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更新于：2026-09-11

Biotin

生物素

更新于：2026-09-11

概要

基本信息

简介生物素，也称为维生素B7或维生素H，是B族维生素之一。它对于碳水化合物、脂肪和蛋白质的代谢至关重要。生物素天然存在于各种食物中，包括蛋黄、肝脏、坚果、种子以及某些蔬菜，如甘薯和菠菜。生物素的发现者被认为是匈牙利裔美国生物化学家保罗·贾奥尔吉（Paul Gyorgy），他于1936年首次从蛋黄中分离出生物素。现在，生物素被用于多种适应症，既作为膳食补充剂，也作为治疗某些医疗状况，如糖尿病、湿疹、腓骨肌萎缩症和肾上腺脑白质营养不良。

药物类型

小分子化药

别名

(+)-cis-Hexahydro-2-oxo-1H-thieno[3,4]imidazole-4-valeric acid、(3aS,4S,6aR)-Hexahydro-2-oxo-1H-thieno[3,4-d]imidazole-4-valeric acid、5-(2-oxohexahydro-1H-thieno[3,4-d]imidazol-4-yl)pentanoic acid

+ [21]

靶点

ABCD1

作用方式

抑制剂

作用机制

ABCD1 inhibitors(ATP Binding Cassette Subfamily D Member 1 inhibitors)

治疗领域

内分泌与代谢疾病皮肤和肌肉骨骼疾病神经系统疾病+ [2]

在研适应症

生物素缺乏症糖尿病湿疹+ [3]

非在研适应症

肌萎缩侧索硬化腓骨肌萎缩症Ia型腓骨肌萎缩症Ib型+ [6]

原研机构-

在研机构

Harvard Medical SchoolCiberer

Washington & Jefferson College

+ [2]

非在研机构

MedDay Pharmaceuticals SA

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

韩国 (2016-12-12),

生物素缺乏症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)

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结构/序列

分子式C10H16N2O3S

InChIKeyYBJHBAHKTGYVGT-ZKWXMUAHSA-N

CAS号58-85-5

关联

项与生物素相关的临床试验

CTR20262148

/ CompletedN/A

生物素片在中国健康试验参与者中随机、开放、单剂量、两制剂、两周期、两序列、自身交叉的空腹和餐后状态下生物等效性预试验

以北京斯利安药业有限公司生产的生物素片（规格：10mg）为受试制剂，Strathmann GmbH & Co. KG生产、北京斯利安药业有限公司提供的生物素片（规格：10mg，商品名：Gabunat®）为参比制剂，在空腹和餐后状态下初步评价受试制剂同参比制剂的生物等效性，为正式试验提供设计依据。

开始日期2026-05-25

申办/合作机构

北京斯利安药业有限公司

NCT07302880

/ RecruitingN/AIIT

The Acute Interference of Biotin in Blood Analysis

Biotin, also known as vitamin B7, is a water-soluble vitamin. It is essential for several metabolic processes in the body, including glucose, lipid, and protein metabolism, as it acts as a coenzyme in several carboxylation reactions. Biotin, available as an over the counter supplement, is widely used to improve nail and hair growth. The use of biotin supplements can interfere with various laboratory tests, due to the use of the streptavidin-biotin interaction in several immunoassays. The investigators therefore wish to assess the acute impact of biotin supplementation on various laboratory assays, with focus on the immediate post-ingestion effects and the time frame in which biotin interference is most pronounced.

开始日期2026-03-17

申办/合作机构

University of Copenhagen

[+1]

ISRCTN44141067

/ Active, not recruitingN/A

A randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating the effects of a polyphenol-rich red and black currant extract combined with biotin on wrinkle morphology, skin surface roughness, and hair shedding

开始日期2025-09-15

申办/合作机构-

100 项与生物素相关的临床结果

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100 项与生物素相关的转化医学

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100 项与生物素相关的专利（医药）

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22,231

项与生物素相关的文献（医药）

2026-12-31·Gut Microbes

Genome-scale metabolic models predict diet- and lifestyle-driven shifts of ecological interactions in the gut microbiome

Article

作者: Kaleta, Christoph ; Groussin, Mathieu ; Franke, Andre ; Poyet, Mathilde ; Waschina, Silvio ; Lieb, Wolfgang ; Moors, Karlis Arturs ; Kadibalban, A. Samer ; Rühlemann, Malte ; Laudes, Matthias ; Schlicht, Kristina ; Marinos, Georgios

Microbiomes and their host environments form complex, interconnected ecosystems. The microbial species within a microbiome, on the one hand, compete for resources, while on the other hand, they exchange vital metabolites to support their survival. These interactions are influenced by the microbial genetic repertoire, environmental conditions, and availability of nutrients. We developed EcoGS (http://www.github.com/KaletaLab/EcoGS), a metabolic modeling tool designed to predict the ecological interactions between pairs of microbes. Applying EcoGS to the microbiomes of two distinct human cohorts revealed a shift from collaborative to exploitative ecological interactions associated with increased dietary intake of simple sugars (glucose and fructose) in diabetic individuals and those living industrialized lifestyles. On the other hand, the consumption of cobalamin (vitamin B12), phylloquinone (vitamin K1), and biotin (vitamin B7), among other compounds, was associated with increased collaboration in the gut microbiome. We conclude that the abundance of simple sugars as an energy source reduces the necessity for microbes to cooperate, thereby increasing competition and hostility among microbiome members. Moreover, our study proposes multiple compounds, such as urate, deoxyadenosine, deoxyguanosine, and hypoxanthine, for in vitro validation tests as dietary interventions that have the potential to restore the ecological balance within the community. EcoGS serves as a valuable tool for exploring microbiome dynamics and their connections to environmental changes and disease.

2026-09-01·ARCHIVES OF ORAL BIOLOGY

Impact of oral biotin supplementation on periodontal disease progression and therapy in male rats

Article

作者: de Almeida, Juliano M ; Furquim, Elisa M A ; Matheus, Henrique R ; Vitória, Otávio A P ; Santos, Ester O ; Barra, Ruan H D ; Ervolino, Edilson ; Fiorin, Luiz G ; Simionato, Gabriela C

OBJECTIVE:

This study investigated the effects of oral biotin supplementation on periodontal tissues using a standardized in vivo rat model under three conditions: periodontal health, untreated experimental periodontitis, and tissue response following mechanical periodontal instrumentation.

