GT1708F

苏州 2024年3月29日 /美通社/ -- 北京时间2024年3月29日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，公布了近期业务亮点及截至2023年12月31日全年业绩。 2023年度业绩总览 业务概览 皮科双核心产品全球临床研发持续推进 在研多管线显露研发及商业合作价值 多项研究成果入选重要学术会议及于核心期刊发表 财务概览 资金使用效率有效提升，在手现金支持公司战略布局 奖项荣誉 斩获认可，屡次入选生科公司榜单 一、业务概览 作为专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，目前拥有6款在中国和全球开展临床I-III期研究的新药项目。 1. 皮科双核心产品全球临床研发持续推进 我们在皮科领域拥有丰富的研发经验，目前两款核心药物KX-826及GT20029已分别推进至临床III期及临床II期，并正积极探索核心产品于皮科领域的商业化路径。此外，我们亦在开发更多化合物，拓展皮科领域的适应症布局。 KX-826 ，公司自主开发的外用雄激素受体（AR）拮抗剂，超千人使用显示良好的安全性和有效性，连续使用6个月后，患者目标区域内的平均非毳毛数（TAHC）较基线增加最高可达22.7根/cm 2 。 2023年，KX-826完成了中国男性脱发III期临床试验、美国男性脱发II期临床试验及中国痤疮II期临床试验，同时，我们启动了中国脱发长期安全性III期临床试验及KX-826与米诺地尔联合使用的中国脱发Ib/III期临床试验。针对脱发适应症，我们已验证KX-826在不同的人群中的良好安全性及有效性。长期安全性III期临床试验预计将为公司提供长期使用KX-826的安全性及有效性的数据支持。与米诺地尔联合疗法的探索将进一步挖掘KX-826于脱发领域的治疗效果。针对痤疮适应症，II期临床试验的结果为公司后续研究开展奠定了基础。 2024年2月1日，公司自主研发的KX-826和米诺地尔联合治疗中国男性患者雄激素性脱发Ib/III期临床试验获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展。 2023年11月27日，公司公布KX-826治疗男性脱发的中国III期临床试验顶线数据。分析结果显示，该试验整体安全性优良，KX-826展示了极佳的安全性能。治疗24周后，KX-826组TAHC结果显示，KX-826与基线相比促进了毛发生长，具有统计学意义（ p <0.0001）。与安慰剂相比，KX-826 0.5%BID组TAHC在各个访视点均有提高，显示疗效趋势，但差异在统计学上未达到显著性。 2023年11月15日，KX-826治疗脱发的长期安全性III期临床试验完成全部患者入组。该试验于2023年4月18日获得NMPA批准开展。 2023年8月28日，公司宣布KX-826治疗痤疮的中国II期临床试验已成功完成。结果显示KX-826具有良好的安全性和有效性。 2023年5月11日，公司宣布KX-826治疗男性脱发的美国II期临床试验已成功完成。与基线相比，治疗24周后的结果具有统计学和临床意义，且安全性良好。 GT20029 ，外用AR-PROTAC化合物，基于公司自有PROTAC平台开发，是全球首个进入II期临床试验的外用PROTAC化合物。 2023年，GT20029完成了美国脱发及痤疮的I期临床试验。其于中国开展的脱发II期临床试验预计将在近期读出顶线结果。基于GT20029治疗痤疮于中国及美国I期临床试验的结果，我们正在计划开展GT20029用于痤疮治疗的II期临床试验。 2023年8月22日，GT20029治疗男性脱发的中国II期临床试验完成全部180名患者入组，公司正在清理各个入组中心的数据，预计将在近期读出顶线结果，并据此确定后续的临床策略，如开展中国脱发男性III期临床试验等。 2023年2月10日，公司公布GT20029治疗脱发及痤疮的美国I期临床试验的顶线结果。结果显示，GT20029在健康受试者、脱发受试者和痤疮受试者中均展示良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。 基于GT20029治疗痤疮于中国及美国I期临床试验的结果，我们正在准备开展GT20029用于痤疮治疗的II期临床试验，进一步拓展我们在痤疮治疗领域的研究范围。 2. 在研多管线显露研发及商业合作价值 通过多年积累，公司拥有另外4款处于临床阶段的产品，前期的临床试验已初步验证该等产品具有良好的安全性及疗效。公司亦开展多项临床前研究，潜在化合物展现出优异的开发及临床合作价值。 GT1708F ，公司自主开发的针对多种实体瘤的创新药物，并首次将适应症扩大至罕见病领域 2023年10月，GT1708F治疗IPF的中国II期临床试验获得NMPA有条件批准开展。 