A Dose-finding, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Treatment With Efimosfermin Alfa in Adult Participants With Alcohol-related Liver Disease (ALD)

This is a dose-ranging study to evaluate safety of efimosfermin alfa and to establish proof-of-concept that efimosfermin alfa therapy provides benefit in participants with ALD.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

GSK Plc

JPRN-jRCT2041260085

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, two-part, double-blind, randomized, placebo-controlled study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa injection in adult participants with compensated cirrhosis (stage F4 fibrosis) due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (NEBULA-2)

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

GlaxoSmithKline KK

JPRN-jRCT2041260084

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, double-blind, randomized, placebo controlled, 2-arm study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa injection in adult participants with compensated cirrhosis due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (NEBULA-1)

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

GlaxoSmithKline KK

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项与 Efimosfermin alfa 相关的文献（医药）

2026-02-01·LANCET

Efimosfermin alfa (BOS-580) once per month in people with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis with F2 or F3 fibrosis: results from a 24-week, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

Article

作者: Kowdley, Kris V ; Zhao, Jeff ; Odrljin, Tatjana ; Jeglinski, Brenda ; Bain, Gerard ; Loomba, Rohit ; Noureddin, Mazen ; Koziel, Margaret James

BACKGROUND:

The growing prevalence of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) underscores the unmet need for effective and safe liver-targeted therapies to prevent fibrosis and disease progression. The aim of this study was to evaluate the efficacy and safety of efimosfermin alfa (henceforth referred to as efimosfermin, formerly BOS-580), an FGF21 analogue taken once per month, in patients with MASH and moderate or advanced fibrosis.

METHODS:

This 24-week, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial evaluated the safety and efficacy of efimosfermin in participants aged 18-75 years with a BMI of at least 27 kg/m² and MASH and F2 or F3 fibrosis present on a diagnostic liver biopsy done either during screening or within 6 months before the first day of dosing, and total activity Nonalcoholic Fatty Liver Disease Activity Score (NAS) of at least 4 with a minimum score of 1 point for all three NAS components (steatosis, hepatocyte ballooning, and lobular inflammation). The trial was conducted at 34 clinical research study sites in the USA. Participants were randomly assigned 1:1 to efimosfermin 300 mg or placebo administered by subcutaneous injection every 4 weeks (Q4W) over 24 weeks, stratified by MASH fibrosis stage (F2 vs F3 stage). Participants, investigators, and those assessing outcomes were masked to group assignment. The primary endpoint was safety and tolerability (ie, treatment-emergent adverse events, changes from baseline to week 24 in blood pressure and heart rate, and the incidence of grade 3 and grade 4 laboratory abnormalities at week 24), analysed in all participants who received at least one dose. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04880031) and was completed on Sept 18, 2024.

FINDINGS:

Between May 4, 2023, and March 22, 2024, of 1171 participants screened, 84 participants were randomly assigned to efimosfermin 300 mg Q4W (n=43) or placebo (n=41); 44 (52%) were female and 40 (48%) were male. 48 (57%) had F2 fibrosis and 36 (43%) had F3 fibrosis; 65 had evaluable week-24 biopsy results. All 43 in the efimosfermin group and 40 of 41 participants in the placebo group received at least one dose. Adverse events were reported in 29 (67%) of 43 participants receiving efimosfermin and 22 (55%) of 40 receiving placebo. The majority of treatment-emergent adverse events were mild (24 [56%] of 43 in the efimosfermin group vs 15 [38%] of 40 in the placebo group) or moderate (18 [42%] vs 14 [35%]) in severity. Most frequent adverse events were gastrointestinal events, which were transient and occurred within the first few weeks of treatment. There were no clinically meaningful changes in vital signs between treatment and placebo groups, and no clinically significant grade 3 or higher laboratory abnormalities observed for either group. No deaths or adverse events greater than grade 3 were observed during the study.

INTERPRETATION:

In this phase 2 trial, treatment with efimosfermin once per month was generally well tolerated in participants with biopsy-confirmed MASH and F2 or F3 fibrosis. These results support the further development of efimosfermin for treatment of MASH-related fibrosis.

FUNDING:

Boston Pharmaceuticals and GSK.

2025-12-01·Gastroenterology & hepatology

Once-Monthly Efimosfermin Alfa for Up to 48 Weeks in MASH With F2/F3 Fibrosis: Results From a Phase 2, Open-Label Extension Study.

