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2025年第67届美国血液学会（ASH）年会期间，一场聚焦国产创新药海曲泊帕治疗儿童及青少年免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验数据发布会，于北京时间2025年12月7日9点在美国奥兰多隆重召开。本次发布会以“点亮儿童ITP诊疗新希望”为主题，汇聚了国内外儿童血液领域顶尖专家及企业代表，共同解读这项随机、双盲、安慰剂对照3期研究的重大成果，为全球儿童及青少年ITP诊疗提供了高质量的中国循证医学证据。 发布会现场，首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授、国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授、威尔康奈尔医学院JamesB Bussel教授、美国伊利诺伊州出血与凝血障碍研究所Michael D. Tarantino教授、苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授和恒瑞医药研发部总监熊珺烨齐聚一堂，共同围绕研究成果、临床价值及未来方向展开深度研讨，为儿童ITP诊疗注入新动能。 核心数据亮眼：快速持久应答+可控安全性，奠定海曲泊帕治疗地位 ▲王天有教授开场并介绍研究核心数据 研究牵头专家王天有教授在开场致辞中，首次公开了研究核心数据。这项研究纳入88例6-17岁儿童及青少年慢性ITP患者，按2:1随机分配至海曲泊帕组（57例）和安慰剂组（31例），经12周双盲治疗+12周开放标签扩展治疗后，核心数据表现突出： 疗效：海曲泊帕组第10周血小板应答率达61.4%（安慰剂组9.7%），第5-12周持续应答率43.9%（安慰剂组0%），中位首次应答时间仅20天（安慰剂组为43天）； 安全性：海曲泊帕组不良事件发生率与安慰剂组相当（87.7%vs96.8%），多为1-2级轻度反应，未报告任何死亡、恶性肿瘤或血栓事件。 王天有教授强调：“这些坚实数据标志着海曲泊帕有望成为我国儿童及青少年慢性ITP患者全新的、优效的二线口服治疗选择。” 专家深度解读：三重优势重塑治疗图景，全球视角凸显中国价值 1.临床实践突破：“高效+快速+安全”三重优势破解治疗困境 ▲吴润晖教授介绍海曲泊帕临床优势 作为全程参与试验的临床专家，吴润晖教授从一线视角解读了海曲泊帕的核心临床价值。她指出，海曲泊帕的“高效、快速、安全+口服”优势，破解了传统治疗的依从性差、副作用明显等难题，让儿童及青少年患者无需频繁就医打针，长期治疗更便捷放心，同时将治疗目标从“降低出血风险”升级为“回归正常生活”。 2.全球视野：口服TPO-RA破解国际共性难题 ▲James B Bussel教授强调精准诊断鉴别和真实世界中的治疗路径探索 James B Bussel教授从全球视角剖析了儿童ITP治疗的现状与未满足需求。他表示，欧美地区当前后续治疗主要依赖注射类TPO-RA、免疫抑制剂和生物制剂，但面临“三缺”困境：缺便捷性、缺持续性、缺普适性。而海曲泊帕这类口服TPO-RA的出现，为解决全球共性痛点提供了全新思路，他高度肯定海曲泊帕的潜在价值，不仅提升治疗便利性，更有望缩小全球医疗资源差距，为全球指南更新提供关键依据。 三、儿童ITP治疗应建立治疗规范，实现高质量治疗 3. 未来方向：聚焦分层研究与联合治疗，拓展精准治疗边界 ▲Michael D. Tarantino教授展望未来儿童及青少年ITP研究方向 Michael D. Tarantino教授前瞻性地分析了全球儿童及青少年ITP研究新动向与优先方向。他指出，除了TPO-RA外，全球研究主要聚焦三大方向：精准免疫调节靶点研发、生物标志物指导个体化治疗、联合治疗策略优化。基于海曲泊帕的阳性结果，后续应优先开展亚组分层研究、长期安全性随访及联合治疗探索，进一步明确低龄儿童、难治性患儿等特殊人群的治疗方案，提升精准治疗水平。 4. 规范与展望：从“有效治疗”到“精准高质量治疗”的升级 ▲胡绍燕教授强调建立儿童ITP诊疗规范的重要意义+胡绍燕教授提出对未来儿童ITP研究的建议 胡绍燕教授提出中国推动海曲泊帕儿童应用的核心规范与研究重点。她建议，需尽快建立剂量分层给药、全周期安全性监测、临床应用边界界定等规范，通过多中心培训确保各级医生规范用药。