DESIGN:

One hundred and forty male Wistar rats received daily oral gavage with biotin (0.4 mL of a 5 mg/mL solution) or vehicle for 30 days. Experimental periodontitis was induced in 98 animals by ligature placement around the mandibular first molar. Of these, 70 animals remained untreated, while 28 underwent mechanical periodontal instrumentation 15 days after disease induction. The remaining 42 animals served as healthy controls. After euthanasia, hemimandibles were evaluated by microcomputed tomography, histological and histometric analyses, Picrosirius Red staining, and immunohistochemistry for tartrate-resistant acid phosphatase, osteocalcin, interleukin-1beta (IL-1β) and tumour necrosis factor-α (TNF-α).

RESULTS:

Biotin supplementation improved trabecular bone thickness, reduced bone porosity, and increased bone fill in the furcation region, particularly after mechanical periodontal instrumentation. Enhanced collagen fiber maturation was observed across all experimental conditions. Animals receiving biotin after instrumentation exhibited reduced osteoclastic activity, while increased osteocalcin expression was detected only in healthy periodontal tissues. In addition, biotin supplementation was associated with reduced immunolabeling of the pro-inflammatory cytokines IL-1β and TNF-α following mechanical periodontal instrumentation. In contrast, no significant differences in the inflammatory profile were observed under healthy conditions or during active experimental periodontitis.

CONCLUSION:

Biotin supplementation favorably modulated periodontal bone and connective tissue responses, with more pronounced effects following mechanical periodontal therapy.

2026-09-01·FOOD RESEARCH INTERNATIONAL

Metabolomics combined with machine learning reveals candidate metabolites and a putative working network associated with cereulide production in emetic Bacillus cereus

Article

作者: Qin, Keyuan ; Wu, Qingping ; Chen, Minling ; Wang, Juan ; Feng, Ying ; Li, Jiaxun ; Shang, Yuting ; Chen, Moutong ; Ding, Yu

Cereulide, a heat-stable toxin produced by Bacillus cereus, is recognized as a major foodborne risk. However, the metabolic features associated with cereulide production and their biological relevance remain insufficiently characterized. This study aimed to prioritize candidate metabolites associated with cereulide-related phenotypes and to explore their potential pathway-level relationships. An integrated analytical pipeline combining RF-CNN-assisted feature prioritization, pathway enrichment, time-series profiling, and temporal association analysis was developed to support both classification performance and biological interpretability. Using fivefold cross-validation, nine candidate metabolites were prioritized. Based on pathway enrichment and temporal analyses across three growth stages, histidinol, L-leucine, and biotin were highlighted as candidate metabolites associated with cereulide-related phenotypes. A putative working network describing their potential relationships was then proposed. In exogenous supplementation experiments, L-leucine and biotin were associated with reduced cereulide production, whereas histidine showed the opposite trend, providing phenotypic support for the biological relevance of the related pathways under the tested conditions. Overall, this study establishes a metabolomics-guided strategy for prioritizing candidate metabolites and provides biologically interpretable and testable hypotheses for exploring the potential metabolic basis of B. cereus-associated phenotypes.

