Lifileucel

点击蓝字 关注我们 2026年5月7日，《今日报》刊发了一则令人振奋的真实抗癌案例：38岁宝妈詹妮弗・梅兰，最初只是耳尖一颗不起眼的小痣，最终却发展成凶险的黑色素瘤。她先后经历多次手术、放疗与免疫治疗，病情依旧反复复发，癌细胞更是全身多发转移，被医生预判仅剩3-4个月生存期。 就在全家陷入绝望、做好最坏打算时，全新获批的TIL细胞疗法成了她最后的救命希望。接受治疗后，她体内肿瘤大幅消退、病灶持续缩小，如今已重回正常生活。这个真实案例，再次印证了TIL疗法在实体瘤治疗上的亮眼效果，也为深陷绝境的晚期癌症患者，带来了一丝新的光亮！ ▲截图源自“TODAY” 耳尖一颗小痣拖成4期夺命癌，历经全耳切除+多次放疗，这位宝妈凭TIL疗法，从生命倒计时逆袭重生 38岁宝妈J女士的皮肤癌噩梦始于耳尖上的一颗痣。 一颗耳痣牵出抗癌噩梦，确诊黑色素瘤 J女士天生皮肤白皙、易长雀斑，本身就是皮肤癌的高危人群，出于健康防护，她多年来已经主动切除并活检了20多颗可疑黑痣，本以为这样就能彻底远离皮肤癌风险。 可意外还是悄然降临，她的抗癌噩梦，正是从耳尖一颗不起眼的小痣开始。 最先发现异常的是她女儿，孩子注意到母亲右耳尖这颗深色痣莫名结痂、莫名出血，看着十分反常。J女士起初以为只是意外磕碰，后续预约皮肤科检查，这颗小痣被确诊为2期黑色素瘤。彼时的她完全没意识到病情的凶险，坦然接受了耳尖及颈部淋巴结切除手术，满心以为切除病灶就能痊愈，顺利渡过这场健康危机。 三次复发多线治疗失效，病情晚期濒临绝境 手术的安稳仅仅维持了一年，2023年4月，J女士右耳后再次长出异常肿块，复查结果给了全家当头一棒：黑色素瘤复发，病情直接进展至3期。 更揪心的是，此时她已经怀孕8个月，为尽快开展抗癌治疗，只能无奈引产接受全身筛查。后续虽进行免疫治疗，但病情仍持续恶化。为遏制癌细胞蔓延，她又先后接受全右耳切除、69 枚淋巴结清扫、部分腮腺切除，同时配合头颈部放疗。几番高强度治疗，才勉强暂时稳住病情。 可命运并未眷顾这位母亲，2024年5月，她右侧锁骨下方的颈部再次出现肿块，黑色素瘤第三次复发，直接升级为最凶险的4期晚期，癌细胞已经转移至颈椎和肝脏，全身扩散。 无奈之下，只能更换第二种免疫治疗方案，但依旧毫无效果。科罗拉多大学医院肿瘤学家梅迪纳博士直言，她的预后极差，若没有特效新疗法，生存期仅剩3-4个月。 彼时J女士的三个孩子尚且年幼，最小的仅1岁，老二9岁，老大正值青春期，医生甚至叮嘱她，好好陪伴家人过圣诞节，这或许是她和孩子最后一次团圆。走投无路的她，只能把最后一丝生机，寄托在刚获批的前沿疗法上。 ▼接受了耳尖和颈部淋巴结切除手术 ▲图源“TODAY”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 绝境逢生：TIL疗法成唯一救命稻草 就在J女士陷入无药可医的绝境时，2024年2月，Lifileucel（Amtagvi）TIL肿瘤浸润淋巴细胞疗法正式获得美国FDA批准，成为晚期实体瘤患者的全新治疗选择，也成了她唯一的生机。 按照治疗流程，她先接受预处理化疗，为后续免疫细胞回输做好身体准备；2025年1月初正式接受TIL细胞输注，后续搭配IL-2药物，帮助体内免疫细胞快速增殖、发挥抗癌作用。 咬牙扛下强烈副作用，终获肿瘤全面消退 前沿疗法虽带来生机，却也伴随着不小的身体考验。细胞输注仅 30 分钟，J女士就突发剧烈寒战，全身肌肉紧绷抽搐、疼痛难忍，甚至紧张到担心咬断牙齿。治疗期间，身体因积液水肿增重 40 磅，整日疲惫不堪，连续数周毫无食欲，每一步都充满煎熬。 但为了年幼的孩子、为了完整的家庭，她咬牙坚持扛下所有不适。所幸最终结果远超预期：她对 TIL 疗法反应极佳，治疗后，体内多处肿瘤完全消退，剩余病灶持续缩小，全程未出现新的转移病灶。 ▲图源“TODAY”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 摆脱癌症阴霾，重归正常生活 距离TIL治疗已经过去一年多，J女士已彻底摆脱了癌症阴霾，完全回归正常生活。最让她欣慰的是，TIL属于一次性治疗，无需后续反复放化疗，体内免疫抗癌效果还能长期维持。 经历过生死考验，她更加懂得珍惜当下，也养成了严格防晒、科学护肤的习惯，出门必穿长袖防晒泳衣、戴好遮阳帽，从头到脚做好防护，用心守护来之不易的健康。 Lifileucel TIL临床真实数据报告：TIL组1年生存率较对照组实现翻倍提升，79.2% vs 42% TIL细胞疗法（肿瘤浸润淋巴细胞疗法），属于过继性免疫细胞疗法。很多人不解 TIL 疗法的原理，其实 TIL 本就是人体自带的免疫细胞，天生具备识别、围剿癌细胞的能力。但在肿瘤的压制下，这类免疫细胞会被 “抑制休眠”，或是数量太少，无力对抗癌细胞。而 TIL 疗法的核心，就是从患者自身肿瘤组织中提取免疫细胞，在实验室里进行活化、强化、大量扩增，培育出数十亿高活性抗癌细胞，再回输到患者体内，精准清除全身各处的病灶。尤其在黑色素瘤、肝癌、肺癌、卵巢癌等多种实体瘤治疗中，具备独特优势。 文章开篇提到的J女士应用的Lifileucel（Amtagvi），作为TIL疗法的“开山鼻祖”，于2024年2月获美国FDA加速批准上市，成为晚期黑色素瘤患者的重要治疗选择。据美国国家癌症研究所临床数据显示：既往多线治疗失败的晚期黑色素瘤患者，接受Lifileucel TIL疗法后，约30%可获得有效缓解；在起效人群中，超半数患者至少一年内无病情进展，部分患者甚至实现长期带瘤生存或临床康复。 但此前，很多患者存在顾虑：临床试验数据能否在真实临床中复制？肝转移、脑转移等高危患者能否受益？2026年移植与细胞治疗会议上，Lifileucel公布的真实世界数据，彻底打消了这些疑问，其疗效震撼全球肿瘤界。 ▲截图源自“ASTCT” 该研究共纳入42例不可切除或转移性黑色素瘤患者纳入生存分析，均为PD-1抑制剂和/或BRAF抑制剂治疗失败人群，中位年龄为68岁（范围27-83岁）；82.2%（37例）为IV期晚期；84.4%（38例）为BRAF野生型。 结果显示：接受TIL治疗的患者与未接受TIL治疗的患者相比，总生存率有统计学意义上的显著改善（p = 0.007）。所有成功接受TIL治疗的患者的中位总生存期尚未达到，1年总生存率为79.2%（95% CI 60.2%至100%），而未接受TIL治疗的患者的中位总生存期为10.15个月，1年总生存率仅为42%（95% CI 23.4%~75.4%，p=0.007，详见下图）。 ▲图源“ASTCT”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 病灶缩减90%！TIL疗法助力转移性结肠癌实现长效获益 肿瘤新抗原特异性肿瘤浸润淋巴细胞（TILs），能够介导转移性上皮癌患者的临床治疗应答。患者来源肿瘤类器官（PDTO）由手术肿瘤组织培养而成，是可完整保留原发肿瘤组织病理及基因组特征的三维肿瘤模型，也是精准医疗中筛选、验证抗癌疗法疗效的重要工具，可在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌、肝癌、卵巢癌等多种肿瘤中稳定构建，现已广泛应用于肿瘤生物学研究。 《基础与转化癌症免疫学》刊发了一项“关于转移性上皮癌TIL对自体肿瘤类器官的识别能力与临床疗效相关性”的研究，其中一例结肠癌典型病例极具参考价值。 该患者确诊转移性结肠腺癌3年，已出现肺、肝远处转移。临床取患者肺部转移灶，分别开展TIL分离培养与自体肿瘤类器官构建，后续予以TIL输注治疗。 结果显示：治疗后，患者体内可测量病灶缩小达90%，且治疗疗效持续维持11个月（详见下图A）。研究共为该患者构建4株独立自体PDTO，经检测，TIL输注制剂可通过分泌IFN-γ、上调CD8⁺T细胞4-1BB表达，对全部自体类器官均产生显著免疫应答（详见下图B）。 ▲图源“BMJ”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 综上，免疫检查点抑制剂及T细胞过继性疗法的临床研究数据均证实，肿瘤特异性突变产物作为新生抗原，在人体抗肿瘤免疫应答中发挥着关键作用。 国研全球首款无需清淋TIL疗法来袭，普通病房就能治，ORR超35%，晚期肺腺癌24周持续缩瘤 值得国内的各类癌症病友振奋的是，我们不必苦苦等待，2023~2026年间，我国TIL疗法研究已从跟跑迈入并跑阶段，在临床数据、技术创新、政策支持上全面发力，本土细胞疗法正快速走近国内癌症患者。 其中，GC101就是一款国研的TIL细胞疗法，与美国上市的AMTAGVI™（Lifileucel）不同，TIL细胞回输前无需接受高强度非清髓性清淋预处理，TIL细胞回输后无需输注任何剂量的IL-2，这也意味着患者在仅需入住普通病房即可完成治疗。而且简化的诊疗流程依旧能保障TIL细胞在体内有效增殖，同时大幅规避海外同类疗法黑框警告中的安全风险，包括治疗相关死亡、重度血细胞减少、严重感染及心肺、肾功能损伤等，显著提升了TIL疗法的安全性、就医便捷性与大众可及性。 GC101作为全球首款无需清淋预处理、无需IL-2辅助注射的TIL细胞新药，目前公布的临床数据十分亮眼：治疗晚期实体肿瘤的客观缓解率（ORR）超35%，其中4例患者更是奇迹般实现完全缓解（CR），最长无瘤生存时间已超过3年！ 值得一提的是，其中一例晚期肺腺癌病例极具代表性：患者伴随淋巴结、胸膜、骨多发转移，经放疗、靶向治疗后病情依旧进展，后续入组接受GC101TIL细胞回输治疗。 临床结果十分振奋人心：回输后第6、12、18、24周持续影像学随访显示，治疗第6周靶病灶即缩小36%，最终达到部分缓解（PR）；且24周内未追加其他任何治疗，肿瘤仍持续退缩，彰显出GC101持久长效的抗肿瘤能力。 ▼该患者在接受GC101 TIL细胞回输治疗前，以及治疗6周、12周、18周、24周的CT对比图 ▲图源“JUNCELL”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 喜讯：国研TIL细胞上市在即，全国多中心正式开启患者招募 当前国研GC101 TIL疗法已进入关键II期临床（MIZAR-003），在全国20个省市自治区、24家临床中心同步招募受试者。目前针对晚期黑色素瘤及各类实体瘤的临床试验仍在持续开展，已有多名患者通过正规渠道成功入组。 核心入组条件（部分）： 1、18-75岁，男女不限，无严重基础疾病； 2、仅患一种恶性实体肿瘤，恶性黑色素瘤、肺癌； 3、经标准治疗失败或缺乏有效治疗方法； 4、至少有2个病灶，身体情况可支持手术取材，取材病灶未接受过局部治疗（如放疗、射频治疗、溶瘤病毒、溶瘤细菌等）。 如何入组： 有意愿申请TIL及其他前沿抗癌新疗法的患者，可扫码提交近期病理及检查报告，提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部，进行免费初步评估；审核通过即可有机会免费用上原本费用高昂的前沿细胞治疗方案。 小编寄语 过去，肿瘤患者手术切除的病变组织，除少量制成病理蜡块用于诊断外，其余大部分都会被当作医疗垃圾丢弃——这无疑是“暴殄天物”，白白浪费了藏在肿瘤里的自身宝贵抗癌免疫细胞！好消息是，现在肿瘤患者只需在术前征得主治医生同意，就能留存新鲜肿瘤组织标本，交由专业机构进行TIL细胞的分离、培养与冻存，让这份“天然抗癌资源”不再被白白浪费。 TIL疗法正是让“以癌治癌”成为现实的精准方案——它源于患者自身，不仅打破了传统治疗的局限，更给无数患者点亮了战胜病魔的新希望，让生命续航之路越走越宽！更令人欣慰的是，近年来我国紧跟国际前沿，多家生物公司纷纷投身TIL产品研发，已有多款产品正式获批开展临床研究，覆盖非小细胞肺癌、乳腺癌、胆管癌、宫颈癌、食道癌、卵巢癌等多种实体瘤。如今，这款救命疗法对中国患者而言，终于不再是遥不可及的奢望！ 想寻求TIL疗法帮助的患者，可扫文末二维码，将近期病理及基因检测结果、治疗经历等资料，提交至国际干细胞与免疫细胞研究医学部，进行初步评估。 参考资料 [1]Desai A,et al.Real World Clinical Outcomes in Melanoma Patients Treated at a Single-Center Tumor Infiltrating Lymphocyte (TIL) Therapy Program using commercial Lifileucel[J]. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. https://www.astctjournal.org/article/S2666-6367(26)00319-2/fulltext [2]Gustafson A M,et al.Correlation between recognition of autologous tumor organoids by tumor-infiltrating lymphocytes from metastatic epithelial cancers and clinical response[J]. Journal for Immunotherapy of Cancer, 2026, 14(5): e014644. https://jitc.bmj.com/content/14/5/e014644 [3]https://www.today.com/health/womens-health/mom-melanoma-til-therapy-saved-life-rcna343646 本文为“国际干细胞与免疫细胞研究”原创，转载需授权 干细胞与免疫细胞研究 入群免费领取抗癌 细胞资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家 资料 求分享 求收藏 求点击 求在看

第七届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会（CGCS 2026） 2026年5月28-29日   苏州香格里拉大酒店 为期两天的第七届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会（CGCS 2026）于5月29日在苏州香格里拉大酒店圆满落幕。本次峰会由触界生物主办，聚焦全球细胞与基因治疗领域的蓬勃发展，吸引上千位行业精英齐聚一堂，共话中国创新力量的崛起与全球细胞与基因治疗药物开发新格局。 两天的思想盛宴圆满收官，精彩永不落幕！接下来，让我们一同回顾会议的高光时刻与精彩干货，重温这场行业盛会的每一个珍贵瞬间。 下一届CGCS展位火热预定中！ 招商联系方式：Ricky 17612157947（微信同号） CGCS 2026 主论坛 - CGT全球发展与合作 演讲嘉宾：Indonesian FDA，Chairperson，Taruna Ikrar 演讲题目：BPOM Strengthens Regulation of Advanced Therapy Products 演讲嘉宾：Regulator Consultant & Former FDA OTAT Director, Wilson Bryan 演讲题目：US FDA Standards for Marketing Approval of Cell and Gene Therapies 演讲纪要：讲述了美国 FDA 细胞与基因疗法上市审批规范，划分常规、加速两条审批路径，明确两类审批均需合规临床试验、充分有效性证据与可控安全性。文稿对比两种审批五大区别，加速审批仅限重症，可采用替代终点，需优于现有疗法并完成上市后确证试验，同时列举确证试验落地难点。文中分门别类罗列 FDA 已获批 CAR-T、各类基因药、组织细胞产品清单，标注多款加速获批药物。最后介绍 FDA 全新作用机制审评七项框架，优先儿童危重罕见遗传病，从靶点、病程、药效等维度规范个体化疗法评审。 