Using a two-group randomized study design, this study aims to evaluate the effectiveness of the adapted family-centered mHealth tool on child BMI z-score (primary outcome), child dietary behaviors, and parental feeding practices, from baseline to 12-month follow-up, among 200 child-parent dyads. It is hypothesized that children in the experimental group will demonstrate larger BMI-z score improvements between baseline and 12-month follow-up compared to children in the comparison group.

开始日期2025-02-27

申办/合作机构

Tufts University

[+4]

NCT06812143

/ RecruitingN/AIIT

Optimizing Strength Training in Older Adults

The objective of the current study is to determine whether lifting lighter loads close to failure improves strength training adaptations and function in older adults. The main questions it aims to answer are:
1. The effect of light loads on physical function
2. The effect of light loads on muscle mass, power, and strength
Researchers will compare a light-load, high-repetition program to a standard strength training program. Participants will perform supervised strength training twice per week for 20 weeks.

开始日期2025-02-10

申办/合作机构

City University of New York

[+1]

NCT04142866

/ RecruitingN/AIIT

Transcranial Direct Current Stimulation (tDCS) With Verb Network Strengthening Treatment (VNeST) in Chronic Aphasia

The purpose of this study is to assess changes in language abilities of participants with chronic, post-stroke aphasia following an 8-week therapy period combined with brain stimulation. The investigators use a stimulation method called transcranial direct current stimulation (tDCS). The investigators cover two electrodes in damp sponges, place them on the scalp, and pass a weak electrical current between them. Some of this current passes through the brain and can change brain activity. One electrode is placed over language areas a bit above and in front of the left ear. The other is placed on the forehead above the right eye. Stimulation is provided twice a week for 8 weeks during aphasia therapy. The investigators believe that this stimulation may increase the effectiveness of therapy.

开始日期2025-01-03

申办/合作机构

City University of New York

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2025-12-01·Asia-Pacific Journal of Oncology Nursing

Coping strategies and psychological distress in postoperative recovery: A repeated-measures study in women undergoing breast-conserving surgery

Article

作者: Barton-Burke, Margaret ; Majumdar, Jennifer R ; Gilliland, Jaime L ; Jairath, Nalini N

Objective:

Breast-conserving surgery (BCS) is the standard treatment for early-stage breast cancer, yet patients often experience significant psychological distress and physical symptoms during recovery. This study aimed to explore the relationships between antecedents, physical symptoms (pain and nausea), psychological distress, and coping strategies utilized by women recovering from BCS to improve management of postoperative challenges.

Methods:

This repeated-measures descriptive study involved 75 women who underwent BCS with sentinel lymph node biopsy at a National Cancer Institute-designated center. Participants completed the National Comprehensive Cancer Network (NCCN) Distress Thermometer and Ways of Coping Instrument on Postoperative Day 1 (POD1) and POD14. Bivariate analyses, multiple linear regression, and structural equation modeling were conducted to evaluate associations between antecedents, coping strategies, and distress. Open-ended responses were qualitatively analyzed for thematic content.

Results:

Seeking social support (POD1 mean = 1.25; POD14 mean = 1.20) and planful problem-solving (POD1 mean = 1.19; POD14 mean = 1.04) were the most frequently used coping strategies, while accepting responsibility and confrontive coping were least utilized. Overall coping strategy use decreased between POD1 and POD14, likely reflecting recovery adaptation. Significant predictors of distress included escape-avoidance coping (β = 0.415, P < 0.001), social support (β = 0.270, P = 0.02), history of nausea (β = 0.517, P < 0.001), and age (β = 0.293, P = 0.007). Coping strategies did not mediate the relationship between antecedents and distress.

Conclusions:

Adaptive coping strategies such as social support and planful problem-solving play a critical role in mitigating distress during BCS recovery. Interventions should emphasize fostering these strategies and addressing high-risk groups, such as younger patients and those with a history of nausea. Despite limitations, this study underscores the importance of supporting adaptive coping to improve postoperative outcomes and provides a basis for future research.

