An Open-label, Randomized, Active-Controlled, Phase 3 Study of Setrusumab Compared With Bisphosphonates in Pediatric Subjects With Osteogenesis Imperfecta Types I, III or IV

The primary objective of the study is to evaluate the effect of setrusumab vs intravenous bisphosphonates (IV-BP) on reduction in fracture rate, including morphometric vertebral fractures in pediatric participants.

开始日期2023-06-14

申办/合作机构

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

NCT05312697

/ Terminated临床2期

A Phase 2b, Multicenter, Long-term Extension Study of Setrusumab in Adults With Type I, III, or IV Osteogenesis Imperfecta

The primary objective of the study is to evaluate bone mineral density (BMD) after 12 months of retreatment with monthly setrusumab in adults with osteogenesis imperfecta (OI).

开始日期2022-04-28

申办/合作机构

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

[+1]

100 项与 Setrusumab 相关的临床结果

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100 项与 Setrusumab 相关的转化医学

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100 项与 Setrusumab 相关的专利（医药）

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2025-04-21·JOURNAL OF BONE AND MINERAL RESEARCH

Correction to: Setrusumab for the treatment of osteogenesis imperfecta: 12-month results from the phase 2b asteroid study

2025-03-15·JOURNAL OF BONE AND MINERAL RESEARCH

Non-invasive quantification of bone (re)modeling dynamics in adults with osteogenesis imperfecta treated with setrusumab using timelapse high-resolution peripheral-quantitative computed tomography

Article

作者: Hosseinitabatabaei, Seyedmahdi ; Rauch, Frank ; Birkhold, Annette ; Rummler, Maximillian ; Willie, Bettina M ; Vitienes, Isabela

Abstract:

Timelapse imaging using high-resolution peripheral quantitative computed tomography has emerged as a non-invasive method to quantify bone (re)modeling. However, there is no consensus on how to perform the procedure. As part of the ASTEROID phase-2b multicenter trial, we used 29 same-day repeated scans from adults with OI to identify a method that minimized measurement error. We evaluated input image type, registration method, segmentation mask, and for grayscale images various values for the voxel density difference considered formed or resorbed, minimum formation/resorption cluster size, and Gaussian smoothing sigma. We verified the accuracy of our method and then used it on longitudinal scans (baseline, 6, 12, 18, and 24 mo) from 78 participants to assess bone formation and resorption induced by an anabolic (setrusumab) and anti-catabolic (zoledronic acid) treatments as part of the ASTEROID trial. Regardless of image registration method, binary input images resulted in large errors ~13% and ~8% for first- and second-generation scanners, respectively. For the grayscale input images, errors were smaller for 3D compared to matched angle registration. For both scanner generations, a density threshold of 200 mgHA/cm3 combined with Gaussian noise reduction resulted in errors <1%. We verified the method was accurate by showing that similar regions of bone formation and resorption were identified when comparing each scan from the same-day repeated scans with a scan from another timepoint. Timelapse analysis revealed a dose-dependent increase in bone formation and resorption with setrusumab treatment. Zoledronic acid altered bone changes in favor of formation, although no changes reached statistical significance. This study identifies a timelapse method that minimizes measurement error, which can be used in future studies to improve the uniformity of results. This non-invasive imaging biomarker revealed dose dependent bone (re)modeling outcomes from 1 year of setrusumab treatment in adults with OI.

2025-03-04·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

Clinical development of BPS804 for osteogenesis imperfecta: from failure to fruition?

