A Phase I, Multi-center, Multi-part Study to Investigate Safety, Tolerability, PK, PD, and Immunogenicity of RO7669330 Intravitreal Injections in Participants With GA Secondary to AMD: Part 1A: Open-label, MAD; Part 1B: Randomized PD Pilot; Part 2: Masked, Randomized, Active-comparator-controlled

The main purpose of this study is to assess the ocular and systemic safety and tolerability of RO7669330 in participants with GA secondary to AMD in at least one eye in Part 1, or both eyes in Part 2, after multiple unilateral intravitreal (IVT) doses.

开始日期2025-07-16

申办/合作机构

Roche Holding AG

NCT06970665

/ Recruiting临床4期

A Phase 3/4, Multicenter, Single-arm Clinical Study to Assess the Safety of Intravitreal Administration of ASP3021 in Participants in Japan With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

Age-related macular degeneration (AMD) is an eye disease which causes people to lose their vision over time. AMD damages the macula, which is in the middle of the retina - the light sensitive part at the back of the eye. In AMD, the cells in the macula die over time, usually over several years, leading to vision loss. When AMD gets worse, it can turn into either geographic atrophy (GA), neovascular AMD, or both.
This study is for people in Japan of 40 years of age or older, who have geographic atrophy.
The main aim of this study is to collect information about the safety of ASP3021 and how well people tolerate treatment with ASP3021.
During the study, people will receive monthly injections of ASP3021 for 12 months. ASP3021 is given by injection into the affected eye. This procedure is called an intravitreal injection.
People will be in the study for about 1 year. People will visit their study clinic several times for health checks.

开始日期2025-07-08

申办/合作机构

Astellas Pharma, Inc.

NCT06779773

/ RecruitingN/A

A Non-interventional, Observational Study to Evaluate Treatment Patterns and Safety of Avacincaptad Pegol (ACP/IZERVAY™) in Routine Clinical Practice in Patients With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

This study is for people who have geographic atrophy due to age-related macular degeneration (AMD). AMD happens when the macula, the light-sensitive layer at the back of the eye called the retina, becomes damaged and causes a person's central vision to worsen. Geographic atrophy is an advanced form of AMD where cells in the retina waste away and die. Over time this can lead to permanent loss of vision.
Avacincaptad pegol can help slow down the worsening or progression of geographic atrophy. Avacincaptad pegol is a treatment approved in the US to treat geographic atrophy.
This study is about collecting information on how people with geographic atrophy are treated in routine clinical practice. This includes recording any medical problems from avacincaptad pegol. This is known as an observational study. Information will be collected from the peoples' medical records during and after treatment. The people in this study will have geographic atrophy in 1 or both eyes and they and their doctor has decided they will be treated with avacincaptad pegol. The individual's doctor decides on treatment, not the study sponsor (Astellas).
People that want to take part in the study will have eye examinations that they would usually have as part of their routine care. People will also be asked to complete surveys about their eye health. These surveys will occur when treatment starts and then every 6 months for the first 2 years. After 2 years the surveys will happen once a year. The people on the study can take part if their doctor provides treatment with avacincaptad pegol and they want to continue with the study. The people on the study can take part for up to 3 years or up to 5 years, depending on when they start the study.

开始日期2025-01-22

申办/合作机构

Astellas Pharma Global Development, Inc.

100 项与培阿普特相关的临床结果

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项与培阿普特相关的文献（医药）

2026-04-01·OPHTHALMOLOGY

Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration

Article

PURPOSE:

Avacincaptad pegol (ACP) is a pegylated RNA aptamer that inhibits complement C5. The efficacy and safety of ACP 2 mg was investigated in GATHER2, with positive year 1 results published. Herein, 2-year results are reported.

DESIGN:

Phase 3, randomized, sham-controlled study (ClinicalTrials.gov identifier, NCT04435366).

PARTICIPANTS:

Patients with non-center point-involving geographic atrophy (GA).

