Pemafibrate

如今血脂异常已经成为困扰众多国人的健康问题，其中甘油三酯偏高的情况尤为普遍，不仅中老年人深受其扰，不少年轻人因为饮食、作息的不当，也出现了这一指标的异常。而甘油三酯的稳定与否，直接关系着心血管的健康状况，也让大家始终对降脂领域的新消息格外关注。值得庆幸的是，近期医药领域在降脂药研发和应用上接连传来好消息，多款新型口服降脂药完成临床研究或获批上市，其中针对甘油三酯调控的口服降脂药表现亮眼，为广大高血脂患者带来了全新的降脂选择，也让日常的血脂管理变得更便捷、更高效。 这些新型口服降脂药的出现，并非简单的药物升级，而是医学界针对高血脂人群的实际降脂痛点做出的精准研发，从口服的便捷性到降脂的针对性，再到联合用药的适配性，都贴合了患者的日常需求。而且这些药物均经过了规范的临床研究验证，部分更是有国家药监局的官方获批文件作为支撑，在安全性和有效性上都有扎实的依据，这不仅是高血脂患者的健康福音，更是我国乃至全球医药领域在慢性病防治上的重要进步。 甘油三酯偏高为何成了普遍的健康问题 想要真正理解新型口服降脂药的价值，首先要清楚甘油三酯偏高到底是怎么回事，以及它为什么会成为当下这么多人的健康困扰。甘油三酯本身是我们身体里不可或缺的物质，是脂肪组织的主要成分，也是身体能量供应的重要来源，只有当它的指标超出了正常范围，才会变成影响健康的“负担”。 从临床的检测标准来看，甘油三酯有明确的适宜水平，一旦超出这个范围，就属于边缘升高或明确升高，而导致指标偏高的原因，大多和我们的日常息息相关，也有部分是身体疾病或药物引发的。在生活方式因素里，长期吃油炸食品、甜品、肥肉这类高脂高糖的食物，会直接让身体的甘油三酯代谢压力骤增；长期大量饮酒，会减慢甘油三酯的分解速度，让指标慢慢走高；还有久坐不动、缺乏运动的习惯，会让身体代谢变慢，脂肪无法及时消耗，也会让甘油三酯居高不下。这些因素都是当下很多人生活的常态，这也是为什么甘油三酯偏高的情况越来越普遍，甚至呈现出年轻化的趋势。 还有些特殊情况也会导致甘油三酯偏高，比如女性妊娠中后期，身体的总脂肪增加，甘油三酯浓度可能会出现明显上升，不过分娩后会慢慢恢复；长期服用部分糖皮质激素、避孕药物等，也可能对身体的脂代谢产生影响，间接让甘油三酯指标异常。除此之外，糖尿病、甲状腺功能减退、肾病综合征等疾病，也会引发继发性的甘油三酯升高，让血脂问题变得更复杂。 更需要重视的是，甘油三酯偏高大多没有明显的症状，大多是在常规体检的血液检查中被发现，这也让很多人忽视了对它的调控。但如果放任甘油三酯偏高的情况持续存在，会直接增加动脉粥样硬化的风险，而动脉粥样硬化又是冠心病、脑卒中这类心脑血管疾病的主要诱因；当甘油三酯数值大幅升高时，还会让急性胰腺炎的发生风险明显上升，同时也会加重糖尿病、高血压等基础疾病的病情，成为身体代谢紊乱的重要信号。 相关数据显示，我国成年居民的血脂异常患病率已经达到了不低的比例，其中甘油三酯偏高是重要组成部分，这也让高血脂的防控成为全民健康管理的重要课题，国家也专门发布了血脂管理的相关指南，而新型口服降脂药的研发和上市，正是为这一健康问题提供了更优的解决方案。 新型口服降脂药的亮眼表现，精准解决降脂痛点 在新型口服降脂药出现之前，高血脂患者尤其是甘油三酯偏高的人群，降脂选择其实存在不少局限。生活方式干预是降脂的基础，但对于指标偏高明显的人来说，仅靠调整饮食、坚持运动往往难以让指标达标；传统的降脂药物各有侧重，部分针对甘油三酯的药物效果有限，还有些患者会出现肝肾负担、肌肉酸痛等不耐受的情况；而部分强效的降脂药是注射剂型，需要定期到医院注射，不仅耗时费力，还会让不少患者产生心理负担，进而影响长期用药的依从性。 