作者: Roland Chapurlat

198

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2026-02-24

·未来生科技

打破卵巢的“封印”：深度解析《Science》非奈利酮逆转卵巢早衰的真相

未来生科技 Fem Future 早发性卵巢功能不全（POI）始终是阻碍辅助生殖成功率提升的战略性瓶颈。作为影响全球1%-3%育龄女性的顽疾，POI不仅意味着生育力的断崖式丧失，更伴随多系统的退行性风险。长期以来，临床对POI的干预陷入了基于“种子（卵泡）”的逻辑僵局。传统方案试图通过大剂量促性腺激素药物（如重组FSH）强行施加刺激信号。然而，由于POI患者卵巢内缺乏可感应信号的窦卵泡，这种做法如同“在真空中释放信号”。生殖医学界急需一场从“强行刺激种子”转向“修复基质土壤”的范式转移。香港大学刘奎教授团队在《Science》发表的里程碑式研究（2026年2月），通过抗纤维化策略重塑卵巢微环境，正式宣告了这一行业拐点的到来。要点速览 1.POI患者的卵巢是什么样的？ 2.非奈利酮为什么是最优解？ 3.港大团队的临床实证 4.修复的关键指标 5.该疗法的巨大价值 PART.01 病理重构：为何卵巢变成了“水泥地”？理解这一突破的关键，在于从力学生物学角度识别卵巢微环境的物理特性改变。 POI患者的卵巢并非单纯的卵泡耗竭，而是遭遇了严重的基质纤维化 1.机械应力与“锁定”机制的深层逻辑研究揭示，在POI病理环境下，基础细胞（基质成纤维细胞）被异常激活，变成了更具侵略性的肌成纤维细胞。这些细胞开始疯狂分泌胶原蛋白，就像在卵巢组织里横冲直撞地织了一层层厚厚的“钢筋网”，导致原本柔软的卵巢环境变得像水泥地一样僵硬，彻底失去了弹性。这种物理层面的硬化形成了巨大的机械应力，如同在卵巢内部浇筑了密不透风的“水泥路”：物理压迫极高的组织硬度直接“锁定”了原始卵泡，使其无法启动发育。信号屏蔽致密的胶原屏障阻断了微血管新生，导致局部缺氧及旁分泌因子（如KITL）无法传导。生化失能病理性的物理压迫限制了卵泡细胞的伸展，导致卵泡颗粒细胞内的核心机械感知转录因子（如YAP/TAZ）陷入失活状态（滞留胞质），彻底切断了卵母细胞接收外界唤醒信号的通讯通路。 2.微环境特征对比分析 PART.02 药物锁链：非奈利酮如何成为“松土”的最优解在确定了“抗纤维化”这一靶点后，研究团队利用“药物再利用”策略，从上千种药物中锁定了非奈利酮（Finerenone）。 1.药理进化：非类固醇结构的临床优势作为第三代盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），非奈利酮在生殖安全性上实现了对前代产品的“维度跨越”。非奈利酮作为非类固醇类拮抗剂，其核心优势在于高选择性。它有效规避了传统类固醇药物因“受体交叉反应”带来的毒副作用，如月经失调和代谢紊乱。这种“精准打击”的特性，能够最大限度地减少对POI患者脆弱内分泌轴的二次伤害，是其临床应用的核心竞争力。 PART.03 临床实证： 14名患者的数据拆解与真实性核查香港大学深圳医院首创的人体先导性试验，为该疗法的临床价值提供了确定性证据。 1.脉冲式给药方案团队采用了每周两次的脉冲式口服方案。相比肾病治疗中的每日给药，该方案在确保“松土”效力的同时，最大限度降低了系统性暴露量，避免了高钾血症等潜在风险，展现了卓越的安全性。 2.临床结局分析该队列患者此前均对大剂量促排药物无反应。经3-7个月治疗后：窦卵泡发育（AFC+）：8人（57%），成功发育出排卵前大小的窦卵泡。成熟卵子获取：7人获得MII期成熟卵母细胞。生殖终点转化：3人成功培育出优质可供移植胚胎；另有3人选择冷冻卵子。 PART.04 商业与社会价值：高价值医疗的“降维打击” 该疗法对现有的IVF市场和生殖药耗格局具有显著的颠覆性意义。市场准入与成本优势传统高价促排药物（数千至上万元）对POI患者几乎无效。非奈利酮每月的药物成本不足200元人民币。这种“低价高效”的模式将极大降低POI治疗的阶层壁垒，实现生殖医疗公平。研发效率的“跨代跳跃” 借助“药物再利用”，研究团队成功绕过了Phase I临床试验，规避了新药研发的时间与金钱成本，具有极高的转化效率。临床落地速度香港大学深圳医院已设立“卵巢早衰”专科门诊，实现了从顶尖科研到常规医疗服务的快速闭环。从治疗POI到广谱生殖抗衰老非奈利酮的成功不仅是POI患者的救命稻草，更开启了人类理解生殖衰老的全新维度。纤维炎性环境（Fibro-inflammatory Milieu）是生殖衰老的普遍特征。除了非奈利酮，研究团队在临床前模型中还证实了尼达尼布（Nintedanib）和芦可替尼（Ruxolitinib）的促卵泡发育潜力；同时，《Science》特约评论也指出吡非尼酮（Pirfenidone）等药物具有相似的基质重塑价值。这证明了“土壤修复”是一个广谱有效的策略。