Vosoritide

◆ 考察主题：中国药企企业家对话巴西医药企业家——共探两国资源互补合作之旅 ◆ 主办单位：药融圈 & 阿萨伊 ◆ 考察时间：2025年3月9日-3月15日（7天6夜） ◆ 考察地点：巴西圣保罗  考察背景 2025年3月9日至15日，药融圈携手阿萨伊，组织中国药企前往巴西圣保罗进行深度考察。巴西作为金砖国家的重要成员及中国南美最大医药贸易伙伴，其医药市场规模庞大且增长迅速，展现出巨大的市场潜力。此次活动旨在通过实地考察巴西知名药企、与顶尖医药企业家深度对话，助力中国药企全面了解巴西医药市场，寻找合作机遇。同时，经验丰富的带队企业将为中国药企提供精准、专业的指导和支持。此外，参与者还将体验巴西独特的桑巴文化和狂欢节氛围，增进两国企业家之间的友谊与信任。  巴西可链接企业介绍 * 以下排名不分先后 Aché Laboratórios 公司简介： Aché Laboratórios是巴西一家成立于1966年的制药公司，总部位于圣保罗州瓜鲁柳斯市。公司拥有五个生产基地，遍布巴西多地。作为巴西制药市场前五的企业，Aché产品涵盖157个治疗类别，涉及30个医学领域，以高质量、安全有效著称，赢得了广泛信任。瓜鲁柳斯工厂采用先进自动化技术。此外，Aché参与生物技术发展，与其他公司共同成立Bionovis。其产品已进入17国市场，国际影响力不断扩大。总之，Aché凭创新和高质量产品成为巴西领先的制药公司之一。 主要业务： 仿制药、品牌仿制药和植物药、小分子、非处方药 Apsen Farmacêutica 公司简介： Apsen Farmacêutica是一家成立于1969年的巴西制药公司，总部位于圣保罗市。公司专注于高质量药品的研发与生产，涵盖神经学、精神病学等多个治疗领域。作为100%本土企业，Apsen拥有专业团队，致力于创新与卓越，为患者和医疗专家提供最佳健康解决方案。其产品线包括合成活性成分、植物药和生物制品，满足多样医疗需求。同时，Apsen积极参与社会责任活动，倡导健康生活方式。总之，Apsen凭借制药专业知识和质量承诺，已成为巴西领先制药公司之一，提供多样化治疗选择。 主要业务： 神经病学、精神病学、泌尿学、风湿病学、骨科、妇科、老年病学、耳鼻喉科、儿科、全科、胃肠病学、血管病学、营养学、内分泌学、血管外科和药学 Aspen FarmacêuticaHoldings Ltd 公司简介： Aspen Pharmacare Holdings Ltd（爱施健制药控股有限公司）是一家拥有170年历史的南非全球专业和品牌制药公司，业务遍及115+国家/地区，设有63个办事处。公司专注于制造和商业制药，涵盖注射剂、处方药及非处方药，生产能力包括无菌制剂、口服固体制剂等，在全球拥有24个经国际监管机构认证的生产设施。在巴西运营15年，Aspen Pharma提供膳食补充剂、处方药等，涵盖麻醉剂、心血管代谢药物等，用于治疗癌症、高血压等疾病。Aspen致力于通过高质量、可负担的药品，改善全球患者的健康和生活质量。 主要业务： 制造和商业制药，涵盖注射剂、处方药和非处方药 EMS Pharma Farmaceutica 公司简介： EMS是一家成立于1964年的巴西制药公司，总部位于圣保罗州奥尔托兰迪亚市，是巴西最大的制药企业。公司在处方药、仿制药、品牌药等多个领域运营，产品覆盖几乎所有医学专业。EMS以其创新能力和市场领导地位著称，拥有拉美最大、最现代化的研发中心，每年投入6%的营业收入用于研发。EMS产品销往全球40多国，包括通过收购塞尔维亚Galenika公司和设立美国Brace Pharma来扩大全球影响力。近期，EMS提出与Hypera Pharma合并，旨在创建拉美最大制药公司，但遭Hypera拒绝。总之，EMS已成为巴西乃至全球制药行业的重要参与者。 主要业务： 医疗、制药、ems、sigma、仿制药、genérico、医学、药品和药房\仿制药和品牌仿制药 Eurofarma 公司简介： Eurofarma是巴西一家成立于1972年的制药公司，总部位于圣保罗市，是巴西首家100%本土跨国制药企业。公司在拉美24国开展业务，涵盖处方药、非处方药等制药领域，提供超2000种产品，服务于42个医学专业。在巴西，其产品线覆盖100个治疗领域，市占率超70%，2023年净销售额达91亿雷亚尔。Eurofarma致力于创新和可持续发展，拥有350+项目研发管线，并在巴西及拉美其他国家设有工厂。此外，公司还积极参与社会责任活动。总之，Eurofarma凭借创新、质量和广泛产品线，已成为拉美领先的制药公司之一。 主要业务： “小分子、仿制药、处方药、非处方药、仿制药、医院肿瘤科、个人护理、食品/营养补充剂” Hypera Pharma 公司简介： Hypera Pharma（海普拉制药）是巴西最大的制药公司，成立于2001年，总部位于圣保罗市。公司业务涵盖非处方药、处方药等多个领域，拥有Benegrip、Buscopan等知名品牌。公司设有现代化研发中心Hynova，专注于产品开发。在生产方面，Hypera Pharma拥有拉美最大制药运营综合体，年产量巨大。公司在巴西证券交易所上市，股票代码HYPE3，截至2023年拥有约1万名员工。总之，凭借其广泛的产品线、持续的创新投入和强大的生产能力，Hypera Pharma已成为巴西制药行业的领导者。 主要业务： 药品、非处方药、处方药、非专利药品、皮肤美容品、营养保健品和维生素补充剂、非专利药 Laboratório Teuto Brasileiro 公司简介： Laboratório Teuto Brasileiro（Teuto制药实验室）成立于1947年，是巴西领先的制药公司之一，总部位于戈亚斯州阿纳波利斯市，拥有拉美最大的制药综合体。公司产品线丰富，涵盖处方药、非处方药等多个领域，拥有540+注册产品，并计划推出250+新品。Teuto严格遵守巴西国家卫生监督局规定，实施良好生产规范，通过ISO 9000认证，设有现代化质量控制部门确保产品高质量和安全性。产品出口至全球多地，显示全球影响力。此外，Teuto积极参与社会责任项目。总之，Teuto凭借其创新、质量和广泛产品线，已成为巴西和国际市场上备受信赖的制药公司。 主要业务： 生殖遗传学、遗传学实验室和生物技术 LIBBS FARMACÊUTICA LTDA 公司简介： Libbs是一家成立于1958年的100%国有私营公司，致力于生产医药解决方案。公司拥有2000多名员工，在巴西全国设有多个生产基地和行政区域。其中，位于Embu das Artes的工业园占地面积超过4万平方米，生产药品和活性药物成分。Libbs不断投资于研发和创新，设有综合开发中心，拥有130名员工。公司产品品牌超过100个，涉及多个医疗专业领域。Libbs以工业规模生产生物仿制药，对扩大复杂疾病的治疗途径至关重要。 主要业务： 生物仿制药 Medley S/A IndustriaFarmaceutica 公司简介： Medley S/A Indústria Farmacêutica（美德利制药公司）成立于1996年，是巴西领先的制药企业之一，总部位于圣保罗州坎皮纳斯市。公司专注于生产高质量的仿制药和品牌药，涵盖多个治疗领域。2009年，被法国制药巨头赛诺菲收购，成为其子公司，但仍保持品牌独立性。