Anti-CD 19 CAR-T Cell Therapy in Patients with ANCA Vasculitis: a Two-stage Interventional, Prospective, Open-label, Phase I/II Trial in Patients with Active, Treatment Refractory, ANCA-IgG-positive Vasculitis

The goal of this phase I/II clinical trial is to investigate anti-CD 19 chimeric antigen receptor T cell (CAR-T cell) therapy in patients with antineutrophil cytoplasmic antibodies (ANCA) immunoglobulin (IgG) positive ANCA associated vasculitis (AAV).
The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory, ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the clinical efficacy of anti-CD19 CAR-T cell therapy in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
* To assess the ANCA seroconversion rate in subjects with active, treatment refractory ANCA-IgG-positive AAV
Participants will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR-T cell immunotherapy. Follow-up time is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业

NCT06475495 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

Comparison of B-cell Depletion by Rituximab and Anti-CD 19 CAR-T Therapy in Patients With Rheumatoid Arthritis. Two-stage Interventional, Prospective, Randomized, Controlled, Open Label, Parallel-group Phase I/II Trial in Patients With Active, ACPA-positive and Treatment Refractory Rheumatoid Arthritis

The goal of this phase I/II clinical trial is to compare B-cell depletion by rituximab and anti-CD 19 CAR-T therapy in patients with rheumatoid arthritis. The main questions it aims to answer are:
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-I)
* To assess the safety of anti-CD19 CAR T cell therapy and of rituximab in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
* To assess ACPA seroconversion after anti-CD19 CAR T cell or rituximab therapy in subjects with active, ACPA positive and treatment refractory RA (Phase-II)
Participants in the test-arm will receive a single dose of KYV-101 i.v., an autologous fully-human anti-CD19 CAR T-cell immunotherapy. In the comparator group patients will receive 2x1 g Rituximab i.v.
Follow-up time (both arms) is 52 weeks with regular visits at the site.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业

NCT06588491 / Recruiting临床2期

KYSA-8: A Phase 2 Open-Label, Single-Arm, Multicenter Study of KYV 101, an Autologous Fully Human Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cell (CD19 CAR T) Therapy, in Subjects With Treatment Refractory Stiff Person Syndrome

A Study of Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy for Subjects With Treatment Refractory Stiff Person Syndrome

开始日期2024-09-25

申办/合作机构

Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业

100 项与 KYV-101 相关的临床结果

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100 项与 KYV-101 相关的专利（医药）

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项与 KYV-101 相关的文献（医药）

2024-06-25·PROCEEDINGS OF THE NATIONAL ACADEMY OF SCIENCES OF THE UNITED STATES OF AMERICA

Successful use of anti-CD19 CAR T cells in severe treatment-refractory stiff-person syndrome

Article

作者: Borie, Dominic ; Gold, Ralf ; Schroers, Roland ; Geis, Christian ; Haghikia, Aiden ; Sgodzai, Melissa ; Mougiakakos, Dimitrios ; Faissner, Simon ; Motte, Jeremias

Treatment with autologous chimeric antigen receptor (CAR) T cells has emerged as a highly effective approach in neuroimmunological disorders such as myasthenia gravis. We report a case of successful anti-CD19 CAR T cell use in treatment-refractory stiff-person syndrome (SPS). To investigate clinical and immunological effects of anti-CD19 CAR T cell use in treatment-refractory SPS, a 69-y-old female with a 9-y history of treatment-refractory SPS with deteriorating episodes of stiffness received an infusion of autologous anti-CD19 CAR T cells (KYV-101) and was monitored clinically and immunologically for more than 6 mo. CAR T cell infusion resulted in reduced leg stiffness, drastic improvement in gait, walking speed increase over 100%, and daily walking distance improvement from less than 50 m to over 6 km within 3 mo. GABAergic medication (benzodiazepines) was reduced by 40%. KYV-101 CAR T cells were well tolerated with only low-grade cytokine release syndrome. This report of successful use of anti-CD19 CAR T cells in treatment-refractory SPS supports continued exploration of this approach in SPS and other B cell–related autoimmune disorders.