从“水泥地”回归“良田”，不仅是生殖技术的胜利，更是生命科学对时间维度的重新定义。意浮空间想获取更多信息？【意浮空间】帮你把复杂的医学变成简单的下一步 ✦✦✦ 参考文献 [1] 香港大学深圳医院. HKU Shenzhen Hospital and HKUMed achieve breakthrough in treating premature ovarian insufficiency with drugs to activate dormant eggs and restore fertility. 2026-02-09. https://www.hku-szh.org/en/AboutUs/NewsCenter/content/post_1655300.html [2] Lin Z, Li Y, Zhao Y, Liu D, Deng S, Gu J, Li Y, Zhao X, Wu P, Xiao Y, Su J, Sun Y, Zhang Y, Lee YL, Sato Y, Zeng H, Lu H, Zhang J, Ko JKY, Zhao J, Kawamura K, Ng EHY, Jiang S, Li Y, Xia X, Chan KKL, Yeung WSB, Wang TR, Liu K. Antifibrotic drug finerenone restores fertility in premature ovarian insufficiency. Science. 2026 Feb 5;391(6785):eadz4075. doi: 10.1126/science.adz4075. Epub 2026 Feb 5. PMID: 41643022. [3] ESHRE, ASRM, CREWHIRL and IMS Guideline Group on POI; Panay N, Anderson RA, Bennie A, Cedars M, Davies M, Ee C, Gravholt CH, Kalantaridou S, Kallen A, Kim KQ, Misrahi M, Mousa A, Nappi RE, Rocca WA, Ruan X, Teede H, Vermeulen N, Vogt E, Vincent AJ. Evidence-based guideline: premature ovarian insufficiency†‡. Climacteric. 2024 Dec;27(6):510-520. doi: 10.1080/13697137.2024.2423213. Epub 2024 Dec 8. PMID: 39647506. [4] Agarwal R, Joseph A, Anker SD, Filippatos G, Rossing P, Ruilope LM, Pitt B, Kolkhof P, Scott C, Lawatscheck R, Wilson DJ, Bakris GL; FIDELIO-DKD Investigators. Hyperkalemia Risk with Finerenone: Results from the FIDELIO-DKD Trial. J Am Soc Nephrol. 2022 Jan;33(1):225-237. doi: 10.1681/ASN.2021070942. Epub 2021 Nov 3. PMID: 34732509; PMCID: PMC8763180. [5] Papasotiriou, Marios & Georgopoulou, Georgia Andriana & Mpratsiakou, Adamantia & Ntrinias, Theodoros & Lyras, Georgios & Goumenos, Dimitrios & Papachristou, Evangelos. (2023). A Prospective Study of Eplerenone in the Treatment of Patients with Glomerulonephritis. Biomedicines. 11. 3340. 10.3390/biomedicines11123340. [6] Duncan FE, Babayev E. The ovarian stroma as a therapeutic target. Science. 2026 Feb 5;391(6785):552-553. doi: 10.1126/science.aee7270. Epub 2026 Feb 5. PMID: 41643029. ✦✦✦ 未来生科技将持续聚焦生殖健康与辅助生殖场景用可落地的智能化能力连接行业信息、流程与服务 • END • Contact Us “ ”

