Pegcetacoplan

iStock, Afry Harvy RayThera will bring three preclinical assets into the Biogen fold, all with anti-inflammatory activity. The most mature of these assets is expected to enter Phase 1 development in Q3. Biogen, which has long practiced patience and discipline in its M&A strategy, will acquire private biotech RayThera for up to $1 billion in a deal that analysts say will expand the Massachusetts company’s footprint in immunology. RayThera’s shareholders will receive an undisclosed payment to kick off the agreement, according to a Wednesday release . Clinical and regulatory milestones are also on the table, giving the takeover a total deal value of up to $1 billion. The companies expect to close the acquisition in the third quarter of this year. Through RayThera, Biogen will get its hands on three anti-inflammatory therapies, all of which have yet to enter the clinic. The lead program is expected to enter Phase 1 studies in the third quarter. The deal matches an early-stage strategy that CEO Chris Viehbacher has signaled over the past few quarters. Not much is known about RayThera’s pipeline assets, but according to the biotech’s website, it focuses on small-molecule drug development “with a mission to develop safer, more effective therapeutics to treat patients with immunological diseases.” In April 2025, RayThera raised $110 million in series A funds, drawing support from big investors like Foresite Capital and OrbiMed Advisors. The acquisition of RayThera “present[s] a multi-indication opportunity across immune-mediated diseases, potentially complementing Biogen’s existing pipeline,” analysts at BMO Capital Markets told investors in a Wednesday note. Mergers & acquisitions Biogen Secures ‘Running Start’ in Kidney Disease With $5.6B Apellis Buy In addition to delivering two approved medicines to Biogen’s portfolio, the acquisition of Apellis Pharmaceuticals will support the future launch of the pharma’s own kidney disease asset, currently in multiple Phase 3 trials. March 31, 2026 · 4 min read · Annalee Armstrong Read more Biogen at present is anchoring its immunology push on three late-stage assets: the anti-CD40L dapirolizumab pegol for systemic lupus erythematosus (SLE), the BDCA2-targeting antibody litifilimab for SLE and cutaneous lupus erythematosus and the anti-CD38 antibody felzartamab for antibody-mediated rejection, IgA nephropathy and primary membranous nephropathy. Of these, litifilimab has an upcoming and closely watched Phase 3 readout for SLE, according to BMO. Biogen is evaluating the asset in the late-stage TOPAZ-1 and TOPAZ-2 trials focusing on patients with active disease on background non-biologic therapies such as steroids and immunosuppressants. Data are anticipated in the fourth quarter, the analysts said. The RayThera buy also follows Biogen’s $5.6 billion pickup of Apellis Pharmaceuticals in March—an acquisition that Viehbacher said at the time is “the best opportunity that really fits strategically with Biogen and where our pipeline is taking us.” Through Apellis, Biogen has gained two FDA-approved drugs in Syfovre, indicated for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration, and Empaveli, a kidney drug cleared for C3 glomerulopathy or paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Biogen and Apellis closed the buyout last month . Prior to the Apellis buy, analysts and investors had long questioned Biogen’s business development strategy, particularly for acquisitions. Viehbacher, who took over as CEO in 2022, had promised quarter after quarter that the company wasn’t in a hurry to buy . But that has shifted, with Viehbacher admitting in April that the early-stage pipeline needed a boost.

