SGB-9768

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 在生物医药领域的创新浪潮中，小核酸药物正逐渐崭露头角，成为攻克各类疑难病症的希望之星。12月19日，Ionis 的小核酸疗法TRYNGOLZA (olezarsen)获得美国FDA批准上市，作为辅助饮食疗法用于降低成年家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）患者的甘油三酯水平。这是首个获得FDA批准专门治疗FCS的药物，能显著减少甘油三酯，并在配合适当低脂饮食的情况下明显减少急性胰腺炎事件。 近期，多家药企在小核酸药物的研发、临床试验以及生产建设等方面都有重大动态，让我们一起来看看。 来源：细胞基因疗法制作 1 浩博医药 12月27日，浩博医药宣布完成7300万美元B轮融资。融资将主要用于推进核心小核酸创新药物AHB-137的中国和国际临床试验, 以及早期商业化的准备工作。此外，资金还将支持公司新研发管线的拓展及团队的持续发展和建设。 浩博医药是一家面向全球、临床阶段的创新型生物制药公司，致力于变革乙肝治愈疗法、引领寡核苷酸技术创新，凭借自主知识产权的Med-Oligo™ ASO平台和高效靶向递送技术，聚焦变革性 ASO 疗法，应用于病毒性感染、代谢性疾病、遗传性疾病和免疫性疾病等领域。 2 中美瑞康 12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。 RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物依托中美瑞康自主开发的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，能够高效抑制SOD1基因表达，从而减少毒性蛋白的产生并保护神经元功能。在临床前药效研究中，RAG-17显著地延缓了疾病发病时间、延长模型动物的生存期，并显著改善其运动功能。并且在IIT 研究中，鞘内注射的 RAG-17 在所有剂量水平下均展现了良好的耐受性和安全性，综合安全评估结果进一步支持了其临床开发的可行性。RAG-17已于2023年获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）认证，并于在2024今年先后获得批美国FDA和中国CDE临床试验许可，目前已在国内启动I期临床试验，为渐冻症患者带来新的治疗曙光。 3 石药集团 12月23日，石药集团宣布，本集团自主研发的化学1类新药SYH2062注射液（双链小干扰RNA(siRNA)药物）（下称：该产品）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验，用于治疗高血压。 该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(Gal NAc)递送的siRNA药物，可以靶向抑制血管紧张素原(AGT)，适用于治疗高血压。该产品通过优化序列和化学修饰的策略，实现更持久的基因沉默效果，有望成为每6个月给药一次的稳定控压药物。临床前研究显示，该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品，预期具有药物作用效果持久、安全性良好及患者依从性高等差异化优势，有较大临床开发价值。 4 维亚臻 12月18日，维亚臻宣布，其在研1类新药VSA003注射液（以下简称VSA003）在中国医学科学院北京协和医院顺利完成III期临床试验首例患者给药。 VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，该药物可通过LDLR 非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。鉴于VSA003的新颖机制和治疗潜力，VSA003已在今年1月被CDE授予针对HoFH的突破性疗法资格，有望成为全球首个针对ANGPTL3靶点的获批小核酸药物。 此前2024年1月29日，VSA003注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单，该药物拟用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。 5 诺泰生物 12月16日，诺泰生物连云港工厂寡核苷酸吨级商业化生产车间奠基仪式正式开启。 诺泰生物寡核苷酸生产车间建设依据国际一流标准，融合自动化、数字化、智能化等生产理念。新建约5200平方米生产车间，引进Cytiva 合成和纯化系统。项目计划 2025年10月完成建设，形成年产寡核苷酸1000 公斤，PMO100公斤、PEG 偶联环肽200公斤的优质产能。 6 白橡树医药 12月10日，有消息提到，国内一核酸药物CDMO基地（东莞白橡树医药有限公司CDMO基地）正式开工。白橡树医药，作为海昶生物全资子公司，将开拓海昶生物在CDMO方向上的业务，为核酸创新药开发提供递送解决方案，满足不断增长的市场需求。 基地建设项目位于广东省东莞市松山湖科学智汇城1号楼，拟装修建筑面积达10600平方米，将涵盖LNP脂质体的制备、无菌制剂生产、研发实验室、质量实验室、仓储、洁净公用工程和办公室等配套设施，计划在2026年全面投入使用。 7  靖因药业 12月10日，靖因药业在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布了SRSD107的临床一期试验的最新数据。 在该研究中，SRSD107安全性和耐受性良好，并观察到药效生物标志物相较基线的显著变化。 SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。 8 圣因生物 12月10日，圣因生物首次公布siRNA药物SGB-9768的I期临床数据。试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，同时观察到剂量依赖的、显著而持久的C3水平及补体通路活性的下降。与其他同靶点siRNA产品相比，SGB-9768在更低剂量下展现出更高的靶蛋白C3敲降效果。 该药物旨在通过降低补体因子C3，来治疗补体介导的多种疾病，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、干性年龄相关性黄斑变性、阵发性夜间血红蛋白尿以及其他肾脏疾病及血液学疾病。 总结 从新药获批上市到临床试验的关键突破，再到生产基地的建设筹备，这些药企在小核酸药物领域的不懈努力为行业的未来发展奠定了坚实的基础。随着技术的不断进步和研发的持续深入，小核酸药物将在医药领域发挥更为重要的作用开启人类健康新篇章，而这些药企也将在这场创新的征程中继续书写属于自己的辉煌，引领小核酸药物迈向新的高峰。 参考资料：公司公告