Anamorelin Hydrochloride

一、药物基本信息与研发进展 INB301注射液是云南白药集团中央研究院自主研发的首个 治疗用生物创新药 ，编号为IND 180081，剂型为注射剂，规格为100mg（1mL）/瓶-3。该药拟开发适应症为 肿瘤恶病质 ，已获得中美两国药监机构的临床试验许可，标志着云南白药成功实现"中美双报"的里程碑突破。 从研发时间线来看，项目推进效率较高： 2025年上半年 ：完成毒理批和临床批的生产与放行检验，启动临床前研究和IND申报资料撰写工作-28； 2026年2月24日 ：IND正式获得国家药品监督管理局受理，并被纳入创新药审评审批30日快速通道-3-44； 2026年3月30日 ：获得中国NMPA的临床试验批准-1； 2026年4月27日 ：向美国FDA递交IND申请； 2026年6月2日 ：获得美国FDA临床试验许可，用时仅一个多月即通过美方的全面安全性审评-3。 截至目前，该项目累计已投入研发费用约人民币 5066.5万元 -1。在国内，该药已于2026年4月启动了针对恶性实体瘤伴恶病质的I/IIa期临床试验-21。 二、作用机制与临床优势 INB301的研发思路聚焦于肿瘤恶病质的发病本质。根据已披露信息，INB301作为 靶向干预药物 ，通过调控肿瘤相关代谢通路、抑制异常炎症反应、改善骨骼肌代谢失衡，阻断恶病质的进展进程，同时依托精准靶向设计，减少对正常组织的影响，兼顾疗效与安全性，区别于传统对症支持治疗，具备显著的临床差异化优势。 FDA对INB301注射液的临床许可，意味着其作用机制（MoA）、药学研究、毒理学数据及临床试验方案等关键内容均获得权威认可，这显著降低了后续临床研发的不确定性-12。 三、肿瘤恶病质的市场空白与竞争格局 肿瘤恶病质是由恶性肿瘤引发的复杂代谢紊乱综合征，以 持续性骨骼肌消耗 为核心特征，常规营养支持难以逆转。临床数据显示，约80%至90%的晚期肿瘤患者会出现体重减轻、肌肉萎缩等相关症状，严重影响其生存质量及治疗耐受性，约20%的晚期肿瘤患者 直接死因为恶病质 。目前中美两国尚无获批上市的针对性治疗药物，临床需求极为迫切 从市场规模来看，2025年全球癌症恶病质治疗市场规模约1.15亿元，预计至2032年将达到8.16亿元，年复合增长率达 32.3% ，市场增长潜力显著。 竞争格局方面 ，该领域当前处于早期阶段，国内外有多家企业正在积极布局： 企业/机构 药物名称 靶点/机制 研发阶段 特点 云南白药 INB301 靶向干预（具体靶点未公开） I/IIa期（中美双报获批） 国内首家进入临床阶段的生物创新药 辉瑞 ponsegromab GDF-15 II/III期 2025年8月率先进入该阶段 - CatalYm visugromab GDF-15 II/III期计划2026年启动 与PD-1抑制剂联用数据良好 - 阳光诺和 STC008 GHSR激动剂 临床试验阶段 国内首款进入临床的同类产品，靶点差异化 - 小野药品工业 阿拉莫林 Ghrelin受体激动剂 已在日本获批 全球唯一获批的相关药物，但尚未在中国上市 - 该领域当前以 GDF-15靶点 竞争最为激烈，德国CatalYm与辉瑞均已进入II/III期临床阶段-。此外，还有多家企业在开发Y5R激动剂等其他靶点的药物-。INB301的具体靶点尚未对外披露，若其作用机制与GDF-15靶点形成差异化，则有望在该赛道中获得独特竞争优势。 四、云南白药的创新药管线布局 INB301并非云南白药的单一产品，而是其多层次创新药管线中的重要一环。公司坚持"打好中药、创新药两张牌"的发展战略， 以核药发展为中心 ，同时在生物药、创新中药等领域系统布局-28。 当前云南白药在研的创新药管线主要包括： （一）核药领域（诊断+治疗一体化布局） INR101 ：诊断核药，用于前列腺癌PSMA阳性病灶的PET成像，已启动Ⅲ期临床试验。值得一提的是，该产品仅用6个月即完成I/IIa期临床试验，展现出优异的稳定性和安全性-22-28。 INR102 ：治疗核药，用于PSMA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌，已同步推进I/IIa期临床研究-22。 （二）创新中药领域 全三七片 （1.1类中药新药）：由中国工程院院士朱兆云领衔，具有"止血不留瘀，化瘀不伤正"的独特药理特点，已完成Ⅱ期临床试验全部704例受试者出组-24-45。 附杞固本膏 ：推进Ⅲ期临床研究，完成17家研究中心启动，入组486例受试者，已取得阶段性突破 （三）生物药领域 INB301 ：目前已获中美双临床许可，是云南白药在生物药领域的首个1类新药，若最终顺利获批，将为公司打开 2500亿生物药市场大门 -21。 在研发投入方面，云南白药持续加码创新。