Venetoclax

01 摘要 本研究提出了一种由大语言模型（LLM）驱动的模块化智能体框架 AgentD ，可实现早期计算药物发现管线中核心任务的自动化与流程化。该框架将 LLM 的推理能力与领域专属工具相结合，可完成生物医学数据检索、基于检索增强生成（RAG）的文献锚定式科学问答、分子生成、多性质预测、性质感知的分子迭代优化，以及蛋白 - 配体 3D 复合物结构生成六大核心任务。AgentD 能够自主检索相关生物分子信息（包括蛋白 FASTA 序列、分子 SMILES 表达式、相关科研文献），在药物发现领域的机理性问题回答中，相比标准 LLM 实现了上下文准确性的显著提升。该框架可生成化学多样性丰富的种子分子库，同时为每个分子预测 75 项关键性质（包括 ADMET 相关属性与通用理化描述符），并以此为指导完成分子的迭代优化。经过两轮优化，初始 100 个分子中，类药性定量评分（QED）大于 0.6 的分子数量从 34 个提升至 55 个；符合经典类药性筛选规则的分子数量显著增加，其中满足 Ghose 过滤标准的分子从 32 个增至 55 个。此外，该框架还可通过 Boltz-2 模型生成蛋白 - 配体 3D 复合物结构，并快速估算候选化合物的结合亲和力。研究结果证实，该框架可有效支撑药物发现中的分子筛选、优先级排序与结构评估全流程；其模块化设计能够灵活整合不断迭代的工具与模型，为 AI 辅助治疗药物研发提供了可扩展的底层框架。 02 关键内容归纳 研究背景与核心科学挑战 药物研发的行业痛点 类药分子发现是治疗创新的核心，但候选分子筛选过程复杂度高、资源消耗大，药物研发全周期长达 10-15 年，单款获批药物的研发成本高达 15-25 亿美元；临床 II/III 期的药效与安全性问题导致的后期失败，是研发成本高企的核心原因，而早期阶段筛选出高质量候选分子，是降低后期损耗的关键策略。同时，类药分子的化学空间规模超 $10^{60}$，传统试错方法无法实现有效探索。 现有计算方法的局限 分子对接、QSAR 建模、分子动力学模拟等传统计算方法，以及 AlphaFold、生成式 AI、图神经网络等机器学习方法，虽大幅提升了药物筛选的效率与准确性，但绝大多数方法仍为任务专属，需要领域专家手动协调多工具、多步骤的工作流，碎片化的应用模式限制了药物发现管线的可扩展性与效率，亟需一个能够自主协调多任务、支撑专家决策的统一化智能平台。 LLM 智能体的技术机遇 大语言模型具备强大的推理能力与跨领域知识储备，结合外部领域工具后，可突破通用 LLM 的能力局限，成为科学工作流的可解释、高灵活性控制中枢，为自动化药物发现提供了全新解决方案。现有相关框架存在功能覆盖窄、缺乏端到端药物设计工作流、仅在基准数据集上验证等局限，尚未形成适配早期药物发现全流程的专用智能体。 AgentD 智能体框架核心设计 AgentD 是专为药物发现管线设计的 LLM 驱动智能体框架，核心采用 GPT-4o 作为基础推理模型，同时兼容 Anthropic Claude、DeepSeek 等主流大语言模型，通过 LangChain 库实现提示词管理、响应处理与外部工具的无缝集成。其核心设计为 模块化架构 ，六大任务模块可独立运行、灵活组合，支持新工具与新模型的即插即用，具备极强的可扩展性与迭代能力。 