SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 PART 01 周报概述 随着全球医药行业的快速发展，新药研发与创新已成为推动行业进步的重要动力。近期，根据摩熵医药数据统计，新药申请与审批获批频繁，显示出医药创新领域的活跃态势。 本文将深入分析2025年8月11日至2025年8月17日期间，国内外新药申请、临床试验批准、仿制药一致性评价等多个方面的最新进展，为用户提供全面的行业资讯。 PART 02 国内22款新药IND获批 根据摩熵医药数据库统计，2025年8月11日至8月17日期间共有76个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中国产药品受理号52个，进口药品受理号24个。 本周共计22款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药8款，生物药13款，中药1款。 本周获批临床创新药/改良型新药部分信息速览（不含补充申请） 注：完整数据可识别“文末”二维码下载查看 PART 03 本周全球TOP10创新药研发进展 在全球创新药研发领域，8月12日，恒瑞医药宣布其自主研发的1类新药海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获中国国家药监局（NMPA）受理，适应症为：适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）成人及≥6岁的儿童患者。 海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。该产品已在原发免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血、化疗所致血小板减少症、有创性操作或手术的慢性肝病伴血小板减少症患者中开展临床研究，以评估在不同血液系统疾病中的作用。 截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库 海曲泊帕乙醇胺片已获批上市两个适应症，分别为：2021年6月获得NMPA批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。此外，该产品用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）已获美国FDA授予孤儿药资格。 8月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的塞普替尼新适应症上市申请已获受理。根据其注册性临床研究进展，推测此次申报的适应症为治疗RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。 截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库 塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，该药于2020年5月首次获FDA批准上市，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。一项评估塞普替尼治疗携带RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者的疗效和安全性的I/II期研究（LIBRETTO-121研究）最新结果显示，中位随访30个月，在可评估患者（n=36）中，ORR为36%，24个月的DOR率为100%，24个月的PFS率为86%。其中，在15例RET突变型甲状腺髓样癌患者中，ORR为40%；在15例RET融合阳性甲状腺状癌患者中，ORR为33.3%。 同样在8月15日，据CDE官网公示，神济昌华申报的1类新药SNUG01获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”），这是神济昌华自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物。（相关扩展阅读：全球首创渐冻症基因治疗药获批临床！中国创新药迈入国际赛道） 本周全球TOP10创新药研发进展 截图来源：摩熵咨询周报 PART 04 本周全球TOP10临床试验结果 本周全球TOP10临床结果中，8月12日，默沙东宣布帕博利珠单抗（Keytruda）联合维恩妥尤单抗（Padcev）围手术期治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的III期KEYNOTE-905（EV-303）研究取得了积极结果。 KEYNOTE-905（EV-303）研究是一项开放标签、随机、多臂、对照临床试验（n=595），评估了帕博利珠单抗联合或不联合维恩妥尤单抗对比与仅手术治疗在不适合或拒绝基于顺铂的化疗方案的MIBC患者中的有效性和安全性。结果显示，与仅手术治疗组相比，帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗组患者的无事件生存期（EFS）显著延长，数据具有统计学意义和临床意义。此外，帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗组在关键次要终点总生存期（OS）和病理完全缓解（pCR）率方面也表现出具有统计学意义和临床意义的改善。