A Multicenter Study to Assess the Feasibility of Gleolan (ALA / Aminolevulinic Acid HCl) in Pediatric Brain Tumor Patients After Delayed Administration

This clinical trial focuses on pediatric patients aged 2 up to 18 years of age with a new or recurrent pediatric brain tumor, suspected to be either a high-grade or low-grade glioma, and scheduled for surgical removal. 5-aminolevulinic acid (5-ALA) is FDA-approved for improving brain tumor visualization in adults during surgery through fluorescence, enabling more complete removal of the tumor. This study aims to evaluate the feasibility of administering 5-ALA to pediatric brain tumor patients and to assess the quality of tumor fluorescence during surgery in this patient population.
For the clinical trial, the patient will orally ingest 5-ALA 6 to 12 hours before brain surgery. All study participants will be provided standard medical care for removal of the brain tumor. All children enrolled in the study will be closely monitored prior to, during, and after surgery to ensure there are no reactions to the study drug. 5-ALA can make the patient more sensitive to sunlight and direct indoor lighting, referred to as photosensitivity, and can cause a sunburn-type reaction. It is for this reason that patients will be kept in subdued light conditions for 48 hours following surgery. Study participation starts once the patient is enrolled in the study until 6-month post-surgery.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

University of Pittsburgh

[+4]

NCT07038278

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

5-AminoLevulinic Acid Aided Resection Margins in Sarcoma (5-ALARMS)

The goal of this study is to learn if the intervention using a fluorescent agent 5-Aminolevulinic acid (5-ALA) to aid in the surgical approach to visualize the soft-tissue sarcoma (STS) during surgical resection. 5-ALA goes through the blood stream and into the tumor tissue allowing it to light up when the surgeon uses a special light in the operating room. The technique is called 5-ALA fluorescence-guided surgery (FGS). The main question aims to answer if 5-ALA provide intraoperative fluorescent visualization of soft-tissue sarcoma versus surrounding tissue and demonstrate the efficacy of tumor and surgical margin resections by a gross and histological analysis of fluorescing and non-fluorescing samples immediately after removal. Participants will be asked to orally administer 5-ALA three to four hours prior to surgery in preoperative area.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

University of Colorado Denver

[+1]

NCT07076472

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Phase 1B Dose Escalation And Expansion Study of Sonodynamic Therapy With SONALA-001 in Combination With Exablate 4000 Type 2.0 MR-Guided Focused Ultrasound (MRgFUS) in Patients With Progressive or Recurrent Glioblastoma Multiforme (rGBM)

This phase Ib trial tests the safety, best dose, and effectiveness of SONALA-001 in combination with magnetic resonance imaging-guided focused ultrasound (MRgFUS), also called sonodynamic therapy, in treating patients with glioblastoma that is growing, spreading, or getting worse (progressive) or that has come back after a period of improvement (recurrent). Sonodynamic therapy is a non-invasive combination therapy that uses low-intensity ultrasound, such as MRgFUS, to activate a drug, such as SONALA-001, to kill tumor cells. SONALA-001 binds to the tumor and may help the sonodynamic therapy target the tumor. MRgFUS is an image-guided, non-invasive technique that uses high energy ultrasound from the Exablate 4000 Type 2.0 device to kill tumors without damaging surrounding healthy tissue. Giving sonodynamic therapy using SONALA-001 with MRgFUS may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with progressive or recurrent glioblastoma.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

[+1]

100 项与盐酸氨酮戊酸相关的临床结果

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100 项与盐酸氨酮戊酸相关的转化医学

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100 项与盐酸氨酮戊酸相关的专利（医药）

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10,498

项与盐酸氨酮戊酸相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Efficacy analysis of 5-aminolevulinic acid photodynamic therapy for vulvar lichen sclerosus in women of childbearing age

Article

作者: Zhu, Dongning ; Shi, Chunyu ; Jia, Yu ; Dang, Yanling ; Shang, Qian ; Yang, Lijuan

OBJECTIVE:

To investigate the efficacy and long-term durability of 5-aminolevulinic acid photodynamic therapy (ALA-PDT) in treating vulvar lichen sclerosus (VLS) in women of childbearing age.

METHODS:

Fifty-five patients with VLS who had failed long-term repeated pharmacological treatments (mean disease duration: 3.6 ± 1.4 years)were enrolled. All participants underwent four sessions of ALA-PDT. Follow-up evaluations were conducted for six months after treatment. Outcomes were assessed using the Cattaneo clinical symptom and sign score and the Dermatology Life Quality Index (DLQI) questionnaire at baseline, after four treatments, and at 3-6 months post-treatment.

RESULTS:

At the 6-month follow-up, efficacy rates were 81.8% for pruritus relief, 67.3% for skin elasticity restoration, 63.6% for skin color improvement, and 72.7% for lesion area reduction. Pain was the only reported adverse reaction during treatment.

CONCLUSION:

20% ALA-PDT is a safe, effective, and durable therapeutic option for VLS with minimal side effects. Notably, it provides a viable alternative for patients unresponsive to conventional therapies.

2025-12-01·CHILDS NERVOUS SYSTEM

5-Aminolevulinic acid (5-ALA) in paediatric brain tumour surgery—a systematic review and exploration of fluorophore alternatives

Review

作者: Kanodia, Charvi ; Kaliaperumal, Chandrasekaran ; Yahya, Qalisya Binti ; Liistro, Marianna ; Collins, Victoria G

PURPOSE:

Paediatric brain tumours represent the most common solid malignancies in children, with extent of resection being a critical prognostic factor. Fluorescence-guided surgery using 5-aminolevulinic acid (5-ALA) is well-established for adult high-grade gliomas, but its efficacy and safety in paediatric populations remain unclear. This systematic review evaluates the utility of 5-ALA fluorescence-guided surgery in paediatric brain tumours and explores alternative fluorophores.

