A Phase 3, Multi-regional, Open-label, Randomized Study of Tirabrutinib vs Rituximab and Temozolomide in Participants With Relapsed/Refractory Primary Central Nervous System Lymphoma

The purpose of this clinical trial is to evaluate efficacy and safety of tirabrutinib alone compared with rituximab and temozolomide (R-TMZ) combination therapy in participants with Relapsed/Refractory Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL).

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

[+1]

NCT07198087

/ Recruiting临床1期

A Phase 1, Open-Label, Parallel-Group Study to Investigate the Pharmacokinetics of Tirabrutinib in Participants With Mild, Moderate, and Severe Hepatic Impairment Compared to Healthy Participants

A study to investigate the pharmacokinetics of tirabrutinib in participants with mild, moderate, and severe hepatic impairment compared to healthy participants

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06541665

/ Active, not recruiting临床1期

A Multicenter, Phase I, Open-label, Uncontrolled Study of ONO-4059 in Combination With Rituximab, Methotrexate, Procarbazine, and Vincristine (R-MPV) Therapy for Untreated Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL)

To confirm the tolerability and safety of combined administration of ONO-4059 and R-MPV therapy in untreated PCNSL patients.

开始日期2024-05-17

申办/合作机构

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与替拉鲁替尼相关的临床结果

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2025-12-02·Expert Opinion on Drug Metabolism & Toxicology

Tirabrutinib–anthracycline interactions in the brain tumor microenvironment: a focus on metabolic inactivation and resistance

Article

作者: Kašparová, Magdaléna ; Macone, Alberto ; Laštovičková, Lenka ; Chmurová, Silvia ; Špringrová, Ivona ; Bonamore, Alessandra ; Čermáková, Lucie ; Lebeková, Nikola ; Wsól, Vladimír ; Novotná, Eva

BACKGROUND:

Anthracyclines (ANTs) remain essential in many anticancer regimens, yet their clinical utility is often limited by multidrug resistance. Recent studies suggest that Bruton's tyrosine kinase inhibitors (BTKis) may enhance the efficacy of ANT-based therapies, including those targeting brain tumors. This study investigates how tirabrutinib may contribute to such enhancement via interactions with aldo-keto reductase 1C3 (AKR1C3) and ABC efflux transporters.

RESEARCH DESIGN AND METHODS:

The inhibitory potential of tirabrutinib was evaluated using recombinant enzymes, transiently transfected HCT116 cells, and cell lines with differential AKR1C3 expression (T98G, MRC-5). ABC transporter-expressing cells were used to assess daunorubicin accumulation. Western blotting was used to examine whether tirabrutinib alters AKR1C3 protein expression.

RESULTS:

Tirabrutinib inhibited daunorubicin metabolism in both recombinant AKR1C3 assays and AKR1C3-expressing cells, but had no effect in non-expressing cells. It also enhanced intracellular accumulation of daunorubicin in relevant models. No significant changes in AKR1C3 expression were observed following tirabrutinib treatment.

CONCLUSIONS:

Our in vitro data demonstrate that tirabrutinib influences daunorubicin pharmacodynamics by targeting both metabolic and transport pathways. However, Chou-Talalay analysis highlights the importance of appropriate dosing to achieve therapeutic synergy in combination regimens.

2025-12-01·CANCER CHEMOTHERAPY AND PHARMACOLOGY

Effect of plasma exchange on tirabrutinib plasma concentration in a patient with lymphoplasmacytic lymphoma: A case report

Article

作者: Kaneta, Akiko ; Araki, Takuya ; Yashima, Hideaki ; Kobayashi, Nobuhiko ; Tsukamoto, Junko ; Miyazawa, Yuri ; Handa, Hiroshi ; Yamamoto, Koujirou ; Ogawa, Yoshiyuki ; Takei, Hisashi

PURPOSE:

Tirabrutinib, a second-generation Bruton's tyrosine kinase inhibitor, is used to treat lymphoplasmacytic lymphoma (LPL). A hallmark complication of LPL is hyperviscosity syndrome (HVS), caused by markedly elevated serum IgM levels. Plasma exchange (PE) is a standard treatment for HVS but may also remove circulating drugs, particularly those with high protein binding, potentially reducing drug exposure and efficacy. Evaluating the impact of PE on the pharmacokinetics of drugs used to treat LPL is important for optimal treatment.

METHODS:

We report the case of a 63-year-old man with LPL who presented with acute headache and was diagnosed with HVS. Tirabrutinib (480 mg, once daily) was initiated, and PE was performed the next day because of persistent IgM elevation. To assess the impact of PE on tirabrutinib plasma concentrations, blood samples were collected approximately 3 h prior to PE (C15), immediately before PE (C18), and immediately after PE (C20).

