Efimosfermin alfa(Efimosfermin alfa) - 药物靶点：FGF21R_在研适应症：肝纤维化，代偿期肝硬化，纤维化_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

融合蛋白

别名

BOS 580、GSK-6519754、GSK6519754

+ [2]

靶点

FGF21R

作用方式

调节剂

作用机制

FGF21R modulators

治疗领域

消化系统疾病其他疾病

在研适应症

肝纤维化代偿期肝硬化纤维化+ [2]

非在研适应症

肥胖

原研机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

在研机构

葛兰素史克（中国）投资有限公司

GSK Plc

非在研机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

权益机构

Boston Pharmaceuticals, Inc.

Novartis AG

GSK Plc

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评优先药物（PRIME） (欧盟)、突破性疗法 (中国)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

Sequence Code 127087

来源: *****

关联

12

项与 Efimosfermin alfa 相关的临床试验

NCT07791043

/ Not yet recruiting临床2期

A Dose-finding, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Treatment With Efimosfermin Alfa in Adult Participants With Alcohol-related Liver Disease (ALD)

This is a dose-ranging study to evaluate safety of efimosfermin alfa and to establish proof-of-concept that efimosfermin alfa therapy provides benefit in participants with ALD.

开始日期2026-09-23

申办/合作机构

GSK Plc

JPRN-jRCT2041260085

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, two-part, double-blind, randomized, placebo-controlled study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa injection in adult participants with compensated cirrhosis (stage F4 fibrosis) due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (NEBULA-2)

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

GlaxoSmithKline KK

JPRN-jRCT2041260084

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, double-blind, randomized, placebo controlled, 2-arm study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa injection in adult participants with compensated cirrhosis due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (NEBULA-1)

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

GlaxoSmithKline KK

100 项与 Efimosfermin alfa 相关的临床结果

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100 项与 Efimosfermin alfa 相关的转化医学

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100 项与 Efimosfermin alfa 相关的专利（医药）

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5

项与 Efimosfermin alfa 相关的文献（医药）

2026-02-01·LANCET

Efimosfermin alfa (BOS-580) once per month in people with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis with F2 or F3 fibrosis: results from a 24-week, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

Article

作者: Kowdley, Kris V ; Zhao, Jeff ; Odrljin, Tatjana ; Jeglinski, Brenda ; Bain, Gerard ; Loomba, Rohit ; Noureddin, Mazen ; Koziel, Margaret James

BACKGROUND:

The growing prevalence of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) underscores the unmet need for effective and safe liver-targeted therapies to prevent fibrosis and disease progression. The aim of this study was to evaluate the efficacy and safety of efimosfermin alfa (henceforth referred to as efimosfermin, formerly BOS-580), an FGF21 analogue taken once per month, in patients with MASH and moderate or advanced fibrosis.

METHODS:

This 24-week, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial evaluated the safety and efficacy of efimosfermin in participants aged 18-75 years with a BMI of at least 27 kg/m² and MASH and F2 or F3 fibrosis present on a diagnostic liver biopsy done either during screening or within 6 months before the first day of dosing, and total activity Nonalcoholic Fatty Liver Disease Activity Score (NAS) of at least 4 with a minimum score of 1 point for all three NAS components (steatosis, hepatocyte ballooning, and lobular inflammation). The trial was conducted at 34 clinical research study sites in the USA. Participants were randomly assigned 1:1 to efimosfermin 300 mg or placebo administered by subcutaneous injection every 4 weeks (Q4W) over 24 weeks, stratified by MASH fibrosis stage (F2 vs F3 stage). Participants, investigators, and those assessing outcomes were masked to group assignment. The primary endpoint was safety and tolerability (ie, treatment-emergent adverse events, changes from baseline to week 24 in blood pressure and heart rate, and the incidence of grade 3 and grade 4 laboratory abnormalities at week 24), analysed in all participants who received at least one dose. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04880031) and was completed on Sept 18, 2024.

FINDINGS:

Between May 4, 2023, and March 22, 2024, of 1171 participants screened, 84 participants were randomly assigned to efimosfermin 300 mg Q4W (n=43) or placebo (n=41); 44 (52%) were female and 40 (48%) were male. 48 (57%) had F2 fibrosis and 36 (43%) had F3 fibrosis; 65 had evaluable week-24 biopsy results. All 43 in the efimosfermin group and 40 of 41 participants in the placebo group received at least one dose. Adverse events were reported in 29 (67%) of 43 participants receiving efimosfermin and 22 (55%) of 40 receiving placebo. The majority of treatment-emergent adverse events were mild (24 [56%] of 43 in the efimosfermin group vs 15 [38%] of 40 in the placebo group) or moderate (18 [42%] vs 14 [35%]) in severity. Most frequent adverse events were gastrointestinal events, which were transient and occurred within the first few weeks of treatment. There were no clinically meaningful changes in vital signs between treatment and placebo groups, and no clinically significant grade 3 or higher laboratory abnormalities observed for either group. No deaths or adverse events greater than grade 3 were observed during the study.

