SG-001(SineuGene)

▎药明康德内容团队编辑 中枢神经系统（CNS）疾病影响广泛且未竟治疗需求巨大，该领域的创新药物研发具有显著价值。2024年第三季度，至少12家中国CNS创新药公司完成新一轮融资，总额超过7亿元。值得关注的亮点如下： 细胞与基因疗法（CGT）新锐崭露头角：通过根源性修复和再生，CGT疗法有望为CNS疾病提供突破性治疗手段。至少5家获融资公司布局了这类创新疗法研发，包括神济昌华、跃赛生物、仁远生物、血霁生物、夏同生物，其中又以干细胞疗法为最大热门。除1起未知轮外，其余公司均获得B轮以前早期融资。 核酸药物受到关注：核酸药物为CNS疾病提供了精准调控基因表达的机会，能够针对性干预致病机制，带来更有效且个性化的治疗方案。至少5家获融资公司正在推进核酸疗法研发，包括关注siRNA的大睿生物、赫吉亚生物，关注反义寡核苷酸的安天圣施等。 大睿生物完成A+轮3500万美元融资 7月19日，聚焦核酸药物研发的临床阶段公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布完成A+轮3500万美元融资。本轮融资由LongRiver江远投资领投，参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。根据新闻稿，大睿生物将利用所得资金推动创新的siRNA代谢管线项目进入全球开发，并扩展夯实中枢神经系统及其他领域的肝外递送平台。 大睿生物是一家核酸创新药平台公司，致力于研发潜在“best-in-class”的siRNA药物，专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。在中枢神经退行性疾病领域，该公司深入挖掘肝外核酸递送的潜力，成功建立了专有的肝外递送平台，旨在治疗一系列复杂疾病，如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。 神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资 8月1日，神济昌华宣布完成了近亿元Pre-A轮融资，本轮融资由中关村资本领投，中博聚力、传化资本和三美投资跟投。本轮所融资金将主要用于神济昌华首个管线SNUG01的IND申报及其他管线产品的推进等。 神济昌华成立于2021年，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药公司，核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。结合AAV介导的基因表达和编辑以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，该公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化（ALS）、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病。SNUG01是神济昌华首个进入临床试验阶段的基因治疗药物，适应症为ALS，其以AAV为载体，采用一个潜在“first-in-class”治疗靶点，正在开展研究者发起的临床研究（IIT）。 安天圣施完成近亿元A轮融资 7月1日，安天圣施宣布完成近亿元A轮融资，由国投创业领投，原股东和瑞创投SCA3产业基金跟投。本轮所募资金将用于加速推进针对杜氏肌营养不良、脊髓小脑共济失调、亨廷顿舞蹈症等适应症的产品研发及申请注册临床试验，以及推动多个后续创新管线的产品开发。 安天圣施成立于2017年，致力于以RNA加工为靶标研发反义寡核苷酸（ASO）药物，公司创始人华益民博士是ASO药物领域科学家。安天圣施近年来在RNA剪接调控、新型RNA加工等领域已取得突破性进展，并建立了十多个在研产品管线，部分产品已取得良好的临床前数据。 赫吉亚生物完成数千万元人民币A2轮融资 9月3日，赫吉亚生物（Hygieia）宣布已于近期完成数千万元人民币A2轮融资，由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。与此同时，赫吉亚生物的A+轮融资同步进行中，计划为多个处于临床1期的管线开发补充资金，以及为后续更多IND enabling阶段项目开发提供资金支持，同时完善肝外递送平台技术的早期研发。 赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发。该公司建立了从靶点发现到临床概念验证的端到端siRNA药物开发平台，并聚焦当前临床急需或无药可用的疾病领域。NSDP是公司针对神经系统疾病开发的siRNA递送技术平台，不仅可以靶向中枢神经系统，也可以靶向外周神经。该公司的管线中，NSDP-02拟用于治疗阿尔茨海默病，正处于临床前阶段。 跃赛生物获数千万A+轮融资 7月11日，跃赛生物宣布，自今年4月获得A轮超亿元融资后，公司再获数千万A+轮融资。本轮融资由知名投资机构国科创投参与，资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。 自创立以来，跃赛生物一直致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括神经分化技术，SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs构建。该公司多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等知名学术期刊。 仁远生物完成数百万元种子轮融资 8月7日，专注于血管修复干细胞治疗的仁远生物完成数百万元种子轮融资，投资方为普禾资本。融资将用于推动其产品的研发进程，构建广泛的技术研发与应用合作资源体系，并做好临床试验与各项上市前的准备工作。 仁远生物专注于通过血管修复干细胞技术开发心脑血管疾病治疗产品。该公司采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管，有望为心脑血管疾病治疗开辟新途径。仁远生物目前打造了4个在研管线产品，包括VCP01、VCP02、VCP03三款在研药物以及MV3D-01型3D血管芯片在研产品，其中VCP03拟用于治疗脑卒中，目前处于临床前动物实验阶段。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态