Anti-CD19/BCMA CAR-NK Cells(The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine)

政策导航 01 11月7日，国家药品监督管理局（NMPA）发文宣布，其已于近日通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯）上市。该产品是中国首款获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者的CAR-T细胞治疗药物。 截图来源：国家药品监督管理局（NMPA）官网 02 11月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）发文宣布，其已正式批准基因治疗药物Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）上市，用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。Itvisma是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，由诺华公司旗下AveXis公司研发，旨在通过鞘内注射，以递送功能性SMN1基因，恢复运动神经元存活蛋白的表达，从而延缓或阻止疾病进展。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 03 11月26日，天津市人民政府发文称，天津自贸试验区已于24日发布《基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》，这是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》出台后全国首个分类分级标准，为该领域从研发到临床应用的全链条转化提供了制度支撑。该规范依据国际通行规则，对基因与细胞治疗产品进行科学分类和风险分级，构建起“风险分级、准入分类”的差异化监管体系。通过精准识别技术风险等级，为不同类别的创新技术量身定制准入路径，在保障安全可控的前提下，助力高潜力技术加速落地，推动前沿医学成果更快惠及公众。 截图来源：天津市人民政府官网 市场动态 01 11月4日，致力于在体内重新定义精准基因组药物的生物技术公司Azalea Therapeutics发文宣布，其正式启动并完成8200万美元的种子轮和A轮融资，以推进其开发的专有包膜递送载体（EDV）技术平台，并实现直接在患者体内精准改造治疗性细胞的使命，从而革新细胞和基因疗法的研发和递送方式。 截图来源：Azalea Therapeutics公司官网 02 11月5日，致力于体内基因递送技术的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics发文宣布，其已与强生公司达成战略合作，共同推进新型体内CAR-T细胞疗法的发现与开发。此次合作将依托Kelonia Therapeutics自主研发的iGPS®（体内基因定位系统）平台，旨在革新现有CAR-T治疗模式，使其更易获取，以减轻患者负担。 截图来源：Kelonia Therapeutics公司官网 03 11月10日，CRISPR Therapeutics公司发文公布了其2025年第三季度的业绩报告。其中，由CRISPR与Vertex共同研发的全球首款获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy商业化势头强劲，该疗法适用于符合条件的镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，全球已有近300名患者被转诊至授权治疗中心（ATC）启动治疗流程，约165名患者完成首次细胞采集，39名患者接受了输注。该基因治疗产品在2025年的总收入预计超过1亿美元，并在2026年实现显著增长。 截图来源：CRISPR Therapeutics公司官网 04 11月18日，天津中合基因科技有限公司（以下简称“中合基因”）发文宣布，其已于近日完成数千万元Pre-A+轮融资。本次融资资金将主要用于加速设备产品开发与商业化，同时推进公司合成服务能力升级。该公司成立于2022年，专注于生物法DNA合成技术及绿色合成装备研发，已推出TIESyno®-96 DNA生物合成仪等多款填补国内空白的设备，并建成6条自动化基因合成产线，最快5天交付合成基因。作为国家高新技术企业，中合基因通过自主平台提供高效、规模化基因合成服务，为基因治疗、细胞治疗等前沿领域提供关键底层技术支持。 截图来源：中合基因公众号 05 11月20日，北京同立海源生物科技有限公司发文称，其已与上海邦耀生物科技有限公司于11月18日签署战略合作协议，双方将围绕邦耀生物全球领先的非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）开展深度合作，共同加速该疗法在复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）领域的临床转化与商业化进程，为肿瘤患者提供更可及、更安全的细胞治疗解决方案。 