A Phase I, Multi-center, Multi-part Study to Investigate Safety, Tolerability, PK, PD, and Immunogenicity of RO7669330 Intravitreal Injections in Participants With GA Secondary to AMD: Part 1A: Open-label, MAD; Part 1B: Randomized PD Pilot; Part 2: Masked, Randomized, Active-comparator-controlled

The main purpose of this study is to assess the ocular and systemic safety and tolerability of RO7669330 in participants with GA secondary to AMD in at least one eye in Part 1, or both eyes in Part 2, after multiple unilateral intravitreal (IVT) doses.

开始日期2025-07-16

申办/合作机构

Roche Holding AG

NCT06970665

/ Recruiting临床4期

A Phase 3/4, Multicenter, Single-arm Clinical Study to Assess the Safety of Intravitreal Administration of ASP3021 in Participants in Japan With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

Age-related macular degeneration (AMD) is an eye disease which causes people to lose their vision over time. AMD damages the macula, which is in the middle of the retina - the light sensitive part at the back of the eye. In AMD, the cells in the macula die over time, usually over several years, leading to vision loss. When AMD gets worse, it can turn into either geographic atrophy (GA), neovascular AMD, or both.
This study is for people in Japan of 40 years of age or older, who have geographic atrophy.
The main aim of this study is to collect information about the safety of ASP3021 and how well people tolerate treatment with ASP3021.
During the study, people will receive monthly injections of ASP3021 for 12 months. ASP3021 is given by injection into the affected eye. This procedure is called an intravitreal injection.
People will be in the study for about 1 year. People will visit their study clinic several times for health checks.

开始日期2025-07-08

申办/合作机构

Astellas Pharma, Inc.

NCT06779773

/ RecruitingN/A

A Non-interventional, Observational Study to Evaluate Treatment Patterns and Safety of Avacincaptad Pegol (ACP/IZERVAY™) in Routine Clinical Practice in Patients With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

This study is for people who have geographic atrophy due to age-related macular degeneration (AMD). AMD happens when the macula, the light-sensitive layer at the back of the eye called the retina, becomes damaged and causes a person's central vision to worsen. Geographic atrophy is an advanced form of AMD where cells in the retina waste away and die. Over time this can lead to permanent loss of vision.
Avacincaptad pegol can help slow down the worsening or progression of geographic atrophy. Avacincaptad pegol is a treatment approved in the US to treat geographic atrophy.
This study is about collecting information on how people with geographic atrophy are treated in routine clinical practice. This includes recording any medical problems from avacincaptad pegol. This is known as an observational study. Information will be collected from the peoples' medical records during and after treatment. The people in this study will have geographic atrophy in 1 or both eyes and they and their doctor has decided they will be treated with avacincaptad pegol. The individual's doctor decides on treatment, not the study sponsor (Astellas).
People that want to take part in the study will have eye examinations that they would usually have as part of their routine care. People will also be asked to complete surveys about their eye health. These surveys will occur when treatment starts and then every 6 months for the first 2 years. After 2 years the surveys will happen once a year. The people on the study can take part if their doctor provides treatment with avacincaptad pegol and they want to continue with the study. The people on the study can take part for up to 3 years or up to 5 years, depending on when they start the study.

开始日期2025-01-22

申办/合作机构

Astellas Pharma Global Development, Inc.

100 项与 Avacincaptad pegol 相关的临床结果

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100 项与 Avacincaptad pegol 相关的转化医学

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100 项与 Avacincaptad pegol 相关的专利（医药）

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项与 Avacincaptad pegol 相关的文献（医药）

2025-12-01·OPHTHALMOLOGY

Avacincaptad pegol for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: 2-year efficacy and safety results from the GATHER2 phase 3 trial

Article

作者: Lally, David R ; Patel, Hersh ; Jaffe, Glenn J ; Heier, Jeffrey S ; Weng, Christina Y ; Kaiser, Peter K ; Desai, Dhaval ; Henry, Erin ; Patel, Sunil S ; Clark, Julie ; Holz, Frank G ; Vajzovic, Lejla ; Danzig, Carl J ; Luo, Don ; Khanani, Arshad M

PURPOSE:

Avacincaptad pegol (ACP) is a pegylated RNA aptamer that inhibits complement C5. The efficacy and safety of ACP 2mg was investigated in GATHER2, with positive Year 1 results published. Here, 2-year results are reported.

DESIGN:

Phase 3, 2-year, randomized, double-masked, sham-controlled study (NCT04435366).

PARTICIPANTS:

Patients with non-center point-involving geographic atrophy (GA).

METHODS:

Eligible patients were randomized 1:1 to monthly ACP 2mg (N=225) or sham (N=222) for 1 year. At Month 12, patients who received ACP 2mg and completed Year 1 were re-randomized 1:1 to monthly (EM; n=96) or every-other-month (EOM; n=93) ACP 2mg. Patients who had received monthly sham continued with sham (n=203).

MAIN OUTCOME MEASURES:

To evaluate the safety and efficacy of ACP 2mg vs sham over 2 years, and to assess the effect of ACP 2mg EM or EOM dosing in Year 2.

RESULTS:

Overall, 175 and 184 patients in the ACP 2mg and sham group completed the study at Year 2, respectively. At 2 years, treatment with ACP 2mg demonstrated a continued reduction in GA growth (slope) with both ACP 2mg EM and EOM vs sham. From baseline to Year 2, the mean rate of GA area growth was 4.46mm² (standard error [SE]: 0.25) with ACP 2mg EM and 5.18mm² (SE: 0.17) with sham, a difference in growth of 0.724mm² (95% confidence interval [CI]: 0.133,1.315; P=0.0165), representing a 14% difference. From baseline to Year 2, the mean rate of GA area growth was 4.20mm² (SE: 0.25) with ACP 2mg EOM, a difference in growth of 0.976mm² (95% CI: 0.377,1.575; nominal P=0.0015) vs sham, representing a 19% difference. Over 2 years, ocular treatment-emergent adverse events (study eye) occurred in 64.0% and 48.2% of patients with ACP 2mg (all treated) and sham, respectively. The incidence of choroidal neovascularization (study eye) was 11.6% with ACP 2mg (all treated) vs 9.0% with sham over 2 years. No events of retinal vasculitis, ischemic optic neuropathy, or serious intraocular inflammation occurred over 2 years.

CONCLUSIONS:

Dosing of ACP 2mg, either EM or EOM, continued to reduce GA growth vs sham over 2 years with no new safety signals compared with Year 1.

2025-11-01·Journal of vitreoretinal diseases

Real-World Experience of Geographic Atrophy Treatment With Avacincaptad Pegol

Article

作者: Levinson, Joshua D. ; Bade, Yusuf ; Melamud, Alexander ; Sabbagh, Osama ; Ali, Mohsin H. ; Ebert, Jared ; Barazi, Muhi Dean ; Fein, Jordana ; Do, Brian K. ; Abbas, Amira ; Sabbagh, Omar ; Du, Jeanette ; Abou-Samra, Abdullah

Purpose: To present the first real-world safety data describing the clinical experience of geographic atrophy (GA) treatment with avacincaptad pegol in a large cohort. Methods: A retrospective, observational cohort study was conducted within the PRISM Vision Group by filtering for J-codes for avacincaptad pegol from August 3, 2023, to October 10, 2024. Results: The study included 461 eyes of 335 patients with GA who were treated with intravitreal avacincaptad pegol 2 mg (0.1 mL of 20 mg/mL) injections. The mean follow-up time was 120 days. The mean injection interval was 52 days. Fourteen eyes (3%) developed an acute rise in intraocular pressure, and there were no reports of endophthalmitis, intraocular inflammation, or nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy. Eight eyes (2.03%) converted to neovascular age-related macular degeneration, with an average of 2 injections before conversion and a predicted annualized rate of conversion of approximately 6.17%. One eye (0.2%) developed a vitreous hemorrhage. Conclusions: This study describes the real-world safety profile of avacincaptad pegol that may aid clinicians in understanding the risk of adverse events associated with this relatively new treatment for GA.

2025-09-01·RETINA-THE JOURNAL OF RETINAL AND VITREOUS DISEASES

SILICONE OIL MICRODROPLETS FROM SYRINGES WITH INTRAVITREAL ANTI–VASCULAR ENDOTHELIAL GROWTH FACTOR AND COMPLEMENT INHIBITOR INJECTIONS

Article

作者: Wei, Libby ; Thompson, John T. ; Fan, Xiaoxuan ; Lee, Erica

Purpose::

To quantify the amount of silicone oil in intravitreal anti–vascular endothelial growth factor and complement inhibitor injections in prefilled and commercial syringes (silicone-lubricated and silicone-free).

Methods::

Patients deemed clinically appropriate to receive one of five intravitreal medications received the recommended dose. Syringes were overfilled such that 0.01-0.04 mL remained after injection for analysis. Aflibercept and ranibizumab were available in prefilled syringes. Pegcetacoplan, faricimab, and avacincaptad pegol were prepared with Becton Dickinson polycarbonate (BD) syringes. Faricimab was also prepared in Ocuject VitreJect (OV) silicone-free syringes. Samples were analyzed using spectral flow cytometry.

