Clinically isolated syndrome

多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）是⼀种自身免疫性神经炎症疾病，患者会反复发作，表现出肢体无力、感觉异常、视力问题、膀胱或肠道功能异常、语言障碍、共济失调或认知能力损伤等多样性的复杂临床症状。当神经损伤积累到一定程度（平均需要10-15年），MS即进入持续进展的状态，最终可能会导致严重残疾、丧失⾃理能力等后果。 医药魔方NextPharma®数据库显示，我国已有近20款MS治疗药物上市。多家跨国制药企业深耕于此领域，为包括中国在内的全球MS患者研发出一代又一代的创新药物。以诺华为例，作为神经免疫领域的领军企业，公司持续新MS治疗手段和疾病管理理念，目前已有多款药物上市，能够满足初治复发缓解型MS、继发进展型和原发进展型MS的不同临床需求，实现患者全病程管理。 “近年来，我国陆续批准了多款疗效优异的MS治疗药物上市，给患者带来了勇气和希望。客观来看，现在的MS治疗药物不仅比过去更精准、更少脱靶，而且给药方式和给药频率使得患者用药更加便捷；此外，新的药物研发正逐步聚焦于患者的早期诊断、全病程管理以及生活质量的提升。在医患双方、企业以及社会各界的共同关注与努力下，MS疾病的治疗领域正经历一场深刻的变革。在这场变革中，治愈不再是遥不可及的梦想，而正逐渐变为现实。”北京协和医院神经内科主任医师徐雁教授在接受医药魔方采访时说道。 北京协和医院神经内科主任医师、研究生导师 徐雁教授 临床未满足的“三大需求” MS多发于20-40岁的中青年女性，常被称为“美女病”。女性患者在花一样的年龄遭受疾病侵袭，甚至进展到生活不能自理，面临社会、家庭、生活和生育等多方面的压力。由于需要长期治疗、规律随访，这无疑给患者及其家庭带来了巨大的经济压力和心理负担。 疾病修正治疗（disease modifying therapies，DMT）是MS缓解期的主要治疗方案。近年来，我国的DMT治疗率已从18%提升⾄36%，北上广以及全国的大型神经免疫中心，治疗比率接近70%，已与高治疗率的日本和美国持平，但由于我国幅员辽阔，地区之间医疗差异仍旧巨大，部分地市的标准化治疗建设仍旧亟待加强。 疾病诊断方面，MS患者从发病到确诊要经历漫长而曲折的过程，平均耗时两年以上。由于MS的症状不典型，患者可能在多个科室间辗转，如骨科、眼科等。症状不典型、缺乏特异性的检测指标，诊断延误是常态，大部分患者第一次就诊都不能明确诊断。 另外，长期管理和规范化随访对于确保患者获得持续、有效的治疗至关重要。由于疾病的知晓率较低，许多患者在得到一线城市大型医院的良好诊断和治疗方案后，回到地级市或县域，往往缺乏相应的专业医疗支持，导致他们在长期病程管理中容易被忽视，复发时也难以获得及时的治疗方案调整。 “提升DMT标准治疗比率、实现早期诊断及规范化随访是目前MS临床未满足的三大需。”诺华中国眼科、移植和中枢神经治疗领域负责人王嘉先生在接受医药魔方采访时总结道。 诺华中国眼科、移植和中枢神经治疗领域负责人 王嘉先生 ⽬前，中国潜在的MS患者约有10万，而被诊断出的仅2万多，这意味着大量患者仍待诊断，他们在不同城市、医院、科室间寻求帮助。王嘉先生坦言：“MS是一种罕见病，我自己在五年的临床医学学习中，未曾涉及MS的诊断，只有神经免疫科学领域的专家才有可能做出正确诊断。因此，改善诊断水平对我们的神经领域团队来说，既是挑战，也是责任。” 深耕MS赛道的全球领导者 诺华的产品特点和治疗理念可以用“高效兼安”来总结，公司致力于帮助更多患者能最大化治疗获益，且长期安全，有效地控制和管理疾病，终结病灶，让治愈成为可能。⽬前诺华有三款DMT药物在全球上市： 2010年，全球首个MS口服疗法上市，满足了需要长期用药的MS患者对口服药物的强烈需求，同时也是全球首个针对10岁及以上儿童和青少年MS患者的口服疗法； 2019年，全球首个能够对出现早期进展信号的MS患者实现神经修复、延缓残疾进展的口服药物上市； 2020年，全球首个MS皮下给药生物制剂上市，丰富患者治疗选择，改善患者生活质量。 