Venetoclax

当地时间 1 月 14 日，亚盛医药董事长、CEO 杨大俊博士在第 44 届摩根大通医疗健康（JPM）年会主会场发表演讲，介绍了公司 2025 年在产品商业化、全球临床开发、创新管线拓展及资本市场的里程碑进展，并对 2026 年的发展进行了展望。    两大核心产品形成「双引擎」驱动   构建全球化血液肿瘤治疗版图 亚盛的两大核心产品——第三代 BCR-ABL 抑制剂耐立克®（奥雷巴替尼）与 Bcl-2 抑制剂利生妥®（利沙托克拉）在 2025 年取得关键性进展，共同构成驱动公司未来发展的强大「双引擎」，助推亚盛构建覆盖血液肿瘤领域的广阔全球化治疗版图。 截图来源：亚盛医药 JPM 大会 PPT 作为亚盛首个实现商业化的创新药，耐立克®已实现上市适应症全医保覆盖，并在 2025 年继续深化其全球化布局，特别是耐立克®一线治疗 Ph+ ALL 患者的全球注册 III 期临床（POLARIS-1）获得 FDA 及 EMA 批准开展。目前，该产品在全球范围内同步推进三项注册 III 期临床试验，除了 POLARIS-1 研究，还包括耐立克®获美国 FDA 许可的全球注册 III 期临床研究（POLARIS-2），用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者；治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册 III 期研究（POLARIS-3）。 2025 年 7 月，利生妥®在中国获批上市，成为首个上市的国产原创 Bcl-2 抑制剂，同时也是全球第二个上市的 Bcl-2 抑制剂、全球首个用于单药治疗 BTK 抑制剂经治的 Bcl-2 抑制剂。在全球临床开发方面，利生妥®正同步开展四项全球注册 III 期临床研究，包括获美国 FDA 许可的治疗经治 CLL/SLL 患者的 GLORA 研究；治疗初治 CLL/SLL 患者的 GLORA-2 研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的 GLORA-3 研究；以及 2025 年获美国 FDA、欧洲 EMA 与中国 CDE 同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的 GLORA-4 研究。尤其在 MDS 领域，利生妥®是目前全球唯一正推进中高危 MDS 注册 III 期临床的 Bcl-2 抑制剂，有望打破临床空白。    全球临床开发获突破    多项临床数据进一步验证国际竞争力 过去一年间，亚盛医药在全球范围内的多项核心产品的临床研究全面推进，并在多个国际权威学术会议上公布系列临床数据。这些数据不仅标志着亚盛在解决全球性血液肿瘤难题上有望取得实质性突破，也进一步验证了其产品的国际竞争力。 核心产品耐立克®的临床进展连续第 8 年入选美国血液学会（ASH）年会。在 2025 ASH 年会上，耐立克®的 POLARIS-1 全球 III 期研究数据首次披露，在诱导治疗 3 个周期内，耐立克®联合低强度化疗在初治 Ph+ ALL 患者中的最佳微小残留病（MRD）阴性率和 MRD 阴性完全缓解（CR）率分别为 66.0% 和 64.2%，临床潜力巨大。在 CML 领域，此次 ASH 年会展示的 4 年随访数据显示，耐立克®在 TKI 耐药/不耐受的 CML-CP（包括不伴 T315I 突变）患者中，持续展现出优于研究者决定的现有最佳可用疗法（BAT）的显著疗效，同时长期随访数据证实其安全性良好；与此同时，耐立克®二线治疗 CML-CP 患者的最新数据也获展示，进一步提示该产品具有往更前线推进的治疗潜力，有望为二线 CML-CP 患者带来新的治疗选择，尤其对那些一线使用二代 BCR-ABL 抑制剂治疗失败的患者。 另一重磅产品利生妥®在 2025 ASH 年会上首次披露其单药治疗复发/难治性（R/R）CLL/SLL 患者的注册 II 期临床研究最新进展，并获口头报告。