SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

易贸医疗会议团队编辑 2026BPD北京生物药工艺发展大会将于2026年5月21-22日在北京格兰云天国际酒店举办。现场将汇聚 1000+ 行业同仁，60+ 嘉宾讲者，聚焦生物药细分赛道，拆解CMC各个环节，搭建工艺生产、质控分析、法规策略等深度交流平台。 大会全日程重磅更新，早签到&现场活动首发，行业干货满载，惊喜福利不停，一文了解2026BPD北京参会指南！  门票注册  扫码注册门票 千人盛会等你来 添加小易工艺 了解更多会议资讯 本文预告 01 门票确认 02 早签到&现场活动 03 全日程更新 04 交通&住宿指南 门票确认 第一步：扫描下方二维码，进入“我的门票”，查看您的签到二维码、门票信息、特邀活动信息。 第二步：如您的个人中心页面二维码正常显示且有“未签到”字样，则您的门票注册已生效。 早签到&现场活动 5月21-22日，2026BPD北京现场精彩活动不停歇，华为手表、老凤祥金钞、咖啡机、行李箱、京东卡等各种好礼已备齐，诚邀您参与生物药工艺发展千人盛会，现场互动免费赢！ 左右滑动查看更多 2026BPD北京 全日程 日程更新截至2026年5月6日 5月21日 生物药创新开发与CMC-会场1 创新驱动生物药未来开发 09:00-09:15 开场致辞 09:15-10:10 访谈：创新驱动生物药未来开发 嘉宾：陈星蓉，复星凯瑞，CEO 赵春林，安龙生物，创始人 高新，免疫方舟，创始人&CEO 10:10-10:30 报告：AI 驱动生物药创新开发应用案例 嘉宾：马鹏宇，晶泰科技，AI药物研发解决方案负责人 抗体CMC创新开发 11:00-11:20 报告：抗体工艺表征与验证 嘉宾：曾俊，复宏汉霖，副总监 11:20-11:40 报告：稳定细胞株开发方向 嘉宾：李莹，博安生物，副总监 11:40-12:00 报告：融合蛋白工艺开发与适配性优化 嘉宾：王振玉，杰科生物，高级总监 12:00-12:20 报告：双抗工艺转移 嘉宾：何川，天广实，生产科学与技术总监 12:20-12:30 互动讨论 抗体CMC创新开发 13:30-13:50 报告：双抗质量分析策略与案例分享 嘉宾：李凤智，杰科生物，AD总监 13:50-14:10 百济神州大分子CMC分析策略 嘉宾：马鑫，百济神州，CMC分析副总监 14:10-14:30 报告：大兴生物医药产业基地营商环境介绍 嘉宾：项延宽，生物医药基地公司，党委副书记、总经理 14:30-14:50 报告：XDC工艺表征与工艺验证 嘉宾：艾现伟，齐鲁制药，副总监 14:50-15:10 报告：生物工程下游蛋白质药物、抗体及病毒颗粒纯化工艺技术应用 嘉宾：姜韬，中国科学院，遗传与发育生物学研究所高级工程师 15:10-15:30 互动讨论 抗体PPQ和合规生产 16:00-16:20 报告：面向商业化降本的物料优化与工艺适配 嘉宾：马会景，北京康弘，技术副总工程师 16:20-16:40 报告：工艺验证方向 嘉宾：陈俊甫，正大天晴顺欣制药，工艺验证负责人 16:40-17:40 访谈：从实验室到商业化：抗体药物工艺开发与工艺性能确认（PPQ）的挑战 嘉宾：辛鑫，宜联生物，CMC运营管理执行总监 创新疗法创新开发与CMC-会场2 CAR-T药物工艺变更和生产 09:30-10:30 访谈：CAR-T工艺变更和未来商业化生产的选择与考量 嘉宾：汪敏，博生吉，副总裁 彭育忠，合源生物，生产基地总经理 齐菲菲，艺妙神州，联合创始人&CTO 李建强，金要生物，董事长/首席科学家 体内CAR-T药物CMC与递送 11:00-11:20 报告：体内CAR-T治疗载体的选择与工艺开发 嘉宾：汪敏，博生吉，副总裁 11:20-11:40 报告：in vivo CAR-T LVV递送系统的质控策略 嘉宾： 齐菲菲，艺妙神州，联合创始人&CTO 体内CAR-T创新进展与合作 11:40-12:30 访谈：in vivo细胞治疗的临床突破、监管挑战与生态共建 嘉宾：苏震波，天科雅生物，CEO/共同创始人 张宇，中源协和，联席总裁 从BD视角看多赛道CMC创新技术开发 13:30-14:30 访谈：从BD视角看CMC创新技术开发 主持：王志宣，赛诺菲，CMC总监 嘉宾：黄从海，迈霸生物，创始人兼CEO 和赛超，神济昌华（北京）生物，CMC平台负责人 物料变更与供应链管理 14:30-15:30 访谈：物料降本增效和供应链创新管理 嘉宾：李艳红，艺妙神州，供应链负责人 张苗，华润生物，高级总监 苑字飞，甘李药业，CTO 核酸类产品创新递送和CMC 16:00-16:20 报告：小核酸递送相关 嘉宾：黄慧雅，艾斯拓康，副总裁 16:20-16:40 报告：siRNA药物肝外递送案例分享   嘉宾：郑文芝，安龙生物，经理 16:40-17:00 互动讨论 多肽类产品CMC 17:00-17:20 报告：多肽制剂工艺开发 嘉宾：曲伟，善康医药，CTO 17:20-17:40 报告：寡核苷酸药物分析方向 嘉宾：吕飞龙，国为生物，创新药事业部分析负责人&首席质量官 17:40-18:00 互动讨论 政策法规闭门会 主题：818+828号令赋能创新， 规范引领发展 13:30-14:00 签到入场 主持：中国药品监督管理研究会国际交流专业委员会 14:00-14:05 开场致辞 嘉宾：中国药品监督管理研究会 第一部分：政策深耕·精准解读——818+828号令核心要义与实施落地影响 