A Phase Ia/Ib Trial of Revumenib Combined With Cytarabine, Daunorubicin, and Gemtuzumab Ozogamicin (GO) in Frontline and Relapsed /Refractory Pediatric Acute Leukemia Patients

The goal of Phase 1a of this clinical research study is to find the highest tolerable dose of revumenib that can be given in combination with cytarabine, daunorubicin, and gemtuzumab ozogamicin to patients who have acute leukemia.
The goal of Phase 1b of this clinical research study is to learn if the dose of revumenib in combination with cytarabine, daunorubicin, and gemtuzumab ozogamicin found in Phase 1a can help to control the disease.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

NCT06652438

/ Recruiting临床3期IIT

Randomized Study to Assess Revumenib in Combination With Azacitidine + Venetoclax in Adult Patients With Newly Diagnosed NPM1-mutated or KMT2A-rearranged AML Ineligible for Intensive Chemotherapy

Treatment of patients with newly diagnosed AML who are not eligible for intensive chemotherapy has remained an area of high unmet medical need. The combination therapy with two medicines, azacitidine and venetoclax, is the usual plan of action. This has brought significant progress in the treatment, but it nevertheless is not curative and the disease does relapse over time.
Revumenib blocks a specific molecule called menin in the cell nucleus. Some types of AML are reliant on menin working properly. These are leukemia cells with a change in the DNA, i.e. a mutation in the NPM1 or KMT2A gene. Revumenib can prevent the production of these types of leukemia cells by disrupting the production of this menin.
The current study investigates whether adding revumenib to the combination therapy improves the prognosis for AML patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene.
This is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study where subjects will be treated until disease progression, or development of side effects or death. From the moment of inclusion of the last patient, there will be a 4-year observational follow-up study in order to register survival duration and follow-up visits.
Approximately 415 previously untreated patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene and with newly diagnosed AML, who are not eligible for intensive chemotherapy. Patients must be ≥18 years of age.

开始日期2025-03-31

申办/合作机构

Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland

NCT06575296

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Study of SNDX 5613 (Revumenib) as Post-Transplant Maintenance After Allogeneic Hematopoietic Cell Transplant in Patients With KMT2A-Rearranged or NPM1-Mutated Acute Leukemia

This phase I trial tests the safety, side effects, best dose and effectiveness of revumenib in treating patients with acute leukemia after allogeneic stem cell transplant. Revumenib is in a class of medications called menin inhibitors. Revumenib targets and binds to the protein menin, thereby preventing the interaction between menin and the mixed lineage leukemia protein. Disrupting this interaction prevents the activation of specific genes that fuel the development of leukemia cells and inhibits the survival, growth, and production of certain kinds of leukemia cells. Giving revumenib may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with acute leukemia after allogeneic stem cell transplant.

开始日期2024-12-06

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

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2025-10-01·LEUKEMIA RESEARCH

Menin inhibitors in KMT2A-rearranged leukemia: Mechanistic insights, clinical trial progress, and potential of combination therapies

Review

作者: Huang, Rui ; Yang, Xinyu

Leukemia driven by rearrangement of the Lysine Methyltransferase 2 A (KMT2A) gene, formerly known as mixed-lineage leukemia (MLL), is associated with poor prognosis due to the formation of oncogenic fusion proteins. Menin, a scaffold protein encoded by the MEN1 gene, plays a critical role in the pathogenesis of KMT2A-rearranged (KMT2A-r) leukemia. Targeting menin has emerged as a promising therapeutic strategy, leading to the development of several menin inhibitors, some of which have entered clinical trials. Notably, Revumenib has been approved for clinical use. However, resistance to menin inhibition is an increasing concern, necessitating alternative approaches. Combining menin inhibitors with other therapeutic strategies appears to enhance efficacy and mitigate resistance. This review summarizes recent advancements in menin inhibitor research for KMT2A-r leukemia, including mechanistic insights and clinical trial progress, while also exploring the potential of combination therapies. A deeper understanding of the mechanisms underlying menin inhibition and resistance is crucial for developing more effective treatments to improve patient outcomes.