RESULTS:

The concentrations at C15, C18 and C20 were 33.3, 16.9, and 11.4 ng/mL, respectively. The elimination rate constant (ke) was calculated as 0.226 h⁻¹ before PE and 0.197 h⁻¹ during PE. Based on the pre-PE ke, the predicted post-PE concentration (C20) assuming no PE was approximately 10.6 ng/mL, slightly lower than the observed value.

CONCLUSION:

PE appeared to have minimal impact on the tirabrutinib plasma concentration, likely due to its large volume of distribution. Although further cases are needed, this case supports the feasibility of concomitant PE during tirabrutinib therapy without significant compromise of drug efficacy.

2025-11-14·Future Oncology

Plain language summary about tirabrutinib in relapsed/refractory primary central nervous system lymphoma

Article

作者: Arakawa, Yoshiki ; Fukuhara, Noriko ; Nishikawa, Ryo ; Nagane, Motoo ; Mishima, Kazuhiko ; Shinojima, Naoki ; Sugiyama, Kazuhiko ; Yonezawa, Hajime ; Aoi, Arata ; Narita, Yoshitaka ; Asai, Katsunori ; Terui, Yasuhito

项与替拉鲁替尼相关的新闻（医药）

2025-12-23

·EINPresswire

The End Brain Cancer Initiative Shares PCNSL Patient Friendly Resource About ONO PHARMA Phase II PROSPECT Study Results

EBCI helps PCNSL patients understand the results from ONO PHARMA's recent phase II PROSPECT study, which tested the safety and efficacy of tirabrutinib. REDMOND, WA, UNITED STATES, December 23, 2025 / EINPresswire.com / -- ONO PHARMA recently announced positive results from the phase II PROSPECT study, which tested the safety and efficacy of tirabrutinib is in U.S. patients with relapsed (came back after treatment) or refractory (didn’t respond to treatment) Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL). The End Brain Cancer Initiative (EBCI) has created a patient friendly resource for PCNSL patients, caregivers, and family members to easily understand these results, which can be found at https://endbraincancer.org/ono-pharma/ . Tirabrutinib is an oral (taken by mouth) targeted therapy. It works by blocking a protein called BTK (Bruton’s tyrosine kinase), which plays a role in cancer cell growth. While it’s already approved for PCNSL in Japan, Taiwan, and South Korea, it is still being studied in the U.S. Tirabrutinib may offer a new treatment option for patients with relapsed or refractory PCNSL. It showed promising results in shrinking tumors and had a manageable safety profile. EBCI anticipates a global confirmatory trial related to tirabrutinib’s benefit in the future. People who would like more information about this study or other treatment options should contact EBCI’s Clinical Research Coordinator and Patient Navigator, Shreya Prakash, at Shreya@EndBrainCancer.org or at 425-436-8688. About Ono Pharmaceutical Co., Ltd Ono Pharmaceutical Co., Ltd. delivers innovative therapies for patients worldwide. Upholding its philosophy of “Dedicated to the Fight against Disease and Pain,” Ono targets areas with unmet medical needs including oncology, immunology, and neurology, and fosters partnerships with academic and biotech organizations to accelerate drug discovery. Through its affiliate, Deciphera Pharmaceuticals, Ono is accelerating clinical development and commercial operations in the US and Europe to drive global business expansion and further its commitment to patient care. For more information, please visit the company's website at https://www.ono-pharma.com/en . About the End Brain Cancer Initiative To support/donate to the End Brain Cancer Initiative’s increased access and health delivery for patients, mission, services and programs, please visit EndBrainCancer.org The End Brain Cancer Initiative (EBCI) is a 501(c)3 non-profit patient advocacy organization focused on disease education, awareness, outreach, increasing patient access and improving Standard of Care. The End Brain Cancer Initiative, formerly known as the Chris Elliott Fund (CEF), is dedicated to ensuring that all patients diagnosed with brain cancer, a brain tumor, or metastatic disease to the brain have equal access to advanced diagnostics, treatments, specialists, and clinical trial participation. We believe that IMMEDIATE ACCESS to these options provides this patient community with the best HOPE for survival and sustained quality of life. We partner with industry, patients, researchers, advocacy groups, medical teams, hospital networks and others to educate patients and their caregivers so they can have empowered conversations with their medical teams. Learn more about the End Brain Cancer Initiative or how to sponsor this annual campaign at https://endbraincancer.org/ . Dellann Elliott Mydland, End Brain Cancer Initiative, 425-785-8489, Dellann@EndBrainCancer.org ### Dellann Elliott Mydland End Brain Cancer Initiative +1 4257858489 email us here Visit us on social media: LinkedIn Instagram Facebook YouTube X Legal Disclaimer: EIN Presswire provides this news content "as is" without warranty of any kind. We do not accept any responsibility or liability for the accuracy, content, images, videos, licenses, completeness, legality, or reliability of the information contained in this article. If you have any complaints or copyright issues related to this article, kindly contact the author above.