六大核心任务模块与配套工具 AgentD 覆盖早期药物发现全流程的六大核心任务，每个模块均集成了领域内权威的专业工具，具体如下： 任务模块 核心功能 配套核心工具 数据提取 从结构化数据库与非结构化网络资源中，检索目标蛋白的 FASTA 序列、已知药物的 SMILES 表达式、相关开放获取科研文献 UniProt、ChEMBL、Serper API、Semantic Scholar API 科学问答 基于 RAG 技术，以检索到的领域文献为基础，回答药物发现相关的专业科学问题，提供有文献支撑、机制准确的响应 自研轻量化 RAG 工作流、FAISS 向量数据库 SMILES 分子生成 构建化学多样性丰富的种子分子库，支持从头生成与基于已知药物的条件性生成两种模式 REINVENT（从头分子生成）、Mol2Mol（条件性相似分子生成） 性质预测 预测候选分子的成药相关关键性质，包括 ADMET 谱、理化性质、与靶点蛋白的结合亲和力（pKd） DeepPK API（ADMET 性质预测）、BAPULM 模型（结合亲和力预测） 分子优化 基于性质预测结果，识别分子的成药性缺陷（如毒性、渗透性差），在 SMILES 层面提出靶向结构修饰方案，提升分子的成药性 LLM 内置化学知识与推理能力（适配 dZiner 框架） 3D 结构生成 基于配体 SMILES 与蛋白 FASTA 序列，生成蛋白 - 配体 3D 复合物结构，同时输出 IC50、抑制剂概率等结合相关指标，为下游评估提供基础 Boltz-2 模型 端到端药物发现工作流 AgentD 的六大模块形成了完整的闭环工作流，可基于用户的单一查询（如 “寻找靶向特定疾病相关蛋白的药物分子”），自主完成全流程操作，核心步骤如下： 数据提取：检索目标蛋白的 FASTA 序列、相关已知药物与 SMILES 表达式、领域文献，文献存入向量数据库为后续问答提供支撑； 分子生成：以已知药物为参考，通过 REINVENT 与 Mol2Mol 生成兼具探索性与靶向性的种子分子库； 性质预测：为每个种子分子预测 75 项成药相关性质，包括 ADMET、理化性质与靶点结合亲和力； 分子优化：基于性质预测结果，识别分子缺陷，通过两轮迭代完成 SMILES 层面的靶向结构修饰，提升分子成药性； 候选分子筛选：用户可通过自定义规则筛选优质候选分子，框架基于筛选结果完成 3D 结构生成； 3D 结构与亲和力评估：通过 Boltz-2 生成蛋白 - 配体 3D 复合物，输出结合亲和力相关指标，为下游分子动力学模拟、实验验证提供基础； 全流程科学问答：用户可随时发起专业问题查询，框架通过 RAG 提供文献锚定的机理性解答。 核心实验验证结果 研究以 BCL-2（淋巴细胞白血病）、JAK-2（骨髓纤维化）、凝血酶（血栓形成）三个经典治疗靶点为验证对象，完成了全流程实验，核心结果如下： 数据提取能力 AgentD 可精准完成目标蛋白序列、已知药物分子、相关文献的检索，成功识别维奈克拉（venetoclax）等 BCL-2 抑制剂，提取的信息可完整支撑下游所有模块的运行。 领域科学问答性能 定性对比：相比原生 GPT-4o，基于 RAG 的 AgentD 能够生成更详细、机制更准确的回答，完整覆盖药物作用的信号通路、转录调控级联反应等关键细节，而原生 LLM 仅能提供泛化的通用解释； 定量验证：基于 SciBERT 的 BERTScore 评估显示，AgentD 显著优于原生 LLM：GPT-4o 后端的 F1 分数从 0.63±0.01 提升至 0.70±0.05，DeepSeek-Chat 后端的 F1 分数从 0.67±0.01 提升至 0.70±0.05，精准度提升尤为显著，证实了 RAG 框架能有效抑制 LLM 的无依据生成。 种子分子生成效果 REINVENT 生成的分子在化学空间中分布广泛，具备强探索性；Mol2Mol 生成的分子围绕已知参考药物聚集，具备强靶向性，二者结合为下游优化提供了兼具多样性与成药潜力的种子库。 