而近期研发成功或获批上市的新型口服降脂药，正是瞄准了这些降脂痛点，不管是国产的佩玛贝特，还是完成三期临床研究的新型口服PCSK9抑制剂，都在降脂效果、服用便捷性、安全性上展现出了亮眼的表现，尤其是针对甘油三酯调控的药物，更是精准贴合了患者的实际需求。 降脂效果明确，针对性强 这是新型口服降脂药最核心的优势，以国内获批的佩玛贝特为例，这款专门针对甘油三酯的降脂药，在临床研究中对甘油三酯的降幅表现优异，远优于传统的同类药物，而且起效速度快，用药数天后就能看到血脂指标的改善，对于单纯甘油三酯偏高的患者来说，是实打实的“对症药”。而另一款完成三期临床的新型口服PCSK9抑制剂，不仅能显著降低“坏胆固醇”，对甘油三酯也有一定的调控作用，能帮助混合型高脂血症患者实现多指标的改善 。 服用更便捷，大幅提升用药依从性 口服剂型是这类新药的一大亮点，不管是佩玛贝特还是新型口服PCSK9抑制剂，均为每日一次的口服制剂，患者在家就能按时服用，不用再频繁跑医院注射，也彻底摆脱了注射带来的心理负担 。临床研究数据显示，口服降脂药的用药依从性远高于注射剂型，而高血脂是需要长期管理的慢性病，只有坚持规律用药，才能让血脂指标保持稳定，这一优势直接解决了很多患者“用药难、坚持难”的核心问题 。 安全性良好，副作用更低 不少高血脂患者担心长期吃降脂药会给身体带来额外负担，尤其是肝肾和肌肉的损伤，而新型口服降脂药在安全性上的表现让人放心。佩玛贝特凭借高选择性的作用机制，只精准作用于脂肪代谢的相关靶点，对肝肾功能的影响极小，也几乎没有肌肉相关的副作用；新型口服PCSK9抑制剂在三期临床研究中，不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂组无明显差异，各年龄段的患者都能较好耐受 。这种高安全性的特点，让中老年人这类高血脂高发人群能更安心地长期用药。 适配性高，可实现联合用药 很多高血脂患者尤其是合并基础疾病的，需要联合用药，而新型口服降脂药的联合适配性表现出色。佩玛贝特可以和他汀类药物联用，两者作用机制不同，能实现优势互补，让甘油三酯、“坏胆固醇”等指标都得到改善，且联合用药后未出现明显的不良反应；新型口服PCSK9抑制剂也能与他汀、胆固醇吸收抑制剂联用，实现“1+1＞2”的降脂效果，适合他汀单药治疗效果不佳的超高危心血管疾病患者 。这种灵活的联合用药方式，让个性化的血脂管理成为可能。 降脂的核心原则：药物只是助力，生活方式才是根本 新型口服降脂药为高血脂患者带来了新的降脂选择，让血脂控制变得更高效、更便捷，但这绝不意味着可以依靠药物就忽视了生活方式的调整。无论是国家发布的《中国血脂管理指南》，还是临床医生的专业建议，都反复强调一个核心原则：生活方式干预是血脂管理的基础，药物治疗只是重要助力，两者结合才能实现血脂的长期稳定。 对于甘油三酯偏高的人群来说，生活方式的调整有明确的方向，核心就是控脂、控糖、限酒、增运动、控体重，每一项都简单易懂，关键在长期坚持。 在饮食上，要减少高脂肪、高糖食物的摄入，油炸食品、肥肉、奶茶、蛋糕这类食物要尽量少吃，精加工的米饭、面条也要适当限制，因为这类主食升糖快，也会间接影响甘油三酯代谢；烹饪时要控制用油量，每天的烹调油不超过25克，优先选择植物油，替代动物油、棕榈油这类饱和脂肪酸；多吃新鲜的蔬菜和水果，每天蔬菜摄入量不少于500克，再搭配全谷物、豆类、深海鱼，这些食物富含膳食纤维和不饱和脂肪酸，能帮助身体更好地代谢脂肪。