Acoltremon

点击蓝字 关注我们 根据FDA官方发布的2025年上半年新药批准清单，16款新药获批。1款小干扰RNA（siRNA）疗法，2款ADC，4款抗体药物，9款小分子，这批药物在靶点选择和药物形态（Modality）上呈现出显著的多元化与创新性，精准医疗的理念已渗透到肿瘤、感染、代谢、神经、眼科等多个疾病领域。具体如下。 1 小干扰RNA（siRNA） Qfitlia（通用名：fitusiran）是赛诺菲公司开发的一款小干扰RNA（siRNA）疗法，于2025年3月28日获得美国FDA批准，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A型（因子VIII缺乏）或B型（因子IX缺乏）患者的出血发作频率，无论患者是否产生凝血因子抑制剂。 2 抗体及抗体偶联药物（ADC） ‌‌Datroway（德达博妥单抗）是由‌阿斯利康与‌第一三共联合研发的靶向‌TROP2的抗体偶联药物（‌ADC），主要应用于激素受体阳性/HER2阴性晚期‌乳腺癌治疗，2025年1月获美国FDA批准上市。 Telisotuzumab（特立妥珠单抗）是一种抗体偶联药物（ADC），其研发代号为ABBV-400，由美国AbbVie公司开发。它由人源化免疫球蛋白G1 kappa（IgG1κ）单克隆抗体与小分子微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E（MMAE）通过蛋白酶可切割的缬氨酸-瓜氨酸（vc）连接体偶联而成，旨在靶向过度表达c-Met的肿瘤细胞。 Penpulimab(派安普利单抗; AK-105)是一种IgG1抗PD-1单克隆抗体，具有抗肿瘤活性。 Nipocalimab(M281)是一种全人源化、重组和非糖基化的 IgG1 单克隆抗体。Nipocalimab 能高亲和力结合 FcRn 的 IgG 位点，抑制 IgG 经胎盘转运。Nipocalimab 可用于胎儿和新生儿溶血病、重症肌无力和多种 IgG 介导的自身抗体疾病的研究。 Garadacimab（加达西单抗）是一种用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的完全人源IgG4/λ重组单克隆抗体，通过抑制活化因子XII（FXIIa）来发挥作用。 Clesrovimab (MK1654) 是一种全人源抗 RSV 融合 (RSV F) 糖蛋白单克隆抗体。Clesrovimab 具有研究呼吸道合胞病毒感染的潜力。 3 小分子 1 Grafapex（通用名：曲奥舒凡，treosulfan） 一种烷化剂类药物，由美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月22日批准上市，用于特定血液系统疾病的治疗。 2 Journavx（通用名Suzetrigine） 由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）研发的全球首款非阿片类口服镇痛药，于2025年1月30日获FDA批准用于治疗成人中至重度急性疼痛，通过靶向NaV1.8离子通道实现无成瘾性镇痛，终结阿片类药物长达20年的垄断地位。 3 GOMEKLI（通用名：mirdametinib） 一种由SpringWorks Therapeutics公司研发的口服小分子MEK抑制剂，于2025年2月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和儿童患者。 4 ‌‌Romvimza(vimseltinib) 由美国FDA于2025年2月14日批准上市的口服‌CSF1R抑制剂，专门用于治疗手术高风险的有症状‌腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者，其临床缓解率达40%且耐受性良好。 5 Blujepa（通用名：吉泊达星，gepotidacin） 葛兰素史克公司（GSK）研发的一种新型口服抗生素，于2025年获得美国FDA和英国药品和健康产品管理局（MHRA）的批准，用于治疗特定人群的单纯性尿路感染（uUTI）。 