临床结果临床2期上市批准

2025-12-22

·丁香园风湿时间

口干、眼干、疲劳受不了怎么办？干燥综合征近 10 年的新疗法都在这！

干燥综合征（SjD）是一种慢性全身性自身免疫病，主要表现为外分泌腺的淋巴细胞浸润，常伴有腺外表现。过去，SjD 的治疗选择仅限于缓解症状，而非针对病因治疗或阻止疾病进展。近年来，针对疾病潜在发病机制（循环 RNA 、B 细胞、T 细胞和相关受体、配体信号）的许多新型治疗策略不断涌现 [1]。目前，欧洲风湿病学联盟（EULAR）[2] 和英国风湿病学会（BSR） [3] 的《干燥综合征管理指南》均建议在专业诊疗中心进行多学科护理，使用局部疗法缓解干燥症状并进行定期口腔护理，必要时采用全身治疗，同时将激素的使用时间缩短至所需的最短时长。尽管一些回顾性研究结果提示羟氯喹（HCQ）在治疗疲劳和全身性症状方面有一定益处，但来氟米特、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤和霉酚酸酯等传统合成改善病情抗风湿药 (csDMARDs) 的使用缺乏大型 RCT 的支持。上述指南建议，对于严重、难治性全身性疾病，尤其是合并冷球蛋白血症性血管炎或作为恶性肿瘤化疗的辅助治疗时，可考虑利妥昔单抗等靶向 B 细胞耗竭疗法。图 1. SjD 的治疗靶点[1] 过去 10 年，针对 SjD 的新型疗法有哪些？（一）随机对照（RCT）研究 [1] 1 靶向 B 细胞疗法 ✦ B 细胞耗竭 TEARS 研究（2014 年）结果发现接受两周内两次利妥昔单抗输注的患者在第 6、16 和 24 周时，干燥度、总体疾病活动度、疼痛或疲劳均未见改善。TRACTIS 试验（3 期；n=133）未发现利妥昔单抗治疗组与安慰剂组在第 48 周疲劳或口干 VAS 达到 30% 改善的主要终点方面存在统计学差异（OR 1.13；95% CI 0.50-2.55；p=0.76）。然而，Jousse-Joulin 等人的研究显示，第 24 周时，利妥昔单抗组 50%（7/14）的患者腮腺实质回声结构改善，而安慰剂组为 7%（1/14）（p=0.03）；Fisher 等人的研究显示，利妥昔单抗组的唾液腺复合超声总评分较安慰剂组显著改善，两项研究均发现腮腺回声结构和复合超声参数（如回声强度、均匀性、腺体边界、受累腺体和低回声灶大小）有统计学显著改善。 ✦ B 细胞活化因子受体阻断 Bowman 等人评估了通过 Ianalumab 在第 24 周时的疗效（n=190），发现 ESSDAI 降低了 1.92 分（95% CI -4.15-0.32；p=0.092）。Dorner 等人在其研究（n=27）中，同样发现 Ianalumab 治疗后 ESSDAI 评分存在改善。 2 靶向激酶、干扰素和 IL-6Ri ✦ 激酶类药物 Price 等人的 Ⅱ 期 RCT（n=150）评估了 Filgotinib、lanraplenib 和 tirabrutinib（分别为 JAK、SYK 和 BTK 信号抑制剂）的疗效。每种治疗的应答者定义为 CRP 水平改善 ≥ 20%，且在方案特定的复合改善标准（包括患者报告的总体疾病、疼痛、口干、眼干和疲劳症状的视觉模拟量表中至少 3 项改善）方面改善 ≥ 20%。第 12 周时，每种疗法均显示出轻微的非显著性获益，且治疗组的应答率均高于安慰剂组（Filgotinib 16.6%（95% CI 5.1-38.3；p=0.17）、lanraplenib 15.6%（95% CI 6.3-37.6；p=0.16）和 tirabrutinib 8.1%（95% CI 13.2-29.4；p=0.33）。 ✦ 干扰素信号传导 Posada 等人研究了 RNase-Fc 融合蛋白 RSLV-132（可降解 RNA 并抑制 IFNα 信号传导）的疗效（n=30），发现与安慰剂相比，疲劳评分平均显著降低了 1.53 分（p=0.04）。在第 99 天 ESSPRI 较基线平均降低了 1.22 分，安慰剂组平均降低 0.54 分（p=0.27）。 ✦ IL-6Ri Felten 等人在一项 Ⅱ 期 RCT（n=110）中研究了托珠单抗（IL-6 受体阻断剂）的疗效，第 24 周时未达到复合主要终点。托珠单抗应答率为 52.7%（29/55），而安慰剂组为 63.6%（35/55）（95% CI 30.6-74.2；p=0.14）。 3 靶向 B 细胞和 / 或 T 细胞相互作用的疗法 St Clair 等人开展的一项大规模（n = 183）且具有统计学显著结局的针对 CD40L 拮抗剂 Dazodalibep 的 RCT 研究结果提示队列 1（存在全身系统受累的患者）接受 Dazodalibep 治疗后，ESSDAI 平均（标准差）降低了 6.3 分（0.6），而安慰剂组降低了 4.1 分（0.6）（p=0.0167）。队列 2（症状严重但全身系统受累有限的患者）接受 Dazodalibep 治疗后，ESSPRI 平均（标准差）降低了 1.8 分（0.2），而安慰剂组降低了 0.5 分（0.2）（p=0.0002）。这是唯一一个在 RCT 中显示出对根据疾病表型分层的两类不同 SjD 人群均有显著益处的药物。在阿巴西普的 Ⅲ 期 ASAP-III 试验中，第 24 周时治疗组 ESSDAI 评分较安慰剂组降低 1.3 分（95% CI -4.1-1.6；p = 0.385）。Fisher 等人通过 Ⅱ 期随机对照试验研究了 iscalimab（一种通过抗 CD40 / 154 共刺激通路抑制 B 细胞与 T 细胞相互作用的单克隆抗体）。