截图来源：同立海源生物公众号 研究里程 01 11月4日，沙砾生物发文宣布，沙砾集团旗下控股子公司微滔生物自主研发的GT801 in vivo CAR疗法取得突破性进展，并受邀在第67届美国血液学会（ASH）2025年会上进行口头报告。本届ASH会议定于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多市举行。GT801采用CLAMP技术，实现T-LNP的精准定位与定量耦联，从而达成mRNA在体内的精准递送，最终促使体内CAR-T细胞高效扩增并持久存续。 截图来源：‌沙砾生物公众号 02 11月6日，基因治疗公司Opus Genetics发文宣布，其已顺利完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的B类再生医学高级疗法（RMAT）会议。该会议主要围绕Opus Genetics的候选基因疗法OPGx-LCA5展开，以支持该疗法进入关键性适应性III期试验。OPGx-LCA5已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法认定，是一款基于rAAV8载体的基因增补疗法，其核心作用机制是利用rAAV8载体功能性LCA5基因精准递送至外层视网膜细胞“补充”缺失的lebercilin蛋白，从而从根本上修复或恢复感光细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 03 11月6日，南京师范大学郭志刚教授团队在《Journal of Translational Medicine》期刊上发表了一篇题为“Metabolic reprogramming through PIM3 inhibition reverses hypoxia-induced CAR-T cell dysfunction in solid tumors”的研究论文。该研究系统阐明了缺氧对CAR-T细胞增殖、存活、记忆表型和细胞毒功能的抑制作用，首次发现丝氨酸/苏氨酸激酶PIM3是介导缺氧诱导CAR-T细胞功能障碍的关键分子，并证实通过基因敲除或药物抑制PIM3可逆转缺氧引起的代谢重编程和功能损伤，显著增强CAR-T细胞在体外和体内的抗肿瘤活性。 截图来源：《Journal of Translational Medicine》期刊 04 11月10日，恩瑞恺诺生物发文表示，在近日于美国休斯顿举行的2025年美国肾脏病学年会（ASN）上，浙江大学医学院附属儿童医院肾内科团队代表研发和临床团队报告了采用深圳恩瑞恺诺研发的CD19/BCMA CAR-NK细胞疗法（KN5601）治疗儿童复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）的初步研究成果。该疗法在11例受试者中展现出令人振奋的积极疗效与极佳的安全性，患者临床症状与肾脏指标均明显改善，且未出现严重不良反应，标志着儿童SLE治疗领域的重要突破。 截图来源：恩瑞恺诺生物公众号 05 11月11日，上海恒润达生生物科技股份有限公司发文称，国家药品监督管理局已于近期正式批准其I类创新型生物制品-雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）的新药上市申请，作为首款国产自主研发治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CAR-T产品，恒凯莱®不仅填补了国产CAR-T在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。 截图来源：恒润达生公众号 06 11月12日，上海长海医院风湿科赵东宝/高洁教授团队联合深圳恩瑞恺诺团队在国际权威医学顶刊《The Lancet》上发表了一篇题为“Efficacy and safety of allogeneic CD19 CAR NK-cell therapy in systemic lupus erythematosus: a case series in China”的研究论文。该论文主要展示了新型通用化CAR-NK细胞（KN5501）治疗复发/难治系统性红斑狼疮（SLE）的研究结果，显示KN5501在治疗复发/难治SLE方面展现出优异疗效和卓越安全性。 截图来源：《The Lancet》期刊 07 11月13日，致力于开发基因疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics发文宣布，其针对Best病（又称卵黄样黄斑营养不良）的在研基因疗法OPGx-BEST1，已在I/II期临床试验中完成首位受试者给药。该疾病是一种由BEST1基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，可导致进行性视力丧失甚至失明。