此次口头报告的研究数据表明，利生妥®单药在对 BTKi 耐药的重度经治 R/R CLL/SLL 患者中展现了显著且持久的疗效，且安全性可控，未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例。值得一提的是，该研究共入组 77 例患者 (100% 为 BTKi 治疗耐药/不耐受患者)，其中 33 例（42.9%）伴染色体复杂核型，30 例（39%）携带 del(17p)/TP53 突变，41 例（53.2%）为未突变 IGHV，这些高危因素的比例远远高于既往同类型研究。而利生妥®在全部可评估患者中的客观缓解率（ORR）达 62.5%，充分体现了治疗优势，有望突破 BTKi 耐药和复杂核型的困境。此外，利生妥®联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治或既往维奈克拉经治髓系肿瘤患者的最新数据也备受关注，进一步验证了利生妥®在恶性髓系肿瘤领域所具备的稳健疗效与良好安全性，特别是对维奈克拉耐药的患者中依然表现出治疗应答，提示利生妥®具备区别于同类产品的明显的临床治疗优势。 杨大俊博士在演讲中特别提到，利生妥®有望成为跨多种疾病联合用药的基石药物，与公司管线品种耐立克®、MDM2-p53 抑制剂 APG-115 都呈现良好的联合治疗潜力。    布局新一代 BTK 降解剂   全球创新管线再添关键砝码 亚盛医药的前沿技术转化与多元化管线建设已取得突破性进展。亚盛基于蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）技术平台自主研发的首个新型高效、高选择性 BTK 靶向蛋白降解剂 APG-3288，日前已获 FDA 临床试验许可，标志着亚盛在靶向蛋白降解领域的研发成果正式进入临床阶段。这一布局也为亚盛深度挖掘该药物与公司已有小分子靶向药之间的联合治疗潜力奠定了基础。 与此同时，除了核心产品耐立克®与利生妥®的双引擎效应之外，亚盛其他产品管线也齐头并进，共同构建了协同发展的创新矩阵。其他产品管线中的多项关键项目进展也颇令人关注： APG-5918（EED 抑制剂）：临床前数据已显示在血液肿瘤（多发性骨髓瘤、T 细胞淋巴瘤）与实体瘤（前列腺癌）领域的潜力；针对非肿瘤领域，正在中国开展贫血相关适应症的 I 期临床试验； APG-2449（FAK/ALK/ROS1 抑制剂）：已进入针对非小细胞肺癌（NSCLC）的全球注册性 III 期临床研究，是亚盛实体瘤领域的重要突破； APG-115（MDM2-p53 抑制剂）：II 期临床阶段，治疗腺样囊性癌（ACC）等实体瘤呈现临床潜力； APG-1252（Bcl-2/Bcl-xL 双靶点抑制剂）：II 期临床阶段，治疗 EGFR 突变型 NSCLC、复发/难治性非霍奇金淋巴瘤、卵巢癌和子宫内膜癌等均呈现临床潜力。 截图来源：亚盛医药 JPM 大会 PPT    展望 2026 2025 年 1 月，亚盛医药纳斯达克上市，成为首家先港股、后美股双重主要上市生物医药企业，全球化布局再下一城。在以患者为中心的全球创新战略的加持下，亚盛医药已打造了一条包含两个上市产品在内的丰富的原创新药产品管线，并在全球层面开展 40 多项临床试验，不断惠及更多患者， 「全球创新」战略正在迈入新阶段。 杨大俊博士在会上透露，亚盛 2026 年预期的里程碑包括： 在全球临床开发方面：全面加快 GLORA、GLORA-4、POLARIS-1 及 POLARIS-2 等多项注册 III 期临床试验的推进； 在商业化方面：核心产品商业销售额持续增长，患者可及性进一步提升，覆盖医院超 1,500 家；利生妥®成功纳入国家医保药品目录； 在前沿管线推进方面： —APG-3288（BTK 降解剂）：获得美国和中国 I 期临床试验的药代动力学、安全性、耐受性及初步疗效数据； —APG-5918（EED 抑制剂）：针对肿瘤及贫血适应症，在美国和中国的临床开发取得进展。 