iscalimab 组在第 12 周时 ESSDAI 评分较安慰剂组平均显著降低 5.21 分（95% CI 0.96-9.46；p = 0.0090）。表：过去 10 年 SjD 治疗部分 RCT 结果 4 局部眼部疗法 Lin 等人的一项 RCT 比较了 0.1% 氟米龙糖皮质激素滴眼液与 0.5% 环孢素滴眼液的疗效，结果显示第 8 周时两组患者的角膜荧光素染色（CFS）评分显著改善（氟米龙组降低了 2.11±1.56，p<0.001；环孢素组降低了 2.50±1.71，p<0.001）。氟米龙组在泪膜破裂时间改善方面更优（第 8 周时氟米龙组延长 2.5 秒，环孢素组延长 1.5 秒，组间差异 1 秒，p=0.040），且结膜充血减轻速度更快（第 4 周时氟米龙组较基线结膜充血程度轻于环孢素组，p=0.035），但到第 8 周时两组间结膜充血程度无差异。 Moawad 等人的研究达到了他克莫司 0.03% 滴眼液对比环孢素 0.05% 滴眼液及安慰剂滴眼液的一个主要终点。第 180 天时，他克莫司组眼表疾病指数显著降低（他克莫司组降低 38.25±18.29%，环孢素组降低 31.69±18.57%；p = 0.09）。人工泪液使用频率减少量、眼表染色评分降低值、Schirmer 试验增加值等指标改善未达统计学显著性。至第 90 天时，他克莫司与环孢素组在减少人工泪液使用频率方面均较安慰剂组有统计学显著改善（他克莫司组 7.40±2.75 次 vs 安慰剂组 9.83±2.87 次，p=0.03；环孢素组 7.40±2.75 次 vs 安慰剂组 9.83±2.87 次，p=0.001）。两组在睑板腺分泌物质量或可挤压性评分方面均无变化。 5 口干疗法 Da Mata 等人在一项 Ⅳ 期非安慰剂对照 RCT（n=110）中比较了苹果酸锭剂与柠檬酸漱口水的疗效，报告两组的口干量表评分较基线均有显著降低（苹果酸组降低 0.4 vs 柠檬酸组降低 0.1；p<0.05）。 6 其他疗法在一项针对艾拉莫德的 RCT 研究（n=66）中，Shao 等人报告第 24 周时，艾拉莫德组的 ESSPRI 从 4.5±2.7 显著降至 3.0±1.2（p=0.024），而安慰剂组的 ESSPRI 从 4.2±2.4 降至 4.0±2.8（p=0.528）。（二）观察性研究 [1] De Vita 等人的研究显示，贝利尤单抗治疗第 52 周时疾病活动度降低（平均 ESSDAI 从 8.8（7.4）降至 6.3（6.6）；p=0.0001），ESSPRI 从平均 6.4（1.1）降至 5.6（2.0）（p=0.003）。Mariette 等人的研究表明，30 名患者中有 18 名（60%）在第 28 周时达到主要终点，即干燥度、疲劳、疼痛和全身活动度 VAS 评分中至少两项改善 ≥ 30%，且任何 B 细胞活化生物标志物改善 > 25%。Quartuccio 等人的研究显示，在 52 周贝利尤单抗试验治疗结束后，第 12 个月时 ESSDAI 从 3.5±3.7 升至 7.0±5.7（p=0.003）。针对阿巴西普治疗 SjD 的 24 个月非随机、非安慰剂对照试验（n=11）显示，ESSDAI 显著降低，平均差异为 2.99（95% CI -0.49-7.99；p=0.013），非刺激性唾液流量增加（中位差异 0.90；95% CI -1.50-0.50；p=0.013）。一项开放标签试点研究显示，全身性低剂量环孢素对 SjD 的关节症状有益，第 16 周时疼痛关节数减少（从 16.2±13.2 降至 10±11.9；p = 0.002），肿胀关节数减少（从 3.2±3.3 降至 1.3±3.2；p<0.001）。 Collins 等人的研究显示，羟氯喹在高症状负担的 SjD 亚组中具有益处，第 12 周时 ESSPRI 较安慰剂改善了 1.49 分（95% CI 0.54-2.43；p = 0.002）。一项回顾性研究（n=221）显示，羟氯喹可改善腺外表现（使用羟氯喹组 36.5% vs 接受其他疗法组 63.5%，p<0.001）。此外，有研究显示，羟氯喹与 SjD 患者的 ESSDAI 胸膜 - 肺部受累改善相关（使用羟氯喹组 6.7% vs 未使用羟氯喹组 14.9%；p = 0.01）。关于霉酚酸酯的研究显示，在 SjD 相关 ILD 患者中，随着时间推移，肺功能指标得到改善，包括一氧化碳弥散量（DLCO）（治疗前每月下降 3.8%，治疗后每月下降 1.3%（p=0.01））和用力肺活量（FVC）（治疗前每月斜率变化 1.5%，治疗后每月 4.3%（p=0.02））。局部眼部药物，如地夸磷索（一种刺激泪液和黏蛋白分泌的 P2Y2 嘌呤能受体激动剂）在 6 周内改善了泪膜破裂时间（TBUT）（基线时 1.72±1.03，治疗后 2.14±1.26，p=0.036）和眼部染色评分（OSS）（基线时 2.71±2.58，治疗后 2.03±2.38；p=0.005）。一项为期 12 个月的随访研究显示，由自体血清制成的富血浆生长因子滴眼液使平均 OSDI 降低了 41.86%（p<0.05），最佳矫正视力（BCVA）平均改善了 62.97%（p<0.05），症状频率视觉模拟量表降低了 34.75%（p<0.05），症状严重程度视觉模拟量表降低了 42%（p<0.05）。