METHODS:

A systematic review was conducted according to PRISMA guidelines, analysing studies from MEDLINE and EMBASE published up to October 2024. Data on patient demographics, tumour fluorescence patterns, surgical outcomes, and adverse effects were extracted. Statistical analyses assessed fluorescence differences across tumour types and administration parameters.

RESULTS:

Twenty-three studies, including 281 paediatric patients (mean age, 10 years), were analysed. The most common tumours included pilocytic astrocytomas (n = 45), medulloblastomas (n = 45), glioblastomas (n = 35), and ependymomas (n = 27). Strong fluorescence was observed more frequently in high-grade gliomas compared to low-grade gliomas (p < 0.00001), non-glioma tumours (p < 0.00001), and high-grade non-glioma tumours (p = 0.000485). Adverse effects were mostly transient; rare complications included transaminitis and dermatologic reactions.

CONCLUSION:

5-ALA fluorescence-guided surgery shows promise in the resection of high-grade gliomas in paediatric patients, improving intraoperative visualisation. However, limited fluorescence in low-grade and non-glioma tumours underscores the need for tumour-specific approaches. Emerging alternatives, such as fluorescein sodium and tozuleristide, offer potential advantages. Future research should focus on optimising 5-ALA dosing, refining timing protocols, and conducting robust prospective trials to establish efficacy and safety in paediatric populations.

2025-11-01·BIORESOURCE TECHNOLOGY

Modeling and optimization of bioproduct formation with purple phototrophic bacteria using machine learning

Article

作者: Meyer, Torsten ; Buitrón, Germán ; Montiel-Corona, Virginia ; Edwards, Elizabeth A

Municipal and industrial wastewater, along with organic waste, can be transformed into valuable bioproducts using purple phototrophic bacteria. This study compares the performance of three machine learning models (Random Forest, XGBoost, and CatBoost) in predicting and optimizing the formation of key bioproducts: polyhydroxybutyrate, polyhydroxyvalerate, 5-aminolevulinic acid, coenzyme Q10, carotenoids, bacteriochlorophylls, and biomass. The models were trained on a dataset compiled from previous studies, using input variables such as reaction time, concentration of organic matter, ethanol, bicarbonate, levulinic acid, ferric citrate, mineral medium, and N, C/N ratio, illumination conditions (continuous or intermittent), operation mode (batch or semicontinuous), and volume exchange percentage. Bayesian optimization was applied to train and tune the models. Performance was assessed using R², Pearson correlation, RMSE, and MAPE. CatBoost outperformed the others, showing higher predictive correlation and lower error. It was subsequently used for further optimization. Feature importance analysis identified reaction time, mineral medium concentration, and volume exchange percentage as key drivers of bioproduct synthesis. The Particle Swarm Optimization algorithm was applied to determine optimal conditions for each target compound. Under the conditions studied, predicted maximum yields were: 569 mg polyhydroxybutyrate/L, 45 mg polyhydroxyvalerate/L, 79 µmol 5-aminolevulinic acid/L, 13 mg coenzyme Q10/g dw, 7 mg carotenoids/g dw, 17 mg bacteriochlorophylls/g dw, and 2040 mg biomass/L. Optimization suggests that operating as a sequencing batch reactor and employing discontinuous illumination for most targets, along with a reduced mineral medium concentration, is beneficial. Results highlight that each bioproduct requires distinct operational settings, supporting the idea of clustering target compounds.