2025-09-01·CRITICAL REVIEWS IN ONCOLOGY HEMATOLOGY

Menin inhibitors in KMT2A-rearranged and NPM1-mutated acute leukemia: A scoping review of safety and efficacy

Review

作者: Kalfah, Anas ; Dali, Sara Al ; Mohamed, Shehab F ; Al-Mashdali, Abdulrahman F

BACKGROUND:

Menin inhibitors represent a novel therapeutic approach targeting the Menin-KMT2A interaction in acute leukemias with KMT2A rearrangements or NPM1 mutations. This scoping review synthesizes current clinical evidence for emerging Menin inhibitors in development.

METHODS:

We systematically analyzed clinical trials, conference proceedings, and regulatory documents regarding Menin inhibitors in clinical development through December 2024. Primary outcomes included response rates, minimal residual disease (MRD) status, and safety profiles.

RESULTS:

Thirteen clinical trials investigating six Menin inhibitors (Revumenib, Ziftomenib, Bleximenib, BMF-219, DS-1594, and Enzomenib) were identified. Revumenib demonstrated consistent efficacy across five pivotal trials, achieving MRD-negative rates of 70-90 % in both KMT2A-rearranged and NPM1-mutated leukemias, leading to FDA approval in November 2024. Ziftomenib showed particular efficacy in NPM1-mutated cases but exhibited a higher incidence of differentiation syndrome (30 %) in KMT2A-rearranged patients. Bleximenib reported a 93 % overall response rate, pending MRD validation. Early resistance emergence, primarily through MEN1 mutations, was observed across trials, emerging as early as two treatment cycles.

CONCLUSIONS:

Menin inhibitors demonstrate promising clinical activity in molecularly defined leukemias, with Revumenib establishing proof-of-concept for this therapeutic approach. However, challenges remain, including resistance development, optimal timing of therapy initiation, and determination of effective combination strategies. Larger randomized trials with extended follow-up are needed to establish long-term efficacy and safety profiles. The rapid clinical development of multiple agents in this class suggests an expanding role for Menin inhibitors in leukemia treatment paradigms.

2025-08-10·JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY

Azacitidine, Venetoclax, and Revumenib for Newly Diagnosed NPM1 -Mutated or KMT2A -Rearranged AML

Article

作者: Mims, Alice S. ; Borate, Uma ; Chen, Timothy L. ; Hochman, Michael J. ; Yocum, Ashley O. ; Martycz, Molly ; Swords, Ronan ; Lin, Tara L. ; Stein, Eytan M. ; Marcus, Sonja ; Lachowiez, Curtis ; Stefanos, Mona ; Koenig, Kristin ; Druker, Brian J. ; Smith, Catherine ; Odenike, Olatoyosi ; Rosenberg, Len ; Cai, Sheng F. ; Zeidner, Joshua F. ; Madanat, Yazan F. ; Byrd, John C. ; Duong, Vu H. ; Blum, William ; Huang, Ying ; Stock, Wendy ; Baer, Maria R. ; Levine, Ross L. ; Schiller, Gary ; Welkie, Rina Li ; Traer, Elie ; Nichols, Angela ; Curran, Emily ; Olin, Rebecca L.

PURPOSE:

Azacitidine and venetoclax is a standard frontline treatment regimen for newly diagnosed older adults with AML; however, long-term outcomes remain poor. Revumenib is an oral menin inhibitor with clinical activity in AML patients with nucleophosmin-1 mutation ( NPM1m ) or lysine methyltransferase 2A rearrangements ( KMT2Ar ).

METHODS:

We conducted a phase I dose-escalation and expansion study of azacitidine, venetoclax, and revumenib at two dose levels (113 mg or 163 mg orally every 12 hours in combination with strong cytochrome P450 inhibitor azoles) in patients aged 60 years and older newly diagnosed with AML with NPM1m or KMT2Ar (ClinicalTrials.gov identifier: NCT03013998 ).

