Ferric Maltol

◆ ◆ ◆ ◆ Paul's Insight 2026年1月5日-1月11日 ◆ ◆ ◆ ◆ 2026年伊始，全球药事监管环境呈现出多元变革与协同创新并行的格局。美国FDA、欧盟EMA、国际PIC/S及ISPE等主要监管与行业机构，发布了政策调整、指南更新与行业创新实践。本期药事动态梳理2026年1月1日至11日期间全球最新动态，为制药人提供参考。 FDA：数字健康监管松绑与药品创新步伐加快 1. 数字健康监管调整：聚焦AI与临床决策支持 2026年1月，FDA对两项数字健康产品监管指南进行了更新，旨在进一步降低一般健康器械与临床决策支持（CDS）软件的监管门槛，以激励人工智能（AI）驱动的数字健康产品创新。新政为开发者提供更大灵活性和可预见性，确保医疗产品仍在严格监管之下。 图：FDA更新临床决策支持（CDS）软件监管指南 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/clinical-decision-support-software 2. 药品与生物制品批准：罕见病与儿童群体实现突破 FDA近期批准了多款创新药物，涵盖罕见血液病、遗传性心脏病与儿童铁缺乏症等领域。例如， Agios公司的Aqvesme（mitapivat）获批用于治疗α或β地中海贫血相关贫血，成为首个可口服治疗beta型患者的药物。 Omeros的Yartemlea（narsoplimab-wuug）则成为首个治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的注射剂。 赛诺菲的Cablivi（caplacizumab-yhdp）适应症扩展批准至12岁及以上获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者；值得注意的是，该药品上月获得中国药监NMPA批准，用于治疗12岁及以上患有这种罕见血液疾病的患者。 Cytokinetics的Myqorzo（aficamten）用于改善症状性梗阻型肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的功能状态。 Shield Therapeutics的Accrufer（ferric maltol）则首次获批用于10岁及以上儿童铁缺乏症。 勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的Jascayd（nerandomilast）获批用于进展性肺纤维化（PPF）成人患者。 图：FDA批准赛诺菲Cablivi适应症扩展批准至12岁及以上获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-therapy-rare-blood-disorder-pediatric-patients-12-years-and-older 3. 统计创新：贝叶斯方法助力药物临床开发 FDA于1月9日发布《支持药物开发的贝叶斯方法使用指南（草案）》，鼓励在新药临床试验中采用贝叶斯统计分析，利用既往研究数据加速药物研发进程。指南涵盖适用情形、先验分布选择原则、估计量与缺失数据管理、软件应用及结果报告规范。典型案例包括REBYOTA粪菌移植产品的三期研究，成功将二期数据纳入贝叶斯模型，提升研究效率。 图：鼓励在新药临床试验中采用贝叶斯统计分析，利用既往研究数据加速药物研发进程 https://public-inspection.federalregister.gov/2026-00325.pdf 4. 临床性别差异研究指南调整：聚焦生物学性别 FDA重新发布关于临床试验中女性受试者纳入与保持的指南，删除了先前版本中涉及性别、种族、多样性及双性特征的表述，强调生物学性别差异而非社会性别认同。本次调整响应了美国政府关于联邦文件去除多样性、平等与包容（DEI）内容的行政命令。新指南明确“性别”定义为基于解剖、生理、激素及遗传等生物学特征，旨在提升药物对女性群体的获益-风险评估科学性。 图：FDA临床性别差异研究指南调整 https://www.fda.gov/media/184907/download  EMA：行业反馈与医疗器械全生命周期合规 1. EMA沟通改进：强化文件变更透明与行业参与 EMA通过与19家行业组织交流，总结出优化沟通的多项建议，包括延长公众咨询时限、加强文件发布与邮件通知协调、对更新文件提供变更说明或标注修订内容。EMA还承诺提高咨询与调查反馈结果的透明度，强调继续以定向邮件为主要信息通道。 图：EMA 发布与行业沟通的改进计划 https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-industry-stakeholders-feedback-engagement-communication-activities_en.pdf 2. MDCG上市后监管指南：强化医疗器械全生命周期合规 欧盟医疗器械协调组（MDCG）发布了关于医疗器械及体外诊断产品上市后监管（PMS）体系的综合指南，明确PMS系统需主动、系统性地收集、记录与分析产品全生命周期内的质量、性能与安全数据，并支持纠正与预防措施。指南还针对定制类设备、PMS计划编制与经验数据收集等提出具体要求。新版制造商事件报告表（MIR）将于5月启用。 图：欧盟强化医疗器械全生命周期合规 https://health.ec.europa.eu/latest-updates/mdcg-2025-10-guidance-post-market-surveillance-medical-devices-and-vitro-diagnostic-medical-devices-2025-12-19_en  欧洲药典EDQM：数字化转型保障药品决策可靠 欧洲药典正式发布5.38“数据质量”通则，系统阐释数字数据全生命周期管理框架，引入数据治理、准确性、偏倚、完整性与可复现性等质量维度，强调ETL流程和专家参与对自动化决策系统数据适用性的保障。该通则与药典现有数字与统计方法章节互为补充，适应制药行业数字化转型需求。新规将于2026年7月1日生效。 图：欧洲药典正式发布“数据质量”通则 https://www.edqm.eu/en/-/new-general-chapter-on-quality-of-data-european-pharmacopoeia   国际药品检查合作计划PIC/S：约旦正式加入 自2026年1月1日起，约旦食品药品管理局（JFDA）正式成为国际药品检查合作计划（PIC/S）的第57个成员机构。JFDA于2021年1月递交了完整的成员申请，并顺利完成了预准入程序。随后，评估组先进行了文件审核，继而于2025年4月对JFDA进行了现场审核。审核团队向PIC/S委员会建议接纳JFDA成为成员。