A Double-blind, Phase I/II, Randomised Study to Compare the Efficacy of Enzomenib Versus Placebo as Maintenance after Allogeneic Haematopoietic Stem Cell Transplantation in Subjects with Acute Myeloid Leukaemia (AML).

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Australasian Leukaemia & Lymphoma Group

NCT07444268

/ Recruiting临床1期

A Phase 1, Open-label Study of the Absorption, Metabolism, and Excretion of DSP-5336 Following a Single Oral Dose in Patients With Refractory or Relapsed Acute Leukemia, Myelodysplastic Syndrome, Multiple Myeloma, or Myeloproliferative Neoplasms

The purpose of this study is to evaluate the absorption, metabolism, and excretion of DSP-5336 following a single oral administration of the study drug in patients with hematologic malignancies whose disease has progressed after available standard therapies.

开始日期2026-03-26

申办/合作机构

Sumitomo Pharma America, Inc.

100 项与 Enzomenib 相关的临床结果

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100 项与 Enzomenib 相关的转化医学

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100 项与 Enzomenib 相关的专利（医药）

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项与 Enzomenib 相关的文献（医药）

2026-12-01·CURRENT TREATMENT OPTIONS IN ONCOLOGY

Menin Inhibitors: A New Era of Targeted Therapies in Acute Myeloid Leukemia

Review

作者: Reese, Mollie ; Hatfield, Jess ; Zeidner, Joshua F ; Peters, Daniel T

OPINION STATEMENT: Menin is involved in protein-protein interactions that are critical in the leukemogenesis of AML, particularly in patients with KMT2A rearrangements (KMT2Ar) and mutations in NPM1 (NPM1m). Revumenib is a first-in-class menin inhibitor approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in November 2024 for relapsed/refractory (R/R) acute leukemia with KMT2Ar. Revumenib was subsequently FDA-approved in October 2025 for R/R NPM1m AML, followed by approval of another oral menin inhibitor, ziftomenib, for R/R NPM1m AML in November 2025. These agents, along with other investigational menin inhibitors including bleximenib and enzomenib are being investigated in ongoing clinical trials as both single-agents and in combination with other chemotherapy agents in AML. Menin inhibitors have demonstrated clinical activity as single agents in KMT2Ar and NPM1m AML. However, the pharmacokinetics, safety profile, and selective activity varies among the available and investigational menin inhibitors. Despite these encouraging results, resistance mechanisms have been identified via mutations of the MEN1 gene and structural mutations in the menin binding pocket. As current and future clinical trials are completed, menin inhibitors are likely to play a large role in frontline and R/R treatment in KMT2Ar and NPM1m AML with likely expansion into populations of other genetic abnormalities.

2025-12-05·Hematology-American Society of Hematology Education Program

The promise of menin inhibitors: from approval to triplet regimens

Review

作者: Thakur, Rahul K. ; Wang, Eunice S.

Abstract:

Pharmacologic targeting of the menin-KMT2A protein–protein interaction has emerged as a therapeutic breakthrough for acute leukemias harboring KMT2A rearrangements or NPM1 mutations. The first-in-class menin inhibitor (revumenib) achieved accelerated regulatory approval in November 2024 for monotherapy of relapsed/refractory KMT2A rearranged leukemia. Next-generation agents (ziftomenib, bleximenib, enzomenib, BMF-219) have displayed similar composite complete remission rates (20-35%) and overall response rates (45-65%) in heavily pretreated KMT2Ar and NPM1m acute myeloid leukemia (AML) with measurable residual disease (MRD) negativity and prolonged overall survival (5–7 months). While all menin inhibitors result in on-target blast differentiation with clinical sequelae (“differentiation syndrome”) in 10% to 20% of patients, not all menin inhibitors are the same, with differing safety, toxicity (heartrate corrected QT interval (QTc) prolongation, cytopenias), and pharmacokinetic profiles. Acquired mutations in the menin gene described in 39% of post-revumenib relapses have not been identified following other inhibitors (ziftomenib, bleximenib), prompting new questions about resistance mechanisms. These promising results swiftly led to the launch of multiple trials of menin inhibitors combined with intensive (cytarabine and anthracycline) and nonintensive (venetoclax and hypomethylating) chemotherapy backbones. To date, these triplets have yielded high response rates (ie, ≥80% in de novo, 50-70% in relapsed) with most patients achieving MRD negativity and prolonged one-year survival. Ongoing/pending phase 3 trials will clarify whether menin blockade should be incorporated into frontline and maintenance regimens for all patients with KMT2A rearranged or NPM1 mutant disease. In the current era, menin inhibition remains a key pillar of the success of precision medicine for AML therapy.

2025-11-01·CURRENT OPINION IN ONCOLOGY

The role of menin inhibitors in acute myeloid leukemia

Review

作者: Alessandro Isidori ; Giovanni Marconi

Purpose of review:

Acute myeloid leukemia (AML) characterized by NPM1 mutations or KMT2A rearrangements depends on abnormal epigenetic programs mediated by menin, a critical scaffold protein for sustaining the expression of oncogenic HOX/MEIS1 genes. Therefore, menin inhibitors have become a promising class of AML treatments.

Recent findings:

Early-phase trials have shown that agents such as revumenib, ziftomenib, bleximenib, and enzomenib are active, particularly in relapsed/refractory disease, with 23–48% of patients achieving composite complete remission. However, the durability of single-agent treatment remains limited, and resistance mechanisms, such as MEN1 mutations or transcriptional reprogramming, have been identified. Consequently, combination approaches involving venetoclax, hypomethylating agents, or chemotherapy are being investigated to improve response depth and duration. Recent SAVE, KOMET-007, and cAMeLot-2 trials have demonstrated high overall response rates (68%-100%) and encouraging MRD-negative complete remissions when combining menin inhibitors with venetoclax-based regimens. This has been observed even in patients who have previously received venetoclax. Combinations with intensive chemotherapy (e.g., 7 + 3) in the frontline setting have also yielded high CRc rates (up to 94% in NPM1-mutated AML) without exacerbating toxicity.

