A Prospective, Single-arm, Phase 4 Study to Evaluate the Course of Serum Transthyretin (TTR) Level With Acoramidis in Adult Patients With Variant or Wild-type Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM) Previously Treated With Tafamidis

Transthyretin (TTR) is a protein made by the liver that helps transport thyroid hormone and vitamin A in the blood. In some people, this protein breaks down and forms harmful clumps called amyloid. TTR amyloid gets deposited in the heart wall and stops it from pumping blood properly, which may lead to heart failure. The breakage in TTR protein can be age-related (wild-type ATTR-CM), or genetic (variant ATTR-CM).
The study drug, acoramidis, works by attaching itself to the TTR protein, making TTR more stable and less likely to break down and form amyloid (clumps). This helps to slow down the progression of the disease, improve heart function, and increase the TTR levels in the blood. Acoramidis is an approved treatment for wild-type or variant ATTR-CM in Europe and the United States.
Tafamidis is another drug that stabilizes TTR and prevents it from breaking down.
In this study, acoramidis will be studied in participants with ATTR--CM who were previously treated with tafamidis. The main purpose of this study is to assess the change in blood TTR levels after participants are switched from tafamidis to acoramidis. This will be studied to understand if acoramidis causes an increase in blood TTR levels beyond the levels achieved with tafamidis.
For this, the researchers will measure the change in the levels of TTR protein in participants' blood after 6 months of the treatment with acoramidis, or earlier if a participant stops the treatment before reaching that six-month mark.
All participants will continue taking tafamidis during the screening period. In the treatment period of the study, participants will take acoramidis as two tablets twice daily by mouth, for up to 6 months.
At the start of this study, the study doctors will review each participant's medical history and check their overall health. The study doctors will perform electrocardiograms (ECG), and measure blood pressure and heart rate. Researchers will also take blood and urine samples from the participants to measure levels of TTr, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, creatinine, cystatin-C, UACR, and TSH at the start of the study, and at various time points thereafter (during the study) to assess heart, kidney and thyroid function.
There will be a total of 9 study check-ins. Participants will visit the study site twice: at screening and at the end of treatment period. A study nurse will visit the participant's home 6 times, at the start of treatment, Weeks 1, 2, 3 and 4, then again at 3 months. The final check-in will be done by phone.
The study doctors will monitor the health of the participants regularly for any medical problems during follow-up visits. Participants will know the treatment they will receive during the study. Each participant could be in the study for about 8 months.

开始日期2026-01-25

申办/合作机构

Bayer AG

NCT07116473

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, Open-Label, Multicenter, Extension Study of Acoramidis in Patients With Newly Diagnosed Variant Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ACT-EARLY OLE)

The AG10-504 study is an open-label extension study of acoramidis in participants with newly diagnosed transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) or both ATTR-CM and transthyretin amyloid polyneuropathy (ATTR-PN).

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

Eidos Therapeutics, Inc.

NCT07235462

/ RecruitingN/A

ACO-REAL - A Non-interventional Study Providing Insights Into the Use of Acoramidis in Patients With ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM) in Routine Clinical Practice

Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) is a serious and life-threatening condition where a protein called transthyretin (TTR) misfolds and builds up as amyloid fibrils in the heart muscle. This buildup causes the heart to become stiff, leading to restrictive cardiomyopathy and progressive heart failure. There are two forms of ATTR-CM: a hereditary or 'variant' form (vATTR-CM) caused by a gene mutation, and a 'wild-type' form (wtATTR-CM) which is associated with aging. Because its symptoms can be similar to other heart conditions, ATTR-CM is often diagnosed late. However, recent advances in medical imaging are helping doctors to identify the disease earlier. Acoramidis is a new medication designed to treat ATTR-CM. It works by stabilizing the TTR protein, preventing it from misfolding and forming the harmful amyloid deposits. Acoramidis has been shown to be effective and safe in a major clinical trial (the ATTRibute-CM study), which led to its approval for use in both the United States and Europe. While clinical trials provide valuable information, data on how a new medicine performs in everyday clinical practice is also very important. This type of information is called real-world evidence. Currently, there is limited real-world information about the use of acoramidis. This study, called ACO-REAL, is an observational study, which means researchers will observe patients who are receiving acoramidis as part of their normal clinical care, without introducing any experimental interventions. The study will take place in approximately 20 European countries and aims to enroll up to 2,000 adults who have been diagnosed with either wild-type or variant ATTR-CM and are starting treatment with acoramidis. This includes patients who have not been treated for ATTR-CM before, as well as those who have been treated with other therapies. The main goals of the study are to understand the characteristics of patients being treated with acoramidis and to document how the treatment is used in routine medical practice. The study will also collect information on the safety of acoramidis. Furthermore, researchers will assess how the treatment affects patients' heart function, their functional capacity (such as their ability to walk), their overall health status, and their quality of life. The study will also track how often patients need to use healthcare resources like hospitals or emergency rooms. This information will help to improve the understanding and management of ATTR-CM in a real-world setting, ultimately aiming to optimize care for patients with this progressive disease.

开始日期2025-10-29

申办/合作机构

Bayer AG

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项与 Acoramidis 相关的文献（医药）

2026-04-01·CURRENT PROBLEMS IN CARDIOLOGY

Impact of disease-modifying therapies on imaging parameters in cardiac amyloidosis: A systematic review and meta-analysis

Review

作者: Zervas, Georgios ; Briasoulis, Alexandros ; Patras, Raphael ; Androulakis, Emmanuil ; Georgiopoulos, Georgios ; Tepetes, Nikolaos ; Kastritis, Efstathios ; Lama, Niki ; Kourek, Christos ; Stamatelopoulos, Kimon ; Theodorakakou, Foteini

Transthyretin-mediated (ATTR) and immunoglobulin light-chain (AL) cardiac amyloidosis causes progressive myocardial dysfunction and poor prognosis. Disease-specific therapies in ATTR and anti-clonal therapies in AL cardiac amyloidosis may modify disease, but treatment-induced changes in prognostic cardiac imaging markers remain incompletely defined. We systematically searched PubMed/MEDLINE, Scopus, CINAHL, Web of Science, and EMBASE for studies reporting treatment-associated changes in global longitudinal strain (GLS), left ventricular (LV) wall thickness, and extracellular volume (ECV) assessed by echocardiography or cardiac magnetic resonance. Random-effects meta-analyses pooled mean changes. Seventeen studies met inclusion criteria. In ATTR cardiac amyloidosis, therapy with silencers or RNA-depleting agents was associated with improved GLS (pooled mean difference [MD] -0.97 %, 95 % CI -1.27 to -0.68) and reduced LV wall thickness (MD -0.72 mm, 95 % CI -1.26 to -0.17) versus no therapy, while ECV showed no significant change (MD -1.93 %, 95 % CI -15.27 to 11.41). In AL amyloidosis, complete hematologic response was linked to greater improvement than non-response in GLS (MD -1.19 %, 95 % CI -2.20 to -0.17) and LV wall thickness (MD -0.87 mm, 95 % CI -1.31 to -0.43). NMA in ATTR cardiac amyloidosis showed that patisiran (MD -1.04 %, 95 % CI -1.56 to -0.52), tafamidis (-0.91 %, -1.40 to -0.41), and vutrisiran (-0.90 %, -1.75 to -0.05) improved GLS versus placebo, compared to acoramidis. Disease-directed therapy in ATTR and hematologic response in AL cardiac amyloidosis are associated with preservation or improvement of GLS and LV wall thickness, supporting their use as surrogate endpoints for treatment monitoring.

2026-02-01·HEART

Current and emerging treatment options for transthyretin amyloid cardiomyopathy

Review

作者: Aimo, Alberto ; Panichella, Giorgia ; Ferrari Chen, Yu Fu ; Ioannou, Adam ; Fontana, Marianna ; Castiglione, Vincenzo ; Vergaro, Giuseppe ; Emdin, Michele

Transthyretin amyloidosis (ATTR) is a condition caused by TTR protein misfolding and amyloid deposition, particularly in the heart and nervous system, leading to organ dysfunction. Advances in therapeutic strategies have revolutionised the management of ATTR amyloidosis. Treatments available in clinical practice include TTR stabilisers (tafamidis and acoramidis), which prevent the dissociation of TTR tetramer into monomers and oligomers that subsequently form amyloid fibrils, and gene-silencing therapies (patisiran, inotersen and vutrisiran), which suppress the hepatic synthesis of TTR, which is the amyloid precursor protein. Novel treatment strategies that are at various stages of development include Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9 gene-editing technology (nexiguran ziclumeran), which, if successful, offers the prospect of a single-dose treatment, and monoclonal (cormitug and ALXN220) and pan-amyloid antibodies (AT-02) that seek to target and remove amyloid fibrils that have deposited in the myocardium. Amyloid removal remains a significant unmet clinical need, and hence, the ability to promote amyloid degradation and clearance through the use of antiamyloid therapies would represent a groundbreaking advancement in the treatment of ATTR amyloidosis. The success of ATTR-specific disease-modifying therapies has already altered the treatment landscape and changed the perception of ATTR amyloidosis from a progressive and fatal disease to one that is treatable through the availability of highly effective disease-modifying therapies. However, important questions remain, including the long-term safety of these drugs, whether combining therapies with different mechanisms of action has an additive prognostic benefit and how best to monitor the treatment response.

2026-01-05·EUROPEAN HEART JOURNAL

Transthyretin amyloid cardiomyopathy: from cause to novel treatments

Review

作者: Fontana, Marianna ; Aimo, Alberto ; Porcari, Aldostefano ; Gillmore, Julian D ; Hawkins, Philip N ; Emdin, Michele ; Solomon, Scott D

Abstract:

Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive disorder marked by amyloid deposition in the heart, ultimately impairing cardiac function. Recent treatment advances have paralleled an evolving understanding of ATTR-CM pathophysiology. One emerging hypothesis suggests that an imbalance between in vivo amyloid production and natural clearance may drive disease progression, a conceptual framework that still requires validation. Transthyretin (TTR) stabilizers, such as tafamidis and acoramidis, mitigate amyloid formation by promoting the native tetrameric conformation of circulating TTR, thereby slowing functional decline and prolonging survival. Similarly, TTR gene silencers inhibit hepatic TTR synthesis, and gene-editing therapy with nexiguran ziclumeran offers an additional strategy to reduce amyloid production. However, these approaches do not enhance the body’s limited capacity to clear existing amyloid deposits, underscoring the need for novel agents that accelerate amyloid removal. Promisingly, monoclonal antibodies targeting TTR amyloid are under development, with early clinical trials suggesting that this passive immunotherapy may reverse disease progression and improve heart function. Ultimately, optimal management of ATTR-CM will require further elucidation of the complex interplay between amyloid formation, its structural and functional impacts, its clearance mechanisms, and the potential for myocardial reverse remodelling.