性质感知的分子优化效果 核心成药性提升：两轮优化后，QED>0.6 的分子从 34 个增至 55 个；符合 Ghose 过滤标准的分子从 32 个增至 55 个（提升约 72%），符合 Veber 规则的分子从 78 个增至 86 个，符合 Oprea 先导物规则的分子从 60 个增至 67 个； 靶向性质优化：针对低渗透性分子，首轮优化中 44% 的分子渗透性实现提升，第二轮优化中该比例升至 52%，优化成功的分子渗透性中位数 log Papp 从 - 5.33 提升至 - 5.03；毒性优化相对有限，首轮与第二轮优化中分别有 24%、20% 的高毒性分子实现性质改善； 修饰偏好：AgentD 在渗透性优化中，优先对羟基、磺酰胺、硝基等极性 / 吸电子基团进行修饰，这五类修饰占比达 55.7%，与无性质引导的原生 GPT-4o 的卤素、烷基修饰偏好形成显著差异，证实了性质感知引导的靶向性。 3D 结构生成能力 AgentD 可基于筛选后的优质分子，通过 Boltz-2 生成高质量的蛋白 - 配体 3D 复合物结构，同时输出 IC50、抑制剂概率等结合指标，为下游的分子动力学模拟、自由能计算提供了可靠的初始结构。 不同大语言模型的性能对比 研究验证了 GPT-4o、Claude-3.7-Sonnet、DeepSeek-Chat 三款主流 LLM 在 AgentD 框架中的适配性，核心结论如下： 三款模型均能完成两轮分子优化，实现平均 QED 的显著提升：初始平均 QED 为 0.47，优化后 GPT-4o 升至 0.57，Claude-3.7-Sonnet 升至 0.59，DeepSeek-Chat 升至 0.55；QED>0.6 的分子占比均实现翻倍式增长。 三款模型的优化优先级高度一致，均重点针对渗透性、AMES 致突变性、肝毒性、hERG 阻滞毒性等成药关键缺陷进行修饰，但在具体性质的排序、结构修饰的程度上存在模型特异性差异。 Claude-3.7-Sonnet 在科学问答中出现 PDF 解析语法错误，在分子优化中偶发无效 SMILES 重复生成的问题；DeepSeek-Chat 可完成全部六项任务，整体表现与 GPT-4o 接近，为开源模型的落地应用提供了可行性。 关键讨论与核心发现 性质感知是分子优化的核心关键 无性质引导的原生 LLM 优化几乎无法带来可测量的成药性提升，而基于缺陷性质的分步引导，能让 LLM 实现更具靶向性、药理学意义的结构修饰，其效果与思维链推理的作用机制高度相似。 分子优化的核心挑战 药物性质之间存在复杂的非线性相互作用与权衡关系，如渗透性优化可能伴随溶解度下降，毒性改善可能导致渗透性变差，多目标优化是未来框架迭代的核心方向。 轻量化 RAG 即可实现显著性能提升 即使是无发表时间、期刊质量、引用量过滤的极简 RAG 流程，也能显著提升 LLM 科学问答的事实准确性与机制完整性，证实了检索增强在生物医药领域 LLM 应用中的核心价值。 模块化设计的核心优势 通过 LLM 自然语言驱动的配置更新，AgentD 可无缝集成新的生成模型与工具，无需手动修改代码，为框架的长期迭代与技术适配提供了基础。 研究局限性 框架性能依赖外部工具（Deep-PK、BAPULM、Boltz-2）的预测准确性，工具的固有误差会向下游传播，影响分子优化决策与候选分子优先级排序； Boltz-2 生成的 3D 结构与亲和力预测仅能作为初筛参考，无法替代分子动力学模拟、自由能计算等物理验证方法，也不能直接作为结合效力的结论依据； 分子优化中存在一定的失败率，包括非预期的结构修饰、正确修饰未实现目标性质改善两种核心问题，多目标优化能力仍需提升； 当前 RAG 流程仅使用开放获取文献，文献质量与相关性的过滤机制尚未完善，可能影响问答的准确性。 