RESULTS:

Overall, 43 patients were enrolled and treated. There was no maximal tolerated dose identified. Differentiation syndrome was present in eight (19%) patients and QTc Fridericia prolongation was present in 19 (44%) patients, and neither required permanent discontinuation of revumenib. The overall response rate with an intention-to-treat population was 88.4% (95% CI, 74.9 to 96.1; NPM1m : 85.3%; KMT2Ar : 100%), the rate of composite complete remission (complete remission [CR] + CR with partial or incomplete hematologic recovery) was 81.4% (95% CI, 66.6 to 91.6; NPM1m: 79.4%; KMT2Ar: 88.9%), and the rate of CR was 67.4% (95% CI, 51.5 to 80.9; NPM1m : 65%; KMT2Ar : 78%). No patient had refractory disease after 1-2 cycles of treatment. The median time to first response was 28 days, and 84% of responders achieved remission within the first cycle. All 37 patients evaluated had no evidence of measurable residual disease by a centralized flow cytometry assay.

CONCLUSION:

In older adults newly diagnosed with NPM1m or KMT2Ar AML, the combination of azacitidine, venetoclax, and revumenib was able to be safely administered with high rates of CR and clinical activity.

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2025-08-20

·今日头条

2025“医药界诺奖”抗癌榜单揭晓：国产CAR-T领衔，横扫十大癌种

盖伦奖（Prix Galien Award）由法国药物学家Roland Mehl于1969年创立，是生物医药与医疗技术领域重要奖项，被誉为“医药界的诺贝尔奖”，其抗癌类提名更是全球肿瘤药物创新的风向标。该奖项入围门槛明确：药品或生物技术需近5年内获美国药监局（FDA）批准上市，且能显著改善人类健康。盖伦奖入围名单既是当下肿瘤治疗技术的“成绩单”，也是未来癌症治疗革命的“路线图”——正通过技术融合（如ADC+放疗）、资源整合（资本与研发协同）、临床范式迭代（精准治疗与联合方案），重塑从实验室到病床的全链条医疗生态。随着基因疗法、纳米机器人等颠覆性技术的介入，未来癌症治疗有望从“延长生命”迈向“功能性治愈”。 2025年美国盖伦奖（Prix Galien USA）已于8月11日公布最终入围名单，一批疗效卓越、能改善患者预后的抗癌“新武器”上榜。全球肿瘤医生网小编更新了上榜名单，不妨看看今年有哪些重磅抗癌新药/新技术上榜，以供癌友们参考。 2025年盖伦奖抗癌领域入围名单盘点，涵盖肺癌、胰腺癌、卵巢癌、脑瘤等十大癌种抗癌入围名单速览（一）西达基奥仑赛（CARVYKTI®）药物简介 ① 药物名称：西达基奥仑赛（CARVYKTI®，cilta-cel）。 ② 作用靶点：BCMA。 ③ 适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司：传奇生物、强生创新制药。 ③ 获批时间：2024年8月27日（中国）、2024年4月5日（美国）。药物详情西达基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，具有多重里程碑意义：它是首款获美国FDA批准的国产CAR-T疗法，也是我国获批的第6款CAR-T产品，更是目前全球唯一获批用于多发性骨髓瘤二线治疗的BCMA靶向疗法。 2024年4月5日，获美国FDA批准，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）；同年8月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了西达基奥仑赛，用于既往接受过1种免疫调节剂和1种蛋白酶抑制剂治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗。（二）替吉单抗（TECVAYLI®）药物简介 ① 药物名称：替吉单抗（teclistamab，TECVAYLI®）。 ② 作用靶点：BCMA/CD3。 ③ 适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司：杨森。 ③ 获批时间：2022年10月25日。药物详情替吉单抗（teclistamab，TECVAYLI®）是强生旗下杨森公司研发的一款BCMA/CD3双特异性抗体药物，2022年10月25日，获美国FDA批准，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤，这些患者曾经接受过四种及以上治疗手段，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体，并且疾病仍然出现进展。。（三）替吉妥单抗（TALVEY®）药物简介 ① 药物名称：替吉妥单抗（talquetamab，TALVEY®）。 ② 作用靶点：GPRC5D/CD3。 ③ 适应证：复发或难治性多发性骨髓瘤。 ④ 研发公司：杨森公司。 ③ 获批时间：2023年8月。药物详情替吉妥单抗（talquetamab，TALVEY®）是一种人源化免疫球蛋白G4（IgG4）双特异性抗体，通过与T细胞上的CD3和表达GPRC5D的细胞结合，阻止肿瘤生长并使已建立的肿瘤消退。 2023年8月，获美国FDA加速批准，用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗，这些患者既往接受过至少4种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。（四）瑞维美尼（Revuforj®）药物简介 ① 药物名称：瑞维美尼（revumenib，Revuforj®）。 ② 作用靶点：menin蛋白。 ③ 适应证：急性白血病。 ④ 研发公司：Syndax Pharmaceuticals。 ③ 获批时间：2024年11月15日。药物详情瑞维美尼是一款Menin抑制剂，2024年11月15日获美国FDA批准，用于成人和1岁以上儿童患者KMT2A（赖氨酸甲基转移酶2A基因）易位的复发或难治性急性白血病的治疗。2025 年，FDA 又授予其补充新药申请（sNDA）优先审查资格，用于治疗复发或难治性 NPM1 突变急性髓系白血病，若能顺利获批，其适应症将进一步扩展。（五）盐酸阿思尼布片（Scemblix®）药物简介 ① 药物名称：盐酸阿思尼布片（Asciminib，Scemblix®，信倍立®）。 ② 适应证：Ph阳性慢性粒细胞白血病、Ph阳性慢性髓细胞白血病。 ③ 研发公司：诺华。 ④ 获批时间：2024年10月29日（美国）、2025年5月14日（中国）。药物详情阿思尼布（asciminib）是一种针对慢性髓细胞白血病（CML）的靶向治疗药物，2024年10月29日，获FDA批准，用于成人新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期的治疗。2025年5月14日，该药在中国获批，用于成人新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）的治疗。近日，更是传来好消息，根据国家医保局发布的《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》，阿思尼布有望进入2025新版医保目录。（六）泽妥珠单抗（BIZENGRI®）药物简介 ① 药物名称：泽妥珠单抗（zenocutuzumab，BIZENGRI®）。 ② 作用靶点：HER2/HER3。 ③ 适应证：转移性非小细胞肺癌、胰腺腺癌。 ④ 研发公司：Merus。 ③ 获批时间：2024年12月4日。药物详情泽妥珠单抗（zenocutuzumab，BIZENGRI®）是由Merus公司开发的一款HER2/HER3双特异性抗体药物，可针对NRG1融合发挥治疗作用。 2024年12月4日，获美国FDA加速批准上市，用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺腺癌成人患者，这些患者的癌症在之前的治疗中已经进展。它是 FDA批准的首个也是唯一一个专门针对这一患者群体的治疗药物。（七）Tarlatamab（IMDELLTRA®）药物简介 ① 药物名称：Tarlatamab（IMDELLTRA®）。 ② 作用靶点：DLL3/CD3。 ③ 适应证：广泛期小细胞肺癌。 ④ 研发公司：安进公司。 ③ 获批时间：2024年5月16日。药物详情 Tarlatamab是一种双特异性T细胞接合剂（BiTE）的免疫治疗方法，可与癌细胞上的DLL3（δ样配体3）、CD3结合，并将患者的T细胞，引导至表达DLL3的癌细胞，从而帮助T细胞识别并摧毁癌细胞。该药是目前首个也是唯一一款获批用于治疗侵袭性肺癌的DLL3靶向双特异性T细胞接合疗法。其中，DLL3是一种抑制Notch信号传导的蛋白质，通常情况下位于正常细胞的内部，但在85%~94%的小细胞肺癌（SCLC）的细胞表面异常表达，使其成为治疗小细胞肺癌的潜在靶点。 2024年5月16日，Tarlatamab（IMDELLTRA®）获美国FDA批准，用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成年患者。（八）索米妥昔单抗（ELAHERE®）药物简介 ① 药物名称：索米妥昔单抗（ELAHERE®，HDM2002）。 ② 作用靶点：FRα（叶酸受体α分子）。 ③ 适应证：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌（化疗耐药者）。 ④ 研发公司：华东医药、ImmunoGen。 ③ 获批时间：2024年3月22日。药物详情索米妥昔单抗是全球首创的靶向叶酸受体α（FRα）阳性卵巢癌的抗体偶联药物（ADC），堪称“智能抗癌导弹”。由于叶酸受体α在76%-89%的上皮卵巢癌中高表达，该药具备明确的攻击靶点。其作用机制精准高效：药物进入肿瘤细胞后，连接子在特定条件下裂解，释放出强效细胞毒性药物美登木素生物碱DM4——如同释放“炸弹”，从细胞内部破坏肿瘤细胞，干扰其正常微管功能，进而诱导肿瘤细胞凋亡。相较于传统化疗，这种方式大幅提升了对肿瘤细胞的杀伤效果，同时减少了对正常细胞的损害。 2024年3月22日，获美国FDA全面批准，用于成人叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的卵巢上皮、输卵管或原发性腹膜癌的治疗。该药也是首个且目前唯一获美国FDA批准的用于治疗此类恶性肿瘤的ADC药物，标志着铂耐药的复发性卵巢癌至此进入ADC治疗新时代！（九）PLUVICTO® 药物简介 ① 药物名称：Pluvicto®（Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）。 ② 作用靶点：PSMA。 ③ 适应证：转移性去势抵抗性前列腺癌。 ④ 研发公司：诺华。 ③ 获批时间：2022年3月23日。药物详情 Pluvicto®（Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）是首款获美国FDA批准用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的靶向放射配体疗法。作为具有“自动追踪性”的放射性配体疗法药物，其分子中的靶向配体可与前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的前列腺癌细胞结合——PSMA在超过80%的前列腺癌患者体内可检测到；结合后，药物会将放射性同位素镥-177携带至肿瘤细胞处，释放能量破坏靶细胞，抑制其复制能力并引发肿瘤细胞死亡。该药于2022年3月23日获FDA批准上市，适应症为PSMA阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。（十）恩诺单抗（PADCEV®）药物简介 ① 药物名称：恩诺单抗（Enfortumab Vedotin，PADCEV®）。 ② 作用靶点：Nectin-4。 ③ 适应证：尿路上皮癌。 ④ 研发公司：安斯泰来。 ③ 获批时间：2019年12月。药物详情恩诺单抗是一款靶向Nectin-4的ADC药物，2019年12月，或美国FDA加上批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌，并于2022年获得欧盟范围内的营销批准。它是首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物，同时也是首个获批以Nectin-4为靶点的药物。（十一）沃拉西地尼（VORANIGO®）药物简介 ① 药物名称：沃拉西地尼（VORANIGO®，vorasidenib）。 ② 作用靶点：IDH1/IDH2。 ③ 适应证：少突胶质细胞瘤、星形细胞瘤。 ④ 研发公司：施维雅（Servier）。 ③ 获批时间：2024年8月6日。药物详情沃拉西地尼（vorasidenib，VORANIGO®）是由施维雅（Servier）公司研发的一款口服IDH1和IDH2双重抑制剂，是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物。 2024年8月6日，该药获美国FDA批准上市，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过包括活检、次全切或全切在内的手术。小编寄语从2025年盖伦奖入围名单可见，癌症治疗正迎来真正的“武器升级”：已从传统放化疗，迈向免疫、靶向、双抗、ADC等多疗法协同发力的新阶段。无论是“一次治疗、五年无复发”的新型CAR-T疗法，还是为罕见基因融合癌量身定制的靶向药，亦或是让晚期患者生存期翻倍的免疫组合疗法，都在不断重新定义癌症治疗的“生死线”。此外，还有多款抗癌新药与新技术正处于火热研发中。不过需要提醒广大癌友，癌症具有高度突变、极具侵袭性的特点，目前仅靠单一疗法难以达到理想治疗效果。现阶段理想的抗癌方案，需以权威医院与专家的早期规范诊断为基础，在手术、放化疗等传统治疗前提下，结合患者自身状况、疾病特征、经济条件等，灵活联用CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CAR-NK等免疫细胞疗法，以及癌症疫苗、靶向药物、硼中子俘获疗法、质子治疗等新药与新技术，从而有效预防癌症复发转移，尽可能延长患者生存期、提升生存质量。参考资料 [1]Ahn M J,et al.Tarlatamab for patients with previously treated small-cell lung cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(22): 2063-2075. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2307980 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