2026-02-21

·蒲公英资讯

2025全球十大临床试验失败案例

点击蓝字关注我们 2.21 药不能停，但研发费可以。每年，Fierce Biotech盘点的那些折戟沉沙的临床试验，都在告诉我们“新药研发这条路，真的不好走 ”。 2025年，从心梗抗凝到阿尔茨海默病，从镰状细胞到罕见骨病，全球制药业用真金白银再次验证了新药研发的残酷定律——投入越来越大，失败却从未缺席。 1. Milvexian：大佬联手也翻车研发方：强生 + 百时美施贵宝适应症：心梗后抗凝治疗强生和BMS合作的Milvexian，针对急性冠脉综合征患者的III期研究因“不太可能达到主要终点”提前终止，Milvexian无法有效改善重大不良心血管事件的发生时间。说实话，业内对Factor XIa这个靶点在ACS中的基因数据本来就持怀疑态度，硬推上去反而显得尴尬。好在两家没完全放弃，针对房颤和二次卒中预防的试验还在继续——Eliquis 2028年专利到期，若Milvexian能顶上，市场空间还是有的。 2. Inclacumab：54亿美元买了个寂寞研发方：辉瑞适应症：镰状细胞病辉瑞在镰状细胞病上的故事，听着就肉疼。2022年豪掷54亿美元收购Global Blood Therapeutics获得的P-selectin抑制剂，2025年后期试验失败——在降低血管闭塞危象上与安慰剂没区别。这已是辉瑞在镰状细胞病领域的第三次挫折：此前Oxbryta因死亡率信号撤市，Osivelotor因安全性问题终止。三款药物，全军覆没。高投入从来不等同于高成功率。 3. Troriluzole：坚持了五年还是跪了研发方：Biohaven 适应症：强迫症 Troriluzole的故事有点像连续剧。这款药的强迫症2/3期试验早在2020年就未达主要终点，公司当时硬是凭着数值改善继续推。结果2025年的III期试验依然检测不到疗效信号。更惨的是，它在脊髓小脑性共济失调的上市申请也被FDA驳回。中枢神经系统领域，真是“分子的坟场”。 4. Anselamimab：亚组里的希望研发方：阿斯利康适应症：AL淀粉样变性阿斯利康的Anselamimab在整体患者人群中，这款药在全因死亡率、心血管住院频率上与安慰剂无差异，未达主要终点。但在预设的患者亚组中，药物展现出显著的临床获益，阿斯利康计划针对该亚组提交上市申请。罕见病试验样本小、异质性强，精细的亚组分析有时能挽救一个药物。 5. Simufilam：连续剧的终章研发方：Cassava Sciences 适应症：阿尔茨海默病 Simufilam连续两年登上失败榜单。2024年一项III期失败后，2025年第二项III期的主要、次要及探索性生物标志物终点全部没达到。公司终于放弃了阿尔茨海默病，但没放弃这个分子——基于动物实验转向结节性硬化症相关癫痫。 6. Astegolimab：冰火两重天研发方：罗氏适应症：慢性阻塞性肺疾病罗氏的Astegolimab在慢阻肺上玩了一把过山车。2b期试验显示患者年急性加重率显著降低15.4%，达到主要终点；结果3期试验14.5%的降幅愣是没达到统计学显著。罗氏解释称，试验中患者的急性加重次数低于预期，统计效力不够。原定2025年底的上市申请，也无望了。 