Summary:

These findings justify the integration of menin inhibitors into the AML therapeutic landscape, and support ongoing randomized trials to confirm their benefit in both frontline and relapse or refractory settings.

项与 Enzomenib 相关的新闻（医药）

2026-08-03

·会康临研

血液与淋巴细胞临术试验的2/3期临床进展盘点

HEMATOLOGY · 年度盘点 2026.07 血液肿瘤只能靠化疗？从双抗到体内CAR-T 血液肿瘤的靶向革命淋巴瘤 · 白血病 · 骨髓瘤 · 热门靶点 · 2/3期临床进展 · 国内在研格局血液淋巴系统肿瘤 2024—2026 靶向免疫 📦 6 Parts + Conclusion 👉 滑动 PART 01 淋巴瘤双抗崛起 PART 02 CLL/BTK 迭代降解 PART 03 急性白血病 menin时代 PART 04 骨髓瘤 BCMA前移 PART 05 细胞治疗体内生成 PART /// 写在最后清醒与展望血液肿瘤已从化疗时代切换到“靶向+免疫”的多元精准时代双抗前移 · BTK/BCL-2迭代 · menin开创 · CAR-T体内生成血液淋巴系统肿瘤是创新药研发最活跃的领域之一。据GLOBOCAN 2022统计，全球非霍奇金淋巴瘤（NHL）年新发病例约55万例、白血病约49万例、多发性骨髓瘤（MM）约19万例、霍奇金淋巴瘤（HL）约8万例；中国淋巴瘤年新发病例约10万例，且发病率持续上升。与实体瘤不同，血液肿瘤的治疗范式已从化疗时代快速切换到“靶向小分子（BTK/BCL-2/menin/FLT3）+单抗双抗+ADC+CAR-T”的多元免疫精准时代。 2024—2026年，这一领域呈现出四条清晰的主线：一是双特异性抗体从末线向二线乃至一线前移，重塑淋巴瘤治疗格局；二是BTK抑制剂、BCL-2抑制剂完成代际迭代，国产创新药跻身全球第一梯队；三是menin抑制剂的开创性获批让急性白血病首次拥有分子分型驱动的口服靶向药；四是CAR-T从“体外制备”迈向“体内生成”，国产CAR-T已有8款获批上市。本文按病种梳理热门靶点、关键研究数据及国内企业在研项目。 01 PART 淋巴瘤：双特异性抗体崛起，一线格局持续演变 LYMPHOMA · BISPECIFIC ANTIBODIES RISE 1. 弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）：双抗前移与监管教训一线方面，维泊妥珠单抗联合R-CHP（POLARIX研究）已取代沿用二十年的R-CHOP成为中高危DLBCL新标准。复发难治阶段，CD20×CD3双特异性抗体（格菲妥单抗、艾可瑞妥单抗、奥德罗奈昔单抗）相继获批三线治疗，其中前两款已在中国上市。2024—2026年的两个关键III期颇具戏剧性： CASE 01STARGLO：阳性数据不等于监管获批格菲妥单抗+GemOx 对 R-GemOx（不适合移植的二线DLBCL）：死亡风险降低41%（HR=0.59），2年随访中位OS未达到对13.5个月，发表于《柳叶刀》。该方案已在35个以上国家获批。然而FDA于2025年5月召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC），以8:1认定该研究人群（美国患者仅占9%、亚洲占48%）不适用于美国人群，2025年7月发出完整回复函（CRL）拒绝其二线适应症——试验人群的代表性成为全球多中心研究新的“硬指标”。 CASE 02ECHELON-3：为CAR-T不可及人群提供选择维布妥昔单抗+来那度胺+利妥昔单抗对 R2（不适合移植或CAR-T的复发难治大B细胞淋巴瘤）：中位OS 13.8个月对8.5个月（HR=0.63），ORR 64.3%对41.5%，2025年2月获FDA批准，为CAR-T不可及人群提供了有效选择。 2. 惰性B细胞淋巴瘤：去化疗方案确立 inMIND（他法西他单抗+来那度胺+利妥昔单抗，R/R滤泡性淋巴瘤）：548例随机对照，中位PFS 22.4个月对13.9个月（HR=0.43），2025年6月获FDA批准，为二线提供了首个无化疗方案。 EPCORE FL-1（艾可瑞妥单抗+R² 对 R²）：中位PFS未达到对11.7个月（HR=0.21，进展或死亡风险降低79%），ORR 95%对79%，CR率83%对50%，并观察到OS改善信号（HR=0.38）；2026年5月获NMPA批准，成为艾可瑞妥单抗在中国的首个适应症。 CAR-T进入惰性淋巴瘤：利司扑兰注射液（liso-cel）基于TRANSCEND-FL研究（ORR 95.7%）2024年5月获FDA批准用于三线及以上FL；莫妥珠单抗（CD20×CD3）亦已在中国获批用于三线FL。 3. 霍奇金淋巴瘤：PD-1+AVD改写一线 S1826研究（纳武利尤单抗+AVD 对维布妥昔单抗+AVD，初治晚期经典霍奇金淋巴瘤，994例，含12岁以上青少年）：2年PFS率92%对83%（HR=0.45），且神经病变、粒缺发热发生率更低，发表于《新英格兰医学杂志》（2024），被视为晚期cHL一线的历史性突破，2026年3月获FDA批准。复发难治阶段，国产PD-1抑制剂（信迪利单抗、卡瑞利珠单抗、替雷利珠单抗、派安普利单抗）早已在国内形成可及性优势。 4. T细胞淋巴瘤：国产创新药的突围外周T细胞淋巴瘤（PTCL）长期缺乏突破性药物，近两年国产原研实现连续突破： SKILL 1戈利昔替尼（迪哲医药，JAK1抑制剂）基于JACKPOT8研究（ORR 44.3%，CR率23.9%），2024年6月获NMPA附条件批准用于复发难治PTCL，是全球首个且唯一获批PTCL适应症的JAK1抑制剂，并获FDA快速通道资格推进国际注册。 SKILL 2西达本胺（微芯生物，HDAC抑制剂） DEB研究（III期，2024年ASCO最新突破摘要口头报告）显示，西达本胺联合R-CHOP一线治疗MYC/BCL-2双表达DLBCL，CR率73.0%对61.8%（P=0.014），24个月EFS率58.9%对46.2%；2024年4月获NMPA批准该一线适应症，获2025版CSCO指南I级推荐（1A类证据）。国内企业代表性在研项目迪哲医药的戈利昔替尼（高瑞哲®）——全球首个获批PTCL的JAK1抑制剂，从机制源头切入T细胞淋巴瘤（见上文）。微芯生物的西达本胺（爱谱沙®）——PTCL二线获批十年后，以DEB研究攻入DLBCL一线，实现“老药新用”的证据升级。恒瑞医药/璎黎药业的林普利塞——PI3Kδ抑制剂，2022年获批用于复发难治FL，是国产首个淋巴瘤PI3K抑制剂。