This randomized control trial aims to evaluate the effectiveness of combining resmetirom therapy (first approved pharmacological therapy for treating metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH)) with a nutritional intervention compared to resmetirom therapy alone over one year in improving liver health among 120 patients living with non-cirrhotic MASH. We hypothesize that patients receiving resmetirom and nutritional intervention will experience more significant improvements in liver function than those receiving only resmetirom therapy.

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

City University of New York

NCT07763015

/ Recruiting临床2期

A Phase 2a, Multicenter, Open-label, Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Resmetirom in Pediatric Subjects Ages 6-17 Years With MASH With Fibrosis Stage F1-F3

This study will evaluate the safety, pharmacokinetics (how the body absorbs, distributes, metabolizes, and eliminates the drug), and pharmacodynamics (how the drug affects the body) of resmetirom in children and adolescents with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) and liver fibrosis. Participants will receive oral resmetirom once daily for approximately 14 days at one of several dose levels. The information from this study will help determine appropriate dosing and further evaluate the safety and biological effects of resmetirom in pediatric participants with MASH.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

IRCT20210519051345N99

/ RecruitingN/A

Bioequivalence study of Resmetirom 100 mg tablet manufactured by Zist Arvand Pharmed Compared to innovator product

开始日期2026-05-05

申办/合作机构-

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2026-09-18·Deutsches Arzteblatt International

Hepatic Steatosis: A Pandemic Disease Causing Serious Secondary Diseases.

Review

作者: Canbay, Ali ; Patsalis, Polykarpos C ; Baars, Theodor ; Figge, Anja ; Götze, Oliver ; Özçürümez, Mustafa K

BACKGROUND:

At least one-quarter of the world's population now suffers from hepatic steatosis (fatty liver disease), which, in current terminology, is called metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease (MASLD). This disease and its more dangerous inflammatory variant, metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH), promote the development of serious secondary conditions including cardiovascular diseases (CVDs), type 2 diabetes mellitus, and hepatocellular carcinoma (HCC).

METHODS:

This review is based on pertinent publications retrieved from the PubMed-MEDLINE and Google Scholar databases and on current guidelines.

RESULTS:

Conditions that are known to be associated with MASLD and/or MASH include obesity (with or without insulin resistance), dyslipidemia, hypertension, type 2 diabetes mellitus, obstructive sleep apnea, CVDs, and chronic kidney disease (CKD). The frequency of serious secondary diseases (CVDs, CKD, HCC, and extrahepatic malignancies) increases with the degree of fibrosis progression. Cardiovascular events are the main cause of death. Intensive lifestyle changes, including a hypocaloric, low-sugar diet and physical activity and exercise in an adequate amount and intensity, are the first line of treatment and the basis for further treatment options (resmetirom, incretin analogues, bariatric surgery).

CONCLUSION:

In view of its high prevalence and its associated profile of elevated cardiovascular risk, MASLD should be recognized as clinical evidence of the danger of major secondary disease and integrated into a structured, interdisciplinary management program with strict risk stratification. Drugs are part of the therapeutic spectrum but are no substitute for lifestyle modification, which remains the basis of treatment.

2026-09-01·DIABETES OBESITY & METABOLISM

Cost‐Effectiveness of Pharmacologic Therapies for Metabolic Dysfunction–Associated Steatohepatitis With Significant Fibrosis in the United States

Article

作者: Biswas, Aanan ; Laique, Sobia N. ; Ayer, Turgay ; Abdeen, Ali A. ; Wehrle, Chase J. ; Aminian, Ali

ABSTRACT:

Aims:

The approval of new pharmacotherapies for metabolic dysfunction‐associated steatohepatitis (MASH) presents a critical need for value assessment. We evaluated the cost‐effectiveness of resmetirom, semaglutide and tirzepatide for U.S. adults with MASH and F2–F3 fibrosis.

Materials and Methods:

We developed a Markov cohort model with a lifetime horizon from the perspective of a U.S. healthcare payer. The model simulated biopsy‐confirmed patients with MASH progressing through liver‐specific health states. Efficacy inputs for fibrosis regression and MASH resolution were obtained from a Bayesian network meta‐analysis. Each pharmacotherapy was compared individually against standard of care; a formal sequential incremental analysis across active therapies was not performed. Cost‐effectiveness was assessed against the standard of care using a $100 000/QALY willingness‐to‐pay threshold.

Results:

In the base‐case analysis, tirzepatide had the largest QALY gain and the lowest incremental cost relative to standard of care, yielding an incremental cost‐effectiveness ratio of ($42 705/QALY). Semaglutide was also cost‐effective (ICER: $80 076/QALY). Resmetirom (ICER: $273 445/QALY) exceeded the WTP threshold. Drug price was the most influential parameter in sensitivity analyses; probabilistic sensitivity analysis showed a 99.5% probability of cost‐effectiveness for tirzepatide and 89.8% for semaglutide at $100 000/QALY.

Conclusions:

At current U.S. prices, tirzepatide and semaglutide are cost‐effective for MASH with F2–F3 fibrosis, while resmetirom is not. The tirzepatide finding should be interpreted with caution, given that it is not yet FDA‐approved for MASH and its effect estimate is based on a network meta‐analysis of a phase 2 trial. Payer coverage and equitable access to MASH therapies require value‐based pricing strategies.

2026-09-01·HEPATOLOGY

Repurposing Resmetirom suppresses MASH-associated hepatocellular carcinoma, with mechanistic implications of MDK/LRP1-mediated metabolic reprogramming and immunosuppression

Article

作者: Ng, Irene Oi-Lin ; Husain, Abdullah ; Deng, Huan ; Lu, Jingyi ; Tsui, Yu‑Man ; Tian, Lu ; Hui, Charry Shuk-Ching ; Suoangbaji, Tina ; Ho, Daniel Wai-Hung ; Lee, Eva ; Zhang, Vanilla Xin ; Sze, Karen Man-Fong ; Lee, Joyce Man-Fong

Background and Aims::

The mechanisms underlying metabolic dysfunction–associated steatohepatitis (MASH)-associated hepatocellular carcinoma (HCC) are poorly understood, and effective treatments are lacking. This study explored the translational potential of Resmetirom, a clinically approved thyroid hormone receptor beta (Thrb) agonist, and investigated the mechanistic basis of MASH-associated hepatocarcinogenesis.