同时要严格限制饮酒，最好做到不饮酒，因为酒精对甘油三酯分解的影响尤为明显，这也是甘油三酯偏高人群的饮食大忌。 在运动上，不用追求高强度的锻炼，中等强度的有氧运动就足够，比如快走、慢跑、游泳、骑自行车，每周坚持5-7天，每天保证30分钟以上，让身体的代谢保持在活跃状态。对于中老年人或者合并心血管疾病的患者，运动前可以先咨询医生，制定适合自己的运动方案，避免运动损伤，哪怕是每天饭后散步半小时，长期坚持也会有明显效果。 除此之外，控制体重、戒烟、规律作息也必不可少。超重和肥胖会直接增加身体的代谢负担，让血脂调控变得更困难，通过合理饮食和运动把体重控制在正常范围，血脂指标会自然有所改善；吸烟会损伤血管内皮，加重动脉粥样硬化的风险，戒烟不仅能助力降脂，更能守护整体的心血管健康；规律的作息能让身体的各项机能正常运转，避免因熬夜、作息紊乱导致的代谢紊乱，让血脂管理更高效。 简单来说，新型口服降脂药就像血脂管理的“助力器”，能帮我们更快、更好地让血脂指标回归正常，但想要让这个“助力器”的效果持续发挥，就必须打好生活方式这个“基础”，只有药物和生活方式双管齐下，才能真正打赢“降脂战”。 医药创新持续发力，守护全民心血管健康 从传统的降脂药物，到注射类的强效降脂药，再到如今的新型口服降脂药，降脂药的发展历程，正是医药领域不断创新、不断贴近患者需求的过程。此次多款新型口服降脂药的研发成功和获批上市，不仅是高血脂患者的福音，更是我国乃至全球心血管疾病防治领域的重要突破，也让我们看到了医药创新在守护全民健康上的持续发力。 这些新药的研发，背后是科研机构、药企和医学工作者的长期投入，他们精准把握临床需求，针对传统降脂方式的痛点进行技术攻关，从药物的作用机制到剂型设计，都做到了精益求精。国产佩玛贝特的获批，更是实现了国产PPARα激动剂类降脂药的零突破，标志着我国在降脂药研发领域迈出了重要一步，未来会有更多贴合国人身体状况的创新药涌现；而新型口服PCSK9抑制剂的三期临床成功，也让全球高血脂患者看到了更便捷、更高效的降脂新希望，有望改变未来的血脂管理临床实践 。 更值得欣慰的是，国家不仅在鼓励医药创新，还通过发布血脂管理指南、完善医疗保障体系等方式，让这些创新的医药成果能更好地惠及更多人。《中国血脂管理指南（基层版2024年）》为基层医疗机构和普通大众提供了科学的血脂管理依据，让高血脂的防控下沉到基层，让更多人能接受到专业的降脂指导；而医保政策的不断完善，也让更多优质的降脂药能被纳入医保，减轻患者的用药经济负担，让普通百姓都能享受到医药发展的红利。 其实不止是降脂药，在高血压、糖尿病等慢性病的药物研发上，医药领域都在朝着更便捷、更安全、更精准的方向推进，而这一切的最终目的，都是为了让每一位慢性病患者都能拥有更高质量的生活，让全民的健康防线更加坚固。 健康从来都不是一蹴而就的事，血脂管理更是一场持久战。新型口服降脂药的出现，让我们在这场持久战中有了更有力的“武器”，但真正的健康密码，始终掌握在自己手中。关注自己的血脂指标，养成健康的饮食和运动习惯，在专业医生的指导下科学用药，不忽视、不焦虑，用科学的方式守护自己和家人的心血管健康，这才是对自己最好的负责。 那么，你身边有没有被甘油三酯偏高困扰的家人或朋友？他们目前是通过什么方式调控血脂的？对于新型口服降脂药，你还有哪些想了解的细节？欢迎在评论区分享你的看法和疑问，一起交流探讨科学的血脂管理方法。关注我，后续会持续为大家解读健康领域的最新资讯、分享实用的血脂管理和心血管养护知识，让每一个人都能读懂健康、守护健康。 