Long-term Extension Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Riliprubart (SAR445088) in Participants With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)

This study is a Phase 3 extension, global, multicenter open-label study. The purpose of this study is to evaluate long-term safety and efficacy of riliprubart in adult participants with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) who have completed Part B in 1 of 3 parent studies (PDY16744, EFC17236, or EFC18156) and wish to continue treatment with riliprubart. Up to approximately 300 participants will be enrolled to continue receiving treatment with riliprubart. The duration of participation for each participant will be up to approximately 4 years, including posttreatment follow-up. The treatment duration will be up to approximately 3 years. A participant who discontinues riliprubart treatment at any time during the study will be followed for safety for a minimum of 55 weeks after the last dose of riliprubart received.

开始日期2025-04-01

申办/合作机构

Sanofi

NCT06290141

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Study Evaluating Efficacy and Safety of Riliprubart Versus Intravenous Immunoglobulin (IVIg) in Participants With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy

The purpose of the study is to evaluate efficacy of riliprubart compared to IVIg in adult participants with CIDP who are receiving maintenance treatment with IVIg. The study duration will be for a maximum of 109 weeks including screening, treatment phases, and follow-up.

开始日期2024-08-21

申办/合作机构

Sanofi

NCT06290128

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, Double-blind, Placebo-controlled Study Evaluating Efficacy and Safety of Riliprubart in Participants With Refractory Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy

The purpose of the study is to evaluate efficacy of riliprubart compared to placebo in adult participants with CIDP whose disease is refractory to standard of care. The study duration will be for a maximum of 111 weeks including screening, treatment phases, and follow-up.

开始日期2024-07-12

申办/合作机构

Sanofi

100 项与 Riliprubart 相关的临床结果

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100 项与 Riliprubart 相关的转化医学

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100 项与 Riliprubart 相关的专利（医药）

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项与 Riliprubart 相关的文献（医药）

2025-08-01·NEPHROLOGY DIALYSIS TRANSPLANTATION

Antibody-mediated rejection—treatment standard

Review

作者: Thaunat, Olivier ; Naesens, Maarten ; Diebold, Matthias ; Budde, Klemens ; Böhmig, Georg A ; Viklicky, Ondrej ; Rostaing, Lionel

ABSTRACT:

Antibody-mediated rejection (AMR) remains a major cause of graft failure, with significant health and economic burden. Despite being recognized >25 years ago, AMR treatment remains unstandardized, and no therapy has gained robust regulatory approval. While uncontrolled series have shown promise, few well-designed trials exist, with most yielding negative results. In the absence of strong trial data, a Transplantation Society expert consensus recommended potential treatment options with low levels of evidence, tailored to clinical phenotypes. Here, we re-evaluate the current evidence for AMR treatment decisions. We conclude that steroids, rituximab, bortezomib, and interleukin-6 (IL-6) antagonists lack sufficiently robust evidence to support their use in AMR. For early AMR, antibody depletion using immunoadsorption could be considered as an alternative to plasmapheresis. High-dose intravenous immunoglobulin (IVIG) may be added, though the supporting evidence remains limited. While previous trials primarily targeted the cause of AMR, recent data on the successful reversal of AMR activity by CD38 antibodies—particularly recent phase 2 trial results—suggest that targeting the cellular inflammation resulting from antibody binding to the endothelium could be a rational approach. Along these lines, in severe early AMR, complement inhibition may also be an option. Ongoing phase 2 trials evaluating prolonged courses of high-dose IVIG, the neonatal Fc receptor blocker efgartigimod, the tyrosine kinase inhibitor fostamatinib, and the complement inhibitor BIVV020, along with phase 3 trials of the anti-IL-6 receptor antibody tocilizumab and the CD38 antibody felzartamab, offer hope for effective, approved therapies targeting different aspects of AMR pathobiology.

2024-10-02·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

Pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, and tolerability of a single-dose riliprubart, an anti-C1s humanized monoclonal antibody in East-Asian adults: results from a Phase 1, randomized, open-label trial

Article

作者: Zhao, Amy ; Zhu, Yunting ; Tang, Lei ; Oh, Jaeseong ; Li, Yingxin ; Young Na, Joo ; Jang, In-Jin

OBJECTIVES:

This Phase 1 trial was planned to investigate the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, and tolerability of a single dose of riliprubart in healthy East-Asian adult participants.

METHODS:

A single-center, parallel-group, randomized, open-label, single-dose study was performed to evaluate the PK, PD, safety, and tolerability of riliprubart (50 mg/kg intravenous [IV] or 600 mg subcutaneous [SC]) in 37 healthy East-Asian (Chinese, Japanese, and Korean) participants.

RESULTS:

Riliprubart was slowly absorbed after SC administration (median t_max: 7.01-10.48 days) and showed a long half-life after IV or SC administration (mean: 9.52-11.0 weeks), with a bioavailability of 74.6% after SC administration. The PD profiles, which are evaluated by classical complement pathway activity or CH50, were similar and largely overlapped across East-Asian participants after a single IV or SC dose. Riliprubart was safe and well tolerated in participants following a single IV or SC dose.

CONCLUSIONS:

Riliprubart was safe and well tolerated and demonstrated favorable PK and PD profiles in healthy East-Asian participants following a single IV or SC dose. These results are comparable to first-in-human study results from non-East-Asian participants and support the same dosing regimen of riliprubart for global simultaneous clinical development.

CLINICAL TRIAL REGISTRATION:

This trial is registered at https://cris.nih.go.kr (identifier: KCT0006571).

