A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study of Revumenib in Combination With Intensive Chemotherapy in Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia With a KMT2A or NUP98 Gene Rearrangement (REVEAL-ND KMT2A)

The purpose of this study is to assess if adding revumenib to standard chemotherapy improves outcomes in participants with acute myeloid leukemia (AML) with certain genetic mutations compared to chemotherapy alone. The study will also assess the safety of adding revumenib to chemotherapy

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Syndax Pharmaceuticals, Inc.

NCT07052994

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase Ia/Ib Trial of Revumenib Combined With Cytarabine, Daunorubicin, and Gemtuzumab Ozogamicin (GO) in Frontline and Relapsed /Refractory Pediatric Acute Leukemia Patients

The goal of Phase 1a of this clinical research study is to find the highest tolerable dose of revumenib that can be given in combination with cytarabine, daunorubicin, and gemtuzumab ozogamicin to patients who have acute leukemia.
The goal of Phase 1b of this clinical research study is to learn if the dose of revumenib in combination with cytarabine, daunorubicin, and gemtuzumab ozogamicin found in Phase 1a can help to control the disease.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

NCT07211958

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Revumenib in Combination With Intensive Chemotherapy in Participants With Newly Diagnosed AML With an NPM1 Mutation

The purpose of this study is to assess if adding revumenib to standard chemotherapy improves outcomes in participants with AML with certain genetic mutations compared to chemotherapy alone. The study will also assess the safety of adding revumenib to chemotherapy.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Syndax Pharmaceuticals, Inc.

100 项与瑞维美尼相关的临床结果

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100 项与瑞维美尼相关的转化医学

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2025-12-01·ANNALS OF PHARMACOTHERAPY

Revumenib for Relapsed or Refractory Acute Leukemia With a KMT2A Translocation

Review

作者: Faro, Sarah Jane E. ; Lynch, Emilie J. ; Lindstrom, Alec M. ; Sethi, Nadia A. ; Seligson, Nathan D. ; Wang, Wendy Y.

Objective::

To review the pharmacology, efficacy, and safety of revumenib (Revuforj) for relapsed or refractory (r/r) acute leukemia with a lysine methyltransferase 2A ( KMT2A) gene rearrangement or translocation ( KMT2Ar ).

Data Sources::

A literature search was conducted using PubMed/MEDLINE, applicable published abstracts, and ongoing studies from ClinicalTrials.gov between January 1, 1981, and April 23, 2025. Keywords included Revuforj, revumenib, SNDX-5613, KMT2A , MLL1 , and menin.

Study Selection and Data Extraction::

All English-language studies involving revumenib for r/r acute leukemia with a KMT2Ar were included.

Data Synthesis::

Revumenib, a protein-protein inhibitor that interrupts the interaction between the KMT2A protein and the scaffold protein menin, was granted approval by the Food and Drug Administration (FDA) for r/r acute leukemia with KMT2Ar based on a phase 2 clinical trial in adult and pediatric patients (n = 57), which reported a complete remission or complete remission with partial hematologic recovery of 22.8%. Common grade 3/4 adverse reactions reported for revumenib include infectious (febrile neutropenia 33%; infection 29%; bacterial infection 20%) and hematologic events (differentiation syndrome 13%; hemorrhage 9%; thrombosis 5%). Grade 3/4 QT prolongation, the primary dose-limiting adverse effect, was present in 12% of patients. Differentiation syndrome, related to revumenib’s antileukemic effect, was observed in 29% of patients (grade 3/4: 13%; grade 5: <1%). We also include long-term follow-up for a total of 104 and 135 patients for efficacy and safety results, respectively.

Relevance to Patient Care and Clinical Practice in Comparison to Existing Drugs::

In the high-risk disease of r/r acute leukemia with KMT2Ar , given limited treatment options, revumenib appears to be a viable, novel treatment option demonstrating clinical efficacy and a manageable adverse effect profile that can be utilized as a bridge to stem cell transplant. Existing therapy options in this setting may include additional traditional chemotherapy, chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR-T), antibody-drug conjugates (eg, gemtuzumab, inotuzumab), bispecific T-cell engager (BiTE) therapies (eg, blinatumomab), DNA methyltransferase inhibitors (eg, azacitidine, decitabine), histone deacetylase inhibitors (eg, vorinostat, panobinostat), and BCL-2 inhibitors (venetoclax).

Conclusions::

Revumenib is an innovative targeted treatment with promising activity in r/r acute leukemia with KMT2Ar .

2025-11-01·CURRENT OPINION IN ONCOLOGY

The role of menin inhibitors in acute myeloid leukemia

Review

作者: Marconi, Giovanni ; Isidori, Alessandro

Purpose of review:

Acute myeloid leukemia (AML) characterized by NPM1 mutations or KMT2A rearrangements depends on abnormal epigenetic programs mediated by menin, a critical scaffold protein for sustaining the expression of oncogenic HOX/MEIS1 genes. Therefore, menin inhibitors have become a promising class of AML treatments.

Recent findings:

Early-phase trials have shown that agents such as revumenib, ziftomenib, bleximenib, and enzomenib are active, particularly in relapsed/refractory disease, with 23–48% of patients achieving composite complete remission. However, the durability of single-agent treatment remains limited, and resistance mechanisms, such as MEN1 mutations or transcriptional reprogramming, have been identified. Consequently, combination approaches involving venetoclax, hypomethylating agents, or chemotherapy are being investigated to improve response depth and duration. Recent SAVE, KOMET-007, and cAMeLot-2 trials have demonstrated high overall response rates (68%-100%) and encouraging MRD-negative complete remissions when combining menin inhibitors with venetoclax-based regimens. This has been observed even in patients who have previously received venetoclax. Combinations with intensive chemotherapy (e.g., 7 + 3) in the frontline setting have also yielded high CRc rates (up to 94% in NPM1-mutated AML) without exacerbating toxicity.

Summary:

These findings justify the integration of menin inhibitors into the AML therapeutic landscape, and support ongoing randomized trials to confirm their benefit in both frontline and relapse or refractory settings.

2025-10-01·LEUKEMIA RESEARCH

Menin inhibitors in KMT2A-rearranged leukemia: Mechanistic insights, clinical trial progress, and potential of combination therapies

Review

作者: Huang, Rui ; Yang, Xinyu

Leukemia driven by rearrangement of the Lysine Methyltransferase 2 A (KMT2A) gene, formerly known as mixed-lineage leukemia (MLL), is associated with poor prognosis due to the formation of oncogenic fusion proteins. Menin, a scaffold protein encoded by the MEN1 gene, plays a critical role in the pathogenesis of KMT2A-rearranged (KMT2A-r) leukemia. Targeting menin has emerged as a promising therapeutic strategy, leading to the development of several menin inhibitors, some of which have entered clinical trials. Notably, Revumenib has been approved for clinical use. However, resistance to menin inhibition is an increasing concern, necessitating alternative approaches. Combining menin inhibitors with other therapeutic strategies appears to enhance efficacy and mitigate resistance. This review summarizes recent advancements in menin inhibitor research for KMT2A-r leukemia, including mechanistic insights and clinical trial progress, while also exploring the potential of combination therapies. A deeper understanding of the mechanisms underlying menin inhibition and resistance is crucial for developing more effective treatments to improve patient outcomes.