METHODS:

Eligible patients were randomized 1:1 to receive monthly ACP 2 mg (n = 225) or sham (n = 222) for 1 year. At month 12, patients who received ACP 2 mg were randomized again 1:1 to dosing every month (EM; n = 96) or every other month (EOM; n = 93) with ACP 2 mg. Patients who had received monthly sham continued with sham (n = 203).

MAIN OUTCOME MEASURES:

The safety and efficacy of ACP versus sham administration over 2 years and the effect of ACP EM or EOM dosing in year 2.

RESULTS:

Overall, 175 and 184 patients in the ACP and sham group completed the study at year 2, respectively. At 2 years, treatment with ACP demonstrated a continued reduction in GA growth (slope) with both ACP EM and EOM versus sham. From baseline to year 2, the mean rate of GA area growth was 4.46 mm² (standard error [SE], 0.25 mm²) with ACP EM and 5.18 mm² (SE, 0.17 mm²) with sham, a difference in growth of 0.724 mm² (95% confidence interval [CI], 0.133-1.315 mm²; P = 0.0165), representing a 14% difference. From baseline to year 2, the mean rate of GA area growth was 4.20 mm² (SE, 0.25 mm²) with ACP EOM, a difference in growth of 0.976 mm² (95% CI, 0.377-1.575 mm²; nominal P = 0.0015) versus sham, representing a 19% difference. The incidence of choroidal neovascularization (study eye) was 11.6% with ACP (all treated) versus 9.0% with sham over 2 years. No events of retinal vasculitis, ischemic optic neuropathy, or serious intraocular inflammation occurred over 2 years.

CONCLUSIONS:

Dosing of ACP 2 mg, either EM or EOM, continued to reduce GA growth versus sham therapy over 2 years with no new safety signals compared with year 1.

FINANCIAL DISCLOSURE(S):

Proprietary or commercial disclosure may be found in the Footnotes and Disclosures at the end of this article.

2026-04-01·Ophthalmic Surgery Lasers & Imaging Retina

Real-world Safety Profile of Avacincaptad Pegol in the Management of Geographic Atrophy

Article

作者: Albini, Thomas A. ; Schwartz, Stephen G. ; Fortun, Jorge A. ; Antonietti, Michael ; Kovach, Jaclyn L. ; Dubovy, Sander R. ; Smiddy, William E. ; Mercado, Carolina

Background and Objective::

This study evaluated the safety of intravitreal avacincaptad pegol in treating geographic atrophy (GA) secondary to age-related macular degeneration (AMD).

Patients and Methods::

A retrospective review was conducted of patients treated with avacincaptad pegol at Bascom Palmer Eye Institute from January 2024 to January 2025. Adverse events, side effects, and potential risk factors were recorded.

Results::

The study analyzed 124 eyes from 83 patients (mean age 81.8 ± 6.4 years; 49.4% male; 91.6% White) who received 409 injections in total. Injection intervals varied: 54 eyes monthly, 55 every other month, and others less frequently. The variability in injection frequency was mostly due to patient difficulty with follow-up. Follow-up ranged 3 to 12 months (median: 5 months). Baseline visual acuity averaged 0.40 (approx. 20/50 Snellen) decreasing slightly to 0.38 (20/53 Snellen)—not statistically significant ( P = .628). Most eyes (85.2%) were pseudophakic; 47% of patients had prior neovascular AMD treated with anti-vascular endothelial growth factor (anti-VEGF), and 24.2% were simultaneously being treated for active neovascular AMD in the eye receiving avacincaptad pegol. Sixteen eyes had prior pegcetacoplan treatment. Adverse events were rare. One patient developed culture-negative endophthalmitis 4 days after the third injection, presenting with vision loss to hand motion but improving after intravitreal antibiotics. Side effects occurred in 14 eyes (13.8%) across 10 patients, including intraocular pressure elevation (seven eyes), discomfort (four eyes), visual disturbance (two eyes), and subconjunctival hemorrhage (one eye). Five patients discontinued treatment, and one eye (0.8%) had reactivation of neovascular AMD.

Conclusion::

Our study highlights the safety profile of avacincaptad pegol for GA, with a low incidence of conversion to neovascular AMD, few adverse events, and manageable side effects.

