Anti-CD 19 CAR-T Cell Therapy in Patients with ANCA Vasculitis: a Two-stage Interventional, Prospective, Open-label, Phase I/II Trial in Patients with Active, Treatment Refractory, ANCA-IgG-positive Vasculitis

The goal of this phase I/II clinical trial is to investigate anti-CD 19 chimeric antigen receptor T cell (CAR-T cell) therapy in patients with antineutrophil cytoplasmic antibodies (ANCA) immunoglobulin (IgG) positive ANCA associated vasculitis (AAV).
The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory, ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the clinical efficacy of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the ANCA seroconversion rate in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
Participants will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR-T cell immunotherapy. Follow-up time is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

NCT06475495

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Comparison of B-cell Depletion by Rituximab and Anti-CD 19 CAR-T Therapy in Patients With Rheumatoid Arthritis. Two-stage Interventional, Prospective, Randomized, Controlled, Open Label, Parallel-group Phase I/II Trial in Patients With Active, ACPA-positive and Treatment Refractory Rheumatoid Arthritis

The goal of this phase I/II clinical trial is to compare B-cell depletion by rituximab and anti-CD 19 CAR-T therapy in patients with rheumatoid arthritis. The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-I)
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy and of rituximab in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
* To assess ACPA seroconversion after anti-CD19 CAR T cell or rituximab therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
Participants in the test-arm will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR T-cell immunotherapy. In the comparator group patients will receive 2x1 g Rituximab i.v.
Follow-up time (both arms) is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

NCT06588491

/ Recruiting临床2期

KYSA-8: A Phase 2 Open-Label, Single-Arm, Multicenter Study of KYV 101, an Autologous Fully Human Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cell (CD19 CAR T) Therapy, in Subjects With Treatment Refractory Stiff Person Syndrome

A Study of Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy for Subjects With Treatment Refractory Stiff Person Syndrome

开始日期2024-09-25

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

100 项与 KYV-101 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 KYV-101 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 KYV-101 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 KYV-101 相关的文献（医药）

2025-12-01·Multiple Sclerosis and Related Disorders

CAR T cells for multiple sclerosis: Engineering T cells to disrupt chronic B cell–driven neuroinflammation

Review

作者: Reyes-Mata, María Paulina ; Ortuño-Sahagún, Daniel ; Hermosillo-Abundis, Cristina ; Arias Carrión, Óscar

Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy is emerging as a promising approach to overcome the limitations of current B-cell-targeted treatments for multiple sclerosis (MS), particularly in progressive forms where disease-modifying therapies (DMTs) often fail to halt neuroinflammation and disability progression. By penetrating both lymphoid tissues and the central nervous system (CNS), anti-CD19 CAR T cells enable deeper and more durable depletion of autoreactive B cells than monoclonal antibodies. Preclinical studies, including experimental autoimmune encephalomyelitis (EAE) models, support their capacity to induce immune tolerance, suppress demyelinating inflammation, and modulate microglial activation. Experience from the early clinical phase -which currently includes six ongoing trials-demonstrates encouraging safety profiles, CNS trafficking of CAR T cells and evidence of pathogenic B-cell depletion in progressive MS, neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), and refractory non-relapsing phenotypes. These include the first-in-human trial CT103A (BCMA-targeted CAR T) in progressive MS and NMOSD (NCT04561557), the detection of CAR T cells in the CNS without ICANS in Anti-CD19 CAR T therapy (NCT06138132), the favorable safety in the multicenter study BMS986353 (NCT06220201), and the confirmed CNS penetration in the UCSF's KYV-101, a CD19 CAR T Cell Therapy study (NCT06451159). Next-generation CAR platforms-including regulatory CAR T cells, brain-targeted safety switches, and antigen-specific modulators-may enhance precision and mitigate neurotoxicity, a critical concern in patients with neurologically vulnerable conditions. However, key challenges remain: the absence of validated CNS-specific antigens, risks such as ICANS, delayed parkinsonian-like syndromes, or progressive multifocal leukoencephalopathy (PML), immune exhaustion within the inflamed CNS, and the logistical demands of autologous cell manufacture. This mini-review synthesizes preclinical and early clinical evidence, outlines translational barriers, and discusses strategies to optimize safety, targeting, and scalability.

2025-11-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

Anti-CD19 CAR T-Cell Therapy in Advanced Stiff-Person Syndrome and Concomitant Myasthenia Gravis

Article

作者: Borie, Dominic ; Motte, Jeremias ; Lohmann, Clarissa ; Aloizou, Athina-Maria ; Schroers, Roland ; Schneider-Gold, Christiane ; Mika, Thomas ; Faissner, Simon ; Gold, Ralf ; Ayzenberg, Ilya

BACKGROUND:

Autologous chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy has recently gained interest in the treatment of rheumatic and neuroimmunologic diseases.