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项与盐酸氨酮戊酸相关的新闻（医药）

2025-06-14

·动脉网

FDA授予孤儿药称号，这款声动力疗法正在攻克脑肿瘤难题

近日，Alpheus Medical宣布完成5200万美元B轮融资，由HealthQuest Capital与Samsara BioCapital联合领投，老股东OrbiMed、Action Potential Venture Capital持续跟投，BrightEdge、Brain Tumor Investment Fund以及Sontag Innovation Fund等多家专注癌症护理领域的机构投资者也参与其中。资金将用于推进声动力疗法在脑肿瘤领域的临床试验：启动针对新诊断胶质母细胞瘤（GBM）患者的2B期随机对照试验，验证非热效应低强度扩散式超声（LIDU）联合口服5-氨基乙酰丙酸（5-ALA）的声动力治疗（SDT）平台，为商业化注册做准备。01瞄准胶质母细胞瘤，解决肿瘤浸润性和弥散性难题胶质母细胞瘤（GBM）是成人最常见的原发性恶性脑瘤之一，是一种起源于大脑胶质细胞的四级恶性肿瘤。肿瘤级别反映了其生长和扩散的危险程度，四级即最恶、最严重。GBM发病率约占所有胶质瘤的57%，以其高侵袭性、高复发率和治疗选择受限而著称。全球每年新增患者超过30万例，在美国，每天约有27名美国人因GBM离世，每年估计超1万人死于该病。GBM患者的生存状况不容乐观，中位生存期仅为12至18个月，五年生存率仅6.8%。尽管GBM自20世纪20年代在科学文献中被首次确认以来，已过去约100年，但目前仅有4种FDA批准药物和1种设备可用于治疗GBM，治疗手段有限。胶质母细胞瘤数据概况来自：Alpheus Medical官网目前传统治疗路径仍然以“手术切除+术后放疗和化疗（Stupp方案）”为主，但由于GBM具有显著的浸润性和弥散性，GBM 肿瘤中还包含各种各样的细胞、形成了极其复杂的肿瘤微环境（包括免疫微环境、代谢微环境等），手术无法实现彻底切除，而放化疗的毒副作用又限制了疗效的持续性和患者的耐受性。传统治疗方法一览图此外，尽管肿瘤电场治疗等辅助性治疗（TTF）已获FDA批准进入临床路径，但存在强依赖患者依从性、费用较高等问题，难以广泛推广。而病毒疗法、CAR-T和免疫检查点抑制剂等新路径，虽具理论潜力，但临床结果尚不成熟，存在技术复杂、成本高或治疗区域局限等问题，因此市场急需更高效、更安全、更便捷的治疗方案。声动力疗法（Sonodynamic Therapy，简称SDT）作为近20年研发的新型肿瘤治疗技术，通过超声波的非侵入性、超强组织渗透能力激发声敏剂产生单线态氧，以破坏线粒体结构诱发细胞的坏死和凋亡的双重抗癌作用，实现精准杀伤肿瘤而不损伤正常细胞的治疗目标。02SDT平台：结合药物靶向与超声波激活，精准打击肿瘤细胞基于这一原理，Alpheus的SDT平台以非侵入性药物设备组合为胶质母细胞瘤（GBM）提供了新的治疗路径。其核心原理是结合药物靶向与超声波激活，实现对肿瘤细胞的精准打击与免疫激活。具体来说，在治疗时，患者先口服已获FDA批准的5-氨基乙酰丙酸（5 - ALA）药物，用于荧光引导下的脑瘤手术切除。该药物在体内会被肿瘤细胞特异性地摄取和积累，而几乎不进入健康细胞，如同给肿瘤细胞贴上识别标签，使其在众多正常细胞中暴露出来，为后续治疗定位基础。接着，Alpheus专有的非侵入性超声波系统（LIDU，CV-01）可向大脑肿瘤区域发射低强度、扩散式超声波。这些超声波可穿透头皮和颅骨，精准作用于已被标记的肿瘤细胞，触发药物释放高活性氧自由基，为激活药物并产生治疗效果创造条件。氧自由基具有强氧化性，会在肿瘤细胞内部引发连锁反应，破坏肿瘤细胞的细胞膜、DNA等关键结构，让肿瘤细胞损伤甚至死亡。同时，死亡肿瘤细胞释放热休克蛋白等信号分子，激活人体免疫系统。最后，激活的免疫系统（如树突状细胞、T细胞等）会识别并持续攻击残余肿瘤细胞，引发肿瘤特异性的免疫反应，形成“直接杀伤+免疫监视”的双重治疗效应，防止肿瘤复发。SDT平台治疗路径来自：Alpheus Medical官网从治疗效果来看，Alpheus的SDT平台有以下核心优势：● 非侵入性操作，患者安全性更高：整个治疗过程无需开颅手术等侵入性操作或镇静剂，避免感染、出血、神经损伤等手术风险。患者治疗时保持清醒，可在门诊环境下进行，支持重复治疗，相比传统手术更适合身体虚弱或不耐受创治疗的患者。