2025-12-01·Medical Gas Research

Inhibition of hepatic gluconeogenesis in type 2 diabetes by metformin: complementary role of nitric oxide

Review

作者: Ghasemi, Asghar ; Farahani, Aryan ; Farahani, Arman ; Kashfi, Khosrow

Metformin is the first-line treatment for type 2 diabetes mellitus. Type 2 diabetes mellitus is associated with decreased nitric oxide bioavailability, which has significant metabolic implications, including enhanced insulin secretion and peripheral glucose utilization. Similar to metformin, nitric oxide also inhibits hepatic glucose production, mainly by suppressing gluconeogenesis. This review explores the combined effects of metformin and nitric oxide on hepatic gluconeogenesis and proposes the potential of a hybrid metformin-nitric oxide drug for managing type 2 diabetes mellitus. Both metformin and nitric oxide inhibit gluconeogenesis through overlapping and distinct mechanisms. In hepatic gluconeogenesis, mitochondrial oxaloacetate is exported to the cytoplasm via various pathways, including the malate, direct, aspartate, and fumarate pathways. The effects of nitric oxide and metformin on the exportation of oxaloacetate are complementary; nitric oxide primarily inhibits the malate pathway, while metformin strongly inhibits the fumarate and aspartate pathways. Furthermore, metformin effectively blocks gluconeogenesis from lactate, glycerol, and glutamine, whereas nitric oxide mainly inhibits alanine-induced gluconeogenesis. Additionally, nitric oxide contributes to the adenosine monophosphate-activated protein kinase-dependent inhibition of gluconeogenesis induced by metformin. The combined use of metformin and nitric oxide offers the potential to mitigate common side effects. For example, lactic acidosis, a known side effect of metformin, is linked to nitric oxide deficiency, while the oxidative and nitrosative stress caused by nitric oxide could be counterbalanced by metformin’s enhancement of glutathione. Metformin also amplifies nitric oxide -induced activation of adenosine monophosphate-activated protein kinase. In conclusion, a metformin-nitric oxide hybrid drug can benefit patients with type 2 diabetes mellitus by enhancing the inhibition of hepatic gluconeogenesis, decreasing the required dose of metformin for maintaining optimal glycemia, and lowering the incidence of metformin-associated lactic acidosis.

2025-09-01·ANALYTICAL BIOCHEMISTRY

Identifying transglutaminase substrate glutaminyls using dansylcadaverine

Article

作者: Jeitner, Thomas M ; Singh, Pradeep K ; Azcona, Juan ; Euler, Chad W ; Kelly, James M

Dansylcadaverine is often used at a final concentration of 1 mM to identify transglutaminase substrate glutaminyl residues. At this concentration, dansylcadaverine only labels a fraction of the possible substrates. Therefore, we developed a 500 mM stock dansylcadaverine solution in dimethyl sulfoxide:acetic acid (19:1) that allows the identification of all transglutaminase substrate glutaminyl residues. This solution was used to identify these substrate residues: Gln 283, Gln 325, and Gln 677 in a fragment of arginine-specific gingipain A.

项与 City University of New York 相关的新闻（医药）

2025-05-14

·GlobeNewswire-Health Care

The Dwayne Andrews Glioblastoma Research Grant Awarded to Dr. Jeremy Brown, Dalhousie University

