Nilvanstomig

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（5 月 24 日—5 月 30 日）全球共有 74 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 6 款首次获批上市，3 款首次申报上市，6 款首次登记 III 期临床，15 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-5-31 00:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 20 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外申报上市，6 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 3 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、艾伯维：全球首个 CD123 ADC 在美国获批上市 当地时间 5 月 27 日，艾伯维宣布美国 FDA 已经批准其 ADC 疗法 Pivekimab sunirine（PVEK）上市，用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。根据 Insight 数据库，这是全球首个获批上市的 CD123 ADC，也是艾伯维首个获批的血液瘤 ADC。 截图来源：艾伯维官网 Pivekimab sunirine 是一款靶向 CD123 的 ADC，拟开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。CD123 靶点在 BPDCN 肿瘤细胞中呈高度特异性高表达，是该病理想的治疗靶点。美国 FDA 已于 2020 年 10 月授予该药物 BPDCN 适应症突破性疗法认定。 本次 FDA 获批主要基于全球多中心 I/II 期 CADENZA 临床试验的数据，研究主要终点为复合完全缓解率（CR+CRc）。 在 CADENZA 研究中，接受 Pivekimab sunirine 治疗的新诊断 BPDCN 患者表现出具有临床意义且持久的疗效。在 33 例新诊断 BPDCN 患者中，研究人员观察到综合完全缓解率为 69.7%，中位缓解持续时间为 9.7 个月，其中 13 例患者（39.4%）在研究结束后接受了干细胞移植。 在 51 例复发或难治性疾病患者中，综合完全缓解率为 15.7%，中位缓解持续时间为 9.2 个月，其中 6 例患者（11.8%）在研究结束后接受了干细胞移植。 最常见的不良反应（≥20%）包括水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应、恶心和腹泻。Pivekimab sunirine 的包装盒上带有肝毒性警告（包括肝静脉闭塞症），并包含输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。    临床医学会议 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）将于当地时间  5 月 29 日至 6 月 2 日在美国芝加哥隆重召开，目前常规摘要正文已经公布。 Insight 摘取部分临床结果向读者分享，更多会议摘要合集，请扫描下方二维码即可下载。 1、国产双抗 ADC 炸场 ASCO：百利天恒、康宁杰瑞、正大天晴… 根据 ASCO 官网公布的摘要，有 6 款双抗 ADC 在本届大会上首次公布了临床试验数据，其中 5 款是国产，来自百利天恒、思道医药、康宁杰瑞、正大天晴、多玛医药。这些产品进度在全球同类赛道中均处于第一梯队。 百利天恒的 iza-bren (BL-B01D1) 是一款 first-in-class EGFR x HER3 双抗 ADC，已在中国提交针对鼻咽癌、食管鳞癌的上市申请，是全球首个申报上市的双抗 ADC。百利天恒在本届大会上首次公布了 iza-bren 治疗复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的中国 III 期研究数据。 康宁杰瑞的 JSKN016 是一款 first-in-class TROP2×HER3 双抗 ADC。Insight 数据库显示，JSKN016 是全球首个也是目前唯一一个进入临床阶段的 TROP2×HER3 双抗 ADC。本届大会上，康宁杰瑞公布了 JSKN016 用于治疗 HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者患者的中国Ⅰ期首次人体剂量递增和扩展研究结果 。 思道医药的 DM002 是一种 first-in-class MUC1×HER3 双抗 ADC。本届大会上，思道医药公布了 DM002 在晚期实体瘤患者中的首次人体剂量递增研究结果。截至 2025 年 12 月 28 日，共有来自中国、美国和澳大利亚的 29 例患者入组，并在 5 个剂量组中接受了≥1 剂 DM002 治疗。 