The purpose of this long-term follow-up (LTFU) study is to collect delayed adverse events (AEs) and understand the persistence of KYV-101 (autologous CAR T cell product; gene-modified product), in participants who have been administered KYV-101 (gene-modified product; autologous CAR T cell product).
This LTFU protocol will be open to any participant who received at least one infusion of KYV-101 in a previous Kyverna sponsored clinical trial or Investigator Initiated Trial (IIT).

开始日期2025-11-24

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

NCT06590545

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Anti-CD 19 CAR-T Cell Therapy in Patients with ANCA Vasculitis: a Two-stage Interventional, Prospective, Open-label, Phase I/II Trial in Patients with Active, Treatment Refractory, ANCA-IgG-positive Vasculitis

The goal of this phase I/II clinical trial is to investigate anti-CD 19 chimeric antigen receptor T cell (CAR-T cell) therapy in patients with antineutrophil cytoplasmic antibodies (ANCA) immunoglobulin (IgG) positive ANCA associated vasculitis (AAV).
The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory, ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the clinical efficacy of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the ANCA seroconversion rate in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
Participants will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR-T cell immunotherapy. Follow-up time is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

NCT06475495

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Comparison of B-cell Depletion by Rituximab and Anti-CD 19 CAR-T Therapy in Patients With Rheumatoid Arthritis. Two-stage Interventional, Prospective, Randomized, Controlled, Open Label, Parallel-group Phase I/II Trial in Patients With Active, ACPA-positive and Treatment Refractory Rheumatoid Arthritis

The goal of this phase I/II clinical trial is to compare B-cell depletion by rituximab and anti-CD 19 CAR-T therapy in patients with rheumatoid arthritis. The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-I)
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy and of rituximab in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
* To assess ACPA seroconversion after anti-CD19 CAR T cell or rituximab therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
Participants in the test-arm will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR T-cell immunotherapy. In the comparator group patients will receive 2x1 g Rituximab i.v.
Follow-up time (both arms) is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.

100 项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的临床结果

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100 项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的转化医学

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100 项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的专利（医药）

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项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的文献（医药）

2025-11-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

Anti-CD19 CAR T-Cell Therapy in Advanced Stiff-Person Syndrome and Concomitant Myasthenia Gravis

Article

作者: Motte, Jeremias ; Borie, Dominic ; Lohmann, Clarissa ; Aloizou, Athina-Maria ; Schroers, Roland ; Schneider-Gold, Christiane ; Mika, Thomas ; Faissner, Simon ; Gold, Ralf ; Ayzenberg, Ilya

BACKGROUND:

Autologous chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy has recently gained interest in the treatment of rheumatic and neuroimmunologic diseases.

METHODS:

We report a 62-year-old female patient with a 14-year history of treatment-refractory anti-GAD-positive stiff-person syndrome (SPS) and concomitant anti-AChR-positive myasthenia gravis. Despite a relatively stable disease course in the first 8 years, SPS dramatically progressed afterward. In 2023, she was able to walk less than 10-15 m and suffered from severe persistent stiffness in the left arm superimposed with painful muscle spasm attacks (MSAs). Numerous immunotherapies, including intravenous immunoglobulins, plasma exchange, steroids, azathioprine, and rituximab, were ineffective. Consequently, she was escalated to compassionate use of autologous anti-CD19 CAR T-cell therapy (KYV-101).

RESULTS:

From the third month post-CAR-T, we observed a substantial improvement in walking distance, pain, anxiety, and MSAs in the arm. By the sixth month, she was able to walk 500 m. The anti-GAD titers declined from 1:320 to 1:32. Side effects included grade 2 cytokine release syndrome and moderate leukopenia, without serious infections.

DISCUSSION:

CAR T-cell therapy was effective at mitigating SPS symptoms, despite the long history and severe refractory disease course in our patient. Controlled trials are needed to evaluate its potential in SPS.

2025-07-01·Med

Chimeric antigen receptor T cells in treatment-refractory DAGLA antibody-associated encephalitis

Article

作者: Mougiakakos, Dimitrios ; Haghikia, Aiden ; Schett, Georg ; Gold, Ralf ; Pappa, Vaia ; Motte, Jeremias ; Wickel, Jonathan ; Neyazi, Alexandra ; Wolleschak, Denise ; Faissner, Simon ; Duscha, Alexander ; Böttcher, Martin ; Borie, Dominic ; Geis, Christian ; Hegelmaier, Tobias ; Miske, Ramona ; Desel, Christiane

BACKGROUND:

Autoimmune encephalitides are a heterogeneous group of autoantibody-associated central nervous system disorders. The clinical course of autoimmune encephalitides can be life threatening, and treatment can be challenging.