2026-03-01·BMJ Open Ophthalmology

Safety and tolerability of avacincaptad pegol in combination with ranibizumab in treatment-naïve patients with neovascular age-related macular degeneration: results from a phase 1 and phase 2a study

Article

作者: Desai, Dhaval ; Zhu, Liansheng ; Clark, Julie ; Loewenstein, Anat ; Boyer, David S ; Patel, Sunil S ; Tang, Justin

Objective:

To assess the safety and tolerability of avacincaptad pegol (ACP), a Food and Drug Administration-approved therapy for geographic atrophy, administered in combination with ranibizumab, an approved therapy for neovascular age-related macular degeneration (nAMD), in patients with nAMD.

Methods:

The phase 1 study ( NCT00709527 ) was a two-part, ascending-dose and parallel-group, open-label trial that assessed the safety, tolerability and pharmacokinetic profile of monthly intravitreal injections of ACP (0.03, 0.3, 1, 2, 3 mg) in combination with ranibizumab (0.5 mg) on the same day in treatment-naïve patients with nAMD (n=43 patients received a maximum of 6 injections). The phase 2a study ( NCT03362190 ) was an open-label trial assessing the 6-month safety of intravitreal injections of ACP administered in combination with ranibizumab in treatment-naïve patients with nAMD (n=64). Patients received either ACP 2 mg or 4 mg either 14 days or 1 month apart, given on the same day or 2 days after ranibizumab. Primary outcome measures were safety and tolerability.

Results:

During the phase 1 study, there were no dose-limiting toxicities at any dose level. In both studies, ocular treatment-emergent adverse events were mostly mild or moderate, with the most reported events related to the injection procedure. There were no clinically significant increases in intraocular pressure or cumulative increases with multiple injections over time. There were no safety issues identified through measurement of visual acuity.

Conclusions:

Coadministration of ACP and ranibizumab in treatment-naïve patients with nAMD was well tolerated across different dosing regimens with no new safety issues based on results from two independent studies.

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项与培阿普特相关的新闻（医药）

2026-05-18

·终身学习-星辰如梦

【药品分享】Zorevunersen注射液——全球独家ASO上调蛋白表达技术

Zorevunersen注射液（STK‑001）为全球在研、first‑in‑class反义寡核苷酸（ASO）疗法，靶向Dravet 综合征（德拉韦特综合征）病因，2026‑05‑06获中国CDE拟突破性治疗品种公示。基本信息通用名：Zorevunersen（研发代号STK‑001）剂型：注射液（鞘内注射）研发/申报：Stoke Therapeutics 原研；渤健（Biogen）获北美外全球权益；中国由艾昆纬医药申报。机制：ASO上调野生型SCN1A表达，恢复NaV1.1钠通道水平，纠正神经兴奋性失衡，疾病修饰治疗（非仅控症状）。适应症：Dravet综合征：严重发育性癫痫脑病，>90%由SCN1A突变致NaV1.1单倍体不足；2岁起难治性癫痫、神经发育停滞，无获批病因疗法。临床关键数据（I/IIa 期 + 扩展OLE，《新英格兰医学杂志》）发作控制：高剂量组（70mg）惊厥发作减少59%–91%，疗效持续≥36个月。神经发育：认知、行为、社交（Vineland‑3量表）持续改善，优于标准治疗。安全性：总体耐受良好，常见为轻中度头痛、发热、呕吐。 III 期进展：2025‑08启动EMPEROR全球III期，目标2027年提交NDA。研发进展监管认定（全球） FDA：突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药 EMA：孤儿药 NMPA：突破性疗法、罕见病全球研发进度 1）临床阶段 I/IIa 期：已完成（81例，2–18岁） OLE（开放标签扩展）：进行中，最长>5年用药；4年数据（2026‑05）显示：惊厥发作减少59%–91%（70mg组）；认知/行为持续改善（Vineland‑3）；安全性整体良好。 III期（EMPEROR，NCT06872125）：全球关键注册试验设计：约150例，2–18岁，SCN1A相关Dravet 入组进度：2026年6月预计完成入组（美/英/日）数据读出：2027 年中 NDA：2027年Q1启动滚动提交（FDA）中国研发进度申报主体：艾昆纬医药（渤健中国）注册与受理情况 2026‑05‑06：CDE公示拟纳入突破性治疗品种（Dravet综合征）。专利情况 Zorevunersen在中国专利壁垒极强：核心化合物专利至2039年，叠加平台与适应症专利 + 罕见病独占，实际无竞争期可至2040年后；仿制/规避空间极小。专利布局原研：Stoke Therapeutics（美国）核心平台：TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）——全球独家ASO上调蛋白表达技术，专利从冷泉港实验室（CSHL）独家授权（2015 年）。 Zorevunersen 专利家族： 1）平台基础专利（TANGO机制）：覆盖ASO介导、上调野生型基因表达、治疗单倍体不足（Dravet、SCN1A等），2014–2017年申请，2034–2037年到期。 2）化合物/序列专利（STK‑001本身）：覆盖Zorevunersen特定18mer 序列、2′‑MOE 修饰、硫代磷酸骨架、鞘内注射制剂，2018–2020年申请，2038–2040年到期。 3）适应症/用法专利：覆盖SCN1A突变Dravet、鞘内注射剂量（70 mg）、长期用药、联合治疗，2038–2040年到期。中国专利情况化合物核心专利：CN授权，申请约2019年 → 到期约2039年；制剂/给药：CN授权，到期约2039年； TANGO平台：CN授权，到期约2037年；申请人：Stoke Therapeutics → 中国权益由渤健/艾昆纬享有。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药【药品分享】贝沙罗汀【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH）的 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2026-05-18