6 ‌Vanrafia 诺华研发的首个ETA受体拮抗剂，2025年4月获‌FDA加速批准用于降低‌高危IgA肾病患者的蛋白尿水平。 7 AVMAPKI(avutometinib胶囊) 联合FAKZYNJA(defactinib片剂) 生物制药公司Verastem Oncology宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂)，用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)成年患者。 8 Tryptyr 一种用于治疗干眼症的新药，其通用名为 acoltremon 滴眼液，于 2025 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该药物通过激活眼睛角膜上的 TRPM8 离子通道，刺激感觉神经，从而促进自然泪液的分泌，帮助改善干眼症状。 9 IBTROZI（taletrectinib，他雷替尼） 一种高选择性、新一代口服ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2025年6月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性（ROS1+）非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。 4 趋势总结与特点分析 肿瘤治疗“精准深化”与“联合前移”：激酶抑制剂 (IBTROZI, Vimseltinib) 针对更明确的驱动基因；ADC药物 (Datroway, EMRELIS) 向TROP2、c-Met等新兴靶点拓展；而AVMAPKI/FAKZYNJA的双药组合包装，直接将基于机制的联合治疗方案推向一线，提高了治疗效率和便利性。 抗感染领域迎来“双重突破”：BLUJEPA作为数十年来首个全新作用机制的口服抗生素，应对耐药菌威胁；ENFLONSIA则为RSV高危人群提供了长效被动免疫，二者分别从治疗和预防层面填补了重大空白。 慢病管理与罕见病治疗的“机制创新”：药物设计直指疾病核心通路，如通过siRNA (QFITLIA) 精准敲低肝脏靶蛋白治疗血友病；通过抑制FXIIa (ANDEMBRY) 预防血管性水肿，避免了传统治疗的副作用。 给药途径与剂型的“多元化”：除了常见的口服和静脉注射，本季度出现了用于干眼症的局部眼科溶液 (TRYPTYR)、用于RSV预防的肌肉注射抗体 (ENFLONSIA) 以及皮下注射的抗体 (ANDEMBRY)，满足了不同疾病的临床需求。 中国创新药“国际化成果显现”：其中PENPULIMAB (派安普利单抗) 作为由中国药企研发的PD-1抑制剂获得FDA批准，标志着中国本土创新药在全球主流市场取得了实质性进展。 综上所述，2025年上半年FDA批准的16款新药，清晰地勾勒出全球药物研发的演进方向：在小分子药物持续优化的同时，生物大分子（尤其是ADC和多功能抗体）和核酸疗法正成为驱动治疗革新的核心引擎。审批成果不仅关注危及生命的重大疾病，也兼顾了干眼症等影响广泛人群的慢性病，体现了对全人类健康需求的全面回应。这些药物的成功上市，是基础科学、转化医学和监管科学高效协同的结晶，将为全球患者带来更精准、有效和多样的治疗选择。 砌块商城丨https://store.enamine-genez.com 产品网站丨www.enamine-genez.com 公司官网丨www.geneztrade.cn 联系我们 上海简赞国际贸易有限公司 地址：上海市闵行区春东路508号E幢110室 邮编：201108 电话：+86-400-835-6687 邮箱：rachel.k@enamine-genez.com  孔经理          infos@enamine-genez.com      简赞团队