演讲嘉宾：PMDA, Director at the Ofce of Cellular and Tissue-based Products, Yoshiaki Maruyama 演讲题目：Regenerative Medicine and Gene Therapy in Japan 演讲纪要：讲述了日本 PMDA 关于再生医疗与基因疗法的监管细则，统计截至 2026 年日本获批各类 CGT 产品，产品覆盖肿瘤、眼科、神经等七大治疗领域。文稿重点介绍日本独有附条件限时审批制度，列明多款获批产品的适应症、试验设计与上市后随访要求；依托孤儿药、SAKIGAKE 创新认证政策，配套财税、快速审评与定价溢价扶持。同时梳理临床试验申报规范与历年申报数据，细化质控、非临床、临床试验核查要点，更新跨国临床试验新政，放宽本土一期试验硬性要求，配套研发咨询服务助推产品落地。 演讲嘉宾：ISCT，President，Miguel Fore 演讲题目：The Present and Future: The Three Body ProblemBusiness Model for Cell and Gene Therapy Globally 演讲纪要：讲述了全球细胞基因疗法行业现状与三类商业化发展模式，亚太临床试验数量已超越北美，行业资本遇冷但实体瘤、自身免疫病管线持续突破。报告结合欧美新规，介绍 FDA 个性化新药审批路径与欧盟生物科技扶持政策。围绕自体、体内、异体三类疗法拆解商业模式，重点介绍 Kiji 基因改造 MSC、Akatsuki 基因编辑 NK 细胞两款异体通用型产品，依托 iPSC 源头与基因修饰提升药效、压缩生产成本。同时梳理全球多国已上市 MSC 药物进展，多款候选产品进入临床研发阶段。 演讲嘉宾：ACTO，Chairman，Akihiro Shimosaka 演讲题目：Importance of Cancer Immune Cell Therapy and application of Exosome derived from Dendritic Cells 演讲纪要：讲述了肿瘤免疫细胞疗法价值与树突状细胞外泌体的应用研究，依托多国寿命与癌症发病数据，说明手术、放化疗、靶向药难以彻底清除残留肿瘤。报告对比 DC 细胞疗法临床成果，指出肿瘤常缺失 MHC 分子，NK 细胞是杀伤此类癌细胞的关键。重点解析树突细胞来源外泌体优势，可多抗原负载、低温保存，规避传统 DC 制剂弊端。同时阐述 NK 活性随年龄衰退、低 NK 水平易发癌，体外扩增 NK 能提升抗肿瘤效果，最后提出产学研监协同推进细胞疗法规范化发展。 演讲嘉宾：Minaris Advanced Therapies, Head of Business Development APAC，Qingfu Cao 演讲题目：Manufacturing Driven Perspectives on CGT Regulation and the Industry Landscape from a Specialized CDMO 演讲纪要：讲述了 Minaris 作为细胞基因疗法 CDMO 的产业布局与合规制造经验，企业布局欧美日三大洲五处生产基地，主营各类细胞、病毒载体代工与全链条检测服务，坐拥自研量产平台。报告从 CDMO 视角阐述行业法规与生产管控要点，围绕数据合规、工艺验证、成本优化搭建全链路质量管理体系，设置四阶段标准化技术转移流程。依托多地工厂完成多款自体 CAR-T、异体 MSC 商业化生产，可对接 FDA、EMA、PMDA 多区域申报，配套 CMC 撰写、BLA 申报等一站式合规服务。 演讲嘉宾：MaxCyte，中国区经理，郝殿明 演讲题目：ExPERT DTx 新品发布：高通量电转推动先进疗法研发进入快车道 演讲纪要：讲述了 MaxCyte 发布 ExPERT DTx 高通量电转新品，依托企业二十余年流式电转技术积淀，该设备适配 96 孔高通量筛选，参数可调、细胞活率与转染效率优异。产品可递送质粒、CRISPR-RNP、mRNA 等多种物质，覆盖干细胞、免疫细胞等多类难转染细胞，研发工艺可无缝放大至 GMP 量产。报告结合 CRISPR 编辑 T 细胞、抗体蛋白制备等实例，验证设备实验稳定性，该技术已助力多款细胞药物临床开发与 CRISPR 疗法商业化落地。 免疫细胞治疗前沿 演讲嘉宾：T-CURX, CEO, Ulf Grawunder 演讲题目：Democratizing CAR-T Therapies by Leveraging Transposon-based CAR-T Manufacturing from ex vivo to in vivo strategies 演讲纪要：讲述德国 T-CURX 公司介绍转座子技术优化 CAR-T 研发，现有病毒载体 CAR-T 生产成本高、量产受限。企业依托睡美人转座子与迷你环状 DNA 打造非病毒平台，体外 CAR-T 转染率可达 60%-80%，生产周期缩短。同时布局 LNP 递送的体内 CAR-T 新技术，规避病毒与普通 mRNA 短板。多款血液瘤、实体瘤管线进入临床，全球药企密集并购体内 CAR-T 企业，公司计划依托自有技术落地海内外临床项目。 演讲嘉宾：Former SVP of Iovance, Hequn Yin 演讲题目：What's the Next for TIL Biology and Engineering? 演讲纪要：讲述 TIL 疗法深耕实体瘤领域，FDA 获批 Amtagvi 用于晚期黑色素瘤，真实临床数据疗效优于传统方案。报告围绕疗效拓展、用药安全、产业化降本三大方向展开，基因修饰搭载 IL12 等信号分子的新一代 TIL 可显著提升抗肿瘤效果、摆脱外源 IL2 依赖；优化方案有望省去淋巴细胞清除预处理提升安全性。同时提出自动化密闭生产、工艺重构等路径，以此缩短制备周期、降低生产成本，助力 T 向肺癌等更多实体瘤适应症拓展。 演讲嘉宾：Zelluna Immunotherapy，CEO，Namir Hassan 演讲题目：Unlocking the Future of Cell Therapy for Solid Tumours: The TCR-NK Platform 演讲纪要：讲述 Zelluna 介绍异体 TCR-NK 平台，融合 TCR 靶向识别与 NK 广谱杀伤优势，攻克实体瘤异质性、靶点丢失难题。核心管线 ZI-MA4-1 靶向 MAGE-A4 抗原，临床申报获批，2026 年中披露首期临床数据，体外试验优于已上市 TCR-T 产品。平台可规模化量产、现货供应、单批次产出多剂成品，大幅降低生产成本。公司布局多靶点产品管线，依托欧洲顶尖医院开展 Ⅰ 期临床，全球药企频繁重金收购同类细胞疗法企业。 演讲嘉宾：引界生物，董事长，杨美家 演讲题目：NaviCyte Kine 使用导航细胞治疗肿瘤 演讲纪要：讲述引界生物推出导航细胞（NaviCyte Kine）技术，依托 GPS 靶向受体搭载细胞因子，实现异体 T/NK 现货给药，可广谱靶向各类实体瘤。该细胞能在瘤内富集、不自主增殖，通过释放 IL12/IL15 重塑肿瘤微环境，协同 CAR-T 提升抗肿瘤效果。动物试验显示其安全性优异，脏器无明显毒副作用。公司布局多款 NK、T 细胞管线，分场景适配晚期肿瘤、术后防复发等需求，有望破解肿瘤异质性、微小病灶与远端转移等临床难题。 演讲嘉宾：SouthBridge Advisory，Founder&CEO，Rebu Ninan 演讲题目：From Breakthrough to Bedside: Why Most CGT Stall—and the Strategic Lens That Prevents It 演讲纪要：讲述细胞基因疗法科研成果突出，但多数产品难以落地转化，行业普遍存在研发与商业化脱节误区。报告从生产制造、患者筛选、就医时效、医院配套、成本医保五大维度拆解落地阻碍，患者诊疗全流程层层流失、产能受限、医院软硬件不足、高昂成本与报销难题制约产品普及。