·安斯泰来中国

中国国家药品监督管理局受理 IZERVAY™（avacincaptad pegol）用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩的新药上市申请

Avacincaptad pegol被授予优先审评资格东京，2026年5月15日——安斯泰来制药集团（TSE：4503；总裁兼首席执行官：冈村直树，“安斯泰来”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理 IZERVAY™（avacincaptad pegol；ACP）用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）的新药上市申请（NDA）。ACP 已在中国获得优先审评资格。地图样萎缩（GA）是年龄相关性黄斑变性的晚期表现，具有不可逆性，可导致进行性视力丧失，严重损害患者的生活自理能力与生活质量。1-3在中国，预计约200万人受到 GA 影响，随着人口老龄化加剧，对新治疗选择的需求日益凸显。4 安斯泰来中国总裁赵萍 “地图样萎缩是一种进行性疾病，可严重损害患者视力及生活自理能力，但目前临床上仍缺乏有效的治疗手段。CDE授予 avacincaptad pegol 优先审评资格的决定，以及NDA快速受理，我们备受鼓舞，并期待与有关部门开展紧密的合作，推动这一亟需的治疗选择尽早惠及中国患者。” 基于地图样萎缩患者高度未满足的医疗需求，及全球关键性临床研究GATHER1和GATHER2的研究结果，NMPA受理了本品的新药上市申请。根据GATHER1和GATHER2临床研究结果，相较假注射组，ACP显著降低了GA病灶增长率，达到主要终点5,6。治疗12个月时，ACP分别使GA病灶面积的平均增长降低了35%（GATHER1）和18%（GATHER2）；7值得注意的是，其延缓病灶生长的治疗效果最早可在治疗6个月时观察到，并在长达24个月的随访期内持续显现。8两项研究中ACP总体耐受性良好；因不良事件导致的停药率较低。5,6 ACP 已在美国、澳大利亚、中国澳门以及日本（附条件）获批用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。安斯泰来已在当前财年（截至2027年3月31日）的财务预测中考虑到此次批准的影响。关于avacincaptad pegol（ACP） ACP 为一种合成适配体，可抑制补体 C5 蛋白。9补体系统的过度激活及 C5 蛋白的异常活跃在继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）相关瘢痕形成与视力丧失的发生和进展中起关键作用。9通过靶向作用于C5蛋白，ACP被认为能够降低补体系统活性——已知该系统的异常激活会导致视网膜细胞变性，从而减缓 GA 进展。7 关于地图样萎缩（GA）地图样萎缩是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期类型，可导致不可逆且进行性的视力丧失。2,9,10该疾病累及黄斑——即视网膜中央、负责中心视力的区域。在发达国家，AMD 是50岁以上人群视力丧失的首要原因。6 关于GATHER临床研究 ACP 在 GATHER1 II/III期临床研究（NCT02686658）及 GATHER2 III期临床研究（NCT04435366）中均达到主要终点。这两项研究评估了每月玻璃体内给药 2 mg ACP 在继发于 AMD 的 GA 患者中的安全性与有效性。在两项研究的前12个月，受试者被随机分配为每月一次接受 ACP 2 mg 治疗或每月一次接受假注射治疗。GATHER1 共入组286例受试者，GATHER2 共入组448例受试者。两项关键性研究的主要疗效终点均基于眼底自发荧光对 GA 面积的测量，在三个时间点进行评估：基线、第6个月和第12个月。两项研究合计超过700例 GA 患者接受了安全性评估。在 GATHER2 研究的第2年中，第1年接受 ACP 治疗的患者被再次随机分配为每月一次（EM，n=96）或每2个月一次注射给药（EOM，n=93）；第1年接受假注射的患者在第2年继续接受假注射（n=203）。此外，ACP 亦在一项为期18个月的开放扩展研究中进行评估。在该开放扩展研究中，既往完成 GATHER2 研究的 GA 患者从 ACP 每月给药一次或每2个月给药一次切换为 ACP 每月给药一次，或从假注射切换为 ACP 每月给药一次。 ▲ 上下滑动查看更多 ▼ 关于安斯泰来安斯泰来是一家全球生命科学公司，致力于将创新科学转化为患者的价值。