Herombopag Olamine

近日，恒瑞医药自主研发的新型口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）海曲泊帕在6-17岁儿童和青少年原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的III期临床数据，发布于血液顶级期刊《血液学与肿瘤学》（Journal of Hematology & Oncology，简称JHO，IF:40.4）[1]。本研究由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授、吴润晖教授牵头，是一项全国17家中心参研的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验。研究首次证实了海曲泊帕在6-17岁儿童和青少年ITP患者中的疗效与安全性，有望为此类患者二线治疗提供新的口服选择[1]。 研究发表于Journal of Hematology & Oncology 01 研究背景 ITP是儿童最常见的获得性出血性疾病[2]，以免疫介导的血小板破坏增加和生成不足为特征，年发病率达1.6-5.3/10万，且随年龄增长慢性化风险升高，10岁以上患儿慢性化率可达47%[3,4]。目前儿童ITP的治疗目标以维持安全血小板计数、预防出血为主，一线治疗以糖皮质激素、静脉免疫球蛋白（IVIg）为主，但部分患儿对一线治疗反应不佳或出现复发，需依赖二线治疗。 TPO-RAs类药物已成为ITP二线治疗的核心选择，但现有药物仍存在局限。海曲泊帕作为新型口服TPO-RA，已于2021年获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发ITP成人患者的治疗，但其在儿科人群中的疗效与安全性尚未明确，亟需高质量临床研究验证。 02 研究设计 该研究为III期临床试验（NCT04737850），88例6-17岁中国ITP患儿按2:1随机分为海曲泊帕组（n=57）和安慰剂组（n=31），研究设计如下： ● 研究人群：纳入确诊ITP≥6个月、血小板计数持续<30×10⁹/L，且对至少1种一线治疗反应不佳或复发的患儿，基线特征在两组间均衡可比。 ● 治疗方案：双盲期（12周）内，海曲泊帕组给予每日1次口服海曲泊帕（初始剂量2.5mg/日），安慰剂组给予匹配安慰剂；随后进入12周开放标签延伸期，安慰剂组交叉至海曲泊帕治疗，剂量可根据血小板计数调整（最大7.5mg/日）。 ● 核心终点：主要终点为第10周血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例；关键次要终点为第5-12周内血小板计数≥50×10⁹/L且维持≥6周、无需补救治疗的持续应答率。 ● 安全性评估：全程监测不良事件（AE）、实验室检查（肝酶、心电图等），重点关注TPO-RAs类药物相关的特殊不良事件（肝功能异常、血栓、白内障等）。 03 研究结果 1 主要终点：短期疗效显著优于安慰剂 第10周时，海曲泊帕组61.4%（35/57）的患儿达到血小板计数≥50×10⁹/L，而安慰剂组仅为9.7%（3/31），组间率差为52.7%（95% CI：35.9-69.5，P<0.0001），证实了海曲泊帕可显著提升儿童和青少年ITP患者的血小板应答率。 图1. 海曲泊帕组和安慰剂组第10周血小板应答率 2 关键次要终点：持续应答率突出 第5-12周内，海曲泊帕组43.9%（25/57）的患儿实现持续应答，安慰剂组患儿均未达到持续应答（组间率差为43.7%，95% CI：28.5-58.9，P<0.0001）。这一持续应答率与其他口服TPO-RAs在儿童ITP人群中的表现一致，验证了海曲泊帕持久升板的能力。 图2. 海曲泊帕组和安慰剂组持续应答率 3 次要终点：多维度验证治疗获益 ● 至少1次达到血小板应答的比例：海曲泊帕组91.2%，安慰剂组64.5%（P=0.0033）； ● 起效速度：海曲泊帕组中位首次应答时间仅20.0天，显著快于安慰剂组的43.0天。 ● 补救治疗需求：海曲泊帕组仅21.1%需使用IVIg或血小板输注，安慰剂组达45.2%； ● 出血改善：海曲泊帕组基线出血发生率59.6%，第12周降至15.8%，而安慰剂组仍维持在48.4%。 4 长期疗效： 24周中位总应答时间达85天 24周内，海曲泊帕组26.3%的患儿在≥75%的随访时间点维持血小板应答，中位最大持续应答时间44.5天，中位总应答时间85.0天。 5 安全性 研究证实，海曲泊帕在儿童和青少年ITP患者中的安全性与安慰剂相当，无新增安全信号，且全程未观察到QT间期延长、血栓栓塞、骨髓纤维化、克隆演变等TPO-RAs相关高关注不良事件。 04 总结 此项III期临床试验证实，对一线治疗反应不佳或复发的6-17岁ITP患儿，每日一次口服海曲泊帕（初始剂量2.5mg），可显著提升血小板计数，减少出血事件和补救治疗需求，且24周持续升板，整体安全性良好，有望为儿科ITP二线治疗新增一种新的口服选择。海曲泊帕用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6岁的儿童患者的上市许可申请已于2025年8月获国家药监局受理。 