眼部局部应用环孢素使 OSDI 从 51.4±17.8 改善至 40.7±14.5（p<0.01），SICCA 眼部染色评分（OSS）从 7.55±1.71 改善至 6.35±1.81（p<0.01）。 Belbezier 等的一项回顾性研究显示，最初表现为无全身受累的 SjD 患者，早期接受免疫抑制治疗（定义为立即使用单药或联合用药物，即硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、来氟米特、霉酚酸酯、利妥昔单抗、贝利尤单抗、托珠单抗、阿巴西普或羟氯喹）的患者未进展为全身性疾病（24 例中 0 例），而未治疗组 40 例中有 11 例（27.5%）进展为全身受累（p<0.05）。（三）其他研究嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T 细胞），通过工程改造自体患者 T 细胞以靶向和耗竭 B 细胞在自身免疫性疾病治疗中的应用也显示出潜力。一例病例报告表明，一名弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者接受抗 CD19 CAR-T 细胞治疗后，SjD 也获得了部分缓解 [4]。北京大学人民医院何菁、栗占国教授团队 [5] 的一项入组 60 名 SjD 患者的 RCT 研究结果提示，24 周时，66.7% 的低剂量 IL-2 组患者达到研究主要终点 (ESSDAI 改善 >3)，显著高于安慰剂组的 26.7%（p=0.004)。且随着时间的推移，低剂量 IL-2 组患者的 ESSDAI 评分较安慰剂组改善更加显著 (p<0.001)。今年 10 月底，中国医学科学院北京协和医院徐东、曾小峰教授团队关于泰它西普治疗 SjD 的中国 Ⅲ 期临床研究结果在 2025 年美国风湿病学会（ACR）年会公布 [6]。研究结果显示，第 24 周，泰它西普 160 mg 组 ESSDAI 评分较基线降低 4.3 分（P=0.002），且多个次要终点得到改善。结语目前 SjD 的管理仍存在很大挑战，但近年来围绕 SjD 的相关研究进展迅猛，药物研发日新月异，临床治疗效果显著提升，希望未来能有越来越多有效的药物，越来越多高证据等级的治疗药物，不断帮助提高 SjD 患者的生活质量及改善患者预后。 ✩ 本文仅供医疗卫生等专业人士参考投稿邮箱：huanghaihua@dxy.cn 编辑：黄海花题图来源：图虫创意参考资料： [1] Pelkas C, Franke KB, Vincent FB, Rischmueller M. Novel therapies in Sjögren's disease: A systematic review of the literature. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2025;39(4):102084. [2] Ramos-Casals M, Brito-Zeron P, Bombardieri S, Bootsma H, De Vita S, Dorner T, et al. EULAR recommendations for the management of Sjogren’s syndrome with topical and systemic therapies. Ann Rheum Dis 2020;79(1):3–18. [3] Price E, Allen A, Rauz S, Tappuni A, Sutcliffe N, Bombardieri M, et al. The management of Sjogren’s syndrome: British Society for Rheumatology guideline scope. Rheumatology 2021;60(5):2122–7. [4] Sheng L, Zhang Y, Song Q, Jiang X, Cao W, Li L, et al. Concurrent remission of lymphoma and Sjogren ¨ ’s disease following anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapy for diffuse large B-cell lymphoma: a case report. Front Immunol 2023;14:1298815. [5] He J, Chen J, Miao M, et al. Efficacy and Safety of Low-Dose Interleukin 2 for Primary Sjögren Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2022;5(11):e2241451. Published 2022 Nov 1. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.41451 [6] Xu D, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Sjögren’s Disease: Results from a Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Clinical Study. 2025 ACR Abstract Number: LB11.

