HRS-5965

根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，3月以来(截至3月28日)，有3款创新药纳入突破性治疗品种名单，包括恒瑞医药的注射用SHR-A1811、康宁杰瑞的注射用JSKN003、顺健生物的奥雷巴替尼片。另有2款创新药拟纳入突破性治疗品种名单。　　其中，恒瑞医药的注射用SHR-A1811(瑞康曲妥珠单抗)于3月27日纳入突破性疗法，拟适应症为注射用SHR-A1811用于既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达(IHC≥1+)的复发或转移性宫颈癌。这是该产品第 8 次突破性疗法认定。　　资料显示，瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的 HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 SHR169265 组合而成，其有效载荷 SHR169265 不仅具有更高的膜穿透能力，还显著增强了细胞杀伤效果。更关键的是，该药物在连接子与毒素之间创新性地引入了手性环丙基设计，较大地提升了药物化学稳定性，有效控制了毒素的精准释放，并显著降低了早期释放可能引发的副作用。　　据悉，此前瑞康曲妥珠单抗已经有 7 次纳入突破性治疗，适应症分别为用于 HER2 阳性的复发或转移性乳腺癌患者；用于 HER2 低表达的复发或转移性乳腺癌；单药治疗既往含铂化疗失败的 HER2 突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者；单药治疗既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2 阳性结直肠癌；既往至少一线抗 HER2 治疗失败的 HER2 阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者；用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的 HER2 阳性不可切除或转移性胆道癌患者；治疗 HER2 表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。　　此外，3月27日CDE网站还公示，恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。公示日期为2025年3月27日至4月3日。　　资料显示，HRS-5965胶囊是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的小分子抑制剂，临床前研究显示，其在补体介导的溶血模型中展现出高效抑制作用，安全性优势显著。　　据悉，恒瑞医药拟开发该产品用于治疗IgA肾病、特发性膜性肾病、C3肾病和狼疮性肾炎等补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、冷凝集素病等补体参与介导的溶血性贫血。　　目前，HRS-5965的头个3期临床研究正在进行中，该研究旨在评估HRS-5965胶囊对比一款C5补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的有效性与安全性。而本次拟纳入突破性治疗品种的原发性IgA肾病适应症目前正处于2期临床阶段。　　此外，根据CDE网站公示，信达生物的IBI363也拟纳入突破性治疗品种，用于既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性肢端型及黏膜型恶性黑色素瘤。公示日期为2025年3月21日至3月28日。　　资料显示，IBI363是信达生物在研的一款PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白。针对本次拟纳入突破性治疗品种的适应症，信达生物已经于今年3月初启动IBI363的关键注册研究，同时这也是IBI363的头个关键注册临床研究。　　而康宁杰瑞的注射用JSKN003、顺健生物的奥雷巴替尼片分别于3月18日、3月4日纳入突破性疗法，适应症分别为适应症为铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌；奥雷巴替尼联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)。　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。图文来源：制药网 喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~免责声明“汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。信息来源：药机君往期推荐本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。