2024-06-01·Transplantation and cellular therapy

Fully Human Anti-CD19 CAR T Cells Derived from Systemic Lupus Erythematosus Patients Exhibit Cytotoxicity with Reduced Inflammatory Cytokine Production

Article

作者: Aigner, Michael ; Park, Soo ; Taubmann, Jule ; Lutzny-Geier, Gloria ; Mackensen, Andreas ; Dingfelder, Janin ; Schett, Georg ; Minopoulou, Ioanna ; Cheng, Joseph K ; Kaplan, Charles D ; Van Blarcom, Tom

KYV-101 is an autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy under investigation for patients with B-cell driven autoimmune diseases. Hu19-CD828Z is a fully human anti-CD19 CAR designed and demonstrated to have a favorable clinical safety profile. Since anti-CD19 CAR T cells target and kill B cells in both circulation and tissues, the treatment with Hu19-CD828Z CAR T cells offers great potential in depleting autoreactive B cells. Demonstrate that Hu19-CD828Z CAR T cells manufactured from cryopreserved leukaphereses from patients with systemic lupus erythematosus (SLE) exhibit CAR-mediated and CD19-dependent cytokine release, proliferation and cytotoxicity when co-cultured with autologous primary B cells. T cells were enriched from cryopreserved leukaphereses from SLE patients or healthy donors (HD). CAR T cells were generated by transducing these cells with a lentiviral vector encoding Hu19-CD828Z. CAR-mediated and CD19-dependent activity was monitored in vitro in a set of cytotoxicity, cytokine release, and proliferation studies, in response to autologous primary CD19⁺ B cells, a CD19⁺ cell line (NALM-6), or a CD19^- cell line (U937). Hu19-CD828Z CAR T cells produced from SLE patients or HD induced greater proliferation and dose-dependent cytotoxicity against both autologous primary B cells and the CD19⁺ NALM-6 cells than nontransduced control T cells or co-cultures with a CD19^- cell line. Interestingly, there was lower inflammatory cytokine production from SLE patient-derived CAR T cells compared to HD donor-derived CAR T cells with either CD19⁺ cells or primary B cells. Hu19-CD828Z CAR T cells generated from SLE patient lymphocytes demonstrate CAR-mediated and CD19-dependent activity against autologous primary B cells with reduced inflammatory cytokine production supporting KYV-101 as a novel potential therapy for the depletion of pathogenic B cells in SLE patients.

2024-06-01·Med (New York, N.Y.)

CD19-targeted chimeric antigen receptor T cell therapy in two patients with multiple sclerosis

Article

作者: Kuhle, Jens ; Berger, Susanna Carolina ; Rathje, Kristin ; Fischbach, Felix ; Fehse, Boris ; Seibel, Johan ; Badbaran, Anita ; Friese, Manuel A ; Pfeffer, Lena Kristina ; Ayuk, Francis ; Richter, Johanna ; Heesen, Christoph ; Kröger, Nicolaus ; Borie, Dominic ; Reinhardt, Stefanie ; Gagelmann, Nico

BACKGROUND:

Progressive multiple sclerosis (MS) is characterized by compartmentalized smoldering neuroinflammation caused by the proliferation of immune cells residing in the central nervous system (CNS), including B cells. Although inflammatory activity can be prevented by immunomodulatory therapies during early disease, such therapies typically fail to halt disease progression. CD19 chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have revolutionized the field of hematologic malignancies. Although generally considered efficacious, serious adverse events associated with CAR-T cell therapies such as immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) have been observed. Successful use of CD19 CAR-T cells in rheumatic diseases like systemic lupus erythematosus and neuroimmunological diseases like myasthenia gravis have recently been observed, suggesting possible application in other autoimmune diseases.

METHODS:

Here, we report the first individual treatment with a fully human CD19 CAR-T cell therapy (KYV-101) in two patients with progressive MS.

FINDINGS:

CD19 CAR-T cell administration resulted in acceptable safety profiles for both patients. No ICANS was observed despite detection of CD19 CAR-T cells in the cerebrospinal fluid. In case 1, intrathecal antibody production in the cerebrospinal fluid decreased notably after CAR-T cell infusion and was sustained through day 64.

CONCLUSIONS:

CD19 CAR-T cell administration in progressive MS resulted in an acceptable safety profile. CAR-T cell presence and expansion were observed in the cerebrospinal fluid without clinical signs of neurotoxicity, which, along with intrathecal antibody reduction, indicates expansion-dependent effects of CAR-T cells on CD19⁺ target cells in the CNS. Larger clinical studies assessing CD19 CAR-T cells in MS are warranted.

FUNDING:

Both individual treatments as well the generated data were not based on external funding.

