A Phase 2b, Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Trial Evaluating Efficacy and Safety of Subcutaneous Doses of Navepegritide Administered Once Weekly for 52 Weeks in Adolescents (12-18 Years of Age) With Achondroplasia.

The purpose of this clinical trial is to evaluate efficacy and safety of once weekly subcutaneous (SC) doses of navepegritide 100 μg/kg compared to placebo (inactive drug) in adolescents aged 12 to 18 years with Achondroplasia. What will be measured is Annualized Growth Velocity after a 52-week treatment period.

开始日期2024-12-10

申办/合作机构

Ascendis Pharma A/S

NCT06433557

/ Active, not recruiting临床2期

A Phase 2, Open-Label, Single-Arm, 156-week Trial to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Combined Once Weekly Navepegritide and Lonapegsomatropin in Children With Achondroplasia

This proof-of-concept trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of combination treatment with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 11 years.

开始日期2024-07-26

申办/合作机构

Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

NCT06079398

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Trial, Evaluating Safety, Tolerability, and Efficacy of Subcutaneous Doses of TransCon CNP Administered Once Weekly for 52 Weeks in Infants (0 to <2 Years of Age) With Achondroplasia Followed by an Open Label Extension (OLE) Period

This trial is a Phase 2, multicenter, double-blind, randomized (ratio 2:1 TransCon CNP vs. placebo), placebo-controlled trial, designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 100 μg CNP/kg of Navepegritide (TransCon CNP) administered SC once-weekly for 52 weeks in infants with genetically verified heterozygous ACH, aged 0 to < 2 years at the time of randomization.

开始日期2024-01-23

申办/合作机构

Ascendis Pharma A/S

100 项与那韦培肽相关的临床结果

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100 项与那韦培肽相关的转化医学

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100 项与那韦培肽相关的专利（医药）

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项与那韦培肽相关的文献（医药）

2026-01-01·JAMA Pediatrics

Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia

Article

作者: de Bergua Domingo, Josep Maria ; Hove, Hanne B. ; Savarirayan, Ravi ; Legare, Janet M. ; Bacino, Carlos A. ; Mao, Meng ; McDonnell, Ciara ; Smit, Kevin ; Smith, Alden ; Hoernschemeyer, Daniel G. ; Shu, Aimee D. ; Hofman, Paul L. ; Freiberg, Lærke C. ; Abuzzahab, M. Jennifer ; Campeau, Philippe M. ; Ominsky, Michael S. ; Ward, Leanne M.

Importance:

Historically considered a skeletal dysplasia characterized by disproportionate short stature, achondroplasia is a condition with multisystemic effects due to the widespread expression of the fibroblast growth factor receptor 3 variant throughout the body, impacting muscle, neurological function, cardiorespiratory health, and health-related quality of life.

Objective:

To evaluate the efficacy, safety, and tolerability of once-weekly navepegritide, an investigational prodrug of C-type natriuretic peptide, while assessing benefits beyond growth that may have important implications for complications and health-related quality of life in children with achondroplasia.

Design, Setting, and Participants:

Enrollment for this pivotal phase 2b, randomized, double-blind, placebo-controlled trial (APPROACH) was conducted between March and August 2023 at 10 hospitals in Australia, Canada, Denmark, Ireland, New Zealand, Spain, and the US with randomized, blind treatment through 52 weeks and an open-label extension (ongoing). Eligible participants aged 2 to 11 years had achondroplasia confirmed by genetic testing, were naive to treatment with growth-promoting agents, and had their height recorded at least 6 months prior to randomization. Enrolled participants were stratified by age and sex. Those with radiographic evidence of closed growth plates, planned bone surgery, severe untreated sleep apnea, or medical conditions known to affect growth were excluded (n = 2 of 86); of 84 participants enrolled, all were analyzed for safety and efficacy outcomes, including 2 who discontinued treatment.

Interventions:

Navepegritide (100 μg/kg/wk) or placebo administered by once-weekly subcutaneous injection.

Main Outcomes and Measures:

The primary end point was annualized growth velocity at week 52. Other clinically important secondary measures included radiographically assessed skeletal outcomes and health-related quality of life, evaluated using Achondroplasia Child Experience Measures. Safety assessments included adverse events, clinical laboratory assessments, bone age, and immunogenicity.

Results:

Eighty-four participants were enrolled and assigned randomly in a 2:1 ratio to receive navepegritide (n = 57; mean [SD] age, 5.6 [2.6] years; 31 [54%] male) or placebo (n = 27; mean [SD] age, 6.0 [2.7] years; 14 [52%] male). All randomized participants were included in efficacy and safety analyses, although 2 patients in the navepegritide group discontinued treatment (one at week 26 and the other at week 34). The trial met its primary end point, demonstrating superiority of navepegritide in annualized growth velocity at week 52 vs placebo (least-squares mean treatment difference of 1.49 cm/y; 95% CI, 1.05 to 1.93; P &lt; .001). Treatment resulted in improvements (least-squares mean treatment difference [95% CI]) in tibial-femoral angle (−1.81° [−3.16 to −0.47]), mechanical axis deviation (−2.78 mm [−4.71 to −0.86]), fibula to tibia length ratio (−0.016 [−0.024 to −0.008]), and Achondroplasia Child Experience Measures–Physical Functioning (−11.1 [−21.5 to −0.80] in children younger than 5 years). No serious adverse events were treatment-related, and no deaths occurred. Injection site reaction rates were low, and no symptomatic hypotension or fractures were observed.

Conclusions:

In this randomized clinical trial, navepegritide treatment resulted in statistically significantly higher annualized growth velocity in children with achondroplasia, with a similar safety and tolerability profile vs placebo. Moreover, navepegritide demonstrated additional potential health benefits beyond growth.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05598320

2024-11-01·Expert Review of Endocrinology & Metabolism

Progress in managing children with achondroplasia

Review

作者: Savarirayan, Ravi ; Taylor-Miller, Tashunka

INTRODUCTION:

Achondroplasia is a heritable disorder of the skeleton that affects approximately 300,000 individuals worldwide. Until recently, treatment for this condition has been purely symptomatic. Efficacious treatment options for children are now approved or are in clinical trials.