14:05-14:25 报告分享：828号令-创新药加速落地与注册全周期管理 嘉宾：药监局注册司 14:25-14:45 报告分享：818号令生物医学新技术监管要求与临床转化应用实施要点 嘉宾：中国医药生物技术协会 14:45-15:05报告分享：818号令-对产业的促进与发展作用 嘉宾：中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管专业委员会 第二部分：聚焦实操·共探路径——新政下创新生物药发展的核心痛点与解决方案 15:05-17:00 互动交流 嘉宾：定向邀约 5月22日 生物药创新开发与申报-会场1 XDC复杂分子创新开发与CMC 09:00-09:20 报告：XDC复杂分子创新开发 嘉宾：苗振伟，爱科瑞思&英百瑞，董事长兼CEO 09:20-09:40 报告：ADC化学和偶联CMC研究 嘉宾：邵文杰，甘李药业，化药开发部执行总监 09:40-10:00 报告：ADC 工艺开发、放大与验证关键技术解析 嘉宾：胡凤娟，博安生物，中试纯化研究部总监 10:00-10:20 报告：ADC工艺开发与适配性优化 嘉宾：邹昌瑞，荣昌生物，纯化及偶联工艺总监 10:20-10:30 互动讨论 复杂分子创新开发 11:00-11:30 报告：主题待定 嘉宾：唐建斌，浙江大学，化学工程与生物工程学院教授 11:30-12:00 报告：主题待定 嘉宾：岑山，仁景生物，CSO 12:00-12:30 互动讨论 注册申报法规 13:30-13:50 报告：十五五开局监管科学政策，加速企业创新研发 嘉宾：张苒，北海康成，首席药政顾问 13:50-14:10 报告：生物类似药豁免对比性临床研究（CES）欧美最新法规要求及对中国药企出海的影响 嘉宾：毛德香，科兴制药，注册中心负责人 14:10-14:30 报告：生物药全生命周期的稳定性研究（ICH Q1/Q5C修订） 嘉宾：潘勇昭，映恩生物，RA CMC副总监 14:30-14:50 报告：主题确认中 嘉宾：魏春春，宜联生物，RA CMC 总监 14:50-15:50 访谈：国内外药学注册申报与CMC监管差异 嘉宾：李建文，神州细胞，注册负责人 李小荣，诺诚健华，注册事务部高级总监 潘勇昭，映恩生物，RA CMC副总监 毛德香，科兴制药，注册中心负责人 创新疗法创新开发与CMC-会场2 干细胞CMC与合规生产 09:00-09:20 报告：基于QbD理念的人间充质干细胞药品生产和质量控制规范 嘉宾：龙浩淼，贝来生物，CMC质量总监 09:20-09:40 报告：主题确认中 嘉宾：张宇，中源协和，联席总裁 09:40-10:00 报告：新规下的干细胞工艺开发策略 嘉宾：张会远，呈诺医学，执行合伙人、质量中心高级总监 10:00-10:20 报告：干细胞产品注册申报与药学审评要求 嘉宾：王皓，贝来生物，注册负责人/董事长学术秘书 10:20-10:30 互动讨论 干细胞CMC与基因治疗质量 11:00-12:00 访谈：818/828 对干细胞药物CMC、质量以及规模化生产的挑战与落地实践探讨 主持：刘广洋，贝来生物，研发总监/CTO 嘉宾：李付鸾，达尔文起点，CTO 耿会珍，博海生物，总监 张会远，呈诺医学，执行合伙人、质量中心高级总监 12:00-12:20 报告：基因治疗产品关键质量属性(CQA)定义与控制 嘉宾：朱旭东，康霖生物，质量总监 12:20-12:30 互动讨论 外泌体工艺开发与生产 13:30-13:50 报告：外泌体质量研究及产业化探索 嘉宾：葛啸虎，天津外泌体科技，董事长、天津市生物医药行业协会会长 13:50-14:10 报告：细胞外囊泡治疗产品的分析与表征策略 嘉宾：赵立波，恩泽康泰，CTO 14:10-14:30 报告：外泌体产品开发的质量控制 嘉宾：谭毅，齐鲁细胞治疗，副总经理兼研发总监 14:30-14:50 报告：外泌体药物载体开发的技术挑战 嘉宾：高博，宇玫博生物，创始人、CEO 14:50-15:50 访谈：从实验室到GMP车间：工艺瓶颈、质量控制与监管挑战 主持：高博，宇玫博生物，创始人、CEO 嘉宾：葛啸虎，天津外泌体科技，董事长、天津市生物医药行业协会会长 赵立波，恩泽康泰，CTO 谭毅，齐鲁细胞治疗，副总经理兼研发总监 住宿&交通推荐 上下滑动查看更多 作为生物药CMC领域标杆盛会，2026BPD北京将于5月21-22日重磅启幕。我们诚邀全球生物药工艺同仁齐聚北京，聚焦上下游工艺优化、质量控制与法规合规，链接千位产业决策者、众多优质供应商，精准对接核心资源，破解规模化生产与商业化痛点，共赴这场技术与商机交融的行业盛宴！ 2026BPD北京 讲者阵容 2026BPD北京 协办方及部分赞助商 2026BPD生物药工艺发展大会 全年系列会 BPD生物药工艺发展大会，是聚焦生物药工艺开发至商业化全流程的行业标杆会议，自2017年由易贸医疗发起创立以来，始终深耕 CMC 领域，已成为中国生物药 CMC 领域极具影响力的年度盛会，规模突破5000人。 2026年，BPD 品牌将持续深化全球化战略布局，以BPD北京 - BPD美国 - BPD上海 - BPD新加坡 - BPD成都五大会议为核心，构建覆盖海内外的生物药 CMC 交流网络，以工艺创新为纽带，链接全球生物药创新资源，赋能全球生物药产业高质量发展！