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项与 KYV-101 相关的新闻（医药）

2024-11-01

·微信

BMS 首次公布 CAR-T 系统性红斑狼疮临床数据

2024 年美国风湿病学会(ACR)年会将于 2024 年 11 月 14-19 日在美国华盛顿举行，百时美施贵宝将在本次会议上公布其在研的靶向 CD19 CAR-T 疗法 CC-97540 的首个临床结果，目前摘要已经公布。截图来源：ACR 官网这是一项评估 CC-97540 在患有严重、难治性自身免疫性疾病的患者中的 I 期临床研究（NCT05869955）。截至 2024 年 6 月 5 日，共有 9 名患者入组，其中 4 人接受了 CC-97540 治疗。所有 4 名系统性红斑狼疮（SLE）患者入组时均有严重的肾脏器官系统受累（BILAG 评估为 A），并且对多种先前治疗无效（范围 5-8）。安全性数据显示，1 名患者报告了与 CC-97450 相关的 1 级细胞因子释放综合征，并在 1 天内自行缓解，无需抗细胞因子治疗或皮质类固醇。4 名患者中有 3 名（75%）观察到 3 级或 4 级短暂的淋巴细胞减少相关的细胞减少症。没有报告神经毒性、严重不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLT）。尽管停止了治疗，所有患者的 SLEDAI 评分、PGA 和 HAQ-DI 均有显著改善。截图来源：ACR 官网大多数 SLEDAI domains 在治疗后降至 0，除了 3 名患者出现蛋白尿量大于 0.5g/24 小时的情况，这些患者的蛋白尿量有所减少。所有患者均停止治疗，无新的疾病活动迹象。 CC-97540 耗尽后，再生的 B 细胞主要是幼稚 B 细胞，浆母细胞明显减少。尽管 B 细胞恢复，有一名患者有持久的临床反应，没有新的疾病活动的证据。转基因 PK 分析显示在低 10 倍的剂量下与 liso-cel 具有相似的扩增，PD 分析显示具有完全的 B 细胞消耗。截图来源：ACR 官网 CC-97540(BMS-986353) 是一种 CD19 靶向 CAR T 细胞疗法，用了 FDA 批准的细胞疗法 Maraleucel (liso-cel) 中的 CD19 CAR，但使用 NEX-TTM 工艺制造，以缩短制造时间，提高效力，并优化 CAR-T 细胞产物的表型属性。 CD19 在 B 细胞和浆母细胞上普遍表达，在自身免疫性疾病的发病机制中起关键作用，而这一领域存在巨大未被满足的临床需求，因此 CD19 成了自免领域一个吸引人的治疗靶点。据 Insight 数据库，目前在研的以 CD19 为靶点的新药中，涉及自身免疫性疾病的超过 100 款，最多的是 CAR-T 有 66 款，其次是双抗有 10 款，CAR-NK 也有9 款。截图来源：Insight 数据库其中，在自免适应症领域，大部分在研的 CD19 靶向 CAR-T 尚处于早期研发阶段，其中比较快的是诺华的 Rapcabtagene Autoleucel 和 Kyverna Therapeutics 的 KYV-101，多个自免适应症正在开展 II 期临床。封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：vvy PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

