ITCC-104: HEM-iSMART International Proof of Concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory HEMatological Malignancies in Children, Sub-Protocol E: Capivasertib + Venetoclax + Dexamethasone in Pediatric Patients With Relapsed or Refractory Hematological Malignancies

HEM-iSMART is a master protocol which investigates multiple investigational medicinal products in children, adolescents and young adults (AYA) with relapsed/refractory (R/R) ALL and LBL. Sub-protocol E is a phase I/II trial evaluating the safety and efficacy of capivasertib + venetocolax in combination with dexamethasone in children and AYA with R/R ped ALL/LBL whose tumor present with alterations of the PAM pathway, or lacking any mutations.

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Princess Maxima Centre For Pediatric Oncology

[+2]

NCT06802523

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Study of Lintuzumab-Ac-225 in Combination With Venetoclax and ASTX-727 in Adults With Newly Diagnosed AML

This phase I trial tests the safety, side effects, and best dose of lintuzumab-Ac225 in combination with venetoclax and ASTX-727, and how well they work in treating patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML). Lintuzumab-Ac225 is a monoclonal antibody, called lintuzumab, linked to a radioactive agent called actinium Ac 225. Lintuzumab attaches to CD33 positive cancer cells in a targeted way and delivers actinium Ac 225 to kill them. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. ASTX-727 is a combination of two drugs, cedazuridine and decitabine. Cedazuridine is in a class of medications called cytidine deaminase inhibitors. It prevents the breakdown of decitabine, making it more available in the body so that decitabine will have a greater effect. Decitabine is in a class of medications called hypomethylation agents. It works by helping the bone marrow produce normal blood cells and by killing abnormal cells in the bone marrow. Giving lintuzumab-Ac225 in combination with venetoclax and ASTX-727 may be safe and tolerable in treating patients with newly diagnosed AML and may improve the chance of going into remission and staying in remission for a longer period of time.

开始日期2026-04-21

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07153497

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Randomized Phase 2 Trial of Olutasidenib-Based Therapies in Patients With Newly Diagnosed IDH1-Mutant Myeloid Malignancies: A MyeloMATCH Substudy

This phase II MyeloMATCH treatment substudy tests the addition of olutasidenib to usual treatment in patients with higher-risk myelodysplastic syndrome (MDS) or patients with acute myeloid leukemia (AML) with a mutation in the IDH1 gene. Olutasidenib blocks the protein made by the mutated IDH1 gene. Blocking this protein may help keep cancer cells from growing. For patients with MDS, olutasidenib will be added to decitabine-cedazuridine (also called ASTX727). Decitabine is in a class of medications called hypomethylating agents and is the standard treatment for MDS. It works by helping the bone marrow produce normal blood cells and by killing abnormal cells in the bone marrow. The cedazuridine makes it possible to take the decitabine by mouth. Adding olutasidenib to the usual treatment for MDS (ASTX727) may increase the likelihood of going into remission. For patients with AML, olutasidenib and ASTX727 will be combined with venetoclax, a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. Venetoclax may stop the growth of cancer cells by blocking BCL-2, a protein needed for cancer cell survival. Adding olutasidenib to the usual treatment for AML (ASTX727 and venetoclax) may increase the likelihood of going into remission. For low risk MDS, the substudy tests whether giving olutasidenib alone helps improve blood counts.

开始日期2026-02-26

申办/合作机构

National Cancer Institute

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2026-02-01·COMPUTATIONAL BIOLOGY AND CHEMISTRY

GC/MS analysis and computational evaluation of C. cinerea EO constituents for colorectal cancer: Molecular docking, dynamics, and quantum chemical insights into Cis-Verbenyl acetate

Article

作者: Bekkar, Yahia ; Bouraoui, Rania ; Neghmouche Nacer, Salah ; Lanez, Touhami ; Bourougaa, Lotfi ; Lanez, Elhafnaoui ; Garzoli, Stefania ; Larbi Benamor, Mohammed ; Samah, Bouchagra