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项与 Acoramidis 相关的新闻（医药）

2026-01-22

·煎茶笔记

「一文」深度解析 JPM 2026 十大热点领域

昨天为大家分享了JMP大会上150多家公司的PPT！ JPM 2026 PPT (全) - Ai 知识库那么这些公司说了些什么呢？最热门的领域在哪里？各家的未来之星是什么？今天我们就来看看大模型是如何分析的：一、肿瘤学（Oncology）肿瘤学是2026年J.P. Morgan医疗健康大会上最突出、被提及最频繁的疾病领域。几乎所有涉及肿瘤领域的头部生物制药公司，如恒瑞医药、百济神州、辉瑞、再生元、吉利德、百时美施贵宝、艾伯维、诺华、BioNTech、Exelixis等，均在演讲中重点讨论了其癌症药物管线。讨论内容涵盖了从新机制探索到具体癌种应用的全景，包括抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、CAR-T细胞疗法、基因疗法、小干扰RNA（siRNA）、肿瘤疫苗等多种前沿技术，在肺癌、乳腺癌、前列腺癌、血液肿瘤及消化道肿瘤等领域的临床试验进展和商业化前景，共同描绘了肿瘤治疗创新的未来图景。治疗模式创新与多元化竞争行业的焦点已从单一疗法转向治疗模式的多元化探索。百济神州在其展示中，将ADC、双抗、mRNA技术、细胞与基因治疗等并列视为驱动当前创新的核心力量。恒瑞医药则进一步强调了为关键适应症提供 “一站式解决方案” 的战略，并依托其强大的“工具箱”——涵盖免疫治疗、小分子靶向药、ADC和癌症疫苗等平台——积极探索联合治疗的无限可能，旨在实现治疗的协同效应，提升临床获益。核心公司与产品管线进展多家公司公布了密集的2026年里程碑计划，使其成为肿瘤领域的“催化剂之年”。恒瑞医药展示了其行业领先的AXC/ADC技术平台的持续迭代，并计划在2026年提交第二代（新型载荷）和第三代（双载荷）ADC新药的临床试验申请。其核心产品包括：全球首个进入III期临床的KRAS G12Di抑制剂HRS-4642（2026年数据更新）、在多个适应症处于III期阶段的HER2 ADC SHR-A1811和Claudin 18.2 ADC SHR-A1904（预计2026-2027年数据读出及申报上市）。百济神州的核心产品泽布替尼已成为全球BTK抑制剂市场的领导者，并计划在2026年公布其联合疗法用于一线套细胞淋巴瘤的III期数据。同时，其索托拉西布计划于2026年在美国获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤，并启动与泽布替尼联用治疗一线慢性淋巴细胞白血病的III期研究。传奇生物的CARVYKTI®（西达基奥仑赛）在多发性骨髓瘤治疗中展现了显著的疗效，2025年销售额达到17亿美元，2026年的战略重点是继续巩固其市场领导地位并推进下一代细胞疗法。 Coherus BioSciences 将2026年定位为 “数据丰富的关键年份” ，将披露其核心产品LOQTORZI®（PD-1抑制剂）以及其他在研资产的关键临床数据。BioNTech 展示了丰富的肿瘤学管线，2026年将有超过十项关键里程碑，涉及trastuzumab pamitecan（HER2 ADC，用于子宫内膜癌）、gotistobart（双抗，用于乳腺癌）、BNT113（PD-1单抗，用于非小细胞肺癌）等多个项目的晚期临床数据读出。中国药企全球化与领导力显现一个显著趋势是中国创新药企正在加速全球化进程。恒瑞医药明确提出 “加速全球业务拓展” 的战略，通过香港上市、布局全球临床试验、推进国际上市申请等方式展现其全球领导力，并声称其原研药管线规模已位居全球第二。这标志着中国药企从本土创新走向全球竞争的新阶段。联合疗法成为核心探索方向联合用药是提升疗效和克服耐药的关键策略。这一趋势在多家公司的展示中得以体现。例如，恒瑞医药展示了“I/O（免疫疗法）+I/O”以及“多靶点联合”（如PARP抑制剂氟唑帕利联合抗血管生成药阿帕替尼）方案优异的临床数据。Exelixis等公司也强调了探索其核心产品与其他机制药物联用的潜力。总结而言，2026年JPM大会上的肿瘤学领域呈现出创新高度活跃、技术路径并行、开发全球化、治疗策略协同的鲜明特点。从ADC、细胞疗法的持续突破，到联合方案的深入探索，再到中国力量的强势崛起，行业正共同推动肿瘤治疗向更精准、更有效、可及性更高的未来迈进。二、代谢性疾病—肥胖与2型糖尿病继肿瘤学之后，代谢性疾病，特别是肥胖症与2型糖尿病，成为2026年J.P. Morgan医疗健康大会上被讨论最频繁的领域之一。以GLP-1类药物为引爆点，行业正迅速迭代，探索超越现有疗法的多元技术路径，竞争焦点从单纯的减重效果扩展到改善代谢、保留肌肉、提升便利性及探索全新机制，旨在满足巨大的、尚未被完全满足的全球健康需求。技术路径的“第二浪”与多元化竞逐大会的讨论显示，对肥胖和糖尿病的治疗探索已不满足于单靶点GLP-1激动剂。下一代疗法正沿着多靶点协同、给药方式创新和颠覆性新机制三个方向齐头并进，形成了鲜明的技术迭代趋势。多靶点与口服制剂在GLP-1单靶点基础上，GLP-1/GIP双靶点激动剂、GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂已成为主流研发方向，旨在通过协同作用实现更优的减重和控糖效果。同时，为提升患者依从性，口服剂型的研发成为关键，力图打破注射给药的限制。新机制探索更前沿的机制如小干扰RNA (siRNA) 被引入减重领域。其核心理念是实现持久高效的减重，并可能避免肌肉流失，这被视为对当前GLP-1类药物缺点的潜在解决方案。同时，口服小分子靶向全新通路（如menin）也被用于改善2型糖尿病的β细胞功能，从根源上干预疾病。联合疗法前景与肿瘤学领域类似，联合疗法被视为提升疗效和克服耐药的重要策略。已有公司计划探索不同作用机制药物的联合使用，以期实现“1+1>2”的临床获益。关键公司管线与2026年里程碑多家生物制药公司将其在代谢疾病领域的核心资产与近期催化剂作为展示重点，2026年被普遍视为数据读出和监管申请的关键年份。公司核心产品/资产技术特点/适应症 2026年关键里程碑恒瑞医药 HRS9531 GLP-1/GIP双靶点激动剂（注射）已递交中国上市申请。 HRS-7535 口服GLP-1受体激动剂处于III期临床试验阶段。 HRS-4729 GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂处于I期临床试验阶段。Oneness Biotech SNS851 用于持续减重的siRNA药物，新机制作为下一代肥胖创新药重点展示，旨在实现持久高效减重且不损失肌肉。 Fespixon®/Bonvadis® 糖尿病足溃疡(DFU)创新药预计2026年在欧盟获得CE认证。Biomea Fusion Icovamenib 口服menin抑制剂，用于改善2型糖尿病β细胞功能计划2026年第一季度启动两项II期研究；预计2026年第四季度获得26周数据。 BMF-650 GLP-1小分子减重药物 I期研究结果预计2026年第二季度公布。罗氏 Pegozafermin GLP-1/GCG双靶点激动剂（同时布局MASH与肥胖）作为10个新进入III期的新分子实体之一，肥胖症资产计划在2026年进入后期开发。再生元（未提及具体代号）下一代肠促胰岛素疗法在其管线中被列为重点发展的下一代项目。礼来（通过合作伙伴提及）替尔泊肽(Mounjaro®)等相关药物其生产合作伙伴药明生物在展示中提及，GLP-1类药物是增速最快的合作项目之一。商业化雄心与全球市场格局企业对这一领域的商业化前景展现出极大信心，并已制定明确的全球市场策略。宏大的市场目标恒瑞医药明确提出要“决胜千亿美元肥胖症市场”，展现了将其代谢管线打造为核心增长引擎的决心。罗氏则公开表示致力于成为肥胖症领域“前三的厂商”，表明了行业巨头全力押注的决心。差异化的商业化路径 Oneness Biotech展示了清晰的分区域商业化策略。其糖尿病足溃疡产品在美国依靠510(k)许可、在中国借助进入国家医保目录、在欧盟通过即将获得的CE认证进行市场渗透，为其他创新药提供了全球化商业运作的范例。治疗范畴的延伸讨论不仅限于单纯的体重减轻，更延伸到对整体代谢健康、心血管获益、肝脏健康（MASH）的改善，预示着未来代谢性疾病管理将向综合解决方案演进。总体而言，2026年JPM大会清晰地表明，肥胖与2型糖尿病领域已进入一个技术快速迭代、参与者众多、竞争白热化的新阶段。从巨头到生物技术公司，都在通过差异化路径争夺这个充满巨大潜力的市场，而密集的临床数据读出将成为未来一年重塑市场格局的关键变量。三、代谢相关脂肪性肝炎（MASH/NASH）继肥胖与糖尿病成为代谢领域焦点后，代谢相关脂肪性肝炎（MASH，曾用名NASH）以其庞大的患者基数、严重的疾病进展风险和巨大的未满足临床需求，在2026年J.P. Morgan大会上被明确为代谢性疾病赛道中下一个关键的“战场”。大会讨论勾勒出一个竞争格局初现、多种靶点竞逐、且联合疗法理念正在兴起的新兴治疗领域。🔬 靶点突破与主要竞争者大会资料显示，MASH治疗领域已涌现出以 Madrigal Pharmaceuticals 为代表的明确领导者，以及其他几家拥有关键后期资产的公司。 Madrigal Pharmaceuticals：确立MASH领域领导地位 Madrigal在整个大会期间的展示都紧扣其引领抗击MASH的核心目标，展现出从研发到商业化的全面布局。其核心资产 Rezdiffra（resmetirom）是一种口服甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂。