Merck Serono SA

中国医药行业正处于高质量发展与体系重塑的关键阶段。随着基层医疗能力持续提升、分级诊疗不断推进，跨国药企在中国的角色与路径也在发生变化：如何更深度融入本土医疗体系，并在创新与可及性之间实现平衡，成为行业关注的焦点问题。 7月初，萌蒂制药全球首席执行官马克·普林森（Marc Princen）率领全球高管团队访华，并在北京举办“中国媒体沟通会”。在这场与中国主流及行业媒体的深度对话中，公司围绕中国市场的长期战略、疼痛管理领域的未满足需求、技术转移与本地化生产进展，以及基层医疗能力建设等关键议题，系统阐释了萌蒂在华发展的最新思考与实践路径，释放出持续深耕中国市场的明确信号。 萌蒂制药全球首席执行官马克·普林森 (Marc Princen) 此外，萌蒂制药在不久前宣布，任命高伦博（Paul Koolenbrander）为萌蒂中国总经理，任命自2026年6月29日起生效。 萌蒂中国总经理高伦博 (Paul Koolenbrander) 高伦博在全球制药与医疗健康行业拥有超过30年的经验，在亚洲市场积累了深厚的专业知识，在领导团队创造佳绩方面成绩斐然。在中国市场，他拥有丰富的运营经验，尤其专注于在高监管、复杂市场环境中推动业务增长。 在加入萌蒂之前，高伦博常驻新加坡，担任康联达健康（Rxilient Health）首席执行官。在此之前，他长期在北京工作，在默克雪兰诺（Merck Serono）公司担任过副总裁和核心业务负责人等多个高级管理职务。在职业生涯早期，他在拜耳医药保健公司（Bayer Healthcare）任职超过十年，领导了亚洲和欧洲的区域及全球业务。他还曾担任先灵（Schering）公司中国区总经理，负责多个治疗领域的销售运营和生产管理工作。 履新后，高伦博将全面负责萌蒂制药在中国的业务，进一步强化在中国这一关键市场的战略地位，并推动业务实现可持续增长。此外，在确保公司业务以最高合规标准、治理水平，以及以患者为中心运营方面，他也将发挥重要作用。 萌蒂制药全球首席执行官马克·普林森（Marc Princen）表示：“中国是萌蒂制药的重要市场。凭借在领导力、运营经验以及对本地市场的深刻理解，高伦博的加入势必可以协助萌蒂继续保持发展优势，实现我们的业务目标。他在中国及整个亚洲地区的卓越履历，在持续推进公司业务发展规划，深化对患者、合作伙伴及利益相关方的承诺与积极影响力方面发挥重要作用。” 对于此次任命，高伦博表示：“在这一关键阶段加入萌蒂制药，我倍感兴奋。萌蒂一直坚持以患者为中心，在中国市场打下了坚实的基础，并且拥有持续增长的发展动力。我期待，未来与我的中国领导团队，以及由马克·普林森领导的全球管理层紧密合作，在已有的基础上进一步提升执行力，最终能够改善中国患者的生活质量。” 高伦博将常驻北京，并直接向马克·普林森汇报。 在高层人事任命与全球高管访华交流的双重背景下，萌蒂制药进一步强化了其在中国市场的战略连续性与执行力提升。一方面，通过全球管理层与中国媒体的深度沟通，公司持续传递其对中国市场长期价值的深刻洞察和坚定决心；另一方面，随着本土管理团队能力与职责的进一步强化，企业在战略落地层面的响应速度与协同效率也将进一步提升。这种“全球视野+本地执行”的双轮驱动模式，正在推动萌蒂制药更系统地融入中国医疗生态，并加速其在本地制造、医学教育和患者可及性等关键领域的长期投入落地。 未来，随着中国医疗体系不断向基层延伸、创新药可及性持续提升，以及“健康中国”目标的深入推进，萌蒂制药将继续秉持“同心协力，服务患者”的初心，在中国这一关键市场中构建更具韧性与可持续性的长期发展路径。 说明：内容转载自“新华网”，已获得转载授权。 END

罕见肿瘤 · 全球已上市资产的中国落地 从"独门生意"到"两强对垒":Nirogacestat 中国优先审评背后的四道坎 Ogsiveo(nirogacestat)· 口服γ-分泌酶抑制剂 · Merck KGaA / SpringWorks Therapeutics 2023年11月27日,FDA批准了一款听起来和"抗癌"毫无关系的药:它治疗的不是会转移的恶性肿瘤,而是一种"良性却能要命"的软组织肿瘤——韧带样瘤(desmoid tumor,也称侵袭性纤维瘤病)。这款药叫nirogacestat,商品名Ogsiveo,是全球首个、也是目前唯一获批治疗这一疾病的系统性药物。