The essential oil of Cotula cinerea was subjected to gas chromatography-mass spectrometry (GC-MS) analysis, leading to the identification of 31 chemical constituents. The major compounds were selected for comprehensive computational investigations to explore their potential anti-colorectal cancer activity. Among the identified constituents, cis-verbenyl acetate (CVA) exhibited the most favorable binding affinities across a panel of fifteen protein targets implicated in colorectal cancer. Notably, Tankyrase1 (PDB ID: 4OA7) and Tankyrase2 (PDB ID: 4UFU) emerged as the most promising targets, with docking scores of -9.49 and -8.46 kcal/mol, respectively. Molecular dynamics simulations conducted over 300 nanoseconds demonstrated the structural stability and sustained interactions of the CVA-protein complexes, characterized by low root mean square deviation (RMSD) values and limited conformational fluctuations. These findings were corroborated by molecular mechanics Poisson-Boltzmann surface area (MM-PBSA) calculations, which revealed highly favorable binding free energies, particularly in the CVA- TNKS2 complex (ΔGtotal = -45.64 kcal/mol). In silico ADMET profiling indicated high oral bioavailability and low predicted toxicity for CVA compared to native ligands. Furthermore, density functional theory (DFT) analysis provided insight into the electronic properties of CVA, revealing a stable electronic configuration, suitable frontier molecular orbital energies, and a well-distributed electrostatic potential surface. Thermodynamic evaluations supported its chemical stability, showing a consistent increase in entropy, enthalpy, and heat capacity with rising temperature. Collectively, these computational findings suggest that CVA is a thermodynamically stable, pharmacokinetically favorable, and potentially bioactive compound with dual-target affinity against colorectal cancer-related proteins, meriting further experimental validation.

2026-02-01·JOURNAL OF BIOTECHNOLOGY

FRET two-hybrid assay-based target drug screening in living cells

Article

作者: Chang, Yuan ; Wang, Xiaoping ; Gan, Tian ; Qu, Rumeng ; Cao, Gengqiang ; Sun, Beini ; Chen, Tongsheng ; Wang, Yue ; Hu, Lin ; Hu, Min

Precise targeted drug screening is the key to improve the efficiency of tumour targeted therapy. This report presents a live cell FRET two-hybrid assay-based targeted drug screening method (FRET-HBTDS). In FRET-HBTDS, the cells co-expressing donor- and acceptor-labelled targets were cultured in 96-well plates, quantitative FRET imaging was then performed on a self-built automated FRET microscope (FRETscope) well-by-well, and FRET two-hybrid assay was used to obtain the maximum donor-centre FRET efficiency (E_Dmax), maximum acceptor-centre FRET efficiency (E_Amax) and stoichiometric ratios (N_A/N_D). The FRET-HBTDS method was performed on the FRETscope with a 20 × objective for the cells co-expressing CFP-Bcl-xL and YFP-Bak to assess the action of eight compounds (A1331852, S63845, AC, DSF/Cu, Met, REGO, SOFA, ABT199) on the interaction between Bcl-xL and Bak. After 7 h of treatment with these compounds respectively, only the A1331852 group showed significantly lower E_Dmax and E_Amax compared to the control group, and a significant increase in N_A/N_D, suggesting that A1331852 unlocks the direct interaction between Bcl-xL and Bak, thus releasing Bak to induce cell death. In addition, the N_A/N_D of the DSF/Cu group was significantly higher than of the control group, suggesting that DSF/Cu altered the stoichiometry of the Bcl-xL-Bak complex. Our data firmly demonstrate that A1331852 unlocks the binding state of Bcl-xL and Bak, while DSF/Cu modifies the structure of the Bcl-xL-Bak complex. These findings demonstrate that FRET-HBTDS can be used to assess the efficacy of a drug by revealing the binding state and complex molecular structure of the target proteins using FRET technology in living cells, which may be a potential targeted drug screening method.

2026-01-01·BIOCHIMICA ET BIOPHYSICA ACTA-MOLECULAR BASIS OF DISEASE

Metabolic reprogramming represents a targetable mechanism to overcome acquired resistance to venetoclax in acute myeloid leukemia

Article

作者: de Franca Basto Silva, Marina ; Campregher, Paulo Vidal ; Lima, Keli ; Costa-Lotufo, Leticia Veras ; Cortez, Luiz Gustavo Ferreira ; Machado-Neto, João Agostinho ; de Queiroz, Gustavo Nery ; Guedes, Rafael Lucas Muniz ; Câmara, Niels Olsen Saraiva ; Tomaz, Victoria ; Cipelli, Marcella ; Rego, Eduardo Magalhães

Acute myeloid leukemia (AML) often develops resistance to the BCL2 inhibitor venetoclax through metabolic reprogramming. This study established acquired venetoclax-resistant AML models (MV4-11VR and MOLM-13VR) to explore resistance mechanisms and therapeutic strategies. Cell viability and apoptosis assays revealed robust acquired resistance to venetoclax upon intermittent drug exposure. Metabolic profiling revealed distinct adaptations: MV4-11VR cells favored glycolysis, while MOLM-13VR cells increased oxidative phosphorylation. Proteomic analysis supported these findings, showing pathway enrichment for carbohydrate metabolism in MV4-11VR and aerobic energy production in MOLM-13VR. Despite these differences, both models shared hyperactivation of the PI3K/AKT/mTOR pathway, as shown by RPS6 hyperphosphorylation. Apoptotic regulation also diverged between the cellular models in relation to modulated BCL2-related genes and activation of the MAPK signaling pathway. Targeting these metabolic changes with metformin (a mitochondrial complex I inhibitor) or KPT-9274 (a NAMPT inhibitor) re-sensitized resistant cells to venetoclax. Combination treatments showed strong synergy and near-complete cell elimination. These results highlight metabolic reprogramming as a heterogeneous but targetable resistance mechanism and support combining metabolic inhibitors with BCL2 blockade to treat refractory AML.

