Atacicept-vymj

Vera Therapeutics今日宣布，美国FDA已加速批准Trutakna（atacicept）上市，用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。在正在进行的ORIGIN 3试验的预设中期分析中，接受atacicept治疗的受试者在第36周时蛋白尿较基线降低46%，与安慰剂相比降低42%，具有统计学显著性和临床意义（p<0.0001）。在这一注册性临床项目中，atacicept总体耐受性良好，最常见的不良反应为感染和局部给药反应。 IgAN是一种严重、进展性、免疫介导的肾脏疾病，也是全球慢性肾病和肾衰竭的主要原因之一。全球每年在10万名成人中约有2.5人被确诊为IgAN，确诊年龄最常见于30岁至40岁之间。随着时间推移，IgAN可导致不可逆的肾脏损伤，并最终可能需要透析或肾移植。至少50%的患者可能在确诊后10年至20年内进展为肾衰竭或死亡。当前临床指南建议，将肾功能下降速度降低至生理状态作为IgAN的核心治疗目标，蛋白尿降低被认为是肾功能下降风险降低的替代标志物。 ORIGIN 3是一项正在进行的全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组IgA肾病成人患者。预设36周中期分析的主要疗效终点为，在首批203名已接受至少1剂atacicept或安慰剂的受试者中，与安慰剂相比，24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的变化。第36周时，接受atacicept治疗的受试者UPCR较基线降低46%，与安慰剂相比降低42%，具有统计学显著性和临床意义（p<0.0001）。接受atacicept治疗的受试者还实现了半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）水平降低68%。 Atacicept是一种重组融合蛋白，含有可溶性跨膜激活剂和钙调亲环素配体相互作用因子（TACI）受体，可以与B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）结合。这些细胞因子是肿瘤坏死因子家族的成员，可促进与某些自身免疫性疾病（包括IgA肾病和狼疮性肾炎）相关的B细胞存活和自身抗体产生。Vera公司认为atacicept通过靶向B细胞和浆细胞减少自身抗体，可能成为潜在“best-in-class”药物。 参考资料： [1] Vera Therapeutics Receives FDA Accelerated Approval for TRUTAKNA™ for Adult Patients with Primary IgA Nephropathy. Retrieved July 7, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/07/3323532/0/en/vera-therapeutics-receives-fda-accelerated-approval-for-trutakna-for-adult-patients-with-primary-iga-nephropathy.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新……

2026年7月6日，中国药物临床试验登记与信息公示平台共新增 26 项临床试验登记，总计划入组约 1,670 人。其中： 维度 分布试验分期 III期 2项 / II期 2项 / I期 12项 / 其它（含BE） 10项试验范围 国际多中心 1项 / 国内试验 25项药物类型 化学药物 16项 / 生物制品 10项试验分类 安全性和有效性 7项 / 药代动力学 6项 / BE试验 9项 / 安全性 2项 / 其他 2项创新药占比： 约 10/26（38%），其中 4 项关注度 ≥30 分生物制品占比： 10/26（38%）肿瘤相关： 5 项关注度 TOP 3： 罗泽利昔珠单抗（87分）、QLS7305（40分）、VG2025（36分） "When you target the root, the branches take care of themselves." —— 当罗泽利昔珠单抗从gMG拓展至oMG、QLS7305以补体通路同时覆盖四种肾病、海思科PRMT5抑制剂走向联合用药，今天的管线图透露出一个清晰的信号：精准靶向正在从"单适应症、单通路"走向"跨适应症、多机制协同"的新阶段。 