两年半后的2026年5月,它的名字出现在了中国药品审评中心(CDE)的优先审评公示名单里,申报方是默克雪兰诺(北京)医药研发有限公司——一家刚刚在2025年通过一笔39亿美元收购拿到这款药的德国制药巨头默克雪兰诺(Merck KGaA)在华的研发主体。 一款患者基数小到可能不足万人的罕见病药物,为什么值得写一篇深度分析?因为它身上叠着好几层值得拆解的战略信号:一个被辉瑞放弃后又被小公司捡起来做成"first-in-class"的分子故事,一次教科书级别的"纯境外数据+零中国样本也能拿到优先审评"的监管先例,一场刚刚从"独门生意"变成"两强对垒"的赛道突变,还有一条完全独立、悄悄在多发性骨髓瘤领域生长的第二增长曲线。我们一条条拆开看。一、一个从乳腺癌管线里"捞出来"的分子 Nirogacestat最早的身份是辉瑞内部代号PF-03084014,一款针对Notch信号通路的口服γ-分泌酶抑制剂,最初的研发方向是乳腺癌,后来因为战略调整被搁置。2017年9月,新成立不久的SpringWorks Therapeutics从辉瑞手里把它连同另一款MEK抑制剂mirdametinib一起license-in,Bain Capital、OrbiMed、LifeArc和辉瑞自己作为投资人参与了那轮1.03亿美元的A轮融资。2019年SpringWorks上市,2023年11月这款分子拿到FDA批准,2025年8月又拿下欧盟批准,新闻稿里的原话是"欧盟境内首个也是唯一获批治疗韧带样瘤的疗法"。 要理解这款药,得先理解它治的这个病有多"别扭"。韧带样瘤起源于结缔组织成纤维细胞,局部侵袭性很强、会反复长大压迫邻近脏器和血管神经、带来剧烈疼痛和功能障碍,但绝大多数情况下不会像恶性肿瘤那样发生远处转移——这也是为什么它在很多医学分类里被称为"交界性"肿瘤,患者和家属常常搞不清"到底算不算癌症"。从分子层面看,它的真正驱动因素是Wnt/β-catenin通路异常:大约85%到90%的散发病例携带CTNNB1体细胞突变,另外10%到15%和家族性腺瘤性息肉病(FAP)相关的APC突变有关。而nirogacestat瞄准的γ-分泌酶抑制其实作用在Notch通路上,和真正的致病通路是"交叉干预"而非直接命中靶点——这也是为什么它的疗效被形容为"通路层面的旁敲侧击",而不是精准打击某个致病突变。好处是这种机制不需要靠突变检测来筛选患者,诊断完全依赖影像加病理活检,患者从确诊到能不能用药之间,没有基因检测这道额外的关卡。 支撑这两次批准的核心证据,是一项名为DeFi的全球多中心III期试验(NCT03785964)。这是一项1:1随机、双盲、安慰剂对照研究,总共入组142例进展性韧带样瘤患者(nirogacestat组70例,安慰剂组72例),覆盖美国、加拿大、比利时、荷兰、德国、意大利、英国七个国家——注意,这个名单里没有中国。主要终点无进展生存期(PFS),nirogacestat组中位数尚未达到,安慰剂组为15.1个月,风险比HR仅为0.29(95%CI 0.15-0.55,P<0.001),相当于把疾病进展或死亡的风险降低了71%;确认客观缓解率(ORR)41% vs 8%(P<0.001)。这在实体瘤III期试验里是一个相当亮眼的效应量。 但这份成绩单不是没有代价。说明书里列出的不良反应发生率相当密集:腹泻84%(安慰剂组35%)、育龄女性中的卵巢毒性75%(多数可逆)、皮疹68%、恶心54%、乏力54%、口腔炎39%,因不良反应导致的剂量中断达51%,下调42%,还有20%的患者最终永久停药。药物相互作用也不轻——它是CYP3A4的敏感底物,同时对CYP3A4有中度抑制、对CYP2C19有诱导作用,和伊曲康唑这类强效CYP3A4抑制剂合用时,Cmax升高2.5倍、AUC升高8.2倍,说明书明确要求避免与强效或中效CYP3A抑制剂/诱导剂合用;胃酸相关药物这一条也常被忽略——说明书要求避免与质子泵抑制剂、H2受体拮抗剂合用,无法避免时才退而求其次,与抗酸药错峰(服用OGSIVEO前后各2小时)。好消息是心脏安全性和食物效应都还算干净:推荐剂量下没有观察到QTc间期均值升高超过20毫秒,进食也不影响吸收,可以不看饭点服药。二、中国等了两年半,但等到的方式很值得玩味 Nirogacestat 商业治理时间轴 2017-09 SpringWorks从辉瑞手中license-in该分子(原代号PF-03084014),连同mirdametinib一起打包引进,Bain Capital/OrbiMed/LifeArc/辉瑞参与A轮1.03亿美元融资。 