考察健康受试者在空腹条件下单次口服1片由河北一品生物医药有限公司提供的磷酸二氨基吡啶片（受试制剂，规格：10mg）与单次口服1片由SERB S.A.持证的磷酸二氨基吡啶片（参比制剂，商品名：FIRDAPSE®，规格：10mg）的药动学特征，评价两制剂间的生物等效性和安全性，为该受试制剂注册申请提供依据。

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

河北一品生物医药有限公司

NCT05769478

/ Completed临床1期IIT

A Proof of Concept Study of the Effect of Amifampridine (Firdapse®) on Neuromuscular Transmission in Patients Treated With OnabotulinumtoxinA (Botox®, BTX-A)

if amifampridine can improve neuromuscular transmission in muscles previously injected with OnabotulinumtoxinA (BTX-A)

开始日期2023-09-15

申办/合作机构

Wake Forest School of Medicine

NCT05919407

/ Recruiting临床3期IIT

IMproving Symptomatic Treatment With Pyridostigmine and Amifampridine: a Randomized Double-blinded, Placebo Controlled Crossover Trial in Patients With Myasthenia Gravis (IMPACT-MG)

A randomized, double-blind, placebo controlled, crossover intervention study evaluating the effect of pyridostigmine (part 1) and amifampridine (part 2) in Myasthenia Gravis (MG).

开始日期2023-03-22

申办/合作机构

Leids Universitair Medisch Centrum

[+1]

100 项与磷酸阿米吡啶相关的临床结果

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100 项与磷酸阿米吡啶相关的转化医学

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100 项与磷酸阿米吡啶相关的专利（医药）

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1,036

项与磷酸阿米吡啶相关的文献（医药）

2025-12-15·INTERNAL MEDICINE

Long-term Efficacy and Safety of Amifampridine Phosphate (Firdapse<sup>®</sup>) in Japanese Patients with Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LMS-005 Study)

Article

作者: Yabe, Ichiro ; Tsujino, Akira ; Motomura, Masakatsu ; Igarashi, Yuko ; Fujita, Nobuya ; Hatanaka, Yuki ; Mori-Yoshimura, Madoka ; Utsugisawa, Kimiaki

Objective To evaluate the efficacy and safety of amifampridine (3,4-diaminopyridine) phosphate in Japanese adults with Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS). Methods The LMS-005 study was an uncontrolled, single-blind (patient blinded), multicenter, one-year phase 3 clinical study. The administration of amifampridine phosphate was started at 15 mg/day, and the dose was increased every 3 to 4 days to determine the optimal dose for each patient. After 7 days of treatment with the optimal dose, efficacy was assessed by evaluating quantitative myasthenia gravis (QMG), subject global impression (SGI), and Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) scores. Patients Adult patients with LEMS were analyzed for safety [n=12, mean age±standard deviation (SD) of 61.1±14.6 years old] and efficacy (n=10, mean age±SD of 60.7±15.9 years old). Results In the efficacy population, the mean±SD [median (interquartile range)] QMG score was 13.2±3.1 [13.5 (11.0, 15.0)] at baseline and 8.0±2.7 [8.0 (6.0, 9.0)] at the end of the treatment period, with a mean±SD [median (interquartile range)] change of -5.2±2.8 [-5.5 (-7.0, -3.0)]. All patients showed a decrease in the QMG score from baseline and experienced improvement in their LEMS symptoms. The SGI/CGI-I scores also improved. Efficacy was maintained until the end of the study. Five patients in the safety population experienced adverse drug reactions, the most common of which was dysesthesia (n=2). Conclusion This study revealed the long-term efficacy and tolerability of amifampridine phosphate in Japanese adults with LEMS.

2025-11-01·ENVIRONMENTAL RESEARCH

Temporal trend of cause-specific mortality burden attributable to ambient PM2.5 from different sectors and fuel types across Chinese provinces during 2015–2022

Article

作者: Kiesewetter, Gregor ; Chen, Jianheng ; Wang, Chongjian ; Lin, Hualiang ; Zheng, Dashan ; Wieser, Laura ; Zhang, Shaohui ; Wen, Wanqi

BACKGROUND:

To estimate the disease-specific mortality burden attributable to fine particulate matter (PM_2.5) pollution in China across multiple sectors and fuel types during 2015-2022.

METHODS:

The Greenhouse Gas-Air Pollution Interactions and Synergies (GAINS) model was used to estimate PM_2.5 concentrations in Chinese provinces from seven sectors and five fuel types. The relative risks (RR) of seven diseases were assessed using the Integrated Exposure-Response (IER) model. The number of deaths attributable to PM_2.5 pollution (DAPP) and the attributable fraction (AF), representing the proportion of total deaths caused by PM_2.5 exposure, were estimated by province, sector, and fuel type, then compared across the years 2015, 2019, 2021, and 2022.

RESULTS:

Ambient PM_2.5 concentrations in China exhibited a gradual decline, the most substantial reductions were observed in household, industry, and agriculture. There were 1,440,000 PM_2.5-related deaths and 13.8 % AF for China in 2022, with a reduction of 290,000 compared with 2015. The largest reductions among 31 provinces were observed in Henan, followed by Hebei and Shandong, with 27,000, 26,000, and 25,000 decreases, respectively. Additionally, DAPP decreased most in stroke and ischemic heart disease (IHD). For different sectors, agriculture, household and industry sectors demonstrated the greatest reductions in DAPP from 2015 to 2022, accounting for 131,000, 130,000, and 72,000, respectively. In 2022, DAPP attributable to coal combustion decreased by 190,000, with the most substantial reduction observed in the household sector. However, DAPP increased by 23,000 in 2022 compared to 2021, despite a continued decline in AF.