Results::

Silicone oil was found in all syringes. The lowest amounts of silicone oil were found in the Mili-Q water in OV syringes (4.02 ± 0.3 particles per microliter) and ranibizumab 0.5 mg prefilled syringes (8.33 ± 3.1). Intermediate levels of silicone oil were detected in aflibercept prefilled syringes (35.5 ± 21.8) and faricimab in OV syringes (74.6 ± 10.1), significantly greater than Mili-Q water in OV syringes and ranibizumab. Significantly higher levels of silicone oil were found with faricimab (324.9 ± 30), pegcetacoplan (378.1 ± 379.6), and avacincaptad pegol (113.5 ± 14) in BD syringes than the low or intermediate groups. The filter needles used to draw up medications from vials likely contributed to the amount of silicone oil detected in the samples.

Conclusion::

Commonly used BD polycarbonate syringes for intravitreal injections caused significantly higher levels of silicone oil to be injected into the eye than prefilled or silicone-free syringes. Repeated injections with more viscous intravitreal drugs increase the amount of silicone oil in the vitreous, leading to symptomatic floaters.

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项与 Avacincaptad pegol 相关的新闻（医药）

2026-01-10

·科学求知

PEG化长效生长激素比短效更不安全吗？（副标题：PEG技术是落后不安全的技术吗？）

先说结论：不是！PEG化技术仍然是目前生物制药领域广泛应用的蛋白化学修饰技术，广泛及长期地临床使用是该技术路线安全可靠的铁证。这里也引用现行大学本科教材“人卫版《生物技术制药（第4版）》”原文对该技术路线的描述：自1977年Davis首次采用PEG修饰牛血清白蛋白以来，PEG修饰技术迅速发展，并广泛应用于多种蛋白质化学修饰，PEG修饰技术也从理论走向实际的药物应用。目前，PEG是应用最为广泛的蛋白质化学修饰剂。人民卫生出版社·《生物技术制药（第4版）》 1. 事出反常必有妖其实，我也是没想到，一个诞生于1977年，如此成熟且广泛应用了这么多年的技术，却在2026的当下零星传出一些安全质疑。结合后台收到的读者反馈和简单搜索了一下，大概情况如下：总结一下，这些消息称PEG技术有问题，具体说就是三个点：①PEG技术落后，就国内在用，国际上都不用了；②PEG会在体内造成蓄积；③PEG会造成细胞空泡化（包括脑细胞）。要了解事情的真相，首先需要确认这些说法在中文互联网上的起源。所以，我在国内使用最广泛的搜索引擎“百度”按时间点分区索引，结果如下：考虑到时效性，我们选定2010年开始索引。在2010年-2020年这11年间，所有的信息结果中，仅有如上截图这一条关于“PEG导致细胞空泡化”的内容，我们可以看到是2014年《浙江中医药大学报》一篇关于PEG对体外（敲重点：体外）不同类型细胞产生空泡的影响。在2010年-2013年这4年间，所有搜索结果中，仅如上截图画红色标记处的2条信息提到关于PEG造成细胞空泡化或者安全风险【1】【2】。当我们点开这2条链接查看具体情况：这是两篇行业相关的机构和组织对PEG的分析，绝大部分都是分析PEG的特性和优点，而提到的安全性风险评价依据也大都是来源于非临床研究（敲重点：非临床研究）。为了方便读者朋友查看，我上图专门把这些风险提示出处截图标红。（后面会详细分析这些说法信源可信度的问题）继续搜索2024年到当下的这2年内的消息，就比较密集地出现了PEG导致细胞空泡化和安全风险的消息了。跟此前专业机构的相关研究报告不同的是，这两年内出现的内容是已经涉及大众科普和互联网讨论中，并且内容开始挂钩PEG化的长效生长激素安全性的问题了。打开这些内容仔细查看信源，要么没有，要么就还是来自于早期的一些非临床研究（敲重点：非临床研究）（后面会放出来一起分析）。至此，我们大概梳理明白了事情的基本脉络：从2024年起，中文互联网上出现了拿着一些早期非临床研究结论，故意散布和渲染PEG风险论来攻击PEG化长效生长激素安全性的行为。接下来我们逐一分析和解释这些论断和证据是否可信！ 2. PEG是国外放弃了的落后技术吗？还是先请出我们的教科书，人卫版《生物技术制药（第4版）》给蛋白药物修饰技术专门开设了一个章节【文末扫码获取】，梳理了2019年之前FDA获批的部分经典化学修饰蛋白药物，请大家看看使用PEG技术的有多少！如下图：信息高度发达的今天，不难证实近年来还陆续有PEG技术的新药在FDA获批，比如说2021年的培格司他普兰（Pegcetacoplan），2022年的泽勒普泰（Zilucoplan），2023年的Avacincaptad Pegol等，而更多PEG化药物的研发也一直在持续。或许“有心者”还会继续质疑： “你说这些也不能证明PEG化生长激素安全啊，国外的长效生长激素都没有使用这个技术，就国内的厂家在玩（目前国内获批的两个长效生长激素金赛增和益佩生都是使用的PEG修饰技术），一看就有问题。” 那么好吧，我们再看看，国外到底有没有用！医药公众号“医药魔方”梳理过一篇关于长效生长激素的报告【3】，对部分长效生长激素研发历史做了汇总，如下图：从时间节点上来看，国外医药公司，尤其还有诺和诺德和辉瑞这种国际制药巨头在长效生长激素的研发探索中首选路线就是PEG修饰，可惜的是因为一些原因失败了，才转为其他技术路线。不能因为老外失败了，我们中国人在这条路线上获得了成功，就回过头来喷这个技术路线有问题！这就好比我们找对象，首选的肯定是综合评估下来最好、最适合自己的，追求失败后才会基于现实考虑更换人选。一个有着基本道德底线的人，都不应该因为“女神”拒绝了你，你就到处造谣毁人清白吧。并且从上图我们也可以看出诸如其他“贮库技术”“蛋白融合技术”等路线，也有失败的可能。这里需要强调的是同一个技术路线，不同研发团队的技术细节不尽相同，这决定了药物最终是否能够成功上市；上图提到的已经有失败经验的“蛋白融合技术”路线，正是目前不少“在研长效生长激素”持续探索的道路。国内外都看好的技术路线，我们中国人比老外做得好，获得了成功。反而成了某些人口中的“技术落后，只有中国人自己玩”，这种人的民族自信心得卑微成什么样子啊！ 3. PEG会在体内蓄积吗？此前的索引的内容中【1】有称“最近有一些报道显示，长期给药会使PEG在组织内富集”的说法，并且给出佐证这种说法文献证据： Longley, C. B., Zhao, H., Lozanguiez, Y. L., Conover, C. D., Biodistribution and excretion of radiolabeled 40 kDa polyethylene glycol following intravenous administration in mice[J]. Pharm. Sci. 2013, 102, 2362–2370. 这应该就是“PEG会在体内蓄积”说法的源头了。那么这个结论是否可信？我去下载了这篇文献，原文及翻译各位读者可自取【文末扫码】，这里我们直接看一下这篇文献的摘要，如下图：这是一篇关于40KD聚乙二醇代谢的非临床研究，使用放射标记来观察40KD的PEG在小鼠体内的代谢过程，结论是该类型PEG终末半衰期为20小时，并广泛分布在小鼠各监测组织。其实这个结论恰好说明了这是一种优秀的化学修饰剂，可以将目标药物投送到各相关组织。而是否蓄积跟半衰期与用药间隔关系很大，根据人民卫生出版社《药理学（第10版）》中关于半衰期的基础理论【文末扫码】，5个半衰期后，可以认为药物基本消除干净（约97%清除）。40KD的PEG终末半衰期20小时，5个半衰期就是100小时，约4天。如果用药间隔是7天的话，这个时间是远大于5个半衰期的。所以，个人认为：以此文献为依据，给PEG下一个“长期给药会造成在组织富集”的结论实在牵强。40kdPEG给药间隔为7天，结论应该是不易蓄积的。（修饰后具体药物的半衰期和单纯的40kdPEG半衰期大概率也不相同，需要以实际药物数据为准，且“合理的蓄积”是维持药物疗效的保障）另有，在一篇2021年的文章中，援引一篇2013年的文献，却表述为“最近的一些报导”......也着实不太严谨了！以上是我对于PEG蓄积说法的溯源和个人看法，各位读者和专家老师也可据这些证据自行判断这个说法的可信度。 4. PEG会有细胞空泡化等其他风险吗？我挑了用来支持这个说法援引比较多，比较有代表性的文献和大家一起看看，大概有这么几篇： Hu, X., Olivier, K., Polack, E., et al. In vivo pharmacology and toxicology evaluation of polyethylene glycol-conjugated interferon beta-1a[J]. Pharmacol. Exp. Ther. 2011, 338, 984–996. Sari Gokay, S., Celik, T., Yusuf Sari, M., et al. Urticaria as a rare side effect of polyethylene glycol-3350 in a child: case report[J]. Acta. Clin. Croat. 