在该研究中，帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗的安全性与每种药物的已知安全性一致。该联用方案未发现新的安全性信号。 8月13日，2025年世界肺癌大会（WCLC 2025）常规摘要正文发布。正大天晴在大会上首次公布了HER2双抗ADC产品TQB2102治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的 II 期临床研究数据。 截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库 TQB2102是一款HER2双抗ADC，采用双表位设计，通过同时结合HER2阳性肿瘤细胞表面的ECD2、ECD4，增强药物内化效率，提升对肿瘤细胞的杀伤作用。此次在大会上公布的II期研究旨在评估 TQB2102在至少接受过一线治疗的局部晚期或转移性HER2基因异常 NSCLC 患者中的疗效。结果显示，在51例可评估疗效的患者中，32例（62.7%）达到部分缓解。队列1（22/36）的ORR为61.1%、队列 2（4/9）的ORR为44.4%、队列3（6/6）的ORR为100%。在32名应答的受试者中，有23名早在第一次肿瘤评估时就观察到了应答。 本周全球TOP10积极/失败临床结果 截图来源：摩熵咨询周报 PART 05 10款品种过评！涉及丽珠、方明药业等 根据摩熵医药数据库统计，2025年8月11日至8月17日期间共有127项仿制药申报上市/申报临床获CDE承办，其中新注册分类上市申请受理号111项（包括化药3类，4类），新注册分类临床申请受理号8项（包括化药3类，4类），一致性评价申请8项。本周10个品种通过一致性评价（按受理号计16项），本周无品种视同通过一致性评价。本周有3项生物类似物注册申报动态，分别是惠升生物制药的司美格鲁肽注射液（按受理号计2项）、齐鲁制药的QL-2302注射液。 本周过评/视同过评品种主要为系统用抗感染药物；过评/视同过评产品剂型主要为注射剂。 截图来源：摩熵咨询周报 本周注射用头孢噻肟钠品种过评/视同过评数量最多达5个，本周各品种过评/视同过评企业均为1家；各企业过评/视同过评品种数均为1种，本周过评/视同过评企业共包括湘北威尔曼制药股份有限公司、海南广升誉制药有限公司和武汉久安药业有限公司等10家企业。 截图来源：摩熵咨询周报 本周仅有盐酸米诺环素片1个品种为首次过评/视同过评。 截图来源：摩熵咨询周报 本周仅氟哌啶醇注射液1个品种的过评/视同过评达7家企业。 截图来源：摩熵咨询周报 摩熵咨询本期完整周报 识别二维码领取下载 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权 近期热门资源获取 中国临床试验趋势与国际多中心临床展望-202505 2024年医药企业综合实力排行榜-202505 中国带状疱疹疫苗行业分析报告-202505 2023H2-2024H1中国药品分析报告-202504 数据透视：中药创新药、经典验方、改良型新药、同名同方的申报、获批、销售情况-202503 2024年中国1类新药靶点白皮书-202503 中国AI医疗健康企业创新发展百强榜单-202502 解码护肤抗衰：消费偏好洞察与市场格局分析-202502 2024年FDA批准上市的新药分析报告-202501 小分子化药白皮书（上）-202501 2024年中国医疗健康投融资全景洞察报告-202501 2024年医保谈判及市场分析报告-202501 近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取 联系我们，体验摩熵医药更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 点击上方图片，即可开启摩熵化学数据查询 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

行业动态速览 热点聚焦 01 派真创始人关于某博诉讼案件的声明 关于近期某博针对派真的诉讼争议，已对派真造成一定程度的声誉影响，作为派真生物创始人，希望以专业、负责任的态度向公众澄清事实，以正视听。 推荐阅读：派真创始人关于某博诉讼案件的声明 02 祝贺神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物SNUG01获国家药品监督管理局临床试验默示许可 神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）宣布，其自主研发的全球首创靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01在2025年8月14日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。派真生物很荣幸能够为此项目提供AAV 载体服务，涵盖质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究以及完整CMC资料撰写等，助力加速神济昌华SNUG01基因治疗产品的上市进程!未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。 