Eflapegrastim

Alnylam Pharmaceuticals与Inceptive Nucleics达成合作，将支付3000万美元预付款，以获得Inceptive机器学习引擎的使用权，旨在加快候选药物的发现与开发进程。总体而言，这笔后期付款占大头的交易总价值最高可达20亿美元，其中包括临床前、监管及商业里程碑付款。双方公司表示，Inceptive的AI模型能够识别并学习围绕特定疾病的潜在生物学过程，并可适配不同的药物模式而无需重新训练。通过接入这一平台，公司希望在考虑分子序列和化学修饰的前提下，优化siRNA的设计与筛选，从而“优先推进最具潜力的分子，并提高实验效率”。 再生元与长期合作伙伴 CytomX Therapeutics 扩大合作，共同开发用于癌症治疗的双特异性抗体。双方于 2022 年首次联手，当时再生元预付了 3000 万美元，并承诺了最高 20 亿美元的里程碑付款。如今，这家药企正投入更多资金并增加潜在靶点，可能使CytomX 的潜在收益翻倍。通过再支付 3700 万美元预付款以及最高额外 20 亿美元的或有付款，Regeneron 将在此次合作中新增两个靶点，并有权在未来指定另外六个靶点。此次合作的核心是 CytomX 的 Probody 平台，该平台用于掩蔽生物疗法。通过使用特定肽段封闭药物的活性位点，CytomX 能使治疗分子在抵达癌细胞附近之前保持惰性，一旦到达肿瘤微环境，这些包被肽段便会被肿瘤分泌的酶所消化分解。据其官网介绍，CytomX 的平台正是利用这种肿瘤微环境，确保其药物仅在需要时才被激活，从而最大限度地减少脱靶效应和毒性。Regeneron 希望利用这种方法来开发自己的条件性激活双特异性疗法，但该药企尚未透露其计划针对的具体癌症适应症。CytomX 将与 Regeneron 在发现和验证活动上展开合作，而这家规模更大的公司则将全权负责其所选项目的临床前和临床开发。Regeneron 还将负责这些资产的监管和商业活动，并已承诺就全球净销售额向CytomX 支付分级特许权使用费。 礼来和勃林格殷格翰正放弃在德国投资约20亿欧元（约合23亿美元）的计划，以此回应德国政府削减医疗开支的规划。德国《商报》周三报道称，勃林格殷格翰已搁置了在德国投资9亿欧元（略高于10亿美元）的计划。这笔资金原计划用于2027年至2030年间的基础设施扩建，包括实验室大楼。几小时后，《商报》又报道礼来也正在撤回在德国一座工厂投资23亿欧元（约合26.8亿美元）的计划。礼来于2023年承诺进行此项投资，并于次年破土动工。在GLP-1药物需求激增的背景下，礼来将这座注射产品及器械生产工厂视为支持Zepbound和Mounjaro供应的关键一环。公司原计划为该工厂招聘1000名员工。如今，礼来首席执行官Dave Ricks对《商报》表示，公司正将在该德国工厂的投资削减一半。工厂仍将按计划于2027年投产，但产能和员工人数将仅为原计划的一半。勃林格殷格翰和礼来均将投资计划调整归因于德国削减医疗开支的计划。今年4月，德国政府出台了一项法律草案，旨在节省逾160亿欧元并控制医保费率。部分节约下来的资金将来自于参保人为处方药支付更高费用，而目前这些药物由保险公司补贴。 礼来瞄准肾病领域，斥资最高19亿美元携手Ascidian开发RNA外显子编辑器。交易核心是Ascidian Therapeutics的技术平台，该平台可从mRNA分子中去除突变外显子，从而避免致病蛋白的表达。交易总价值最高可达19亿美元，包括礼来未披露具体数额的首付款，以及后续的开发和商业里程碑承诺。若合作产生的资产成功上市，Ascidian还将有权获得基于全球销售额的分级特许权使用费。作为投资回报，礼来将能够利用Ascidian的RNA外显子编辑平台，开发针对尚未披露的肾脏适应症的资产。Ascidian Therapeutics利用DNA构建体，当其被递送到患者体内后，会被转录成无突变、仅含外显子的RNA分子，这些分子能特异性地寻找单链前体mRNA。这一机制使得Ascidian的疗法能够替换原本携带突变外显子、导致产生致病蛋白的那部分mRNA。 NewLimit在人类肝细胞中观察到年龄逆转后，斩获4.35亿美元融资。继去年融资1.3亿美元之后，这家抗衰老生物技术公司正通过4.35亿美元的新一轮融资寻求新的突破，礼来风险投资部门也参与了本轮融资。这笔巨额资金将用于推进NewLimit的首个临床资产，该表观遗传重编程候选药物计划于明年进入人体试验阶段。这家成立于2021年的生物技术公司最初预计需要十多年才能进入临床阶段，但在看到早期研究结果后，正大幅缩短这一时间表。据NewLimit称，该公司的项目旨在帮助肝脏在损伤后更快愈合，防止饮食问题造成的损害，并加速酒精摄入相关的恢复。本次C轮融资由总部位于旧金山的Founders Fund领投，新投资者包括Thrive Capital、Greenoaks和Quiet Capital。回归投资者则包括硅谷的Kleiner Perkins、科技界领袖Nat Friedman和Daniel Gross，以及大型药企风投部门礼来风险投资等。