Navepegritide

Voxzogo accounted for 29% of the company’s revenue in 2025, but it's facing competitive pressure in its original indication. With phase 3 results that have “exceeded” BioMarin’s expectations, according to R&D chief Greg Friberg, M.D., the California biotech appears set up to gain a label expansion for its top-selling product, dwarfism drug Voxzogo.The Canopy-HCH-3 study in children with hypochondroplasia (HCH) has met its primary endpoint, with Voxzogo providing “highly statistically significant” improvements in annualized growth velocity (AGV), the company said. In a trial of 80 patients, ranging from ages 3 to 17, those on Voxzogo had an AGV of 2.33 centimeters more than those on placebo at week 52. In addition, Voxzogo provided a statistically significant increase in two other height measurements—standing height and height Z-score—and in arm span, which is key in providing patients with a longer reach and allowing them to gain independence, the company said.The results are “tremendously encouraging,” according to Andrew Dauber, the lead investigator of the study and the chief of endocrinology at Children's National Hospital in Washington, D.C.“Seeing these improvements in growth is a milestone we have hoped for after so many years without treatment options,” Dauber added in a release. “These data suggest we may be approaching a new era in how we care for children with hypochondroplasia.”HCH is a rare genetic condition that limits bone growth, resulting in short-limbed dwarfism. It is caused by a mutation in the FGFR3 gene, which slows the conversion of cartilage into bone. Those with HCH typically have an average-sized torso but disproportionately short arms, legs, hands, and feet. The condition can lead to otolaryngologic (ear, nose and throat) issues and neurological complications. HCH is a milder form of achondroplasia (ACH). In 2021, the FDA approved CNP analog Voxzogo as a treatment for ACH and two years later expanded the nod to children aged 5 and younger.With the results—which the company will present in full at a medical conference later this year—BioMarin said it expects to file for approval of Voxzogo in HCH in the third quarter of this year, followed by submissions to the European Medicines Agency and other regulators.“While this is an important win for the Voxzogo franchise and provides incremental expansion beyond achondroplasia (ACH), we remain cautious that success in HCH alone is unlikely to fully offset growing competitive pressures emerging in ACH,” analysts from Leerink Partners wrote in a note to clients.Two months ago, Ascendis gained FDA approval for its ACH treatment, Yuviwel. The approval covers children aged 2 and older who have open growth plates, which are areas where cartilage develops at the end of bones, allowing them to lengthen. The advantage Yuviwel offers is that it is dosed weekly as opposed to daily for Voxzogo.  