易贸医疗会议团队编辑 2026BPD北京生物药工艺发展大会将于2026年5月21-22日在北京格兰云天国际酒店举办。现场将汇聚 1000+ 行业同仁，60+ 嘉宾讲者，聚焦生物药细分赛道，拆解CMC各个环节，搭建工艺生产、质控分析、法规策略等深度交流平台；同步策划政策法规闭门会、CTO午餐会、BPD酒会等系列特别活动，实现技术交流与圈层联动。 目前，大会日程重磅更新，CGT、抗体、核酸、多肽、注册法规等热门议题全覆盖！ 2026BPD北京观众注册人数已突破 1000 人，免费票注册最后2天！现在注册，即刻审核，共筑生物药工艺发展创新生态！交通、住宿指南同步上线，即刻收藏，顺畅参会。 免费票注册倒计时 2 天 扫码注册并添加小易 转发本篇新闻稿即可免费领取一日餐券 原价2000 现0元注册 添加小易加速审核 13122821362 2026BPD北京重磅日程更新 日程更新截至2026年4月28日 5月21日日程 生物药创新开发与CMC-会场1 创新驱动生物药未来开发 09:00-09:15 开场致辞 09:15-10:10 访谈：创新驱动生物药未来开发 嘉宾：陈星蓉，复星凯瑞，CEO 10:10-10:30 报告：AI 驱动生物药创新开发应用案例 嘉宾：马鹏宇，北京晶泰科技有限公司，解决方案总监 抗体CMC创新开发 11:00-11:20 报告：抗体工艺表征与验证 嘉宾：曾俊，复宏汉霖，副总监 11:20-11:40 报告：稳定细胞株开发方向 嘉宾：李莹，博安生物，副总监 11:40-12:00 报告：融合蛋白工艺开发与适配性优化 嘉宾：王振玉，杰科生物，高级总监 12:00-12:20 报告：双抗工艺转移 嘉宾：何川，天广实，生产科学与技术总监 12:20-12:30 互动讨论 抗体CMC创新开发 13:30-13:50 报告：双抗质量分析策略与案例分享 嘉宾：李凤智，杰科生物，AD总监 13:50-14:10 百济神州大分子CMC分析策略 嘉宾：马鑫，百济神州，CMC分析副总监 14:10-14:30 报告：大兴生物医药产业基地营商环境介绍 嘉宾：项延宽，生物医药基地公司，党委副书记、总经理 14:30-14:50 报告：质量和验证相关 嘉宾：艾现伟，齐鲁制药，副总监 14:50-15:10 报告：生物工程下游蛋白质药物、抗体及病毒颗粒纯化工艺技术应用 嘉宾：姜韬，中国科学院，遗传与发育生物学研究所高级工程师 15:10-15:30 互动讨论 抗体PPQ和合规生产 16:00-16:20 报告：面向商业化降本的物料优化与工艺适配 嘉宾：马会景，北京康弘，技术副总工程师 16:20-16:40 报告:主题待定 16:40-17:40 访谈：商业化生产 嘉宾：辛鑫，宜联生物，CMC运营管理执行总监 创新疗法创新开发与CMC-会场2 CAR-T药物工艺变更和生产 09:30-10:30 访谈：CAR-T工艺变更和未来商业化生产的选择与考量 嘉宾：汪敏，博生吉，副总裁 彭育忠，合源生物，生产基地总经理 齐菲菲，艺妙神州，联合创始人&CTO 李建强，金要生物，董事长/首席科学家 体内CAR-T药物CMC与递送 11:00-11:20 报告：体内CAR-T治疗载体的选择与工艺开发 嘉宾：汪敏，博生吉，副总裁 11:20-11:40 报告：in vivo CAR-T LVV递送系统的质控策略 嘉宾： 齐菲菲，艺妙神州，联合创始人&CTO 细胞治疗药物CMC与新技术 11:40-12:00 报告：细胞治疗产品上市后变更和创新性的考量 嘉宾：复星凯瑞 12:00-12:20 报告：细胞治疗产品变更 12:20-12:30 互动讨论 从BD视角看多赛道CMC创新技术开发 13:30-14:30 访谈：从BD视角看CMC创新技术开发 主持：王志宣，赛诺菲，CMC总监 嘉宾：黄从海，迈霸生物，创始人兼 CEO 和赛超，神济昌华（北京）生物，CMC平台负责人 物料变更与供应链管理 14:30-15:30 访谈：物料降本增效和供应链创新管理 嘉宾：李艳红，艺妙神州，供应链负责人 张苗，华润生物，高级总监 苑字飞，甘李药业，CTO 核酸类产品创新递送和CMC 16:00-16:20 报告：小核酸递送相关 嘉宾：黄慧雅，艾斯拓康，副总裁 16:20-16:40 报告：siRNA药物肝外递送案例分享   嘉宾：郑文芝，安龙生物，经理 16:40-17:00 互动讨论 多肽类产品CMC 17:00-17:20 报告：多肽制剂工艺开发 嘉宾：曲伟，善康医药，CTO 17:20-17:40 报告：寡核苷酸药物分析方向 嘉宾：吕飞龙，国为生物，创新药事业部分析负责人&首席质量官 17:40-18:00 互动讨论 政策法规闭门会 主题：818+828号令赋能创新， 规范引领发展 13:30-14:00 签到入场 主持：中国药品监督管理研究会国际交流专业委员会 14:00-14:05 开场致辞 嘉宾：中国药品监督管理研究会 第一部分：政策深耕·精准解读——818+828号令核心要义与实施落地影响 14:05-14:25 报告分享：828号令-创新药加速落地与注册全周期管理 嘉宾：药监局注册司 14:25-14:45 报告分享：818号令生物医学新技术监管要求与临床转化应用实施要点 嘉宾：中国医药生物技术协会 14:45-15:05报告分享：818号令-对产业的促进与发展作用 嘉宾：中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管专业委员会 第二部分：聚焦实操·共探路径——新政下创新生物药发展的核心痛点与解决方案 15:05-17:00 互动交流 嘉宾：定向邀约 5月22日日程 生物药创新开发与申报-会场1 