03 图片内容 图 1：AgentD 框架整体概览。 (a) 展示 AgentD 支持的六大任务模块，明确问答与分子优化模块由 LLM 直接生成输出，其余任务依赖外部计算工具；(b) 展示端到端工作流，清晰呈现每个任务模块在药物发现管线中的衔接关系与执行顺序。 图 2：数据提取模块的示例结果。 分别展示了三个靶点的检索结果：(a) 淋巴细胞白血病相关的 BCL-2 靶点；(b) 骨髓纤维化相关的 JAK-2 靶点；(c) 血栓形成相关的凝血酶靶点，呈现了 AgentD 检索到的蛋白序列、已知药物名称与对应的 SMILES 表达式。 图 3：AgentD（带 RAG）与原生 GPT-4o 的问答性能对比。 绿色高亮为 AgentD 生成的、有文献支撑的上下文相关信息，灰色高亮为原生 GPT-4o 生成的、与问题无直接关联的泛化内容。(a) 针对维奈克拉与蛋白酶体抑制剂的协同作用机制问题的回答对比；(b) 针对维奈克拉诱导的整合应激反应对 NOXA 表达的影响问题的回答对比。 图 4：化学空间的 t-SNE 可视化结果。 展示了 AgentD 生成的种子分子（Mol2Mol、REINVENT）、优化后的分子、ChEMBL 中随机采样的 5000 个化合物，以及参考药物维奈克拉在化学空间中的分布，直观呈现了不同生成模式的探索性与靶向性差异。 图 5：AgentD 的性质感知分子优化案例。 (a) 迭代修饰成功提升分子渗透性的案例；(b) 出现非预期修饰但仍实现渗透性提升的案例；(c) 按预期完成修饰但未实现渗透性改善的失败案例；(d) 迭代修饰同时改善分子毒性与渗透性的成功案例。 图 6：性质感知分子优化的整体结果统计。 (a) 两轮优化中渗透性改善、下降、不变的分子占比；(b) 渗透性成功改善的分子，优化前后的 log Papp 箱线图；(c) 毒性优化的分子占比统计；(d) 迭代优化过程中 QED 分数的分布变化；(e) 优化前后符合各类经典类药性规则的分子数量统计；(f) 渗透性优化中，不同官能团修饰的占比分布；(g) 输入分子与优化后分子中，不同官能团的出现频率对比。 图 7：蛋白 - 配体结构生成与评估结果。 (a) Boltz-2 预测的代表性 3D 蛋白 - 配体复合物结构，同时标注了预测的 IC50 值与抑制剂概率；(b) 该候选分子的类药性规则评估雷达图，绿色虚线为各规则的阈值，紫色实线为分子的实际属性。 图 8：不同大语言模型驱动的 AgentD 性能对比。 (a) 两轮优化前后，三款模型对应的 QED 值分布变化；(b) 优化后三款模型生成的分子，符合各类类药性与先导物规则的数量统计；(c)-(e) 分别为 GPT-4o、Claude-3.7-Sonnet、DeepSeek-Chat 驱动的 AgentD，最常优化的五大缺陷性质对应的、原始与优化后 SMILES 的 Tanimoto 相似度分布。 04 核心主题 本研究首次开发了 AgentD —— 一款专为早期药物发现设计的模块化大语言模型智能体框架，通过将 LLM 的推理能力与生物医药、计算化学领域的专属工具、数据库深度融合，实现了从生物数据检索、文献锚定科学问答、种子分子生成、多维度成药性预测、性质感知分子迭代优化，到蛋白 - 配体 3D 复合物生成的早期药物发现全流程关键任务的自动化。研究通过多靶点系统实验证实，该框架能显著提升科学问答的机制准确性，有效优化分子的成药性与类药性特征，在多款主流开源与闭源 LLM 上均实现了稳定优异的表现。研究核心阐明了 模块化架构与性质感知引导，是 LLM 智能体落地药物发现场景的核心关键 ，该框架不仅打破了专业计算药物设计工具的使用门槛，其灵活可扩展的架构也为 AI 辅助治疗药物研发提供了通用化、可迭代的底层基础，推动了通用型 AI 科学智能体在治疗药物发现领域的落地应用。 