2018, 57, 187–189. European Medicines Agency. CHMP Safety Working Party's Response to the PDCORegarding the Use of PEGylated Drug Products in the Paediatric Population. (2012) 戎怿，李浩运，李德利，等.聚乙二醇修饰药物非临床研究中聚乙二醇相关组织病理学改变及评价关注点[J].中国新药杂志,2024,33(19):2033-2037. 刘清扬,张娟,后子靖,等.长效生长激素制剂研究现状及进展[J].中国新药杂志,2024,33(03):247-254. （注意，该篇文献笔者个人认为，仅个人认为，有失偏颇，具体后面会讲，读者朋友注意甄别）文献原文及翻译我也都整理在文末二维码中了，感兴趣的读者可以自行查阅。上述5篇文献的前4篇其实都蛮客观公正，但是经过笔者阅读下来，私以为这些文献并不能证明PEG化技术不安全，反而还是PEG化技术安全可靠的铁证。我们逐一进行分析： ①第一篇文献是关于聚乙二醇干扰素在恒河猴中的毒理研究。摘要和安全性结论部分如下：可见在一篇专门进行毒理研究，并且总体结论为安全的文献里，故意挑出一些“异常结果”就给相关技术下“不安全、有风险”的结论是多么的欲加之罪！要知道任何药物，甚至任何物质都会有代表风险的一面，都以这样的逻辑来进行文献解读和判定，那么这个世界上怕是没有一样好东西了。这代表了行业灰产惯用的经典手法，即“断章取义”！ ②第二篇文献是一例儿童使用聚乙二醇电解质（PEG-3350）进行肠道灌洗出现荨麻疹的病例报告。摘要如下：这是2018年克罗地亚的一个病例，PEG-3350此前仅5例成人过敏报道，此例为儿童过敏的首例。PEG-3350致过敏概率极为罕见，这是其结构稳定、无生物活性的特性决定的。而生物制剂的致过敏概率为5%-10%【4】，使用稳定生物惰性的PEG修饰生物蛋白不仅可以增大分子量，延长药物半衰期，以达到长效的目的，还能通过物理屏蔽药物分子的抗原决定簇减少过敏反应发生的概率。可以简单但是不那么严谨的理解为“用一个过敏率极低的物质去修饰一个过敏率不那么低的物质，然后让总体的过敏率降低”。所以PEG化的生物药（比如PEG化的长效生长激素），不但不会增加药物过敏风险，反而还能降低过敏发生的概率。这代表了行业灰产惯用的另一经典手法，即“以偏概全”！ ③第三篇和第四篇文献是关于在非临床研究中（敲重点：非临床研究）PEG引起细胞空泡化回应与探讨。相关摘要如下：可见，相关文献首先是肯定了PEG作为化学修饰剂在制药行业中的广泛应用。然后提到在非临床研究（敲重点：非临床研究）中观察到的细胞空泡化的现象，推测可能是细胞排异的正常生理反应，但针对不同细胞的具体机制和长期影响需要持续关注。CHMP的这篇回应来自于2012年，说明相关现象早已被关注。《中国新药杂志》这一篇发布于2024年，对这一现象做了更加系统的回顾和论述，如下图：由此可见，聚乙二醇修饰技术广泛应用于蛋白药物修饰，而细胞空泡化的现象也早已被学界关注到，不过此现象只出现在非临床研究（敲重点：非临床研究）中，也未见明确的器质性和功能性损伤，有学者提出这可能属于一种正常的排异适应性反应。并且此类药物几十年来广泛的使用，并未发现这一现象出现在临床实际中。全球仍有近50个PEG药物处在临床试验的不同阶段。一个早已被关注到的，仅存在于非临床研究中，且未见明确损伤的现象，经受住了三十余年的临床验证，这反而能证明PEG药物的高度安全性。这代表了行业灰产惯用的再一经典手法，即“危言耸听”！ 5. 事又反常又有妖接下来我们说一下上面标红的那第五篇文献，摘要如下：这是一篇关于目前长效生长激素药物的综述，介绍了目前生长激素药物主流的5种长效化技术：贮库技术、PEG修饰技术、前药技术、非共价白蛋白结合技术、融合蛋白技术。具体内容中“前药技术”的篇幅却占到了其他4种技术的总和那么多，并对该技术的产品——由维生药业开发的“隆培促生长素”——极尽赞美之能事，颇有点“为了这点醋包这顿饺子”之嫌疑！全文我也放在文末二维码中，感兴趣的读者可以自行查看。篇幅问题尚不是我质疑这篇文献公正性的主要原因。“前后不一，自相矛盾”才是我质疑它的主要原因。该文献中做了一张制剂总结的表格，如下图：我们看到蓝框中罗列了PEG化合物分类中，除了当时国内已上市的金赛增，主要以研发失败项目为主，安科生物的PEG化长效生长激素和特宝生物的PEG化长效生长激素项目都没有体现，作为一个中国人在中国刊物中发表的综述，按道理讲不该这样来处理。更有问题的是，文章中PEG技术部分依然提到PEG空泡化现象，引发PEG技术安全疑问，但是全文大吹特吹的“前药技术”使用的载体分子也是PEG啊（如上图红框），隆培促生长素的载体PEG也是要随注射入血的！如果作者真的认为PEG非临床研究中出现的空泡化现象需要关注，为什么只在PEG修饰的长效生长激素上面提，而到以PEG为载体的隆培促生长素中却只字不提，绝口赞美？更有值得一提的是画蓝线的ARX201这个失败项目的技术细节，是因非临床研究中“脉络丛室管膜细胞”中出现PEG而终止研发的，这应该也是谣言攻击PEG会导致脑细胞空泡化的信息源头。上图表格中我们可以看到这个药物的设计思路是“30KD的PEG掺入rhGH”，掺入这俩字都很灵性，笔者去进一步了解了一下技术细节，简单解释出来就是，通过“基因工程技术”将一个非天然的氨基酸并入到rhGH中，然后再让PEG来修饰并入的这个非天然氨基酸上的位点。这个药物的技术难度和实际路线其实跟单纯的PEG化学修饰技术已经有很大的不同了，就这样直接归类为PEG化学修饰一起讨论，大家可以自行评估是否合理。当然这个药在动物试验阶段就因上述问题终止研发了。而其他几个失败的，以及中国的几个成功的PEG化学修饰长效生长激素并没有出现这个问题。反过来说也可以，如果有这种风险，在动物试验阶段就已经会被叫停了，根本不可能上市！而被这篇综述遗漏的安科生物和特宝生物的PEG化长效生长激素项目是什么情况呢？特宝生物的益佩生已于2025年5月上市，各项临床结果均比较优异，尤其三期临床结果IGF-1水平持续平稳，不太能支持这篇综述对PEG长效生长激素的安全质疑，本号此前不少文章都讨论过，这里不再赘述。而安科生物PEG化长效生长激素的进展确实好久没有听到风声了，笔者就去查了一下安科生物的财报，您猜怎么着？他们在24年财报中【文末扫码】直接把这个项目给“计损”了。如下图好家伙，这也是两千五百万啊，就这么直接计损，怎么考虑的呢？在网上继续冲浪寻找答案，发现了之前安科生物官方回应记者采访的报道【5】：维升药业！安科生物！哦！这一切仿佛就能连起来了！ 2024年真是一个神奇的年份，神奇地充满很多巧合！这一年安科生物将自己此前一直推进的PEG化长效生长激素项目计损；这一年安科生物与维升药业建立合作，共同推进隆培促生长素在国内的商业化；这一年出现不那么公正的关于长效生长激素的综述；这一年中文互联网上开始爆发对于PEG化长效生长激素安全质疑的科普和讨论...... 0. 说在最后 2014年上市的金赛增作为全球范围内在售时间最长，儿童使用人数最多的长效生长激素产品，是PEG化学修饰技术非常有代表性的一款药物。超10年10余万例的真实世界使用经验【6】，有力地证明了这款药物及这个技术路线的生长激素总体安全有效；2025年上市的益佩生作为PEG化长效生长激素的后辈，在半衰期、生物活性及辅料搭配上做出迭代更新，以GHD三期临床中更小有效剂量，更平稳IGF-1水平等提升获批，和金赛增一起服务更多矮小儿童。每个人都有自己的情感好恶，有自己的立场。这个世界上的事情很多也都不是非黑即白的；商战也不都是“拿人DA资料”、“歪曲事实”、“网上骂战”这么朴实无华的，真正的敌人往往隐藏在你留意不到和看不见的地方积蓄能量，在关键时刻，给予致命一击！高端的商战可谓“以身入局，胜天半子”。关于我的身份，大家也不要猜了。我可能不能成为所有人的朋友，但绝对也不会是大家的敌人。不管大家评价如何，私以为自己一直都还是在按照“科学求知，实事求是”的准则做事情。我输出的内容也仅供大家参考，觉得写得好，能帮助到大家，是我的荣幸；觉得写的不好，打胡乱说，您就一笑了之，不要与我计较；发现事实错误，您提供依据，如若属实我立即删改道歉！所以，也希望大家不要再浪费精力来攻击我了，有这功夫，好好看看你们真正的敌人在哪里！有理让三分，无理别胡闹，都低调做好自己的事情！如果自己的产品值得设定的售价，其实并不需要做一些不体面的事情！ “宇宙就是一座黑暗森林，每个文明都是带枪的猎人，像幽灵般潜行于林间，轻轻拨开挡路的树枝，竭力不让脚步发出一点儿声音，连呼吸都小心翼翼……” “他必须小心，因为林中到处都有与他一样潜行的猎人。如果他发现了别的生命，不管是不是猎人，不管是天使还是魔鬼，不管是娇嫩的婴儿还是步履蹒跚的老人，也不管是天仙般的少女还是天神般的男神，能做的只有一件事：开枪消灭之！” “在这片森林中，他人就是地狱，就是永恒的威胁，任何暴露自己存在的生命都将很快被消灭。” ...... 这就像一场考验，谁也不知道考验有多少关，但每一关都是一道生死符。人类文明呢，就像一个天真无知的小孩子，误入了成年人的险恶世界。这个孩子手里拿着一袋黄金，在闹市上高喊：‘我有黄金！’引来无数贪婪的目光。” 刘慈欣·《三体》相关阅读： 1.生物分析专栏 | PEG修饰药物的药代动力学和生物分析 2.PEG安全性（链接如下：） https://www.shenzhenenduring.com/page154_l=zh_CN&article_id=51 3.“长”治久安，生长激素进入长效新时代 4.生物制剂相关过敏反应：分类、诊断与管理 5.直击业绩会｜安科生物回应战略投资“竞争对手”：希望借此加速切入长效生长激素赛道（链接如下：） https://www.toutiao.com/article/7492066926412284452/ 6.长效生长激素何以安全？15万临床数据给出答案