TORONTO, May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Brain Cancer Canada is proud to announce The Dwayne Andrews Glioblastoma Research Grant of $85,000 awarded to Dr. Jeremy Brown at Dalhousie University for his project, "Clinical Testing of a High-Resolution Ultrasound Endoscope for Guiding Brain Tumour Resection." This innovative initiative aims to improve surgical outcomes for patients diagnosed with glioblastoma multiforme (GBM), one of the most aggressive and fatal brain cancers. GBM carries a one-year survival rate of just 25%, and surgical resection remains the primary standard of care. Studies have consistently shown that more accurate tumour removal during surgery is associated with longer patient survival. However, imaging technologies currently available to guide surgeons during operations are limited in both precision and practicality. To address this critical need, Dr. Brown’s team has developed a miniature, pencil-sized ultrasound imaging probe capable of visualizing tumour tissue in real time during surgery. This device is distinguished not only by its compact size but also by its exceptionally high resolution, allowing it to detect tumour margins with remarkable accuracy. The project will clinically test the performance of this new technology by evaluating its ability to enhance tumour resection during brain surgery. “Our goal is to make precision ultrasound imaging during neurosurgery a clinical standard. By increasing the accuracy of brain tumour resection, we can extended survival and improve quality of life for those battling glioblastoma,” says Dr. Brown. “This generous funding from Brain Cancer Canada represents a crucial step forward in our mission to significantly improve outcomes for patients facing this aggressive form of brain cancer." The Dwayne Andrews Glioblastoma Research Grant has been made possible through the generous support of the Auto|One Group and The Andrews Family. Kevin Andrews, President & CEO of Auto|One Group, experienced the loss of his brother Dwayne Andrews to Glioblastoma in 2020, less than two years after his diagnosis. “It is both a personal honour and a privilege on behalf of Auto|One Group to partner with BCC in supporting cutting-edge brain cancer research in memory of my brother,” says Kevin. “Dwayne’s strength and spirit continue to inspire me every day. Collaborating with Dr. Brown at Dalhousie University, our family's alma mater, holds deep meaning for us. This vital research represents hope and is paving the way for innovative treatment options for families impacted by this devastating disease: Everyone deserves the chance for survival — a chance my brother never had.” This announcement is part of a series of six grants announced during Brain Cancer Awareness Month. Brain Cancer Canada remains committed to driving forward innovative solutions and pursuing hope for those affected by brain cancer by investing in critically needed research. About Brain Cancer CanadaBrain Cancer Canada is a national charity dedicated to improving the lives of those affected by primary malignant brain tumors by funding research, advocating for effective treatment options, and investing in neurosurgical technologies. Since 2015, Brain Cancer Canada has directed more than 2.4 million dollars to brain cancer research, to 25 projects at nine institutions, research centres, and hospitals across Canada. More InformationFor more detail about this and other research initiatives supported by Brain Cancer Canada, please visit www.braincancercanada.ca Media Contact:angela@braincancercanada.ca1-855-375-1381