参考文献： [1]. Wu et al. Efficacy and safety of hetrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist, in children and adolescents with immune thrombocytopenia: results from a randomized, multicenter, placebo-controlled phase 3 trial. J Hematol Oncol. 2026;19:24 [2].Al-Jadiry M, Ghali H, Aref I, et al. PB2301: PEDIATRIC IMMUNE THROMBOCYTOPENIA; A GLANCE AT PATIENTS AND URRENT THERAPEUTIC CHALLENGES. HemaSphere 6(Suppl) 2020. [3]. Working Group of Chinese Guideline for the Diagnosis and Treatment of  Childhood Primary Immune Thrombocytopenia; Subspecialty Group of  2.Hematologic Diseases, Society of Pediatrics, Chinese Medical Association; Editorial Board, Chinese Journal of Pediatrics. Adapted guideline for the diagnosis and treatment of primary immune thrombocytopenia for Chinese children (2021). Pediatr Investig. 2022;6(2):63–74. [4]. Kühne T, Buchanan GR, Zimmerman S, et al. A prospective comparative study of 2540 infants and children with newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) from the Intercontinental Childhood ITP Study Group. J Pediatr. 2003;143(5):605–8. 声明： 1.本新闻旨在分享学术前沿动态，仅供医疗卫生专业人士基于学术目的参阅，非广告用途。 2.恒瑞医药不对任何药品和/或适应症作推荐。 3.本新闻中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。 撰稿：医学事务部 肿瘤血液泌尿团队 排版：程梦真 责编：李玉莹 往期精选 |  研发创新  | 恒瑞创新药艾瑞璟®获批，用于治疗复发或难治外周T细胞淋巴瘤 |  国际化  | 创新药出海再下一城！恒瑞医药HER2 ADC瑞康曲妥珠单抗实现海外独家许可 恒瑞医药心肌肌球蛋白抑制剂HRS-1893实现海外授权！ |  重磅奖项  | 捷报！恒瑞医药创新药海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）专利荣获中国专利金奖 喜报！恒瑞医药荣获2023年度国家科技进步奖 |  社会公益  | 恒瑞医药捐赠1000万港元，驰援香港大埔火灾救助 “健康中国行·重走长征路”项目启动仪式圆满举行！恒瑞提供公益支持，助力健康中国

恒瑞医药发布2026年一季报，创新药销售收入45.26亿元，占药品销售收入61.69%，增速25.75%，成为公司核心增长引擎。未来，丰富的早研管线将为BD出海及“NewCo”模式创造出更多想象力。2026年第一季度，恒瑞医药实现营业收入81.41亿元，同比增长12.98%；归属于上市公司股东的净利润22.82亿元，同比增长21.78%，利润率提升的核心驱动力来自收入结构优化。报告期，公司创新药销售收入达45.26亿元，同比大幅增长25.75%，占药品销售收入比重历史性突破至61.69%。这一结构性转变的背后，是持续高强度的研发投入，报告期内累计研发投入22.24亿元，占营收比重高达27.32%。此外，报告期，公司共3项新药/新适应症获批、8项上市申请获受理。与此同时，公司国际化推进取得里程碑突破，恒瑞医药开创的“NewCo”股权合作出海模式成功实践，合作伙伴Kailera在纳斯达克上市，创新药BD业务亦持续贡献可观收入。当前，恒瑞医药已形成“创新药放量”与“全球价值兑现”双轮驱动的强劲增长格局，其深厚的研发管线与前瞻性布局，正为公司打开更广阔的成长空间。创新药占比超六成4月22日晚，恒瑞医药发布2026年第一季度经营业绩。2026年第一季度，公司实现营业收入81.41亿元，同比增长12.98%。归属于上市公司股东的净利润22.82亿元，同比增长21.78%。创新药作为公司的核心增长引擎，正全功率运行。报告期，创新药销售收入45.26亿元，同比增长25.75%，占药品销售收入的比重达61.69%。其中，抗肿瘤产品收入33.13亿元，同比增长11.63%，占整体创新药销售收入的73.20%。非肿瘤产品收入12.13亿元，同比增长92.13%，占整体创新药销售收入的26.80%，展现出了惊人的爆发力。作为原研管线规模全球排名第二的企业，报告期内，恒瑞医药累计研发投入22.24亿元，占营业收入的27.32%，其中费用化研发投入16.51亿元。