CONCLUSION:

The findings highlight the substantial public health benefits of emission control measures implemented across multiple sectors in China, including industry, agriculture, and transport. To alleviate the health burden of an aging population, it is necessary and feasible to implement further PM_2.5 control efforts and develop targeted policies for different regions, diseases, and industries in China.

2025-10-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Clinical characteristics, cerebellar MR spectroscopy and response to 3,4-diaminopyridine in spinocerebellar ataxia 27B: the Sheffield Ataxia Centre experience

Article

作者: Brais, Bernard ; Shanmugarajah, Priya ; Hoggard, Nigel ; McNeill, Alisdair ; Tsironis, Theocharis ; Hadjivassiliou, Marios ; Pellerin, David ; Turton, Lauren ; Foster, Emma ; Chukwuocha, Ikechukwu ; Beauchamp, Nick

Abstract:

Background:

The clinical and genetic heterogeneity of hereditary ataxias presents a significant diagnostic challenge, particularly in sporadic adult-onset cases. Spinocerebellar ataxia type 27B (SCA27B) is caused by an intronic GAA·TTC repeat expansion in the fibroblast growth factor 14 (F GF14 ) gene and is inherited in an autosomal dominant manner, although with reduced penetrance. This novel ataxia is emerging as a frequent yet underdiagnosed cause of late-onset often sporadic cerebellar ataxia.

Method:

In this study, we describe our experience in clinical presentation, neuroimaging characteristics (including MR spectroscopy of the cerebellum), tremor analysis, and therapeutic response to 3,4-diaminopyridine in a cohort of 50 patients with SCA27B.

Results:

The mean age at onset was 61.8 years. Episodic symptoms were reported in 28% of cases, while downbeat nystagmus and oscillopsia were observed in 50% and 28% individuals , respectively. Tremor was also present in 22% of patients. Tremor analysis demonstrated bilateral, intermediate-frequency (~ 6 Hz) tremor with both action and resting components, occasionally involving, apart from arms, the lower limbs and head. MRI findings revealed involvement of the superior cerebellar peduncle, and MR spectroscopy of the cerebellum (MRS) demonstrated a progressive decline in NAA/Cr area ratios in the cerebellar hemisphere over time. Notably, treatment with 3,4-diaminopyridine was associated with subjective symptom improvement in most patients and objective stabilization and/or improvement on MRS.

Conclusion:

Our findings expand the clinical, neuroimaging and tremor phenotype of SCA27B and support the use of 3,4-diaminopyridine as a potentially effective therapy.

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项与磷酸阿米吡啶相关的新闻（医药）

2026-03-25

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诺诚健华2025年业绩报告：营收大涨135% 首次扭亏为盈