我们在肿瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等疾病领域提供变革性的治疗方案。通过我们研究与开发项目，我们正在为具有高度未满足医疗需求的疾病开创全新的医疗解决方案。了解更多信息，请访问：www.astellas.com 安斯泰来警戒声明本新闻稿中，有关当前计划、估计、战略和信念以及其他非历史事实的陈述，均为关于安斯泰来未来表现的前瞻性陈述。这些陈述是根据管理层结合当前可获得的信息而形成的当前假设和信念得出的，并涉及已知和未知的风险与不确定性。许多因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中讨论的结果产生重大差异。这些因素包括但不限于：（i）与制药市场有关的一般经济条件和法律法规的变化，（ii）货币汇率波动，（iii）新产品上市的延迟，（iv）安斯泰来无法有效地销售现有产品和新产品，（v）安斯泰来无法继续有效地研究和开发在竞争激烈的市场中被客户接受的产品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰来的知识产权。本新闻稿中包含的有关药品（包括当前正在开发的产品）的信息并不构成广告或医疗建议。 +++ 1.本文翻译自安斯泰来全球新闻稿，原文链接为：https://newsroom.astellas.com/2026-05-15-chinas-nmpa-accepts-ndapplication-for-izervay-for-the-treatment-of-geographic-atrophy-secondary-to-age-related-macular-degeneration 2.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。 3.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。参考文献 1.Boyer DS, et al. The pathophysiology of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration and the complement pathway as a therapeutic target. Retina. 2017;37(5):819-835. 2.Colijn JM, et al. Enlargement of Geographic Atrophy From First Diagnosis to End of Life. JAMA Ophthalmol. 2021;139(7):743-750. 3.Keenan TDL, Cukras CA, Chew EY. Age-Related Macular Degeneration: Epidemiology and Clinical Aspects. Adv Exp Med Biol. 2021;1256:1-31. 4.Wu J, et al. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062. 5.Khanani AM, et al. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023;402(10411):1449-1458. 6.Jaffe GJ, et al. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021;128(4):576-586. 7.IZERVAY™ (avancincaptad pegol intravitreal solution) Prescribing Information. March 2025. 8.Khanani AM, et al. GATHER2: Two-Year Data. Presented at AAO 2023 127th Annual Meeting. San Francisco, CA. 11-03-2023 to 11-06-2023. 9.Desai D and Dugel PU. Complement cascade inhibition in geographic atrophy: a review. Eye. 2022;36(2):294–302. 10.Ayoub T and Patel N. Age-related macular degeneration. J R Soc Med. 2009;102(2):56-61. MAT-CN-IZE-2026-00003