In February, BridgeBio revealed the success of a phase 3 trial of its FGFR1-3 selective tyrosine kinase inhibitor infigratinib in children with ACH. BridgeBio and its partner Kyowa Kirin plan to apply for approval of infigratinib in the second half of this year.“We think it will be important to understand how BioMarin plans to help drive disease awareness and enhance the diagnosis journey as HCH is not diagnosed at the same rate as ACH,” Leerink added. “Based on (KOL) discussions, we think there is a fairly wide spectrum of severity in HCH where some patients might already be on Voxzogo, while other patients may be milder.” With sales of $927 million, which were up 26%, Voxzogo accounted for 29% of the company’s revenue in 2025. The Leerink team said it projects “significantly lower peak sales in HCH vs. ACH.”In March, BioMarin announced that it had discontinued phase 2 trials for Voxzogo across three potential indications: Turner syndrome, SHOX-deficiency and aggrecan (ACAN)-deficiency. Still underway are phase 2 trials of Voxzogo for kids with Noonan syndrome and idiopathic short stature (ISS) without ACAN-deficiency.

温馨提示 肽研社建读者交流群啦~ 行业交流、商务合作、报告咨询 请添加小编微信，后续入群哦👇 研究进展 01 Stealth BioTherapeutics 2026-04-27，Stealth BioTherapeutics（NASDAQ：MITO）宣布，其评估新一代线粒体靶向候选药物bevemipretide眼用滴剂的I期剂量递增临床试验已完成受试者入组。该研究旨在评估药物在健康志愿者中的安全性、耐受性及药代动力学特征，并为后续干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的临床开发提供关键依据。 公司表示，本次I期研究包括单次递增剂量（SAD）与多次递增剂量（MAD）两个阶段，初步结果将于2026年5月3日至7日在美国视力与眼科研究协会（ARVO）年会上公布。最终完整数据预计将在随后举行的美国视网膜专家学会（ASRS）会议上由研究主要负责人进行报告。 Stealth方面表示，这一I期剂量递增研究的完成，是推进bevemipretide眼用制剂开发的重要里程碑，也标志着其向干性AMD等重大致盲性眼病的非侵入性治疗方案迈进关键一步。公司计划在2026年下半年启动该药物针对干性AMD的II期临床研究。 bevemipretide是一种线粒体心磷脂结合剂，被设计用于以滴眼方式递送至视网膜关键细胞，包括视网膜色素上皮细胞及光感受器细胞，从而实现对线粒体功能的直接调控。在本次I期研究中，受试者分别接受1%、2%或3%不同浓度的单次及多次给药方案，用于确定后续患者研究的安全剂量范围。 Stealth BioTherapeutics表示，公司致力于开发针对线粒体功能障碍相关疾病的创新疗法。其首个商业化产品已于2025年9月获得美国FDA加速批准。除bevemipretide外，公司还在推进elamipretide在干性AMD及遗传性线粒体疾病中的拓展研究，并布局多条临床前管线，包括SBT-589与SBT-255等项目。 02 Mundipharma 2026-04-27，Mundipharma公布REZZAYO®（rezafungin acetate）在全球ReSPECT III期临床试验中的积极顶线结果。该研究评估rezafungin用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）成人患者侵袭性真菌感染（IFDs）预防的有效性与安全性。 结果显示，研究达成主要终点：在第90天“无真菌感染生存率”方面，rezafungin相较标准抗真菌方案（SAR）达到非劣效性（60.7% vs 59.0%）。这表明，在这一高度免疫抑制的高风险人群中，rezafungin在预防侵袭性真菌感染方面的疗效与标准治疗相当。研究同时提示，其药代/药效学（PK/PD）特征带来的每周一次给药模式，在疗效保持一致的基础上具有差异化优势。 