截图来源：亚盛医药 JPM 大会 PPT 推荐阅读： 制药巨头最新战略布局 | JPM 2026 超 20 家中国公司将亮相 JPM！恒瑞、百济、三生、中国生物制药、亚盛... 百济神州：下一波创新浪潮已经到来 | JPM 2026 Insight 收集了 100+ 份参会企业在 JPM 上的报告材料（后续将持续更新），以供业内参考，添加小音微信好友，发送「JPM2026」即可获取下载。 封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

荣昌生物，1月13日涨停，1月14日回吐接近一成。如果是那种看到某某证券一句“维持买入”就冲进去的短线股民，这篇不看也无所谓——K线的情绪，来得快去得也快。真正值得盯的只有一件事：艾伯维为什么愿意把首付款打到这个量级？它到底在RC148上看到了什么“确定性”，而我们忽略的“好东西”？01涨停只是噪音，6.5亿才是信号1月13日，荣昌生物A股股价涨停。前一晚，这家来自山东烟台的创新药企宣布与艾伯维签署RC148全球独家授权协议，总交易金额达56亿美元。仅仅一天后，1月14日，荣昌生物股价回调9.72%，收报103.34元。“预告式”BD的风险本来就这样，先涨停、后回调并不罕见，去年6月，荣昌宣布授权泰它西普全球权益时不就一个样儿吗，大家应该不陌生。资本市场的短期波动，并不改变这笔交易的长期价值。这次的亮点是：6.5亿美元的首付款！根据医药魔方NextPharma数据库统计，2025年中国创新药BD出海授权全年157起交易，首付款总计70亿美元。咱就算一笔账，荣昌生物单笔6.5亿美元首付款，占据了2025全年总额的多少？9.3%，相当于行业平均首付款（约4460万美元）的14.6倍！在PD-1/VEGF双抗赛道，能想到的标杆也就是2022年底康方生物依沃西单抗授权Summit的首付款为5亿美元。荣昌RC148此次的6.5亿美元首付款，比标杆足足多出了1.5亿美元！妥妥处于赛道第一梯队。这就有意思了。艾伯维为什么愿意承担如此高的早期风险？2025年前三季度，艾伯维肿瘤业务收入49.91亿美元，同比仅增长2.6%，远低于免疫学领域的12.3%增速。虽然，他家的维奈克拉（Venclexta）前三季度销售额20.82亿美元（+8.0%），但架不住其王牌产品伊布替尼（Imbruvica）销售下滑至21.98亿美元（-12.1%），艾伯维对肿瘤管线的焦虑已啪啪写在财报上了。艾伯维高层也早在三季度财报前，就看到了自己的短板，更看到了从2024年5月康方生物的依沃西单抗产品依达房在中国获批上市，成为全球首款PD-1/VEGF双抗药物以来，PD-1/VEGF双抗这一领域的商业价值。快速收窄的“窗口期”让艾伯维不能选择沉默，这才有了2025年二季度业绩电话会议上，管理层明确将布局PD-1/VEGF双抗，与现有ADC管线形成协同。话已经抛在资本市场上，拖着不做是最贵的沉默。巧了，荣昌生物刚好踩准了这个时间节点。2025年12月10日，RC148在ESMO-IO大会公布的II期临床数据成为引爆点：联合多西他赛治疗经PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗失败的驱动基因阴性非小细胞肺癌，客观缓解率（ORR）达66.7%，疾病控制率（DCR）为95.2%。33天。从ESMO-IO数据公布到JPM大会期间宣布授权交易，时间差仅33天。这是一场必将成为教科书级的数据驱动型BD。荣昌用临床结果建立科学公信力，用时间窗口压缩谈判周期，把卖方市场的主动权牢牢握在手中。6.5亿美元的超高首付款、RC148的临床数据超预期、PD-1/VEGF双抗赛道竞争加剧、自身肿瘤管线的战略空缺，四重作用力之下，艾伯维和荣昌生物都没有丝毫的犹豫。02把“好分子”变“稳平台”：荣昌的平台溢价从这里来如果仅仅把RC148的成功归结为临床数据优秀，未免低估了荣昌生物的战略纵深。真正的关键点不在于金额的绝对值，而在于定价逻辑的底层变化。