05 展望未来 AgentD 的提出为 AI 辅助药物发现开辟了全新的范式，未来可在技术优化、场景拓展、产业落地三个维度实现深度突破与全链条延伸。 技术框架优化层面 首先可针对当前分子优化的核心局限，引入多目标优化算法，解决药物性质之间的权衡难题，实现渗透性、毒性、溶解度、结合亲和力等多维度成药属性的协同优化；同时可完善分子优化的失败纠错机制，通过引入结构验证、性质回检的闭环反馈，提升靶向修饰的成功率。其次，可升级 RAG 检索系统，引入文献质量过滤、引用权重排序、时间范围筛选等机制，同时拓展非开放获取文献的合规检索渠道，进一步提升科学问答的准确性与前沿性。此外，可进一步拓展框架的模型兼容性，深度适配更多开源大语言模型，降低框架的应用成本，同时实现不同生成模型、预测工具的自动化择优调用，让框架始终适配计算化学与 AI 制药领域的最新技术进展。 科学研究与场景拓展层面 可将 AgentD 的工作流从早期药物发现向前延伸至靶点发现与验证阶段，整合基因组学、转录组学数据分析工具，实现从疾病相关靶点识别到候选分子设计的全流程自动化；向后可拓展至临床前研究阶段，整合分子动力学模拟、自由能计算、合成路线规划工具，实现从分子设计到合成可行性评估、生物活性验证的全链条覆盖。同时，可将框架拓展至更多药物研发场景，包括抗体药物设计、多肽药物优化、PROTAC 等双功能分子设计、抗菌药物研发等，充分释放模块化架构的场景适配能力。此外，可引入多智能体协作模式，构建分别负责靶点调研、分子设计、性质评估、合成规划、文献验证的专业化智能体集群，打造从研究假设到实验验证全流程自主运行的 AI 药物科学家系统。 产业落地与合规性层面 可针对制药企业的实际研发需求，定制化适配企业内部的专属数据库、工具链与研发流程，实现框架的私有化部署与产业级适配；同时可完善实验验证的自动化对接能力，与自动化实验室、高通量筛选平台联动，实现 “AI 设计 - 实验验证 - 反馈优化” 的闭环，大幅缩短药物研发的周期。此外，需建立完善的可解释性机制与合规性体系，完整记录智能体的每一步决策依据、文献来源与数据来源，满足药物研发监管的可追溯性要求，为 AI 设计药物的临床申报与监管审批提供支撑。最终，通过技术的持续迭代与产业适配，让 AI 智能体真正降低药物研发的成本与门槛，加快创新治疗药物的发现进程，为重大疾病的治疗带来全新的解决方案。 原文链接 DIO:https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.5c02454 声明：以上只代表个人的观点，不包含任何投资建议；文中信息不当或不准确的地方，欢迎留言或私信指正。文中图片来自于公开渠道可获取的资料，若涉及隐私及保密信息或若有侵权请联系删除。

国内头部创新药企亚盛医药再度交出一份优异的业绩答卷，根据其最新公告，2025年，公司实现总收入5.74亿元人民币，成功开启从biotech向biopharma的关键转型之路。 其中，亚盛医药两大核心产品耐立克（奥雷巴替尼）和利生妥（利沙托克拉）销售表现亮眼，耐立克销售收入同比增长81%，达到人民币4.35亿元，利生妥在2025年上市后短短五个月便实现销售收入人民币7058万元。 业绩发布次日，亚盛医药港股大涨，显示出投资者对这份业绩的认可。不过在这些数字背后，更关键的是亚盛医药已开始展现其战略性的双引擎驱动模式、持续增强的自我造血能力，以及卓有成效的全球化布局。 双引擎驱动转型之路 2025年是亚盛医药全球化布局提速的关键一年，可以说在产品商业化、全球临床开发、管线创新、资本市场等多维度均实现跨越式突破。