Zongertinib

前言 过去，癌症治疗主要看“长在哪个器官”；如今，越来越多药物看的是“携带什么分子异常”。从2001年伊马替尼开启精准靶向治疗时代，到2017年首款泛实体瘤免疫药物获批，再到KRAS、MTAP、TP53等曾经“不可成药”靶点被逐一突破，癌症靶向治疗的版图正在快速扩张。 近期新发表的两篇综述，分别盘点了全球药物靶点25年来的演变和泛癌种通用靶点的最新进展。本文将基于文献为大家呈现一张“靶点地图”，助您理解哪些靶点已经可用？哪些正在路上？检测和治疗选择又意味着什么？ 核心速览—3句话记住全文精华 ✅已有限癌种靶点：EGFR、ALK融合、ROS1融合、BRCA1/2、IDH1/2突变、HER2低表达等已获批用于特定癌种，只要检出携带这些标志，就可能用上对应靶向药。 ✅新兴泛癌种靶点：KRAS G12C/G12D、MTAP缺失、TP53 Y220C、FGFR2/3融合、NRG1融合、ERBB2/HER2突变、TROP2/Nectin-4等正在早期临床中展现潜力，但多数尚未成为常规选择。 ✅检测方法决定治疗机会：DNA NGS用于突变/拷贝数；RNA NGS用于融合；IHC/FISH用于蛋白表达；血液ctDNA检测可用于动态监测，但阴性结果需组织确认。 先收藏，再细看。文末附查询工具，可随时查询最新的药物+检测资讯。 01 靶向治疗的原理 传统化疗杀伤所有快速分裂细胞，副作用大。而靶向治疗则针对癌细胞特有的分子异常（即所谓的突变、融合、扩增或过表达）进行精确干预。随着2001年，首款针对BCR-ABL融合的靶向药：伊马替尼的获批，此后EGFR、ALK、ERBB2、BRAF、BRCA等大量靶点相继成功用于不同癌种的靶向治疗。 01 💡Tips：靶向治疗就是找到癌细胞的“命门”——驱动它生长存活的特定分子，并通过靶向药实现精准打击。 02 已获批的靶点（指定癌种的例子） ✅EGFR突变：主要用于非小细胞肺癌，已获批多代的TKI药物；EGFR外显子20插入对一代TKI不敏感。 ✅ALK/ROS1融合：主要用于非小细胞肺癌，多代TKI显著延长生存。 ✅KRAS G12C：非小细胞肺癌已获批索托拉西布、阿达格拉西布；结直肠癌需联合EGFR抗体。 ✅BRCA1/2突变：主要用于乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌，对PARP抑制剂有效。 ✅HER2低表达：T-DXd已获批用于乳腺癌，胃癌、肺癌等也在探索。 ✅FGFR2融合：培米替尼、福巴替尼已获批用于肝内胆管癌，泛癌种开发中。 ✅IDH1/2突变：主要用于胆管癌、胶质瘤、急性髓系白血病，对艾伏尼布等有效。 **仅基于文献整理，如需了解最新最全的治疗靶点，欢迎浏览CCBM知识库：www.mol-compass.com或搜索“CCBM”微信小程序查询哦！ 02 💡 Tip：已获批靶点覆盖免疫、激酶、ADC等多种药物类型，检测到就有对应策略。 全球药物靶点数量正在持续扩张。截至2025年6月，已有686个生物分子被1702种药物调控，其中90%是人类靶点。酶、GPCR、离子通道和催化受体占人类靶点的78%。其中激酶抑制剂尤其成功：136个激酶抑制剂靶向67种激酶，主要集中在肿瘤领域。 另外，除了根据肿瘤发生部位（即癌种）获批的靶向药，也有部分新的靶向药可不受癌种限制，广泛用于多个癌种。2017年，帕博利珠单抗成为首款泛癌种靶向药，获批用于MSI-H/dMMR的实体瘤。此后，NTRK、RET、BRAF V600E、HER2等靶点也陆续获得泛癌种适应证。 03 已获批的靶点（不限癌种的例子） ✅MSI-H/dMMR（微卫星高度不稳定或错配修复缺陷）：帕博利珠单抗、多塔利单抗已获批用于任何MSI-H/dMMR实体瘤。这是目前最可靠的泛癌种免疫治疗标志物，客观缓解率在不同癌种中较一致。 ✅TMB-H（肿瘤突变负荷≥10 mut/Mb）：帕博利珠单抗获加速批准，但预测价值因癌种而异，不如MSI-H稳定。 ✅NTRK融合：拉罗替尼、恩曲替尼、瑞波替尼已获批用于NTRK融合阳性实体瘤。NTRK融合罕见，但响应率高，耐药后可换用新一代TRK抑制剂。 ✅RET融合：塞尔帕替尼、普拉替尼已获批用于RET融合阳性实体瘤，包括甲状腺癌、肺癌及部分肉瘤，客观缓解率超过50%。 ✅BRAF V600E：达拉非尼+曲美替尼获泛癌种批准。但结直肠癌通常需联合EGFR抑制剂，因为存在适应性反馈耐药。 ✅HER2 IHC 3+：德曲妥珠单抗（T-DXd）2024年获泛癌种批准用于HER2 IHC 3+实体瘤，DESTINY-PanTumor02研究客观缓解率约51%，中位缓解持续时间约19个月。这是首个泛癌种ADC。 03 💡Tips：从“按器官用药”到“按分子用药”，靶向治疗正在打破癌种边界。 04 研发中的新兴泛癌种靶点 ✅KRAS：从“不可成药”到多面手 KRAS突变见于约90%胰腺癌、30-40%结直肠癌、25-33%肺腺癌。G12C抑制剂已成功，G12D选择性抑制剂（如MRTX1133）和RAS(ON)多选择性抑制剂（如Zoldonrasib）正在早期临床。PROTAC降解剂、TCR模拟CAR-T也在探索中。 ✅MTAP缺失：合成致死新策略 MTAP纯合缺失见于约6-10%癌症（需DNA NGS确认双等位缺失），富集于间皮瘤、胰腺癌、胆道癌、肺癌。MTAP缺失导致MTA积累，形成可被MTA合作性PRMT5抑制剂靶向的复合物；MAT2A抑制剂则通过耗尽SAM间接抑制PRMT5。AMG 193、MRTX1719、IDE397等早期研究显示响应，且骨髓抑制较非选择性PRMT5抑制剂轻。 ✅TP53 Y220C：肿瘤抑制因子复活 TP53突变见于约50-60%实体瘤，但Y220C仅约1%，富集于卵巢、肺、乳腺和胃肠道肿瘤。该突变产生可被小分子占据的口袋，Rezatapopt（PC14586）可重新折叠并激活p53，PYNACLE研究已显示跨癌种客观响应。 ✅FGFR2/3融合：融合比扩增更可靠 FGFR2融合见于约10-15%肝内胆管癌；FGFR3突变/重排见于尿路上皮癌。泛FGFR抑制剂在融合阳性肿瘤中客观缓解率约25-35%，但扩增和激酶域突变预测价值有限。新一代选择性FGFR2抑制剂、抗体和ADC正在开发中。 ✅NRG1融合：罕见但可靶向 NRG1融合在实体瘤中<1%（RNA NGS是主要检测方法），但富集于浸润性黏液型肺腺癌和KRAS野生型胰腺癌。融合蛋白激活HER3-HER2信号。泽妥珠单抗（HER2×HER3双抗）2024年获加速批准用于NRG1融合阳性非小细胞肺癌和胰腺癌。 ✅ERBB2突变：不只是扩增 ERBB2突变（如外显子20插入、激酶域突变）可见于肺癌、乳腺癌、胆道癌等。奈拉替尼、宗格替尼等TKI在篮子试验中显示活性；ERBB2外显子20插入对一代TKI较难。ADC、双抗、抗体-TKI组合也在探索中。 ✅ADC新靶点：TROP2、Nectin-4等 TROP2 ADC（Dato-DXd、戈沙妥珠单抗）、Nectin-4 ADC（恩弗妥单抗）已在特定癌种获批，泛癌种篮子试验进行中。免疫刺激ADC（ISAC）将TLR/STING激动剂递送到肿瘤，可能改变微环境。 ✅其他方向 DNA损伤修复抑制剂联合免疫治疗、CAR-T/TCR-T、双特异性T细胞衔接器、MYC/BET抑制剂等也在早期探索。 04 💡 Tip：新兴靶点让“不可成药”成为历史，但多数仍需前瞻性试验验证，患者可关注相关临床试验。 05 检测方法 不同的分子变异需要不同的检测方法才能有效检出： DNA NGS：用于检测突变、拷贝数、MSI、TMB，适用于KRAS、BRAF、MTAP、TP53等。 RNA NGS：用于检测融合，尤其NTRK、RET、NRG1、FGFR2/3，避免单独检出DNA所致的漏检。 IHC/FISH：用于检测蛋白表达和基因扩增，如HER2、TROP2、Nectin-4、MTAP。 ctDNA液体活检：无创、可动态监测耐药，但阴性结果需组织确认。 06 对患者的建议 如果条件允许，争取做DNA+RNA NGS和必要的IHC检测，发现可用药靶点 检测到罕见靶点时，可查询是否有对应靶向药或临床试验 理解“靶点阳性”不等于“一定有效”，需结合癌种、既往治疗和整体状况综合判断 液体活检可辅助监测，但不能完全替代组织检测 05 💡Tips：靶点检测是精准治疗的第一步，选对方法、选对时机，才能选对靶向药。 07 总结 两篇综述共同描绘了癌症靶向治疗的快速演变。全球药物靶点数量持续增长，已从经典的酶、GPCR、离子通道扩展到激酶、融合蛋白、合成致死靶点、肿瘤抑制因子和ADC靶点；生物药、RNA疗法、细胞和基因治疗不断开辟新空间。另一方面，泛癌种治疗理念正在改变药物开发：MSI-H/dMMR、NTRK、RET、BRAF V600E、HER2等已获组织不可知批准；KRAS、MTAP、TP53 Y220C、FGFR2、NRG1等新兴靶点正在早期临床中展现潜力。