重要提示：本文旨在基于国家药监局官方获批文件、2025年美国心脏协会科学年会公布的临床研究成果及《中国血脂管理指南（基层版2024年）》等官方公开信息，对新型口服降脂药及甘油三酯调控进行解读和梳理。文中提及的新型口服降脂药，部分已获国家药监局批准上市，部分仍处于临床研究阶段，具体的用药指征、使用方法、剂量标准等，均有各地医疗机构及药监部门的官方规范作为支撑。所有具体的药物使用、血脂调控方案，请务必以专业医生的诊断和指导、国家及地方相关部门最终发布的官方文件为准。本文内容仅供参考，不构成任何医疗或用药决策依据。 温馨提醒：高血脂患者在进行血脂管理时，应通过正规医院、社区卫生服务中心等官方医疗机构进行检查和诊断，切勿自行根据相关资讯购买、服用药物，避免因用药不当导致身体损伤。在调整饮食和运动习惯时，应结合自身身体状况循序渐进，如有不适，及时就医咨询。

学术审核专家：李勇教授引言2026 年 1 月 6 日，全球首个 APOC3 靶向 siRNA 药物——普乐司兰钠注射液在中国获批上市。这一里程碑事件的意义，远不止于为某一种罕见病提供了新的治疗选择。它标志着困扰临床数十年的「甘油三酯难降」困局正在被打破，降甘油三酯治疗正式迈入精准靶向时代。一个被长期忽视的临床难题在血脂管理领域，存在一个显著的「偏科」现象：胆固醇管理蓬勃发展，甘油三酯治疗却长期停滞不前。回顾过去 30 年的血脂管理进程，降胆固醇领域可谓硕果累累：· 1987 年：首个他汀类药物洛伐他汀获批，开启胆固醇管理新纪元· 2003 年：依折麦布获批，提供胆固醇吸收抑制新机制· 2015 年：PCSK9 抑制剂上市，实现 LDL-C 的「超强化」降低· 2020 年：siRNA 药物英克司兰获批，开创每年两针的便捷治疗模式相比之下，降甘油三酯药物的进展令人唏嘘：· 贝特类药物：1960 年代问世，至今仍是主力军· 烟酸：因副作用大、心血管获益存疑，逐渐退出一线· 高纯度EPA制剂：甘油三酯降幅约18%-20%，其独特的获益机制仍在持续探索中· 专用靶向药物：长期空白甘油三酯：不只是「次要指标」长期以来，甘油三酯被视为血脂管理中的「次要指标」，临床关注度远低于 LDL-C。然而，越来越多的证据表明，这种认知需要被彻底纠正。流行病学数据令人警醒：据《中国居民营养与慢性病状况报告（2020 年）》[1]显示，我国 18 岁及以上居民高脂血症总体患病率高达 35.6%。严重高甘油三酯血症（sHTG，TG ≥ 5.6 mmol/L）在中国影响近 2000 万人群健康。双重威胁：心血管疾病与急性胰腺炎威胁一：心血管剩留风险——即使经过强化他汀治疗将 LDL-C 降至目标值，仍有相当比例的患者发生心血管事件。研究表明，甘油三酯升高是构成这种「剩留风险」的重要因素[2]。威胁二：急性胰腺炎——当甘油三酯 ≥ 5.6 mmol/L时，急性胰腺炎风险急剧上升。重度急性胰腺炎死亡率可达 30%[4]，约 32% 的患者会经历反复发作[5]。与胆固醇危害需要数十年积累不同，严重高甘油三酯血症的威胁是即时性的。现有降甘油三酯手段：为何难以令人满意？一、贝特类药物：主力军的局限贝特类药物通过激活 PPARα 受体、增强 LPL 活性来促进甘油三酯分解。疗效局限：甘油三酯降幅通常为 25%-50%，对基线 TG 极高的患者即使降低 50% 仍可能处于高风险区间；对 LPL 功能缺陷患者（如 FCS）基本无效。