2023-11 FDA批准nirogacestat(Ogsiveo)用于成人进展性韧带样瘤,系全球首个获批的系统性治疗药物。 2025-04-28 → 2025-07-01 Merck KGaA(达姆施塔特)宣布以每股47美元现金收购SpringWorks ——企业价值约34亿美元,股权价值约39亿美元,交易于2025年7月1日完成交割,SpringWorks成为其全资子公司。这是这款分子第三次换手:辉瑞→SpringWorks→Merck KGaA,决策权从一家无中国团队的专注型biotech,转移到一家在华拥有成熟肿瘤/生育力/普药商业化平台的跨国药企。 现在 2026-05 默克雪兰诺(北京)医药研发有限公司已于2026年4月30日向CDE提交上市申请,5月7日CDE官网公示该品种(氢溴酸尼罗司他片)拟纳入优先审评,适应症与美欧标签一致,但公示表里"罕见病药物"一栏标注为"否"。 这条时间轴里最值得停下来看的,是收购交割后不到10个月,中国申报就已经走到了优先审评这一步——对一款此前在中国没有任何临床试验、没有团队、没有资产历史的分子来说,这个速度本身就是Merck KGaA把中国注册列为具体行动优先级的直接证据,而不是停留在意向层面。 更值得注意的是"零中国样本也能进优先审评"这件事本身。DeFi试验的142例患者里,中国样本占比是0——这是一次完全基于境外数据的申报,CDE没有要求先补一个本地桥接试验才受理。这对于同类"全球单一注册试验、患者规模小到不足以支撑区域性重复试验"的资产,是一个可以拿来参照的先例:证明监管层面对这类超罕见病、且全球范围内本身就没有其他有效治疗手段的资产,愿意让纯境外证据包先进入优先审评,但这不等于审评过程中就不再补充材料——审评期内仍可能被要求补充人种外推论证、PK桥接或安全性说明,优先审评只是拿到了加速通道的入场券,不是免检牌照。 中国 NDA 证据架构 ① 全球主证据 DeFi III期(NCT03785964),142例,PFS HR 0.29(P<0.001),ORR 41% vs 8%,已支撑FDA/EC双批准 ② 中国桥接 未见公开的中国PK桥接研究记录;肾功能不全人群PK无显著差异、中度肝功能不全影响有限,提示该分子非典型强种族敏感型小分子,桥接负担相对较低 ③ 中国亚组一致性 中国受试者占比为0,无中国专项亚组分析;申报路径依赖境外数据的整体外推而非亚组一致性论证 补强材料： DeFi设有开放标签延伸期,主要完成日期2022年4月,最终完成日期2024年10月,提供约2.5年以上的长期随访窗口;次要终点系统纳入疼痛强度(BPI)、疾病症状影响量表、EORTC QLQ-C30等患者报告结局工具。2025年10月,DeFi长期随访数据正式发表于《临床肿瘤学杂志》(JCO):中位用药暴露33.6个月(0.3-61.8个月),2年后未再观察到新的进展或死亡事件,持续用药下肿瘤仍在进一步缩小、缓解可加深且维持,患者报告结局获益持续,不良事件发生率随时间下降、安全谱总体一致(卵巢毒性与非黑色素瘤皮肤癌是长期随访中需要持续关注的两项)。这份长期数据是补强材料里分量最重的一块,可用于回应"疗效是否持久、安全性是否会随时间恶化"这类审评期常见追问。 CDE 沟通要点： 已经过一次实证——CDE接受了零中国样本的境外数据申报,不代表审评过程中不会追加要求;安全性数据库缺中国暴露,育龄女性卵巢毒性、腹泻等高发不良反应在中国人群中的表现仍是审评期潜在的补充数据请求点。三、四道绕不开的坎 第一坎 · "罕见病药物:否" — 高风险 CDE优先审评公示表里,这款药旁边"罕见病药物"一栏写的是"否"——也就是说,它拿到优先审评资格,大概率是走"临床急需、境外已批、无有效治疗手段"这条通道,而不是官方罕见病目录认定。需要说清楚的是,中国目前并没有一个独立、稳定、法定的"罕见病专用医保谈判通道"——所以这一栏标"否"的实际含义,不是"被排除出某条特殊通道",而是这款药未来在医保谈判中很难直接援引罕见病目录身份去争取政策加分,仍要以临床急需、境外已批、患者获益和预算影响作为核心论证依据,和其他非罕见病肿瘤药站在同一套论证逻辑里竞争谈判空间。 第二坎 · 疾病本身太罕见 — 高风险 韧带样瘤全球发病率约为百万分之三到六,美国每年新发约900到1500例。