▎药明康德内容团队编辑近日,Ascendis Pharma公布了一项开放标签扩展试验enliGHten的结果。该试验旨在评估每周一次的TransCon hGH用于治疗患有生长激素缺乏症(GHD)儿童和青少年的长期安全性和有效性。结果显示,TransCon hGH在接受治疗长达6年的患者中具有长期安全性,大多数患者在治疗完成或最后一次就诊时达到或超过父母的平均身高标准偏差得分(SDS)。 生长激素缺乏症是一种严重的罕见病,以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中,垂体不能产生足够的生长激素,这不仅严重影响孩童身高,而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。公开资料显示,生长激素是目前公认的对小儿GHD最有效的治疗方式之一。而长效周制剂生长激素相比短效日制剂,可大幅降低患者的注射频次,从而改善患者依从性,提高治疗效果,减少注射相关的不适。TransCon hGH是一款基于TransCon技术研发的每周给药一次的注射用人生长激素,旨在持续释放活性、未修饰的促生长素。患者从每天注射转换到每周注射,可将每年注射天数减少高达86%。TransCon hGH已分别被美国FDA和欧盟批准以Skytrofa为商品名上市,用于治疗GHD儿童和青少年。此前,维昇药业获得Ascendis公司授权,拥有TransCon hGH在大中华区的独家开发、制造和商业化权益。该疗法在中国开展的3期临床试验达到了主要终点——治疗52周后,患者的年化生长速率为10.66厘米/年,与每天注射的生长激素相比达成非劣效性。维昇药业计划在完成所有准备工作后,向中国药监局(NMPA)递交该疗法的上市许可申请。图片来源:123RF此次公布结果的扩展试验enliGHten招募了298名受试者(平均年龄10.3岁),这些受试者分别来自未经治疗的小儿GHD患者开展的3期heiGHt试验,以及对从每日使用生长激素治疗转为使用TransCon hGH的小儿GHD患者开展的3期fliGHt试验。这些受试者总共接受了长达6年的TransCon hGH治疗。在enliGHten试验结束时,有81名受试者被认定为治疗完成者,其依据是医生认定他们不再需要接受小儿GHD治疗。在这些治疗完成者中,平均接受TransCon hGH治疗3.2年,59%的人达到或超过了父母的平均身高SDS。在开放标签延长试验开始时,治疗完成者的基线平均身高SDS为-1.6,而在最后一次就诊时,平均身高SDS为-0.4(即达到与父母相似的身高)。安全性方面,TransCon hGH总体上安全且耐受性良好。试验过程中最常报告的不良事件可归类为感染、损伤和呼吸/胸腔/内科疾病。大多数不良事件的严重程度较轻,与治疗无关。没有不良事件导致研究治疗的中止。药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务,服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求,欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求,请长按扫描上方二维码,或点击文末“阅读原文/Read more”,即可访问业务对接平台,填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] Ascendis Pharma Presents Results from Long-Term enliGHten Trial of TransCon™ hGH in Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved September 26, 2023, from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-presents-results-long-term-enlighten-trial免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新