OPGx-BEST1则是一种利用Opus Genetics专有AAV平台开发的基因疗法，通过一次性视网膜下注射给药，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。 截图来源：Opus Genetics公司官网 08 11月18日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）发文宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，已于近日被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。VGN-R09b是天泽云泰继VGR-R01之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品，进一步体现了公司在基因治疗领域持续创新的研发能力与管线深度。 截图来源：天泽云泰公众号 09 11月19日，由基因编辑先驱刘如谦博士领导的研究团队在《Nature》期刊上发表了一篇题为“Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing”的基因治疗领域突破性进展论文。该研究团队开发出了一种全新的基因编辑技术——PERT，该技术通过引物编辑将人体内一个冗余的tRNA改造为“通读”工具，从而恢复功能蛋白的合成。在包括Hurler综合征在内的多个疾病模型中，该疗法成功逆转了疾病症状，展现出“一药治多病”的巨大潜力，为广受无义突变困扰的患者群体带来了新希望。 截图来源：《Nature》期刊 10 11月24日，英国曼彻斯特大学发文宣布，一名年仅3岁的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）患儿在一项I/II期临床试验中接受基于慢病毒载体的新型自体造血干细胞基因疗法（AVR-RD-05）治疗数月后，展现出全面的身体和认知功能恢复。这一积极进展不仅为MPS Ⅱ患者带来了新的希望，也为基于造血干细胞的基因疗法在神经代谢疾病中的应用树立了新的标杆。此前，AVR-RD-05已于2021年11月和2022年7月先后获得美国FDA授予的儿科罕见疾病资格认定（RPDD）和孤儿药资格认定（ODD）。 截图来源：The University of Manchester官网 关于神拓 神拓生物是一家专注于创新药物研发的公司，致力于开发新一代慢病毒载体重组技术的体内基因疗法。公司团队拥有超过20年的载体优化和疾病机理研究经验，研究成果多次发表于国际权威期刊。依托自主研发的三大技术平台：5G新型载体递送平台、动物疾病模型平台以及生产工艺优化平台，神拓生物构建了一个多元化的自给自足生物技术生态体系。公司专注于开发针对全球紧迫需求的突破性基因疗法，特别是在神经纤维瘤病、脑膜瘤和恶性间皮瘤等领域，致力于推动基因药物纳入医保体系。 神拓的愿景是实现基因治疗的“一次使用，终身治愈”，为患者带来长期健康改善。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【招聘 • 神拓生物】研发团队招募 # 【十月资讯】领域最新热点导览（2025） # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士出席美中爱瑞第三届肿瘤临床学术年会 | 神经纤维瘤病科研进展分论坛 # 【科普知识】身体的低频乐章：太极如何唤醒迷走神经与施万细胞 # 【神拓资讯】神拓生物完成数千万元天使+轮融资，加速推进慢病毒基因治疗管线 END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网

▼关注公众号，收看每日内容推送 2025年11月中旬，狼疮诊疗领域迎来多项重磅进展—包括从斯坦福大学破解百年病因谜题；国产中药制剂落地转化；再到儿童细胞疗法传来佳音，每一项突破都为全球数百万患者带来新希望。SLE解忧杂货铺为粉丝们整理了近期最值得关注的5条核心资讯，带大家快速掌握前沿动态。 01 11月15日，斯坦福大学医学院团队在《科学转化医学》发表突破性成果：系统性红斑狼疮的直接诱因是几乎人人携带的EB病毒，且该结论可能适用于100%的狼疮病例。 EB病毒的致病链条已被清晰拆解。它会潜伏在人体B细胞内，通过产生EBNA2蛋白激活休眠基因，让B细胞变身炎症推手，进而刺激辅助性T细胞，最终组建免疫军团攻击自身细胞核，引发狼疮典型症状。更关键的是，研究发现狼疮患者体内被EB病毒感染的B细胞比例（1/400）是健康人的25倍。 这一发现不仅为狼疮病因找到标准答案，更指向三大防治方向：EB病毒疫苗已进入临床（需儿童期接种）、“深度B细胞耗竭”疗法正在研发，未来还可能覆盖类风湿关节炎等其他自身免疫病。 相关文章链接：重磅！95%人携带的EB病毒，竟是狼疮“元凶”？斯坦福新研究破解百年医学难题 02 中药转化，“狼疮方”制剂迈向市场化 同样在11月15日，中山大学附属第一医院（中山一院）与康臣药业集团签署协议，将院内制剂白花紫莲颗粒推进成果转化，转化金额达2000万元。 这款制剂源自我国肾脏病专家叶任高教授创立的“狼疮方”，核心功效为清热解毒、活血祛瘀，专门针对系统性红斑狼疮及狼疮性肾炎属热毒血瘀证。