公司公布了关键的 MAESTRO-NASH III期临床试验的积极数据，该试验不仅覆盖了经典的F2/F3期纤维化患者，还创新性地纳入了 F4c（失代偿性肝硬化）患者群体，旨在全面验证药物的疗效与安全性。基于该项研究的数据，Rezdiffra的新药申请（NDA）已进入后期阶段，其成功商业化被Madrigal视为公司近期价值实现的首要驱动力。 Inventiva与Roche：后期管线的重要参与者Inventiva 专注于MASH领域，其核心口服药物 lanifibranor（一种泛PPAR激动剂）的全球III期注册性试验 NATiV3 已完成患者全面入组。公司预计在 2026年下半年公布该试验的顶线数据，这将成为其价值的关键催化剂。Roche 在其战略展示中，将MASH药物 pegozafermin（一种长效FGF21类似物）列为 10个新进入III期临床研究的新分子实体（NME）之一。这表明罗氏已将其视为核心增长资产，并计划启动大规模III期试验以确证疗效。📊 临床试验进展与上市展望 MASH领域的竞争已进入以III期临床数据和新药批准为核心驱动力的阶段。各公司围绕关键试验节点规划了密集的里程碑。短期催化剂（2026-2027年） Inventiva的lanifibranor III期数据（2026年下半年）和Roche的pegozafermin III期试验启动是近期最受关注的行业事件。同时，Madrigal正在等待其 MAESTRO-NASH OUTCOMES试验的成功完成，该结果对于Rezdiffra获得完全批准至关重要。长期布局与联合疗法探索为追求更高疗效并应对疾病的复杂异质性，联合疗法已成为明确的下一代开发策略。Madrigal已计划在 2027年启动一项II期研究，探索其主打药物Rezdiffra与另一款在研新药 Ervogastat（已完成II期试验）的联合治疗效果。这预示着一个潜在的双药或多药治疗方案未来，旨在同时针对肝脏脂肪变性、炎症和纤维化等多个病理环节。💡 总结：一个从突破走向多元竞争的蓝海市场综合大会信息，MASH/NASH领域正从一个长期缺乏有效疗法的“研发荒漠”，快速演变为一个有明确领导者、多机制并行、且联合治疗理念已深入研发策略的活跃市场。以THR-β、PPAR、FGF21等为代表的靶点药物，其III期临床数据的陆续读出，将在未来2-3年内实质性地改变该疾病的治疗格局。而联合疗法的早期布局，则指明了超越单一药物疗效、实现疾病逆转的长期研发方向，预示着这一千亿美元级潜在市场的竞争将愈加激烈和深入。四、免疫学与炎症继前文所述，免疫学机制不仅在肿瘤和代谢性疾病中扮演核心角色，其本身作为一个独立的治疗领域，在JPM 2026大会上亦是“讨论最集中、最热门的四大疾病领域之一”。多家公司（如再生元、诺华、Vertex、argenx、艾伯维、百时美施贵宝、武田等）均报告了在自身免疫性疾病、过敏性疾病等方面的最新进展，重点覆盖了从常见过敏到复杂系统性自免病的广阔战线，新型药物形式（如皮下制剂、口服小分子）与联合治疗策略成为焦点。🔬 重点领域一：特应性皮炎等过敏性疾病仍是基石市场以再生元（Regeneron）和赛诺菲合作的度普利尤单抗（DUPIXENT®）为代表的IL-4/IL-13通路抑制剂，已建立起庞大的商业帝国。在大会上，再生元展示了DUPIXENT在多个新适应症中的持续扩展计划。更重要的是，其下一代免疫学管线已清晰布局，针对包括IL-4/IL-33/IL-13、IL-18、NKG2D等在内的新靶点，旨在为包括特应性皮炎在内的疾病提供更优或差异化的治疗选择。🧬 重点领域二：系统性与器官特异性自免及肾脏疾病FcRn拮抗剂拓展新阵地： argenx的Efgartigimod作为FcRn拮抗剂，其适应症正从重症肌无力向更广泛的自身免疫病拓展。2026年，该药将在眼型重症肌无力、肌炎、免疫性血小板减少症（ITP）等多个适应症中读出III期临床试验数据。同时，其另一款FcRn抑制剂Empasiprubart，也计划在2026年第四季度于多灶性运动神经病（MMN）中读出关键III期数据。 JAK抑制剂深入专科领域： Incyte的Povorcitinib（一种口服JAK1抑制剂）计划在2026年向FDA提交用于化脓性汗腺炎（HS）的新药申请（NDA），并在斑秃（AA）和结节性痒疹（PN）等适应症中获得新的临床数据。其外用JAK抑制剂芦可替尼乳膏（Opzelura）也计划提交用于轻度/中度HS和PN的监管申请。 JAK/TYK2双抑制瞄准难治疾病： Roivant Sciences开发的Brepocitinib（一种JAK1/TYK2抑制剂）计划于2026年初提交用于皮肌炎（DM）的NDA，并预期在同一年于非感染性葡萄膜炎（NIU）和冷卟啉症（CS）中获得关键的临床试验数据。 💊 重点领域三：药物形式与联合治疗创新大会信息显示，免疫炎症领域的创新不仅在于新靶点，也在于药物形式的迭代。从需要频繁注射的生物制剂，向长效皮下注射制剂、口服小分子（如JAK抑制剂）发展，以提升患者依从性和便利性。同时，针对多通路致病的复杂自免病（如狼疮、IgA肾病），类似于肿瘤领域的“联合治疗”逻辑正在被探索，旨在通过同时抑制多个关键炎症信号通路来实现更深度的疾病控制。总结而言，JPM 2026上免疫学与炎症领域展现出从高发过敏性疾病到罕见自免病的广泛覆盖深度，以及从生物制剂到小分子、从单药到联合的多元技术宽度。以DUPIXENT、Efgartigimod、Povorcitinib和Brepocitinib为代表的在研及已上市产品，构成了2026年及以后该领域价值增长的核心催化剂集群。五、神经科学继肿瘤、代谢与免疫炎症之后，神经科学是2026年JPM大会上热度排名前列的核心疾病领域。其讨论覆盖了从常见的神经退行性疾病、慢性疼痛到罕见的神经肌肉与遗传性疾病，反映了行业对巨大未满足临床需求的集中攻坚，以及以RNA疗法、基因疗法、抗体工程为代表的多元化技术路径在此领域的深度应用。🔬 神经退行性疾病：阿尔茨海默病（AD）成为主战场针对阿尔茨海默病等神经退行性疾病的下一代疗法是多家公司的战略重点。辉瑞（Pfizer）展示了其管线中针对阿尔茨海默病的新机制药物进展。恒瑞医药（Hengrui）则披露了基于其专有的透脑（Brain-Shuttle）平台开发的下一代解决方案。该平台旨在更高效地将治疗性抗体递送至中枢神经系统，其针对β-淀粉样蛋白（Aβ）的双特异性抗体和相关抗体偶联药物（AOC）正处于临床前开发阶段，并计划于2026年提交临床试验申请（IND）。渤健（Biogen）的重点上市产品莱博雷生（Leqembi，通用名 Lecanemab）的皮下注射制剂（SC-AI）正处在监管审评阶段，预计将在 2026年第二至三季度获得FDA的批准决定。这有望提升这款Aβ靶向抗体的用药便利性。渤健在其它神经退行性疾病方面也有布局，针对帕金森病（PD）的早期研究计划在2026年启动。 ⚡️ 疼痛管理：寻求“同类最佳”的新机制在慢性疼痛领域，公司致力于开发更具选择性和安全性的新靶点药物。恒瑞医药正在推进一款针对Nav1.8离子通道的口服抑制剂，用于疼痛管理。该公司认为其第一代产品具备成为 “同类最佳（best-in-class）” 疗法的潜力，并计划在2026年启动关键性临床试验。 🧬 神经肌肉与罕见神经疾病：ASO与基因疗法引领突破针对杜氏肌营养不良（DMD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病（HD）等疾病，反义寡核苷酸（ASO）和基因疗法展现出了变革潜力。Ionis Pharmaceuticals 的2026年管线中包含了多项针对神经系统疾病的关键价值驱动事件。其中，用于治疗与FUS基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（FUS-ALS）的药物Ulefnersen，其III期 FUSION临床试验的数据读出是重要里程碑之一。 Sarepta Therapeutics 的核心基因疗法产品ELEVIDYS（用于DMD）在大会被重点讨论，其市场表现和后续研发计划是公司2026年的焦点。 PTC Therapeutics 也展示了其在神经肌肉疾病领域的研发项目。🛠️ 疗法迭代：从平台技术到联合策略神经科学领域的创新高度依赖底层技术平台的进步，并且开始探索联合治疗策略。恒瑞医药的Brain-Shuttle平台是抗体药物攻克血脑屏障的代表性技术之一。 RNAi（如Alnylam）和ASO（如Ionis, Wave Life Sciences）技术平台为靶向特定致病基因提供了精确工具，在亨廷顿病、ATTR淀粉样变性等多种疾病中取得进展。基因疗法（如Sarepta）则旨在从根源上纠正遗传缺陷。尽管在神经科学领域尚未像肿瘤学那样普遍，但联合治疗（例如，不同机制药物的组合以增强疗效或扩大适应症）已成为潜在的研发方向。总结而言，神经科学在JPM 2026上呈现出 “疾病谱系广泛、未满足需求极高、疗法日趋多元” 的鲜明特点。从巨头药企到专注于神经领域的生物技术公司，都在利用最前沿的平台技术，围绕阿尔茨海默病、疼痛、以及一系列罕见神经疾病展开密集的临床开发和监管冲刺，使2026年成为该领域众多关键数据读出的催化剂之年。六、罕见病在2026年J.P.摩根医疗健康大会上，罕见病被明确列为仅次于肿瘤学、免疫学、代谢疾病和神经科学的第六大热门疾病领域。作为一个跨领域的治疗类别，它因其极高的未满足医疗需求、创新的疗法机制以及极具吸引力的商业潜力，成为众多药企展示战略核心与增长驱动力的焦点。与前述五大领域共享的“技术平台多元化”和“全球化里程碑”特征相比，罕见病章节更凸显了在患者基数更小、支付机制更特殊背景下的独特叙事。🎯 战略重心：从“利基”到“增长引擎” 多家行业领先企业在本届大会上清晰地将罕见病定位为其中短期乃至长期增长的核心战略支柱。这种转变标志着罕见病已从传统的“利基市场”演变为驱动企业可持续价值创造的关键引擎。