2025年公司研发投入4.23亿元，同比增长21.5%，研发投入占工业收入比重为2.64%；2026年第一季度，研发费用同比大幅增长 27.72% -22-24。公司专门设立了中央研究院，下设昆明、天津、北京、无锡4个研发中心，覆盖中药、化药、核药、高端制剂等多个方向的研发-。 五、综合评析 （一）战略意义重大，转型路径清晰 INB301注射液获得中美双临床许可，对云南白药而言具有多重战略意义： 首先，从"中药龙头"向"创新药企"转型的实质性突破。 云南白药长期以中成药和健康品为主要业务，药品制剂超过300个，中成药占比超过七成，暂无生物药获批-21。INB301是该公司的首个治疗用生物创新药，其IND获批标志着公司正式进入全球创新生物药研发赛道，实现了从传统中药企业向创新型医药健康企业跨越的关键一步-3-45。 其次，"中美双报"能力的体现。 INB301注射液在短期内相继获得NMPA与FDA的临床试验许可，充分验证了其药学（CMC）质量的国际符合性、临床前研究数据的完整性以及临床试验方案的科学合理性，开创了集团创新管线"中美双报"的先例，为后续产品的全球研发布局积累了宝贵经验-12。 第三，填补肿瘤恶病质临床空白的潜力。 该领域全球尚无FDA批准的有效治疗药物，属于典型的高壁垒、高价值赛道。INB301若能在临床试验中验证其安全性和有效性，有望成为全球首批针对该适应症的干预性治疗药物之一，具有显著的临床价值和广阔的市场前景-12。 （二）面临的挑战与需要关注的要点 同时，也需清醒地认识到当前面临的挑战： 一是INB301仍处于早期临床阶段，研发风险不容忽视。 创新药从IND获批到最终上市，通常需要经过I、II、III期临床试验，成功率较低且耗时漫长。此外，全球范围内已有辉瑞、CatalYm等竞争对手进入更成熟的II/III期临床阶段，云南白药在进度上并不占优势-。 二是研发投入规模相对有限。 虽然研发费用增速可观，但2025年4.23亿元的研发投入绝对值与跨国药企乃至国内头部创新药企相比仍有较大差距，研发投入占工业收入比重仅2.64%，创新能力的持续积累仍需时日-22。 三是商业化能力尚待验证。 云南白药在中药和健康品领域拥有强大的渠道优势和品牌影响力，但在生物药这一新兴领域的商业化能力——包括专业化的学术推广、医保准入、定价策略等方面——仍需在后续产品上市过程中接受检验。 总体来看，INB301的获批是云南白药向创新药企转型的一个重要信号，体现了公司从资源依赖向科技驱动转变的决心。若后续临床数据积极且顺利上市，不仅能为公司开辟全新的增长曲线，也可能为中国中药企业转型创新药提供一条值得借鉴的路径。但投资者和行业观察者也需理性看待——创新药研发之路道阻且长，INB301距离真正造福患者还有很长的路要走，未来仍需持续关注其临床数据的披露和研发进展的推进。

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（5 月 24 日—5 月 30 日）全球共有 74 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 6 款首次获批上市，3 款首次申报上市，6 款首次登记 III 期临床，15 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-5-31 00:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 20 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外申报上市，6 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 3 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、艾伯维：全球首个 CD123 ADC 在美国获批上市 当地时间 5 月 27 日，艾伯维宣布美国 FDA 已经批准其 ADC 疗法 Pivekimab sunirine（PVEK）上市，用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。根据 Insight 数据库，这是全球首个获批上市的 CD123 ADC，也是艾伯维首个获批的血液瘤 ADC。 截图来源：艾伯维官网 Pivekimab sunirine 是一款靶向 CD123 的 ADC，拟开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。CD123 靶点在 BPDCN 肿瘤细胞中呈高度特异性高表达，是该病理想的治疗靶点。