2026-05-17

·终身学习-星辰如梦

【药品分享】Enpatoran——口服、选择性TLR7/8小分子抑制剂

Enpatoran（研发代号M5049）是德国默克（Merck KGaA）开发的口服、选择性TLR7/8小分子抑制剂，用于系统性红斑狼疮（SLE）与皮肤型红斑狼疮（CLE），目前处于全球III期临床，尚未获批上市。基本信息通用名：Enpatoran 靶点：TLR7（IC₅₀=11.1 nM）、TLR8（IC₅₀=24.1 nM）；对 TLR3/4/9 无抑制活性。原研：Merck KGaA（德国默克）作用机制：TLR7/8是狼疮关键致病通路，识别内源性RNA，驱动I 型干扰素、促炎细胞因子、自身抗体产生，诱发皮肤与全身炎症；Enpatoran选择性阻断TLR7/8，抑制上述炎症瀑布，同时保留整体免疫功能，为狼疮first-in-class口服靶向药。临床进展 II期（WILLOW，NCT05162586，2025年5月）入组：活动性皮疹的 CLE/SLE患者疗效（16 周）： CLASI-50（皮损改善≥50%）：91.3%（vs 安慰剂 38.5%） CLASI-70（皮损改善≥70%）：60.9%（vs 安慰剂 11.5%）安全性：耐受性良好，AE 发生率与安慰剂相当，无严重安全信号。 III期（ELOWEN-1/2，NCT07332481/NCT07355218，2026年4月启动）设计：全球、随机、双盲、安慰剂对照，每日两次口服，联合标准治疗入组：26 国 266 中心，活动性皮肤受累的狼疮患者终点：皮肤（CLASI）与全身（SRI）症状改善，长期安全性核心价值：该产品为首个进入III期的口服TLR7/8抑制剂，直击狼疮上游病因；II期91%患者皮损显著改善，满足85%狼疮患者皮肤受累的未竟需求；相较注射类生物制剂，依从性更高，适合长期管理。上市情况全球：尚未获批上市；中国刚获受理，仍在临床/审评阶段。临床阶段： II期已完成（CLE/SLE，WILLOW） III期进行中（ELOWEN-1/2，2026年4月启动）中国最新进展 2026-05-14：进口药品注册申请获CDE受理（受理号：JXHL2600178）注册与受理情况临床试验情况专利情况 Enpatoran核心专利到2037年，中国可延至2042年；默克全球独占，壁垒极强，短期无仿制药威胁。专利壁垒 1）核心化合物专利专利CN109563075B/US10399957B2，2017-08-07申请，2037-08-07到期（中国），保护TLR7/8双拮抗母核（吡啶并嘧啶类）+ 所有药学可接受盐/酯/前药。 2）晶型 + 盐型专利 2038–2039年到期，布局游离碱、盐酸盐、硫酸盐、琥珀酸盐多晶型，保护优势晶型（高溶出、高稳定性）。 3）制剂专利：2039–2040年到期，口服固体制剂（片剂/胶囊）、缓释/控释，用于SLE/CLE、皮肌炎、干燥综合征、COVID-19；与激素、免疫抑制剂、生物制剂（如贝利尤单抗）联用。专利规避策略完全抛弃吡啶并嘧啶母核，换全新杂环骨架，保留TLR7/8拮抗活性但结构不落入权利要求。保留母核，但彻底改变取代基位置/大小/立体化学，使整体结构不侵权。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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肾病的非免疫性口服靶向药【药品分享】RGT-274-CR胶囊——上海齐鲁锐格医药研发的口服小分子GLP-1受体激动剂【药品分享】酒石酸西尼必利片——高选择性5-HT₄受体激动剂类胃肠动力药【药品分享】石杉碱甲控释片——采用双相控释/渗透泵技术的2.2类改良型新药【药品分享】塞伐艾替尼片——口服、可逆、选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】Admilparant片——口服小分子LPA₁受体拮抗剂【药品分享】瑞拉可兰胶囊——全球首个选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂【药品分享】盐酸依特卡肽注射液——全球首个、国内唯一获批的静脉注射型拟钙剂【药品分享】Avacincaptad pegol玻璃体内注射液——全球首批用于AMD继发地图样萎缩（GA）的靶向药物【药品分享】盐酸达利雷生片——新一代非管制、非苯二氮䓬类抗失眠药物【药品分享】甲磺酸瑞索利塞片——高选择性PI3Kα小分子靶向抑制剂 || 全球首个获批用于特定卵巢癌的靶向新药【药品分享】富马酸西他沙星注射液——新型喹诺酮类抗菌药物【药品分享】Icotrokinra——全球首个获批的口服 IL-23 受体（IL-23R）选择性拮抗多肽【药品分享】氘可来昔替尼片（Deucravacitinib）——全球首个口服、选择性 TYK2 变构抑制剂【药品分享】柯美奇拜单抗注射液——鼻用糖皮质激素治疗后症状控制不佳的成人中重度季节性过敏性鼻炎患者的福音【药品分享】吉诺昔替尼——口服小分子JAK1/TYK2双重抑制剂【药品分享】洛替拉纳（Lotilaner）——GABA 门控氯离子通道非竞争性拮抗剂 || 兼具兽医驱虫与人用眼科两大用途【药品分享】CagriSema——由卡格列肽（cagrilintide）2.4 mg与司美格鲁肽（semaglutide）2.4 mg组成的强效减重复方药【药品分享】苹果酸卡博替尼——口服、多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】迪高替尼（Delgocitinib）——一款外用泛JAK抑制剂【药品分享】拉氟莫司(Laflunimus)——口服免疫抑制剂 || 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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11748	-	-	DB15165

