GT-719

CAR-T细胞治疗在自身免疫性疾病（AID）的治疗中展现出巨大潜力并备受关注。目前，AID的传统治疗方案（如糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂等）常面临诸多问题，比如疗效有限、缓解期短及长期毒性。而CAR-T细胞治疗凭借其精准靶向和可诱导持续无药物缓解的优势，成为AID极具前景的治疗策略，在临床前和临床试验中均取得显著成效。 恒定自然杀伤T（iNKT）细胞是一类T细胞亚群（平均占0.01%-0.2%），相对独特并且稀少，它参与免疫调节、稳态维持以及抵抗病原体和癌症等过程，因为iNKT表达高度保守的T细胞受体（TCR），因此被称为“恒定”。近年来，iNKT细胞逐渐在癌症、感染和免疫介导的疾病中显示出保护作用。 GT719是一款利用OptDiffTM 技术平台开发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，也是全球首个由脐血干细胞分化而来，并已获得临床数据的通用型CAR-iNKT细胞疗法。 OptDiffTM  技术平台 GT719正在IIT阶段同时探索血液肿瘤和自身免疫疾病中的疗效，并已看到了前景可期的初步安全性和疗效信号。 2025年美国癌症免疫治疗学会（SITC）年会上，CAR-iNKT细胞治疗B细胞相关肿瘤后，肿瘤细胞被显著清除；另一动物模型中使用CAR-iNKT细胞后，肿瘤瘤显著缩小直至完全清除。临床前数据有力验证了iNKT细胞作为CAR基础免疫疗法平台具有高效性与安全性，期待CAR-iNKT细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床疗效。 临床研究 一项评估 GT719 通用型细胞注射液治疗中重度难治性自身免疫性疾病的安全性和有效性的临床研究 受试对象 中重度难治性自身免疫性疾病 临床中心 江苏 欢迎加心善渊病友群交流学习 扫码添加好友 上百种癌症群交流、分享、学习 心善渊免费临床   2026 患者可获得： 免费用药、检查评估 交通补贴 全程专业团队服务、专家长期随访 绿色通道就医 主要入排标准 Inclusion Criteria 1.签署知情时年满 18~65 周岁(包含)，性别不限； 2.系统性红斑狼疮（SLE）参与者需满足以下条件： 符合2019年欧洲抗风湿病联盟/美国风湿病学会(EULAR/ACR)SLE的分类标准； 疾病活动度评分SLEDAI⁃2000 ≥6，且至少有一个英岛狼疮评定组指数（BILAG-2004）A类(严重表现)或两个B类 (中度表现)器官评分，或两者兼有；或者疾病活动度评分SLEDAI⁃2000≥8； 符合复发难治性的定义； 筛选期内有足够的器官功能储备； 3.特发性炎症性肌病（IIM）参与者需满足以下条件： 符合2017年EULAR/ACR的炎症性肌病的分类标准（包括DM、PM、ASS和NM）； 肌炎抗体阳性； 筛选期时必须有中度至重度IIM,定义为MMT-8≥142，但存在活动性间质性肺病（HRCT提示磨玻璃样渗出）或MMT < 142，需要满足相应要求； 符合复发难治性的定义； 4.系统性硬化症参与者需要满足以下条件： 满足 2013 年美国风湿病学会 （ACR） SSc 标准； SSc相关抗体阳性 ； 符合复发难治性或进展性的定义； 筛选期系统性硬化症处于活动期的需要满足相应要求； 筛选期实验室检查结果满足标准（对应研究疾病相关指标除外）。 主要排除标准 Exclusion Criteria 1.系统性红斑狼疮（SLE）参与者： 药物引起的SLE； 活动性神经精神狼疮（NP-SLE），包括但不限于：癫痫发作、精神障碍、脑血管意外（但狼疮性头痛可以入组）；或者伴发其他疾病需使用方案禁用药物，经研究者判断不适合入组者； 2)特发性炎症性肌病（IIM）参与者： 有书面记录的包涵体肌炎（IBM）、药物诱导性 PM 或 DM、肿瘤相关PM 或DM、无肌病性 DM、非炎症性肌病（如，肌肉营养不良）；PM和 DM 患者在PM 或 DM 症状发作时年龄> 40 岁且诊断时间< 3 年， 研究者根据患者临床表现认为有恶性肿瘤可能； 不受控制的与 PM 或DM 相关的肌外疾病损害； 3.SSc参与者： 经药物治疗无法控制的SSc相关性肺动脉高压（PAH）； 快速进行性SSc相关的低胃肠道（小肠和大肠）受累（需要肠外营养）；活动性胃窦血管扩张； 不受控制或快速进展的ILD且血氧饱和度(SaO2) < 92%（室内静止空气）；或在签署知情同意书前一年内需要机械呼吸辅助（呼吸机）； 所有参与者： 4.有重度超敏反应或过敏史； 5.对氟达拉滨、环磷酰胺以及试验药物的任何成分有禁忌症或超敏反应； 6.患有相关心脏疾病； 7.筛选前 5 年内有任何活动性恶性肿瘤或恶性肿瘤病史； 8.筛选前 6 个月内有临床明显出血症状或有明确出血倾向者或血栓相关问题； 9.病毒感染、中枢神经相关疾病、巨细胞病毒（CMV）（DNA），爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）（DNA）检测阳性； 10.在清淋预处理前4周内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆置换治疗或免疫吸附治疗； 11.