2025-05-07

·生物制品圈

特朗普大砍2026年预算，将再次重击美国科学界

导读当下美国白宫出台的政策对科学的破坏力有多大，看看近来科学界的混乱景象或能窥见一二。自特朗普再次上台后，美国科学界遭遇的打击是一环接着一环的，每当大家稍拾信心时，总有更大的打击在后面，而接下来的打击，或许是“毁灭性”的。近日，特朗普政府提出了2026财年预算，要求对联邦科学资助机构进行有史以来最大幅度的资金削减。该份报告于上周五由白宫发布，消息一出，美国科学界顿觉“两眼一黑”，专家警告，若该预算获得通过，将对美国科学事业造成毁灭性打击。 01重创科学，毁灭性打击5月2日，白宫公布了将于今年10月1日实施的下一财年预算文件。尽管该文件并未公布详细细节，但已明确提出对联邦科学资金进行不成比例的大幅削减。据文件内容，所有非国防支出将被削减23%，而美国国家科学基金会（NSF）的资助将减少56%，美国国立卫生研究院（NIH）的预算也将被削减约40%。此外，美国环境保护局（EPA）同样遭受重创，其预算将被削减55%。此前，该机构已宣布计划解散其主要研究部门，此次预算削减也被视为特朗普政府试图废除所谓“激进”和“觉醒”气候项目的举措。科学政策专家却对此表示担忧，认为该预算可能对下一代科学家造成灾难性影响。 “这一预算向年轻科学家传递的信息是，这个国家并不欢迎他们。”纽约市立大学追踪科学政策的物理学家Michael Lubell表示，“如果我是初出茅庐的科学家，我会毫不犹豫地离开这里。” 华盛顿特区美国科学促进会首席执行官Sudip Parikh在一份声明中更是直言不讳地指出，如果国会通过这一预算，“对我们国家未来的影响将是灾难性的”。本月中下旬，政府预计将公布一份比此次“瘦身预算”更为详细的预算案。科学政策专家表示，特朗普可能仍会削减2025财年预算。02美国主要机构将面临巨大的冲击国家科学基金会（NSF）：预算从2024年的约100亿美元腰斩至50亿美元，气候科学、清洁能源及社会科学成为重点削减领域。促进弱势群体参与科学的项目资金将减少11亿美元（降幅80%）。尽管人工智能和量子科学资金维持不变，但9300万美元（20%）的运营经费削减可能导致半数员工被裁。国立卫生研究院（NIH）：预算从2025年的480亿美元骤降至270亿美元，40%的降幅创历史纪录。27个研究所将重组为5个"重点领域"，少数族裔健康和国际研究机构资金将完全取消。伊利诺伊州埃文斯顿的西北大学（Northwestern University）干细胞生物学家Carole LaBonne表示，这些削减将“彻底摧毁生物医学研究企业”和依赖该企业的美国经济。“这是极其短视的。” 疾病控制与预防中心（CDC）：96亿美元预算面临三分之一削减，慢性病预防等项目将被取消。这与卫生与公众服务部长小罗伯特·肯尼迪支持此类活动的公开承诺形成鲜明对比。美国宇航局（NASA）：预算下降24.3%，至188亿美元，创单年最大降幅纪录。天体物理、行星和地球科学研究资金减半，气候监测卫星和火星样本返回任务面临取消。尽管国际空间站资金缩减，但月球和火星探索获得更多投入，包括10亿美元未明确指定的"火星重点"项目，凸显政府赶在中国之前实现载人登月的优先战略。特朗普此次提出的预算削减计划无疑给美国科学界带来了巨大的冲击，引发了美国科学界的广泛担忧和反对声音。值得注意的是，尽管最终决定权在美国国会而非总统手中，但特朗普的提案将成为国会谈判的起点。考虑到特朗普与国会多数议员均为共和党人，有迹象表明许多议员可能会支持特朗普的建议。参考资料Trump proposes unprecedented budget cuts to US sciencehttps://www.nature.com/articles/d41586-025-01397-1识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