Jazz Pharmaceuticals 的CEO Renee Gala在演讲中，将其公司战略明确概括为 “在罕见病领域重新定义可能” ，重点展示了包括zanidatamab在内的罕见病产品管线。 Merck KGaA （德国默克集团）在其战略规划中，将 “罕见病” 明确列为中期增长的关键驱动力之一，强调将重点执行相关产品的上市及后续增长计划。这种战略聚焦不仅限于小型生物技术公司，更成为大型制药集团产品组合和增长故事中的重要篇章。🧬 关键技术平台：突破性疗法的集中展示罕见病领域是基因疗法、RNA靶向技术（siRNA/ASO）、酶替代疗法及新型蛋白疗法等前沿技术最活跃的试验场。本届大会密集呈现了这些平台在攻克单基因遗传病上的重大进展。基因与细胞治疗： Sarepta Therapeutics 重点展示了其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 ELEVIDYS 的商业化表现及研发管线里程碑。CRISPR Therapeutics 也参与了会议，其基因编辑疗法CTX001（用于镰状细胞病和β地中海贫血）代表了该技术平台的成熟应用。 RNA靶向技术： Ionis Pharmaceuticals 展示了其在神经科学和罕见病领域领先的ASO（反义寡核苷酸）平台实力，其管线中多项资产针对遗传性疾病。Alnylam Pharmaceuticals 的CEO Yvonne Greenstreet阐述了利用RNAi技术平台加速创新、扩大对人类健康影响的战略，该平台已催生多款罕见病药物。蛋白工程与递送技术： Ascendis Pharma 的核心是 TransCon®技术平台，用于开发长效的前体药物。其已上市产品 YORVIPATH®（用于甲状旁腺功能减退症）和 SKYTROFA®（用于生长激素缺乏症）均是罕见内分泌疾病疗法，并计划到2026年底在更多国家全面上市。 💊 核心产品进展与商业化里程碑各公司披露了旗下罕见病核心资产密集的临床数据读出、监管提交和商业化拓展计划，将2026-2027年定义为关键价值实现期。BioMarin Pharmaceutical：Voxzogo (伏索利肽)：用于软骨发育不全，目前已进入55个国家，并计划增加第二个适应症（低软骨发育不全）。酶替代疗法产品组合：保持中高个位数增长。公司通过收购Amicus Pharma，进一步拓展了在罕见病领域的领导地位，整合了其在法布里病、庞贝病等疾病的产品管线。 Krystal Biotech：Vyjuvek：用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的基因疗法，正在全球市场推出，并计划在2026年进入更多欧洲主要市场。其临床管线在2026年预计获得多个注册性临床研究结果，覆盖角膜擦伤、神经性角膜炎、囊性纤维化（CF）等适应症。 Agios Pharmaceutical： CEO Brian Goff重点介绍了其管线进展，包括AQVESME™（用于地中海贫血）等产品。 BridgeBio Pharma：展示了其转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）药物 Acoramidis (BBP-418) 的商业与临床成果。 Vertex Pharmaceuticals：除了囊性纤维化（CF）这一核心罕见病领域，CEO Reshma Kewalramani也介绍了公司在疼痛、IgA肾病等领域的进展，其中不乏针对罕见患者群体的项目。🌍 中国药企的参与与全球化前景罕见病的全球化研发和准入同样是中国创新药企“出海”战略的重要组成部分。尽管在提供的资料中，中国公司在此章节的展示不如肿瘤和代谢领域那样集中，但以恒瑞医药为例，其在神经科学领域开发的透脑（Brain-Shuttle）平台（用于治疗如阿尔茨海默病等神经退行性疾病），其技术逻辑同样适用于部分罕见的中枢神经系统遗传病，预示着未来可能的管线拓展。此外，药明生物等CXO企业作为全球罕见病疗法研发产业链的关键一环，其能力和合作也支撑着整个领域的创新速度。总结而言，JPM 2026大会上的罕见病叙事，已经从单纯的“科学探索”全面转向 “科学验证”与“商业兑现” 并重的新阶段。凭借前沿技术平台的赋能、明确的监管加速路径（如孤儿药资格）以及特殊的定价与支付体系，罕见病领域正在吸引最顶尖的科研资源和资本投入，致力于为全球数量虽少但需求迫切的患者群体带来革命性的治疗选择，并在此过程中构建企业强大的竞争壁垒和长期增长曲线。七、疫苗与传染病在经历了COVID-19大流行的洗礼后，疫苗行业的关注点已从单一的紧急公共卫生应对，转向构建兼具广度与深度的长效呼吸道传染病防御体系，并积极探索预防性疫苗向治疗性领域的突破。2026年JPM大会的展示清晰地揭示了这一转型路径。🔬 Moderna：从大流行应对到建设大型季节性疫苗业务作为mRNA技术的领军者，Moderna的战略重心已明确转向构建可预测的、多元化的呼吸道疫苗组合。其展示的核心在于将疫情期间积累的技术与产能优势，转化为可持续的商业增长。呼吸道组合疫苗成为增长引擎： Moderna预计，其季节性疫苗业务将在2026年为公司带来高达10%的营收增长。关键驱动力包括其mRNA疫苗在英国、加拿大、澳大利亚等地合作伙伴关系的全年效应。 2026年密集的监管催化剂：公司列出了多项潜在批准，包括：流感+新冠联合疫苗（mRNA-1083）已在欧洲和加拿大提交上市申请。下一代四价流感疫苗（mRNA-1010）计划在美国和加拿大寻求批准。此外，其针对呼吸道合胞病毒（RSV）的疫苗 mRESVIA™ 已经获批。严格的财务与运营纪律在追求增长的同时，Moderna设定了明确的2026年现金成本目标为42亿美元，并通过应用AI工具优化生产流程以提升效率。向治疗领域拓展虽然以传染病疫苗闻名，Moderna同样展示了其在肿瘤治疗领域的雄心。其个体化癌症疫苗 mRNA-4359 的关键二期临床试验数据预计将在2026年读出，标志着mRNA技术从预防到治疗的关键跨越。 🧬 BioNTech：巩固传染病防线，深化肿瘤疫苗布局 BioNTech的展示勾勒出一条“双轨并进”的路径：一方面巩固其在COVID-19疫苗领域的领导地位与全球供应能力，另一方面将核心的mRNA平台深度应用于肿瘤治疗，开启新一轮增长曲线。庞大的疫苗交付基石 BioNTech强调，其COVID-19疫苗 Comirnaty® 的全球分发总量已超过50亿剂，建立了强大的品牌认知和全球化产能网络。这为其应对未来可能的流行病挑战和新疫苗的快速部署奠定了坚实基础。肿瘤学管线的全面爆发 2026年被定位为公司肿瘤管线的“关键数据读出之年”。其丰富的管线覆盖了mRNA疫苗、双特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）等多种模式，针对包括乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌在内的多个癌种。这些密集的晚期临床数据旨在验证其mRNA平台在治疗领域的巨大潜力。总结而言，疫苗与传染病领域正在经历一场深刻的范式转变。领先企业正利用已验证的mRNA等技术平台，致力于打造覆盖流感、新冠、RSV等主要呼吸道病毒的组合疫苗方案，以构建稳定的季节性收入流。与此同时，同一技术平台正被加速应用于肿瘤等重大疾病的治疗性疫苗开发，预示着疫苗概念从公共卫生工具向个体化精准医疗武器的重大演进。八、基因与细胞治疗平台如果说前七个章节展示了生物医药创新在具体疾病领域的“开花结果”，那么基因与细胞治疗平台则代表了驱动这些成果的底层“根技术”。 2026年J.P. Morgan医疗健康大会上，这一平台不再只是实验室里的前沿概念，而是已经跨越验证阶段，成为多家公司实现价值兑现和定义未来增长的核心引擎。🔬 平台价值：从概念验证到商业化兑现根据大会资料，基因与细胞治疗平台的热度，直接体现为其核心产品在2026年迎来关键的商业化与数据验证里程碑。CRISPR Therapeutics 展示了其基于CRISPR/Cas9的基因编辑平台成果 CTX001。这款用于镰状细胞病的基因编辑疗法已上市，并在会议上被强调为平台成功商业化的标志。其持续的放量，为整个基因编辑领域提供了从技术到产品的可行性范本。Sarepta Therapeutics 的重点在于其基因治疗平台。其治疗杜氏肌营养不良的基因疗法 ELEVIDYS 的商业化扩张计划成为演示核心。该产品不仅证明了AAV载体递送基因疗法在大型肌肉疾病中的潜力，更通过其市场表现，直接验证了基因治疗平台的商业价值。这两个案例清晰地表明，2026年是基因与细胞治疗平台从“潜力巨大”转向“价值可衡量”的关键年份。平台的竞争力，正通过这些已上市或接近上市产品的销售数据、市场渗透率和后续适应症拓展计划，得到最直观的量化评估。🌐 技术通用性：驱动跨领域创新的“工具箱” 会议资料显示，基因与细胞治疗平台并非孤立存在，其技术逻辑已渗透到多个前述的疾病领域，成为创新的通用“工具箱”。在肿瘤学领域 CAR-T细胞疗法（如传奇生物的CARVYKTI®）、基于病毒载体的肿瘤基因疗法、以及利用mRNA编码治疗性蛋白的肿瘤疫苗（如BioNTech的管线），均被恒瑞、百济神州、BioNTech等公司列为“驱动当前创新的核心力量”。这揭示了细胞工程、基因递送和核酸技术已成为肿瘤治疗模式迭代的底层支持。在神经科学领域腺相关病毒（AAV）介导的基因补充疗法（如Sarepta的ELEVIDYS）和反义寡核苷酸（ASO）技术（如Ionis的Ulefnersen）是攻克遗传性神经肌肉疾病的主力。同时，恒瑞医药展示的“Brain-Shuttle”透脑抗体递送平台，其本质也是一种靶向性的中枢神经系统蛋白替代疗法，可视为基因治疗思路的延伸。在罕见病领域基因治疗平台的价值体现得最为集中。