免疫疗法细胞疗法抗体药物偶联物上市批准引进/卖出

2025-08-17

·echemi

Syndax Q2 Net Loss Widens to $71.8 Million Despite 43 Percent Revenue Surge and New Drug Momentum

Syndax Pharmaceuticals posted a second-quarter net loss of $71.8 million ($0.83 per share), exceeding last year’s $68.1 million loss, even as revenue from key therapies soared. Sales of Revuforj jumped 43% over the prior quarter, driven by expanding use in the KMT2A patient segment and increased re-treatment after transplantation. The company’s newly launched drug Niktimvo also delivered robust growth in its first full quarter in the US market, adding significantly to revenue gains. Syndax finished the period with $517.9 million in cash and investments, a buffer management says will support its path to profitability. Operating expenses reached $107.3 million for the quarter, with full-year 2025 costs projected between $370 million and $390 million. Despite the wider loss, analysts remain bullish: the stock enjoys 13 “buy” ratings, one “hold,” and a median 12-month target price of $33.50—about 70% above its August 1 close of $9.98. Syndax is betting on continued sales momentum and stable expenses to move toward profitability, even as short-term losses grow.

财报

2025-06-27

·肿瘤界

JHO丨主鸿鹄教授团队总结Menin抑制剂单药或联合疗法的最新数据

点击蓝字关注我们Menin抑制剂Menin 抑制剂靶向 KMT2A-Menin 蛋白-蛋白相互作用，抑制原始细胞增殖并诱导分化，已证实对以 HOXA 基因簇和 MEIS1 过表达为特征的急性白血病亚型（包括 KMT2A 重排、NPM1突变、NUP98重排和其他基因改变）具有潜在影响。继两种开创性的 menin 抑制剂 revumenib 和 ziftomenib 取得了可喜的结果后，其他 menin 抑制剂，包括bleximenib、enzomenib、BN-104和 HMPL506 也正在临床试验中进行研究。多项试验在2024年美国 ASH 年会上公布了其初步结果，包括5项单药临床试验和4项联合临床试验。首都医科大学附属北京朝阳医院和首都医学科学创新中心研究团队近日于Journal of Hematology& Oncology（IF=40.4）发表综述，系统总结了这些关键临床试验的核心研究成果。该论文由主鸿鹄教授与孙舒博士后担任共同通讯作者，研究工作由首都医科大学临床医学（阶平班）在读本科生曹格嘉与北京朝阳医院张海啸博士后共同完成（并列第一作者）。Menin抑制剂单药在2024年ASH年会上，展示了四种menin抑制剂（revumenib、bleximenib、enzomenib和BN-104）作为单药治疗策略的临床试验结果（表1）。Revumenib是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的menin抑制剂，在复发/难治性KMT2A重排（R/R KMT2Ar）急性白血病（AL）患者中显示出64%（62/97）的总缓解率（ORR）和23%（22/97）的完全缓解（CR）+完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率，其中61%（11/18）的CR+CRh缓解者达到微小残留病（MRD）阴性（NCT04065399）。分别有15%（17/116）和13%（15/116）的患者出现≥3级分化综合征（DS）和QTc间期延长。Revumenib还评估用于MRD复发的急性髓系白血病（AML）患者的治疗，相关研究由Loo等人报告（ACTRN12621000439842）。