点击上方蓝字，关注并星标我们 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）这一罕见病，长期被少数跨国药企的补体抑制剂“垄断”。2026年6月11日，朗来科技的盐酸兰诺可泮片（依适宁）正式获批，成为首个国产CFB抑制剂。 一、从“进口依赖”到“国产破冰”——朗来凭什么打破PNH治疗格局？ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、进展迅速且危及生命的补体介导性溶血性罕见病，核心发病机制为患者造血干细胞PIG-A基因突变，导致红细胞表面补体调节蛋白缺失，机体补体旁路途径异常激活，持续攻击自身红细胞，引发持续性溶血、血红蛋白尿、骨髓衰竭、血栓等严重并发症，重症患者致死致残率极高。长期以来，全球PNH治疗市场被进口补体抑制剂垄断，国内共有6款进口药物获批上市，涵盖阿斯利康依库珠单抗、瑞利珠单抗、danicopan，诺华伊普可泮，Apellis pegcetacoplan及罗氏可伐利单抗，形成完整的进口技术壁垒与市场垄断格局。 长期进口独占格局，直接导致国内PNH患者面临可及性不足、用药成本高昂、治疗依从性差三重困境。进口补体抑制剂多为注射剂型、治疗周期长、年治疗费用动辄数十万，多数患者难以长期负担；同时部分药物需频繁往返医院输注给药，极大影响患者正常生活，且进口药物临床适配性多基于海外人群数据开发，对中国患者的精准适配性有待提升。国内临床长期缺乏自主可控、价格普惠、给药便捷的本土化创新方案，PNH规范化全程管理存在巨大临床空白，国产原创补体抑制剂的落地迫在眉睫。 在一众创新赛道中，朗来科技精准选择CFB抑制剂技术路径，具备极强的前瞻性与差异化优势，很好规避现有补体药物的机制短板。目前全球PNH补体治疗主要分为C5、C3两大主流技术路线：C5抑制剂作用于补体下游通路，仅能阻断终末溶血反应，无法完全抑制旁路途径异常激活，部分患者仍存在持续血管外溶血，治疗应答不充分；C3抑制剂作用位点更上游，可广谱抑制补体激活，但靶点广谱性易影响正常免疫防御功能，存在感染风险升高的安全隐患。 相较之下，CFB作为补体旁路途径的核心特异性因子，仅参与异常病理激活过程，不干预经典补体通路的正常免疫防御功能。朗来依适宁精准靶向CFB靶点，从上游特异性阻断补体旁路异常激活，同时覆盖血管内溶血与血管外溶血两大核心病理问题，兼顾疗效完整性与免疫安全性，既解决了C5抑制剂溶血控制不彻底的短板，又规避了C3抑制剂广谱抑制带来的免疫风险，机制层面实现精准靶向、高效安全的双重突破。 此次国产首款CFB抑制剂的成功破冰，并非单一企业的技术偶然，而是国内政策、资本、临床需求三方共振的必然结果。政策层面，罕见病药物优先审评、突破性疗法认定、附条件审批等机制，大幅缩短国产罕见病创新药研发上市周期；资本层面，近年来国内创新药企持续加码补体赛道，为源头靶点创新提供充足资金支撑；临床层面，庞大的未满足临床需求，倒逼本土企业突破进口技术垄断。依适宁的获批，正式打破外资在高端补体靶向药领域的技术壁垒，实现PNH治疗领域的国产自主可控。 二、三项III期临床试验背后的“硬核数据”与临床价值 作为支撑药物获批的核心依据，朗来科技围绕盐酸兰诺可泮片开展了三项严谨的III期注册临床试验，分别为MY008211A-PNH-2-01、MY008211A-PNH-3-01、MY008211A-PNH-3-02研究，完整覆盖初治PNH成人患者的有效性、安全性与耐受性评价，形成了体系完整、证据扎实的临床数据链，为药物落地临床应用提供权威支撑。 整体试验设计紧扣PNH临床核心治疗目标，以“溶血持续控制、脱离输血依赖、长期安全耐受”为三大核心终点，贴合真实临床诊疗需求。其中有效性终点聚焦血红蛋白水平稳定提升、LDH（乳酸脱氢酶）溶血指标持续下降、血红蛋白尿症状改善、输血独立性实现；安全性终点重点监测长期免疫功能、感染风险、肝肾功能及药物不良反应，全面验证CFB靶点抑制剂的长期用药安全性。三项III期研究相互补充、相互印证，既验证了药物短期快速控溶效果，也夯实了长期慢病管理的可行性，适配PNH终身治疗的临床属性。 从临床核心优势来看，依适宁依托CFB靶点特异性与口服剂型，实现多重临床突破。