过去，中国创新药出海的典型模式是以价换量——通过较低的首付款和较高的里程碑付款比例，降低跨国药企的决策门槛。荣昌生物首席执行官房健民曾坦言，荣昌早期因CMC和临床国际化不足走过弯路。其实这又何止荣昌，这是大多数中国Biotech公司共同面对的成长代价。如今，RC148改写了这一叙事。从技术层面看，RC148的核心差异化在于结构设计——在靶向VEGF的一端采用了荣昌自主研发的纳米抗体（Nanobody），并采用Fc静默（Fc function silent）的IgG样双抗设计。这类设计思路通常指向两点：一是降低Fc介导效应带来的不确定性，二是在不牺牲药代优势的前提下，尽量优化肿瘤微环境中的靶点协同阻断。基于公司在ESMO-IO披露的联用数据（ORR 66.7%、DCR 95.2%），RC148在既往接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败人群中显示出强活性。从战略层面看，RC148的出海更像是荣昌“持续产品化能力”的延续：公司先用维迪西妥单抗（RC48）跑通了从分子工程、CMC到临床与注册的全链条，且在中国拿到胃癌、尿路上皮癌及特定乳腺癌人群等适应症批准——这验证的不是某一条技术路线，而是一整套把复杂生物药做成“可审批、可放量产品”的组织能力。在此基础上，RC148作为差异化的PD-1/VEGF双抗拿到高额首付出海，更像是这套能力在新资产上的“再现”：复用的是药物工程设计的打法、临床场景卡位的逻辑，以及合规与注册的方法论——而不只是一次偶然的数据好运。荣昌生物这种综合能力，正是跨国药企最看重的long-term value。更深层的意义在于：艾伯维主动下注RC148，标志着中国Biotech正在从“把分子卖出去”，升级到“把定价锚稳下来”。在PD-1/VEGF双抗这一核心赛道中，荣昌生物通过差异化的分子设计、精准的临床定位（聚焦PD-1/PD-L1耐药后的救命药场景）、快速的数据迭代，事实上定义了该领域的标准。房健民曾强调：药物的战略定位是国际合作中对方最感兴趣的。RC148用临床数据验证了这一判断——它不是简单的First-in-Class竞争，而是通过精准卡位抢占了Best-in-Class的高地。03钱只是账面，体系才是杠杆：价值进入二次结算6.5亿首付也好，56亿总额也罢，相信能看到此处的都是明眼人，这些钱不过是这笔交易的显性账本，艾伯维全球资源的赋能，这套隐形账本才是给你我无尽的想象空间。艾伯维作为全球TOP10药企，拥有覆盖全球的研发及商业化网络。这意味着RC148将获得：商业化加速：艾伯维强大的全球临床试验体系可将RC148的上市时间大幅提速；监管经验传承：修美乐（Humira）作为全球销售额最高的生物药，艾伯维在FDA/EMA的沟通经验可直接嫁接到RC148；联合疗法开发：艾伯维明确表示，RC148将与其现有ADC管线形成协同效应。在顶级学术会议上，免疫检查点抑制剂与ADC药物联用已被证明具有良好的协同增效作用。对标案例也不是没有，信达生物授权礼来后，产品上市速度显著提升。还有康方生物、科伦博泰等头部Biotech不也是纷纷通过国际合作，将下一代联用疗法的竞争，从单一资产比拼升级为管线完整性与协同开发能力的综合较量。所以说，跌跌更健康，因为这笔交易的真实价值，后面可能远超账面数字。我们更应该关注的是中国临床数据的全球认可：艾伯维基于荣昌在中国开展的临床数据直接签约、FDA/EMA对中国临床数据的接受度提升，叠加中国临床试验速度快、成本低的优势，RC148是否能把握住这一切，用中国数据撬动全球市场，开创新范式，这才是真正激动人心的地方。回到一开始的话，其实真正的价值兑现，不在二级市场的短期波动，而在RC148能否通过III期临床验证、能否在全球市场成功商业化。房健民在哈佛大学医学院做博士后研究时，可能都很难想象20多年后的今天，自己作为CEO的公司能以这样的姿态站在全球舞台中央。但历史总是属于那些既有长期主义耐心，又能精准把握时代机遇的人。而荣昌生物的故事，还远未完结。■