2026-01-09

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十年陪伴，六轮重仓支持：一家本土VC投出全球小核酸领军企业

近日，中国小核酸技术的主要开拓者、小核酸制药领域的领军企业瑞博生物（SuzhouRiboLifeScienceCo.,Ltd.）正式在港股IPO，标志着这家在创新药前沿领域深耕近二十年的Biotech公司迎来资本市场的高光时刻。左：瑞博生物创始人、董事长梁子才教授右：瑞博生物联席CEO、全球研发总裁甘黎明博士本次IPO，瑞博生物开盘价75港元，截至上午9点50分17秒，其市值已达111.8亿港元。在记录中国小核酸产业发展的历史时，瑞博生物及其创始人梁子才教授是无法绕过的名字。所谓“小核酸”，是中国学界和产业界对分子量较小的单链或双链RNA药物的统称，主要包括ASO（反义寡核苷酸）和siRNA（小干扰RNA）两类。2006年，RNAi（RNA干扰）的发现者荣获诺贝尔奖，而最早将“siRNA”技术引入中国并将其译为“小核酸”的学者，正是瑞博生物的创始人梁子才。回望中国小核酸产业与瑞博生物的成长之路，不仅是一部技术攻坚史，也是一场关于信念与陪伴的资本叙事——科学家在前沿默默深耕，投资机构在起伏中坚定相随。梳理企业融资历史，不乏君联、GGV、高瓴、中金等明星投资机构，也不乏在生物医药领域深耕的垂直类投资机构，更有一系列国有投资机构。其中，自瑞博生物第一轮对外融资时便参与其中的磐霖资本更是历经十年陪跑、前后六轮加注，成为投资瑞博次数最多、投资金额最大的两家机构之一。从左至右：瑞博生物创始人梁子才，磐霖资本的创始主管合伙人李宇辉在国内的风险投资江湖上，磐霖资本算是老牌，以“投资科学家中的企业家”著称，早在起家之时，磐霖就因其投出了康泰生物（300601）、凯普生物（300639）等企业而在业内奠定了其声誉，也因此自带生物医药投资的基因和属性。时间回到2015年瑞博生物初次融资时。彼时的一级市场仍沉浸于“CopytoChina”的成功叙事，即便在生物医药领域，仿制药红利犹存，Me-too、Me-better仍是更主流、更安全的投资主题。即便在如今“耐心资本”已成共识的今天，投资创新药依然是一场漫长而高风险的征程——它需要面对“三个十定律”：十年研发周期、十亿美元投入，不足10%的成功率。磐霖资本的创始主管合伙人李宇辉坦言，当时的磐霖资本正从PE思维向VC打法转型，投资瑞博生物对磐霖而言，不只是一次“破冰”，更是一次基于专业认知的勇敢布局。而这次布局，最终换来了一场长达十年的企业陪伴与产业卡位，也让磐霖收获了源于远见、坚守与专业判断的长期回报与方法论构建。 01 在无人区播种，于投资洼地提前认知、提前卡位 2015年初夏的中国医药投资市场，“仿制”仍是关键词，Me-too是稳妥的选择。即便在创新药领域，焦点也集中在PD-1、EGFR等已被验证的靶点上，比拼的是谁能更快推出Me-better药物。 2015年初夏的中国医药投资市场，“仿制”仍是关键词，Me-too是稳妥的选择。即便在创新药领域，焦点也集中在PD-1、EGFR等已被验证的靶点上，比拼的是谁能更快推出Me-better药物。至于siRNA，它在当时的资本热宴中稍显冷清——尽管这个领域已走过一段跌宕的历程。 2000年前后，AndrewFire和CraigMello通过实验证实了双链RNA可以特异性沉默基因表达，并将其命名为RNA干扰（RNAInterference，RNAi），这为后续研究奠定基础。2006年，FireandMello因“发现RNA干扰”而获得诺贝尔生理学或医学奖，极大地推动了该领域的研究。巧合的是，与此同时，在瑞典卡罗琳斯卡医学院任副教授期间已创立过一家ASO公司和一家siRNA研究试剂开发公司的梁子才，当时意识到siRNA巨大的前景，拟创办一个siRNA药物和技术研发公司，因此于2006年选择回国进入北大新创建分子医学研研究所，并于2007年1月18日，完成瑞博生物的注册并担任董事长。随着跨国药企巨头纷纷重金布局，早期研究者尝试开发针对病毒复制的首个siRNA药物，但因面临递送困难和不稳定性等问题于三期临床折戟，巨头黯然离场，行业陷入了漫长的沉寂与低谷。而瑞博生物在2008年获得国家重大专项支持，代表瑞博生物与国家战开始同频。2010年，瑞博生物获得第一届江苏省级双创团队，获得了市场融资之前的最大一笔支持，对公司坚持到VC射程极为重要。 2013-2014年间，曙光再现。GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术问世，能特异性地将siRNA递送到肝细胞，让破解药物递送瓶颈看到了曙光；同时，行业领军企业Alnylam的药物获得FDA孤儿药资格，行业信心开始缓慢复苏。李宇辉告诉动脉网，正是在这个由低谷向上爬坡的微妙节点，他首次接触到了由梁子才教授创立的瑞博生物。“当时的情况是，领投方已基本确定，且是比磐霖规模更大的知名机构。”但这并未影响磐霖生物医药投资团队的热情。团队在这个时间窗口期中快速独立地完成了对行业、技术、团队和公司的全面尽调，不仅把RNAi从诺奖发现到Ionis、Alnylam的管线全部拆解一遍，还明确了梁子才教授在中国创新药发展历程中的地位——“他不仅率先将siRNA翻译为‘小核酸’，让这个名字迅速被行业采纳，更在2007年就创办了瑞博生物，这比国内不少同行早了整整十年。” 于是，在多数同行仍在观望，甚至质疑中国有没有真正的创新药时，磐霖资本果断在瑞博的A轮投资中下注，投出了磐霖转型VC后的第一家生物医药早期研发企业。这为磐霖后续十年陪伴拉开了序幕，也为磐霖“提前认知、提前卡位”的投资策略奠定了雏形。据李宇辉回忆，磐霖下注的核心除了基于需求、产业技术演进逻辑和平台化产品力，更多地是基于对创始人梁子才教授作为国际知名的小核酸专家，具有前瞻性的战略眼光和极强的行业资源整合力的认可，磐霖认为真正吸引人的是他将前沿科学进行产业转化的强烈意愿和能力。李宇辉继续向动脉网介绍道，磐霖投资瑞博的逻辑，首先是从未被满足的临床刚性需求出发。随着中国人口老龄化加速，肿瘤、代谢性疾病、心血管、自免、CNS等领域疾病存在巨大的临床需求。传统的化学药和抗体药在某些靶点上存在局限性，而小核酸药物因其可靶向“不可成药”靶点、作用持久等特性，展现出解决上述难题的潜力。其次，是对生物技术演进逻辑的持续跟踪。磐霖团队研究了小核酸技术从概念提出到临床波折的全过程，发现其核心瓶颈在于递送技术和肝外靶向能力。而当时瑞博已初步建立起脂质纳米粒（LNP）递送平台，并与国际领先的Quark和Ionis公司成立了合资公司，引入了处于临床阶段的眼科产品管线，这在当时国内是独一无二的产业合作。更重要的是对技术平台“产品化”潜力的判断。如何理解这种“产品化”潜力？李宇辉指出，小核酸技术具备强大的平台属性：一旦某个递送技术或化学修饰平台取得突破，可以快速衍生出针对多个不同靶点的药物管线，形成产品集群。瑞博生物当时已展现出这种平台化发展的雏形。事实证明，磐霖团队的这一判断极具前瞻性，产业后续的发展也给了磐霖资本更多的信心和底气。2018年，全球首个小核酸药物Onpattro获批上市，标志着siRNA药物正式进入临床市场，行业彻底迎来爆发。特别是近几年，中国本土的小核酸制药产业在一批主要开拓者的引领下形成共振，呈现出差异化创新与突破性创新的良好态势，现代制药的第三次浪潮似乎已经喷薄欲出。而到了2025年，全球小核酸领域交易活动频繁，已披露交易总额接近350亿美元，涉及siRNA、ASO、microRNA等多技术方向。磐霖也因此自小核酸领域完成卡位和布局。在后续磐霖资本的布局中，我们也依然了能看到先衍生物、迪纳元昇等本土小核酸创新药企。 02 寻找科学家中的企业家，紧盯“三个转化” 投资瑞博生物后，市场给磐霖上的第一课是“等待的代价”。 2017年，瑞博进入B轮融资。此时全球首个小核酸药物Onpattro尚未获批，行业离真正腾飞还有一段时日。瑞博的LNP平台向GalNAc迭代，核心乙肝管线还没成型，烧钱速度却越来越快。创始团队见投资人时，不再是讲技术故事，而是展示临床数据——如何在肝细胞实现90%递送效率，如何让siRNA稳定性提高一定倍数。李宇辉认为，这正是“技术产品化”阶段，企业已有了平台进化的关键潜力。