细胞疗法免疫疗法临床1期临床结果

2024-10-21

·PRNewswire

Kyverna Therapeutics Appoints Mert Aktar to its Board of Directors

Enriches Board's expertise in corporate strategy and business development, with vast experience leading biopharmaceutical companies through rapid growth and creating value across innovative therapeutic platforms, including cell therapy EMERYVILLE, Calif., Oct. 21, 2024 /PRNewswire/ -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Kyverna), a patient-centered, clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing cell therapies for patients suffering from autoimmune diseases, today announced the appointment of biotechnology executive and cell therapy veteran Mert Aktar as an independent director to its Board of Directors. Mr. Aktar has over two decades of biopharmaceutical experience, melding more than a decade of technical leadership in cell and gene therapy with a proven track record in corporate development. "We are delighted to welcome Mert to Kyverna's Board of Directors as we continue to advance KYV-101 into later stages of development and build on Kyverna's CAR T leadership in autoimmune diseases," said Warner Biddle, Chief Executive Officer of Kyverna Therapeutics. "Mert brings an impressive track record of building businesses and creating value through visionary operational leadership, strategic transactions and his understanding of drug development and manufacturing. Mert's strategic experience and deep technical expertise in cell therapy will be invaluable as we chart a course to bring the transformative power of CAR T treatments to as many patients as possible." Mr. Aktar currently serves as Chief Executive Officer of Receptive Bio, a privately held biotech company, and holds Board positions with UCLA Technology Development Group and ReAlta Life Sciences. Prior to joining Receptive Bio, Mr. Aktar was the Senior Vice President and Global Head of Corporate Development & Strategy at Kite Pharma. In this position, Mr. Aktar played a key role in establishing Kite's global leadership in cell therapy, architecting strategy and executing numerous deals, which strengthened Kite's R&D portfolio and drove its global expansion. Previously, Mr. Aktar held senior leadership positions at various biotech and large pharma organizations, across diverse modalities and therapeutic areas. Most notably, he helped shape Shire's transformation into a global rare disease leader, facilitating numerous multi-billion-dollar transactions as Global Head of Hematology and Immunology Business Development and earlier leading large-scale manufacturing operations as Global Head of Engineering. Mr. Aktar holds an M.B.A. from MIT Sloan School of Management, a B.S. in Chemical Engineering from Worcester Polytechnic Institute and an M.S. in Engineering Management from Tufts University. "I am thrilled to join the Board of Directors at this critical time in Kyverna's maturation and growth. CAR T is a powerful modality with the potential to revolutionize patient care. Kyverna stands at the forefront in bringing this innovation to patients with autoimmune disease, having already demonstrated encouraging efficacy and safety across initial datasets with KYV-101," said Mr. Aktar. "I look forward to working with the Kyverna Board and leadership to successfully advance the KYV-101 development program forward and scale the organization for future growth." About Kyverna Therapeutics Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) is a patient-centered, clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing cell therapies for patients suffering from autoimmune diseases. Our lead CAR T-cell therapy candidate, KYV-101, is advancing through clinical development with sponsored clinical trials across two broad areas of autoimmune disease: rheumatology and neurology, including Phase 2 trials for stiff-person syndrome, multiple sclerosis and myasthenia gravis, a Phase 1/2 trial for systemic sclerosis, and two ongoing multi-center, open-label Phase 1/2 trials in the United States and Germany for patients with lupus nephritis. Kyverna's pipeline includes next-generation CAR T-cell therapies in both autologous and allogeneic formats with properties intended to be well suited for use in B cell-driven autoimmune diseases. Forward-Looking Statements Statements in this press release about future expectations, plans and prospects, as well as any other statements regarding matters that are not historical facts, may constitute "forward-looking statements." The words, without limitation, "anticipate," "believe," "continue," "could," "estimate," "expect," "intend," "may," "plan," "potential," "predict," "project," "should," "target," "will," "would" and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these or similar identifying words. Forward-looking statements in this press release include, without limitation, those related to: the proposed contributions of Mr. Aktar on Kyverna's Board of Directors; Kyverna's prospects and ongoing clinical trials, KYV-101's safety, efficacy and commercial prospects; Kyverna's pipeline and the potential for Kyverna's CAR T-cell therapies to be well suited for use in B cell-driven autoimmune diseases. Actual results may differ materially from those indicated by such forward-looking statements as a result of various important factors, including: uncertainties related to market conditions, and other factors discussed in the "Risk Factors" section of Kyverna's most recent Annual Report on Form 10-K and Quarterly Reports on Form 10-Q that Kyverna has filed or may subsequently file with the U.S. Securities and Exchange Commission. Any forward-looking statements contained in this press release are based on the current expectations of Kyverna's management team and speak only as of the date hereof, and Kyverna specifically disclaims any obligation to update any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise. For more information, please visit . Contact: Precision AQ on behalf of Kyverna Therapeutics Investors: [email protected] Media: [email protected] SOURCE Kyverna Therapeutics WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

