Povorcitinib

一、开场介绍会议时间：2025年第四季度主持人说明：介绍会议目的为回顾2025年第四季度及全年财务业绩，展望未来战略；提醒会议包含前瞻性陈述，实际结果可能存在差异，建议参考SEC文件中的风险因素。管理层发言摘要：WilliamMeury（首席执行官、总裁兼董事）：2025年业绩在总销售额、Jackify销售额及不含Jackify的核心业务销售额三方面超出预期；产品线结构和成熟度显著优化，在骨髓增殖性肿瘤（MPNs）、胰腺癌、结直肠癌和化脓性汗腺炎（HS）等领域有多个潜在增长机会；JAKifyXR、OPZALOR（中度特应性皮炎）及povercitinib（欧洲HS）的监管申请已及时提交，为2026年及以后的增长奠定基础。二、财务业绩分析核心财务数据第四季度收入：15.1亿美元（同比增长28%）；2025年全年收入：51.4亿美元（同比增长21%）；第四季度净销售额：12.2亿美元（同比增长20%）；2025年全年净销售额：43.5亿美元（同比增长20%）；不含Jackify的核心业务销售额：2025年12.6亿美元（同比增长53%），主要由Opezelura、Nick、Timbo和Monjuvi驱动。关键驱动因素收入增长主要来自强劲的商业表现及里程碑和合同收入增长；核心产品（如Jakafi、Opzelura、血液学和肿瘤学产品）的销售额增长贡献显著；不含Jackify的核心业务快速增长，2026年预计增长超30%，五年复合年增长率预计15%-20%。三、业务运营情况分业务线表现Jakafi：第四季度销售额8.28亿美元（同比增长7%），全年30.93亿美元（同比增长11%）；处方量第四季度增长11%，全年增长9%；真性红细胞增多症（PV）为2026年最大且增长最快适应症，渗透率仅30%，一线骨髓纤维化（MF）渗透率60%-70%；处方集覆盖出色。Opzelura：第四季度净销售额2.07亿美元（增长28%），全年6.78亿美元（同比增长33%）；美国特应性皮炎（AD）和白癜风处方量分别增长24%和15%；儿童AD上市开局强劲，销售额年化约3000万美元；白癜风国际销售额2025年翻番至1.3亿美元。血液学和肿瘤学产品：第四季度净销售额1.87亿美元（同比增长121%），全年5.83亿美元（同比增长83%）；NickTimbo第一年销售额1.52亿美元，覆盖超1400名患者、13000次输注；Monjuvi在滤泡性淋巴瘤上市后销售额同比增长20%，一线弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）数据显示无进展生存期（PFS）较R-CHOP化疗提高25%。研发投入与成果推进多个后期开发项目：9A9（突变型CALR单克隆抗体）计划2026年年中启动二线CALR阳性ET的3期试验，下半年启动二线MF的3期试验；734（KRASG12D抑制剂）在胰腺癌中显示37%总缓解率和78%疾病控制率，计划2026年第一季度启动一线PDAC的3期试验；Povorcitinib（JAK1抑制剂）用于HS的NDA已提交，预计本季度获得受理，同时在白癜风和结节性痒疹（PN）的3期试验进行中。2025年GAAP研发费用20.5亿美元，同比增长8%，主要用于后期开发资产投资；80%研发投资集中于7个关键项目。四、未来展望及规划短期目标（2026年）收入指导：47.7-49.4亿美元（同比增长10%-13%），其中Jakafi净收入32.2-32.7亿美元，Opzelura7.5-7.9亿美元，血液学肿瘤学8-8.8亿美元；不含Jackify的核心业务销售额预计15.7-16.9亿美元（中点增长率约30%）。关键里程碑：JakafiXR预计年中获批并上市，下半年重点推进处方集准入；Povorcitinib用于HS的NDA预计本季度受理；计划上半年提交Monjuvi用于一线DLBCL的补充生物制品许可申请（SBLA），有望2027年初获FDA批准。中长期战略产品线目标：到2030年，不含Jackify的核心业务规模有望接近30-40亿美元，达到当前Jackify规模；通过14项关键试验（涉及7个资产）和多个数据催化剂，推动营收增长2-3倍。重点领域：聚焦MPNs、胰腺癌、结直肠癌、HS等适应症，推进9A9、734、TGFβ受体2-PD1双特异性抗体等项目；业务发展（BD）作为增长倍增器，寻求战略契合的合作机会。五、问答环节要点CALR项目3期试验设计问：如何解决989在不同CALR突变中的效力差异及剂量问题？答：计划入组所有突变类型患者（1型和非1型），与FDA讨论给药策略以确保效力，主要终点为血液学反应，具体评估时间将与监管机构协商，2026年晚些时候提供更新。Opzelura定价与采用情况问：Opzelura定价是否受竞争压力影响？