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日前，广药集团宣布，百济神州原全球执行委员会委员、创新中心首席执行官兼生物药业董事长刘建正式加入广药集团，担任战略科学家。 广药集团表示，刘建将作为集团创新转型战略发展的核心成员，重点推动重大疾病攻关、创新药管线建设以及科技成果转化等工作。 公开资料显示，刘建曾负责百济神州创新中心创新药孵化业务，并主导建设百济神州广州生物药生产基地。 在此之前，他曾先后任职于辉瑞、赛诺菲、阿斯利康、诺华、强生制药等跨国药企，长期从事新药研发、投融资管理及药物流通工作，主导或参与ReFacto®、BENEFIX®、FluMist®、ACAM2000®等20余款创新产品上市。 此次引进刘建，也是广药集团推进“5+5”高端领军人才计划的重要举措。 该计划聚焦细胞与基因治疗（CGT）、抗体药物、核酸药物、核医疗及AI+研发五大战略领域，按照战略科学家、首席科学家、资深科学家、高级科学家和科研专家五个层级建设高端人才梯队。 目前，包括刘建在内，广药集团已引进或正在引进的“5+5”高端领军人才已接近20人。 （编辑｜晓琳 制图｜遥望）

6月最后一天，试验登记平台以13个项目收官，其中最大看点无疑是英矽智能首款AI全流程研发药物Rentosertib（INS018_055）正式启动III期——这是全球第一次有AI"从0到1"创制的小分子药走到上市前最后关卡，无论成败都将重新定义AI制药的产业估值。另一条值得关注的线索是：远大蜀阳的人凝血因子IX III期，标志着国产血源性凝血因子替代治疗从血友病A向血友病B全面延伸，本土血浆制品企业的产业升级正在加速。新增项目详细介绍🔬 人凝血因子Ⅸ | CTR20262400  📦 药物信息药物名称： 人凝血因子Ⅸ（Human Coagulation Factor IX）药物类型： 生物制品（血源性凝血因子替代治疗）研发药企： 远大蜀阳生命科学（成都）有限公司试验药： 人凝血因子Ⅸ（注射用粉针） 药物机制：血友病B是一种因凝血因子IX（FIX）基因突变导致的X连锁隐性遗传性出血性疾病。FIX是内源性凝血级联反应中的关键丝氨酸蛋白酶，被激活后与FVIIIa形成tenase复合物，激活FX启动凝血。人凝血因子IX替代治疗通过静脉输注外源性FIX，直接补充患者体内缺失的凝血因子，恢复正常的凝血功能。远大蜀阳产品系从健康人血浆中提取纯化制备，属于血源性凝血因子制剂。 📖 机制来源：药理学共识 | 凝血因子IX替代治疗机制为血液病学基础共识 🎯 临床试验信息适应症： 凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血的治疗与预防试验阶段： III期试验设计： 单臂试验，非随机化，开放目标入组： 24人（<12岁儿童患者）试验范围： 国内多中心 💡 研发背景：国内血友病B的凝血因子替代治疗长期依赖进口重组FIX产品或血浆源性FIX（如BeneFIX等），国产自主研发的FIX产品尚属空白。远大蜀阳是国内血浆制品龙头企业之一，此前已在成人及青少年（≥12岁）血友病B患者中完成III期预防治疗研究。本次试验专门针对12岁以下儿童群体，是中国血友病B患儿FIX替代治疗本土化的重要一步。目前华润博雅、卫光生物等企业也在推进同类产品，国内人凝血因子IX赛道正形成三足鼎立之势。 📖 背景来源：行业报道 | 药渡/摩熵医药2026年3月报道《三足鼎立！人凝血因子IX赛道再添新兵，血友病B本土治疗加速》；网易新闻2025年9月远大蜀阳成人III期报道🔬 INS018_055片（Rentosertib）| CTR20262475  📦 药物信息药物名称： INS018_055片（通用名：Rentosertib）药物类型： 创新药（化药1类，全球首创First-in-class）研发药企： 英矽智能科技（上海）有限公司试验药： INS018_055片（口服片剂，30mg/60mg） 药物机制：Rentosertib是全球首个靶向TNIK（TRAF2 and NCK-interacting kinase）的小分子抑制剂。