对于NPM1突变（NPM1m）患者，36%的患者达到MRD阴性。Bleximenib单药用于存在KMT2Ar、NPM1m或NUP98/NUP214重排的R/R AL患者（NCT04811560），并确定了推荐的2期剂量（RP2D）。在RP2D下，ORR为48%（CR+CRh率为33%），中位至首次缓解时间为1.4个月。14%（21/146）的患者出现DS，其中2例因DS死亡。未观察到QTc间期延长。Enzomenib单药用于存在KMT2Ar或NPM1m的R/R AL患者，ORR达到57%（CR+CRh率为23%）。未观察到治疗相关QTc间期延长，也未出现因DS导致的死亡。值得注意的是，一名携带CALM-AF10融合（一种menin敏感性改变）的患者达到CR。此外，Wu等人报道了BN104单药在存在KMT2Ar、NPM1m和NUP98重排的R/R AML患者中的初步结果（NCT06052813）。在剂量递增阶段，ORR和CR+CRh率分别为89%（8/9）和33%（3/9），未观察到≥3级DS和QTc间期延长。尽管这些menin抑制剂作为单药治疗在R/R患者中显示出较高的缓解率，但≥3级不良事件也很常见，包括恶心、呕吐、发热性中性粒细胞减少症和腹泻。表1总结了所有不良事件的发生率，并提供了更多详细信息。Menin抑制剂联合疗法由于在临床前研究中观察到menin抑制剂与BCL2抑制剂和FLT3抑制剂具有协同作用，因此联合疗法为更好的治疗反应提供了临床潜力。相关的临床试验及其关键结果见表2。在R/R AML患者中，menin抑制剂、维奈克拉和去甲基化药物的联合疗法有所报道。Revumenib、ASTX727（口服地西他滨/cedazuridine）和维奈克拉的全口服联合方案获得82%（27/33）的ORR和48%（16/33）的CR/CRh率，至首次形态学缓解的中位时间仅有28天。在达到ORR和CR+CRh的患者中，分别有65%（17/26）和88%（14/16）的患者达到MRD阴性。≥3级DS和QTc间期延长发生率分别为3%（1/33）和9%（3/33）。与此同时，ziftomenib联合维奈克拉和阿扎胞苷（NCT05735184）在KMT2Ar/ NPM1m患者中也获得50%（24/48）的ORR和25%（12/48）的CR/CRh率，且未观察到ziftomenib相关QTc间期延长。尽管这两种方案在携带特定遗传改变的R/R AML亚群中显示出有希望的疗效，但两试验中均观察到骨髓抑制，强调了进一步探索最佳给药计划和剂量策略的必要性。基于在R/R AML患者中观察到的良好疗效，几项试验正在探索menin抑制剂联合疗法用于新诊断AML患者。Bleximenib联合强化疗（“7+3”方案）在NPM1m/KMT2Ar患者（NCT05453903）中显示出95%（20/21）的ORR和81%（17/21）的CR/CRh，且未观察到QTc间期延长和DS。Ziftomenib联合“7 + 3”方案在KMT2Ar/NPM1m患者（NCT05735184）中报告了91%（42/46）的ORR和CR/CRh率。在CRc患者中，200 mg ziftomenib剂量下81%（13/16）的患者达到MRD阴性，400 mg剂量下为75%（9/12），600 mg剂量下为67%（6/9）。该联合方案显示出与单独使用“7+3”相似的安全性特征，且在任何剂量水平下均未观察到ziftomenib相关QTc间期延长。2%（1/51）的患者观察到3级DS，但可控。卓越的缓解率和可管理的疗效支持menin抑制剂联合“7+3”方案作为KMT2Ar/NPM1m AML患者有前景的一线治疗方案。在使用联合疗法的四项临床试验中观察到的最常见不良事件主要包括骨髓抑制和胃肠道反应。总之，2024 ASH年会报道的menin抑制剂结果提供了初步的安全性特征和有希望的缓解率，但仍需进一步评估以提供更有力的证据。在未来，menin抑制剂将作为更多联合疗法的一部分扩展到一线治疗，为具有不同共突变或其他特征的患者提供精准治疗方案。此外，将menin抑制剂作为异基因移植后的维持治疗、MRD为导向的治疗以及可能在其他血液系统恶性肿瘤中的有价值选择，也正在积极探索中。Menin抑制剂的时代正在到来。参考文献Cao, G., Zhang, H., Sun, S. et al. Menin inhibitors from monotherapies to combination therapies: clinical trial updates from 2024 ASH annual meeting. J Hematol Oncol 18, 63 (2025). https://doi-org.ctust.aliya.filescenter.top/10.1186/s13045-025-01718-x声明：本文由“肿瘤界”整理与汇编，欢迎分享转载，如需使用本文内容，请务必注明出处。来源：聊聊血液原标题：【JHO】(IF=40.4)主鸿鹄教授团队总结Menin抑制剂单药或联合疗法的最新数据：2024ASH年会临床试验更新编辑：lagertha审核：南星