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项与瑞维美尼相关的新闻（医药）

2025-10-30

·创药邦

创药邦 | 生物医药每日信息汇总20251030

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道创药速递红杉中国收购拜耳抗生素品牌Avelox 东阳光药自研乙肝siRNA新药国内获批临床华源再生医学成功完成A轮首关，致力推动肾脏细胞及器械产品临床转化 2周内起效，100%患者缓解！CAR-T治疗自身免疫疾病3期试验即将启动首个！超80%患者疾病指标下降，CAR-Treg疗法治疗自身免疫疾病结果积极近100%患者疾病指标达标！小分子疗法有望明年递交监管申请达3期试验双主要终点！艾伯维小分子抑制剂积极结果公布超10亿美元！再生元押注多特异性抗体研发合作首款！FDA再批准Syndax “first-in-class”小分子抑制剂默沙东/卫材小分子组合疗法达晚期癌症3期试验主要终点 Pinetree完成4700万美元B轮融资，开发下一代蛋白降解剂百利天恒 HER2 ADC 拟纳入突破性治疗品种，治疗胃癌拟100亿美元！赛默飞收购Clario 罗氏引进荃信生物临床前TSLP/IL-33双抗长森药业完成数亿元B+轮融资 Zag Bio获得8000万美元融资开发胸腺靶向药物 GHO Capital募集超过25亿欧元投资医疗健康赛道康龙化成收购佰佰翱得生物82.54%股权礼来Omvoh月剂型获FDA批准用于溃疡性结肠炎艾迪药业HIV整合酶抑制剂ADC118片获批临床上海医药引进的尼塔奇单抗在国内申报上市恒瑞医药补体抑制剂HRS-5965拟纳入优先审评默克Welireg肾癌辅助治疗III期研究成功诺华前三季度净销售额达411.96亿美元，Pluvicto收入超13亿美元礼来与英伟达合作构建医药行业最大AI超算超7亿美元！GSK囊获潜在“first-in-class”siRNA疗法葛兰素史克（GSK）达成3.57亿美元协议引进前列腺癌ADC新药默克Winrevair获FDA批准心衰新适应症恒瑞医药氟唑帕利胶囊前列腺癌新适应症报产诺华CDK2抑制剂ECI830在华申报临床康宁杰瑞HER2双抗ADC JSKN003获FDA快速通道资格桥健生物（BridgeBio）肢带型肌营养不良症药物三期临床达主要终点信达生物的玛仕度肽头对头研究击败司美格鲁肽拜玛林制药（BioMarin）计划剥离血友病基因疗法Roctavian 恒瑞医药前三季度营收232亿元，创新药与BD授权双轮驱动欧加隆（Organon）首席执行官因不当销售调查离职韩国公司Chaperone、MMV 和 Nanomab 合作共同开发下一代 mRNA-Nanomab 疟疾疫苗耶鲁大学团队开发对抗侵袭性Merkel细胞癌的双效mRNA疫苗红杉中国收购拜耳抗生素品牌Avelox 最新消息显示，红杉中国已与拜耳集团签署协议，收购其抗生素品牌Avelox（莫西沙星）全球业务资产，交易规模达1.6-2.6亿欧元。该广谱抗生素2021年全球销售额为7200万美元，在中国市场仍占据40%份额。东阳光药自研乙肝siRNA新药国内获批临床近日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公开信息显示，东阳光药siRNA疗法HECN30227慢性乙肝临床试验申请获批准。HECN30227是东阳光药自主研发并拥有全球知识产权的1类新药，也是公司基于小核酸技术平台开发的首款siRNA药物，可同时消除cccDNA和intDNA来源的HBsAg。华源再生医学成功完成A轮首关，致力推动肾脏细胞及器械产品临床转化近日，专注于细胞治疗与生物人工器官研发的华源再生医学宣布，已成功完成A轮首关。本轮融资将主要用于由iPSC衍生肾祖细胞iNPC101人源肾祖细胞注射液的临床申请和临床试验，AK00血滤增强设备的注册临床研究，以及公司日常运营与团队扩展。华源再生医学深耕肾脏疾病创新治疗，拥有干细胞培养分化与生物再生材料两大核心技术平台，布局了细胞治疗、创新器械及生物人工器官等多条产品线。此次融资将助力公司产品临床进程。 2周内起效，100%患者缓解！CAR-T治疗自身免疫疾病3期试验即将启动 10月30日， Kyverna Therapeutics宣布，其注册性2/3期临床试验KYSA-6中，CAR-T疗法KYV-101用于治疗全身性重症肌无力（gMG）在2期试验阶段取得积极中期数据。100%患者在临床终点日常生活活动量表（MG-ADL）和定量重症肌无力（QMG）评分上，均达到具有临床意义的改善。Kyverna预定在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。首个！超80%患者疾病指标下降，CAR-Treg疗法治疗自身免疫疾病结果积极 10月30日， Sonoma Biotherapeutics公布了其Regulate-RA临床1期试验的期中积极数据。该试验旨在评估其自体CAR调节性T细胞（CAR-Treg）疗法SBT-77-7101在难治性类风湿关节炎（RA）患者中的安全性和耐受性。根据行业媒体Endpoints News，这是CAR-Treg疗法在自身免疫疾病当中所公布的首个临床结果。近100%患者疾病指标达标！小分子疗法有望明年递交监管申请 10月30日，BridgeBio Pharma宣布，全球3期CALIBRATE研究获得积极主要结果。该试验评估其在研口服钙敏感受体（CaSR）负向变构调节剂encaleret用于治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的疗效与安全性。试验主要终点为受试者达到血钙（8.3–10.7 mg/dL）与尿钙（男性<300 mg/日、女性<250 mg/日）目标范围的比例。达3期试验双主要终点！艾伯维小分子抑制剂积极结果公布 10月30日，艾伯维（AbbVie）宣布，其口服JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）在两项针对成人及青少年非节段型白癜风（NSV）患者的3期重复研究中取得积极顶线结果。这两项研究旨在评估Rinvoq在改善皮损面积和面部脱色程度方面的疗效及安全性。Rinvoq由艾伯维的科学家发现并开发，是一种用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病的JAK抑制剂。基于酶学和细胞分析，Rinvoq对JAK1的抑制效力大于JAK2、JAK3和TYK2。超10亿美元！再生元押注多特异性抗体研发合作 10月29日，马萨诸塞州韦斯顿，OPKO Health（NASDAQ:OPK）旗下ModeX Therapeutics宣布已与Regeneron（再生元）签订许可和合作协议，以发现和开发用于多种共同感兴趣的治疗适应症的多特异性抗体。该合作将应用ModeX的MSTAR平台和再生元的专有结合剂，开发针对单个分子中多种不同生物途径的多特异性抗体候选物。首款！