TNIK是Wnt/β-catenin、TGF-β和Hippo/YAP三大促纤维化信号通路的上游交汇激酶，在成纤维细胞活化和细胞外基质沉积中发挥核心驱动作用。通过抑制TNIK，Rentosertib可同时阻断多条纤维化信号通路，从上游抑制肺泡上皮间质转化和胶原沉积。与仅延缓肺功能下降的现有药物不同，其多通路阻断机制理论上可能逆转部分纤维化进展。 📖 机制来源：Nature Biotechnology | 英矽智能Pharma.AI平台TNIK靶点发现论文（2024）；雪球2026年7月1日报道 🎯 临床试验信息适应症： 特发性肺纤维化（IPF）试验阶段： III期试验设计： 平行分组，随机化，双盲，安慰剂对照目标入组： 320人试验范围： 国内多中心（北京协和医院徐作军教授牵头，钟南山院士、上海肺科医院陈昶院长联合牵头，35家中心） 💡 研发背景：这是全球第一款由AI全流程（靶点发现→分子设计→临床前）研发的创新药进入III期关键阶段，具有里程碑意义。Rentosertib依托英矽智能Pharma.AI平台（PandaOmics挖掘靶点+Chemistry42设计分子），全程仅18个月、合成不足80个分子即锁定候选化合物，对比传统IPF新药4.5年周期和上千化合物筛选形成效率跃迁。此前IIa期GENESIS-IPF研究（71例）中，60mg剂量组12周FVC较基线提升98.4mL（安慰剂组下降20.3mL），展现逆转肺功能衰退潜力。已获CDE突破性疗法认定和FDA孤儿药资格。IPF全球患者300-500万，确诊后中位生存仅3-4年，现有获批药物仅吡非尼酮、尼达尼布、那米司特三款，均无法逆转病程。 📖 背景来源：雪球2026年7月1日报道《英矽智能首款AI创新药Rentosertib启动III期临床》；英矽智能官方公告；知乎《全球首款进入2期临床AI药物：INS018_055的研发历程》（2025年8月）🔬 注射用间充质干细胞（脐带）| CTR20262408 📦 药物信息药物名称： 注射用间充质干细胞（脐带）（UC-MSC）药物类型： 生物制品（干细胞治疗）研发药企： 天津昂赛细胞基因工程有限公司（汉氏联合集团旗下）试验药： 注射用间充质干细胞（脐带）（冻干粉针） 药物机制：脐带来源的间充质干细胞（UC-MSC）具有强大的免疫调节功能，通过旁分泌TGF-β、IL-10、PGE2、IDO等抗炎因子抑制供体T细胞的异常活化和增殖，同时促进调节性T细胞（Treg）的分化，从而减轻移植物抗宿主反应。此外，MSC还可通过分泌生长因子促进受损组织修复。aGvHD是异基因造血干细胞移植后供体T细胞攻击受体组织导致的致命并发症，激素难治性aGvHD预后极差，UC-MSC通过多靶点免疫调节为这类患者提供了一种非免疫抑制剂的治疗选择。 📖 机制来源：PubMed | 武汉同济医院脐带MSC治疗重度aGvHD研究论文（2025）；药理学共识 | MSC免疫调节机制 🎯 临床试验信息适应症： 难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）儿童患者试验阶段： Ib/II期试验设计： 平行分组，随机化，双盲目标入组： 84人试验范围： 国内多中心 💡 研发背景：2024年12月，FDA批准首款MSC药物Ryoncil（remestemcel-L）用于治疗儿童激素难治性aGvHD，标志着MSC疗法在aGvHD领域的监管认可。天津昂赛是汉氏联合集团旗下专注于干细胞药物研发的子公司，本次试验是国内首个专门针对aGvHD儿童患者的随机双盲MSC临床试验，填补了国内该适应症的循证医学空白。项目的获批也体现了CDE对干细胞治疗产品审评路径的逐渐成熟。 📖 背景来源：药渡2025年报道《新突破！