在安全性方面，rezafungin总体耐受性良好，不良事件谱与标准治疗方案相当，并在免疫功能低下患者中呈现出较为有利的整体获益/风险特征。与对照组相比，rezafungin在多个次要终点上表现出优势趋势，尤其是在因治疗相关不良事件导致的剂量中断或停药，以及治疗终止比例方面，显示出更低的发生率。此外，两组在侵袭性念珠菌、曲霉及肺孢子菌感染发生率及总体死亡率方面均表现相近。 基于本次研究结果，Mundipharma及其美国合作方CorMedix计划于2026H2向FDA递交补充新药申请（sNDA），并预计于2026Q3向EMA提交注册申请。 rezafungin为新一代棘白菌素类抗真菌药物，已获批用于成人念珠菌血症及侵袭性念珠菌病治疗。尽管现有治疗手段不断发展，侵袭性念珠菌感染患者死亡率仍高达约40%，显示出显著未满足医疗需求。在接受异基因HSCT治疗的患者中，由于长期免疫抑制及中性粒细胞减少，侵袭性真菌感染风险显著升高，因此更需要具备差异化给药方案与更优安全性的预防用药策略。 03 Zealand Pharma &  Boehringer Ingelheim 丹麦哥本哈根，2026-04-28，Zealand Pharma（Nasdaq: ZEAL）宣布，其合作伙伴Boehringer Ingelheim在III期临床试验SYNCHRONIZE-1中公布survodutide（BI 456906）的积极顶线结果。该药物为GLP-1/胰高血糖素受体双重激动剂，在无2型糖尿病的肥胖或超重人群中实现具有统计学显著性的体重下降，并显示出全面代谢改善潜力。 在治疗76周后，接受survodutide治疗的受试者平均减重达16.6%（约17.8 kg/39.2磅），显著优于安慰剂组的3.2%（p<0.0001）。这一减重水平支持其作为肥胖治疗中具有临床意义的潜在疗法。试验同时达到另一共同主要终点：约85.1%受试者实现≥5%体重下降（安慰剂组为38.8%，p<0.0001）。分析显示，减重主要来源于脂肪组织减少，瘦体重占比变化较小。在关键次要终点中，survodutide显著降低腰围，该指标与内脏脂肪及心代谢风险密切相关。内脏脂肪减少被认为与代谢功能障碍及肝脏健康改善密切相关。试验中不良事件以胃肠道反应为主，多为轻至中度，主要发生于剂量递增阶段，未发现新的安全性信号，与GLP-1类药物已知安全性一致。 根据合作协议，Zealand Pharma有资格获得全球销售额高个位数至低双位数比例的分成及最高3.15亿欧元里程碑付款。 研究者指出，survodutide通过GLP-1受体激动作用降低食欲并增强饱腹感，同时通过胰高血糖素受体作用影响肝脏代谢功能，有望同时改善体重与肝脏代谢健康。 survodutide是一个全球III期临床开发项目的核心候选药物，同时正在开展多项适应症研究，包括：1）肥胖及超重人群（SYNCHRONIZE系列）；2）合并2型糖尿病人群（SYNCHRONIZE-2）；3）MASH人群（SYNCHRONIZE-MASLD）；4）心血管/肾病高风险人群（SYNCHRONIZE-CVOT）；5）以及针对肝病进展的LIVERAGE及LIVERAGE-Cirrhosis研究。 survodutide由Zealand Pharma与Boehringer Ingelheim共同开发，其中Boehringer负责全球开发及商业化。该药物已获得FDA突破性疗法及快速通道资格，并被EMA、NMPA及多国监管机构纳入加速审评机制。Zealand Pharma表示，未来还将推进包括GLP-1/GIP/NPY三重激动剂等下一代代谢疾病疗法开发。 04 Zealand Pharma 2026-04-29，Zealand Pharma宣布，与合作伙伴Roche正式决定推进长效胰淀素类似物petrelintide进入III期临床开发，用于慢性体重管理，III期研究计划于2026H2启动。 此前，petrelintide在ZUPREME-1 II期临床研究中实现了双位数减重效果，同时展现出接近安慰剂水平的耐受性。双方希望通过该项目，为超重及肥胖患者提供一种兼具显著减重效果与优异耐受性的长期治疗方案。 即将开展的III期研究将评估petrelintide作为每周一次皮下注射疗法，在肥胖或伴相关并发症超重成人中的疗效、安全性及耐受性。公司认为，长期依从性是慢性体重管理成功的关键，而petrelintide有望凭借良好的耐受性满足这一未被充分满足的临床需求。 Petrelintide是一种长效胰淀素类似物，可实现每周一次给药，并具有良好的化学和物理稳定性，能够在接近中性的pH条件下避免纤维化，从而支持与其他多肽药物联合制剂或联合给药。胰淀素由胰岛β细胞分泌，可通过恢复机体对瘦素的敏感性增强饱腹感，从而帮助降低体重。 2025年，Zealand Pharma与Roche达成独家合作与授权协议，共同开发及商业化petrelintide。目前，该药既在开发单药治疗方案，也在推进与Roche GLP-1/GIP双受体激动剂enicepatide（CT-388）的联合疗法。双方计划于2026Q2启动petrelintide联合enicepatide的II期临床研究。 05 Arch Biopartners 2026-04-30，Arch Biopartners宣布，位于加拿大不列颠哥伦比亚省新威斯敏斯特的Royal Columbian Hospital已启动患者招募，加入公司正在开展的LSALT肽II期临床试验。该研究旨在评估LSALT肽在接受体外循环心脏手术患者中预防急性肾损伤（AKI）的潜力。 Royal Columbian Hospital是该研究全球第九个启动中心，也是加拿大第四个开展患者招募的研究中心。目前，多伦多大学健康网络旗下Toronto General Hospital、Unity Health Toronto旗下St. Michael’s Hospital，以及卡尔加里大学Cumming医学院也正在进行患者入组。公司还表示，正在评估更多潜在研究中心以支持CS-AKI II期研究患者招募，目前已与加拿大及美国多家心脏外科中心开展可行性讨论，包括美国三家潜在研究中心及安大略省一家新增中心。 