FDA再批准Syndax “first-in-class”小分子抑制剂 10月28日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Revuforj（revumenib）用于治疗携带核仁磷蛋白1（NPM1）突变、且无合适替代治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及≥1岁儿童患者。Revuforj曾于2024年获批用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病成人及≥1岁儿童患者。根据新闻稿，本次批准使Revuforj成为同时覆盖携带NPM1突变R/R AML或KMT2A易位的R/R急性白血病的首个FDA批准疗法。默沙东/卫材小分子组合疗法达晚期癌症3期试验主要终点 10月29日，默沙东（MSD）与卫材（Eisai）今日宣布，口服Welireg（belzutifan）联合Lenvima（lenvatinib）治疗方案的3期LITESPARK-011研究获得积极结果。在既往接受抗PD-1/PD-L1治疗并于治疗期间或之后出现疾病进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者中，这一组合疗法已达到无进展生存期（PFS）的主要终点。其中，Welireg为默沙东研发的“first-in-class”口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，Lenvima则为卫材旗下的口服多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。 Pinetree完成4700万美元B轮融资，开发下一代蛋白降解剂 10月28日，马萨诸塞州剑桥，Pinetree Therapeutics是一家临床前阶段的生物技术公司，是耐药性癌症靶向蛋白降解剂的先驱，宣布成功完成了4700万美元的超额认购B轮融资。这笔收益将推动其领先的临床前肿瘤学项目进入I期临床研究，并加快Pinetree AbReptor™平台的开发。Pinetree成立于2019年，是靶向蛋白质降解（TPD）领域的行业领导者，开发了一类新型的模块化双特异性和多特异性蛋白质降解剂，旨在选择性地消除疾病驱动的膜结合和细胞外蛋白质。AbReptor™平台在降解驱动肿瘤生长和耐药性的受体酪氨酸激酶（RTK）方面表现出令人信服的临床前疗效和安全性，包括对现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和免疫检查点疗法无效的靶点。百利天恒 HER2 ADC 拟纳入突破性治疗品种，治疗胃癌近日，CDE 公示，百利天恒申报的「注射用 BL-M07D1」拟被纳入突破性治疗品种，适应症为既往经一线抗 HER2 治疗及一线标准化疗方案治疗失败的 HER2 阳性局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌。BL-M07D1 是百利天恒自主研发的一款 HER2 ADC，也是其第二款进入 3 期临床试验阶段的 ADC。拟100亿美元！赛默飞收购Clario 根据英国《金融时报》报道，赛默飞世尔科技接近以全现金方式收购临床试验数据管理公司Clario，交易估值约100亿美元。Clario由ERT与Bioclinica合并组建，专注于为制药企业提供临床试验软件服务。此次收购将完善赛默飞在医药研发产业链的数据管理服务闭环。罗氏引进荃信生物临床前TSLP/IL-33双抗 10月28日，荃信生物与罗氏制药就自主研发的长效自免双抗QX031N达成全球独家合作与许可协议。根据协议，罗氏将获得研究、开发、注册、生产及商业化QX031N的全球独家权益。荃荃信生物将获得7500万美元首付款，并有资格获得至多9.95亿美元里程碑付款。长森药业完成数亿元B+轮融资今日，上海长森药业宣布完成数亿元人民币B+轮融资，本轮由启明创投领投。融资将用于推进核心产品LW231的关键临床研究及全球化布局。该双功能双靶点乙肝治疗新药临床前数据显示可实现停药后不反弹，有望突破乙肝完全治愈难题，目前已进入临床II-III期阶段。 Zag Bio获得8000万美元融资开发胸腺靶向药物 10月28日，生物技术公司Zag Bio宣布完成8000万美元融资，用于推进其胸腺靶向药物的开发。该公司设计了针对胸腺的双功能抗体，将抗原递送到胸腺，以实现治疗自身免疫性疾病的持久抗原特异性中枢耐受。融资所得将用于将领先项目ZAG-101推进临床。 GHO Capital募集超过25亿欧元投资医疗健康赛道 10月28日，欧洲专业投资机构GHO Capital宣布其第四只基金GHO Capital IV LP的最后关闭，筹集了超过25亿欧元（约29亿美元）的可用投资资本。该基金将继续投资生物制药、医疗技术、咨询与数据、生命科学工具与诊断和健康技术等快速增长的技术医疗行业。康龙化成收购佰佰翱得生物82.54%股权 10月28日，康龙化成发布公告，拟出资13.46亿元购买无锡佰佰翱得生物科学股份有限公司82.54%的股份。本次交易完成后，佰佰翱得及其控制的全部子公司将纳入康龙化成合并报表范围。佰佰翱得在结构生物学、复杂药靶蛋白制备及分析等方面具有技术平台和服务能力。礼来Omvoh月剂型获FDA批准用于溃疡性结肠炎 10月28日，礼来宣布FDA批准其IL-23p19抗体Omvoh的单针月度维持治疗方案，用于中重度溃疡性结肠炎。新剂型基于生物等效性研究，与双针方案疗效一致但用药更便捷。长期数据证实Omvoh可持续维持症状缓解及黏膜愈合。艾迪药业HIV整合酶抑制剂ADC118片获批临床 10月28日，CDE官网显示艾迪药业抗HIV领域1类新药ADC118片获批临床，适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人。该药是国产首个进入临床阶段的HIV整合酶抑制剂复方制剂，核心药物为ASU，联合恩曲他滨、丙酚替诺福韦组成三联复方制剂，有望实现进口创新替代。上海医药引进的尼塔奇单抗在国内申报上市 10月28日，CDE官网显示尼塔奇单抗注射液申报上市，注册分类为3.1。该药是重组人源抗白介素-17（IL-17）单克隆抗体，最早于2019年4月在俄罗斯上市，获批适应症为重度斑块性银屑病。上海医药针对该药在国内启动了3项临床试验，包括一项I期和两项III期研究。恒瑞医药补体抑制剂HRS-5965拟纳入优先审评 10月28日，CDE官网显示恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入优先审评，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药是一种新型口服选择性补体因子B抑制剂，可减少血管内和血管外溶血。恒瑞已针对该药开展多项适应症，包括PNH、IgA肾病、肾小球疾病等，并计划开展头对头依库珠单抗的III期临床研究。默克Welireg肾癌辅助治疗III期研究成功 10月28日，默克宣布其HIF-2α抑制剂Welireg在肾细胞癌辅助治疗III期研究LITESPARK-022中达到主要终点，联合Keytruda可显著延长患者无病生存期。该研究针对术后中高危患者群体，若获批将填补免疫疗法在该领域的空白。