● 精准靶向性，减少对周围组织损伤：由于5-ALA仅在肿瘤细胞中特异性积累，超声波又能精准地作用于肿瘤区域，使氧自由基释放局限于病灶，因此SDT平台可以对肿瘤细胞进行精准打击，对周围健康组织损伤极小。● 显著延长生存期：Alpheus公布的1/2期临床试验数据显示，使用SDT疗法的患者中位总生存期从通常的6-8个月提高到约15.7个月，无进展生存期从典型的1.8个月增加到5.5个月，展现出了良好的治疗效果和潜力。● 全脑覆盖，突破传统局部治疗的局限：GBM具有高度侵袭性，常向全脑弥散生长，传统的局部治疗手段往往难以有效控制肿瘤的复发和进展。SDT的扩散式超声波可覆盖整个病变半球，对肉眼不可见的微小病灶和浸润肿瘤细胞同步起效，突破传统局部治疗的局限。03FDA授予孤儿药认证，临床试验效果显著2022年7月，Alpheus的SDT平台获FDA授予孤儿药认证和快速通道资格，用于复发性GBM治疗。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病患者人数少，研发成本高，各国通常给予政策支持。因此，这一认证不仅是对其技术创新性的官方认可，更意味着可享受税收优惠、研发资助及优先审评等政策，显著缩短产品上市周期，为突破GBM治疗困境提供官方背书。2024年11月，Alpheus在2024年神经肿瘤学会（SNO）年会上公布的1/2期临床试验数据引发行业关注。这项开放标签、多中心、剂量递增研究纳入12名复发性或难治性高级别胶质瘤患者，分为每月60分钟、90分钟、120分钟三个治疗组，结果显示：生存数据显著提升。中位总生存期（OS）达15.7个月，较传统治疗的6-8个月延长近2倍；中位无进展生存期（PFS）5.5个月，是历史数据1.8个月的3倍，且6个月生存率达89%。安全性优势突出。治疗过程未出现健康组织损伤，无治疗相关死亡、严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性（DuLTs），非侵入性特征（无需镇静、不开颅）大幅降低治疗风险。2025年2月《神经肿瘤学杂志》发表的另一项GBM研究进一步验证了SDT平台的精准疗效：3名未手术的新诊断GBM患者接受单剂量SDT治疗后，肿瘤细胞大面积坏死，且周围神经组织完好，治疗无需镇静即可在门诊完成。同时，这两项研究共同为2025年启动的多中心随机对照2B期试验奠定了关键基础。SDT平台的研发价值也促使资本不断入局。从A轮融资的1400万美元到此次B轮融资的5200万美元，Alpheus估值显著提升，正在成为脑肿瘤创新疗法领域的明星企业。资本的持续注入不仅印证了SDT技术在GBM治疗中的突破性，更预示其即将从临床阶段向商业化阶段跨越。04临床+技术+科研团队，抢占脑肿瘤治疗创新先机从团队成员的背景来看，Alpheus的核心团队在脑肿瘤治疗领域具备深厚的专业知识和丰富的经验。创始人Vijay Agarwal在脑肿瘤外科、医疗设备以及生物技术行业的长期经历，为公司的发展提供了战略领导和医学专业支持。首席技术官Jeremy Ling在技术研发和商业化方面的能力，有助于推动公司声动力疗法技术的不断进步和产品的商业化进程。临床运营副总裁Jennifer Drescher在临床运营方面的丰富经验，能确保公司的临床试验高效、规范地进行。研发副总裁Nick Ellens在治疗性超声领域的研究背景，则为公司核心技术的研发提供了专业的技术支持。第一排：Vijay Agarwal（左），Jeremy Ling（右）第二排：Jennifer Drescher（左），Nick Ellens（右）来自：Alpheus Medical官网早在2022年，Alpheus就已宣布成立世界级科学顾问委员会 (SAB)，并任命来自西北大学、哈佛医学院与达纳法伯癌症研究所等顶级院校、医疗机构的神经肿瘤学、神经外科等领域的顶尖专家为委员会成员。这一委员会的临床指导与2022年11月完成的1600万美元A轮融资形成合力，不仅推动了首次人体（FIH）试验的启动，还将助力探索其他实体瘤的概念验证研究。根据贝哲斯咨询数据显示，2024年全球脑肿瘤治疗市场规模达31.5亿美元，预计到2032年将增至62.2亿美元。在脑癌治疗需求持续增长而创新疗法稀缺的背景下，Alpheus以临床专家、技术精英与科研顾问构成的复合型团队为支撑，正凭借声动力疗法的技术突破，在潜力巨大的市场中抢占脑肿瘤治疗创新的先机。如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