另一方面，2017年的一级市场算不上火爆，但小核酸巨头Alnylam旗下在研新药的II期数据相当乐观，公司的核心重磅产品patisiran更是上市在即。产业端的技术验证即将完成，可一级市场还活在十年前的记忆里。国内资本正在观望，似乎认为等patisiran获批了，行业热起来再追。 2018年全球首个小核酸药物获批，赛道温度骤升，也正是这一年，磐霖资本在业内率先提出了“投资创新药的春天来了”，加速布局创新药。紧接着便是2019年，对于创新药产业来说，这在一定程度上可以被视为一个划时代的年份——一批新药密集上市，中国本土创新药企终于开始进入实质性的进展阶段。然而，2019年则是小核酸产业的重要转折点。尽管创新药投资热度虽起，但市场对真正的源头创新关注不足。瑞博生物正处于递送技术平台迭代期，新一代平台尚未完全成型，行业遇挫，企业急需资金支持。在此背景下，磐霖资本力挺瑞博，果断与三一创新创投联合领投了瑞博的C1轮，支撑其完成技术转型。信任也在发展的征程中持续深化。在李宇辉看来，在此过程中，梁子才教授则展现出了一个企业家所具备的奋斗的秉性，即成功从科学家向科学企业家转型，这是科学家创业成功的关键所在。与此同时，磐霖资本也通过适当的投后赋能助力企业发展。事实上，磐霖资本内部有一套“寻找科学家企业家”的画像模型：他们多为海归科学家、科技或产业精英等，不仅具有较高的学术权威性、更具有较强的组织领导力和资源整合能力（BD及融资等）。梁子才教授在这四个维度上都展现出稀缺的特质。作为中国小核酸领域的奠基人，其学术地位是吸引人才的强大磁石；早在10年前就布局递送平台，展现出前瞻性的产品思维；组建了涵盖化学、生物学、药学的跨学科团队，并在瑞博生物的全球化战略中，成功邀请到了原阿斯利康全球研发副总裁、阿斯利康CVRM研发中心负责人甘黎明（LimingGan）博士加盟，出任全球研发总裁兼首席医学官（CMO）；在BD合作方面，也引入Ionis、勃林格殷格翰等国际合作伙伴。李宇辉回忆道，他“温文尔雅但逻辑清晰、亲和力强且情商高，以及强烈的产业转化意愿”的特质在他后续吸引国际人才、推动BD合作，以及多轮融资中，都发挥了至关重要的作用。 03 逆周期布局与长期主义，打造中国式“耐心资本” 2022年下半年开始，国内创投生态急转，赛道生变，资本新宠频现，ChatGPT爆发，AI开始逐步成为吸金的核心底座。生物医药进入寒冬期，仿佛一夜之间ADC、抗体药、核酸药物都成了旧时代的故事。但此时的磐霖资本逆势募集了新的硬科技基金和生物医药基金，持续出手/追加了在今天已经成为明星项目的干细胞定向分化再生胰岛研发企业「智新浩正」、小口径再生血管研发企业「领博生物」、生命科学行业智能自动化企业「奔曜科技」、rAAV基因治疗药物研发企业「至善唯新」等诸多医疗领域早期研发企业。并对智新浩正、川土微电子、沃飞长空、瑞云冷链、PPIO等多家portfolio进行投后赋能、多轮加注。这种多轮加注的策略，是磐霖资本在多年的积累中定下来的“精品投资”方法论，即“提前认知、提前卡位；精耕细作，长期陪伴；多轮加注，陪伴黑马变白马”。据统计，磐霖投资的项目中，超过一半都获得了两次及以上的追加投资。这背后是强烈的信号：只有真正看好并深度理解的企业，才值得持续下注。只有真正地帮助到企业的投资机构，企业才会让其继续追投。这种模式不仅提高了投资成功率，也通过“反稀释”等机制，在项目价值飙升时保障了早期投资人的回报。也正是在这两年生物医药行业的资本市场寒冬下，李宇辉强调更要逆势布局，“那时候很多人问我，宇辉你怎么还在投创新药？我的回答是：为什么不投？这正是最好的时候。”他多次提到“喇叭口理论”：医疗是真正的长坡厚雪，市场刚需和前沿疗法带来的投资前景依然亮眼，即生物医药产业的蓬勃发展与资本市场的寒冬构成剪刀差，估值回归理性，反而是专业机构精选标的、从容布局的最佳时机，这正是投资窗口。让真正具有专业识别能力的机构筛选差异化真创新的企业，以及具有临床应用和市场前景的产品。在此过程中，小核酸产业和瑞博生物的发展并未减速。 2023年开始，仅是获批上市的小核酸产品，就有四款，分别是渤健/Ionis合作开发的ASO药物Tofersen、诺和诺德针对PH1的RNAi疗法Nedosiran、安斯泰来的核酸适配体药物Izervay，以及阿斯利康与Ionis合作开发的ASO疗法eplontersen。MNC也纷纷布局siRNA用于慢性病。同年底，瑞博生物也通过分别与齐鲁制药以及勃林格殷格翰的两起授权合作实现了收入来源。 2025年，小核酸药物领域的BD交易呈现爆发式增长。一方面是MNC与本土小核酸药企的合作交易持续升温；另一方面是海外市场中，代表性上市公司Alnylam市值一路攀升，成为全球小核酸药物领域的标杆企业。这一切都指向了一个事实：这一技术赛道所展现出的巨大应用潜力正在慢慢为市场所认可，也意味着小核酸药物市场已接近爆发。“投资永远是赚认知的钱。热闹的时候大家都在追，认知差很小。反而在冷清的时候，你能凭借更深的研究，看到别人看不到的价值。”李宇辉总结道。回望来路，中途不乏艰险时刻。而“十年、六轮投资”的数字已经诠释了磐霖资本在瑞博项目上的耐心以及对小核酸技术和药物市场前景的坚守。这份耐心并非被动地长期持有，而是基于产业认知的主动陪伴和逆周期决策。 04 正向循环的生态穿越周期十年陪伴，一朝收获。事实上，磐霖资本对瑞博生物的投资，超越了单个项目的财务回报所带来的意义。作为磐霖在VC阶段生物医药领域投出的第一单，它更意味着是磐霖资本进入到VC阶段投资的样本之一，即“可复制的投资方法论”逻辑。从结果看，瑞博生物也只是磐霖资本VC投资所取得的序列化的成果之一，除了2025年9月成功登陆港股的劲方医药（2595.HK），还有PPIO等磐霖多轮加注的企业都已在香港联交所递表，更有亚飞生物、川土微电子、沃飞长空、瑞云冷链、复诺健生物、金仕生物、奔曜科技、智新浩正、易买工品等多家企业已陆续进入IPO申报流程。 2025年，磐霖资本与成都高新投、成都交子金控、成都科创投及广东宝铖合作的磐霖成都高新CGT（基因治疗/细胞治疗）天使基金——成都磐霖弘康创业投资合伙企业（有限合伙）已完成中基协基金备案，在磐霖前期布局智新浩正、至善唯新、先衍生物、星奕昂等CGT企业基础上，继续出手翎泰天润、迪视医疗、海博为等企业。这也是磐霖资本在生物医药领域继续精耕细作，继投资大分子、小分子、抗体、小核酸药物之后，将能力复制迁移到CGT领域深挖源头创新企业。或许，在这“退出”与“新基金”的正向循环之中，磐霖真正的底气正是来自于此。毕竟，能够让投资人信任一家VC机构能赚取到丰厚回报的，则一定是正向循环的体系化能力所带来的可持续性。李宇辉解释了其背后的多重考量。为了保障这份难得的正向循环的体系化能力，磐霖资本采取了“克制规模”的募资策略。磐霖相信，好的早期科技项目是稀缺的。要坚持投资标准“优中选优”，精耕细作、长期陪伴的精品策略就必然需要克制基金规模。其二是平衡多元化LP诉求。磐霖的LP结构多元，包括追求财务回报的市场化资金、追求产业落地的政府引导基金，以及有战略协同诉求的产业资本。规模适中的基金更容易平衡DPI要求和产业招商目标，满足不同LP的诉求。比起追赛道、投节点或是盲目扩张，这种“克制”反而构建了一个更健康的生态循环：凭借专业认知投得好，吸引高质量LP募得好，通过深度赋能管得好，最终通过IPO等方式为LP退得好。业绩与声誉，又反哺下一轮循环。 05 如今，中国生物医药的叙事正悄然改写。从“跟跑”到“并跑”，甚至在部分赛道开始“领跑”，源头创新不再是口号，而成为一批科学家和企业家的日常。这样的时代，需要的不仅是钱，更是能看懂科学、尊重规律、愿意陪跑十年甚至更久的“同行者”。资本的角色，正在从幕后的金主，走向台前的生态共建人。瑞博上市，像是一个章节的句点，但更像新故事的开始。下一个十年，技术浪潮只会更加汹涌——基因编辑、AI制药、细胞疗法......每一片深水区，都在呼唤下一个“瑞博”，也在考验着如磐霖这样的机构：那套被验证过的方法论，能否再次重重跋涉、穿越迷雾，辨认出真正值得陪伴的航海家？这既是身处其中的每个个体必须面对的命题，也是整个中国硬科技投资生态走向成熟的关键观察。而真正的长期主义者，往往沉默耕耘，静待回声。市场仍在观察，时间自会作答。