在满足更深层次的临床需求上，胡绍燕教授建议聚焦在四大“精准化”领域（特殊人群、长期预后与生活质量随访、难治性患儿挽救治疗、真实世界）的研究上，优化治疗路径并收集罕见不良反应数据，实现从“有效治疗”到“精准、安全、高质量治疗”的升级。 研发蓝图清晰：适应症与剂型双拓展，惠及更多患儿 ▲恒瑞医药研发部医学总监熊珺烨女士介绍海曲泊帕未来拓展版图 熊珺烨女士在会上公布了海曲泊帕的后续研发计划。她表示，基于本次3期研究成功结果，目前已启动海曲泊帕中国儿童ITP适应症申报，同时推进口服混悬剂等儿童友好剂型研发，进一步提升用药体验，满足低龄患儿用药需求。未来将联合临床专家建立真实世界数据库，通过真实世界数据指导研发，持续优化治疗方案。 总结 本次发布会通过高质量临床数据与深度专家研讨，全面展现了海曲泊帕在儿童及青少年ITP治疗中的核心价值与广阔前景。作为中国自主研发的口服TPO-RA，海曲泊帕凭借快速持久的疗效、优异的安全性和便捷的给药方式，为儿童及青少年ITP治疗带来新突破。随着适应症获批、剂型优化及后续研究推进，这款国产创新药有望惠及更多儿童和青少年ITP患者。期待这款国产创新药早日获批落地，为全球儿童及青少年ITP诊疗注入持久的中国力量。 采编｜FOCUS临床科学家编辑部 关于我们 本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，文章所有信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。原创文章版权属《FOCUS临床科学家》所有，若涉及版权问题，烦请与我们联系，我们将尽快处理。

导读 在2025年第67届美国血液学会（ASH）年会上，原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗策略与研究进展再次成为血液学界关注的焦点，从疾病机制到临床实践均取得了重要突破。海曲泊帕作为国产新型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在本届ASH会议上公布了多项关于ITP治疗的研究成果，并展现出良好的疗效与安全性。值此之际，医脉通特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授、北京大学人民医院张晓辉教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授、四川大学华西医院牛挺教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授围绕ASH最新证据，探讨ITP诊疗的未来方向与个体化治疗策略，以飨读者！ 牛挺教授 2025 ASH年会作为血液学领域的风向标，在ITP诊疗方面披露了诸多新进展。能否请您介绍一下，本次会议在ITP发病机制、治疗靶点、策略优化和预后评估等方面，有哪些值得关注的关键信息？ 吴德沛教授 ITP是一种复杂的、多种机制共同参与的获得性自身免疫性出血性疾病，临床表现具有高度异质性，患者可能仅出现无症状的血小板减少，也可能经历皮肤黏膜出血。在严重情况下，ITP可导致内脏出血，甚至致命的颅内出血1。作为全球血液领域的学术盛宴，本次大会在ITP领域取得了多维度的重要进展，可谓硕果累累、亮点纷呈，为ITP学科发展注入了强劲动能。 在疾病机制和靶点探索方面，最新研究揭示了巨噬细胞线粒体损伤介导的过度焦亡在ITP发病中的作用2，为开发新疗法提供了理论依据。同时，针对ITP后续治疗的新型药物研发正在积极推进，例如，一项II期临床研究证实了PI3Kδ抑制剂林普利塞在成人复发/难治性ITP患者中的良好疗效和安全性3；另一项评估新型CD19单克隆抗体在ITP后续治疗中的疗效与安全性的Ib/IIa期研究正在进行中4，这些靶向疗法有望为复发/难治性ITP提供更多选择。 在治疗策略优化方面，证据更为精细且具有临床实践意义。一项多中心临床研究表明5，海曲泊帕可在术前2周内将血小板计数（PLT）提升至手术所需的目标水平，对于ITP患者，术前每日口服海曲泊帕7.5mg，在14天内将PLT提升至目标阈值的总体达标率高达85.7%，为顺利进行手术提供保障。此外，一项II期、随机、安慰剂对照临床试验显示6，对于病程＜1年且对糖皮质激素应答不佳的ITP患者，与利妥昔单抗单药相比，利妥昔单抗与中等剂量地塞米松联合方案可大幅改善24周血小板应答率，并延迟首次出血发生时间。