🧬 项目详细介绍🔴 高关注度项目（≥30分）1. 罗泽利昔珠单抗注射液（Rozanolixizumab） — 87分 🔥 字段 内容登记号 CTR20262520申办方 UCB Pharma S.A.（优时比）适应症 眼肌型重症肌无力（oMG）分期 III期范围 国际多中心试验（国内18人 / 国际120人）设计 随机、双盲、安慰剂对照、平行分组药物类型 生物制品（FcRn拮抗剂） 药物机制：罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab）是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的人源化单克隆抗体。FcRn负责保护IgG抗体免于溶酶体降解，是维持体内致病性IgG自身抗体水平的关键"回收站"。罗泽利昔珠单抗通过高亲和力结合FcRn、阻断IgG-FcRn相互作用，加速致病性自身抗体（包括抗AChR抗体）的降解，从而从根源上减少神经肌肉接头处的免疫攻击。该药已于2023年获FDA批准用于AChR或MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG），是全球首个获批的FcRn靶向MG治疗药物。（📖 机制来源：Tandfonline Review 2025; Synapse药物数据库） 研发背景：罗泽利昔珠单抗在gMG领域的III期MycarinG研究已证实其显著改善MG-ADL评分（p<0.001），并于2026年发表长期扩展研究数据证实持续获益。oMG是MG的一个亚型，症状局限于眼部肌肉（眼睑下垂、复视），约50-80%患者最终进展为gMG。此次III期研究（方案号MG0038）将评估其在oMG成人患者中的疗效和安全性，是该药从全身型向眼肌型拓展的关键注册研究，若成功将填补oMG生物制剂治疗的空白。（📖 背景来源：SAGE Journals 2026; clinicaltrials.gov NCT07463521）2. QLS7305注射液 — 40分 🔥 字段 内容登记号 CTR20262538申办方 齐鲁制药有限公司适应症 IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、IC-MPGN、原发性膜性肾病（PMN）分期 II期范围 国内试验（100人）设计 随机、开放、平行分组药物类型 化学药物（补体通路抑制剂） 药物机制：QLS7305是齐鲁制药开发的补体通路抑制剂，推测作用于补体替代途径的关键节点。IgA肾病中，半乳糖缺陷型IgA1免疫复合物沉积于肾小球系膜区激活补体替代途径和凝集素途径；C3G则由补体替代途径的过度激活直接驱动C3裂解产物在肾小球基底膜沉积。QLS7305通过阻断补体过度活化减轻肾小球炎症和损伤，有望从病理机制根源上延缓IgAN和C3G的肾功能下降。（📖 机制来源：PMC 2023 Complement in IgAN; ScienceDirect C3G Review 2026） 研发背景：补体靶向治疗已成为肾病领域的研发热点。诺华的Iptacopan（因子B抑制剂）已在C3G和IgAN中取得III期阳性数据并于2025年获FDA批准；Vera Therapeutics的Atacicept（BLyS/APRIL双靶点）IgAN III期亦达主要终点。QLS7305以单药同时覆盖四种补体介导的肾病，体现了齐鲁在肾病创新药领域的布局雄心。目前国内补体抑制剂肾病赛道竞争者有限，若II期数据积极将具备先发优势。（📖 背景来源：ScienceDirect 2026; 中国医学杂志 2026 Vol.42(5):899）3. 重组人IL12/15单纯疱疹I型双调控溶瘤病毒注射液（VG2025） — 36分 🔥 字段 内容登记号 CTR20262574申办方 上海复诺健生物科技有限公司适应症 晚期实体瘤分期 I/IIa期范围 国内试验（42人）设计 单臂、开放、非随机药物类型 生物制品（武装型溶瘤病毒） 药物机制：VG2025是一种非减毒、基因工程改造的I型单纯疱疹溶瘤病毒（oHSV-1），携带IL-12和IL-15/IL-15Rα双细胞因子payload。