Article

2025-08-01·The Lancet Gastroenterology & Hepatology

Efimosfermin alfa (BOS-580), a long-acting FGF21 analogue, in participants with phenotypic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial

Article

作者: Clawson, Alicia ; Loomba, Rohit ; Morrow, Linda ; Kowdley, Kris V ; Odrljin, Tatjana ; Alvarez, Alina Maria ; Jeglinski, Brenda ; Bain, Gerard ; Chowdhury, Swapan ; Kim, Nomita J ; Rodriguez, Jose

BACKGROUND:

Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) is a progressive disease characterised by steatosis, inflammation, and liver fibrosis. Efimosfermin alfa (efimosfermin, formerly BOS-580) is a long-acting, engineered variant of FGF21 designed to have a prolonged half-life. We aimed to assess the safety and tolerability of multiple efimosfermin doses and dosing regimens compared with placebo and to evaluate exploratory biomarkers of efficacy in participants with phenotypic MASH.

METHODS:

This multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial was conducted at 12 centres in the USA. Individuals with phenotypic MASH, aged 18-75 years and with a BMI of 30-45 kg/m², were eligible for the study. Participants were randomly assigned, using a centralised interactive randomisation system with no stratification factors, to one of five dosing cohorts: efimosfermin 75 mg once every 4 weeks, 75 mg once every 2 weeks, 150 mg once every 4 weeks, 150 mg once every 2 weeks, or 300 mg once every 4 weeks, for a 12-week treatment period. Participants were assigned 1:1:1:1 to all cohorts except efimosfermin 150 mg once every 4 weeks, which was initiated after assignment to the other cohorts was complete. Within each cohort, participants were randomly assigned 4:1 to receive efimosfermin or placebo, via subcutaneous injection, in fixed blocks of size five. Investigators and participants were masked to group assignment and treatment allocation. The primary endpoint was safety and tolerability and was assessed throughout the 12-week treatment period and at the follow-up visit 4 weeks after the final dose in the full analysis set, defined as enrolled participants who received at least one dose of study medication. Part A (reported here) of this phase 2 study is complete, while other parts of the phase 2 study are ongoing. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04880031).

FINDINGS:

Between Aug 27, 2021, and July 22, 2022, 360 individuals were screened, of whom 102 were eligible and were randomly assigned to receive placebo (n=37) or efimosfermin 75 mg every 4 weeks (n=8), 75 mg every 2 weeks (n=14), 150 mg every 4 weeks (n=15), 150 mg every 2 weeks (n=15), or 300 mg every 4 weeks (n=13), for a total of 12 weeks. 45 (44%) of the 102 participants were female and 57 (56%) were male, with a mean age of 53 years (SD 11) and mean BMI of 36·5 kg/m² (SD 4·1). Of 65 participants treated with efimosfermin, 43 (66%) had treatment-emergent adverse events (TEAEs): four (50%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, ten (71%) of 14 participants receiving 75 mg every 2 weeks, six (40%) of 15 participants receiving 150 mg every 4 weeks; 12 (80%) of 15 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and 11 (85%) of 13 participants receiving 300 mg every 4 weeks; TEAEs were recorded in 18 (49%) of 37 participants receiving placebo. TEAEs were typically mild-to-moderate in severity and resolved spontaneously. The most frequent TEAEs were gastrointestinal in nature, reported by nine (24%) of 37 participants in the placebo group and 26 (40%) of 65 participants who received efimosfermin: two (25%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, eight (57%) of 14 participants receiving 75 mg every 2 weeks, two (13%) of 15 participants receiving 150 mg every 4 weeks, eight (53%) of 15 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and six (46%) of 13 participants receiving 300 mg every 4 weeks. The most common gastrointestinal events were nausea, vomiting, and diarrhoea. There were no treatment-related deaths. At week 12, 47 (89%) of 53 participants receiving efimosfermin for whom data were available had at least a 30% reduction in hepatic fat fraction: five (63%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, 11 (92%) of 12 participants receiving 75 mg every 2 weeks, nine (90%) of ten participants receiving 150 mg every 4 weeks, 11 (92%) of 12 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and all 11 (100%) participants receiving 300 mg every 4 weeks, compared with two (7%) of 30 participants receiving placebo.