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项与维奈克拉相关的新闻（医药）

2025-11-27

·医药速览

JMC年度综述 | 基于结构的药物设计: 过去十年、现在和未来

在药物发现领域，基于结构的药物设计（SBDD）尤其是片段药物发现（FBDD）已成为小分子药物开发的核心支柱。近期《J. Med. Chem.》发表的年度综述系统回顾了FBDD过去十年的进展，总结了233个成功案例，其中包括8个获批药物。这十年间，FBDD已从一种新兴技术发展为药物发现的主流平台，见证了药物设计理念的深刻变革。本文将结合该综述与最新研究进展，探讨SBDD在过去十年中的方法演进、技术突破与未来方向。片段药物发现的转化与合作过去十年间，FBDD最令人瞩目的成就是从实验室概念走向临床应用的转化能力。自第一篇年度综述发表以来，共有8个基于片段的药物获得监管批准，包括维莫非尼（vemurafenib）、维奈克拉（venetoclax）和索托拉西布（sotorasib）等重磅疗法。这些药物多数集中于肿瘤领域，靶点涵盖激酶、蛋白-蛋白相互作用（PPI）和蛋白酶，反映出FBDD在解决高价值靶点方面的独特优势。这些成功案例中，有五个起源于多机构合作，凸显了FBDD在学术界、生物技术和大型药企之间的广泛渗透与协作效率。这种协作模式不仅分散了研发风险，更促进了知识和资源的互补。十年间全球科研机构在片段到先导研究中的合作网络与参与格局大学作为最活跃的贡献者，占据了所有参与机构的近三分之一，这或许是因为学术机构更善于探索基础性的片段筛选技术，而工业界则精于后续的优化和开发。、结构信息在FBDD成功中扮演着不可替代的角色。十年数据表明，X射线晶体学在绝大多数案例中发挥了关键作用，结构启用率高达84%，为从弱结合片段到高效先导化合物的理性优化提供了不可或缺的支撑。 X射线晶体学在片段到先导研究中的关键支撑作用及年度发展趋势这种"结构优先"的策略，使得即便起始片段亲和力微弱，也能通过精准的原子水平设计实现百倍至万倍的活性提升。部分获批药物以及它们的起始结构片段此外，三个获批药物竟源自同一片段起点——7-氮杂吲哚（7-azaindole），却最终发展成为针对不同靶点的高选择性药物。这一现象生动展示了FBDD的精髓：如同相同的字母可以组成完全不同的单词，相同的片段在不同结构指导下可演化出截然不同的药理特性。筛选策略与计算方法的深度融合 FBDD的成功离不开筛选技术和计算方法的双重进步，而这两者的融合在近十年尤为显著。回顾2024年的案例，近八成研究使用了X射线晶体学进行片段或先导物的结构表征，其中多个项目通过初级X射线筛选发现了全新的变构位点。例如如SHP2和eIF4E，蛋白工程技术的进步使得一些难以捕捉的靶点如eIF4E也能建立高效的晶体筛选系统，这在十年前是不可想象的。靶向eIF4E基于片段的药物筛选及结构优化与此同时，计算方法在FBDD中的应用已从辅助工具演进为核心驱动力。早期FBDD主要依赖分子对接，而今已扩展到分子动力学（MD）和自由能微扰（FEP）等模拟技术。例如，在FGFR2抑制剂利拉富格拉替尼（lirafugratinib）的开发中，长时程MD模拟揭示了FGFR1与FGFR2在P-loop柔性上的差异，为设计高选择性共价抑制剂提供了关键依据。FEP则在MAT2A抑制剂的优化中实现了从片段起步的精准亲和力预测，标志着计算工具在F2L全程中的深度整合。从片段到先导的成功案例中所使用的筛选方法筛选方法的分布也反映了领域的多元化发展。2024年的案例显示，生物物理方法整体仍占主导，但虚拟筛选和文献片段衍生策略在激酶靶点中表现突出，这可能是由于激酶领域积累的结构和化学知识较为丰富。