无论是BioMarin的酶替代疗法（蛋白质层面的“基因产物”补充），还是Krystal Biotech用于皮肤病的基因疗法Vyjuvek，都依赖于高效的基因递送或蛋白质工程技术平台，以解决单基因缺陷导致的疾病。这种跨领域的渗透，证明了基因与细胞治疗平台作为“通用技术底座”的属性。其核心——即通过修改、补充或调控细胞内的遗传信息或功能蛋白来治疗疾病——正在被广泛应用于从癌症到遗传病的广阔范围。🚀 未来焦点：平台迭代与生态整合基于会议信息，该平台的未来发展呈现出两个清晰趋势：技术迭代以提升安全性与可及性现有技术（如CRISPR编辑、AAV递送）正朝着更高的精准度、更低的免疫原性和更便捷的给药方式（如体内编辑）演进。同时，新型细胞疗法（如通用型CAR-T、CAR-NK）和递送技术（如脂质纳米颗粒LNP的更多应用）的探索，旨在降低成本、扩大适应症，解决当前平台的局限性。平台协同与“一站式”解决方案平台技术之间的组合成为新焦点。例如，恒瑞医药提出的“一站式解决方案”，就意图将其ADC、I/O、细胞/基因治疗、疫苗等不同技术平台进行矩阵式组合，探索联合疗法的无限可能。这标志着行业竞争正从单一平台优势，转向基于多平台协同的整体研发与商业生态构建能力。总结而言，基因与细胞治疗平台在JPM 2026大会上，已从“明日之星”转变为“今日引擎”。其价值正通过上市产品的商业成功被具体量化，其技术正作为通用工具驱动跨疾病领域的创新突破。未来，围绕平台的技术精进与生态化整合，将成为决定企业长期竞争力的关键。九、人工智能驱动的药物发现与诊断随着前文所述各疾病领域研发管线日益复杂、数据量呈指数级增长，以及基因与细胞治疗等平台技术进入“兑现期”，行业对提升研发效率与精准决策的渴求达到空前高度。在此背景下，人工智能（AI）在2026年JPM大会上被普遍视为应对这一挑战的核心解决方案，并已从概念探索步入广泛的实际应用与价值验证阶段。🔥 AI：2026 JPM最热门的技术领域与核心驱动力综合大会各公司展示材料，人工智能（AI）被明确认定为讨论度最高、战略性最强的热点技术领域。它不再是一个独立概念，而是作为一种核心驱动力和赋能技术，深度渗透到药物发现、开发、诊断乃至生产全链条。众多公司明确提出了其AI战略，并将其定位为未来增长的关键引擎。🧪 AI驱动药物发现：从平台到临床验证 AI在加速新药发现与优化方面已展现出明确路径，部分公司的平台和管线进入关键验证期。 Absci的“AI x Bio”平台与临床管线：Absci公司展示了其“引领性AI x Bio平台”，该平台利用生成式AI进行‘新生（Re生成）生物学’药物发现。公司预计未来24个月内将有2个二期临床试验数据读出，作为关键催化剂。其具体资产进展包括：ABS-201用于雄激素性脱发（AGA）加速的Phase 1/2a研究已于2025年12月启动；安全性、耐受性、药代动力学数据预计在2026年上半年读出；概念验证中期数据预计在2026年下半年读出。ABS-201用于子宫内膜异位症（ENDO）加速的Phase 1/2a研究同样于2025年12月启动；二期研究预计在2026年下半年启动。 AI赋能研发全链条：其他公司也展示了AI在研发各环节的应用。靶点与分子设计除了Absci，Wave Life Sciences、Tango Therapeutics、Genmab等公司的展示中均隐含或直接表明了AI在其药物发现平台中的核心作用。数据整合与精准洞察 Element Biosciences明确指出，成功构建生物AI模型从根本上依赖高质量数据，而他们是提供高质量测序数据基础的关键角色。 🩺 AI赋能精准诊断与个体化医疗在诊断领域，AI被用于从复杂的多组学数据中提取临床见解，实现更精准的患者分层和治疗决策。Caris生命科学其战略定位是“让分子科学与人工智能相遇”，利用AI驱动的分子检测平台从肿瘤样本的全面分子图谱中生成可操作的见解。Natera 强调了其在液体活检领域的AI合作，特别是与NVIDIA在AI方面的合作，以提升其Signatera（微小残留病检测）等产品的数据分析能力。Guardant Health 展示了其AI驱动的多癌种早筛平台Shield，并计划将其扩展到癌症以外的其他疾病领域。⚙️ AI与自动化、多组学的深度融合 AI的价值实现常与自动化、高通量数据生成技术紧密结合，形成协同效应。自动化实验室 QIAGEN提出“利用AI力量巩固市场领先地位”，其战略包括“增强自动化和AI相关投资”，并设定了“到2028年推进至少14个AI解决方案”的路线图。Bruker在其“Project Accelerate 3.0”计划中也加入了“自动化AI实验室机会”。多组学数据基础 PacBio强调“利用HiFi测序数据和AI赋能新一代信息学”。10x Genomics、Illumina等公司提供的高通量单细胞与空间组学技术，正是生成用于训练和驱动AI生物模型所必需的海量、高维度数据的核心基础设施。💎 总结：AI从“赋能工具”迈向“价值创造核心” 2026年JPM大会清晰地表明，人工智能已超越早期概念阶段，成为生物医药行业不可或缺的基础设施和竞争壁垒。从Absci具有明确时间表的临床管线，到QIAGEN、Caris、Natera等在诊断和实验室自动化中的深度整合，AI正从研发的“加速工具”演变为直接驱动新靶点发现、新分子实体创造、临床研究优化以及商业化精准决策的价值创造核心。在2026-2027这一“催化剂之年”，AI能否在关键临床试验中兑现其加速与成功的承诺，将成为衡量其行业价值的关键标尺。十、精准诊断与液体活检在2026年JPM医疗健康大会上，精准诊断与液体活检技术不仅是独立的热门话题，更是贯穿此前所有热门治疗领域的 “通用监测基础设施” 。随着创新疗法对实时、动态、微创的生物标志物监测需求急剧上升，液体活检作为连接疗法开发与临床应用的核心工具，其战略地位被空前凸显。🔍 JPM大会上的液体活检焦点：监测与早筛本届大会上，该领域的核心动向围绕微小残留病（MRD）监测与多癌种早筛展开，相关公司展示了明确的产品进展与商业增长。 Natera 成为被频繁提及的标杆企业。其基于血液的 Signatera™ MRD检测在会议上被重点介绍，该检测的临床检测量创下纪录，并成功带动公司肿瘤检测业务收入同比增长约39%。此外，Natera还推出了针对孕妇的 **“21基因Fetal Focus单基因无创产前检测（NIPT）”**新产品，并明确了2026年在生殖健康领域商业拓展的多项里程碑。值得注意的是，其 **“与NVIDIA在人工智能领域的合作”**也被提及，旨在提升Signatera MRD检测算法的性能。 Guardant Health 展示了其 Shield™多癌种早期检测平台的商业化进展与清晰展望。该平台计划 “扩展到癌症以外的其他疾病”，这预示着液体活检技术正寻求突破肿瘤领域，向更广泛的疾病监测场景迁移。🧬 赋能各治疗领域的通用技术底座液体活检的价值在于其解决了多个前沿治疗领域的共性监测难题，这在2026年JPM大会的各公司展示中清晰可见。肿瘤学：联合疗法成败的关键配套正如恒瑞医药等公司强调提供 “一站式解决方案”、探索 “联合治疗的无限可能”，ADC、双抗、肿瘤疫苗等创新疗法的成功离不开对治疗反应和耐药机制的实时追踪。基于循环肿瘤DNA（ctDNA）的液体活检技术，是实现这一目标的首选工具，能够无创、动态地评估肿瘤负荷变化和分子进化，为精准的联合用药和方案调整提供依据。罕见病与基因/细胞治疗：超罕见人群的可行方案对于BioMarin、Krystal等公司聚焦的罕见病，以及Sarepta、CRISPR等公司推进的基因和细胞疗法，传统组织活检难以在分散、稀少的患者群体中实施。液体活检（如检测特定基因表达、载体脱落、编辑痕迹等）提供了一种可及性更高的长期疗效与安全性随访手段。神经科学：突破血脑屏障的监测窗口在渤健Leqembi皮下制剂即将获批、恒瑞医药Brain-Shuttle平台提交IND的背景下，阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗亟需更便捷的生物标志物。血浆p-tau217等外周标志物作为脑脊液（CSF）检测的替代或补充，正通过液体活检技术实现商业化应用，以降低患者的检测负担并扩大监测范围。代谢性疾病（MASH/肥胖）：无创评估纤维化与体成分在Madrigal、Inventiva的MASH药物III期数据即将读出之际，行业明确寻求替代肝活检的无创评估方案。同时，Oneness Biotech的siRNA减重药SNS851强调 “持久减重且不损失肌肉”，这同样需要新型液体活检标志物来无创、精准地动态区分脂肪与肌肉的变化，实现个性化的疗效评估。🚀 未来趋势：AI驱动与多组学整合精准诊断的下一步进化，在会议上体现为 “人工智能驱动的多组学整合”。除Natera与NVIDIA的合作外，Caris Life Sciences 等公司也强调了 “分子科学与人工智能交汇” 的平台战略。通过AI算法整合来自基因组、转录组、蛋白质组的多维度液体活检数据，目标是挖掘更深层次的疾病洞察，实现从单一的MRD或早筛，向全面的预后预测、用药指导和复发预警系统升级。综上所述，2026年JPM大会清晰地表明，精准诊断与液体活检已从肿瘤领域的辅助工具，演进为支撑整个生物医药创新生态的核心基础设施。它不仅是评估疗法效果的“眼睛”，更是连接AI算法、多组学数据与临床决策的“枢纽”，其发展将直接决定下一代个体化医疗的深度与广度。 [Ai生成，仅供参考] 点击下面的小程序，查看全部JPM PPT。当然还有我自己的小程序：医药公司LOGO背后的传奇史上最严隐私法案对临床试验的影响全球临床试验知多少？﹁图说﹂临床试验知识 CRA年龄、学历、薪资分布情况 CRA的简历怎么写？ CRA需要了解的那些法规我见过的最好的项目经理职场请珍惜你的项目经理恕我直言：只会催入组的公司，都是X X 面试完第一批CRA，我的尬癌都要犯了~ 临床煎茶·入行十年吐槽