INTERPRETATION:

In participants with phenotypic MASH, efimosfermin had a favourable safety profile and showed improvements in indicators of hepatic steatosis. These results help to inform future studies of efimosfermin in this important disease state.

FUNDING:

Boston Pharmaceuticals.

153

项与 Efimosfermin alfa 相关的新闻（医药）

2026-09-28

·珐成浩鑫

【P村情报】一周生物 “药” 闻（2026.9.21--9.25）

NEWS（9.21-9.25） //// 【P村情报】是珐成浩鑫诚意推出的资讯板块。我们汇总生物医药行业一周的重要新闻，帮助各位看官梳理热点、把握趋势，了解行业最新动向。 9/21 ■ 诺和新药“头对头”替尔泊肽III期成功诺和宣布CagriSema头对头替尔泊肽的III期REIMAGINE 5研究达到主要终点。同时，CagriSema对比安慰剂的减重III期REDEFINE 9研究也达到了主要终点。CagriSema为诺和诺德开发的一款复方药物，包含长效胰淀素类似物、Cagrilintide与GLP-1受体激动剂司美格鲁肽。 ■ 两款MASH新药拟纳入突破性疗法 CDE网站显示，GSK的Efimosfermin alfa和众生药业的ZSP1601同时拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。MASH是当前全球竞争最激烈的代谢赛道之一，国内仍无获批特效药。两款机制完全不同。Efimosfermin alfa是GSK自Boston Pharmaceuticals收购而来的一款可每月1次皮下注射给药的成纤维细胞生长因子（FGF21）类似物。有II期BOS-580-201研究数据显示，治疗第24周，Efimosfermin alfa组和安慰剂组实现MASH缓解且纤维化不恶化的患者比例分别为68%和29%，实现纤维化改善≥1期且MASH不恶化的患者比例分别为45%和21%。ZSP1601是众生药业自主研发的一款磷酸二酯酶（PDE）抑制剂。有II期研究数据显示，治疗第48周，ZSP1601不同剂量组和安慰剂组实现MASH缓解且纤维化不恶化或纤维化改善≥1期且MASH不恶化的患者比例分别为57.6%、64.9%和32.5%。 9/22 ■ 艾力斯伏美替尼新适应症申报上市艾力斯宣布，第三代EGFR-TKI甲磺酸伏美替尼片用于EGFR exon19缺失或L858R置换突变NSCLC成人患者肿瘤切除术后辅助治疗的新适应症上市申请，获CDE受理。早期肺癌术后辅助治疗是EGFR-TKI的兵家必争之地。该适应症若顺利获批，将补齐三代EGFR-TKI在术后辅助赛道的席位，进一步扩大伏美替尼适用人群。届时，伏美替尼将与奥希替尼等直接竞争。 ■ 百利天恒宜泽康乳腺癌一线联合方案获突破性治疗资格百利天恒公告，宜泽康（伦康依隆妥单抗、iza-bren）联合PD-1单抗，正式纳入药审中心突破性治疗药物程序，拟用于PD-L1阳性的局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌一线治疗。此次资格针对前移至初始治疗的联合方案，可获得监管部门优先配置的研发沟通和指导资源。 9/23 ■ ESMO大会，中国研究独揽29项LBA报告 2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会重磅研究LBA摘要标题公布：本届ESMO共设定96项LBA，中国在三个主席论坛中占据四席，其他LBA口头汇报达25项，合计29项，几乎占会议三分之一。从治疗领域看，中国相关研究高度集中在肺癌；从药物形式看，ADC药物后期临床数据集中爆发。其中，恒瑞将公布HER2 ADC SHR-A1811低HER2表达乳腺癌III期结果及HER3 ADC在EGFR突变NSCLC二线后治疗的III期结果，科伦博泰TROP2 ADC Sac-TMT将在主席论坛首发全球期III数据，并公布PD-L1阴性一线肺癌III期及EGFR突变NSCLC二线后治疗最终OS。 9/24 ■ 国产首个：高光制药JAK1/TYK2拟纳入优先审评，治疗类风湿关节炎 CDE官网显示，高光制药的吉诺昔替尼（TLL-018）拟纳入优先审评，用于治疗类风湿关节炎。