Medley拥有现代化生产设施，采用先进技术，遵守WHO的GMP规范，并通过巴西国家卫生监督局认证。作为巴西仿制药市场领导者，Medley不断投资于研发和创新，积极参与社会责任项目。总之，Medley凭借其专业知识和对质量的承诺，已成为巴西制药行业的重要参与者，为患者提供多样化的治疗选择。 主要业务： 仿制药和品牌药 Laboratório Neo Química Comércio e Indústria  公司简介： Laboratório Neo Química Comércio e Indústria（Neo Química制药公司）成立于1959年，是巴西一家专注于生产高质量仿制药和品牌药的制药企业。2009年，被Hypermarcas（现为Hypera Pharma）收购，成为其子公司，但仍保持品牌独立性。Neo Química在巴西拥有现代化生产设施，采用先进技术，遵守WHO的GMP规范，并通过巴西国家卫生监督局认证。作为巴西仿制药市场领导者之一，Neo Química不断投资于研发和创新，积极参与社会责任项目。总之，Neo Química凭借专业知识和对质量的承诺，已成为巴西制药行业的重要参与者，为患者提供多样化的治疗选择。 主要业务： 仿制药 Novo Nordisk Farmacêutica do Brasil Ltda. 公司简介： 诺和诺德（Novo Nordisk）是一家全球领先的生物制药公司，成立于1923年，总部位于丹麦哥本哈根，专注于糖尿病等严重慢性疾病的治疗方案。在巴西，公司以Novo Nordisk Farmacêutica do Brasil Ltda名义运营，拥有蒙特斯克拉罗斯市的生产基地，负责全球四分之一的胰岛素生产。2024年10月，诺和诺德宣布将投资8.64亿雷亚尔升级该工厂，并实施可持续发展项目。公司提供多种产品，致力于改善患者生活质量，并积极参与社会责任项目。总之，Novo Nordisk Farmacêutica do Brasil Ltda凭借专业知识和对质量的承诺，已成为巴西制药行业的重要参与者，为患者提供多样化的治疗选择。 主要业务： 药品、胰岛素、肥胖症、罕见疾病和糖尿病 Sanofi Medley Farmacêutica Ltda. 公司简介： Sanofi Medley Farmacêutica Ltda（赛诺菲美德利制药有限公司）是巴西领先的制药公司，专注于生产高质量的仿制药和品牌药。总部位于圣保罗州坎皮纳斯市，拥有现代化生产设施，采用先进技术，严格遵循质量控制标准。Medley成立于1996年，2009年被法国制药巨头赛诺菲收购，成为其子公司，但仍保持品牌独立性。作为巴西仿制药市场领导者，Medley不断投资研发和创新，积极参与社会责任项目。总之，Sanofi Medley Farmacêutica Ltda凭借专业知识和质量承诺，已成为巴西制药行业的重要参与者，为患者提供多样化的治疗选择。 主要业务： 疫苗、罕见疾病、罕见血液病、神经病学、免疫学、肿瘤学、糖尿病、心血管疾病和消费者医疗保健 Autocam Medical  公司简介： Autocam Medical是一家全球性的高精度医疗部件制造商，主要产品涵盖骨科植入物、脊柱植入物、精密器械等。公司在全球设有多个运营中心，包括巴西圣保罗州印第艾图巴的工厂。该工厂专注于制造符合ANVISA标准的医疗部件，为医疗市场提供高精度零部件。Autocam Medical持续投资于先进技术，采用精益制造和面向制造的设计原则，获得多项国际质量认证。凭借在高精度医疗部件制造领域的专长和创新能力，Autocam Medical已成为全球医疗器械行业的重要参与者，致力于为拉丁美洲市场提供优质的医疗植入物和手术工具，以提升患者的健康和生活质量。 主要业务： 高精度医疗器械和植入物的制造服务 Biomarin Brasil Farmacêutica 公司简介： BioMarin是一家全球领先的生物制药公司，专注于罕见遗传疾病的创新药物研发与商业化。自1997年成立以来，公司致力于将基因发现转化为改变罕见疾病进程的药物。2007年，BioMarin进入巴西市场，提供针对黏多糖贮积症VI型等罕见病的治疗方案。其主要产品包括KuvanQ、NaglazymeB、VimizimB和VoxzogoTM等。2024年3月，BioMarin的基因疗法产品RoctavianR获巴西国家卫生监督局批准，用于治疗重度A型血友病成人患者，标志着巴西首次批准该疾病的基因疗法。BioMarin致力于解决遗传疾病的根本原因，拥有深厚的技术专长。公司巴西总部位于圣保罗，联系方式可通过其官方网站获取。通过在巴西的运营，BioMarin为罕见病患者提供创新治疗方案，改善其生活质量。 主要业务： 胰岛素类似物、生物药物 Biomm S/A 公司简介： Biomm S/A是一家巴西生物制药公司，成立于2001年，总部位于米纳斯吉拉斯州新利马市。公司由全球第四大胰岛素生产商Biobrás分拆而来，专注于开发治疗慢性疾病的创新高科技药物，如胰岛素类似物和其他生物药物。在新利马市拥有占地50,000平方米的现代化生产工厂，配备最先进的生物制药生产设备。Biomm与多家国际制药公司合作，引进和开发新药，并积极拓展产品线，进入肿瘤学等新领域。公司使命是通过生物技术开发和商业化创新药物，提高患者的健康和生活质量。通过持续的创新和合作，Biomm S/A在巴西生物制药领域占据重要地位，为患者提供多样化的治疗选择。联系方式可通过其官方网站获取。 主要业务： 生物技术、肿瘤学和糖尿病\酶 Bionovis SA 公司简介： Bionovis S.A.是2012年成立的巴西生物制药公司，由Aché、EMS、Hypera Pharma和União Química联合创立，旨在减少对进口药物的依赖，增强巴西生物制药自主性。公司专注于研发、生产和销售高复杂度生物药物，如治疗自身免疫性疾病和癌症的生物类似药。与全球领先制药公司和巴西公共实验室合作，通过技术转移推动创新药物生产。位于圣保罗州瓦利纽斯市的生产基地配备先进设备，符合国际质量标准，具备年产250公斤蛋白质的能力。Bionovis的使命是生产高质量生物药物，提升患者可及性，致力于成为拉丁美洲最重要的生物制药公司，并在全球运营。联系方式可通过其官方网站获取。通过持续创新和合作，Bionovis在巴西生物制药领域占据重要地位，为患者提供多样化治疗选择。 主要业务： 生物药物和生物类似药的开发与生产，技术转移和合作 Chiesi Farmacêutica 公司简介： 凯西制药（Chiesi Farmacêutica）是一家总部位于意大利帕尔马的国际生物制药集团，成立于1935年。公司专注于呼吸健康、罕见病和专科治疗领域的创新药物研发，致力于改善患者症状，提高生活质量。凯西在全球31个国家和地区设有分公司，产品销往100多国，研发投入占比高达营业额的21.4%。2023年1月，凯西收购Amryt Pharma，进一步扩大罕见病领域布局。公司注重可持续发展和社会责任，获得共益企业认证和性别平等认证。在中国，凯西设有分公司，通过“凯西马可·波罗计划”促进医药学术交流。凭借持续创新和对患者的承诺，凯西在全球生物制药领域占据重要地位，为患者提供高质量医疗解决方案。 