Approach and Results::

Repurposing Resmetirom for MASH-HCC treatment demonstrated significant tumor-suppressive effects across multiple preclinical models. To further investigate its mechanisms, we employed a Western diet plus CCl 4 -induced murine MASH-HCC model, complemented by single-cell RNA sequencing (scRNA-seq) analyses of liver and tumor tissues. These analyses revealed active cell–cell communication within the tumor microenvironment, particularly involving hepatic stellate cells (HSCs) and dysplastic hepatocytes (dys-Heps). These cells showed marked upregulation of midkine (MDK), which in human HCC correlated with shorter relapse-free survival, specifically in non-viral, non–alcohol-associated cases. In mouse models, MDK facilitated M2-like macrophage polarization via interaction with the receptor LRP1, contributing to disease progression from MASH to fibrosis and eventual HCC. Silencing LRP1 in macrophages abolished MDK-driven M2 polarization and increased cytotoxic cytokine secretion, while LRP1-positive macrophages contributed to T cell exhaustion through the CXCL16–CXCR6 axis. MDK expression negatively correlated with Thrb and lipolytic genes, but positively with lipogenesis genes. Resmetirom treatment not only significantly suppressed tumor growth and reduced steatosis but also decreased MDK expression and increased Thrb levels. Combining Resmetirom and an MDK inhibitor (iMDK) synergistically suppressed tumorigenesis in vivo.

Conclusions::

Targeting the MDK/LRP1 axis with Resmetirom offers a promising therapeutic strategy for MASH-associated HCC, addressing both metabolic dysfunction and tumor progression.