OBJECTIVE:

This report describes a case of treatment-refractory, anti-diacylglycerol lipase alpha (DAGLA) antibody-associated autoimmune encephalitis successfully treated with chimeric antigen receptor (CAR) T cells.

METHODS:

Treatment was done by single intravenous infusion of fully human, second-generation CAR T cells (KYV-101) targeting CD19 and depleting B cells. Clinical response was measured by International Cooperative Ataxia Rating Scale and Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis scores. Autoantibodies against DAGLA were measured by a recombinant cell-based indirect immunofluorescence assay in the serum and the cerebrospinal fluid and confirmed by staining of primary murine neurons and brain sections.

FINDINGS:

A 36-year-old man developed rapidly progressing generalized myoclonus, cerebellar head tremor, vertical binocular nystagmus, and tetraparesis despite treatment with pulse glucocorticoid therapy, plasma exchange, and rituximab. Anti-DAGLA antibodies were positive in the indirect immunofluorescence assay, in serum and cerebrospinal fluid, and reacted with neurons and brain sections. Due to his severe clinical condition and treatment refractoriness, the patient received a single infusion of autologous anti-CD19 CAR T cells. Clinical scores improved significantly after treatment, and anti-DAGLA antibody levels in serum and cerebrospinal fluid diminished. Oligoclonal bands in the cerebrospinal fluid were initially positive and became negative after CAR T cell therapy.

CONCLUSION:

The report highlights the therapeutic potential of anti-CD19 CAR T cell therapy in severe, treatment-refractory autoimmune encephalitis.

FUNDING:

There was no external funding for the treatment or the data generated.

2025-02-01·CYTOTHERAPY

Successful generation of fully human, second generation, anti-CD19 CAR T cells for clinical use in patients with diverse autoimmune disorders

Article

作者: Distler, Jörg H W ; Mougiakakos, Dimitrios ; Mackensen, Andreas ; Haghikia, Aiden ; Schroers, Roland ; Krönke, Gerhard ; Schett, Georg ; Gutman, Jonathan ; Dietrich, Sascha ; Sengupta, Ranjita ; Gold, Ralf ; Bayer, Ruthee ; Kröger, Nicolaus ; Walker, Karen ; Heesen, Christoph ; Distler, Jörg H.W. ; Furie, Richard ; Lorente, Mario ; Podoll, Amber ; Register, Ames ; Bullinger, Lars ; Pendleton, Michael

BACKGROUND:

B-cell targeting chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapies, which lead to profound B-cell depletion, have been well-established in hematology-oncology. This deep B-cell depletion mechanism has prompted the exploration of their use in B-cell driven autoimmune diseases. We herein report on the manufacturing of KYV-101, a fully human anti-CD19 CAR T-cell therapy, derived from patients who were treated across a spectrum of autoimmune diseases.

METHODS:

KYV-101 was manufactured from peripheral blood-derived mononuclear cells of 20 patients across seven autoimmune disease types (neurological autoimmune diseases, n = 13; rheumatological autoimmune diseases, n = 7). Patients ranged from 18 to 75 years of age. Duration of disease ranged from <1 to 23 years since diagnosis. Patients were heavily pretreated, and most were refractory to prior immunosuppressive treatments. Apheresis was collected across nine sites, cryopreserved, and shipped to the manufacturing facility. Healthy donor apheresis samples were collected for manufacturing comparison. Manufacturing was performed using the CliniMACS Prodigy system. Cells were enriched for CD4⁺/CD8⁺ T cells, transduced with a third generation lentiviral vector encoding the CAR, expanded in vitro, and harvested. Percent cell viability, T-cell purity, cellular expansion, and transduction efficiency were assessed. Activity was assessed using cytokine release assays for KYV-101 CAR T cells co-cultured with different CD19^+/- target cell lines.

RESULTS:

KYV-101 was successfully manufactured for 100% of patients. Transduced cell populations were highly viable, with expansion ranging from 11 to 66 fold at Day 8, and were comparable across disease types. Healthy donor-derived controls displayed similar expansion ranges. High CAR expression and transduction rates were observed, ranging between 37 and 77% with low variation in transgene copy number (two to four per cell). Cell viability of the final KYV-101 drug product ranged from 87 to 97%. KYV-101 displayed robust CD19-dependent and effector dose-related release of the pro-inflammatory cytokine IFN-γ.

CONCLUSIONS:

KYV-101 manufacturing yielded a CAR T-cell product with high viability and consistent composition and functionality, regardless of disease indication, pre-treatment, and heterogeneity of the incoming material. Cryopreservation of the apheresis and final drug product enabled widespread distribution. These results support the robustness of the manufacturing process for the fully human KYV-101 anti-CD19 CAR T-cell therapy drug product for patients across diverse autoimmune disease types.