新兴市场科研进步快，但产业配套短板突出。行业亟需从产品思维转向全产业链生态思维，提前布局商业化规划，依托系统化建设实现疗法规模化落地。 演讲嘉宾：美纳智信生物，CEO，苏彦景 演讲题目：抗原特异性调节性 T 细胞在自免疾病中的应用 演讲纪要：讲述依托 Treg 前沿科研成果，介绍靶向 Treg 疗法用于自身免疫病的研发进展。现有药物多仅抑制炎症治标，而抗原特异性 Treg 可重塑免疫耐受。报告对比替利珠单抗等上市产品，重点介绍 IVARTIS 平台，利用 LNP-mRNA 体内诱导特异性 Treg。相关候选药物在 1 型糖尿病、红斑狼疮、过敏性疾病动物模型效果优异，部分产品进入临床，临床数据显示可减少胰岛素依赖，有望实现自免病根治，平台管线覆盖多类自身免疫与过敏病症。 细胞治疗源头创新 演讲嘉宾：Obsidian Therapeutics，CMO，Parameswaran Hari 演讲题目：OBX-115 Engineered TIL with Regulatable Membrane - Bound IL15: Translational Data 演讲嘉宾：BiSynergic，Founder，Abdulaziz A AlSayyari 演讲题目：Regulatory Perspective for Cell and Gene Therapy 演讲嘉宾：ImmunoACT，Co-Founder，Shirish Arya 演讲题目：Advancing CAR-T Therapy in India 演讲纪要：印度 ImmunoACT 依托自研全流程平台推出人源化 NexCAR19，2023 年在印度获批上市，定价仅为国际产品十分，制备周期大幅缩短。超 700 例真实世界数据显示，该药治疗淋巴瘤、白血病疗效对标全球主流 CAR-T，重症副反应发生率偏低。公司建成双 GMP 厂房，年产能可达 3000 例，海外多国推进临床。旗下 BCMA 靶向 HCAR2 处于 I/II 期，同时布局多款实体瘤、自免 CAR 在研管线。 演讲嘉宾：可瑞生物，CSO，王江华 演讲题目：实体肿瘤 TCR-T 疗法的产品设计和工艺创新 演讲纪要：全球已上市 CAR-T 产品市场与临床数据，点明 CAR-T 在实体瘤疗效受限。对比 TCR-T、TIL 技术研发与获批进展，剖析实体瘤微环境等多重治疗难点。依托 QbD 质量理念，从细胞分选、转导、扩增全环节优化生产工艺，聚焦 TSCM 优质 T 亚群提升产品长效性。介绍多种快速制备与功能改造技术，落地多款自研 TCR 管线，多个候选药物推进至 IND 与临床阶段。 演讲嘉宾：梅里埃诊断产品（上海）有限公司 , 助理科学事物经理 , 赵思扬 演讲题目：快速微生物检查助力细胞类制品的即日放行 演讲纪要：指出细胞类制品半衰期短，传统无菌、支原体培养法周期过长，难以满足即时放行需求，重点介绍三类快速检测方案。呼吸信号法已获多国药典收录，7 天内出结果，自动化且数据合规；NAT 核酸法数小时完成支原体筛查，药典逐步认可；固相细胞新技术无需微生物增殖，6 小时左右出结果，适配高浓度细胞原液。多款方法已在海外药企落地，适配 CAR-T 等细胞药全流程质控，实现产品快速放行。 演讲嘉宾：巨世康济，董事长，宁蓬勃 演讲题目：攻克恶性实体肿瘤的下一个风向标，CAR-M 巨噬细胞过继免疫治疗 演讲纪要：CAR-M 依托巨噬天然肿瘤浸润优势，突破 CAR-T 实体瘤治疗瓶颈。巨世康济搭建 ACT、TMER 等五大自主专利技术平台，自研多款 HER 靶向候选药。动物试验证实 ACT-CAR-M 吞噬与抑瘤效果优于海外对标产品，TMER 型可逆转 M2 型肿瘤巨噬、重塑免疫微。公司拥有多项国内及 PCT 专利，管线覆盖乳腺、胃、卵巢癌等实体瘤，依托行业利好开启融资规划，推进项目临床转化。 演讲嘉宾：益元桓达，创始人，郝文山 演讲题目：NPB5005-V283 (V283), 3.5-gen Best-in-Class BCMA CAR-T 演讲纪要：讲述了该报告介绍 V283 为全新 3.5 代 BCMA 靶向 CAR-T，采用人源纳米抗体搭配 ICOS、4-1BB 双共刺激与截短 CD3ζ 结构，解决二代产品重度 CRS 高发弊端。临床前数据显示本品 CAR 表达高、PD-1 与细胞因子分泌偏低；临床试验不同给药剂量下无 2 级及以上 CRS。7 例受试患者第 28 天骨髓 MRD 全部转阴，低剂量组达严格完全缓解，在复发骨髓瘤中疗效优异，还可拓展至多发性硬化等自身免疫病领域。 演讲嘉宾：EMA，CAT 前沿治疗专委会，Marcos Timón 演讲题目：Update on ATMPs in the EU 演讲嘉宾：毕诺济，临床开发副总裁，夏珏妤 演讲题目：Car-Treg 细胞制剂临床开发与优化策略 演讲纪要：围绕 CAR-Treg 开发，梳理全球研发格局，按抗原类型划分管线开发逻辑，详解神经、风湿类自免病立项的多维度验证指标与早期临床检测方案。参考国内外药监法规，阐述 CAR-Treg 非临床与申报监管要点；分享靶向瓜氨酸化蛋白的 RA 候选药一期临床安全数据。毕诺济依托院士科研积淀，布局多款 CAR-Treg 与 TIL 管线，核心产品已启动 IIT，自免市场空间广阔。 当前文件内容过长，豆包只阅读了前 28%。 演讲嘉宾：TVM capital/ValueSeek Ventures 管理合伙人，谢暄晖 演讲题目：通过开放式创新穿越 CGT 原始创新死亡谷——以体内 CAR-T 疗法为例 演讲纪要：讲述 CGT 行业受研发高成本、长周期制约，创新项目易陷入转化死亡谷，依托开放式生态孵化可破局。介绍 ValueSeek 四代孵化模式，联动科学家与产业人才全链条赋能初创。重点解析体内 CAR-T 相较传统 CAR-T 成本更低、可现货给药等优势，梳理全球管线布局，主流分为病毒与 LNP 非病毒两大递送路线，多家跨国药企重金并购相关企业。国内多家项目迈入临床阶段，成为 CGT 热门研发方向。 新一代 in vivo CAR-T 演讲嘉宾：阿法纳生物，副总经理，刘伟为 演讲题目：mRNA 递送技术用于在体细胞工程的研发与临床转化 演讲纪要：mRNA 递送依托脂质纳米粒等载体实现体细胞高效导入，规避基因组整合风险，适配体细胞体外编辑与体内原位改造。该技术简化细胞工程流程，缩短制备周期，在免疫细胞、上皮及肝细胞改造中落地，多款细胞治疗产品进入临床试验。现阶段聚焦载体靶向优化、降低免疫原性，加速从实验室工艺向规模化临床生产转化。 演讲嘉宾：国辰生物 , 药代分析部负责人 , 夏艳 演讲题目：In vivio CAR-T 类产品 PCC 阶段研究关注点 演讲纪要：讲述了体内 CAR-T 产品研发与非临床评价要点，对比慢病毒、LNP 两类载体的特性与研发差异，梳理全球管线临床进展。基于各国药监法规，确立风险导向、个案审评的安评原则，详述动物模型筛选、药代分布、各类毒性试验设计方案，结合食蟹猴试验列举 CRS 分级与急救手段。从靶向递送、CAR 设计等早期分子开发维度剖析关键优化方向，同时指出载体免疫原、实体瘤穿透等行业现存痛点与后续改良路径。 演讲嘉宾：百替生物 , 创始人 & CSO, 郭磊 演讲题目：免疫细胞靶向的 in vivo CAR 核酸药物递送系统 ——tpLNP 演讲纪要：讲述了体外 CAR-T 疗法现存工艺繁琐、毒副作用大、实体瘤疗效差等短板，介绍体内 mRNA-CAR 技术的研发优势。报告对比传统 LNP 载体缺陷，重点介绍百替生物自研 tpLNP 递送系统，依托双重靶向、精简结构等优势，可实现脾脏免疫细胞精准富集。实验证实 tpLNP 用药剂量更低、转染效率优异，动物模型下抗肿瘤效果突出。最后梳理多款在研药物管线，对比主流载体优劣，指出体内 CAR-T 技术已迈入参数优化新阶段。 