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项与瑞司美替罗相关的新闻（医药）

2026-09-20

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CN Bio器官芯片7类疾病建模案例的介绍

CN BIO 器官芯片客户应用系列（二）：疾病建模（Disease modeling）摘要：本文介绍 CN Bio 器官芯片 7 大疾病建模案例，展示 MPS 在多类疾病机制、药物研发中的体外模型价值。关键词：器官芯片、微生理系统、肝芯片、疾病建模、PhysioMimix、类器官、动态灌流、肿瘤免疫、CAR-T 细胞治疗、MASLD 模型、患者来源类器官为帮助研究者更深入地理解器官芯片技术的应用价值，将其整合至自身研究流程，拓展研究的深度与广度，我们将从用户视角出发，分期展示 CN Bio 核心客户基于器官芯片模型落地的人体相关应用案例，这些示例包括但不限于安全性毒理学（点击查看）、疾病建模以及 ADME 药理学等。从疾病表型到机制研究：CN Bio PhysioMimix 在疾病建模中的 7 个应用案例疾病研究的难点，往往不只是“把疾病做出来”，而是如何在体外重建与疾病相关的关键生物学特征，并进一步观察疾病发生、发展以及干预后的变化。传统二维细胞培养能够提供较为简化的研究环境，但对于涉及复杂细胞相互作用、组织结构、免疫反应和器官间通讯的疾病，仅依赖单一细胞类型往往难以呈现完整的疾病特征。微生理系统（Microphysiological Systems，MPS）则提供了另一种研究思路：通过 3D 培养、动态灌流、多细胞共培养以及不同组织之间的连接，在体外构建更加接近人体生理环境的疾病模型。从代谢性肝病到炎症性肠病，从 HBV 感染到 COPD，再到患者来源的肿瘤和 CAR-T 细胞治疗、乳腺癌，以下 7 个研究案例展示了 PhysioMimix 在疾病建模领域的不同应用方向。本文所有素材均由曼博生物根据用户公开的资料整理而成，部分原资料可点击直接下载（点击查看），也可直接联系我们获取。七个案例推荐浏览表研究团队疾病/器官建模方向案例看点诺和诺德×麻省理工学院 MASLD/肝脏代谢性疾病利用胰岛素、葡萄糖和脂肪酸构建代谢异常环境，并观察胰岛素抵抗和脂肪蓄积麻省理工学院 IBD/肠-肝-免疫炎症性疾病将肠道、肝脏和免疫细胞连接起来，研究 SCFAs 与炎症反应之间的复杂关系伦敦大学）帝国理工学院 HBV/肝脏感染性疾病 3D 肝脏芯片支持长期 PHH 培养及 HBV 感染，为病毒生命周期和治疗研究提供模型悉尼大学 COPD/肺呼吸系统疾病从屏障、杯状细胞、纤毛和炎症因子等多个维度呈现 COPD 相关表型比利时核研究中心结直肠癌/肠道肿瘤疾病将患者来源肿瘤类器官衍生模型整合进 MPS，用于放疗研究和治疗评价 Melomanes研究联盟黑色素瘤/肿瘤免疫肿瘤与细胞治疗模拟 CAR-T 细胞进入血流、穿越内皮屏障并攻击肿瘤细胞的过程匹兹堡大学乳腺癌/肿瘤学肿瘤疾病利用肝脏器官芯片揭示 IP-10 经微环境间接唤醒休眠乳腺癌细胞案例一：MASLD×肝脏：把“代谢异常”变成可以观察的疾病表型代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）并非单一因素造成，而是与胰岛素、葡萄糖、游离脂肪酸以及炎症等多种因素相互作用有关。因此，疾病模型需要的不只是“肝细胞脂肪变多”，还需要能够呈现与代谢异常相关的功能变化。 MIT 与 NovoNordisk 等团队利用 CN Bio LiverChip/PhysioMimix 构建人源肝脏 MPS，通过调整胰岛素、葡萄糖和游离脂肪酸水平，在原代人肝细胞中建立 MASLD 相关代谢环境[1]。图 1.肝芯片揭示 Resmetirom 干预后的脂质蓄积、胰岛素反应及炎症相关结果[1]。研究观察到，高胰岛素条件下，肝细胞逐渐出现胰岛素摄取下降、AKT 信号响应减弱以及葡萄糖生成调控异常等变化，并伴随脂质积累和炎症相关因子变化。进一步使用 resmetirom 干预后，肝细胞脂肪蓄积得到改善，部分胰岛素相关功能得到恢复，但同时观察到 CXCL1 和 IL8 等炎症相关信号升高。案例价值：从单一“脂肪堆积”扩展到胰岛素抵抗、代谢重编程和炎症表型，为 MASLD 机制研究及药物干预研究提供了人源 MPS 模型。案例二：IBD×肠-肝-免疫轴：当一个器官的疾病，开始影响另一个器官炎症性肠病（IBD）的研究有一个特殊难点：肠道炎症并不是孤立发生的，它与肝脏代谢以及免疫系统之间存在复杂联系。 MIT 团队建立了一个由溃疡性结肠炎(ulcerative colitis，UC)患者来源肠道 MPS、肝脏 MPS 以及循环 Treg/Th17 细胞组成的多器官模型，用于研究肠-肝-免疫轴[2]。图 2.肝芯片模拟揭示短链脂肪酸对炎症性肠病相关炎症的矛盾调节作用[2]。研究将短链脂肪酸（SCFAs）引入这一体系后，得到一个颇有意思的结果：在缺少活化 CD4+T 细胞时，SCFAs 可以降低 UC 肠道的先天免疫激活；但在急性 T 细胞介导的炎症环境中，SCFAs 反而增强 CD4+T 细胞效应功能，并伴随肠屏障破坏及肝脏损伤。这说明，同一种代谢物在不同疾病环境和免疫状态下，可能呈现不同的生物学效应。案例价值：将单器官疾病研究进一步延伸至肠道—肝脏—免疫系统之间的相互作用，为研究 IBD 复杂炎症机制提供了新的体外模型思路。案例三：HBV×肝脏：让肝炎病毒感染进入“长期观察”模式 HBV 研究长期面临两个问题：一方面，原代人肝细胞在传统 2D 培养中容易发生去分化；另一方面，HBV 感染需要较好的宿主细胞状态和适宜的微环境。 Imperial College London 团队利用 3D Liver-on-a-Chip 培养原代人肝细胞，并进一步加入 Kupffer 细胞建立共培养模型[3]。图 3.肝芯片培养中的 HBV 感染[3]。研究显示，3D 培养体系可以维持肝细胞功能较长时间，白蛋白分泌可持续观察至培养第 40 天。在 HBV 感染研究中，病毒 DNA 及其他病毒标志物可以在感染后较早被检测到，同时能够通过免疫荧光观察 HBsAg 和 HBcAg。更值得关注的是，该 3D 模型支持 HBV 感染及 cccDNA 形成，为长期观察病毒感染过程和评估针对 cccDNA 的干预策略提供了研究基础。案例价值：从短期 2D 感染实验走向长期、动态的人源肝脏感染模型，可用于 HBV 感染机制、药物研究及宿主反应分析。案例四：COPD×肺：不只是“模拟疾病”，还要呈现疾病的组织特征慢性阻塞性肺疾病（Chronic obstructive pulmonary disease，COPD）是一种涉及气道结构和功能变化的慢性肺部疾病。建立疾病模型时，如果只关注细胞活力，很难体现疾病相关的组织特征。 University of Sydney 的研究团队利用 COPD 患者来源的原代人支气管上皮细胞（DHBE），分别建立静态单培养、静态共培养以及 CN Bio 动态共培养模型[4]。图 4.静态单细胞培养（DHBE）、静态共培养（DHBE-NHLF）以及动态肺芯片共培养（CN Bio DHBE-NHLF）疾病模型的形态学特征、屏障完整性、渗透性及结构[4] 结果显示，CNBio 肺芯片动态 DHBE-NHLF 模型出现了不连续的紧密连接、杯状细胞增多以及纤毛减少等变化，与 COPD 相关病理特征具有一定对应关系。与此同时，疾病模型中 IP-10 和 IL-6 等炎症相关因子水平升高，为模型的炎症表型提供了进一步的分子层面证据。案例价值：通过动态培养+患者来源细胞+组织形态+炎症因子的组合，建立具有多维疾病表型的 COPD 体外模型，为呼吸系统疾病机制和干预研究提供研究基础。案例五：结直肠癌×放疗：从患者来源肿瘤类器官，到体外放疗模型对于肿瘤研究而言，同一种治疗方案在不同患者之间可能产生不同反应，因此，患者来源肿瘤模型受到越来越多关注。