HRS-5965

Gedatolisib（代号：PF-05212384/PKI-587，中文：格达托利西布），是美国Celcuity公司开发的first‑in-class泛PI3K/mTORC1/2双重抑制剂，可全面阻断PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路，目前核心适应症为HR+/HER2−晚期乳腺癌，正处于FDA优先审评阶段。 基本信息 研发公司：Celcuity（原辉瑞/惠氏研发，后授权） 靶点：泛I类 PI3K（α/β/γ/δ）+ mTORC1/2 给药：静脉注射，每周2次；半衰期约7天 状态：2026年1月提交NDA，获突破性疗法+优先审评，用于CDK4/6抑制剂耐药的HR+/HER2−、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。 作用机制 全面阻断PAM通路：同时抑制全部4种I类PI3K亚型与mTORC1/2，避免单一靶点抑制（如PI3Kα抑制剂）导致的代偿性激活与耐药。 不依赖PIK3CA突变：在PIK3CA野生型与突变型肿瘤中等效强效，覆盖约70%无针对性靶向药的HR+/HER2−乳腺癌人群。 超强potency：体外活性比同类PAM抑制剂高300倍，细胞毒性高1.5–2.8倍；对AKT下游靶点效力比capivasertib高70–100倍。 关键临床（VIKTORIA‑1 III 期，NCT05501886） 人群：CDK4/6抑制剂 + 芳香化酶抑制剂进展后的HR+/HER2−晚期乳腺癌，分PIK3CA野生型（主要队列）与突变型。 方案： 三联：Gedatolisib + 氟维司群 + 哌柏西利 双联：Gedatolisib + 氟维司群 对照：氟维司群单药（或标准 PI3Kα 抑制剂 + 氟维司群） 结果（2026年5月公布）： 野生型队列：三联 vs 氟维司群单药，PFS显著延长，进展/死亡风险显著降低，达主要终点。 突变型队列：三联 vs 阿培利司（alpelisib）+ 氟维司群，PFS优效；双联亦显示非劣/优效趋势。 在研适应症 HR+/HER2−乳腺癌：一线III期 VIKTORIA‑2正在入组（Gedatolisib+CDK4/6i + 氟维司群）。 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）：I/II 期CELC‑G‑201，联合达罗他胺（darolutamide），早期数据积极。 上市情况 目前该产品尚未上市，处于FDA优先审评中。 美国 NDA提交：2026‑01‑20，适应症为HR+/HER2−、PIK3CA野生型晚期乳腺癌（CDK4/6i耐药后）。 审评通道：优先审评（Priority Review）+ 突破性疗法（BTD）+ 快速通道（Fast Track）。 PDUFA目标日期：2026‑07‑17（FDA必须在此日前给出批准/否决/完整回应函）。 最新进展（2026‑05‑01）：III期VIKTORIA‑1 PIK3CA突变型队列亦达主要终点，Celcuity计划提交sNDA扩大至突变人群。 欧洲/其他地区 欧洲 EMA：尚未提交NDA申请。 中国：尚未提交NDA。 专利情况 美国核心专利至2034年，剂型至2041年，剂量方案至2042年；中国核心化合物专利已过期，剂型/用途专利在审或授权。 核心专利期限（美国）： 化合物（Composition of Matter）：至2034‑12（含PTA+预期PTE）。 环糊精剂型：至2041‑01（III期所用制剂）。 临床剂量方案（US12350276）：至2042‑08（2025‑07‑08授权，覆盖 ER+/HER2−乳腺癌给药方案）。 中国专利状态：中国化合物专利已过期，但剂型、给药方案、联合用药仍有专利壁垒，至2041–2042年。 原研（惠氏/辉瑞）化合物专利：CN101711740B，申请2005年，2025年已过期。 Celcuity 后续专利： 剂型专利：CN112218618A（2019年申请，在审）。 用途/联合用药：多项在审，无授权。 专利布局策略 核心化合物：基础专利，保护API结构，2034年后失效。 剂型（环糊精）：延长至2041年，锁定上市制剂。 剂量方案：2025年新增，2042年到期，直接写入说明书，强保护。 用途/联合：覆盖乳腺癌、前列腺癌等，持续申请。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 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依赛弗酶α注射液（Efzimfotase alfa，研发代号ALXN1850）是阿斯利康旗下Alexion公司开发的第二代重组组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）酶替代疗法，用于治疗低磷酸酯酶症（HPP），目前尚未正式获批上市，处于临床申请阶段。 