TLL0-018是高光制药自研的一款高选择性JAK1/TYK2抑制剂，目前正处于慢性自发性荨麻疹（CSU）和类风湿关节炎（RA）的III期临床试验中。 ■ 33.5亿美元，诺诚健华达成史上最大金额BD交易诺诚健华宣布与礼来公司达成研发和授权许可战略合作协议，致力于开发创新药。诺诚健华将依托公司专有的药物发现平台及深厚的研发经验优势，发现并开发最多5项创新性靶点项目，致力于解决重大未被满足的临床需求。根据协议条款，诺诚健华有权获得最高1亿美元的首付款和近期付款，以及最高32.5亿美元的开发和商业化里程碑付款。此外，诺诚健华有权就许可产品的年度净销售额收取个位数百分比的分级特许权使用费。 ■ 进展或死亡风险降低73%，强生FIC双抗在华拟纳入优先审评 CDE网站显示，强生的塔奎妥单抗（中文商品名：拓立珂）拟纳入优先审评，用于联合泊马度胺治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种抗CD38单抗和来那度胺）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。塔奎妥单抗是一种T细胞重定向双特异性抗体，可与T细胞表面表达的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面表达的GPRC5D结合。临床研究显示，塔奎妥单抗通过重定向T细胞诱导杀伤带有GPRC5D表达的多发性骨髓瘤细胞，从而抑制肿瘤的形成和生长。 ■ 第二项，翰森B7-H3 ADC新适应症申报上市 CDE官网显示，翰森制药的瑞康立伏妥塔单抗（risvutatug rezetecan，ris-rez，研发代号HS-20093）申报第二项适应症，用于治疗12周岁及以上经既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者。该申请已被纳入优先审评。瑞康立伏妥塔单抗是翰森制药自主研发的靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC），由全人源的B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成，DAR值为4。2023年12月，翰森制药授予葛兰素史克（GSK）该产品在全球（不含中国内地、香港、澳门、台湾）的开发、生产及商业化独家许可。目前，GSK正在海外推进III期临床试验。 ■ 礼来胰岛素周制剂在美国获批上市礼来宣布胰岛素周制剂Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）获得FDA批准上市，用于治疗2型糖尿病。此前，该胰岛素已在2型糖尿病人群中完成4项III期临床试验。在QWINT-1研究中，未接受过胰岛素治疗的2型糖尿病患者接受efsitora alfa治疗52周后，糖化血红蛋白（HbA1c）水平降低了1.19%，对照组甘精胰岛素降幅为1.16%，达到非劣效性终点，未达到优效性终点。■ 翰森HS-20093骨肉瘤上市申请获受理翰森制药宣布，抗体偶联药物HS-20093的骨肉瘤上市申请获国家药监局受理，拟用于12岁及以上、既往至少两线治疗失败的患者。公司本周另行确认，这一适应症已于9月14日纳入优先审评，依据是关键Ⅲ期ARTEMIS-011研究的积极结果。HS-20093通过抗体识别肿瘤相关的B7-H3蛋白，再递送细胞毒药物。项目已进入上市审评，申报面向多次治疗后仍进展的骨肉瘤患者。■ 上海莱士拟收购勃林格在华生物药生产基地上海莱士拟收购勃林格殷格翰生物药业（中国）100%股权。标的拥有上海张江6000升规模的大分子生物药商业化生产基地，承接临床样品到商业化产品的开发与生产。股权价格采用1元基准价加交割调整，目前预计不超过2000万元，最终金额按交割账目结算；交易尚需境外反垄断批准。该基地此前已承担上海莱士血友病抗体药SR604的工艺与生产工作。此次收购将把这部分生产能力、质量体系和团队纳入上海莱士，减少核心管线后续转移生产的衔接问题。基地当前仍亏损，上海莱士还承诺在交割后至2028年底留用约定员工并维持运营，勃林格按协议提供相应支持。 9/25 ■ 恢复90%头发生长！礼来「巴瑞替尼」获批治疗青少年斑秃礼来宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准巴瑞替尼（baricitinib，商品名：Olumiant）用于治疗12岁及以上重度斑秃（AA）儿科患者。巴瑞替尼是Incyte开发的一款JAK抑制剂，其片剂用法为每日口服一次。2009年12月，礼来与Incyte达成协议，以7.55亿美元的交易总额获得该产品的共同开发和商业化权益。编辑及审定：市场部 · 欢迎点击上方图片内容，一键直达