演讲嘉宾：聚茵生物 , CEO/CTO, 何钟磊 演讲题目：体内 CAR-T 生产的关键技术突破：慢病毒载体超高效制备与聚合物基因递送系统开发 演讲纪要：讲述了聚茵生物依托王文教授原创 HPAE 超支化聚合物技术，针对市面 PEI 类转染试剂毒性高、量产难等痛点，自研 BrPERfect 转染产品。该试剂相较进口竞品，慢病毒、AAV 产毒效率大幅提升，稳定性与生物安全性优异，已完成 FDA DMF 备案。依托 HPAE 平台还开发多系列科研转染试剂，可实现多脏器靶向递送。项目以 RDEB 罕见病为首个适应症，完成多阶段动物药效与安评试验，产品落地国内外，完善国产基因递送材料产业链。 演讲嘉宾：神拓生物，CEO，周露 演讲题目：AI 驱动的体内细胞治疗开发 演讲纪要：讲述了神拓生物聚焦慢病毒载体体内 CAR-T 赛道，依托 AI 全链条赋能药物研发。旗下 ST002 用于二型神经纤维瘤病，全球首个人体临床安全性优异、已观察到实体瘤治疗效果。报告对比 LVV 与 LNP 两种技术路线，论证慢病毒更适配实体瘤治疗；依托 AI 优化包膜与启动子设计，实现载体靶向、低剂量与低整合风险。公司搭建可控刹车系统、无血清量产工艺，联合开发虚拟细胞模型，未来技术还可拓展至衰老相关疾病领域。 演讲嘉宾：国纳康赛，总经理，肖百全 演讲题目：In Vivo CAR-T 研究进展及非临床安全性评价的关注点 演讲纪要：讲述了体内 CAR-T 相较体外疗法成本更低、无需预处理，主流分为慢病毒、LNP 两大递送体系，各企业管线分处临床及临床前阶段。报告结合国内外药监指导原则，确立风险导向的非临床评价思路，阐明药理、药代、各类毒性试验要点，并以 Kelonia 慢病毒、LNP 两款药物为例开展安评实例解析，对比药效与毒副数据。最后总结体内 CAR-T 技术前景广阔，需持续完善非临床研究规范，平衡创新与用药安全。 演讲嘉宾：北京高博博仁医院，主任，张亚晶 演讲题目：体内细胞治疗的临床研究进展与考量 演讲纪要：体内 CAR-T 细胞治疗发展迅速，慢病毒、LNP 为主流递送载体，多款候选药进入临床，在血液瘤中取得突出疗效。相较体外 CAR-T，其制备简便、成本更低，但仍存在脱靶、细胞因子风暴、载体相关毒性等隐患。临床需结合非临床数据，依托风险管控思路，优化载体设计与给药方案，稳步推进临床探索。 演讲嘉宾：云顶新耀，中国商务总监，孙木 演讲题目：基于 tLNP-mRNA 的体内 CAR-T 疗法 演讲纪要：讲述了当前全球基因细胞管线稳步扩容，体内 CAR-T 迎来发展热潮，LNP、慢病毒是主流递送技术，靶点以 CD19、BCMA 居多，多数项目处于临床前，少数迈入临床。全球药企频繁大额并购相关技术。云顶新耀依托自有 mRNA 与靶向 LNP 平台，布局体内 CAR-T 与多款肿瘤疫苗，候选药 EVM18 已完成非人灵长类药效试验，计划围绕自身免疫病开展临床。报告还介绍 AI 在载体、CAR 结构等多环节赋能研发，并预判体内 CAR-T 将逐步实现普惠化。 干细胞与 iPSC 创新开发 演讲嘉宾：TreeFrog，Director Japan，Francois Renault-Mihara 演讲题目：Cells by Trillion with Preserved Quality: Unlocking Cell Therapy by Reducing CoGS 演讲嘉宾：中源协和，联席总裁，张宇 演讲题目：先进细胞治疗技术在双轨制新政下的产业化基于与挑战 演讲嘉宾：兴德通，联合创始人 / 副总经理，梁潇 演讲题目：818 号与 828 号文件解读 演讲纪要：讲述了国内 CGT 相关政策历经多阶段迭代，现已形成药品注册、八大特区医疗技术多条商业化路径，两类路径审批主体、定价与医保支付规则各不相同。报告按落地属性将 CGT 项目划分为药品、医疗服务、消费三类，并解读 818 号文新技术界定与审批细则，剖析同机制判定、临床试验等申报难点及撰写优化方案。同时介绍兴德通深耕 CGT 临床 CRO，拥有大量项目积淀与行业资源，依托三方生态布局 CGT 和中药创新业务。 演讲嘉宾：吉美瑞生，供应链负责人，杨海波 演讲题目：Epithelial Stem Cells for Human Organ Repair: Road to the Future 演讲纪要：讲述了吉美瑞生依托 RClone 干细胞培养技术开发 LPC 肺前体细胞疗法，针对慢阻肺、肺纤维化、支气管扩张等难治肺病开展多阶段临床试验。数据证实自体 LPC 移植可修复肺泡结构、提升肺弥散功能，改善患者肺功能与生存期，多款候选药已获国内获批与 FDA 孤儿药资格。同时公司布局肾前体细胞 KPC 项目，糖尿病肾病在研新药已获 CDE 受理，依托器官再生技术拓展多脏器细胞治疗管线。 演讲嘉宾：首宁生物，销售总监，王彩云 演讲题目：hiPSC 衍生细胞的临床进展 & 上游原材料产业升级 演讲纪要：hiPSC 衍生细胞在眼科、神经等领域临床稳步推进，多款产品进入临床；上游培养基、基质等原材料国产加速迭代，推动成本下降与产业化提速。 演讲嘉宾：鲁墨，总经理，杨利 演讲题目：贴壁细胞生产工艺全流程解决方案 演讲纪要：讲述了在国内干细胞相关新政落地、行业趋向智能化量产背景下，鲁墨剖析传统人工培养成本高、质控不稳等痛点，推出整套贴壁细胞生产方案。公司自研在线监测系统、智能培养工作站、碟片式生物反应器与高通量离心设备，经 MSC 试验验证，自动化培养细胞指标优于人工。依托自研设备与原料质控优势，鲁墨布局 CRO/CDMO 全链条服务，可承接细胞工艺开发与定制生产，面向多类主体开展多元合作。 演讲嘉宾：有济医药，药效总监，郑海娟 演讲题目：干细胞产品临床前药效评价策略 演讲纪要：介绍干细胞分类、四大作用机理及国内主流研发适应症布局，梳理多类成熟动物造模方案，阐明体外、体内分层药效评价思路与检测技术。结合骨关节炎、脑缺血、肠炎、衰老四类经典试验案例，详解不同模型下干细胞药效评价指标与试验结论。最后介绍有济医药作为 CRO，搭建多领域药效评价平台，拥有丰富干细胞项目与 IND 申报服务经验，可提供全链条非临床评价服务。 干细胞药物研发与转化 演讲嘉宾：银丰生物齐鲁细胞公司，副总经理、研发总监，谭毅 演讲题目：从机制到临床：干细胞外泌体治疗神经系统疾病的进展 演讲纪要：讲述了神经系统疾病患病基数庞大，传统疗法难以实现神经修复，干细胞依托分化、旁分泌、免疫调节发挥疗效，外泌体作为无细胞产品安全性更优，可经鼻给药穿透血脑。国内外多项临床试验证实外泌体对阿尔茨海默、帕金森等病症有效。齐鲁细胞具备 GMP 研发平台，多款干细胞 IND 获批，布局多剂型外泌体产品。报告梳理国内外外泌体法规，点明原料、质控等转化难点并展望产业化发展方向。 演讲嘉宾：博雅干细胞，副总经理，张磊 演讲题目：干细胞治疗的临床转化实践与发展探索 演讲纪要：梳理国内 CGT 监管沿革，结合 818 号令与多地特区试点政策，解析药品注册、新技术两条转化路径，剖析细胞药成本高、落地难等行业痛点。介绍 AI 与生物技术融合，推动细胞智造走向自动化、模块化，划分现货、定制、内源三类产品技术路线。依托博雅全产业链实例，展示干细胞及外泌体管线落地成果，结合各地产业政策，探讨合规落地与产业化发展方向。 演讲嘉宾：赛立维生物 , 副总经理 , 翁智辉 演讲题目：肝前体细胞药物先进疗法在重症肝病的临床进展 演讲纪要：肝前体细胞疗法依托抗纤维化与促内源肝细胞再生机制，重症肝硬化 IIT 临床安全性优异，多名患者肝功、腹水等指标显著改善，博鳌已落地临床转化，产品稳步推进注册与后续临床试验。 演讲嘉宾：北科生物，项目经理，傅泽钦 演讲题目：iPSC 技术在神经系统疾病临床应用展望 演讲纪要：讲述了 iPSC 技术诞生历程与产业市场现状，国内依托双轨监管稳步发展，中国 iPSC 临床项目数量位居全球第二。汇总国内多家企业 iPSC 管线布局，对比中日美行业差距。北科生物搭建多技术平台，依托 iPSC 技术分化获得神经细胞、外泌体等产品，在脑卒中、帕金森、阿尔茨海默等动物模型中验证药效，相关产品稳步推进临床前与临床试验，依托自研工艺优化量产与成本。 