IPOsiRNA

2026-01-09

·动脉网

十年陪伴，六轮重仓支持：一家本土VC如何投出一个全球小核酸领军企业

近日，中国小核酸技术的主要开拓者、小核酸制药领域的领军企业瑞博生物（Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.）正式在港股IPO，标志着这家在创新药前沿领域深耕近二十年的Biotech公司迎来资本市场的高光时刻。左：瑞博生物创始人、董事长梁子才教授右：瑞博生物联席CEO、全球研发总裁甘黎明博士本次IPO，瑞博生物开盘价75港元，截至上午9点50分17秒，其市值已达111.8亿港元。在记录中国小核酸产业发展的历史时，瑞博生物及其创始人梁子才教授是无法绕过的名字。所谓“小核酸”，是中国学界和产业界对分子量较小的单链或双链RNA药物的统称，主要包括ASO（反义寡核苷酸）和siRNA（小干扰RNA）两类。2006年，RNAi（RNA干扰）的发现者荣获诺贝尔奖，而最早将“siRNA”技术引入中国并将其译为“小核酸”的学者，正是瑞博生物的创始人梁子才。回望中国小核酸产业与瑞博生物的成长之路，不仅是一部技术攻坚史，也是一场关于信念与陪伴的资本叙事——科学家在前沿默默深耕，投资机构在起伏中坚定相随。梳理企业融资历史，不乏君联、GGV、高瓴、中金等明星投资机构，也不乏在生物医药领域深耕的垂直类投资机构，更有一系列国有投资机构。其中，自瑞博生物第一轮对外融资时便参与其中的磐霖资本更是历经十年陪跑、前后六轮加注，成为投资瑞博次数最多、投资金额最大的两家机构之一。从左至右：瑞博生物创始人梁子才，磐霖资本的创始主管合伙人李宇辉在国内的风险投资江湖上，磐霖资本算是老牌，以“投资科学家中的企业家”著称，早在起家之时，磐霖就因其投出了康泰生物（300601）、凯普生物（300639）等企业而在业内奠定了其声誉，也因此自带生物医药投资的基因和属性。时间回到2015年瑞博生物初次融资时。彼时的一级市场仍沉浸于“Copy to China”的成功叙事，即便在生物医药领域，仿制药红利犹存，Me-too、Me-better仍是更主流、更安全的投资主题。即便在如今“耐心资本”已成共识的今天，投资创新药依然是一场漫长而高风险的征程——它需要面对“三个十定律”：十年研发周期、十亿美元投入，不足10%的成功率。磐霖资本的创始主管合伙人李宇辉坦言，当时的磐霖资本正从PE思维向VC打法转型，投资瑞博生物对磐霖而言，不只是一次“破冰”，更是一次基于专业认知的勇敢布局。而这次布局，最终换来了一场长达十年的企业陪伴与产业卡位，也让磐霖收获了源于远见、坚守与专业判断的长期回报与方法论构建。 01 在无人区播种，于投资洼地提前认知、提前卡位 2015年初夏的中国医药投资市场，“仿制”仍是关键词，Me-too是稳妥的选择。即便在创新药领域，焦点也集中在PD-1、EGFR等已被验证的靶点上，比拼的是谁能更快推出Me-better药物。 2015年初夏的中国医药投资市场，“仿制”仍是关键词，Me-too是稳妥的选择。即便在创新药领域，焦点也集中在PD-1、EGFR等已被验证的靶点上，比拼的是谁能更快推出Me-better药物。至于siRNA，它在当时的资本热宴中稍显冷清——尽管这个领域已走过一段跌宕的历程。 2000年前后，Andrew Fire和Craig Mello通过实验证实了双链RNA可以特异性沉默基因表达，并将其命名为RNA干扰（RNA Interference，RNAi），这为后续研究奠定基础。2006年，Fire and Mello因“发现RNA干扰”而获得诺贝尔生理学或医学奖，极大地推动了该领域的研究。巧合的是，与此同时，在瑞典卡罗琳斯卡医学院任副教授期间已创立过一家ASO公司和一家siRNA研究试剂开发公司的梁子才，当时意识到siRNA巨大的前景，拟创办一个siRNA药物和技术研发公司，因此于2006年选择回国进入北大新创建分子医学研研究所，并于2007年1月18日，完成瑞博生物的注册并担任董事长。随着跨国药企巨头纷纷重金布局，早期研究者尝试开发针对病毒复制的首个siRNA药物，但因面临递送困难和不稳定性等问题于三期临床折戟，巨头黯然离场，行业陷入了漫长的沉寂与低谷。而瑞博生物在2008年获得国家重大专项支持，代表瑞博生物与国家战开始同频。2010年，瑞博生物获得第一届江苏省级双创团队，获得了市场融资之前的最大一笔支持，对公司坚持到VC射程极为重要。 2013-2014年间，曙光再现。GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术问世，能特异性地将siRNA递送到肝细胞，让破解药物递送瓶颈看到了曙光；同时，行业领军企业Alnylam的药物获得FDA孤儿药资格，行业信心开始缓慢复苏。李宇辉告诉动脉网，正是在这个由低谷向上爬坡的微妙节点，他首次接触到了由梁子才教授创立的瑞博生物。“当时的情况是，领投方已基本确定，且是比磐霖规模更大的知名机构。”但这并未影响磐霖生物医药投资团队的热情。团队在这个时间窗口期中快速独立地完成了对行业、技术、团队和公司的全面尽调，不仅把RNAi从诺奖发现到Ionis、Alnylam的管线全部拆解一遍，还明确了梁子才教授在中国创新药发展历程中的地位——“他不仅率先将siRNA翻译为‘小核酸’，让这个名字迅速被行业采纳，更在2007年就创办了瑞博生物，这比国内不少同行早了整整十年。” 于是，在多数同行仍在观望，甚至质疑中国有没有真正的创新药时，磐霖资本果断在瑞博的A轮投资中下注，投出了磐霖转型VC后的第一家生物医药早期研发企业。这为磐霖后续十年陪伴拉开了序幕，也为磐霖 “提前认知、提前卡位”的投资策略奠定了雏形。据李宇辉回忆，磐霖下注的核心除了基于需求、产业技术演进逻辑和平台化产品力，更多地是基于对创始人梁子才教授作为国际知名的小核酸专家，具有前瞻性的战略眼光和极强的行业资源整合力的认可，磐霖认为真正吸引人的是他将前沿科学进行产业转化的强烈意愿和能力。李宇辉继续向动脉网介绍道，磐霖投资瑞博的逻辑，首先是从未被满足的临床刚性需求出发。随着中国人口老龄化加速，肿瘤、代谢性疾病、心血管、自免、CNS等领域疾病存在巨大的临床需求。传统的化学药和抗体药在某些靶点上存在局限性，而小核酸药物因其可靶向“不可成药”靶点、作用持久等特性，展现出解决上述难题的潜力。其次，是对生物技术演进逻辑的持续跟踪。磐霖团队研究了小核酸技术从概念提出到临床波折的全过程，发现其核心瓶颈在于递送技术和肝外靶向能力。而当时瑞博已初步建立起脂质纳米粒（LNP）递送平台，并与国际领先的Quark和Ionis公司成立了合资公司，引入了处于临床阶段的眼科产品管线，这在当时国内是独一无二的产业合作。更重要的是对技术平台“产品化”潜力的判断。如何理解这种“产品化”潜力？李宇辉指出，小核酸技术具备强大的平台属性：一旦某个递送技术或化学修饰平台取得突破，可以快速衍生出针对多个不同靶点的药物管线，形成产品集群。瑞博生物当时已展现出这种平台化发展的雏形。事实证明，磐霖团队的这一判断极具前瞻性，产业后续的发展也给了磐霖资本更多的信心和底气。2018年，全球首个小核酸药物Onpattro获批上市，标志着siRNA药物正式进入临床市场，行业彻底迎来爆发。特别是近几年，中国本土的小核酸制药产业在一批主要开拓者的引领下形成共振，呈现出差异化创新与突破性创新的良好态势，现代制药的第三次浪潮似乎已经喷薄欲出。而到了2025年，全球小核酸领域交易活动频繁，已披露交易总额接近350亿美元，涉及siRNA、ASO、microRNA等多技术方向。磐霖也因此自小核酸领域完成卡位和布局。在后续磐霖资本的布局中，我们也依然了能看到先衍生物、迪纳元昇等本土小核酸创新药企。 02 寻找科学家中的企业家，紧盯“三个转化” 投资瑞博生物后，市场给磐霖上的第一课是“等待的代价”。 2017年，瑞博进入B轮融资。此时全球首个小核酸药物Onpattro尚未获批，行业离真正腾飞还有一段时日。瑞博的LNP平台向GalNAc迭代，核心乙肝管线还没成型，烧钱速度却越来越快。创始团队见投资人时，不再是讲技术故事，而是展示临床数据——如何在肝细胞实现90%递送效率，如何让siRNA稳定性提高一定倍数。李宇辉认为，这正是“技术产品化”阶段，企业已有了平台进化的关键潜力。另一方面，2017年的一级市场算不上火爆，但小核酸巨头Alnylam旗下在研新药的II期数据相当乐观，公司的核心重磅产品patisiran更是上市在即。