METHODS:

We report a 62-year-old female patient with a 14-year history of treatment-refractory anti-GAD-positive stiff-person syndrome (SPS) and concomitant anti-AChR-positive myasthenia gravis. Despite a relatively stable disease course in the first 8 years, SPS dramatically progressed afterward. In 2023, she was able to walk less than 10-15 m and suffered from severe persistent stiffness in the left arm superimposed with painful muscle spasm attacks (MSAs). Numerous immunotherapies, including intravenous immunoglobulins, plasma exchange, steroids, azathioprine, and rituximab, were ineffective. Consequently, she was escalated to compassionate use of autologous anti-CD19 CAR T-cell therapy (KYV-101).

RESULTS:

From the third month post-CAR-T, we observed a substantial improvement in walking distance, pain, anxiety, and MSAs in the arm. By the sixth month, she was able to walk 500 m. The anti-GAD titers declined from 1:320 to 1:32. Side effects included grade 2 cytokine release syndrome and moderate leukopenia, without serious infections.

DISCUSSION:

CAR T-cell therapy was effective at mitigating SPS symptoms, despite the long history and severe refractory disease course in our patient. Controlled trials are needed to evaluate its potential in SPS.

2025-07-01·Med

Chimeric antigen receptor T cells in treatment-refractory DAGLA antibody-associated encephalitis

Article

作者: Mougiakakos, Dimitrios ; Haghikia, Aiden ; Schett, Georg ; Gold, Ralf ; Motte, Jeremias ; Pappa, Vaia ; Wickel, Jonathan ; Neyazi, Alexandra ; Faissner, Simon ; Wolleschak, Denise ; Duscha, Alexander ; Böttcher, Martin ; Borie, Dominic ; Geis, Christian ; Hegelmaier, Tobias ; Miske, Ramona ; Desel, Christiane

BACKGROUND:

Autoimmune encephalitides are a heterogeneous group of autoantibody-associated central nervous system disorders. The clinical course of autoimmune encephalitides can be life threatening, and treatment can be challenging.

OBJECTIVE:

This report describes a case of treatment-refractory, anti-diacylglycerol lipase alpha (DAGLA) antibody-associated autoimmune encephalitis successfully treated with chimeric antigen receptor (CAR) T cells.

METHODS:

Treatment was done by single intravenous infusion of fully human, second-generation CAR T cells (KYV-101) targeting CD19 and depleting B cells. Clinical response was measured by International Cooperative Ataxia Rating Scale and Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis scores. Autoantibodies against DAGLA were measured by a recombinant cell-based indirect immunofluorescence assay in the serum and the cerebrospinal fluid and confirmed by staining of primary murine neurons and brain sections.

FINDINGS:

A 36-year-old man developed rapidly progressing generalized myoclonus, cerebellar head tremor, vertical binocular nystagmus, and tetraparesis despite treatment with pulse glucocorticoid therapy, plasma exchange, and rituximab. Anti-DAGLA antibodies were positive in the indirect immunofluorescence assay, in serum and cerebrospinal fluid, and reacted with neurons and brain sections. Due to his severe clinical condition and treatment refractoriness, the patient received a single infusion of autologous anti-CD19 CAR T cells. Clinical scores improved significantly after treatment, and anti-DAGLA antibody levels in serum and cerebrospinal fluid diminished. Oligoclonal bands in the cerebrospinal fluid were initially positive and became negative after CAR T cell therapy.

CONCLUSION:

The report highlights the therapeutic potential of anti-CD19 CAR T cell therapy in severe, treatment-refractory autoimmune encephalitis.

FUNDING:

There was no external funding for the treatment or the data generated.