天津昂赛获儿童aGvHD干细胞疗法临床试验批准》；FDA 2024年12月Ryoncil批准公告🔬 高血糖素鼻用粉雾剂（Baqsimi）| CTR20262452 📦 药物信息药物名称： 高血糖素鼻用粉雾剂（Glucagon Nasal Powder，商品名：Baqsimi）药物类型： 化学药物（已上市产品IV期研究）研发药企： Amphastar Pharmaceuticals / 礼来苏州制药 / Eli Lilly试验药： 高血糖素鼻用粉雾剂（鼻喷装置，每支3mg） 药物机制：高血糖素（Glucagon）是胰腺α细胞分泌的29-氨基酸多肽激素，通过与肝细胞膜上的胰高血糖素受体结合，激活腺苷酸环化酶-cAMP-PKA信号通路，促进肝糖原磷酸化酶活化，快速分解肝糖原释放葡萄糖入血。Baqsimi采用鼻用干粉给药技术，通过鼻黏膜被动吸收，无需注射即可在约15分钟内将血糖提升至安全水平，解决了传统胰高血糖素注射剂需复溶、注射操作繁琐的痛点，极大提高了严重低血糖急救的便捷性。 📖 机制来源：礼来Baqsimi药品说明书；FDA 2019年Baqsimi批准审评报告；药理学共识 | 胰高血糖素升糖机制 🎯 临床试验信息适应症： 4岁及以上糖尿病患者的严重低血糖试验阶段： IV期（上市后研究）试验设计： 单臂试验，非随机化，开放目标入组： 300人试验范围： 国内多中心 💡 研发背景：Baqsimi由礼来公司开发，2019年获FDA批准上市，是全球首个鼻喷给药的胰高血糖素急救产品，2024年6月在中国获批上市（5.1类新药）。严重低血糖是糖尿病患者胰岛素/磺脲类治疗的致命并发症，传统注射用胰高血糖素操作复杂、使用率低。Baqsimi将急救简化为"揭盖-插入鼻孔-按压"30秒完成，显著降低了急救门槛。本次IV期研究旨在收集中国真实世界数据，评估中国糖尿病患者在实际使用场景中的有效性和安全性，支持产品的临床推广和医保准入。 📖 背景来源：搜狐新闻2024年6月报道《30秒完成，礼来高血糖素鼻用粉雾剂在华获批上市》；知乎《紧急低血糖补救——Baqsimi糖友必备》（2025年9月）🔬 注射用西罗莫司（白蛋白结合型）| CTR20262541  📦 药物信息药物名称： 注射用西罗莫司（白蛋白结合型）（Nab-sirolimus，代号HB1901）药物类型： 改良型新药（白蛋白纳米颗粒技术）研发药企： 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司试验药： 注射用西罗莫司（白蛋白结合型）（静脉注射） 药物机制：西罗莫司（雷帕霉素）是经典mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白）抑制剂，通过与FKBP12形成复合物后结合mTORC1，抑制PI3K/AKT/mTOR信号通路下游的蛋白翻译和细胞增殖。白蛋白结合型利用gp60-窖蛋白介导的内皮跨细胞转运和肿瘤基质中SPARC蛋白的"白蛋白海绵效应"，将西罗莫司高效递送至肿瘤组织，克服了口服制剂难以在靶部位达到有效浓度的局限。 📖 机制来源：百度健康医学科普《西罗莫司白蛋白结合型是什么药》；石药集团2025年2月公告《西罗莫司拟纳入突破性治疗》 🎯 临床试验信息适应症： 进展性或症状性上皮样血管内皮瘤（Epithelioid Hemangioendothelioma, EHE）试验阶段： II期试验设计： 单臂试验，非随机化，开放目标入组： 40人试验范围： 国内多中心 💡 研发背景：EHE是一种罕见的血管源性软组织肉瘤，年发病率不足1/100万，缺乏标准治疗方案。石药集团的HB1901此前已在晚期恶性PEComa（血管周上皮样细胞肿瘤）中取得突破性进展，并于2025年2月获CDE拟纳入突破性治疗品种。本次拓展EHE适应症的II期研究，标志着石药在罕见肉瘤领域的深耕。