产业端的技术验证即将完成，可一级市场还活在十年前的记忆里。国内资本正在观望，似乎认为等patisiran获批了，行业热起来再追。 2018年全球首个小核酸药物获批，赛道温度骤升，也正是这一年，磐霖资本在业内率先提出了“投资创新药的春天来了”，加速布局创新药。紧接着便是2019年，对于创新药产业来说，这在一定程度上可以被视为一个划时代的年份——一批新药密集上市，中国本土创新药企终于开始进入实质性的进展阶段。然而，2019年则是小核酸产业的重要转折点。尽管创新药投资热度虽起，但市场对真正的源头创新关注不足。瑞博生物正处于递送技术平台迭代期，新一代平台尚未完全成型，行业遇挫，企业急需资金支持。在此背景下，磐霖资本力挺瑞博，果断与三一创新创投联合领投了瑞博的C1轮，支撑其完成技术转型。信任也在发展的征程中持续深化。在李宇辉看来，在此过程中，梁子才教授则展现出了一个企业家所具备的奋斗的秉性，即成功从科学家向科学企业家转型，这是科学家创业成功的关键所在。与此同时，磐霖资本也通过适当的投后赋能助力企业发展。事实上，磐霖资本内部有一套 “寻找科学家企业家”的画像模型：他们多为海归科学家、科技或产业精英等，不仅具有较高的学术权威性、更具有较强的组织领导力和资源整合能力（BD及融资等）。梁子才教授在这四个维度上都展现出稀缺的特质。作为中国小核酸领域的奠基人，其学术地位是吸引人才的强大磁石；早在10年前就布局递送平台，展现出前瞻性的产品思维；组建了涵盖化学、生物学、药学的跨学科团队，并在瑞博生物的全球化战略中，成功邀请到了原阿斯利康全球研发副总裁、阿斯利康CVRM研发中心负责人甘黎明（Liming Gan）博士加盟，出任全球研发总裁兼首席医学官（CMO）；在BD合作方面，也引入Ionis、勃林格殷格翰等国际合作伙伴。李宇辉回忆道，他“温文尔雅但逻辑清晰、亲和力强且情商高，以及强烈的产业转化意愿”的特质在他后续吸引国际人才、推动BD合作，以及多轮融资中，都发挥了至关重要的作用。 03 逆周期布局与长期主义，打造中国式“耐心资本” 2022年下半年开始，国内创投生态急转，赛道生变，资本新宠频现，ChatGPT爆发，AI开始逐步成为吸金的核心底座。生物医药进入寒冬期，仿佛一夜之间ADC、抗体药、核酸药物都成了旧时代的故事。 2022年下半年开始，国内创投生态急转，赛道生变，资本新宠频现，ChatGPT爆发，AI开始逐步成为吸金的核心底座。生物医药进入寒冬期，仿佛一夜之间ADC、抗体药、核酸药物都成了旧时代的故事。但此时的磐霖资本逆势募集了新的硬科技基金和生物医药基金，持续出手/追加了在今天已经成为明星项目的干细胞定向分化再生胰岛研发企业「智新浩正」、小口径再生血管研发企业「领博生物」、生命科学行业智能自动化企业「奔曜科技」、rAAV基因治疗药物研发企业「至善唯新」等诸多医疗领域早期研发企业。并对智新浩正、川土微电子、沃飞长空、瑞云冷链、PPIO等多家portfolio进行投后赋能、多轮加注。这种多轮加注的策略，是磐霖资本在多年的积累中定下来的“精品投资”方法论，即“提前认知、提前卡位；精耕细作，长期陪伴；多轮加注，陪伴黑马变白马”。据统计，磐霖投资的项目中，超过一半都获得了两次及以上的追加投资。这背后是强烈的信号：只有真正看好并深度理解的企业，才值得持续下注。只有真正地帮助到企业的投资机构，企业才会让其继续追投。这种模式不仅提高了投资成功率，也通过“反稀释”等机制，在项目价值飙升时保障了早期投资人的回报。也正是在这两年生物医药行业的资本市场寒冬下，李宇辉强调更要逆势布局，“那时候很多人问我，宇辉你怎么还在投创新药？我的回答是：为什么不投？这正是最好的时候。”他多次提到“喇叭口理论”：医疗是真正的长坡厚雪，市场刚需和前沿疗法带来的投资前景依然亮眼，即生物医药产业的蓬勃发展与资本市场的寒冬构成剪刀差，估值回归理性，反而是专业机构精选标的、从容布局的最佳时机，这正是投资窗口。让真正具有专业识别能力的机构筛选差异化真创新的企业，以及具有临床应用和市场前景的产品。在此过程中，小核酸产业和瑞博生物的发展并未减速。 2023年开始，仅是获批上市的小核酸产品，就有四款，分别是渤健/Ionis合作开发的ASO药物Tofersen、诺和诺德针对PH1的RNAi疗法Nedosiran、安斯泰来的核酸适配体药物Izervay，以及阿斯利康与Ionis合作开发的ASO疗法eplontersen。MNC也纷纷布局siRNA用于慢性病。同年底，瑞博生物也通过分别与齐鲁制药以及勃林格殷格翰的两起授权合作实现了收入来源。 2025年，小核酸药物领域的BD交易呈现爆发式增长。一方面是MNC与本土小核酸药企的合作交易持续升温；另一方面是海外市场中，代表性上市公司Alnylam 市值一路攀升，成为全球小核酸药物领域的标杆企业。这一切都指向了一个事实：这一技术赛道所展现出的巨大应用潜力正在慢慢为市场所认可，也意味着小核酸药物市场已接近爆发。“投资永远是赚认知的钱。热闹的时候大家都在追，认知差很小。反而在冷清的时候，你能凭借更深的研究，看到别人看不到的价值。”李宇辉总结道。回望来路，中途不乏艰险时刻。而“十年、六轮投资”的数字已经诠释了磐霖资本在瑞博项目上的耐心以及对小核酸技术和药物市场前景的坚守。这份耐心并非被动地长期持有，而是基于产业认知的主动陪伴和逆周期决策。 04 正向循环的生态穿越周期十年陪伴，一朝收获。事实上，磐霖资本对瑞博生物的投资，超越了单个项目的财务回报所带来的意义。作为磐霖在VC阶段生物医药领域投出的第一单，它更意味着是磐霖资本进入到VC阶段投资的样本之一，即“可复制的投资方法论”逻辑。从结果看，瑞博生物也只是磐霖资本VC投资所取得的序列化的成果之一，除了2025年9月成功登陆港股的劲方医药（2595.HK），还有PPIO等磐霖多轮加注的企业都已在香港联交所递表，更有亚飞生物、川土微电子、沃飞长空、瑞云冷链、复诺健生物、金仕生物、奔曜科技、智新浩正、易买工品等多家企业已陆续进入IPO申报流程。 2025年，磐霖资本与成都高新投、成都交子金控、成都科创投及广东宝铖合作的磐霖成都高新CGT（基因治疗/细胞治疗）天使基金——成都磐霖弘康创业投资合伙企业（有限合伙）已完成中基协基金备案，在磐霖前期布局智新浩正、至善唯新、先衍生物、星奕昂等CGT企业基础上，继续出手翎泰天润、迪视医疗、海博为等企业。这也是磐霖资本在生物医药领域继续精耕细作，继投资大分子、小分子、抗体、小核酸药物之后，将能力复制迁移到CGT领域深挖源头创新企业。或许，在这“退出”与“新基金”的正向循环之中，磐霖真正的底气正是来自于此。毕竟，能够让投资人信任一家VC机构能赚取到丰厚回报的，则一定是正向循环的体系化能力所带来的可持续性。李宇辉解释了其背后的多重考量。为了保障这份难得的正向循环的体系化能力，磐霖资本采取了“克制规模”的募资策略。磐霖相信，好的早期科技项目是稀缺的。要坚持投资标准“优中选优”，精耕细作、长期陪伴的精品策略就必然需要克制基金规模。其二是平衡多元化LP诉求。磐霖的LP结构多元，包括追求财务回报的市场化资金、追求产业落地的政府引导基金，以及有战略协同诉求的产业资本。规模适中的基金更容易平衡DPI要求和产业招商目标，满足不同LP的诉求。比起追赛道、投节点或是盲目扩张，这种“克制”反而构建了一个更健康的生态循环：凭借专业认知投得好，吸引高质量LP募得好，通过深度赋能管得好，最终通过IPO等方式为LP退得好。业绩与声誉，又反哺下一轮循环。 05 写在最后如今，中国生物医药的叙事正悄然改写。从“跟跑”到“并跑”，甚至在部分赛道开始“领跑”，源头创新不再是口号，而成为一批科学家和企业家的日常。这样的时代，需要的不仅是钱，更是能看懂科学、尊重规律、愿意陪跑十年甚至更久的“同行者”。资本的角色，正在从幕后的金主，走向台前的生态共建人。瑞博上市，像是一个章节的句点，但更像新故事的开始。下一个十年，技术浪潮只会更加汹涌——基因编辑、AI制药、细胞疗法......每一片深水区，都在呼唤下一个“瑞博”，也在考验着如磐霖这样的机构：那套被验证过的方法论，能否再次重重跋涉、穿越迷雾，辨认出真正值得陪伴的航海家？这既是身处其中的每个个体必须面对的命题，也是整个中国硬科技投资生态走向成熟的关键观察。而真正的长期主义者，往往沉默耕耘，静待回声。市场仍在观察，时间自会作答。如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