178

项与 KYV-101 相关的新闻（医药）

2025-12-02

·药时空

细胞疗法“大退潮”！6家企业逆势坚守，CAR-T三巨头领跑创新

2025年末，细胞治疗领域正经历一场“大退潮”。继武田（Takeda）宣布全面退出，诺和诺德（Novo Nordisk）终止所有项目，Vertex、Galapagos等企业的管线研发受挫，行业信心一度受挫。然而，据BioSpace的观察，在这场寒流中，仍有六家公司选择逆流而上——他们不仅没有收缩，反而加大投入，将细胞治疗从血液肿瘤拓展至实体瘤、自身免疫病等更广阔领域。其中，BMS、吉利德和强生是CAR-T领域的三大领军者，其凭借已上市产品的优势和持续的研发投入，牢牢占据行业头部位置。Immatics、Kyverna和Cabaletta 三家生物科技公司则凭借差异化布局，开辟了细分蓝海——Immatics则押注广谱靶点PRAME，攻坚实体瘤；Kyverna与Cabaletta引领CAR-T进军自身免疫病，开拓新疆域。下面，本文将带您了解这些“坚守者”的战略布局与技术突破。 1、BMS：CAR-T双获批，布局全面作为全球唯一一家拥有两款获批CAR-T细胞疗法且分别靶向不同靶点的公司——Abecma（靶向BCMA），用于复发或难治性多发性骨髓瘤；Breyanzi（靶向CD19），用于多种血液癌症。BMS在细胞治疗领域已建立显著优势。但BMS并未止步。2025年10月，公司以15亿美元收购Orbital Therapeutics，进入体内（in vivo）CAR-T领域。收购使BMS获得一款在研体内CAR T细胞治疗产品OTX-201以及Orbital的RNA平台技术。OTX-201旨在重置免疫系统以治疗自身免疫疾病。更令人瞩目的是，BMS正将CAR-T应用于自身免疫疾病。10月25日，BMS首次公布了其在2025美国风湿病学会（ACR）年会上展示的1期BREAKFREE-1研究更新数据，披露了在慢性难治性自身免疫疾病（包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病和类风湿关节炎）中的结果。此次公布的1期初步安全性与疗效结果，与“免疫重置”潜力一致：整个治疗过程仅需一次性输注CD19 NEX-T，即可在所有三个队列中观察到强劲的CAR-T细胞扩增、B细胞完全清除以及初始B细胞表型的重新出现。截至分析时，94%的可评估患者已停用慢性免疫抑制治疗。 2、吉利德/Kite：押注体内CAR-T，联手中国创新力量吉利德通过子公司Kite Pharma，同样手握两款获批CAR-T——Yescarta与Tecartus，均靶向CD19，并适用于多种血癌。目前，其战略重心正转向下一代CAR-T技术： 2025年8月，以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，获得体内CAR-T平台； 2025年10月，再与中国的生物公司普瑞金（Pregene）达成了一项价值高达16.4亿美元的合作协议，共同开发体内生成CAR-T的新疗法。同时，吉利德与Arcellx合作的anito-cel（靶向BCMA），目前正针对复发或难治性多发性骨髓瘤展开临床试验，双方正在开展II期iMMagine-1试验和III期iMMagine-3试验。今年5月公布的中期数据显示，该药物的总缓解率达到97%，其中完全缓解/严格完全缓解率为68%，数据极为亮眼。 3、强生：Carvykti强势崛起，双靶点CAR-T蓄势待发强生与传奇生物合作的Carvykti（靶向BCMA）已成为多发性骨髓瘤市场的重磅产品，2024年全球销售额达9.63亿美元，在该市场直追BMS，去年Breyanzi销售额为7.47亿美元，Abecma为4.06亿美元。 Carvykti的市场表现得益于其卓越的临床数据：在CARTITUDE-4 III期试验中，89%的Carvykti治疗参与者在中位随访三年时无可检测癌细胞，相较于现有标准疗法具有很高的统计显著性。此外，强生自研的JNJ-4496（双靶点CAR-T）在大B细胞淋巴瘤Ib期试验中实现100%客观缓解率，如果获批，其有望成为Yescarta的有力竞争者。 4、Immatics：聚焦PRAME靶点，攻坚实体瘤 Immatics则选择了一条差异化路径——瞄准PRAME蛋白，其在50多种癌症（如子宫内膜癌、子宫癌、卵巢癌和肺癌，以及黑色素瘤）中表达，而在健康组织几乎不表达，是理想的实体瘤靶点。公司针对PRAME的主导产品是anzu-cel，这是一种通过识别PRAME后触发强烈抗癌免疫反应的T细胞疗法。该资产进展如下：正在SUPRAME Ⅲ期试验中评估，作为皮肤黑色素瘤的二线治疗，Immatics预计将在2027年下半年推出该疗法；用于葡萄膜黑色素瘤启动了Ⅱ期试验，计划在美国和德国招募约30名患者，其Ib期读数显示，确诊的客观缓解率为67%，疾病控制率为88%；与Moderna合作，推进anzu-cel与mRNA癌症疫苗mRNA-4203的联合治疗方案，用于治疗皮肤黑色素瘤和滑膜肉瘤，探索协同增效。 5、Kyverna：用CAR-T治疗重症肌无力，疗效惊艳 Kyverna Therapeutics专注于自身免疫疾病，其候选药KYV-101是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。 10月29日，Kyverna 公布了KYV-101治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期部分积极中期数据，100%（6/6）患者达到应答标准，被分析师称为“设定新疗效标准”，Kyverna预计在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。此外，KYV-101还在僵人综合征（SPS）、狼疮肾炎、多发性硬化症、类风湿关节炎和系统性硬化症等多个罕见或重大自身免疫病中推进临床。其中，其针对僵人综合征处于注册Ⅱ期临床试验中，预计明年初将有主要数据。FDA的申请计划于2026年上半年提交。 6、Cabaletta：广谱布局自身免疫，机制独特 Cabaletta Bio的CAR-T产品rese-cel（CABA-201）同样靶向CD19，但采用4-1BB共刺激域，可实现完全但暂时的B细胞清除，触发“免疫系统重置”。在2025年ACR会议上，rese-cel的Ⅰ/Ⅱ期读数在三大适应症中展现潜力。在RESET-Myositis试验中，Cabaletta为6名患者进行了给药，其中4人患有皮肌炎，2人患有抗合成酶综合征。结果显示，在未使用免疫调节剂的情况下，接受rese-cel治疗16周后，患者的疾病应答实现了“中度或显著改善”。基于这些研究结果，公司正在RESET-Myositis试验中推进一个注册队列研究，针对上述两种适应症展开探索。公司计划在年底前为该队列招募14名患者。此外，rese-cel治疗让3名接受治疗的系统性红斑狼疮（SLE）患者实现病情缓解，另有1名狼疮性肾炎患者达到了肾脏完全应答。与此同时，在系统性硬化症（SSc）适应症中，该疗法实现了免疫系统重置，即便未使用基础免疫调节剂，也为患者带来了临床获益。公司计划在今年与FDA 就这些适应症的关键研究设计达成一致。 rese-cel其他适应症还包括全身性重症肌无力（gMG）、复发型和进展型多发性硬化症以及寻常型天疱疮。结语：寒冬中的火种，照亮细胞治疗未来尽管细胞疗法领域近期出现了一些巨头退出的现象，但这更像是一场行业从“淘金热”转向“理性深耕”的洗牌。这些坚守的企业，或将成为未来细胞疗法行业复苏的核心力量，推动这一疗法从“小众高端治疗”向更普惠、更多适应症的方向发展。也正是他们的坚守与创新，共同描绘了细胞疗法充满希望的未来图景。参考资料：6 Companies Hanging On in Cell Therapy.BioSpaceBy Tristan Manalac.December 1, 2025. 识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