孤儿药细胞疗法免疫疗法临床研究

2025-06-12

·药精通Bio

类器官×中药 | 揭秘中药“黑科技”：类器官和器官芯片如何改变传统医学？

OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。展位咨询请联系：王晨 180 1628 8769。当我们提到中药时，脑海中往往会想到那些古老的药方、神秘的草药，以及它们在千百年间为人类健康所做出的贡献。然而，在现代医学的语境下，中药的研究却面临着诸多挑战。中药成分复杂，作用机制多样，传统研究方法难以精准地揭示其奥秘。幸运的是，随着科技的飞速发展，类器官和器官芯片技术逐渐走进了中药研究的视野。这些前沿技术能够模拟人体器官的微观环境，为中药的药效评估、毒性测试以及个性化治疗提供了全新的思路和手段。今天，就让我们一起走进类器官和器官芯片的世界，探索它们如何为中药研究注入新的活力，让传统智慧在现代科技的助力下焕发出新的光彩。文章介绍题目：类器官、器官芯片与中药杂志：Chinese Medicine影响因子：IF=5.3发表时间：2025年2月#1研究背景Background中药研究因复杂的化学成分和多靶点机制面临挑战，传统二维细胞模型和动物实验存在局限性，难以精准模拟人体反应。近年来，类器官和器官芯片（OOAC）技术的出现为中药研究提供了新机遇。类器官可模拟人体器官的三维结构和功能，器官芯片则通过微流控技术模拟细胞间相互作用和流体流动。这些技术不仅克服了传统方法的不足，还为中药活性成分筛选、毒性评估和疾病建模提供了更精准的平台。本综述总结了这些技术在中药研究中的应用现状，并探讨其未来发展方向，以推动中药现代化和国际化进程。#2研究结果Results1. 类器官与OOAC的应用综述近年来，类器官研究取得重大进展，开发出多种组织来源的类器官模型，如大脑、肺、肝、肾等。这些模型可由诱导性多能干细胞（iPSC）、胚胎干细胞（ESC）或成体干细胞（AdSC）衍生而来，具有自我更新和分化能力，对维持组织稳态和修复至关重要。AdSC衍生类器官可用于疾病建模和精准医学，而ESC/iPSC衍生类器官适合模拟难以获取的内脏组织。类器官还可用于再生医学，如从骨类器官中获取的骨髓源性间充质干细胞（BM-MSC），解决了传统方法的局限性。与传统2D培养相比，类器官具有更高的细胞多样性和基因组稳定性，能更准确地模拟细胞间相互作用，广泛应用于传染病、遗传病、新药发现、毒理学评价等领域。OOAC技术则通过微流体芯片模拟人体器官的力学性能和生理环境，为药物筛选和毒性评估提供了更高效、准确的平台，能够实时分析活细胞在功能组织和器官环境中的活动。类器官和OOAC在结构、复杂性和可操作性方面存在差异。类器官通过干细胞自组装形成三维结构，相对简单，但功能完整性仍逊于真实器官；OOAC则通过微流体技术整合多种细胞类型和生物材料，实现复杂器官功能的模拟，操作难度大，但能更精确地模拟人体生理和病理变化。在应用场景上，类器官主要用于基础医学研究和个性化医疗，而OOAC在药物筛选、毒理学检测和多器官疾病研究中具有更大优势。总体而言，类器官和OOAC作为动物模型和二维细胞培养的补充，能够更好地模拟人体内部环境，在多个研究领域展现出巨大潜力（图1-2）。图1图22. 类器官在中医研究中的应用类器官具有丰富的细胞类型和组织结构，可通过培养条件、基因编辑和患者细胞开发疾病模型。这些模型可用于评估中医药的有效性和机制，主要应用于疗效与安全性评价、药物筛选、机制研究和药物相互作用等领域。尽管类器官在中医药研究中潜力巨大，但相关研究仍有限。目前，已开发出内耳、皮肤、脑、肝脏、肠道、肾脏等来源的类器官用于中医药研究。2.1 肠道类器官肠道类器官（IO）由Hans Clevers于2009年开发，具有复杂的三维结构，可以相对准确地模拟组成肠道的细胞类型和组织结构。IO可通过分离肠隐窝或分化ESC/iPSC获得，可产生多种上皮细胞。它们可用于研究中药治疗肠道疾病的机制，如甘草次酸促进IO生长，葛根芩连汤抑制铁死亡，五味子素C改善肠通透性，红景天素可减轻TNFα介导的损伤，原花青素B2可减少ROS积累，保护肠道免受辐射。此外，通过添加促炎因子或从患病动物中开发IO可构建疾病模型，用于中药药效和机制研究。2.2 肝脏类器官肝类器官由ASC或iPSC生成，可用于筛选治疗肝脏疾病的药物及毒理学试验。其肝细胞在结构和功能上高度模拟人体肝脏，可高通量评估药物功效和毒性，并实现个体化治疗。体外肝脏三维培养系统支持原代肝细胞长期扩增，为肝脏疾病研究和中药活性成分筛选提供新思路。例如，Liu等人发现顺式-SG在三维肝类器官中比反式-SG更具肝毒性，主要由于其对线粒体的损伤。Qian等人则通过三维肝脏模型和荧光传感器，准确评估了大黄素和雷公藤甲素的肝毒性，为中药毒性评价提供了新方法（图3）。图32.3 肾脏类器官肾脏由多种细胞和组织构成，功能复杂，易受外界因素影响。肾脏还负责排泄药物，但某些药物具有肾毒性。肾类器官可在体外模拟药物的肾毒性，相比二维细胞培养，其优势在于含有多种细胞类型，能更长时间保留特定表型，更好地匹配药物作用。类器官可以培养更长的时间，并且可以保留某些细胞类型的特定表型。肾类器官的这些特性使其成为开发和筛选中药有效成分的有力工具。2.4 肺类器官肺具有复杂结构和功能，肺源性类器官按来源可分为多种类型，包括气道基底细胞样、分泌细胞样、肺泡II型上皮细胞样等类器官。这些类器官可用于模拟干细胞与微环境的相互作用，是研究肺生理病理的有效工具。研究人员从小鼠肺中分离AT2细胞培养肺泡上皮类器官，发现天然黄酮类化合物木犀草素可逆转LPS降低的上皮钠通道表达，增强钠的跨上皮转运。2.5 脑类器官脑类器官包含多种神经元特征细胞，功能与活体脑组织相似，比二维培养更能代表活体生理。脑类器官可从iPSC或ESC生成，能够模仿胚胎皮层发育的各个方面，用于研究神经系统疾病。例如，4.7 kDa人参多糖可降低脑类器官中Aβ聚集和神经炎症；党参多糖和人参多糖可改善鱼藤酮诱导的神经毒性，提高细胞内谷胱甘肽活性，减少DNA甲基化，显示出对神经保护的潜力。2.6 肿瘤类器官中医药在癌症治疗中具有缓解症状、控制肿瘤大小和延长生存时间的作用。越来越多的研究聚焦于利用中药来源的天然产品进行个性化治疗。肿瘤类器官能模拟原发肿瘤的结构、功能和治疗反应，保留肿瘤异质性，是药物筛选的有效模型。例如，臭椿酮可抑制胃癌类器官生长；片仔癀中的人参皂苷对结直肠癌有抑制作用；德柏素通过抑制自噬障碍抑制胃癌类器官生长；氟化金酮与顺铂联合治疗肺癌表现出协同作用；天然化合物oroxylin a和ainsliadimer分别对肝癌和结直肠癌有抑制效果；双氢青蒿素联合5-ALA可显著抑制脑肿瘤类器官的生长。