正大天晴的 TQB6411 是一种 EGFR×c-Met 双抗 ADC。正大天晴在本届大会上公布了 TQB6411 在晚期实体瘤患者中的首个人体 I 期临床研究结果。该研究共入组 26 例患者，入组患者均为标准治疗失败或不耐受的晚期恶性肿瘤，涵盖非小细胞肺癌（21 例）、食管癌（3 例）和结直肠癌（2 例），所有患者此前均至少接受过一线全身治疗。 多玛医药的 DM005 是一种 EGFR×c-MET 双抗 ADC。本届大会上公布的是 DM005 在晚期实体瘤患者中的首次人体剂量递增研究结果。截至 2026 年 1 月 2 日，共有来自中国、美国和澳大利亚的 45 例患者入组，并在 8 个剂量组中接受了至少 1 剂 DM005。 因篇幅所限，详细数据可阅读 Insight 专题文章：国产双抗 ADC 炸场 ASCO 2、艾伯维：首次公布全球首创双抗 ADC 临床数据 艾伯维在本届大会上首次公布了 ABBV-969 在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的  I  期首次人体试验数据。ABBV-969 是一种 first-in-class PSMA×STEAP1 双抗 ADC。 来源：ASCO 官网 截至 2026 年 1 月，共有 49 例转 mCRPC 患者在剂量递增阶段接受了 ABBV-969 治疗。中位随访时间为 11.1 个月，既往治疗线数中位数为 5 线。数据显示，ABBV-969 在既往接受过大量治疗的 mCRPC 患者中展现出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性： 31 例（63%）患者出现 ≥3 级治疗期间出现的不良事件 (TEAE)，主要为 3 级贫血（n=24）。观察到剂量和暴露反应，在所有 ≥3 mg/kg 的剂量水平下均观察到持久的 PSA 和客观缓解。 在 ≥3 mg/kg 的剂量水平下，确认的 PSA50 和 PSA90 缓解率分别为 67% 和 28%。在 29 例符合 RECIST 疗效评价标准的患者中，研究者评估的确认 ORR 为 45%。截至数据截止时，26 例患者仍在接受治疗。 3、百济神州：创新双抗首次公布临床数据 百济神州在大会上首次公布了BGB-B2033（GPC3/4-1BB 双特异性抗体）单药治疗特定晚期或转移性实体瘤患者的 I 期研究数据。 来源：ASCO 2026 BGB-B2033 是一种新型的靶向 GPC3 和 4-1BB 的双特异性抗体，其 Fc 区经过基因工程改造，可阻止 FcγR 结合并延长半衰期，从而在激活 T 细胞的同时最大限度地降低全身毒性。 此次报告的是 BGB-B2033 单药治疗剂量递增和安全性扩展（part A）的初步结果。截至 2025 年 12 月 10 日，part A 共纳入 61 例受试者，其中 60 例患有肝细胞癌（HCC），56 例为亚裔。既往治疗线数的中位数为 2 线（范围：1-6 线）。研究随访时间的中位数为 3.9 个月（范围：0.3-14.9 个月）。 结果显示，在 59 例疗效可评估的 HCC 患者中，确认的客观缓解率（ORR）为 20.3%（95% CI：11.0-32.8），其中 12 例为部分缓解，23 例患者病情稳定，23 例患者病情进展，1 例患者无法评估。12 例缓解者中有 10 例在数据截止时仍持续缓解。 初步观察到剂量反应关系，在高于预测目标有效剂量的剂量下，确认的 ORR 为 28.9%（11/38）。BGB-B2033 的血清浓度曲线显示，在低剂量水平下药物分布受靶点介导，而在高剂量水平下则呈双指数下降。可溶性 4-1BB （一种药效学标志物）在高剂量水平下升高更为显著。 安全性方面，8 个剂量组中，63.9% 的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAE）。其中 27 例（44.3%）为治疗相关（TR）- TEAE。5 例（8.2%）患者发生了 6 次 ≥3 级 TR-TEAE，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、血胆红素升高、药疹、淋巴细胞减少和中性粒细胞计数降低（各占1.6%）。 1 例剂量限制性毒性（ALT 升高）在降低剂量后缓解。4 例（6.6%）患者报告了免疫介导不良事件（imAEs），均为 1-2 级。1 例患者报告了 1 级输液相关反应。 总之，BGB-B2033 总体耐受性良好，在以二线及以上治疗为主的 HCC 患者人群中，免疫相关不良事件发生率较低。在晚期 HCC 患者中观察到持久疗效，包括既往接受过 PD-(L)1 靶向治疗的患者。目前正在进行替雷利珠单抗联合贝伐珠单抗的三联剂量递增试验以及单药治疗剂量扩展试验。 4、泽璟制药：PD1/TIGIT 双抗首次公布肝癌 II 期数据 泽璟制药首次公布了 PD1/TIGIT 双抗 Nilvanstomig (ZG005) 联合贝伐珠单抗对比信迪利单抗联合贝伐珠单抗作为晚期肝细胞癌一线治疗的 II 期临床数据。 