财报

2025-02-07

·蒲公英Ouryao

开启生命科学新纪元：2024基因治疗全景复盘

作者 | 马景梅来源 | 蒲公英Ouryao 01 创新与希望的交织篇章 2024年，基因治疗行业迎来了其发展历程中的又一个关键节点，不仅技术层面取得了突破性进展，更在临床应用上展现了广阔的前景，为全球病患带来了新的希望。一方面，随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的日益成熟，基因治疗的精准度和效率得到了显著提升，为更多疾病的治疗提供了可能。另一方面，基因治疗药物的研发管线不断拓宽，从单基因遗传病到复杂多基因疾病，从罕见病到常见肿瘤，基因治疗的适用范围正在迅速扩大。基因治疗是什么？基因疗法是一种利用遗传物质来治疗或预防疾病的医学治疗方法。它是将新的正确的基因导入到患者细胞中，以替换或修复有缺陷的基因，来恢复机体细胞的功能。近年来，在治疗遗传性疾病、癌症、传染病以及其他难治性疾病方面展现出了巨大的潜力和发展势头。针对传统方法无法治疗的疾病，基因疗法让广大病患看到了“治愈”的希望。自2012年第一款基因疗法在欧盟获批上市以来，基因疗法药物凭借其卓越的疗效近年来在罕见病领域受到了极大的关注以及投入，随着科技的不断进步，基因治疗与细胞治疗已成为当今医疗领域最具潜力和创新性的发展方向之一。基因治疗的给药途径基因治疗按照药物作用方式，可以分为体内治疗和体外治疗体内基因治疗，顾名思义，是将治疗基因直接输送到患者体内，通过特定的载体系统，如病毒载体或非病毒载体，将基因精准送达目标细胞，实现基因修复或替换。这种方法具有操作简便、全身性治疗潜力等优势，尤其适用于某些全身性疾病的治疗。体外基因治疗，则先将患者的细胞（如造血干细胞、T细胞等）从体内分离出来，在实验室环境中进行基因修饰，再将修饰后的细胞重新回输到患者体内。这种方法能够更精确地控制基因编辑的过程，减少脱靶效应，提高治疗的安全性和有效性，尤其在癌症免疫治疗和遗传性疾病治疗方面展现出巨大潜力。体外基因治疗和体内基因治疗体内治疗又可以分为基因替代治疗和基因编辑治疗两种方式，原理如下：本文将以体内基因治疗为主要目标进行阐述 02 基因治疗2024年市场表现如果说2023年是Biotech公司遭遇的资本寒冬，那么2024年的总体形势是冰雪渐融、曙光重现的。根据行业分析，全球约67%的基因治疗试验处于临床I/II期，25%处于临床II/III期，而6%处于临床III期。基于美国FDA2019年的预测，预计到2025年，FDA每年将批准10～20个基因治疗产品。总体而言，基因治疗产业的发展前景在全球的表现一片光明。政策环境的优化、资本市场的青睐以及公众认知度的提升，都为基因治疗行业的快速发展提供了有力支撑。越来越多的跨国制药企业、生物技术初创公司以及科研机构加入到基因治疗的研发队列中，共同推动这一领域的创新与发展。在我国，从《“十四五”生物经济发展规划》到《全链条支持创新药发展实施方案》再到《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，国家拟通过全方位的政策保障，整合价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用和投融资等政策资源，为基因治疗等创新药发展提供强有力的支持。也促使基因治疗成为我国生物医药领域一级市场的大热领域之一，据公开资料统计，截至2024年12月31日，我国基因疗法领域共有10家获得融资，其中中因科技、神济昌华、康林生物、正序生物等四家企业融资额度在亿元以上。 03 2024年基因技术的进展 2024年是基因治疗行业飞速发展的一年，新生物技术的不断涌现、AI技术的使用极大地加速了发展进程。 01 首先 Jennifer Doudna（2020年诺贝尔化学奖得主）领导的实验室在2024年改造出一种全新的Cas9变体——iGeoCas9，不仅热稳定性好、活性强，还使得编辑效率提高了近30%。此外，上海科技大学季泉江实验室也设计出Cas12n变体，成功缩小了Cas9的尺寸，很好地改善了Cas9作为第一代CRISPR基因编辑器尺寸太大影响应用的问题；同时保证了靶向特异性，使其适用于更小的AAV载体系统，为小型化基因编辑器的开发和应用提供了一个新的选择。Cas9及其变体的持续优化改进将推动基因治疗在遗传疾病和癌症治疗中的应用。尤其是小型化和高效变体，可能成为下一代基因编辑工具的主力，为基因编辑技术的普及提供更多可能。 02 其次 AI技术在基因药物的研发、制造流程优化方面均得到一定程度的辅助应用。AI可以用于预测CRISPR基因编辑技术的最佳目标位点，以提高编辑效率并减少非目标效应。