nab-sirolimus的全球原研产品FYARRO（Aadi Bioscience）已获FDA批准用于恶性PEComa，2024年全球销售额持续增长，验证了mTOR抑制剂在该罕见瘤种中的商业可行性。 📖 背景来源：石药集团2025年2月公告；腾讯新闻2025年2月报道《国内首个！西罗莫司拟纳入突破性治疗，针对罕见肉瘤》；搜狐2026年4月报道《石药HB1901临床研究告捷》🔬 KH607片 | CTR20262374  📦 药物信息药物名称： KH607片药物类型： 创新药（化药1类）研发药企： 成都康弘药业集团股份有限公司试验药： KH607片（口服片剂） 药物机制：KH607是一种GABAA受体正变构调节剂（PAM），通过增强GABA（γ-氨基丁酸）与GABAA受体的结合效能，增强中枢神经系统的抑制性神经传递。与传统抗抑郁药主要通过单胺类递质（5-HT/NE/DA）调节不同，KH607利用GABA能系统的快速神经调节作用，理论上可能实现更快的抗抑郁起效时间。目前全球已获批的GABAA受体PAM类抗抑郁药包括brexanolone（静脉用产后抑郁）和zuranolone（口服产后抑郁），同机制已获得监管验证。 📖 机制来源：智慧芽Synapse药物数据库（KH-607靶点GABAA receptor）；药理学共识 | GABAA受体PAM机制 🎯 临床试验信息适应症： 抑郁症、产后抑郁症试验阶段： I期（食物影响PK研究）试验设计： 单臂试验，随机化，开放，两周期双交叉目标入组： 16人（健康受试者）试验范围： 国内 💡 研发背景：康弘药业以眼科药物（康柏西普/朗沐）和中成药起家，近年来积极布局CNS创新药管线。KH607此前已完成空腹条件下的I期PK研究，本次为食物影响试验，考察高脂饮食对药物吸收的影响。值得注意的是，KH607同期登记的适应症为抑郁症和产后抑郁症，产后抑郁是近年全球CNS新药热点（Sage/Biogen的zuranolone于2023年获FDA批准），KH607的靶点选择精准对标了这一临床缺口。 📖 背景来源：搜狐2026年5月报道《康弘药业KH607：抑郁症治疗新突破，Ⅱ期试验成功，Ⅲ期在即》；智慧芽Synapse药物数据库🔬 YKYY025注射液 | CTR20262476 📦 药物信息药物名称： YKYY025注射液药物类型： 生物制品（mRNA疫苗）研发药企： 北京悦康科创医药科技股份有限公司 / 杭州天龙药业有限公司试验药： YKYY025注射液（mRNA-LNP） 药物机制：YKYY025是一款编码呼吸道合胞病毒（RSV）F蛋白融合前构象（pre-F）的mRNA疫苗。pre-F构象暴露了RSV表面最保守的中和抗体表位（如抗原位点Ø），诱导产生的中和抗体滴度显著高于融合后构象（post-F）。mRNA经脂质纳米颗粒（LNP）递送进入细胞后，在胞质内翻译表达pre-F蛋白，被免疫系统识别后诱导产生体液免疫和细胞免疫应答，阻止RSV入侵呼吸道上皮细胞。 📖 机制来源：悦康药业官方公告（2026年4月）；药理学共识 | mRNA疫苗作用机制及RSV pre-F抗原设计原理 🎯 临床试验信息适应症： 预防呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病试验阶段： I期试验设计： 平行分组，随机化，双盲，安慰剂对照，剂量递增目标入组： 180人（18-49岁+50岁及以上）试验范围： 国内 💡 研发背景：YKYY025是悦康科创与杭州天龙联合自主开发的mRNA疫苗，2025年1月已获美国FDA临床试验批准，2026年4月获中国NMPA IND批件。RSV疫苗是近年疫苗赛道最热领域之一，GSK的Arexvy和辉瑞的Abrysvo（均为重组蛋白疫苗）于2023年获批上市，2024年全球合计销售额超30亿美元。Moderna的mRNA-1345（mRESVIA）于2024年获批，验证了mRNA技术在RSV疫苗中的可行性。