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
年龄相关性黄斑变性	澳大利亚	Astellas Pharma, Inc.	2025-10-13
地图样萎缩	美国	Astellas Pharma US, Inc.	2023-08-04

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	美国	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	阿根廷	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	澳大利亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	奥地利	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	比利时	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	巴西	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	加拿大	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	哥伦比亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	克罗地亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	捷克	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05536297 (CTgov)	临床3期	年龄相关性黄斑变性 \| 地图样萎缩	278	ACP (ACP EM to ACP EM)	窪糧廠衊鹹壓衊膚餘鏇 = 繭廠簾襯構觸獵範蓋鬱構膚憲齋蓋鏇鏇遞遞衊 (壓衊醖繭積鹽齋淵醖齋, 願廠夢網壓襯繭願醖餘 ~ 壓衊窪製廠網觸憲憲艱) 更多	-	2026-04-14
				ACP (ACP EM/EOM to ACP EM)	窪糧廠衊鹹壓衊膚餘鏇 = 觸觸築願淵衊蓋選蓋製構膚憲齋蓋鏇鏇遞遞衊 (壓衊醖繭積鹽齋淵醖齋, 窪壓艱鏇遞製齋糧網獵 ~ 構構鬱製淵淵廠範窪網) 更多
NCT03364153 (CTgov)	临床2期	斯塔加特病	121	avacincaptad pegol (Avacincaptad Pegol)	齋鑰襯鹹觸遞膚膚蓋築(淵繭廠鑰遞襯鏇製範蓋) = 餘鹽餘壓鏇壓範積鹹觸蓋願糧壓鬱選鹽襯範鏇 (選糧遞顧鑰築獵壓製鬱, 0.1113) 更多	-	2026-03-12
				Sham (Sham)	齋鑰襯鹹觸遞膚膚蓋築(淵繭廠鑰遞襯鏇製範蓋) = 膚淵壓夢簾網鬱憲壓製蓋願糧壓鬱選鹽襯範鏇 (選糧遞顧鑰築獵壓製鬱, 0.1081) 更多
EURETINA2025	N/A	年龄相关性黄斑变性	22	Pegcetacoplan 15mg monthly	夢獵網鑰廠齋糧糧範蓋(製窪艱築獵簾衊積衊範) = High-certainty evidence indicates that PEG or ACP do not confer significant benefit to low-luminance BCVA. 簾鹽鑰夢夢窪憲製鹽醖 (範遞顧簾範醖窪築衊觸 )	不佳	2025-09-04