心血管获益方面，ACCORD[14]、FIELD[15]等大型试验的主要终点未达到统计学显著性，但亚组分析显示高 TG 低 HDL-C 患者可能获益。近期 PROMINENT 试验[16]进一步探索了这一方向。二、烟酸：副作用之困烟酸可降低甘油三酯 20%-50%，但潮红反应发生率高达 70%-80%[6]，严重影响依从性；可能加重糖尿病患者的代谢紊乱；AIM-HIGH、HPS2-THRIVE试验心血管获益未证实。美国已基本退出临床使用。三、高纯度 Omega-3 脂肪酸：争议中的希望ω-3 脂肪酸指主要含 EPA 和（或）DHA 的鱼油制剂、二十碳五烯酸乙酯（IPE）。有研究提示，IPE 4g/d 可在他汀类药物基础上进一步降低 MACE 相对风险达 25%，获益程度优于其余两种 ω-3 脂肪酸。但选择该方案时应予以个体化权衡考虑[17]。核心问题在于：传统药物的作用机制存在天然天花板。它们要么依赖 LPL 功能（贝特类），要么降幅有限（鱼油），要么副作用太大（烟酸）。临床迫切需要全新的治疗靶点和药物。APOC3：打开甘油三酯代谢的「总开关」在寻找新靶点的过程中，科学家将目光投向了载脂蛋白 C-III（APOC3）[7]——一个在甘油三酯代谢中扮演「总开关」角色的关键分子。APOC3 的三重作用机制：· 抑制 LPL 活性：阻止甘油三酯水解，导致TRL在血液中蓄积· 阻碍肝脏清除：抑制肝脏对TRL残粒的摄取· 促进 VLDL 分泌：从源头增加血液中的甘油三酯负荷2014 年《新英格兰医学杂志》两项里程碑研究[3,8]证实：携带 APOC3 功能缺失型基因变异的人群，血浆甘油三酯水平降低约 40%，冠心病风险降低约 40%。更具临床价值的发现是：即使 LPL 功能完全缺失，抑制 APOC3 仍然能够有效降低甘油三酯。这为所有高甘油三酯患者提供了不依赖 LPL 的替代机制。APOC3抑制剂的三代演进：从「能用」到「好用」第一代：Volanesorsen——疗效惊艳，安全性成短板疗效令人振奋：APOC3 降低 70%-80%，甘油三酯降低 56%-86%。但安全性问题严重：21% 的患者出现血小板减少症，79% 出现注射部位反应，需每周给药。2018 年美国 FDA 拒绝批准，2019 年欧盟有条件批准[10]。第二代：技术升级，安全性突破Olezarsen（GalNAc-ASO）：2024 年 12 月获美国 FDA 批准[11]，每月给药一次，TG 降幅 43.5-59%，无血小板减少风险。普乐司兰钠（GalNAc-siRNA）：2026 年 1 月获中国 NMPA 批准，每 3 个月给药一次，TG 降幅 78-80%，安全性与安慰剂相似。从对比数据可以清晰看出，普乐司兰钠在多个关键维度实现了「代际跨越」：· 疗效更强：TG 降幅 78-80%，显著优于 Olezarsen 的 42.5-57%· 靶点抑制更彻底：APOC3 降幅达 93-96%· 给药更便捷：每 3 个月一次，一年仅需 4 次· 安全性优异：无血小板减少风险临床证据：从罕见病到常见病的拓展FCS：填补治疗空白PALISADE 研究[9]（NEJM 发表）：入组 75 例患者，基线 TG 2044 mg/dL，10 个月 TG 降幅-78% 至 -80%（P < 0.001），急性胰腺炎风险降低 83%。sHTG：更大的患者群体严重高甘油三酯血症在中国影响约 2000 万人。SHASTA-2 研究[12]显示普乐司兰钠 TG 降幅达 74%，2024 年 9 月获 FDA 突破性疗法认定。