百济神州的泽布替尼——2024年3月获FDA批准联合奥妥珠单抗用于R/R FL，成为首个获FDA批准FL适应症的中国原研BTK抑制剂。 02 PART 慢性淋巴细胞白血病与BTK/BCL-2通路：从迭代到降解 CLL · BTK / BCL-2 PATHWAY CLL/SLL是BTK抑制剂最大的适应症战场，已完成三代更迭：第一代伊布替尼（不可逆共价）；第二代泽布替尼、阿可替尼（选择性更高，ALPINE研究头对头证实泽布替尼PFS优效于伊布替尼）；第三代匹妥布替尼（非共价，BRUIN研究确立共价BTK抑制剂失败后的挽救地位，已在中国获批用于R/R套细胞淋巴瘤）。下一代方向是BTK降解剂（如百济神州的BGB-16673，I期已在多重经治CLL中显示活性），旨在同时克服耐药突变。 BCL-2抑制剂是另一条核心通路。维奈克拉（联合奥妥珠单抗或BTK抑制剂）确立固定疗程模式后，国产第二代BCL-2抑制剂密集撞线：亚盛医药的利沙托克拉（lisaftoclax）2025年7月获NMPA附条件批准用于BTK抑制剂经治的R/R CLL/SLL，是全球第二个上市的BCL-2抑制剂，关键注册II期达到预设ORR终点且研究中未发生肿瘤溶解综合征；百济神州的索托克拉（sonrotoclax）NDA于2025年4月获CDE受理并纳入优先审评，其联合泽布替尼一线治疗CLL的早期研究ORR达100%，正在III期中验证“国产双剑合璧”的固定疗程方案。国内企业代表性在研项目百济神州的泽布替尼（百悦泽®）——ALPINE研究优效证据加持下，2025年第一季度全球销售额56.92亿元（同比增长63.7%），稳居全球BTK抑制剂销量第一，销售峰值预期超50亿美元。亚盛医药的利沙托克拉（利生妥®）——中国首个、全球第二个BCL-2抑制剂（见上文），联合阿可替尼方案ORR达98%（2024年ASH），正向一线与更多血液瘤拓展。百济神州的索托克拉+BGB-16673——前者有望成为第二款国产BCL-2抑制剂，后者为全球进度领先的BTK降解剂（CDAC），构成CLL领域的纵深管线。诺诚健华的奥布替尼——2023年获批用于复发难治边缘区淋巴瘤（MZL），为国内该适应症首个获批的BTK抑制剂。 03 PART 急性白血病：menin抑制剂开创新时代，免疫治疗前移 ACUTE LEUKEMIA · MENIN ERA 1. AML：分子分型驱动的口服靶向时代 “7+3”化疗与维奈克拉联合阿扎胞苷（VIALE-A研究）之后，急性髓系白血病（AML）最重要的突破来自menin抑制剂——通过阻断menin-KMT2A相互作用，靶向HOXA9/MEIS1过表达驱动的白血病亚型（KMT2A重排约占10%、NPM1突变约占30%，既往复发难治后中位OS仅约6个月）： TOOL 药物revumenib（Revuforj） 2024年11月获FDA批准用于KMT2A重排急性白血病，成为史上首个menin抑制剂；2025年10月扩展至NPM1突变AML（CR+CRh率23.1%）。 TOOL 药物ziftomenib 2025年11月获FDA批准用于NPM1突变AML。应清醒认识到，menin抑制剂单药活性有限（CR/CRh率20%～30%），联合强化疗或低强度方案的III期研究正在进行；bleximenib、enzomenib等后续分子已进入后期临床，国内和黄医药的HMPL-506等亦在推进。另一面，CD47单抗magrolimab的两项III期（ENHANCE-2/3）因无效相继终止，提示新靶点开发的失败风险同样真实存在。 2. ALL：免疫治疗进入一线，CAR-T补上成人短板贝林妥欧单抗（E1910研究）：在标准化疗基础上加入贝林妥欧单抗巩固，3年OS率84.8%对69%（HR=0.42），5年OS率82.4%对62.5%；2024年6月获FDA批准用于Ph阴性B-ALL一线巩固，双特异性抗体由此从挽救治疗进入一线，成为ALL领域近十年最重要的范式转变。奥比卡妥品（obe-cel，Aucatzyl）：FELIX研究3个月内CR率42%，中位缓解持续14.1个月；2024年11月获FDA批准用于成人R/R B-ALL，为成人患者提供新的CAR-T选择。 Ph+ ALL：第三代BCR-ABL1抑制剂普纳替尼（PhALLCON研究）确立一线地位；国产奥雷巴替尼正通过POLARIS系列III期向一线联合、维持及与CAR-T序贯方向拓展。国内企业代表性在研项目亚盛医药的奥雷巴替尼（耐立克®）——中国首个且唯一获批的第三代BCR-ABL1抑制剂（2021年，T315I突变CML）；2024年6月与武田达成独家选择权协议（含最高约13亿美元付款），海外开发由武田主导；POLARIS-1（一线Ph+ ALL联合化疗）、POLARIS-2（CML，获FDA许可）等注册III期推进中。合源生物的纳基奥仑赛——CD19 CAR-T，2023年11月获NMPA批准用于成人R/R B-ALL，是国内首个白血病领域的CAR-T产品。和黄医药的HMPL-506——国产menin抑制剂，处于I期临床，跟进AML分子分型治疗方向。 04 PART 多发性骨髓瘤：BCMA靶向全面前移 MULTIPLE MYELOMA · BCMA ADVANCE 1. 一线与冒烟型：四联奠基、干预前移 PERSEUS研究（达雷妥尤单抗+VRd，发表于《新英格兰医学杂志》2024）确立了适合移植新诊断MM的四联诱导标准；AQUILA研究进一步将达雷妥尤单抗单药推向高危冒烟型骨髓瘤（2025年5月ODAC以6:2支持其获益-风险），“等待观察”的传统策略首次被动摇。 2. BCMA ADC的“复活”：belantamab mafodotin 该药曾因验证性研究DREAMM-3失败于2022—2024年在美欧撤市，凭借DREAMM-7/8两项III期强势回归：BVd方案中位PFS 36.6个月对13.4个月（HR=0.41），死亡风险降低42%（HR=0.58），3年OS率74%对60%（发表于《新英格兰医学杂志》2024及《柳叶刀·肿瘤学》2025）。2025年在英国、日本、欧盟相继获批；美国虽经ODAC以5:3质疑其眼部毒性（任意级别发生率约92%、3/4级77%），FDA仍于2025年10月23日批准其用于三线及以上（附黑框警告与REMS眼毒性监测计划）；2026年7月获NMPA批准。这一“撤市—重生”案例，是联合方案设计与风险管理重塑药物命运的经典样本。 3. BCMA/GPRC5D双抗与CAR-T：缓解深度竞赛双特异性抗体：特立妥单抗、埃纳妥单抗（BCMA×CD3）与塔奎妥单抗（GPRC5D×CD3）已在四线后确立地位（ORR 60%～70%），并持续向前线推进；GPRC5D靶向的味觉异常、皮肤指甲毒性需专门管理。 