（来源：诺诚健华INNOCARE）诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）今日发布截至2025年12月31日的2025年业绩报告和公司进展。2025年是诺诚健华成立十周年的里程碑之年，也是实现高速增长和完成各项战略目标的关键一年。公司首次实现扭亏为盈，新增两款创新药获批上市，核心产品商业化持续放量，全球化加速，管线研发多点突破，公司用多项“中国首个”不断加速推进2.0发展新阶段，彰显了将科技创新转化为长期可持续增长的强大能力。主要财务业绩摘要营业收入：2025年实现收入同比增长135.3%，达23.7亿元[1]，这主要归功于商业化的持续放量和全球商务拓展（BD）获得的收入。净利润：公司2025年首次扭亏为盈，净利润达6.4亿元，这主要是因为核心产品商业化收入大幅增加及BD收入推动业绩大幅增长。毛利率：2025年毛利率达92.0%，比去年上涨5.7个百分点。研发投入：2025年研发投入同比增加16.9%，达9.5亿元，研发投入的增加主要是推进多项III期注册临床研究和加大ADC和分子胶等新型技术平台投资，为未来奠定坚实基础。公司现金和相关账户结余[2]：截至2025年12月31日为78.1亿元，公司经营活动产生的现金流量净额也首次转正。强劲的现金流有助于加速核心管线的全球临床开发和构建新技术平台。重磅交易刷新纪录加速全球化战略落地2025年，诺诚健华全速推进全球化战略落地，聚焦核心管线的全球价值挖掘，达成两项对外授权交易，进一步提升公司全球影响力和财务绩效，实现全球化布局的重要突破。10月8日，公司与Zenas就奥布替尼等自身免疫性疾病管线达成重磅授权许可协议。根据协议，Zenas将向诺诚健华支付高达1亿美元的首付款和近期里程碑付款，同时发行达700万股Zenas普通股股票，此次合作总交易金额超过20亿美元，刷新中国自免小分子领域的对外授权记录。此次战略合作是诺诚健华全球化进程中的重要里程碑，双方将发挥各自优势、强强联合，加速推进奥布替尼治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）的全球III期临床开发，全力推动奥布替尼在全球自免领域的临床价值和商业价值最大化。同时推进新型口服IL-17 AA/AF抑制剂和透脑性口服TYK2抑制剂两款分子的开发进程。此外，2025年公司还与Prolium达成授权许可合作，进一步拓宽全球业务布局，同时通过股权安排，共享合作资产的价值释放，实现互利共赢。2026年3月初，Prolium宣布已启动ICP-B02（PRO-203）单次剂量递增研究中健康受试者给药，并预计于2026年第二季度启动一项针对系统性硬化症（SSc）的国际多中心I/II期临床研究，还将在2026年启动针对其他B细胞驱动的严重自身免疫性疾病的治疗研究。强化血液瘤领导地位商业化产品矩阵持续丰富2025 年，公司在建立血液瘤领先地位方面取得重大进展，主要得益于在商业执行、后期临床开发和全球项目扩展方面的协调发展。随着奥布替尼（商品名：宜诺凯®）独家适应症边缘区淋巴瘤（MZL）的不断放量以及一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）新适应症获批上市并纳入国家医保，以及坦昔妥单抗（商品名：明诺凯®）成为中国首个获批治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的CD19单抗，诺诚健华2025年的药品收入增长43.4%，达14.4亿元。中国首个获得突破性疗法认定的BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）多项研究数据亮相多个国际学术会议，治疗CLL/SLL、MCL、AML和MDS的多项关键临床试验正在中国和全球加速推进。奥布替尼、坦昔妥单抗和mesutoclax进一步加强了公司的血液瘤优势。奥布替尼作为核心疗法，奥布替尼是公司在血液瘤管线的关键组成部分。奥布替尼获批一线治疗CLL/SLL并纳入国家医保，并被《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2025版）列为I级推荐。目前，奥布替尼四大适应症均已纳入国家医保，有助于惠及更多患者。2025年，公司商业化团队进一步提升了执行能力，并强化了战略重点，全年实现了强劲的销售业绩。市场渗透率提高和运营效率提升将为持续的收入增长和长期的商业化成功奠定坚实的基础。除中国外，奥布替尼也在推进全球注册，奥布替尼在新加坡获批治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤；公司在澳大利亚已提交治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的新药上市申请（NDA）。坦昔妥单抗（Tafasitamab）坦昔妥单抗创新疗法获批治疗复发/难治性DLBCL患者，这是中国首个获批治疗R/R DLBCL的CD19单抗，成为公司血液瘤商业化领域的又一重磅产品。2025年9月，坦昔妥单抗在全国多个省市医院开出第一批处方。2026年将是坦昔妥单抗在中国销售的第一个完整年度。坦昔妥单抗已被CSCO指南列为II级推荐，有助于满足DLBCL患者群体未被满足的临床需求，并为患者带来显著获益。Mesutoclax（ICP-248）作为中国首个获得突破性疗法认定（BTD）的BCL2抑制剂，mesutoclax加速推进多项注册临床研究，进展显著。Mesutoclax联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL 10个月内完成注册性III期临床患者入组，彰显临床推进速度。ICP-248 与奥布替尼固定疗程联合使用，将为初治CLL/SLL患者提供更深层次的缓解，并避免产生耐药突变，为患者带来临床治愈希望，成为一种潜力巨大的治疗方案。Mesutoclax治疗BTK抑制剂经治的套细胞淋巴瘤（MCL）的注册临床试验正快速推进。Mesutoclax联合奥布替尼对照非共价（可逆）BTK抑制剂匹妥布替尼（pirtobrutinib）治疗r/r MCL的一项 III 期随机、双盲、多中心研究将于2026年启动。此外，mesutoclax治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）的临床试验正在中国、美国、澳大利亚开展。数据显示，全球AML和MDS市场到2034年预计将分别达80亿美元[3]和110亿美元[4]。Mesutoclax单药或联合奥布替尼治疗 CLL/SLL在所有测试剂量水平均表现出显著疗效和安全性。Mesutoclax联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的总缓解率（ORR）为100%，完全缓解率（CRR）为57.1%，36周时外周血不可检测的微小残留病灶（uMRD）率为65%。Mesutoclax单药治疗MCL患者显示出卓越疗效，尤其对BTK抑制剂难治的经治患者具有突出价值。在BTK抑制剂难治性MCL患者中，ORR 为84.0%，CRR 为36.0%。Mesutoclax联合奥布替尼在B细胞恶性肿瘤亚型（MCL、MZL、CLL/SLL）中均显示出良好的安全性。这种口服、无化疗方案有望成为B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的一种新型治疗选择。