Olezarsen 的 sHTG 适应症 3 期试验（CORE、CORE2、ESSENCE）入组超 2400 例，结果预计 2025 年下半年公布。混合型血脂异常：心血管获益的探索MUIR 研究[13]探索了普乐司兰钠在混合型血脂异常患者中的应用，TG 降幅 74%。这一适应症的开发，将潜在获益人群从数万（FCS）、数千万（sHTG）扩展到数亿（混合型血脂异常）。对中国心血管领域的启示一、甘油三酯管理理念的革新长期以来，「重胆固醇、轻甘油三酯」的观念在临床实践中根深蒂固。此次创新药物的获批将进一步推动甘油三酯管理理念的临床落地。未来，「LDL-C 达标后仍有高 TG」的患者有望获得更积极的干预策略。二、从「难降」到「能降」的跨越传统药物降幅 25%-50%，往往难以使高 TG 患者达标。新一代 APOC3 抑制剂降幅 78%-80%，可将大多数患者的 TG 降至安全范围，为既往「无药可控」的 sHTG/FCS 患者提供了治疗选择。三、给药便利性的革命每 3 个月一次的给药频率，将极大改善患者依从性。对比每日口服贝特类药物、每周注射的第一代 APOC3 抑制剂，一年仅需 4 次给药大幅降低治疗负担。四、技术平台的验证与拓展继 PCSK9 靶向 siRNA 之后，APOC3 靶向 siRNA 的成功获批进一步验证了 GalNAc-siRNA 技术平台在心血管代谢领域的应用价值。未来，更多基于siRNA 技术的创新靶点药物有望进入临床开发。五、「全球新」药物的中国速度普乐司兰钠于 2025 年 11 月获美国 FDA 批准上市，仅约两个月后 FCS 适应症即在中国获批上市，充分体现了中国对全球创新药的支持力度和监管效率。未来展望：甘油三酯管理的新格局短期（1-2 年）：sHTG 适应症在中国和全球获批，惠及更多患者；临床积累更多真实世界数据。中期（3-5 年）：心血管结局试验数据公布，明确心血管获益；适应症拓展至混合型血脂异常；可能进入心血管疾病二级预防指南。长期（5-10 年）：与他汀、PCSK9 抑制剂等形成血脂管理的完整工具包；「胆固醇+甘油三酯」双靶点管理成为新常态；有望显著降低心血管剩留风险。从传统降脂药的「难以满意」，到第一代靶向药的「疗效可期但安全受限」，再到新一代 siRNA 药物的「高效、安全、便捷」——降甘油三酯治疗的进化史，正是创新药研发「持续突破、永不止步」的生动写照。这一历史性突破，不仅填补了 FCS/sHTG 治疗的空白，更预示着整个甘油三酯管理领域正在迎来变革。对于中国数千万高甘油三酯血症患者而言，一个更有效、更安全的治疗时代已经到来。 李勇教授：复旦大学附属华山医院心内科高甘油三酯血症（HTG）越来越被视为一种重要的代谢紊乱，其临床意义远超出单纯的甘油三酯升高。流行病学数据显示，轻中度 HTG（TG 150–499 mg/dL）影响约 10% 的成年人口，而严重 HTG（TG ≥ 880 mg/dL）和极严重 HTG（TG > 2000 mg/dL）的发生率较低，分别为 0.2% 和 0.014%。关键的是，严重 HTG 会增加急性胰腺炎的风险，占所有病例的近 10%，并与高达 10% 的住院死亡率相关。从病理生理学角度来看，载脂蛋白C 3（ApoC 3）在甘油三酯代谢中发挥核心作用，它通过抑制脂蛋白脂酶（LPL）并降低肝脏对富含甘油三酯脂蛋白（TRLs）的清除，从而使得 TG 水平大幅升高现。遗传研究进一步验证了 ApoC 3 作为治疗靶点的作用，显示 ApoC 3 基因的功能缺失突变与较低的 TG 水平和降低的心血管风险相关。