481

项与生物素相关的新闻（医药）

2026-09-10

·MCE 抑制剂

干货分享 | 告别大海捞针：虚拟筛选的三大实战方向

从数以亿计的化合物中筛选活性分子，曾是药物研发最耗时费力的环节🤯。如今，虚拟筛选 (Virtual Screening,VS) 结合 AI 技术已从辅助工具跃升为核心引擎💪，在老药新用、难成药靶点、新型分子工具三大方向屡获突破[1]。 Section.01 核心机制：从“大海捞针”到“精准制导” 虚拟筛选的本质是利用计算机算法对大型化合物库进行快速过滤，以富集少数潜在活性分子供后续实验验证。其技术路径主要分为基于结构的虚拟筛选 (SBVS) 和基于配体的虚拟筛选 (LBVS)(详见往期推文：干货分享 | SBVS vs LBVS：虚拟筛选两条路，科研人该怎么选？)。分子对接是 SBVS 的核心技术，它通过搜索算法探索配体在靶点蛋白活性口袋中的构象，并利用打分函数预测结合亲和力。然而，传统打分函数往往因简化熵变计算而导致预测偏差。近期研究引入了机器学习修正模型，如“Docking Score ML”，通过分析超过 20 万个已知靶点的对接复合物数据，显著提升了打分函数的准确性，有效改善了传统方法在复杂蛋白-配体相互作用中的偏见问题[2]。此外，针对蛋白质柔性带来的挑战，系综对接 (Ensemble Docking) 和水分子映射技术 (如WaterMap) 被广泛应用，通过精确描述界面水分子的热力学特征，进一步提高了筛选的命中率[3]。 Section.02 前沿应用：从传统药物发现到前沿分子设计的全面突破技术原理固然重要，但对于各位科研汪而言，最关心的始终是：虚拟筛选在实战中到底能做什么？以下三个来自近期 MCE 协助客户发表的顶刊真实案例，分别代表了虚拟筛选的三种应用方向。一、老药新用——虚拟筛选从已上市/已进入临床药物中发现全新靶点与适应症在近期一项发表于 Signal Transduction and Targeted Therapy (IF=81.2) 的研究中，研究人员发现脂肪酸代谢酶 ACADS 在结直肠癌中异常低表达，导致 mtDNA 高甲基化，抑制 mtDNA 泄漏与 cGAS-STING 通路，从而建立免疫抑制微环境，促进肿瘤进展[4]。为了将这一机制转化为治疗策略，研究团队开展了基于结构的虚拟筛选：以 ACADS 蛋白晶体结构 (PDB: 2VIG) 为靶点，对 MCE 生物活性化合物库中的 2.5w 种化合物进行三级逐级筛选 (HTVS→SP→XP) ，结合人工校验，最终从数万化合物中锁定 8 个候选分子。体外验证发现，金丝桃素 (Hypericin) 可显著上调 ACADS 蛋白水平。表面等离子体共振 (SPR) 实验进一步证实两者直接结合，亲和力 Kd 达 4.25μM。图 1. 金丝桃素以 ACADS 为靶点，实现免疫激活与结直肠癌 (CRC) 治疗[4]。后续细胞、动物模型及人源肿瘤组织实验均证明，Hypericin 通过 ACADS 依赖的方式激活 cGAS-STING 通路，重塑免疫微环境，抑制肿瘤生长。值得注意的是，Hypericin 作为光敏剂已成功完成 III 期临床试验，安全性良好，这一案例展示了虚拟筛选如何为“老药”赋予“新生命”——从已过 III 期临床的药物中发现全新的抗肿瘤免疫机制，体现了虚拟筛选在老药新用方向上的独特价值。二、靶向“不可成药”膜蛋白——突破无经典口袋的成药性限制草酸钙肾结石是最常见的尿路结石类型，复发率高达 50%，但其形成的起始步骤长期悬而未决。在一项发表于 Advanced Science (IF=14.3) 的研究中，团队通过激光捕获显微切割结合质谱分析，发现肾间质羟基磷灰石 (HAP) 沉积区域的成纤维细胞中 FASLG 显著上调 (FC=4.7)[5]。机制研究表明，HAP 晶体与成纤维细胞膜蛋白 THY1 结合，改变其配体结合偏好性——增强与 SFRP1 的结合、抑制与 NDP 的结合——进而激活 GSK3α/β-β-catenin 信号通路，直接上调 FASLG 转录，分泌的 FASLG 诱导邻近尿路上皮发生失巢凋亡，导致上皮脱落、斑块暴露，最终为草酸钙结石提供黏附位点。 THY1 是 GPI 锚定膜蛋白，无跨膜结构域和胞内结构域，完全通过蛋白-蛋白相互作用传递信号，缺乏经典小分子口袋，传统上被视为“不可成药”。团队以 AlphaFold 预测的 THY1 结构为靶点，对来自 MCE 生物活性库 Plus 和类药多样性库 Plus 中的 107,015 种化合物进行 HTVS→SP→XP→MM-GBSA→PLIF 逐级筛选，最终锁定天然产物 Benarthin。SPR 证实其与 THY1 高亲和力结合 (Kd=51 nM) ，Biotin pull-down 和 CETSA 进一步验证了细胞内靶向结合。Benarthin 不阻断 HAP 与 THY1 的结合，但阻断 THY1-SFRP1 互作——它不是“关掉”信号，而是“重新平衡”信号网络。在两种 RP 小鼠模型中，口服 Benarthin 显著保护了尿路上皮完整性。图 2. 苯甲酮 (Benarthin) 抑制 THY1-SFRP1 结合及 GSK3α/β–β-catenin–FASLG 信号通路，从而抑制人原代视网膜色素上皮细胞 (hRPSECs) 的失巢凋亡 (anoikis) [5]。这一案例突破了“无口袋膜蛋白”的成药性限制——通过靶向蛋白-蛋白相互作用界面，干预配体结合偏好性，体现了虚拟筛选在靶向难成药靶点方向上的突破性潜力。三、为新型分子工具提供“弹头”——虚拟筛选赋能 DUBTAC 等嵌合体设计 2 型糖尿病 (T2DM) 患者的种植体骨整合效果差，即使血糖控制良好，骨再生能力仍低于非糖尿病患者，提示存在高血糖以外的内在分子缺陷。在一项发表于 Journal of Advanced Research (IF=10.7) 的研究中，团队发现 T2DM 患者颌骨 BMSCs 中谷氨酰胺合成酶 GLUL 显著下调，且其表达与成骨分化能力呈剂量依赖性相关。机制上，E3 泛素连接酶 SYVN1 在 T2DM 中上调，介导 GLUL 在 K259/K334 位点的泛素化降解，导致 GLUL 蛋白水平下降、成骨分化受损[6]。为恢复 GLUL 蛋白水平，团队针对 GLUL (PDB:2Z5Z) 的 K259/K334 位点，对来自 MCE 生物活性库和类药多样性库的 73,562 种化合物进行分子对接，结合 MST 验证与 DUBTAC 合成可行性评估 (活性基团数量) ，最终选择 HY-126351 作为靶向弹头——虽然其结合力并非最强，但仅含 1 个活性基团，更适合后续衍生化。团队将 HY-126351 与去泛素化酶 OTUB1 的共价配体 EN523 通过化学 linker 连接，设计合成了 HY-X3369 DUBTAC，其原理是招募 OTUB1 到 GLUL 附近去除泛素链，恢复 GLUL 蛋白水平。在 GK 糖尿病大鼠股骨种植体模型中，HY-X3369 局部注射显著促进了新骨形成与骨整合 (BV/TV、Tb.Th、Tb.N 显著提高)，且主要器官无病理改变。OTUB1 敲低后 HY-X3369 效应消失，证明其靶向特异性。图 3. 虚拟筛选得到 DUBTAC 配体[6]。