在预后评估方面，最新研究表明7，18kDa转运蛋白（TSPO）可表征巨核细胞的代谢重编程过程，为预测患者对TPO-RA的治疗反应提供了潜在的生物标志物，标志着ITP正朝着更精准的个体化治疗方向迈进。 牛挺教授 在众多治疗选择中，TPO-RA类药物依然是本次ASH会议上ITP领域的一大热点，治疗地位得到进一步巩固。能否请您结合2025 ASH的最新进展，谈谈TPO-RA在ITP全程管理中的角色演变？ 张晓辉教授 TPO-RA作为ITP后续治疗的基石，其应用正从慢性ITP患者向全病程ITP患者拓展。一项多中心、随机III期临床研究的事后分析显示8，在持续性ITP患者中，海曲泊帕5mg组治疗8周后达到主要终点（PLT≥50×109/L）的患者比例显著高于安慰剂组（74.3% vs. 7.7%），并降低患者的出血风险及挽救性治疗需求，这与在慢性ITP及整体ITP患者中观察到的疗效结果相似。此外，一项真实世界研究表明9，大多数新诊断和持续性ITP患者接受海曲泊帕治疗后都可获得应答，且新诊断ITP患者的治疗结局更优，患者平均PLT水平随治疗时间延长呈上升趋势。 值得注意的是，ITP治疗理念也在不断更新。最新研究表明10，在一种TPO-RA疗效不佳或不耐受时，转换至另一种TPO-RA是一种可行且有效的治疗策略，这在成人及儿童患者中均得到验证。研究显示11，对于既往使用其他TPO-RA治疗反应不佳的儿童ITP患者，使用海曲泊帕治疗仍然有效。 牛挺教授 特殊人群的管理始终是临床实践的难点。请问在特殊人群中选择TPO-RA治疗时，您会考虑哪些因素？ 金洁教授 对于儿童、老年或合并罕见基因突变等特殊ITP人群，TPO-RA的选择需综合考量药物疗效、安全性、用药便利性及特定病因。 对于儿童ITP患者，本次大会公布的一项随机、多中心、安慰剂对照III期临床试验，证实了海曲泊帕在儿童及青少年慢性ITP患者中可产生持久的血小板应答，且安全性良好。研究显示12，海曲泊帕组第10周应答率显著高于安慰剂组，分别为61.4%和9.7%（P<0.0001），第5至12周获得持续血小板应答的患者比例也较安慰剂组更优，分别为43.9%和0%（P<0.0001），海曲泊帕组起效迅速，首次获得应答的中位时间为20天，而安慰剂组为43天；且海曲泊帕组可实现持续应答，中位最长持续应答时间分别为29天和8天，中位总应答持续时间分别为38天和14天。 此外，本次大会还公布了一例由深度内含子突变引起的MYH9相关疾病（MYH9-RD）病例报告13，该患者伴有终身难治性血小板减少症，且对糖皮质激素和多种促血小板生成药物反应不佳，给予海曲泊帕治疗2周后，患者PLT从基线时的22×109/L上升至34×109/L，在1个月时达到峰值92×109/L，在治疗期间及治疗后均未观察到不良反应，证实了海曲泊帕对于因MYH9基因突变引发的血小板减少症的治疗潜力。总体而言，在面对特殊ITP人群时，临床需要基于循证证据，进行更为精细的获益-风险评估和药物选择。 牛挺教授 真实世界研究在评估药物长期疗效与安全性中具有重要价值，本次ASH会议披露了多项TPO-RA的真实世界研究，您认为这些数据对临床实践有何启示？ 梅恒教授 本次大会上，我团队公布了一项中国多中心真实世界研究，共纳入334例ITP患者，旨在评估海曲泊帕的疗效与安全性14。结果显示，患者基线PLT为11.5×109/L，海曲泊帕治疗2周、6周、12周和24周时的中位PLT分别为50×109/L、56.5×109/L、89×109/L和77×109/L，较基线实现持续改善。第2周、6周和24周时，分别有65%、67%和79%的患者获得应答（PLT≥30×109/L），且有49%、54%和68%的患者PLT>50×109/L，凸显了海曲泊帕作为ITP长期治疗方案的潜力。 同时，真实世界研究进一步评估了海曲泊帕在不同病程阶段ITP患者中的治疗获益15，结果显示，海曲泊帕在所有ITP阶段均观察到一致的治疗获益，新诊断、持续性和慢性ITP患者6周时的血小板应答率（PLT≥30×109/L）分别为80%、75%和73%，表明海曲泊帕在新诊断、持续性和慢性ITP患者中具有一致的治疗获益。 此外，一项真实世界研究评估了海曲泊帕治疗儿童ITP的疗效与安全性11，共纳入11例基线PLT≤30×109/L的儿童患者，给予海曲泊帕初始剂量5mg或7.5mg每日一次治疗，63.6%的患者4周内达到主要疗效终点，患者PLT达到≥50×109/L的中位时间为2.3周，54.5%的患者在24周研究期间获得持续应答，提示海曲泊帕足剂量起始的重要性。 