中国目前没有官方的流行病学统计数字,只能按全球发病率粗略外推,年新发数量级大概率在数千例。诊疗又高度集中在极少数具备软组织肉瘤专科能力的头部中心。这决定了这款药无论从哪个角度看,商业天花板都很低,它的价值更多体现在"填补空白+首发信誉"层面,而不是走量逻辑。 第三坎 · 供应链完全依赖进口 — 中等风险 这款药商业规模生产工艺已经过FDA/EMA双重验证,理论上中国申报可以直接复用全球统一的工艺包,CMC层面的技术风险不大。2024年Ogsiveo在美国的净产品收入约1.72亿美元(Gomekli要到2025年2月才获FDA批准,2024年尚无商业收入,不能一并计入),这个体量放在当年的SpringWorks身上确实不大;但2025年7月交割完成后,这款药的供应能力已经不该再用SpringWorks这家小公司的历史体量去推断——它现在挂在默克这样一家拥有全球化生产网络的跨国药企名下,供应体系的问题不在"造不造得出来",而在"中国这块患者基数有限的市场,会不会被排进默克全球产能分配的优先序列"。叠加中国这块市场需求量有限,公司大概率不会为此单独在中国建本地生产线,商业供应仍会依赖进口——这意味着获批之后,进口批签发、通关时效、安全库存管理才是决定患者能不能持续用上药的关键路径,而不是CMC技术或生产规模本身。 第四坎 · 同机制竞品已经反超上来 — 中等偏高风险 2025年12月,和nirogacestat同机制的varegacestat(原代号AL102,由Ayala Pharmaceuticals原研、2024年被Immunome收购)公布了自己的Ⅲ期RINGSIDE试验(NCT04871282,156例)阳性topline数据,PFS风险比0.16、确认缓解率56% vs 9%,数字上都比DeFi的0.29和41% vs 8%更漂亮;2026年4月29日,Immunome已经向FDA递交了上市申请。2026年ASCO年会上,Immunome又以口头报告形式公布了RINGSIDE的详细Ⅲ期数据——不只是topline,还包括疼痛强度这类患者报告结局(第12周疼痛显著改善,最早第4周即出现有临床意义的差异),同时官宣计划在2026年底前向欧盟递交上市许可申请(MAA)。也就是说,几个月前还能说的"全球唯一一份完成的随机对照Ⅲ期数据",现在已经不成立了,而且对手不只是数据漂亮,连申报节奏也在两个主要市场同步提速——这个赛道正在从"独门生意"变成"两强对垒",而且窗口期比想象中更早开始收窄。四、加速路径怎么选 Nirogacestat 中国加速路径决策 推荐路径(已实现) 优先审评——已于2026年5月7日被CDE官方公示纳入,这不再是需要争取的目标,而是已经拿到手的既成事实,团队重心应从"争取资格"转向"审评期滚动提交管理"。 备选路径 RWE/外部对照补强——考虑到DeFi是安慰剂对照而非活性药物对照,中国临床超说明书用药(西罗莫司、伊马替尼等)同样缺乏随机对照证据,可以建立中国韧带样瘤患者登记,作为上市后证据积累和未来医保谈判的支持性数据来源。 不适用路径 依赖罕见病目录身份争取医保加分——公示表已明确标注"罕见病药物:否",而中国本身也没有一条独立于常规谈判之外、稳定运行的罕见病专用通道;这条路径不该被当作可以直接依赖的加分项,谈判仍需回到临床急需、境外已批、患者获益和预算影响这套常规论证逻辑上。五、谁会先到中国:一张竞品对照表 韧带样瘤相关资产在华审评节奏对比资产开发商全球状态NMPA状态备注NirogacestatMerck KGaAFDA 2023-11批准/EC 2025-08批准2026-05纳入优先审评FDA→NMPA申报约2.5年Varegacestat(原AL102)Ayala原研/ImmunomeⅢ期阳性(2025-12),NDA已报FDA(2026-04-29),详细数据2026 ASCO口头报告,MAA拟2026年底前报EMA未见申报PFS HR 0.16/ORR 56% vs 9%TegavivintIterionⅠ期未见申报机制不同(靶向BCL9/β-catenin)西罗莫司/伊马替尼等多家(仿制药)超说明书使用,无该适应症RCT证据已上市(其他适应症)中国当前事实上的SoC 这张表最直接的读法是:中国韧带样瘤患者现在能用的,其实是一批"借来"的药——超说明书使用的西罗莫司、伊马替尼、他莫昔芬,没有一个是专门为这个病做过随机对照试验的。