细胞疗法免疫疗法并购临床1期临床结果

2025-11-18

·今日头条

百万级CAR-T细胞疗法降至十万，更多血液瘤实体瘤治疗机会抢先用

作为一年一度最让癌症患者翘首以盼的医保谈判，近期也迎来了激动人心的好消息！一针清零癌细胞，价值百万的CAR-T疗法终于迈出了可及性的关键一步。图源摄图网（已获授权） 2025年11月2日下午，合源生物首席执行官在完成2025年国家医保谈判中的商保目录谈判后，带着笑容向媒体确认：“谈成了！” 这简单的三个字，对于在过去四年间屡次冲击国家医保目录未果的CAR-T疗法而言，标志着一个全新的起点。与往年直接冲刺基本医保不同，今年5款CAR-T药物集体转向，瞄准了首次设立的“商保创新药目录”。 5款CAR-T出现在商保初审名单作为近年来生物医药领域最耀眼的明星之一，CAR-T疗法以其“一针治愈”的潜力，为无数血液肿瘤患者带来了生命的曙光。革命性突破：什么是CAR-T疗法？ CAR-T，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是近年来肿瘤治疗领域的革命性突破。其核心原理是将患者自身的免疫T细胞提取到体外，通过基因工程技术为其装上能够精准识别并攻击癌细胞的“导航系统”（即CAR）。在实验室中大量扩增后，这些改造后的T细胞再被回输到患者体内，实现对肿瘤的精准“猎杀”。 CAR-T疗法与传统的癌症治疗方式有根本区别。它不是药丸或注射液，而是一种活的药物，一旦在患者体内存活并扩增，就能够长期监视并清除癌细胞，实现长期缓解甚至治愈。这种疗法已在血液肿瘤领域取得了惊人成效，尤其是在难治性B细胞白血病和淋巴瘤中。 “CAR-T最大魅力就是往往只需要打一针，”科济药业创始人指出，这种一次性治疗为患者带来的生活质量改善是革命性的。持久缓解且伴长期生存获益，纳基奥仑赛剑指白血病目前，全球范围内已有多个CAR-T产品获批上市，并在临床试验中展现了令人瞩目的疗效。合源生物的纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）作为国内首款用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T产品，也是第四款上市的CAR-T疗法。在关键临床研究中取得了82.1%的缓解率，为传统治疗下中位生存期仅2~6个月的绝境患者带来了突破性生存希望。其临床研究数据早在2022年12月的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行过口头报告。截止到2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了纳基仑赛注射液回输，细胞产品制备成功率100%，其结果显示： 3个月内的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，有32例患者达到不同程度的缓解， 3个月内的ORR为82.1%！ 3个月时的总体缓解率（ORR）高：在39例患者中，经IRC评估有25例患者达到不同程度缓解， 3个月时的ORR为64.1%。 CR（完全缓解）率高： 32例3个月内获得ORR的患者中，26例为CR， CR率达66.7%（26/39）。 25例3个月时获得ORR的患者中，20例为CR， CR率达51.3%（20/39）。 MRD阴性率高： 3个月时和3个月内达CR或CRi患者中MRD阴性率分别为 92.0%和100%。有效性数据总结上述结果表明，接受纳基奥仑赛注射液治疗后，达到缓解的患者，显示出持久的缓解、长期的无复发生存期及总生存期。在3个月时仍处于缓解的患者中，预计有80％患者在1年时仍持续缓解；且患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。此外，在自身免疫疾病领域，CAR-T疗法也展现出巨大潜力。2022年9月《自然·医学》上发表的一项开创性研究，5名系统性红斑狼疮（SLE）患者接受了CAR-T治疗后，全部达到并维持了平均8个月的缓解期，不再需要其他治疗来控制病情。两年后，《新英格兰医学杂志》发表的一项更大规模研究——包括15名患者——证实了这些发现，并指出了更广泛的益处。CAR-T治疗不仅在SLE患者中引发缓解，还在特发性炎症性肌病或系统性硬化症患者中显示出令人鼓舞的缓解率。目前无癌家园免疫临床试验急招胃癌、结直肠癌、卵巢癌、食管鳞癌、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、间皮瘤、多发性骨髓瘤等癌种！