从产品结构上看，公司成功实现了从单一产品驱动向双引擎驱动的战略跨越，并给出了出色的商业化成绩；而从收入结构上看，公司两大核心产品收入已超5亿元，标志着亚盛医药的自我造血能力已更上一层，为后续的全球创新研发提供了坚实的财务基础。 随着耐立克全医保覆盖的落地和利生妥的成功上市，亚盛医药首次建立起全功能的商业化团队，自我造血能力大幅提升。这种内生增长能力的强化，为公司抵御市场波动、持续投入创新研发提供了坚实保障。 亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士在业绩说明会上介绍，利生妥的上市让公司构建起全方位、全功能的商业化团队。截至2025年底，公司商业化团队规模已突破270人，覆盖全国超1500家医院。团队中80%的人员具有血液肿瘤背景，确保了专业化的市场推广能力。公司未来还计划进一步扩大团队至400-500人。 而这种商业化能力的全面提升，正是亚盛医药从创新药企转型生物制药企业的关键。而耐立克与利生妥均聚焦于血液肿瘤领域，在疾病诊疗网络、核心专家资源及患者服务等方面形成强大协同，共同夯实了公司可持续的内生增长模式。 具体来看，中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克作为公司首个商业化产品，在2025年迎来了首个全医保覆盖全部适应症的完整年度，销售收入创下4.35亿元的新高，同比增长81%。据悉，耐立克所有已获批适应症均被纳入国家医保药品目录，全国范围内符合用药指征的（职工医保）患者平均只需自付30%的费用，在部分经济发达地区医保报销比例甚至可达95%，极大地提升了药物的可及性。 此外，亚盛医药也在商业化网络建设上持续发力，截至2025年底，耐立克的准入医院和DTP药房总数达到825家，其中准入医院数量同比增长36.5%，显示出强大的市场渗透能力。 而值得注意的是，慢粒白血病的治疗已经趋向慢性疾病管理，患者需要长期服药，治疗持续时间长这一特点为产品的持续放量提供了稳定基础，如公司最早参与临床试验的患者用药时间已超过10年，这种长期用药特性为商业化带来了持续的收益保障。 利生妥的上市则为亚盛医药注入了新的增长动力。2025年7月，该产品获得NMPA批准用于治疗既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人CLL/SLL患者。其既是中国首个上市的国产原创Bcl-2抑制剂、也是全球第二个获批上市的Bcl-2抑制剂，还是全球首个获批用于单药治疗BTK经治CLL/SLL患者的Bcl-2抑制剂。 利生妥上市后5个月内即实现销售收入7058万元，这一表现在非医保、非全年销售的情况下尤为亮眼。利生妥的快速放量得益于其显著的临床优势，特别是在安全性和便利性上的突破。与同类产品维奈克拉相比，利生妥采用每日递增给药方案，可以快速达到目标治疗剂量，而维奈克拉则需要每周递增给药，超过一个月才能达到治疗剂量。在安全性方面，利生妥的肿瘤溶解综合征发生率极低，远低于维奈克拉，这为医生和患者都带来了更大的便利和获益。 据悉，利生妥上市后至今已快速纳入26个省184个城市的74个重特大疾病补充保险或惠民保项目。这种多元化的支付体系为患者构建了更全面的保障网络，也为产品放量提供了有力支撑。 全球开发策略迈向收获期 在商业化之外，亚盛医药也在稳步推进自己的全球开发策略。在全球临床开发方面，亚盛医药正在全球范围内推进九项注册III期研究，其中四项已获得FDA和EMA许可，覆盖了耐立克和利生妥两个核心产品的多项重要适应症。