CS-AKI（心脏手术相关急性肾损伤）是体外循环心脏手术后的常见并发症，可导致住院时间延长及预后恶化。该项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期研究计划入组240例患者，主要终点为术后7天内依据KDIGO标准评估的AKI发生率。 除LSALT项目外，Arch Biopartners还在推进多项肾病治疗管线，包括用于毒素相关AKI的cilastatin II期研究，以及针对慢性肾病（CKD）的下一代治疗平台。 06 BioMarin 2026-05-04，美国加州圣拉斐尔——BioMarin宣布，其软骨发育不全（achondroplasia）治疗药物 VOXZOGO®（vosoritide）的多项长期研究数据显示，该药除持续改善患儿身高增长外，还可在臂展、骨密度及身体比例等关键健康指标上带来长期获益。相关数据已于2026年美国儿科内分泌学会年会（PES 2026）公布。 VOXZOGO目前是全球唯一获批可从出生开始用于软骨发育不全儿童的治疗药物。BioMarin表示，目前已积累超过10年的临床研究数据，持续验证早期、长期治疗的重要价值。长期随访数据显示，在多项开放标签延长期研究中，接受VOXZOGO治疗的不同年龄段儿童，其臂展Z评分均较基线改善，同时“臂展/身高比”长期保持稳定，提示药物不仅促进身高增长，还能够维持相对协调的骨骼比例生长。对于5岁后开始接受治疗的儿童，持续治疗6年后，站立身高较自然病程对照组平均增加10.6 cm；治疗8年后，平均增幅达到13.59 cm（均p<0.0001）。 此外，一项纳入119名患儿的长期研究还评估了VOXZOGO对骨健康的影响。结果显示，接受最长6年治疗后，儿童骨矿物质含量（BMC）持续增加，而骨密度（BMD）Z评分保持稳定，提示长期治疗并未损害骨健康。 值得关注的是，BioMarin还公布了VOXZOGO在另一种FGFR3相关骨发育疾病——低软骨发育不全症（hypochondroplasia）中的新研究数据。一项II期研究显示，接受vosoritide治疗12个月后，患儿全身骨密度与骨矿物质含量均显著提升。 公司预计将在2026H1公布VOXZOGO用于低软骨发育不全症的关键III期CANOPY-HCH-3研究顶线结果。如结果积极，计划于2026H2向监管机构提交新适应症申请。 07 Neuraly 2026-05-05，美国，Neuraly（D&D Pharmatech全资子公司）宣布，已完成其长效GLP-1受体激动剂pegsebrenatide（NLY01）在一项II期研究者发起临床试验（IIT）中的首例患者给药，该研究探索其用于治疗进展性多发性硬化（MS）的潜在疗效。 Pegsebrenatide是一种长效GLP-1受体激动剂，设计用于调节神经炎症通路并发挥神经保护作用。临床前研究显示，该分子可在多发性硬化、阿尔茨海默病及帕金森病动物模型中抑制神经炎症并延缓疾病进展。此前在帕金森病II期研究（n=255）中，pegsebrenatide治疗与运动功能（UPDRS III评分）下降减缓相关，且在60岁以下患者中获益更为显著。 本次开展的TAG-MS研究（NCT07497399）为一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组II期试验，由约翰斯·霍普金斯大学神经病学与流行病学教授Ellen Mowry博士牵头，在多家顶级学术医学中心开展。研究计划纳入约120例进展性MS患者，以1:1比例随机接受每周一次pegsebrenatide或安慰剂治疗，疗程96周。研究主要终点为脑实质体积标准化变化（MRI测量），用于评估脑萎缩及神经退行性进展；关键次要终点包括灰质体积、丘脑体积及皮层厚度变化，同时评估扩展残疾状态量表（EDSS）及相关中枢神经系统生物标志物。 Pegsebrenatide（NLY01）为exendin-4长效类似物，是一种GLP-1RA，通过抑制神经炎症减少神经元损伤，在多种神经退行性疾病动物模型中显示出延缓疾病进展的潜力，目前正作为潜在疾病修饰疗法开发用于神经系统疾病。 Neuraly是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对神经退行性疾病关键病理机制（如神经炎症与神经元存活）的创新疗法，以延缓或阻断疾病进展。 08 Hepta 2026-05-05，美国加州，Hepta在2026年消化疾病周（DDW 2026）公布SAMARA试验最新数据，首次证明基于血液cfDNA甲基化检测的液体活检技术，可以在治疗开始前预测semaglutide减重疗效，并在治疗过程中持续监测其生物学效应。 随着semaglutide等GLP-1类药物在肥胖治疗中的广泛应用，临床虽可观察体重变化，但长期缺乏一种可规模化、无创的方法，用于判断患者在治疗前是否具备生物学应答潜力，以及治疗过程中疾病生物学是否发生改变。 研究分析了肥胖及MASLD患者血浆样本发现：在未用药前，不同患者cfDNA甲基化特征已存在显著差异（p < 0.01）,这些差异可预测后续是否对司美格鲁肽产生≥10%体重下降的应答。这是首次在临床层面证实，可通过血液在治疗前识别GLP-1减重应答人群。 在约一年随访中观察到：司美格鲁肽治疗组出现显著甲基化变化，安慰剂组未见类似变化，说明cfDNA不仅可用于预测疗效，还能实时反映药物对机体代谢系统的重塑过程。预测应答主要与肝脏甘油三酯输出、脂质代谢及脂肪细胞分化相关。治疗相关变化涉及脂肪生成、胰高血糖素样肽信号（incretin signaling）、胆固醇稳态及抗纤维化通路，提示semaglutide的作用不仅限于减重，还涉及系统性代谢重构。 研究者指出，该技术可在治疗前通过血液识别“潜在应答者”，并在治疗过程中持续监测药物影响，从而推动GLP-1治疗从经验性用药向精准医学转变。该研究基于其专有AI平台LiquidTransformer，可同时解析数亿cfDNA片段的甲基化信息，用于捕捉疾病及药物反应的系统性信号，实现无创分子层面评估。 