AREAS COVERED:

This review discusses key advances in the therapeutic management of children with achondroplasia, including vosoritide, the first approved drug, and other emerging precision therapies. These include navepegritide, a long-acting form of C-type natriuretic peptide, and infigratinib, a tyrosine kinase receptor inhibitor, summarizing trial outcomes to date.

EXPERT OPINION:

The advent of the first approved precision therapy for achondroplasia in vosoritide has been a paradigm shifting advance for children affected by this condition. In addition to changing their natural growth history, it is hoped that it will decrease their medical complications and enhance functionality. These new treatment options highlight the importance of prompt prenatal identification and subsequent testing of a suspected fetus with achondroplasia and counseling of families. It is hoped that, in the near future, families will have the option to consider a range of effective targeted therapies that best suit their child with achondroplasia, starting from birth should they choose.

2023-11-01·EClinicalMedicine

Once-weekly TransCon CNP (navepegritide) in children with achondroplasia (ACcomplisH): a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial

Article

作者: Ma, Nina S ; Zarate, Yuri A ; Savarirayan, Ravi ; Mao, Meng ; Winding, Bent ; Sousa, Sérgio B ; McDonnell, Ciara ; Bober, Michael B ; Hoernschemeyer, Daniel G ; Bacino, Carlos A ; Smith, Alden ; Legare, Janet M ; Volck, Birgitte ; Schnabel, Dirk ; Chakraborty, Mukta ; Ljungberg, Merete ; Hofman, Paul L ; Giwa, Adebola ; White, Klane K ; Shu, Aimee D ; Högler, Wolfgang ; Quattrin, Teresa ; Abuzzahab, M Jennifer

Background:

TransCon CNP (navepegritide) is an investigational prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP) designed to allow for continuous CNP exposure with once-weekly dosing. This 52-week phase 2 (ACcomplisH) trial assessed the safety and efficacy of TransCon CNP in children with achondroplasia.

Methods:

ACcomplisH is a global, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial. Study participants were recruited between June 10, 2020, and September 24, 2021. Eligible participants were prepubertal, aged 2-10 years, with genetically confirmed achondroplasia, and randomised 3:1 to once-weekly subcutaneous injections of TransCon CNP (6, 20, 50, or 100 μg CNP/kg/week) or placebo for 52 weeks. Primary objectives were safety and annualised growth velocity (AGV). ACcomplisH is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04085523) and Eudra (CT 2019-002754-22).

Findings:

Forty-two participants received TransCon CNP at doses of 6 μg (n = 10; 7 female), 20 μg (n = 11; 3 female), 50 μg (n = 10; 3 female), or 100 μg (n = 11; 6 female) CNP/kg/week, with 15 receiving placebo (5 female). Treatment-emergent adverse events (TEAEs) were mild or moderate with no grade 3/4 events reported. There were 2 serious TEAEs that were assessed as not related to TransCon CNP. Eleven injection site reactions occurred in 8 participants receiving TransCon CNP and no symptomatic hypotension occurred. TransCon CNP demonstrated a dose-dependent improvement in AGV. At 52 weeks, TransCon CNP 100 μg CNP/kg/week significantly improved AGV vs placebo (least squares mean [95% CI] 5.42 [4.74-6.11] vs 4.35 [3.75-4.94] cm/year; p = 0.0218), and improved achondroplasia-specific height SDS from baseline (least squares mean [95% CI] 0.22 [0.02-0·41] vs -0·08 [-0.25 to 0.10]; p = 0.0283). All participants completed the randomised period and continued in the ongoing open-label extension period receiving TransCon CNP 100 μg CNP/kg/week.

Interpretation:

This phase 2 trial suggests that TransCon CNP is effective, safe, with low injection site reaction frequency, and may provide a novel, once-weekly treatment option for children with achondroplasia. These results support TransCon CNP at 100 μg CNP/kg/week in the ongoing pivotal trial.

Funding:

Ascendis Pharma, A/S.