其中，靶向CD20的全人源高效单克隆抗体于2021年12月被中国批准上市，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。截至2024年10月22日，该药物是全球唯一一款可通过自感随心笔®每月一次居家自行管理的B细胞靶向疗法。该药物MS适应症在美国获批上市次年（2021年），同适应症即在中国获批上市，作为“优先审批类别”，诺华以最快的速度，实现产品在中国与欧美国家的同步上市。彼时负责药品检验的上海药检所充分关注并响应了患者的迫切需求，一度将该药物的药检时间由常规的90天缩短至18天，大大缩短了患者的等待时间。 “在一次中西交流会议中，一位美国专家分享了一个他亲身经历的MS案例，⼀位MS患者经高效生物制剂治疗近一年后，复查核磁共振几乎看不到病灶。这不亚于一个奇迹！因为之前的MS药物只能减少部分病灶，并不能消除。此外，在ASCLEPIOS III期研究中，较活性药物对照组，病灶也几乎完全消除，再次证明了该药物的优异疗效。”王嘉先生的自豪之意溢于言表。 基于这款药物的优异疗效，诺华决定在中国上市当月启动“欣生保”项目，为使用患者提供核磁检测福利及疗效保障等相关支持。同样令人惊喜的是，招募的100位患者全部达到预期结果的改善。 除已上市的几款药物外，诺华还有多款处于临床阶段的MS药物。公司不仅积极引进BTK抑制剂，还探索了CAR-T细胞疗法治疗免疫疾病的潜力，以期未来为患者带来更高效的治疗选择。诺华在中枢神经系统疾病的治疗领域有80余年的悠久历史，已惠及超200万患者。公司在全球90多个国家进行了布局，不仅在MS等神经免疫罕见病领域取得了显著成果，还在重症肌无力等神经免疫领域、阿尔茨海默病、帕金森病的治疗上展现了强大的实力和决心。 未来3年想做“三件事” 满足患者的治疗需求之外，在推动MS诊疗水平高质量发展方面，诺华始终不忘初心，积极参与相关生态建设。 在建⽴MS诊断和治疗的示范中心方面，诺华将与学会、医院合作，培养更多中国神经免疫学领域的医生，共同建立国家中心、省级中心，同时在地级城市推动“一人一城一医”（三一项目）建设，帮助更多患者找到正确的医院、正确的医生。诺华计划未来三年将“三一项目”覆盖到全国三百多个地市。 MS诊疗水平的提升，离不开各方的共同努力。徐雁教授表示：“跨国药企在其中发挥了至关重要的作用。首先，跨国药企的研发能力非常强，所以不断有MS治疗药物进⼊临床并上市；过去一个药物在国外上市后可能要等十年才能进入中国，但现在这个时间大大缩短，并有机会实现同步；其次，近年来，许多跨国药企开始将临床III期全球多中心试验引入中国，使得中国患者可以尽早用到优质新药；最后，跨国药企在支持国家的罕见病联盟活动，包括中心建设、标准制定、评审等方面做了很多贡献。” 王嘉先生用几个数字描述了诺华在MS领域的未来2-3年的构想：“首先，将现在我国的DMT药物治疗率翻倍，超过日本（64%）；其次，通过建设标准化中心，推进‘一人一城一医’项目，建立协作网络，让更多的患者实现早筛早诊，将诊断率从20%提升至50%以上；最后，优化诊疗路径体系，让患者从诊断到治疗的时间能够从两年多缩短至一个月内。” 采访的最后，王嘉先生充满希望地分享：“2021年父亲节上映了一部以MS为题材的亲情电影《了不起的老爸》，讲了单亲父亲通过‘身份互换’，带领身患MS却怀有‘马拉松梦’的儿子完成梦想的故事。” 他接着说：“我有一个梦想——办一场专属MS患者的运动会，不是父亲带领儿子跑，而是让儿子自己跑。我想让社会关注MS这一罕见病、让家属看到希望、让更多患者迈向治愈之路。我相信，未来这场运动会一定会成功举办！” Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。