2026年以来，公司有3项创新成果获批，8项新药上市申请获受理（按品种适应症计），涵盖肿瘤、代谢、心血管、免疫等疾病领域；在临床研发方面，公司一季度累计取得临床试验批准通知书26个（按品种适应症计）。其中，公司自主研发的1类创新药、全球首款获批的抗PD-L1/TGF-βRII双特异性抗体融合蛋白瑞拉芙普α注射液（艾泽利®）获批上市，用于晚期胃癌一线治疗；此外，公司自主研发的HER2 ADC、1类创新药注射用瑞康曲妥珠单抗（艾维达®）第2项适应症获批上市；同时，也是在乳腺癌领域获批的首个适应症；海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）新增第三个适应症，用于重型再生障碍性贫血一线治疗。据了解，公司2026至2028年间，预计将有约53种潜在新产品/适应症将获批上市，强大的储备管线，源源不断为公司创新药领域构建坚实“护城河”。以更强实力出海丰富的创新药管线资源，也正造血恒瑞医药的出海版图。自2023年起，恒瑞医药已完成12笔海外业务拓展交易，包括对外许可、股权合作NewCo、战略联盟及海外临床试验等不同模式，合作对象包括葛兰素史克GSK、默沙东等大型跨国药企。财报数据显示，一季度，恒瑞医药创新药BD对外许可业务确认收入7.87亿元，主要系GSK确认的收入。与GSK的合作始于2025年7月，根据协议，双方共同开发包括PDE3/4抑制剂HRS-9821在内的至多12款创新药，恒瑞获得5亿美元首付款，潜在总金额约120亿美元的选择权行使费和里程碑付款及相应的销售提成。回看2025年，恒瑞医药BD出海业务合计收入33.92亿元，占全年营收的10.7%，主要包括：MSD支付的2亿美元首付款、IDEAYA支付的7,500万美元首付款、MerckKGaA支付的1,500万欧元首付款、BraveheartBio支付的6,500万美元首付款及股权确认为收入，以及GSK支付的5亿美元首付款中按履约进度确认的约1亿美元收入等。随着恒瑞医药常态化BD出海业务的纵深推进，BD收入给公司营收、利润以及经营现金流均带来了可观的增量。值得注意的是，近期，恒瑞医药“NewCo”股权合作的出海模式也迎来了新的突破。4月17日，Kailera Therapeutics公司登陆纳斯达克交易所（股票代码：KLRA），验证了公司全球化创新合作的高效路径，也标志着恒瑞医药国际化发展再上新台阶。据了解，2024年5月，恒瑞医药以“NewCo”模式将自主研发的GLP-1创新药瑞普泊肽及其组合产品在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利许可给Kailera，并取得Kailera的部分股权，双方共同推进GLP-1产品组合在海内外的开发落地，首付加里程碑付款累计高达60亿美元。资料显示，瑞普泊肽填补了国产GLP-1/GIP双靶减重药空白，而Kailera方面，口服瑞普泊肽最早将于2027年上半年启动全球Ⅲ期临床试验。不仅如此，根据第三方机构研报显示公司多个跨国合作项目将在2026年内推进重要里程碑进展。这些都将为公司带来持续的里程碑收入。未来，公司丰富的早研管线将为恒瑞医药BD出海及“NewCo”模式创造出更多想象力。创新成果频频亮相国际舞台2026年以来，公司携多项重磅临床数据亮相国际知名学术会议，包括欧洲肺癌大会（ELCC）、美国癌症研究协会年会（AACR）、美国心脏病学会科学年会(ACC)、美国皮肤病学会年会（AAD）等。肿瘤领域，美国癌症研究协会年会（AACR）重磅发表了瑞康曲妥珠单抗单药或联合阿得贝利单抗一线治疗HER2突变晚期非小细胞肺癌Ⅱ期研究成果和阿得贝利单抗联合化疗围术期治疗可切除II-IIIB期非小细胞肺癌III期临床研究成果。非肿瘤领域，美国心脏病学会科学年会(ACC)披露心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893治疗梗阻性肥厚型心肌病II期研究积极结果；美国皮肤病学会年会（AAD）披露全球首创IL-23p19和IL-36R双靶点抗体SHR-1139用于中重度斑块状银屑病患者I期研究数据；《美国医学会心脏病学杂志》（JAMA Cardiology）发表ANGPTL3全人源单克隆抗体SHR-1918用于成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者Ⅱ期临床研究结果。与此同时，一季度，公司有多项研究成果登上《临床肿瘤学杂志》、《英国医学杂志》、《美国医学会心脏病学杂志》等国际权威学术期刊。伴随着公司系列研发成果的持续曝光，3月下旬以来，摩根大通、UBS瑞银、野村等全球性投资银行相继发布研究报告给予恒瑞“增持”或“维持买入”的评级”摩根大通在3月27日的研究报告中指出，2026年将是恒瑞医药Ⅲ期临床试验取得突破的重要一年，预计今年将完成约25项Ⅲ期临床数据读取，读取结果将继续证明恒瑞将研发成果转化为持续增长和全球价值创造的能力。与此同时，恒瑞也在积极推进海外自主开发及注册。公司2025年开设美国波士顿临床研发及合作中心。目前，公司在亚洲、欧美及澳大利亚设立15个研发中心，多个创新药启动首项海外临床试验。怀着一腔热血与初心，在持续高强度研发投入的驱动下，恒瑞医药将继续坚持创新与国际化双轮驱动战略，深耕肿瘤、心血管与代谢、免疫与呼吸、神经科学四大核心治疗领域，以创新助力“健康中国”，造福全球患者。责任编辑 |  陈斌