通过机器深度学习模型，比如AlphaFold3、Azimuth 2.0、DeepCRISPR等工具和模型应用，可以优化基因编辑的精确性和安全性，再结合超级运算和分子动力学，未来有望实现从靶点发现到新药设计的一体化流程，加速药物设计研发、基因组研究等多个领域发展。 03 第三新的RNA编辑疗法出现，有望与CRISPR-Cas9共同构成基因制药的基石。RNA编辑疗法是通过精确修改细胞内RNA分子序列来改变基因表达和功能的技术。按编辑方法分类可分为单碱基编辑和RNA外显子编辑两种主要类型。RNA编辑疗法与CRISPR-Cas9一样深受业界关注，但与直接操作DNA不同，RNA编辑是可逆的，且其精确度和安全性更高，因此也被赋予更多期待。年内，首个采用RNA编辑疗法的药物—WVE006完成在人体内的机制验证。伴随着RNA疗法在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Ib/IIa期RestorAATion-2的研究中呈现出的积极表现，预示RNA编辑疗法在基因递送、临床应用等领域也将迎来更好的发展，或将超越CRISPR成为下一个研究重点。 04 基因治疗产品临床进展 1 世界范围基因治疗产品临床进展截止2024年年底，近十年来美欧日等国家和地区共批准了13款基因治疗产品上市。这些基因治疗产品覆盖了多种疾病领域，包括各种罕见遗传病、神经系统病变、肿瘤等。其中，Vertex Pharmaceuticals基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法的产品Casgevy公布的在全球临床试验长达5年的随访中（其中46名SCD患者，56名TDT患者），疗效结果与设计的主要和关键次要终点分析一致，这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。随着基因治疗产品的不断上市和技术的快速发展，基因治疗领域即将迎来世界范围的高速发展期。FDA曾表示，预计2025年之后，每年将批准10至20种细胞和基因疗法上市。 2 中国在基因治疗领域的进展和所处的地位 2024年国内基因治疗发展更是迅猛，截止到12月31日，年度内共有23家基因治疗企业，25项基因治疗候选产品获批IND，其中有7项基因治疗产品的IND申请同时通过CDE和FDA的批准。以上这些获批的基因治疗药物的适应症覆盖了多种疾病，眼科疾病、血液疾病、神经退行性疾病领域，其中使用腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）作为载体的有16项，AAV病毒由于其自身的复制缺陷型、低免疫原性和高效的细胞感染能力，改造后被广泛应用于眼科和神经退行性疾病的治疗中，用于治疗多种遗传性疾病。国内的基因治疗产品有至少5款进入III期临床，其中已有企业采用MRCT的方式推进产品的国际化进程，三期临床具体产品情况如下： 3 早期临床状况在美国国立卫生研究院管理的临床研究注册平台clinicaltrials.gov上信息查询，有245项基因治疗相关的试验正在开展，其中有87个登记地址为中国。由此可见，我国基因治疗领域正处在飞速发展的阶段，在这一点上也体现了我国的科技进步，基因治疗已经紧跟国际发达国家脚步，甚至个别细分领域处于世界领先水平，这得益于国家一系列支持和鼓励创新的政策的推出，也吸引了众多海外学者归国创业，国内科学家企业家创业的热情高涨，所以才有这般繁华景象。 05 行业发展面临的问题回顾2024年度基因治疗药物的发展历程，既有喜悦，亦伴随着挑战与艰辛！ 2024年6月，辉瑞宣布基因疗法Fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的III期CIFFREO研究未达到主要终点，即一年内患者的北极星步行评估（NSAA），评估运动能力总分相较于基线的变化未达标。这意味着，辉瑞开发的这款基因疗法并未显示出改善患者运动功能的能力。2024年8月，辉瑞透露终止开发这款基因疗法产品。国内基因治疗的先驱公司某款药物也曾因为临床数据不理想而减缓药物上市推进的步伐。这些挫折尽管为药企带来了前所未有的压力，但也促使同行者深刻反思并重新审视研发过程，有望促进细分领域新药研发的进展。由于眼部的特殊免疫屏障使其成为了基因治疗的一个理想靶器官，基因治疗的可行性更高；再加上眼部疾病基因治疗产品的研发周期相对较短，临床获益明确且易于观察，因此2024年获批IND的国内自主研发的基因治疗候选药物中有9项是治疗以各类黄斑变性为主的眼科相关疾病，造成了赛道拥挤、同质化严重的局面。 