CAR-T：西达基奥仑赛（cilta-cel）凭CARTITUDE-4于2024年4月获FDA批准二线治疗，2024年全球销售额9.63亿美元；新一代D-Domain结构CAR-T（anito-cel）注册II期iMMagine-1研究ORR达96%、CR/sCR率74%、MRD阴性率95%，且迄今未观察到迟发性神经毒性（帕金森样症状），BLA已获受理（PDUFA日期2026年12月23日）；吉利德2026年2月宣布以约78亿美元收购Arcellx，创下细胞治疗领域又一重磅交易。国内企业代表性在研项目驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛（福可苏®）——2023年6月获NMPA批准，是中国首个、全球首个全人源BCMA CAR-T，免疫原性低、体内存续时间长。科济药业的泽沃基奥仑赛（赛恺泽®）——2024年3月获NMPA批准，为国产第二款BCMA CAR-T。传奇生物的西达基奥仑赛（与强生合作）——国产原研出海最成功的CAR-T：2022年中美获批，二线适应症2024年获批，正向一线III期（CARTITUDE-5/6）推进。先声药业/先声再明的SIM0500——GPRC5D×BCMA×CD3三特异性抗体，2025年1月与艾伯维达成许可选择协议（首付款外加最高10.55亿美元里程碑），是国产多特异性抗体出海的代表作，中美I期临床进行中。 05 PART 细胞治疗：从体外制备到体内生成 CELL THERAPY · IN VIVO CAR-T 1. 国产CAR-T全景与可及性突破截至2026年7月，国内已有8款CAR-T获批上市：复星凯特的阿基仑赛（2021，国内首个）、药明巨诺的瑞基奥仑赛（2021）、驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛（2023）、合源生物的纳基奥仑赛（2023）、科济药业的泽沃基奥仑赛（2024）、传奇生物的西达基奥仑赛（2022年在国内获批）、恒润达生的雷尼基奥仑赛（2025年7月，首个采用稳转细胞株病毒载体工艺获批的国产CAR-T，实现全链条国产化）、重庆精准生物的普基奥仑赛（2025）。支付端亦有突破：2025年商保创新药目录首次设立，阿基仑赛、泽沃基奥仑赛、伊基奥仑赛、纳基奥仑赛、瑞基奥仑赛5款CAR-T全部纳入，百万元级疗法的多层次支付体系开始形成。 2. 通用型与体内CAR-T（in vivo CAR-T）：下一代技术革命异体通用型：邦耀生物的TyU19（异体CD19 UCAR-T）治疗难治性自身免疫病的研究发表于《细胞》（2024），3例患者深度缓解且无CRS、GvHD、ICANS，是全球首批经同行评审的通用型CAR-T临床证据。体内CAR-T：直接在体内将T细胞改造为CAR-T，有望免除清淋与体外制备。INT2104（CD20，慢病毒载体）2024年10月完成全球首例给药，是首个进入人体的体内CAR-T，吉利德/Kite于2025年8月以3.5亿美元收购Interius；ESO-T01（BCMA，ENaBL慢病毒平台）首批4例骨髓瘤患者数据发表于《柳叶刀》（2025年7月），《自然·医学》（2026年3月）更新显示5例中4例客观缓解、3例严格完全缓解、可评估者第60天MRD全部阴性——阿斯利康已于2025年3月以最高10亿美元收购EsoBiotec。值得注意的是，ESO-T01所用CAR构建体来自中国企业普瑞金生物；2025年10月，吉利德/Kite与普瑞金达成国内首个体内CAR-T授权合作（1.2亿美元首付款、最高15.2亿美元里程碑）。艾伯维（21亿美元收购Capstan）、百时美施贵宝（15亿美元收购Orbital）亦已重注LNP-RNA路线，体内CAR-T成为巨头竞逐的新赛点。 3. 安全性与清醒认识继发T细胞恶性肿瘤：2024年1月，FDA对全部已获批BCMA/CD19 CAR-T统一加注黑框警告，要求终身监测；尽管绝对发生率低、获益-风险仍支持使用，但这改变了风险沟通与随访范式。迟发神经毒性：BCMA CAR-T（如西达基奥仑赛）可见帕金森样迟发神经毒性；新一代结构（D-Domain等）以规避该毒性为重要卖点，尚待批准证实。 TCR-T与疫苗：WT1等靶点的TCR-T及治疗性疫苗在血液肿瘤中仍处早期探索，暂无随机对照证据。国内企业代表性在研项目恒润达生的雷尼基奥仑赛（恒凯莱®）——2025年7月获NMPA批准用于二线以上R/R LBCL，首个稳转细胞株病毒工艺国产CAR-T，获2026版CSCO淋巴瘤指南II级推荐。重庆精准生物的普基奥仑赛——2025年获批，使国产CAR-T总数达8款，覆盖淋巴瘤、骨髓瘤、白血病三大适应症。普瑞金生物的体内CAR-T平台——其CAR构建体支撑全球首个BCMA体内CAR-T（ESO-T01）的人体概念验证，并与Kite达成超16亿美元合作，是体内CAR-T领域最深的国产技术输出。邦耀生物的TyU19——通用型CAR-T从肿瘤拓展至自身免疫病，发表于《细胞》，代表国产细胞治疗的源头创新能力。 /// LAST 写在最后清醒与展望血液淋巴系统肿瘤的创新密度在2024—2026年达到历史新高：双特异性抗体完成从三线到二线、乃至ALL一线巩固的跨越；menin抑制剂让AML首次有了分子分型驱动的口服靶向药；BTK/BCL-2通路上，国产药物完成从跟随到并跑、个别领跑的转变（泽布替尼全球销量第一、利沙托克拉全球第二个BCL-2抑制剂）；骨髓瘤领域BCMA靶向三线并进，CAR-T二线获批后向一线挺进；体内CAR-T的初步人体数据则预示细胞治疗可能迎来“现货化”的第二次革命。同时应保持清醒：STARGLO因人群代表性被FDA拒批，提示全球多中心研究的设计质量与区域代表性已与疗效数据同等重要；belantamab mafodotin的“复活”以92%眼部毒性为代价，疗效与毒性的天平需要精细化管理；CAR-T的黑框警告、迟发神经毒性与百万元定价，决定了其可及性仍需支付体系与技术平台（通用型、体内化）的双重突破；menin抑制剂单药缓解率有限，联合策略尚未成熟。下一阶段，双抗与CAR-T的前线序贯优化、固定疗程与MRD指导的停药策略、以及体内CAR-T的成药性验证，将是最值得关注的方向。风险提示：本文内容仅供学术交流参考，不构成任何诊疗建议。文中研究数据均来自公开发表的文献、学术会议报告及监管机构公告，具体治疗请遵循临床指南与专科医生意见。会康临研是由一群有着相同初心的生物医药人共同搭建的一个公益性质的临床试验项目聚合信息与咨询平台。致力于分享新的前沿的临床试验招募信息，为有需求且符合条件的患者寻找新的希望，同时能得到免费的救治。也欢迎大家动动小手，转发给更多有需要的人，每一次转发，都是一次希望的传递！❤️❤️ 如果你觉得今天这篇有收获，欢迎**点赞、在看、转发**三连，我们下篇见。既然看到这里了，如果觉得有用，随手点个赞、在看、转发三连吧。点赞在看转发 THANKS FOR READING