共价片段筛选的崛起是过去五年最引人注目的趋势之一。2024年的综述专门列表展示了三个共价F2L案例，尽管其片段分子量超过传统阈值，却在WRN解旋酶和Bfl-1等难成药靶点上取得了突破。其中，VVD-133214已进入临床一期试验，展示了共价片段在靶向不可成药蛋白方面的潜力。新兴模态与未来发展方向站在十年的节点上，FBDD的未来将更加依赖人工智能（AI）和结构生物学技术的深度融合。2024年的多项研究展示了AI在分子生成和优化中的潜力，尤其是基于片段的生成模型正成为热点方向。基于片段的药物设计算法通过片段组装而非原子级生成，显著提高了生成分子的可合成性和类药性。在实际应用中，这类方法已成功设计了纳摩尔级别的II型激酶抑制剂，证明了其在真实药物发现场景中的价值。类似的，基于片段的生成模型采用特殊的分子表示方法，解决了传统生成方法的曝光偏差问题，在骨架跃迁、连接子设计和PROTAC设计等多种任务中表现出色。与此同时，冷冻电镜（cryo-EM）的普及将推动膜蛋白和大型复合物的FBDD研究，填补当前靶点分布中的空白。多年来，GPCR、离子通道等膜蛋白在FBDD案例中代表性不足，这主要与获取稳定蛋白结构的难度有关。基于片段的药物设计成功案例中的靶点种类 FBDD的应用范围正从传统酶和PPI靶点扩展至RNA、分子胶和蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）等新兴模态。例如，研究通过NMR筛选靶向SARS-CoV-2 RNA基因组，为抗病毒药物开发提供了新思路。分子胶领域也看到FBDD的身影，有研究报道了稳定KRAS与LZTR1相互作用的小分子，为调控这一重要致癌蛋白提供了新策略。然而，FBDD领域仍面临几个关键挑战：共价片段的分子量常超过传统片段标准，增加了后续优化的复杂性；分子胶和其他复杂模式的活性量化缺乏标准化指标；针对无序蛋白或构象动态性高的靶点，结构引导的优化策略效果有限；以及针对难成药靶点的片段筛选成功率仍然偏低。这些挑战需要方法学上的创新和评价标准的更新。未来十年，FBDD将不仅是"片段到先导"的工具，更是"数据到药物"的平台，通过AI驱动的生成化学、自动化合成与高分辨率结构平台的联动，实现药物发现全链条的智能化与全球化。点击下方“阅读原文”获取文章来源。封面图片: J. Med. Chem. 2025 我们已经建立了医药交流群，群里有各大著名企业和重点高校的研究人员。大家可以一起讨论医药热点，分享经验，共同进步。想加入的话，扫码或添加小编微信（VX：YYSL1101），拉您进群！推文用于传递知识，如因版权等有疑问，请于本文刊发30日内联系医药速览。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。 ©2021 医药速览保留所有权利往期链接 “小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点人人学懂免疫学| 人人学懂免疫学（语音版）综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普|医药前沿笔记 PROTAC技术| 抗体药物| 抗体药物偶联-ADC 核酸疫苗 | CAR技术| 化学生物学温馨提示医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群请扫描上方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送 ①点击标题下方“医药速览” ②至右上角“...” ③点击“设为星标