比利时核研究中心的团队建立了患者来源直肠肿瘤类器官（PDTO）衍生单层模型，并进一步整合到 CN Bio PhysioMimix Barrier Plate 和 Core MPS 中，用于模拟结直肠癌放疗。该方法包括 PDTO 培养、单层化、MPS 整合以及分次放疗等步骤[5]。图 5.展示 PDTO 来源单层模型如何整合至 PhysioMimix T12 芯片以及放疗实验流程[5]。与传统细胞系相比，患者来源类器官能够保留更多患者相关特征，因此该模型不仅可以用于放疗研究，也可进一步用于毒性评价以及辅助治疗方案筛选。该研究的一个重要特点，是将患者来源肿瘤组织与动态 MPS 环境结合，使放疗研究不再局限于静态细胞培养。案例价值：为患者来源肿瘤模型+动态 MPS+放疗的组合提供了具体实施路径，可用于肿瘤放疗相关研究和治疗方案探索。案例六：黑色素瘤×CAR-T：CAR-T 真正到达肿瘤之前，要先经过哪些“关卡”？ CAR-T 细胞治疗实体瘤时，需要经历一系列连续过程：进入循环、接触血管内皮、跨越内皮屏障、进入肿瘤组织与肿瘤细胞发生作用。 Melomanes 欧洲研究联盟利用 CN Bio PhysioMimix Core 建立了3D 灌流黑色素瘤芯片模型（点击查看）。模型采用 HUVEC 建立血管内皮屏障，并利用 SK-MEL-5 黑色素瘤细胞构建肿瘤模型，同时加入 anti-HLA-GCAR-T 细胞。通过 CXCL10/IP-10 趋化梯度，研究人员观察 CAR-T 细胞跨内皮迁移，并进一步检测肿瘤细胞死亡。图 6.建立黑色素瘤芯片模型以及展示灌流条件下和内皮屏障对 CAR-T 肿瘤杀伤的影响。结果显示，CAR-T 细胞的迁移受到内皮活化状态、趋化因子和灌流条件影响；而肿瘤细胞裂解则与效靶比、基底侧灌流以及靶抗原表达相关。CAR-T 细胞完成跨内皮迁移后仍保持细胞毒作用，但杀伤程度与直接共培养存在差异。案例价值：把 CAR-T 治疗中的“血流→内皮屏障→跨膜迁移→肿瘤杀伤”连续过程放入动态体系中，为实体瘤细胞治疗研究提供了新的实验场景。点击此处下载原资料（点击查看）。案例七：休眠乳腺癌细胞是如何被唤醒，形成肝转移灶的？部分乳腺癌细胞扩散至肝脏后进入休眠，可潜伏数年，受特定信号刺激后重新增殖形成转移灶，唤醒机制有待阐明。匹兹堡大学的研究团队利用 CN Bio LiverChip 全人源肝脏微生理芯片(MPS)搭建肝转移模型，使用人源肝脏细胞构建肝脏微环境，导入标记的三阴性乳腺癌 MDA-MB-231 细胞；经阿霉素获得休眠癌细胞，施加 IP-10（CXCL10）及 CXCR3 抑制剂 AMG-487 处理，结合 2D 细胞实验与临床数据分析[6]。图 7.IP-10 可在离体肝脏微环境中促进休眠乳腺癌细胞复苏[6]。结果显示：IP-10 高表达和晚期乳腺癌患者预后差相关，三阴性乳腺癌中表达水平相对更高；芯片体系下 IP-10 可剂量依赖唤醒休眠肿瘤细胞，该作用可被抑制剂阻断；但 IP-10 直接刺激癌细胞，不会改变其增殖、迁移、侵袭能力，提示 IP-10 通过肝脏微环境宿主细胞间接唤醒休眠癌细胞。案例价值：借助器官芯片独特的共培养微环境优势，完整复现“肿瘤肝定植→休眠→趋化因子激活微环境→癌细胞复苏”病理链条；普通 2D 实验无法复现该间接唤醒效应，该模型为解析肿瘤休眠复发机制、开展靶点筛选提供了更贴近人体的预临床工具。 PhysioMimix：推动人体相关药物研发进入实验室 CN Bio 的 PhysioMimix 是一款经过 FDA 验证过的微流控器官芯片系统，该系统以高预测性人体器官模型革新药物的研发。图 8.CN Bio PhysioMimix Core 微流控器官芯片系统 PhysioMimix 易于部署、灵活适配、快速扩展。全球前 20 大药企中，已有 16 家正在使用。该系统已经过单器官、多器官以及高通量应用验证，能够通过同一套系统满足不同研究需求。简化的操作流程帮助研究人员快速上手；灵活的系统设计和可扩展性确保获得稳定可靠的生理学研究结果。 PhysioMimix 能够高度模拟人体生理环境，是区别于其他系统的创新工具。通过在体外重建人体器官、组织及生物学过程，提高体外研究结果与体内（invivo）研究结果之间的转化相关性。图 9：CNBio 微流控器官芯片彩页 2026 上海曼博生物医药科技有限公司为中国用户提供 CN Bio 全面专业的支持，欢迎您点击查看我们近期更新版本的PhysioMimix Core 彩页（点击查看），我们期待和您的直接交流。扩展阅读 1. 哪些微生理系统应用场景与美欧英的监管路线图相符？ 2.CNBIO 器官芯片客户应用系列（一）：安全毒理学（Safety Toxicology）应用案例参考资料 1.Hellen, D.J., Ungerleider, J., Tevonian, E. et al. A microphysiological model of human MASLD reveals paradoxical response to resmetirom. Commun Biol 9, 148 (2026). 2.Trapecar M, Communal C, Velazquez J, Maass CA, Huang YJ, Schneider K, Wright CW, Butty V, Eng G, Yilmaz O, Trumper D, Griffith LG. Gut-Liver Physiomimetics Reveal Paradoxical Modulation of IBD-Related Inflammation by Short-Chain Fatty Acids. Cell Systems. 2020 Mar 25;10:223-239. 3.Phan TH, Shi H, Denes CE, Cole AJ, Wang Y, Cheng YY, Hesselson D, Roelofs SH, Neely GG, Jang JH, Chrzanowski W. Advanced pathophysiology mimicking lung models for accelerated drug discovery. Biomater Res. 2023 Apr 26;27(1):35. 4.Bouges E, Segers C, Lezzerini M, Leys N, Lebeer S, Zhang J, Mastroleo F. Protocol for establishing rectal tumor organoid-derived monolayers in a microphysiological system to model radiotherapy. STAR Protocols. September 18, 2026;7:104708. 5.Clark AM, Heusey HL, Griffith LG, Lauffenburger DA and Wells A (2021) IP-10 (CXCL10) Can Trigger Emergence of Dormant Breast Cancer Cells in a Metastatic Liver Microenvironment. Front. Oncol. 11:676135. 本文基于 CN Bio 公开技术资料及相关客户研究资料由上海曼博生物整理，仅用于科研信息分享与实验参考，具体实验参数与应用结果请以原始研究资料及实际研究体系为准。上海曼博生物可提供 CN Bio PhysioMimix 微流控器官芯片系统及相关应用支持，用于 MASLD、IBD、HBV、COPD、患者来源肿瘤、CAR-T 实体瘤研究、乳腺癌肝转移等疾病建模，以及 3D 动态灌流、多器官共培养、肿瘤免疫和患者来源类器官等研究场景。