这一案例展示了虚拟筛选的“进阶应用”——它不仅找到了配体，更为新一代蛋白靶向技术 (DUBTAC) 提供了核心“弹头”，体现了虚拟筛选从“找药”到赋能新型分子工具的范式跃迁。三个案例分别代表了虚拟筛选的三大并列方向——老药新用 (从已过 III 期临床的药物中发现全新抗肿瘤免疫机制) 、靶向难成药靶点 (突破 GPI 锚定膜蛋白的成药性限制) 、赋能新型分子工具 (为 DUBTAC 提供核心“弹头”) 。三者互不隶属，共同勾勒出虚拟筛选从传统药物发现到前沿分子设计的完整生态。 Section.03 结语从结直肠癌到 2 型糖尿病，从老药新用到难成药靶点药物研发，基于分子对接的虚拟筛选技术正在深刻地改变药物研发的范式。它让研究人员能够在计算机上“预览”数百万甚至数十亿个化合物与靶点的结合模式，大幅压缩了药物发现的早期阶段。当然，虚拟筛选并非万能——它仍然需要与实验验证紧密结合，才能真正推动候选分子走向临床。但可以确定的是，随着计算能力的提升、算法模型的优化以及蛋白结构数据的积累，虚拟筛选必将在未来的药物研发中扮演更加核心的角色。本文仅作推广用途，不构成任何投资建议，相关信息披露内容请以公司公告为准。敬请投资者注意投资风险，理性决策，审慎投资。产品推荐上下滑动查看更多虚拟筛选虚拟筛选 (Virtual Screening, VS) 是基于小分子数据库开展的活性化合物筛选。利用小分子化合物与药物靶标间的分子对接运算，虚拟筛选可快速从几十至上百万分子中，遴选出具有成药性的活性化合物，大大降低实验筛选化合物数量，缩短研究周期，降低药物研发的成本 AI 筛选人工智能 (Artificial Intelligence，AI) 药物筛选是一种结合 AI 技术与计算化学的高通量筛选方法，广泛应用于蛋白结构预测、新药研发和分子设计与优化等领域。其主要目的是利用机器学习 (MachineLearning，ML) 算法分析大量数据，从中学习规律，生成 AI 打分函数，以此提高筛选效率，加速候选药物的发现过程。分子对接分子对接 (Molecular Docking) 是一种基于计算模拟的药物分子与生物大分子 (如蛋白质、核酸等) 相互作用预测技术。其核心原理包括锁钥模型 (Lock-and-KeyModel) 和诱导契合学说 (InducedFitTheory) ，分别描述配体-受体的刚性匹配和动态构象调整过程。分子动力学模拟分子动力学(Molecular Dynamics, MD)模拟是一种基于牛顿力学，综合了物理、数学和化学等多种学科的计算机模拟方法，用于研究分子体系的运动和相互作用、预测分子体系的行为和结构性质。通过计算机分子模拟，研究人员能够在分子水平上理解生物大分子的运动与生物功能、蛋白-小分子之间相互作用机理。计算机反向找靶计算机反向找靶(Computer-aided Reverse Target Identification，也被称为靶点筛选、反向找靶、靶点垂钓等)，是新药研发和老药新用的关键环节，目的是识别药物发挥调控作用的核心生物靶点，为新药开发和现有药物的再利用提供重要方向。网络药理学网络药理学 (Network Pharmacology) 是以系统生物学与生物网络稳态理论为基础，从整体视角解析疾病病理演变规律，探究药物与机体之间的相互作用机制，以此指导新药研发的交叉学科。通过构建药物成分 - 疾病靶点 - 信号通路、蛋白质相互作用等生物网络，系统性关联药物与疾病，聚焦多条信号通路协同调控，研究人员能够初步解析药物药理作用分子机制，进而辅助提升新药临床试验成功率，有效降低药物研发成本。大放异彩! 当虚拟筛选"撞上"老药新用？干货分享 | SBVS vs LBVS：虚拟筛选两条路，科研人该怎么选？科研助攻 | 告别大海捞针! VS+SPR: 快, 准, 稳的药物筛选 "黄金拍档"！干货分享 | DeepSeek 让 AI 筛选更火了? AI+虚拟筛选, 药物筛选新范式! 速戳~ [1] LIU X, REN X, LI P, et al. Research progress of artificial intelligence in high-throughput drug screening[J]. Frontiers in Pharmacology, 2026, 17. [2] LIU H, HU B, CHEN P, et al. Docking Score ML: Target-Specific Machine Learning Models Improving Docking-Based Virtual Screening in 155 Targets[J]. Journal of Chemical Information and Modeling, 2024, 64(14): 5413-5426. [3] KACZOR A A, ZIĘBA A, MATOSIUK D. The application of WaterMap-guided structure-based virtual screening in novel drug discovery[J]. Expert Opinion on Drug Discovery, 2023, 19(1): 73-83. [4] Yang F, Wang M, Hu S, Guan X, Zhao K, Zhou Y, Yao H, Zhang T, Li L, Gao Y, Zhao S, Liu N, Xiao W, Xiang Y, Miao H. Short-chain acyl-CoA dehydrogenase initiates mtDNA demethylation and leakage to fuel antitumor immunity in colorectal cancer. Signal Transduct Target Ther. 2026 Mar 26;11(1):113. [5] Liu M, Wu M, Gao M, Li Y, Yuan M, Liao Z, Liu Z, Wang Y, Cui Y, Chen J, He C, Chen Z, Zeng F, Chen H, Zhu Z. FASLG Derived from Fibroblasts in Hydroxyapatite-Rich Microenvironment Induces Urothelial Anoikis to Trigger Randall's Plaque Exposure. Adv Sci (Weinh). 2026 Jun;13(34):e21605. [6] Wang L, Diao Z, Wang W, Huang Y, Liu Y, Gao Z, Ma P, Shan Z, Li J, Fan Z. A "DUBTAC" targeting GLUL deubiquitination promotes BMSC osteogenic differentiation and implant osseointegration in type 2 diabetes. J Adv Res. 2026 Apr 13:S2090-1232(26)00338-3.