主要业务： 制药、呼吸、新生儿、特殊护理和罕见疾病\小分子、生物制剂、孤儿药 ELS Solutions 公司简介： ELS Solutions是一家专注于制药、健康和医疗技术领域的战略咨询公司，分支机构遍布欧洲和拉丁美洲多国。公司提供研究与开发、市场咨询、法规和质量、分销商猎头、进口服务及管理与创新等全面服务。公司获得CPhl Pharma Awards 2020、ISO 13485等多项认证，体现了行业卓越表现。巴西总部设于圣保罗，联系方式包括电话、电子邮件和官方网站。ELS Solutions致力于加速客户产品从实验室到全球市场的进程，确保合规性，成为制药、健康和医疗技术行业的战略合作伙伴。 主要业务： 研究与开发、市场咨询、法规和质量、分销商猎头、进口服务 Fundação Osvaldo Cruz 公司简介： 奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会（Fiocruz）是巴西领先的生物医学研究机构，成立于1900年，旨在生产针对传染病的血清和疫苗。现已成为拉丁美洲最重要的公共卫生研究机构之一，在传染病、免疫学等领域进行广泛研究，生产多种疫苗和药品，支持巴西公共卫生系统。同时，Fiocruz设有多所研究生院和培训中心，培养专业人才，并为公共卫生政策制定提供科学依据。在COVID-19疫情期间，Fiocruz发挥了关键作用。通过多年努力，Fiocruz在公共卫生领域取得卓越成就，持续为巴西及全球健康事业做出贡献。联系方式可通过其官方网站获取。 主要业务： 科学研究、疫苗和药品生产、教育与培训、公共卫生政策支持 Fresenius Kabi Brasil 公司简介： Fresenius Kabi Brasil是一家全球领先的医疗保健公司，专注于输液、输血、临床营养和生物制药领域。公司致力于将拯救生命的药品和技术交付给医疗专业人员，帮助患者应对挑战。在巴西，Fresenius Kabi拥有现代化的生产设施，并严格遵守ISO 9001认证的质量管理体系。其主要业务领域涵盖临床营养、输液疗法、输血技术和生物制药。近年来，公司还与Fiocruz/Bio-Manguinhos和Bionovis等机构合作，在巴西生产和供应生物类似药。通过提供高质量的产品和服务，Fresenius Kabi Brasil持续改善患者的生活质量，支持医疗专业人员的工作。 主要业务： 静脉仿制药、输液疗法、临床营养（肠内和肠外）、医疗器械、输血技术产品、生物仿制药和生物制药\合同制造 Laboratório Fleury Brasil  公司简介： Fleury Medicina e Saúde是巴西领先的医学诊断公司，成立于1926年，总部位于圣保罗。公司提供广泛的医疗服务，包括实验室分析、影像诊断、疫苗接种、体检、基因组学和生育治疗等。其主要服务涵盖多种检测项目和影像检查，以及个性化的健康管理建议和生育相关的医疗服务。Fleury在巴西多个城市设有分支机构，客户可以通过官方网站在线预约。公司致力于结合先进的技术和专业的团队，为客户提供高质量的医疗服务，满足客户的健康需求。 主要业务： 诊断医学、预防医学、Saúde、实验室检查和图像检查 Hospital Sírio-Libanês|Bela Vista 公司简介： Hospital Sírio-Libanês是位于巴西圣保罗市贝拉维斯塔地区的知名医疗机构，成立于1921年。作为拉丁美洲领先的医院之一，以其卓越的医疗服务和人性化的护理著称。医院提供多学科医疗服务，涵盖心脏病学、肿瘤学等多个领域，并配备先进的诊断和治疗设备。同时，作为教学医院，与多所大学合作，推动医学领域发展。此外，医院还设有国际患者服务中心，为全球患者提供个性化医疗支持。Hospital Sírio-Libanês致力于结合先进技术和人性化护理，满足患者多样化需求。 主要业务： 多学科医疗服务、先进的医疗设施、教学与研究、国际患者服务 Interfarma Importação e Exportaçãode Medicamentos 公司简介： Interfarma Importação e Exportação de Medicamentos是位于巴西圣保罗的药品进出口公司，成立于1987年。公司致力于协助患者和医疗机构进口未在巴西注册或短缺的药品，并出口符合目标国家法规和质量标准的药品。服务包括文件准备、与合格供应商联系以及物流安排，确保药品在运输过程中保持质量和有效性。通过提供专业的药品进出口服务，Interfarma致力于满足患者和医疗机构的需求，确保他们能够获得高质量的药品。 主要业务： 药品的进口和出口业务 Novozymes Latin America Ltda 公司简介： Novozymes Latin America Ltda.是诺维信在巴西的子公司，专注于为家用护理、农业等多个行业提供酶和微生物解决方案。公司成立于1975年，总部位于巴拉那州阿劳卡里亚市。作为诺维信在拉丁美洲的分支机构，该公司致力于创新和可持续发展，通过提供高效的生物技术解决方案，帮助客户提高产品性能、降低成本，并减少对环境的影响。诺维信于2000年从诺和诺德分拆，2024年与Chr.Hansen合并成立Novonesis，成为全球领先的生物解决方案合作伙伴。公司积极参与联合国全球契约，致力于遵守人权、劳工、环境和反腐败等原则，推动多个行业的发展。 主要业务： 提供酶和微生物解决方案，涵盖家用护理、农业、食品饮料、生物  能源等领域 RD Saúde-CD Goiás 公司简介： RD Saúde是巴西领先的制药零售集团，旗下拥有Raia和Drogasil等知名药房品牌。为优化物流和供应链管理，RD Saúde在巴西各地设立多个配送中心，其中之一位于戈亚斯州阿帕雷西达-迪戈亚尼亚市，是该州重要工业和物流枢纽，负责为当地药房提供储存、分拣和配送服务。RD Saúde由两大药房品牌于2011年合并而成，拥有超过3000家门店和57000名员工，每天服务超过100万名顾客。公司物流网络覆盖全国，关注可持续发展，制定了2030年战略，旨在成为对巴西社会健康贡献最大的集团。通过在戈亚斯州设立配送中心，RD Saúde进一步加强其在中西部地区的物流能力，确保高效、可靠服务。 Sinova Saúde-Departamento de Inovação UFSC 公司简介： SINOVA是巴西圣卡塔琳娜联邦大学（UFSC）下属的创新部门，隶属于研究与创新副校长办公室，旨在促进大学的创新活动，支持研究项目开发和技术转移，加强学术界与产业界的合作。SINOVA负责技术转移、知识产权管理和创业支持，将研究成果转化为实际应用，促进技术的商业化，为创业者和初创企业提供支持。近年来，SINOVA推出了多个项目，如“PrevCancer”和预防癌症解决方案，以及利用人工智能改善公共卫生的项目机会。通过这些举措，SINOVA致力于推动UFSC的创新生态系统，促进学术研究与产业应用的紧密结合。 主要业务： 技术转移、知识产权管理、创业支持 Tanner Pharma Group 公司简介： Tanner Pharma Group是一家全球医疗保健解决方案提供商，成立于2002年，总部位于美国夏洛特市，设有多个国际办事处。公司致力于通过定制化服务改善患者对关键药物的获取，主要服务领域包括全球获取计划、临床试验采购以及许可、收购和商业化。在巴西，Tanner Pharma专注于为拉丁美洲市场提供服务，帮助制药公司实现产品的获取和商业化。