牛挺教授 本次ASH会议不仅巩固了现有ITP的治疗模式，更揭示了未来发展的新趋势。请各位专家谈谈，基于这些最新进展，ITP未来的诊疗模式将会出现哪些重要演变？TPO-RA类药物，将如何引领这些变革？ 吴德沛教授 未来ITP的诊疗格局将从传统的“阶梯治疗”向更精准、前移的“个体化全程管理”范式演变。TPO-RA类药物的广泛应用是推动这一变革的关键力量，凭借其确切的疗效和良好的安全性，使临床有能力为不同病程、不同特征的患者制定更具前瞻性的治疗目标，从而重塑ITP的治疗路径。 张晓辉教授 未来ITP治疗目标将从“尽快升高血小板水平，降低出血风险”提升至“持续稳定应答”和“改善生活质量”。TPO-RA如海曲泊帕，其口服剂型为实现这一目标提供了关键支持，使得长期、便捷的疾病管理成为可能，助力患者回归正常生活，且无论新诊断、持续性还是慢性ITP患者，海曲泊帕均能带来一致且良好的疗效与安全性。 金洁教授 未来ITP诊疗模式的演变体现在治疗人群的不断拓展和用药选择的日益精准，目前TPO-RA的研究数据正不断覆盖儿童及合并其他罕见基因突变的复杂人群。同时，最新研究对预后生物标志物和转换治疗策略的探索，有助于指导临床在诸多TPO-RA中为特定患者选择合适的药物，实现个体化治疗。值得注意的是，ITP患者使用TPO-RA治疗获得应答后，在减停过程中应优先减少用药频率，而不是减少剂量，以实现血小板的持续稳定。 梅恒教授 真实世界证据将在未来的诊疗决策中扮演愈发重要的角色，推动临床实践的规范与优化。TPO-RA类药物积累的大量真实世界数据，与注册临床研究的结果高度一致，不仅验证了其长期价值，也为制定更贴合临床实际的用药指南和规范提供了依据，确保患者能在循证医学的指引下接受最佳的治疗方案。  总结 牛挺教授 本次访谈围绕ASH大会前沿进展，深入探讨了ITP领域从基础到临床的丰硕成果，共同推动ITP诊疗模式向更精准、更前移、更个体化的方向深刻变革。而TPO-RA类药物，特别是以海曲泊帕为代表的国产创新药物，凭借其坚实的疗效和安全性证据，以及在全病程、特殊人群中展现的应用潜力，无疑将在这一变革中扮演重要角色，最终惠及更多ITP患者。 吴德沛 教授 苏州大学附属第一医院 主任医师、教授、博士生导师 苏州大学附属第一医院血液科主任 国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任 江苏省血液研究所副所长 苏州大学造血干细胞移植研究所所长 首届百名国家杰出医师 全国先进工作者 第十三届、十四届全国政协委员 中华医学会血液学分会第十一届主任委员 中国医药教育协会真菌病专业委员会主任委员 中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员 《中华血液学杂志》第十届总编辑 张晓辉 教授 北京大学人民医院 主任医师 二级教授 博士(后)导师 北京大学人民医院血液科 北京大学血液病研究所副所长  国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任   中华医学会血液学分会候任主任委员 造血干细胞应用学组组长 中国免疫学会血液免疫分会委员会副主任委员 北京癌症防治学会血液工作委员会主任委员兼理事长 国家重点研发、国自然重点等；一作/通讯发表SCI论著144篇，申请/授权国家发明专利13项，系列研究成果改变/影响国内外共识/指南以及诊疗模式 获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项） 金洁 教授 浙江大学医学院附属第一医院 浙江大学医学院附属第一医院血液科名誉主任 医学博士，博士生导师 浙江大学医学院附属第一医院终身教授 享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者 浙江大学血液肿瘤（诊治）重点实验室主任 国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人 浙江省血液病临床医学研究中心主任 浙江省血液恶性疾病国际合作基地主任 浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人 浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人 中国女医师协会血液学专委会主任委员 抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员 中国医师协会整合血液学会副主任委员 海峡两岸血液学会常务委员 中国健促会血液学会常务委员 浙江医学会血液学分会前任主任委员 浙江省医师学会血液学分会前任会长 牛挺 教授 四川大学华西医院 医学博士，主任医师，教授，博士生导师，博士后合作导师 四川大学华西医院血液内科主任、血液病研究所所长 生物治疗全国重点实验室和生物治疗协同创新中心主要研究者（PI） 转化医学国家重大科技基础设施（四川）主要研究者（PI） 天府青城计划医疗卫生领军人才（天府名医） 首届华西医院十大医师榜样 中华医学会血液学分会常委，淋巴细胞疾病学组副组长 中国STAR工作组血液病学专科委员会主任委员 中华医学会《国际输血及血液学杂志》副总编辑 国家药品监督管理局药品审评中心和医疗器械技术审评中心审评专家 国家血液病临床医学研究中心（NCRCH）四川省分中心主任 四川省干细胞技术与细胞治疗协会副会长 四川省医学会血液学分会主任委员 负责国家自然基金委重点项目、国家科技部重点研发计划项目等20余项 血液疾病专业方向：淋巴细胞疾病（淋巴瘤、骨髓瘤） 梅恒 教授 华中科技大学同济医学院附属协和医院 博士，二级教授、主任医师、国家杰青 现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任 湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任 中华血液学会全国委员兼秘书长 中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委 中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委 British Journal of Haematology 副主编 主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，发表第一及通讯SCI 论文70余篇，授权发明专利16项，主编《CAR-T治疗经典病例集》、主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》，获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项。 参考文献： 1.中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 中华血液学杂志,2020,41(08)：617-623. 2.Guoyang Zhang, et al. 2025 ASH abs25-11040. 3.Hu Zhou, et al. 2025 ASH abs25-2373. 4.Jay Mitchell, et al. 2025 ASH abs25-13403. 5.Xiaoyu Ran, et al. 2025 ASH abs25-10646. 6.Waleed Ghanima, et al. 2025 ASH abs25-7613. 7.Yu Hou, et al. 2025 ASH abs25-2289. 8.Heng Mei, et al. 2025 ASH abs25-8547. 9.Yimei Feng, et al. 2025 ASH abs25-10942. 10Caroline Piatek, et al. 2025 ASH abs25-7301. 11.Aixue Liu, et al. 2025 ASH abs25-13665. 12.Runhui Wu, et al. 2025 ASH abs25-1559. 13.Yanqing Tan, et al. 2025 ASH abs25-13869. 14.Heng Mei, et al. 2025 ASH abs25-8611. 15.Chen Yunfei, et al. 2025 ASH abs25-8683. 撰写：Julia 审校：Vera 排版：Atai 执行：Atai 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。