2023年5月8日，公司宣布GT1708F治疗恶性血液疾病的中国I期临床试验成功完成。结果显示，GT1708F展现出良好的安全性和耐受性，所有患者均未发生剂量限制性毒性（DLT）和与研究药物有关的严重不良事件（SAE）。在剂量递增阶段，自180mg剂量组起，在多线治疗失败的急性骨髓性白血病（AML）患者中观察到初步疗效，AML患者髓系原始细胞较基线最高下降了62%。 此外，我们还拥有公司license in的首款大分子药物，具有极佳的联合用药潜力的 ALK-1 ，公司自主开发的有潜力成为同类最佳药物的二代AR抑制剂的 普克鲁胺（ GT0918） ，公司自主开发的分子胶化合物，在多种癌细胞中表现出纳摩尔级别的抗肿瘤活性的 c-Myc分子胶 。 3. 科研学术影响力不断增强 2023年以来，开拓药业多个产品管线研究进展入选国际学术大会和在期刊上发表，公司创新能力持续提升，进一步验证公司产品管线First-in-Class的潜力。 KX-826和GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的临床进展在2023年美国皮肤病学会年会（AAD 2023）备受关注 Hedgehog/SMO抑制剂GT1708F治疗急性髓系白血病（AML）的最新临床前研究结果入选第65届美国血液学年会（ASH 2023）及2023年美国癌症研究协会年会（AACR 2023） 普克鲁胺治疗转移性乳腺癌Ic期临床试验结果于第46届圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS 2023）及2023年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO 2023）亮相 ALK-1联合Nivolumab治疗晚期肝细胞癌的Ib/II期临床研究获《BMC医学》（影响因子11.806)发表 c-Myc分子胶研究获《Nature》子刊《Nature Communications》（影响因子16.6）发表 c-Myc分子胶研究结果于ASH 2023亮相 二、财务概览 1. 研发费用 *：下降66.6% 截至2023年12月31日，撇除减值及跌价影响，公司的研发成本共计人民币245.8百万元，同比截至2022年12月31日人民币735.0百万元下降66.6%。研发成本减少主要是由于报告期内公司聚焦核心皮科管线，该等投入较其余管线有极大节约。 * 研发费用已撇除减值及跌价影响 2. 行政开支 *：下降34.6% 截至2023年12月31日，撇除减值影响，公司的行政开支共计人民币86.4百万元，同比截至2022年12月31日人民币132.2百万元下降34.6%。行政开支减少主要是由于报告期内员工薪酬及股权激励费用减少。公司已于2023年底进行雇员规模及薪酬调整，并将视乎业务推进情况采取进一步行动。 *行政开支已撇除减值影响 3. 在手现金 截至2023年12月31日，公司持有现金和现金等价物以及定期存款为人民币456.3百万元，另外，公司持有动用的银行授信为人民币110.5百万元。在手现金能够支持公司的临床和研发推进，以及为实现产品商业化的必要性支出。 三、奖项荣誉 斩获认可，屡次入选生科公司榜单 开拓药业凭借其在药物创新研发领域长期的钻研不懈，获得业界的广泛认可，荣膺多项行业和资本市场奖项，包括第十届港股100强"生物科技股15强"、入选"中国小分子药物企业创新力TOP30"排行榜（米内网2022年度中国生物医药企业创新力百强系列榜单）、智通财经评选"最佳中小市值公司"等。 四、董事长寄语 创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：新药研发之路注定布满荆棘。2023年对于开拓而言，是在荆棘之路不断磨砺、在重重迷雾中坚定脚步的历程。虽然面临重重挑战，开拓药业始终没有放弃对新药研发的追求。公司上下怀揣着推出首款创新药物的共同目标，付诸自己的努力与汗水。 我们在皮科领域的探索始终处于前沿地位，两款皮科核心药物KX-826及GT20029具备优秀临床和商业化潜质。我们已在超1,000位受试者中验证了KX-826的安全性和有效性，得益于我们的药物，这些受试者的平均TAHC较基线增加最高可达22.7根/cm 2 。GT20029计划在近期披露中国脱发II期临床试验的顶线结果并准备开展用于痤疮的II期临床试验。此外，我们亦在开发更多化合物，拓展皮科领域的适应症布局。在非皮科领域，我们正通过联合开发或对外授权方式挖掘更高的药物价值，为患者提供更多的用药选择。 展望2024年，我们将继续发挥公司在皮科领域的独特优势，积极探索多方位的商业化路径。同时，我们会提高资金使用效率，期待通过长期可持续发展，为患者、股东创造更多价值。 * 详情请参阅公司于2024年3月28日发布的2023年度业绩公告