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项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的新闻（医药）

2026-02-25

·康和源免疫之家

告别“不死癌症”！CAR-T的下一个目标是：让系统性红斑狼疮、重症肌无力患者迎来“临床治愈”曙光

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法大家可能更熟悉它在白血病、淋巴瘤治疗中的赫赫威名。它的核心逻辑是：提取患者自身的T细胞，在体外进行基因工程改造，为其装上能精准识别癌细胞表面特定抗原的“导航系统”（CAR），再回输到患者体内，从而清除癌细胞。但是如今，这个曾经属于血液肿瘤领域的“革命性疗法”——CAR-T，正在以惊人的速度跨界，为无数自身免疫性疾病患者带来“临床治愈”的曙光。如果您想了解更多关于CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的应用，或希望评估自身情况，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。自身免疫性疾病是指身体的自然防御系统无法区分自己的细胞和外来细胞，导致免疫系统错误地将自身正常的组织、器官视为敌人，并发动持续攻击，导致类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、硬皮病、某些类型的顽固性皮炎等疾病迁延不愈。图片来源于克利夫兰诊所临床实证：多项关键研究宣告CAR-T疗法的突破自2021年德国报道CAR-T治愈重症红斑狼疮患者以来，这一领域的发展可谓日新月异。多项关键临床研究数据密集公布，标志着CAR-T疗法在自身免疫病领域从探索走向成熟。初步结果显示，在少数难治性患者中，单次输注后，致病抗体消失，症状得到深度缓解，且无需再使用传统免疫抑制剂，效果持久。系统性红斑狼疮（SLE） 2021年德国团队报道成功案例后，研究迅速推进。中国团队成果斐然：浙江大学团队采用CD19/BCMA双靶点CAR-T联合输注治疗15例难治性SLE，中位随访超700天，80%患者达到狼疮低疾病活动度状态（LLDAS）和DORIS缓解标准。多发性硬化症华中科技大学同济医学院附属同济医院团队在国际顶尖学术期刊《细胞》上发表的研究成果证实CAR-T疗法在多发性硬化症的安全性和有效性。能够安全穿越“血脑屏障”这一医学禁区，进入中枢神经系统清除致病B细胞，让原本依赖轮椅的进展型多发性硬化患者重新站立行走，实现了“神经元重新歌唱”的奇迹。重症肌无力（gMG） 2024年，一项发表在《Cell Reports Medicine》期刊的研究报告了1例Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者在CAR-T细胞疗法KYV-101治疗后病情得到改善的临床病例。这位患者在CAR-T治疗后步行距离从11m 稳步增加到90m，治疗29天后，能够在没有帮助的情况下改变他在床上的位置，治疗41天后，能够在没有帮助的情况下剃须。而这些简单行为该患者在过去两年里是无法独自完成的。这些数据共同指向一个激动人心的结论：对于部分难治性自身免疫性疾病患者，CAR-T疗法有望实现长期深度缓解，甚至达到“临床治愈”的状态，这是传统治疗手段难以企及的目标。如果您想了解更多关于CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的应用，或希望评估自身情况，请联系康和源免疫之家（400-880-3716）。曙光已现，但前路并非坦途。我们必须以审慎的乐观看待这些早期成果。CAR-T疗法用于自身免疫病，仍处于临床研究早期阶段，其长期安全性、有效性、对不同亚型患者的普适性，以及相比现有疗法的优劣，都需要更大规模、更长时间的临床试验去验证。其潜在的副作用（如细胞因子释放综合征等）管理，同样是严肃的课题。结语 CAR-T疗法在自身免疫病领域的探索，是一场充满希望又需谨慎前行的医学革命。它像一把锋利的“双刃剑”，为最深陷困境的患者劈开了一道新的生门，但其力量需要被最专业的团队在最适合的时机，用于最适合的患者。对于每一位在自身免疫性疾病中苦苦挣扎的患者而言，这不仅仅是多了一个治疗选择，更是点燃了一份“重启健康人生”的崭新希望。未来，我们有望看到更精准、更安全、更可及的CAR-T产品，不仅用于挽救性的末线治疗，也可能前移至早期干预，从而真正改变疾病的长期轨迹，让“带病生存”变为“无病生存”。