推荐阅读：祝贺神济昌华全球首创渐冻症基因治疗药物SNUG01获国家药品监督管理局临床试验默示许可 03 全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗 近日，一项“评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）顺利开展。临床研究所用LY-M003注射液由凌意（杭州）生物科技有限公司提供。 推荐阅读：全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗 04 又一款眼科AAV基因疗法获得FDA快速通道认定 近日，AAVantgarde Bio公司宣布，其针对Stargardt病的在研基因疗法AAVB-039，已获得美国FDA授予的快速通道资格认定。这一里程碑进展，不仅预示着该创新疗法的开发与审评流程有望加速，更标志着其核心的“双AAV载体”技术平台在解决大片段基因递送这一行业难题上获得了重要的监管认可。 推荐阅读：又一款眼科AAV基因疗法获得FDA快速通道认定 05 FDA批准一款治疗HPV相关疾病的基因疗法，公司股价大涨58% 8月15日，美国FDA批准了Precigen公司的PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba），成为首个且唯一获批用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的疗法。PAPZIMEOS的批准消息发布后，Precigen的股价在周五早盘上涨了近58%。公司计划在8月18日（周一）的电话会议上公布该疗法的定价。 推荐阅读：FDA批准一款治疗HPV相关疾病的基因疗法，公司股价大涨58% 06 支持CGT等生物医药产业，海南大动作（附解读） 近日，海南省人民政府办公厅印发《海南省关于进一步支持生物医药产业高质量发展的若干政策措施》。 推荐阅读：支持CGT等生物医药产业，海南大动作（附解读） 创新突破 01 一次AAV + PAM灵活型ABE的基因“微手术”，让遗传性耳聋小鼠重获“听见”的能力 2025年8月5日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队与韩国首尔大学医院Sangsu Bae、Sang-Yeon Lee科研团队合作在国际期刊Nature Communications上发表题为“PAM-flexible adenine base editing rescues hearing loss in a humanized MPZL2 mouse model harboring an East Asian founder mutation”的研究论文，利用PAM灵活型腺嘌呤碱基编辑器（ABE8eWQ-SpRY）结合高效的内耳靶向AAV递送，精准修复东亚人群高发的MPZL2 c.220C>T创始突变，在人源化小鼠模型中显著恢复听力，并维持至少20周。这一成果为遗传性耳聋的“一次性”精准治疗提供了全新思路。派真生物有幸为本研究提供了AAV病毒包装服务。 推荐阅读：一次AAV + PAM灵活型ABE的基因“微手术”，让遗传性耳聋小鼠重获“听见”的能力 02 Nat Med | 双载体rAAVrh8基因治疗用于GM2神经节苷脂沉积症：1/2期临床试验 2025年8月15日，美国麻省大学医学院Terence R. Flotte教授团队在Nature Medicine期刊在线发表题为“Dual-vector rAAVrh8 gene therapy for GM2 gangliosidosis: a phase 1/2 trial”的研究论文。该研究开展了全球首个双载体AAVrh8基因治疗GM2神经节苷脂沉积症的一期/二期临床试验，涵盖Tay–Sachs病与Sandhoff病患者。 推荐阅读：Nat Med | 双载体rAAVrh8基因治疗用于GM2神经节苷脂沉积症：1/2期临床试验 03 张锋最新论文：把“细菌注射器”升级改造为递药系统，实现多种生物分子的靶向递送 2025 年 8 月 12 日，张锋团队在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Targeted delivery of diverse biomolecules with engineered bacterial nanosyringes 的研究论文。PVC 是一种细菌纳米注射器，已被张锋团队改造用于向人类细胞递送蛋白质。现在，他们对该系统进行了进一步升级改造，推出了更强大的递送系统——SPEAR，其不再局限于靶向递送蛋白质，还能够递送核糖核蛋白（RNP）和单链 DNA（ssDNA），并且能够在体外和体内靶向特定的细胞类型。这项最新研究表明，SPEAR 是一种高度可编程的生物分子递送底盘，在生物技术领域有着广泛的应用。 推荐阅读：张锋最新论文：把“细菌注射器”升级改造为递药系统，实现多种生物分子的靶向递送 04 Cell | 肝脏参与癌症恶病质的机制 近日，德国环境健康研究中心慕尼黑亥姆霍兹糖尿病与癌症研究所（IDC）Mauricio Berriel Diaz和Stephan Herzig团队，在Cell杂志上发表了题为Functional liver genomics identifies hepatokinespromoting wasting in cancer cachexia的文章，报道了各种体重稳定的癌症和癌症恶病质模型中的肝脏转录组学和表观基因组学方面的研究成果，确定了一个独特的基因表达特征，包括肝细胞分泌因子和生物钟组件REV-ERBα，它们是癌症恶病质中肝脏转录重编程的关键调节因子。