更新的数据将于2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。Mesutoclax联合阿扎胞苷在AML患者和MDS患者中都显示出良好的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。在35例可评估的初治 AML患者中，85.7%的患者达到复合完全缓解（cCR），uMRD率为86.7%，开启治疗90天内无死亡发生。治疗MDS患者的初步数据也令人鼓舞。未发生剂量限制性毒性（DLT）或肿瘤溶解综合征（TLS）事件。详细数据将在2026年ASCO年会上公布。加速推进多项自免III期注册临床试验自身免疫性疾病几乎可以影响身体的每个器官，且在生命的任何阶段都会发生。全球自身免疫性疾病市场到2029年预计将达1850亿美元[5]。诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，打造差异化的自身免疫性疾病管线，旨在为大量未满足的临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法。这些创新药在全球都具有广阔的市场潜力。奥布替尼原发免疫性血小板减少症（ITP）：数据显示，全球每年ITP新发患者超过20万例，中国每年新增ITP病例约6万例，存在巨大未被满足的需求。奥布替尼治疗 ITP的III期注册临床已完成，预计2026年上半年递交新药上市申请。ITP是奥布替尼从血液瘤进入血液领域的自身免疫性疾病适应症，彰显巨大商业潜力。凭借BTK抑制剂治疗ITP的优势，如减少巨噬细胞介导的血小板破坏和减少致病性自身抗体的产生，奥布替尼有望成为治疗ITP的首选BTK抑制剂。系统性红斑狼疮（SLE）：全球大约有800万SLE患者。奥布替尼成为全球首个在治疗SLE II期临床试验中显示出疗效的BTK抑制剂。奥布替尼治疗SLE IIb期研究达到主要终点，III期注册临床试验已经于2026年第一季度启动。在严格的激素减量要求下，第48周时，每天一次（QD）75毫克奥布替尼剂量组的SLE反应指数-4（SRI-4）应答率显著高于安慰剂组（57.1%vs.34.4%），具有高度统计学意义（p＜0.05），达到主要终点。在基线疾病活动度BILAG≥1A或≥2B且临床SLEDAI-2K评分≥4的亚组患者中，75毫克QD奥布替尼剂量组的SRI-4应答率为68%，相较于安慰剂组大幅提高43%。更为关键的是，IIb期临床试验严格遵循国际标准开展激素减量方案设计，75毫克组有71.1%的患者激素用量减少至≤7.5毫克，而安慰剂组为43.6%。多发性硬化（MS）：SPMS和PPMS的美国市场规模超过 120 亿美元[6]。基于达成的重磅合作，公司正配合Zenas加速开展奥布替尼治疗PPMS和SPMS的两大全球III期临床研究，进一步拓展奥布替尼在全球自身免疫性疾病市场的全球价值。2025年第三季度启动了奥布替尼治疗PPMS的III期PriMroSe临床试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的全球注册III期试验，旨在评估奥布替尼在PPMS患者中的疗效和安全性。有关PriMroSe III期临床试验（NCT07067463）的更多信息，请访问clinicaltrials.gov。奥布替尼治疗非活动性继发进展型多发性硬化（naSPMS）的III期Monarch试验计划启动：Monarch是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的全球III期注册试验，旨在评估奥布替尼在naSPMS患者中的疗效和安全性，预计将于2026年第一季度启动。有关Monarch III期临床试验（NCT07299019）的更多信息，请访问clinicaltrials.gov。两款TYK2抑制剂数据显示，皮肤科药物市场空间巨大，全球皮肤科疾病患者人数超过5亿，到2035年，全球皮肤科疾病市场规模将达到近千亿美元。诺诚健华自主研发开发的两款TYK2抑制剂深度布局皮肤科这一广阔市场，覆盖特应性皮炎（AD）、银屑病（Psoriasis）、白癜风（Vitiligo）、结节性痒疹（PN）、荨麻疹（CSU）和皮肤型红斑狼疮（CLE）等皮肤科疾病。数据显示，全球AD市场预计2030年达到300亿美元[7]、白癜风市场预计2032年达到30亿美元[8]、荨麻疹市场预计2029年达到30亿美元[9]、银屑病市场预计2032年达到580亿美元[10]、结节性痒疹市场预计到2034年达到30亿美元[11]、CLE市场预计2032年79亿美元[12]。Soficitinib（ICP-332）公司自主研发的新型TYK2抑制剂soficitinib（ICP-332）治疗中重度特应性皮炎（AD）的III期注册临床试验已完成患者入组，预计2026年年中数据读出。与此同时，soficitinib治疗白癜风的II期临床试验也已经完成患者入组。Soficitinib治疗结节性痒疹、荨麻疹、银屑病等临床试验加速推进中，预计soficitinib将在 2026 年读出一系列具有临床意义的数据。2026年1月，JAMA Dermatology（《美国医学会皮肤病学杂志》）发表soficitinib治疗中重度特应性皮炎（AD）患者的II期临床研究结果。文章表示，soficitinib单药治疗中重度特应性皮炎患者展现出良好的安全性和卓越的疗效。研究表明，soficitinib达到多个疗效终点。Soficitinib可以强效快速改善皮损，治疗第四周80毫克QD和120毫克QD两个治疗组EASI 评分较基线改善的百分比分别为78.2%和72.5%，而安慰剂组为16.7%；治疗第四周两个治疗组EASI-75应答率均为64.0%，较安慰剂组（8.0%）改善了56.0%。80毫克QD治疗组达到vIGA 0/1且评分改善≥2分的患者比例为36.0%，显著高于安慰剂组（4.0%，P=0.005）。与此同时，soficitinib展示了迅速缓解瘙痒及显著改善生活质量的特性。用药第二天，80毫克QD和120毫克QD两个治疗组就观察到瘙痒NRS严重程度和频率评分较安慰剂组显著下降（P值均＜0.05），并在治疗期随时间持续改善。ICP-488公司自主研发的新型TYK2抑制剂ICP-488治疗银屑病的III期注册临床试验已完成患者入组，治疗皮肤型红斑狼疮（CLE）II期临床试验加速推进中。ICP-488治疗干燥综合征的IND申请已提交，其他适应症和联合用药策略也正在评估中。2025年美国皮肤病学会（AAD）年会重磅口头报告发布的数据显示，ICP-488治疗中重度斑块状银屑病的II期临床研究结果表明，ICP-488在6毫克QD和9毫克QD的剂量下对银屑病患者均具有显著疗效，且展现出良好的安全性和耐受性，为中重度银屑病患者提供了有价值的治疗选择。第12周时，6毫克QD剂量组和9毫克QD剂量组的PASI 75的应答率分别为77.3%和78.6%，与安慰剂组的11.6%相比，具备显著的统计学差异。这两个剂量组 PASI 90的应答率分别达到36.4%和50.0%，显著高于安慰剂组（0%）；静态临床医生整体评估（sPGA） 0/1（即皮损完全清除或基本清除）的应答率分别为70.5%和71.4%，也显著高于安慰剂组（9.3%）。ICP-538中国首款获批临床的VAV1分子胶降解剂ICP-538完成首例受试者给药。