其双重抗肿瘤机制包括：（1）病毒选择性在肿瘤细胞内复制并裂解肿瘤细胞，释放肿瘤抗原；（2）表达的IL-12和IL-15协同激活NK细胞和CD8+ T细胞，将免疫"冷肿瘤"转化为"热肿瘤"。此次登记的静脉注射方案突破了传统溶瘤病毒仅限瘤内注射的局限，利用HSV-1的天然嗜肿瘤性和细胞因子武装实现系统性给药。（📖 机制来源：Annals of Oncology 2024 (994MO); ICHGCP NCT07682870） 研发背景：VG2025此前已完成瘤内注射的I期剂量爬坡，在ESMO 2023和2024连续两年报告了初步安全性和疗效数据，显示在晚期实体瘤中具有可管理的安全性和早期抗肿瘤活性信号。本次静脉注射I/IIa期研究是其从局部给药向全身给药的关键技术跨越，若成功验证静脉途径的安全性和疗效，将大幅拓展溶瘤病毒的临床应用场景。复诺健在该领域拥有丰富的HSV-1工程改造经验。（📖 背景来源：Annals of Oncology 2023 (83P) & 2024 (994MO); 复诺健官网）4. 托吡司特片 — 33分 🔥 字段 内容登记号 CTR20262561申办方 山东新华制药 / 湖南九典制药适应症 痛风伴高尿酸血症分期 III期范围 国内试验（人数暂未填写）设计 随机、双盲、双模拟、阳性药（别嘌醇）平行对照药物类型 化学药物（黄嘌呤氧化酶抑制剂） 药物机制：托吡司特（Topiroxostat）是一种非嘌呤类、选择性黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂。与别嘌醇（嘌呤类似物竞争性抑制）和非布司他（非嘌呤选择性抑制）不同，托吡司特具有独特的共价结合机制——通过与XO活性中心的钼蝶呤辅因子形成共价键，实现对XO的不可逆抑制。其双重抑制模式（结合型+竞争型）理论上可提供更平稳持久的降尿酸效果，同时经肝脏代谢和胆汁排泄，对肾功能影响较小。（📖 机制来源：ScienceDirect Topiroxostat overview; BenchChem Technical Guide 2025） 研发背景：托吡司特最早由日本富士药品开发，2013年在日本获批上市，商品名Topiloric®/Uriadec®。中国尚未有托吡司特获批。此前日本III期研究显示，托吡司特降尿酸效果非劣效于别嘌醇，且对肾功能不全患者无需调整剂量。本次新华/九典联合开展的III期以别嘌醇为阳性对照，同时观察肾功能保护作用作为次要终点，若达到等效且显示肾保护优势，将在痛风降尿酸市场占据差异化定位。（📖 背景来源：Journal of Rheumatology Phase 3 Japan; 医学百科 Topiroxostat条目）🟡 中关注度项目（11-25分）5. LNF2401注射液 — 25分 字段 内容登记号 CTR20262572申办方 山东新时代药业有限公司适应症 急性缺血性脑卒中（AIS）分期 I期（SAD+MAD，含静脉/皮下双途径）范围 国内试验（110人）设计 随机、双盲、安慰剂对照、平行分组药物类型 生物制品 药物机制：LNF2401是一种生物制品1类新药，虽靶点尚未公开，但根据其适应症和给药设计可推测为一款兼具血管修复和神经保护作用的多功能生物制剂。根据公开信息，本品可快速改善缺血区灌注、促进血管重塑、修复血脑屏障并抑制神经细胞凋亡。其静脉+皮下双给药方案设计兼顾了急性期的快速干预（IV推注）和亚急性/恢复期的持续治疗（SC维持），体现了"全程管理"的研发理念。（📖 机制来源：Synapse药物数据库; 新浪财经 2026-06-15） 研发背景：急性缺血性脑卒中是中国第一大死亡原因，每年新发约240万例。现有治疗窗口极窄（静脉溶栓≤4.5h，机械取栓≤24h），大量患者因超窗无法获益。LNF2401的非溶栓机制意味着可能突破传统时间窗限制，且皮下注射剂型有利于基层医院和院前急救场景下的推广应用。山东新时代作为鲁南制药集团的创新药平台，此前在神经领域已有多个项目布局。（📖 背景来源：中国急性缺血性卒中诊治指南2023; 米内网2026-06-15）6. 