2026-09-08

·菲恩生物

肝纤维化：从病因流行病学、关键细胞与分子机制到靶向治疗新进展

肝纤维化是慢性肝损伤后修复失衡的病理结果，可进展为肝硬化并引发门脉高压等严重并发症。2017年全球慢性肝病患者达15亿，主要病因包括非酒精性脂肪性肝病（60%）、乙肝（29%）、丙肝（9%）和酒精性肝病（2%）。随着乙肝发病率下降，肥胖和过量饮酒所致肝损伤日益成为肝纤维化主因。2023年全球疾病负担数据显示，肝硬化占疾病总负担的1.82%，年致死约120万人。因晚期肝硬化缺乏有效疗法，早期干预肝炎及纤维化进程至关重要。目前认为，肝纤维化始于损伤诱导的炎症反应，招募免疫细胞激活肝星状细胞（HSCs），导致细胞外基质（ECM）过度沉积与肝功能受损。致病因素肝纤维化可由HBV、HCV、NAFLD/NASH、酒精性肝病、代谢异常及胆汁淤积等多种因素引发，各自通过特异性机制驱动纤维化进程。HBV通过抑制TLR2-NF-κB通路削弱免疫应答，并激活巨噬细胞促进肝星状细胞（HSCs）活化；HCV则通过ROS-TGF-β轴诱导氧化损伤与纤维化；NAFLD/NASH因脂毒性超载导致肝细胞凋亡与再生失衡；代谢综合征及ALD亦通过代谢紊乱加剧肝损伤。此外，胆汁淤积引发导管反应，依赖肥大细胞浸润和TGF-β激活。遗传易感性（如PNPLA3、TM6SF2突变）及miRNA失调在“多次打击”模型中起关键作用。症状表现肝纤维化早期常无明显症状，部分患者仅表现为乏力、食欲减退或右上腹隐痛。随着病情进展，可出现腹胀、体重下降、肝区不适、轻度黄疸，以及肝掌、蜘蛛痣等慢性肝病体征。由于症状隐匿且缺乏特异性，多数患者在体检或疾病晚期才被发现。因此，对于乙肝/丙肝感染者、长期饮酒者、肥胖或代谢异常等高危人群，应定期进行肝功能、影像学或无创纤维化评估（如FibroScan），以实现早期识别与干预。肝纤维化发生过程中的关键细胞与分子机制肝纤维化是慢性肝损伤后修复失衡所致的病理过程，其核心在于肝星状细胞（HSCs）。在健康肝脏中，HSCs位于肝窦Disse间隙，呈静止状态，富含维生素A脂滴。当肝脏遭受病毒（HBV/HCV）、酒精、脂肪毒性或胆汁淤积等持续损伤时，受损肝细胞、活化的库普弗细胞及浸润的免疫细胞（如Th17、ILC、巨噬细胞）释放大量促炎与促纤维化因子，包括TGF-β、PDGF、IL-17、IL-33和活性氧（ROS）。这些信号激活HSCs，使其转化为肌成纤维细胞样表型：丧失维生素A脂滴，上调α-平滑肌肌动蛋白（α-SMA），并大量合成I型和III型胶原等细胞外基质（ECM）。同时，HSCs经历代谢重编程（增强糖酵解与谷氨酰胺分解）、线粒体功能改变及NOX介导的氧化应激，进一步维持活化状态。此外，血管生成（VEGF）、铁过载及遗传易感性（如PNPLA3 I148M突变）也通过促进炎症或ECM沉积加剧纤维化。值得注意的是，若去除病因，活化HSC可发生凋亡或失活，ECM被基质金属蛋白酶（MMPs）降解，实现纤维化逆转，表明该过程具有动态可逆性。肝纤维化中的关键信号通路 TGF-β信号通路是肝纤维化的核心驱动机制，通过Smad依赖（canonical）和非Smad（non-canonical）两条途径发挥作用。TGF-β与II型受体结合后磷酸化并激活I型受体，进而磷酸化Smad2/3，使其与Smad4形成复合物入核，启动促纤维化基因（如胶原I/III、TIMP1）转录。同时，TGF-β还可激活Wnt/β-catenin、MAPK、PI3K/Akt、mTOR及Rho GTPase等非Smad通路，协同促进肝星状细胞（HSCs）活化与ECM沉积。此外，Wnt通路在肝损伤中被激活，稳定β-catenin并促使其入核，增强纤维化反应；而Hedgehog（Hh）通路则通过配体结合PTCH1解除对SMO的抑制，使Gli转录因子活化，驱动HSC增殖与转分化。针对TGF-β、Wnt或Hh通路的抑制剂（如TSP-1拮抗剂、ICG-001、vismodegib等）在实验模型中显示出抗纤维化潜力，尤其当靶向递送至活化HSC时效果更显著。肝纤维化治疗的分子靶点和治疗策略当前肝纤维化的治疗策略主要围绕三大方向展开，旨在从病因、炎症和纤维化本身多层次干预疾病进程。靶向肝脂代谢与氧化应激该策略聚焦于改善肝脏脂肪堆积和代谢紊乱，尤其适用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）相关纤维化。