XDC复杂分子创新开发与CMC 09:00-09:20 报告：XDC复杂分子创新开发 09:20-09:40 报告：ADC化学和偶联CMC研究 嘉宾：邵文杰，甘李药业，化药开发部执行总监 09:40-10:00 报告：ADC 工艺开发、放大与验证关键技术解析 嘉宾：胡凤娟，博安生物，中试纯化研究部总监 10:00-10:20 报告：ADC工艺开发与适配性优化 嘉宾：邹昌瑞，荣昌生物，纯化及偶联工艺总监 10:20-10:30 互动讨论 复杂分子创新开发 11:00-11:30 报告：主题待定 嘉宾：唐建斌，浙江大学，化学工程与生物工程学院教授 11:30-12:00 报告：免疫细胞衔接器的CMC挑战与工艺策略 12:00-12:30 互动讨论 注册申报法规 13:30-13:50 报告：CDE新药上市申请的法规解读（拟） 嘉宾：张苒，北海康成，药政高级副总裁 13:50-14:10 报告：生物类似药豁免对比性临床研究（CES）欧美最新法规要求及对中国药企出海的影响 嘉宾：毛德香，科兴制药，注册中心负责人 14:10-14:30 报告：生物药全生命周期的稳定性研究（ICH Q1/Q5C修订） 嘉宾：潘勇昭，映恩生物，RA CMC副总监 14:30-14:50 报告：主题确认中 嘉宾：魏春春，宜联生物，RA CMC 总监 14:50-15:50 访谈：国内外药学注册申报与CMC监管差异 嘉宾：李建文，神州细胞，注册负责人 李小荣，诺诚健华，注册事务部高级总监 潘勇昭，映恩生物，RA CMC副总监 创新疗法创新开发与CMC-会场2 干细胞CMC与合规生产 09:00-09:20 报告：基于QbD理念的人间充质干细胞药品生产和质量控制规范 嘉宾：龙浩淼，贝来生物，CMC质量总监 09:20-09:40 报告：主题确认中 嘉宾：张宇，中源协和，联席总裁 09:40-10:00 报告：新规下的干细胞工艺开发策略 嘉宾：张会远，呈诺医学，执行合伙人、质量中心高级总监 10:00-10:20 报告：干细胞产品注册申报与药学审评要求 嘉宾：王皓，贝来生物，注册负责人/董事长学术秘书 10:20-10:30 互动讨论 干细胞CMC与基因治疗质量 11:00-12:00 访谈：818/828 对干细胞药物CMC、质量以及规模化生产的挑战与落地实践探讨 主持：刘广洋，贝来生物，研发总监/CTO 嘉宾：李付鸾，达尔文起点，CTO 耿会珍，博海生物，总监 张会远，呈诺医学，执行合伙人、质量中心高级总监 12:00-12:20 报告：基因治疗产品关键质量属性(CQA)定义与控制 嘉宾：朱旭东，康霖生物，质量总监 12:20-12:30 互动讨论 外泌体工艺开发与生产 13:30-13:50 报告：外泌体质量研究及产业化探索 嘉宾：葛啸虎，天津外泌体科技，董事长、天津市生物医药行业协会会长 13:50-14:10 报告：细胞外囊泡治疗产品的分析与表征策略 嘉宾：赵立波，恩泽康泰，CTO 14:10-14:30 报告：外泌体产品开发的质量控制 嘉宾：谭毅，齐鲁细胞治疗，副总经理兼研发总监 14:30-15:30 访谈：从实验室到GMP车间：工艺瓶颈、质量控制与监管挑战 嘉宾：葛啸虎，天津外泌体科技，董事长、天津市生物医药行业协会会长 赵立波，恩泽康泰，CTO 谭毅，齐鲁细胞治疗，副总经理兼研发总监 住宿推荐 交通指南 生物药工艺的每一次革新，都关乎产业的进步与突破；每一次资源的对接，都可能孕育新的发展机遇。2026BPD北京诚挚邀请每一位生物药工艺同仁，5月21-22日相聚北京，交流工艺经验、对接核心资源、破解行业困局，以工艺为基、以合规为纲，共同推动生物药工艺发展。 免费票注册倒计时2天 原价2000 现0元注册 添加小易加速审核 13122821362 扫码微站 了解大会完整内容 参展咨询  展位预定 18516293589 2026BPD北京 讲者阵容 2026BPD北京 协办方及部分赞助商 2026BPD生物药工艺发展大会 全年系列会 BPD生物药工艺发展大会，是聚焦生物药工艺开发至商业化全流程的行业标杆会议，自2017年由易贸医疗发起创立以来，始终深耕 CMC 领域，已成为中国生物药 CMC 领域极具影响力的年度盛会，规模突破5000人。 2026年，BPD 品牌将持续深化全球化战略布局，以BPD北京 - BPD美国 - BPD上海 - BPD新加坡 - BPD成都五大会议为核心，构建覆盖海内外的生物药 CMC 交流网络，以工艺创新为纽带，链接全球生物药创新资源，赋能全球生物药产业高质量发展！

自2025年4月28日联盟发布AAV基因疗法最新盘点丨国内首款获批上市，另有45款IND获批，7款进入III期临床发布以来，国内AAV基因治疗领域IND获批数量持续高速增长。为全面反映近期进展，本文聚焦2025年1月至2026年4月期间国内新获批临床试验默示许可的AAV基因疗法，供行业同仁参考。文中信息如有疏漏或不当之处，敬请各位同仁批评指正。 据不完全统计，2025年全年共有超过30项1类基因疗法IND申请获CDE批准，其中AAV基因疗法获批项目占比超半数，成为IND主力军。截止近日，国内AAV基因药物IND累计获批已超60款。本次盘点共收录18款在此期间取得IND进展的AAV基因疗法，其中17款已正式获批默示许可，1款处于IND受理阶段。汇总如下： 1. 