2024-02-22·Blood

Safety, tolerability, and activity of the active C1s antibody riliprubart in cold agglutinin disease: a phase 1b study

Article

作者: Chow, Timothy ; Barcellini, Wilma ; Vos, Josephine M. I. ; Zilberstein, Moshe ; D’Sa, Shirley ; Röth, Alexander ; Barker, Graham ; Storek, Michael ; Perrin, Laurent ; Wardęcki, Marek

Abstract:

Cold agglutinin disease is a rare autoimmune hemolytic anemia characterized by complement pathway-mediated hemolysis. Riliprubart (SAR445088, BIVV020), a second-generation classical complement inhibitor, is a humanized monoclonal antibody that selectively inhibits only the activated form of C1s. This Phase 1b study evaluated the safety, tolerability, and effect on hemolysis of riliprubart in adult patients with cold agglutinin disease. On day 1, 12 patients received a single IV dose of either 30 mg/kg (n = 6) or 15 mg/kg (n = 6) of riliprubart and were subsequently followed for 15 weeks. Riliprubart was generally well tolerated; there were no treatment-emergent serious adverse events, or treatment-emergent adverse events leading to death or permanent study discontinuation. There were no reports of serious infections, encapsulated bacterial infections including meningococcal infections, hypersensitivity, or thromboembolic events. Rapid improvements in hemoglobin (day 5) and bilirubin (day 1) were observed in both treatment cohorts. Mean hemoglobin levels were maintained at >11.0 g/dL from day 29 and mean levels of bilirubin were normalized by day 29; both responses were maintained throughout the study. Improvements in clinical markers closely correlated with a sustained reduction in the 50% hemolytic complement (CH50) throughout the study. Mean C4 levels, an in vivo marker of treatment activity, increased 1 week after treatment with either dose of riliprubart and were sustained throughout the study. In conclusion, a single IV dose of riliprubart was well tolerated, and led to rapid classical complement inhibition, control of hemolysis, and improvement in anemia, all of which were sustained over 15 weeks. This trial was registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT04269551.