除了上述提到的血液肿瘤外，实体瘤癌友在经济条件允许的情况下可以尝试CAR-T项目进行治疗。具体流程可将病理报告、治疗经历及出院小结等提交至无癌家园医学部400-626-9916进行初步评估！ CAR-T疗法是血液肿瘤治疗界的“抗癌利器” 自从 2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市， 2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市， 2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液、2024年靶向BCMA的泽沃基奥仑赛注射液、西达基奥仑赛、2025年靶向CD19的雷尼基奥仑赛在中国纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。相关文章：实体瘤患者有救了！中国九大CAR-T疗法领跑全球，胃癌、肠癌、胰腺癌等全面开花！目前国内外已上市的CAR-T细胞疗法由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败（手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等）的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性血液肿瘤患者多了一个治疗选择。实体瘤CAR-T全面爆发，横扫多样癌种 2025年ASCO大会的聚光灯下，全球首款实体瘤CAR-T疗法CT041提交上市申请——晚期胃癌患者中位生存期显著延长，宣告实体瘤治疗迎来历史性破冰。曾困于血液肿瘤领域的CAR-T疗法，如今以震撼数据撕碎生存预期：原启生物GPC3 CAR-T让最高剂量组肝癌患者实现100%客观缓解，斯丹赛生物肠癌CAR-T疗法明显优于FDA批准的标准疗法的三线药物。这场跨越十年的技术长征，终在Claudin18.2、GPC3、CEA等靶点突破中迎来曙光。 1 胃癌：全球首款实体瘤CAR-T疗法上市申请【核心靶点与药物】科济药业Claudin18.2 CAR-T CT041（舒瑞基奥仑赛），2025年6月提交NDA，拟用于至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）。【关键临床数据（基于156例患者II期研究）】生存期显著延长：在所有随机人群中， CT041组中位总生存期（OS）7.92个月 vs 对照组5.49个月，总生存期延长44% ；接受CT041的所有患者中位OS达9.17个月，较未接受者（3.98个月）提升130%。疾病控制率突破：客观缓解率（ORR）22% vs 对照组4%，疾病控制率（DCR）63% vs 25%。安全性可控：未报告严重毒性反应，生活质量显著改善。【典型病例】 2019年确诊的转移性胃癌患者，四线联合全身化疗和免疫疗法治疗失败后入组CT041试验。2021年输注两次（250×10⁶细胞/次）后靶病灶完全缓解，持续8个月的总体部分缓解，腹水消失且无严重毒性。【意义】全球首款实体瘤CAR-T上市申请，填补PD-L1低表达/阴性患者治疗空白，获NMPA优先审评及突破性疗法认定。 2 肝癌：GPC3靶点CAR-T实现90%肿瘤控制【核心靶点】 GPC3（肝细胞癌表达率74.8%，正常肝组织几乎不表达）。【代表性疗法及数据】 C-CAR031： 24例晚期肝癌患者，疾病控制率91.3%，客观缓解率（ORR）56.5%；最高剂量组ORR达75%，中位OS为11.14个月。 Ori-C101： 10例患者中，最高剂量组（DL3）全部实现肿瘤显著缩小，1例完全缓解（CR）且9个月无复发。 CT011：里程碑病例：2例伴下腔静脉癌栓的晚期肝癌患者，经局部治疗联合CT011输注后，实现超10年无瘤生存，仅需口服抗乙肝病毒药物维持。【机制优势】 GPC3靶点高特异性，联合局部治疗（微波消融/伽马刀）可突破免疫抑制微环境。 3 肺癌：CEA CAR-T攻克晚期 NSCLC，1年生存率突破71% 【核心药物】精准生物 C-13-X（靶向癌胚抗原CEA）。【临床数据（15例多线治疗失败患者I期研究）】高效缓解：ORR 47%（7/15），DCR 87%（13/15），肺部靶病灶控制率93%。生存突破：1年总生存率71.1%， CEA≥30%患者缓解更显著。