瑞宏迪医药 RGL-2201 2025年1月16日，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）宣布，其自主研发的RGL-2201注射液临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400756），适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。RGL-2201是瑞宏迪医药首款双靶点黄斑变性基因治疗药物。 RGL-2201是以重组腺相关病毒（rAAV）为载体的双靶点基因治疗药物，相较于传统的单靶点抗体或单靶点基因药物，RGL-2201有望实现更显著的治疗效果。该产品采用脉络膜上腔注射，通过创新性微创的给药方式，将编码药效蛋白的基因直接递送至靶组织，进而持续表达药效蛋白，抑制新生血管形成、减轻血管渗漏、改善患者视力，有望实现一次给药、长期有效。 2. 信念医药 BBM-A101 2025年3月27日，信念医药集团（简称“信念医药”）宣布其自主研发的BBM-A101注射液临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准（受理号：CXSL2400914），用于治疗膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）。 2025年10月30日，BBM-A101注射液的注册类临床研究（CTR20253631）在上海交通大学医学院附属第九人民医院骨科赵杰主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。 BBM-A101注射液使用了信念医药自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因递送载体及优化的人源基因表达盒，通过膝关节腔内注射药物，在关节腔内持续表达抗炎蛋白，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。BBM-A101注射液有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。其通过信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺完成生产，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 3. 信念医药 BBM-D101 2025年4月18日，信念医药的BBM-D101注射液IND获CDE默示许可（受理号：CXSL2500060），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。此前该产品已获FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定，并于2025年1月获FDA的IND批准。 BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 4. 芳拓生物 FT-017 2025年4月28日，芳拓生物自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-017同时获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）（受理号：CXSL2500078）与美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可。该疗法拟用于治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病（HCM）。这是芳拓生物第四款实现中美双报双批的创新基因治疗产品，也是中国首个针对心血管系统疾病的AAV基因治疗的临床试验。 FT-017基于HCM主要发病机制，针对MYBPC3基因变异引起的cMyBP-C缺失或功能异常，FT-017采用基因治疗手段：通过静脉输注将密码子优化的人MYBPC3基因转导入心肌细胞，使其特异性地能够长期而稳定地表达正常的人cMyBP-C，恢复心肌肌小节正常结构和功能。 5. 信念医药 BBM-P002 2025年5月14日，信念医药自主研发的AAV基因治疗药物BBM-P002注射液新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床默示许可（受理号：CXSL2500162），拟用于治疗原发性帕金森病。 BBM-P002是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，利用立体定向脑注射技术和具有高神经组织亲和性的工程化AAV载体，将优化后的基因表达盒递送至大脑双侧壳核，实现纹状体区多巴胺合成所需基因的长期高水平表达。这种疗法有可能实现“单剂量、长效”的疗效。 6. 金唯科生物 JWK002 2025年6月25日，金唯科生物（Genevector）自主研发的1类基因治疗创新药JWK002注射液获NMPA的IND批准（受理号：CXSL2500225），用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是国内首个获批临床的XLRS基因治疗药物，此前已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。前期研究者发起的临床研究（IIT）显示，治疗后所有受试眼的视网膜劈裂腔完全闭合，多数患眼视网膜光敏度改善。