Nirogacestat一旦在中国获批,大概率会是第一个真正"为这个病而生"、也是最早在中国落地的选择。但"唯一"这张牌已经不再成立:varegacestat的Ⅲ期数据不仅读出了,数字还比DeFi更好看,美国NDA也已经递交。需要强调的是,两项试验入组标准、随访周期、缓解率评估方式(是否BICR独立评估)都不同,0.16和0.29不能直接拿来判优效,但对于任何一个准备把"我们是唯一获批GSI"作为核心卖点的市场沟通材料而言,这句话的保质期已经开始倒计时了。六、三种时间剧本 Nirogacestat 中国注册与商业化情景情景关键触发条件NMPA估时乐观优先审评期间CDE未追加本地数据要求,审评按130个工作日的加速节奏推进,不触发额外的人遗办审批环节,在varegacestat启动中国申报前完成获批2027 H1中性CDE要求补充小规模人群药代数据或安全性说明,审评节奏在优先审评框架内小幅延长2027 H2-2028 H1悲观因零中国暴露数据引发安全性表述争议,或Merck KGaA收购整合期内该小体量资产的注册资源被更大管线挤占,审评拖入常规节奏,期间varegacestat若同步启动中国申报,"首个"身位存在被反超的风险2029+ 三种情景背后的核心变量,其实是零中国患者数据这件事在审评期内会不会被重新翻出来,以及varegacestat会不会紧跟着提交中国申报。优先审评公示只是审评的起点,不是终点保证——DeFi的安全性数据库虽然支撑了FDA和EC的批准,但完全没有中国人群暴露,育龄女性卵巢毒性、高发腹泻这类不良反应在审评沟通中很可能被要求补充人种外推论证。这个变量能不能提前拆解清楚,直接决定了乐观和中性情景之间那道坎能不能迈过去;而varegacestat美国NDA已经递交这件事,意味着"首个进中国"这张牌能打多久,已经不完全取决于nirogacestat自己的节奏。七、真正的战场在支付端,不在检测端 很多肿瘤靶向药的可及性瓶颈卡在"检测"这一环——患者得先做基因检测,检测得有人买单,结果还要能指导用药,任何一环断掉都会拖慢放量。Nirogacestat在这条链路上几乎是"裸奔式"的简单:不需要任何伴随诊断,病理加影像就能确诊处方,患者从确诊到能不能用药之间没有额外的检测支付障碍。这在整个肿瘤靶向药里都算是比较少见的轻装上阵。 但硬币的另一面是,它的可及性压力几乎整个压到了"药价和报销"这一端。前面提到,CDE的优先审评公示表把它标注为"罕见病药物:否",而中国现阶段也没有一条独立于常规谈判之外的罕见病专用医保通道——这意味着它很难在谈判中直接援引罕见病目录身份争取政策加分,大概率要和普通肿瘤药站在同一套逻辑里,靠临床急需、境外已批、患者获益和预算影响去谈空间。作为一款患者基数天生就小的进口口服药,它几乎注定是高定价品种,而中国患者又高度集中在少数头部肉瘤中心、区域分布极不均衡——这决定了它的商业逻辑从一开始就不该是"铺量",而应该是"精准覆盖头部中心+搭建多层支付网络"。可行的组合大概有三层:一是尽早把DeFi里疼痛缓解、身体功能改善这些患者报告结局证据打包成药物经济学材料,为医保谈判争取空间;二是用患者援助项目、商业健康险和各地惠民保去承接自费缺口;三是借助口服片剂天然适配双通道药房的优势,解决"进得了医院目录,却在院内很难开出来"这个常见的最后一公里问题。这几件事最好和注册申报同步推进,而不是等拿到批件之后再从头准备——决定这款药能不能真正到患者手里的,疗效已经不是瓶颈,支付才是。八、被很多人忽略的第二条线:骨髓瘤联用 前面讲的都是nirogacestat已经获批、也是这次中国申报唯一覆盖的适应症——韧带样瘤。但这款药身上还有一条完全独立、目前尚未进入中国申报范围的探索性管线:和BCMA靶向疗法联用治疗复发难治多发性骨髓瘤。这条线的科学逻辑挺巧妙——γ-分泌酶除了参与Notch通路,还负责把浆细胞表面BCMA蛋白的胞外段"剪掉",让它以可溶性形式脱落进入血液。抑制γ-分泌酶,相当于同时做了两件事:提高细胞膜上BCMA的密度,又减少了血液里那些"诱饵"分子的干扰,理论上能让BCMA靶向的双抗、抗体偶联药物打得更准。 