公司秉持坚定、足智多谋、响应迅速和关怀备至的核心价值观，致力于为合作伙伴和患者提供最佳解决方案。通过多年的经验和全球网络，Tanner Pharma Group在全球医疗保健领域占据重要地位。 主要业务： 制药、物流、国际分销、合作伙伴关系、质量、管理访问计划、扩展访问计划、早期访问计划、指定患者计划、监管专业知识、许可专业知识、产品商业化、商业转型、市场潜力评估、非核心资产剥离、临床试验供应、临床试验服务、二次包装、标签和配套、受控存储和分销、退货和销毁、临床试验后产品供应和患者访问、国际商业化服务 Unither Pharmaceuticals Brasil 公司简介： Unither Pharmaceuticals是一家国际制药公司，专注于开发和生产医疗解决方案，全球设有多家工厂，其中巴西有两家：巴雷图斯工厂专注于液体Stick-Pack包装生产，圣保罗布坦坦工厂则专注于含防腐剂的多剂量产品生产。这些工厂采用先进技术，遵循世卫组织GMP规范，并通过巴西ANVISA认证，确保产品安全有效。作为全球无菌单剂量产品领先制造商，Unither在巴西的运营加强了其在拉美市场的地位，公司不断投资研发创新，为患者提供更广泛的治疗选择，已成为巴西制药行业的重要参与者。 主要业务： 合同服务、剂型合同制造、成品配方、无菌剂型、制药行业、CDMO、单位剂量、吹灌封和开发 Veeva Systems 公司简介： Veeva Systems是一家专注于为制药和生命科学行业提供云解决方案的美国公司，成立于2007年，总部位于加州普莱森顿。其主要产品包括Veeva商务云、研发云和医学云，旨在提升企业的运营效率和合规性。Veeva在全球拥有超过1300家客户，并在多个地区设有办事处，包括在中国北京、上海和大连设立的分支机构。Veeva推出了专为中国市场设计的云解决方案Veeva China SFA，服务于企业的多个场景。公司致力于创新、产品卓越和客户成功，通过提供高质量的云解决方案，在生命科学行业中占据重要地位，为全球客户提供全面的服务。 主要业务： 主数据管理、监管、质量、开放数据、安全、研发、研究启动、临床数据管理、CTMS、肿瘤数据、eTMF、临床运营、事件管理、区域协调、多渠道 CRM、客户参考数据、化妆品、消费品、化学品、动物健康、远程参与会议、医疗器械、EDC、CDB、Vault Coder、Vault Payments、Vault QMS、质量文档和医疗通信、生命科学软件 West PharmaceuticalServices Brasil 公司简介： West Pharmaceutical Services Brasil Ltda.是全球领先的注射药物包装和给药系统制造商West Pharmaceutical Services在巴西的分公司，自1974年起在圣保罗州迪亚德马市运营。公司拥有超过240名员工，主要生产橡胶和铝制医疗和保健相关组件。其工厂采用先进技术，实施严格的质量控制，确保产品高质量和安全。此外，西氏积极参与当地慈善活动，支持非营利机构。通过在巴西的运营，西氏致力于为客户提供高质量的注射药物包装和给药解决方案，以改善患者的健康和生活质量。 主要业务： 橡胶和铝制医疗和保健相关组件，包括瓶塞、密封件、注射器活塞等 ·2025巴西药企考察团组团ING·  活动名称：中国药企企业家对话巴西医药企业家——共探两国资源互补合作之旅  活动时间：2025年3月9日-15日（7天6夜）  活动地点：巴西·圣保罗 请点击了解更多详情：药融圈邀您一起考察巴西医药新市场，共寻全球化新机遇！  报名方式  长按二维码，填写报名表 更多问题，请联系咨询报名 【备注：公司+姓名+职位】 这是一次难得的跨国交流机会，让我们携手共进，探索中国与巴西医药产业合作的新篇章！期待您的加入，共同开启这段充满机遇与挑战的考察之旅！ 往届出海考察活动 越南行“完美收官”| 2024药融圈企业家医药出海战略 老挝卫生部部长本丰·普玛莱接见中国医药企业考察团，开启中国药企出海新篇章！ 备注说明：本参考资料系网络搜集所得，仅限用于学术研究与交流学习之目的，其版权依然归属于原始创作者所有。若在使用过程中发现任何侵犯版权的行为，请立即与我们联系以进行相应删除处理。

SAN RAFAEL, Calif., Nov. 16, 2024 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) today announced positive and consistent results from multiple real-world evidence studies of VOXZOGO® (vosoritide) in children with achondroplasia. These results, as well as data from the investigational research program for VOXZOGO in hypochondroplasia, were presented at the 62nd Annual European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) Meeting in Liverpool, England, Nov. 16-18, 2024. "The extensive clinical data supporting VOXZOGO in children with achondroplasia are well-known, and at ESPE, we shared further results in children who greatly benefited from the medicine in a real-world setting," said Klaus Mohnike, M.D., Ph.D., pediatric endocrinologist at Children's Hospital, Otto-von-Guericke-University in Magdeburg, Germany. "Furthermore, the breadth of clinical and real-world evidence underscores why we continue to advocate for treatment with VOXZOGO as early as possible." Real-world longitudinal data from the achondroplasia module of the European CrescNet registry involving 452 children at 30 centers across eight countries showed outcomes of treatment with VOXZOGO were consistent with previously reported clinical trials. The median age at time of enrollment was 6.12 years. Among 