JWK002注射液于2026年2月25日进入Ⅱ期临床试验阶段。 JWK002注射液是金唯科生物自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。JWK002通过系统设计，包括靶向血清型筛选和基因表达元件优化，旨在有效恢复视网膜细胞内RS1蛋白的表达。最终目标是改善患者视网膜的结构完整性和功能能力。 7. 科锐克医药 CRG-B191 2025年7月7日，上海科锐克医药科技有限公司（简称“科锐克医药”）CRG-B191注射液临床试验申请获得批准（受理号：CXSL2500293），适应症为湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。CRG-B191作为科锐克首款采用新一代共价封闭端DNA基因组构型AAV（cceAAV）载体并获得IND批件的产品，为科锐克在眼科基因治疗领域树立重要里程碑。 CRG-B191注射液是首个采用cceAAV的AAV基因治疗药物。cceAAV独特的共价封闭端结构域，具有病毒包装效率高、杂质少、基因组完整性好和外转基因表达效率高等特点，可实现更安全、更高效的目的基因递送效果。 CRG-B191注射液经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达具有科锐克自主知识产权的经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白。该基因治疗药有望实现一次注射，长期有效，避免并解决传统nAMD药物治疗中存在的反复眼内注射对眼组织的各种伤害和副作用等风险，以及患者依从性差等问题。cceAAV技术是科锐克医药自主研发的新一代AAV载体平台，CRG-B191也是国内首个采用该技术的基因治疗药物。8.赛诺菲 SAR402663 2025年8月4日，赛诺菲（Sanofi-Aventis Recherche & Développement）SAR402663注射液临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局默示许可（受理号：JXSB2500132/JXSL2500074），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。2025年9月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予SAR402663快速通道资格认定。 SAR402663是一款基于AAV-sFLT01的玻璃体内基因疗法，通过单次注射递送编码可溶性FLT01的基因物质，旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF），从而抑制异常血管生长、减少血管渗漏、减轻视网膜损伤。据赛诺菲官网信息，该产品目前处于1/2期临床研究（NCT06660667）中，预计2031年6月完成。该基因疗法有望通过消除频繁的玻璃体内注射，显著减轻患者治疗负担。 9. 嘉因生物 EXG202 2025年8月4日，杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）自主研发的EXG202注射液IND申请获得国家药品监督管理局(NMPA)批准（受理号：CXSL2500375），用于治疗湿性（新生血管）年龄相关性黄斑变性(wAMD)。目前该产品的I/II期临床研究的患者招募正在进行中。 EXG202注射液，一种用于治疗眼底新生血管疾病包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)及视网膜静脉阻塞(RVO)的基于AAV的基因疗法，是嘉因生物自主研发的新型基因治疗产品，通过单次玻璃体腔注射，以期提供持久疗效。 10. 神济昌华 SNUG01 2025年8月14日，全球首创靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2500415），拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次IND获批，是SNUG01继2025年3月获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可、6月获FDA授予孤儿药资格认定后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。 SNUG01是神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）基于其AAV技术平台研发的First-in-Class（同类首创）基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为GOI（Gene of Interest，目的基因）的基因治疗药物，该靶点是清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的ALS模型中发现的。SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明：TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓ALS患者的运动神经元退行性病变。