参考资料 1.https://www.nature.com/articles/s41591-025-03937-8 2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867425010888%3Fshowall%3Dtrue 3.https://www.astctjournal.org/article/S2666-6367(26)00146-6/abstract 4.https://www.nature.com/articles/s41409-026-02808-1 5.https://global.chinadaily.com.cn/a/202410/10/WS67072b36a310f1265a1c6c9d.html 6.https://www.mdpi.com/2227-9059/14/2/296 7.https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/21624-autoimmune-diseases 8.https://www.hopkinsmedicine.org/health/wellness-and-prevention/what-are-common-symptoms-of-autoimmune-disease 如果您在阅读本文后仍有困惑，或需要帮助，可通过康和源免疫之家医学部（400-880-3716）获取专业指导。您可以通过添加以下微信方式联系我们。曹老师微信：17801183037 谢老师微信：15810815293 康和源免疫之家-癌症患者的生命希望桥梁康和源免疫之家作为肿瘤诊疗服务平台，始终秉持“以患者为中心”的理念。在肿瘤治疗领域，患者面临着巨大的身心压力和复杂的治疗选择，康和源免疫之家深知患者的需求和困境，致力于为患者提供全方位、个性化的服务。为了实现这一目标，该平台整合了中国、美国、欧洲、日本、韩国等全球顶尖肿瘤专家资源。这些专家拥有丰富的临床经验和先进的治疗理念，能够为患者提供专业的诊断和治疗建议。同时，平台还与知名药企、创新药物研发机构建立了深度合作关系，这使得患者能够及时了解到前沿的抗癌药物和治疗技术，为治疗提供更多的选择。国际专家会诊服务肿瘤治疗具有复杂性和个体差异性，不同患者的病情和身体状况各不相同，因此需要个性化的治疗方案。康和源免疫之家通过国际专家会诊服务，可协调中美欧日韩等多国权威肿瘤专家，针对癌症开展跨国联合诊疗。对于那些需要第二诊疗意见的患者来说，国际专家会诊可以提供不同的视角和建议，帮助患者更全面地了解自己的病情和治疗方案。而对于寻求海外先进治疗方案的患者，平台的专业团队能够帮助他们获取国际前沿治疗指南，为患者制定更加科学、合理的治疗计划。临床试验作为连接患者与创新疗法的纽带，康和源免疫之家与全球领先药企及研发机构保持战略合作，持续提供涉及PD-1/L1抑制剂、CAR-T细胞治疗、ADC药物等领域的临床试验项目。这些临床试验项目代表了当前癌症治疗的前沿进展和研究方向，为患者提供了接触新型抗癌药物和治疗技术的机会。康和源免疫之家团队会根据患者的病情阶段、基因检测结果和治疗史，精准匹配适合的临床试验机会。这不仅提高了患者参与临床试验的成功率，也确保了患者能够接受更加适合自己的治疗。在康和源免疫之家，每个生命都被视为值得更好的医疗选择，无论是寻求国际顶尖专家的诊疗建议，还是尝试突破性的临床试验，平台都将竭诚为患者提供专业、可靠的全方位支持。让我们携手，在抗击肿瘤的征程上走得更远。 END 如果您或您身边的人正在遭受癌症的困扰，不妨拨打咨询电话400-880-3716，登录官网 https://www.myimm.net/或关注微信公众号“康和源免疫之家”（头条、知乎、百度、搜狐等自媒体同名），了解更多关于临床试验和肿瘤诊疗服务的信息。 🌿抗癌，不仅是力量的抗争，更是精准的博弈。🌿 当亲人面对癌症，我们常问：“什么治疗方案更有效？会不会产生耐药？这种病会遗传给家人吗？”这些关乎生存与未来的关键问题，答案可能就藏在每个人的基因里。 🧬基因检测：为患者点亮精准治疗的“导航”，为家属揭开遗传风险的“谜底”。🧬 精准打击肿瘤，避免无效治疗肿瘤千差万别，用药也需“量体裁衣”。我们的基因检测能明确揭示肿瘤的基因突变靶点，就像为导弹装上“精确制导系统”，快速匹配更可能有效的靶向药物，避免在无效的化疗中消耗宝贵的生命与希望。评估遗传风险，为家人构筑健康防线部分癌症与遗传密切相关。通过基因检测，可以评估患者是否携带明确的遗传易感基因突变。这不仅解释了病因，更能为您的子女、兄弟姐妹等近亲提供至关重要的预警，让他们能及早干预，主动守护健康。 🔬康和源免疫之家，用基因图谱，守护您与家人的生命延续。🔬 我们提供的不仅是冰冷的报告，更是一份贯穿诊断、治疗与康复的“科学行动指南”。我们的医学专家将为您深度解读基因信息，在复杂的治疗选择中提供决策支持，并为整个家庭的健康风险管理提供专业建议。 📞一人检测，可能惠及全家。立即拨打400-880-3716，康和源免疫之家医学部，为您与家人的未来，提供一份科学的答案。让科学指引方向，让选择更有力量。扫描下方二维码，或者直接电话咨询康和源免疫之家医学部（400-880-3716），持续为您关注并分享癌症前沿消息。免责声明:文本参考来源于网络，版权归原作者所有。该文章仅供分享，如涉嫌侵犯您的著作权请联系我们删除，谢谢！