伊布替尼胶囊（BE） — 21分 字段 内容登记号 CTR20262525申办方 仁合熙德隆药业有限公司适应症 套细胞淋巴瘤、CLL/SLL、华氏巨球蛋白血症分期 生物等效性试验范围 国内试验（40人，健康受试者）设计 随机、开放、四周期、完全重复交叉参比制剂 亿珂®（Catalent CTS LLC） 药物机制：伊布替尼是全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制剂，通过与BTK活性位点半胱氨酸-481共价结合，阻断B细胞受体（BCR）信号通路，抑制恶性B细胞的增殖、迁移和存活。作为第一代BTK抑制剂，伊布替尼已获批用于多种B细胞血液肿瘤，但由于专利将于2026年底到期，仿制药企纷纷布局。（📖 机制来源：Imbruvica FDA Label; NEJM 2013） 研发背景：伊布替尼中国化合物专利ZL200780022611.9已于2026年12月到期，国内仿制药注册窗口已打开。仁合熙德隆（中印合资）以140mg规格挑战这一BTK金标准药物。作为半衰期短（4-6h）、变异性较大的高变异药物，采用四周期完全重复交叉设计控制个体内变异，设计严谨。（📖 背景来源：中国专利数据库; FDA Imbruvica Label）7. J002（hKGF-2滴眼液） — 21分 字段 内容登记号 CTR20262549申办方 温州医科大学 / 华润紫竹药业有限公司适应症 干眼分期 I期范围 国内试验（人数暂未填写）设计 随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增药物类型 生物制品（重组人角质细胞生长因子-2） 药物机制：J002是一种重组人角质细胞生长因子-2（hKGF-2）滴眼液。KGF-2是成纤维细胞生长因子家族成员（FGF-10），通过特异性结合角膜和结膜上皮细胞的FGFR2-IIIb受体，促进上皮细胞增殖、迁移和分化，同时刺激黏蛋白和泪液分泌。与现有以抗炎为主的干眼药物（如环孢素、立他司特）不同，KGF-2直接作用于眼表修复环节，靶向干眼发病机制中的"角膜上皮损伤-炎症"恶性循环的修复端。（📖 机制来源：温州医科大学科技处 KGF-2项目介绍; 百度学术 rhKGF-2论文） 研发背景：J002由温州医科大学李校堃院士团队自主研发，是该团队在FGF生长因子领域30余年研究的转化成果。干眼病患基数巨大（中国约3亿人），现有治疗以人工泪液和抗炎为主，真正促进角膜修复的生物制剂仍是空白。2025年温州医科大学已申报J002临床试验并获默示许可，此次I期首次人体研究将评估其安全性和眼局部药代动力学特征。（📖 背景来源：搜狐 2025-07-14 温州医科大FGFs干眼新药报道; 温州医科大学科技处）8. HSK41959片 — 21分 字段 内容登记号 CTR20262588申办方 海思科医药集团股份有限公司适应症 MTAP缺失的晚期实体瘤分期 Ib期（联合标准治疗）范围 国内试验（258人）设计 单臂、开放、非随机药物类型 化学药物（MTA-cooperative PRMT5抑制剂） 药物机制：HSK41959是一种口服MTA协同型PRMT5抑制剂。PRMT5是催化蛋白质精氨酸对称二甲基化的关键酶，对细胞增殖和存活至关重要。在MTAP基因缺失的肿瘤细胞中，底物MTA（甲硫腺苷）积累并与PRMT5结合形成部分抑制状态，使肿瘤细胞对PRMT5的残余活性产生"成瘾"依赖。HSK41959特异性结合PRMT5-MTA复合物，利用肿瘤细胞中MTA高浓度的特点实现选择性杀伤，而正常细胞因MTA水平低得以保全PRMT5功能——属于经典的"合成致死"策略。（📖 机制来源：ASCO 2026 Abstract e15097; clinicaltrials.gov NCT06968572） 研发背景：MTAP缺失出现在约10-15%的泛实体瘤中（包括胶质母细胞瘤、胰腺癌、非小细胞肺癌、膀胱癌等），是目前合成致死领域CDKN2A缺失之外最受关注的生物标志物。海思科HSK41959此前已完成I期单药剂量递增（NCT06968572），2026年ASCO首次报告了初步安全性数据。此次Ib期转向联合标准治疗的策略，258人的大样本量显示申办方对信号检测有较高信心，也是国内首个进入联合用药阶段的MTA-cooperative PRMT5抑制剂。