2026-09-28

·华益药业

药闻动态 | 一周药闻 09.21-09.27

法规公告 NMPA：国家药监局综合司公开征求《放射性药品管理条例（征求意见稿）》意见为进一步完善放射性药品管理法规制度，按照国家药监局立法工作计划，根据新修订《药品管理法》等法律，结合放射性药品管理实际，国家药监局对1989年国务院发布实施的《放射性药品管理办法》进行修订，形成《放射性药品管理条例（征求意见稿）》（附件1），现向社会公开征求意见。 https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/zhqyj/zhqyjyp/20260921165938116.html CDE：关于公开征求《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知为进一步规范和指导慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验，提供可参考的技术规范，我中心起草了《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则》，经中心内部讨论，已形成公开征求意见稿。 https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c954e71e32e70a3228ce0cc3d3bd1e9b CDE：国家药监局药审中心关于发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》的通告(2026年第44号) 为配合ICH E6(R3)指导原则和我国《药物临床试验质量管理规范（2026年修订）》的实施，进一步明确临床试验计算机化系统使用的规范，并对试验中所产生的电子数据提出相应的技术要求，药审中心组织制定了《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》（见附件）。经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/2c5d9c3f1afef1605b6a6d3a9df7b5ae 中检院：关于公开征求临床急需境外已上市罕见病药品检验策略优化工作程序（征求意见稿）意见的通知 2026年1月7日，国家药监局发布《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》（2026年第3号，以下简称《公告》）及政策解读，提出系列优化措施以加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求。为落实《公告》要求，规范临床急需境外已上市罕见病药品的注册检验和进口检验，保证检验的科学性和合规性，中检院组织制定了临床急需境外已上市罕见病药品检验策略优化工作程序（附件1、2）及起草说明（附件3）。现向社会公开征求意见。 https://www.nidc.org.cn/directory/web/nifdc//xxgk/ggtzh/tongzhi/202609221340322214970.html 企业动态 1、千金药业控股子公司千金湘江药业同日获得两张注册证书。琥珀酸亚铁片按化学药品3类获批并按甲类OTC管理，用于缺铁性贫血的预防和治疗；草酸艾司西酞普兰片按化学药品4类获批，用于治疗抑郁症以及伴有或不伴有广场恐怖症的惊恐障碍。 2、国药现代公司申报的4类仿制药他克莫司软膏获批生产并视同过评，近年来中国市场他克莫司软膏销售额均超过9亿元。适用于因潜在危险而不宜使用传统疗法、或对传统疗法反应不充分、或无法耐受传统疗法的中到重度特应性皮炎患者。 3、北陆药业申报的4类仿制药贝美前列素滴眼液获批生产并视同过评，规格0.03%(3ml:0.9mg)，用于降低开角型青光眼及高眼压症患者的眼压，原研为美国艾尔建，已纳入国家医保乙类目录。 