ICP-538是诺诚健华自主研发的新型口服高效、高选择性靶向VAV1的特异性分子胶降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键蛋白。ICP-538 通过选择性介导CRBN E3泛素连接酶与VAV1蛋白形成三元复合物，剂量依赖性地诱导VAV1蛋白快速高效降解，用于开发治疗多种难治的自身免疫性疾病，比如炎症性肠病（IBD）、SLE和MS。目前，全球尚无获批上市的VAV1靶向药物。ICP-054新型口服IL-17AA/AF抑制剂ICP-054（ZB021）在中国已经提交IND申请。ICP-054是一款新型口服高效、高选择IL-17AA/AF抑制剂，在自身免疫和炎症性疾病领域具有重大治疗潜力。它可高效阻断IL-17AA同源二聚体和IL-17AF异源二聚体的信号传导，进而抑制促炎性细胞因子和趋化因子的释放，发挥抗炎作用，同时能减少皮肤角质形成细胞过度增殖及炎性细胞浸润，改善皮损，从而抑制自身免疫和炎症性疾病的发生。基于达成的合作，Zenas获得IL-17 AA/AF抑制剂除大中华区及东南亚地区外的独家开发、生产和商业化权利。创新的实体瘤管线 ADC平台定位难治肿瘤诺诚健华正在构建一个强大且多元化的产品组合，以满足多种实体瘤类型中尚未满足的重大医疗需求。公司将靶向小分子药物与新一代抗体偶联药物（ADC）相结合，以最大限度地提高临床获益，同时最大限度地降低全身毒性。诺诚健华致力于关注未满足医疗需求较高的肿瘤类型，并开发在作用机制、疗效和安全性方面均具有差异化的疗法。以佐来曲替尼（ICP-723）为代表的精准治疗，以及定位难治肿瘤市场的自有ADC 技术平台，将使公司能够在实体瘤治疗领域建立强大的竞争力。佐来曲替尼（ICP-723）中国首款自主研发的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼（商品名：宜诺欣®）获批上市，用于治疗携带 NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者，成为公司第三款获批上市的创新药。佐来曲替尼作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了卓越的有效性和安全性。注册临床研究结果显示ORR达89.1%，疾病控制率（DCR）为96.4%，24个月无进展生存（PFS）率为77.4%，24个月总生存（OS）率为90.8%。公司预计2026年第二季度递交佐来曲替尼治疗儿童患者（2岁至12岁）的新药上市申请。自主开发的抗体偶联药物(ADC)平台公司开发了高度差异化的ADC技术平台，采用独有的连接子-有效载荷（LP）技术，旨在为癌症治疗提供有效且有针对性的疗法。平台致力于开发提升有效性和安全性的高度差异化 ADC管线，主要特点包括：不可逆生物偶联：确保抗体-连接子生物偶联稳定，以提高稳定性。亲水性连接子：增强ADC药物稳定性，药物抗体比值（DAR）为8。新型强效载荷：具有高效细胞毒性和旁观者杀伤效应。公司将依托这一平台逐步建立具备强大肿瘤杀伤功效和治疗窗口显著提升的ADC管线，从而拓宽癌症患者的治疗选择并提高临床获益。随着平台的不断发展，公司计划通过多款差异化ADC候选药物，扩展产品管线组合，进一步推进肿瘤学精准医疗的发展。ICP-B794-治疗实体瘤的新型靶向B7-H3 ADC公司自主研发的靶向B7-H3的新型ADC创新药ICP-B794正推进临床I期剂量递增试验。ICP-B794是一款由人源化抗B7-H3单抗通过蛋白酶可裂解连接子与公司自主开发的强效有效载荷偶联而成。这种组合确保ADC创新药精准靶向肿瘤细胞，同时最大限度地减少脱靶效应，为肺癌、食道癌、鼻咽癌、头颈部鳞状细胞癌、前列腺癌等实体瘤患者提供有希望的治疗方法。ICP-B794在动物模型中展现出优于其他产品的抗肿瘤活性，即便在大肿瘤中也展现出显著的肿瘤杀伤效果。早期临床观察表明，ICP-B794具有良好的药代动力学和耐受性，显示出抗肿瘤活性，验证了公司专有ADC平台在实体瘤开发中的应用。ICP-B208-治疗实体瘤的新型靶向CDH17 ADC基于ICP-B794令人鼓舞的疗效和安全性，公司下一款ADC候选药物ICP-B208靶向属于钙黏蛋白家族的CDH17，这在肿瘤细胞增殖、迁移和转移中发挥关键作用。肿瘤特异性表达和在癌症生物学中的功能作用使CDH17成为ADC疗法中极具吸引力且差异化的靶点，能够将强效载荷专门递送至肿瘤细胞，同时最大限度地降低毒性，可开发治疗多种消化道癌，包括结直肠癌、胃癌、胰腺导管腺癌和胆管癌。临床前研究显示，ICP-B208即使在CDH17低表达肿瘤中仍表现出强效抗肿瘤活性。公司已经于2026年3月中在中国提交ICP-B208的IND申请。诺诚健华计划在2026年内再提交至少两款ADC创新药的IND申请，进一步拓展公司差异化的实体瘤产品线。想要了解诺诚健华2025年业绩报告财务数据，敬请登录https://www.innocarepharma.com/investor/home进行查询。电话会议信息诺诚健华将在北京时间3月25日晚上8:30举行英文电话会议，并于3月26日早上9点召开中文电话会议。如要参加电话会议，需提前注册。详情如下：英文场注册链接：https://goldmansachs.zoom.us/webinar/register/WN_rVCbaOqMSM-QJQlfzlTEvwhttps://s.comein.cn/qz7duugd中文场注册链接：https://s.comein.cn/496mqxuy前瞻性声明本报道含有一些前瞻性声明的披露。除对事实的陈述以外，所有其他声明可被看作是前瞻性声明，即关于我们或者我们的管理部门打算、期望、计划、相信或者预期将会或者可能会在未来发生的行为、事件或者发展所做出的声明。此类声明是我们的管理部门根据其经验和对历史趋势、当前条件、预期未来发展和其他相关因素的认知，做出的假设与估计。该前瞻性声明并不能保证未来的业绩，实际的结果，发展和业务决策可能与该前瞻性声明的设想不符。我们的前瞻性声明同样受到大量的风险和不确定性因素的制约，这可能会影响我们的近期以及长期的业绩表现。关于诺诚健华诺诚健华（上交所代码：688428；香港联交所代码：09969）是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域的一类新药研制。公司现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。[1] 货币为人民币[2] 包括货币资金、其他流动资产和其他非流动资产中的金融资产，以及应收利息[3] Global Growth Insights[4] Nova One Advisor, Insight Code: 8817[5] iHealthcareAnalyst, Inc., 2023年10月3日[6] Zenas estimate based on reported prevalence and current pricing of B cell therapies approved for MS[7] Grand View Research[8] Data Bridge Market Research[9] The Business Research Company[10] Fortune Business Insights[11] Global Market Insights[12] Data Bridge Market Research