基本信息 通用名：Efzimfotase alfa（依赛弗酶α注射液） 研发代号：ALXN1850 剂型：注射液（皮下注射） 开发商：Alexion Pharmaceuticals（阿斯利康旗下） 作用机制：HPP是由ALPL基因突变导致TNSALP活性缺乏，引起骨骼矿化障碍的罕见遗传病。Efzimfotase alfa通过补充外源性TNSALP，降解细胞外焦磷酸盐（矿化抑制剂），恢复骨骼矿化，改善骨骼畸形、肌无力等症状。 临床优势 第二代升级设计：较第一代药物Asfotase alfa（Strensiq）半衰期更长、活性更高、生物利用度更优。 给药更便捷：每两周皮下注射一次（第一代需每周3-6次），显著降低治疗负担。 注射体积更小：提升患者依从性，尤其适合儿童。 用法用量（临床方案中） 给药方式：皮下注射（腹部、大腿或上臂）。 剂量：按体重给药，20mg、35mg 或 50mg，每两周一次。 疗程：长期治疗，持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。 安全性 总体耐受性良好，常见不良反应为注射部位反应（红肿、疼痛）、头痛、疲劳、恶心等，多为轻至中度。 需警惕过敏反应，用药前需评估过敏史，用药期间密切监测。 与Asfotase alfa对比 上市情况 Efzimfotase alfa作为第二代HPP酶替代疗法，凭借长效、低给药频率、小注射体积的优势，有望成为HPP治疗的重要新选择，尤其改善儿童患者治疗体验。目前其在中国的上市申请已获受理，未来获批后将为国内HPP患者提供更便捷的治疗方案。 注册与受理情况 临床试验情况 临床试验进展 儿童患者（2-12 岁）：III期研究（Mulberry）达主要终点，治疗25周后骨骼健康显著改善，佝偻病严重程度评分降低，运动能力提升。 青少年/成人（≥12 岁）：III期研究（Hickory）未达主要终点，整体获益有限。 中国进展：已启动两项国际多中心III期临床试验，评估在儿童及成人患者中的疗效与安全性。 一次性进口：2026年4月17日获NMPA受理（受理号：JTS2600061等），NMPA于2026年4月40日批准其一次性进口申请。 专利情况 Efzimfotase alfa拥有独立且稳固的专利壁垒，核心专利预计2042年后到期，不受第一代产品专利到期影响；其结构突变、嵌合Fc、长效给药方案均为专利保护核心，确保长期市场独占。 核心专利（化合物/序列/结构） 申请人：Alexion Pharmaceuticals（阿斯利康旗下） 保护核心：Efzimfotase alfa（ALXN1850）的全长氨基酸序列、Fc融合结构（IgG2/4 嵌合）、E108M/N213Q/N286Q突变体、以及每两周一次皮下注射的给药方案。 专利家族 PCT国际申请：WO2022/062497（2022-03-31公开），进入中、美、欧、日等国家/地区。 中国：已进入国家阶段，实质审查中，预计授权2027–2028年，到期2042–2043年（自优先权日起20年）。 美国/欧盟/日本：审查中，预计2027–2029年授权，到期2042–2044年。 专利与第一代产品（Asfotase alfa）的区别 Asfotase alfa（Strensiq）： 核心专利：US7871607、EP2422773，中国已授权，到期2025–2029年；美国/欧洲核心专利2025–2028年到期，2035–2038年有补充保护（SPC）AstraZeneca。 Efzimfotase alfa（ALXN1850）： 结构差异专利：E108M（提高酶活）、N213Q/N286Q（去糖基化优化 PK）、IgG2/4 Fc替换IgG1 Fc，形成全新专利壁垒，不受第一代专利到期影响。 给药方案专利：每两周一次皮下注射（对比第一代每周 3–6 次），独立保护，到期同核心专利。 专利策略 结构升级 + 给药优化双专利：突变体+ 嵌合Fc +长效给药，构建20年以上核心保护。 规避第一代专利壁垒：通过氨基酸突变、Fc替换、给药频率调整，完全避开 Asfotase alfa的专利保护范围。 全球专利布局：覆盖中、美、欧、日、韩等主要市场，支持全球商业化。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene 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