项与 Riliprubart 相关的新闻（医药）

2025-12-21

·罕见病信息网

8款罕见病药物迎新进展；超100种药进我国医保；11亿资助多个罕见病项目| 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 首个法布雷病AAV基因疗法上市进程加速！近日，Sangamo Therapeutics公司宣布已正式向美国FDA启动其在研成人法布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交。这一里程碑进展标志着这款备受瞩目的基因疗法正式进入上市冲刺阶段，有望为全球法布雷病患者带来“一次性治愈”的新希望。法布雷病 (Fabry Disease, FD) 是一种罕见的X染色体显性遗传的溶酶体贮积症。由于GLA基因突变导致α半乳糖苷酶A活性部分或全部丧失，造成其代谢底物从胎儿发育阶段起即出现进行性贮积，累及多个器官，临床表现多样。法布雷病在普通人群中预估患病率在1/117000~1/40000之间，新生儿筛查数据显示发病率高达1/8800~1/1250，已列入我国《第一批罕见病目录》。 02 国产首个！百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市 12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。 03 和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗儿童软骨发育不全II期临床试验完成首例患者给药 12月16日，和誉医药宣布其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的II期临床试验已顺利完成首例患者给药。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 04 雷特综合征新剂型获美国FDA批准上市！近日，Atossa公司宣布美国FDA已正式批准DAYBUE STIX (trofinetide, 曲非奈肽) 口服溶液用粉剂上市。作为全球首款且唯一获批的Rett综合征治疗药物DAYBUE的全新剂型，DAYBUE STIX旨在通过提升给药灵活性，改善患者的治疗依从性。 Rett综合征又名雷特综合征 (Rett syndrome, RTT) 是一种由位于X染色体上的MECP2基因的功能丧失突变引起的神经系统疾病，主要影响女性，可以导致严重的认知障碍和身体残疾，也是女性智力残疾最重要的危险因素之一。据统计，Rett综合征在女性中的发病率约为7.1/100000，已经纳入我国《第二批罕见病目录》。2023年，美国FDA已批准Acadia Pharmaceuticals公司的DAYBUE口服液 (trofinetide, 曲非奈肽) 用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者。 05 信念医药血友病B基因治疗药物获沙特阿拉伯SFDA孤儿药资格认定 12月15日，信念医药宣布沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予其基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗12岁及以上患者中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）。血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起1。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。 06 赛诺菲罕见病疗法临床III期失败 12月15日，赛诺菲公布了其药物Tolebrutinib在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）方面的最新进展。PERSEUS 3期研究（临床研究标识符：NCT04458051）结果显示，Tolebrutinib在延缓原发性进展型多发性硬化症患者出现6个月复合确认残疾进展的时间方面，未达到其主要终点。PPMS患者约占整体多发性硬化症患者群体的10%。基于这些结果，赛诺菲将不会寻求该药物在PPMS适应症上的监管注册。 07 内地唯一！北京友谊医院获批罕见病创新药Seladelpar 独家处方资格日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药物Seladelpar正式获批进入北京天竺罕见病药品保障先行区，在中国内地目前仅可于北京友谊医院处方使用（西城院区、通州院区、顺义院区均可使用）。该药适用于对熊去氧胆酸（UDCA）治疗生化应答不佳的PBC患者，或无法耐受UDCA的PBC患者。原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。目前，熊去氧胆酸是国内外指南推荐的PBC一线治疗药物。然而，有高达30%-40%的PBC患者对UDCA治疗应答不佳。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。对于终末期患者，肝移植是唯一有效的治疗手段。因此亟需更有效的创新治疗方案。 08 X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 基因疗法完成首例患者双眼给药治疗！近日，Beacon Therapeutics公司宣布其用于治疗X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的核心在研潜在同类最佳 (best-in-class) AAV基因疗法laru-zova (laruparetigene zovaparvovec, AGTC-501) 在LANDSCAPE试验中完成首例患者双眼给药治疗。这一里程碑进展不仅标志着laru-zova向着更贴近临床实践的双眼给药方案迈出了关键一步，更预示着全球数万名XLRP患者正迎来接近“功能性治愈”的希望。 X连锁视网膜色素变性 (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，通常是由视网膜色素变性GTP酶调节因子 Retinitis pigmentosa GTPase regulator, RPGR) 基因的突变所致 (70%~80%)。这些突变会导致感光细胞逐渐丧失，并在儿童时期开始出现视觉功能障碍，最终导致失明，严重影响患者的生活质量。据统计，XLRP在欧美男性中的患病率为3.4~4.4/10万，目前尚无获批的治疗方法。 09 肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF) AAV基因疗法I/II期临床取得积极结果！近日，4D Molecular Therapeutics (4DMT) 公司宣布其雾化吸入式AAV基因疗法4D-710在CFTR调节剂不适用肺囊性纤维化患者中长达3.5年的I/II期AEROW试验中取得积极结果。结果显示，该疗法不仅安全性良好，更在改善肺功能和生活质量方面展现出持久且具有临床意义的潜力，为无药可医的患者群体点燃了新的希望。肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF) 是一种由位于第7号染色体上的跨膜调节因子 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 基因突变所导致的常染色体隐性遗传的多系统受累疾病。据统计，全球有超过10.5万人患有肺囊性纤维化，其中绝大部分患者分布于北美、欧洲和澳大利亚，已纳入我国《第一批罕见病目录》。罕圈动态 01 天坛生物长效凝血因子Ⅲ期临床启动 12月19日，天坛生物公告下属成都蓉生药业研制的“注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白”正式启动Ⅲ期临床试验，该药物适用于血友病A患者出血控制、预防及手术出血管理，目前尚无国内外同类产品上市。