揭示了肝脏参与癌症恶病质中外周组织消耗的机制，为未来的治疗干预提供了前景。 推荐阅读：Cell | 肝脏参与癌症恶病质的机制 05 Nat Biomed Eng | GenomePAM利用哺乳动物基因组重复序列指导CRISPR-Cas核酸酶的PAM表征与工程化 2025年8月13日，香港城市大学郑宗立副教授团队在Nature Biomedical Engineering期刊在线发表题为“GenomePAM directs PAM characterization and engineering of CRISPR-Cas nucleases using mammalian genome repeats”的研究论文。该研究开发了一种名为GenomePAM的新方法，利用哺乳动物基因组中的高重复序列，在不依赖蛋白纯化或合成寡核苷酸的情况下，直接在哺乳动物细胞中精准表征CRISPR-Cas核酸酶的PAM识别特性。 推荐阅读：Nat Biomed Eng | GenomePAM利用哺乳动物基因组重复序列指导CRISPR-Cas核酸酶的PAM表征与工程化 资本速递 01 一AAV基因治疗公司完成3.13亿美元新一轮融资 近日，美国基因治疗公司Kriya Therapeutics（以下简称“Kriya”）向美国证券交易委员会（SEC）提交最新文件，披露已完成3.13亿美元股权融资。这是继2023年完成总额超4.3亿美元的C轮融资后，该公司再次获得大规模资本支持。自2019年10月成立以来，Kriya累计融资已突破9亿美元，涵盖金额未公开的种子轮、8000万美元A轮、1亿美元B轮及后续多轮注资，展现出资本市场对其基因治疗技术平台与战略方向的持续认可。 推荐阅读：一AAV基因治疗公司完成3.13亿美元新一轮融资 01 1.74亿美元，基因先驱“卖股”兑现亿级里程碑 2025年8月13日，精准基因治疗罕见病领域的领军企业Sarepta Therapeutics宣布，已通过私下协商的大宗交易，出售了所持有的Arrowhead Pharmaceuticals普通股共计9,265,312股。公司预计此次大宗交易将带来不少于1.74亿美元的总收益。此前，Sarepta 持有11,926,301万股Arrowhead股票。 推荐阅读：1.74亿美元，基因先驱“卖股”兑现亿级里程碑 推荐阅读 RECOMMEND 3分钟带你搞定AAV过表达载体设计 关于派真生物

前言 AIDD Pro 根据国内外各大网站以及人工智能药物设计主流新闻网站及公众号，从 AIDD会议、AIDD招聘，重大科研进展、行业动态、最新报告发布等角度，分析挖掘了每周人工智能辅助药物设计领域所发生的、对领域技术发展产生重大推动作用的事件，旨在帮助 AIDD领域研究人员和业内人士及时追踪最新科研动态、洞察前沿热点。如果您觉得符合以上要求的内容我们有遗漏或者更好建议，欢迎后台留言。 科研进展2025年8月15日【PROTACs】J. Med. Chem. | 通过糖基化偶联PROTACs促进GLUTs靶向乳腺癌中BRD4的降解2025年8月15日【ABPP】ACS Chem. Biol. | 一种基于活性的蛋白质谱分析整体方法，用于更高通量测定蛋白质靶点对小分子的敏感性2025年8月14日【药物发现】J. Med. Chem. | 基于临床药代动力学数据验证用于早期药物发现阶段化合物排序的人体中心多参数优化评分的生理药代动力学模型2025年8月14日【SARS-CoV-2】Biochemistry | 基于深度突变扫描数据的机器学习在 SARS-CoV-2 刺突 RBD 突变对与人类 ACE2 结合亲和力影响方面的研究2025年8月13日【配体-蛋白质相互作用】J. Proteome Res. | PELSA- Decipher：一个软件工具，用于处理和解释由PELSA获得的配体-蛋白质相互作用数据集2025年8月13日【靶向共价抑制剂】J. Med. Chem. | 通过 EGFR 指导的研究对靶向共价抑制剂进行剖析和优化 具体信息，请滑动下方文字 1.【PROTACs】 靶向蛋白水解嵌合体（Proteolysis-targeting chimeras, PROTACs）是一类新兴的通过泛素-蛋白酶体系统降解细胞内蛋白的抗癌药物。然而，PROTACs的临床应用受到非组织靶降解引起的不希望的正常细胞毒性的限制。为了解决这个问题，我们开发了一种肿瘤选择性递送策略，通过将碳水化合物部分结合到VHL E3泛素连接酶的配体上，从而能够靶向降解过表达GLUTs的癌细胞中感兴趣的蛋白质。设计并合成了两个系列的碳水化合物和BRD PROTAC （ARV-771）偶联物。这些化合物对BRD4的降解呈浓度和时间依赖性，其中NG-2的降解效率最高。此外，NG-2的降解作用依赖于GLUTs和蛋白酶体，在高GLUTs表达的细胞中具有选择性靶向和有效降解作用。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jmedchem.5c00468 DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c00468 2.【ABPP】 基于活性的蛋白质分析（ABPP）是一种化学蛋白质组学技术，它使用小分子探针选择性地和共价地标记复杂蛋白质组中的活性酶。