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项与那韦培肽相关的新闻（医药）

2026-03-17

·lambda 朗姆达

全球医药情报信息：2026-03-09 至 2026-03-15

🧠 Summary 本周最具影响力事件包括：FDA 55天快速批准J&J多发性骨髓瘤新联合方案，并将Tecvayli由加速转为完全批准；EMA 推荐首个新冠+流感mRNA二联疫苗；FDA 公布2026年迄今5个一类新药名单，涵盖罕见病和精神疾病等领域。reuters+3 资本层面，Servier 宣布以25亿美元全现金收购Day One Biopharmaceuticals，持续加码罕见肿瘤；中国创新出海与许可交易继续受到全球资金与法律界关注。cliffordchance+2 监管与政策方面，FDA 更新“What's New Related to Drugs”，NMPA 相关临研监管概况于3月更新，提示中国对境外已上市急需药的审评优化正在加速，值得跨国管线布局重点关注。fda+1 📚 Evidence & Sources FDA 55天快速批准J&J骨髓瘤新联合疗法；Tecvayli获完全批准（美国）事实： 2026年3月5日，FDA批准强生Tecvayli（teclistamab）联合Darzalex（daratumumab）用于复发/难治性多发性骨髓瘤，是该机构加速审评计划下第三个获批药物，审评周期约55天。reuters+1 同时，将Tecvayli在既治≥4线多发性骨髓瘤中的“加速批准”转为“完全批准”。[reuters] Ⅲ期试验显示，与标准治疗相比，该联合方案将疾病进展或死亡风险降低约83%。[reuters] 影响分析要点（事实+判断）：事实：极短审评周期与显著PFS获益，强化双特异性抗体+抗CD38单抗在多发性骨髓瘤后线治疗中的新标准潜力。[reuters] 判断：对BCMA靶向及T细胞导向产品线构成强压，后进入者需要在安全性、给药便利性或更早治疗线进行差异化定位。来源与可靠性： Reuters：2026-03-05，A级偏C（主流通讯社报道，经常直接引用监管声明或公司公告，可靠性高，但仍需以FDA官网为准）。[reuters] FDA “What’s New Related to Drugs”：2026-03-05项下，明确列出该批准，A级官方来源。[fda] EMA CHMP 推荐12个新药上市，首个新冠+流感mRNA二联疫苗mCombriax（欧盟）事实： EMA 人用药品委员会（CHMP）在2026年2月会议上，推荐12个药品获批，包括疫苗、创新疗法和生物类似药，并对两款药品给出否定意见。[eureporter] 其中亮点之一为mCombriax，为50岁及以上成人提供同时针对新冠肺炎与季节性流感的mRNA联合疫苗，为首个此类“双疫苗”。[eureporter] 影响分析要点（事实+判断）：事实：双联疫苗有望降低欧洲季节性呼吸道感染负担，简化接种流程，提高接种率。[eureporter] 判断：对于国内mRNA平台企业和疫苗企业而言，指向了后疫情时代“多病原一针覆盖”的产品形态；对中国及日本未来流感/新冠联合免疫策略具有示范意义。来源与可靠性： EU Reporter 对EMA会议结果的报道，2026-03-02，基于EMA公报的二手整理，B–C级；关键审批信息仍以EMA官网 CHMP highlights 确认为准。[eureporter] FDA 公布2026年迄今5个“新分子实体/新生物制品”批准（美国，趋势）事实：截至2026年2月下旬，FDA发布“Novel Drug Therapy Approvals 2026”，列出5个已批准新品种，包括： Yuviwel（navepegritide）：用于2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患儿身高增长。[fda] Loargys（pegzilarginase-nbln）：用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏导致的高精氨酸血症，并需配合限蛋白饮食。[fda] Bysanti（milsaperidone）：用于精神分裂症及双相I型躁狂/混合发作。[fda] Adquey（difamilast）：用于轻中度特应性皮炎。[fda] Zycubo（copper histidinate）：用于门克斯病。[fda] 影响分析要点（事实+判断）：事实：2026年初批准格局显示罕见病（代谢/遗传）与中枢精神疾病仍是监管鼓励重点，辅以皮肤免疫和儿科罕见病。[fda] 判断：对国内企业而言，一方面提示差异化罕见病与精神科创新仍有窗口，另一方面为中国引进品种与适应证拓展提供范本。来源与可靠性： FDA 官方“Novel Drug Approvals 2026”列表，更新于2026-02-26，A级官方来源。[fda] BioMarkets.io 实时追踪指出2026年截至3月上旬新疗法数量为5，与FDA列表一致，B级数据汇总来源，用于趋势交叉验证。[biomarkets] Servier 25亿美元全现金收购Day One Biopharmaceuticals，扩张罕见肿瘤管线（全球，含儿科肿瘤）事实： Servier 宣布与Day One Biopharmaceuticals 达成收购协议，总交易价值约25亿美元，全现金，以每股21.50美元收购Day One全部流通股，预计2026年二季度完成交割。[pharmexec] 收购将把Day One的肿瘤管线（包括聚焦儿童低级别胶质瘤的核心产品）纳入Servier罕见肿瘤组合，从早期到Ⅲ期多阶段布局。[pharmexec] 影响分析要点（事实+判断）：事实：交易金额在当前市场环境下属中大型肿瘤并购，延续2025年以来肿瘤资产并购活跃趋势。biopharmadive+1 判断：进一步印证“儿科及罕见肿瘤高价值资产+晚期临床数据”仍能获得溢价并购，对中国及日本企业布局儿科肿瘤/罕见癌症管线及BD退出路径具有参考价值。来源与可靠性： PharmaExec 并购综述，2026-03-08，对Servier–Day One交易的金额、结构及预期关闭时间有较完整披露，C级行业媒体，需以公司正式公告与SEC文件为最终依据。[pharmexec] Biopharma行业整体M&A活跃度另有JPM26期间分析报道佐证，说明2025–2026年并购回暖环境，C级背景资讯。[biopharmadive] 中国临床试验监管概况更新：突出境外已上市急需药审评优化（中国，政策趋势）事实： NIH ClinRegs 于2026年3月8日更新中国监管档案，指出2026年NMPA就“进一步优化境外已上市急需药品审评审批”的要求和指南进行了更新，涉及审评范围和时限。[clinregs.niaid.nih] 同一页面也总结了2025年国家卫健委关于人类遗传资源管理的指导与补充信息，涉及监管机构、临床试验全周期、个人数据保护、标本定义与进出口等要点。[clinregs.niaid.nih] 影响分析要点（事实+判断）：事实：该更新显示中国在临床急需、境外已上市品种的引进与本地注册上持续提速，与此前关于创新药临床试验30个工作日审评通道等改革形成政策闭环。english.nmpa+1 判断：对跨国药企与中国Biotech而言，境外已上市创新药在中国“加速桥接+同步开发”的制度环境进一步改善，但人遗资源与数据跨境监管仍需前期合规规划。来源与可靠性： NIH ClinRegs “China Profile Updated”，2026-03-08，为美国NIH对各国监管公开信息的结构化整理，B级高可信研究/官方汇编来源。[clinregs.niaid.nih] NMPA 2025年发布的创新药临床试验审评优化公告（30个工作日通道）作为历史背景政策，A级监管来源。