目前已批准适应症的采用情况如何？答：定价调整是为长期改善处方集覆盖，非竞争因素；AD业务占比约60%（同比增长近20%），白癜风占比约40%（增长中teens）；儿童AD年化销售额达3000万美元，国际业务2025年1.3亿美元，未来五年复合年增长率预计10%-15%。Monjuvi在一线DLBCL的机会问：FrontMind试验中IPI3-5患者的PFS获益对更广泛一线人群的意义？与Polivy的定位差异？答：试验纳入预后较差患者（IPI3-5），PFS获益显著，Manjuvi为“添加到R-CHOP”策略（非替换），覆盖生发中心B细胞（GCB）DLBCL患者，与Polivy形成差异化；一线DLBCL为最大潜在机会，每年约30000名患者，50%仍接受R-CHOP治疗。Povorcitinib在HS的标签纳入问：NDA前讨论是否纳入生物制剂初治患者？答：研究纳入生物制剂前（约64%-67%）和生物制剂后（约33%-36%）人群，两者均显示显著疗效，NDA寻求覆盖两个人群标签，预计本季度获FDA受理。JakafiXR的处方集准入问：与付款人是否有初步对话？对上市信心如何？答：已与主要PBM沟通，JakifyXR因慢性疾病每日一次给药可提高依从性（15%-25%），具有医学合理性；将设定合理价格，目标获得80%-100%处方集覆盖，2026年重点推进准入，2027年开始转换，预计转换率10%-30%。六、总结发言管理层强调2026年是关键执行年，需聚焦产品上市（如JakafiXR、Povorcitinib）、推进多项3期试验（如9A9、734）及精细化业务管理；核心战略为通过不含Jackify的核心业务增长（2030年目标30-40亿美元）、产品线扩展及BD合作，构建2029年后的陡峭增长曲线；坚持以患者为中心，推动科学进展转化为临床价值，实现长期收益和现金流增长。查看业绩会议全文

1月30日，康哲药业宣布磷酸芦可替尼乳膏获国家药监局批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。 治疗组主要疗效指标第24周达到F-VASI 75的患者比例为49.5%，显著高于目标值14.1%（P<0.0001），研究达到了主要终点。所有的次要疗效指标均显示出与主要疗效指标一致的获益趋势，且治疗时间越长，患者的白癜风治疗效果持续改善。不良反应的严重程度大部分均为1级或2级，未发生导致停药或退出的不良事件（AE），未发生研究药物相关的严重不良事件（SAE）。 我国白癜风患者人群庞大，约1400万人，磷酸芦可替尼乳膏作为国内首款且唯一用于白癜风治疗的靶向药，有望为广大白癜风患者带来治疗曙光。（一）白癜风：患者群体庞大，且治疗选择极其有限 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，常见于指背、腕、前臂、颜面、颈部等，其发病原因为产生色素的细胞即黑素细胞的缺失。根据《白癜风诊疗共识（2021版）》，中国白癜风患者约1400万，且好发于青少年人群。鉴于患者人群庞大且好发于年轻人群，白癜风的治疗需求巨大且急迫。 白癜风治疗药物十分有限，目前主流的白癜风治疗药物包括钙调磷酸酶抑制剂（TCI）、糖皮质激素（TCS）、维生素D3衍生物（卡泊三醇软膏），但糖皮质激素不良反应发生率较高，钙调磷酸酶抑制剂及维生素D3衍生物缺少长期使用风险的证据，大部分指南及共识持谨慎态度。 目前，国际指南及中国共识认为，JAK抑制剂有望成为白癜风治疗的新手段。2022年7月，芦可替尼乳膏获美国FDA批准上市，用于12岁及以上非节段型白癜风患者的局部治疗。芦可替尼乳膏上市后，销售额快速攀升，2024年收入达5.1亿美元，较2023年增长50.9%，反映出白癜风患较大未满足的临床需求。 图：芦可替尼乳膏销售额（亿美元） 数据来源：Incyte年报 （二）白癜风国内布局 目前，全球布局白癜风新药研发的企业较少。Incyte是白癜风领域的佼佼者，手握唯一一款上市的白癜风新药——芦可替尼乳膏，此外；Incyte旗下另一款白癜风潜力药物——Povorcitinib已推进至临床Ⅲ期，康哲药业在国内则是引入Incyte两款白癜风药物。除了康哲药业外，泰恩康、诺诚健华等亦在白癜风赛道你追我赶。天量白癜风市场，预计即将迎来变局。 表：白癜风药物竞争格局 表来源：医药魔方 （1）芦可替尼乳膏（OPZELURA）由Incyte研发。基于两项三期临床试验数据(TRuE-V1 and TRuE-V2)，FDA于2022年7月批准了OPZELURA芦可替尼乳膏用于局部治疗成人和12岁及以上儿童患者的非节段性白癜风。TRue-V1共纳入330例患者，使用芦可替尼乳膏的患者在治疗24周后，有29.9%的患者达到面部白癜风面积评分指数相对基线改善至少75%（F-VASI 75）；而安慰剂组仅为7.5%。