Welireg目前已在晚期肾癌二线治疗中显示疗效，此次成功有望将其市场扩展至早期患者。诺华前三季度净销售额达411.96亿美元，Pluvicto收入超13亿美元 10月28日，诺华发布2025年第三季度财报，前九个月净销售额达411.96亿美元，同比增长11%。其中，核心产品Entresto因仿制药竞争销售额环比下降20%，Cosentyx增长放缓。CDK4/6抑制剂Kisqali销售额增长68%，核药Pluvicto前九个月收入13.89亿美元，同比增长45%。诺华预计Pluvicto有望在2025年第四季度在中国获批上市。礼来与英伟达合作构建医药行业最大AI超算 10月28日，礼来与英伟达宣布将合作建设医药行业最大的超级计算机，基于千余块GPU加速药物发现与临床开发。该AI系统将支持分子模拟、临床试验优化及数字孪生等应用，礼来旗下TuneLab平台计划向生物技术公司开放部分AI模型以构建研发生态。超7亿美元！GSK囊获潜在“first-in-class”siRNA疗法 GSK与Empirico今日宣布，双方已就EMP-012达成全球独家许可协议。EMP-012是一款由Empirico发现的高度选择性、潜在“first-in-class”的siRNA疗法，其具有全新的作用机制，能够靶向一条独特的炎症通路，与患者基线的2型炎症状态、吸烟史或并存疾病无关。该疗法目前正在开展用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的1期临床试验，并有望进一步拓展至其他炎性呼吸系统疾病。此外，得益于Empirico的专有siRNA化学平台，EMP-012具备更高效力和更长给药间隔，可与GSK正在推进的COPD生物制品项目形成战略互补，并具备作为单药或联合疗法的开发潜力。葛兰素史克（GSK）达成3.57亿美元协议引进前列腺癌ADC新药 10月27日，葛兰素史克与法国生物技术公司Syndivia签署协议，以最高3.57亿美元获得一款靶向前列腺癌的临床前ADC药物全球权益。该药物采用双特异性抗体技术，临床前研究显示显著抗肿瘤活性。GSK计划推进该药物至临床阶段，强化其肿瘤管线布局。默克Winrevair获FDA批准心衰新适应症 10月27日，默克宣布FDA批准其药物Winrevair用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF），覆盖人群扩大至全谱心衰患者。该药是首款激活素信号通路调节剂，三期研究显示可降低22%心血管死亡及心衰住院风险。分析师预计其年销售额峰值可突破50亿美元。恒瑞医药氟唑帕利胶囊前列腺癌新适应症报产 10月27日，恒瑞医药宣布氟唑帕利胶囊联合疗法用于DNA修复基因缺陷阳性转移性去势抵抗前列腺癌一线治疗的上市申请获受理。该申请基于Ⅲ期临床研究结果，显示联合治疗组影像学无进展生存期显著优于对照组。氟唑帕利此前已获批卵巢癌、乳腺癌适应症，此次申报有望填补前列腺癌精准治疗空白。诺华CDK2抑制剂ECI830在华申报临床 10月27日，诺华CDK2抑制剂ECI830临床试验申请获CDE受理，成为国内第4款进入临床的CDK2抑制剂。该药正在全球开展针对HR阳性/HER2阴性乳腺癌的I/II期研究，目前全球共有9款CDK2抑制剂进入临床阶段。诺华此次布局将进一步丰富国内乳腺癌靶向治疗选择。康宁杰瑞HER2双抗ADC JSKN003获FDA快速通道资格 10月28日，康宁杰瑞宣布其HER2双抗ADC药物JSKN003获FDA授予快速通道资格，用于治疗HER2阳性晚期实体瘤。该药采用糖基化定点偶联技术，已在Ⅰ期研究中显示良好安全性及初步疗效。公司计划近期启动国际多中心Ⅱ期临床，加速全球开发进程。桥健生物（BridgeBio）肢带型肌营养不良症药物三期临床达主要终点 10月27日，桥健生物宣布其口服小分子药物BBP-418治疗肢带型肌营养不良症（LGMD）的三期临床试验达到主要终点，显示患者肌肉功能生物标志物αDG水平提升近一倍。该研究同时证实药物可降低血清肌酸激酶水平82%，且安全性良好。公司计划2026年上半年向FDA提交上市申请，有望成为该罕见病首款针对性疗法。信达生物的玛仕度肽头对头研究击败司美格鲁肽 10月27日，信达生物与礼来共同宣布玛仕度肽在三期头对头研究中优于诺和诺德司美格鲁肽，主要终点糖化血红蛋白降幅显著更优（-2.4% vs -1.9%）。同时玛仕度肽组体重降幅达12.3%，显著高于对照组。该结果有望重塑GLP-1市场格局。拜玛林制药（BioMarin）计划剥离血友病基因疗法Roctavian 10月27日，拜玛林制药宣布将逐步剥离基因疗法Roctavian，因该产品上市后销售额持续低于预期。Roctavian是全球首款血友病A基因疗法，但受定价、报销及疗效持久性质疑影响，年收入未达目标。公司将继续为现有患者提供治疗，同时寻求外部合作以优化资产价值。恒瑞医药前三季度营收232亿元，创新药与BD授权双轮驱动 10月27日，恒瑞医药发布三季度报告显示，前三季度营收231.88亿元，同比增长14.85%；净利润57.51亿元，同比增长24.5%。业绩增长主要得益于创新药销售及对外授权合作，公司今年已完成5项小分子新药授权协议，包括与默沙东就Lp(a)抑制剂HRS-5346达成的19.7亿美元合作。欧加隆（Organon）首席执行官因不当销售调查离职 10月27日，欧加隆宣布CEO Kevin Ali立即离职，公司启动新任CEO遴选程序。此次变动源于内部调查发现Nexplanon避孕植入物存在不当销售行为。现任首席财务官Matthew Walsh将暂代CEO职责，公司强调运营不受影响。韩国公司Chaperone、MMV 和 Nanomab 合作共同开发下一代 mRNA-Nanomab 疟疾疫苗 2025年10月29日，Chaperone公司宣布，与瑞士非营利组织疟疾药物研发联盟（MMV）达成战略研究合作，共同开发基于纳米抗体的长效抗疟疾药物。此次合作源于MMV对Chaperone公司纳米抗体技术突破性创新平台的认可。耶鲁大学团队开发对抗侵袭性Merkel细胞癌的双效mRNA疫苗 2025年10月28日，耶鲁大学研究团队在期刊Cell Reports发表论文“Targeting an essential viral oncoprotein with an IL-7-enhanced mRNA vaccine induces durable immunity to Merkel cell carcinoma”，开发出了一种靶向TLA的mRNA疫苗。其共编码白细胞介素-7（IL-7）以增强T细胞反应。该疫苗在MCC动物模型和患者样本中均显示出显著疗效，且添加IL-7后疗效更佳。该研究旨在解决 MCC 免疫检查点抑制剂 (ICI) 疗法经常缺乏持久疗效的问题，研究团队包括来自外科、内科（肿瘤科）、免疫生物学和病理学系的 16 位耶鲁大学其他作者。识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 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临床3期引进/卖出并购siRNA免疫疗法