2025-11-27

·制药网

国内创新药企业集中港股市场，头部格局将持续演进

【制药网市场分析】由于港股市场允许未盈利的生物科技公司上市，同时随着国产创新药出海加速和融资趋势，当前，国内创新药企业主要集中在港股市场。且以恒瑞医药为代表的内地创新药企业也纷纷赴港二次上市。2025年5月23日，恒瑞医药在香港联合交易所主板正式挂牌上市。其此次全球发售H股总数约2.25亿股(行使超额配售权之前)，发行价44.05港元，募资总额约98.90亿港元。恒瑞医药此次港股IPO也创下了2020年以来港股医药板块大融资规模纪录。　　分析指出，成份股层面，国证港股通创新药指数前面十个成份股囊括了百济神州、信达生物、康方生物等，均为认可度高、流动性好、市值较大的创新药企业。　　其中百济神州成立14年，在烧掉近600亿元后，凭借大单品的强势爆发、全球化的商业布局、丰富的研发管线，于2025年迎来业绩发展的关键“分水岭”。　　根据百济神州三季报显示，公司2025年前三季度营业总收入为275.95亿元，同比增长44.2%；归属于母公司所有者的净利润为11.39亿元。主要得益于自主研发产品百悦泽和安进授权产品以及百泽安的销售增长。另根据百济神州发布的2025年全年业绩预告，公司预计2025年营业收入为362亿元至381亿元，公司研发、销售及管理费用合计为295亿元至309亿元，毛利率维持在80%至90%的中高位区间。营业收入预计增长的调整主要得益于百悦泽在美国市场的地位及其在欧洲和全球其他重要市场的持续扩张。　　据悉，百济神州除了百悦泽、百泽安两大爆款产品之外，还给出了新增长点的积极预期，其在财报中表示，未来18个月内，公司预计将在血液肿瘤和实体瘤管线中迎来超过20项里程碑进展。比如在血液瘤领域，百济神州预计将于2026年上半年启动其新一代BCL2抑制剂索托克拉联合泽布替尼对比阿可替尼联合维奈克拉三期临床试验的患者入组，同年下半年启动索托克拉用于治疗多发性骨髓瘤的三期临床试验的患者入组。　　信达生物在创新药赛道上同样跑出了“加速度”，公司自成立以来，聚焦肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病领域，构建了涵盖单克隆抗体、双特异性抗体、ADC、小分子药物等多元化的创新药管线。16款产品已实现商业化，多款产品惠及全球患者，在技术创新与临床价值上持续快跑。公司持续优化经营效率与财务结构，也为长期发展筑牢根基，赢得了全球投资者的广泛信任。　　从业绩上看，信达生物2025年第三季度，公司共取得总产品收入超人民币33亿元，同比保持约40%的强劲增长，得益于肿瘤和综合管线双轮驱动共同发力。据悉，近日，信达生物与武田制药达成一项总额最高可达114亿美元的全球战略合作，双方将共同推进包括IBI363、IBI343和IBI3001在内的三款创新肿瘤疗法的全球开发与商业化。　　再来看康方生物，其作为一家专注于前沿创新药研发的新晋生物制药企业，在2025年中期展现出强劲的增长势头和战略布局。公司营业收入达到14.12亿元，同比增长37.75%，增速同比大幅上升109.88个百分点，主要得益于核心产品开坦尼(卡度尼利，PD-1/CTLA-4双抗)和依达方(依沃西，PD-1/VEGF双抗)在2024年快速纳入医保并于2025年初实施，显著带动销售增长。据悉，依沃西单抗在III期头对头试验中优于帕博利珠单抗，PFS达11.14个月，风险降低49%；卡度尼利单抗在宫颈癌治疗中ORR达31.3%，PD-L1阳性人群达43.8%。　　此外，康方生物拥有50多个在研创新项目，其中7款产品已获批上市、1款在审评中、12款进入III期临床试验，以及15个潜在双抗/多抗/双抗ADC，未来营业收入有望持续大幅增加，推动公司生物制药行业发展。　　港股市场的制度优势为创新药企业提供了关键的融资支持，而企业自身在研发上的持续投入、全球化的商业布局以及产品临床价值的突破，则构成了板块长期发展的核心逻辑。随着更多创新成果落地、全球化合作深化，港股创新药板块有望继续助力中国创新药产业的发展。　　机构指出，随着BD持续落地，当前创新药板块景气度可持续，“创新+国际化”创新药产业趋势不变。同时，可继续重点关注基本面已开始改善的创新药产业链，当前在投融资数据、订单和业绩层面均看到向好趋势。　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