TRue-V2研究纳入344例患者，使用芦可替尼治疗的患者在24周时，F-VASI 75的应答率为29.9%，安慰剂组为12.9%。 图：芦可替尼乳膏治疗白癜风数据优异 数据来源：康哲药业官网 康哲药业于2022年12月通过附属公司康哲美丽与Incyte就用于芦可替尼乳膏订立合作和许可协议，将这一潜力产品收入囊中。凭借中国真实世界研究中取得的积极结果，康哲药业迅速芦可替尼乳膏的上市进程。2024年9月， 芦可替尼乳新药上市许可申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，将成为首个国内上市的白癜风治疗处方药。 （2）瞄准白癜风市场，康哲药业加速布局了第二款白癜风产品——Povorcitinib。2024年4月，康哲药业与Incyte就开发和商业化选择性口服JAK1抑制剂povorcitinib订立合作和许可协议，获得其在中国大陆、香港、澳门、台湾及东南亚十一国的研究、开发、注册及商业化产品的独家许可权利，以及在区域内生产产品的非独家许可权利。 Povorcitinib是由Incyte研发的一种小分子选择性 JAK1 抑制剂，目前处于临床Ⅲ期。Ⅱb期研究显示，在24周时，Povorcitinib与安慰剂相比，总体和面部白斑面积评分指数（T-VASI；F-VASI）指标在统计学上显著改善。171 名白癜风患者随机分配到每日一次口服剂量为 15、45 或 75 毫克的povorcitinib 或安慰剂组，持续 24 周。主要结果显示，24周T-VASI 50分别为10.5%（Povorcitinib 15mg）、15.2%（Povorcitinib 45mg）、5.6（Povorcitinib 75mg）和3%（安慰剂）。24周F-VASI 50分别为18.4%（Povorcitinib 75mg）、45.5%（Povorcitinib 15mg）、27.8%（Povorcitinib 45mg）和9.1%（安慰剂）。24周F-VASI 75分别为13.2%（Povorcitinib 75mg）、18.2%（Povorcitinib 15mg）、13.9%（Povorcitinib 45mg）和3%（安慰剂）。 图：povorcitinib治疗白癜风的T-VASI 50数据 数据来源：Incyte （3）利特昔替尼是由辉瑞研发的一种激酶抑制剂，能够不可逆地抑制 JAK3和酪氨酸激酶家族。利特昔替尼首个适应症——重症斑秃于2023年6月在美国批准上市。 利特昔替尼白癜风适应症处于临床Ⅲ期。Ⅱb研究结果显示，与安慰剂相比，在有负荷剂量（-21.2 vs 2.1；P<0.001）或无负荷剂量（-18.5 vs 2.1；P<0.001）的利特昔替尼50 mg组和30 mg组（-14.6 vs 2.1；P=0.01）中，面部白癜风面积评分指数的变化百分比相比基线有显著改善（n=187）。 （4）CKBA软膏由泰恩康研发，可通过靶向ACC1和MFE2调控细胞脂代谢，抑制CD8+T细胞产生效应分子与发挥效应功能。CKBA软膏治疗白癜风处于临床II期。 2025年8月，泰恩康宣布CKBA软膏在非节段型白癜风患者中表现出积极的疗效和良好的安全性，支持继续开展III期确证性临床试验。高剂量组CKBA软膏1.5% BID剂量组的面颈部白癜风评分指数达到F-VASI 50和F-VASI 25的受试者比例均优于安慰剂组，其中疾病好转及不同程度复色患者占比为36%（18/50）。CKBA软膏1.5% BID剂量组和溶媒组（安慰剂组）的药品相关不良事件（TEAE）发生率分别为18%和12%；未发生与试验用药品相关的严重不良事件（SAE），CKBA 软膏具有良好的安全性和耐受性。 （5）Soficitinib（ICP-332）是一款由诺诚健华在研的高效、高选择性的新型口服TYK2抑制剂，正在被开发用于治疗各种T细胞相关的自身免疫性疾病，包括白癜风、特应性皮炎、结节性痒疹等。TYK2/JAK1抑制剂通过阻断IFN-γ和IL-15等细胞因子介导的JAK-STAT信号通路，抑制自身免疫性T细胞对黑色素细胞的攻击，从而促进白癜风皮损恢复。 2025年5月16日，诺诚健华宣布，Soficitinib治疗非节段型白癜风的2/3期临床试验在中国完成首例患者给药。截至2026年1月，Soficitinib治疗白癜风的II期临床试验也已经完成患者入组。（三）小结 作为一种慢性、毁容性自身免疫性皮肤疾病，白癜风治疗迫切性强；此外，我国白癜风患者达1400万，白癜风市场潜力巨大。随着芦可替尼乳膏的上市，我国白癜风患者迎来治疗的新手段，芦可替尼乳膏全球销售额已突破5亿美元，期待未来在国内市场的放量。 立即扫码加入药事纵横交流群