2025 年药物批准概览 2025 年，CDER 批准了 46 种新药，定义为此前从未在美国获批或上市的药物。这些批准包括 34 个新分子实体和 12 个生物制剂，凸显了开发流程多样且不断演进。值得注意的是，70%的新型疗法在美国获批，领先其他任何国家，凸显了美国监管体系在促进患者早期获得创新治疗方面持续发挥作用。 与 FDA 生物制品评估与研究中心合作，2025 年新药批准总数达到 58 项，反映了 FDA 各中心协调的监管努力。 Notable 2025 Approvals Datopotamab deruxtecan（Datroway）——Trop-2 导向 mAb + 拓扑异构酶抑制剂 ADC，用于转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌。 Treosulfan（Grafapex）——DNA 烷基化剂+氟达拉滨作为 AML 或 MDS 中 alloHSCT 的制备方案。 苏舍曲吉因（Journavx）——口服 Nav1.8 抑制剂，非阿片类镇痛剂，用于中度至重度急性疼痛。 米尔达美替尼（戈美克利）——用于治疗神经纤维瘤病 1 型的口服双重 MEK1/2 抑制剂。 Vimseltinib（Romvimza）——口服 CSF1R 激酶抑制剂，用于治疗症状性肌滑膜巨细胞肿瘤。 吉波替达星（Blujepa）——用于急性膀胱炎和淋病的细菌 DNA 回旋酶/拓扑异构酶 IV 抑制剂，包括多重抗药菌株。 Fitusiran（Qfitlia）——抗凝血酶 siRNA（GalNAc 偶联），用于血友病 A 或 B 的预防，可有或无抑制剂。 Atrasentan（Vanrafia）——内皮素 A 受体拮抗剂，用于减少原发性 IgA 肾病中的蛋白尿。 彭普利单抗——PD-1 单抗用于非角化性鼻咽癌。 Nipocalimab (Imaavy)、尼波卡利单抗（Imaavy）——用于广泛性重症肌无力的 FcR 结合单抗抗体。 Avutometinib/defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）——用于 KRAS 突变的复发低级别浆液性卵巢癌。 Telisotuzumab vedotin（Emrelis）——c-Met 导向的 ADC，具有微管破坏有效载荷用于 NSCLC。Acoltremon (Tryptyr)、Acoltremon（色普提尔）——TRPM8 钙通道激活剂，用于治疗干眼症。 Clesrovimab (Enflonsia)、Clesrovimab（恩氟素菌）——用于婴儿被动免疫的 RSV 融合蛋白定向单抗抗体。Taletrectinib (Ibtrozi)、Taletrectinib（Ibtrozi）——用于 ROS1 阳性 NSCLC 的 ROS1/pan-NTRK 抑制剂。Garadacimab (Andembry)、加拉达单抗（Andembry）——第十二因子定向单抗抗体，用于遗传性血管性水肿预防。 Journavx（suzetrigine）——首创 NaV1.8 阻断剂，重新定义急性疼痛管理。 戈美克利（米尔达美替尼）——首个在成人和儿科中整体响应率强的 NF1-PN 治疗。 Blujepa（吉波替达星）——一种对耐药性尿路感染具有活性的新型抗生素。 Qfitlia（fitusiran）——首个用于血友病的 siRNA 疗法，简化了预防。 Imaavy（尼泊卡利单抗）——一种能改善重症肌无力症状的抗 FcRn 单克隆抗体。 伊布托齐（taletrectinib）——中枢神经系统穿透型 ROS1/TRK 抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌。 恩弗朗西亚（克莱斯罗维单抗）——单剂量 RSV 预防，可减少婴儿住院率。 Zegfrovy（sunvozertinib）——中国 Dizal 制药获得美国首个 EGFR 外显子 20 插入口服靶向疗法的批准。 Modeyso（多达维普林）——首个获得 FDA 批准的 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤（DMG，前称 DIPG）系统性治疗，为这一毁灭性的儿科脑肿瘤带来了新希望。 Hernexeos（zongertinib）——首个口服靶向 HER2 突变 NSCLC 治疗，第一阶段显示 ORR 率为 75%，且较 EGFR 靶向 TKIs 有持久反应和耐受性改善。 BRINSUPRI（brensocatib）——首个也是唯一获批用于非囊性纤维化支气管扩张症的 DPP1 抑制剂，在第三期 ASPEN 试验中可分别减少 21%（10 毫克）和 20%（25 毫克）的急性加重，针对中性粒细胞炎症。 