美国 FDA 已于 2020 年 10 月授予该药物 BPDCN 适应症突破性疗法认定。 本次 FDA 获批主要基于全球多中心 I/II 期 CADENZA 临床试验的数据，研究主要终点为复合完全缓解率（CR+CRc）。 在 CADENZA 研究中，接受 Pivekimab sunirine 治疗的新诊断 BPDCN 患者表现出具有临床意义且持久的疗效。在 33 例新诊断 BPDCN 患者中，研究人员观察到综合完全缓解率为 69.7%，中位缓解持续时间为 9.7 个月，其中 13 例患者（39.4%）在研究结束后接受了干细胞移植。 在 51 例复发或难治性疾病患者中，综合完全缓解率为 15.7%，中位缓解持续时间为 9.2 个月，其中 6 例患者（11.8%）在研究结束后接受了干细胞移植。 最常见的不良反应（≥20%）包括水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应、恶心和腹泻。Pivekimab sunirine 的包装盒上带有肝毒性警告（包括肝静脉闭塞症），并包含输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。    临床医学会议 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）将于当地时间  5 月 29 日至 6 月 2 日在美国芝加哥隆重召开，目前常规摘要正文已经公布。 Insight 摘取部分临床结果向读者分享，更多会议摘要合集，请扫描下方二维码即可下载。 1、国产双抗 ADC 炸场 ASCO：百利天恒、康宁杰瑞、正大天晴… 根据 ASCO 官网公布的摘要，有 6 款双抗 ADC 在本届大会上首次公布了临床试验数据，其中 5 款是国产，来自百利天恒、思道医药、康宁杰瑞、正大天晴、多玛医药。这些产品进度在全球同类赛道中均处于第一梯队。 百利天恒的 iza-bren (BL-B01D1) 是一款 first-in-class EGFR x HER3 双抗 ADC，已在中国提交针对鼻咽癌、食管鳞癌的上市申请，是全球首个申报上市的双抗 ADC。百利天恒在本届大会上首次公布了 iza-bren 治疗复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的中国 III 期研究数据。 康宁杰瑞的 JSKN016 是一款 first-in-class TROP2×HER3 双抗 ADC。Insight 数据库显示，JSKN016 是全球首个也是目前唯一一个进入临床阶段的 TROP2×HER3 双抗 ADC。本届大会上，康宁杰瑞公布了 JSKN016 用于治疗 HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者患者的中国Ⅰ期首次人体剂量递增和扩展研究结果 。 思道医药的 DM002 是一种 first-in-class MUC1×HER3 双抗 ADC。本届大会上，思道医药公布了 DM002 在晚期实体瘤患者中的首次人体剂量递增研究结果。截至 2025 年 12 月 28 日，共有来自中国、美国和澳大利亚的 29 例患者入组，并在 5 个剂量组中接受了≥1 剂 DM002 治疗。 正大天晴的 TQB6411 是一种 EGFR×c-Met 双抗 ADC。正大天晴在本届大会上公布了 TQB6411 在晚期实体瘤患者中的首个人体 I 期临床研究结果。该研究共入组 26 例患者，入组患者均为标准治疗失败或不耐受的晚期恶性肿瘤，涵盖非小细胞肺癌（21 例）、食管癌（3 例）和结直肠癌（2 例），所有患者此前均至少接受过一线全身治疗。 多玛医药的 DM005 是一种 EGFR×c-MET 双抗 ADC。本届大会上公布的是 DM005 在晚期实体瘤患者中的首次人体剂量递增研究结果。截至 2026 年 1 月 2 日，共有来自中国、美国和澳大利亚的 45 例患者入组，并在 8 个剂量组中接受了至少 1 剂 DM005。 因篇幅所限，详细数据可阅读 Insight 专题文章：国产双抗 ADC 炸场 ASCO 2、艾伯维：首次公布全球首创双抗 ADC 临床数据 艾伯维在本届大会上首次公布了 ABBV-969 在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的  I  期首次人体试验数据。ABBV-969 是一种 first-in-class PSMA×STEAP1 双抗 ADC。 来源：ASCO 官网 截至 2026 年 1 月，共有 49 例转 mCRPC 患者在剂量递增阶段接受了 ABBV-969 治疗。中位随访时间为 11.1 个月，既往治疗线数中位数为 5 线。