[english.nmpa.gov] FDA “What’s New Related to Drugs” 近期动态汇总（美国，监管节奏观察）事实： FDA “What’s New Related to Drugs”页面于2026-03-12更新，列出近期与药品相关的新动态，包括： 2026-03-05：批准teclistamab+daratumumab 治疗复发/难治多发性骨髓瘤（同上事件1）。[fda] 2026-03-04：举办FY2026仿制药科学与研究公共研讨会。[fda] 2026-03-05：批准一款用于“最常见类型侏儒症”儿科患者的药物，与Yuviwel获批信息相互印证。fda+1 影响分析要点（事实+判断）：事实：页面整合了批准、研讨会和安全信息，是追踪FDA周度监管活动的核心入口之一。[fda] 判断：对企业情报团队而言，可结合PDUFA日历与该页面，实现对即将到期审评项目和实际批准结果的闭环跟踪。来源与可靠性： FDA “What’s New Related to Drugs”页面，2026-03-12更新，A级监管官方信息。[fda] 🔍 Interpretation / Insights 对临床与管线布局的启示多发性骨髓瘤领域，Teclistamab+Darzalex 组合在后线治疗中展示显著PFS优势并获得超快速批准，意味着美国监管在可验证高效创新组合上愿意给予极短审评窗口；对中美双报、尤其是BCMA类与双特异性抗体资产而言，未来在设计Ⅲ期试验时需更直接对标“联合免疫标准方案”，而非传统方案。reuters+1 EMA 对mCombriax这类双联mRNA疫苗的积极态度，提示呼吸道疾病预防将朝“多病原一针”发展；中国mRNA平台与疫苗企业若规划出海或与欧美/日本合作，可以优先考虑多联疫苗、老年人群和高危人群细分场景，与当前单一新冠/流感产品形成错位竞争。[eureporter] FDA 今年迄今的5个一类新药构成显示：罕见遗传/代谢病+儿科疾病+中枢精神疾病继续获得监管资源倾斜；这为中国和日本企业在引进或出海策略上提供了方向，特别是针对门克斯病、精氨酸酶1缺乏等高度未满足需求疾病，适合作为差异化切入点。[fda] 对BD/M&A与资本策略的影响 Servier–Day One 25亿美元全现金并购案例延续了罕见肿瘤高价值资产的并购逻辑：晚期临床+明确人群定位（如儿科低级别胶质瘤）+较清晰的注册路径，仍可在相对谨慎的资本环境中获得高倍估值；这对中国、日本聚焦儿科或罕见肿瘤的小型Biotech来说，是规划“全球注册+欧美BD退出”的现实样板。[pharmexec] 从2025–2026年整体M&A回暖与中国Biotech许可交易热度来看，国际大药企正在“补仓”肿瘤、免疫及基因治疗资产，而中国创新已成为可选池的一部分；法律和投行分析报告也指出，中国通过香港等多层级融资平台和产业基金构建了支持早期Biotech的金融生态，这将进一步推动“先本地审批/医保，再海外授权”的商业模式普及。reuters+2 中国/日本监管趋势与跨境布局 ClinRegs 对中国监管的最新更新表明，境外已上市急需药审评审批被明确纳入优化范围，与此前NMPA加速IND审评（30个工作日通道）形成协同，有利于跨国公司和中国Biotech推动“同步开发+引进+本地临床”模式，缩短中国与欧美首批获批之间的时间差；但人类遗传资源与数据跨境管理要求仍然严苛，早期规划多中心研究时需一并设计合规路径。english.nmpa+1 PMDA 与日本厚劳省在2026年初持续强调儿科药物开发和创新药早期准入（如PMDA更新材料中谈到对儿童用药的支持），叠加日本对来自中国的创新抗肿瘤药（如汉斯状、呋喹替尼等）的持续引进，意味着中日之间的创新药许可与共同开发仍将是2026年的重要方向；Eisai–Henlius 等交易为中国创新在日本落地提供可复制结构。linkedin+2 风险与不确定性提示部分信息（如Servier–Day One并购的具体条款、J&J骨髓瘤新联合疗法的标签细节等）仍待公司与监管机构发布更详细文件（SEC申报、完整处方说明书）；当前为公告与媒体层面的摘要，后续可能在适应证范围、风险提示上有所调整，属“信息待确认”。pharmexec+1 EMA 对mCombriax的推荐目前处于CHMP阶段，尚需欧盟委员会最终批准后方可正式上市，时间轴与最终适应证范围仍存在不确定性；此外，联合mRNA疫苗在实际接种中的安全性与公众接受度也需通过上市后监测和真实世界数据进一步验证。[eureporter] 中国监管的若干最新举措目前多通过概况性更新（如ClinRegs）反映，具体实施细则和技术指导文件仍需直接查阅NMPA与卫健委官网新发布的公告；在跨国临床试验或引进项目实际落地前，应进行逐项目合规审查，避免仅依据二手汇总信息决策。english.nmpa+1 🔍 其他产品信息 1. 泽诺制药阿泽图卡尔纳 Phase 3 X-TOLE2 研究取得积极顶线数据 Xenon Pharmaceuticals 宣布其KV7钾通道开放剂阿泽图卡尔纳（azetukalner）在局灶性发作性癫痫（FOS）的Phase 3 X-TOLE2研究中达到主要终点：25mg剂量组每月发作频率中位变化百分比（MPC）为-53.2%（与安慰剂相比-42.7%），15mg组为-34.5%。安全性与既往研究一致。公司计划于2026年第三季度向FDA提交NDA申请。影响分析：该结果优于此前Phase 2b数据，强化了该新型机制在癫痫治疗中的潜力，或成为首个此类钾通道开放剂上市产品，对现有抗癫痫药物市场形成竞争压力，并推动癫痫领域创新疗法发展。来源：Xenon Pharmaceuticals 新闻稿，2026-03-09；Endpoints News，2026-03-09。 2. Astellas XOSPATA（吉替尼）在初诊FLT3突变AML的Phase 3 PASHA研究未达主要终点 Astellas与HOVON合作公布PASHA研究顶线结果：吉替尼对比基于米多沙珠的治疗在新诊断FLT3突变急性髓系白血病（AML）患者中未显示整体生存期（OS）统计学显著改善，虽OS获益相当，但未达主要终点。影响分析：此结果对吉替尼在初诊AML适应症扩展构成挑战，可能影响其在FLT3抑制剂竞争格局中的地位，Astellas需评估后续策略以维护该产品的市场定位。来源：Astellas Pharma 新闻稿，2026-03-09；公司公告，2026-03-09。 3. Ipsen/HUTCHMED TAZVERIK在中国及全球撤市由于临床试验新兴数据，Ipsen协调FDA在美国撤回TAZVERIK（tazemetostat），HUTCHMED在中国大陆、香港、澳门暂停销售并启动召回。该药此前获NMPA条件性批准用于滤泡性淋巴瘤（FL）。影响分析：作为EZH2抑制剂首款药物，此撤市凸显加速批准路径下确认性试验的重要性，对类似条件批准产品的监管风险及商业预期产生警示，可能促使行业加强上市后证据生成。来源：HUTCHMED 新闻稿，2026-03-09；PharmExec，2026-03-10。 4. Junshi Biosciences 特瑞普利单抗皮下注射剂型NDA获NMPA受理君实生物宣布特瑞普利抗（toripalimab）皮下注射剂型（JS001sc）覆盖12个肿瘤适应症的NDA获NMPA受理，这是国内首款进入上市申请阶段的皮下PD-1单抗。影响分析：皮下制剂便利性更高，有望改善患者依从性和给药体验，丰富中国肿瘤免疫治疗选择，并增强君实PD-1产品的市场竞争力。来源：Junshi Biosciences 新闻稿，2026-03-09；GlobeNewswire，2026-03-09。 5. Harbour BioMed与科伦博泰HBM-7575/SKB575获NMPA IND批准 Harbour BioMed与四川科伦博泰联合宣布双特异性抗体HBM-7575/SKB575（靶向TSLP和未公开靶点）用于特应性皮炎的IND获NMPA批准，进入临床。影响分析：长效双特异性抗体机制创新，有潜力提供更持久疗效，对特应性皮炎领域现有生物制剂形成差异化竞争，推动中国创新抗体药物管线进展。来源：Harbour BioMed 新闻稿，2026-03-09；PR Newswire，2026-03-09。