2026-05-05，美国加州，Hepta在2026年消化疾病周（DDW 2026）公布SAMARA试验最新数据，首次证明基于血液cfDNA甲基化检测的液体活检技术，可以在治疗开始前预测semaglutide减重疗效，并在治疗过程中持续监测其生物学效应。 随着semaglutide等GLP-1类药物在肥胖治疗中的广泛应用，临床虽可观察体重变化，但长期缺乏一种可规模化、无创的方法，用于判断患者在治疗前是否具备生物学应答潜力，以及治疗过程中疾病生物学是否发生改变。 研究分析了肥胖及MASLD患者血浆样本发现：在未用药前，不同患者cfDNA甲基化特征已存在显著差异（p < 0.01）,这些差异可预测后续是否对司美格鲁肽产生≥10%体重下降的应答。这是首次在临床层面证实，可通过血液在治疗前识别GLP-1减重应答人群。 在约一年随访中观察到：司美格鲁肽治疗组出现显著甲基化变化，安慰剂组未见类似变化，说明cfDNA不仅可用于预测疗效，还能实时反映药物对机体代谢系统的重塑过程。预测应答主要与肝脏甘油三酯输出、脂质代谢及脂肪细胞分化相关。治疗相关变化涉及脂肪生成、胰高血糖素样肽信号（incretin signaling）、胆固醇稳态及抗纤维化通路，提示semaglutide的作用不仅限于减重，还涉及系统性代谢重构。 研究者指出，该技术可在治疗前通过血液识别“潜在应答者”，并在治疗过程中持续监测药物影响，从而推动GLP-1治疗从经验性用药向精准医学转变。该研究基于其专有AI平台LiquidTransformer，可同时解析数亿cfDNA片段的甲基化信息，用于捕捉疾病及药物反应的系统性信号，实现无创分子层面评估。 09 Novo Nordisk 2026-05-06，根据Clinicaltrials，Novo Nordisk注册了Amycretin（NNC0487-0111）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的两项全球三期临床AMAZE 3/4，分别计划入组300例受试者，预计2028年完成。Amycretin的通用名为Zenagamtide，已经陆续启动6项全球三期临床，包括AMAZE1/2/3/4/5和HF-POLARIS（心衰）。由于CagriSema临床疗效不及预期，Zenagamtide成为最受Novo Nordisk寄望的迭代产品之一。Zenagamtide在1b/2a期临床中表现出更具竞争力的减重疗效数据，60mg剂量组治疗36周减重幅度达到24.3%，安慰剂校正后为23.2%。 10 Ascendis Pharma 2026-05-06，丹麦哥本哈根，Ascendis Pharma公布其核心内分泌管线TransCon CNP（navepegritide）在关键III期ApproaCH研究中的最新亚组分析数据，进一步验证其在儿童软骨发育不全中的长期疗效与安全性。 - -核心疗效结果：增长速度显著提升并持续2年 在≥5岁入组儿童亚组中，接受每周一次TransCon CNP治疗的患者在第52周时年化生长速度（AGV）显著优于安慰剂组（5.79 cm/年 vs 4.02 cm/年，治疗差异+1.78 cm/年，p<0.0001）。在延长至104周的随访中，该生长获益得以持续维持（治疗组5.71 cm/年 vs 对照组5.53 cm/年）。 同时，在身高Z评分等关键生长指标上，治疗组在52周及104周均显示持续改善，提示疗效具有稳定性与延续性。 --安全性：长期用药耐受性良好 截至2年随访，整体安全性与总体人群一致，不良事件以轻中度为主；注射部位反应发生率低且均为轻度，未观察到症状性低血压或骨龄加速，也未出现因不良事件导致停药。 TransCon CNP是一种C型利钠肽（CNP）前药，通过每周一次给药实现体内持续释放活性CNP，旨在对抗FGFR3信号过度激活，从而改善骨骼生长障碍。该机制区别于传统每日注射生长激素类疗法，强调“持续信号调控”的疾病修正路径。 该药已于2026年2月获FDA批准上市（商品名YUVIWEL），用于促进儿童软骨发育不全患者线性生长，目前其欧洲上市申请仍在审评中，预计2026Q4给出结果。本次数据进一步强化了TransCon CNP在儿童软骨发育不全中的长期疗效与安全性证据，支持其作为疾病修正型疗法在罕见骨骼发育障碍领域的持续价值。 11 FUJIFILM 2026-05-07，日本东京，FUJIFILM宣布开发出一种面向膜蛋白靶点的创新环肽筛选技术，可用于发现对膜蛋白具有高亲和力的环肽分子，尤其适用于多跨膜蛋白（multi-pass transmembrane proteins）等传统方法难以处理的复杂靶点。相关研究成果计划于2026年5月在美国波士顿举行的TIDES USA 2026大会上发布。 近年来，含非天然氨基酸的环肽因兼具高亲和力、组织渗透性及良好可合成性，被视为新一代药物开发的重要方向。FUJIFILM自2023年以来已基于其专有mRNA display技术提供环肽发现服务，但传统筛选方法通常需要先对靶蛋白进行分离纯化，而多跨膜蛋白在这一过程中往往容易失去天然三维结构，从而影响筛选效果。此外，基于活细胞表面的筛选方法还面临mRNA标签在细胞培养环境中易降解的问题。 为解决上述瓶颈，FUJIFILM设计了一种新型环肽文库，使mRNA标签能够在细胞培养条件下保持稳定，从而实现针对活细胞表面多跨膜蛋白的直接筛选。公司表示，借助该技术，已成功筛选出可特异性结合G蛋白偶联受体（GPCR）的一类环肽分子，并且仅在目标蛋白表达细胞中观察到特异性结合。 FUJIFILM认为，该技术有望显著拓展环肽药物在膜蛋白尤其是复杂跨膜靶点领域的应用空间，为传统方法难以覆盖的靶点提供新的药物发现路径。目前，公司正持续扩大其多肽药物CRO服务布局，业务涵盖环肽发现、高通量筛选、结构优化、肽化学合成以及靶蛋白表达纯化等领域，并结合AI、生物技术及iPS细胞相关能力，推进下一代多肽药物研发平台建设。 12 Bayer 2026-05-07，德国柏林/美国新泽西，Bayer宣布其III期REVEAL研究取得积极顶线结果，研究评估了在研PET/CT显像剂I-124 evuzamitide在心脏淀粉样变性（cardiac amyloidosis）诊断中的表现。