血友病A是X染色体连锁隐性遗传出血性疾病，核心病因是凝血因子Ⅷ缺乏，我国潜在患者超10万例，重型患者占比约60%，当前主流治疗依赖短效凝血因子Ⅷ制剂，半衰期仅12小时左右，患者每周需注射3次，繁重负担导致成人规范化预防治疗率仅3.4%，70%成年患者存在关节残疾等不可逆并发症。天坛生物这款Fc融合蛋白通过技术手段将半衰期延长1.5-1.7倍至18-20小时，可将注射频率降至每周1-2次，能提升治疗依从性，减少出血事件和关节损伤风险。 02 48亿美元！一位罕见病父亲创立的公司被收购 12 月 19 日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克代码：BMRN）与 Amicus Therapeutics（纳斯达克代码：FOLD）联合宣布，BioMarin 已达成全现金收购 Amicus 的最终协议，收购价每股 14.50 美元，总股本价值约 48 亿美元。该协议获两家公司董事会一致批准，Amicus 董事会同时建议股东投票支持。交易预计 2026 年第二季度完成，尚需满足监管机构批准、Amicus 股东认可及其他惯例成交条件。此次收购价较 Amicus 最后收盘价溢价 33%，较 30 天成交量加权平均股价溢价 46%，较 60 天成交量加权平均股价溢价 58%。 03 罕见病首仿药被拒批，创今年最快驳回记录本周，国家药品监督管理局（NMPA）连续拒绝了118个药品的上市申请。 12月17日，北京远方通达医药技术有限公司研发的醋酸锌片收到国家药监局的拒批通知，宣告本次上市申请失败。该品种于今年9月24日才提交上市申请并获受理，短短三个多月后即遭驳回，创下今年以来仿制药审评最快驳回纪录。 04 1亿美元！基因疗法公司获融资 12月17日，基因治疗生物技术公司Addition Therapeutics 正式亮相，并宣布获得了1亿美元融资，用以推进其基于RNA的非病毒基因治疗平台研发，推动为受慢性病和罕见病影响的患者实现基因组医学的变革性承诺。公司利用其突破性的全RNA、非病毒、基于脂质纳米粒（LNP）的PRINT™（精确RNA介导的转基因插入）平台，旨在开发更安全、持久且一次性的疗法，克服当前遗传医学药物形式的局限性。投资方包括 SR One、Pivotal Life Sciences、Abingworth、Osage University Partners、盖茨基金会和 BEVC。 05 罕见病药物研发商筹集5500万美元，用于开展癫痫中期研究 12 月 16 日，Aeovian Pharmaceuticals 正式宣布完成5500 万美元超额认购 B 轮融资，本轮融资由 Luma Group 与 CTI Life Sciences Fund 两大机构共同领投。此次募集的资金将专项用于推进公司核心候选药物AV078的临床研发进程，重点是完成该药物针对结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫的 II 期概念验证临床试验。AV078 是一款具有中枢神经系统渗透性的选择性 mTORC1 抑制剂，其研发定位即为治疗结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫。 06 超100种！我国医保罕见病用药数量创新高再创新高!公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 07 140 人专业团队，杭州市儿童罕见病诊疗中心成立近日，杭州市妇女儿童医疗集团暨杭州市妇幼保健院成功获杭州卫健委批准成立“杭州市儿童罕见病诊疗中心”。这标志着杭州市儿童罕见病诊疗进入“专业化、规范化、高质量”发展阶段，将为长三角区域罕见病患儿诊疗提供服务。 08 11亿资助16项科研！多个罕见病项目入选加利福尼亚再生医学研究所董事会批准了总额超1.6亿美元（按今日实时市场汇率计算，约等于11.28736 亿元人民币）的资金支持，涵盖16项新研究资助项目、两项人才培养资助方案及一项民生战略。其中，16项研究项目将聚焦多种罕见病与常见病的疗法研发；两项资助方案致力于培育高中生、本科生及研究生投身再生医学领域的职业发展；新战略则旨在推动再生医学疗法更广泛地惠及加州民众。 09 15个科室联动！四川绵阳罕见病病房成立，破解罕见病就医难题 12 月 12 日，绵阳市中心医院罕见病病房正式成立。这是该院深入贯彻健康中国战略、积极应对罕见病防治这一全球公共卫生挑战的重要举措。市中心医院提出要积极探索人工智能等前沿技术在罕见病辅助诊断与数据分析中的应用，并系统规划建设罕见病临床与基因标本资源库及科研数据库，为深入开展病因学研究、探索精准治疗策略积蓄核心科研资产。活动预告 01【患者招募】遗传性血管性水肿（HAE）项目报名啦! 舶望制药siRNA 新药 BW-20805于2025 ACAAI 会议公布I期临床研究数据，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。数据显示，BW-20805 在临床试验中表现出了良好的耐受性与安全性，并能快速、深度且持续地降低血浆中的 PKK 水平。目前，“一项评估BW-20805在HAE患者中的有效性和安全性的2期、开放性、多中心研究" 正在全球进行，本临床研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，批准通知书编号为2023LP02080。 02【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 03【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动近日，福建医科大学附属协和医院两项慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）国际多中心III期研究同步招募启动，均聚焦新型药物riliprubart的疗效与安全性评价，为不同治疗需求的患者带来新希望。两项研究均已通过医院伦理委员会批准，现将核心招募信息公布如下： 04 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 05 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 06 成都病友会暨多学科联合义诊通知为践行“以患儿为中心”的服务理念，守护软骨发育不全患儿成长，让西部地区罕见病患儿就近享受全国顶尖诊疗服务，由四川大学华西第二医院医学遗传科/儿童遗传病诊治中心和“一米三的视界”联合主办，蔻德罕见病关爱中心支持，特邀上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授领衔，汇聚两院多学科权威专家，共同举办软骨发育不全病友会暨多学科联合义诊活动，现面向社会公开招募患儿家庭。招募对象 1.确诊/疑似软骨发育不全的儿童（身材矮小、四肢短小、头颅增大、脊柱侧弯、运动发育迟缓等表现者）； 2.软骨发育不全合并呼吸异常、神经系统受累、内分泌紊乱等并发症的患儿； 3.有软骨发育不全家族史、希望进行遗传咨询或疾病筛查的家庭。 07 第九届龙门罕见病大会会议通知（第一轮）为提升罕见病诊断水平，加快早诊断早治疗，服务于社会。由中国民族卫生协会主办，河南科技大学第一附属医院、河南省罕见病重点实验室、河南省卫健委遗传罕见病重点实验室、洛阳市医学会承办的“第九届龙门罕见病大会”，将于2026年3月27日至29日以线上+线下相结合的形式在河南洛阳召开。此次大会由主会场、分会场(16个学科专场)、罕见病临床思维训练营、罕见病病例演讲活动、Alström综合征病友见面会等模块组成。会议时间:2026年3月27日至29日报道时间:2026年3月27日(08:00-14:00报到) 会议地点:洛阳伊水大酒店(河南省洛阳市洛龙区伊水东路与龙顾路交叉口东50米) 推荐阅读