细胞疗法免疫疗法临床研究基因疗法

2026-02-25

·FutureMeds Finder 愈见未来

CAR-T疗法攻入自身免疫疾病：从国际竞速到中国突破

自2017年首款CAR-T疗法获FDA批准以来，细胞疗法已在血液肿瘤领域创造了无数奇迹。而今，这场治疗革命正以不可阻挡之势向自身免疫疾病领域蔓延。全球格局：自免CAR-T步入临床后期竞速阶段随着技术迭代与临床证据的持续积累，全球范围内已有数家企业将自免CAR-T项目推进至III期临床阶段，围绕多个适应症展开“首创疗法”的激烈角逐。 Kyverna Therapeutics：僵人综合征领跑者 Kyverna Therapeutics于今年JMP年会上宣布，鉴于其CD19 CAR-T疗法miv-cel（KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）在注册性II期临床试验KYSA-8中取得的“前所未有”的积极结果，预计于2026年上半年提交该适应症的生物制品许可申请（BLA）。百时美施贵宝（BMS）：系统性硬化症首个III期研究启动今年1月，美国临床试验收录网显示，百时美施贵宝的CD19 CAR-T疗法Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel）启动了针对活动性系统性硬化症（SSc）的首个III期临床试验。该研究旨在评估Zola-cel联合氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）的有效性和安全性。此前公布的I期研究Breakfree-1结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次Zola-cel治疗后，肺功能实现了“前所未有”的改善。在6例基线患有ILD的患者中，治疗6个月后中位相对预测FVC（pFVC）较基线增加10%——先前其他疗法从未报告过pFVC显著改善的效果。 Cartesian Therapeutics：mRNA工程化CAR-T开辟新路径 Cartesian Therapeutics开发的Descartes-08是一种潜在“首创”mRNA工程化CAR-T细胞疗法，靶向BCMA以清除分泌自身抗体的浆细胞。今年，公司将推动Descartes-08治疗重症肌无力（MG）的III期临床试验AURORA。该研究已入选《自然-医学》“2026年影响医疗领域的11项临床试验”，计划招募约100例乙酰胆碱受体抗体阳性患者。此前IIb期试验中，未接受过生物制剂治疗的患者亚组中，57%的受试者在治疗第6个月达到症状轻微表达状态，并持续至第12个月。此外，针对多发性肌炎的II期试验将于上半年启动，针对儿童皮肌炎的I/II期儿科试验（HELIOS试验）也将展开。中国力量：多路径探索引领创新突破在全球竞速的同时，中国科研团队与药企也在CAR-T治疗自身免疫疾病领域展现出强大的创新活力，形成了“自主研发与临床转化并进”、“技术路线多元化”的独特格局。异体通用型CAR-T：改写治疗规则的“现货型”方案 2024年7月，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济团队联合华东师范大学、浙江大学医学院附属第二医院等，在《细胞》杂志发表研究，首次将异体通用型CAR-T细胞疗法应用于难治性自身免疫性疾病。研究团队通过基因编辑技术改造健康供者的T细胞，使其表达靶向CD19的嵌合抗原受体，成功治疗了2例严重难治性硬皮病和1例炎性肌病患者。治疗后，患者病情显著改善，疾病活动性指标大幅下降，且未出现严重移植物抗宿主病或细胞因子释放综合征。这一成果的意义在于：异体通用型CAR-T有望实现“现货型”供应，大幅降低治疗成本和制备等待时间，为解决自体CAR-T可及性难题提供了全新方向。自体CAR-T治疗AIHA：《新英格兰医学杂志》见证中国突破中国医学科学院血液病医院施均、熊海清教授团队在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》发表研究，首次系统证实靶向CD19的CAR-T细胞疗法可用于治疗难治复发性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。该研究纳入11例多线治疗失败的重度AIHA患者，单次输注自体CD19 CAR-T细胞后，所有患者均获得快速完全缓解——中位至完全应答时间仅45天。中位随访12.2个月，无药物治疗缓解中位时间达11.5个月，且安全性良好，仅出现可控的细胞因子释放综合征。这是全球首个系统证实CAR-T疗法在AIHA领域具有突破性疗效的研究，为常规药物治疗失败的患者提供了全新的挽救性治疗方案。体内CAR-T：mRNA-LNP技术开辟全新路径中国科学技术大学附属第一医院陈竹教授团队创新研发了基于脂质纳米颗粒（LNP）的体内CAR-T细胞编程技术，通过静脉输注LNP包裹的mRNA制剂，实现CAR-T细胞的体内快速编程。该技术的核心优势在于：彻底绕过了体外制备的复杂工序，大幅缩短治疗等待时间，同时避免了传统CAR-T的基因整合风险。研究纳入的5例难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者，治疗后疾病活动性指数显著下降，自身抗体水平降低，安全性良好。这一成果为SLE细胞治疗提供了全新路径，也为体内CAR-T技术的临床转化奠定了基础。从全球首个提交BLA的僵人综合征疗法，到中国团队在《细胞》《新英格兰医学杂志》接连发表的突破性成果，CAR-T疗法正以前所未有的速度重塑自身免疫疾病的治疗格局。点击进入查询和匹配更多新药项目往期推荐药研快讯关于我们 FutureMeds Finder 以科技助力每一位患者，在关键时刻，为您点亮前行的方向。如果您正在寻找新的治疗希望，却苦于信息不全、选择困难或流程陌生，可以扫描下方二维码，即刻与我们联系。