临床结果临床3期细胞疗法临床成功

2025-11-25

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全球BTK抑制剂产业经济研究报告-2025

一、BTK抑制剂行业定义及分类 BTK抑制剂是一种新型的靶向抗癌药物，其作用靶点是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），主要是通过对B细胞受体（BCR）信号通路起作用来治疗疾病的。BTK抑制剂主要用于治疗一些与B细胞相关的恶性肿瘤，包括慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤以及华氏巨球蛋白血症等。这些疾病的发生和发展都与B细胞的异常活动密切相关，而BTK抑制剂正是通过干预B细胞中的关键信号通路来发挥治疗作用。根据结合方式的不同，BTK抑制剂可分为共价不可逆抑制剂，如伊布替尼、阿可替尼和泽布替尼；非共价可逆抑制剂，如匹妥布替尼。目前，我国已批准5种BTK抑制剂用于临床治疗，它们分别为伊布替尼、泽布替尼、阿卡替尼、奥布替尼、匹妥布替尼。二、BTK抑制剂行业发展现状 BTK在B细胞调控中发挥关键作用，使其成为多种炎症性疾病（包括类风湿性关节炎）中靶向抑制B细胞的有力候选药物，已经成为血液肿瘤治疗领域的核心药物之一。随着BTK抑制剂越来越多地纳入治疗指南，BTK抑制剂市场规模不断增长。2024年全球BTK抑制剂市场规模增长至120亿美元，较2023年增加9亿美元；预计2025年全球BTK抑制剂市场规模将达到130亿美元。随着对BTK抑制剂在疾病发生发展中作用的深入理解和技术的不断进步，我国BTK抑制剂行业正处于快速发展和变革的时期，市场呈现出巨大增长潜力。2024年我国BTK抑制剂市场规模增长至35亿元，较2023年增加4亿元；预计2025年我国BTK抑制剂市场规模增长至49亿元。三、BTK抑制剂行业产业链 BTK抑制剂行业产业链上游主要包括原料药、中间体、制剂辅料、生产设备与耗材等；行业中游为BTK抑制剂研发生产；行业下游为医药流通与销售，主要包括医药商业公司、医药分销商、医疗机构和零售药店等，治疗领域包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、套细胞淋巴瘤、中枢神经系统淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、肥大细胞白血病（Mastcellleukemia，MCL）、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、非霍奇金淋巴瘤（MZL）等。四、BTK抑制剂行业发展历程 BTK抑制剂是治疗多种疾病的一种有效策略，是癌症治疗的重大突破，从第一代到第三代，其效果不断得到优化和提升。五、BTK抑制剂行业竞争格局 1、主要企业全球获批的BTK抑制剂主要包括伊布替尼、阿卡替尼、泽布替尼、奥布替尼、替拉鲁替尼、匹妥布替尼，涉及企业强生公司/艾伯维子公司、阿斯利康公司、百济神州有限公司‌、北京诺诚健华医药科技有限公司、小野药品工业株式会社、礼来公司。其中，艾伯维/强生的伊布替尼（Imbruvica），是首个上市的BTK抑制剂，拥有广泛的适应症和较长的市场积累。随着在我国国内本土创新药的快速崛起，BTK抑制剂市场竞争格局正在经历深刻的变化。 2、代表企业 1）、百济神州有限公司‌ 百济神州是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发及商业化用于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物。其产品包括六种内部开发、临床阶段的候选药物，其中包括三种后期临床候选药物，zanubrutinib（BTK抑制剂），tislelizumab（PD-1抗体）与pamiparib（PARP抑制剂），此外还有八款产品处于临床阶段，包括BGB-283，BGB-A333，BGB-A425，BGB-A1217，BGB-A445，BGB-11417，BGB-10188和BGB-15025。据企业公告数据显示，2024年，百济神州抗肿瘤类药物产量501.11万瓶，销量503.76万瓶，实现营业收入269.94亿元。 2）、北京诺诚健华医药科技有限公司诺诚健华是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病创新药研发与生产，在北京、南京、上海等地设有分支机构。2024年9月ICP-248片获白血病临床试验许可，2025年1月坦昔妥单抗联合疗法在台湾获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。据企业公告数据显示，2024年诺诚健华奥布替尼产量33.59万盒，销量36.55万盒，实现营业收入10亿元。 3）、广州麓鹏制药有限公司麓鹏制药主要从事恶性肿瘤和自身免疫性疾病创新药研发，业务涵盖生物药品制造、化学药品制剂及原料药制造等。作为一家全球领先的生物制药公司，拥有自主研发的BeyondX口服药物化学平台，专注于设计、发现、临床开发及商业化bRo5(超五规则，指开发不符合五规则的复杂药物分子)小分子药物，以满足全球癌症及自身免疫性疾病患者未获满足的医疗需求。麓鹏制药已建立包含六项主要候选产品的产品管线，其中三项为新药申请阶段及临床阶段的核心资产，即核心产品LP-168、LP-108与LP-118，均通过专有的BeyondX口服药物化学平台自主开发。目前处于NDA阶段的核心产品LP-168（洛布替尼）是全球业界首个且唯一兼具“共价与非共价”结合模式的BTK抑制剂，具备同类最佳潜力。招股书显示，2024年麓鹏制药研发开支1.5亿元，较2023年减少0.18亿元；2025年上半年，麓鹏制药研发开支0.53亿元，较2024年同期减少0.17亿元。六、BTK抑制剂行业发展趋势 BTK抑制剂行业正处于快速发展和变革的时期。随着对BTK在疾病发生发展中作用的深入理解和技术的不断进步，新一代BTK抑制剂和创新的治疗策略将持续涌现，为B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病患者带来更多希望。国内多家药企正在积极研发新一代BTK抑制剂，未来市场竞争将更加激烈。更多的行业资讯，可关注公众号：恒州诚思YH