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·星阅前沿社

中国类器官与器官芯片：一场“精准突围”的技术革命 ——从政策到实践，解析中国与全球的差异化路径

引言：当“仿生实验室”颠覆药物研发 2023年，全球首款基于类器官数据的新药SAR-445088 获FDA批准进入临床试验，标志着类器官与器官芯片技术正式迈入药物研发的核心舞台。这项技术被誉为“体外人体”，能模拟器官功能、预测药物反应，甚至替代部分动物实验。在这场技术革命中，中国展现出独特的战略思维：既紧跟国际前沿，又在政策引导、应用场景和技术生态上走出差异化道路。与欧美“立法先行+市场驱动”的模式不同，中国选择以“国家专项+临床痛点”为突破口；与日本“精细化改良”路线相比，中国更强调“规模化应用”。本文基于CDE 孙涛博士的最新报告，结合全球案例，解码中国类器官与器官芯片技术的“特”与“优”。一、政策逻辑：从“跟跑布局”到“精准卡位” 中国思路：国家专项驱动+临床需求导向顶层设计聚焦肿瘤与罕见病：2021年科技部将“基于类器官的恶性肿瘤模型”纳入“十四五”重点专项，直接瞄准中国癌症高发（年新发457万例）的临床痛点。相比之下，美国FDA现代化法案2.0更强调“全面替代动物实验”，欧盟EMA则侧重“伦理合规性”。专家共识填补标准空白：2022年《肿瘤类器官诊治平台质量控制标准中国专家共识》发布，全球首个针对肿瘤类器官的标准化文件。而欧美主要通过ICH 等国际协调机制推进标准统一。审评政策灵活试点：CDE在基因治疗指南中首次明确类器官可作为替代模型，但要求“科学论证，逐案分析”。这种“有条件开放”既鼓励创新，又避免冒进，与美国“立法强制替代”形成对比。国际对比：美国：通过《FDA现代化法案2.0》将器官芯片纳入法律框架，允许完全替代动物试验（如SAR-445088案例）；欧盟：依托EMA创新工作组推动技术验证，但进展缓慢（仅3%的新药申请使用替代模型）；日本：聚焦iPS细胞衍生类器官，技术路线单一，市场化程度低。差异化价值：中国以“国家专项+临床痛点”快速切入，避免欧美“泛泛立法”的效率损耗，同时规避日本“技术孤岛”风险。二、技术路径：从“单点突破”到“场景深耕” 中国策略：肿瘤优先+医工结合肿瘤类器官领跑全球：中国已建立食管癌、乳腺癌等高发肿瘤类器官库，患者来源类器官（PDO）模型成功率超80%（高于国际平均70%）。复星凯特、科济药业等企业将其用于CAR-T疗法个性化筛选。器官芯片“接地气”创新：针对中国乙肝患者多（8600万）、肝毒性药物需求大的特点，微生理肝芯片实现药物代谢动态模拟，成本仅为动物实验的1/3。而美国更侧重心脏芯片（应对心血管疾病）、欧盟专注肠芯片（消化系统药物）。AI赋能“中国速度” ：药明康德联合清华大学开发AI驱动的类器官成像分析系统，将药效评估周期从2周缩短至3天。相比之下，欧美企业更依赖传统生物信息学工具。国际对比：美国：技术全面领先，但商业化成本高（单个心脏芯片模型报价超10万美元）；欧盟：强于基础研究（如荷兰Hubrecht研究所的肠类器官），但产业化滞后；韩国：聚焦皮肤类器官（迎合医美产业），市场狭窄。差异化价值：中国以“临床刚需+成本优势”打开市场，在特定领域（肿瘤、肝病）形成技术壁垒。三、应用生态：从“实验室科研”到“产业链闭环” 中国实践：医院-企业-政策三方联动医院端：临床反哺研发：华西医院建立全球最大胃癌类器官库（超1000例），直接向药企提供“类器官-CRO”服务。而欧美医院多通过技术转让获利（如哈佛医学院的器官芯片专利授权）。企业端：差异化竞争：大橡科技推出“肝-肠-肿瘤”多器官芯片联用系统，价格仅为欧美同类产品的1/5；初创公司艾玮得生物专注血脑屏障芯片，填补国产空白。政策端：区域试点先行：苏州BioBAY 建成类器官中试平台，提供“模型构建-数据服务-监管申报”全链条支持。这种“地方孵化+国家认证”模式，与深圳AI医疗试点异曲同工。国际对比：美国：风险投资主导（2023年器官芯片领域融资超20亿美元），但中小企生存压力大；德国：产学研联盟紧密（如TissUse公司与柏林夏里特医院合作），但市场局限欧洲；印度：低成本代工（如仿制类器官培养基），技术含量低。差异化价值：中国构建“临床资源-制造能力-政策试点”的铁三角，避免欧美“资本泡沫”和印度“低端锁定”。四、挑战应对：从“技术焦虑”到“生态破局” 中国困境与破局之道技术短板：模型复杂度不足现状：国内类器官普遍缺乏血管化和免疫微环境（仅20%模型包含内皮细胞）；破局：中科院深圳先进院开发“3D生物打印 +微流控 ”技术，实现血管化肝类器官。标准化之痛：数据难互认现状：不同实验室的类器官药效数据差异超30%；破局：国家药监局启动“类器官质量评价中心”建设，参考欧盟EMBL标准建立中国数据库。商业闭环：付费方缺失现状：医院不愿为类器官检测买单（医保未覆盖）；破局：上海将肿瘤类器官药敏检测纳入“普惠型商业健康险”，患者自付比例降至20%。国际镜鉴：美国：通过保险公司（如UnitedHealthcare）覆盖类器官检测费用，但定价权被巨头垄断；欧盟：建立EURL ECVAM认证体系，但流程繁琐（平均认证周期2年）。差异化价值：中国以“局部创新+政策试点”破解系统性难题，而非照搬欧美市场化方案。五、未来战场：中国能否定义“新游戏规则”？关键赛点：标准输出：推动《肿瘤类器官中国标准》成为ISO国际标准；技术融合：将类器官与中医药结合（如类器官评价中药复方肝毒性）；全球化：通过“一带一路”输出肝病/肿瘤类器官解决方案（如东南亚乙肝高发区）。结语：一场“非对称竞争”的启示中国在类器官与器官芯片领域的突围，本质是一场“精准卡位”的非对称竞争：不追求全面替代动物实验，而是聚焦临床痛点（如肿瘤、肝病）；不盲目跟随欧美立法，而是通过专家共识和区域试点渐进改革；不依赖单一技术突破，而是构建“医院-企业-政策”的生态闭环。这种策略或许无法短期内诞生“全球首个”，却能培育出最适合中国医疗场景的技术体系。当欧美仍在争论“替代动物实验”的伦理边界时，中国已悄然在肝癌类器官、AI药效预测等细分领域筑起护城河。未来的药物研发革命，注定需要更多这样的“中国智慧”。