（📖 背景来源：ASCO 2026 JCO 44(16_suppl):e15097; clinicaltrials.gov NCT06968572）9. ZX2021注射液 — 18分 字段 内容登记号 CTR20262547申办方 江苏中新医药有限公司适应症 超重或肥胖（非糖尿病）分期 Ib期范围 国内试验（36人）设计 随机、双盲、安慰剂对照、平行分组药物类型 生物制品（GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂） 药物机制：ZX2021是中新医药自主研发的GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点长效多肽激动剂。与仅激活GLP-1R的单靶点药物（如司美格鲁肽）不同，ZX2021同时激活三条代谢通路：GLP-1R介导食欲抑制和胰岛素分泌；GIPR增强胰岛素敏感性和脂质代谢；GCGR促进肝脏能量消耗和脂肪分解。三重协同作用理论上可提供优于单靶/双靶的减重效果和代谢改善。（📖 机制来源：Synapse药物数据库; 康缘药业公告 2025-10-30） 研发背景：ZX2021此前已完成超重/肥胖和2型糖尿病的I期健康人剂量递增研究，同时于2025年获批代谢相关脂肪性肝炎（MASH）适应症临床试验，是国内继信达玛仕度肽之后第二款进入临床开发的国产GLP-1/GIP/GCG三靶点药物。此次Ib期在非糖尿病超重/肥胖人群中评估多次给药的初步疗效信号，36人的样本量适中，预计将为核心II期剂量选择提供依据。（📖 背景来源：药渡 2025-11-04; Synapse数据库）10. DXC006 — 18分 字段 内容登记号 CTR20262556申办方 杭州多禧生物科技有限公司适应症 多种实体瘤、血液瘤（小细胞肺癌等）分期 II期范围 国内试验（200人）设计 单臂、开放、多中心、两阶段药物类型 生物制品（CD56-ADC） 药物机制：DXC006是全球首款靶向CD56（NCAM1）的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗CD56抗体通过可裂解肽基双硫键连接子偶联拓扑异构酶I抑制剂CPT113（DAR=4）。CD56在多种肿瘤（小细胞肺癌、神经母细胞瘤、多发性骨髓瘤、某些卵巢癌和NK/T细胞淋巴瘤）中高表达，正常组织表达局限。DXC006通过CD56介导内吞、连接子裂解释放CPT113弹头，诱导DNA损伤和肿瘤细胞凋亡，同时具备旁观者杀伤效应。（📖 机制来源：ASCO 2026 JCO 44(16_suppl):3000; 多禧生物官网; Pharmacodia数据库） 研发背景：2026年ASCO大会上，中山大学肿瘤防治中心赵洪云教授口头报告了DXC006在小细胞肺癌中的I期数据，显示令人鼓舞的客观缓解率（与艾伯维SEZ6 ADC数据相当），同时对肺腺癌、肺鳞癌也有疗效信号。此次II期入组200人（分实体瘤和血液瘤两个队列），样本量可观，是该First-in-Class ADC从概念验证走向注册研究的关键一步，多禧生物也是国内ADC领域的龙头之一。（📖 背景来源：多禧生物官网 ASCO2026报道; Synapse数据库）11. 流感病毒裂解疫苗（高剂量） — 16分 字段 内容登记号 CTR20262531申办方 成大生物（本溪）/ 辽宁成大生物适应症 预防流感分期 I期范围 国内试验（60人）设计 随机、双盲、安慰剂对照药物类型 生物制品（高剂量流感疫苗） 药物机制：高剂量流感疫苗含有4倍于标准剂量流感疫苗的血凝素（HA）抗原（每毒株60μg vs 标准15μg），通过提供更强的抗原刺激诱导更高水平的中和抗体，尤其对免疫功能随年龄下降的老年人提供更强的保护。美国FDA已于2009年批准Fluzone High-Dose用于65岁以上人群，真实世界数据显示其较标准剂量疫苗额外降低24%的流感相关住院率。（📖 机制来源：FDA Fluzone High-Dose Label; NEJM 2014） 研发背景：国内目前缺乏获批的高剂量流感疫苗，老年人群流感疫苗接种率和保护效果均有提升空间。成大生物是国内狂犬疫苗和人用疫苗龙头企业，此次高剂量流感疫苗I期纳入18岁及以上人群，若临床数据支持将填补国内老年流感疫苗高剂量剂型的空白。