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2026-01-14

·韭该知道

【独家首发】2026全球医疗“春晚” Day1中的颠覆性亮点&潜在投资机会

｜前言｜第 44 届 J.P.Morgan 医疗保健会议（JPM Healthcare Conference）于 2026 年 1 月 12 日在旧金山正式拉开帷幕。在经历23—25 年估值调整与资本寒冬后，医疗健康板块正站在一个新的历史转折点上。作为全球生物医药产业的“春晚”，本届会议传递出的不仅是“复苏”，更是一场深刻的结构性再平衡。要点速看1. 防御性进攻：“矛盾兼顾”的板块市场正经历显著的板块轮动，资金正从拥挤的科技赛道回流至估值处于 35 年历史低位的医疗健康板块。生物技术（Biotech）不再仅仅是高风险的代名词，基本面的改善（临床成功率提升、现金流优化）可能使其成为 2026 年最具吸引力的Beta收益来源。2. 战略M&A：稳定性与靶向性结合大型制药企业（Big Pharma）面临着前所未有的营收压力。到 2030 年，行业将有约 3000 亿美元的年营收面临专利到期风险。这种紧迫性使得M&A不再是可选项，而是生存的必选项。JPM26 Day1 清晰表明，拥有“去风险化”后期资产或平台型技术的 Biotech 公司（如 Alnylam, Revolution Medicines）享有极高的溢价权。3. 颠覆：精准医疗|心血管领域RNA 干扰（RNAi）技术正式加冕。Alnylam 的 Amvuttra 在 ATTR-CM 领域的突破，标志着心血管疾病治疗从“小分子控制症状”向“基因层面源头截流”的跨越。|肿瘤领域RAS 靶点的全面攻克。Revolution Medicines 对“不可成药”靶点 RAS（G12D、Pan-RAS）的突破，彻底改写了胰腺癌和肺癌的治疗版图，精准肿瘤学的新黄金时代已到来！4. 监管：效率与安全的平衡尽管 FDA 在加速审批上表现出灵活性，但在上市后的安全性监测上却展现出前所未有的严苛。Travere Therapeutics 的 Filspari 在 FSGS 适应症上的监管挫折（单日跌超30%），以及 Leqembi 皮下制剂的审慎推进，均提醒投资者：在 2026 年，监管风险依然是 Biotech 投资中不可忽视的“黑天鹅”。正文一、资本的“大迁徙”1.1 估值洼地：医疗板块的“反转时刻” 在过去五年，标普 500 信息技术板块实现了 18% 的年均盈利增长，而医疗健康板块仅为 6% 。这种增长差异导致了巨大的估值剪刀差。然而，JPM26 Day1的市场情绪表明，这一趋势正在悄然逆转。为何是现在？｜利率敏感性的释放生物板块是典型的长久期资产，其估值对利率高度敏感。随着 2025 年下半年开始的降息周期延续至 2026 年，Biotech 企业的融资成本大幅下降，折现率降低直接提升了管线资产的净现值（NPV）。｜基本面的“优胜劣汰” 三年资本寒冬后，市场上的“僵尸企业”已被出清。留存下来的 Biotech 公司普遍拥有更健康的资产负债表和更具临床价值的管线。 Fidelity 的分析指出，目前上市生物技术公司的临床试验成功率已从十年前的低谷显著回升。｜科技资金的溢出效应随着 AI 概念拥挤度达到历史极值，医疗健康板块兼具“防御性”与“进攻性”，成为资金重新配置的新贵。1.2 M&A底层逻辑：追求确定性与靶向性 2026 年被广泛认为是医药并购的“大年”。其核心驱动力并非仅仅是资本充裕，而是 Big Pharma 对未来的恐惧。｜数据透视“专利悬崖” 对于大型制药厂，平均 30%-35% 的现有营收将在 2030 年前失去专利保护。而内部研发（Internal R&D）的回报率在过去十年呈下降趋势。依靠自研填补这一巨大的营收缺口几乎是不可能的任务。不同于以往的“大鱼吃大鱼”，2026 年的并购将更多集中在“补强型收购”（Bolt-on Acquisitions） Big Pharma 更倾向于收购那些拥有单一重磅资产或独特技术平台的中型 Biotech。【针对代谢（GLP-1 后周期）、免疫（自免疾病）、神经科学（AD/PD）和精准肿瘤（ADC/Radiopharma/RAS）领域的公司是并购的绝对热点】 “确定性”溢价：在 Travere 等公司遭遇监管挫折的背景下，那些已经获得批准或拥有决定性 III 期数据的“去风险化”资产，将享有极高的稀缺性溢价。二、Alnylam 与 RNAi 的加冕如果说过去两年是 GLP-1（胰高血糖素样肽-1）在代谢领域的独角戏，那么 2026 年将是 RNA 干扰（RNAi）技术在心血管领域全面爆发的一年。 Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 在大会上的表现，确立了其作为“后 GLP-1 时代”心血管霸主的潜力。2.1 ATTR-CM ：从“稳定”到“沉默” 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种由于 TTR 蛋白错误折叠沉积在心脏导致心力衰竭的致命疾病。市场规模预计到 2030 年将达到 112 亿美元。目前的标准疗法（SOC）是辉瑞的 Vyndaqel/Vyndamax (Tafamidis)，这是一种 TTR 稳定剂。而Alnylam 的 Amvuttra (Vutrisiran) 代表了全新的治疗逻辑——RNAi 沉默剂。稳定剂 vs 沉默剂｜Tafamidis (稳定剂) 作用于 TTR 四聚体，防止其解离成单体。它就像是“加固堤坝”，防止洪水（错误折叠蛋白）泛滥。但它无法消除已经存在的蛋白，也无法 100% 阻止生成。｜Amvuttra (沉默剂) 作用于肝脏细胞内的 TTR mRNA，利用 RISC 复合物直接降解 mRNA，从而阻断 TTR 蛋白的合成。这相当于“截断水源”。临床数据显示，Amvuttra 能迅速将血清 TTR 水平降低 88% 以上。2.2 HELIOS-B 研究：重新定义终点 Alnylam 在会议上重点展示了 pivotal 研究 HELIOS-B 的数据，这是其挑战辉瑞霸主地位的核武器。在总体人群中，Amvuttra 将全因死亡和复发性心血管事件的风险显著降低了 28%。在未接受 Tafamidis 治疗的单药人群中，Amvuttra 将死亡风险大幅降低了 33%-35%。相比 Tafamidis 的每日口服，Amvuttra 仅需每 3 个月一次皮下注射（Q3M SC）。这些数据不仅证明了 RNAi 在心脏病中的有效性，更揭示了“沉默机制”对于疾病进展较快或淀粉样负荷较重患者的潜在优越性。 Alnylam 正在构建一个基于 RNAi 的“TTR 帝国”，其野心是让 Amvuttra 成为心血管领域的 Humira。三、BMS——Camzyos 的商业化对于 Bristol Myers Squibb (BMY) 而言，2026 年是至关重要的一年。面对 Eliquis 和 Opdivo 即将到来的专利悬崖，BMS 必须证明其新一代产品组合能够支撑起未来的增长。 Camzyos (mavacamten)，作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，是这场保卫战的核心。3.1 肥厚型心肌病 (HCM) 的成本挑战梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 长期以来缺乏特异性药物。会议期间披露的RWD揭示该疾病巨大的经济负担有症状的 oHCM 患者年均医疗成本高达 43,586 美元，一旦 oHCM 患者并发房颤将进一步飙升至 66,619 美元/年而对照组仅为 6,768 美元成本主要由住院和手术产生（如室间隔减替术）3.2 Camzyos 的定价策略 BMS 对 Camzyos 的定价策略十分激进，年批发获取成本（WAC）定为 89,500 美元。 BMS 的核心叙事是，虽然药价昂贵，但如果能避免一次开胸手术（成本超 4 万美元）或多次心衰住院，其整体卫生经济学价值是正向的。并且BMS 推出了极具诚意的患者援助计划。商业保险患者每月的自付额（Co-pay）可低至 10 美元，甚至连 REMS 计划要求的昂贵超声心动图检查，BMS 也提供最高 2,500 美元的年度补贴。目前Camzyos 必须通过严格的风险评估与缓解策略（REMS）进行处方。这虽然在初期限制了放量速度，但也构建了极高的竞争壁垒。尽管存在 REMS 和高价障碍，市场对这款“对因治疗”药物的需求依然强劲。2025 年上半年，Camzyos 的销售额已达到 4.19 亿美元，相比 2024 年同期的 2.23 亿美元接近翻倍。四、RAS 抑制剂的全面爆发肿瘤板块中，Revolution Medicines (RVMD) 无疑是最耀眼的明星。该公司对 RAS 通路的全面攻克，被视为继 PD-1 之后肿瘤学最大的突破之一。4.1 攻克“不可成药”：Tri-Complex RAS 基因突变存在于约 30% 的人类癌症中（包括 90% 的胰腺癌），曾被视为“不可成药”（Undruggable）而Revolution Medicines 会议上展示了其独特的“三复合物”（Tri-complex）抑制剂技术。传统的抑制剂试图直接结合 RAS 蛋白，但 RAS 表面缺乏深口袋。Revolution Medicines 的药物（如 RMC-6236）利用细胞内丰富的亲环蛋白（Cyclophilin A）作为“分子胶水”，与 RAS(ON) 状态形成稳定的三元复合物，从而阻断下游信号传导。4.2 核心管线深度拆解RMC-6236 -泛 RAS 抑制剂 (Pan-RAS)：这是全球首个进入临床的泛 RAS 抑制剂，能够覆盖 G12C、G12V、G13X 等多种突变。公司宣布将于 2025 年第四季度启动针对胰腺导管腺癌 (PDAC) 一线治疗的 III 期临床试验（RASolute 303）。PDAC 被称为“癌中之王”，数十年来未有突破，RMC-6236 的出现可能彻底改变这一局面。仅此一款药物的峰值销售额就可能达到 80 亿美元。RMC-9805 - G12D 选择性抑制剂：G12D 是胰腺癌和结直肠癌中最常见的突变，比 G12C 更难攻克。在会议前夕（2026 年 1 月 8 日），FDA 授予 Zoldonrasib “突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗 KRAS G12D 突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。4.3 从红海到蓝海目前的 KRAS 市场主要被 Amgen (Lumakras) 和 BMS (Krazati) 的 G12C 抑制剂占据，但这仅覆盖了约 13% 的 NSCLC 患者。 Revolution Medicines 通过 G12D 和 Pan-RAS 的组合拳，将潜在受益人群扩大了 3-4 倍。在 JPM 上，RVMD 展现出的数据不仅仅是“好一点”，而是“从无到有”（Transformational）。五、监管的力量 JPM26 也不乏警示性的故事。 Travere Therapeutics (TVTX) 和 Eisai/Biogen 的经历提醒投资者，监管风险依然悬在头顶。5.1 Filspari 的监管黑天鹅 Filspari (sparsentan) 是治疗 IgA 肾病的创新药物。然而，在 JPM 会议期间（2026 年 1 月 13 日），Travere 遭遇了重大挫折，股价盘前暴跌 30%。事件复盘： FSGS 审批受阻：Travere 原计划于 1 月 13 日获得 FDA 关于局灶节段性肾小球硬化（FSGS）适应症的审批决定。然而，FDA 要求提供更多数据以评估临床获益，导致审批推迟。 REMS 枷锁：Filspari 目前由于潜在的肝毒性风险，受到严格的 REMS 计划限制（需每月进行肝功能监测）。Travere 申请修改 REMS 以降低监测频率，但这一过程并不顺畅。这反映了 FDA 当前的一个核心态度：对替代终点（如蛋白尿）持开放态度以加速审批，但对安全性信号（如肝毒性）采取零容忍态度。对于 Biotech 而言，这意味着“获批”只是第一步，如何解除 REMS 限制、优化标签（Label）以实现商业化放量，才是更艰难的挑战。5.2 Leqembi：阿尔茨海默病的商业化长跑 Biogen 的 Leqembi 在 2026 年进入了商业化的关键期。市场最期待的皮下注射（SC）版本经历了一波三折。 Eisai 的皮下注射维护剂量（Maintenance Dosing）已于 2025 年 8 月获批，但全面的皮下注射启动（Induction）及自动注射器（Autoinjector）的完全普及仍在推进中。目前的 IV 模式受限于输液中心的容量。皮下制剂是解决这一瓶颈、实现居家治疗的关键。SC 版本将使 Leqembi 的治疗体验更接近于慢性病管理（如胰岛素） Eisai 展示的模型显示，早期使用 Leqembi 可将疾病进展至下一阶段的时间推迟 2-3 年。在缺乏治愈手段的 AD 领域，这就是巨大的临床价值。六、Day1总结与展望6.1 追逐确定性经过JPM26第一天的观察，我们认为 2026 年的医疗健康投资将呈现以下特征： 1. 确定性溢价（Certainty Premium）在 Travere 等案例的警示下，资金将疯狂追逐那些临床数据明确、安全性可控、且有重磅商业化潜力的资产。Revolution Medicines 的 Pan-RAS 和 Alnylam 的 Amvuttra 就是典型的“确定性”资产。 2. 平台型公司：单资产（Single-asset）公司面临巨大的二元风险（Binary Risk）；而拥有底层技术平台（如 Alnylam 的 RNAi 平台、RevMed 的 Tri-complex 平台）的公司，能够持续产出管线，更受资本青睐。 3. Big Pharma 的收购潮：随着专利悬崖逼近，辉瑞、默沙东、BMS 等巨头将在 2026 年发起猛烈的收购攻势。投资者应重点关注那些市值在 20 亿-100 亿美元之间、拥有后期资产的中型 Biotech，它们是潜在的被收购标的。6.2 理性的乐观 2026 年的 J.P. Morgan 医疗保健会议，没有了前几年那种盲目的狂热，取而代之的是一种理性的乐观。行业正在回归本质：用最前沿的科学（RNAi, RAS, Gene Editing）解决最棘手的临床需求（心衰, 胰腺癌, AD），并通过合理的资本配置实现商业价值。数据图表索引表 1: 心血管领域核心竞品对比维度 Amvuttra (Alnylam) Tafamidis (Pfizer) Acoramidis (BridgeBio) 机制 RNAi 沉默剂 (阻断生成) TTR 稳定剂 (防止解离) TTR 稳定剂 (高效稳定) 给药频率每 3 个月一次 (皮下注射) 每日一次 (口服) 每日两次 (口服) HELIOS-B 数据死亡/心血管事件风险 ↓28% (ATTR-ACT 研究基准) (ATTRibute-CM 研究基准) 核心优势源头截流，依从性高标准疗法，先发优势稳定效力更强表 2: Revolution Medicines RAS 管线布局药物靶点核心适应症临床阶段监管状态 RMC-6236 Pan-RAS (MULTI) PDAC (胰腺癌), NSCLC Phase 3 (RASolute 303) 核心资产 RMC-9805 KRAS G12D NSCLC, PDAC, CRC Phase 1/2 突破性疗法认定 (2026) RMC-6291 KRAS G12C NSCLC, CRC Phase 1/2 差异化竞争表 3: 2026 年医疗板块宏观指标指标 2021-2024 (平均) 2025-2026 (预测) 趋势解读板块盈利增长 < 0% (Biotech) > 10% (复苏) 盈利能力修复 M&A 活跃度低迷激增 (主要为 Biotech) 专利悬崖驱动 XBI 指数表现大幅跑输大盘有望跑赢大盘估值修复+降息利好对于投资者而言，最坏的寒冬已经过去。是时候在创新中，寻找下一个十年的 Alpha 了。 (本报告仅供参考，不构成投资建议。)