NewLimit由加密货币公司Coinbase的首席执行官兼联合创始人Brian Armstrong、前GV合伙人兼生物工程师Blake Byers，以及担任公司首席执行官的计算生物学家Jacob Kimmel共同创立。过去几年，该团队开发了人工智能和基因组学技术，部署于代谢、血管和免疫健康项目中，并计划未来在管线中增加多种新型疗法。 礼来已支付8700万美元预付款，与总部位于北京的海思科医药集团达成合作，将共同开发多个针对不同适应症的早期阶段资产。根据公布的协议条款，礼来还将承担最高29.7亿美元的里程碑付款。总体来看，该交易总价值最高可达30.5亿美元，外加未来产品销售额的个位数分级特许权使用费。礼来与海思科将围绕五个项目展开合作，但双方尚未透露计划瞄准的疾病领域或治疗靶点。其中部分资产在全球市场将完全归属于礼来，而另一些资产在大中华区则仍为海思科所有。在所有项目中，海思科将负责早期的发现与识别工作，随后由礼来接棒开展研究，支持合作资产提交新药临床试验申请。礼来还将负责后续的临床开发、监管事务及商业化。 Moderna正与一家全球疫苗基金会携手合作，希望开发一种疫苗，以遏制正在刚果和乌干达暴发的新一轮埃博拉疫情。流行病防范创新联盟（CEPI）将投资最高5000万美元，用于Moderna在研埃博拉疫苗的早期测试。当前，此次最新疫情导致的疑似死亡病例已超过200例。CEPI对莫德纳的资金承诺将推动针对本迪布焦埃博拉病毒（BDBV）的mRNA候选疫苗的临床前活动和1期研究。本迪布焦埃博拉病毒是导致罕见且严重的埃博拉病的几种病毒株之一，也是目前在刚果民主共和国和乌干达流行的型别。目前尚无获批或在研的疫苗针对BDBV。与此同时，CEPI的资金还将支持生产筹备工作，以便一旦1期数据支持进一步开发，就能立即启动大规模的2/3期试验。莫德纳的早期项目建立在其曾用于快速研发并规模化生产新冠疫苗Spikevax的mRNA技术之上。该公司的新冠疫苗曾获得美国政府支持，为遏制2020年席卷全球的疫情发挥了作用。这项新协议拓展了Moderna与CEPI之间已有的联盟。双方于2023年底达成合作，重点关注Moderna的mRNA平台，并加速针对潜在流行病和大流行威胁的应对措施。 礼来拓展代谢领域布局，与韩国韩美制药达成一项针对短肠综合征的中期GLP-2激动剂的授权协议，交易采用后期付款占大头的模式，最高可达12亿美元的授权协议，旨在获取有望成为下一代代谢药物的资产。根据协议，礼来将协助开发韩美处于2期临床阶段的GLP-2激动剂sonefpeglutide，并拥有该疗法在除韩国以外全球其他地区的独家生产和销售权。韩美计划完成正在进行的短肠综合征中期研究，而礼来则将基于现有数据"探索sonefpeglutide的更多临床试验"。该交易包括7500万美元的预付款，其余12亿美元则取决于特定里程碑的实现。短肠综合征是一种罕见疾病，既影响新生儿，也见于接受过胃肠手术的成人，患者因小肠变短或受损而导致营养吸收受限。韩美的GLP-2激动剂sonefpeglutide旨在促进肠道生长、减轻炎症，并保护和再生肠黏膜。若sonefpeglutide最终上市，它并非首个获准的GLP-2药物，武田的Gattex早在2012年就已获批，同样用于治疗短肠综合征。Zealand Pharma也曾试图进入该领域，但其GLP-2候选药物glepaglutide在2024年遭到FDA拒绝。韩美将sonefpeglutide的进展归功于其蛋白质与多肽发现平台Lapscovery。该公司利用该平台已开发出白细胞促进剂Rolvedon（2022年获批），另有五个临床项目正应用该技术。礼来凭借重磅药物Zepbound和Mounjaro，以及近期获批的口服药物Foundayo和备受瞩目的在研三靶点激动剂retatrutide，在GLP-1减重领域占据领先地位，并已将版图拓展至克罗恩病和溃疡性结肠炎等胃肠道适应症。此次与韩美的交易标志着其向短肠综合征领域又迈出一步。得益于减肥药带来的丰厚收入，这家美国制药巨头一直在多个治疗领域广寻管线候选药物，过去几个月一系列交易便是有力佐证。5月达成的新冠疫苗相关三项协议合计价值高达38亿美元。 瑞士服务商CordenPharma收购AmbioPharm，获得南卡罗来纳州工厂等设施，从而具备完全在美国本土供应的能力。总部位于巴塞尔的CordenPharma为包括Viking Therapeutics在内的多家公司生产多肽药物。Viking去年与这家服务商合作，为其GLP-1候选药物VK2735锁定了产能。Viking旨在与礼来和诺和诺德展开竞争，这些制药巨头已凭借Wegovy和Zepbound等产品，彰显了多肽药物的潜力，并激发了业界对这一药物模式的高度兴趣。收购AmbioPharm将使CordenPharma有能力满足日益增长的多肽生产需求。AmbioPharm在南卡罗来纳州和上海设有多肽生产工厂，共拥有约400名员工。CordenPharma将把这些工厂整合到其遍布欧洲和北美的11个生产基地网络中。