4、福州长富星生物医药按化药 2.2 类申报的氢溴酸伏硫西汀口崩片上市申请获受理。本品为新型多模式抗抑郁药，用于成人抑郁症。口崩片遇唾液数秒崩解、无需用水送服，适配吞咽困难人群，且部分药物经口腔黏膜吸收，一定程度上可减少肝脏首过效应。 5、艾伯维的创新疗法 Tavapadon 已获美国FDA批准上市，商品名为 Juvmo。这是全球首款选择性靶向多巴胺D1/D5受体亚型的部分激动剂，用于治疗成人帕金森病，为每日一次口服的片剂。 6、广州绿十字制药按化药注册分类3类申报的雷美替胺片临床试验申请获默示许可，拟定适应症为改善入睡困难性失眠症。其核心优势在于无成瘾性、无药物滥用风险，FDA将其列为不受管制的催眠药物，特别适合需长期用药的患者。 7、海南倍特药业递交的3类仿制化药罂粟乙碘油注射液上市申请获受理，这是一种特殊的碘化非水溶性造影剂，临床主要用于碘缺乏病治疗、淋巴造影、成人肝细胞癌动脉化疗栓塞以及子宫输卵管造影等领域，目前已纳入国家医保乙类目录。 8、高光制药的吉诺昔替尼片（TLL-018 片）拟纳入优先审评品种，这是一款高选择性的口服小分子 JAK1/TYK2 抑制剂，旨在通过调控关键免疫炎症信号通路，用于多种自身免疫及炎症疾病的治疗。 9、GSK的Efimosfermin alfa和众生药业的ZSP1601片拟纳入突破性治疗品种，适应症均为代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。其中Efimosfermin alfa采用每月一次皮下注射给药，通过调节代谢相关通路，降低肝脏脂肪，并改善肝脏炎症和纤维化。 10、新华制药旗下三款4类仿制药同日获批上市、视同过评。其中，硫酸镁钠钾口服用浓溶液、左卡尼汀口服溶液2025年在中国市场销售额均超过4亿元，盐酸多奈哌齐口崩片2026第一季度同比增长约28%。 11、翰森制药旗下控股子公司常州恒邦药业的注射用HS-20093新适应症上市申请获受理。结合临床试验进展，该适应症预计用于≥12周岁、既往至少接受二线治疗失败的骨肉瘤患者。 12、礼来官网宣布，美国 FDA 已批准其长效胰岛素 Onswik（Efsitora alfa) 上市，与饮食和运动一起用于控制2型糖尿病成人的高血糖。相较于需每日一次的基础胰岛素，Efsitora 每年可减少 300 多次注射。 13、礼来 Olumiant（巴瑞替尼片）获美国 FDA 批准新适应症，用于 12 岁及以上重度斑秃（AA）儿科患者，成为美国首个获批用于该适应症的全身治疗药物。 14、华东医药全资子公司中美华东自研 1 类创新药 HDM1002 片（口服小分子 GLP-1 受体激动剂）超重 / 肥胖体重管理 Ⅲ 期临床取得积极顶线结果，44 周达到全部主要终点，52 周减重持续，同步改善多项代谢指标，无新增安全信号，公司已完成 Pre-NDA 沟通，即将递交上市申请。 15、长春高新子公司重组人源抗呼吸道合胞病毒单克隆抗体注射液组合制剂临床试验申请于近日获 CDE 受理，用于呼吸道合胞病毒感染相关疾病预防。 16、南京海纳医药科技按3类仿制药对乙酰氨基酚布洛芬片上市申请9月21日获受理。该复方是美国FDA批准的首个布洛芬+对乙酰氨基酚OTC组合，用于12岁以上人群的解热镇痛，协同增效、起效快于单方。 17、仁和药业全资子公司江西药都樟树制药申报的3.1类古代经典名方中药复方制剂温经汤颗粒上市申请9月23日获CDE受理。温经汤处方来源于宋·陈自明《妇人大全良方》，收录于《古代经典名方目录(第一批)》，具有温经补虚、化瘀止痛的功效，用于血海虚寒、气血凝滞证，症见妇人月经不调、脐腹作痛、脉沉紧。 18、济川药业与玉森新药战略合作的中药1.1类新药巴芪柔肝颗粒申报临床获得CDE承办。巴芪柔肝颗粒源于临床经验方，经十余年临床应用验证，疗效确切，获批院内制剂批号后以“柔肝颗粒”之名应用于慢性肝病肝纤维化患者的临床治疗。来源|国家药监局、药审中心、医药魔方、米内网编辑整理|华益药业