高管变更细胞疗法免疫疗法临床研究

2024-10-07

·药时代

价值干货！2024年biotech纳斯达克IPO趋势分析

药时代全程直播官宣实况，欢迎预约观看！正文共：7659字 23图预计阅读时间：20分钟一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主前天药时代发表文章《一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主》，受到广大朋友们的关注。这篇文章吸引人的亮点比较多，比如：资本寒冬里纳斯达克IPO、诺贝尔奖得主连续创业、临床前资产、老靶点、GPCR。这篇文章提出了一个很现实的问题，那就是： “ 临床前biotech公司IPO的可能性有多大？ ” 现在，我们就用数据说话，来聊聊这个相信很多biotech公司都感兴趣的话题。 2024年biotech在纳斯达克IPO数据汇总 2024年1月1日至今（2024年10月7日），在这280天里，共有15家biotech公司登陆纳斯达克，敲响IPO的钟声。 2024年1月24日，CG Oncology 在纳斯达克IPO，募集资金3.8亿美元。之前该公司有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物是 Cretostimogene Grenadenorepvec（之前的代号为CG0070），这是一种溶瘤病毒免疫疗法，用于治疗对卡介苗（BCG）无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。Cretostimogene Grenadenorepvec 在3期临床试验 BOND-003 中显示出积极的结果，其中75.5%的患者在任何时候达到完全缓解。此外，该药物还获得了美国FDA的快速通道指定和突破疗法认定。预言：全球biotech龙年复苏！中国企业和华人精英功不可没！ 2024年1月25日，ArriVent BioPharma 在纳斯达克IPO，募集资金1.75亿美元。公司引进的产品已经在临床试验中。该公司的主要候选药物是 furmonertinib，这是一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）中 EGFR 突变的口服、高穿透大脑、广泛活性、选择性的表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂。Furmonertinib 正在一项关键的全球3期临床试验中进行评估，用于治疗携带 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。此外，该公司还在进行1b期临床试验，评估 furmonertinib 在携带 EGFR PACC 突变的非小细胞肺癌患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。 Biotech复苏的信号越来越多了！祝愿龙年里中国药企快速跟进，龙行龘龘，前程朤朤！ 2024年2月1日这一天，两家biotech公司登陆纳斯达克。 Alto Neuroscience募集到资金1.29亿美元。在纳斯达克IPO之前已经有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物ALTO-100和ALTO-300正在进行临床试验。其中，ALTO-100用于治疗以神经认知生物标志物为特征的重度抑郁症（MDD）患者，而ALTO-300则用于治疗以脑电生物标志物为特征的MDD患者。ALTO-300的2a期临床试验结果积极，显示了明显的临床改善和更高的缓解率，特别是通过脑电图（EEG）生物标志物识别出的部分患者。此外，该公司计划在2024年上半年启动ALTO-101和ALTO-203的2期疗效验证临床试验，分别用于治疗有认知障碍的精神分裂症患者，以及具有快感缺失的MDD患者。 Fractyl Health 在纳斯达克IPO，募集资金1.10亿美元。公司已有产品获批上市和正在进行临床试验。该公司的主要候选产品是 Revita DMR 系统，这是一种门诊程序治疗，旨在持久改善十二指肠功能障碍。目前，Revita 已获得欧洲批准，用于治疗控制不良的2型糖尿病患者。此外，该公司正在对控制不良的2型糖尿病患者进行 Revita 的关键性研究，预计将在2024年第四季度公布顶线数据，并计划在体重维持的临床研究中评估 Revita，预计将在2024年上半年向美国食品药品管理局(FDA)提交器械临床实验豁免(IDE)和相关文件。同时，该公司还在开发 Rejuva，这是一种新型的局部应用、腺相关病毒传递的胰腺基因治疗平台，计划在2024年第一季度提名其首个候选产品。 2024年2月7日，Kyverna Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集资金3.19亿美元。公司已经有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 KYV-101 是一种用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法，包括系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎、多发性硬化症等。KYV-101 在美国启动了针对狼疮性肾炎的1期临床试验，并在德国启动了1/2期临床试验。此外，Kyverna 还与吉利德科学（Gilead Sciences）达成合作，开发用于治疗自身免疫性疾病的工程化T细胞疗法。 2024年2月8日，Metagenomi 在纳斯达克IPO，募集到资金9400万美元。彼时，所有候选产品均处于临床前阶段。 2024年3月27日，Boundless Bio 在纳斯达克IPO，募集到资金1亿美元。已经有产品正在进行临床试验。该公司的主要候选药物 BBI-355 正在进行1/2期临床试验，用于治疗携带癌基因扩增的局部晚期或转移性实体瘤患者。此外，该公司的另一款药物 BBI-825 也已进入1/2期临床试验，针对的是耐药基因扩增的癌症患者。 2024年4月4日，Contineum Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.1亿美元。已有产品在临床试验中，该公司的主要候选药物 PIPE-307 正在进行复发/缓解型多发性硬化症（RRMS）的2期临床试验。此外，该公司的另一款药物 PIPE-791 也正在进行1期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和进行性多发性硬化症。 