细胞疗法免疫疗法

2026-09-20

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脂肪肝新药研发动态周报

本期要点：① 司美格鲁肽 MASH 适应症在华获批后持续发酵，"平台化适应症护城河"与仿制药倒计时成为产业焦点；② 众生药业披露 ZSP1601 IIb 细节并确认 III 期推进，RAY1225 三项 III 期完成入组；③ 君实生物启动 VEGF-A/PD-1 双抗 + CTLA-4 一线晚期 HCC 中国 III 期，全球双抗竞赛白热化；④ 全球首个反式剪接核酶 RNA 编辑疗法 RZ-001 获 FDA IND 进入 HCC 临床；⑤ 基础研究 Cell Metabolism 报道 SIRT2 区带化胆固醇感应驱动 MASLD-HCC；⑥ 北京清华长庚医院启动"MASH 方"AI 辅助中药组方平行对照临床研究，AI+中医药进入 MASH 临床转化阶段。一、临床试验动态 1. 司美格鲁肽 MASH 适应症获批后首周发酵：适应症护城河 vs 仿制药倒计时。 9月10日 NMPA 批准诺和盈®（司美格鲁肽）用于治疗 MASH 伴中重度肝纤维化（F2–F3 非肝硬化）成人患者后，本周（9/14–9/17）中国医药创新促进会、健康时报、中新网等密集解读：适应症路线图已覆盖 2型糖尿病（2021前）→肥胖症（2021）→MACE 心血管风险（2024 美国 / 2025 中国）→MASH（2025 美国 / 2026 中国），GLP-1RA 正从"单一适应症药物"演变为"平台型产品"。关键产业信号：司美格鲁肽中国核心化合物专利已于 2026 年 3 月到期，监管数据保护将持续至 2027 年第二季度；国家药监局 CDE 显示已有石药集团、丽珠集团等至少 10 家本土企业递交司美格鲁肽类似药上市申请。专家解读强调两个边界：获批基于肝活检组织学改善，能否长期降低肝硬化/肝衰竭/死亡风险仍需随访确认（ESSENCE 240 周硬终点进行中）；北京友谊医院贾继东教授提醒"体检发现脂肪肝后不应止步于被动观察，应尽早评估肝脏炎症和纤维化风险，把握干预窗口"。 2. 众生药业披露 ZSP1601 IIb 细节，III 期积极推进、海外授权预期升温。 9月14日投资者关系活动记录表披露：IIb 期（n=181，南方医院侯金林/吉大一院牛俊奇牵头）48 周主要终点 mITT F2-F3 人群应答率 100mg 组 64.9%、50mg 组 57.6%、安慰剂 32.5%，率差分别为 31.85% 与 27.37%（CMH 法），在关键纤维化改善指标上均获统计学意义获益，实现抗纤维化、降肝脂、改善肝酶三重获益；公司正积极推进 III 期。卖方分析认为 ZSP1601 纤维化改善≥1 期且 MASH 无恶化比例（安慰剂校正 29.50%）已超上市 THR-β 药物 resmetirom，口服便利性 + 高应答率 + 安全性使其具备 BIC 潜力与海外授权想象空间。此外 RAY1225（GLP-1/GIP 双靶点超长效周制剂）减重与降糖三项 III 期均已完成受试者入组，肥胖合并 OSA 适应症临床获 NMPA 批准，并已收到齐鲁制药许可首付款。 3. 君实生物 9/14 启动一线晚期 HCC 中国 III 期：JS207 + JS007 vs 特瑞普利单抗 + 贝伐（CTR20263532）。试验组为 JS207（VEGF-A/PD-1 双特异性抗体）联合 JS007（CTLA-4 单抗），对照组为特瑞普利单抗 + 贝伐珠单抗，计划入组 560 例不可切除晚期 HCC，主要终点 OS 与 BICR-PFS（RECIST v1.1）。至此，国产一线 HCC 双抗 III 期格局升级：泽璟 ZG005（PD-1/TIGIT，9/10 启动 III 期，n=600，II 期 20mg/kg 组 HR=0.35、mPFS 11.2 vs 6.7 月）与君实 JS207 组合同台竞技，叠加阿斯利康 rilvegostomig（PD-1/TIGIT，ARTEMIDE-HCC01），PD-(L)1 双靶点联合策略进入头对头时代。 4. 全球首个反式剪接核酶 RNA 编辑疗法 RZ-001 获 FDA IND 许可，进入 HCC 国际 1/2a 期。韩国 Rznomics 的 RZ-001 基于反式剪接核酶（trans-splicing ribozyme）技术：选择性抑制癌细胞 hTERT 表达，同时将 hTERT mRNA 编辑为表达 HSVtk 产生细胞毒效应，临床前显示可吸引免疫细胞进入肿瘤。FDA IND 获批后将启动国际多中心剂量递增/扩展 1/2a 期（无肝外转移 HCC，瘤内注射 + 伐更昔洛韦）；韩国 1/2a 期（NCT05595473，BCLC B/C、hTERT 阳性）已进行中，预计 2029 年 5 月完成。这是 RNA 编辑领域首个进入 HCC 临床的疗法，"基因表达内源性调控 + 避免基因组永久改变"路线值得关注。 5. Galectin-3 抑制剂 belapectin"疾病修饰"证据链完善（MASH 肝硬化门脉高压）。 Galectin Therapeutics 在 EASL 2026 的口头报告显示：Pro-C3/CTX-III 比值所反映的纤维生成平衡调节，与 ELF≥11.3 高风险人群静脉曲张发生率降低存在机制学关联； poster 分析进一步支持肝硬度改善与 Baveno 风险类别改善。NAVIGATE 试验全文已开放获取发表于 Hepatology。MASH 肝硬化门脉高压/静脉曲张预防目前无获批药物，belapectin 若在后续确证性开发中成功，将开辟 F4 代偿期细分赛道（与 survodutide LIVERAGE-Cirrhosis、resmetirom 代偿期肝硬化研究并列三大"F4 攻坚"路径）。 6. 学术风向：MRI-PDFF"超应答"（>50% 肝脂降幅）与纤维化逆转关联确立。 9月16日 UCSD Rohit Loomba 教授 Grand Rounds 系统梳理 MASH 管理新进展：MRI-PDFF 降幅 >50% 的"超应答"与纤维化消退显著相关，支持以无创影像替代终点指导治疗决策；同时强调 semaglutide 未进入肝硬化（F4）临床、替尔泊肽与 retatrutide 双/三激动剂正在向更硬终点推进；UCSD 团队发布 MASLD 临床管理算法。该信号与本周 Hepatology 编辑评论（9/16）相呼应——VCTE-LSM 较基线下降 ≥30% 作为"可靠应答"标准的临床效用讨论升温，无创应答评估体系正在收敛。二、基础研究进展 1. Cell Metabolism（9/17）：肝细胞区带化胆固醇感应——SIRT2 驱动 MASLD-HCC。本期重磅：肝脏代谢功能的空间区带化（zonation）决定胆固醇感知的区域差异，SIRT2 介导的区带化胆固醇感应是 MASLD 向 HCC 进展的关键节点。该研究将"脂毒性的空间异质性"提升为癌变机制研究框架，为 MASLD-HCC 监测与化学预防提供了新的空间生物学靶点，也为本周多项"胆固醇-巨噬细胞-纤维化"研究（肝冠 structures 轴）补上"癌变端"证据。 