免疫疗法细胞疗法基因疗法申请上市上市批准

2025-11-09

·罕见病信息网

14款罕见病药物有新进展； “医药界诺贝尔奖”公布最佳罕见病产品奖；中美英加快罕见病审批 | 壹周罕见要闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 全球首款天使综合征AAV基因疗法完成首位受试者给药近日，MavriX Bio公司宣布，其用于治疗天使综合征的在研AAV基因疗法MVX-220的1/2期临床试验ASCEND-AS (NCT07181837) 已完成首位患者给药。这一里程碑事件不仅标志着全球首款针对天使综合征的基因疗法正式进入人体临床评估阶段，也为整个神经发育障碍领域带来了新的希望。 02 FDA批准Opus Genetics基因治疗LCA5突变第三期临床实验 11月7日宣布，Opus Genetics, Inc.公司，已成功完成与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其用于治疗由 LCA5 基因突变引起的莱伯先天性黑蒙 (LCA) 的基因疗法候选药物 OPGx-LCA5 举行的 B 类再生医学高级疗法 (RMAT) 会议。此次会议中，FDA就Opus公司注册策略的关键要素，包括化学、生产和控制（CMC）以及关键性试验设计，提出了建设性反馈意见。FDA承认LCA5相关失明患者存在巨大的未满足医疗需求，并重申了其对罕见遗传病监管灵活性的承诺。 03 新药集聚进博会，成人特发性肺纤维化治疗药物有新进展勃林格殷格翰在本届进博会上带来了今年10月在国内获批上市的那米司特片。勃林格殷格翰展台工作人员介绍，那米司特片是治疗成人特发性肺纤维化的新疗法。该药是一款口服PDE4B抑制剂，选择性抑制PDE4B同工酶。通过抑制PDE4B同工酶等相关通路，那米司特片展现了抗纤维化和免疫调节的双重效果。目前，该公司已提交那米司特片用于治疗成人进展性肺纤维化适应证的上市注册申请。 04 新药集聚进博会，嗜酸性肉芽肿性多血管炎治疗药物有新进展在进博会的葛兰素史克展台，拓展了新适应证的美泊利珠单抗注射液也有不少人围观。葛兰素史克工作人员介绍，美泊利珠单抗注射液于2021年11月在国内获批，2022年正式上市，是治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎的靶向药物。之后，该公司对美泊利珠单抗注射液进行了拓展新适应证的研究，于 2025年1月获批用于治疗成人未充分控制慢性鼻窦炎伴鼻息肉。今年2月，美泊利珠单抗注射液治疗慢阻肺适应证的上市申请获得国家药监局药品审评中心受理。 05 新药集聚进博会，遗传性大疱性表皮松解症（EB）治疗药物有新进展在进博会，凯西医药带来了遗传性大疱性表皮松解症（EB）的治疗药物桦醇三萜外用凝胶（Filsuvez®）。遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一组罕见且极其痛苦的遗传性皮肤病。患者因基因突变导致皮肤和黏膜异常脆弱，仅是轻微摩擦或损伤即可导致患者皮肤有水疱或糜烂，痛感强烈。因皮肤和黏膜如同脆弱的蝴蝶翅膀，患者被称为“蝴蝶宝贝”。据了解，桦醇三萜外用凝胶是全球首个获批用于治疗6月龄及以上营养不良型（DEB）和交界型（JEB）患者相关伤口的创新药物。该药已于2022年、2023年先后在欧盟和美国批准上市。目前，桦醇三萜外用凝胶已在国内提交了注册上市申请，并在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批使用。 06 新药集聚进博会，希佩尔-林道综合征（VHL病）治疗药物有新进展在进博会，默沙东展出了希佩尔-林道综合征（VHL病）的治疗药物贝组替凡片。 VHL病是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，是由位于染色体3p25-26的VHL病基因抑癌基因突变所致。VHL病常表现为多器官肿瘤综合征，如中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管母细胞瘤、肾细胞癌、胰腺肿瘤等。据默沙东工作人员介绍，贝组替凡片适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。该药于2024年11月在中国获批，于2025年5月正式上市。 07 全球首款体内基因编辑疗法爆出患者死亡事件 11月6日，基因编辑领域的明星公司Intellia Therapeutics宣布，此前一名接受nex-z (NTLA-2001) 治疗而出现严重肝毒性事件的患者已于11月5日晚间不幸离世。这一意外事件不仅给该产品的未来蒙上了浓厚阴影，也将体内基因编辑疗法的安全性问题推至风口浪尖。 08 中国速度！6 个月获批，全球首个罕见病创新药落地中国 11月6日，赛诺菲宣布旗下创新药物可倍力@(注射用卡拉西珠单抗，英文商品名:Cablivi®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP,也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP))的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。 09 Sarepta重磅DMD药物确证性III期临床未达主要终点近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 的两款PMO药物AMONDYS 45和VYONDYS 53的全球III期确证性研究ESSENCE未能在主要终点上达到统计学显著性。这一结果为这两款已获加速批准药物的“转正”之路蒙上了浓厚阴影，并引发了市场对其未来监管路径的担忧，公司股价在盘后交易中应声大跌。 10 首款！减缓“渐冻症”疾病进展近80%，潜在“first-in-class”小分子积极数据公布 Spinogenix11月5日公布了其2a期临床试验的初步积极顶线结果。该试验评估在研疗法SPG302用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗效果。根据新闻稿，SPG302是首款突触再生药物，可减缓ALS患者的疾病进展。这项2a期随机、双盲、安慰剂对照临床试验共纳入23名ALS患者，旨在评估SPG302的安全性、耐受性及药效学生物标志物。试验首先进行28天的双盲、SPG302与安慰剂对照治疗，随后所有参与者均接受额外140天的SPG302治疗。这是该疗法首次用于ALS患者的临床研究，旨在从小规模人群中验证前期动物模型中SPG302显著的药理活性，以指导后续更大规模临床试验的设计。 11 上海莱士获批SR604注射液用于血管性血友病预防治疗 11月5日，上海莱士发布公告称，收到国家药品监督管理局核准签发的关于SR604注射液新增用于血管性血友病患者出血发作预防治疗的《药物临床试验批准通知书》。 SR604注射液是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白C的单克隆抗体制剂，已完成针对血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者的相关临床试验，并进入针对血管性血友病患者的Ⅱ期剂量探索试验，且研究目标已达成，具体数据将发表在国际会议和专业期刊上，目前全球尚无同靶点产品上市。此外，2025年前三季度，上海莱士实现收入60.91亿元，归母净利润14.71亿元。 12 NP001治疗渐冻症患者完成首例给药 11月5日，由首都医科大学附属北京天坛医院作为牵头单位开展的人自体多克隆调节性T细胞注射液（NP001细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的Ⅰ/Ⅱa期注册临床试验，顺利完成首例患者给药。该例患者在输注后次日顺利出院，初步观察安全耐受性良好，未出现明显异常，标志着该疗法在临床转化中迈出关键一步，也为后续多中心研究的开展提供了重要的初步安全性依据。 13 全球首款！