数据显示，ABBV-969 在既往接受过大量治疗的 mCRPC 患者中展现出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性： 31 例（63%）患者出现 ≥3 级治疗期间出现的不良事件 (TEAE)，主要为 3 级贫血（n=24）。观察到剂量和暴露反应，在所有 ≥3 mg/kg 的剂量水平下均观察到持久的 PSA 和客观缓解。 在 ≥3 mg/kg 的剂量水平下，确认的 PSA50 和 PSA90 缓解率分别为 67% 和 28%。在 29 例符合 RECIST 疗效评价标准的患者中，研究者评估的确认 ORR 为 45%。截至数据截止时，26 例患者仍在接受治疗。 3、百济神州：创新双抗首次公布临床数据 百济神州在大会上首次公布了BGB-B2033（GPC3/4-1BB 双特异性抗体）单药治疗特定晚期或转移性实体瘤患者的 I 期研究数据。 来源：ASCO 2026 BGB-B2033 是一种新型的靶向 GPC3 和 4-1BB 的双特异性抗体，其 Fc 区经过基因工程改造，可阻止 FcγR 结合并延长半衰期，从而在激活 T 细胞的同时最大限度地降低全身毒性。 此次报告的是 BGB-B2033 单药治疗剂量递增和安全性扩展（part A）的初步结果。截至 2025 年 12 月 10 日，part A 共纳入 61 例受试者，其中 60 例患有肝细胞癌（HCC），56 例为亚裔。既往治疗线数的中位数为 2 线（范围：1-6 线）。研究随访时间的中位数为 3.9 个月（范围：0.3-14.9 个月）。 结果显示，在 59 例疗效可评估的 HCC 患者中，确认的客观缓解率（ORR）为 20.3%（95% CI：11.0-32.8），其中 12 例为部分缓解，23 例患者病情稳定，23 例患者病情进展，1 例患者无法评估。12 例缓解者中有 10 例在数据截止时仍持续缓解。 初步观察到剂量反应关系，在高于预测目标有效剂量的剂量下，确认的 ORR 为 28.9%（11/38）。BGB-B2033 的血清浓度曲线显示，在低剂量水平下药物分布受靶点介导，而在高剂量水平下则呈双指数下降。可溶性 4-1BB （一种药效学标志物）在高剂量水平下升高更为显著。 安全性方面，8 个剂量组中，63.9% 的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAE）。其中 27 例（44.3%）为治疗相关（TR）- TEAE。5 例（8.2%）患者发生了 6 次 ≥3 级 TR-TEAE，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、血胆红素升高、药疹、淋巴细胞减少和中性粒细胞计数降低（各占1.6%）。 1 例剂量限制性毒性（ALT 升高）在降低剂量后缓解。4 例（6.6%）患者报告了免疫介导不良事件（imAEs），均为 1-2 级。1 例患者报告了 1 级输液相关反应。 总之，BGB-B2033 总体耐受性良好，在以二线及以上治疗为主的 HCC 患者人群中，免疫相关不良事件发生率较低。在晚期 HCC 患者中观察到持久疗效，包括既往接受过 PD-(L)1 靶向治疗的患者。目前正在进行替雷利珠单抗联合贝伐珠单抗的三联剂量递增试验以及单药治疗剂量扩展试验。 4、泽璟制药：PD1/TIGIT 双抗首次公布肝癌 II 期数据 泽璟制药首次公布了 PD1/TIGIT 双抗 Nilvanstomig (ZG005) 联合贝伐珠单抗对比信迪利单抗联合贝伐珠单抗作为晚期肝细胞癌一线治疗的 II 期临床数据。 来源：ASCO 2026 该研究受试者按 1：1：1 的比例随机分配至三组：A 组接受 ZG005 10 mg/kg联合贝伐珠单抗 15 mg/kg 治疗；B 组接受 ZG005 20 mg/kg 联合贝伐珠单抗 15 mg/kg 治疗；C 组接受信迪利单抗 200 mg 联合 IBI305 15 mg/kg 治疗。每三周给药一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。 截至 2025 年 11 月 25 日，共有 95 例患者入组并接受了至少一剂治疗（A 组，n=31；B 组，n=32；C 组，n=32）。各治疗组的基线特征均衡。所有入组患者的中位年龄为 61 岁（范围 37-75 岁），其中 85.3% 为男性。疾病特征包括 BCLC 分期 B 期（28.4%）或 C 期（71.6%）、Child-Pugh 评分 A5 级（83.2%）或 A6 级（16.8%）、45.3% 的患者基线 AFP≥400 ng/mL、73.7%的患者 HBV 阳性。71.6% 的患者存在大血管侵犯和/或肝外转移。中位随访时间约为 5 个月。 