2024年6月6日，Rapport Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.36亿美元。公司已有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 RAP-219 正在进行临床试验，用于治疗局灶性癫痫、外周神经性疼痛和双相情感障碍。RAP-219 已经完成了健康成人群体中的1期临床试验，并预计将于2024年中期进入耐药局灶性癫痫的2a期概念验证试验。 2024年6月13日，Tempus AI 在纳斯达克IPO，募集到资金4.107亿美元。公司基于AI研发的产品在临床试验中。该公司专注于利用人工智能（AI）解读医疗测试，以帮助医生为患者提供更准确的治疗方案。Tempus AI 的平台结合了尖端软件和专用数据管道，连接了2000多个医疗机构，积累了大量临床和分子肿瘤学数据。此外，Tempus AI 与多家制药公司有合作关系，包括与GSK的合作，使用其人工智能平台改进临床试验设计、加快临床注册并确定药物靶点。Tempus AI 还与辉瑞建立了新的战略合作，推进肿瘤疗法的开发。 2024年6月27日，Alumis Biotherapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金2.1亿美元。有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 ESK-001 是一种高度选择性的口服TYK2抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病，系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎。ESK-001 在2期临床试验中表现出良好的疗效和安全性，并且Alumis计划在2024年下半年推进ESK-001的3期临床试验。此外，Alumis还在开发另一款TYK2抑制剂 A-005，用于治疗神经炎症和神经退行性疾病，预计将在2024年上半年进入1期临床试验。 2024年7月18日，Artiva Biotherapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.67亿美元。公司研发的产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 AlloNK（也称为 AB-101）是一种非转基因、同种异体、冷冻保存的自然杀伤（NK）细胞疗法，正在开发中，以增强B细胞靶向单克隆抗体的活性，从而驱动B细胞耗竭。AlloNK 目前正在进行狼疮肾炎的1/1b期临床试验，以及一项针对多种自身免疫性适应症的一揽子研究人员启动的临床试验。此外，Artiva 还在进行与利妥昔单抗联合治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的1/2期临床试验。接下来就是火热的2024年9月12日，这一天三家biotech公司同日IPO。同一天，三家美国biotech公司纳斯达克IPO，股价涨幅高达~50% Bicara Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金3.15亿美元。之前确实有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物是 ficerafusp alfa（BCA101），这是一种针对实体肿瘤的双功能抗体，正在开发用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。在IPO之前，Bicara Therapeutics 已经完成了该候选药物的1/1b期临床试验，并计划进行2/3期临床试验。此外，该公司在IPO前已经完成了超过2.7亿美元的融资，包括由Braidwell LP和TPG共同领投的C轮融资。IPO所得资金将用于推进 ficerafusp alfa 的临床开发。 Zenas BioPharma 在纳斯达克IPO，募集到资金2.25亿美元。之前确实有产品在临床试验中。该公司的主要候选产品 obexelimab 是一种双功能单克隆抗体，正在开发用于治疗多种自身免疫性疾病，包括IgG4相关疾病（IgG4-RD）、多发性硬化症、系统性红斑狼疮和温热型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。特别是，obexelimab 对于IgG4-RD的3期临床试验INDIGO研究中的首例患者已经接受了给药。此外，Zenas BioPharma 还在推进其他临床项目，包括处于I期的抗TNFα抗体ZB002和临床前CTLA4-Ig融合蛋白ZB004。 MBX Biosciences 在纳斯达克IPO，募集到资金1.63亿美元。之前确实有产品处于临床试验阶段。该公司的主要候选产品MBX 2109正在开发中，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism，HP），并且已经在第2期临床试验中为首位患者进行了给药。此外，MBX 1416也在开发中，旨在成为减肥后低血糖症（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH）的潜在治疗方法，目前处于1期临床研究阶段。 15家biotech中只有一家临床前这15家成功IPO的biotech中，只有一家届时处于临床前阶段，其余14家均为临床阶段，其中有一家已有上市产品。处于临床前阶段的这家公司就是Metagenomi。 Metagenomi是一家致力于开发新型基因编辑工具的生物技术公司，成立于2018年，由加州大学伯克利分校的宏基因组研究人员Brian Thomas和Jillian Banfield共同创立。该公司利用宏基因组学的力量，通过机器学习技术挖掘微生物基因组，寻找并开发新的核酸酶用于基因编辑Metagenomi的目标是开发出能够精确修正人类基因组中任何类型遗传突变的工具，以治疗各种遗传疾病。 Metagenomi的技术平台不仅包括基于CRISPR的基因编辑系统，还涉及超小型碱基编辑系统和CRISPR相关的转座酶（CAST）系统，这些工具在基因编辑效率上优于现有的CRISPR-Cas9系统，编辑效率超过90%，有些甚至超过95%。公司已经与多家生物医药公司建立合作关系，包括与Moderna合作开发体内基因编辑疗法，以及与Ionis Pharmaceuticals合作开发针对严重遗传疾病和肿瘤的疗法。 Metagenomi的成立和快速发展展示了宏基因组学在生物技术领域的应用潜力，尤其是在基因编辑和遗传疾病治疗方面。