2026-08-02

·今日头条

白血病重磅突破！新型口服靶向药，过半难治患者病情逆转

大家好，我是小丽，长期深耕医药创新赛道，每天给大家拆解新药行业动态、梳理赛道干货与普通人看得懂的行业避坑要点。很多人只在影视剧里听过急性白血病，但在血液恶性肿瘤领域，它的凶险程度稳居榜首。这种疾病的发病逻辑十分残酷：患者骨髓会疯狂生成大量无效的病变原始血细胞，挤占正常造血细胞的生存空间。随着坏细胞不断复制扩散，患者会快速出现严重贫血、自发性出血、反复重度感染、持续高烧，不少高危患者从确诊到出现生命危险，仅仅只有几周时间。而比初次确诊白血病更加绝望的，是已经走到复发难治阶段的患者。一线化疗、主流靶向药物，甚至造血干细胞移植全部失效之后，临床上可选的治疗药物寥寥无几，这部分患者的生存期大多只能按月计算，也是整个血液科临床上长久难以攻克的痛点，更是无数普通家庭最难承受的医疗困境。最近海外医药圈爆出一条重磅新消息，日本住友制药自研的口服靶向药Enzomenib，最新临床数据一经公布，直接让menin抑制剂这条冷门赛道热度暴涨，可以说住友这次真的挖到了极具潜力的创新药宝贝。根据官方披露的临床试验结果，针对多线治疗失败的复发难治急性髓系白血病患者，这款口服新药实现了57%的病情客观缓解率，足足四分之一的受试者达到完全缓解标准，骨髓当中的癌细胞病灶基本被清除干净，不少患者重新拥有了等待移植、长期生存的机会。在用药安全层面，这份数据同样很有看点：整个临床试验阶段，没有监测到同类竞品普遍存在的心脏QT间期延长副作用，也没有出现药物直接导致的死亡案例，安全底线表现十分亮眼。最关键的是，就在2026年7月底，这款药物刚刚拿到了FDA颁发的急性淋巴细胞白血病孤儿药资格。依靠同一个menin靶点，同时覆盖急性髓系、急性淋系两大主流白血病分型，直接拓宽了药物的临床使用场景，不管是临床医疗价值，还是未来的商业想象空间，都提升了一个档次。一、用人话讲透这款新药的治疗逻辑：不毒死癌细胞，逼着癌细胞正常“退休” 我做医药赛道分析这么久，发现很多普通读者很容易混淆靶向药的作用原理，今天抛开专业术语通俗解释。在急性白血病患者里，有两类高危基因突变最为常见：KMT2A基因重排、NPM1基因突变。两种突变叠加，占据急性髓系白血病病例的三成以上，在急性淋巴细胞白血病患者中也存在不小的占比，是高危难治白血病最核心的两类致病根源。这两种基因变异会锁住白血病细胞的分化开关，让病变细胞一直停留在幼稚原始状态，只会无休止分裂增殖，永远无法发育成正常血细胞。传统化疗是无差别杀伤分裂细胞，副作用巨大；常规靶向药大多直接诱导癌细胞死亡，非常容易快速产生耐药性。而Enzomenib属于menin抑制剂，走的是分化诱导疗法，逻辑完全不一样：它不会直接杀伤癌细胞，而是阻断menin蛋白结合路径，解锁被锁住的分化开关，迫使停滞的白血病细胞一步步分化成熟，最后自然凋亡。这种治疗方式并不是凭空研发的，血液肿瘤领域早就有成功的标杆案例：治疗急性早幼粒细胞白血病的全反式维甲酸，就是依靠诱导癌细胞分化实现治愈，也是目前血液瘤唯一一个公认可以达到临床治愈的靶向方案。Enzomenib复刻了这套成熟路线，只是更换了作用靶点，如果三期临床数据能够稳定落地，势必会改写高危白血病的整体治疗格局。普通人必看用药避坑提醒（干货实操） 1. 分化型靶向药不等于化疗针剂，口服居家服用即可，能够大幅减少住院开销，提升晚期患者生活质量，但绝对不能私自代购海外试验药； 2. 该药物仅对KMT2A重排、NPM1突变患者有效，没有对应基因突变的患者使用基本无效，想要入组临床试验，必须先做全套血液基因检测，不要盲目排队等待； 3. 同品类menin抑制剂大多会引发分化综合征，虽然这款新药目前严重不良反应极少，但用药初期依旧需要每周复查血常规与炎症指标，规避急症风险。二、三大核心优势，为什么这款药能在赛道里脱颖而出我对比过全球多款同靶点在研药物，Enzomenib能够出圈，依靠的是安全性、政策资质、临床数据三重优势。第一，完美避开同类药物最大研发雷区：心脏QT间期延长。长期关注血液新药研发的朋友应该清楚，QT间期延长是menin抑制剂最致命的通病。这种副作用会干扰心脏电信号，极易引发恶性心律失常，严重会造成患者猝死，过去多款数据亮眼的候选新药，最终都倒在了这个安全性指标上。公开医学文献可以查到，已经获批上市的revumenib，临床中QT间期异常发生率高达36%，而Enzomenib现阶段所有试验数据，均没有检出该项风险，形成独一无二的差异化优势，也大幅降低了后续FDA审批翻车的概率。第二，双适应症拿下孤儿药资质，锁定七年独家市场垄断权。