2025-10-30

·知乎专栏

2025年10月30日全球新药进展早知道

→，专注技术创新的Agent平台为以下生物医药提供更专业详细的研发数据和报告支持!来自智慧芽Eureka Agent平台药物研发进展1. FDA再次拒绝再生元高剂量Eylea10月28日，再生元发布的第三季度财务和经营业绩显示，其再次遭遇挫折，FDA向其高剂量（HD）预充式注射器版本的批准申请发出了完整的回复函（CRL）。这次拒绝的问题仍在于其制造合作伙伴诺和诺德收购过来的工厂。该工厂最初由Catalent拥有，后于2024年末被诺和诺德收购。就在本月，诺和诺德已通知再生元及其其他合同伙伴，FDA已给该印第安纳工厂贴上了官方行动指示（OAI）的标签，这是FDA三种检查分类中最严重的一类。为了摆脱对诺和诺德及其问题设施的依赖，再生元正在采取多项积极措施。2. 特瑞普利单抗在加拿大正式获批10月29日，君实生物宣布，PD-1抑制剂已经在加拿大正式获批，成为该市场首个且唯一获批用于鼻咽癌的肿瘤免疫治疗。目前，特瑞普利单抗已经在全球四大洲40+个国家和地区获批上市，包括美国、欧盟、印度、英国、约旦、澳大利亚、新加坡、阿联酋、科威特、巴基斯坦、加拿大等。特瑞普利单抗至今已在全球（包括中国、美国、欧洲及东南亚等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项由公司发起的临床研究。截至目前，特瑞普利单抗已在中国内地获批12项适应症。3. 百利天恒第11款ADC启动临床，针对头颈鳞癌近期，百利天恒在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项ADC药物，在局部晚期或转移性头颈鳞癌及其他实体瘤患者中，启动一项I期临床研究CTR20254273，这也是百利天恒的第11款ADC药物启动临床。根据BL-M24D1初步拟定的用量范围为0.05-1.0mg/kg Q2W，推测应不是采用其拓扑异构酶抑制剂毒素Ed04毒素，或采用MMAE之类的新平台毒素，其对于鳞癌的为主的肿瘤更为敏感。目前百利天恒共有11款ADC药物启动临床试验，其中两款处于临床三期，两款为双抗ADC药物，还有一款RDC药物已经获批临床试验。4. 默沙东首创HIF-2α抑制剂两项肾细胞癌III期研究结果出炉10月28日，默沙东宣布两则消息：1）评估双重口服疗法联合仑伐替尼用于治疗既往接受抗PD-1/L1疗法后疾病进展的晚期肾细胞癌患者的III期LITESPARK-011试验达到了其无进展生存期（PFS）的主要终点之一。贝组替凡是默沙东首创的口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。在该试验的另一主要终点总生存期（OS）方面观察到了改善趋势；然而，在此次中期分析时，该结果未达到统计学显著性。根据临床试验方案，OS将在后续分析中进行检验。2）同时公布了针对肾切除术后透明细胞肾细胞癌患者的III期LITESPARK-022试验的积极结果。该研究显示，在辅助治疗背景下，与帕博利珠单抗联合安慰剂相比，帕博利珠单抗联合贝组替凡在主要终点无病生存期（DFS）方面表现出统计学显著且具有临床意义的改善。该试验将继续评估关键次要终点OS。5. 康宁杰瑞铂耐药卵巢癌新药获美国FDA快速通道资格10月28日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发的HER2双特异性抗体偶联药物（ADC），已获得美国FDA授予快速通道资格（FTD），用于治疗不限HER2表达水平的晚期或转移性铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌（PROC）。这是JSKN003继今年分别在PROC和结直肠癌适应症上获中国NMPA纳入突破性治疗品种，及在胃癌/胃食管结合部癌上获FDA孤儿药资格后，再次获得国际权威监管机构的加速审评认可。6. FDA再批准“first-in-class”小分子抑制剂10月28日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准用于治疗携带核仁磷蛋白1（NPM1）突变、且无合适替代治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及≥1岁儿童患者。Revuforj曾于2024年获批用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病成人及≥1岁儿童患者。根据新闻稿，本次批准使Revuforj成为同时覆盖携带NPM1突变R/R AML或KMT2A易位的R/R急性白血病的首个FDA批准疗法。行业资讯1. 94亿美元！赛默飞世尔收购Clario10月29日，宣布达成最终协议将以88.75亿美元的现金，加上未来潜在的额外盈余和其他付款（这在很大程度上取决于业绩）从Astorg和Nordic Capital、Novo Holding和Cinven领导的股东集团手中收购领先的临床试验端点数据解决方案提供商Clario Holdings，这在很大程度上取决于业绩。Clario整合了来自设备、地点和患者的临床试验终点数据，使制药和生物技术客户能够在药物开发的每个阶段以数字方式收集、管理和分析临床证据，支持更快、更自信的试验决策。在过去十年中，该公司的平台支持了大约70%的FDA药物批准。2. 超10亿美元！再生元押注多特异性抗体研发合作10月29日，旗下ModeX Therapeutics宣布已与Regeneron（再生元）签订许可和合作协议，以发现和开发用于多种共同感兴趣的治疗适应症的多特异性抗体。该合作将应用ModeX的MSTAR平台和再生元的专有结合剂，开发针对单个分子中多种不同生物途径的多特异性抗体候选物。根据协议条款，ModeX将获得700万美元的预付款，以及未来可能的产品选择付款、临床和监管里程碑付款，以及每种选定分子超过2亿美元的商业里程碑付款。如果合作的多个产品取得成功，合作的总价值可能超过10亿美元。此外，ModeX有资格获得分层的全球净销售版税，最高级别可达两位数。再生元将资助并领导其选择推进的任何产品的任何临床前、临床开发和商业化活动。3. 驯鹿生物BCMA CAR-T 授权韩国GC Cell10月29日，驯鹿生物宣布已与韩国GC Cell公司签署合作协议，携手推动CAR-T细胞治疗产品进入韩国市场，用于治疗多发性骨髓瘤。本次合作旨在为韩国多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择；GC Cell公司计划据此逐步推进福可苏®在韩国的注册与商业化进程。4. 礼来与英伟达合作，打造制药界最强大的超级计算机10月28日，宣布，正与英伟达合作构建制药行业由药企拥有并运营的、算力最强大的超级计算机。该超级计算机将驱动一个“AI工厂”——这是一个专业化的计算基础设施，用于管理从数据摄入、训练到微调和高吞吐量推理的整个AI生命周期。这台超级计算机是全球首个采用DGX B300系统的英伟达DGX SuperPOD。它由超过1000块B300 GPU提供算力，并构建在统一的网络架构上，这意味着跨GPU、存储及相关系统的通信仅通过一个高速网络运行。新的超级计算机和AI工厂实现了快速学习和迭代。科学家将能够基于数百万次实验来训练AI模型，以测试潜在的药物，从而极大地扩展药物发现工作的范围和复杂程度。其中一些专有AI模型将在礼来TuneLab平台上提供。本文内容由智慧芽Eureka——赋能研发技术创新的AI Agent 技术平台提供支持。找技术方案、找研发灵感、关注技术专利保护，统统交给→！小tips：Eureka这个词源自古希腊语，是阿基米德发现浮力原理时的感叹，意思是“我找到了”或者“我发现了”。希望每个研发用户都能在Eureka平台获得技术灵感并解决难题~智慧芽Eureka平台指路→