143 participants treated with VOXZOGO for 12 months, the average height increase was 6.36 centimeters (cm), with a height Z-score improvement of 0.7 compared to an achondroplasia reference population. For 73 participants treated for 24 months, the average height increase was 11.86 cm, with a height Z-score improvement of 1.15 compared to the same reference population. In addition, in a real-world study in France that included 62 children, results from 17 children above the age of 5 (for whom data is available for 18 months after initial treatment) showed continued efficacy of VOXZOGO. The children who received VOXZOGO experienced an 8.76 cm increase in height, on average, and experienced a mean 0.56 improvement in Z-score compared to an untreated natural history population with achondroplasia and a 0.44 improvement in Z-score compared to a general U.S. population, indicating progress in height compared to the untreated population. The average annualized growth velocity was 5.85 cm/year, representing a substantial improvement in growth-related development over time. There were no discontinuations, and longer-term safety and effectiveness will continue to be monitored. "These real-world data further reinforce the value of VOXZOGO as the first and only approved treatment for children, including infants, with achondroplasia," said Greg Friberg, M.D., executive vice president and chief research & development officer at BioMarin. "We have now collected more than 6,000 patient-years of safety data through our industry-leading CANOPY clinical program, providing the scientific basis for the rapid development of VOXZOGO in new indications such as hypochondroplasia, where we hope to replicate our success in achondroplasia." Key presentations for VOXZOGO in achondroplasia and hypochondroplasia at ESPE, including two oral presentations and four poster presentations, are listed below, with all times in Greenwich Mean Time (GMT): Oral Presentations Phase 2 Trial of Vosoritide Use in Patients with Hypochondroplasia: Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Analysis from 12 Month Data Abstract #FC5.5 Saturday, Nov. 16 at 3:35 p.m. Expansion of the CrescNet Registry Achondroplasia Module: Real-World Demographic Data and Outcomes After Up to 2 Years of Vosoritide Treatment Abstract #FC2.6 Saturday, Nov. 16 at 3:45 p.m. Poster Presentations Real-World Effectiveness of Vosoritide in Children with Achondroplasia: Results from 18 Months Follow-Up in France Abstract #P2-56 Patient-Centered Data Collection Provides Comprehensive Insights into Healthcare Resource Use in Achondroplasia: Data From the Pilot Phase of the VIrtual STudy in Achondroplasia (VISTA) Abstract #P1-118 Design and Objectives of Study 111-902: a Multicenter, Prospective and Retrospective Observational Study of Children with Hypochondroplasia Abstract #P3-164 Comparison of the Diagnostic Yield of Whole Exome Sequencing (WES) and Targeted Panel Sequencing for Children with Idiopathic Short Stature (ISS) Abstract #P1-61 About the CANOPY Clinical Program The CANOPY clinical program was designed to evaluate