点击蓝字关注我们本周，热点较多。首先看审评审批方面，国内外都有两个重磅药获批，国内来说，科睿药业抗流感1类新药玛舒拉沙韦获批上市，国外而言，first-in-class口服抗生素获FDA批准上市，成为近30年来首个获批治疗uUTI的新型口服抗生素。其次看研发方面，多个药物取得重要进展，值得一提的就是，中美瑞康公布小核酸癌症新药积极结果，完全缓解率超66%，但比较遗憾的是，Cassava Sciences阿尔茨海默病新药Ⅲ期研究失败；最后是交易及投融资方面，比较值得关注的就是，默沙东近20亿美元引进恒瑞Lp(a)抑制剂。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.3.24-3.28，包含25条信息。 审评审批NMPA上市批准1、3月27日，NMPA官网显示，青峰医药下属子公司科睿药业1类新药玛舒拉沙韦片（GP681片）获批上市，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛舒拉沙韦片是青峰医药与银杏树药业联合开发的一种聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂，患者全病程只需服药一次。申请2、3月24日，CDE官网显示，Plethora Solutions和复星医药共同申报的5.1类新药利多卡因丙胺卡因气雾剂（研发代号：PSD502）申报上市，用于治疗早泄。这是一款利多卡因及丙胺卡因的专有配方，为一款定量透皮喷雾，最早于2013年11月在欧盟获批上市，2018年12月，复星医药控股子公司万邦生化医药获得该产品在中国商业化权益。3、3月25日，CDE官网显示，施维雅申报的5.1类新药艾伏尼布片新适应症申报上市，推测适应症为联合阿扎胞甘一线治疗携带易感IDH1突变的AML患者。艾伏尼布片是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，此前已作为“临床急需境外新药”在国内获批，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。临床批准       4、3月24日，CDE官网显示，恩华药业1类新药NH140068片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。NH140068是一款适于口服的多种神经递质受体激动剂，为新一代治疗精神分裂症的创新药。本次是该产品首次在中国获批临床。5、3月25日，CDE官网显示，科伦博泰1类新药SKB107注射液获批临床，拟开发用于晚期实体瘤骨转移。这是该公司与西南医科大学附属医院共同开发的靶向肿瘤骨转移的放射性核素偶联药物（RDC）药物。本次是该产品首次在中国获批IND。6、3月25日，CDE官网显示，映恩生物1类新药注射用DB-2304获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮。DB-2304是映恩生物自主研发的靶向BDCA2这一浆细胞样树突状细胞（pDC）特异靶点的ADC产品，具有潜在“first-in-class”。7、3月25日，CDE官网显示，复宏汉霖的HLX79注射液获批Ⅱ期临床，联合利妥昔单抗（汉利康）治疗活动期肾小球肾炎。HLX79是复宏汉霖许可引进的一款潜在“first-in-class”人唾液酸酶融合蛋白，2024年12月，复宏汉霖与Palleon达成一项9530万美元的授权合作，获得HLX79在中国的独家许可。8、3月27日，CDE官网显示，华东医药1类新药HDM3019获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。HDM3019是靶向OX40L和TNFα的双特异性抗体。华东医药于2024年8月与IMBiologics达成独家许可协议，获得两款自身免疫性疾病新药在中国等37个亚洲国家的权益，其中就包括了这款IMB-101。该项合作的总金额超3亿美元。9、3月27日，CDE官网显示，阿斯利康旗下Alexion的1类新药Eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。这是一款治疗性多肽，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款名为eneboparatide（AZP-3601）的Ⅲ期临床阶段研发项目。10、3月27日，CDE官网显示，礼来申报的1类新药注射用LY4052031获批临床，拟单药用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌或其他实体瘤。这是一款在研的抗Nectin-4抗体偶联药物（ADC），正在国际范围内开展Ⅰ期临床研究。本次是该产品首次在中国获批IND。优先审评11、3月28日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液拟纳入优先审评，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。Clesrovimab是一种在研的半衰期延长的单抗，可作为被动免疫手段，用于预防RSV疾病。2024年12月，该产品向FDA批准上市，用于保护婴儿在其首个RSV季节免受RSV疾病的侵害。FDA预定在2025年6月前完成审评。突破性疗法12、3月27日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。HRS-5965为一款补体因子B抑制剂。该产品针对原发性IgA肾病适应症目前正处于Ⅱ期临床阶段。HRS-5965的首个Ⅲ期临床正在进行中，旨在评估HRS-5965胶囊对比一款C5补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的有效性与安全性。FDA上市批准13、3月26日，FDA官网显示，GSK的Gepotidacin（商品名：Blujepa）获批上市，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人及12岁以上青少年患者。Gepotidacin是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。14、3月26日，FDA官网显示，Exelixis的卡博替尼新适应症获批，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰腺外NET（epNET）儿童（≥12岁）和成人患者。这是第一个获FDA批准用于系统治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达和功能状态的经治NET的药物，于2012年11月在美国获批上市。