而多项临床数据在国际顶级学术会议重磅发布，标志着公司正跻身全球血液肿瘤研发第一梯队。这种全球化研发能力，将成为亚盛医药未来价值释放的核心驱动力。 其中，耐立克的POLARIS-1研究尤为引人注目。这是一项评估耐立克联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL患者的全球注册III期研究，已获中国CDE、美国FDA和欧盟EMA许可。2025年ASH年会公布的数据显示，在诱导治疗3个周期内，耐立克联合低强度化疗在初治Ph+ALL患者中的最佳微小残留病阴性率和MRD阴性完全缓解率分别达到66.0%和64.2%，同时显示出良好的安全性特征。这一数据显著优于同类产品，表明耐立克在Ph+ALL治疗领域具有巨大潜力。 值得注意的是，随着POLARIS-1研究与其他两项全球注册III期临床的后续推进，耐立克有望打开更大的市场空间。 利生妥的全球临床布局也备受关注和期待。其GLORA-4研究是一项评估利生妥联合阿扎胞苷一线治疗新诊断中高危MDS患者的全球多中心注册III期临床，已获美国FDA和欧洲EMA批准。该研究是目前全球唯一推进中的Bcl-2抑制剂针对中高危MDS的注册III期临床，具有重要的临床价值和市场潜力。 实际上，中高危MDS领域自去甲基化药物获批20多年来尚无新的靶向药物获批，利生妥有望打破这一僵局。此外，利生妥还有三项全球注册III期研究同步推进，包括GLORA研究评估利生妥联合BTK抑制剂治疗BTK抑制剂经治CLL/SLL患者；GLORA-2研究评估利生妥联合BTK抑制剂阿可替尼治疗初治CLL/SLL患者；GLORA-3研究评估利生妥用于一线治疗新诊断老年或不耐受化疗的AML患者。 2025年ASH年会口头报告的数据显示，利生妥单药在对BTKi耐药的重度经治R/R CLL/SLL患者中展现了显著且持久的疗效，且未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例。而另一项利生妥治疗维奈克拉经治髓系肿瘤患者的Ib/II期研究数据获ASH年会壁报展示，数据进一步验证该品种在恶性髓系肿瘤领域所具备的稳健疗效与良好安全性，值得一提的是，该药物在对维奈克拉耐药的患者中依然表现出治疗应答，提示利生妥具备区别于同类产品的明显的临床治疗优势。 这些数据进一步验证了利生妥的best-in-class潜力。 此外，亚盛医药新一代BTK降解剂APG-3288于2026年初获得美国FDA和中国CDE的IND许可，标志着公司在蛋白降解靶向嵌合体技术领域取得重要突破。该药物具备强大的联合治疗潜力。此外，PRC2/EED抑制剂APG-5918在肿瘤和贫血领域都展现出治疗潜力；APG-2449已进入针对非小细胞肺癌的全球注册性III期临床；MDM2-p53抑制剂APG-115日前刚获CDE纳入《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）》试点项目。这些在研品种共同构成了公司未来的强劲增长动力。 据透露，亚盛医药计划在2026年重点推进四个获美国FDA及欧洲EMA许可的全球注册III期临床的入组工作，力争早日递交产品的海外上市申请。特别是POLARIS-1和GLORA-4研究有望成为亚盛医药在国际化上的关键里程碑。 此外公开信息显示，截止2025年末，亚盛医药货币资金余额达24.7亿元。充足的现金储备再加上稳步提升的造血能力，将是亚盛医药后续推进全球临床开发与迈向biopharma的坚实保障。   温馨提示：部分信息来自互联网：侵删联系邮件hh313la#qq.com,感谢   温馨提示：部分信息来自互联网：侵删联系邮件hh313la#qq.com,感谢