2026-09-28

·药师华子

最高缓解68%！两款脂肪肝新药纳入突破性疗法，百亿赛道或将洗牌？

一个沉寂多年的市场，正在迎来爆发前夜！ 9月21日，国家药品监管局的审评中心公布，众生药业的ZSP1601和GSK的Efimosfermin alfa在同日被纳入了突破性疗法，共同闯入脂肪性肝炎（MASH）市场。根据公开资料，来自英国的药企巨头GSK在收购波士顿制药后，顺理成章地将Efimosfermin alfa收入囊中。临床研究表明，这款成纤维细胞生长因子打破了传统频繁给药的局限，仅需每月使用1次，便在24周内帮助高达68%的患者实现了MASH缓解。更令人瞩目的是，交出另一份亮眼答卷的ZSP1601，正是由我国本土的众生药业自主研发。作为国内首款进入临床的MASH靶向创新药，它着力于探索改善肝脏脂肪沉积、纤维化进展的新路径，48周后改善效果达到64.9%。一天之内，两款同类新药接连获突破性认定，让沉寂已久的肝脏健康赛道再次热闹起来。这种研发端的加速突破，背后其实是极其严峻的现实推动。相关数据显示，2025年全球肝脏健康市场的总体规模已经突破百亿美元大关，我国成人脂肪肝占比更是达到30%，30岁以下的青壮年人群占比正呈现快速上升态势。然而，与这一庞大体量形成强烈反差的是，长期以来，MASH领域始终缺少能够真正改善的针对性方案。这种急剧增长的未满足需求，正强力倒逼着本土药企与大健康产业加速技术迭代与方案创新，寻找更加精准、有效的破局之路。有业内人士指出：“这些原研创新药的破局，不仅对现有的市场格局是一种冲击，也让肝脏健康管理形成了一个从临床干预到日常养护的完整闭环。” 除了这些突破性的创新药，以“倍清肝”为代表的本土生物科技成果，同样是我国企业围绕肝脏健康的一次新尝试。不同于药物干预，这类养护方案更强调长期、温和的日常管理。“倍清肝”通过对四氢姜黄素、二氢杨梅素等天然物质进行复配，除了帮助抵御高油高盐饮食与酒精带来的刺激，还为长期处于高压熬夜、应酬频繁等人群的肝脏建起了一道防护网。一位在肝脏健康领域深耕多年的专家表示：“脂肪肝的防治本就是一项系统工程，在日常干预端为庞大的亚健康人群提供科学的养护方案，同样是整个产业里不可或缺的一环。不过最终还要看它能否经受住市场的检验。” 实际上，这种新型养护成果似乎表现得颇为亮眼。商智数据显示，今年前两个季度，“倍清肝”在京J东平台的成交增长了49%，不少消费者复购给家人，纷纷反馈“整体状态更有精神了”“应酬过后的沉重感和疲劳感减轻了不少”之类。现实中，绝大多数人往往是因为长期熬夜、缺乏锻炼和不当饮食等不良生活习惯，导致肝脏处于轻度脂肪堆积的状态。对于这类人群而言，无需过早接受药物干预；相反，通过科学的日常调理与生活方式干预，反而对身体负担更小，也更容易长期坚持。不光是众生药业，国内多家药企也正在这片蓝海中加速布局：从歌礼制药在MASH管线上的持续推进，到海思科围绕代谢调节方向的研发投入，本土创新力量正从不同机制、不同靶点切入这一新兴赛道，试图在全球MASH药物研发的竞争中抢占先机。毕竟，MASH赛道无疑是一场高风险与高回报并存的硬仗。一款真正能够通过临床验证并成功获批上市的创新药，有望成长为数十亿美元级别的重磅产品，甚至带动迎来一次市场价值的重新评估。但研发管线多，并不意味着能成功。从临床数据到监管审批，再到上市后的商业化竞争，每一步都存在不确定性。因此，在这片看似风口涌动的千亿蓝海中，最终究竟谁能真正跨越周期、脱颖而出，答案终究还是得交由时间与严苛的市场来检验。