虽然传统的降脂药物（如他汀类药物、贝特类药物、烟酸和 omega-3 脂肪酸）可以适度降低 TG 水平，但它们无法充分控制家族性乳糜微粒血症（FCS）或严重多基因 HTG 患者的 TG 水平。更重要的是，在多项心血管结局临床试验（CVOT）中，目前指南推荐用于降低 TG 水平的贝特类或烟酸类药物均未能减少心血管事件或胰腺炎事件的风险。在此背景下，靶向 ApoC 3 mRNA 的药物已成为有前景的干预措施。第一代反义寡核苷酸（ASO）volanesorsen 在 FCS 患者中显示出高达 77% 的 TG 降低，然而，其因多发的血小板减少症而安全性备受质疑，在美国未获 FDA 批准。新一代靶向 ApoC 3 药物已基本解决了这些安全问题。Olezarsen 是一种靶向 ApoC 3 的反义寡核苷酸ASO，针对肝脏 APOC3 mRNA，实现 TG 降幅高达 60%，并降低胰腺炎风险，而不引起血小板减少症。最近，olezarsen 获得 FDA 批准用于 FCS，并正在更广泛的 HTG 人群中进行评估。最值得注意的是，普乐司兰（plozasiran）是一种针对肝细胞 ApoC 3 的小干扰 RNA（siRNA），提供每 3 月用药一次的长时疗效。在 FCS 和持续性乳糜微粒血症中 TG 降低高达 80%。在 PALISADE 研究中，普乐司兰治疗 FCS 患者 12 个月急性胰腺炎发生风险降低 83%。它还可有利地调节其他致动脉粥样硬化标志物，包括 ApoB 和非 HDL-C，从而定位为预防胰腺炎和降低 ASCVD 风险的双重疗法。与之前的 ASO 不同，普乐司兰表现出优越的安全性，没有显着的血液学或肝毒性。普乐司兰已获得美国 FDA 和中国 NMPA 批准上市。尽管取得了这些进展，但关键的未满足需求仍然存在。首先，需要强有力的 CVOT 来确定 ApoC 3 抑制是否能减少 ASCVD 事件。其次，在常规实践中，遗传筛查和甘油三酯表型分析的获取有限，阻碍了患者的精确分层。第三，缺乏长期安全性和成本效益数据，尤其是在 FCS 以外的人群中。总之，靶向 ApoC 3 抑制药物标志着 HTG 管理中的范式转变，在现有药物不足以控制的 sHTG 和 FCS 等疾病中提供强效、针对性的 TG 降低。普乐司兰和 olezarsen 处于这一治疗演变的领先位置。期待大规模和长期的 CVOT 以确定这些靶向 ApoC 3 的新型 RNA 药物能达成 TG 大幅降低与 ASCVD 和胰腺炎预防的实际临床获益之间的差距。专家介绍李勇 教授复旦大学附属华山医院心内科· 复旦大学医学院内科学教授· 复旦大学附属华山医院内科学（心血管病学）主任医师· 复旦大学博士研究生导师· 中国国家心血管病专家委员会委员· 中国高血压联盟副主席· 中国心血管代谢联盟副主席· 国家心血管病专家委员会心血管代谢医学专业委员会常务委员· 中华医学会心血管病分会高血压学组委员· 中国医师协会高血压专业委员会常务委员· 中国医师协会心力衰竭专业委员会常务委员· 中国医师协会心血管内科医师分会第一、二、三届委员会委员· Fellow , European Society of Cardiology ( FESC )▲上下滑动查看▼✩ 本文仅供医疗卫生等专业人士参考策划：Alex投稿：liujing3@dxy.cn参考文献[1]. 中国居民营养与慢性病状况报告（2020年）.[2]. 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