2. Exp Mol Med（9/16）：巨噬细胞 Gadd45b 是炎症驱动 MASH-HCC 肿瘤进展的关键枢纽。研究建立精细化 MASH-HCC 模型并证实，巨噬细胞 Gadd45b 整合炎症信号与 DNA 损伤应答， orchestrate 肿瘤坏死微环境中炎症驱动的肿瘤进展；靶向巨噬细胞 Gadd45b 有望成为 MASLD-HCC 免疫微环境干预新靶点。与此前 FABP4 中和单抗（港理工）、他汀 GGPP-Rho-YAP（UCLA）共同构成 MASLD-HCC 化学预防/微环境治疗三线证据。 3. Hepatol Commun（10月刊在线）：Prime editing 在人肝类器官中建模 MTARC1 A165T 保护性变异。利用先导编辑（prime editing）在人类肝脏类器官中引入 MTARC1 A165T（原 p.L57Pfs*21 类保护性功能缺失变异的同族位点），显著降低脂肪变、炎症与纤维化表型——首次在人类肝脏体系中用精准基因编辑验证人群遗传学保护性变异的功能，为 MASLD 基因治疗（base/prime editing 方向）提供概念验证。同刊另一研究通过跨队列保守 RNA 签名揭示进展期纤维化新机制线索。 4. Acta Pharmacol Sin（9/17）：中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）在肝病中的机制与治疗干预系统综述。系统梳理 NETs 在 MASLD/MASH 纤维化、肝硬化及 HCC 中的作用：NETs-TGF-β1 轴（此前复旦董玲团队 Selplg-Sell-YAP-NET 通路）驱动 HSC 活化，NETs 亦参与肿瘤微环境免疫逃逸；DNase I、PAD4 抑制剂等抗 NETs 策略的转化前景被重点评估。 5. Br J Clin Pharmacol（9/17）：GLP-1 及 incretin 多激动剂在 MASH 中的心-肝-代谢轴治疗综述。在司美格鲁肽中国获批背景下，系统综述 GLP-1 单靶点、GLP-1/GIP、GLP-1/GCG、三激动剂及 GLP-1+ amylin 组合在 MASH 中的组织学证据、心血管代谢获益谱与安全性差异，提出"心-肝-代谢共病人群"的药物优先级框架——与本周 MASLD 心-肝共管多学科共识（Nat Rev Gastro Hepatol）互为印证。 6. Hepatol Int（9/16）：AI 如何赋能并增强 MASH 临床试验。系统综述 AI 在 MASH 试验全流程的应用：数字病理学 AI 组织学评分（与 FDA 认定的 AI 组织学测量系统方向一致）、影像组学替代终点、受试者富集与风险分层、以及合成对照组潜力，提出 MASH 试验设计的"AI-优先"路径——对国内拟开展 MASH III 期的管线（ZSP1601、HSK31679 等）具有直接方法学借鉴价值。 7. 其他值得关注的机制进展： ① Peptides（9/17）：口服尿紧张素 II 受体拮抗剂 KR-36996 在 MCD 饮食小鼠中减轻肝脏炎症与纤维化，为内皮素/UT 系统靶向抗纤维化提供新方向；② Mol Biomed（9/16）：甜菜碱经 Keap1 甲基化促进 p62 介导自噬与 Nrf2 稳定，缓解肝脏谷胱甘肽依赖氧化还原失衡；③ Hepatology（9/16 编辑评论）："VCTE-LSM 下降 30%"作为可靠应答评估标准的临床效用（见临床板块第6条）；④ JHEP Rep（9/15）：活体成像（intravital imaging）揭示慢性肝病免疫细胞动态行为的新工具综述。三、中药与天然药物研发 1. 【标志性事件】北京清华长庚医院启动"MASH 方"AI 辅助中药组方平行对照临床研究（9/18 披露）。由肝胆内科发起、程京院士团队（北京博奥晶方）合作的"MASH 方干预 MASLD 平行对照、开放标签临床研究"获伦理批准进入临床阶段。MASH 方基于"分子本草大模型 + 智能组方系统（IPGS）"生成，由明党参、三七、莪术等 14 味中药组成（功效：健脾活血、疏肝养肝、利水降逆、解郁安神），可逆转 MASLD 相关 HepG2 肝细胞、LX2 肝星状细胞、THP1 巨噬细胞模型的异常表达信号通路；剂量遵循 2025 版《中国药典》、不含药典记载毒性药材。这是继 FDA 认定 AI 组织学评分系统之后，"AI+中医药"在 MASH 领域进入临床转化的标志性事件，为中医药新药研发提供"AI 组方→多细胞模型验证→RCT"全新范式。 2. 中药调控肠-肝轴治疗 MASLD/MASH 综述提出"生物标志物驱动的 MAMS 适应性开发路径"。最新综述沿"肠屏障破坏→TLR4-MyD88/TRIF-NF-κB 放大→NLRP3 炎症小体激活"主线，系统整合小檗碱（BBR）、祛湿化瘀方（QSHY）、大柴胡汤（DCHD）及黄芪/灵芝多糖的"肠-first"起效机制（暴露部位与药代动力学约束），并提出配套最小生物标志物集：LBP/sCD14（肠漏）、胆汁酸谱+FGF19-C4 动力学、IL-1β/GSDMD-N（炎症小体激活），配合分级影像门控（MRI-PDFF 相对下降 ≥30%、MRE/ELF），用于应答分型与 go/no-go 决策——为多靶点中药干预的分层开发提供了可操作的方法学框架。 3. 四大天然产物抗 MASH 系统比较：Meriva 姜黄素磷脂复合物居首。系统比较研究（2020–2026 文献）对姜黄素、水飞蓟宾、丹参酮 IIA、枸杞多糖（LBP）在脂质调控、抗炎、抗氧化、抗纤维化四维度进行交叉比较：Meriva（姜黄素磷脂复合物）综合证据最优；丹参酮 IIA 磺酸钠经 PPARα/PGC-1α 激活与 SREBP-1c/FAS 抑制双通路起效；硒化枸杞多糖经肠-肝轴改善 NASH。研究提出基于机制互补的联合方案（如姜黄素+水飞蓟宾覆盖 Nrf2 与 NF-κB 双节点）。 4. 小檗碱多靶点机制持续细化。 Cytotechnology（9/4）网络药理学+体外研究揭示小檗碱对抗早期 MASLD 的多靶点机制；此前 IJMS 研究还证实小檗碱在 MCD 模型中同时调节肝代谢障碍、循环单核细胞重塑（Ly6C^hi ↓）、Kupffer 细胞积累及下丘脑小胶质细胞激活——"肝-脑炎症轴"新维度。小檗碱证据链与其"个体差异大、需菌群分型"的转化约束共同提示：应答生物标志物（呼应上文 LBP/sCD14、BA 谱）是 BBR 类干预走向 RCT 成功的前提。 5. 膳食与植物来源活性成分证据持续积累： ① 改性柑橘果胶（MCP）降低半乳糖凝集素-3（Gal-3）改善实验性 MASH（Cells，8/27）——与小分子 Gal-3 抑制剂 belapectin 的 F4 适应症形成"天然产物-化药"同靶点呼应；② 甘蔗蜡脂肪醇（Policosanol）+磷脂酰丝氨酸+银杏叶提取物九周联合补充改善 MASLD 代谢指标（IJMS，9/4）；③ 巴西绿蜂胶及精油残渣调节肝脏脂质生成关键基因（J Food Sci）；④ 仙人掌（Opuntia ficus-indica）茎片富含多酚，代谢组学+体内+分子对接三重证据支持降脂护肝（Nutrients，8/24）；⑤ 咖啡因+柚皮素组合改善 NAFLD 大鼠胰岛素抵抗与肾功能（Biomed Res Int）。