成人和儿童胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）新药获批，降低死亡风险近90% 优时比（UCB）11月4日宣布，其研发的KYGEVVI（doxecitine and doxribtimine）获美国 FDA 批准上市，用于治疗起始年龄≤12 岁的成人和儿童胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）患者，是全球首款且唯一获批的 TK2d 针对性治疗药物。同时，该疗法也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的监管审评。 14 基因疗法遇挫！FDA反转，公司股价暴跌研发企业uniQure于11月3日宣布，其 9 月公布的被称为 “突破性” 的研究数据 —— 显示基因治疗候选药物 AMT-130 能显著减缓亨廷顿舞蹈症（HD）患者的病情进展 —— 可能不足以获得 FDA 批准。这使得原本计划2026年一季度提交的生物制品许可申请（BLA）陷入不确定性。罕圈动态 01 神经系统罕见病破局，需要这三样东西！ 11月6日，第八届中国国际进口博览会期间，由蔻德罕见病中心与灵北共同发起的“构建DEE健康新生态：聚焦发育性癫痫性脑病的科学突破与全方位支持”圆桌论坛成功举办。论坛汇聚了来自医疗界、产业及患者组织的多方代表，共同探讨DEE这一难治性神经罕见病的临床挑战、创新药物进展、政策支持与患者关怀体系构建等关键议题。 02 罕见病创新疗法开发平台获2025年世界互联网大会领先科技奖 11月6日下午，2025年世界互联网大会领先科技奖颁奖典礼在乌镇举行，现场发布了17个具有国际代表性的年度获奖项目。作为面向互联网领域的国际性科技奖项，世界互联网大会领先科技奖旨在引领科技前沿创新，倡导技术交流合作。“今年科技奖获得了全球的广泛关注，评审委员会共收到了来自34个国家和地区的424项科技成果。”世界互联网大会领先科技奖评审委员会主席、中国工程院院士邬贺铨说，今年获奖的项目具有智能驱动、深度融合、场景牵引的特点。 03 人人都爱Max Mara的理由+1！这场时装秀，为罕见病公益助力近日，全球非营利组织 CureDuchenne 在沙迪峡谷高尔夫俱乐部（Shady Canyon Golf Club）举办第二届纽波特比奇女士午宴，同时携手意大利奢侈品牌 Max Mara，在南海岸广场（South Coast Plaza）呈现专属时装秀 —— Max Mara的经典剪裁与精致面料在秀场上流转，尽显意大利设计的永恒魅力，而患者们的真情讲述让现场嘉宾动容，也让公益的温度透过时尚舞台传递开来。活动以时尚展示、患者故事分享、科研进展分享等形式，为杜氏肌营养不良（DMD）治愈研究募集资金，也让更多人看见罕见病患者背后的坚守与对生命的渴望。 04 “医药界诺贝尔奖”揭晓！最佳罕见病产品奖公布近日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）2025年度获奖名单。该奖项由法国药物学家Roland Mehl于1969年创立，被誉为医药界的“诺贝尔奖”，是制药和生物医疗行业的最高荣誉之一，旨在表彰为改善人类健康做出杰出贡献的科学创新。 05 1.41亿美元融资！开发眼科基因疗法 11月3日，AAVantgarde Bio 成功筹集 1.41 亿欧元，用于推进其针对遗传性眼病的基因治疗项目。此轮融资由 Schroders 领投，现有投资者 Atlas Venture 和 Forbion 跟投，Amgen Ventures 以及多家新投资方也参与了本轮融资。 06 英国350万罕见病患者的希望来了！政府将大幅改革监管框架英国政府11月2日发布消息称，将对罕见病治疗的监管框架进行大幅改革，旨在加快从研发到患者可及的全链条进程。这一举措是英国政府推进生命科学战略的重要组成部分。据英国药品和医疗产品监管局介绍，英国目前约有350万罕见病患者，仅有不到5%的罕见病拥有获批治疗方案，患者平均确诊耗时5.6年，30%的患病儿童在5岁前夭折。 07 美国基因编辑疗法迈入“快车道”，为罕见病定制药研发开绿灯彭博社10 月 31 日发布博文，报道称美国食品药品监督管理局（FDA）计划简化个性化基因编辑疗法的审批流程，通过合并相似罕见病症的临床试验，为个性化基因编辑疗法开辟“快车道”。这项改革的核心在于监管思路的根本性转变。FDA 过去要求每一种新疗法，哪怕针对的是极为相似的疾病，都必须进行独立的临床研究与审批，这一过程耗时且成本高昂。 08 第九届神经系统疑难罕见病学术会议”成功举办 10月31日，由广东省临床医学学会主办、广东省临床医学学会脑炎培训中心承办的第九届神经系统疑难罕见病学术会议在广东三九脑科医院顺利举办。本次会议邀请了省内神经系统疾病领域的专家分享经验成果，为破解临床漏诊误诊难题，提升诊疗水平搭建专业交流平台。脑炎培训中心自成立以来，始终推动神经系统疾病诊疗规范化、精准化发展。未来，我院将依托多学科协作优势，持续追踪领域前沿，将成果转化为临床服务能力，让更多患者享受到精准高效的诊疗，守护大众神经系统健康。活动预告 01【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 02 【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动近日，福建医科大学附属协和医院两项慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）国际多中心III期研究同步招募启动，均聚焦新型药物riliprubart的疗效与安全性评价，为不同治疗需求的患者带来新希望。两项研究均已通过医院伦理委员会批准，现将核心招募信息公布如下： 03 中德美英等十余国专家齐聚！2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛即将举办由复旦大学医学遗传研究院、国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院主办，蔻德罕见病中心及瑞鸥公益基金会联合主办的 “2025 国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛”，将于2025年11月21日至23日在上海国际会议中心东方滨江大酒店隆重举行。 04 “同心行动，助线新生”2025线粒体病医患交流会（上海）开启报名了！去年秋天，首都医科大学附属北京儿童医院、蔻德罕见病中心主办的心灵治愈之旅——“我由我定义|线粒体病医患交流会”成功举办。我们共同走过了一年的旅程，许久未见，但心中的那份牵挂与期待从未改变。我们欣喜地宣布——2025年11月23日“同心行动，助线新生”2025线粒体病医患交流会，再次邀您相聚上海！在这里你会收获：患者家庭免费参加11月22~23日的2025年国际线粒体病大会的机会 11月23日医患交流会免费参会名额医患交流会最专业的疾病相关医学知识和指导建议了解最新的科研进展状况，以及为推动药物研发问世，我们可以做的努力未来共同行动起来推动线粒体病国内研究进展广大病友凝聚力量，提高病友组织的团队实力，探索患者组织的工作方法规划家庭联盟发展，为推动全国线粒体病家庭联盟的发展我们共同出力，病友间难得的聚会，一吐为快，你的心声，我们能听见 04 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 05 无陷未来·罕见病关爱行动项目开始啦！对遗传代谢类罕见病患儿购买特医奶粉的费用进行援助为加强出生缺陷防治，减少出生缺陷所致残疾，推进健康中国建设，对以甲基丙二酸血症为代表的17种遗传代谢类罕见病患儿进行有效管理。中国出生缺陷干预救助基金会联合阿里巴巴公益、阿里健康公益共同发起“无陷未来·罕见病关爱行动项目”，对遗传代谢类罕见病患儿购买特殊医学用途配方奶粉（下简称“特医奶粉”）的费用进行援助。提供“治疗、诊断、康复、健康管理、随访”等一体化服务，让患儿家庭可以得到更及时和有效的治疗和帮助。遗传代谢类罕见病患儿“特医奶粉”援助 1年龄要求 18周岁（含）以下； 2覆盖病种临床诊断甲基丙二酸血症、丙酸血症等17种遗传代谢类罕见病。提供疾病诊断证明复印件。 3实施时间在阿里健康罕见病关爱平台（淘宝APP搜索“罕见病关爱平台”）专区购买特医奶粉*，且票据时间为2025年4月1日（含）至2026年3月31日（含）之间。 4如何申请淘宝APP搜索“罕见病关爱平台”，按项目页面要求填报并申请即可。推荐阅读