结果显示，根据 RECIST v1.1 标准，IRC 评估的客观缓解率（ORR）在 A 组为 32.3%，B 组为 37.5%，C 组为 25.0%；根据 mRECIST 标准，相应的 ORR 分别为 54.8%、50.0% 和 34.4%。 根据 RECIST v1.1 标准，IRC 评估的 A 组和 B 组中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而 C 组为 5.8 个月（A 组与 C 组比较：HR=0.40，95% CI 0.15-1.05；B 组与 C 组比较：HR=0.28，95% CI 0.10-0.79）。三个治疗组的安全性特征相当。A 组和 B 组均未报告 ≥3 级出血性不良事件。 总之，ZG005 联合贝伐单抗作为一线治疗方案在肝细胞癌患者中展现出令人鼓舞的早期疗效和可接受的安全性。基于 ZG005 的治疗方案观察到更高的客观缓解率和更长的无进展生存期。 5、齐鲁制药：首次公布 PD-L1/4-1BB 双抗 Ⅱ 期临床数据 齐鲁制药将在本届会议上首次公布 PD-L1/4-1BB 双抗 QLF31907 在既往接受过治疗的晚期黑色素瘤患者中的 II 期临床研究数据。 截图来源：ASCO 官网 QLF31907 是一种双特异性抗体，它能同时阻断癌细胞上的 PD-1/L1 免疫抑制通路，并有条件地激活肿瘤特异性 T 细胞上的 4-1BB 共刺激通路。ASCO 上公布的这项研究旨在探索 QLF31907 在既往接受过治疗的晚期黑色素瘤患者（包括接受过免疫疗法的患者）中的疗效结果。 这项 II 期临床试验包括安全性观察期和疗效扩展期。研究纳入了无法切除的局部晚期或转移性黑色素瘤患者，这些患者对标准治疗无效、无法耐受或拒绝接受标准治疗。患者接受 QLF31907 静脉输注，剂量为 5 mg/kg 至 20 mg/kg，每 2 周 (Q2W) 或 3 周 (Q3W) 一次。主要终点为安全性观察期的剂量限制性毒性 (DLT) 和安全性，以及疗效扩展期研究者根据 RECIST v1.1 标准评估的客观缓解率 (ORR)。 截至 2025 年 12 月 31 日，共纳入 59 例患者。黏膜型最为常见（40.7%），其次是肢端型（33.9%）、皮肤型（非肢端；18.6%）和原发部位不明型（6.8%）。既往治疗线数中位数为 2.0（范围 1-5）。55 例（93.2%）患者既往接受过免疫治疗，其中 50 例（87.7%）患者既往接受过抗 PD-1/PD-L1 药物治疗。 研究结果显示，未发生剂量限制性毒性（DLT）。34 例（57.6%）患者出现≥3 级治疗期间出现的不良事件（TEAE）。最常见的≥3 级 TEAE（≥10%）为肝损伤（18.6%）、中性粒细胞计数减少（15.3%）、贫血（13.6%）和白细胞计数减少（11.9%）。 在 57 例可评估疗效的患者中，7 例达到部分缓解。ORR 为 12.3%（95% 置信区间 [CI]，5.1%-23.7%），疾病控制率 (DCR) 为 56.1%（95% CI，42.4%-69.3%）。中位无进展生存期为 2.6 个月（95% CI，1.6-3.7），缓解持续时间为 5.8 个月（95% CI，2.3-无法评估 [NE]），总生存期为15.3 个月（95% CI，11.6-NE）。 研究认为 QLF31907 在接受过大量治疗的晚期黑色素瘤患者（包括免疫疗法暴露患者）中显示出潜在的抗肿瘤活性和可接受的安全性。这些结果需要在进一步的临床试验中进行验证。    其他临床结果 1、礼来：13 亿美元收购！一次性基因疗法最新临床结果公布 当地时间 5 月 25 日，礼来宣布，其在研药物 VERVE-102 的 Ib 期 Heart-2 研究取得了积极的成果。这些数据已在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）上以最新口头报告的形式公布，同时发表于《The New England Journal of Medicine》。 截图来源：礼来官网 VERVE-102 是 Verve Therapeutics 开发的一种体内碱基编辑药物，旨在通过单次输注持久关闭肝脏中的 PCSK9 基因，从而降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 2025 年 6 月，礼来斥资 13 亿美元收购 Verve Therapeutics，拿下了 VERVE-102、用于治疗难治性高胆固醇血症的 VERVE-201，以及针对伴有高 Lp(a) 的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的 VERVE-301 疗法。 