持久性： CAR-T细胞输注后13个月仍可检测，体内峰值浓度达50763/μg gDNA。安全性：不良反应可控，无治疗相关死亡。【意义】首个验证CEA靶点在肺癌有效的CAR-T，为晚期NSCLC提供"去化疗"新选择。 4 肠癌：术后防复发与晚期治疗双突破术后防复发（CEA CAR-T）【临床设计】 12例结直肠癌肝转移术后患者接受不同剂量CEA CAR-T输注。【结果】高剂量组（6×10⁶/kg）中 57.14%患者术后2年未复发，最长无复发生存达15个月。晚期治疗（GCC19CART）【核心靶点】GCC（80%结直肠癌阳性，转移灶高表达）。【中美数据】中国试验（35例）：ORR 40%，高剂量组中位无进展生存期6.0个月。美国试验（9例）：高剂量组（2×10⁶/kg） ORR 80%，1例实现病理完全缓解（肿瘤完全消失）。 5 胰腺癌：CT041挑战"癌王"，转移灶显著消退【关键病例（发表于《血液学与肿瘤学杂志》）】病例背景： 2例转移性胰腺癌患者，既往化疗失败伴全身转移。治疗结果：经CT041输注后，肿瘤病灶大幅缩小或完全消失，生存期显著延长。机制创新： CT041通过靶向Claudin18.2激活免疫应答，克服胰腺癌纤维化微环境障碍除了上述小编提到的热门靶点外，还有很多治疗靶点，特整理如图所示。 CAR-T安全性挑战与进展 CAR-T疗法并非没有风险。随着全球范围内众多临床实验的开展，CAR-T疗法的安全性问题日益受到关注。细胞因子释放综合征（CRS），常被称为“细胞因子风暴”，是CAR-T技术在临床应用中的头号风险。当CAR-T细胞在体内大量扩增并激活时，会释放大量炎症细胞因子，引起高烧、低血压、呼吸困难等全身性炎症反应，严重时可能危及生命。神经毒性是另一个值得关注的风险，可能导致脑水肿、意识混乱、失语、反应迟钝等症状。此外，脱靶效应也是一个潜在威胁，即CAR-T细胞不仅攻击肿瘤细胞，还可能误伤表达相同抗原的正常细胞。为解决这些安全性问题，研究人员不断改进CAR-T技术。例如，Kyverna公司开发的KYV-101是一种专门用于自身免疫疾病的CAR-T产品，其独特设计旨在避免细胞因子释放综合征并提高耐受性。 CAR-T从体外到体内技术革新目前，大多数CAR-T疗法采用“体外制备”模式（Ex vivo CAR-T），即从患者体内提取T细胞，在实验室中进行基因工程改造和扩增，然后再回输到患者体内。这种个性化治疗过程复杂且成本高昂。科学家们正在开发一种全新的方法——体内生成CAR-T（In vivo CAR-T）——跳过复杂的体外操作，直接将基因编辑工具递送至患者体内，把人体变成一个天然的“生物工厂”。这种方案的优势显而易见：患者无需等待数周的制备时间，成本也大幅下降。如何将携带基因编辑元件递送到体内？主要有两条技术路线：一是以慢病毒为代表的病毒载体技术，二是以脂质纳米颗粒（LNP）为代表的非病毒递送技术。商保目录破局支付困境 2025年10月30日至11月3日，国家基本医保目录谈判与商保创新药目录价格协商在北京举行，为期五天，这是国家医保局成立以来，8次医保谈判中历时最久的一次。与以往最大的不同在于，此次首次将商业健康保险创新药目录纳入政策框架，成为扩大创新药保障范围，构建创新药多元支付体系的关键举措。合源生物之所以能在这场关键谈判中拔得头筹，除了源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）在关键临床研究中取得了82.1%的缓解率以外，还源于其制定的策略。将其定价为99.9万元/支，成为目前国内已上市CAR-T药物中价格最低的产品，这为其进入支付门槛相对灵活的商保目录创造了决定性优势。中国CAR-T细胞临床试验进入井喷期，或弯道超车！根据国家药审中心及企业公告梳理，人民日报健康客户端的记者发现，目前国内在研的CAR-T产品超过25款，其中包括传奇生物、科济生物、药明巨诺、森朗生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等。这些公司在布局新一代CAR-T以及异体CAR-T技术，初步数据优异，有望获得全球市场。 2021年我国迎来了细胞免疫治疗的元年，作为先锋的CAR-T疗法，是未来发展方向之一。CAR-T疗法主要在于改造T细胞来使其识别肿瘤细胞的特殊靶点，理论上，可以有无数种针对不同靶点的CAR-T疗法，这意味着蕴含着无限可能。希望不久的将来，能够在国内外医学科研工作者的努力下，降低细胞疗法毒副作用，降低价格，突破实体瘤的瓶颈，让越来越多的晚期癌症患者获益！