引进/卖出

100 项与替拉鲁替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11070	替拉鲁替尼	L01XE	DB15227

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
巨球蛋白血症	日本	Ono Pharmaceutical Co., Ltd.	2020-08-21
原发性中枢神经系统淋巴瘤	日本	Ono Pharmaceutical Co., Ltd.	2020-03-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性中枢神经系统淋巴瘤	临床3期	美国	Ono Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-02-01
天疱疮	临床3期	日本	Ono Pharmaceutical Co., Ltd.	2022-08-15
慢性荨麻疹	临床2期	-	Gilead Sciences, Inc.	2021-07-01
干燥综合征	临床2期	美国	Gilead Sciences, Inc.	2017-05-01
干燥综合征	临床2期	波兰	Gilead Sciences, Inc.	2017-05-01
干燥综合征	临床2期	西班牙	Gilead Sciences, Inc.	2017-05-01
干燥综合征	临床2期	英国	Gilead Sciences, Inc.	2017-05-01
难治性慢性淋巴细胞白血病	临床2期	德国	Gilead Sciences, Inc.	2016-12-13
慢性淋巴细胞白血病	临床1期	美国	Gilead Sciences, Inc.	2015-06-16
慢性淋巴细胞白血病	临床1期	法国	Gilead Sciences, Inc.	2015-06-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04947319 (PROSPECT, ASCO2025) 人工标引	临床2期	原发性中枢神经系统淋巴瘤	48	Tirabrutinib 480 mg	餘糧糧壓蓋鹽鏇艱夢鏇(淵齋鑰網選艱糧廠簾願) = 築願壓遞窪遞網鹹製糧簾範鹹願醖鬱壓積膚衊 (鏇鬱遞選願鹽艱鹹廠壓 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04947319 (PROSPECT, EHA2025)	临床2期	难治性中枢神经系统淋巴瘤	48	Tirabrutinib 480 mg	艱衊構繭鏇膚壓範襯觸(蓋積艱餘鹽憲窪簾觸衊) = 網醖鹹範鬱網鹹壓鬱窪獵積網窪鹹鑰築齋憲夢 (網繭廠積鏇製繭醖獵網 ) 更多	积极	2025-05-22
PS1875 (EHA2025)	N/A	脊髓小脑性共济失调	22	Tirabrutinib	膚壓衊積範廠醖鹽襯壓(遞醖艱廠簾壓壓鏇獵鏇) = Skin eruptions (grade 2) were the most notable event; however, they were successfully managed 築鬱衊夢餘選襯淵顧遞 (醖餘夢繭廠鹽膚糧鏇襯 )	-	2025-05-14
ASH2024	N/A	难治性中枢神经系统淋巴瘤	-	Tirabrutinib	範蓋膚鏇願積艱襯膚構(積廠蓋願淵獵窪顧餘糧) = 1 patient without antiviral agent prophylaxis 夢膚鏇淵獵築顧膚餘夢 (夢範壓蓋願遞築壓窪築 ) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	难治性中枢神经系统淋巴瘤	-	Tirabrutinib	鏇鹹遞壓顧顧糧遞醖窪(艱齋醖艱齋衊遞齋壓餘) = TRAEs of any grade were observed in 92 (57.1%) patients 繭鹽襯窪網遞壓構網夢 (餘夢願選襯鬱糧衊窪糧 ) 更多	-	2024-12-08