其一，通路选择性极致精准，相较于C3抑制剂的广谱抑制特性，CFB靶向仅阻断病理旁路激活，保留机体正常补体免疫防御能力，长期用药感染风险更低，更适合PNH患者终身慢病管理；其二，口服给药范式彻底革新传统治疗模式，区别于依库珠单抗等进口单抗药物的静脉输注方案，无需院内给药、无需频繁复诊，大幅降低患者就医成本，显著提升长期治疗依从性；其三，可全面控制双重溶血，弥补传统C5抑制剂无法解决的残余血管外溶血痛点，实现更彻底的病情缓解，降低疾病复发与血栓并发症风险。 对标当前主流进口疗法，依适宁精准填补多项临床空白。阿斯利康依库珠单抗、瑞利珠单抗等经典C5单抗药物，虽临床应用成熟，但存在输注繁琐、价格高昂、残余溶血控制不足等问题；Apellis pegcetacoplan虽疗效优异，但局部给药反应、免疫耐受问题仍未完全解决；诺华伊普可泮虽同为口服补体抑制剂，但靶点作用机制与适应症覆盖存在差异化。依适宁作为国产首款口服CFB抑制剂，兼具”精准机制、便捷给药、安全可控、成本普惠“四大优势，既适配初治PNH患者的一线规范化治疗，也为不耐受进口注射药物、追求长期居家管理的患者提供全新最优解，有效破解高端罕见病药物可及性难题。 三、不只是PNH——CFB抑制剂的未来想象与国产创新药的下一站 依适宁的获批，仅仅是国产CFB靶点药物产业化的起点，CFB补体通路的临床价值远不止局限于PNH单一适应症。作为人体补体旁路激活的核心调控因子，CFB异常激活是多种自身免疫性肾病、眼底慢病、炎症性疾病的核心发病机制，具备广阔的泛适应症拓展空间。在IgA肾病、狼疮性肾炎等常见自身免疫性肾病中，补体旁路过度激活是导致肾损伤、蛋白尿、肾功能衰退的关键诱因，CFB特异性抑制可精准阻断病理损伤，延缓疾病进展；在干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）、视神经病变等眼底疾病中，CFB通路异常介导的慢性炎症与组织损伤，是疾病进展的核心驱动因素，为眼底慢病精准治疗提供全新靶点方向。此外，该通路还可拓展至ANCA相关性血管炎等自身免疫疾病，具备百亿级赛道增长潜力。 依托CFB靶点的广谱价值，朗来科技已搭建起多元化的后续管线布局，以依适宁为核心基点，持续推进IgA肾病、狼疮性肾炎等自身免疫疾病的适应症拓展，打造差异化补体创新药矩阵。放眼国内赛道，随着补体机制的临床价值持续被验证，多家本土创新药企已纷纷布局补体通路药物，覆盖CFB、C5、C3、CFD等多个核心靶点，国产补体药物赛道已进入快速成长阶段，逐步形成多点开花、差异化竞争的产业格局，彻底打破外资企业的技术垄断。 从行业发展维度来看，依适宁的上市，是中国创新药从“跟随仿制”向“源头首 创”跃迁的标志性样本。过去国内罕见病、高端靶向药市场，长期依赖外资企业，本土药企多以fast-follow、首仿突围为主，缺乏自主源头靶点创新与机制突破。而朗来科技CFB抑制剂的成功落地，证明国内药企已具备**靶点原创验证、机制深度解析、完整临床开发、产业化落地**的全链条源头创新能力，不再局限于成熟靶点的同质化跟进，能够自主挖掘全新治疗靶点、构建差异化技术壁垒。 长远来看，国产补体创新药的下一竞争核心，将是机制差异化、适应症广谱化、循证体系完善化的综合比拼。未来，国内药企需持续深耕补体通路底层机制，完善多适应症临床证据体系，积累真实世界用药数据，依托本土化人群优势与成本优势，持续提升产品竞争力。同时以CFB、CFD等全新靶点为突破口，持续丰富国产补体药物管线，在全球补体靶向治疗赛道中抢占原创话语权，推动中国从医药消费大国，向源头创新、技术输出的医药强国转型。 结语 朗来科技依适宁的获批，终结了国内PNH治疗的进口依赖时代，为罕见血液病患者交出了专属“中国答案”。作为国产首款CFB抑制剂，其不仅在机制层面弥补了传统补体药物的临床短板，更以口服便捷剂型、普惠可及的本土优势，重构PNH规范化治疗格局。从单一罕见病破局，到自身免疫疾病广谱拓展，CFB靶点的产业想象空间持续释放。随着国产源头创新能力持续提升，以补体抑制剂为代表的高端原创药物，将持续打破外资垄断，成为中国生物医药产业高质量全球化发展的核心驱动力。 参考来源：朗来科技官网；NMPA官网 声明：本内容仅用作行业信息传播，为作者独立观点，不代表研界OmniSci立场，也不构成任何投资与医疗建议。如需转载，请务必注明文章作者与来源。 END 关注研界OmniSci 探索生物制造无限可能