2026-09-18

·知乎专栏

从肝脂生成到脂滴重塑：如何打开MASH治疗新空间？

MASH治疗已从“长期无获批药物”进入多机制并行时代。除THR-β和GLP-1通路外，直接干预肝细胞甘油三酯合成、脂滴储存和脂毒性的肝靶向策略正在加速，其中DGAT2和CIDEB分别代表“减少甘油三酯生成”与“重塑脂滴及脂质处理”的两类方向。01 从MASLD到MASH：庞大患者基数催生持续治疗需求代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）以肝脏脂肪变性并伴至少一项心代谢危险因素为主要特征；当疾病进一步出现肝细胞损伤和炎症时，则进入代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）阶段。持续进展可导致显著纤维化、肝硬化及肝细胞癌。疾病负担仍在扩大。全球系统性分析估计，成人MASLD患病率约为30%，并呈持续上升趋势；相关模型预测，到2040年成人患病率可能超过55%[1,2]。 MASLD并不等同于MASH，但前者构成后者庞大的高风险人群池。MASH患者中，纤维化程度是预测肝脏相关结局的关键指标，因此F2–F3人群已成为当前药物开发和监管审批的核心对象。治疗格局也发生了结构性变化。2024年3月，FDA加速批准THR-β激动剂Resmetirom，用于非肝硬化、伴中重度纤维化的成人MASH；2025年8月，Semaglutide获得相同疾病阶段的MASH适应证加速批准[3,4]。两项批准验证了MASH药物市场的临床与监管可行性，但疾病的代谢、炎症和纤维化驱动因素高度异质，单一机制难以覆盖全部患者。未来市场更可能呈现分层治疗、肝靶向治疗及联合用药并行的发展格局。02 MASH不是一条单线通路：脂质失衡驱动多重打击MASH的发生并非简单的“肝内脂肪增加”。游离脂肪酸输入增加、肝脏新生脂肪生成增强、甘油三酯合成与输出失衡，可共同造成脂质负荷。随后，脂毒性、线粒体与内质网应激、氧化应激及细胞损伤进一步激活Kupffer细胞和其他免疫反应；炎症介质又可驱动肝星状细胞活化和细胞外基质沉积，最终形成纤维化。表1:MASH药物研发的主要干预层级03 同属肝脂代谢网络，DGAT2与CIDEB作用环节不同DGAT2：把住甘油三酯合成的“最后一关”DGAT2是位于染色体11q13.5的关键酰基转移酶，在肝脏、脂肪细胞和小肠中高表达，主要定位于内质网和脂滴。它通过催化脂酰辅酶A与二酰甘油结合，完成甘油三酯合成的最后一步。抑制DGAT2可减少肝脏甘油三酯合成、脂肪蓄积和炎症，为MASH治疗提供新的干预方向。图1:DGAT2的相关机制[5]CIDEB：通过增强脂肪酸氧化减轻肝脏脂质负担研究发现，部分ALD和MASLD患者存在CIDEB体细胞突变，可能通过减少肝脏脂质过载，为突变肝细胞带来生存和扩增优势。机制上，Cideb 缺失可提升 ATGL 介导的脂解作用，释放游离脂肪酸并激活 PPARα 信号，进而增强脂肪酸 β-氧化，减少肝脏脂质蓄积。因此，抑制 CIDEB 具备脂肪肝治疗潜力。图2:CIDEB的相关机制[6]04 从获批药物到新靶点：MASH管线走向多机制与联合治疗获批机制方面，Resmetirom通过选择性激活肝脏THR-β改善脂质代谢；Semaglutide则通过GLP-1R通路改善体重和代谢状态。两者获批标志着MASH治疗进入可药物干预阶段，但其批准均基于组织学替代终点，长期临床获益仍需确认性研究验证[3,4]。DGAT2已有较成熟的人体概念验证。ION224是一款靶向DGAT2的反义寡核苷酸。在一项51周、随机双盲、安慰剂对照的Ⅱ期研究中，90 mg和120 mg剂量均改善了主要组织学终点；120 mg组达到组织学改善的比例为59%，安慰剂组为19%，并观察到MASH缓解及纤维化改善信号[7]。另一款口服DGAT2抑制剂Ervogastat已完成Ⅱ期研究；2026年Madrigal获得其全球许可，并明确提出与Resmetirom开展互补机制联合开发的方向[8]。CIDEB则正从遗传学验证进入临床检验。ALN-CIDEB为肝靶向RNAi候选药，NCT06836609正在MASLD/MASH成人中评价安全性、耐受性、药代/药效及肝脂变化；截至2026年8月，Alnylam公开管线已将其列入MASH临床项目[9,10]。此外，GalNAc-siCIDEB在多种小鼠MASH模型中显示了降低脂滴形成、炎症、肝脂和纤维化的临床前活性，为该机制提供了补充证据[11]。05 面向肝靶向核酸药研发：两款人源化模型提供体内验证工具核酸药通常具有严格的序列和物种特异性。常规野生型小鼠可能无法准确评价针对人DGAT2或人CIDEB设计的siRNA/ASO。百奥赛图分别构建B-hDGAT2和B-hCIDEB人源化小鼠，在保留体内组织环境的同时表达相应人源靶标，可用于靶向核酸药的药效、剂量探索、组织学和转化标志物评价。B-hDGAT2 mice：支持DGAT2靶向核酸药与GAN诱导MASH评价人DGAT2 mRNA与蛋白表达分析表达验证：RT-PCR显示，人DGAT2 mRNA仅在纯合B-hDGAT2小鼠肝脏中检出；蛋白层面在肝脏和脂肪组织中可检测到DGAT2，但所用抗体同时识别人鼠蛋白，因此种属特异性主要由mRNA结果支持。靶向人DGAT2的核酸药物抑制效率小核酸敲降验证：单次皮下给予人DGAT2靶向核酸药后，肝脏中人DGAT2 mRNA显著下降。B-hDGAT2小鼠GAN诱导模型的体内药效评价药效验证：GAN饮食诱导19周后开始每3周一次给药、共9周，靶向siRNA降低人DGAT2表达，并在组织学上改善肝脏病变及NAS评分，显示该模型可用于DGAT2靶向药物的体内药效评价。B-hCIDEB mice：覆盖脂肪变、炎症与纤维化多维终点人CIDEB mRNA表达分析表达验证：RT-PCR显示，人CIDEB mRNA仅在纯合B-hCIDEB小鼠中检出。靶向人CIDEB的核酸药物抑制效率小核酸敲降验证：单次皮下给予人CIDEB靶向siRNA后，肝脏中人CIDEB mRNA显著下降。（客户共享数据）B-hCIDEB小鼠CDAA-HFD诱导模型的体内药效评价药效验证：在CDAA-HFD诱导体系中，自诱导开始每2周皮下给药一次、共8次。CIDEB靶向siRNA降低肝脏人CIDEB表达及肝TG水平，并改善H&E所见病变和NAS评分；Sirius Red、F4/80及α-SMA结果进一步显示纤维化、巨噬细胞浸润和肝星状细胞活化相关指标下降。该模型适合对CIDEB靶向核酸药进行“靶点沉默—肝脂—炎症—纤维化”的连续评价。MASH研发正在从广义代谢改善走向更精细的肝脏机制分层。DGAT2通过调控甘油三酯合成，CIDEB则参与肝脏脂质负荷与脂肪酸氧化，均为MASH治疗提供了新的干预方向。随着DGAT2临床证据不断积累、CIDEB靶向药物加速开发，以及联合治疗成为行业趋势，能够表达真实人源靶标并重现脂肪变、炎症和纤维化特征的动物模型，将为候选药物筛选、药效评价及临床转化提供有力支持。参考资料：[1] Riazi K, et al. The prevalence and incidence of NAFLD worldwide: systematic review and meta-analysis. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022.[2] Le MH, et al. Forecasted 2040 global prevalence of NAFLD. Clin Mol Hepatol. 2022.[3] FDA. FDA Approves First Treatment for Patients with Liver Scarring Due to Fatty Liver Disease. 2024-03-14.[4] FDA. FDA Approves Treatment for Serious Liver Disease Known as MASH. 2025-08-15.[5] Yen CLE, Stone SJ, Koliwad S, Harris C, Farese RV Jr. Thematic review series: glycerolipids. DGAT enzymes and triacylglycerol biosynthesis. Journal of Lipid Research. 2008;49(11):2283–2301. doi: 10.1194/jlr.R800018-JLR200.[6] Zeng Q, Patel S, Wang X, et al. Somatic loss-of-function mutations in CIDEB reduce hepatic steatosis by increasing lipolysis and fatty acid oxidation. Journal of Hepatology. 2026;84(1):35–50. doi: 10.1016/j.jhep.2025.06.021.[7] Loomba R, et al. ION224 for MASH: a 51-week randomized phase 2 trial. Lancet. 2025.[8] Madrigal Pharmaceuticals. Global license agreement for ervogastat, a Phase 2 oral DGAT-2 inhibitor. 2026-01-09.[9] ClinicalTrials.gov. NCT06836609: ALN-CIDEB in adults with MASLD/MASH.[10] Alnylam Pharmaceuticals. Product Development Pipeline, updated July 2026.[11] Lin Y, et al. Targeting CIDEB alleviates liver steatosis and fibrosis in mouse MASH models. Mol Ther Nucleic Acids. 2025.