疫苗临床3期加速审批信使RNA免疫疗法

2026-03-16

·FiercePharma

BioMarin pumps brakes on 3 Voxzogo studies as competition in drug's flagship achondroplasia indication mounts

BioMarin stressed that SCFE events haven’t been noted in its own phase 2 Voxzogo studies in the same indications, and that there haven’t been any cases observed in the more than 5,000 infants and kids who’ve been treated with the drug for achondroplasia, either. While BioMarin has been focusing heavily on its CNP analogue, Voxzogo, to write the next chapter of the company’s growth story, a change in its clinical development plans introduces further uncertainty into the company’s calculus. BioMarin will discontinue dosing and enrollment of its phase 2 trials for Voxzogo—currently approved for achondroplasia, a form of dwarfism—across three potential indications: Turner syndrome, SHOX-deficiency and aggrecan (ACAN)-deficiency. That move follows reports of “several” slipped capital femoral epiphysis (SCFE) events—in which the head of the thighbone slips out of place—in two investigator-sponsored trials of the drug, BioMarin said in a March 16 securities filing (PDF). BioMarin stressed that SCFE events haven’t been noted in its own phase 2 Voxzogo studies in the same indications, and there haven’t been any cases observed in the more than 5,000 infants and kids who’ve been treated with the drug for achondroplasia, either, according to the company. The medicine is also free of any SCFE reports in its trial in hypochondroplasia, which BioMarin is aiming at for Voxzogo’s next potential label expansion. Not all of BioMarin’s midstage Voxzogo programs have been hit, with the company noting that it will continue phase 2 studies of the medication in kids with Noonan syndrome and those with idiopathic short stature (ISS) without ACAN-deficiency “as planned.” In those ongoing trials, BioMarin said that it will implement new precautionary safety measures, such as additional imaging to mitigate any potential risks to the children taking part. While the dosing and enrollment pause on patients with ACAN-deficiency would likely have a slight impact on that second study, BioMarin pointed out that participants without the deficiency make up some 95% of those enrolled in the ISS trial. Voxzogo, a daily injection, was first approved by the FDA in achondroplasia in Nov. 2021 to increase linear growth in patients aged five years and older with open growth plates. Since then, the drug has received the green light to treat children of all ages with achondroplasia who have open growth plates. As for the indications covered in BioMarin’s clinical pivot, Turner syndrome is a genetic condition affecting girls and women, caused by partial or total loss of the X chromosome, that leads to short stature and premature ovarian failure. SHOX deficiency, or short stature homeobox-containing gene deficiency, is caused by changes to or absence of the SHOX gene and is associated with a “wide spectrum of short-stature phenotypes, including Turner syndrome and Léri–Weill dyschondrosteosis,” according to BioMarin. Aggrecan deficiency stems from mutations in the ACAN gene, causes short stature and, in many cases, can lead to early-onset osteoarthritis and degenerative disc disease. Back in 2024, when BioMarin CEO Alexander Hardy set the goal for the company to reach $4 billion in revenue by 2027, BioMarin noted that Voxzogo nods across Noonan syndrome, Turner syndrome and SHOX deficiency could arrive by 2031. BioMarin has subsequently walked back that $4 billion goal as the threat of Voxzogo competition ramps up, separate from the latest clinical moves. Earlier this month, the FDA gave the all-clear to Ascendis Pharma’s Yuviwel to treat achondroplasia in kids ages 2 and older with open growth plates. Notably, unlike the once-a-day Voxzogo, Yuviwel—also an injection—only needs to be administered once per week. At the time, Ascendis said it planned to get Yuviwel out onto the U.S. market by the second quarter of this year. Voxzogo delivered sales of $927 million for all of 2025, rising 26% over the sum it generated the year prior. For 2026, BioMarin is forecasting sales of the drug between $975 million and a little over $1 billion, according to the company’s latest earnings report. The company’s stock price was trading down around 2% at 11:30 am ET on Monday, March 16.