竞争性ABPP，包括用感兴趣的分析物处理活性蛋白质组，在分析小分子如何影响特定蛋白质活性方面尤其强大。高通量工作流程的进步使得在不同生物样品中生成广泛的竞争性ABPP数据成为可能，使得这种方法对于表征受药物或化学物质暴露等扰动影响的共享和独特蛋白质具有很高的吸引力。在这项工作中，我们提出了一种积分竞争ABPP方法，可以确定不同有机磷（OP）农药作为模型毒物的目标敏感性。使用先前开发的OP-ABPs，我们优化了ABPP样品的串联质量标签（TMT）复用条件，并比较了涉及离散对氧磷浓度样品的传统竞争性ABPP与相同浓度范围内的混合样品。结果表明，在不增加样品总数的情况下，混合竞争样品的积分强度差异可用于评估特定蛋白质的相对敏感性。对于感兴趣的8种CoC浓度，该策略将TMT复合物的数量和相应的LC-MS /MS分析次数减少了3倍。我们设想IABPP方法将提供一种更快速地筛选多种化学物质的方法，以识别高灵敏度和低灵敏度的蛋白质靶点。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acschembio.5c00412 DOI：https://doi.org/10.1021/acschembio.5c00412 3.【药物发现】 基于生理的药代动力学（PBPK）模型越来越多地用于药物发现，以优先考虑满足所需药代动力学（PK）谱的化合物。我们仅使用早期发现的体外数据开发了一个通用的PBPK模型，并在18种Genentech化合物中进行了验证，没有化合物特异性拟合。该模型基于药效学假设的PK驱动因素，包括最小和最大未结合浓度（Cminu和Cmaxu）和曲线下未结合面积（AUCu），有效地对化合物进行排序。相比之下，仅基于任何单一体外参数的排名预测性较低。此外，该模型还能合理预测临床PK参数，如表观清除率、分布体积、Cmax、AUCinf和全浓度-时间分布。这项工作首次验证了使用早期发现数据以自下而上的方式进行临床PK预测，并证明了PBPK建模作为多参数优化工具的潜力，可以指导药物发现早期阶段的化合物选择和优化。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jmedchem.5c01707 DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c01707 4.【SARS-CoV-2】 严重急性呼吸综合征冠状病毒2 （SARS-CoV-2）在刺突受体结合域（RBD）区域持续积累突变，导致可能改变人血管紧张素转换酶2 （hACE2）受体结合亲和力的新变异的出现。深度突变扫描（DMS）是一种强大的生化实验技术，可以表征突变对蛋白质序列-功能关系的影响，允许快速评估新的突变。本文使用SARS-CoV-2 DMS数据集构建机器学习（ML）模型，输入特征来自rosetta计算的分解能量项。为了提高这个基于物理的模型的性能，我们进一步将局部环境信息（不同距离的壳内残留对特定接触的数量）作为输入特征。另外，还采用了基于氨基酸序列信息及其理化和生化特性的卷积神经网络（CNN）模型，其预测结果与实验数据吻合良好。此外，使用最近报道的Alpha、Delta和Omicron BA.1、BA.2和XBB.1.5变体的DMS数据集，应用迁移学习策略对CNN模型进行微调，从而能够开发变体特定的预测模型。这些在DMS数据集上训练的ML模型不仅可以识别突变数据集中单点突变的影响，还可以用于预测多点突变的影响，并为正在进行的病毒监测工作提供有价值的信息。此外，这种不包含3D几何信息的双编码CNN模型有潜力成为其他DMS研究的鲁棒性和替代ML模型。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.biochem.4c00587 DOI：https://doi.org/10.1021/acs.biochem.4c00587 5.【配体-蛋白质相互作用】 了解蛋白质与配体的相互作用是生命科学的基础，包括阐明药物作用机制和细胞代谢和信号传导的调节过程。最近，一种强大的无配体修饰的方法被称为肽中心局部稳定性测定（PELSA），用于在蛋白质组尺度上识别不同配体的蛋白质靶点和结合区域。该方法具有前所未有的灵敏度，可广泛应用于药物、代谢物、金属离子、抗体等配体的检测。然而，提取配体与蛋白质相互作用的关键信息，包括结合蛋白、结合位点和结合亲和力，是一项艰巨的任务，这限制了研究界广泛采用PELSA策略。为了解决这个问题，我们开发了一个软件工具PELSA- decipher，以促进在PELSA实验中获得的数据集的有效处理，包括原始数据处理、结果可视化、报告和高质量图像的生成，从而极大地促进了PELSA策略的更广泛应用。PELSA-Decipher软件可以从网站https://github.com/DICP-1809/PELSA-Decipher免费下载。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jproteome.5c00365 DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jproteome.5c00365 6.【靶向共价抑制剂】 靶向共价抑制剂（TCIs）由于其长期的靶点作用和临床疗效，在药物开发中受到积极的追求。尽管动力学参数为其优化提供了途径，但系统的设计策略和实际指导仍未得到充分探索。