2025-11-17

·今日头条

诺贝尔生理学揭晓：让红斑狼疮、高血压、类风湿治疗更温和

在慢性疾病的治疗舞台上，精准医疗正以前所未有的速度推进，成为改善患者生活质量的核心动力。无论是红斑狼疮、高血压，还是类风湿关节炎，科技创新与药物研发都在不断开辟新局，带来突破性的治疗方案。今天，我们就用最新的研究进展，为你梳理这场医疗变革的核心脉络。首先，红斑狼疮的治疗迎来了一场革命。过去，患者依赖于免疫抑制剂和生物制剂，但效果有限，副作用也困扰着许多人。近日，FDA批准了全球首款CAR-T细胞疗法KYV-101，用于难治性系统性红斑狼疮的临床试验。这个疗法的核心在于，利用基因工程技术，将患者自己体内的T细胞“改造成导弹”，精准识别并清除那些捣乱的B细胞——这些B细胞正是引发免疫攻击的罪魁祸首。早期数据显示，约80%的试验患者症状实现完全缓解，这意味着未来红斑狼疮的治疗将更具“定制化”与“精准化”。与此类似的是高血压的细分研究不断深化。传统上，我们只知道高血压是血压升高的“表现”，但新研究通过AI分析了超过10万名患者的临床数据，将原发性高血压划分为五个不同亚型。其中，一个名为“血管紧张素受体高敏感型”的亚型，对新研发的ATR-001药物表现出92%的良好反应。这类药物不再只是“泛泛而治”，而是能针对具体的血管反应机制，减少对肾脏和电解质的影响。换句话说，未来高血压的治疗将变得像“定制西装”，根据每个人血管的“个性化需求”配备专属“药方”。类风湿关节炎的治疗同样迎来政策和药物创新的双重利好。国家医保局在2023年11月将包括乌帕替尼在内的7种靶向药物列入医保目录，价格平均下降54%。以往，类风湿药物的一年的治疗费用在15万元左右，经过政策调整，降到约6.8万元，使得更多患者能够负担得起。与此同时，新一代JAK抑制剂等药物实现了更加精准的靶向治疗，有效减少了传统药物带来的副作用。可以说，医保的“减负”成为实现数百万患者“用得起、用得好”的关键保障。这些突破背后，离不开基础科学的引擎——诺贝尔奖对G蛋白偶联受体的最新研究，也为精准药物提供了理论支撑。医生现在可以像“导航系统”一样，把药物送到“目标地点”——病变的细胞或免疫环节，既高效又安全。未来，药物与诊断的结合将形成“实时监控+即刻调控”的生态链，让治疗变得更智能、更个性化。政策层面也扮演着重要角色。国家在2023年推出的《疑难病症诊治能力提升项目》，加大了对免疫疾病和脊髓损伤等“难啃的骨头”的投入。医保更新速度也在加快，数据显示，从2018年的12%到2024年的37%，靶向药物在临床中的普及度显著提升，意味着这些曾经“高不可攀”的新药正变得日益普及，惠及更多患者。展望未来，三个趋势值得关注：第一，治疗窗口前移，即通过早期基因检测预测疾病风险，实现“未病先防”；第二，多学科的合作模式逐渐成为常态，心血管、免疫、内分泌等科室合力，形成联合诊疗体系；第三，数字化管理技术快速普及，智能随访、远程监控成为慢性病管理的重要手段。这一切都昭示着，慢性疾病的未来将“不再仅仅是控制症状”，而是朝着“根源性治愈”和“个性化管理”迈进。综上所述，精准医疗在红斑狼疮、高血压和类风湿关节炎等慢性疾病中的突破，是生物技术、人工智能、政策推动与药物创新共同作用的结晶。这不仅是医学科技的进步，更是为数以百万计患者带来了真正的希望。正如《柳叶刀》2023年12月社论所指出，未来的慢性病治疗，不再是与时间赛跑，而是与根源作战，在精准与创新的双剑合璧下，迎来一个全新的康复时代。