临床3期抗体药物偶联物申请上市并购临床2期

2025-10-29

·DailyBio

11月催化剂事件——有哪些值得关注的新药进展？

2025年11月催化剂事件（部分）概览 2025年11月，医药行业将有多项重要的研究进展更新，美国FDA也将迎来多个PDUFA，涵盖慢性肾脏病、IgA肾病，家族性乳糜微粒血症综合症、软骨发育不全及急性髓系白血病等领域。同时也涉及国内外多个生物制药企业，如荣昌生物、ProKidney，Arrowhead等公司。关注Noah，带您一起提前预览医药圈关键里程碑事件！ Rilparencel — 晚期糖尿病肾病的首个自体肾前体细胞疗法作用机制在患有1型或2型糖尿病的患者中，因长期高血糖、高血压、蛋白尿等因素导致的慢性肾脏病（Chronic Kidney Disease, CKD）在全球范围内具有极高的患病率，传统疗法的控糖、控压、SGLT2 抑制剂（如达格列净片、恩格列净片等）虽能延缓进程，但不能有效再生被损伤的肾组织。 Rilparencel则是一种由ProKidney公司研发的细胞替代疗法（cell-based therapy），先从患者自身肾皮质活检取出肾小管上皮细胞为主的前体细胞群，在体外扩增后以影像-导向方式注射回肾皮质。注入后，这些自体肾源细胞将支持肾组织重建与功能维护，从而减缓或逆转慢性肾脏病和糖尿病导致的肾小球滤过率 (eGFR) 下降。 Rilparencel治疗流程图：1. 通过肾穿刺获取组织样本；2. 分离并扩增肾细胞；3. 将细胞冷冻保存并运输至治疗中心；4. 将Rilparencel回输至肾脏。研究进展在II期研究（REGEN-007）中，在2组接受了Rilparencel治疗的人群中，eGFR年下降率均有明显的改善，分别为78%和50%。在下个月（11月6日）的美国肾脏病学会肾脏周（American Society of Nephrology’s Kidney Week 2025）上，ProKidney公司将汇报该研究结果的详细内容。目前正在开展III期临床试验（PROACT 1），以评估Rilparencel在治疗合并2型糖尿病的慢性肾脏病（CKD）患者中的疗效与安全性。该研究计划在美国、亚洲及拉丁美洲约多个临床中心同步进行。 Rilparencel II期临床研究（REGEN-007）结果注册与审批历程 2021 年10月，FDA 授予Rilparencel “再生医学先进疗法（RMAT）认证” (Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)； 2024年H1，Ⅲ期 PROACT 1（REGEN-006）方案修订，以聚焦特定 eGFR 群体； 2025年7月，FDA 确认 eGFR 斜率可用作替代终点，加速批准路径明确； 2027年Q2，公司预计披露用于加速批准的 eGFR 斜率数据。市场竞争格局在2型糖尿病合并慢性肾脏病领域，Rilparencel 以“肾内定点自体细胞再生”形成差异化，短期直接同类竞争稀少；中长期则面临GLP-1药物带来的竞争与挑战。若Ⅲ期证实在患者已接受所有当前最有效的标准治疗（如SGLT2抑制剂或GLP-1受体激动剂等）的情况下，仍能显著放缓eGFR下降，并可转化为延后透析，叠加已获得的加速批准路径共识，其有望在“透析前再生干预”赛道建立先发优势。 Telitacicept — IgA肾病的双重B细胞通路靶向生物制剂作用机制 IgA肾病是一种由异常IgA1免疫复合物沉积导致的慢性肾小球疾病，是全球最常见的原发性肾小球肾炎。在疾病发展过程中的关键推手是B细胞和浆细胞的异常活化。 Telitacicept（泰它西普）是由荣昌生物自主研发的一种全人源可溶性融合蛋白药物，可同时阻断BLyS （BAFF）和 APRIL 两种关键B细胞生存因子的信号通路，抑制B细胞活化与自身抗体产生，从而减轻免疫介导的炎症损伤。全球IgA肾病患者将于2030年达到1016万人，其中中国237万人，疾病负担极大但有效疗法稀缺，临床迫切需要新型药物助力IgA肾病的治疗。 Telitacicept针对B细胞的作用机制图研究进展在IgA肾病领域，Telitacicept正在进行一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究（Stage A），根据荣昌生物在2025年8月披露的结果显示，该研究已达到主要终点，在第39周与安慰剂组相比，24h 尿蛋白/肌酐比（UPCR）下降 55%；整体耐受性良好。在下个月（11月8日）的美国肾脏病学会年会上（American Society of Nephrology’s Kidney 2025）上，将在最新突破性口头报告（Late-Breaking Oral）环节汇报研究结果的详细内容。注册与审批历程 2021年3月，Telitacicept在中国首次获批用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗； 2024年7月，荣昌生物宣布IgAN Ⅲ期临床研究在中国完成患者入组； 2025年10月，Telitacicept治疗IgA肾病上市申请获CDE受理并纳入优先审评。 CDE审评结果公示市场竞争格局 Telitacicept在 B 细胞介导的自身免疫及肾病领域，具备“双靶点”（BLyS+APRIL）机制，使其与传统单一靶向疗法如 Belimumab（仅靶向 BLyS）差异明显。从竞争格局来看，口服标准治疗（如 SGLT2 抑制剂、非奈利酮、GLP-1 类等药物）在慢性肾病广泛应用，但在晚期结构损伤阶段仍有空白，泰它西普可定位于“结构修复/进展阻断”这一补充角色。 Plozasiran — 高甘油三酯血症与脂代谢病的新一代治疗选择作用机制在高甘油三酯血症患者中，血浆中富含的甘油三酯-富含脂蛋白（TRLs）和其残余颗粒是动脉粥样硬化及急性胰腺炎的重要风险因素。 Plozasiran是由Arrowhead公司研发的一种小干扰RNA（siRNA）药物，其通过沉默肝脏中载脂蛋白C-III（APOC3）mRNA，显著降低 APOC3 蛋白水平，从而解除 APOC3 对脂蛋白脂肪酶 (LPL) 的抑制及肝脏对 TRL 残余物清除的阻碍，从根本上加速 TRL 的代谢清除、降低甘油三酯及其致动脉粥样脂蛋白载体水平。研究进展 Plozasiran目前有3个正在进行的临床研究，包括2个Ⅲ期（家族性乳糜微粒血症综合征[FCS]和严重高甘油三脂血症[SHGT]）及1个II期（血脂异常）研究。在此前一项针对FCS的关键性Ⅲ期研究（PALISADE）中，研究结果达到了主要终点及所有次要终点。其主要终点为第 10 个月时相对于安慰剂调整后的甘油三酯（TG）中位数变化，在该时间点，每季度接受 25 mg 和 50 mg Plozasiran 治疗的患者，其甘油三酯中位数分别降低 80% 和 78%，最大降幅可达 98%；APOC3也观察到了显著的下降。FDA已受理针对Plozasiran的NDA，PDUFA预计为2025年11月18日。 Plozasiran作用机制注册与审批历程 2024年6月，Arrowhead报告其Ⅲ期关键研究 PALISADE Study在 FCS患者中取得成功性 topline 结果； 2024年9月，公司宣布获得FDA“突破性疗法”（Breakthrough Therapy）资格； 2025年1月，FDA 受理Plozasiran用于 FCS 的新药申请； 2025年11月18日，预计为 FDA 对该 NDA 的最终审评决定日期（PDUFA）。市场竞争格局 Plozasiran作为靶向APOC3 mRNA的siRNA疗法，在降甘油三酯和治疗和FCS等罕见遗传性高脂血症领域中处于领先地位，同时是首个也是唯一一个在经基因确诊和临床诊断的FCS患者中，能够在统计学上显著降低急性胰腺炎发生风险的在研药物，获批后将有望在更广泛高甘油三酯血症人群中占据先发优势。 