上市批准临床2期财报临床3期

2026-03-16

·罕见病信息网

10款罕见病药物迎新进展；2026全国两会代表委员罕见病提案汇总；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 5款新药首进Ⅲ期，2月全球统计据罕见病信息网统计，2026 年 2 月，全球共有 5 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，其中包括 I 型神经纤维瘤病 - 丛状神经纤维瘤、A 型血友病、Stargardt 病等罕见病适应症。 02 6款罕见病药物终止研发据罕见病信息网统计，2026年2月有6款罕见病药物终止研发，其中包括多发性硬化、骨髓增生异常综合征、家族性寒冷自身炎症综合征等罕见病适应症。 03 恒瑞口服1类新药获批初治重型再生障碍性贫血（SAA） 3月13日，NMPA 官网显示，恒瑞1类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批一项新适应症，联合免疫抑制治疗，适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。此次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 III 期临床试验（HR-TPO-SAA-Ⅲ）的积极结果。该试验旨在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性。 04 亚叶酸钙片在美获准用于治疗脑叶酸转运缺乏症 3月10日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已批准扩大葛兰素史克公司的Wellcovorin（leucovorin calcium，亚叶酸钙）片剂的使用范围，用于治疗患有脑叶酸缺乏症且叶酸受体1基因(CFD-FOLR1)存在已确认的变异的成人和儿科患者。新闻稿指出，Wellcovorin是首个治疗罕见FOLR1相关脑叶酸缺乏症的药物。亚叶酸钙是一种能够穿透血脑屏障的叶酸衍生物，因此有望有效缓解中枢神经系统的叶酸缺乏问题。 05 新型DMD基因疗法I/II期临床积极数据发布近日，Regenxbio公司在2026年肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床与科学会议上发布了其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的在研AAV基因疗法RGX-202关键性临床试验AFFINITY DUCHENNE的积极中期数据。数据显示，这款潜在同类最佳 (best-in-class) 基因疗法在给药一年后不仅在运动功能和心脏健康方面展现出显著的稳定和改善作用，其安全性数据也异常亮眼。公司计划于2026年年中申请FDA的BLA前会议，确证性试验同步顺利推进，已进入商业化倒计时阶段。 RGX-202是一款基于AAV8载体的潜在同类最佳 (best-in-class) 基因疗法，搭载肌肉特异性启动子Spc5-12，旨在递送表达微肌营养不良蛋白的转基因进入骨骼肌和心肌组织，改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和预后。 06 特发性肺纤维化 (IPF) 创新疗法获FDA孤儿药资格认定近日，Nuformix公司宣布，其用于治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的在研潜在同类最佳 (Best-in-Class) 雾化吸入式疗法NXP002已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 (ODD)。这一里程碑进展，不仅为这种高致死率疾病带来了新希望，更展示了雾化给药在呼吸道疾病治疗中的巨大临床优势。 NXP002的核心活性成分为曲尼司特 (Tranilast)，Nuformix公司通过配方创新将其重塑为吸入式递送剂型，药物颗粒能够随呼吸直接进入下呼吸道和肺泡实质也限制了药物向外周血液的渗透。这种直达病灶的设计，有望在提高肺部局部药物浓度的同时大幅降低系统性暴露带来的毒副作用风险。 2025年4月，NXP002已获得欧盟EMA授予的孤儿药资格认定。与此同时，曲尼司特作为一种在中国、日本和韩国已被广泛用于治疗支气管哮喘、特应性皮炎和瘢痕的临床安全药物，具备良好的应用基础，安全性已得到临床验证，这为其向IPF治疗领域的转化应用提供了现实可行性。 07 法布雷病基因疗法冲刺“加速批准通道”上市近日，Sangamo Therapeutics公司宣布，其用于治疗成人法布雷病的AAV基因疗法ST-920在关键STAAR研究 (NCT04046224) 中成功证实了对肾功能的保护作用，已向美国FDA正式提交了生物制品许可申请 (BLA) 的临床与临床前模块，正在通过“加速批准通道”全速冲刺上市！ ST-920 (Isaralgagene Civaparvovec) 是一种利用AAV2/6载体将优化后的肝脏特异性启动子元件驱动的能性GLA基因导入肝脏的基因疗法，旨在使患者肝细胞能够持续产生并分泌α-Gal A酶，从而纠正潜在的生化缺陷，有望从根本上解决酶缺乏的问题，有望实现“一次治疗，长期获益”的终极目标。此前，ST-920已获得美国FDA的孤儿药资格认定 (ODD)、快速通道认定 (FTD) 和再生医学先进疗法资格认定 (RMAT)，以及欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药资格认定 (ODD) 和优先药品资格认定 (PRIME)，以及英国MHRA的创新许可和准入途径资格认定 (ILAP)。 08 Vertex突破性疗法3期临床结果积极近日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其正在进行的3期临床试验RAINIER在预先设定的第36周中期分析中获得积极数据。该试验旨在评估在研疗法povetacicept在免疫球蛋白A肾病（IgAN）中的疗效与安全性。新闻稿指出，Vertex预计在3月底之前完成生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，寻求潜在加速批准。 Povetacicept总体安全性和耐受性良好。大多数不良事件（AE）为轻至中度。试验中未出现与povetacicept相关的严重不良事件（SAE），也未出现死亡病例。未观察到机会性感染，也没有因感染导致的停药情况。与预期一致，试验中检测到抗药抗体（ADA），但这些抗体未对疗效或风险特征产生影响。 09 血霁生物的巨核细胞注射液10天分别获批NMPA和FDA两个IND 3月13日，苏州血霁生物自主研发的全球首个同种异体巨核细胞注射液，获美国FDA新药临床试验（IND）批准，适应症覆盖各类病因所致血小板减少症，普适性与市场潜力突出，这也是公司第二款在FDA获批的药物。该款药物此前已获中国CDE两项临床试验许可，3月3日获批第二个适应症，此次FDA批件为血霁生物10天内斩获的第二个IND批件，实现中美药监双认可。作为全球首创品种，其可快速且长效提升血小板数量，兼具成本低、安全性高、无基因编辑、无明显副作用及血栓风险等核心优势。下一步，血霁生物将全力推进国内两项临床试验，并计划于2026年第三季度启动Pre-IPO轮融资，助力这款全球原创血小板新药加速落地。 10 新数据公布，罕见病基因治疗赛道再添重磅成果 3月12日，Ultragenyx公司宣布，其AAV8载体基因疗法DTX301，在治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTCD）的Ⅲ期Enh3ance试验中取得积极顶线结果，血氨控制疗效显著，为这类亟需根治方案的罕见尿素循环障碍疾病带来里程碑式治疗希望。 11 多重国际认证加持环码与 Vertex 临床双双突破 3月11日，上海环码生物医药有限公司宣布，其自主研发的第二款核心环形RNA创新药物 HM2003 注射液迎来重磅突破，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可（IND）。