the potential of VOXZOGO (vosoritide) in children with various genetic skeletal conditions, including achondroplasia, hypochondroplasia, Noonan syndrome, SHOX deficiency, Turner syndrome and idiopathic short stature, with the goal of addressing the unmet needs of and expanding treatment options for children and families impacted by these conditions. Studies underway as part of the CANOPY program beyond achondroplasia include: CANOPY HCH-OS, a multinational observational study in children with hypochondroplasia. CANOPY HCH-3, a Phase 3 randomized, placebo-controlled, double-blind multicenter study in children with hypochondroplasia. CANOPY ISS-OS, a multinational observational study in children with idiopathic short stature. CANOPY ISS-2, a Phase 2 randomized, controlled, multicenter study in children with idiopathic short stature. CANOPY NS, TS, SHOX-D-2, a Phase 2 study in multiple genetic skeletal conditions including Noonan syndrome, Turner syndrome and SHOX deficiency. About VOXZOGO In children with achondroplasia, endochondral bone growth, an essential process by which bone tissue is created, is negatively regulated due to a gain of function mutation in FGFR3. VOXZOGO, a C-type natriuretic peptide (CNP) analog, acts as a positive regulator of the signaling pathway downstream of FGFR3 to promote endochondral bone growth. VOXZOGO is approved in the U.S., Japan and Australia to increase linear growth in children of all ages with achondroplasia with open epiphyses, and VOXZOGO is indicated in the EU for the treatment of achondroplasia in children 4 months of age and older whose epiphyses are not closed, as confirmed by appropriate genetic testing. In the U.S., this indication is approved under accelerated approval based on an improvement in annualized growth velocity. Continued approval may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trial(s). To fulfill this post-marketing requirement, BioMarin intends to use the ongoing open-label extension studies compared to available natural history. To date, approximately 3,800 infants and children with achondroplasia around the world have received VOXZOGO. Patient Support Accessing VOXZOGO To reach a BioMarin RareConnections® Case Manager, please call, toll-free, 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) or e-mail [email protected]. For more information about VOXZOGO, please visit . For additional information regarding this product, please contact BioMarin Medical Information at [email protected]. About Achondroplasia Achondroplasia is a rare genetic skeletal condition caused by a variation in the FGFR3 gene. It is characterized by disproportionate short stature and a potentially high burden of complications related to impaired endochondral bone growth. Approximately 80% of children with achondroplasia are born to parents of average stature as a result of a spontaneous variation in the FGFR3 gene. The worldwide incidence of achondroplasia is around one in 25,000 live births. VOXZOGO U.S. Important Safety Information What is VOXZOGO used for? VOXZOGO is a prescription medicine used to increase