代表性药物包括：乙酰辅酶A羧化酶（ACC）抑制剂firsocostat，可减少新生脂肪生成；硬脂酰辅酶A去饱和酶1（SCD1）部分抑制剂aramchol，降低肝内甘油三酯；成纤维细胞生长因子（FGF）类似物如aldafermin（FGF19）和pegbelfermin（FGF21），改善脂肪变性和纤维化标志物；甲状腺激素受体β（THRβ）激动剂resmetirom，在III期临床试验中成功达到NASH缓解和纤维化改善双重终点，有望成为首个获批的NASH治疗药物；此外，法尼醇X受体（FXR）激动剂奥贝胆酸（OCA）和PPARα/δ双重激动剂elafibranor也显示出不同程度的抗纤维化效果。靶向肝脏炎症与细胞死亡此策略通过抑制免疫激活和肝细胞损伤阻断纤维化启动。新型抗体如抗CCL24单抗CM-101（IIa期显示肝纤维化减轻）和CB1受体拮抗抗体nimacimab，可调控趋化因子或内源性大麻素系统，抑制炎症反应。天然化合物如小檗碱和水飞蓟素因其多靶点抗炎、抗氧化特性，也在临床研究中显示出降低转氨酶、改善肝组织学的潜力。直接靶向纤维化过程该策略旨在抑制肌成纤维细胞活化或促进ECM降解。例如，抗Endoglin（CD105）抗体TRC105可干扰TGF-β信号；基因疗法BMS-986263通过脂质纳米颗粒递送siRNA沉默HSP47（胶原分子伴侣），显著改善晚期纤维化患者的组织学评分；细胞治疗方面，间充质干细胞（MSCs）通过免疫调节和旁分泌作用促进肝修复，在动物模型和早期临床试验中展现出安全性与疗效。尽管目前尚无FDA或EMA批准的肝纤维化治疗药物，但多项候选疗法已展现显著潜力，如THRβ激动剂resmetirom在III期临床试验中成功达成NASH缓解与纤维化改善双重终点，有望成为首个获批药物。此外，靶向TGF-β、FXR、CCL24、HSP47等通路的小分子、抗体及基因疗法也正积极推进。菲恩生物聚焦肝纤维化研究，提供高纯度关键靶点蛋白、活化肝星状细胞标志物及配套ELISA试剂盒，全面支持机制解析、生物标志物验证与抗纤维化药物研发。 >>>> 以下是菲恩生物肝纤维化相关指标产品推荐靶标抗体重组蛋白试剂盒 PIIINP PIIINP antibody PIIINP recombinant protein PIIINP ELISA Kit COL4 COL4 antibody COL4 recombinant protein COL4 ELISA Kit Hyaluronic Acid Hyaluronic Acid antibody Hyaluronic Acid recombinant protein Hyaluronic Acid ELISA Kit LAMB3 LAMB3 antibody LAMB3 recombinant protein LAMB3 ELISA Kit MMP-2 MMP-2 antibody MMP-2 recombinant protein MMP-2 ELISA Kit TIMP-1 TIMP-1 antibody TIMP-1 recombinant protein TIMP-1 ELISA Kit CHI3L1 CHI3L1 antibody CHI3L1 recombinant protein CHI3L1 ELISA Kit GMP实验室公司介绍武汉菲恩生物科技有限公司(Wuhan Fine Biotech Co., Ltd.)面向国际市场专业研发、生产和销售ELISA试剂盒，蛋白，流式抗体、抗体，细胞功能试剂盒及其他相关试剂。公司坐落于中国光谷生物城，建有现代化的研发中心和标准的GMP生产车间，已整体通过欧盟CE认证、ISO 9001:2015质量管理体系认证，获得高新技术企业、3551人才、瞪羚企业、科技小巨人等多项荣誉；公司建有实验动物房、配备先进的实验仪器，以保证产品的品质和实验研究的准确可靠性。公司由海内外博士、教授组成的研发和管理团队，拥有成熟的分子生物学技术、免疫学技术、蛋白表达纯化技术、抗体筛选及制备等生物学技术。现已研发生产ELISA试剂盒热门产品3000多种，包含10多种稀有种属试剂盒；鼠单抗，兔多抗一万余种经过验证的抗体，自主研发接近20种荧光染料标记的流式抗体，满足多种配色要求；多种标记/非标记二抗，针对兔、羊、小鼠、大鼠、人等多个种属。100多种标记二抗，标记物包括HRP、Biotin、FITC、Cy3、Alexa Fluor 488、Alexa Fluor 594等；提供蛋白产品7500多种，包括原核和真核表达重组蛋白以及天然蛋白，涵盖人类及常见种属的炎症因子，信号通路，诊断原料，受体蛋白，酶，抗原等。公司拥有一套严格的质控标准，生产出的产品均做过大量人和动物实验标本的检测。公司产品在免疫学、信号转导、代谢、神经科学等领域内都有最前沿科学文献发表，被国内外多所大学、研究机构和药学平台使用并发表文献达7000多次。公司凭借优异的产品和完善的服务体系受到国内外广大用户的青睐和认可；公司愿成为您的科研好帮手，专业生产商。 // END