2026-02-06

·生物前哨

首款自免 CAR-T 上市在即！FDA 官员表态，为赛道释放什么信号？

以下文章来源于医麦客随着首款针对自身免疫性疾病 CAR-T 疗法上市的日益临近，美国 FDA 官员已明确表态，愿以灵活的监管方式支持这类新型细胞疗法的研发进程。近期，一篇发表于 Annals of Internal Medicine 的文章：The U.S. Food and Drug Administration’s Perspective on Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapies for Autoimmune and Rheumatic Conditions 提到了 FDA 既关注 CAR-T 疗法在严重自身免疫性疾病中实现持久无药缓解的潜力，也对其「不可预测的长期毒性」保持同等程度的警惕。鉴于这类疗法可能具有长期疗效和不可预测的长期毒性，FDA 通常建议药企针对难治性疾病患者开展药物研发项目。难治性疾病的定义为：至少对 2 种既往使用的免疫抑制剂（不包括糖皮质激素或羟氯喹）无效（因疗效不佳或无法耐受）。 FDA 认为严重与轻中度自身免疫性疾病以及疾病类型之间的区别；对于前者，由于复发导致不可逆器官损伤的高风险以及可用治疗选择有限，将研究人群限制为对 2 种或更多免疫抑制剂无效的患者是具有挑战性的。因此，FDA 将与药企逐案沟通，以鼓励在风湿性自身免疫性疾病中纳入适当的研究人群。随着在研临床试验安全性数据的不断积累，长期使用糖皮质激素和环磷酰胺相关毒性风险，也可能为 CAR-T 细胞疗法在儿科人群中的获益-风险评估提供参考。此外，FDA 也注意到，长期免疫抑制可能导致器官衰竭、感染（或两者兼具），进而增加患者死亡风险，这是临床上面临的一大挑战。例如，在儿童系统性红斑狼疮 CAR-T 临床试验的研发过程中，需重点考量该疗法能否在患者生命周期内阻止器官损伤的累积，这一潜在获益具有重要意义。值得注意的是，目前早期临床试验主要在成人中开展，由于前文提及的迟发性毒性风险尚不明确，现阶段 CAR-T 细胞疗法在成人中的安全性特征及获益-风险评估结果可能更具优势。由于许多自身免疫性疾病患者处于育龄期，FDA 将仔细考虑治疗对生育能力的影响。为此，FDA 建议行业对此背景下的 CAR-T 细胞产品进行长期随访研究，这一要求与基因疗法及肿瘤适应症 CAR-T 细胞疗法的标准做法一致。 I 期临床试验中研究的主要疗效终点及关键次要疗效终点，将为后期研发阶段的试验设计提供参考。目前 FDA 已批准的药物和生物制剂面临的挑战，与不同疾病活动度评分指标的使用有关。传统的疾病活动度评估方法在评估疾病严重程度和临床应答方面存在局限性。患者对疾病严重程度及「改善」的认知，不仅包括客观指标，还涉及疾病症状对日常生活活动能力、职业发展、社交互动等生活质量相关方面的影响。尽管早期临床试验已显示出 CAR-T 细胞疗法对特定疾病严重程度指标（包括客观和主观指标）的影响，但 FDA 同时关注，能否让这些长期依赖多种免疫抑制剂的患者实现终身无药缓解。 FDA 将与患者、疾病领域专家、药企及其他相关方合作，更好地定义临床缓解、免疫缓解的复合终点，以及/或经验证的「目标导向治疗」终点（例如，系统性红斑狼疮的「无药缓解定义」和狼疮肾炎的完全肾脏应答）。FDA 将保持灵活性，将以下患者中心化指标纳入考量：是否无需持续药物治疗、健康相关生活质量指标、住院时间或住院风险、是否需要升级、调整或推进治疗方案等。近期，FDA 已取消对目前在美国获批上市的 CAR-T 疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求，但这不意味着这些要求原本不必要，而是证明了这些要求的实施成效。