基于这个假说,SpringWorks(现在是Merck KGaA)历史上披露过与多达8家BCMA疗法开发方的联用探索合作:已经在开展的包括GSK(belantamab mafodotin)、Allogene(ALLO-715)、强生/Janssen(teclistamab)、Precision BioSciences(PBCAR269A)、辉瑞(elranatamab);计划开展的包括Seagen(SEA-BCMA)、艾伯维(ABBV-383)、再生元(REGN5458)——横跨双抗、ADC、同种异体CAR-T等多种BCMA疗法模态。其中进展最靠前、公开数据最完整的是和强生teclistamab联用的MajesTEC-2研究(Ib期):27例可评估患者中,客观缓解率74.1%,完全缓解或更佳达到51.9%,中位起效时间只要1.18个月——数字相当亮眼,但代价同样存在,该研究中出现过5例5级不良事件,3级腹泻发生率25%。需要提醒的是,这份合作清单本身有一定年头,部分早期披露的组合(尤其是Allogene、Precision BioSciences这类同种异体/基因编辑方向的搭档)近年是否仍在推进未见持续更新,不能默认全部8项探索都还活跃。这些数据全部来自国际多中心的早期探索阶段,目前没有任何一项在中国开展,也不在这次中国NDA的申报范围内。 有意思的是,如果未来这条线真的要进中国,它面对的竞争生态和韧带样瘤完全不同。中国多发性骨髓瘤市场本身不小,每年新发约2.4万例,而且BCMA这个靶点在中国已经相当热闹:强生teclistamab已于2024年6月获批,辉瑞elranatamab已于2025年3月附条件获批(中位PFS 17.2个月、中位OS 24.6个月),GSK的belantamab mafodotin也在2026年4月刚刚获批;细胞治疗这边,驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛、科济药业/华东医药的泽沃基奥仑赛、传奇生物/强生的西达基奥仑赛三款国产BCMA CAR-T均已上市,深度缓解率普遍在九成以上。换句话说,nirogacestat如果有一天真的带着联用方案走进中国,它要打的不是"填补空白"这张牌,而是"能不能在一个已经很拥挤的赛道里,证明联用增效值得医生多开一颗药"——这是一个和韧带样瘤完全不同性质的战役,现在下判断还为时过早。九、给关注这款药的人,五个具体动作 1 别指望罕见病身份能单独换来医保加分,提前备好常规论证的全套材料 — 优先审评公示表标注"否",而中国也没有独立于常规谈判之外的罕见病专用通道;与其押注一个不确定的认定路径,不如提前把临床急需、境外已批、患者获益(尤其是DeFi长期随访里的疼痛/功能改善数据)、预算影响这几块论证材料在申报期内就同步备齐。 2 提前锁定10-20家头部肉瘤中心 — 韧带样瘤诊疗高度集中,商业化不需要铺开全国销售网络,应在获批前就完成头部软组织肉瘤专科医院的名单锁定和医生教育前置。 3 进口供应链要提前规划,而不是获批后再补 — 这款药大概率长期依赖进口,批签发和通关时效应该在审评期内就同步准备,避免出现"药批了但到不了患者手里"的空窗期。 4 把市场叙事从"唯一"改成"首个" — varegacestat的Ⅲ期数据已经读出、美国NDA已经递交,继续把"全球唯一获批GSI"当作核心卖点已经站不住脚;应尽快把学术推广和医保沟通材料的定位切换为"首个进入中国、安全管理经验最成熟",并持续跟踪varegacestat是否启动中国申报。 5 骨髓瘤联用线,现在只做技术跟踪,不做商业判断 — 国际多中心数据仍处Ib/II期,且未进入中国申报计划,过早对外传播"进军血液瘤"的叙事容易造成预期错配,当前阶段应聚焦内部技术评估而非市场沟通。结语 Nirogacestat不是一个会引发轰动的大品种,它甚至不属于任何一个耳熟能详的热门靶点赛道。但它身上叠着的几件事——一个被原研公司放弃、又被小公司救活并做成first-in-class的分子命运,一次被跨国药企收购后中国注册明显提速的公司治理转折,一次"零中国样本也能拿到优先审评"的监管先例,以及一场刚刚从"独门生意"变成"两强对垒"的赛道突变——放在一起看,比任何单一的疗效数字都更有参考价值。它提醒我们:评估一款罕见病资产在中国的机会,患者数字从来不是唯一的坐标系,谁在背后推、监管愿不愿意接受什么样的证据、窗口还能开多久、以及竞品追得有多快,同样重要,而且往往比想象中变化得更快。 覆盖:分子与获批故事 · 中国注册路径 · 关卡解构 · 加速通道 · 竞品格局 · 时间线情景 · 准入支付 · 骨髓瘤联用探索 · 行动建议本文为战略研判,非投资建议或临床用药指导。