未来，随着更多靶点被验证、检测标准化和全球协作推进，癌症治疗将更加精准。 参考文献 1.     Niamh Coleman, et al. Next-generation tumor-agnostic targets on the horizon. Trends Cancer. 2026 Sep 21:S2405-8033(26)00205-0. 2.     Liliana Halip, et al. The evolving landscape of drug targets. Nat Rev Drug Discov. 2026 Sep 21. doi: 10.1038/s41573-026-01530-3. 觉得有用？我们为您准备了更便捷的工具 1. 想随时查询靶向药/检测讯息？微信搜索“CCBM”小程序，免费查询最新的药物+标志物资讯。 2. 科研工作者，想统计多组学标志物的可用药性？浏览CCBM知识库的官网：www.mol-compass.com，定期更新的药物+标志物讯息助您快速完成分析。 3. 检测公司，想提高解读报告的质量和效率？商业合作，欢迎邮件联系我们：contact@mol-compass.com。 *本文仅为学术分享，并不构成临床建议，请谨遵医嘱接受诊疗。 如果希望了解更多肿瘤标志物的相关资讯，欢迎浏览CCBM®知识库（www.mol-compass.com）查询！ CCBM®知识库网页：www.mol-compass.com 全面收录不同癌种分子检测的临床意义，免费公开给医生和患者用于学术或科普用途。 CCBM®微信小程序： 便捷的手机查询工具，辅助医生/患者找到合适的肿瘤药物和了解检测的临床价值。 康配斯生物 康配斯®生物是一家致力于肿瘤分子检测服务和精准医疗科普的公司。作为分子检测机构的专业合作伙伴，我们为客户提供报告解读、数据分析和文章发表等一系列的服务。从产品研发到市场推广全面为您保驾护航！商业合作欢迎邮件联系：contact@mol-compass.com进行咨询。

富马酸氯马斯汀为第一代H₁抗组胺药，靶点为组胺H₁受体，通过竞争性阻断组胺结合发挥抗过敏作用，临床用于过敏性疾病。国内注射液化药3类仿制制剂已有2家企业获批，化合物专利已到期。 基本信息 药物分类：第一代乙醇胺类（二苯甲醚类）H₁受体拮抗剂 原研信息 原研公司：诺华制药（Novartis Pharmaceuticals Corp.），其研发历史可追溯至 Sandoz（山德士）/Siegfried AG 原研商品名：Tavist（美国市场）；Tavegil（欧洲及全球其他市场） 首批上市国家/时间：美国，1977年2月25日（FDA NDA 017661首次批准片剂） 美国市场现状：已退市（Discontinued）；联邦公报明确认定非因安全性或有效性原因撤市 欧洲市场现状：Tavegil 注射液仍在部分欧洲国家销售，现持证商为GSK Consumer Healthcare/Gebro Pharma GmbH 靶点：组胺H₁受体（Histamine H₁ receptor），属成熟靶点。 作用机制： 竞争性阻断H₁受体，阻止组胺与靶细胞（血管内皮、平滑肌、神经末梢）结合； 减少毛细血管扩张与通透性增加，抑制水肿形成、红斑及风团反应； 对抗胃肠道及呼吸道平滑肌收缩； 兼具中枢镇静与外周抗胆碱能副作用（口干等）； 不能灭活组胺，也不抑制组胺释放—— 仅阻断其效应； 特点：起效快、作用持续时间长（可达12小时）。 适应症 注射液：急性过敏性疾病（急性荨麻疹、过敏性鼻炎急性发作、药物过敏反应等），用于不宜口服的急性期患者。 口服剂型：过敏性鼻炎、荨麻疹、湿疹、皮肤瘙痒症、变应性结膜炎；亦可用于支气管哮喘的抗过敏辅助治疗。 竞品信息（注射用抗组胺药） 上市情况 美国市场仅有口服片剂且已退市；注射液剂型主要在欧洲（以Gebro Pharma的Tavegil为代表）和中国市场流通，美国从未上市该注射液剂型。 国产药品上市信息： 参比制剂 注册与受理信息 专利情况原研化合物专利：氯马斯汀于1960年代由Sandoz/Siegfried首次发明并申请专利，美国市场核心化合物专利已于1997年前后到期；中国化合物专利已过期。因此该品种属完全开放的仿制药品种，无化合物专利壁垒。 国际专利 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide 新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine 奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告 纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究 2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享 2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享 CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)] 药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片 药品分享——伐莫洛龙口服混悬液 【药品分享】盐酸菲优拉生片 【药品分享】拉坦噻吗滴眼液 【药品分享】Baxdrostat 片 【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片 【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant） 【药品分享】Zasocitinib 胶囊 【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片 【药品分享】巴氯芬口服溶液 【药品分享】奥德昔巴特胶囊 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂 【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆 【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏 【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片） 【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶 【药品分享】盐酸索安非托片 【药品分享】地塞米松口溶膜 【药品分享】盐酸来罗西利片 【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶 【药品分享】褪黑素颗粒 【药品分享】罗氟司特乳膏 【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊 【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液 【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液 【药品分享】Clasoterone 5%外用溶液 【药品分享】马来酸依那普利口服溶液 【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因 【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药 【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂 【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药 【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物 【药品分享】舒沃替尼片 【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂 【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物 【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL）） 【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 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