已完成的SNUG01研究者发起的临床试验（Investigator Initiated Trial，IIT）初步验证了SNUG01的安全性和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。 11.天泽云泰 VGN-R08b 2025年9月，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）自主研发的VGN-R08b同时获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可，用于治疗GBA1突变型帕金森病（PD-GBA），实现中美IND双批。 VGN-R08b通过递送功能性GBA1基因，在戈谢病和GBA1突变型帕金森病两大领域同步开发。该产品于2022年获得罕见儿科疾病资格认定 (RPDD)，2025年获得快速通道认定（FTD），2026年1月15日再获FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）——此项认定是VGN-R08b在戈谢病治疗领域获得的第三项美国FDA关键资格认定。 VGN-R08b是天泽云泰自主研发和生产的以重组AAV为载体的基因治疗产品，通过侧脑室注射，将功能性GBA1基因精准递送至患者的神经元和神经胶质细胞中，使细胞能够持续产生功能性的GCase蛋白，代替突变的内源性GCase，降解病理性累积的葡萄糖脑苷脂，从而恢复神经细胞的功能，缓解中枢神经系统受累，旨在从病因层面改善患者的疾病症状。 12.健达九州 GA001 2025年11月19日，健达九州（北京）生物科技有限公司（简称“健达九州”）自主研发的1类创新药——基因治疗药物GA001注射液（受理号：CXSL2500729），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I/II期临床试验。 此前，GA001注射液于2025年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入II期临床试验。该药物是首个针对视网膜色素变性（RP）所致晚期盲症、实现中美双报双批的基因治疗药物，也是全球光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一。 GA001注射液是健达九州自主研发的一款针对失明患者的基因治疗新药。其核心技术为健达九州团队研究发现的一种高灵敏度新型光敏蛋白。该药物通过腺相关病毒载体将编码新型光敏蛋白的基因递送至视网膜神经节细胞，以恢复其感光功能，最终帮助患者恢复视力。 13.弘基生物 KH658 2025年12月11日，成都弘基生物科技有限公司（简称“弘基生物”）申报的KH658眼用注射液收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》（受理号：CXSL2500826/CXSL2500825/CXSL2500824/CXSL2500823），本次获批的适应症为糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）。 此前，KH658已于2024年4月28日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准通知书（受理号：CXSL2400090/CXSL2400089/CXSL2400088），2024年4月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD），实现中美双批。 KH658眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类，以具有自主知识产权、基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。 14. 弘基生物 KH631 2026年1月5日，弘基生物收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展KH631眼用注射液适用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的临床试验（受理号：CXSL2500875/CXSL2500874），本次获批的适应症为糖尿病黄斑水肿（DME）。 KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类，分别于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书，美国时间2022年11月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，同意开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床试验，实现中美双批。该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。 据公开资料显示，KH631眼用注射液是我国第一个进入临床用于治疗 nAMD的AAV基因治疗候选产品。浙江大学眼科医院已于2025年1月21日成功完成KH631眼用注射液的1期临床试验。术后的观察显示，患者的眼部状况稳定，并且全身安全性指标良好。 