临床3期基因疗法上市批准免疫疗法快速通道

100 项与 Riliprubart 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	美国	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	中国	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	日本	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	阿根廷	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	比利时	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	巴西	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	加拿大	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	捷克	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	丹麦	Sanofi	2024-08-21
多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病	临床3期	法国	Sanofi	2024-08-21

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04658472 (S16.009, AAN2025)	临床2期	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	-	Riliprubart (Standard-of-care (SOC)-Treated)	壓壓製繭鹹願網簾鏇壓(廠齋夢醖艱獵艱鹽夢鏇) = 糧膚簾蓋繭鬱顧願醖夢艱糧願艱願積醖構蓋簾 (簾鹽醖齋觸顧襯糧獵夢 )	积极	2025-04-07
				Riliprubart (SOC-Refractory)	襯衊鑰餘艱遞範顧製範(築範構蓋鏇憲醖壓淵顧) = 廠壓鏇襯艱鏇壓蓋糧鹹鏇襯繭積選蓋齋範憲鏇 (膚願願鬱築積鏇鬱襯艱 )
NCT04658472 (Company_Website) 人工标引	临床3期	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	-	Riliprubart SOC-treatedRiliprubart SOC-treated	鹽鹽範築鬱艱廠襯選窪(壓繭衊衊鹹齋獵鹽窪遞) = 齋糧衊築網膚顧顧膚鏇鬱蓋鏇艱衊繭餘廠憲觸 (構選觸艱繭製窪範襯觸 ) 更多	积极	2024-06-25
				Riliprubart SOC-refractoryRiliprubart SOC-refractory	鹽鹽範築鬱艱廠襯選窪(壓繭衊衊鹹齋獵鹽窪遞) = 繭壓簾淵醖顧襯憲獵觸鬱蓋鏇艱衊繭餘廠憲觸 (構選觸艱繭製窪範襯觸 ) 更多
NCT04658472 (Phase 2 Trial of Riliprubart (SAR445088), AAN2024)	临床2期	慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 Plasma neurofilament light chain	-	Riliprubart (SAR445088) (Standard-of-Care (SOC)-Treated)	衊衊齋製膚糧顧鬱餘積(繭夢膚憲壓衊製鑰願齋) = Two deaths were reported in participants with significant comorbidities 鹹襯窪廠廠願構餘範範 (鬱艱夢艱網繭夢蓋繭鬱 ) 更多	积极	2024-04-09
				Riliprubart (SAR445088) (SOC-Refractory)
NCT04669600 (CTgov)	临床2期	免疫性血小板减少症	12	SAR445088 (BIVV020)	餘鹹襯憲繭齋鹹憲鹽醖 = 艱壓膚窪襯鹹窪範夢鏇願壓蓋淵鑰醖憲壓壓憲 (選遞遞觸膚廠鹹鏇願觸, 糧襯構廠觸窪鑰鬱鏇蓋 ~ 齋繭艱遞淵簾衊齋獵淵) 更多	-	2024-02-22
ASH2023	临床1期	冷凝集素病	-	SAR445088 30 mg/kg IV	淵遞構憲窪網窪壓鬱衊(夢蓋網獵範願鹹積觸鹽) = 糧衊鹹觸鏇齋壓齋憲網醖簾繭餘鹽獵壓糧觸選 (顧廠廠衊醖構積膚夢簾 )	-	2023-12-09