06 制造业面临的困境由于基因疗法主要聚焦于罕见病领域的治疗，此类产品病患数量较少，并且基因治疗药品的使用次数基本为单次给药，药品使用量也非常少，因此产品的设计批量都不会很大，生产频次也会比较小，所以这类企业创业初期一般采用委托生产的方式进行生产。《国家药监局关于加强药品上市许可持有人委托生产监督管理工作的公告（2023年第132号）规定：（十四）生物制品、中药注射剂、多组分生化药委托生产的，持有人应当持续提升全过程质量管理水平，重点做好以下工作：其中第4点提及：药品生产过程中，由受托生产企业对物料、中间产品（原液）、成品进行检验的，持有人应当自行或者委托第三方，定期对主要原料、中间产品（原液）、成品开展抽样检验。原则上，每生产10批次成品，对主要原料、中间产品（原液）、成品至少抽样检验1批次；生产成品不足10批次的年度，当年对主要原料、中间产品（原液）、成品至少抽样检验1批次。如果双方同时进行全检、特殊情况持续稳定性考察，那么几乎所有的样品都会用于检验，会导致成本的巨大支出。另外，如果以后法规更新，此类产品不再允许委托生产，必须自建厂房，还会涉及场地转移的工艺验证，又是一笔非常大的支出，保守估计，每批次50L规模生产约300万元人民币的成本，这还不包括工艺转移和质量可比性研究的费用，所以这对企业来讲是难以负担之重。希望政策制定者充分关注到基因治疗罕见病用药这一类特殊企业，从源头上解决这类企业的后顾之忧。 07 支付能力和支付方式亟待创新欧美发达国家丰富的医疗支付体系，和药品的自主定价机制，无疑更有利于基因治疗药物的研发和商业化推广，这极大地鼓励了他们本地区基因治疗药物的研发和商业化推广，也吸引了包括中国在内的很多国家的先进技术向欧美进军。目前在我国，各病种的医疗支付还主要依靠基本医疗保险，基本医疗保保障的是大多数人、常见病，原则上价格高昂的基因治疗药品存在准入难题。即便有个别省份纳入了惠民保，还有额外的商业保险，但部分保险受既往症与支付上限限制，其保障范围、赔付力度及覆盖面都非常有限，患者仍需承担较高比例的费用，基因治疗药物动辄百万的定价还是远远超出公众负担能力，无法满足广大患者的需求。因此，迫切需要支付环节的改革和尝试：比如分期付款、商业保险、按结果付费等。目前，我国的政策对基因治疗产品从研发到商业化均有不同程度的支持，国家对多层次医疗保障体系的构建也在逐步加强。2024年12月14日全国医疗保障工作会议明确提出“探索创新药的多元支付机制，支持引导各省普惠性商业健康保险及时将创新药品纳入报销范围，研究探索形成丙类药品目录”，这为细胞与基因治疗药品的支付方案创新提供了政策导向和发展机遇。在此背景下，细胞与基因治疗药品的支付难题有望实现突破发展，肯定会增加普通百姓药品使用的可及性。 08 展望根据BCC发布的《2024年全球细胞与基因治疗市场报告》（报告代码：BIO225B）及弗若斯特沙利文的数据，这一市场在2016年估值为5040万美元，2022年的估值为58亿美元，2025年，市场规模将达到305.4亿美元，年复合增长率30%以上，从危及生命的癌症患者到慢性疾病再到无药可医的遗传疾病，只要找到发病机制或对应基因，从治疗上均能找到对症的解决办法。回望2024年，基因治疗行业以其卓越的创新能力和显著的临床疗效，为全球医疗领域带来了前所未有的变革。它不仅为患者提供了更多“治愈”的可能性，更为整个医疗行业树立了新的标杆。展望未来，随着技术的不断进步和临床应用的深入拓展，基因治疗有望成为治疗各类疾病的主流手段之一，为人类健康事业贡献更多的智慧与力量。在这场生命科学的奇迹之旅中，我们共同期待基因治疗行业能够继续书写更多关于希望与重生的故事！参考资料： 1.Cell and Gene Therapy Decisions to Watch in 2024 2.Gene Therapy 2024: What’s in Store? 3.How AI can accelerate R&D for cell and gene therapies 4.Buchlis,G., Podsakoff, G.M., Radu, A., Hawk, S.M., Flake, A.W., Mingozzi, F.,and High, K.A. (2012). Factor IX expression in skeletal muscle of asevere hemophilia B patient 10 years after AAV-mediated genetransfer. Blood 119, 3038–3041. 