2025-11-27

·谈市说市

BTK抑制剂江湖混战

BTK 抑制剂江湖混战：共价与非共价的较量，千亿市场谁主沉浮？在血液瘤与自身免疫病的治疗江湖中，BTK 抑制剂绝对是 “顶流选手”。从首款药物创下百亿销售额峰值，到如今六强争霸、自免赛道突围，这款靶向药的进化史，藏着精准医疗的创新密码。今天就带大家全面读懂：BTK 到底是什么？共价与非共价抑制剂有何区别？热门产品谁更能打？联合用药又有哪些新玩法？一、先搞懂：BTK 是个什么 “开关”？ BTK，全称布鲁顿酪氨酸激酶，是 B 细胞信号通路里的 “核心开关”。从 B 细胞发育、活化到增殖，每一步都离不开它的调控。一旦这个开关 “异常失灵”，B 细胞就会不受控制地疯狂增殖，进而引发两类疾病： • 血液系统肿瘤：如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等，约 80% 的 B 细胞淋巴瘤都与 BTK 异常激活相关； • 自身免疫性疾病：如类风湿关节炎、多发性硬化（MS）等，BTK 过度激活会导致免疫细胞 “敌我不分”，攻击自身组织。正因如此，BTK 成为靶向治疗的 “黄金靶点”—— 抑制它，就能精准 “切断” 疾病进展的链条。二、核心战场：共价与非共价抑制剂的终极对决 BTK 抑制剂的竞争，本质是 “结合方式” 的较量。根据与 BTK 蛋白的结合特性，可分为两大阵营，二者在疗效、耐药性和适用场景上差异显著。1. 共价不可逆抑制剂：初代霸主，仍占半壁江山作用原理：通过与 BTK 蛋白活性位点的 C481 半胱氨酸残基形成 “共价键”，像 “焊死开关” 一样彻底抑制其功能，作用持久但不可逆。核心短板：长期用药后，C481 可能突变为丝氨酸（C481S），导致药物无法结合，产生耐药 —— 这也是初代药物的 “致命伤”。2. 非共价可逆抑制剂：三代新星，专攻耐药难题作用原理：不依赖 C481 位点，通过氢键等非共价作用与 BTK 结合，像 “临时卡住开关”，结合可逆但能绕开耐药突变。核心优势：专门针对共价抑制剂耐药的患者，同时对 BTK 选择性更高，脱靶毒性更小。三、产品图谱：上市 / 在研药物业绩与进度大比拼目前全球已有 6 款 BTK 抑制剂获批，20 余款进入临床，形成 “血液瘤守擂、自免突围” 的竞争格局。以下是核心产品的关键数据：（一）共价不可逆抑制剂：老玩家的坚守与突破药物名称企业上市状态核心适应症 2023 年销售额 2024 年销售额 / 数据伊布替尼艾伯维 / 强生全球首个上市血液瘤（CLL/SLL、MCL）、自免（RA） 86.4 亿美元 78.2 亿美元（同比下滑 9.5%）泽布替尼百济神州国产首个出海血液瘤（CLL/SLL、MCL、WM） 13 亿美元 20.1 亿美元（同比增长 54.6%）阿可替尼阿斯利康高选择性代表血液瘤（CLL/SLL、MCL） 39.4 亿美元 52.6 亿美元（同比增长 33.5%）奥布替尼诺诚健华国产高选择性血液瘤（CLL/SLL、MCL、MZL） 4.8 亿元 8.2 亿元（2024 年前三季度，同比 + 45%）利扎布替尼赛诺菲 2025 年申报上市自免（ITP）、血液瘤（WM）未上市研发阶段（FDA PDUFA 日期 2025.8.29）在研明星选手： • 诺华 Remibrutinib：治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的 III 期数据阳性，有望成为十年来首个 CSU 新型药物，2025 年提交上市申请； • 罗氏 Fenebrutinib：针对多发性硬化（MS）的 II 期研究显示，96% 患者 1 年无复发，目前处于 III 期阶段。（二）非共价可逆抑制剂：新势力的弯道超车药物名称企业上市状态核心适应症 2023 年销售额 2024 年销售额 / 数据匹妥布替尼礼来 / 信达生物全球首个上市血液瘤（R/R MCL、R/R CLL/SLL） 7500 万美元 2.84 亿美元（全年预计）在研动态： • 渤健 BIIB091：针对多发性硬化（MS）的 II 期数据显示能减少病灶数量，目前推进 III 期临床； • 和黄医药 IMG-004：国产非共价抑制剂，治疗类风湿关节炎的 II 期研究正在进行中。四、联合用药：1+1>2 的治疗革命单一用药易耐药、疗效有限，联合治疗已成为 BTK 抑制剂的 “破局关键”。目前临床验证的高效组合主要集中在三大方向：1. 血液瘤：深度缓解的 “黄金搭档” • BTK 抑制剂 + 抗 CD20 单抗：泽布替尼联合奥妥珠单抗一线治疗 CLL/SLL，完全缓解率（CR）达 57%，较单药提升 30%；伊布替尼联合利妥昔单抗用于 MCL，无进展生存期（PFS）延长至 3 年以上。 • BTK 抑制剂 + BCL-2 抑制剂：奥布替尼联合 BCL-2 抑制剂 ICP-248 一线治疗 CLL/SLL，客观缓解率（ORR）达 97%；伊布替尼联合维奈克拉用于耐药 CLL，MRD（微小残留病）转阴率超 60%。 • BTK 抑制剂 + 免疫调节剂：泽布替尼联合来那度胺治疗 R/R MCL，ORR 达 83%，但需警惕骨髓抑制风险。 2. 自身免疫病：减少激素依赖的新方案 • BTK 抑制剂 + 生物制剂：利扎布替尼联合度普利尤单抗治疗慢性自发性荨麻疹，应答率较单药提升 25%； • BTK 抑制剂 + 免疫抑制剂：奥布替尼联合甲氨蝶呤治疗类风湿关节炎，II 期数据显示 ACR20 应答率达 78%，且无严重感染风险。 3. 耐药后挽救：跨阵营联合显威力对于共价抑制剂耐药（C481S 突变）的患者，匹妥布替尼联合维奈克拉或奥妥珠单抗，ORR 仍可达 65%，远超单药治疗效果。五、未来展望：千亿市场的突围方向 BTK 抑制剂市场已从 “野蛮生长” 进入 “精耕细作” 时代： • 耐药市场：非共价抑制剂将持续抢占 C481S 突变人群，礼来预计匹妥布替尼 2030 年在慢淋市场销售额达 30 亿美元； • 自免赛道：赛诺菲利扎布替尼、诺华 Remibrutinib 等聚焦 ITP、MS 等大病种，有望复制 “度普利尤单抗” 的百亿神话； • 国产崛起：泽布替尼、奥布替尼在自免领域加速布局，2025 年有望实现 “血液瘤 + 自免” 双轮驱动。从首个药物上市到如今的六强争霸，BTK 抑制剂用十年时间改写了 B 细胞疾病的治疗格局。未来，随着非共价药物的成熟和联合方案的优化，“精准抑制、长效缓解” 的治疗目标将离患者越来越近。