7. Itepekimab：疫情成了背锅侠研发方：赛诺菲/再生元适应症：慢性阻塞性肺疾病两项III期结果迥异：一项显示每2周给药可降低急性加重率27%，达到主要终点；另一项降幅仅为2%和12%，未达终点。赛诺菲称，试验入组多在疫情期间，患者急性加重率低于预期，导致统计效力不足。原定2025年下半年的FDA上市申请被取消。 8. Repibresib：白癜风战场折戟研发方：Vyne Therapeutics 适应症：非节段性白癜风 Repibresib的2b期试验在177名患者中开展，既未达到面部白癜风评分改善50%以上的主要终点，也未达到改善75%以上的次要终点，且用药组的不良反应发生率高于安慰剂组。 2025年12月公司被并购时，公告中甚至没提这款药。目前白癜风领域仅Incyte的JAK抑制剂Opzelura获批，这个靶点的竞争，看来还得继续。 9. Monlunabant：老靶点的新坑研发方：诺和诺德适应症：糖尿病肾病诺和诺德2023年花11亿美元收购Inversago Pharma拿到的Monlunabant，在2期试验里栽了跟头——不仅没改善肾功能，精神副作用还比安慰剂高。这个靶点的减肥药曾因精神疾病风险被欧洲撤市，现在看来风险依然存在。诺和诺德还没放弃，说要聚焦减肥潜力，但另一款同靶点药物已经被砍了。前景存疑。 10. Setrusumab：脆骨病的难题研发方：Ultragenyx 适应症：成骨不全症 Setrusumab的两项后期试验均未达到主要终点——无论对比安慰剂还是双膦酸盐，都无法显著降低年化骨折率。甚至安慰剂对照试验中，用药组的骨折数还更多。消息公布后，Ultragenyx股价暴跌1/3，拥有该药欧洲权益的Mereo BioPharma股价跌幅超70%。替代终点与临床获益之间的鸿沟，又一次吞噬了数十亿市值。写在最后回顾这些案例，有几个共性问题值得深思：第一，替代终点的信任危机。从骨密度到生物标志物，改善越来越难转化为临床获益。Setrusumab的教训是：骨密度增加≠骨折减少。第二，复杂机制的单靶点困境。Milvexian的Factor XIa、Inclacumab的P-selectin，单一靶点阻断很难破局。第三，患者筛选与试验设计的重要性。安慰剂事件率低于预期、入组患者特征偏差、亚组分析的偶然性……这些细节随时可能把一款药推向失败。第四，临床失败不等于药物毫无价值。Anselamimab整体人群未达终点，但预设亚组显著改善，公司计划针对该亚组申请上市。精细的亚组分析，有时能挽救一个药物。对从业者而言，每一次失败都是学费。靶点验证要扎实，临床设计要严谨，患者分层要精准——这些老生常谈的道理，每一年都在用真金白银验证。 2026年还有更多数据待读出，希望这些翻车案例能让后来者少走弯路。药搭® GMP质量管理系统 — DMS TMS QMS LIMS — 为制药企业提供合规、高效、可信的数字化解决方案已服务百余家知名药企让合规更简单，让质量更智慧联系我们：孟女士 18810836617 药搭产品合作客户：蒲公英资讯 | 更懂制药人专注医药产业与行业技术；提供深度资讯、专业咨询、媒体宣传与资源链接；助力企业把握行业脉搏，链接产业价值。欢迎合作交流：孟女士 18810836617 蒲公英资讯 END 点击名片欢迎关注我们