已有上市产品的biotech公司就是Fractyl Health。处于临床1、1/2期的公司包括：Kyverna Therapeutics、Boundless Bio、Rapport Therapeutics、Artiva Biotherapeutics, Inc.、Bicara Therapeutics。处于临床2期的公司包括：Alto Neuroscience、Contineum Therapeutics、Alumis, Inc.、MBX Biosciences。处于临床3期的公司包括：CG Oncology、ArriVent BioPharma、Zenas BioPharma。此外，作为一家AI制药公司，Tempus AI, Inc.与多家药企开展合作，产品处于不同的临床试验阶段。如此看来，当今的资本市场对临床前公司是不友好的，Septerna希望在这个大环境下IPO，实属不易，可谓是明知山有虎，偏向虎山行，勇气可嘉。从9400万到4.107亿美元。AI制药受欢迎融资金额方面，最少的是Metagenomi的9400万美元，最多的是Tempus AI, Inc.的4.107亿美元。这么看，AI制药在华尔街还是蛮受欢迎的。融资额超过3亿美元的还有3家，分别是CG Oncology（3.8亿美元））、Kyverna Therapeutics（3.19亿美元）、Bicara Therapeutics（3.15亿美元）。融资额超过2亿美元的还有2家，分别是Zenas BioPharma（2.25亿美元）、Alumis, Inc.（2.1亿美元）。融资额超过1亿美元的还有7家，分别是ArriVent BioPharma（1.75亿美元）、Artiva Biotherapeutics, Inc.（1.67亿美元）、MBX Biosciences（1.63亿美元）、Rapport Therapeutics（1.36亿美元）、Alto Neuroscience（1.29亿美元）、Fractyl Health（1.10亿美元）、Contineum Therapeutics（1.10亿美元）、Boundless Bio（1.0亿美元）。发行价分析公司准备上市时都会制定一个价格区间，IPO当天的发行价可以是这个区间的高端、可以是低端，可以是一个中间值，当然也可以低于这个区间，或者高于这个区间。这反映了当时公司的实力/潜力、投资人的信心、大环境是否积极等多个方面的情况。 2024年的情况如何呢？区间高端：4家，分别是：Alto Neuroscience（14-16元，16元）、Tempus AI, Inc.（35-37元，37元）、Bicara Therapeutics（16-18元，18元）、MBX Biosciences（14-16元，16元）。区间中间：5家，分别是：ArriVent BioPharma（17-19元，18元）、Fractyl Health（14-16元，15元）、Boundless Bio（15-17元，16元）、Rapport Therapeutics（16-18元，17元）、Zenas BioPharma（16-18元，17元）。区间低端：3家，分别是：Metagenomi（15-17元，15元）、Contineum Therapeutics（16-18元，16元）、Alumis, Inc.（16-18元，16元）。低于区间：1家，Artiva Biotherapeutics, Inc.（14-16元，12元）。高于区间：2家，分别是CG Oncology（16-18元，19元）、Kyverna Therapeutics（20-21元，22元）。疾病领域分析疾病领域方面，15家公司中聚焦/覆盖肿瘤的有5家、CNS有3家、自免/免疫有4家、内分泌/代谢2家、遗传疾病1家。肿瘤：CG Oncology、ArriVent BioPharma、Boundless Bio、Tempus AI, Inc.、Bicara Therapeutics。 CNS：Alto Neuroscience、Contineum Therapeutics、Rapport Therapeutics。自免/免疫：Kyverna Therapeutics、Contineum Therapeutics、Alumis, Inc.、Artiva Biotherapeutics, Inc.、Zenas BioPharma。内分泌/代谢：Fractyl Health、MBX Biosciences。遗传疾病：Metagenomi。分子实体分析分子实体方面，15家公司中聚焦小分子的有7家、细胞疗法2家、抗体2家、溶瘤病毒1家、基因疗法1家、核酸酶和相关蛋白1家、多肽1家。小分子：ArriVent BioPharma、Alto Neuroscience、Boundless Bio、Contineum Therapeutics、Rapport Therapeutics、Tempus AI, Inc.、Alumis, Inc.。细胞疗法：Kyverna Therapeutics、Artiva Biotherapeutics, Inc.。抗体：Bicara Therapeutics、Zenas BioPharma。溶瘤病毒：CG Oncology。基因疗法：Fractyl Health。核酸酶和相关蛋白：Metagenomi。多肽：MBX Biosciences。结语对于一家biotech公司而言，登陆资本市场进行IPO无疑是公司发展的主要途径之一，充满了吸引力，但是当下这个充满挑战的大环境下，IPO的可能性、必要性和汇报是否和从前一样？这是一个值得思考的问题。药时代将继续对IPO趋势进行跟踪报道，与此同时，也将报道未上市的biotech公司的其它发展之路，欢迎广大朋友们关注！参考资料：公司官网一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主同一天，三家美国biotech公司纳斯达克IPO，股价涨幅高达~50%IPO市场严重分化，6月Biotech上市有哪些看点？2024年H1医药股上市盘点，下半年港股或迎IPO热潮这家核药biotech很霸气！敲钟前一刻叫停IPO药时代文章、视频其它公开资料封面图来源：123rf 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 这些诺奖得主，竟然也是成功的连续创业家！ 123年里诺贝尔生理学或医学奖得主汇总 | 附往届官宣视频一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主原来诺贝尔奖就在我们身边，从未走远！（投票预测2024年诺贝尔生理学或医学奖）十年上市20款重磅创新药！169页罗氏制药研发日PPT展望十年雄心壮志（可下载）点击这里，发现与众不同的商机！