1 德睿智药完成5200万美元B轮融资，构建AI Native新药研发引擎 近日，专注于AI驱动新药研发的科技公司——德睿智药（MindRank）宣布分阶段完成累计5200万美元B轮融资，多家知名投资机构与产业基金共同投资。凯乘资本担任本轮融资独家财务顾问。本轮融资所得资金将核心投入公司自研全链路AI制药引擎MAP（Molecule Arts Platform）的深度技术迭代，持续完善其业内领先的多智能体（Multi-Agent）协同体系与临床数据闭环（Clinical Data-in-the-Loop），同时推进自研口服GLP-1RA小分子MDR-001的Ⅲ期临床开发至商业化，加速拓展差异化创新药管线，持续巩固并放大公司新一代AI制药范式在效率与成本上的绝对优势。 2 19亿美元！中国生物制药PDE3/4抑制剂TQC3721授权阿斯利康 7月8日，中国生物制药有限公司宣布附属公司正大天晴药业集团股份有限公司已与阿斯利康就正大天晴自主研发的PDE3/4抑制剂TQC3721订立独家授权协议。根据协议条款，中国生物制药将授予阿斯利康在中国以外地区开发、生产及商业化TQC3721的独家许可。阿斯利康还将获得TQC3721特定开发方案的全球独家许可。中国生物制药有权获得2亿美元的首付款，以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，合计最高可达19亿美元，同时还将获得基于TQC3721年度净销售額的最高可达双位数百分比的分级特许权使用费。协议的生效以惯常的交割条件为前提，包括取得相关监管部门的批准。阿斯利康是全球呼吸领域的领先跨国药企，本次合作将依托其深厚的临床开发经验与呼吸领域专长，并结合中国生物制药的创新能力，加速TQC3721的全球临床开发，最大化释放这款潜在同类最佳（best in class）药物的临床价值和商业潜质，惠及全球更多患者。 3 科伦博泰港股配售募资27.45亿港元 7月8日，科伦博泰港股发布公告于2026年7月8日（交易时段前），科伦博泰与配售代理订立配售协议，据此，配售代理已有条件同意按个别（但非共同或共同及个别）基准作为本公司代理促使向不少于六名承配人配售（倘未能配售则自行购买）5,838,000股配售股份，配售价为每股配售股份470.20港元，配售总额预计27.45亿港元。就董事所深知、尽悉及确信，承配人及其最终实益拥有人现时为或将会为（视情况而定）独立第三方。根据配售协议将予配售的配售股份将根据一般授权配发及发行，因此，无须就配售事项进一步取得股东批准。本公司将向联交所上市委员会申请批准配售股份上市及买卖。配售事项须待配售协议的先决条件获达成后方告完成，包括但不限于向联交所上市委员会申请批准配售股份上市及买卖。经扣除本公司就配售事项产生的所有费用、成本及开支（包括配售佣金）后，配售事项的估计所得款项净额预期约为2,723.4百万港元（约27.234亿港元）。因此，经扣除有关费用、成本及开支后，估计配售价净额约为每股配售股分466.50港元。 4 OTR Therapeutics与LG Chem达成战略合作，加速创新肿瘤疗法全球开发 7月8日 – OTR Therapeutics（以下简称“翱路医药”），一家致力于将早期创新转化为具有全球影响力新疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布与全球科学与化学企业LG Chem达成战略合作。LG Chem将生命科学列为其核心业务之一，通过加强新药研发与全球开发持续推动该业务板块的发展。双方将携手加速发掘、评估和开发早期创新肿瘤项目。LG Chem将负责项目在中国以外地区的全球临床开发、注册策略及商业化。翱路医药除享有合作预付款外，对双方联合引进并成功开发的项目享有全球临床开发和注册里程碑付款，并有权行使参与项目的全球开发及获得产品的部分全球权益。 5 恒瑞医药口服小分子GLP-1药物III期成功，即将申报上市 7月7日，恒瑞医药宣布，其口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535（大中华区外称KAI-7535，由Kailera Therapeutics开发）在中国成人肥胖及超重人群中的III期临床试验（HARBOR-1）取得积极顶线数据（NCT06904105）。