在 FDA 的推动下，托珠单抗（tocilizumab）已成为治疗细胞因子释放综合征的常规且普及的药物。同样，随着 CAR-T 细胞疗法向非肿瘤适应症拓展，FDA 将保留根据需要实施风险评估与缓解策略的权力，以确保这类产品的安全有效应用，并鼓励企业保持沟通，以便 FDA 就临床研发计划提供针对性反馈。首款自免CAR-T冲刺上市 FDA 这一立场声明发布之际，首款自身免疫性疾病 CAR-T 疗法或将很快问世。 Kyverna 的 KYV-101 是一款采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域的 CD19 CAR-T，被开发用于治疗多种自免疾病。其治疗僵人综合征（SPS）的注册性 Ⅱ 期临床试验显示：26 例对现有疗法应答不佳的 SPS 患者接受单剂治疗后，25 英尺步行计时测试耗时较基线平均缩短 46%，81% 患者改善幅度超 20%（达临床意义阈值），整体安全性良好。 Kyverna 预计于 2026 年上半年提交 SPS 适应症的 BLA，将有望成为全球首个获批的针对这一适应症的 CAR-T 疗法，也是目前被认为最有可能成为首款获批针对自免的 CAR-T。 Kyverna 负责人曾表示该公司已建立长期患者监测机制，其 KYSA-8 临床试验中的患者计划随访一年。而 FDA 目前并未明确要求自免 CAR-T 临床试验的随访时长。参考肿瘤 CAR-T 药物的先例，长期数据的获取属于上市后承诺，而非获批的前置条件。除了 Kyverna 的 KYV-101 外，还有多款自免 CAR-T 也已经进入中后期临床研究，BMS 的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel 已经在今年 1 月启动了针对活动性系统性硬化症的首个 III 期临床试验。总结在自免 CAR-T 即将迈向商业化的关键之际，FDA 灵活且审慎的监管框架为赛道划定了安全与创新的平衡线，「与药企逐案沟通」相当于为 CAR-T 产品做了个性化的上市监管规划，当企业前置与监管机构的沟通，及时按照要求进行调整，将会促使这一进程更加顺利。相较于肿瘤这一适应症而言，针对自免疾病的 CAR-T 往往被强调需要有更高的安全性，且 FDA 还额外提到了对生殖的影响考量。随着首款产品冲刺上市、管线梯队持续扩容，自免 CAR-T 将迎来新的里程碑，监管与产业的同频共振将有望让这场治疗革命真正惠及患者。参考资料： 1.https://www.acpjournals.org/doi/10.7326/ANNALS-25-04559 2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-signals-tailored-approach-carefully-shepherd-car-t-therapy-autoimmune-diseases 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，生物前哨不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任，如有异议可后台联系小编修改。有料推荐生物制药CMC系统学习15本经典书籍推荐生物工艺行业“风起云涌”，流程关键点突破！核酸药物深度盘点ADC的四大经典定点偶联技术浅谈创新药各阶段的CMC研究重点 ✦ 精品会议 ✦ ✦ 优质社群 ✦ 扫码关注我们后台回复“读者群”，与生物医药行业的小伙伴们聊一聊~ 转发，点赞，在看，安排一下