5.Bennett, J., Wellman, J., Marshall, K.A., McCague, S., Ashtari, M.,DiStefano-Pappas, J., Elci,O.U., Chung, D.C., Sun, J., Wright, J.F.,et al. (2016). Safety and durability of effect of contralateral-eyeadministration of AAV2 gene therapy in patients with childhood-onsetblindness caused by RPE65 mutations: a follow-on phase 1 trial.Lancet 388, 661–672. 6.2024失败的临床研究，张松。医药经济报公众号 2025年01月01日 7.胡鑫，2024基因治疗领域的飞跃突破-基因治疗时刻，临床研究促进公益基金。 8.药明康德，全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布。作者简介马景梅北京中因科技有限公司质量总监清华大学制药工程硕士，执业药师、制药高级工程师。熟悉制药工程原理和生物药、化药药品制造工艺和质量控制要点，全程参与ZVS101e、ZVS203e两个项目的中美IND申报、工艺/质量表征和验证，把控药品实现环节、产品设计及系统性法规风险。北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”解决方案。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建有基因替代治疗和基因编辑治疗双技术平台，均进行“first-in-class”的研究。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。 ZVS101e注射液是含人CYP4V2基因的重组AAV载体的基因替代药物，该注射液视网膜下注射给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而使BCD患者的视力得到明显提升（前期临床试验平均提升15个字母）。该替代治疗药物适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。 ZVS203e注射液是一款基因编辑治疗药物，利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对RHO基因的突变热点进行定点编辑，达到一次给药终身治愈的效果。该产品是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。该产品2023年12月该产品获得美国FDA临床试验（IND）默示许可，2024年2月7日，获CDE临床试验（IND）默示许可。目前I/II期临床试验进行中。服务电话：4006006223 公司地址：北京市昌平区生命科学园生命园路27号颖泰嘉禾大厦D座4层公司网址：www.chinagene.cc 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。推荐阅读 1、2024年中国生物行业主要政策回顾与盘点作者：滴水司南 2、回顾展望生物医药：2024深度转型，2025破冰发展作者：张金巍 3、2024年生物医药产业政策盘点（附政策包下载）作者：芝麻核桃 4、生物医药产教融合：推动产业可持续发展的关键路径作者：李峰 5、从"卡脖子"到"自主可控":生物医药供应链国产替代进行时作者：杨清 6、生物制品抗体行业的2024 作者：黄庆 7、7大亮点回顾2024全球ADC产业图景作者：药明合联 8、细胞治疗2024：盘点行业的破局之道作者：张长风博士蒲公英生物运营团队恭贺新春灵蛇献瑞巳巳如意

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2025年07月27日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

其他

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PlyKp104	肺炎克雷伯菌感染更多	临床前
锆[89Zr]Zr-DFO-D2101 ( CDH17 )	胰腺导管腺癌更多	临床前
SR-4133 ( CK1ε )	膀胱癌更多	临床前
Nuciferine ( D1 receptor x D2 receptor )	中枢神经系统疾病更多	临床前
NBS-1120 ( COX-1 )	结肠癌更多	临床前