引进/卖出临床3期财报抗体药物偶联物

2026-03-25

·丁香园 Insight 数据库

诺诚健华 2025 年财报：营收大涨 135%，首次扭亏为盈

3 月 25 日，诺诚健华发布 2025 年业绩报告和公司进展。2025 年，诺诚健华首次实现扭亏为盈，报告期内，主要财务业绩表现如下：营业收入：2025 年实现收入同比增长 135.3%，达 23.7 亿元，这主要归功于商业化的持续放量和全球商务拓展（BD）获得的收入。净利润：公司 2025 年首次扭亏为盈，净利润达 6.4 亿元，这主要是因为核心产品商业化收入大幅增加及 BD 收入推动业绩大幅增长。毛利率：2025 年毛利率达 92.0%，比去年上涨 5.7 个百分点。研发投入：2025 年研发投入同比增加 16.9%，达 9.5 亿元，研发投入的增加主要是推进多项 III 期注册临床研究和加大 ADC 和分子胶等新型技术平台投资，为未来奠定坚实基础。公司现金和相关账户结余：截至 2025 年 12 月 31 日为 78.1 亿元，公司经营活动产生的现金流量净额也首次转正。强劲的现金流有助于加速核心管线的全球临床开发和构建新技术平台。 2025 年，诺诚健华药品收入增长 43.4%，达 14.4 亿元，这主要得益于奥布替尼（商品名：宜诺凯®）独家适应症边缘区淋巴瘤（MZL）的不断放量以及一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）新适应症获批上市并纳入国家医保，以及坦昔妥单抗（商品名：明诺凯®）成为中国首个获批治疗复发/难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的 CD19 单抗。 2025 年，诺诚健华全速推进全球化战略落地，聚焦核心管线的全球价值挖掘，达成两项对外授权交易，进一步提升公司全球影响力和财务绩效，实现全球化布局的重要突破。去年 10 月 8 日，公司与 Zenas 就奥布替尼等自身免疫性疾病管线达成重磅授权许可协议。根据协议，Zenas 将向诺诚健华支付高达 1 亿美元的首付款和近期里程碑付款，同时发行达 700 万股 Zenas 普通股股票，此次合作总交易金额超过 20 亿美元，刷新中国自免小分子领域的对外授权记录。此次战略合作是诺诚健华全球化进程中的重要里程碑，双方将发挥各自优势、强强联合，加速推进奥布替尼治疗原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）的全球 III 期临床开发，全力推动奥布替尼在全球自免领域的临床价值和商业价值最大化。同时推进新型口服 IL-17 AA/AF 抑制剂和透脑性口服 TYK2 抑制剂两款分子的开发进程。此外，2025 年公司还与 Prolium 达成授权许可合作，进一步拓宽全球业务布局，同时通过股权安排，共享合作资产的价值释放，实现互利共赢。2026 年 3 月初，Prolium 宣布已启动 ICP-B02（PRO-203）单次剂量递增研究中健康受试者给药，并预计于 2026 年第二季度启动一项针对系统性硬化症（SSc）的国际多中心 I/II 期临床研究，还将在 2026 年启动针对其他 B 细胞驱动的严重自身免疫性疾病的治疗研究。诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：「经过 10 年多的坚实发展，诺诚健华不断完善从源头创新、临床开发、商业化、生产到 BD 的一体化新药创制平台建设，提前实现了盈亏平衡的战略目标，这是公司发展史上的重要里程碑。进入到 2.0 快速发展阶段，我们将聚焦核心目标，推动五到六款创新药获批上市，实现三到四款产品的全球化布局，研发出五到十款差异化分子进入临床，推动更多创新成果转化落地，持续加速全球化进程，大幅提升收入规模，让更多优质创新药惠及全球患者，为全球医药健康事业贡献力量。」封面来源：企业logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