结果显示，该研究达到主要终点，基于影像视觉判读，I-124 evuzamitide在诊断心脏淀粉样变性方面展现出良好的敏感性和特异性。 I-124 evuzamitide是一种基于肽的放射性PET显像剂，由能够特异性结合淀粉样蛋白沉积的肽分子与放射性同位素碘-124（I-124）偶联而成，属于“多肽+核医学”方向的新型分子影像modality。该产品通过静脉注射后，可利用PET/CT对体内淀粉样蛋白沉积进行可视化检测，从而辅助心脏淀粉样变性的诊断与疾病评估。目前该产品尚未获得任何国家监管机构批准。 此前，该分子已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于疑似或已确诊心脏淀粉样变性患者的PET影像诊断；同时还获得美国和欧盟授予的孤儿药资格，用于AL型和ATTR型淀粉样变性。 REVEAL研究由波士顿Brigham and Women’s Hospital发起，为一项多中心、开放标签、单臂III期研究，共纳入170名疑似心脏淀粉样变性患者。受试者接受单次I-124 evuzamitide静脉注射后，于3–5小时内进行PET/CT扫描，并与标准诊疗（SoC）结果进行对照，以评估其诊断性能。研究者表示，该显像剂有望通过一次PET检查实现心脏淀粉样变性的识别或排除，并可能帮助区分不同淀粉样变亚型、动态监测心脏淀粉负荷变化，从而改善患者早期诊断和疾病管理能力。 值得关注的是，I-124 evuzamitide（又称AT-01）是Bayer于2026年初从Attralus收购获得的两款淀粉样变放射性示踪剂之一。该交易进一步扩充了Bayer在分子影像领域的管线布局，也反映出海外多肽创新正从传统治疗领域延伸至核药、精准诊断及分子影像等新方向。 13 Merck 2026-05-08，美国，Merck 宣布其关于口服PCSK9抑制剂Enlicitide decanoate大规模合成工艺的研究成果已发表于顶级期刊Science。该研究首次系统展示了复杂大环肽（macrocyclic peptide）药物可规模化生产的技术路径，为口服大环肽药物开发提供了新的制造范式。 Enlicitide是一款在研口服PCSK9抑制剂，有望成为全球首个获批上市的口服PCSK9药物。该药通过与PCSK9结合并阻断其与LDL受体的相互作用，从而增加细胞表面LDL受体数量，促进低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）清除。其作用机制与当前已上市的注射型PCSK9单抗类似，但给药形式为每日一次口服。 此次发表于Science的研究重点并非临床数据，而是其背后的制造技术。Merck研究团队采用一系列定制化酶催化体系，实现了Enlicitide复杂结构的高效构建，包括选择性肽段形成、偶联及大环化等关键步骤，并结合结晶纯化工艺，建立了传统化学合成方法难以实现的规模化生产路线。公司认为，该方法不仅提升了复杂大环肽药物的可制造性，也在环境可持续性及生产效率方面具有明显优势。 此次Enlicitide工艺论文的发表，也反映出海外多肽创新正在从“发现新靶点”进一步延伸至“解决复杂分子可工业化制造”的阶段。相比单纯围绕GLP-1进行结构优化，口服大环肽、酶催化合成及复杂多肽产业化能力，正在成为全球多肽创新药竞争的新方向。 注册获批 01 Dr. Reddy’s Lab 2026-04-28，加拿大卫生部（Health Canada）宣布，已批准首个司美格鲁肽注射液仿制药上市。这不仅是加拿大首个获批的仿制版司美格鲁肽，也是G7国家中首个获批的同类产品。与此同时，卫生部目前还在审评另外8项来自不同公司的仿制司美格鲁肽申请，预计未来数周至数月内将陆续作出更多审批决定。 此次获批产品由印度药企Dr. Reddy’s Laboratories申报，为原研药Ozempic的仿制版本。加拿大卫生部表示，在完成对企业提交数据的全面审评后，确认该产品符合仿制药在安全性、有效性和质量方面的监管要求。该药与原研产品一致，适用于每周一次治疗成人2型糖尿病患者，以帮助控制血糖水平。 02 Apotex Health Canada 于5月1日宣布，已批准第二款司美格鲁肽注射液仿制药上市。目前，加拿大卫生部还在审评来自不同企业的另外7项司美格鲁肽仿制药申请，预计未来数周至数月内将陆续作出更多监管决定。 此次获批产品由加拿大仿制药企业Apotex申报，为Ozempic（司美格鲁肽注射液）的仿制版本。监管机构表示，经过对安全性、有效性及质量数据的全面审评后，确认该产品符合加拿大仿制药审批标准。与原研产品一致，该药适用于成人2型糖尿病患者每周一次给药，用于血糖控制。 加拿大卫生部指出，司美格鲁肽仿制药属于复杂合成产品（complex synthetic products），在药学层面与原研生物药具有等效性。监管审评重点在于确保产品间差异不会对安全性、疗效及质量产生影响。随着更多仿制产品上市，预计将为加拿大患者及医疗体系带来显著成本节约。数据显示，在加拿大，许多仿制药价格较原研药低45%至90%。 值得关注的是，2026年4月28日，加拿大成为G7国家中首个批准司美格鲁肽仿制药的国家，显示出其在GLP-1仿制药监管审批上的领先节奏。加拿大卫生部同时表示，将持续监测所有司美格鲁肽仿制药的安全性和有效性，如发现新的风险信号，将及时采取监管措施。 03 Rhythm Pharma 2026-05-01，Rhythm Pharmaceuticals 宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大 IMCIVREE（setmelanotide）的适应症，用于治疗4岁及以上儿童和成人因下丘脑损伤或功能障碍导致的获得性下丘脑性肥胖（acquired hypothalamic obesity，HO）相关肥胖及过度饥饿（hyperphagia）。这也是全球首个同时获得FDA批准及欧盟授权、用于治疗获得性下丘脑性肥胖的药物。 此次欧盟批准基于关键III期TRANSCEND研究结果。该研究共纳入120例患者，达到主要终点：setmelanotide治疗组在52周时实现BMI较安慰剂校正后下降19.8%。其中，治疗组患者BMI平均下降16.5%，而安慰剂组则增加3.3%（p<0.0001）。