DAWNZERA（donidalorsen）——OASIS-HAE 三期试验中首个针对遗传性血管性水肿的 RNA 靶向预防药物，按 Q4W 或 Q8W 剂量，攻击减少率为 81-87%。 Wayrilz（利扎布鲁替尼）——口服 BTK 抑制剂治疗 ITP;2025 年 8 月 29 日获 FDA 批准;在对既往治疗难治的患者中显示出快速且持久的血小板反应和症状缓解。 Forzinity（elamipretide）——首创的巴特综合征线粒体稳定剂，能改善这种限制生命的儿童发病中的肌肉力量和功能;基于膝伸肌改善的加速批准，批准后需进行确认性试验。 Keytruda Qlex（pembrolizumab 和 berahyaluronidase alfa-pmph）：pembrolizumab 首次皮下制剂，给药时间缩短至 1–2 分钟，而静脉注射 Keytruda 仅需 30 分钟。获批用于 38 个实体肿瘤适应症，疗效和安全性相当（MK-3475A-D77 试验），提升患者便利性和医疗效率。 PALSONIFY（巴尔图索汀）——首个用于肢端肥大症的每日一次口服 SST2 激动剂，在 PATHFNDR-1/2 试验中显示出快速生化控制和症状减轻，提供了注射治疗的便捷替代方案。 Rhapsido（雷米布替尼）—— 诺华口服 BTK 抑制剂，首个获批用于慢性自发性荨麻疹（CSU）的靶向治疗。加速批准凸显了其作为新型免疫疗法的作用;中国的保密协议于 2025 年 3 月通过优先审查获得批准。关注罕见病和未被满足的医疗需求 大量新获批治疗方法针对罕见和严重疾病。共有 23 种新药获得孤儿药认证，支持罕见病的治疗、诊断或预防。这些批准涵盖肿瘤学、遗传疾病、免疫疾病以及其他此前治疗选择有限的领域。生物类似药开发进展 除了新药批准外，CDER 在 2025 年批准了 18 种生物类似药，其中包括 4 种用于 3 个此前无获批生物类似药替代品的参考产品。这些决策预计将加剧市场竞争，并有望改善患者获得生物制剂的可及性。监管监督与审查活动 除了审批，报告还强调 CDER 持续重视监管严谨性和患者安全。2025 年，中心针对 18 种新药发出了 19 封完整的回应信，反映了对益处-风险特征的持续评估，以及在批准前需要更多数据或澄清。 CDER 还报告称，整个开发连续体均有广泛参与，审查了 3000 多项新药试验申请和约 12300 个临床试验方案，较 2024 年增加了 600 项方案。该活动展示了监管机构与药物开发者从早期研究到临床评估后期阶段的持续合作。什么是“新颖”药物？ 在 CDER 报告的背景下，“新药”指的是美国此前从未获批或上市的新药。这些产品代表了最初的批准，而非新适应症、重新配方或对已批准疗法的扩展应用。所有 FDA 批准的药物和生物制品的信息均通过 Drugs@FDA 公开获取。2025 年新药批准范围 2025 年的批准涵盖了广泛的治疗领域，包括肿瘤学、心血管疾病、传染病、罕见遗传疾病、免疫学、神经学和呼吸医学。CDER 还继续批准先前获批的新适应症和更广泛患者群体的药物，进一步扩大了现有疗法的临床影响力。 2025 年 46 项新药批准的完整名单，包括批准日期、活性成分和 FDA 批准用途，详见官方 CDER 报告。 安进高级副总裁兼肿瘤治疗区负责人让-查尔斯·索里亚在 LinkedIn 上分享了一篇帖子：“2025 年 FDA 批准：肿瘤学依然领先——但机制性特征正在变化 肿瘤学在批准中占主导地位：2025 年 FDA 新药中有 16（35%）是癌症治疗——远高于其他所有治疗领域，进一步巩固了肿瘤学作为监管创新主要动力的地位。 肿瘤学中的 MoA 趋势：批准集中在精准疗法上——ADCs（TROP2、c-MET）、双特异性 T 细胞受感染体（BCMA×CD3）、免疫检查点（PD-1）以及高度选择性的激酶抑制剂。 与非肿瘤学辅助药物相比：心脏病学、炎症和代谢药物主要针对生理途径调节（BTK、DPP1、PCSK9、Nav1.8），细胞毒性或免疫重定向机制较少。 生物学驱动的癌症批准：多项首创或突变定义的适应症（H3 K27M 胶质瘤、KRAS-mut 卵巢癌、HER2-mut 型 NSCLC）凸显了对分子分层的持续依赖调控。”