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外链

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D10679	维奈克拉	L01XX52	DB11581

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性套细胞淋巴瘤	日本	AbbVie LLC	2025-03-27
难治性套细胞淋巴瘤	日本	AbbVie LLC	2025-03-27
难治性慢性淋巴细胞白血病	日本	AbbVie LLC	2019-09-20
复发性慢性淋巴细胞白血病	日本	AbbVie LLC	2019-09-20
小淋巴细胞淋巴瘤	美国	AbbVie, Inc.	2018-06-08
成人急性髓性白血病	欧盟	AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG	2016-12-04
成人急性髓性白血病	冰岛	AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG	2016-12-04
成人急性髓性白血病	列支敦士登	AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG	2016-12-04
成人急性髓性白血病	挪威	AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG	2016-12-04
急性髓性白血病	加拿大	AbbVie AS	2016-10-31
慢性淋巴细胞白血病	美国	AbbVie, Inc.	2016-04-11

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肿瘤溶解综合征	临床3期	美国	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	澳大利亚	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	法国	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	希腊	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	塞尔维亚	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	西班牙	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	中国台湾	AbbVie, Inc.	2024-08-05
肿瘤溶解综合征	临床3期	英国	AbbVie, Inc.	2024-08-05
复发性急性髓细胞白血病	临床3期	美国	Genentech, Inc.	2022-10-01
复发性急性髓细胞白血病	临床3期	美国	AbbVie, Inc.	2022-10-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05464836 (CTgov)	临床2期	急性淋巴细胞白血病 \| 前体T淋巴细胞白血病淋巴瘤 \| T细胞急性淋巴细胞白血病复发 ... 更多	2	Venetoclax+CB-103	繭獵觸齋鏇選選獵鏇網 = 網糧艱窪蓋鏇觸廠網繭艱鑰構醖艱獵獵艱淵範 (選構鹹鬱壓鹹製廠構艱, 顧憲齋餘艱願醖夢遞襯 ~ 襯鬱齋齋簾鬱鑰鑰積夢) 更多	-	2025-11-26
NCT04874194 (CTgov)	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 急性双表型白血病 \| 难治性骨髓增生异常综合征 ... 更多	24	Omacetaxine Mepesuccinate+Venetoclax (Ph 1 Arm B (MDS) Dose + 1)	鹽衊淵獵鹽鹹膚膚簾遞(壓鹹衊鏇蓋膚艱壓艱顧) = 願鏇願網網積衊積憲獵顧鏇窪簾鬱繭鑰艱遞製 (壓鹹壓願製窪鹹蓋鹹鏇, 衊遞鏇膚齋膚鬱範鬱襯 ~ 齋積繭觸獵淵鏇願構顧) 更多	-	2025-11-03
NCT04874194 (CTgov)	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 急性双表型白血病 \| 难治性骨髓增生异常综合征 ... 更多	24	Omacetaxine Mepesuccinate+Venetoclax (Ph 1 Arm A (AML) Dose 0)	壓網獵餘膚繭鏇鹽範鏇 = 網膚醖窪餘糧構獵範繭衊廠襯夢繭衊襯淵鑰觸 (選鑰構淵醖壓製餘鹹餘, 憲獵艱齋鏇膚膚襯網醖 ~ 衊構築艱襯糧夢淵選艱) 更多	-	2025-11-03