YKYY025采用自主知识产权mRNA序列和LNP递送系统，是国内为数不多进入临床阶段的RSV mRNA疫苗之一。 📖 背景来源：悦康药业2025年1月FDA IND公告、2026年4月NMPA IND公告；雪球/腾讯新闻2026年4月报道 生物等效性试验（BE）集中介绍 以下6项BE试验集中在仿制药质量和疗效一致性评价，覆盖抗感染、降糖、镇痛、抗炎等常见治疗领域。多替拉韦拉米夫定替诺福韦片 | CTR20262428研发药企： 石家庄龙泽制药股份有限公司参比制剂： Tivicay®（多替拉韦）+ Epivir®（拉米夫定）+ Viread®（替诺福韦）适应症： HIV-1感染治疗及暴露后预防（PEP） 药物简介：三合一复方HIV治疗药物，多替拉韦为整合酶链转移抑制剂（INSTI），阻断HIV基因组整合入宿主DNA；替诺福韦和拉米夫定分别为核苷酸/核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），抑制病毒RNA逆转录。该复方已在欧美获批上市。 📖 来源：药理学共识 | HIV抗病毒药物各类别作用机制舒林酸片 | CTR20262535研发药企： 江苏润恒制药有限公司参比制剂： WATSON LABORATORIES舒林酸片（200mg）适应症： 骨关节炎、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、急性痛风性关节炎 药物简介：舒林酸是非甾体抗炎药（NSAID）的前体药物，口服后在体内转化为活性硫化物代谢物，通过抑制COX-1/COX-2减少前列腺素合成，发挥抗炎、镇痛、解热作用。 📖 来源：药理学共识 | NSAID类药物作用机制苯磺酸美洛加巴林片 | CTR20262434研发药企： 大连美创药业有限公司参比制剂： Tarlige®（第一三共，规格5mg）适应症： 成人糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP） 药物简介：美洛加巴林（Mirogabalin）是第三代α2δ配体类药物（加巴喷丁类），通过与电压门控钙通道α2δ亚基高亲和力结合，减少钙离子内流，抑制兴奋性神经递质（谷氨酸、P物质等）释放，发挥镇痛作用。相比普瑞巴林，美洛加巴林对α2δ-1亚基（镇痛相关）的选择性高于α2δ-2亚基（中枢副作用相关），理论上具有更好的疗效/安全性比。原研2024年底进入中国医保。 📖 来源：百度健康医学科普《苯磺酸美洛加巴林作用机制》；头条2024年12月报道《刚刚进入医保，治疗慢性神经性疼痛的苯磺酸美洛加巴林》艾托格列净片 | CTR20262515研发药企： 宜昌东阳光长江药业股份有限公司参比制剂： 捷诺妥®（默沙东，规格5mg）适应症： 2型糖尿病（联合二甲双胍） 药物简介：艾托格列净（Ertugliflozin）是SGLT2抑制剂类降糖药，通过抑制肾脏近曲小管SGLT2蛋白，阻断葡萄糖重吸收、促进尿糖排泄来降低血糖，同时具有减重、降压和心肾保护的多重获益。原研捷诺妥由辉瑞/默沙东联合开发，2017年获FDA批准。 📖 来源：百度健康医学科普《艾托格列净》；搜狐2025年7月报道《艾托格列净：SGLT2i后起之秀》磷酸奥司他韦胶囊 | CTR20262462研发药企： 大连美创药业有限公司参比制剂： Tamiflu®（罗氏，规格75mg）适应症： 甲型和乙型流感治疗及预防 药物简介：奥司他韦是经典的神经氨酸酶抑制剂，通过选择性抑制流感病毒表面神经氨酸酶，阻止子代病毒从感染细胞释放，从而阻断病毒在体内的扩散。需在症状出现48小时内使用效果最佳。原研达菲是全球最知名的流感抗病毒药物之一。 📖 来源：药理学共识 | 神经氨酸酶抑制剂抗流感机制阿莫西林克拉维酸钾片 | CTR20262516研发药企： 山东鲁抗医药股份有限公司参比制剂： Augmentin®（GSK，规格1g: 阿莫西林0.875g+克拉维酸0.125g）适应症： 上下呼吸道、泌尿生殖道、皮肤软组织等细菌感染 药物简介：阿莫西林是广谱青霉素类抗生素，通过抑制细菌细胞壁合成杀菌。