linear growth in children with achondroplasia and open growth plates (epiphyses). VOXZOGO is approved under accelerated approval based on an improvement in annualized growth velocity. Continued approval may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials. What is the most important safety information about VOXZOGO? VOXZOGO may cause serious side effects including a temporary decrease in blood pressure in some patients. To reduce the risk of a decrease in blood pressure and associated symptoms (dizziness, feeling tired, or nausea), patients should eat a meal and drink 8 to 10 ounces of fluid within 1 hour before receiving VOXZOGO. What are the most common side effects of VOXZOGO? The most common side effects of VOXZOGO include injection site reactions (including redness, itching, swelling, bruising, rash, hives, and injection site pain), high levels of blood alkaline phosphatase shown in blood tests, vomiting, joint pain, decreased blood pressure, and stomachache. These are not all the possible side effects of VOXZOGO. Ask your healthcare provider for medical advice about side effects, and about any side effects that bother the patient or that do not go away. How is VOXZOGO taken? VOXZOGO is taken daily as an injection given under the skin, administered by a caregiver after a healthcare provider determines the caregiver is able to administer VOXZOGO. Do not try to inject VOXZOGO until you have been shown the right way by your healthcare provider. VOXZOGO is supplied with Instructions for Use that describe the steps for preparing, injecting, and disposing VOXZOGO. Caregivers should review the Instructions for Use for guidance and any time they receive a refill of VOXZOGO in case any changes have been made. Inject VOXZOGO 1 time every day, at about the same time each day. If a dose of VOXZOGO is missed, it can be given within 12 hours from the missed dose. After 12 hours, skip the missed dose and administer the next daily dose as usual. The dose of VOXZOGO is based on body weight. Your healthcare provider will adjust the dose based on changes in weight following regular check-ups. Your healthcare provider will monitor the patient's growth and tell you when to stop taking VOXZOGO if they determine the patient is no longer able to grow. Stop administering VOXZOGO if instructed by your healthcare provider. What should you tell the doctor before or during taking VOXZOGO? Tell your doctor about all of the patient's medical conditions including If the patient has heart disease (cardiac or vascular disease), or if the patient is on blood pressure medicine (anti-hypertensive medicine). If the patient has kidney problems or renal impairment. If the patient is pregnant or plans to become pregnant. It is not known if VOXZOGO will harm the unborn baby. If the patient is breastfeeding or plans to breastfeed. It is not known if VOXZOGO passes into breast milk. Tell your doctor about all of the medicines the patient takes, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements. You may report side effects to BioMarin at 1-866-906-6100. You are encouraged to