AmbioPharm在南卡罗来纳州的工厂将成为CordenPharma在美国的第二个多肽生产基地。CordenPharma表示，新收购的工厂将显著扩充其在多肽原料药的纯化和冷冻干燥方面的产能，并与该公司在科罗拉多州现有工厂的能力形成互补。建立互补的能力体系，将使CordenPharma能够为大规模的商业化多肽项目提供完全基于美国本土的多肽原料药供应。在当前制药商面临将美国患者用药的生产回流至美国本土的政治压力下，构建美国本土供应链的布局尤为关键。由于AmbioPharm在中国设有工厂，待交易完成后，CordenPharma将横跨三大洲拥有多肽生产能力。CordenPharma称，AmbioPharm的上海工厂拥有显著的上游产能，覆盖多种形式的多肽合成，并配备部分精选的下游能力，可为全球临床和商业供应提供支持。AmbioPharm所具备的固相、液相及混合相多肽合成能力，为CordenPharma所使用的标签辅助法增添了新的维度。CordenPharma表示，多种合成路径将为客户提供灵活选择，以匹配其针对复杂、长链及高纯度多肽原料药的生产需求。交易的财务细节未予披露。AmbioPharm的股东将对合并后的实体进行再投资。于2022年收购CordenPharma的私募股权集团Astorg，为其多肽领域的扩张提供了支持。2024年，CordenPharma承诺投资约9亿欧元（合10亿美元），用于在美国和欧洲扩增其多肽产能。 施维雅将以最高26.5亿美元收购Edgewise Therapeutics的肌营养不良症业务，这是这家法国药企继今年三月收购Day One Biopharmaceuticals后，今年第二笔价值数十亿美元的罕见病交易。施维雅将支付15.5亿美元首付款，并承诺后续支付最高11亿美元的潜在里程碑付款，以获得Edgewise的快骨骼肌肌球蛋白抑制剂sevasemten及相关能力。该药物正在针对贝克型肌营养不良症的GRAND CANYON 3期试验以及针对杜氏肌营养不良症的2期试验中进行测试。据施维雅介绍，这两种疾病均为X连锁遗传病，会导致肌肉功能进行性丧失，其中杜氏肌营养不良症更为严重，预期寿命约为30年。今年三月，Edgewise在肌营养不良症协会会议上公布的数据显示，sevasemten有潜力改善功能表现。若最终获批，该疗法将成为首个用于贝克型肌营养不良症的治疗药物。而杜氏肌营养不良症方面，目前虽有包括Sarepta Therapeutics产品在内的一些有限选择，该领域仍有大量未满足的需求。施维雅专注于肿瘤、神经病学及心脏代谢疾病领域。在出售肌营养不良症业务后，Edgewise将把精力集中在心血管产品线上。根据Edgewise发布的另一份新闻稿，施维雅交易带来的收益将为其肥厚型心肌病资产EDG-7500提供完整资金，直至其可能获批。去年，基于CANYON 2期研究的数据，FDA曾拒绝审评sevasemten的早期申请。Edgewise报告称，EDG-7500的2期CIRRUS-HCM试验的12周数据预计将于今年第二季度公布。这些数据预计将为公司的3期计划提供依据，相关试验拟于第四季度启动。该公司还在推进针对射血分数保留型心力衰竭的EDG-15400项目的2期试验启动。

Expanding in the metabolic space, Eli Lilly has struck a back-loaded licensing deal with South Korea’s Hanmi Pharm for a mid-stage GLP-2 agonist being trialed for short bowel syndrome. Eli Lilly’s late-spring dealmaking spree shows no sign of stopping as the pharma giant stuck a licensing agreement with South Korean biotech Hanmi Pharm worth up to $1.2 billion for access to a potential next wave of metabolic drugs. Under the deal, Lilly will help develop Hanmi’s Phase 2 GLP-2 agonist sonefpeglutide with exclusive rights to manufacture and sell the therapy everywhere except Korea. Hanmi plans to complete the ongoing mid-stage study in short bowel syndrome while Lilly will “explore additional clinical trials for sonefpeglutide” based on existing data, according to a press release. The deal includes an