15. 锦篮基因 GC801 2026年3月16日，北京锦篮基因科技股份有限公司（简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可（受理号：CXSL2501108），本次申报适应症为2型脊髓性肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。 GC801注射液是一种工程化改造的IgG抗体降解酶，旨在解决基因治疗中因AAV预存抗体阻碍而导致的治疗困境。GC801基于天然IdeS酶的工程化改造，具有高度特异性的IgG降解活性，活力远高于野生型IdeS。给药后，GC801能够催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解。被切割后的IgG抗体会失去大部分效应功能，并被机体迅速降解，从而降低或消除体内的AAV预存抗体，打开高AAV预存抗体人群的AAV基因治疗窗口。 16. 德康明基 VG801 2026年3月，德康明基医疗科技（上海）有限公司（简称“德康明基”）的VG801获NMPA临床试验默示许可（受理号：CXSL2600074），适应症为ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良。此前，VG801已经获得三重加速资格认定：再生医学先进疗法（RMAT）资格、罕见儿科疾病 (RPDD) 资格和孤儿药(ODD) 资格。 VG801采用双腺相关病毒 (AAV) 载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。REVeRT由两个AAV载体构成，每个载体分别携带ABCA4编码序列的一半，产生两种独立的mRNA前体，这些mRNA前体通过反式剪接形成完整的mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801还利用了一种新型vgAAV衣壳，旨在实现广泛的视网膜转导。 17. 金唯科生物 JWK001 2026年3月11日，金唯科生物自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可（受理号：CXSL2501116）。这一里程碑进展，标志着JWK001管线布局实现关键拓展，从新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）延伸至另一高发眼科重疾领域，为广大DME患者带来长效、便捷的创新治疗新选择。 JWK001注射液作为全球首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，凭借金唯科生物自主研发的核心技术优势，大幅提升AAV载体包装效率的同时，显著降低生产成本，为临床转化及未来商业化普及奠定了坚实基础。该产品的核心作用机制是通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白，从根源上抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现一次给药、长期获益的治疗效果。 18. 健达九州 GA002（IND受理阶段） 2026年3月4日，健达九州GA002注射液的IND申请获CDE受理（受理号：CXSL2600299），目前尚未获得临床试验默示许可。 GA002注射液是由健达九州自主研发的I类生物新药，是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物。GA002针对局灶性难治性癫痫的疾病特征，将抑制性受体通过腺相关病毒（AAV）选择性表达在病灶区靶细胞上，将难治性癫痫转变为药物可控的不发作状态，为目前无药可治的重症癫痫患者提供了临床治疗方案，同时避免了外科手术可能造成的机体功能性损伤。 本次更新聚焦2025 年 1 月 至2026 年 4 月国内新获批 AAV 基因疗法 IND，共 18 款产品迎来临床里程碑。随着国内 AAV 管线持续扩容，适应症不断拓宽，中国基因治疗正从 “跟跑” 迈向 “并跑”。广州罕见病基因治疗联盟将持续跟踪全球前沿进展，助力技术转化与患者可及。 往期推荐：AAV基因疗法最新盘点丨国内首款获批上市，另有45款IND获批，7款进入III期临床 产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享（AAV基因疗法再加速、86个罕见病病种诊疗指南正式发布） 会员风采丨赛业生物发起“AAV创新100计划”，诚邀全球合作伙伴共同验证100条AAV新衣壳序列，共享权益 会员风采丨全球首创！GC301基因治疗婴儿型庞贝病临床研究成果登顶《新英格兰医学杂志》 会员风采丨神济昌华全球首款针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定 文章来源：国家药品监督管理局药品审评中心、各药企官媒 【声明】本文由广州罕见病基因治疗联盟根据公开资料整理，仅作行业信息分享与科普传递之用，不构成任何投资或医疗建议。版权归原作者所有，如有侵权或内容错漏，欢迎联系我们处理。 点击蓝字 关注我们 联系我们 邮寄地址：广州市黄埔区香雪八路98号香雪国际公寓F栋 联系电话：18529255726 扫码关注我们 广州罕见病基因治疗联盟    罕见病数据中心（RDDC）