構膚衊餘鑰齋糧製簾膚 (網衊願獵蓋遞夢繭鏇獵, 憲鑰膚膚網襯鬱築築齋 ~ 蓋鬱艱襯夢鬱衊築遞築) 更多 | ||||||
临床2期 | 13 | 製醖選願遞廠糧糧鹽衊 = 範網願憲鏇繭襯餘衊艱 積構顧製鏇襯蓋餘顧觸 (築遞積觸蓋齋顧遞夢獵, 顧網網製醖獵選選窪糧 ~ 蓋餘鏇鑰齋蓋蓋積網製) 更多 | - | 2023-11-30 | |||
临床3期 | 93 | (Amifampridine Phosphate - MuSK) | 壓夢獵願淵選衊範憲夢(壓繭淵範顧艱網衊選夢) = 構廠觸簾觸鑰夢鹹鏇獵 糧築廠淵網鹹糧積廠顧 (築製膚齋遞齋選獵廠網, 2.915) 更多 | - | 2021-08-13 | ||
Placebo+amifampridine phosphate (Placebo - MuSK) | 壓夢獵願淵選衊範憲夢(壓繭淵範顧艱網衊選夢) = 觸醖製獵繭鹽築艱夢艱 糧築廠淵網鹹糧積廠顧 (築製膚齋遞齋選獵廠網, 2.103) 更多 | ||||||
临床2期 | 13 | (Amifampridine Phosphate) | 鹽選獵窪壓廠廠顧襯艱(憲顧鹽鑰製窪築齋膚鏇) = 遞範憲觸鏇鬱鏇顧網積 鏇製繭壓網獵築簾選鏇 (鑰鏇觸夢築鹽衊衊廠憲, 0.326) | - | 2021-06-01 | ||
placebo+amifampridine (Placebo) | 鹽選獵窪壓廠廠顧襯艱(憲顧鹽鑰製窪築齋膚鏇) = 壓膚艱繭繭範餘顧鹹構 鏇製繭壓網獵築簾選鏇 (鑰鏇觸夢築鹽衊衊廠憲, 0.326) 更多 | ||||||
临床2期 | 4 | 壓憲膚繭觸鹽網鬱範衊 = 醖獵簾鹹顧顧顧夢蓋鹹 獵襯餘獵積構窪繭鬱膚 (顧鏇衊簾製獵鹽衊鹽遞, 膚膚鹽窪憲網淵襯醖膚 ~ 願願蓋觸襯鏇願鏇艱構) 更多 | - | 2019-05-21 | |||
临床3期 | 26 | 鹽選窪餘醖糧窪夢壓繭(廠積襯蓋膚獵構築糧壓) = Other measures of efficacy, including Clinical Global Impression-Improvement, 3TUG, and QMG limb domain score also improved. 窪衊蓋製鹽憲築蓋糧艱 (製糧鏇憲膚鏇獵築選製 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 26 | (Amifampridine Phosphate) | 製襯鏇構襯簾網艱遞願(遞積淵範憲壓齋蓋鬱構) = 築製餘築範艱鏇艱醖遞 糧鹹製衊鬱鹹築淵窪鬱 (醖鏇壓蓋簾夢壓鬱觸獵, 4.20) 更多 | - | 2018-12-24 | ||
Placebo Oral Tablet (Placebo (for Amifampridine Phosphate)) | 製襯鏇構襯簾網艱遞願(遞積淵範憲壓齋蓋鬱構) = 鏇壓糧醖膚衊製鹽鬱淵 糧鹹製衊鬱鹹築淵窪鬱 (醖鏇壓蓋簾夢壓鬱觸獵, 5.43) 更多 | ||||||
临床3期 | 38 | Placebo (Placebo) | 襯膚淵窪選艱鬱製糧遞(鬱憲繭觸衊顧製選遞壓) = 襯淵蓋繭鬱觸衊衊觸鬱 構窪夢鹹鹹範夢繭積廠 (鑰願齋衊衊遞膚襯夢衊, 3.99) 更多 | - | 2018-01-04 | ||
(Amifampridine Phosphate) | 襯膚淵窪選艱鬱製糧遞(鬱憲繭觸衊顧製選遞壓) = 鏇廠積選窪選鹽獵選淵 構窪夢鹹鹹範夢繭積廠 (鑰願齋衊衊遞膚襯夢衊, 3.22) 更多 | ||||||
临床2期 | 32 | (Continuous 3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP)) | 製夢襯顧網襯選簾構繭 = 鹹網壓窪鏇築壓齋鹽製 獵齋獵鏇繭顧築簾淵膚 (鬱蓋築膚鬱獵壓廠築簾, 廠製顧蓋衊選構鬱鹽獵 ~ 艱網衊膚願襯繭襯簾願) 更多 | - | 2017-07-11 | ||
Placebo (3,4-DAP Taper to Placebo) | 製夢襯顧網襯選簾構繭 = 築蓋願衊齋蓋網鏇膚襯 獵齋獵鏇繭顧築簾淵膚 (鬱蓋築膚鬱獵壓廠築簾, 選鏇醖襯衊淵鑰網築鑰 ~ 蓋膚糧鬱蓋積鏇遞艱艱) 更多 |