来源：ASCO 2026 该研究受试者按 1：1：1 的比例随机分配至三组：A 组接受 ZG005 10 mg/kg联合贝伐珠单抗 15 mg/kg 治疗；B 组接受 ZG005 20 mg/kg 联合贝伐珠单抗 15 mg/kg 治疗；C 组接受信迪利单抗 200 mg 联合 IBI305 15 mg/kg 治疗。每三周给药一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。 截至 2025 年 11 月 25 日，共有 95 例患者入组并接受了至少一剂治疗（A 组，n=31；B 组，n=32；C 组，n=32）。各治疗组的基线特征均衡。所有入组患者的中位年龄为 61 岁（范围 37-75 岁），其中 85.3% 为男性。疾病特征包括 BCLC 分期 B 期（28.4%）或 C 期（71.6%）、Child-Pugh 评分 A5 级（83.2%）或 A6 级（16.8%）、45.3% 的患者基线 AFP≥400 ng/mL、73.7%的患者 HBV 阳性。71.6% 的患者存在大血管侵犯和/或肝外转移。中位随访时间约为 5 个月。 结果显示，根据 RECIST v1.1 标准，IRC 评估的客观缓解率（ORR）在 A 组为 32.3%，B 组为 37.5%，C 组为 25.0%；根据 mRECIST 标准，相应的 ORR 分别为 54.8%、50.0% 和 34.4%。 根据 RECIST v1.1 标准，IRC 评估的 A 组和 B 组中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而 C 组为 5.8 个月（A 组与 C 组比较：HR=0.40，95% CI 0.15-1.05；B 组与 C 组比较：HR=0.28，95% CI 0.10-0.79）。三个治疗组的安全性特征相当。A 组和 B 组均未报告 ≥3 级出血性不良事件。 总之，ZG005 联合贝伐单抗作为一线治疗方案在肝细胞癌患者中展现出令人鼓舞的早期疗效和可接受的安全性。基于 ZG005 的治疗方案观察到更高的客观缓解率和更长的无进展生存期。 5、齐鲁制药：首次公布 PD-L1/4-1BB 双抗 Ⅱ 期临床数据 齐鲁制药将在本届会议上首次公布 PD-L1/4-1BB 双抗 QLF31907 在既往接受过治疗的晚期黑色素瘤患者中的 II 期临床研究数据。 截图来源：ASCO 官网 QLF31907 是一种双特异性抗体，它能同时阻断癌细胞上的 PD-1/L1 免疫抑制通路，并有条件地激活肿瘤特异性 T 细胞上的 4-1BB 共刺激通路。ASCO 上公布的这项研究旨在探索 QLF31907 在既往接受过治疗的晚期黑色素瘤患者（包括接受过免疫疗法的患者）中的疗效结果。 这项 II 期临床试验包括安全性观察期和疗效扩展期。研究纳入了无法切除的局部晚期或转移性黑色素瘤患者，这些患者对标准治疗无效、无法耐受或拒绝接受标准治疗。患者接受 QLF31907 静脉输注，剂量为 5 mg/kg 至 20 mg/kg，每 2 周 (Q2W) 或 3 周 (Q3W) 一次。主要终点为安全性观察期的剂量限制性毒性 (DLT) 和安全性，以及疗效扩展期研究者根据 RECIST v1.1 标准评估的客观缓解率 (ORR)。 截至 2025 年 12 月 31 日，共纳入 59 例患者。黏膜型最为常见（40.7%），其次是肢端型（33.9%）、皮肤型（非肢端；18.6%）和原发部位不明型（6.8%）。既往治疗线数中位数为 2.0（范围 1-5）。55 例（93.2%）患者既往接受过免疫治疗，其中 50 例（87.7%）患者既往接受过抗 PD-1/PD-L1 药物治疗。 研究结果显示，未发生剂量限制性毒性（DLT）。34 例（57.6%）患者出现≥3 级治疗期间出现的不良事件（TEAE）。最常见的≥3 级 TEAE（≥10%）为肝损伤（18.6%）、中性粒细胞计数减少（15.3%）、贫血（13.6%）和白细胞计数减少（11.9%）。 在 57 例可评估疗效的患者中，7 例达到部分缓解。ORR 为 12.3%（95% 置信区间 [CI]，5.1%-23.7%），疾病控制率 (DCR) 为 56.1%（95% CI，42.4%-69.3%）。中位无进展生存期为 2.6 个月（95% CI，1.6-3.7），缓解持续时间为 5.8 个月（95% CI，2.3-无法评估 [NE]），总生存期为15.3 个月（95% CI，11.6-NE）。 研究认为 QLF31907 在接受过大量治疗的晚期黑色素瘤患者（包括免疫疗法暴露患者）中显示出潜在的抗肿瘤活性和可接受的安全性。这些结果需要在进一步的临床试验中进行验证。    其他临床结果 1、礼来：13 亿美元收购！一次性基因疗法最新临床结果公布 当地时间 5 月 25 日，礼来宣布，其在研药物 VERVE-102 的 Ib 期 Heart-2 研究取得了积极的成果。这些数据已在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）上以最新口头报告的形式公布，同时发表于《The New England Journal of Medicine》。 