临床批准15、3月24日，FDA官网显示，神济昌华的SNUG01获批Ⅰ/Ⅱa期国际多中心注册临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。SNUG01是以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。16、3月24日，FDA官网显示，云顶新耀的EVM14注射液获批临床。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗。该产品通过将编码多种肿瘤相关抗原的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。优先审评17、3月25日，FDA官网显示，赛诺菲的Tolebrutinib获优先审评，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）并延缓成人患者独立于复发活动的残疾进展，PDUFA日期为2025年9月28日。欧盟也正在审评该药的上市申请。如果获得批准，Tolebrutinib将成为第一种也是唯一一款既能治疗nrSPMS又能减缓残疾累积而不受复发活动影响的脑穿透性BTK抑制剂。研发临床状态18、3月24日，索元生物宣布，其DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤的临床Ⅰ/Ⅱ期试验首例受试者完成入组。这是一项评估DB107在切除时和术后静脉注射，联合DB107FC和放射治疗或DB107FC、替莫唑胺(TMZ)和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗的研究，计划招募70名患者，证明DB107在生物标志物阳性脑瘤患者中无进展生存率的改善。临床数据19、3月24日，Opthea Limited公布了Sozinibercept治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的Ⅲ期COAST研究。结果显示，该研究未达到主要终点。在总体人群中，Sozinibercept（每4周1次）联合阿柏西普组、Sozinibercept（每8周1次）联合阿柏西普组和安慰剂联合阿柏西普组的BCVA评分分别增加了13.5个字母、12.8个字母和13.7个字母，组间p值分别为0.86和0.42。Sozinibercept是一款靶向血管内皮生长因子受体3（VEGFR3）的Fc融合蛋白，可阻断VEGF-C、VEGF-D与VEGFR2、VEGFR3的结合。20、3月24日，中美瑞康公布了RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）Ⅰ期临床试验的积极初步数据。数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。RAG-01是一种创新性的saRNA（小激活RNA）疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。21、3月25日，Cassava Sciences公布了Simufilam治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的Ⅲ期REFOCUS-ALZ研究数据。数据显示，未达到主要终点。此前，该研究因Ⅲ期RETHINK-ALZ研究失败在2024年11月25日终止开展。Simufilam是一款靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物。22、3月28日，劲方医药公布了氟泽雷塞联合西妥昔单抗一线治疗NSCLC的最新Ⅱ期（KROCUS）数据。数据显示，该药具有优秀的总体疗效、显著的脑转移患者肿瘤缓解、以及优于二线及以上氟泽雷塞单药疗法的安全性/耐受性；相较于包含免疫疗法的当前一线NSCLC标准治疗，KROCUS方案也提示了针对KRAS突变患者的更优治疗潜力。氟泽雷塞为一款KRAS G12C抑制剂，由信达生物和劲方医药合作开发，是中国批准上市的首个KRAS抑制剂药物。交易及投融资23、3月24日，联邦制药宣布，其全资附属公司联邦生物已与诺和诺德签订协议。诺和诺德将获得UBT251全球（不包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发、生产和商业化权益。联邦生物保留中国权益。UBT251是一款长效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂，拟开发用于治疗肥胖症、2型糖尿病和其他疾病。根据协议，联邦生物将获得2亿美元首付款和最高18亿美元的潜在里程碑付款，以及分层销售提成。24、3月25日，恒瑞医药宣布，与默沙东就其脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子项目（包括名为HRS-5346先导化合物）达成独家许可协议。根据协议，恒瑞医药将HRS-5346在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。恒瑞医药将收取2亿美元的首付款，并有资格获得不超过17.7亿美元的与特定的开发、监管和商业化相关的里程碑付款，以及如果相关产品获批上市，基于HRS-5346的净销售额的销售提成。25、3月26日，浦合医药宣布，与拜耳就BAY 3713372（浦合原代号PH020）达成全球许可协议。根据协议，拜耳获得开发、制造和商业化该产品的全球独家许可。BAY 3713372是一种口服的强效选择性MTA协同PRMT5抑制剂，拜耳已招募首例患者参与Ⅰ期人体首次剂量爬坡临床试验，研究该产品用于治疗MTAP缺失型实体瘤。END2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~