NCT04092179 (ENAVEN-AML, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征 IDH2 mutation	27	Venetoclax 400 mgEnasidenib 100 mg + Venetoclax 400 mgEnasidenib 100 mg	蓋餘獵廠憲鏇衊蓋壓鑰(繭積積齋齋鑰製襯蓋廠) = 糧淵築遞鏇顧憲窪蓋鹽鬱鏇艱觸繭壓鹽膚觸醖 (獵醖選鹹遞構顧窪選願, 41 ~ 80) 更多	积极	2025-11-01
ChiCTR2200063954 (Nat Rev Drug Discov) 人工标引	临床2期	急性髓性白血病一线	38	Granulocyte colony-stimulating factor + venetoclax + azacitidine	繭醖齋鹽衊構網餘襯選(憲壓願範願遞襯網鬱範) = 鏇網鏇築觸鏇觸網顧積窪顧鬱艱糧齋繭顧鬱鏇 (鏇繭鹽蓋鬱網選醖製選 ) 更多	积极	2025-10-27
ChiCTR2200063954 (Nat Rev Drug Discov) 人工标引	临床2期	急性髓性白血病一线	38	Granulocyte colony-stimulating factor + venetoclax + azacitidine (ELN favorable risk)	繭醖齋鹽衊構網餘襯選(憲壓願範願遞襯網鬱範) = 願襯鹽淵積製鏇餘蓋構窪顧鬱艱糧齋繭顧鬱鏇 (鏇繭鹽蓋鬱網選醖製選 ) 更多	积极	2025-10-27
ESMO2025	N/A	急性髓性白血病	81	Venetoclax-containing regimens	獵製壓遞餘簾構簾觸餘(鏇襯壓窪選憲鏇鏇襯簾) = 觸衊憲構蓋築獵獵憲艱製膚觸蓋繭獵繭襯壓膚 (積構淵鬱蓋衊淵網築醖 ) 更多	积极	2025-10-17
NCT05184842 (Phase II, CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	-	Venetoclax+Decitabine	廠遞鏇網淵鏇淵壓襯襯 = 繭憲網壓蓋艱窪築繭遞選衊齋廠憲醖網範繭廠 (範觸簾構選壓夢鹽襯範, 夢構鹽糧鹽憲襯蓋製積 ~ 鹽鏇憲憲顧鏇襯蓋齋廠) 更多	-	2025-08-26
NCT04102020 (VIALE-M, CTgov)	临床3期	急性髓性白血病	112	Venetoclax+Azacitidine (Part 1: Venetoclax 400 mg + Azacitidine 20 mg/m^2)	蓋醖積夢蓋襯簾衊鹹鬱 = 繭鬱艱獵觸積築繭醖願醖選醖構衊顧廠製願糧 (鏇衊遞築網糧齋膚繭簾, 夢繭鑰壓憲鏇築築糧淵 ~ 憲膚選襯夢選簾製齋鬱) 更多	-	2025-08-20
NCT04102020 (VIALE-M, CTgov)	临床3期	急性髓性白血病	112	Venetoclax+Azacitidine (Part 1: Venetoclax 400 mg + Azacitidine 36 mg/m^2)	蓋醖積夢蓋襯簾衊鹹鬱 = 網廠夢襯鹹選淵鬱齋襯醖選醖構衊顧廠製願糧 (鏇衊遞築網糧齋膚繭簾, 築繭蓋夢積構範夢廠夢 ~ 襯簾積鏇獵積衊範鏇鹽) 更多	-	2025-08-20
NCT03580928 (AMPLIFY \| AVO, CTgov)	临床2期	慢性淋巴细胞白血病	72	Acalabrutinib+Venetoclax+Obinutuzumab (Acalabrutinib/Venetoclax/Obinutuzumab (AVO) With Non-high-risk CLL Disease)	簾餘製夢構蓋壓簾簾築 = 獵簾壓齋獵窪簾觸襯廠鑰構淵襯齋顧遞醖繭繭 (選積顧繭糧構製窪製鑰, 衊夢壓選廠鹹壓獵築簾 ~ 憲鹽醖憲獵餘構簾醖築) 更多	-	2025-08-12
NCT03580928 (AMPLIFY \| AVO, CTgov)	临床2期	慢性淋巴细胞白血病	72	Acalabrutinib+Venetoclax+Obinutuzumab (Acalabrutinib/Venetoclax/Obinutuzumab (AVO) With High-risk CLL Disease)	簾餘製夢構蓋壓簾簾築 = 簾簾繭範願夢窪壓艱窪鑰構淵襯齋顧遞醖繭繭 (選積顧繭糧構製窪製鑰, 淵齋構鬱廠艱遞願壓醖 ~ 蓋願製艱築鹹選鹹夢選) 更多	-	2025-08-12
NCT03013998 (Pubmed \| J Clin Oncol)	临床1期	难治性急性髓细胞白血病 NPM1m \| KMT2Ar	43	Azacitidine, Venetoclax, and Revumenib	願製窪鹽衊鹹憲觸鹽窪(淵獵廠顧築簾簾鑰齋選) = present in 8 (19%) patients 醖鑰窪壓觸壓鏇淵淵鑰 (齋鬱蓋鑰廠壓願膚襯齋 ) 更多	积极	2025-08-10
NCT03872180 (CTgov)	临床2期	套细胞淋巴瘤	23	bendamustine+Venetoclax+Obinutuzumab	廠製觸蓋夢簾淵願膚觸 = 網淵簾範獵醖窪鏇壓觸網憲廠繭壓衊鏇齋醖蓋 (醖鏇鏇廠憲蓋餘繭鑰憲, 鬱觸艱鬱艱鏇憲觸築鏇 ~ 繭簾觸糧壓獵製繭醖餘) 更多	-	2025-08-06