截图来源：礼来官网 VERVE-102 是 Verve Therapeutics 开发的一种体内碱基编辑药物，旨在通过单次输注持久关闭肝脏中的 PCSK9 基因，从而降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 2025 年 6 月，礼来斥资 13 亿美元收购 Verve Therapeutics，拿下了 VERVE-102、用于治疗难治性高胆固醇血症的 VERVE-201，以及针对伴有高 Lp(a) 的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的 VERVE-301 疗法。 本次公布结果的 Heart-2 试验，旨在评估 VERVE-102 在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发性冠状动脉疾病（CAD）的成年患者中的疗效。 在这项纳入 35 名受试者的中期分析中，单次给予 VERVE-102 可使 PCSK9 水平呈剂量依赖性降低，平均降低幅度从 51% 到 88% 不等，分别对应最低剂量 0.3 mg/kg 至最高剂量 1.0 mg/kg。相应的 LDL-C 平均降低幅度分别为：9%（0.3 mg/kg）、44%（0.45 mg/kg）、45%（0.6 mg/kg）、33%（0.7 mg/kg）、51%（0.8 mg/kg）和 62%（1.0 mg/kg）。这些降低效果可持续，治疗后长达 18 个月仍可观察到。 安全性方面，VERVE-102 在所有剂量水平下均耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件 (AE) 和剂量限制性毒性。与 VERVE-102 相关的不良事件包括低级别输注相关反应和疲乏。所有受试者均接受了全部计划剂量，且无受试者退出研究。 礼来公司高级副总裁兼 Verve Therapeutics 联合创始人表示，Heart-2 研究结果提供了早期临床证据，表明单剂量 VERVE-102 可能模拟 PCSK9 心脏保护变体的 LDL-C 降低作用，从而有可能将心血管疾病的治疗从慢性管理转变为一次性治疗。 礼来计划在今年年底前启动 VERVE-102 的 II 期临床研究。 2、GSK：全球首创 ASO 疗法 III 期数据公布 5 月 28 日，葛兰素史克（GSK）在欧洲肝病学会（EASL）年会上重磅公布了反义寡核苷酸（ASO）药物贝普若韦生（bepirovirsen）两项全球 III 期临床试验（B-Well1 和 B-Well2）结果。 数据显示，整体研究人群可实现 19% 的显著功能性治愈率，病毒活性较低患者的功能性治愈率可达 26%，而仅接受标准治疗的患者为 0%；中国亚组数据表现更好，基线 HBsAg≤1000IU/mL 患者功能性治愈率高达 35%。目前的标准治疗功能性治愈不到 1%，通常需要终身服药。 来源：NEJM 值得一提的是，该结果将同时发表在全球顶刊《新英格兰医学杂志》（简称「NEJM」）上，并在欧洲肝病学会上展示。这是全球首个在大规模 III 期临床试验中证实可实现慢性乙型肝炎功能性治愈的药物，标志着乙肝治疗正式从「终身抑制」迈入「功能性治愈」新时代。另外，2026 年 5 月，GSK 已与中国生物制药达成战略合作，旨在加快该产品在中国的上市进程。 B-Well 1 和 B-Well 2 是全球多中心、随机双盲对照试验，在全球 29 个国家开展。该试验旨在评估 bepirovirsen 在使用核苷（酸）类似物（NA）治疗慢性乙型肝炎及基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml 的受试者中的功能性治愈有效性、安全性、药物动力学特征及持久性。主要终点评估基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml 的患者实现功能性治愈在受试者中的比例。一个关键次要终点评估了基线表面抗原（HBsAg）≤1000 IU/ml 的受试者实现功能性治愈的情况。 核心疗效数据显示： 主要终点：整体研究人群中，bepirovirsen 组功能性治愈率达 19%（233/1220），而安慰剂组为 0%（0/614），两项试验 p 值均<0.001，具有高度统计学意义和临床意义。 关键次要终点：在基线 HBsAg≤1000IU/mL 的患者亚组（约占全球确诊病例的 45%）中，功能性治愈率进一步提升至 26%（200/768），安慰剂组为 0%。 中国亚组表现尤为突出：基线 HBsAg≤3000IU/mL 患者功能性治愈率为 24%，基线 HBsAg≤1000IU/mL 患者更是高达 35%，显著高于全球平均水平。 长期疗效持久：探索性分析显示，49% 的 bepirovirsen 受试者在结束治疗一年后定量表面抗原水平（qHBsAg）降低至≤100 IU/mL。医学文献认为这种低表面抗原水平与增强免疫控制和改善患者预后相关。此外，一项关键的次要终点显示，23% 的所有受试者（283/1220 vs. 0/614 安慰剂组；两项试验 p<0.001）及 31% 的基线 HBsAg ≤1000 IU/mL 的受试者（237/768 vs. 0/393 安慰剂组；两项试验 p<0.001），在第 48 周停止所有治疗后，在第 72 周实现持续乙肝病毒 DNA 低于定量下限（