成人患者实现19.2%的安慰剂校正BMI下降，儿童患者则达到20.2%。 安全性方面，setmelanotide总体耐受性良好，最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着及头痛。 从机制上看，IMCIVREE是一款MC4R（黑皮质素4受体）激动剂，通过激活MC4R通路调节能量平衡和体重控制。下丘脑损伤会导致α-MSH生成减少并破坏MC4R信号通路，进而引发持续性肥胖及暴食行为，而setmelanotide正是针对这一核心病理机制进行干预。 值得关注的是，MC4R通路近年来已成为罕见肥胖领域的重要靶点。除了获得性HO外，IMCIVREE目前还已获批用于Bardet-Biedl综合征（BBS）、POMC缺陷及LEPR缺陷等遗传性肥胖疾病。Rhythm也正在推进setmelanotide在更多罕见代谢及神经内分泌疾病中的开发。 公司表示，在完成欧盟层面批准后，下一步将与各国卫生机构推进医保准入及商业化工作，预计欧洲市场将于2027年启动上市。 04 Lannett Company 2026-05-06， 美国费城，Lannett Company及其全资子公司Lanexa Biologics联合东阳光药业宣布，FDA已批准 LANGLARA™（insulin glargine-aldy） 上市，用于治疗1型糖尿病成人及儿童患者，以及2型糖尿病成人患者。该产品为甘精胰岛素（Lantus®）的生物类似药，并获得了FDA“可互换生物类似药（interchangeable biosimilar）”资格认定。 这意味着，在美国允许药房替代的州，药师可无需医生重新开具处方，直接以LANGLARA替代原研产品Lantus，从而进一步提升临床可及性和市场渗透能力。此次获批基于完整的分析、临床前及临床研究数据，结果显示LANGLARA在PK、PD、疗效、安全性及免疫原性方面均与Lantus高度一致。 LANGLARA由东阳光药业负责生产，并通过Lannett新成立的美国生物药平台Lanexa Biologics独家商业化。值得关注的是，除长效甘精胰岛素外，双方还在联合开发短效门冬胰岛素（insulin aspart）产品，进一步扩展胰岛素生物类似药布局。 企业发展 01 Protagonist 2026-04-28，Protagonist Therapeutics宣布，已行使与Takeda关于rusfertide合作协议中的“退出选择权（opt-out）”，放弃美国市场50:50利润与亏损分成模式，转而采用里程碑付款与销售分成模式。此举将使公司在rusfertide获批治疗真性红细胞增多症（PV）后，获得更高比例的长期经济回报。 根据协议条款，Protagonist在行使opt-out选择权后，将有资格获得总计4亿美元付款，包括行权后立即获得的2亿美元，以及rusfertide获FDA批准用于治疗PV后支付的另外2亿美元。此外，一旦产品获批，公司还将获得7500万美元监管里程碑付款，使与此次选择权及美国上市批准相关的潜在现金收入总额达到4.75亿美元。 与此同时，Takeda将获得rusfertide在美国市场的独家开发与商业化权益，加上此前已拥有的美国以外地区权益，实现全球独家控制。作为交换，Protagonist未来还将有资格获得最高9.75亿美元的里程碑付款，以及全球净销售额14%至29%的阶梯式销售分成。按年销售额15亿美元计算，加权平均版税率约为21%，超过15亿美元部分则适用29%的最高分成比例。 Rusfertide是一种first-in-class hepcidin模拟肽，通过模拟天然铁调素（hepcidin）调节铁稳态及红细胞生成，从机制上抑制PV患者异常红细胞过度生成。该药目前正接受FDA优先审评，PDUFA目标审评日期为2026Q3。此前II期和III期研究显示，rusfertide可快速、稳定且持续地控制血细胞比容（hematocrit）。 除rusfertide外，Protagonist还拥有多个多肽药物项目。其中，口服IL-23受体拮抗剂ICOTYDE™（icotrokinra）已于2026年3月在美国上市，用于治疗中重度斑块型银屑病，并正在推进银屑病关节炎、溃疡性结肠炎及克罗恩病III期研究。 02 Lilly 2026-05-06，美国印第安纳州，Lilly宣布追加约$45亿资本投入，用于扩建其当地两处核心制造基地，使公司自2020年以来在印第安纳州累计制造投资超过$210亿。 此次投资的一大亮点是，Lilly位于莱巴嫩的Advanced Therapies制造基地正式启用，成为公司首个专门用于基因药物生产的工厂。该基地将同时支持临床与商业化生产，覆盖多种基因治疗相关技术路线，并贯通从研发到规模化供应的完整制造链条。公司表示，该设施专门针对先进疗法设计，涉及多类尚未形成成熟工业化路径的基因药物制造工艺，是Lilly在先进治疗领域制造能力的重要突破。 在代谢疾病领域，本次投资还将进一步扩大关键产品产能，包括Zepbound（替尔泊肽）和Mounjaro（替尔泊肽），分别用于肥胖和2型糖尿病治疗。同时，Lilly确认将支持新一代口服减重药Foundayo（orforglipron）的规模化生产，并为在研多靶点激动剂retatrutide提供未来商业化制造能力。 随着该项目推进，Lilly在美国的制造投资总额已超过$500亿，进一步巩固其在GLP-1及先进疗法产业链中的全球产能布局。 03 Zealand Pharma 2026-05-07，丹麦哥本哈根，Zealand Pharma宣布启动一项规模达$2亿（约13亿丹麦克朗）的股份回购计划，回购计划将于2026年5月7日至10月31日期间执行，回购股份上限为约7,152,557股。 公司表示，本次回购基于2026年3月股东大会授权，回购股份最高不超过公司股本的10%，回购价格将严格遵循欧盟市场滥用条例（MAR）及“安全港规则”，并在纳斯达克哥本哈根市场执行。回购目的包括用于员工股权激励计划履约，以及通过注销股份实现潜在资本结构优化。 财务方面，截至2026-03-31，Zealand Pharma现金储备达$23亿（约145亿丹麦克朗），现金状况稳健。