很多人看不懂FDA孤儿药资格的含金量，我给大家梳理实打实的政策红利：只要认定罕见病药物，新药上市之后可以拥有七年同适应症市场独占期，哪怕竞品专利到期，也无法获批同赛道适应症；同时临床试验花费可以抵扣企业税收，新药申报享受FDA加速审评通道，减免高额审批费用。住友制药早在2022年就拿下了急性髓系白血病孤儿药资质，2026年7月新增急性淋巴细胞白血病资格，一个靶点锁定两大白血病赛道，独占市场范围直接翻倍，天然避开低价同质化竞争。第三，受试人群是终极难治患者，数据含金量远高于一线用药试验。大家一定要分清临床试验的试验对象：初诊没有接受过治疗的患者，药物敏感度本身就高，缓解数据参考价值有限；而这款药的受试者，全部是多线治疗失败、没有备选方案的复发重症病人。在这样极限的治疗人群里做到过半缓解、四分之一完全病灶清除，临床价值非常扎实。按照住友官方研发规划，2026年末会公布完整二期注册临床中期分析数据，一旦达到预设终点，2027年会分别向美国FDA、日本PMDA递交上市申请，一旦获批，将会成为住友制药近几年商业价值最高的自研创新药。三、全球menin抑制剂赛道群雄争霸，国内两家龙头企业卡位布局目前menin靶点已经成为复发难治白血病的研发风口，海外药企进度领先，国内头部生物药企也早已完成布局，赛道格局已经十分清晰。全球进度第一名是美国Syndax Pharmaceuticals，旗下revumenib早在2024年11月就已经获得FDA正式批准上市，是全球第一款商业化的menin抑制剂，获批适应症为KMT2A重排阳性复发难治白血病，关键临床试验完全缓解率大约30%。虽然住友的Enzomenib审批进度慢了一步，但是受众优势极大：revumenib最初仅获批单一KMT2A靶点，后续才补充NPM1突变适应症，而Enzomenib从研发初期就同时针对两大基因突变，再加ALL新适应症，目标适用患者群体是竞品的两倍以上，长期商业化上限更高。国内赛道主要是两家头部企业，路线各有不同： 1. 百济神州：拿下了revumenib的大中华区独家开发与商业化权益，现阶段正在国内开展桥接临床试验。百济本身就是国内血液瘤赛道的标杆企业，自研泽布替尼坐稳淋巴瘤重磅药地位，同时手握维奈克拉国内商业化权限，引进这款进口menin抑制剂之后，基本补齐了血液肿瘤主流核心靶点管线，未来国内落地速度会遥遥领先。 2. 亚盛医药：坚持自研路线，自主布局自有menin靶点候选药物，和自家成熟的Bcl-2抑制剂管线做双靶点联合研发规划。这里纠正一个行业常见误区：亚盛医药的APG-2575是Bcl-2靶向药，并非menin抑制剂，很多自媒体文章在这里都会写错。如果双药联合临床试验能够跑出优秀数据，国产自研药有机会实现赛道弯道超车。赛道投资&行业观察避坑要点 1. 海外药物FDA获批，不代表短期内就能在国内买到，还要完成NMPA桥接试验、国内审评审批，周期普遍3-5年，患者不要抱有过高短期预期； 2. 早期临床数据亮眼不等于三期可以成功复刻，创新药研发具备极高失败概率，不能单凭早期数据下定论； 3. menin抑制剂单药治疗普遍存在耐药问题，行业长期发展方向一定是联合用药，单一靶点药物未来会慢慢失去竞争力。四、拆解孤儿药专属商业逻辑：小众罕见病种，反而容易诞生重磅爆款孤儿药之所以是跨国药企创新研发的首选方向，商业模式和普通抗癌药完全不一样：患病人数少、政策保护强、定价空间宽松、毛利率极高。参考美国已上市血液口服小分子孤儿药的市场行情，这类靶向药物年度治疗费用普遍在15万至25万美元。全球范围内携带两类突变的复发难治白血病患者总数只有数万人，看着受众规模很小，但依靠高价定价+七年市场独占，单一药物峰值年销售额轻松冲击数亿美元。叠加急性淋巴细胞白血病适应症之后，目标患者池还能再次扩容。住友制药从项目初期就同步布局美国、日本、欧洲多国药监申报，走的是全球化商业化路线，并不是单一区域开发，长期天花板非常可观。对于国内关注创新药赛道的朋友来说，国内最值得持续跟踪的就是百济神州（引进成熟品种，确定性最强）、亚盛医药（自研管线，想象空间更大）。而住友制药属于海外上市企业，并没有在A股、港股上市，不存在直接映射的国内概念股，只能当做行业风向标参考，千万不要盲目炒作冷门概念股。整体来看，menin抑制剂正在改写高危急性白血病的精准治疗格局。海外市场里Syndax拥有上市先发优势，住友制药靠着更广适应症与更安全的副作用数据实现后发追赶；国内市场百济引进成熟产品卡位，亚盛医药探索国产联合疗法。这条现在还相对小众的创新药赛道，一旦填补复发难治白血病的临床空白，不管是医疗意义还是商业回报，都会远超当下市场的普遍预估。本文仅为公开民生政策信息整理、客观解读与便民实操科普，不构成任何政策执行指导、办事承诺与官方解读，具体政策标准、业务办理、补贴申领请以当地政府部门、社保官方机构发布的最新文件及现场告知为准本文内容仅供学习参考，请勿盲目照搬操作。