2026-01-14

·拜耳中国

拜耳加速处方药业务增长，推进高价值产品组合

拜耳计划向卫生监管机构提交其在研每日一次口服因子XIa抑制剂asundexian的上市申请。该药物已证实与抗血小板疗法联合使用时，在预防卒中方面具有显著优势。III期临床研究的主要结果突显了其重磅药物的潜力；拜耳通过监管部门的批准，扩大了其高价值心脏病产品的市场覆盖范围，进一步加速了收入增长：非奈利酮用于治疗心力衰竭，心脏药物acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；达罗他胺用于治疗前列腺癌的第三个适应症获批后加速增长，推动了市场渗透率的进一步提高；塞伐艾替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗既往接受过治疗的患者，作为HER2突变型非小细胞肺癌患者的一线治疗药物，在美国和中国获得突破性疗法认定。基于此，拜耳巩固了其在精准肿瘤学领域的领先地位； Elinzanetant的获批标志着拜耳在女性健康领域迈出了重要一步。这是拜耳首个用于治疗绝经相关中重度血管舒缩症状的非激素疗法，开辟了巨大的市场机遇；拜耳帕金森病细胞和基因疗法产品线正快速发展，多能干细胞衍生疗法bemdaneprocel正处于关键性III期临床试验阶段。Ametefgene parvec（AB-1005）基因疗法试验已启动II期临床研究，首例患者已在德国随机入组； AB-1002是用于治疗充血性心力衰竭的在研单次给药基因疗法，OpCT-001是用于治疗原发性光感受器疾病的在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法。这两项疗法均已进入临床开发阶段，并已获得监管机构的优先审评资格；通过收购用于心脏淀粉样变性的诊断示踪剂AT-01和AT-05，拜耳战略性地拓展了影像诊断产品组合，巩固了在分子影像领域的决心，并强化了精准心脏病学战略。近日，在美国旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上，拜耳公布了其处方药事业部2026年的战略重点。凭借新产品上市的强劲势头，拜耳将强化处方药产品组合的全球监管审评，并提升市场渗透率。高价值的商业化产品以及涵盖肿瘤、心脏病、神经学和免疫学等领域不断加速研发的多元化产品线，已为处方药事业部未来几年的增长奠定了坚实的基础。2025年五项关键药物的获批，标志着拜耳处方药事业部战略执行取得了里程碑式的进展，印证了其增长战略的成功实施。 Stefan Oelrich 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁 “公司战略取得了显著成就。通过在肿瘤学、心脏病学和女性健康领域推出多款具有重大影响的产品，我们从根本上加速了拜耳处方药的增长。公司战略重点仍是基于先进的研发专长、灵活的运营模式、合作驱动的创新、人工智能赋能的研发以及对卓越商业化的承诺，更快地为患者提供变革性药物。处方药事业部已做好准备，在未来几年实现可持续增长。” 心脑血管药物：借力创新，把握市场机遇拜耳正凭借世界一流的科学技术、战略合作伙伴关系和高价值的研发管线，巩固其在心血管疾病管理领域的全球领先地位。 Asundexian是在研每日一次口服因子XIa抑制剂，已被研究作为卒中二级预防的潜在疗法。该领域存在巨大的未满足医疗需求：卒中是全球第二大死因，据估计，约十分之一的缺血性卒中患者会在第一年内再次发生卒中，而复发性卒中往往比首次卒中致残率更高，并且具有更高的死亡风险。III期研究OCEANIC-STROKE的主要数据显示，在非心源性缺血性脑卒中或高风险短暂性脑缺血发作的患者中，与安慰剂联合抗血小板治疗相比，每日一次50 mg的asundexian显著降低了缺血性脑卒中的复发风险，且不会显著增加大出血的风险。OCEANIC-STROKE是首个成功完成的XIa因子抑制剂III期研究，其结果突显了 asundexian在二级卒中预防方面的巨大潜力。Asundexian已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格，作为一种潜在的治疗方案，用于非心源性缺血性脑卒中患者的卒中二级预防。此外，拜耳正基于其整合能力和强大的合作伙伴关系，巩固其在心血管疾病和肾脏病领域的全球领先地位，并不断创造新价值。美国FDA和日本厚生劳动省（MHLW）等监管机构已批准非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA）非奈利酮（可申达®）用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的心力衰竭患者。该批准基于关键性III期临床研究 FINEARTS-HF的阳性结果，进一步巩固了其在2型糖尿病相关慢性肾脏病（CKD）方面的有效性。在中国和欧盟等市场，非奈利酮用于治疗LVEF≥40%的心力衰竭的申请正在接受审评。正在进行的专门针对心力衰竭和慢性肾脏病的III期临床试验项目（MOONRAKER和THUNDERBALL）持续评估可申达在心血管-肾脏-代谢（CKM）疾病的各类患者和临床环境中的潜在有效性。在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周上公布的III期临床试验FINE-ONE的最新数据显示，与安慰剂相比，非奈利酮显著降低了接受标准治疗的1型糖尿病相关CKD成人患者的尿白蛋白/肌酐比值（UACR）。此外，欧盟委员会已批准Beyonttra™（acoramidis）上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。Beyonttra™可减缓导致ATTR-CM的淀粉样变性过程。拜耳正积极塑造心脏病学的未来，在已有产品组合上建立更强大且多元化的研发管线，战略性地满足关键的未满足医疗需求，并创造显著的长期价值。这其中包括AB-1002，即拜耳与其全资子公司AskBio Inc.合作开发的用于治疗充血性心力衰竭（CHF）的在研单次给药基因疗法。AB-1002目前正处于II期临床试验阶段，进展顺利。其I期临床试验结果已发表于《自然医学》（Nature Medicine）杂志，并被日本厚生劳动省授予“先进再生医学产品”认定。此外，拜耳已启动BAY-3018250的II期SIRIUS研究。其是first-in-class抗α-2抗纤溶酶（α2AP）抗体，旨在实现深静脉血栓（DVT）的靶向溶栓治疗。同时，拜耳启动了BAY-3670549的I期临床研究。该抗体是在研高选择性G蛋白偶联内向整流钾通道4（GIRK4）抑制剂，有望帮助控制心房颤动患者心脏细胞的电活动。拜耳与Dewpoint Therapeutics合作开发的扩张型心肌病项目进一步彰显了其对领先科学的承诺。此外，拜耳从Cytokinetics公司获得了在日本独家销售aficamten的权利。该药物是正在开发用于治疗肥厚型心肌病的肌球蛋白抑制剂。此举进一步巩固了拜耳在精准心脏病学领域的布局，并拓展了其战略市场准入。肿瘤领域增长引擎：利用重磅药物和精准研发管线，打造领先地位拜耳的肿瘤产品组合正为患者带来显著获益并取得商业成功，其中重磅药物诺倍戈®（达罗他胺）持续在全球范围内保持卓越的市场表现，并朝着市场领先地位迈进。诺倍戈®已在全球治疗超过20万名患者，治疗前列腺癌的第三个适应症已在美国和欧洲获批，预计将于2026年在中国获批。该产品的全球总销售额在所有市场均呈上升趋势。拜耳全面的临床开发项目正在探索诺倍戈®在早期前列腺癌治疗中的潜力，预计将于2027年和2028年公布两项III期临床试验结果。达罗他胺以诺倍戈®为商品名，在多个国家获批用于联合雄激素剥夺疗法（ADT），无论是否联合化疗治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。此外，它还获批联合ADT治疗具有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成年患者。为进一步推动肿瘤治疗领域的进展，美国FDA加速批准拜耳的Hyrnuo™（塞伐艾替尼）用于携带人表皮生长因子受体2（HER2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此前，拜耳已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和美国FDA的突破性疗法认定。突破性疗法认定基于I/II期临床试验SOHO-01（NCT05099172）研究队列F（既往未接受过治疗的患者）的初步临床证据的支持。塞伐艾替尼满足了治疗选择有限的患者群体未被满足的医疗需求。除SOHO-01外，塞伐艾替尼的临床项目还包括正在进行的其他试验，以评估其作为HER2突变型NSCLC一线治疗药物的有效性，以及在携带HER2激活突变的转移性实体瘤患者中的有效性，但不包括晚期NSCLC。作为靶向放射性核素治疗（TRT）的先驱，拜耳已将靶向α疗法（TAT）确立为骨转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的标准治疗方案。EORTC PEACE III研究评估了氯化镭-223（多菲戈®）联合恩杂鲁胺的有效性，该研究达到了其主要终点，证实了总生存期（OS）的改善。目前，两项氯化镭-223的关键性试验正在进行中，并将成为未来接受潜在审评的基础。氯化镭-223拥有超过12年的真实世界临床经验，并且是目前唯一获批的 TAT，已被证实能够延长mCRPC患者的OS，并延缓症状性骨骼事件的发生。氯化镭-223 以多菲戈®的商品名，在50多个国家获批用于治疗伴有症状性骨转移且无已知内脏转移的mCRPC患者。拜耳的肿瘤产品线正致力于推进精准治疗，通过靶向具有挑战性的肿瘤类型和以往难以成药的机制，取得了关键性进展。这其中包括多种针对KRAS突变型癌症的在研药物（一种自主研发的SOS1抑制剂，以及与Kumquat合作开发的KRAS G12D抑制剂）、新一代TAT（用于治疗晚期肝细胞癌的225Ac-GPC3），以及一种用于治疗MTAP缺失型肿瘤的PRMT5抑制剂（来自苏州浦合医药）。这些药物均已进入I期临床试验。为了进一步加强研发实力，拜耳通过Vividion获得了临床阶段Werner解旋酶抑制剂（VVD 214）的全球权益。Vividion通过新建研发设施和收购Tavros Therapeutics，进一步提升了其研发能力。这些战略投资彰显了拜耳致力于推动突破性创新并确保肿瘤领域长期发展的决心。绝经管理：提供优质护理，满足女性个性化需求拜耳在女性健康领域的产品Lynkuet™（elinzanetant）近期在获得监管部门批准方面取得重大进展。Lynkuet™在美国获批用于治疗绝经相关的中重度血管舒缩症状（VMS），在欧盟目前是唯一获批用于治疗绝经相关或乳腺癌辅助内分泌治疗引起的中重度VMS的非激素疗法。这些里程碑式的进展源于四项III期临床研究（OASIS 1-4）均取得阳性结果。此外，针对绝经相关睡眠障碍女性开展的探索性II期NIRVANA研究的初步结果表明，Lynkuet™可能具有更广泛的应用潜力。细胞和基因疗法（CGT）：构建全面的产品组合拜耳旗下CGT产品组合中的多个项目获得了美国、欧洲和日本监管机构授予的多项优先审评资格，体现了这些项目在为患者带来变革性影响方面的潜力。拜耳与全资子公司BlueRock Therapeutics正在合作开发细胞疗法Bemdaneprocel，旨在替代帕金森病中丢失的多巴胺能神经元，目前已进入III期临床试验的关键性评估阶段。AskBio的在研基因疗法ametefgene parvec（AB-1005）正在一项针对中度帕金森病患者的II期临床试验中接受评估，首例受试者已在德国随机入组，同时在美国、英国和波兰招募患者。在眼科领域，BlueRock的OpCT-001，一种用于治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生感光细胞疗法，已被美国FDA授予快速通道资格，目前正在进行I/IIa期临床试验。影像诊断：推进创新，拓展分子影像领域拜耳持续推进医学影像领域的创新，其在研低剂量磁共振成像（MRI）对比剂gadoquatrane旨在与其他大环状钆对比剂相比，将钆剂量减少60%。基于阳性的III期临床试验结果，拜耳已在全球主要市场（包括中国、欧盟、美国和日本）提交了其上市申请。为进一步拓展现有产品组合，拜耳宣布战略性收购两款用于诊断心脏淀粉样变性的在研放射性示踪剂，即处于III期临床开发阶段的正电子发射断层扫描（PET）示踪剂AT-01和处于I期临床开发阶段的单光子发射计算机断层扫描（SPECT）示踪剂AT-05。此举标志着拜耳正式进军诊断示踪剂领域，并彰显了其拓展分子影像业务的决心，旨在拓宽诊断选择，改善患者预后。关于拜耳拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的医疗健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2024财年，拜耳的员工人数约为93,000名，销售额为466亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为62亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。前瞻性声明本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。