				Pegcetacoplan 15mg every other month
EURETINA2025	N/A	地图样萎缩	19,331	avacincaptad pegol (ACP)	壓醖範遞簾積憲顧網糧(淵鏇顧憲繭鹹淵醖選範) = 糧膚襯襯鑰醖願襯範構鹹構窪積壓膚繭淵鹹壓 (廠顧繭製範範壓壓餘艱 ) 更多	积极	2025-09-04
				pegcetacoplan (PEG)	壓醖範遞簾積憲顧網糧(淵鏇顧憲繭鹹淵醖選範) = 築獵範蓋鹹醖窪鬱廠願鹹構窪積壓膚繭淵鹹壓 (廠顧繭製範範壓壓餘艱 ) 更多
ARVO2025	N/A	地图样萎缩	65	Avacincaptad Pegol (Geographic Atrophy)	夢願憲繭簾廠衊繭獵蓋(鑰願鬱齋顧襯範鏇壓鏇) = 醖糧遞壓壓鑰鬱廠鬱顧遞網鹹網膚鹹壓襯築遞 (襯鏇襯鬱製顧範鏇醖顧 ) 更多	积极	2025-05-04
NCT04435366 (GATHER2, ARVO2025)	临床3期	地图样萎缩 iRORA	153	Avacincaptad pegol	廠願築鏇衊蓋廠積鏇積(遞積廠廠構醖鬱壓範範) = 鏇製憲鏇鹽簾繭壓構範獵鏇壓衊顧廠齋鬱鑰淵 (觸觸膚網築蓋醖鬱餘衊 ) 更多	积极	2025-05-04
NCT02686658 \| NCT04435366 (GATHER2, EURETINA2024) 人工标引	临床2/3期	地图样萎缩	-	Avacincaptad Pegol 2 mg	淵鏇積淵鹽遞夢繭餘夢(壓鹹製壓願憲構獵構鹽) = 壓簾憲艱顧構鑰範築製選願淵製糧網構齋襯廠 (鏇構夢鑰蓋淵醖繭餘壓 )	积极	2024-09-19
NCT04435366 (GATHER2, PRNewswire) 人工标引	临床3期	年龄相关性黄斑变性	-	IZERVAY	築獵顧衊淵餘製簾鹽製(築糧襯鏇衊範簾窪築淵) = IZERVAY was well tolerated over 2 years, with one case each of non-serious intraocular inflammation (IOI) and culture-positive endophthalmitis. There were no cases of ischemic neuropathy or retinal vasculitis. 範蓋遞遞廠製鬱齋壓積 (壓觸選齋餘網鹽淵繭夢 ) 更多	积极	2023-11-04
				IZERVAY
EURETINA2023	N/A	地图样萎缩	-	Avacincaptad pegol 2 mg	獵餘蓋簾構網範鬱築鹽(膚繭蓋窪築齋鏇構齋餘) = 顧淵鹽觸遞選衊獵觸觸網遞鹽網製鹽獵願鬱繭 (範選齋積廠鑰淵壓齋淵, 0.56 ~ 0.15-2.06)	-	2023-10-05
EURETINA2023	N/A	-	-	Avacincaptad pegol 2 mg	繭鏇憲繭簾齋築積襯願(憲鹹艱襯顧鑰餘網簾簾) = 廠選觸鹹簾齋窪觸築醖淵製鑰醖網製鑰網齋鹽 (顧窪築觸夢繭襯遞願鬱 ) 更多	-	2023-10-05