演讲嘉宾：睿捷森，CEO，涂士春 演讲题目：CAR-iNKT细胞治疗癌症的现状和挑战 演讲纪要：围绕 CAR-iNKT 细胞技术展开介绍，对比 iNKT 相较于 T、NK 细胞的天然优势，梳理该细胞在实体瘤、血液瘤的药理特点与研发逻辑。分析全球 CAR-iNKT 在研管线的临床进展、不同载体改造方案，同时拓展介绍多款下一代创新细胞产品。结合临床前药效与早期临床数据，剖析工艺优化要点、量产难点与产业化路径，展望 CAR-iN 在肿瘤、自免领域商业化应用前景。 演讲嘉宾：海南康瑞生物科技有限公司，研究员，曹光鑫 演讲题目：仁睿计划干细胞体内定向分化 演讲纪要：讲述了仁瑞计划依托山奈酚等天然小分子自研 Notch 诱导配方，借助 HDR 同源重组机制调控信号通路，实现干细胞体内定向分化肝细胞。相较于常规 iPSC 长达 21 天制备、定价高昂的痛点，该方案诱导周期仅一天，可用通用间充质干细胞，成本更低、易标准化。产品可先行落地肝病领域，后续拓展肺、胰腺等脏器相关适应症，小分子原料天然安全，申报门槛更低，还为渐冻症、抑郁等疑难病症提供新治疗思路。 mRNA 创新 & 肿瘤新抗原疫苗 演讲嘉宾：赛诺菲，Director Chemistry，Saswata Karmakar 演讲题目：Ionizable Lipids: The Secret Sauce of Promising mRNA Vaccines 演讲纪要：讲述了赛诺菲搭建全链条 mRNA 研发平台，自研 Morpholino 系列可电离脂质，完成多组分筛选与构效分析，优选 ML 系列脂质体内表达优异、安全性良好。团队优化各类辅料配方，从脂质、固醇等多维度迭代升级，提升 LNP 转染效率与热稳定性，实现常温长效储存。平台管线覆盖多款 mRNA 疫苗，同时拓展肿瘤、代谢等疾病治疗领域，稳步推进多项候选产品临床落地。 演讲嘉宾：仁景生物，副总裁，张卫国 演讲题目：mRNA 免疫治疗药物研发与临床进展 演讲纪要：仁景生物依托自研 tLNP 靶向递送平台布局多条 mRNA 管线，核心产品 RG002 针对 HPV 相关病变，I 期临床安全性优良、低剂量即可实现病灶病理好转，现已推进 IIb 期。RG004 RSV 疫苗药效优于同类竞品。公司同步布局脱发、新型 mRNA-ADC 等在研品种，拥有多项自主脂质专利，规划逐年扩充临床项目与专利储备，稳步推进商业化与 IPO 计划。 演讲嘉宾：耀海生物，核酸部研发负责人，侯圣杰 演讲题目：体内 CAR-T 疗法：从定制细胞到平台药物的范式革命 演讲纪要：对比传统 CAR-T 短板，介绍 tLNP 介导的体内 CAR-T 优势，指出靶向难、内体逃逸差是递送核心痛点。从脂质筛选、RNA 优化、靶向配体定向偶联三大方向突破，自研纯化工艺实现高纯度 CircRNA 制备，优化偶联工艺提升 T 细胞靶向效率。动物模型验证产品抗肿瘤效果优异，但工艺放大、质控与注册仍是产业化关键难题。 演讲嘉宾：安达生物，研发总监，Asma Khanniche 演讲题目：Precision Therapy for Pancreatic Cancer----Personalized Cancer Therapeutic Vaccines 演讲纪要：讲述了当前胰腺癌临床治疗手段有限、肿瘤微环境高度免疫抑制，新抗原疫苗成为优选突破方向。安达生物自研 PCNAT-01 多肽疫苗，依托自主算法搭建新抗原筛选全技术平台，动物试验药效优异。临床数据显示该疫苗安全性佳，大幅提升胰腺癌术后患者总生存期与无复发生存率，产品已斩获中美双 IND、FDA 孤儿药与快速通道资格，公司同步布局多款通用型疫苗，面向全球寻求合作开发。 演讲嘉宾：康德赛医疗，创始人、董事长、总经理，丁平 演讲题目：个体抗纤维化巨噬细胞疗法的研究进展 演讲纪要：个体自体抗纤维化巨噬细胞经体外诱导分化，可靶向病灶降解胶原，肝硬化 II 期临床显著降低移植与死亡风险；依托 mRNA/CAR 改造优化疗效，但细胞制备成本、体内存活短仍是主要短板。 演讲嘉宾：华大吉诺因，研发总监，董碘 演讲题目：肿瘤新抗原实体瘤治疗药物研发与临床进展 演讲纪要：讲述了华大吉诺因搭建新抗原筛选、mRNA 与细胞药物四大平台，自研预测算法。梳理新抗原技术发展脉络，对比多类 AI 预测工具优劣；盘点 mRNA 疫苗、TIL 等全球重磅产品临床数据，证实低突变瘤也可获益。行业仍受抗原筛选、生产成本、肿瘤逃逸制约，联合用药与 AI 优化是发展方向 外泌体前沿 演讲嘉宾：瑞因细胞工程科技（广州）有限公司 , 技术负责人 , 岳建辉 演讲题目：细胞内囊泡（sIVs）：引领无细胞治疗与精准载药平台的颠覆性突破 演讲纪要：详解 sIVs 相较传统外泌体粒径更小、产量与稳定性更佳，富含功能性核酸与细胞因子。动物试验证实其在眼底病变、脑卒中、阿尔茨海默、皮肤修复等领域疗效突出；sIVs 载药包封率优异，经基因修饰可实现靶向递送。公司手握核心发明专利，布局眼科、神经、抗衰四大方向，团队专业且拥有 AABB、ISO 多项权威资质。 演讲嘉宾：医赛尔 , 外泌体研发负责人 , 周琦琦 演讲题目：外泌体工业化制备平台建设及应用 演讲纪要：详解 MSC 外泌体全产业链布局，采用 3D 培养搭配合规 CDM 培养基，依托自研全自动提取设备实现规模化生产，搭建八大维度完善质控体系。产品可走药品 IND 或 818 号令 IIT 路径，在神经、医美领域落地临床；同时布局鹿茸、植物源外泌体平台。公司建有 GMP 车间，斩获国内外多项备案与专利，研发团队拥有多款新药申报经验。 演讲嘉宾：NurExone，Founder&CEO，Lior Shaltiel 演讲题目：基于外泌体递送 siRNA 的 ExoPT 药物研发与临床前进展 演讲纪要：介绍外泌体作为优良药物载体的优势，核心管线 ExoPTEN 搭载 PTEN-siRNA，靶向抑制中枢神经 PTEN 基因，推动受损神经再生。动物试验证实产品可修复视神经、脊髓损伤，青光眼模型实现 RGC 细胞大量留存与视力恢复。公司已收获 FDA、EMA 孤儿药资质，搭建合规 GMP 生产体系，布局脊髓损伤、青光眼等适应症，计划 2027 年递交 IND 申报，同时开展外泌体原料商业化合作。 演讲嘉宾：东富龙生命科学 , CGT 方案总监 , 杨贺威 演讲题目：干细胞治疗全产业链cGMP整体解决方案 演讲纪要：梳理干细胞分类与多领域临床应用，盘点国内多款干细胞新药进入 II/III 期临床。国内实行药监局、卫健委双轨监管，近年陆续出台多项细胞 GMP 新规。公司依托法规导向，推出 2D 细胞工厂、3D 固定床反应器等全密闭生产设备，配套自动化分装、冻存、在线检测装备，对比验证密闭培养提升细胞收获量，形成设备、耗材、检测一体化合规生产方案。 演讲嘉宾：烟台生物医药健康产业发展集团有限公司 , 副总经理 , 吴滨 演讲题目：烟台蓝色药谷 · 生命岛园区推介 演讲纪要：讲述了烟台生物医药产业规模破千亿，国丰集团打造蓝色药谷・生命岛园区，配套百亿母子基金群。园区总投 120 亿元，按一区三园布局，聚焦细胞再生、核药、免疫力三大赛道，搭建多类公共中试与检测平台，依托 818/828 双轨政策打通临床转化。园区配套完善、招商成效突出，入驻 70 余家药企，多款新药拿到临床批件，形成全产业链闭环生态。 演讲嘉宾：江苏大学 , 教授 , 钱晖 演讲题目：工程化间充质干细胞外泌体治疗糖尿病视网膜病变新策略 演讲纪要：介绍 MSC 外泌体基础特性、分离工艺与多种装载修饰技术，梳理外泌体在眼科疾病标志物筛选及干预的研究进展。围绕糖尿病视网膜病变发病机制，证实普通脐带 MSC 外泌体可通过 PTEN/AKT/NRF2 通路修复损伤；构建携特定 miRNA、USP25 的工程化外泌体，动物模型疗效显著，团队收获多项发明专利与省部级科研奖项。 基因治疗前沿进展 演讲嘉宾：滨会生物，副总经理，王汉明 演讲题目：滨会生物溶瘤病毒与 mRNA 创新药研发进展 演讲纪要：滨会生物依托 HSV 溶瘤病毒与自主 mRNA 两大技术平台，核心品种 OH2 获中美多项资质，多瘤种 I/II 期临床数据优异，可逆转免疫耐药、安全性优于传统疗法，多个适应症推进关键 III 期。