IPOsiRNA核酸药物

100 项与 Avacincaptad pegol 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11748	-	-	DB15165

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
年龄相关性黄斑变性	澳大利亚	Astellas Pharma, Inc.	2025-10-13
地图样萎缩	美国	Astellas Pharma US, Inc.	2023-08-04

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	美国	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	阿根廷	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	澳大利亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	奥地利	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	比利时	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	巴西	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	加拿大	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	哥伦比亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	克罗地亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	捷克	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EURETINA2025	N/A	地图样萎缩	19,331	avacincaptad pegol (ACP)	鏇鹽製鑰顧觸窪積獵鏇(艱齋繭獵鹹鏇鏇廠餘膚) = 窪齋醖築觸廠壓積遞遞窪膚鏇廠夢選鏇壓蓋網 (築選遞鏇鬱憲繭艱選淵 ) 更多	积极	2025-09-04
				pegcetacoplan (PEG)	鏇鹽製鑰顧觸窪積獵鏇(艱齋繭獵鹹鏇鏇廠餘膚) = 簾衊獵鏇獵選選繭壓願窪膚鏇廠夢選鏇壓蓋網 (築選遞鏇鬱憲繭艱選淵 ) 更多
EURETINA2025	N/A	年龄相关性黄斑变性	22	Pegcetacoplan 15mg monthly	衊網餘顧襯餘齋襯餘夢(繭網築齋淵築餘築繭艱) = High-certainty evidence indicates that PEG or ACP do not confer significant benefit to low-luminance BCVA. 淵積鬱積齋蓋鹹願窪鬱 (廠鬱艱艱餘顧網襯鬱鑰 )	不佳	2025-09-04
				Pegcetacoplan 15mg every other month
NCT02686658 \| NCT04435366 (GATHER2, EURETINA2024) 人工标引	临床2/3期	地图样萎缩	-	Avacincaptad Pegol 2 mg	願鑰鹽觸蓋憲膚遞網鬱(遞廠製膚顧遞糧壓範繭) = 醖網鑰構衊壓顧繭鑰鑰顧顧鑰夢糧廠積壓壓鏇 (壓簾蓋鹽鏇窪餘艱觸艱 )	积极	2024-09-19
NCT04435366 (GATHER2, PRNewswire) 人工标引	临床3期	年龄相关性黄斑变性	-	IZERVAY	顧衊壓網網積醖襯製願(醖鏇夢壓積鹽壓獵鹽製) = IZERVAY was well tolerated over 2 years, with one case each of non-serious intraocular inflammation (IOI) and culture-positive endophthalmitis. There were no cases of ischemic neuropathy or retinal vasculitis. 顧齋醖餘夢築製製衊蓋 (廠鏇築膚積遞鹹齋襯製 ) 更多	积极	2023-11-04
				IZERVAY
EURETINA2023	N/A	地图样萎缩	-	Avacincaptad pegol 2 mg	網鹽壓鏇製選製構襯範(鏇廠網膚憲築廠淵夢醖) = 遞鹽構選餘簾壓壓獵鏇鏇壓淵繭構齋簾淵憲襯 (簾廠齋範積網製構積簾, 0.56 ~ 0.15-2.06)	-	2023-10-05
EURETINA2023	N/A	-	-	Avacincaptad pegol 2 mg	壓壓膚鏇獵獵構淵膚夢(網獵鬱獵鏇糧醖獵衊壓) = 築衊簾憲廠夢艱鏇構構鹽醖窪範獵窪築網簾繭 (窪壓廠築衊獵淵憲糧壓 ) 更多	-	2023-10-05
NCT02686658 \| NCT04435366 (GATHER2, FDA) 人工标引	临床2/3期	地图样萎缩	624	IZERVAY (GATHER1)	憲積餘膚鑰餘壓鑰壓夢(願積鹹遞繭憲網襯構獵) = 積艱構齋壓製艱鹽鹽廠簾觸範齋憲鬱簾鑰鏇艱 (鹹齋範鬱衊憲窪廠願構 )	积极	2023-08-04
				Sham (GATHER1)	憲積餘膚鑰餘壓鑰壓夢(願積鹹遞繭憲網襯構獵) = 壓遞鑰選餘選鏇鏇遞願簾觸範齋憲鬱簾鑰鏇艱 (鹹齋範鬱衊憲窪廠願構 )
NCT05571267 (CTgov)	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	1	Avastin (Zimura and Avastin)	觸網艱蓋壓蓋艱鑰夢憲 = 鬱憲鏇廠觸簾艱鑰淵觸選鏇鹽廠夢淵觸簾鬱齋 (簾選鑰衊鹽夢顧鑰繭繭, 膚艱艱築糧夢壓蓋襯壓 ~ 鹹醖鹽衊範淵網製獵鑰) 更多	-	2023-04-03
				Zimura+Lucentis (Zimura and Lucentis)	蓋鏇構衊蓋壓鏇網餘鹹(廠積製範遞齋淵窪壓顧) = 糧窪鑰簾夢製膚襯壓築壓願廠鏇遞網餘衊簾鹽 (網鹹積鏇糧鑰鏇願餘醖, 選憲憲選繭糧網鹹蓋製 ~ 鏇齋憲糧餘簾蓋築簾衊) 更多
NCT04435366 (GATHER2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	地图样萎缩	447	Avacincaptad pegol	鹹憲鏇壓觸鑰夢遞鬱積(廠鑰範簾觸鹽顧網積鑰) = 鏇壓鏇鑰積淵選製鏇鹽鹽繭餘製齋獵膚衊鬱遞 (齋鏇壓顧齋構淵鹽繭衊 ) 更多	积极	2022-09-06
				Sham	鹹憲鏇壓觸鑰夢遞鬱積(廠鑰範簾觸鹽顧網積鑰) = 蓋襯繭鹹淵網獵夢壓壓鹽繭餘製齋獵膚衊鬱遞 (齋鏇壓顧齋構淵鹽繭衊 ) 更多
NCT02686658 (GATHER1, ARVO2022)	临床2/3期	地图样萎缩	-	Avacincaptad pegol 2 mg	築壓積繭範艱積蓋顧廠(選製鹽淵餘壓構繭顧壓) = 顧鹽獵選鬱網簾積壓鬱鬱積製鹽鹽獵淵襯繭築 (齋顧餘衊網夢鑰鹹構壓 )	-	2022-05-01
				avacincaptad pegol (Sham)	築壓積繭範艱積蓋顧廠(選製鹽淵餘壓構繭顧壓) = 製簾範夢築壓鹽齋衊遞鬱積製鹽鹽獵淵襯繭築 (齋顧餘衊網夢鑰鹹構壓 )