2026-09-08

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【热门靶点解析】STAT6 生物学功能、信号通路及相关疾病中的核心作用

STAT6是JAK-STAT信号通路中的关键转录因子，在IL-4和IL-13介导的信号传导中起核心作用。当被细胞因子激活后，STAT6发生磷酸化并形成同源二聚体，转入细胞核启动下游基因转录，从而驱动Th2细胞分化、促进IgE类别转换等关键免疫反应。该通路不仅在维持免疫稳态中至关重要，也在多种2型炎症及自身免疫性疾病的发生发展中扮演重要角色。 01 STAT6 的结构信号转导与转录激活因子6（STAT6）具有典型的STAT家族模块化结构，包括N端结构域（NTD）、卷曲螺旋区、DNA结合域（DBD）、关键的SH2结构域和C端转录激活域（TAD）。其中，SH2结构域兼具双重功能：一是识别并结合受体上磷酸化的酪氨酸残基；二是介导磷酸化STAT6的同源二聚化。近年研究发现，即使在非活化状态下，STAT6也可通过NTD发生二聚，挑战传统激活模型。此外，STAT6存在多种剪接异构体及磷酸化、乙酰化等翻译后修饰，精细调控其核转位、DNA结合与转录活性，在IL-4/IL-13通路中发挥核心作用。 02 生物学功能信号转导与转录激活因子6（STAT6）是JAK-STAT通路中的关键转录因子，在2型免疫应答中发挥核心调控作用。它主要在CD4⁺ T细胞（尤其是Th2亚群）、B淋巴细胞、巨噬细胞和树突状细胞中高表达。当IL-4或IL-13与其受体结合后，激活JAK激酶，使STAT6在Y641位点发生磷酸化，形成同源二聚体并转位至细胞核，结合靶基因启动子区的特异性应答元件，启动转录。 STAT6可驱动Th2细胞分化（如上调GATA3及IL-4、IL-5、IL-13表达），介导B细胞IgE类别转换，并促进巨噬细胞向M2型极化。其活性受到多重负反馈机制的精细调控，包括磷酸酶去磷酸化、SOCS蛋白抑制以及泛素-蛋白酶体介导的降解，从而防止免疫过度激活，维持免疫稳态。 03 STAT6 信号通路 STAT6的激活始于IL-4或IL-13与其受体结合，诱导受体二聚化并激活偶联的JAK激酶。活化的JAK磷酸化受体胞内段特定酪氨酸残基（如IL-4Rα的Y497和Y713），形成STAT6 SH2结构域的停靠位点。STAT6随即被招募并由JAK在C端高度保守的Y641位点磷酸化，触发其通过SH2-pY641相互作用形成同源二聚体。该二聚体经核定位信号介导入核，其DNA结合域特异性识别靶基因启动子中的STAT6响应元件，募集转录辅激活因子，启动下游基因转录。 04 STAT6 在疾病中的核心作用 STAT6信号通路失调与多种重大疾病密切相关，主要涉及三大领域：2型炎症性疾病、自身免疫病和肿瘤。在哮喘、特应性皮炎和嗜酸性食管炎等2型炎症疾病中，STAT6驱动Th2细胞分化、B细胞IgE类别转换、嗜酸性粒细胞募集及气道高反应性，是病理核心，IL-4/IL-13阻断剂的成功已验证其治疗价值。在系统性红斑狼疮和类风湿关节炎等自身免疫病中，STAT6可促进致病性B细胞活化或调控M2巨噬细胞极化，表现出促炎或抗炎的双重作用。在肿瘤方面，STAT6不仅在某些淋巴瘤中因功能获得性突变直接致癌，还在实体瘤中通过诱导M2型巨噬细胞、促进免疫抑制微环境、上调PD-L1及调控血管生成，影响肿瘤进展与免疫治疗响应。 05 STAT6 靶向药物的研发进展 STAT6长期被视为“难成药”靶点，因其缺乏典型的酶活性口袋且与STAT家族成员高度同源。然而，近年来多种创新策略显著推动了其药物研发进程。 PROTAC蛋白降解技术成为突破性路径：Kymera公司开发的KT-621通过靶向STAT6的SH2结构域，利用泛素-蛋白酶体系统高效降解STAT6，在I期临床中实现血液中>90%的降解率，安全性良好，目前已启动针对特应性皮炎的Ib期试验，并计划于2025年底开展哮喘IIb期研究。小分子抑制剂也取得进展，第一代（如AS1517499）阻断SH2介导的二聚化，第二代则聚焦抑制STAT6与DNA结合以提升特异性；Recludix与赛诺菲合作的REX-8756在临床前模型中疗效媲美度普利尤单抗，具备口服生物利用度，预计2025年提交IND。此外，寡核苷酸疗法（如反义RNA、siRNA）可有效下调STAT6表达，已有候选药物进入早期临床。间接策略如IL-4/IL-13单抗（度普利尤单抗）的成功，已从临床上验证STAT6通路的重要性。目前全球约32个STAT6靶向项目在研，涵盖哮喘、特应性皮炎、COPD等适应症。尽管仍面临选择性、组织穿透性和生物标志物开发等挑战，随着PROTAC、口服小分子及联合疗法的推进，STAT6正从“不可成药”迈向多领域治疗新支柱。菲恩生物聚焦STAT6靶点研究，依托先进的细胞与蛋白技术平台，提供经功能验证的STAT6重组蛋白，致力于为科研机构及生物医药企业在2型炎症性疾病（如哮喘、特应性皮炎）、自身免疫病及肿瘤等STAT6相关疾病的基础机制研究、靶向药物开发及生物标志物验证等领域提供高质量的研究工具与专业技术支持。 # “ 以下是菲恩生物 STAT6 相关指标产品推荐 ELISA试剂盒&重组蛋白&抗体货号产品名称检测范围/表达宿主/宿主 EM1380 Mouse STAT6 ELISA Kit 78.125-5000pg/ml P1532 Recombinant Human STAT6 E.Coli P5182 Recombinant Human STAT6 E.Coli FNab08307 STAT6 antibody Rabbit FNab08308 STAT6 antibody Rabbit GMP实验室公司介绍武汉菲恩生物科技有限公司(Wuhan Fine Biotech Co., Ltd.)面向国际市场专业研发、生产和销售ELISA试剂盒，蛋白，流式抗体、抗体，细胞功能试剂盒及其他相关试剂。公司坐落于中国光谷生物城，建有现代化的研发中心和标准的GMP生产车间，已整体通过欧盟CE认证、ISO 9001:2015质量管理体系认证，获得高新技术企业、3551人才、瞪羚企业、科技小巨人等多项荣誉；公司建有实验动物房、配备先进的实验仪器，以保证产品的品质和实验研究的准确可靠性。公司由海内外博士、教授组成的研发和管理团队，拥有成熟的分子生物学技术、免疫学技术、蛋白表达纯化技术、抗体筛选及制备等生物学技术。现已研发生产ELISA试剂盒热门产品3000多种，包含10多种稀有种属试剂盒；鼠单抗，兔多抗一万余种经过验证的抗体，自主研发接近20种荧光染料标记的流式抗体，满足多种配色要求；多种标记/非标记二抗，针对兔、羊、小鼠、大鼠、人等多个种属。100多种标记二抗，标记物包括HRP、Biotin、FITC、Cy3、Alexa Fluor 488、Alexa Fluor 594等；提供蛋白产品7500多种，包括原核和真核表达重组蛋白以及天然蛋白，涵盖人类及常见种属的炎症因子，信号通路，诊断原料，受体蛋白，酶，抗原等。公司拥有一套严格的质控标准，生产出的产品均做过大量人和动物实验标本的检测。公司产品在免疫学、信号转导、代谢、神经科学等领域内都有最前沿科学文献发表，被国内外多所大学、研究机构和药学平台使用并发表文献达7000多次。公司凭借优异的产品和完善的服务体系受到国内外广大用户的青睐和认可；公司愿成为您的科研好帮手，专业生产商。 END

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00029	生物素	A11HA05	DB00121

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
生物素缺乏症	韩国	Chodang Pharm Co., Ltd.	2016-12-12
糖尿病	-	-	-
湿疹	-	-	-

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多发性硬化症	申请上市	欧盟	MedDay Pharmaceuticals SA	-
肾上腺脑白质营养不良	临床3期	法国	MedDay Pharmaceuticals SA	2014-10-01
肾上腺脑白质营养不良	临床3期	德国	MedDay Pharmaceuticals SA	2014-10-01
肾上腺脑白质营养不良	临床3期	西班牙	MedDay Pharmaceuticals SA	2014-10-01
慢性进行性多发性硬化	临床3期	法国	MedDay Pharmaceuticals SA	2013-10-01
视神经炎	临床3期	法国	MedDay Pharmaceuticals SA	2013-10-01
视神经炎	临床3期	英国	MedDay Pharmaceuticals SA	2013-10-01
视力低下	临床3期	法国	MedDay Pharmaceuticals SA	2013-10-01
视力低下	临床3期	英国	MedDay Pharmaceuticals SA	2013-10-01
腓骨肌萎缩症Ia型	临床2期	法国	MedDay Pharmaceuticals SA	2016-12-05