2026-08-02

·今日头条

口服靶向药让一半复发难治白血病患者病情好转，住友制药捡到宝了

急性白血病，大部分人只在电视里听过。但它的凶险程度，在血液瘤里排第一。病情进展极快。骨髓里疯狂长出一堆没用的病变血细胞，把正常造血空间全占了。患者贫血、出血、感染、高烧，从确诊到生命危险，可能就是几周的事。更残酷的是，相当一部分患者治完之后会复发。复发难治这个阶段的急性白血病，能用的药极少，生存期用月来计算。但最近有个新数据露头了。日本住友制药公布，它家在研的一款口服药Enzomenib，在复发难治急性髓系白血病患者身上，让57%的人病情明显好转，其中四分之一实现了完全缓解，就是病灶基本清干净了。安全性方面暂时没看到心脏毒性，也没有因为吃药导致的死亡案例。更重要的是，这个药刚刚又拿到了FDA急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格。一个靶点，同时覆盖髓系和淋系两大白血病，这个故事的想象空间突然变大了。一先把这个药到底干嘛的，用人话讲清楚。急性白血病里有一群人，基因检测会显示KMT2A重排或NPM1突变。这两个词不用记，只要知道一件事：这两种基因异常，占了急性髓系白血病的三成多，急性淋巴细胞白血病里也有一部分。这两种基因异常会搞出一件事：让白血病细胞疯狂增殖、打死不分化。正常的血细胞会从幼稚到成熟，一步一步分化。但白血病细胞卡在幼稚阶段，只知道拼命复制，别的啥也不干。这个药干的事就是：把让白血病细胞卡在幼稚阶段的那个开关拆了。开关一拆，白血病细胞被迫继续分化、成熟、凋亡，不再无限增殖。它不是直接杀死癌细胞，而是逼着它们“长大成人然后退休”。这个机制在血液瘤领域有先例。全反式维甲酸治急性早幼粒细胞白血病，就是这个逻辑，把坏细胞逼着分化成熟。那条路是血液瘤靶向治疗到目前为止唯一被公认能治愈的方案。 Enzomenib现在走的就是类似的路子，只不过靶点换成了menin蛋白。如果能跑通，对急性白血病治疗格局的冲击会很大。二这个药为什么值得盯，几个关键点说一下。第一，它的安全性数据目前看相当干净。血液瘤新药有一个常见的坑，叫心脏QT间期延长。说人话就是会影响心脏的电信号传导，可能诱发恶性心律失常，严重会猝死。很多有潜力的血液瘤新药最后都栽在这个副作用上。 Enzomenib到目前为止的临床数据里，没有看到QT延长的信号。这在menin抑制剂这个品类里，是一个重要的差异化优势。第二，它拿到了两个适应症的孤儿药资格。 FDA孤儿药资格有几个实打实的好处。上市后给你七年市场独占，这七年里同类竞品不能以相同适应症获批，不管专利到没到期。另外临床试验费用可以抵税，审评还有加速通道。 Enzomenib2022年拿了急性髓系白血病的孤儿药资格，现在又拿了急性淋巴细胞白血病的资格。一个靶点锁死两个大适应症，市场独占的版图扩张了一倍。第三，临床数据虽然不是惊天动地，但在这个最难治的人群里算能打。复发难治急性白血病，是目前血液瘤治疗里最难啃的骨头之一。这些患者已经用过标准化疗、靶向药甚至造血干细胞移植，都失败或复发了。能在这个阶段让超过一半患者病情明显好转，四分之一实现完全缓解，临床价值是很实在的。住友制药预计2026年底公布完整的中期分析数据。如果达到预设终点，2027年分别向美国和日本提交上市申请。如果能顺利获批，这是住友制药近年来最有商业价值的创新药之一。三这个赛道全球有几家在抢，国内也有公司布局。走在最前面的是美国Syndax Pharmaceuticals，它家的menin抑制剂revumenib2024年已经向FDA提交了上市申请，适应症是携带KMT2A重排的复发难治急性白血病。 Syndax的数据显示，在这个人群里完全缓解率大概30%左右。住友的Enzomenib比Syndax慢，但优势是适应症覆盖更宽。同时覆盖KMT2A重排和NPM1突变，现在还加上急性淋巴细胞白血病，目标人群是Syndax的两倍以上。百济神州引进了Syndax的revumenib，拿了大中华区的权益，正在国内做桥接临床。百济本身在血液瘤领域根基很深，泽布替尼在B细胞淋巴瘤上已经是重磅炸弹了，维奈克拉在国内的商业化权益也握在手里。再加一个menin抑制剂，几乎把血液瘤主要靶点全扫了一遍。亚盛医药在做自研的menin抑制剂APG-2575，早期临床阶段。亚盛同时在推Bcl-2和menin的双靶点布局，如果两个靶点的联合方案跑通，对急性髓系白血病的治疗格局会有冲击。四孤儿药的商业逻辑，简单粗暴。因为适应症人群小，定价空间可以拉得很高。参考血液瘤靶向药在美国的定价，一个口服小分子孤儿药，年治疗费用通常在15万到25万美元之间。全球携带KMT2A重排或NPM1突变的复发难治急性白血病患者，大概几万人。听着不多，但孤儿药定价高、利润率高，几个亿美元的峰值年销售完全够得到。如果加上急性淋巴细胞白血病适应症，目标人群还能再扩一轮。而且住友拿到的是全球性孤儿药资格，不只是美国市场，日本、欧洲都在布局。这是一盘全球化的棋。国内menin抑制剂赛道目前还在早期，最直接相关的标的是百济神州和亚盛医药。住友制药在日本上市，不在A股和港股映射范围内，但它是这个赛道目前数据最亮眼的领跑者之一。总结一句话。menin抑制剂正在成为急性白血病靶向治疗的下一个重要战场。住友的数据开了个好头，Syndax在审批上跑得更快，百济和亚盛在国内跟着追。这个赛道现在还小，但急性白血病这个高度未满足的临床需求一旦被撬动，商业回报会来得比市场预期更快。（风险提示：本文基于药品审批信息、临床试验公开数据、上市公司公告及行业公开资料梳理，内容仅供参考，不构成任何投资建议。文中提及公司及药物仅作行业分析案例，不作为个股推荐。创新药研发存在失败风险，临床试验数据不代表最终审批结果。药物商业化前景存在不确定性。股市有风险，投资须谨慎。）