2026-02-18

·投医问药

Fierce biotech丨2025 年全球制药行业十大临床试验失败案例

点击蓝字关注我们投医问药 Summary 临床试验始终是高风险的赌注。2025 年对于业界巨头来说是令人警醒的一年，从诺和诺德到辉瑞和赛诺菲都遭遇了挫折。分析这些失败案例能让行业学到重要教训，并完善新药和治疗方法的开发策略。过去一年证明，即使是数十亿美元的并购交易和创新作用机制也无法保证后期开发的成功。大多数失败发生在二期和三期临床试验阶段，导致重大资产减值、股价暴跌和完整管线的全面调整。本文总结了2025 年全球制药行业十大临床试验失败案例供大家参考。 1. Milvexian（XIa 抑制剂）— 强生 / 百时美施贵宝靶点与药物原理靶点：因子 XIa（FXIa），凝血内源性途径的关键酶药物类型：口服小分子直接抑制剂作用机制：Milvexian 通过高亲和力选择性抑制活化的因子 XIa，阻断内源性凝血途径，同时保留外源性凝血途径的正常功能。与传统抗凝药物（如 Eliquis）不同，FXIa 在病理性血栓形成中起主要作用，但在正常止血中作用较小，理论上出血风险更低。失败原因分析疗效不足：三期试验因缺乏治疗效果而提前终止，未能在急性冠脉综合征（ACS）患者中显示出预防血栓事件的益处假说验证失败：FXIa 抑制的安全性概念得到支持，但在心脏病后抗凝治疗场景中疗效未达临床显著水平竞争压力：原计划 2026 年底完成 16,000 名患者研究，失败使其无法在 Eliquis 2028 年专利到期前成为替代品财务与战略影响这款前景看好的抗凝血药物三期试验因缺乏疗效提前终止。若成功，Milvexian 有望成为首个获批用于急性冠脉综合征的因子 XIa 抑制剂，被视为 Eliquis（年销售额超 100 亿美元）2028 年专利到期前的 “超级重磅炸弹” 替代品，此次失败直接击碎这一预期，ACS 研究暂停。 2. Inclacumab（P - 选择素抑制剂）— 辉瑞靶点与药物原理靶点：P - 选择素（P-selectin），黏附分子药物类型：完全人源化单克隆抗体作用机制：通过结合 P - 选择素，阻止其与配体结合，抑制镰状红细胞、血小板和白细胞与血管内皮异常黏附，减少血管闭塞危象（VOC）。失败原因分析主要终点未达标：未能降低镰状细胞病患者血管闭塞危象发生率安全性问题：总体耐受性良好，但存在广泛副作用疾病机制复杂：血管闭塞涉及多重通路，单纯抑制 P - 选择素效果不足财务与战略影响失败危及辉瑞 54 亿美元收购 Global Blood Therapeutics 的投资回报，公司已记录 2.6 亿美元减值损失，项目终止。 3. Troriluzole（谷氨酸调节剂）— Biohaven 靶点与药物原理靶点：突触谷氨酸系统药物类型：利鲁唑前药，第三代谷氨酸调节剂作用机制：增强谷氨酸转运体功能，降低突触间隙谷氨酸水平，调节过度活跃的谷氨酸能神经传递。利鲁唑 1995 年已获批用于 ALS。失败原因分析疗效信号缺失：强迫症（OCD）三期试验无显著治疗效果适应症假说未验证：谷氨酸异常与 OCD 的关联未在大规模试验中证实二期到三期转化失败：早期数据高估疗效财务与战略影响导致投资五年的项目关闭。Biohaven 此前以 116 亿美元出售偏头痛产品组合给辉瑞，此次失败后必须重新聚焦其他管线资产以满足市场预期，项目终止。 4. Anselamimab（抗纤维蛋白抗体）— 阿斯利康靶点与药物原理靶点：错误折叠的淀粉样纤维蛋白药物类型：抗纤维蛋白单克隆抗体作用机制：特异性结合淀粉样纤维蛋白构象表位，促进淀粉样沉积物降解清除。失败原因分析主要终点未达标：AL 淀粉样变性试验未显著改善死亡率疾病异质性强：患者器官受累、病情程度差异大，分层不足清除效果有限：淀粉样沉积清除速度未达临床获益水平财务与战略影响该药来自阿斯利康 2021 年 12 亿美元收购 Caelum Biosciences，分析师曾预测峰值年销售额 10 亿～30 亿美元。目前 Alexion 部门尝试通过亚组分析寻找监管路径，处于危急状态。 5. Simufilam（靶点：Filamin A 蛋白）— Cassava Sciences 靶点与药物原理靶点：异常构象 Filamin A（FLNA）蛋白药物类型：小分子口服药作用机制：纠正异常 FLNA 构象，阻断 Aβ 诱导的 tau 过度磷酸化与 mTOR 通路过度激活。