临床数据显示，它配合常规西药使用时，能显著提高治疗有效率，同时降低复发率和药物副作用。 从研发到落地，白花紫莲颗粒走过了20余年。团队在国家自然科学基金支持下完成有效性、安全性研究，2024年8月通过广东省药监局评审并在中山一院院内应用，如今获2025年广东省优秀医药成果奖，正式向市场化迈进，未来将惠及更多海内外患者。 相关文章链接：院内制剂“白花紫莲颗粒”实现成果转化 03 儿童疗法：CAR-NK双线告捷，通用型产品突破采血难题 11月16日，2025年美国肾脏病学年会（ASN）上，恩瑞恺诺公布其CD19/BCMA CAR-NK细胞疗法KN5601的临床数据，为儿童复发/难治性狼疮带来疗效与安全双优的新选择。 该疗法的核心优势在于通用化设计。通过HTAS-RV™系统将CAR基因导入健康供体NK细胞，结合扩增冻存技术实现“即用型”生产。这完美解决了儿童患者的痛点。无需从自身提取细胞（儿童免疫系统不成熟，采血难度高），能快速响应治疗需求，避免等待期病情进展。 临床数据显示，接受治疗的患儿SLEDAI（疾病活动度评分）、PGA（医生整体评估）显著改善，蛋白尿水平稳定，自身抗体滴度下降，且未出现严重不良事件。无独有偶，先博生物的通用型CAR-NK疗法SNC103此前也公布数据：5例多线治疗无效的患者（含儿童）100%在1个月达到SRI-4应答，60%在3个月实现DORIS缓解，且无CRS（细胞因子释放综合征）、GVHD（移植物抗宿主病）等风险。 相关文章链接：针对儿童！红斑狼疮细胞疗法新突破，CAR-NK 与 CAR-T 双线领跑 04 CAR-T疗法治愈难治性狼疮性肾炎，疗效安全双优 华中科技大学同济医学院附属同济医院董凌莉教授团队的临床研究取得重大突破，其研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，成功为难治性狼疮性肾炎患者带来新希望，相关成果已发表于风湿病学顶刊《风湿病年鉴》。 该研究纳入7例中位病程12年的难治性患者，给予单次BCMA CAR-T细胞输注后，中位随访9个月收获显著疗效：所有患者疾病活动度评分（SLEDAI-2K）从18降至0，5人实现完全缓解，3人无药缓解超6个月；自身抗体水平下降、补体水平上升，部分患者蛋白尿显著改善。 安全性方面，仅1例患者出现1级细胞因子释放综合征，无神经毒性或严重感染，低丙种球蛋白血症可通过静脉免疫球蛋白补充控制，整体耐受性良好。该研究首次证实单靶向BCMA的CAR-T疗法可安全有效诱导狼疮性肾炎缓解，为难治性自身免疫病提供了全新治疗策略。 相关文章链接：首创！董凌莉教授团队BCMA CAR-T疗法成功治愈难治性难治性狼疮性肾炎 05 慢病管理：低剂量贝利尤单抗，为稳定期患者防复发 11月13日，上海交通大学医学院附属仁济医院叶霜教授团队的研究登上风湿病学顶刊《风湿病年鉴》，为低疾病活动度的狼疮患者带来长期管理新方案。 研究针对病情稳定但仍有复发风险的患者（狼疮稳定期年复发率达30-40%），采用低剂量贝利尤单抗（120mg静脉注射）治疗。在平均31周的随访中，低剂量组仅7.8%患者复发，显著低于安慰剂组的19.1%，且SELENA-SLEDAI评分下降更明显（-0.62 vs. +0.12），不良事件发生率与安慰剂组相近（61.2% vs. 64.3%）。 这一发现打破了稳定期无需强化治疗的传统认知，证明低剂量贝利尤单抗能为病情稳定的患者兜”复发风险，且安全性良好，尤其适合需要长期管理、担心药物副作用的患者，为我国数百万狼疮患者的平稳生活提供保障。 相关文章链接：低剂量贝利尤单抗可降低红斑狼疮复发风险，叶霜团队研究成果登风湿病学顶刊 写在最后，展望未来 本周的多项进展，正勾勒出狼疮诊疗的未来方向。病因研究上，EB病毒和PLD4基因（此前浙大团队发现其缺陷可致狼疮）的突破，让“准靶向病因成为可能；疗法研发上，通用型细胞疗法（如CAR-NK）、中药制剂、低剂量生物制剂的探索，既解决了特殊人群（儿童、稳定期患者）的需求，也在安全性、可及性上持续突破。 对于患者而言，这些进展不仅是医学突破，更是实实在在的希望。从控制症状到追溯病因，从成人优先到儿童覆盖，从高剂量治疗到低剂量长效管理，红斑狼疮诊疗正朝着更精准、更安全、更普惠的目标迈进。我们会持续关注前沿动态，第一时间为大家带来更多好消息。 如何加入患者交流群？ 为了更好地帮助风湿免疫疾病患者群体，我们特此招募患者加入全国患者/家属交流群。扫描下方二维码或者添加微信号：pyq202406 请备注：“红斑狼疮”，“干燥综合征”、“类风湿关节炎”、“结缔组织疾病”、“抗磷脂综合征”、“膜性肾病群”、”儿童狼疮家长“、”自免CAR-T“等，经过管理员审核后即可入群！ 【一定要备注！一定要备注！一定要备注！】 在这里，您可以与其他患者交流心得、分享治疗经验、获得专业的资讯和活动信息。我们希望通过这个平台，让每一位患者都能感受到来自社群的温暖与力量，共同面对疾病的挑战。 如果您或您的亲友正遭受风湿免疫疾病的困扰，并愿意分享您的经历和经验，欢迎您加入我们的交流群。让我们一起携手共进，为健康而努力！ 点分享 点收藏 点在看 点点赞