BS006、BR003 等管线同步推进，自研 LNP 专利搭建低成本 mRNA 平台，多款候选药获 FDA 临床许可。公司具备 GMP 量产资质，历经多轮大额融资，计划推进港股上市。 演讲嘉宾：Taxell Therapeutics, VP, 赵镭 演讲题目：TAXELL Therapeutics Pipeline:CGG-102: Long-termed AAV Gene Therapy for MASH 演讲纪要：介绍 MASH 主流 FGF21、GLP1 类药物优缺点，对比上市 AAV 基因药高价高剂量痛点，自研新型衣壳 ID-17503，肝脏靶向性突出，给药剂量降至市面千分之一。候选 CGG-102 单次静脉给药长效表达 FGF21，两款动物模型试验证实可降脂护肝、逆转肝纤维化，副作用低于蛋白药物，还可联用 GLP1 制剂拓展疗效。 演讲嘉宾：金唯科，COO & 副总经理，陈利景 演讲题目：眼科 AAV 基因治疗创新进展与可及性破局 演讲纪要：详解 AAV 用于眼科的先天优势，重点介绍 JWK002、JWK001 两款管线，分别针对 XLRS 与 nAMD，临床试验视力改善效果突出。梳理全球多款天价上市 AAV 药物商业化遇阻痛点，公司依托衣壳改造、双质粒等四大自研核心工艺，优化生产大幅降本，布局多款罕见及常见病基因药，以低成本技术破解基因药可及性难题。 演讲嘉宾：贝思奥生物，创始人，罗光佐 演讲题目：AAV 药物关键质量属性及其 CMC 开发 演讲纪要：梳理全球已上市 AAV 产品概况与临床用药安全隐患，系统罗列 AAV 全流程关键质量指标 CQAs，覆盖安全性、纯度、效价等多类检测项目。结合 FDA 新规与近年药企 CMC 审批失利案例，从载体设计、上下游工艺、质量管控拆解 AAV 的 CMC 开发要点，按研发早中晚期给出分阶段落地建议，同时布局 AAV 与 DNA-LNP 多条在研管线。 演讲嘉宾：宏韧生物，生物制品生物分析部门总监，郎士伟 演讲题目：AAV 和溶瘤病毒药物临床生物分析方法和案例分享 演讲纪要：对比 AAV 与溶瘤病毒作用机理差异，结合国内外法规，梳理两类药物全维度生物分析方案，涵盖体内分布脱落、目的蛋白、多因子、免疫原性等检测项目，点明二者在抗体影响、病毒活体检测上的分析区别。依托多款在研项目实例，展示 qPCR、MSD、ELISPOT 等平台实测数据，落地全套成熟检测体系。 演讲嘉宾：佑音医药，CEO，高璐 演讲题目：引领耳科创新疗法 演讲纪要：讲述了佑音医药依托复旦专家技术，深耕耳聋基因与小分子新药，核心品种 EHT102 针对 OTOF 突变耳聋，凭借独创蛋白重组双 AAV 技术，斩获中美双孤儿药资质，临床数据优异。公司同步布局 GJB2 耳聋基因药 EHT201、药物 / 老年性耳聋小分子及内耳给药器械，搭建全产业链平台，多款项目推进临床，市场空间广阔，现阶段规划 A 轮融资推进产品落地。 新一代基因治疗药物 演讲嘉宾：神曦生物，创始人，陈功 演讲题目：大脑原位神经再生细胞疗法新赛道 演讲纪要：讲述了神曦生物依托陈功团队自研 NeuroD1 原位转分化技术，借助 AAV 载体实现胶质原位变神经元。核心产品 NXL-004 用于胶质母细胞瘤，IIT 临床疗效突出、获 FDA 孤儿药资质；NXL-001 针对阿尔茨海默、脑卒中已开展临床给药。公司管线覆盖渐冻症等多类脑病，坐拥多国专利、多项产业奖项，计划融资推进 IND，2028 年谋求境外 IPO。 演讲嘉宾：鼎新基因，CTO，谭青乔 演讲题目：难治性新生血管眼底疾病创新疗法研发分享 演讲纪要：梳理 nAMD、DME 等眼底病庞大患病基数与现有抗 VEGF 药物频繁注射、应答不佳的临床痛点，从炎症、补体异常等剖析耐药成因。鼎新依托自有 AAV 平台开发 RRG001 双靶点基因药，临床前动物模型药效优异，IIT 临床证实单次眼内给药可长期控渗漏、免补充打针，安全性良好。公司多管线布局眼科、耳科等基因药，推进多项目临床转化。 演讲嘉宾：惟佑基因，创始人，魏继业 演讲题目：下一代基因治疗：HSV 载体革新与眼科基因药物发展分享 演讲纪要：梳理近年全球多款 AAV、HSV 基因药获批现状，列举 Regeneron 耳科药、国内下肢缺血裸质粒新药等获批案例，提及 AAV 整合致癌临床警示。对比 AAV 短板，重点介绍 HSV 载体优势：大容量、可重复外用给药，以 FDA 上市 B-VEC 为实例，该外用凝胶治疗大疱表皮松解症疗效优异。依托该平台可拓展眼科滴眼剂型基因药，惟佑以此布局非注射类新一代基因疗法。 演讲嘉宾：湖景生物制药，董事长，王子元 演讲题目：基因治疗根治慢性乙肝 演讲纪要：剖析乙肝庞大患病基数与现有药物仅能功能性治愈、无法清除 cccDNA 的行业痛点，对比 GSK836 等在研药物局限，梳理海外多款 CRISPR 乙肝基因疗法研发进展。项目创新采用 HBV 天然载体搭配拆分 Cas9 基因编辑技术，可靶向切除病毒 cccDNA 实现根治，依托病毒嗜肝特性解决靶向递送难题。项目海内外市场空间广阔，计划融资 1500 万用于搭建实验室、推进临床试验。 类器官转化研究 演讲嘉宾：上海六院，肿瘤科学科带头人，何爱娜 演讲题目：类器官技术在晚期肿瘤患者中的应用 演讲纪要：指出晚期肿瘤异质性高、多线耐药，传统用药试错成本高，而肿瘤类器官可体外复刻患者肿瘤特征、精准药敏筛查。依托多项临床实例证实该技术能筛选最优用药方案，节省医疗开支。团队牵头制定多项行业专家共识，建成千余例多癌种类器官生物样本库，还可用于免疫、细胞药药效评价，助力晚期肿瘤精准治疗落地。 演讲嘉宾：冠科生物，高级总监，周军 演讲题目：Organoid Platforms for Oncology Drug Discovery and Translational Research 演讲纪要：冠科介绍肿瘤类器官技术原理，依托自建 800 余例类器官生物样本库，覆盖多癌种，模型基因、病理特征匹配原瘤，药敏预测准确率优异。平台可开展单抗、ADC、CAR-T、TCR-T 等多类药物体外筛选，搭配 3D 高内涵成像体系，多个新药项目依托平台完成靶点验证与候选分子筛选，配套 PDX 模型承接体内验证，形成完整新药筛选服务体系。 演讲嘉宾：复旦大学附属肿瘤医院，研究员、专职 PI，王旭 演讲题目：胰腺癌类器官 - 单细胞多组学耦合：个性化免疫细胞治疗的优化策略 演讲纪要：剖析胰腺癌确诊晚、疗效差的临床难题，搭建类器官联合单细胞多组学技术平台。依托患者样本构建胰腺癌类器官，模型和原瘤基因型、药物应答高度吻合；利用自体类器官共培养富集外周血肿瘤特异性 T 细胞，结合单细胞测序筛选功能性 TCR。项目优化 CAR-T、TCR-T 设计，区分 T 细胞耗竭亚型，形成适配免疫荒漠型胰腺癌的个体化 TCR 筛选方案，支撑细胞治疗临床转化。 演讲嘉宾：Prostate luminal progenitors as the cells-of-origin for castration-resistant prostate cancer subtypes 演讲题目：上海交通大学医学院附属仁济医院，教授，蔡志伟 演讲纪要：介绍泌尿肿瘤类器官研发历程，团队依托前列腺管干细胞发现，优化专属培养体系，拿下相关专利。创新体内筛选联合类器官技术构建侵袭性前列腺癌模型，还搭建膀胱癌、前列腺癌患者源类器官库。利用类器官开展个体化药敏检测，精准预判化疗药效；自研基质材料优化肿瘤类器官扩增，验证模型匹配原瘤特征，助力泌尿肿瘤精准用药与新药筛选转化。 演讲嘉宾：上海大学，教授，高正良 演讲题目：类器官体系及在药物测试与毒理研究中的应用 演讲纪要：对比类器官、2D 细胞、动物模型优缺点，梳理类器官技术发展历程与全球各国监管政策进展。团队搭建脑、心、肺、血管等人源类器官模型，用于污染物、化学药发育毒性评价，依托单细胞与转录数据分析暴露损伤。