同时，HM2003针对某未披露适应症获得了FDA的儿科罕见病药物认定（RPDD）。此前，该产品已获得针对血栓闭塞性脉管炎（TAO）的孤儿药资格认定（ODD）。HM2003 IND获批叠加双项特殊资格认定，成为该产品全球临床开发的重要里程碑，也进一步彰显环码生物环形RNA技术平台的国际竞争力。 12 每周一针更轻松，这款罕见病创新药离中国患儿又近一步 3月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，维昇药业递交的注射用那韦培肽（商品名：Yuviwel®）拟纳入优先审评，其适应症为用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。此举标志着这款针对罕见遗传病的创新疗法在中国上市进程迈出关键一步。 13 覆盖19种罕见病！2月全球20款新药获批上市据罕见病信息网不完全统计，2026年2月全球有20款罕见病药物获批上市，覆盖进行性家族性肝内胆汁淤积症、骨巨细胞瘤、软骨发育不全、重症肌无力等19罕见病。罕圈动态 01 奥妥珠单抗β治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）国内首方落地 3月11日，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的新型生物制剂的首张处方迅速开出。解放军总医院第一医学中心神经免疫亚专科主任黄德晖教授，解放军总医院第一医学中心眼科医学部主任医师魏世辉教授，作为首批处方专家，让这款突破性创新药物第一时间触达临床需求；专家们也第一时间发声点评，共同见证我国NMOSD治疗迈入新时代。此举为缺乏有效治疗方案、深受疾病复发困扰的NMOSD患者带来了新的希望，为推动神经免疫性疾病精准诊疗事业发展进程中写下里程碑式的一笔！ 02 2026全国两会代表委员罕见病提案汇总，哪条提到你心坎上了？ 3月12日下午三时，十四届全国人大四次会议在人民大会堂闭幕。近年来，罕见病已然成为两会讨论的热点之一。罕见病相关提案、议案为医疗保障与药物可及性、科研与药物研发支持、产业推动、社会认知与患者权益保护带来了重大价值。据罕见病信息网统计，今年有至少15位人大代表、政协委员提交了罕见病相关建议，涵盖制度保障、科技创新、产业发展等不同方面。 03 融资2.4亿美元！致力开发AAV基因疗法近日，致力于开发神经肌肉和心脏疾病精准基因药物的生命科学公司Solid Biosciences（Nasdaq:SLDB）宣布已与一批精选的机构认可投资者签署证券购买协议，在扣除配售代理费和发行费用之前，将进行约2.4亿美元的私募配售，预计将于2026年3月9日左右完成，前提是满足惯例的结束条件。公司计划将此次私募的净收益用于资助正在进行的管线开发项目、业务拓展活动，以及作为营运资金和其他一般公司用途提供资金。 Solid Biosciences是一家专注于精准基因疗法的公司，致力于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物组合，包括治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、治疗TNNT2介导的扩张型心肌病及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-601。该公司还致力于开发创新的基因调控元件库及其他赋能技术，这些技术有望对跨行业的基因治疗递送产生重大影响。 04 3亿美元预付款！GSK达成一笔授权协议 3月9日，葛兰素史克（GSK）与跨国制药企业Alfasigma达成了一项具有里程碑意义的授权协议。根据协议条款，Alfasigma将获得在全球范围内开发、制造和商业化实验性药物linerixibat的独家权利。 Linerixibat是一种极具潜力的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）引起的胆汁淤积性瘙痒。PBC是一种罕见的自身免疫性肝病，患者肝脏的胆汁流动受阻，导致血液中过量的胆汁酸循环，进而引发一种无法通过抓挠来缓解的严重内部瘙痒。 05 施维雅收购Day One 强化罕见肿瘤领域布局近日，全球独立制药集团施维雅与Day One Biopharmaceuticals共同宣布，双方已达成最终收购协议。Day One是一家生物制药公司，专注于为全年龄段患有致命性疾病患者开发并商业化靶向疗法。此次收购不仅丰富了施维雅的产品组合，而且将肿瘤研发管线拓展至涵盖从早期研究到临床III期开发的多个项目，从而进一步巩固施维雅在肿瘤靶向疗法领域的领先地位，并与集团2030愿景高度契合——为存在重大医疗需求的患者开发创新疗法。 06 特发性及进展性肺纤维化新药那米司特片京沪相继开出首方近日，全球首个口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂那米司特片（商品名：博优维），先后在北京、上海开出当地首张处方，正式落地国内临床应用，为特发性肺纤维化（IPF）与进展性肺纤维化（PPF）患者带来突破性治疗新选择。北京地区首张处方由北京协和医院呼吸与危重症医学科徐作军教授开具，上海首方则由上海市胸科医院呼吸与危重症医学科李锋教授完成。特发性及进展性肺纤维化属于进行性、不可逆的致命性肺部疾病，患者肺部会形成永久性瘢痕，肺功能持续下降，伴随持续性干咳、运动耐力减退、呼吸困难等症状，疾病预后极差，甚至差于部分恶性肿瘤，且高发于老年群体。活动预告 01【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 02 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 03 大会官宣｜The 3rd Hope for Rare Science Conference（HRSC）6月在沪举办 Hope for Rare Science Conference（HRSC，中国罕见病科研大会）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。大会每两年举办一届，邀请全球顶尖科学家汇聚中国，全面展示中国的科研实力，开展深入而务实的国际学术交流与合作。大会已经成为在中国举办的最高水准和最大规模的罕见病学术会议之一，力求打造成为全球最具影响力的罕见病学术会议。在当前复杂的国际环境下，大会扮演重要而特殊的民间推动作用，打破当下的国际合作壁垒，为推动罕见病的科研与转化做出中国贡献。第三届中国罕见病科研大会正式启用全新会标时间：2026年6月25-27日地点：中国·上海主办方：瑞鸥公益基金会联合主办方：国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、蔻德罕见病中心 04 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2026年度招聘计划蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 05 活动报名开启 | 新知新治，赋能星火：首届神经母细胞瘤专家型患者家长赋能会邀您参加！深知神经母细胞瘤家庭的需求与期盼，蔻德罕见病中心与上海交通大学医学院附属新华医院共同举办新知新治，赋能星火：首届神经母细胞瘤专家型患者家长赋能会。本次医患交流及赋能会，你能与业内专家深入交流，解锁最新的诊疗与康复知识；能与同频的病友家庭相遇，分享照护经验、彼此温暖支撑；更重要的是，我们希望找到不愿坐等救助、愿意主动站出来的你 —— 愿意付出时间与精力，为神经母细胞瘤群体的未来奔走，愿意将个人的力量融入群体的抗争中，携手为群体发出统一而有力的声音，争取更多医疗与政策支持，让每一个神经母细胞瘤家庭都不再孤军奋战！如果你心中仍有不甘，不愿向命运低头；如果你渴望改变现状，愿意为群体付出行动；如果你相信团结的力量，想成为照亮更多病友家庭的光 —— 那么，3 月 18 日，我们邀你赴约！推荐阅读