这些研究展示了类器官模型在中药抗癌研究中的应用潜力。2.7 其他类器官类风湿性关节炎是一种复杂的自身免疫性疾病，具有高度异质性，现有药物疗效有限。研究发现，芝麻酚可延缓其进展并抑制滑膜类器官生长。胰腺癌是致命的恶性肿瘤，类器官模型可用于探索其发病机制和耐药问题。研究显示，穿心莲与吉西他滨联用可增强治疗效果并逆转耐药。心脏类器官可用于研究心力衰竭，冠心宁注射液在体外模型中显示出对心肌肥大和线粒体功能障碍的改善作用，提示其对心力衰竭的潜在疗效。3. 类器官与其他类型细胞共培养类器官是体外模拟人体器官功能的高质量平台，但缺乏与微环境中其他细胞和微生物的相互作用。通过与其他细胞或微生物共培养，类器官可更接近体内微环境，提高药物筛选精度。例如，缬草酸盐通过共培养体系显示出抗肿瘤效果；肠炎宁方通过调节免疫微环境治疗肠炎；麻黄抑制病毒感染；膜石斛多糖通过共培养体系修复肠上皮。然而，共培养技术仍无法完全模拟体内的分泌和代谢，限制了其在药物筛选中的应用（图4）。图44. OOAC在医学和中医研究中的应用在药物研发中，OOAC技术结合微流体和细胞培养，模拟体内组织和器官的病理生理过程，相比传统静态培养模型，具有更好的营养交换、氧灌注和生理剪切应力，能更精准地模拟体内环境。此外，OOAC可用于构建多器官系统，研究多系统相互作用，通过控制局部细胞、分子和化学参数，分析疾病进程和药物疗效。OOAC在中药研究中可用于筛选有效成分、评估毒理学和药理机制。例如，利用肺芯片模拟肺部疾病和哮喘，观察细胞变化和气体交换功能异常；利用肾脏芯片研究药物的肾毒性。此外，多器官芯片（MOC）模型通过微流体通道连接离体器官，可模拟药物的吸收、分布、代谢和排泄过程，为监测药物动态反应提供方法。在个性化治疗领域，OOAC可基于患者细胞构建模型，评估个体对药物的反应，优化治疗方案。结合基因编辑技术，OOAC还可开发新治疗方法，为临床应用提供参考。然而，目前OOAC在中药研究中的应用较少，技术发展和应用范围有待进一步拓展（图5）。图55. 当前的挑战和未来的前景与二维和三维细胞培养相比，类器官能提供更丰富的细胞间相互作用和代谢模拟，防止代谢物积累，并可与其他细胞共培养以研究多系统相互作用。类器官还具有细胞异质性，更接近人体组织，尤其在模拟器官发育和研究药物对特殊人群的影响方面优于动物模型。此外，类器官细胞外囊泡（OEV）在生物医学研究中展现出广阔的应用前景。OOAC和MOC进一步模拟体内生理环境，具有更强的临床预测能力。然而，类器官和OOAC仍处于发展阶段，其应用仍存在一些障碍（图6）。图65.1 类器官和OOAC技术的改进类器官和OOAC技术在模拟人体器官功能方面具有显著潜力，但也存在局限性。类器官中细胞寿命有限，药物转运体和代谢酶功能不足，缺乏完整的血管系统，导致营养供应和氧气输送受限，影响长期生存和功能。此外，类器官的细胞组成和结构相对简单，难以完全复制真实器官的复杂性，且长期培养中可能出现细胞老化和功能退化问题。同一批类器官在各方面都表现出很大的相似性，但不同培养方案产生的类器官仍存在差异，需要进行多方面的综合评价。此外，实时监测工具的缺乏限制了对疾病进展和药物疗效的评估，而一些新型传感器技术正在解决这一问题。在器官芯片的发展中，需要进一步提高其精度和稳定性，加强类器官与多芯片技术的融合，以更准确地模拟真实器官功能。同时，拓展器官芯片的应用领域。此外，建议企业加大对器官芯片技术研发的投入，推动产业化发展，建立统一的行业标准和规范，确保产品质量和安全。总体而言，器官芯片技术作为医疗领域的创新技术，具有巨大发展潜力，通过不断的技术创新和应用拓展，有望为人类健康做出更大贡献。5.2 类器官和OOAC在中药研究中的应用中药化学成分复杂，靶点多，且存在不溶性成分和药理活性代谢物，这给研发和有效成分鉴定带来困难。中药的药代动力学和代谢对其疗效和毒性影响显著，而体外单一器官模型难以模拟其在人体内的代谢过程。类器官和OOAC具有多细胞和多器官特点，适合用于中医药研究。它们可用于中药的药代动力学-药效学（PK-PD）分析，帮助研究中药成分的复杂代谢过程，评估动态药理作用，鉴定有效成分，并促进中药疗效和安全性评估。此外，类器官和OOAC结合组学技术，可更全面地探索中药作用机制和发现分子靶点。未来中医药研究应更多关注多细胞、多器官共培养和多器官芯片整合，以提高药物代谢系统的模拟准确性。类器官和OOAC的应用为中医药现代化提供了新的研究方法和技术支撑，推动中医药走向世界。#3研究结论Results中药作为中华民族的瑰宝，承载着数千年的智慧与经验。然而，在现代医学的浪潮中，中药研究面临着诸多挑战：成分复杂、作用机制多样，传统研究方法难以精准评估其疗效与安全性。幸运的是，随着科技的不断进步，类器官和器官芯片技术应运而生，为中药研究带来了新的曙光。类器官技术通过模拟人体器官的三维结构，让细胞在更接近真实环境的条件下生长，从而更准确地反映药物的作用机制和疗效。而器官芯片则进一步升级，利用微流控技术模拟人体内的血液流动和器官间相互作用，为药物的全面评估提供了更强大的工具。这些新技术不仅能够帮助我们更好地理解中药的奥秘，还能为个性化治疗提供可能，让中药在现代医学中发挥更大的价值。尽管目前类器官和器官芯片技术在中药研究中的应用还处于起步阶段，但它们已经展现出巨大的潜力。未来，随着技术的不断完善和更多研究的开展，我们有理由相信，这些前沿科技将为中药的现代化发展注入新的活力，让古老的智慧在新时代焕发出新的光彩。参考文献Yang J, Jiang Y, Li M, Wu K, Wei S, Zhao Y, Shen J, Du F, Chen Y, Deng S, Xiao Z, Yuan W, Wu X. Organoid, organ-on-a-chip and traditional Chinese medicine. Chin Med. 2025 Feb 12;20(1):22. doi: 10.1186/s13020-025-01071-8. PMID: 39940016; PMCID: PMC11823035.END免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。（上下滑动查看OTC2025论坛嘉宾阵容）OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。展位咨询请联系：王晨 180 1628 8769。戳“阅读原文”立即领取OTC2025免费参会名额!