（📖 背景来源：成大生物年报; CDE临床试验登记平台）12. CGT-8306片（磷酸森格列汀PK） — 16分 字段 内容登记号 CTR20262573申办方 盛世泰科生物医药技术（苏州）适应症 2型糖尿病分期 I期（PK/PD对比研究）范围 国内试验（34人）设计 随机、开放、两周期、两序列交叉药物类型 化学药物（DPP-4抑制剂） 药物机制：森格列汀（CGT-8306）是盛世泰科开发的DPP-4（二肽基肽酶-4）抑制剂。DPP-4负责快速降解内源性GLP-1，抑制DPP-4可提高内源性活性GLP-1水平，促进葡萄糖依赖性胰岛素分泌并抑制胰高血糖素释放。与注射用GLP-1受体激动剂不同，口服DPP-4抑制剂仅增强内源性GLP-1活性，降糖作用温和，低血糖风险极低，且体重中性。（📖 机制来源：Januvia FDA Label; 盛世泰科官网） 研发背景：本研究为PK/PD桥接试验，对比每日两次25mg与每日一次50mg给药方案的药代和药效学特征，旨在简化给药方案以提高依从性，属于典型的制剂优化阶段工作。国内DPP-4抑制剂赛道竞争激烈，但森格列汀作为国产创新药的差异化在于其可能的更优选择性和药代特征。（📖 背景来源：CDE临床试验登记平台）13. HS-10542胶囊（DDI研究） — 16分 字段 内容登记号 CTR20262609申办方 江苏豪森药业 / 上海翰森生物适应症 IgA肾病 / 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）分期 I期（药物相互作用DDI研究）范围 国内试验（18人，仅女性）设计 开放、非随机、交叉设计药物类型 化学药物（补体因子B抑制剂） 药物机制：HS-10542是翰森制药自主研发的口服选择性补体因子B小分子抑制剂。因子B是补体替代途径中的关键限速酶，其活化产物Bb与C3b结合形成C3转化酶（C3bBb），驱动C3裂解和下游C5转化酶生成。HS-10542通过抑制因子B阻断替代途径的过度激活，从而减少膜攻击复合物（MAC）生成和肾小球C3沉积。（📖 机制来源：翰森制药官网 2026-03-30 WCN2026报道） 研发背景：2026年世界肾脏病大会（WCN）上，翰森首次报告了HS-10542在健康受试者中的I期数据，显示良好的安全性和药代特性（口服每日一次）。本次DDI研究以屈螺酮炔雌醇片（优思明®）为探针底物，评估HS-10542对CYP3A4代谢底物的影响，是经典的口服药物DDI桥接策略。值得注意的是，仅入组女性受试者，提示申办方关注其在育龄期女性患者群体中的应用前景。（📖 背景来源：翰森制药 WCN2026; 多来源WCN2026报道转载）14. ABP-745（物质平衡研究） — 11分 字段 内容登记号 CTR20262555申办方 杭州新元素药业 / 江苏新元素医药适应症 急性痛风分期 I期（放射性标记物质平衡）范围 国内试验（6人，仅男性）设计 单臂、开放药物类型 化学药物（[14C]标记） 药物机制：ABP-745是一种在研的新型抗痛风药物（公开信息有限）。本次[14C]标记物质平衡研究是典型的临床药理学桥接研究，通过追踪放射性标记药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄（ADME）全过程，为后续临床用药方案和药物相互作用风险评估提供关键数据。仅入组6名男性受试者，符合放射性标记研究的最小样本量规范。（📖 机制来源：CDE临床试验登记平台） 研发背景：新元素医药是一家专注于代谢和炎症疾病领域的创新药企，此前在痛风领域有管线布局。[14C]人体ADME研究是新药上市申请的常规要求之一，通常安排在临床开发早期至中期，提示ABP-745可能已积累一定临床数据，正向后期开发阶段推进。（📖 背景来源：CDE临床试验登记平台; 新元素医药官网）15. VGR-R01（对侧眼给药研究） — 11分 字段 内容登记号 CTR20262581申办方 上海天泽云泰生物医药有限公司适应症 结晶样视网膜变性（BCD）分期 I期（对侧眼扩展研究）范围 国内试验（15人）设计 单臂、开放药物类型 生物制品（AAV基因治疗） 药物机制：VGR-R01是一种以AAV8为载体、携带正常CYP4V2基因的基因替代疗法。BCD由CYP4V2基因突变引起，该基因编码的脂肪酸ω-羟化酶对视网膜色素上皮（RPE）细胞的脂质代谢至关重要。VGR-R01通过视网膜下注射将功能性CYP4V2基因递送至RPE细胞，恢复脂肪酸代谢功能，阻止结晶样沉积和感光细胞退行性变。