失败原因分析连续两次三期失败：对阿尔茨海默病进展零获益证据靶点假说受质疑：FLNA 作为 AD 靶点的有效性被推翻公司生存危机：现金仅能维持至 2027 年财务与战略影响CEO 称结果 “毫不含糊”，公司终止该适应症开发，股价暴跌超 20%，失去核心估值支撑，未来生存面临风险，项目终止。 6. Astegolimab（抗 ST2 单克隆抗体）— 罗氏靶点与药物原理靶点：ST2 受体（IL-33 受体）药物类型：完全人源化 IgG2 单抗作用机制：结合 ST2 阻断 IL-33 通路，抑制 COPD 相关气道炎症与重塑。失败原因分析三期未降低急性加重率，主要终点失败安慰剂组急性加重率 “异常偏低”，干扰结果判断二期阳性结果无法在大规模三期重现财务与战略影响直接冻结罗氏 2025 年监管申报计划，质疑从安进引进的投资回报率，上市与注册延迟，项目暂停。 7. Repibresib（BET 抑制剂）— Vyne Therapeutics 靶点与药物原理靶点：BET 蛋白家族药物类型：外用 BET 抑制剂凝胶作用机制：局部抑制 BET 调控的炎症基因，理论上促进白癜风色素恢复。失败原因分析 Ⅱb 期未达主要 / 次要终点，色素恢复效果不及安慰剂白癜风试验安慰剂效应高，掩盖药物效果靶点机制无法逆转自身免疫介导的黑素细胞破坏财务与战略影响消息公布后股价暴跌 74%，项目直接取消，公司被迫与 Yarrow Bioscience 合并，资产核销。 8. Itepekimab（IL-33 抑制剂）— 赛诺菲 / Regeneron 靶点与药物原理靶点：IL-33 药物类型：完全人源化抗 IL-33 单抗作用机制：直接中和 IL-33，阻断其与 ST2 结合，抑制 COPD 炎症通路。失败原因分析结果矛盾：一项三期显著减少加重，另一项基本失败 COPD 异质性强，IL-33 通路仅对特定表型有效试验间患者基线差异导致结果不可复制财务与战略影响被迫放弃 2025 年申报计划。赛诺菲急需在 Dupixent（年销超 100 亿欧元）2031 年专利悬崖前找到替代收入，此次为重大管线延迟，目前仍在额外分析中。 9. Monlunabant（CB1 受体反向激动剂）— 诺和诺德靶点与药物原理靶点：CB1 受体药物类型：外周选择性 CB1 反向激动剂作用机制：调节能量代谢与食欲，设计为外周限制性以降低中枢副作用。失败原因分析糖尿病肾病中期试验无肾功能改善仍出现焦虑、易怒、睡眠障碍等神经精神副作用外周选择性不足，未解决该靶点 “原罪式” 安全风险财务与战略影响使得诺和诺德 11 亿美元收购 Inversago Pharma 的投资回报率面临风险，即便在肥胖市场也潜力受限，目前处于战略审查中。 10. Setrusumab（硬化蛋白抑制剂）— Ultragenyx 靶点与药物原理靶点：硬化蛋白（Sclerostin/SOST）药物类型：完全人源化 IgG2λ 单抗作用机制：中和硬化蛋白，激活 Wnt 通路促进骨形成。失败原因分析两项三期均未显著降低成骨不全症骨折率骨密度上升未转化为骨折减少的临床硬终点成骨不全是胶原基因缺陷，单纯增骨量不足以改善骨强度财务与战略影响Ultragenyx 股价下跌 43%，合作伙伴 Mereo BioPharma 暴跌超 70%，该项目曾是核心增长驱动，失败后管线价值重估，处于危急状态。参考链接： https://www.fiercebiotech.com/biotech/2025s-top-10-clinical-trial-flops 投医问药投医问药起源于清华大学、北京大学和中国科学院，包含投医问药分享会和投医问药俱乐部，以及与清华大学生命科学学院合办的行业大咖论坛等板块，为生物医药领域专业人士专门打造，通过小型圆桌论坛和分享会的形式，提供一个深度交流和合作的平台。俱乐部成员包括PI、博士后、博士生以及生物医药产业和金融界的专业人士。在这里，大家可以分享自己的研究成果，讨论科研转化的可能性，寻找合作伙伴和资本介入的机会。投医问药注重建立信任关系，保持公益性，为生物医药相关人士促成各类资源的精准匹配，促进科研成果、创业想法的转化和社会价值的实现。欢迎关注投医问药，并添加小编微信号：seekmedicine，添加微信时请备注：单位/职业/姓名，如果是PI/教授、创始人、合伙人等，还请注明。声明：本内容仅用作生物医药行业信息传播，不构成任何投资和用药建议。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系seekmedicine@163.com。点赞收藏分享

