HRS-5965

8 月 20 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药「富马酸立康可泮胶囊」通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 截图来源：NMPA 官网 富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）是恒瑞自主研制的 1 类新药，是以补体活化系统旁路途径中 B 因子为靶点的口服小分子抑制剂，补体 B 因子抑制剂可通过靶向因子 B 抑制 AP 能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了 C5 补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也提高了患者的用药依从性。 此次获批上市，是基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中评价立康可泮的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床试验（登记号：NCT06593938/CTR20243439）的积极结果。 该研究纳入了 78 例未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者，患者按 1:1 比例随机接受口服立康可泮（50 mg 每日两次）或静脉注射依库珠单抗治疗 24 周。主要终点为血红蛋白水平 ≥12g/dL 的受试者比例。 相关研究结果已经在 2026 年欧洲血液学协会（EHA）大会上亮相。 数据显示，24 周后，立康可泮组在主要终点的达标率上显著优于依库珠单抗组：70.0%（28/40）vs. 11.1%（4/36），率差 57.4%。 在关键次要终点（Hb 较基线升高≥2 g/dL）的达标率上，立康可泮组同样显著更优：95.0%（38/40）vs. 55.6%（20/36），率差 39.2%。此外，立康可泮组在第 2 周后实现无输血的患者比例显著（100% vs. 86.1%，）、平均 Hb 较基线升高幅度（LS 均值差：2.61 g/dL）、FACIT-疲劳评分改善方面（LS 均值差：4.19）、网织红细胞计数变化方面（LS 均值差：-161.37×10⁹/L）均表现更优。 安全性方面，两组均未发生主要不良血管事件（MAVEs）。治疗期间的不良反应可控。 截图来源：Insight 数据库 研究者得出结论，在未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中，口服立康可泮在提升血红蛋白水平、减少输血依赖和改善生活质量方面均显著优于依库珠单抗，且安全性可控。 除在既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中开展研究外，恒瑞医药还启动了一项针对既往 6 个月稳定接受 C5 补体抑制剂治疗后仍存在贫血的 PNH 患者的多中心、单臂、开放 III 期临床试验。 研究结果表明，立康可泮在经 C5 抑制剂治疗后仍持续贫血的 PNH 患者中表现出显著的临床获益，能够提升血红蛋白水平、实现输血独立性并改善患者生活质量，且安全性良好。 截图来源：Insight 数据库结语 根据 Insight 数据库，在 CFB 抑制剂赛道，目前全球共有 4 款新药获批上市，其中诺华「伊普可泮」是全球首款获批的 CFB 抑制剂，2025 年销售额达到5.05 亿美元，同比增长 291.47%。其他 3 款均为国产药物，分别是朗来科技「兰诺可泮」、海思科「思普可泮」，以及恒瑞「立康可泮」，首发适应症均为 PNH。 除此之外，全球还有 2 款 CFB 靶向药物已经启动 III 期临床，来自南京正大天晴（NTQ5082）、Ionis/罗氏（Sefaxersen），其中后者的作用机制有所不同，是一款靶向 CFB mRNA 的反义寡核苷酸（ASO）药物，首发适应症为IgA 肾病。

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 8月20日，NMPA官网显示，恒瑞医药子公司成都盛迪医药提交的1类新药富马酸立康可泮胶囊通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 截图来源：NMPA 立康可泮（研发代号：HRS-5965）是恒瑞自主研发的口服小分子补体B因子（CFB）抑制剂，通过靶向补体旁路途径中的B因子，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂（如依库珠单抗）仅能控制血管内溶血的不足。 01 恒瑞CFB抑制剂，从报产到获批不到9个月！ 此次获批基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中评价立康可泮有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照III期临床试验（NCT06593938/CTR20243439）的积极结果。 截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库（查数据.找摩熵） 今年1月，该药首个上市申请获CDE受理并纳入优先审评；8月获批，从报产到获批历时不到9个月。此外，立康可泮用于经治PNH的新适应症已于2026年3月申报上市并获受理，基于一项在既往稳定使用C5补体抑制剂后仍贫血的PNH患者中开展的III期临床研究。原发性IgA肾病适应症已步入III期临床。 02 全球4款CFB抑制剂获批，国产三强集结 摩熵医药数据显示，目前全球共有4款CFB抑制剂获批上市： 诺华的伊普可泮最早于2023年底获FDA批准，是全球首款CFB抑制剂，2024年4月获批进入中国市场，同年通过谈判纳入国家医保乙类目录，2025年在中国全终端医院市场的销售总额超7千万，2026年上半年同比增长约126.95%。 截图来源：摩熵医药全终端医院销售数据库（查数据.找摩熵） 此外，全球还有2款CFB靶向药物已启动III期临床：南京正大天晴的NTQ5082，以及Ionis/罗氏的Sefaxersen——后者为靶向CFB mRNA的反义寡核苷酸（ASO）药物，首发适应症为IgA肾病。 03 17款新药NDA获受理，恒瑞管线进入密集兑现期 摩熵医药数据库显示，恒瑞医药目前有17款（含子公司）新药在国内提交NDA获受理，其中，注射用瑞康芦泽妥塔单抗（SHR-A2009）是一款靶向HER3的ADC新药，上市申请已于2026年7月获CDE受理，用于治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌，是国内首款、全球第2款报产的HER3 ADC。 截图来源：摩熵医药中国药品审评数据库（查数据.找摩熵） 立康可泮的获批，使恒瑞成为继朗来科技、海思科之后，第三家拥有上市CFB抑制剂的国产药企。从临床数据到商业化落地，CFB抑制剂赛道的国产替代进程正在加速。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权 点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！