抗体药物偶联物

2025-06-11

·EINPresswire

BIOFRONTERA INC. IS NEGOTIATING FUNDAMENTAL CHANGES TO ITS COOPERATION WITH BIOFRONTERA AG

WOBURN, Mass., June 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biofrontera Inc. (Nasdaq: BFRI), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of photodynamic therapy (PDT), confirms a disclosure by the Management Board of Biofrontera AG on June 10, 2025, according to which the two companies are in negotiations regarding a possible combination of the two companies or an adjustment of the license and supply agreement between them. The latter could result in the transfer of certain rights and obligations from Biofrontera AG to Biofrontera Inc. and a reduction in the transfer price for Biofrontera Inc.’s licensed products sold in the US. The terms of any such agreement or agreements have not yet been established and are subject to numerous conditions, including the negotiation and execution of definitive agreements between the companies. About Biofrontera Inc. Biofrontera Inc. is a U.S.-based biopharmaceutical company specializing in the treatment of dermatological conditions with a focus on PDT. The Company commercializes the drug-device combination Ameluz ® with the RhodoLED ® lamp series for PDT of AK, pre-cancerous skin lesions which may progress to invasive skin cancers. The Company performs clinical trials to extend the use of the products to treat non-melanoma skin cancers and moderate to severe acne. For more information, visit www.biofrontera-us.com and follow Biofrontera on LinkedIn and Twitter . Forward-Looking Statements Certain statements in this press release may constitute “forward-looking statements” within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended. These statements include, but are not limited to, statements relating to Biofrontera's commercial opportunities and the commercial success of its licensed products. We have based these forward-looking statements on our current expectations and projections about future events. Nevertheless, actual results or events could differ materially from the plans, intentions and expectations disclosed in, or implied by, the forward-looking statements we make. These risks and uncertainties, many of which are beyond our control, include, but are not limited to: the impact of any extraordinary external events; any changes in the Company’s relationship with its licensors; the ability of the Company’s licensors to fulfill their obligations to the Company in a timely manner; the Company’s ability to achieve and sustain profitability; whether the current global disruptions in supply chains will impact the Company’s ability to obtain and distribute its licensed products; changes in the practices of healthcare providers, including any changes to the coverage, reimbursement and pricing for procedures using the Company’s licensed products; the uncertainties inherent in the initiation and conduct of clinical trials; availability and timing of data from clinical trials; whether results of earlier clinical trials or trials of Ameluz ® in combination with BF-RhodoLED and/or RhodoLED XL in different disease indications or product applications will be indicative of the results of ongoing or future trials; uncertainties associated with regulatory review of clinical trials and applications for marketing approvals; whether the market opportunity for Ameluz in combination with BF- RhodoLED and/or RhodoLED XL is consistent with the Company’s expectations; the Company’s ability to retain and hire key personnel; the sufficiency of cash resources and need for additional financing; and other factors that may be disclosed in the Company’s filings with the Securities and Exchange Commission (the “SEC”), which can be obtained on the SEC’s website at www.sec.gov . Readers are cautioned not to place undue reliance on the forward-looking statements, which speak only as of the date on which they are made and reflect management’s current estimates, projections, expectations and beliefs. The Company does not plan to update any such forward-looking statements and expressly disclaims any duty to update the information contained in this press release except as required by law. Contact: Investor Relations Andrew Barwicki 1-516-662-9461 ir@bfri.com Legal Disclaimer: EIN Presswire provides this news content "as is" without warranty of any kind. We do not accept any responsibility or liability for the accuracy, content, images, videos, licenses, completeness, legality, or reliability of the information contained in this article. If you have any complaints or copyright issues related to this article, kindly contact the author above.

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02908	盐酸氨酮戊酸	L01XD04	DB00855

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
浸润性膀胱癌	日本	SBI Pharmaceuticals Co., Ltd.	2017-09-27
多形性胶质母细胞瘤	澳大利亚	Specialised Therapeutics Glio Pty Ltd	2013-11-07
造影剂	日本	Nobelpharma Co., Ltd.	2013-03-25
基底细胞癌	欧盟	Biofrontera Bioscience GmbH	2011-12-13
基底细胞癌	冰岛	Biofrontera Bioscience GmbH	2011-12-13
基底细胞癌	列支敦士登	Biofrontera Bioscience GmbH	2011-12-13
基底细胞癌	挪威	Biofrontera Bioscience GmbH	2011-12-13
胶质瘤	欧盟	Photonamic GmbH & Co. KG	2007-09-07
胶质瘤	冰岛	Photonamic GmbH & Co. KG	2007-09-07
胶质瘤	列支敦士登	Photonamic GmbH & Co. KG	2007-09-07
胶质瘤	挪威	Photonamic GmbH & Co. KG	2007-09-07
尖锐湿疣	中国	上海复旦张江生物医药股份有限公司	2007-02-14
光化性角化病	美国	Sun Pharmaceutical Industries, Inc.	1999-12-03

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非肌层浸润性膀胱肿瘤	临床3期	中国	上海复旦张江生物医药股份有限公司	2025-03-11
卵巢上皮癌	临床3期	美国	NX Development Corp.	2024-05-30
复发性卵巢癌	临床3期	美国	NX Development Corp.	2024-05-30
腺样囊性癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
乳腺癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
乳腺导管癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
恶性上皮肿瘤	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
导管癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
乳腺浸润性小叶癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27
粘液性乳腺癌	临床3期	美国	Sbi Alapharma Canada, Inc.	2021-04-27