100 项与 KYV-101 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-08-28
重症肌无力	临床3期	巴西	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-08-28
重症肌无力	临床3期	德国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-08-28
肉芽肿伴多血管炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2025-01-01
显微镜下多血管炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2025-01-01
类风湿关节炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-11-01
坐骨跖骨发育不良	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-09-25
僵人综合征	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-09-25
原发性进行性多发性硬化	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-09-20
继发进展型多发性硬化	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-09-20

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06193889 (KYSA-6, GlobeNewswire) 人工标引	临床2/3期	重症肌无力	6	KYV-101	憲餘廠淵獵廠觸齋鹹獵(齋鏇積鏇壓願蓋選遞繭) = 網膚艱艱廠鹹網壓網淵廠鏇憲衊壓蓋鑰願積鬱 (壓顧糧鹽積壓鹹襯廠顧 ) 更多	积极	2025-10-29
NCT06342960 \| NCT05938725 (KYSA-3, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	狼疮性肾炎	6	KYV-101	積築鬱廠鬱構襯壓鏇簾(膚膚憲淵夢築鏇衊鑰遞) = No High-Grade CRS or ICANS Observed. 廠網糧衊觸願鹽窪鹽衊 (積衊製簾醖襯鹽醖簾選 ) 更多	积极	2024-11-14
Company_Website 人工标引	N/A	多发性硬化症 \| 重症肌无力 \| 神经炎性疾病 ... 更多	41	KYV-101	鑰蓋觸鬱鬱網鹹淵壓餘(醖網製繭壓簾壓觸遞膚) = In stiff-person syndrome, two patients treated with KYV-101 have demonstrated improved mobility and/or walking speed and reduced autoantibody titers, including one patient at greater than one year post-infusion. A third patient demonstrated reduced autoantibody titers but does not yet have mobility scores available. In myasthenia gravis, three patients treated with KYV-101 have shown reduced pathogenic anti-AChR antibody titers and sustained disease control, including two patients at more than one year post-infusion and all three at greater than 8 months post-infusion. In multiple sclerosis, five patients treated with KYV-101 who failed prior anti-CD20 medications have shown a significant and unprecedented average reduction in oligoclonal bands in the central nervous system (CNS), a potential surrogate biomarker for reduced disease progression. 膚鹽衊壓艱網築選淵選 (鏇選淵鹽餘構範廠窪衊 ) 更多	积极	2024-09-18
PRNewswire 人工标引	N/A	僵人综合征	1	KYV-101	積膚願顧鏇鏇簾鬱醖艱(獵製簾窪廠鬱糧鬱壓夢) = 憲餘壓襯衊淵蓋鹹繭衊蓋鑰築齋窪餘醖願範構 (廠簾網鑰夢網製夢蓋鹹 )	积极	2024-06-17
NEWS 1 \| NEWS 2	N/A	狼疮性肾炎	50	KYV-101	艱繭願壓築範蓋醖艱選(範鏇構築願廠繭醖襯築) = 遞鑰製築壓鬱蓋願鏇壓積襯願壓醖鏇壓衊顧壓 (鹽齋鑰艱襯憲廠齋築膚 )	积极	2024-06-14
PRNewswire 人工标引	N/A	重症肌无力	1	KYV-101	襯夢襯膚壓觸簾鹽觸製(簾顧獵憲衊膚鹹繭觸觸) = 夢夢獵製鹽鑰鹹獵糧願壓壓鹹襯獵構製積網餘 (衊遞網蓋膚觸繭醖廠獵 ) 更多	积极	2023-11-15
NCT02659943 (CTgov)	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| B细胞淋巴瘤 \| 弥漫性大B细胞淋巴瘤	27	Anti-cluster of differentiation 19 (CD19)-Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells (LEVEL 1 - Participants Who Received 0.66x10^6 CAR T Cells Only)	壓艱簾鬱遞壓製鬱餘鬱 = 願觸夢衊鬱膚膚餘積餘顧艱糧蓋鏇獵蓋構糧構 (餘廠憲廠憲鏇製蓋獵選, 夢鹽鑰觸築積膚夢醖鬱 ~ 蓋艱鹹壓簾積淵憲選鏇) 更多	-	2021-05-04
NCT02659943 (CTgov)	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| B细胞淋巴瘤 \| 弥漫性大B细胞淋巴瘤	27	Fludarabine+Cyclophosphamide+Anti-cluster of differentiation 19 (CD19)-Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells (LEVEL 1 Foll/by LEVEL 2-Participants Who Received - 0.66x10^6 CAR T Cells Foll/by 2x10^6 CAR T Cells)	壓艱簾鬱遞壓製鬱餘鬱 = 壓顧窪窪鹹製網構膚製顧艱糧蓋鏇獵蓋構糧構 (餘廠憲廠憲鏇製蓋獵選, 顧蓋獵齋獵築淵鑰廠構 ~ 願選淵範顧選蓋齋襯構) 更多	-	2021-05-04