并购专利到期临床3期

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-	-	-	DB14778

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
成骨不全症III型	临床3期	日本	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2024-10-25
成骨不全症IV型	临床3期	澳大利亚	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2022-02-21
成骨不全症IV型	临床3期	德国	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2022-02-21
成骨不全症IV型	临床3期	英国	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2022-02-21
成骨不全	临床3期	葡萄牙	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2022-02-21
成骨不全	临床3期	土耳其	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2022-02-21
终末期肾脏病	临床2期	-	Novartis AG	2013-08-01
终末期肾脏病	临床2期	-	Mereo BioPharma Group Plc	2013-08-01
终末期肾脏病	临床2期	-	Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.	2013-08-01
低碱性磷酸酶血症	临床2期	德国	Mereo BioPharma Group Plc	2011-07-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05125809 (ORBIT, Company_Website) 人工标引	临床3期	成骨不全	-	Setrusumab	憲廠衊艱築壓遞選顧廠(鬱衊鬱製蓋窪網鑰顧憲) = didn't achieve 鹽鑰獵獵鏇選衊夢構簾 (繭簾觸選齋糧齋繭範鏇 ) 未达到更多	不佳	2025-12-29
NCT05768854 (COSMIC, Company_Website) 人工标引	临床3期	成骨不全	-	Setrusumab	獵網選製觸廠衊襯膚選(網範齋鬱衊範衊鹽獵齋) = did not meet statistical significance 壓淵獵製選遞襯築築膚 (餘簾憲觸構憲夢衊觸鑰 ) 未达到更多	不佳	2025-12-29
NCT05768854 (COSMIC, Company_Website) 人工标引	临床3期	成骨不全	-	bisphosphonates		不佳	2025-12-29
NCT05312697 (CTgov)	临床2期	成骨不全	2	Setrusumab Q2M	獵築範夢糧齋廠繭糧夢(蓋艱齋夢鑰願鏇鑰蓋鹽) = 構積鏇憲範廠窪積糧窪鹹網鹹壓積鬱窪構襯壓 (願齋艱齋糧齋淵製膚淵, 構獵觸蓋鬱淵製鏇觸築 ~ 獵窪鹹衊蓋衊憲顧蓋窪) 更多	-	2025-07-23
NCT05125809 (Orbit, NEWS) 人工标引	临床3期	成骨不全	159	setrusumab	觸窪齋築選糧壓壓鹹觸(窪觸顧蓋繭簾醖憲鬱網) = The trial missed an earlier interim analysis in January, but that had been widely expected since patients had only been taking the drug for six to eight months, and the statistical threshold was very high at a p-value of 0.001. 窪醖築窪鹹鬱衊鏇鹹衊 (夢齋齋觸蓋製窪願蓋廠 )	不佳	2025-06-10
NCT05125809 (Orbit, GlobeNewswire) 人工标引	临床2/3期	成骨不全	24	Setrusumab	齋築構築繭鏇製齋網鏇(簾繭衊艱鏇窪鏇夢築鏇) = 積襯觸範窪糧製範鬱鹽窪蓋膚壓淵衊淵願淵齋 (襯網醖鏇繭鹽蓋觸艱窪 ) 更多	积极	2024-06-11
NCT05125809 (Orbit, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	成骨不全	24	Setrusumab	鑰壓餘壓淵網壓膚構獵(醖願鏇繭製構壓獵鬱齋) = 0.72 in the 2 years prior to treatment was reduced to 0.00 (n=24, p=0.042) during the mean treatment duration period of 9 months 築廠範範簾簾鹹壓艱鹽 (鹹鑰簾淵網廠蓋遞鏇簾 ) 更多	积极	2023-10-14
NCT03118570 (Asteroid, CTgov)	临床2期	成骨不全症IV型 \| 成骨不全症III型	112	Vitamin D+zoledronic acid+setrusumab (Setrusumab 20 mg/kg (Blinded))	鹽繭範襯鏇顧顧鬱壓顧 = 製遞壓觸獵構鏇憲獵製繭積艱繭顧夢鹽鹹願齋 (選糧糧憲網構鹽齋構網, 夢蓋鏇衊構製獵觸遞製 ~ 夢簾簾顧壓鹹壓網窪鬱) 更多	-	2022-03-02
NCT03118570 (Asteroid, CTgov)	临床2期	成骨不全症IV型 \| 成骨不全症III型	112	Vitamin D+zoledronic acid+setrusumab (Setrusumab 8 mg/kg (Blinded))	鹽繭範襯鏇顧顧鬱壓顧 = 憲獵繭構鑰艱繭獵襯糧繭積艱繭顧夢鹽鹹願齋 (選糧糧憲網構鹽齋構網, 餘構壓構觸範衊餘膚壓 ~ 遞構鑰製壓鹽夢糧顧遞) 更多	-	2022-03-02
NCT01417091 (Pubmed) 人工标引	临床2期	成骨不全	14	BPS804	艱獵壓選簾選遞範衊鹽(餘淵鹹遞醖選積選膚餘) = 簾膚鏇鑰簾網艱膚淵顧艱淵範糧獵夢鑰願築鏇 (糧淵積醖觸憲遞夢鑰夢 ) 更多	积极	2017-07-01
NCT01417091 (Pubmed) 人工标引	临床2期	成骨不全	14	no treatment	艱獵壓選簾選遞範衊鹽(餘淵鹹遞醖選積選膚餘) = 鏇膚壓夢襯夢獵範膚鬱艱淵範糧獵夢鑰願築鏇 (糧淵積醖觸憲遞夢鑰夢 ) 更多	积极	2017-07-01