在PIC/S合规分委会（SCC）认可后，PIC/S全体委员会于2025年11月3日至4日在香港召开的会议上一致同意，自2026年1月1日起正式接纳JFDA加入PIC/S。 图：约旦正式加入国际药品检查合作计划 https://picscheme.org/en/news  ISPE：制造设施管理创新——“复制/粘贴”舰队模式 在2025 ISPE年会上，罗氏与诺和诺德联合提出并实践了“舰队管理”理念，将“复制/粘贴”应用于标准化、去中心化的生产设施。该模式通过设计一个标准化设施模板，随后在全球范围内多点复制，所有设施通过数字系统联接，实现设计、验证、运营与变更管理的高效协同。 以罗氏为例，公司将旧金山临床供应中心的单次使用药物生产线复制至Oceanside设施，实现设计周期缩短与关键路径规避。诺和诺德则构建了配液、包装、组装、检测及灌装等多条舰队设施，集中管理标准、文档与变更。舰队管理强调跨设施协作、经验共享和数字化追踪，提升合规性与响应力。 该模式带来设施建设与验证成本大幅降低、文件与人力需求减少、变更管理高效等诸多优势，但也要求更高水平的协同治理与变更共识。ISPE指出，随着行业扩产与新建项目增多，该理念为未来药品供应链弹性与创新提供了有力借鉴。 图：ISPE探讨制造管理创新——“复制/粘贴”舰队模式 https://ispe.org/news/pharmaceutical-online-covers-copy-and-paste-fleet-management-manufacturing-inspired 结   语 本期全球主要药事监管与行业机构的动态，展现出监管灵活性、科学性与协同创新的持续强化。美国在数字健康、统计创新与性别研究领域不断优化政策，欧盟则聚焦法规适应性与数据质量提升，行业协会ISPE在制造管理创新方面提供了可复制经验。 END 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 系列文章推荐阅读 FDA警告信解读系列文章 新版药典解读系列文章 生物制药行业年度总结类文章 蒲公英双语课堂

Action The U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Accrufer (ferric maltol) capsules to treat pediatric patients ages 10 and older with iron deficiency. Accrufer was initially approved in 2019 for adults with iron deficiency. Disease or Condition Iron deficiency is the most common cause of anemia and occurs if there is not enough iron in the blood. Without enough iron, the body cannot make sufficient hemoglobin, a protein inside red blood cells that carries oxygen throughout the body. Iron deficiency anemia can result in symptoms such as fatigue, pale skin, and dizziness. Causes can include blood loss from gastrointestinal conditions, menstruation, food malabsorption, and insufficient iron in the diet. Data Supporting Accrufer The efficacy of Accrufer to treat iron deficiency in pediatric patients ages 10-17 was assessed in the FORTIS trial (NCT05126901). The trial treated 24 patients with age-based dosing of Accrufer twice daily, and showed a clinically meaningful average increase in hemoglobin of 1.1 g/dL at Week 12. This, on average, would be the expected increase in hemoglobin with one blood transfusion. Safety Information Patients should not take Accrufer if they are allergic to Accrufer or any of its excipients, have hemochromatosis and other iron overload syndromes, or receive repeated blood transfusions. In addition, patients should avoid Accrufer if they are experiencing an inflammatory bowel disease flare and should be aware of the risks of iron overload. The most common side effects of Accrufer are flatulence, diarrhea, constipation, discolored feces, abdominal pain, nausea, vomiting, and abdominal discomfort/distension. Content current as of: 12/22/2025 Legal Disclaimer: EIN Presswire provides this news content "as is" without warranty of any kind. We do not accept any responsibility or liability for the accuracy, content, images, videos, licenses, completeness, legality, or reliability of the information contained in this article. If you have any complaints or copyright issues related to this article, kindly contact the author above.