该药采用AAV8血清型，对RPE细胞具有高转导效率。（📖 机制来源：天泽云泰官网 VGR-R01项目介绍; 派真生物 2026-07-02报道） 研发背景：BCD是东亚人群高发的遗传性视网膜变性疾病（中国约有5-8万患者），全球无获批治疗手段。VGR-R01此前已完成单眼给药的I/II期研究，2026年6月已向CDE提交新药上市申请（NDA），成为全球首款申请上市的BCD基因疗法。本次研究是在已接受单眼治疗受试者中对对侧眼进行给药，属于上市后/注册阶段的数据补充扩展，以支持双眼治疗的完整数据。（📖 背景来源：天泽云泰官网 2025-04-28; 搜狐 2026-06-23 CDE受理NDA报道）16. YD6390片 — 11分 字段 内容登记号 CTR20262616申办方 上海壹典医药科技开发有限公司适应症 间质性肺疾病（ILD）分期 I期（多次给药）范围 国内试验（8人）设计 随机、双盲、安慰剂对照药物类型 化学药物 药物机制：YD6390靶点尚未公开，适应症为间质性肺疾病（ILD）。ILD是一组以肺泡炎和肺间质纤维化为特征的异质性疾病群，包括特发性肺纤维化（IPF）、结缔组织病相关ILD等。现有治疗以吡非尼酮和尼达尼布（抗纤维化）为主，疗效有限且副作用明显。YD6390的8人多次给药I期设计提示其为口服小分子化合物，靶点可能涉及纤维化通路。（📖 机制来源：CDE临床试验登记平台） 研发背景：壹典医药（南京一典医药关联）的公开信息有限，属于临床阶段小型生物技术公司。ILD领域国内市场由吡非尼酮（已过专利期）和尼达尼布（2025年中国专利到期）主导，但临床未满足需求巨大，尤其需要更耐受的口服新药。该I期多次给药方案的保守样本量（8人）属于典型的首次/早期人体剂量探索。（📖 背景来源：CDE临床试验登记平台）🟢 BE/低关注度项目17. ACIERT缓释片（阿昔莫司缓释I期PK） — 6分 字段 内容登记号 CTR20262560申办方 吉林天衡药业适应症 高甘油三酯血症 / 混合型高脂血症分期 I期（PK+食物影响+剂量比例）范围 国内试验（92人） 阿昔莫司（Acipimox）是一种烟酸衍生物类降脂药，通过抑制脂肪组织释放游离脂肪酸降低甘油三酯。天衡开发的是缓释剂型（ACIERT），本次I期研究综合评估缓释片的PK特征、食物影响和剂量比例关系，属于改良型新药的典型临床药理学开发路径。92人样本量在PK研究中偏大，提示含多次给药的稳态评估。（📖 来源：CDE临床试验登记平台）18. GA002注射液（化学遗传学癫痫基因治疗） — 3分 字段 内容登记号 CTR20262517申办方 健达九州（北京）生物科技适应症 难治性颞叶和额叶癫痫分期 I/II期范围 国内试验（39人）设计 单臂、开放药物类型 生物制品（AAV化学遗传学基因治疗） 药物机制：GA002是全球首创的化学遗传学精准基因治疗药物。它以重组AAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体（DREADD）基因递送至癫痫病灶区神经元。该工程化受体本身无活性，仅在口服特定配体药物（氯氮平）时才被激活，开放氯离子通道超极化神经元膜电位，从而"按需"沉默癫痫放电。这种"基因递送+小分子开关"的双组分设计实现了对神经元兴奋性的时空精准控制。（📖 机制来源：北京脑科学与类脑研究所 2026-05-29; 北京市科委 2026-06-03） 研发背景：GA002由北京脑科学与类脑研究所罗敏敏研究员团队原创发现、健达九州转化开发，2026年5月获CDE临床试验默示许可。这是化学遗传学技术从基础神经科学研究工具向临床治疗手段转化的里程碑式跨越。针对药物难治性癫痫（约占癫痫患者30-40%），手术切除病灶并非所有患者适用——GA002提供了一种可逆、可控的"基因手术"替代方案。本次I/II期采用颅内局部注射递送，39人样本量在基因治疗首次人体研究中规格较高。（📖 背景来源：北京脑所官网 2026-05-29; 腾讯新闻 2026-06-03）19-26. 