upfront payment of $75 million with the rest of the $1.2 billion subject to the achievement of certain milestones. A rare disease that affects newborns as well as adults who have undergone gastrointestinal surgery, short bowel syndrome limits the absorption of nutrients in a shortened or damaged small intestine. Hanmi’s GLP-2 sonefpeglutide is designed to promote intestinal growth, reduce inflammation, and protect and regenerate the intestinal mucosa. If sonefpeglutide eventually reaches the market, it wouldn’t be the first GLP-2 to do so, owing to the 2012 approval of Takeda’s Gattex, also for short bowel syndrome. Zealand Pharma also attempted to break into the space, only for its GLP-2 candidate glepaglutide to be rejected by the FDA in 2024. Hanmi credits its protein and peptide discovery platform Lapscovery for sonefpeglutide’s progress. The company has used the platform to develop the white blood cell booster Rolvedon that was approved in 2022 and has five other clinical programs making use of the technology. Lilly, which leads the GLP-1 weight loss space with blockbusters Zepbound and Mounjaro plus recently approved oral Foundayo and the standout investigational triple-agonist retatrutide, has expanded into gastrointestinal indications like Crohn’s disease and ulcerative colitis. The Hanmi deal marks another step in that direction with sights set on short bowel syndrome. Swimming in weight loss drug earnings, the U.S. pharma giant has been on the hunt for pipeline candidates across a wide range of therapeutic areas, as witnessed through a series of deals over the course of the last few months. A trilogy of vaccine agreements in May added up to a combined value of $3.8 billion. And the company has struck no fewer than five oncology deals so far this year, reflecting an R&D–focused growth mindset and an urge to bring a new generation of treatments to the market. “It is highly meaningful that Lilly—one of the most closely watched innovators globally—has recognized the development potential for sonefpeglutide,” Hanmi Vice Chairman Jhuyun Lim said in a statement. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.