在这项研究中，EGFR激酶被部署作为一个模型系统来阐明对指导不可逆tci优化至关重要的结构和功能决定因素。功能分析揭示了一个两阶段的优化过程，强调了平衡失活效率（kinact/KI）的重要性，而不是最大化失活效率。通过调节这种平衡，可以实现对野生型致癌性L858R/T790M突变体的选择性抑制，特别是对于表现出最快的kinact/KI的TCI。结构研究表明，某些疏水和亲水性相互作用与L858R/T790M选择性有关，为结构导向设计提供了新的见解。这些结果为化合物的优先排序提供了一种广泛适用的方法，并支持在TCI发现活动中整合动力学和选择性数据。 链接网址：https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jmedchem.5c01661 DOI：https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c01661 上下滚动查看更多 药企动态2025年8月15日【礼来】礼来RET抑制剂「塞普替尼」新适应症申报上市2025年8月15日【神济昌华】“渐冻症”1类新药在中国获批临床，神济昌华开发2025年8月14日【恒瑞】恒瑞成立新事业部2025年8月14日【礼来】13亿美元！礼来与Superluminal合作开发小分子心脏代谢和减肥新药2025年8月13日【荣昌生物】治疗原发性干燥综合征！荣昌生物泰它西普Ⅲ 期临床达到主要终点2025年8月13日【信达生物】信达生物：小分子GLP-1启动美国一期临床 各动态具体信息，请滑动下方文字 1.【礼来】 8月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的塞普替尼新适应症上市申请已获受理。根据其注册性临床研究进展，推测此次申报的适应症为治疗RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。 链接网址请戳我 2.【神济昌华】8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，神济昌华申报的1类新药SNUG01获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。公开资料显示，这是神济昌华自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物。根据神济昌华新闻稿介绍，此次IND获批是SNUG01继2025年3月获美国FDA临床试验许可，6月获FDA授予孤儿药资格后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。链接网址请戳我3.【恒瑞】8月14日，据知情人士透露，恒瑞医药成立新的生物制药事业部（BBU），由恒瑞副总裁、原综合事业部总经理霍仕文负责。链接网址请戳我4.【礼来】2025年8月14日，Superluminal Medicines宣布，与礼来合作推进针对与心脏代谢疾病和肥胖相关的未公开GPCR靶点的小分子新药。Superluminal Medicines是一家药物发现公司，该公司整合了AI/ML、蛋白质动力学和结构生物学，以快速解锁最具挑战性的G蛋白偶联受体（GPCR）。链接网址请戳我5.【荣昌生物】8 月 13 日，荣昌生物发布公告称，其自主研发的 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）用于治疗原发性干燥综合征（pSS）的Ⅲ 期临床研究，达到方案设计的临床试验主要研究终点。荣昌生物表示将尽快向 CDE 递交上市申请。链接网址请戳我6.【信达生物】2025年8月13日，信达生物美国子公司Fortvita Biologics在Clinicaltrials.gov网站上注册了小分子GLP-1受体激动剂IBI3032的美国一期临床试验。链接网址请戳我 上下滚动查看更多 会议信息 2025年8月21-22日 上海求实医药咨询有限公司举办ICNS 2025第五届中枢神经系统药物深度聚焦论坛2025年9月17-18日 上海恺默信息咨询有限公司举办SIT 2025第七届小分子药物创新峰会 各会议具体详情和参会方式，请滑动下方文字 ICNS 2025第五届中枢神经系统药物深度聚焦论坛 主办方：上海求实医药咨询有限公司 会议时间：2025年8月21-22日 会议地点：上海 会议主旨：通过分享基础研究、临床转化及市场策略的最新成果，旨在推动CNS药物研发的创新与突破，为患者带来更加有效的治疗方案，引领CNS领域迈向更加辉煌的未来。 链接网址请戳我 SIT 2025第七届小分子药物创新峰会 主办方：上海恺默信息咨询有限公司 会议时间：2025年9月17-18日 会议地点：上海 会议主旨：深入探讨小分子药物的创新路径，分享业内最前沿的技术与策略。共同探索小分子药物的无限可能，携手推动药物研发领域的持续进步。 链接网址请戳我 上下滚动查看更多 版权信息 本文内容均由小编收集于公开的各个网络平台，发布的目的仅为了方便大家一站式了解AIDD行业信息，并未对发布源头进行真实性验证。如您发现相关信息有任何版权侵扰或者信息错误，请及时联系AIDD Pro（请添加微信号Cynthia_qin1114）进行删改处理。 原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至qinxin@stonewise.cn 关注我，更多资讯早知道↓↓↓