生物等效性试验（BE）8项 以下8项BE/预BE试验同日登记，涵盖肿瘤、心血管代谢、中枢神经、消化等多个治疗领域： # 登记号 药物 申办方 参比制剂 适应症 入组 评分 19 CTR20262611 茚达特罗格隆溴铵吸入粉雾剂 扬子江药业 杰润® (诺华) COPD 16人(预BE) -2 20 CTR20262598 枸橼酸伊沙佐米胶囊 山东新时代 恩莱瑞® (武田) 多发性骨髓瘤 180人(患者) -4 21 CTR20262575 阿托伐他汀钙片 新乡双鹭药业 立普妥® (晖致) 高胆固醇血症 32人 -8 22 CTR20262607 乌帕替尼缓释片 乳源东阳光 瑞福® (艾伯维) 特应性皮炎/RA/UC等 72人 -10 23 CTR20262519 盐酸曲唑酮缓释片 厦门力卓药业 参比制剂 抑郁症 30人 -22 24 CTR20262523 盐酸羟考酮片 北京华素制药 Roxicodone® 中重度疼痛 未填写 -22 25 CTR20262545 艾司奥美拉唑镁肠溶胶囊 浙江康德药业 NEXIUM® (阿斯利康) GERD/EE 104人 -22 26 CTR20262599 贝派度酸依折麦布片 江苏德源药业 Nustendi® (第一三共) 高胆固醇血症 40人 -22 BE项目速评：伊沙佐米BE： 山东新时代以180名多发性骨髓瘤患者（非健康人）开展BE，这在抗肿瘤药BE中较为罕见，折射出该药在健康人中的毒性风险（周围神经病变、血小板减少），患者BE设计成本高但更贴近临床实际。乌帕替尼BE： 东阳光挑战艾伯维JAK1抑制剂，72人样本量（空腹+餐后），适应症覆盖AD/RA/UC/AS/CD等7个领域，市场空间广阔。贝派度酸依折麦布BE： 贝派度酸（ATP柠檬酸裂解酶抑制剂）+依折麦布（胆固醇吸收抑制剂）复方，2024年在中国获批（Nustendi®），德源为首批仿制布局企业之一。茚达特罗格隆溴铵： LABA+LAMA双支扩吸入粉雾剂预BE，吸入制剂BE难度高（需控制粒径分布、吸入流速等），16人预BE为正式BE探路。 （📖 BE项目来源：CDE临床试验登记平台） 2026年7月6日是中国临床试验登记的"超级星期一"，26项新登记创下近期单日新高，远超上周工作日日均约13项的水平。亮点集中在三个方向：罕见病/专科病精准突破：UCB的FcRn拮抗剂罗泽利昔珠单抗从全身型MG拓展至单纯眼肌型，天泽云泰VGR-R01 BCD基因疗法推进对侧眼给药研究，健达九州GA002化学遗传学癫痫疗法进入首次人体试验——罕见病和精准基因治疗正在从概念走向注册。合成致死与补体靶向并进：海思科HSK41959（PRMT5-MTA协同抑制剂）进入联合治疗Ib期，翰森HS-10542（补体因子B抑制剂）推进DDI桥接，齐鲁QLS7305以补体通路同时覆盖四种肾病——靶向治疗的"跨界"趋势明显。仿制药窗口密集开启：伊布替尼、乌帕替尼、贝派度酸依折麦布等重磅药物BE扎堆登记，反映企业对即将到期的专利药物的仿制布局正在加速。 管线看点跟踪：罕见病基因治疗管线密度：同日出现了VGR-R01（BCD AAV基因治疗）、GA002（DREADD化学遗传学癫痫治疗）、VG2025（武装溶瘤病毒静脉给药）三项基因/细胞治疗方向的创新登记。罕见病基因治疗正在成为中国创新药的一个差异化突破口。PRMT5赛道竞争升温：海思科HSK41959是国内首个进入联合用药阶段的MTA-cooperative PRMT5抑制剂，百济神州、石药等亦有同类布局。全球层面，Amgen、BMS、AZ的PRMT5抑制剂已进入III期，这一合成致死新赛道2026下半年至2027年将是关键数据读出窗口。托吡司特III期或将重塑痛风治疗格局：国内目前仅有别嘌醇和非布司他两种XO抑制剂获批，非布司他因心血管安全性黑框警告使用受限。若新华/九典的托吡司特III期读出阳性数据（含肾保护终点），将获得差异化定位优势。 文献参考: [1]药物信息（机制/靶点/研发背景）来源：见文中各项目标注，综合自药品说明书、已发表文献、药企官方公告及公开药理学数据 [2]中国药物临床试验登记与信息公示平台 (chinadrugtrials.org.cn) [3]本文编辑：加佳 免责申明：本微信文章中的信息旨在传递前沿信息，无意向您做任何产品的推广，仅供一般参考之用，不可直接作为诊疗建议或诊疗决策内容，若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导，新药共助不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。