临床3期引进/卖出财报

2026-03-25

·今日头条

诺诚健华摘‘U’：2025年营收23.75亿增135%，产品放量+BD合作首盈利

> 2026年3月25日，诺诚健华（688428.SH）公告宣布，其A股股票简称将于3月27日起由“诺诚健华-U”变更为“诺诚健华”。这标志着一家曾依赖科创板未盈利企业特殊标识“U”的生物科技公司，正式跨越盈亏平衡点，进入常规上市公司行列。公司2025年实现营业收入23.75亿元，同比增长135.3%；归属于母公司股东的净利润为6.42亿元，扣除非经常性损益后净利润为5.53亿元，均首次实现盈利。这一里程碑事件，不仅验证了其商业化能力，更将市场审视焦点从“能否盈利”转向“增长能否持续”，为中国创新药企的可持续发展路径提供了一个关键样本。 ## 业绩爆发：营收翻倍与利润扭亏诺诚健华2025年的财务表现呈现跨越式增长。公司全年实现营业收入**23.75亿元**，较2024年的10.09亿元大幅增长135.3%。盈利方面，归母净利润达到**6.42亿元**，扣非后净利润为**5.53亿元**，成功实现扭亏为盈。**每股收益（EPS）为0.38元**，高于市场机构的一致预测。业绩增长主要得益于两大引擎：已上市药物销售的强劲增长，以及与国际生物制药公司Zenas Biopharma和Prolium的战略合作所产生的许可收益。 ## 盈利密码：核心产品放量与BD合作变现驱动收入增长的核心是公司“自主研发产品商业化”与“战略合作授权”的双轮驱动战略。 - **核心产品奥布替尼持续高增长**：作为公司首个上市的核心产品，BTK抑制剂奥布替尼（商品名：宜诺凯）在2024年销售收入首次突破**10亿元**后，2025年继续贡献显著增长。其商业化成功得益于多重优势：所有三个获批适应症（CLL/SLL、MCL、MZL）均已纳入国家医保目录；它是中国**首个及唯一获批用于治疗复发/难治性MZL的BTK抑制剂**；凭借高选择性和良好的安全性，患者依从性提高。 - **新产品贡献新增量**：CD19单抗坦昔妥单抗于**2025年第四季度上市**，并迅速开始贡献销售收入。此外，新一代TRK抑制剂佐来曲替尼也在2025年获批上市，进一步拓宽了公司的收入来源。 - **BD合作带来可观收益**：与Zenas Biopharma及Prolium的全球授权与合作，产生了显著的许可费收入，成为推动整体营收和利润大幅增长的重要力量。2025年公司药物收益（即药品销售收入）为**14.424亿元**，同比增长43.4%。 ## 摘“U”影响：从特殊保护到常规竞技对于科创板公司而言，股票简称后的“U”标识意味着“上市时未盈利”。摘除“U”标，是公司发展进入可持续盈利新阶段的正式宣告。这一变化对市场各方意味着估值逻辑的重塑。 > 有投资人士指出，摘除‘U’标短期会吸引更多资金入场，提升市场流动性。同时，市场的担忧将从‘能否扭亏’切转为‘增长能否持续’。退层后，投资者对其业绩波动的容忍度会下降。这意味着诺诚健华将从科创成长层的“特殊保护层”进入常规科创板的估值体系，市场对于其市盈率（PE）等传统财务指标的关注度将大幅提升。上海市海华永泰律师事务所高级合伙人孙宇昊律师从法律视角分析认为，此次退层机制通过设定清晰的盈利量化标准，形成正反馈机制，激励企业聚焦主业加速商业化进程。 ## 行业语境：科创成长层首批“毕业生” 诺诚健华的“毕业”并非孤例。它是科创板科创成长层首批实现盈利并拟摘“U”出层的六家企业之一，其余五家为寒武纪、百济神州、奥比中光、北芯生命和精进电动。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/98484238758f44749137674c5d4bd514) 这批企业覆盖了人工智能、生物医药、高端制造等战略新兴领域，它们的集体“出层”标志着科创板分层培育机制完成了首次“孵化-毕业”的全流程闭环。同济大学上海国际知识产权学院教授任声策表示，首批企业的示范意义在于印证了优质科创企业在研发成果、商业模式上的实力，增强了未盈利科创企业上市的可预期性。根据2025年业绩快报，39家科创成长层企业预计营收同比增长37%，净利润同比大幅减亏57%，验证了企业核心技术的商业化前景。 ## 未来挑战：盈利之后的新命题实现盈利和摘“U”对诺诚健华而言是一个新起点，而非终点。这种转变带来了双重压力：一方面是二级市场对盈利持续性、毛利增长及抗风险能力的严格审视；另一方面则是如何在保持研发强度的同时，平衡投资者对短期业绩的预期。参考其他“退层”企业的认知，构建长期竞争力需要“长期主义+务实主义”。对于诺诚健华，这意味着在已建立的商业化基础上，继续推进在血液瘤、自身免疫性疾病和实体瘤等核心领域的研发。公司管线中，奥布替尼治疗系统性红斑狼疮的III期临床试验已获批，与ICP-248联合治疗一线CLL/SLL的III期试验也已启动，展现了未来的增长潜力。诺诚健华的案例生动诠释了创新药企从依赖融资投入研发，到凭借产品和市场能力实现自我造血的路径。其2025年财报，为中国硬科技企业的可持续发展提供了一个可参照的样本，也预示着资本市场与科技创新的良性循环正在进入成果收获期。

100 项与磷酸阿米吡啶相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10689	磷酸阿米吡啶	N07XX05	DB11640