临床结果

100 项与瑞维美尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
KMT2A易位的急性白血病	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2024-11-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
结直肠癌	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2023-04-04
急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	澳大利亚	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	加拿大	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	法国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	德国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	以色列	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	意大利	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	立陶宛	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	荷兰	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA2025)	临床1期	急性白血病 NUP98r	34	Revumenib	醖鏇願憲鑰襯簾積醖廠(繭構鹹遞積積齋鹽淵積) = 選範遞網衊淵築獵齋觸蓋衊範鹽糧艱壓鑰鹽鏇 (夢鏇願遞選醖製繭淵鹽 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA2025)	临床2期	急性白血病	116	Revumenib 163 mg	構簾鏇襯鹹糧鏇構製網(壓醖艱窪網鹹齋襯遞鹽) = 構築艱獵襯築鏇衊製鏇齋網糧遞範鬱廠簾餘鏇 (築鹽積膚製遞網鑰壓壓, 54 ~ 73) 更多	积极	2025-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, Company_Website \| Pubmed) 人工标引	临床2期	NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 Mutation	84	Revumenib	襯壓選鹹鹽鏇選餘蓋顧(憲膚襯襯醖積鹹襯鑰繭) = 壓獵鑰範淵製糧餘構網衊憲顧繭製艱願觸繭繭 (製壓衊觸構觸遞製顧膚, 14 ~ 36) 更多	积极	2025-05-07
NCT04065399 (AUGMENT-101, ASH2024 \| Company_Website) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	116	Revumenib 163 mg	鹽鬱鬱顧構醖簾壓繭艱(鏇範壓獵範鏇襯齋鹹窪) = 鏇選鬱築願蓋製願壓觸齋鏇顧壓構積遞襯顧構 (夢製鑰簾糧鏇窪鑰窪艱, 15 ~ 32) 更多	积极	2024-12-07
NCT05360160 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 NPM1 Mutation \| KMT2A Rearrangement \| NUP98 Rearrangement	26	Revumenib (SNDX-5613) with Decitabine/Cedazuridine (ASTX727) and Venetoclax (SAVE)	鏇製顧衊膚襯淵窪鬱膚(積窪窪夢繭製鹹選夢網) = 築齋糧窪廠壓願憲齋網膚糧齋齋繭網廠蓋範膚 (壓築壓鹹襯積憲製簾繭 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04065399 (AUGMENT-101 \| SNDX-5613-0700, FDA_CDER) 人工标引	临床1/2期	KMT2A易位的急性白血病 11q23 partial tandem duplication	104	REVUFORJ	製觸鑰壓獵鏇鑰遞糧願(鹹製築獵窪膚顧獵鏇鑰) = 選壓蓋鏇廠願網積鹹淵鬱壓醖糧鹽選衊憲鑰衊 (憲夢選築簾鏇鹽簾遞夢, 13.8 ~ 30.3) 更多	积极	2024-11-15
NCT04065399 (AUGMENT-101, Pubmed \| J Clin Oncol) 人工标引	临床1/2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病	94	Revumenib 163 mg (95 mg/m2 if weight <40 kg)	襯構選衊齋遞繭積壓壓(廠簾憲淵範範餘壓膚糧) = 夢鹹遞鑰壓鹽鬱醖糧襯遞選蓋齋鹹鬱鹹鑰膚憲 (襯鑰餘築遞簾艱膚壓遞, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-08-09
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病一线 KMT2A Rearrangement	94	Revumenib 163 mg	衊觸鹽構鑰糧選艱觸齋(鏇簾選齋糧鑰壓膚醖蓋) = 壓蓋艱鏇鑰廠鹹夢網築夢觸蓋製鑰蓋網網願蓋 (觸範製簾夢獵窪鹽選鏇, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-05-14
NCT05326516 (EHA2024)	临床1期	白血病	27	Revumenib + FLA DL1	繭遞顧鹹齋鬱淵顧鏇壓(鏇餘憲衊獵蓋鑰獵積構) = occurred in >50% of pts 窪鹹選壓鹹膚壓窪顧憲 (鑰鹽廠構壓壓鏇壓網淵 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT05326516 (EHA2024)	临床1期	白血病	27	Revumenib + FLA DL2		积极	2024-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, PRNewswire) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	57	Revumenib	獵齋遞齋齋鬱選窪衊鹽(繭製觸淵齋繭蓋積蓋願) = 鹹壓鹽鏇壓餘壓壓鑰鑰顧鏇簾繭積獵築鬱鬱膚 (蓋衊廠簾構製糧願鹹網, 5.0 ~ 53.8) 更多	积极	2024-04-08