GT-719

当地时间11月12日至13日，2025年度7th TIL Therapies Summit在Boston举办。本次峰会将汇聚全球专家与行业领袖，聚焦TIL疗法的最新临床突破与战略前景，探讨如何通过重塑肿瘤免疫与耐药机制，释放TIL疗法的全部潜能，推动新一代TIL疗法的创新与应用。沙砾生物受邀参加此次大会，将以两个主题报告演讲的形式，展示公司新一代基因编辑型TIL产品的研发进展和临床试验成果。 在题为《Advancing GT201 by Enhancing TIL Persistence, Demonstrating Clinical Activity & Uncovering Biomarker Insights》的主题报告中，沙砾生物首席科学官王品教授，将分享沙砾生物下一代工程化TIL产品GT201的研发和临床进展。 基于公司自主研发的StaViral®病毒稳转株平台，GT201通过病毒载体转导表达膜结合细胞因子，使得工程化TIL细胞具有更强的体内扩增、存续、浸润和抗肿瘤能力。在会议报告中，沙砾生物将展示 GT201 的设计原理、作用机制与临床前验证数据，以及来自12例实体瘤患者的安全性与初步疗效结果，其中包含2例完全缓解（CR）和多例部分缓解（PR）。同时，公司将介绍如何通过单细胞组学与TCR追踪的深入分析，指引产品工艺优化和生物标志物发现。 公司研发负责人孙静玮博士也会在《Development of a Next-Generation Dual Knock-Out TIL Product GT300 with AaCas12bMax Nuclease》的主题报告中，分享沙砾生物在新一代基因敲除型TIL产品GT300的最新研发进展。 依托自主研发的高通量CRISPR筛选平台 ImmuT Finder®，沙砾生物发现并验证了一系列影响TIL作用机制的关键免疫调控靶点。利用新型基因编辑器AaCas12bMAX 在TIL中精准实现双基因敲除，打造下一代基因编辑型TIL产品。GT300 能够有效抵御T细胞耗竭及肿瘤微环境中的多重免疫抑制机制，表现出显著增强的抗肿瘤活性，同时降低TIL对IL-2支持的依赖。遵循FDA指导原则，沙砾生物建立了系统且全面的基因编辑细胞产品的安全性评估体系，为此类创新产品的FDA申报提供了重要参考。在TIL细胞基因编辑的对比研究结果显示，AaCas12bMAX在基因编辑安全性、产品表型以及功能方面均展现出超越经典 SpCas9 核酸酶的显著优势。研究结果近期发表在《Molecular Therapy》期刊，标题为《High-Fidelity AaCas12bMAX Enables the Development of an Engineered T Cell Therapy with Enhanced Safety and Functional Fitness》。 关于沙砾生物 沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫疗法方面的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含七款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。沙砾生物的创新产品管线包括GT101，一款处于关键临床阶段、由公司自主研发的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，用于宫颈癌的二线治疗，以及六款其他候选产品，包括GT719，一款由公司自主研发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，和GT801，一款下一代体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。