IPO临床3期免疫疗法临床2期快速通道

100 项与 KYV-101 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2025-01-01
类风湿关节炎	临床2期	-	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-11-01
坐骨跖骨发育不良	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-09-25
僵人综合征	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-09-25
原发性进行性多发性硬化	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-09-01
继发进展型多发性硬化	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-09-01
重症肌无力	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-08-28
重症肌无力	临床2期	德国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-08-28
弥漫性硬皮病	临床2期	美国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2024-08-06
狼疮性肾炎	临床2期	德国	Kyverna Therapeutics, Inc.初创企业	2022-12-01

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适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Company_Website 人工标引	N/A	多发性硬化症 \| 重症肌无力 \| 神经炎性疾病 ... 更多	41	KYV-101	製簾繭繭範願壓艱衊夢(製衊淵壓齋憲醖夢齋襯) = In stiff-person syndrome, two patients treated with KYV-101 have demonstrated improved mobility and/or walking speed and reduced autoantibody titers, including one patient at greater than one year post-infusion. A third patient demonstrated reduced autoantibody titers but does not yet have mobility scores available. In myasthenia gravis, three patients treated with KYV-101 have shown reduced pathogenic anti-AChR antibody titers and sustained disease control, including two patients at more than one year post-infusion and all three at greater than 8 months post-infusion. In multiple sclerosis, five patients treated with KYV-101 who failed prior anti-CD20 medications have shown a significant and unprecedented average reduction in oligoclonal bands in the central nervous system (CNS), a potential surrogate biomarker for reduced disease progression. 夢膚鑰繭網蓋壓網糧窪 (鹽獵衊範鏇觸製遞築窪 ) 更多	积极	2024-09-18
PRNewswire 人工标引	N/A	僵人综合征	1	KYV-101	簾鬱憲齋糧齋廠鏇獵餘(顧廠繭鏇製獵鹽襯鬱蓋) = 鏇網餘鬱窪鏇遞艱膚簾膚蓋築餘構積鹹淵壓製 (遞築願網鹹艱遞糧糧願 )	积极	2024-06-17
PRNewswire 人工标引	N/A	重症肌无力	1	KYV-101	(鹽鏇網鏇壓鹽獵鬱鏇築) = 鏇膚憲簾齋淵餘顧鏇窪鏇衊襯膚廠糧鹽構鹹壓 (網艱廠膚簾壓簾淵壓鬱 ) 更多	积极	2023-11-15