100 项与 Acoramidis 相关的药物交易

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D11972	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	欧盟	Bayer AG	2025-02-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	冰岛	Bayer AG	2025-02-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	列支敦士登	Bayer AG	2025-02-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	挪威	Bayer AG	2025-02-10
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	美国	BridgeBio Pharma, Inc.	2024-11-22

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性神经病	临床3期	美国	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	阿根廷	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	澳大利亚	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	比利时	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	巴西	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	加拿大	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	丹麦	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	法国	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	德国	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12
多发性神经病	临床3期	爱尔兰	Eidos Therapeutics, Inc.	2025-05-12

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03860935 (ATTRibute-CM OLE, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	286	acoramidis	簾衊獵選構衊窪餘醖夢(膚繭衊廠積範餘窪鏇窪): Difference (%) = -44 更多	积极	2025-08-30
				Placebo
NCT03860935 (ATTRibute-CM, Pubmed \| Am J Cardiovasc Drugs)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	632	Acoramidis hydrochloride	獵構蓋積鹽積築築餘範(願衊選製願淵製餘蓋鑰) = 簾鹽憲憲繭觸製選夢製醖餘襯顧膚壓衊衊廠醖 (淵鬱餘餘願夢選夢網醖 ) 更多	积极	2025-08-01
NCT03860935 (ATTRibute-CM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 sTTR levels	557	Acoramidis	網積選衊獵膚憲鑰鬱壓(壓獵醖窪構繭選衊獵醖) = was associated with reduced ACM in univariate analysis (HR: 0.96 per 1 mg/dL increase in early ΔTTR; 95% CI: 0.93-0.98; P = 0.002). In the multivariate analysis, after adjusting for TTR variant status, baseline New York Heart Association functional class, baseline National Amyloidosis Centre stage, and baseline sTTR level, early ΔTTR remained independently associated with reduced ACM (P < 0.001). 網襯範鹹獵齋廠積網窪 (壓鑰膚選選獵獵艱鹹齋 ) 更多	积极	2025-05-01
NCT03860935 (ATTRibute-CM, Pubmed \| J Am Coll Cardiol)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 \| 老年性心脏淀粉样变性 N-terminal pro-B-type natriuretic peptide level	632	Acoramidis hydrochloride 800 mg twice daily	襯餘簾壓鏇衊艱積蓋鹹(遞襯鑰淵壓壓鏇網積顧): relative risk ratio = 50 (95% CI, 0.36 ~ 0.7), P-Value = < 0.0001 更多	积极	2025-03-01
				Placebo
NCT04622046 (CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	25	ALXN2060	鑰蓋選鹹襯廠齋醖鹹窪(壓製獵廠餘顧醖獵鑰獵) = 餘壓衊簾醖壓網網繭膚糧選醖襯顧壓願餘夢遞 (廠鏇憲淵艱膚鑰積鏇齋, 9.182) 更多	-	2024-12-16
NCT03860935 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	611	ATTRUBY 712 mgATTRUBY 712 mg	艱蓋齋糧繭蓋願積糧鬱(蓋夢築衊齋襯淵壓獵築): P-Value = 0.018 更多	积极	2024-11-22
				Placebo
NCT03860935 (ATTRibute-CM, Company_Website) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	389	Acoramidis	鬱繭齋艱觸衊築選鹽襯(鑰膚餘願齋餘願蓋遞夢) = 鬱網網願醖獵構齋簾鹽顧鹽積選選築襯鑰衊鏇 (醖鑰網積顧餘積壓鏇餘 ) 更多	积极	2024-11-18
				Placebo	-
NCT03860935 (ATTRibute-CM, GlobeNewswire \| PipelineReview) 人工标引	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	-	Acoramidis	獵襯鏇鹽艱鑰製廠繭製(願鹹壓膚網鏇淵淵糧夢) = 廠糧鬱鹽遞憲顧憲製選簾憲顧構艱膚艱選網鬱 (艱顧蓋憲鑰鑰範願鏇壓 )	积极	2024-09-27
				Placebo	-
NCT03860935 (ATTRibute-CM, ESC2024)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 serum TTR levels	611	Acoramidis	選鑰遞簾網醖鏇鑰範顧(遞鬱壓製齋願繭襯衊衊) = 夢顧壓齋繭築夢膚繭遞鏇鏇製艱夢鏇憲憲積醖 (構繭膚獵淵鑰齋遞遞鑰 )	积极	2024-08-30
				Tafamidis	選鑰遞簾網醖鏇鑰範顧(遞鬱壓製齋願繭襯衊衊) = 鏇淵選餘範鏇憲醖積糧鏇鏇製艱夢鏇憲憲積醖 (構繭膚獵淵鑰齋遞遞鑰, 0.4 (4.92))
NCT03860935 (ATTRibute-CM OLE \| ATTRibute-CM, CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 \| 老年性心脏淀粉样变性	632	acoramidis (Acoramidis HCl 800 mg)	廠膚壓糧齋願築願積獵 = 簾積齋範簾遞構選觸簾膚築襯膚簾壓積窪鬱夢 (網衊鑰齋築醖觸淵衊範, 醖蓋顧顧鑰壓顧襯遞淵 ~ 顧鹹糧憲醖築廠構鹹積) 更多	-	2024-06-27
				Placebo Oral Tablet (Placebo)	廠膚壓糧齋願築願積獵 = 壓鏇糧鹽範顧獵製顧觸膚築襯膚簾壓積窪鬱夢 (網衊鑰齋築醖觸淵衊範, 鏇顧醖糧積鬱鬱蓋糧餘 ~ 淵艱廠構鏇齋簾獵鏇夢) 更多