公司预计2026年还将从Roche获得约$7亿里程碑付款，其中包括与petrelintide单药III期启动相关的$5.75亿（预计2026H2触发），以及2026Q2的$1.25亿周年付款。 公司管理层表示，强劲的资金状况将支持其在代谢健康领域的核心战略投入，包括加速推进肥胖与代谢疾病管线、强化研发能力，并持续执行“Metabolic Frontier 2030”战略布局。同时，公司将继续重点投资其GLP-1/肽类代谢药物管线，尤其是核心候选药物petrelintide。 此次回购被视为公司在保持高研发投入节奏的同时，对资本结构进行灵活管理的举措，也反映出代谢健康赛道在海外持续获得大型Biotech与MNC资本双重支持的趋势。 04 Ironwood Pharma 2026-05-07，美国波士顿，Ironwood Pharmaceuticals公布2026Q1业绩及业务进展。报告期内，公司核心产品LINZESS®（linaclotide）在美国市场实现净销售额$2.73亿，同比增长97%，主要受益于净价格改善及处方需求同比增长5%。公司Q1总收入达$1.07亿，GAAP净利润为$4100万，调整后EBITDA为$7700万。 LINZESS方面，公司表示，2026年Q1销量增长主要来自需求端增长以及通胀返利取消后带来的净价格提升。根据IQVIA数据，一季度LINZESS总处方需求达到5600万粒胶囊，同比增长5%。此外，FDA已受理LINZESS用于2–5岁儿童功能性便秘（FC）治疗的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格，PDUFA日期定为2026-05-24。 在研发管线方面，Ironwood正推进长效GLP-2类似物apraglutide用于短肠综合征伴肠衰竭（SBS-IF）的开发。公司预计将于2026年Q2启动确认性III期STARS-2研究中心。该研究计划为期24周，采用全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，主要终点为每周肠外营养支持（PS）量相较基线的变化。 公司表示，基于此前STARS系列研究结果，apraglutide凭借每周一次给药、长效及高选择性特点，有望在疗效与耐受性方面实现差异化，并重新定义SBS-IF治疗标准。此前开放延长期研究数据显示，该药可实现持续减少肠外营养支持，并在部分患者中达到“肠内自主”（enteral autonomy）。 财务方面，截至2026-03-31，公司持有现金及现金等价物约$2.21亿，并维持全年业绩指引不变，预计2026年LINZESS美国净销售额将达到$11.25亿–$11.75亿，总收入预计为$4.5亿–$4.75亿，调整后EBITDA预计超过$3亿。 市场营销 01 Novo Nordisk Novo Nordisk 宣布自2026年5月4日起，口服版 Ozempic（司美格鲁肽片）将在美国正式上市，剂量包括1.5 mg、4 mg和9 mg。这意味着，继注射剂之后，Ozempic品牌正式扩展至口服制剂，成为同时拥有注射与口服两种剂型的GLP-1产品。 值得关注的是，Ozempic口服片是目前唯一获FDA批准、既可改善2型糖尿病患者血糖控制，又可降低主要心血管事件（MACE）风险的口服GLP-1药物，包括降低心梗、卒中及心血管死亡风险，适用于高风险及已存在心血管疾病的2型糖尿病成人患者。 此次上市的Ozempic口服片，本质上是此前 Rybelsus 的升级版本。Novo Nordisk对原有3 mg、7 mg和14 mg剂量进行了新配方优化，并重新命名为Ozempic片剂1.5 mg、4 mg和9 mg。公司表示，新剂型在更小片剂体积下，仍保持与原口服司美格鲁肽相同的疗效与安全性。通过统一“Ozempic”品牌，Novo Nordisk希望进一步强化市场对于司美格鲁肽产品矩阵的认知。 商业化方面，Ozempic口服片将在美国超过7万家药房销售，并首次通过 NovoCare Pharmacy 及部分互联网医疗平台提供自费购药渠道。对于商业保险覆盖患者，月费用最低可至25美元；自费患者价格则为：1.5 mg剂量$149/月、4 mg剂量$199/月、9 mg剂量$299/月。 02 Takeda 2026-05-05，多伦多，Takeda Canada宣布其用于治疗短肠综合征（SBS）的药物 REVESTIVE®（teduglutide注射剂）已正式被不列颠哥伦比亚省（BC省）药物医保计划（BC PharmaCare）纳入报销范围，适用于符合条件的儿童及成人SBS患者，前提是患者依赖肠外营养支持。 此次医保覆盖有望减少患者对肠外营养的依赖，从而改善长期健康结局与日常生活质量，且进一步提升了患者可及性，同时强调该疗法源于加拿大GLP-2研究成果，体现了本土科研在罕见消化系统疾病领域的转化价值。 REVESTIVE（teduglutide）是一种GLP-2类似物，通过促进肠道适应性修复与吸收功能增强，从而帮助部分SBS患者减少对肠外营养的依赖，目前已在加拿大获批用于依赖肠外营养支持的成人及儿童短肠综合征患者。 03 Novo Nordisk 2026-05-07，美国新泽西，Novo Nordisk宣布将参与由美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）推出的“Medicare GLP-1 Bridge”项目。自2026-07-01起，符合条件的Medicare肥胖患者可通过该项目以每月$50的自付费用获得Wegovy®（semaglutide）注射剂及口服片剂治疗。 Novo Nordisk表示，该项目将覆盖美国所有州及地区，并持续至2027年底，适用于Wegovy所有剂量及剂型，包括注射剂和口服片剂。公司表示，正在与CMS、医疗机构、药房及患者组织合作推进项目实施，并提升符合条件患者对该计划的认知与用药可及性。 部分图文来源于网络，如有侵权，请联系删除 旗舰报告 专栏推荐 肽研社 生物医药 · 美妆个护 · 营养健康 动物健康 · 绿色农业 · 生物材料 专业专注 | 成就客户 | 共生成长