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05101798 (CTgov)	临床2期	颅底肿瘤 \| 头颈部肿瘤	7	5-Aminolevulinic acid Hydrochloride	鹹齋壓鬱獵鑰願顧齋窪 = 鹹網觸餘襯構遞構齋選顧顧願積願蓋鏇鑰選艱 (襯衊蓋艱構獵蓋網糧鹹, 網範鬱夢遞繭壓積鹹鹹 ~ 構膚獵壓簾顧觸願築憲) 更多	-	2025-07-28
NCT03573401 (ALA-BCC-CT013, CTgov)	临床3期	浅表型基底细胞癌	187	ALA (BF-200 ALA)	築鬱鏇製糧繭顧繭蓋糧 = 鬱獵鹽製簾餘願鏇積衊鹹窪築鬱顧構窪積糧壓 (醖鬱網壓襯襯構遞網齋, 範網鏇願鹹襯廠夢鏇積 ~ 憲鏇鏇網蓋餘窪觸鑰憲) 更多	-	2025-04-29
				Placebo Photodynamic therapy (PDT) (vehicle to BF-200 ALA containing no active ingredient) (Vehicle)	築鬱鏇製糧繭顧繭蓋糧 = 簾繭製憲製艱襯製鏇夢鹹窪築鬱顧構窪積糧壓 (醖鬱網壓襯襯構遞網齋, 鬱網醖憲襯鹽襯顧遞鬱 ~ 鏇鑰顧窪醖壓膚顧選淵) 更多
NCT01128218 (Phase 2 Sensitivity and Selectivity Study, Pubmed \| Oper Neurosurg (Hagerstown))	临床2期	复发性胶质母细胞瘤	31	High-dose 5-ALA (>40 mg/kg)	獵遞積積構製願憲鬱衊(廠積製選簾繭鑰顧範膚) = 範夢顧構膚蓋顧鹹構簾窪艱窪築範夢齋鏇襯選 (膚築醖廠蓋艱積製網壓 ) 更多	积极	2024-11-11
				Low/standard dose 5-ALA (<30 mg/kg)	獵遞積積構製願憲鬱衊(廠積製選簾繭鑰顧範膚) = 鹽鬱鏇鑰廠壓鹽淵艱構窪艱窪築範夢齋鏇襯選 (膚築醖廠蓋艱積製網壓 ) 更多
TMOD-04 (SNO2024)	临床1期	-	8	Sonodynamic Therapy with 5-ALA HCL Oral Solution and CV-01	鹽鹹膚餘齋憲襯簾遞鑰(構鑰夢願壓製網憲夢觸) = 夢製製製願齋網築艱鬱遞觸蓋獵築窪獵廠網蓋 (窪餘鬱範蓋鹹艱製醖餘 )	积极	2024-11-11
				5-ALA HCL oral solution (Control Group)	鹽鹹膚餘齋憲襯簾遞鑰(構鑰夢願壓製網憲夢觸) = 顧製鬱窪鹹蓋鏇窪艱襯遞觸蓋獵築窪獵廠網蓋 (窪餘鬱範蓋鹹艱製醖餘 )
NCT03573401 (ALA-BCC-CT013, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	基底细胞癌	187	Ameluz®-PDT	繭築鏇網壓夢淵醖網獵(鹽襯觸餘構憲顧窪範淵) = 選鹽齋鑰範衊襯願餘顧膚構簾鏇鹽壓齋願夢膚 (製繭築齋醖憲構襯膚網 ) 更多	积极	2024-10-31
				Placebo-PDT	繭築鏇網壓夢淵醖網獵(鹽襯觸餘構憲顧窪範淵) = 製壓製觸觸襯窪壓獵壓膚構簾鏇鹽壓齋願夢膚 (製繭築齋醖憲構襯膚網 ) 更多
P18.53.A (EANO2024)	N/A	胶质母细胞瘤辅助 5-aminolevulinic acid (5-ALA) positive	23	5-aminolevulinic acid (5-ALA) (No residual 5-ALA)	蓋觸獵鏇憲鏇積醖積選(鹽構餘淵製鏇衊觸廠選) = 鏇積壓憲範膚獵壓繭齋築網糧網選鹽醖觸鑰選 (廠製糧淵鹽簾遞鑰製廠 ) 更多	不佳	2024-10-17
				5-aminolevulinic acid (5-ALA) (Focal residual 5-ALA)	蓋觸獵鏇憲鏇積醖積選(鹽構餘淵製鏇衊觸廠選) = 鹹糧繭夢齋夢鑰製鏇憲築網糧網選鹽醖觸鑰選 (廠製糧淵鹽簾遞鑰製廠 ) 更多
NCT03048240 (INDYGO, Pubmed \| J Neurooncol)	N/A	胶质母细胞瘤 5-aminolevulinic acid hydrochloride (5-ALA HCl)	-	Intraoperative photodynamic therapy (PDT) with 5-aminolevulinic acid hydrochloride (5-ALA HCl)	獵鹹簾築獵遞夢觸範繭(蓋糧構窪夢獵選糧願繭) = 夢網夢餘憲鏇襯衊齋製製夢築醖簾鹹餘衊餘鏇 (衊壓膚獵積鑰鏇製蓋廠 ) 更多	积极	2024-07-01
NCT03327831 (CTgov)	临床4期	光化性角化病	30	Aminolevulinic Acid	鑰鹹簾艱鬱艱獵壓製製(鬱繭顧憲鏇願壓糧網選) = 遞鹽選網顧築獵夢範淵壓觸壓願遞鹹醖蓋壓鏇 (觸築鏇鏇糧糧願鹽築襯, 膚淵積夢繭鹹醖鬱艱憲 ~ 醖糧膚範構膚餘衊膚願) 更多	-	2024-06-27
PD30-02 (AUA2024)	N/A	膀胱癌	302	Fluorescence cystoscopy using oral 5-aminolevulinic acid (ALA)	蓋構蓋願獵壓齋窪鏇積(獵遞鏇築餘觸顧艱構顧) = 鹹餘齋廠憲艱襯構網壓醖鑰繭夢獵築顧蓋齋網 (鹹簾醖鏇鹽壓積夢齋餘 ) 更多	不佳	2024-05-01
				5-AMINOLEVULINIC ACID (White light cystoscopy)	蓋構蓋願獵壓齋窪鏇積(獵遞鏇築餘觸顧艱構顧) = 膚醖鑰糧構築醖膚製夢醖鑰繭夢獵築顧蓋齋網 (鹹簾醖鏇鹽壓積夢齋餘 ) 更多