HRS-7535所有剂量组（120mg、180mg）在治疗44周时达到了所有主要终点和关键次要终点；且继续治疗减重效果持续，第50周时180mg组平均减重可达11.1%；同时观察到了多项心血管代谢指标的改善。 6 高伦博就任萌蒂中国总经理 7 月 7 日，萌蒂制药宣布，任命高伦博（Paul Koolenbrander）为萌蒂中国总经理，任命已自 2026 年 6 月 29 日起生效。履新后，高伦博将常驻北京，全面负责萌蒂制药在中国市场的业务，并直接汇报于萌蒂制药全球首席执行官马克·普林森（Marc Princen）。萌蒂制药全球首席执行官马克·普林森（Marc Princen）表示，高伦博在中国及亚洲市场拥有丰富的领导及运营经验，其加入将有助于萌蒂继续推动业务发展，并进一步深化公司对患者、合作伙伴及利益相关方的承诺。他曾经于默克中国任职超 10 年，此次加入萌蒂之前，他为康哲旗下东南亚业务公司高伦博康联达健康（Rxilient Health）的首席执行官。他不仅长期在中国工作，早在大学阶段便开始系统学习汉语及中国相关专业。高伦博于 1987 年至 1992 年就读于荷兰莱顿大学，获得汉学与管理学硕士学位。其间，他于 1990 年至 1991 年前往伦敦大学亚非学院学习中国法律与经济，随后又于 1992 年至 1993 年在南京大学学习汉语。1993 年 9 月，高伦博加入荷兰制药企业欧加农（欧加隆的源头企业），从欧加农中国区管理培训生做起，很快升任市场服务经理，由此开启了在中国医药行业长达 30 余年的职业生涯。1998 年，高伦博加入先灵药业有限公司，历任女性健康业务市场经理、市场与销售总监等职务，负责多个治疗领域的销售运营及生产管理工作。2005 年，高伦博转赴德国柏林，担任拜耳先灵医药加乐显全球品牌团队负责人。2008 年，他前往新加坡，出任拜耳先灵医药亚太区诊断影像业务负责人。2010 年，高伦博回到北京，历任拜耳医药保健中国区诊断影像业务负责人、拜耳医疗保健影像诊断与介入业务南亚及东盟地区负责人职务。2013 年，高伦博加入默克雪兰诺，先后担任中国生殖业务负责人、默克医药健康北亚及澳大利亚生殖业务负责人，以及默克医药健康中国心血管、代谢与内分泌业务负责人职务。2024 年，高伦博前往新加坡，出任康联达健康首席执行官。此次加入萌蒂制药，也意味着他再次回到北京，并重新承担跨国药企中国区业务管理职责。 7 泽安第二款First-in-Class髓系细胞衔接器获批临床，正式进军实体瘤 7月7日，美国加州红木城、中国深圳——泽安生物医药（LTZ Therapeutics，以下简称“LTZ”或“公司”），一家聚焦新型免疫疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其第二款候选药物 LTZ-232已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药临床试验申请（IND），拟用于治疗晚期转移性结直肠癌（mCRC）和其他上皮细胞黏附分子（EpCAM，Epithelial Cell Adhesion Molecule）高表达的实体瘤。LTZ-232是一款“同类首创”（First-in-Class）的双特异性抗体，依托公司自主研发的专利技术平台——U-MCE™（Universal Myeloid Cell Engager）开发而成。作为一款髓系细胞衔接器免疫治疗药物（Myeloid Engager Immunotherapy），LTZ-232的作用机制在于精准衔接肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）与EpCAM高表达的肿瘤细胞，激活巨噬细胞的吞噬功能，从而直接清除肿瘤细胞。 本文来自翰米咨询内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。 免责声明：翰米咨询内容团队关注医药大健康行业发展动态。本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途，转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系我们予以删除。 戳「阅读全文」，查看最新最全的大健康行业资讯