克拉维酸钾是β-内酰胺酶不可逆抑制剂，保护阿莫西林不被耐药菌产生的β-内酰胺酶水解，扩大抗菌谱覆盖产酶耐药菌株。Augmentin（力百汀）是GSK的经典复方抗生素品牌。📖 来源：药理学共识 | β-内酰胺类抗生素及β-内酰胺酶抑制剂作用机制 2026年6月最后一天，中国临床试验登记平台以13个项目收官。昨日数据呈现几个鲜明特征： 创新药质量较高：2个III期均为重磅项目——英矽智能的Rentosertib是全球首款AI全流程研发进入III期的小分子药物，远大蜀阳的人凝血因子IX填补国产血友病B替代治疗空白，前者代表了技术范式革命，后者代表了产业能力提升。 罕见病/小众适应症占比突出：13个项目中，血友病B、IPF（虽不罕见但属难治性疾病）、aGvHD、EHE共4个属于罕见/孤儿病领域，反映了国内药企在政策激励下加速布局罕见病的趋势，也说明CDE对罕见病临床研究的审评通道正在提速。 创新与仿制并行：6个BE试验和7个创新/改良项目，仿制端涵盖了HIV三合一复方、SGLT2抑制剂、加巴喷丁类新镇痛药等当前临床刚需品种，仿制药企业正在从"老品种一致性评价"转向"高价值创新药专利到期前的抢先仿制"。 国际化信号弱但本土深挖强：昨日无国际多中心试验，但英矽智能同时在海外推进，Baqsimi和YKYY025有跨国药企/FDA背景。国内试验更多体现的是本土企业在中国人群中"从跟随到引领"的独立研发能力建设。 AI制药从"讲故事"到"交答卷"——Rentosertib的III期是全行业的试金石。 英矽智能以18个月、不足80个分子的极致效率打造了这款TNIK抑制剂，IIa期的FVC逆转数据也足够亮眼。但IPF是出了名的"创新药坟场"——过去十年多款机制新颖的候选药倒在III期，II期数据在更大样本中未必能复刻。值得跟的关键节点：III期首例入组时间、中期分析（预计2027年H2）、以及CDE是否会依据突破性疗法给予有条件批准路径。如果成功，不仅英矽智能身价暴涨，整个AI制药赛道的估值锚点都将重设；如果失败，行业将面临一轮残酷的去泡沫化。 国产血源性凝血因子的全谱系布局正在成形。 从血友病A的FVIII到血友病B的FIX，远大蜀阳、华润博雅、卫光生物三家企业先后推进临床，国产血源性FIX的获批上市已进入倒计时。值得跟踪的是：这些产品获批后能否进入国家医保、以及血友病B基因治疗（如CSL/uniQure的etranacogene dezaparvovec已全球获批）对未来FIX替代治疗市场格局的长期冲击——血友病领域可能正在经历"替代治疗→治愈性基因治疗"的范式转换前夜。 RSV疫苗的国内mRNA路线悄然起跑。 YKYY025（悦康/天龙）和此前登记的同类项目，代表着中国mRNA疫苗技术从COVID-19向常规传染病预防的延伸。目前全球RSV疫苗市场由GSK、辉瑞的重组蛋白路线和Moderna的mRNA路线三分天下，进口产品价格昂贵、国内渗透率极低。国产RSV mRNA疫苗若能在免疫原性和安全性上达到非劣效，将凭借成本优势撬动巨大的国产替代空间。关键跟踪节点：I期安全性/免疫原性数据读出（预计2027年初）。 文献参考: [1]药物信息（机制/靶点/研发背景）来源：见文中各项目标注，综合自药品说明书、已发表文献、药企官方公告及公开药理学数据 [2]中国药物临床试验登记与信息公示平台 (chinadrugtrials.org.cn) [3]本文编辑：加佳 免责申明：本微信文章中的信息旨在传递前沿信息，无意向您做任何产品的推广，仅供一般参考之用，不可直接作为诊疗建议或诊疗决策内容，若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导，新药共助不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。