孤儿药专利到期

100 项与 Enzomenib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	日本	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	比利时	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	加拿大	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	法国	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	意大利	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	新加坡	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	韩国	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	西班牙	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28
急性淋巴细胞白血病	临床2期	瑞士	Sumitomo Pharma America, Inc.	2022-02-28

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04988555 (DSP-5336-101, EHA2026)	临床1期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病 \| NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 mutation \| KMT2A rearrangement \| MEN1 mutation	13	Enzomenib	網選觸餘糧窪膚憲齋選(醖觸糧艱遞醖鬱鹹觸繭) = 膚淵餘獵獵糧醖廠壓廠齋鏇餘鹽壓鬱憲繭網艱 (觸繭鹹構簾膚襯鹹夢憲 )	积极	2026-05-12
NCT04988555 (ASH2025)	临床1期	急性髓性白血病 KMT2A rearrangement \| NPM1 mutation	18	enzomenib+venetoclax+azacitidine (KMT2A-rearrangement or NPM1-mutation + Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia)	鹹鹽衊鹽範壓襯窪顧獵(餘觸鹽鏇製壓簾遞餘願) = 膚衊製餘範餘艱壓衊繭廠鬱鹹鹽糧網齋壓築願 (鏇範鹽衊齋構遞餘壓願 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT04988555 (Company_Website) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 复发性急性髓细胞白血病 MLL Positive	84	enzomenib	鹽觸憲遞窪廠襯構膚顧(鹽齋淵製鬱鑰艱夢餘觸) = 選構夢糧壓夢鑰鏇淵衊製願範齋廠膚觸淵遞願 (蓋膚餘窪鏇膚鑰觸範獵 ) 更多	积极	2025-10-14
				enzomenib (overall population)	鹽觸憲遞窪廠襯構膚顧(鹽齋淵製鬱鑰艱夢餘觸) = 齋壓獵糧願積蓋願夢築製願範齋廠膚觸淵遞願 (蓋膚餘窪鏇膚鑰觸範獵 ) 更多
NCT04988555 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement \| NPM1 Mutation \| HOXA9 Overexpression ... 更多	81	Enzomenib (DSP-5336)DSP-5336)	壓衊鏇齋遞觸襯顧淵構(膚鬱膚齋壓鏇範積願簾) = None 醖壓窪襯願憲醖遞築醖 (餘觸遞遞窪範廠遞網鹹 ) 更多	积极	2024-12-07
				Enzomenib (DSP-5336) 140 mg BID
NCT04988555 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床1/2期	急性白血病 NPM1 Mutation \| KMT2A Rearrangement	58	DSP-5336	壓鏇鹹夢願襯範鑰願艱(積鏇醖淵襯齋鑰廠鹹醖) = 壓衊網鹹壓鏇壓觸獵顧廠觸糧選廠簾齋選遞願 (淵窪夢範憲淵膚構鏇鹹 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04988555 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	复发性急性白血病 \| 难治性急性白血病	24	DSP-5336±concomitant azole therapy	鏇膚遞膚構選顧製糧製(壓範蓋觸蓋襯築願蓋夢) = 積鑰構構蓋艱廠願積衊壓鑰艱鏇淵窪糧選艱餘 (觸選蓋積顧襯簾衊衊醖 ) 更多	积极	2023-12-10
				DSP-5336±concomitant azole therapy (NPM1c)	夢糧淵醖夢鏇獵鏇鏇醖(醖獵糧鏇鏇願壓繭鏇壓) = 築遞觸壓壓鹽艱觸顧衊遞憲觸醖鹹網網憲構積 (選鹽壓製醖憲齋艱蓋壓 )