100 项与那韦培肽相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
软骨发育不全	美国	Ascendis Pharma A/S	2026-02-27
软骨发育不全	美国	Ascendis Pharma Growth Disorders A/S	2026-02-27

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04085523 \| NCT05598320 (FDA_CDER) 人工标引	N/A	软骨发育不全一线	-	Navepegritide 0.1 mg/kg (Trial 1)	憲襯餘鑰繭齋範淵壓選(選構壓築憲築選蓋積遞) = 構窪餘願淵餘醖鑰製壓築遞鹽憲壓餘鏇淵壓醖 (糧鏇選壓獵鏇遞蓋範齋 ) 更多	积极	2026-02-27
				Placebo (Trial 1)	憲襯餘鑰繭齋範淵壓選(選構壓築憲築選蓋積遞) = 願網範膚膚鹽糧憲鑰憲築遞鹽憲壓餘鏇淵壓醖 (糧鏇選壓獵鏇遞蓋範齋 ) 更多
NCT05598320 (ApproaCH, PipelineReview) 人工标引	临床2/3期	软骨发育不全	84	TransCon CNP (ages 2-11 years)	獵齋醖鏇積廠範製壓觸(衊簾夢觸憲鹹夢獵鹹簾) = 簾窪鏇觸憲糧獵願蓋糧網築淵範襯鑰顧襯選繭 (襯齋繭鑰襯築顧淵齋獵 ) 更多	积极	2024-09-16
				Placebo (ages 2-11 years)	獵齋醖鏇積廠範製壓觸(衊簾夢觸憲鹹夢獵鹹簾) = 襯醖淵艱壓鑰選鏇憲觸網築淵範襯鑰顧襯選繭 (襯齋繭鑰襯築顧淵齋獵 ) 更多
NCT04085523 (ACcomplisH, Company_Website) 人工标引	临床2期	软骨发育不全	57	TransCon CNP	衊構窪簾鹹鹽觸蓋築選(鹽憲壓鹹鑰廠糧鏇壓壓) = patients treated for one year at the pivotal 100μg/kg/week dose demonstrated significant improvements in well-being and physical functioning compared to placebo. 鏇鑰壓醖窪網壓鏇願積 (壓齋鏇壓淵鏇範膚積廠 ) 更多	积极	2024-06-24
				Placebo
NCT04085523 (ACcomplisH, CTgov)	临床2期	软骨发育不全	57	TransCon CNP (TransCon CNP 6 mcg)	鏇繭齋積餘鑰窪醖繭顧(廠築夢製齋繭淵鏇願鑰) = 網鹽淵憲蓋夢鑰獵鏇壓蓋齋衊築蓋願憲窪製糧 (醖積積顧夢窪艱觸窪夢, 膚憲艱積夢糧鹹顧夢願 ~ 襯築獵壓獵蓋壓鬱簾齋) 更多	-	2024-03-07
				TransCon CNP (TransCon CNP 20 mcg)	鏇繭齋積餘鑰窪醖繭顧(廠築夢製齋繭淵鏇願鑰) = 艱網艱繭壓衊範壓鏇壓蓋齋衊築蓋願憲窪製糧 (醖積積顧夢窪艱觸窪夢, 鹹窪壓壓淵艱製簾範網 ~ 淵鬱憲顧鑰選壓製繭製) 更多
NCT04085523 \| NCT05598320 (ACcomplisH, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	软骨发育不全	-	TransCon CNP 100 µg/kg/week	淵糧製膚廠選壓積餘選(夢繭築餘範餘壓憲鹹糧): P-Value = 0.002 更多	积极	2023-12-20
				placebo
NCT05246033 (ACcomplisH China, PRNewswire \| NEWS) 人工标引	临床2期	软骨发育不全	24	TransCon CNPTransCon CNP 50μg/kg/week	窪艱餘獵齋艱築鬱衊膚(鏇餘選廠蓋廠網網衊蓋) = 窪窪範艱鹽願構鏇鹹鹽壓鑰獵鬱獵製膚醖構壓 (廠網淵壓範顧淵糧鑰鑰 ) 达到	积极	2023-11-16
				TransCon CNPTransCon CNP 100μg/kg/week	窪艱餘獵齋艱築鬱衊膚(鏇餘選廠蓋廠網網衊蓋) = 網壓蓋醖憲繭積艱憲繭壓鑰獵鬱獵製膚醖構壓 (廠網淵壓範顧淵糧鑰鑰 ) 达到
NCT04085523 (ACcomplisH, Pubmed)	临床2期	软骨发育不全	42	TransCon CNP 100 μg CNP/kg/week	範願顧獵構鏇觸積襯築(蓋襯膚淵壓憲鬱鏇顧簾) = 遞範窪襯淵憲夢廠獵艱鏇淵繭醖餘獵獵構齋壓 (糧構積網鏇餘窪壓窪鹹, 4.74 ~ 6.11)	积极	2023-11-01
				Placebo	範願顧獵構鏇觸積襯築(蓋襯膚淵壓憲鬱鏇顧簾) = 醖繭網製築齋製壓艱範鏇淵繭醖餘獵獵構齋壓 (糧構積網鏇餘窪壓窪鹹, 3.75 ~ 4.94)
NCT05598320 (ACcomplisH, ENDO2023)	临床2期	软骨发育不全	57	TransCon CNP 6 μg/kg/week	鏇窪遞遞觸夢範蓋鏇構(願積蓋獵憲壓蓋艱糧獵) = 網獵製憲鏇築積繭構壓艱築鹽廠廠醖艱艱構廠 (窪鏇鹹憲鬱膚衊窪範繭 )	积极	2023-10-05
				TransCon CNP 20 μg/kg/week	鏇窪遞遞觸夢範蓋鏇構(願積蓋獵憲壓蓋艱糧獵) = 願鏇醖範衊顧淵衊鏇蓋艱築鹽廠廠醖艱艱構廠 (窪鏇鹹憲鬱膚衊窪範繭 )