并购突破性疗法

100 项与 Efimosfermin alfa 相关的药物交易

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外链

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D13338	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肝纤维化	临床3期	美国	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	中国	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	日本	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	阿根廷	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	澳大利亚	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	奥地利	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	比利时	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	巴西	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	保加利亚	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	加拿大	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04880031 (EASL2026)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	120	Efimosfermin 225 mg	獵餘鹽壓糧觸築壓憲艱(願窪憲鬱蓋築範憲廠網) = 願願憲廠鹽獵齋製壓膚觸遞艱積鑰壓簾構膚遞 (壓製鹹遞憲範衊淵憲餘 ) 更多	积极	2026-05-27
				Efimosfermin 300 mg	獵餘鹽壓糧觸築壓憲艱(願窪憲鬱蓋築範憲廠網) = 鏇糧顧鬱鏇觸繭遞衊膚觸遞艱積鑰壓簾構膚遞 (壓製鹹遞憲範衊淵憲餘 ) 更多
NCT04880031 (Pubmed \| Lancet)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin 300 mg Q4W	醖艱範構顧鑰壓醖繭鏇(範憲醖醖範醖積糧積簾) = Most frequent adverse events were gastrointestinal events, which were transient and occurred within the first few weeks of treatment. 壓淵築鑰醖夢積壓壓顧 (艱選鹹顧衊鹽繭艱鹽構 )	积极	2026-02-01
				Placebo
NCT04880031 (Pubmed \| Lancet Gastroenterol Hepatol) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	65	Efimosfermin	遞願齋獵鑰餘構壓選選(鏇餘願顧襯衊觸鹹鹽獵) = 鬱顧範製鬱壓齋獵窪遞觸淵簾窪繭窪齋衊簾築 (鏇構鑰鏇範壓築顧繭糧 ) 更多	积极	2025-08-01
				Efimosfermin (75 mg every 4 weeks)	遞願齋獵鑰餘構壓選選(鏇餘願顧襯衊觸鹹鹽獵) = 獵淵夢鹹觸蓋觸窪壓廠觸淵簾窪繭窪齋衊簾築 (鏇構鑰鏇範壓築顧繭糧 ) 更多
NCT04880031 (DDW2025)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 Fibroscan-AST (FAST) \| Fibrosis-4 Index (FIB-4) \| NAFLD Fibrosis Score (NFS)	84	Efimosfermin 300mg	鬱鹹鑰選憲鏇蓋夢夢觸(鹹衊衊衊鹽齋襯齋顧構) = 襯選積鹽範齋壓鏇醖選鹽衊積蓋齋齋淵築壓築 (壓願製糧構鏇鹽廠鬱餘 ) 更多	积极	2025-05-03
				Placebo	鬱鹹鑰選憲鏇蓋夢夢觸(鹹衊衊衊鹽齋襯齋顧構) = 鹹衊觸顧簾築糧糧窪築鹽衊積蓋齋齋淵築壓築 (壓願製糧構鏇鹽廠鬱餘 ) 更多
NCT04880031 (NASH_TAG2025)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin 300mg	鬱鏇獵選憲壓築蓋衊壓(鹹鏇艱範選糧壓膚構鑰) = 壓簾廠願顧選鹽築鬱膚糧觸襯蓋選築蓋製醖蓋 (夢壓衊壓積糧構網淵蓋 ) 更多	积极	2025-01-09
				Placebo	鬱鏇獵選憲壓築蓋衊壓(鹹鏇艱範選糧壓膚構鑰) = 選廠糧繭構範窪鏇衊鏇糧觸襯蓋選築蓋製醖蓋 (夢壓衊壓積糧構網淵蓋 ) 更多
NCT04880031 (BOS-580-201, Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin alfa 300 mg	蓋餘鹽鹹鏇網夢範壓選(積廠範繭顧網醖鬱膚網) = 鬱積艱襯鏇鹹蓋築憲鏇鹽蓋獵衊網顧餘製齋艱 (簾衊艱糧獵餘憲鹹憲壓 ) 更多	积极	2024-11-15
				Placebo	蓋餘鹽鹹鏇網夢範壓選(積廠範繭顧網醖鬱膚網) = 遞構獵願顧構積鑰膚觸鹽蓋獵衊網顧餘製齋艱 (簾衊艱糧獵餘憲鹹憲壓 ) 更多
Phase 2a study (NASH_TAG2024)	临床2期	-	102	BOS-580	鹽膚製獵淵壓獵淵簾簾(蓋鹹鏇窪製鑰衊鑰範衊) = 廠廠醖淵醖網糧遞廠壓顧鬱醖鏇壓衊餘觸繭壓 (積積壓夢製網鬱範簾蓋 )	积极	2024-01-04
				Placebo	鹽膚製獵淵壓獵淵簾簾(蓋鹹鏇窪製鑰衊鑰範衊) = 窪鑰鑰繭範齋鬱獵觸憲顧鬱醖鏇壓衊餘觸繭壓 (積積壓夢製網鬱範簾蓋 )
NCT04880031 (Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	102	overall	醖製鏇鹹鹹糧獵膚網衊(範積製鏇積簾廠廠醖獵) = No treatment emergent adverse events of hypoglycemia were reported in any patient enrolled in the study. 積範廠鏇簾築遞鹹鹹鹹 (蓋糧衊鬱網築範網鑰願 ) 更多	积极	2023-11-10
				BOS-580 (HbA1c≥6.5%)
NCT03466203 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab)	临床1期	高甘油三酯血症 \| 肥胖	64	LLF580 300 mg	鹽製壓觸鬱繭憲鏇憲壓(醖繭鹹簾顧繭衊選壓夢) = higher incidence of generally mild to moderate gastrointestinal adverse effects 鹹積網憲醖選壓蓋鹽築 (齋範鏇糧窪願選憲襯壓 )	-	2021-08-25