细胞疗法免疫疗法基因疗法上市批准临床研究

100 项与 Mivocabtagene Autoleucel(Kyverna) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
重症肌无力	临床3期	澳大利亚	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
重症肌无力	临床3期	巴西	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
重症肌无力	临床3期	德国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
重症肌无力	临床3期	沙特阿拉伯	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
重症肌无力	临床3期	英国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-07-09
肉芽肿伴多血管炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2025-01-01
显微镜下多血管炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2025-01-01
类风湿关节炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-11-01
慢性进行性多发性硬化	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.	2024-10-23

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临床结果

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分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06193889 (KYSA-6, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床2期	重症肌无力 AChR \| MuSK autoantibodies	5	KYV-101 (AChR or MuSK autoantibodies + generalized myasthenia gravis)	簾積鏇願顧齋鹹鹽壓鏇(壓製夢繭網鹹繭鑰醖顧) = 憲鹽積簾願餘鹽顧憲顧淵齋醖顧齋積廠選衊鑰 (築艱鏇鹽觸鹽觸繭選膚 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT06588491 (KYSA-8, Company_Website) 人工标引	临床2期	僵人综合征	26	Miv-cel	鑰窪壓獵憲膚網鹹鹽餘(積夢衊鏇構齋觸壓憲繭) = 窪製築選築糧鹽顧鹹艱鹽選繭鏇膚網窪艱醖齋 (鬱製構餘膚簾範製製鑰 ) 达到	积极	2025-12-15
NCT06193889 (KYSA-6, GlobeNewswire) 人工标引	临床2/3期	重症肌无力	6	KYV-101	齋壓製獵糧築遞齋簾鹽(壓艱積窪鏇廠憲選簾鏇) = 壓廠選鑰糧簾網淵願廠築憲鬱膚積齋願鹽構窪 (觸製網顧鏇鬱淵鹹淵齋 ) 更多	积极	2025-10-29
NCT06342960 \| NCT05938725 (KYSA-3, PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	狼疮性肾炎	6	KYV-101	鹹餘淵淵構構鹹鹽簾觸(醖憲鹹觸憲壓壓壓醖膚) = No High-Grade CRS or ICANS Observed. 製夢壓衊艱齋齋願構醖 (製壓築餘蓋築願鏇淵艱 ) 更多	积极	2024-11-14
Company_Website 人工标引	N/A	多发性硬化症 \| 重症肌无力 \| 神经炎性疾病 ... 更多	41	KYV-101	糧積襯齋鹽鹹餘糧廠鹹(製鏇醖糧鬱鏇鏇廠廠簾) = In stiff-person syndrome, two patients treated with KYV-101 have demonstrated improved mobility and/or walking speed and reduced autoantibody titers, including one patient at greater than one year post-infusion. A third patient demonstrated reduced autoantibody titers but does not yet have mobility scores available. In myasthenia gravis, three patients treated with KYV-101 have shown reduced pathogenic anti-AChR antibody titers and sustained disease control, including two patients at more than one year post-infusion and all three at greater than 8 months post-infusion. In multiple sclerosis, five patients treated with KYV-101 who failed prior anti-CD20 medications have shown a significant and unprecedented average reduction in oligoclonal bands in the central nervous system (CNS), a potential surrogate biomarker for reduced disease progression. 淵繭觸構襯觸願鏇顧鏇 (願製構夢蓋艱遞鏇願構 ) 更多	积极	2024-09-18
PRNewswire 人工标引	N/A	僵人综合征	1	KYV-101	艱襯鏇製餘鹽製蓋窪衊(餘網顧繭製鹽鑰築簾構) = 蓋膚鏇選範壓鑰鹽蓋壓簾襯膚醖鏇簾製遞鑰願 (築鹹膚憲壓衊夢築構鑰 )	积极	2024-06-17
NEWS 1 \| NEWS 2	N/A	狼疮性肾炎	50	KYV-101	夢夢鏇醖膚廠憲夢簾觸(選窪齋獵構願鹽鑰淵積) = 齋夢願壓衊鑰願獵鑰廠鏇願網網鏇範築簾構鹹 (簾蓋範繭鑰淵鏇蓋廠製 )	积极	2024-06-14
PRNewswire 人工标引	N/A	重症肌无力	1	KYV-101	壓夢壓繭糧鏇遞選鬱夢(廠構膚鑰鏇顧壓鑰廠願) = 築簾範範齋衊淵觸醖鹹鬱餘淵製廠窪襯憲襯築 (憲觸襯衊獵顧衊衊膚顧 ) 更多	积极	2023-11-15
NCT02659943 (CTgov)	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| B细胞淋巴瘤 \| 弥漫性大B细胞淋巴瘤	27	Anti-cluster of differentiation 19 (CD19)-Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells (LEVEL 1 - Participants Who Received 0.66x10^6 CAR T Cells Only)	淵構廠夢簾遞遞艱廠鑰 = 憲觸鬱壓壓蓋選襯鬱積網獵艱鬱簾憲鹹鏇遞蓋 (齋簾壓廠獵淵鏇糧鹹觸, 糧鏇願鏇觸鏇鏇餘淵蓋 ~ 積顧糧蓋齋構餘網選鏇) 更多	-	2021-05-04
NCT02659943 (CTgov)	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| B细胞淋巴瘤 \| 弥漫性大B细胞淋巴瘤	27	Fludarabine+Cyclophosphamide+Anti-cluster of differentiation 19 (CD19)-Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells (LEVEL 1 Foll/by LEVEL 2-Participants Who Received - 0.66x10^6 CAR T Cells Foll/by 2x10^6 CAR T Cells)	淵構廠夢簾遞遞艱廠鑰 = 繭廠築簾糧觸醖製憲餘網獵艱鬱簾憲鹹鏇遞蓋 (齋簾壓廠獵淵鏇糧鹹觸, 淵範製餘艱願齋襯簾簾 ~ 鹹製鏇膚憲餘築鏇醖繭) 更多	-	2021-05-04