CTNI-12 (SNO2024)	N/A	难治性中枢神经系统淋巴瘤	-	Tirabrutinib (Recurrent PCNSL patients)	艱繭壓艱簾構顧願餘積(膚選襯鏇獵膚鹹簾顧廠) = 築廠醖膚壓廠鏇窪鹽顧夢窪鹽艱繭鬱簾構鏇選 (鹽築鑰鏇壓鬱選遞醖糧 ) 更多	积极	2024-11-11
CTNI-12 (SNO2024)	N/A	难治性中枢神经系统淋巴瘤	-	Tirabrutinib (Refractory PCNSL patients)	艱繭壓艱簾構顧願餘積(膚選襯鏇獵膚鹹簾顧廠) = 築鹽鹹夢糧選夢壓獵餘夢窪鹽艱繭鬱簾構鏇選 (鹽築鑰鏇壓鬱選遞醖糧 ) 更多	积极	2024-11-11
ONO-4059-02 (ASH2023)	临床1/2期	难治性中枢神经系统淋巴瘤	44	Tirabrutinib 320 mg	網鹹憲窪遞遞鑰窪網膚(範淵夢繭網廠窪憲積廠) = 憲願願壓積蓋窪醖衊築蓋糧襯鑰願鏇淵鹹築構 (鹹膚鏇艱顧衊壓簾繭顧 ) 更多	-	2023-12-11
ONO-4059-02 (ASH2023)	临床1/2期	难治性中枢神经系统淋巴瘤	44	Tirabrutinib 480 mg	網鹹憲窪遞遞鑰窪網膚(範淵夢繭網廠窪憲積廠) = 鏇蓋齋膚遞艱觸夢製襯蓋糧襯鑰願鏇淵鹹築構 (鹹膚鏇艱顧衊壓簾繭顧 ) 更多	-	2023-12-11
JPRN-JapicCTI-173646 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1/2期	难治性中枢神经系统淋巴瘤 \| 复发性中枢神经系统淋巴瘤	44	tirabrutinib (320 mg QD)	廠壓壓製製積製築淵膚(積齋醖衊憲鏇顧鏇築餘) = 獵範遞網觸獵積繭糧簾壓衊繭製壓鬱夢鬱鑰壓 (餘繭獵繭網簾鹽醖艱鬱, 36.1 ~ 80.9) 更多	积极	2023-05-31
JPRN-JapicCTI-173646 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1/2期	难治性中枢神经系统淋巴瘤 \| 复发性中枢神经系统淋巴瘤	44	tirabrutinib (480 mg QD)	廠壓壓製製積製築淵膚(積齋醖衊憲鏇顧鏇築餘) = 鹽鑰襯鏇鏇積獵膚觸製壓衊繭製壓鬱夢鬱鑰壓 (餘繭獵繭網簾鹽醖艱鬱, 59.0 ~ 100.0) 更多	积极	2023-05-31
DDRE-44 (SNO2021)	临床1/2期	复发性中枢神经系统淋巴瘤 Bruton’s tyrosine kinase (BTK)	-	Tirabrutinib	襯醖醖窪醖製衊夢遞鏇(壓淵獵積鬱壓鹹窪淵餘) = 窪鬱鹹鏇壓積襯壓鏇淵蓋糧遞廠餘醖廠遞鬱淵 (選衊齋糧遞繭鏇糧壓獵 ) 更多	积极	2021-11-12
NCT02626026 (CTgov)	临床1期	类风湿关节炎	42	Tirabrutinib (Cohort 1, Part A: Tirabrutinib 20 mg QD)	齋淵積鑰夢窪簾廠糧顧 = 齋襯鏇壓願餘積積膚願遞齋鏇製觸窪鏇鬱製顧 (膚遞範襯願積膚積顧鹹, 廠觸鹹壓獵鹹鹹網衊遞 ~ 觸膚糧淵網選廠衊鹹積) 更多	-	2020-09-09
NCT02626026 (CTgov)	临床1期	类风湿关节炎	42	Placebo (Cohort 1, Part A: Placebo)	齋淵積鑰夢窪簾廠糧顧 = 蓋網艱艱築積願範窪鏇遞齋鏇製觸窪鏇鬱製顧 (膚遞範襯願積膚積顧鹹, 製餘鹽鑰艱範鏇衊鹽築 ~ 繭襯構鹽醖窪獵醖夢鬱) 更多	-	2020-09-09