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Lambert-Eaton肌无力综合征	欧盟	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	冰岛	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	列支敦士登	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	挪威	SERB SA	2009-12-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
HIV血清阳性	临床3期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-22
重症肌无力	临床3期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-22
先天性肌无力综合征	临床3期	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2016-01-01
肌肉无力	临床3期	德国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2011-09-26
青少年脊髓性肌萎缩症	临床2期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2018-04-04
肉毒中毒	临床前	美国	Wake Forest Institute for Regenerative Medicine	2022-11-15
脊髓延髓肌肉萎缩症	临床前	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	-
多发性硬化症	药物发现	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03579966 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	63	amifampridine (Treatment Emergent Adverse Events)	夢蓋衊鏇觸獵製醖繭網 = 艱範簾憲選醖遞壓築選餘醖觸範構願鑰遞顧鏇 (簾製鏇遞廠鏇醖簾衊獵, 糧鏇鏇衊網範蓋範夢獵 ~ 齋簾顧齋齋簾鬱範衊顧)	-	2024-05-07
				amifampridine (Serious Adverse Event)	願廠齋齋艱窪糧觸鹹簾(壓鹽齋觸衊壓鬱壓遞願) = 憲糧衊選築壓獵窪齋鏇蓋憲艱遞簾鏇簾衊餘鑰 (選鑰鹹遞膚淵餘憲築獵, 糧醖選糧淵襯餘淵願遞 ~ 鑰觸衊餘鹹鹽淵壓願積) 更多
NCT03819660 (SMA3, CTgov)	临床2期	青少年脊髓性肌萎缩症	13	Amifampridine Phosphate 10 MG Oral Tablet	獵願憲鏇淵積簾築構艱 = 糧網鹹鹽積鏇簾獵顧遞淵窪糧艱觸憲憲蓋艱獵 (鹹網顧齋醖觸壓餘衊遞, 夢夢築鏇觸鬱鬱衊鬱網 ~ 壓獵壓鹽餘鹹範窪網觸) 更多	-	2023-11-30
NCT03304054 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	93	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate - MuSK)	膚遞製糧鏇壓網餘艱鑰(構選醖鑰壓餘構網繭壓) = 鬱願築獵繭獵淵網觸襯襯積餘鬱夢壓鏇製築簾 (遞鹹淵積鹹願襯遞製鹽, 2.915) 更多	-	2021-08-13
				Placebo+amifampridine phosphate (Placebo - MuSK)	膚遞製糧鏇壓網餘艱鑰(構選醖鑰壓餘構網繭壓) = 構壓齋鑰顧醖鑰齋廠醖襯積餘鬱夢壓鏇製築簾 (遞鹹淵積鹹願襯遞製鹽, 2.103) 更多
NCT03781479 (SMA-001, CTgov)	临床2期	青少年脊髓性肌萎缩症	13	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	壓窪齋淵構淵獵蓋鬱遞(簾獵願憲鑰構窪選構蓋) = 醖製製齋鑰獵範鬱齋願鏇簾網壓憲選淵觸願醖 (鏇簾憲艱觸齋顧夢齋衊, 0.326)	-	2021-06-01
				placebo+amifampridine (Placebo)	壓窪齋淵構淵獵蓋鬱遞(簾獵願憲鑰構窪選構蓋) = 膚窪淵窪憲繭選鹽鏇願鏇簾網壓憲選淵觸願醖 (鏇簾憲艱觸齋顧夢齋衊, 0.326) 更多
NCT02090725 (3-4DAP, CTgov)	临床2期	Lambert-Eaton肌无力综合征 \| 肌肉无力	4	3-4 Diaminopyridine	觸鏇鑰製願網繭鹽選鏇 = 願積顧遞糧繭鬱鏇蓋鬱膚選鹹夢齋網鏇繭繭糧 (獵選鹽齋憲築窪遞廠淵, 築鹹鑰繭範觸鹹窪壓願 ~ 築顧獵繭鬱夢醖範窪襯) 更多	-	2019-05-21
NCT02970162 (Pubmed) 人工标引	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine	膚簾構艱構蓋鏇壓餘艱(顧憲窪廠蓋繭鑰遞積願) = Other measures of efficacy, including Clinical Global Impression-Improvement, 3TUG, and QMG limb domain score also improved. 選範簾簾壓積夢製夢積 (廠壓衊構遞選餘憲鏇襯 ) 更多	积极	2019-03-01
				Placebo
NCT02970162 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	鏇積鬱淵淵淵繭範積鹽(醖壓鏇廠獵築衊獵鑰獵) = 襯網顧網願選襯餘醖顧膚窪襯積齋淵觸網築鹹 (繭遞膚醖製獵鏇鏇獵願, 4.20) 更多	-	2018-12-24
				Placebo Oral Tablet (Placebo (for Amifampridine Phosphate))	鏇積鬱淵淵淵繭範積鹽(醖壓鏇廠獵築衊獵鑰獵) = 衊願齋繭鹹餘繭襯構鏇膚窪襯積齋淵觸網築鹹 (繭遞膚醖製獵鏇鏇獵願, 5.43) 更多
NCT01377922 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	38	Placebo (Placebo)	憲鬱蓋網蓋廠選餘夢簾(鑰築窪網廠顧窪夢選願) = 顧壓艱範廠襯顧醖膚艱鏇範憲觸壓夢鏇範窪壓 (簾鹽蓋願憲願窪襯構衊, 3.99) 更多	-	2018-01-04
				Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	憲鬱蓋網蓋廠選餘夢簾(鑰築窪網廠顧窪夢選願) = 夢網積齋遞鬱構蓋範願鏇範憲觸壓夢鏇範窪壓 (簾鹽蓋願憲願窪襯構衊, 3.22) 更多
NCT01511978 (DAPPER, CTgov)	临床2期	Lambert-Eaton肌无力综合征	32	3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP) (Continuous 3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP))	廠鬱構網鏇夢齋鏇鏇壓 = 糧鹹壓觸壓淵鑰鏇鏇顧醖鹹顧選齋醖製選壓簾 (繭膚鏇衊窪壓鏇鹽鑰鏇, 艱蓋鹽網網廠選鏇獵夢 ~ 襯醖網蓋襯憲範選築選) 更多	-	2017-07-11
				Placebo (3,4-DAP Taper to Placebo)	廠鬱構網鏇夢齋鏇鏇壓 = 築簾艱鬱鑰憲願鹽觸廠醖鹹顧選齋醖製選壓簾 (繭膚鏇衊窪壓鏇鹽鑰鏇, 願獵鬱顧艱窪憲網餘顧 ~ 齋鑰鹽鹽鏇淵繭夢構糧) 更多
EAN2016	N/A	-	-	Amifampridine Phosphate (Firdapse)	範衊遞獵夢壓觸獵範網(獵窪範醖繭艱窪願糧蓋) = No serious adverse events attributable to Firdapse Â® occurred and the treatment was generally well tolerated. Side effects mainly consisted of paraesthesia, gastrointestinal disorders and infections which were related to the drug 膚膚製廠願淵製廠選鹹 (積衊簾遞觸鏇夢獵鬱糧 ) 更多	-	2016-06-23
				Placebo