Navepegritide（TransCon CNP）— 为软骨发育不全患者带来持续身高改善的新选择作用机制软骨发育不全是一种由FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）基因活化突变引起的常染色体显性遗传性骨骼发育障碍，也是侏儒症的常见病因。 Ascendis Pharma的Navepegritide（TransCon CNP，那韦培肽）是基于TransCon可控释放前药平台设计的长效C型利钠肽（C-type natriuretic peptide, CNP）前体药物，CNP是一种内源性生长因子，在骨骼发育中扮演着关键角色。 TransCon（Transient Conjugation, 暂时连接）技术及其3个组成部分：未经修饰的原型药物、保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体研究进展 2025年5月，Ascendis Pharma披露了一项Transcon CNP在关键性IIb期临床研究（ApproaCH）的关键结果，52周数据显示，与安慰剂组相比，TransCon CNP在治疗儿童软骨发育不全中，显著改善了生长速度和骨骼形态参数，安全性方面显示出良好的耐受性。 2025年5月，该药物的NDA被FDA授予优先审评的资格，预计PDUFA在2025年11月30日。值得注意的是，维昇药业拥有该药物在大中华区的开发、生产和商业化权利。2025年8月，维昇药业宣布TransCon CNP在中国的II期研究已达到主要疗效终点，与Ascendis Pharma的全球II期数据一致。 TransCon CNP IIb期研究（ApproaCH）主要研究重点：年化生长速度（annualisd growth velocity, AGV）数据注册与审批历程 2024年6月，Ascendis Pharma公布TransCon CNP临床II期研究（ACcomplisH）数据； 2025年4月，Ascendis Pharma公布TransCon CNP临床IIb期研究（ApproaCH）数据； 2025年6月，FDA受理TransCon CNP的NDA并授予优先审评（Priority Review）资格； 2025年11月30日，预计为 FDA 对该 NDA 的最终审评决定日期（PDUFA）。市场竞争格局 TransCon CNP的竞争对手Voxzogo（BioMarin公司研发）是目前全球首个且唯一一个获批用于治疗儿童软骨发育不全的标准治疗药物，其作用机制为FGFR3抑制剂，占据市场先发优势。给药频率方面，相比Voxzogo的日针，TransCon CNP为周针更有利于提高患者依从性。而TransCon CNP的主要挑战为长期疗效及安全性优势在获批后仍需要进一步验证。 Ziftomenib — 解锁白血病分子通路的新一代Menin抑制剂作用机制急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种起源于造血干细胞或祖细胞的恶性克隆性疾病。传统化疗在部分患者中疗效有限，尤其是携带KMT2A基因重排或NPM1突变的亚型，其预后较差，对现有治疗反应不佳。近年来，研究发现Menin蛋白在维持KMT2A融合蛋白驱动的白血病表型中起关键作用，成为新的治疗靶点。 Ziftomenib是一种由Kura Oncology与Kyowa Kirin公司研发，高选择性、口服可用的小分子Menin抑制剂，该药在 KMT2A重排型和 NPM1突变型AML中显示出显著的抗肿瘤活性，为这类高危AML患者提供了新的精准治疗选择。 Ziftomenib作用机制研究进展根据2025年9月最新发表于《Journal of Clinical Oncology》的关键性I/II期（KOMET-001）研究结果，在复发或难治性AML患者的临床评估中，研究达到了主要终点，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为 22%，其中 61% 的患者可检测残留病灶（MRD）转阴。患者的中位总生存期（OS）为6.6个月，总体安全性与既往研究一致。 KOMET-001的完整数据分析结果已入选 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（6月2日）口头报告。同月，FDA已受理Kura提交的ziftomenib NDA，并授予了优先审评资格，预计PDUFA在2025年11月30日。《Journal of Clinical Oncology》的关键性I/II期（KOMET-001）研究结果注册与审批历程 2019年9月，Kura Oncology启动KOMET-001研究； 2024年4月，FDA授予Ziftomenib突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD），用于治疗携带 NPM1突变的复发或难治性AML成人患者； 2025年6月，FDA正式受理该NDA并授予优先审评（Priority Review）资格，同时还授予该药快速通道（Fast Track）与罕见病药物（Orphan Drug）资格，加速开发与审评； 2025年11月30日，预计为FDA对该NDA的最终审评决定日期（PDUFA）。市场竞争格局 Ziftomenib处于Menin抑制剂领域的领先梯队，其主要竞争对手包括Syndax的Revumenib（SNDX-5613）和Biomea Fusion的BMF-219。目前，Revumenib已在KMT2A重排及NPM1突变AML中取得FDA突破性疗法认定并率先递交上市申请，而Ziftomenib凭借针对NPM1突变复发或难治性AML的明确定位、良好耐受性及优先审评资格，有望成为首批获批上市的同类药物之一。 ·END· 参考来源： Stavas J, Silva AL, Wooldridge TD, et al. Rilparencel (Renal Autologous Cell Therapy-REACT®) for Chronic Kidney Disease and Type 1 and Type 2 Diabetes: Phase 2 Trial Design Evaluating Bilateral Kidney Dosing and Redosing Triggers. Am J Nephrol. Wu L, Du X, Lu X. Role of telitacicept in the treatment of IgA nephropathy. Eur J Med Res. 2023;28(1):369. Published 2023 Sep 22. Plozasiran Phase 3 Results Investor Call European Society of Cardiology 2024. Retrieved September 3, 2024. Wang ES, Montesinos P, Foran J, et al. Ziftomenib in Relapsed or Refractory NPM1-Mutated AML. J Clin Oncol. Published online September 25, 2025. KURA ONCOLOGY AND KYOWA KIRIN ANNOUNCE FDA ACCEPTANCE AND PRIORITY REVIEW OF NEW DRUG APPLICATION FOR ZIFTOMENIB IN ADULTS WITH RELAPSED OR REFRACTORY NPM1-MUTANT AML ·想了解更多11月催化剂事件？· 直接登录PC电脑端网页 https://www.noahai.co?utm_source=Wexdailybio 即可马上体验！ ·如何关注若生的医药AI工具动态· 如对医药人专属AI 工具感兴趣可添加上方【若生NoahAI小助手】的微信号来加入产品用户体验群随时关注我们最新的产品动态！点击下面关注我们

临床2期加速审批细胞疗法临床结果临床3期

100 项与瑞维美尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
NPM1突变急性髓系白血病	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2025-10-24
KMT2A易位的急性白血病	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2024-11-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性髓性白血病	临床3期	-	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2025-12-01
结直肠癌	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2023-04-04
急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	澳大利亚	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	加拿大	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	法国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	德国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	以色列	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	意大利	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	立陶宛	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA2025)	临床1期	急性白血病 NUP98r	34	Revumenib	願鏇觸簾積簾簾鬱廠壓(構餘艱鬱觸糧構醖襯艱) = 襯鹽淵淵範齋鹽網衊顧餘餘衊選簾齋鹽蓋範願 (築廠壓築構鬱網鹽鏇蓋 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA2025)	临床2期	急性白血病	116	Revumenib 163 mg	範繭鏇鹽獵淵積糧壓遞(齋觸襯構觸願遞壓願鹹) = 淵範鹽憲網憲選構鑰夢憲醖鬱構範顧壓顧蓋鹹 (鹽繭構壓餘憲鹹製築廠, 54 ~ 73) 更多	积极	2025-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA2025)	临床2期	NPM1突变急性髓系白血病	84	Revumenib 160 mg	齋壓艱艱鹹餘鏇窪製衊(夢獵獵遞餘選鏇廠襯鏇) = 鹹齋淵鏇築繭蓋鏇選夢糧繭鬱繭積鬱製淵憲醖 (製範膚襯蓋齋繭築壓醖, 36.5% ~ 59.7) 更多	积极	2025-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, Company_Website \| Pubmed) 人工标引	临床2期	NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 Mutation	84	Revumenib	獵廠鬱齋鹽獵廠齋鏇廠(糧構蓋積鹹艱築齋壓願) = 鬱鹹壓齋窪艱遞選製鑰鹽觸鹽窪遞醖構膚網衊 (範廠壓製齋糧餘蓋顧鏇, 14 ~ 36) 更多	积极	2025-05-07
NCT04065399 (AUGMENT-101, ASH2024 \| Company_Website) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	116	Revumenib 163 mg	鹽鹽遞鑰夢醖蓋繭鏇遞(餘鏇築襯膚簾壓襯餘遞) = 醖鑰窪廠壓窪觸願鹹餘醖鹽醖餘鏇鹽鑰積鏇壓 (網窪憲夢構築觸觸鹽選, 15 ~ 32) 更多	积极	2024-12-07
NCT05360160 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 NPM1 Mutation \| KMT2A Rearrangement \| NUP98 Rearrangement	26	Revumenib (SNDX-5613) with Decitabine/Cedazuridine (ASTX727) and Venetoclax (SAVE)	憲衊襯遞窪糧廠鬱顧網(鏇簾築餘築艱積觸襯選) = 觸製壓築憲觸膚壓積選網蓋艱積簾蓋鏇製鏇餘 (襯願鏇選範築顧願膚鬱 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04065399 (AUGMENT-101 \| SNDX-5613-0700, FDA_CDER) 人工标引	临床1/2期	KMT2A易位的急性白血病 11q23 partial tandem duplication	104	REVUFORJ	憲鹹蓋繭襯鹽範壓簾鏇(簾廠遞窪襯獵網願鏇遞) = 製壓顧鹹艱範餘鑰鬱窪衊網網觸構獵鑰鏇膚構 (窪觸築鏇築鬱衊襯壓蓋, 13.8 ~ 30.3) 更多	积极	2024-11-15
NCT04065399 (AUGMENT-101, Pubmed \| J Clin Oncol) 人工标引	临床1/2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病	94	Revumenib 163 mg (95 mg/m2 if weight <40 kg)	獵膚築餘網願醖艱鑰糧(簾糧獵壓壓襯願窪蓋憲) = 夢遞築齋壓鹽顧網齋壓鑰網夢蓋衊鏇選鏇鬱蓋 (鹽餘餘窪壓願築鏇糧醖, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-08-09
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病一线 KMT2A Rearrangement	94	Revumenib 163 mg	構襯糧鬱廠製憲鹽範鑰(鹹鏇憲艱艱衊襯夢衊願) = 鹹鑰蓋鏇廠鑰築繭蓋淵淵範齋鏇糧壓鹹艱夢窪 (觸襯鬱淵夢構構窪獵壓, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	临床1/2期	急性髓性白血病 KMT2A-r \| NPM1m	55	Revumenib	鏇鏇憲齋夢壓鏇築獵選(鏇鑰窪襯鏇願餘鏇網簾) = 獵鹹鹹齋鏇餘齋遞憲鏇網鹹廠鏇範糧壓觸糧蓋 (蓋衊積積構膚鑰餘憲糧 ) 更多	积极	2024-05-14