本次公布结果的 Heart-2 试验，旨在评估 VERVE-102 在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发性冠状动脉疾病（CAD）的成年患者中的疗效。 在这项纳入 35 名受试者的中期分析中，单次给予 VERVE-102 可使 PCSK9 水平呈剂量依赖性降低，平均降低幅度从 51% 到 88% 不等，分别对应最低剂量 0.3 mg/kg 至最高剂量 1.0 mg/kg。相应的 LDL-C 平均降低幅度分别为：9%（0.3 mg/kg）、44%（0.45 mg/kg）、45%（0.6 mg/kg）、33%（0.7 mg/kg）、51%（0.8 mg/kg）和 62%（1.0 mg/kg）。这些降低效果可持续，治疗后长达 18 个月仍可观察到。 安全性方面，VERVE-102 在所有剂量水平下均耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件 (AE) 和剂量限制性毒性。与 VERVE-102 相关的不良事件包括低级别输注相关反应和疲乏。所有受试者均接受了全部计划剂量，且无受试者退出研究。 礼来公司高级副总裁兼 Verve Therapeutics 联合创始人表示，Heart-2 研究结果提供了早期临床证据，表明单剂量 VERVE-102 可能模拟 PCSK9 心脏保护变体的 LDL-C 降低作用，从而有可能将心血管疾病的治疗从慢性管理转变为一次性治疗。 礼来计划在今年年底前启动 VERVE-102 的 II 期临床研究。 2、GSK：全球首创 ASO 疗法 III 期数据公布 5 月 28 日，葛兰素史克（GSK）在欧洲肝病学会（EASL）年会上重磅公布了反义寡核苷酸（ASO）药物贝普若韦生（bepirovirsen）两项全球 III 期临床试验（B-Well1 和 B-Well2）结果。 数据显示，整体研究人群可实现 19% 的显著功能性治愈率，病毒活性较低患者的功能性治愈率可达 26%，而仅接受标准治疗的患者为 0%；中国亚组数据表现更好，基线 HBsAg≤1000IU/mL 患者功能性治愈率高达 35%。目前的标准治疗功能性治愈不到 1%，通常需要终身服药。 来源：NEJM 值得一提的是，该结果将同时发表在全球顶刊《新英格兰医学杂志》（简称「NEJM」）上，并在欧洲肝病学会上展示。这是全球首个在大规模 III 期临床试验中证实可实现慢性乙型肝炎功能性治愈的药物，标志着乙肝治疗正式从「终身抑制」迈入「功能性治愈」新时代。另外，2026 年 5 月，GSK 已与中国生物制药达成战略合作，旨在加快该产品在中国的上市进程。 B-Well 1 和 B-Well 2 是全球多中心、随机双盲对照试验，在全球 29 个国家开展。该试验旨在评估 bepirovirsen 在使用核苷（酸）类似物（NA）治疗慢性乙型肝炎及基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml 的受试者中的功能性治愈有效性、安全性、药物动力学特征及持久性。主要终点评估基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml 的患者实现功能性治愈在受试者中的比例。一个关键次要终点评估了基线表面抗原（HBsAg）≤1000 IU/ml 的受试者实现功能性治愈的情况。 核心疗效数据显示： 主要终点：整体研究人群中，bepirovirsen 组功能性治愈率达 19%（233/1220），而安慰剂组为 0%（0/614），两项试验 p 值均<0.001，具有高度统计学意义和临床意义。 关键次要终点：在基线 HBsAg≤1000IU/mL 的患者亚组（约占全球确诊病例的 45%）中，功能性治愈率进一步提升至 26%（200/768），安慰剂组为 0%。 中国亚组表现尤为突出：基线 HBsAg≤3000IU/mL 患者功能性治愈率为 24%，基线 HBsAg≤1000IU/mL 患者更是高达 35%，显著高于全球平均水平。 长期疗效持久：探索性分析显示，49% 的 bepirovirsen 受试者在结束治疗一年后定量表面抗原水平（qHBsAg）降低至≤100 IU/mL。医学文献认为这种低表面抗原水平与增强免疫控制和改善患者预后相关。此外，一项关键的次要终点显示，23% 的所有受试者（283/1220 vs. 0/614 安慰剂组；两项试验 p<0.001）及 31% 的基线 HBsAg ≤1000 IU/mL 的受试者（237/768 vs. 0/393 安慰剂组；两项试验 p<0.001），在第 48 周停止所有治疗后，在第 72 周实现持续乙肝病毒 DNA 低于定量下限（