在清淋预处理前1周内使用过靶向B细胞的药物治疗，包括但不限于利妥昔单抗、贝利木单抗、泰它西普等；使用过他克莫司、环孢素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、霉酚酸酯、甲氨蝶呤等； 12.清淋预处理前3周内使用过新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂治疗（如Efgartigimod等）; 13.清淋预处理前3周内使用过补体抑制治疗（如依库珠单抗等）; 14.在清淋预处理前4周内接种过减毒活疫苗； 15.筛选前 8 周内进行过重大手术，或计划在研究期间进行手术； 16.器官移植的既往史； 17.既往接受过针对任何靶点的CAR-T产品治疗（接受GT719治疗除外）等。 延续生命的平台 心善渊免费临床 另提供上海、北京地区医院绿通等业务 临床项目的详细信息请咨询下面微信号 全国多中心 拥有TIL、CART、TCRT；双、三免疫抗体；靶向药及化疗药等400多个临床项目 绿色通道不排队 “临床过程中相关检查和药物全部免费， 并提供部分营养和路费补助” 我们 佩奇 17073444800 兔子  17073442390 旺仔 xsyhh999 小笼包 xsy20190617 小太阳 APTX19951212 小鱼  17082100931 乔巴 17073444468（药企合作） 乔巴 tianxuanzz（咨询临床） 山楂 zxkj068

当地时间11月12日至13日，2025年度7th TIL Therapies Summit在Boston举办。本次峰会将汇聚全球专家与行业领袖，聚焦TIL疗法的最新临床突破与战略前景，探讨如何通过重塑肿瘤免疫与耐药机制，释放TIL疗法的全部潜能，推动新一代TIL疗法的创新与应用。沙砾生物受邀参加此次大会，将以两个主题报告演讲的形式，展示公司新一代基因编辑型TIL产品的研发进展和临床试验成果。 在题为《Advancing GT201 by Enhancing TIL Persistence, Demonstrating Clinical Activity & Uncovering Biomarker Insights》的主题报告中，沙砾生物首席科学官王品教授，将分享沙砾生物下一代工程化TIL产品GT201的研发和临床进展。 基于公司自主研发的StaViral®病毒稳转株平台，GT201通过病毒载体转导表达膜结合细胞因子，使得工程化TIL细胞具有更强的体内扩增、存续、浸润和抗肿瘤能力。在会议报告中，沙砾生物将展示 GT201 的设计原理、作用机制与临床前验证数据，以及来自12例实体瘤患者的安全性与初步疗效结果，其中包含2例完全缓解（CR）和多例部分缓解（PR）。同时，公司将介绍如何通过单细胞组学与TCR追踪的深入分析，指引产品工艺优化和生物标志物发现。 公司研发负责人孙静玮博士也会在《Development of a Next-Generation Dual Knock-Out TIL Product GT300 with AaCas12bMax Nuclease》的主题报告中，分享沙砾生物在新一代基因敲除型TIL产品GT300的最新研发进展。 依托自主研发的高通量CRISPR筛选平台 ImmuT Finder®，沙砾生物发现并验证了一系列影响TIL作用机制的关键免疫调控靶点。利用新型基因编辑器AaCas12bMAX 在TIL中精准实现双基因敲除，打造下一代基因编辑型TIL产品。GT300 能够有效抵御T细胞耗竭及肿瘤微环境中的多重免疫抑制机制，表现出显著增强的抗肿瘤活性，同时降低TIL对IL-2支持的依赖。遵循FDA指导原则，沙砾生物建立了系统且全面的基因编辑细胞产品的安全性评估体系，为此类创新产品的FDA申报提供了重要参考。在TIL细胞基因编辑的对比研究结果显示，AaCas12bMAX在基因编辑安全性、产品表型以及功能方面均展现出超越经典 SpCas9 核酸酶的显著优势。研究结果近期发表在《Molecular Therapy》期刊，标题为《High-Fidelity AaCas12bMAX Enables the Development of an Engineered T Cell Therapy with Enhanced Safety and Functional Fitness》。 关于沙砾生物 沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫疗法方面的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含七款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。沙砾生物的创新产品管线包括GT101，一款处于关键临床阶段、由公司自主研发的新型自体肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法，用于宫颈癌的二线治疗，以及六款其他候选产品，包括GT719，一款由公司自主研发的创新现货型、异体嵌合抗原受体－恒定自然杀伤T细胞(CAR-iNKT)细胞疗法，和GT801，一款下一代体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。