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肝纤维化	美国	Madrigal Ltd.	2024-03-14
肝纤维化	美国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-14
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	美国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2024-03-14
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	美国	Madrigal Ltd.	2024-03-14

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肝硬化	临床3期	美国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	比利时	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	加拿大	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	法国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	德国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	意大利	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	西班牙	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
肝硬化	临床3期	英国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2022-08-26
代谢功能障碍相关的脂肪肝病	临床3期	美国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2019-12-16
纤维化	临床3期	美国	Madrigal Pharmaceuticals, Inc.	2019-03-28

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04197479 (MAESTRO-NAFLD-1, Pubmed \| J Clin Exp Hepatol)	临床2/3期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 \| 代谢功能障碍相关的脂肪肝病	2,243	Resmetirom 80 mg	範膚壓獵鹽蓋夢襯選淵(網顧壓範襯艱糧鏇遞壓) = 衊繭壓鏇遞窪鏇構鹹廠選獵選糧顧壓築糧繭夢 (醖鏇築鑰廠願廠構廠廠, -4.9 ~ -1.0) 更多	积极	2026-07-01
				Resmetirom 100 mg	範膚壓獵鹽蓋夢襯選淵(網顧壓範襯艱糧鏇遞壓) = 顧鹹壓範簾襯觸顧鏇簾選獵選糧顧壓築糧繭夢 (醖鏇築鑰廠願廠構廠廠, -4.7 ~ -0.6)
NCT04197479 (EASL2026)	临床3期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	180	Resmetirom 80 mg	淵簾鏇壓鹹觸觸鬱夢遞(夢製憲構蓋衊網簾蓋艱) = 構鏇齋壓窪鑰憲壓蓋鹽網積積築願淵餘夢憲製 (鑰廠積窪繭鹹選積醖鬱 ) 更多	积极	2026-05-27
				Resmetirom 80 mg (year 2)	淵簾鏇壓鹹觸觸鬱夢遞(夢製憲構蓋衊網簾蓋艱) = 醖觸積製餘遞構網鹽鬱網積積築願淵餘夢憲製 (鑰廠積窪繭鹹選積醖鬱 ) 更多
NCT03900429 (MAESTRO-NASH, EASL2026)	临床3期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 MRI-PDFF \| ALT \| MRE ... 更多	98	Resmetirom 80 mg	壓築淵廠網鬱簾獵積壓(淵製餘鏇遞鹹積膚積窪) = 鹹蓋齋網蓋夢鹹糧夢糧醖艱糧餘糧餘獵繭憲憲 (繭簾鑰構簾製膚獵鏇鹹 ) 更多	积极	2026-05-27
				Placebo	壓築淵廠網鬱簾獵積壓(淵製餘鏇遞鹹積膚積窪) = 憲齋廠鹹繭壓廠築鹹糧醖艱糧餘糧餘獵繭憲憲 (繭簾鑰構簾製膚獵鏇鹹 ) 更多
EASL2026	N/A	代谢功能障碍相关的脂肪肝病	908	Resmetirom	獵艱遞糧鹹衊願網蓋遞(衊製衊淵衊鹹鹽齋夢構) = 顧鏇衊鑰遞蓋積鹹廠鹽鹹襯繭壓網構遞網齋範 (衊網繭鹹艱鹹窪構繭蓋 ) 更多	积极	2026-05-27
				Resmetirom (AASLD criteria)	糧獵積憲鏇鬱簾壓鏇憲(廠鏇窪壓憲簾窪鏇繭夢) = 膚夢膚築鹹鬱齋鏇淵鹹網築願鑰構鹽齋糧鏇衊 (壓憲壓鬱憲夢憲糧醖夢 ) 更多
EASL2026	N/A	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	204	Resmetirom	鏇膚製鬱鑰憲鹹繭齋鏇(願願齋衊鏇淵齋蓋餘觸) = 齋鹽淵構襯鹽簾膚簾繭簾顧顧鹽網願構餘餘遞 (繭膚積衊築廠襯膚廠夢 ) 更多	积极	2026-05-27
DDW2026	N/A	代谢功能障碍相关的脂肪肝病	1,968	Resmetirom	窪鹹淵夢顧遞簾醖憲製(壓築願範齋鑰鹽簾顧襯): OR = 0.73 (95.0% CI, 0.62 ~ 0.87) 更多	积极	2026-05-02
				GLP-1 RA
DDW2026	N/A	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	100	Resmetirom prescribers (REZ)	積廠簾顧蓋簾顧簾製選(鹽獵衊鹽築願遞廠鬱夢) = 簾獵襯遞齋積構觸選鑰廠憲襯築選襯齋窪醖鏇 (選鑰窪築艱夢觸築選齋 ) 更多	积极	2026-05-02
				Non-resmetirom prescribers (NREZ)	積廠簾顧蓋簾顧簾製選(鹽獵衊鹽築願遞廠鬱夢) = 構鬱鑰願構願獵憲遞鏇廠憲襯築選襯齋窪醖鏇 (選鑰窪築艱夢觸築選齋 ) 更多
DDW2026	N/A	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	131	Resmetirom (Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis)	壓鏇製窪繭壓築鏇憲糧(遞蓋廠蓋艱鏇簾願廠糧) = Common adverse events included GERD (15.7%), diarrhea (11.0%), nausea (9.4%), and constipation (8.7%). 蓋醖鹽繭獵齋遞齋鬱齋 (醖製築築鏇餘壓觸襯鹹 )	积极	2026-05-02
DDW2026	N/A	代谢功能障碍相关的脂肪肝病	778	Resmetirom (Women <50 years)	顧艱鏇醖艱壓壓鹹窪艱(糧壓廠廠製製簾憲鏇窪) = 夢窪繭蓋鬱獵構蓋艱窪蓋繭獵鹹選窪選糧願夢 (獵窪選鬱鏇壓選積築蓋 ) 更多	积极	2026-05-02
				Resmetirom (Women ≥50 years)	顧艱鏇醖艱壓壓鹹窪艱(糧壓廠廠製製簾憲鏇窪) = 顧獵壓窪構壓襯鑰壓鬱蓋繭獵鹹選窪選糧願夢 (獵窪選鬱鏇壓選積築蓋 ) 更多
DDW2026	N/A	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	58	Resmetirom	膚衊製廠夢製獵蓋鬱憲(築糧蓋積願範糧積繭餘) = 顧艱鑰選艱觸膚簾築網繭廠鏇築衊選鑰願鹽膚 (廠鑰醖願遞願衊範積鑰 )	积极	2026-05-02