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EADV2023	N/A	-	61	Oral biotin	窪鑰餘鏇餘壓糧淵餘廠(鹹築繭餘簾壓鹽顧憲餘) = 構憲鏇鏇網鏇艱衊窪鑰齋繭獵淵廠網簾積遞鏇 (糧鏇鹽範艱淵淵觸積願 ) 更多	积极	2023-10-11
				Pyridoxine	窪鑰餘鏇餘壓糧淵餘廠(鹹築繭餘簾壓鹽顧憲餘) = 鬱繭壓積艱鏇構廠蓋鏇齋繭獵淵廠網簾積遞鏇 (糧鏇鹽範艱淵淵觸積願 ) 更多
NCT02936037 (SPI2, Pubmed) 人工标引	临床3期	慢性进行性多发性硬化	642	MD1003	獵齋繭觸觸製構廠製築(齋遞選蓋築願憲艱鏇廠) = 廠觸顧願衊淵壓淵壓衊獵窪壓顧選構壓鬱夢壓 (網齋顧艱齋淵網糧廠鏇 ) 更多	不佳	2020-12-01
				Placebo	獵齋繭觸觸製構廠製築(齋遞選蓋築願憲艱鏇廠) = 憲廠齋鬱齋鹽膚觸構積獵窪壓顧選構壓鬱夢壓 (網齋顧艱齋淵網糧廠鏇 ) 更多
NCT02936037 (SPI2, CTgov)	临床3期	慢性进行性多发性硬化	642	PLACEBO (GROUP 1)	網鹹糧壓壓觸顧繭願鹽(範願鏇淵製蓋遞選廠窪) = 糧網簾積構製範鏇蓋鏇鬱餘醖淵遞艱築憲繭鹹 (願鏇蓋範鏇獵願觸膚鏇, 獵鹹壓窪鬱積範積鑰製 ~ 齋齋繭鑰築廠蓋簾襯觸) 更多	-	2020-11-23
				MD1003 100mg capsule (GROUP 2)	網鹹糧壓壓觸顧繭願鹽(範願鏇淵製蓋遞選廠窪) = 鬱鏇鬱膚憲鬱憲鹽憲鹹鬱餘醖淵遞艱築憲繭鹹 (願鏇蓋範鏇獵願觸膚鏇, 鏇艱夢範醖鹹鏇夢醖膚 ~ 蓋鹽觸蓋糧選窪鑰艱廠) 更多
NCT04223232 (CTgov)	临床1期	-	6	[14C]-MD1003	淵顧蓋壓願顧積膚獵選(範艱醖憲簾衊範簾獵膚) = 艱積觸壓選憲鑰範製鹽齋憲壓鑰膚構廠繭獵鏇 (鹹築憲築鏇顧鑰蓋獵廠, 16.9) 更多	-	2020-11-02
NCT02967679 (phase 2b open label, uncontrolled, pilot study, CTgov)	临床2期	腓骨肌萎缩症Ia型 \| 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 \| 中枢神经系统疾病 ... 更多	15	MD1003	範鏇襯鹹簾鹹遞艱餘顧(網衊衊積醖鬱觸構顧憲) = 廠蓋淵膚觸餘觸醖簾願夢廠壓積構構願積鏇網 (構廠醖繭夢醖繭餘鏇膚, 11.45) 更多	-	2020-11-02
NCT02220933 (MS-SPI, ECTRIMS2019)	临床3期	多发性硬化症	133	MD1003	憲憲鬱糧夢鏇糧網選顧(顧糧鏇鬱窪鬱餘鑰觸淵) = The main reasons for treatment withdrawal (M12 to M60) were: perceived lack of efficacy (34 patients), consent withdrawal (23 patients), and discontinuations due to AEs (8 patients) 壓窪獵壓願顧繭鏇選網 (築製獵鏇顧範鬱餘壓製 ) 更多	积极	2019-09-10
ECTRIMS2019	N/A	多发性硬化症	579	MD1003 high dose pharmaceutical-grade biotin	選遞襯願觸夢衊繭憲襯(齋壓齋蓋襯廠遞觸願遞) = 願鑰淵繭齋鏇醖遞鹽糧醖鹽鬱築壓鹽襯遞糧選 (齋願網鏇觸壓窪簾憲廠 )	积极	2019-09-10
				Concomitant immunotherapy	選遞襯願觸夢衊繭憲襯(齋壓齋蓋襯廠遞觸願遞) = 鑰襯膚壓窪獵繭築鏇觸醖鹽鬱築壓鹽襯遞糧選 (齋願網鏇觸壓窪簾憲廠 )
NCT02220933 (MS-SPI, AAN2019)	临床3期	慢性进行性多发性硬化	154	MD1003	淵選窪艱壓簾網選範範(艱艱製憲襯獵醖憲簾醖) = 膚衊夢積網餘繭範夢鏇築鏇範餘蓋糧構獵餘廠 (壓夢繭憲範製網鹹齋築 ) 更多	积极	2019-04-09
				Placebo	淵選窪艱壓簾網選範範(艱艱製憲襯獵醖憲簾醖) = 鹹簾餘築醖積鹹壓鑰艱築鏇範餘蓋糧構獵餘廠 (壓夢繭憲範製網鹹齋築 ) 更多
NCT02220933 (MS-SPI, ECTRIMS2018)	临床3期	多发性硬化症	154	MD1003	積衊選構衊醖網壓淵構(艱鏇壓淵膚糧構繭壓壓) = A total of 38% vs 34% of pts in MM and PM groups, respectively, experienced AEs 繭繭築蓋蓋簾積壓糧憲 (衊艱膚艱糧鏇繭憲艱蓋 )	积极	2018-10-09
				Placebo
NCT02936037 (SPI2, ECTRIMS2018)	临床3期	多发性硬化症	660	MD1003 300 mg/day	廠糧選網窪蓋糧顧糧襯(鏇獵網顧壓簾範築憲選) = 遞鬱構簾觸蓋鑰鬱窪襯製壓衊觸鑰範獵簾積簾 (製構繭築憲糧鬱獵範鏇 )	-	2018-10-09
				Placebo	廠糧選網窪蓋糧顧糧襯(鏇獵網顧壓簾範築憲選) = 鹹構蓋鏇繭簾鏇壓鏇鹹製壓衊觸鑰範獵簾積簾 (製構繭築憲糧鬱獵範鏇 )