同时利用心脏类器官完成多药物毒性分级筛选，明确损伤相关通路，建立多模态 + 类器官的数字孪生评价体系，助力新药毒理的高效体外评估。 演讲嘉宾：南昌大学，南昌大学，教授，倪超 演讲题目：人源类器官疾病模型重塑新药研发 演讲纪要：依托南昌大学教育部类器官资源库，立足国内产业政策与全球行业布局，搭建多品类人源类器官模型。覆盖遗传、感染、眼科等多种疾病，依托肿瘤类器官联合 TIL 共培养完成个体化免疫疗法筛选；自研肝脏类器官精准预判药物肝毒性，构建高通量筛选平台。企业实现试剂、仪器全产业链自研量产，产品自主可控，面向药企提供 CRDMO 研发服务，落地多项临床转化成果。 演讲嘉宾：中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所，类器官创新中心主任，裴仁军 演讲题目：免疫耦合肿瘤类器官研究进展 演讲纪要：梳理类器官发展历程，指出免疫耦合是行业重要发展方向，介绍多种自研类器官体外构建技术。依托 ALI、GLI 等方法搭建肿瘤 - 免疫共培养模型，用于免疫药筛选、耐药机制与肿瘤 TCR 研究。苏州纳米所平台聚焦种子细胞、生物材料、检测设备研发，建成多器官免疫类器官体系，配套自研多模态检测仪器，联动医院药企开展产学研落地，助力免疫新药研发与个体化用药筛选。 演讲嘉宾：浙江大学，教授，蒋明 演讲题目：干细胞来源类器官 + AI 智能药筛一体化平台介绍 演讲纪要：诺格辉生物聚焦肿瘤精准治疗痛点，依托类器官搭建 AI + 体外药敏双轮筛选平台。依托自研微肿瘤培养技术，可多癌种建库，复刻肿瘤原生免疫微环境；结合多组学与深度学习算法优化药物预测模型，经肝癌、肺鳞癌等临床样本实测，精准筛选联合用药方案。公司已积累近千份肿瘤类器官样本，布局科研与临床两类业务，依托国内医院资源落地药敏检测服务，依托全球行业增长前景制定分阶段产业化落地规划。 演讲嘉宾：北京大学，教授，韩欣欣 演讲题目：FDA 新政：3 步完工 1 键成型类器官在药物研发中的应用 演讲纪要：礼升生物依托自研无基质胶培养技术，可构建卵巢癌、肝癌、胶质瘤等十余种人源肿瘤类器官，模型自带血管与自体免疫微环境。公司搭建配套仪器、试剂、药敏检测全链条平台，依托多组学完成模型鉴定，落地体外药物筛选业务，已发表多篇高分学术论文，联合清华创办类器官专业期刊。企业联动多家三甲医院，面向药企提供 CRO 服务，布局类器官库、试剂盒等产品，推动技术落地临床精准用药与新药研发。 演讲嘉宾：中国药科大学，教授，郭敏 演讲题目：基于原代细胞的新药体外评价模型构建与应用分享 演讲纪要：讲述国内外逐步取消动物毒理试验的政策趋势，点明人种代谢差异带来用药安全隐患，依托合规人源原代细胞资源搭建细胞库。自研 mini-liver 三维肝圆球模型，相比 2D 细胞优势突出，可构建脂肪肝、肝纤维化、乙肝感染等肝病模型，适配小核酸、基因药药效筛选；同时布局肝脏芯片，药物肝毒检测灵敏度与特异性优异，最后梳理模型标准化、高通量落地等现存行业挑战。 核酸药物与递送技术 演讲嘉宾：美赛纳，BD总监，白石 演讲题目：从构象解析到智能设计 - AI 驱动可电离脂质的理性研发美 演讲纪要：讲述了美赛纳聚焦 LNP 递送行业痛点，突破传统试错研发模式，依托脂质构象决定血浆蛋白吸附、进而调控器官靶向的原创发现，搭建三级 AI 预测平台，可从靶标反向理性设计可电离脂质。公司坐拥海量虚拟脂质库与多项专利，实现肺、脾、肿瘤、脑部等多器官靶向 LNP 开发，体内药效数据优异。采用 AI 筛选 + 湿实验验证模式，大幅压缩研发周期，以 IP 授权、CRO 合作赋能药企与科研院所，打造核酸递送行业通用技术平台。 演讲嘉宾：康龙化成，CMO，李浩 演讲题目：微小 RNA 能够成药吗？ 演讲嘉宾：中国药科大学 , 教授 , 郭炜 演讲题目：神经系统小核酸及基因治疗药物研发与平台建设 演讲纪要：梳理中枢神经疾病庞大临床需求，对比各类神经药物优劣势，聚焦跨血脑屏障递送痛点，盘点 ASO、siRNA、AAV 全球前沿管线与 TfR 介导等主流跨脑技术及大额产业合作。药科大团队搭建 AOC 偶联、新型 AAV、核酸修饰、AI 筛选等多技术平台，布局多款神经在研管线，完善体外与体内药效评价体系，依托高校科研资源规划中试基地与市场化融资落地。 演讲嘉宾：汉信生物，联合创始人 & 总经理 , 朱宇超 演讲题目：新型脂质纳米粒平台在药物递送中的突破与应用 演讲纪要：梳理全球 LNP 产业格局与专利现状，聚焦传统脂质合成繁琐、肝外靶向难、存在炎症副作用三大痛点，自主开发支化、脒基、佐剂类新型可电离脂质，依托一锅法合成技术简化制备。自研多款 HANZ 系列 LNP，可实现肝、肺、脾脏靶向递送，在 CRISPR、mRNA 疫苗、体内 CAR-T 等模型药效优于主流 SM102 等脂质，公司搭建多管线递送平台，布局多系统疾病药物开发与产业化合作。 CGT创新项目 演讲嘉宾：恩替佰奥 , 创始人 , 江文正 演讲题目：靶向型慢病毒递送体内 CAR-T 疗法平台开发 演讲纪要：讲述了体内 CAR-T 行业发展历程，对比体外 CAR-T 生产成本高、制备周期长等短板，介绍病毒与非病毒两类主流递送方案。团队依托恩替佰奥布局改造型慢病毒载体，通过包膜改造等技术实现 T 细胞精准靶向，搭配 EDV 与 AAV 联用、CRISPR 定点编辑等优化策略，降低脱靶与突变风险。体内药效数据证实载体可原位生成 CAR-T、有效抑制肿瘤，报告同时梳理项目科研资助背景与后续管线布局方向。 演讲嘉宾：九科润佳，研发总监，许帅 演讲题目：基于mRNA-tLNP 递送平台in vivo CAR-T 研发进展 演讲纪要：介绍第三代 mRNA-tLNP 体内 CAR-T 技术，相较传统体外 CAR-T 具备成本低、无需体外制备、可重复给药等优势，梳理全球药企管线布局与大额并购行情。九科润嘉自研 ArnoVec 定点抗体偶联 LNP 平台，攻克传统随机偶联缺陷，工艺可稳定放大；CD7/8 靶向 tLNP 体外、动物试验靶向优异，自研 Arnovie101 推进 SLE 临床，受试者用药后 B 细胞大幅清除、不良反应轻微，公司同步布局多款在研管线。 圆桌讨论：CGT 领域的下一波浪潮？可及性难题产业链如何协助应对？ 圆桌讨论：免疫细胞未来发展方向与趋势 圆桌讨论：细胞治疗原始创新的挑战 圆桌讨论：慢病毒 vs. LNP : 孰优孰劣 圆桌讨论：下一代干细胞药物开发挑战 圆桌讨论：下一代基因治疗的发展方向 CGCS，中文全称为"国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会"，自2020年起，由触界生物倾力打造，已成为细胞基因治疗、核酸药物、干细胞与类器官技术领域内备受瞩目的顶级品牌展会。CGCS旨在为产业链各环节的参与者——从研发人员到投资者，从供应商到医疗机构和高校——提供一个高效、专业的学术交流与商务合作平台。 经过七年的不懈发展，CGCS已经成功服务超过2000家生物技术企业和500多个品牌赞助商。大会累计邀约了1000余位行业资深专家和高层进行深入的学术分享，吸引了超过50000名线上观众和15000名线下观众参与交流，共同探讨行业前沿动态，推动先进疗法进步与创新合作。 当前，全球新一轮生物技术革命深入发展，科技创新范式深刻变革，诸多新技术、新疗法层出不穷。未来，触界生物将继续与行业生态伙伴一起，赋能ATMP行业的前行与发展！ 「CGCS 2027」招商联系方式：Ricky 17612157947（微信同号） （扫码咨询更多会议信息） 触界生物，自2017年成立以来，一直致力于为医疗健康与生命科学领域的企业提供创新的聚合平台服务，包括专业的线下活动和线上媒体服务。我们专注于一系列前沿的细分领域，涵盖：抗体药物、细胞与基因治疗、重组蛋白、mRNA&小核酸、创新疫苗、肿瘤精准医疗、类器官、多肽药物、小分子药物、合成生物学、再生医学与医美等领域。详情了解请点击官方网站：https://www.chujietech.com/。