report negative side effects of prescription drugs to the FDA. Visit , or call 1-800-FDA-1088. Please see additional safety information in the full Prescribing Information and Patient Information. About BioMarin BioMarin is a global biotechnology company dedicated to translating the promise of genetic discovery into medicines that make a profound impact on the life of each patient. The San Rafael, California-based company, founded in 1997, has a proven track record of innovation with eight commercial therapies and a strong clinical and preclinical pipeline. Using a distinctive approach to drug discovery and development, BioMarin pursues treatments that offer new possibilities for patients and families around the world navigating rare or difficult-to-treat genetic conditions. To learn more, please visit . Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements about the business prospects of BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), including without limitation, statements about: data presented at European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) 2024, including the oral and poster presentations; VOXZOGO's efficacy, safety and impact on children with achondroplasia, including the potential benefits of early treatment with VOXZOGO; the potential benefits of VOXZOGO for children with hypochondroplasia; the development of BioMarin's VOXZOGO program generally, including BioMarin's ability to rapidly develop of VOXZOGO in new indications such as hypochondroplasia; and BioMarin's CANOPY clinical program, including BioMarin's plans and expectations for clinical trials for various genetic skeletal conditions, including achondroplasia, hypochondroplasia, Noonan syndrome, SHOX deficiency, Turner syndrome and idiopathic short stature. These forward-looking statements are predictions and involve risks and uncertainties such that actual results may differ materially from these statements. These risks and uncertainties include, among others: results and timing of current and planned pre-clinical studies and clinical trials of VOXZOGO; any potential adverse events observed in the continuing monitoring of the patients in the clinical trials; the content and timing of decisions by the Food and Drug Administration, the European Commission and other regulatory authorities; and those factors detailed in BioMarin's filings with the Securities and Exchange Commission, including, without limitation, the factors contained under the caption "Risk Factors" in BioMarin's Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, as such factors may be updated by any subsequent reports. Stockholders are urged not to place undue reliance on forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. BioMarin is under no obligation, and expressly disclaims any obligation to update or alter any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise. BioMarin®, BioMarin RareConnections® and VOXZOGO® are registered trademarks of BioMarin Pharmaceutical Inc. SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc. WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED