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琼海市博鳌科技创新研究院 2026.03 2026年第一季度值得关注的 5项FDA审批决定 博研院 国际医药资讯早知道 截至3月底，美国食品药品监督管理局可能批准多个“国家优先”评审券项目的胜出者，以及一款两年前曾遭否决的基因疗法。即使在异常动荡的2025年，美国食品药品监督管理局仍批准了46种新药，虽较前两年有所减少，但仍高于历史平均水平。 这一数字应能让行业稍感宽慰——2025年间，监管决策的突发转向曾多次令业界措手不及。在马蒂·马卡里局长领导下，该机构已着手简化部分药品研发与审评流程。但投行RBC资本市场分析师指出，关键岗位人员的“频繁更替”及大规模裁员也为药品开发商带来了不确定性，导致产品审评时间表出现“延误”。 FDA保持审评进程正轨的能力，以及确保制药企业对监管沟通保持信心，对维系生物科技行业下半年的复苏势头至关重要。BioPharma Dive梳理出未来三个月值得关注的五项审评决定，其中包括两款新“国家优先”评审券的获批产品，该机制旨在极大加速药品审评速度。本刊将在每季度初更新该名单。 文章速览 NEWS CONTENTS PART .01     >>>>>>>> 礼来公司的orforglipron PART .02     >>>>>>>> Disc医药的bitopertin PART .03     >>>>>>>> Ascendis制药 TransCon CNP PART .04     >>>>>>>> Rhythm制药Imcivree PART .05     >>>>>>>> Rocket制药Kresladi 礼来公司的orforglipron 用于治疗肥胖症 诺和诺德于1月5日推出其畅销减肥药Wegovy的口服版本，打响了新一轮减肥药霸主争夺战的第一枪。但其对主要竞争对手礼来的领先优势可能转瞬即逝，因为礼来代号为orforglipron的同类口服GLP-1药物已进入超常规快速审评通道。 审批决定将在数周内出炉。Martin Makary局长已授予orforglipron一项新的国家优先评审券，该机制通过促使FDA对符合特朗普政府健康议程的试验性药物采取全员跨部门协作模式，大幅缩短审评时间。 授予orforglipron评审券可能削弱了口服版Wegovy的关键竞争优势——若Makary’（FDA局长）颇具争议的“受益药物1-2个月完成审评”承诺兑现，诺和诺德享有的先发优势将从数月压缩至数周。尽管两款药物在帮助肥胖患者减重方面似乎疗效相当，但orforglipron具备的其他优势可能助其扩大市场份额。 其潜在优势在于：与口服Wegovy不同，服用orforglipron的患者无需在给药后禁食30分钟；此外，作为化学合成（即“小分子”）药物，orforglipron的生产比Wegovy等多肽药物更简单、成本更低。随着两家减肥药制造商与白宫达成定价协议，诺和诺德在商业保险处方集谈判中的议价空间可能较其他代谢药物更为有限。 部分分析师和投资者对支持orforglipron的数据持怀疑态度，尤其是在肥胖症领域，其减重效果尚未达到注射型GLP-1药物的水平。然而，该药仍被普遍视为未来的重磅炸弹，将进一步巩固礼来在减重治疗领域的统治地位。Leerink Partners公司分析师David Risinger在2025年末预测，orforglipron的销售额将在2030年达到200亿美元。 Disc医药的bitopertin 用于治疗红细胞生成性原卟啉症 五年前，Disc医药公司为罗氏曾针对精神分裂症试验失败的药物制定了新计划。通过一项价值高达2亿美元的授权协议，Disc获得了bitopertin的权益，将其转向治疗一种罕见且可能致命的遗传性疾病——红细胞生成性卟啉症。2022年，Disc公司为推进该项目成功上市。 时间推进到2026年，Disc公司市值已近30亿美元，bitopertin也濒临首次获批。在名为Aurora和Beacon的两项研究中，bitopertin改善了疾病严重程度标志物，并降低了患者红细胞中有毒积累的光敏分子水平。这些结果使bitopertin与礼来的orforglipron一样，成为FDA加速审评新计划的受益者。 FDA副首席医疗官Mallika Mundkur去年10月在机构播客中称其为“可能改变游戏规则的产品”。 这一奖项使Disc公司有望在1月底前获得监管决定。然而，《Stat News》去年12月的一篇报道指出快速获批并非板上钉钉。报道称，FDA要求更多时间审查比托哌汀，且局长Martin Makary的高级副手Vinay Prasad对该药的疗效表示质疑。尽管报道导致Disc股价下跌，但多名华尔街分析师仍对bitopertin的获批前景保持乐观。 Jefferies集团分析师Roger Song指出，该药物“显然符合”FDA该项目的多项要求，包括“满足巨大的未满足医疗需求”。 诺和诺德于1月5日推出其畅销减肥药Wegovy的口服版本，打响了新一轮减肥药霸主争夺战的第一枪。但其对主要竞争对手礼来的领先优势可能转瞬即逝，因为礼来代号为orforglipron的同类口服GLP-1药物已进入超常规快速审评通道。 审批决定将在数周内出炉。Martin Makary局长已授予orforglipron一项新的国家优先评审券，该机制通过促使FDA对符合特朗普政府健康议程的试验性药物采取全员跨部门协作模式，大幅缩短审评时间。 Ascendis制药的TransCon CNP 用于治疗软骨发育不全症 早在2021年，FDA首次批准了针对软骨发育不全症（一种侏儒症）儿童患者的药物。由BioMarin制药研发的Voxzogo旨在克服基因突变、促进骨骼生长，目前仍是市场上唯一的软骨发育不全症疗法，现已占据BioMarin公司超四分之一的营收。但这一垄断地位可能即将终结，因为FDA计划在2月底前对Ascendis制药的竞争疗法做出裁决。 这款名为TransCon CNP的疗法与Voxzogo作用机制相似，但采用每周注射一次而非每日注射的给药方案。分析师预计该给药方案将赢得患者青睐，并帮助Ascendis夺取市场份额。 尽管BioMarin曾试图通过法律途径阻止TransCon CNP上市，但至今未果。欧洲监管机构去年撤销了Voxzogo的一项专利，导致BioMarin撤回对Ascendis的侵权指控。而据投行Cantor Fitzgerald分析师Li Watsek透露，美国国际贸易委员会的裁决可能要到2027年初才会出炉。 Watsek在近期给客户的报告中写道，其团队认为美国待决诉讼对BioMarin而言是“一道高门槛”，因为该公司必须“证实专利有效性、专利侵权成立，且将（Ascendis疗法）撤市符合公共利益”。欧洲的裁决也暗示“胜诉概率可能不高”。 FDA原计划于去年11月5日前就TransCon CNP做出决定，但在Ascendis提交更多上市后要求信息后推迟了截止日期。监管机构认为这些补充材料构成对上市申请的“重大修订”。 Raymond James公司分析师Christopher Raymond指出：“虽然这次延期为BioMarin争取了巩固市场地位的额外季度，但我们认为暂缓期并未改变Voxzogo的整体市场前景。” 2025年1月至9月期间，BioMarin记录Voxzogo药物收入6.54亿美元。 Rhythm制药的Imcivree 用于治疗获得性下丘脑性肥胖症 Rhythm制药公司的市值已较近十年前上市时增长逾六倍。若这家总部位于波士顿的生物科技公司的核心药物——每日注射一次的Imcivree——在3月20日的决定期限前获得关键新增适应症批准，其股价可能延续涨势。 Rhythm公司已上市销售的Imcivree适用于两种罕见的遗传性肥胖症。自2020年首次获批以来，其销售额持续增长，2024年突破1.3亿美元，去年前三季度已达约1.38亿美元。但Rhythm正着眼于更广泛的应用，首先是针对下丘脑损伤导致的肥胖类型。 临床试验中，Imcivree帮助“获得性下丘脑性肥胖”患者比安慰剂组多减重约20个百分点。该结果超出华尔街预期，分析师认为这开启了超百亿美元的市场机遇。 去年9月的电话会议上，公司高管表示通过市场调研已确认约2000名美国“确诊或疑似”患者，预计总人数将超1万。Leerink投资分析师费Faisal Khurshid在后续报告中指出，该病症与普通肥胖存在本质差异——由基因缺陷引发“快速、不可控”的体重增长，且可通过靶向疗法进行治疗。 然而，Rhythm的获批之路并非坦途。FDA在去年10月要求对该公司临床试验的疗效数据进行补充分析。这些结果被认定为“重大修订内容”，导致监管决定推迟三个月。在当前FDA领导层下，多家企业遭遇了监管指南的意外变更与审评时间表延误，这至少引发了对Rhythm申请的某些担忧。 不过，Khurshid在去年11月坚称，此次延期“很可能只是通往巨大成功之路上的一次轻微颠簸”，并指出该药的“疗效数据依然强劲”。 Rocket制药的Kresladi 用于治疗重症白细胞粘附缺陷症-I型 Rocket制药曾是该行业最具价值的基因疗法公司之一。2021年其市值突破30亿美元，当时公司正推进源自患者干细胞的“离体”疗法管线以及通过简单输注给药的“体内”疗法。 但与许多同行相似，Rocket此后也经历了艰难时期。2024年因生产问题导致其一款疗法遭FDA拒绝。随后安全性疑虑又延缓了针对罕见心脏病的重要研发项目，引发公司裁员、管线重组，并撤回一款血液病疗法的上市申请计划。接连挫折使股价从逾60美元高位暴跌至不足4美元。Leerink投资分析师Mani Foroohar去年11月指出，这些挫折已“动摇市场对其执行力的信心”。 但Rocket在2026年仍有机会扭转局面。FDA在2024年退回审批的、针对罕见严重免疫疾病白细胞粘附缺陷症-I型的疗法Kresladi，最终可能在3月28日前获批。试验数据显示，该疗法有望提高患者生存率、减少住院需求，并显著降低患者难以抵御的细菌与真菌感染发生率。 尽管Rocket近期已将其“体内”基因疗法置于Kresladi等更复杂疗法之前，但该药的获批仍可能帮助公司重拾必要的发展动力。若Kresladi获得FDA批准，Rocket将获得一张可售得数亿美元的“优先审评券”，从而将运营资金支撑期延长至2027年第二季度之后。Foroohar指出，这笔预期资金被视为支持Rocket其他基因疗法管线（以现已进入关键试验阶段、曾一度停滞的心血管项目为首）研发的“关键”来源。 针对达农病的这一心血管治疗项目，有望为Rocket公司开启超10亿美元的市场机遇。相比之下，威廉·布莱尔公司分析师预估Kresladi的年销售额峰值约为2.94亿美元。 本文基于已发表论文及公开学术评论，所涉信息仅为学术及资讯分享，不作为任何临床指导或诊疗依据。 扫一扫 关注更多国际医药资讯！

2026.3.30 多年以来，在FDA与NMPA的获批新药中，多肽与小核酸药物在数量上明显低于化药、单抗等传统技术疗法，但随着多肽与小核酸药物技术密集突破，Tides药物已完成从“小众罕见病疗法”到“主流慢病重磅”的范式跃迁。 尤其是近两年，在长效修饰（如脂肪酸偶联、PEG化）、GalNAc肝靶向递送、多肽偶联核酸（PDC）等技术成熟，Tides药物凭借高靶点选择性、低脱靶毒性、超长效（数周/数月一针）三大核心优势，快速渗透心血管、代谢、自身免疫、神经退行性疾病等千亿级市场。 2026年Q1，FDA与NMPA获批的Tides新药更呈现“双轮驱动”特征：海外持续兑现技术红利，国内从“跟随”转向“同步创新”，多款产品填补全球或中国临床空白，标志Tides药物正式进入商业化爆发期。 FDA 2026 Q1批准Tides新药 ① Icotrokinra 开发公司：Janssen Biotech/Protagonist Therapeutics 疗法类型：口服IL23R多肽 FDA 批准时间：2026年3月17日 适应症：12岁及以上、体重≥40kg、适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病 疗法意义：全球首款且目前唯一一款精准阻断IL-23受体的靶向口服肽药物，拥有口服顺应性优势与比肩生物制剂的疗效优势。 JNJ-2113（通用名：Icotrokinra）作为强生与Protagonist Therapeutics联合开发的口服IL-23受体（IL-23R）大环肽拮抗剂，其研发历程完整覆盖“分子发现—候选药物研发—临床迭代—分子突破”全流程，最终实现了“高亲和力、高胃肠道稳定性、高疗效、可口服”的核心突破，填补了口服IL-23靶向治疗的市场空白。 而JNJ-2113的研发源头，可追溯至MDL公司通过噬菌体展示技术筛选获得的一系列IL-23R特异性结合多肽，而在其之前，JNJ-2113还有PTG-200、PN-235两大前体。 依托其刚性大环结构，JNJ-2113不仅在胃肠道中具备极高稳定性，有效抵御胃肠酶降解；更凭借7.1pM的超高靶点亲和力（Kd=7.1pM），即便口服生物利用度仅约0.3%，极低的血药浓度即可实现持续的全身IL-23R靶向抑制。并且，该分子具有优异的靶点选择性，不干扰IL-12通路，成功成为一款可同时覆盖肠道局部（如IBD）与全身（如银屑病）自免疾病的口服IL-23R拮抗剂。 ② 那韦培肽Navepegritide 开发公司：Ascendis Pharma/维昇药业 疗法类型：长效C型利钠肽 FDA 批准时间：2026年2月27日 适应症：用于2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，增加线性生长 疗法意义：全球第二款软骨发育不全靶向药物，通过TransCon技术实现长效释放，每周皮下注射1次，较Voxzogo具有长效性优势。 Yuviwel是一种C型利钠肽（CNP）前体药物，每周给药一次，旨在提供患者活性（CNP）持续暴露。C型利钠肽可通过阻断FGFR3的活性，从而解除对儿童生长的抑制作用，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。 软骨发育不全症是一种罕见的遗传性疾病，导致骨骼发育异常，对于许多受影响的人来说，还会增加肌肉、神经和心肺并发症的风险。在疗法上市之前，CNP被发现能有效拮抗FGFR3过度激活，但其CNP半衰期仅2.5分钟，且大剂量给药会引发严重低血压。 而在TransCon（瞬时偶联）技术平台出现后，Navepegritide可实现每周一次用药，且其疗效令人信服且耐受性优良（来自三项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验）。 很明显，Navepegritide的获批一定程度上改变了软骨发育不全治疗的治疗格局，是其治疗历程上一项重要的里程碑事件。 NMPA 2026 Q1批准Tides新药 ① 普乐司兰钠 Pozasiran Sodium 开发公司：维亚臻生物/赛诺菲 疗法类型：靶向APOC3的siRNA NMPA 批准时间：2026年1月7日 适应症：在饮食控制基础上，降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平 疗法意义：中国首款获批的siRNA药物，每6个月皮下注射1次，Ⅲ期临床显示可使FCS患者甘油三酯水平降低超80%，彻底填补FCS“无有效药物”的治疗空白。 Plozasiran（普乐司兰钠注射液，前称VSA001/ARO-APOC3）是一种同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的产生，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。 而APOC3作为一种在肝脏中合成的糖蛋白，APOC3水平与甘油三酯水平呈正相关，当APOC3处于低水平时，可增强血液中甘油三酯的脂解作用，从而降低血液中甘油三酯的水平。因此，通过ASO和siRNA技术精准靶向APOC3已成为治疗血脂异常等相关代谢类疾病的新治疗方案。 2025年11月，FDA批准其Plozasiran上市，商品名：Redemplo，适应症：辅助饮食降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者甘油三脂（TG）水平。而国内方面，维亚臻2022年4月自Arrowhead获得在大中华区开发和商业化普乐司兰钠注射液等四种在研心血管代谢候选药物的权利。不过2025年8月，维亚臻将该权益转让给赛诺菲。 ② 埃诺格鲁肽 Ecnoglutide 开发公司：先为达生物 疗法类型：长效GLP-1/GIP双受体激动剂 NMPA 批准时间：2026年1月30日/2026年3月6日 适应症：2型糖尿病血糖控制/减重 疗法意义：国内首款自研GLP-1/GIP双靶点多肽，每周注射1次，血糖控制与减重效果优于传统GLP-1单靶点药物，标志着中国多肽创新从“Me-too”迈向“Best-in-Class”。 埃诺格鲁肽作为由杭州先为达生物科技股份有限公司研发的全球首个获批的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂，于2026年1月30日在国内获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，之后于2026年3月6日，获批用于成人超重/肥胖患者的长期体重管理。 根据公告内容，Ecnoglutide是基于全球首创的cAMP偏向型GLP-1受体激动机制的创新疗法，可高选择性激活cAMP信号通路、最大程度减少β-arrestin募集，与传统非偏向型GLP-1RA形成明显差异。 而也正是由于上述核心机制，使埃诺格鲁肽直接具备两大核心优势：一是减重效果强效持久，全程无明显平台期；二是在降低体重的同时，同步改善代谢、减少慢病风险，精准契合健康减重的核心需求。 综合来看，埃诺格鲁肽的获批一定程度上标志了中国在代谢性疾病治疗领域实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。 小结 2026年一季度FDA与NMPA批准的四款Tides新药，一定程度上既是技术创新的集中兑现，同时也是行业发展的重要风向标。 海外以口服多肽、长效递送技术突破拓宽治疗边界，国内以自研双靶点多肽、首款siRNA药物实现创新突围，形成全球协同、双向赋能的发展格局。这些新药不仅填补了自免、罕见病、代谢性疾病等领域的临床空白，更印证了Tides药物凭借高靶点选择性、低脱靶毒性、超长效给药的核心优势，已彻底打破传统疗法的局限，加速向主流慢病治疗领域渗透。 随着长效修饰、靶向递送等核心技术的持续迭代，以及NMPA优先审评等政策的持续赋能，叠加全球肽类药物市场的稳步增长，未来Tides药物将在更多疾病领域实现突破，海外创新与国内自研的“双轮驱动”模式将持续深化，推动全球生物医药产业进入Tides创新的黄金发展期，为更多患者带来更高效、更便捷、更安全的治疗新选择。 扫描二维码 更多行业前沿分享 博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。 免责声明：文中系整合内容，观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。