INTERPRETATION:

In this phase 2 trial, treatment with efimosfermin once per month was generally well tolerated in participants with biopsy-confirmed MASH and F2 or F3 fibrosis. These results support the further development of efimosfermin for treatment of MASH-related fibrosis.

FUNDING:

Boston Pharmaceuticals and GSK.

2025-12-01·Gastroenterology & hepatology

Once-Monthly Efimosfermin Alfa for Up to 48 Weeks in MASH With F2/F3 Fibrosis: Results From a Phase 2, Open-Label Extension Study.

Article

2025-08-01·The Lancet Gastroenterology & Hepatology

Efimosfermin alfa (BOS-580), a long-acting FGF21 analogue, in participants with phenotypic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial

Article

作者: Loomba, Rohit ; Morrow, Linda ; Clawson, Alicia ; Odrljin, Tatjana ; Kowdley, Kris V ; Alvarez, Alina Maria ; Bain, Gerard ; Chowdhury, Swapan ; Jeglinski, Brenda ; Kim, Nomita J ; Rodriguez, Jose

BACKGROUND:

Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) is a progressive disease characterised by steatosis, inflammation, and liver fibrosis. Efimosfermin alfa (efimosfermin, formerly BOS-580) is a long-acting, engineered variant of FGF21 designed to have a prolonged half-life. We aimed to assess the safety and tolerability of multiple efimosfermin doses and dosing regimens compared with placebo and to evaluate exploratory biomarkers of efficacy in participants with phenotypic MASH.

METHODS:

This multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial was conducted at 12 centres in the USA. Individuals with phenotypic MASH, aged 18-75 years and with a BMI of 30-45 kg/m², were eligible for the study. Participants were randomly assigned, using a centralised interactive randomisation system with no stratification factors, to one of five dosing cohorts: efimosfermin 75 mg once every 4 weeks, 75 mg once every 2 weeks, 150 mg once every 4 weeks, 150 mg once every 2 weeks, or 300 mg once every 4 weeks, for a 12-week treatment period. Participants were assigned 1:1:1:1 to all cohorts except efimosfermin 150 mg once every 4 weeks, which was initiated after assignment to the other cohorts was complete. Within each cohort, participants were randomly assigned 4:1 to receive efimosfermin or placebo, via subcutaneous injection, in fixed blocks of size five. Investigators and participants were masked to group assignment and treatment allocation. The primary endpoint was safety and tolerability and was assessed throughout the 12-week treatment period and at the follow-up visit 4 weeks after the final dose in the full analysis set, defined as enrolled participants who received at least one dose of study medication. Part A (reported here) of this phase 2 study is complete, while other parts of the phase 2 study are ongoing. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04880031).

FINDINGS:

Between Aug 27, 2021, and July 22, 2022, 360 individuals were screened, of whom 102 were eligible and were randomly assigned to receive placebo (n=37) or efimosfermin 75 mg every 4 weeks (n=8), 75 mg every 2 weeks (n=14), 150 mg every 4 weeks (n=15), 150 mg every 2 weeks (n=15), or 300 mg every 4 weeks (n=13), for a total of 12 weeks. 45 (44%) of the 102 participants were female and 57 (56%) were male, with a mean age of 53 years (SD 11) and mean BMI of 36·5 kg/m² (SD 4·1). Of 65 participants treated with efimosfermin, 43 (66%) had treatment-emergent adverse events (TEAEs): four (50%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, ten (71%) of 14 participants receiving 75 mg every 2 weeks, six (40%) of 15 participants receiving 150 mg every 4 weeks; 12 (80%) of 15 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and 11 (85%) of 13 participants receiving 300 mg every 4 weeks; TEAEs were recorded in 18 (49%) of 37 participants receiving placebo. TEAEs were typically mild-to-moderate in severity and resolved spontaneously. The most frequent TEAEs were gastrointestinal in nature, reported by nine (24%) of 37 participants in the placebo group and 26 (40%) of 65 participants who received efimosfermin: two (25%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, eight (57%) of 14 participants receiving 75 mg every 2 weeks, two (13%) of 15 participants receiving 150 mg every 4 weeks, eight (53%) of 15 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and six (46%) of 13 participants receiving 300 mg every 4 weeks. The most common gastrointestinal events were nausea, vomiting, and diarrhoea. There were no treatment-related deaths. At week 12, 47 (89%) of 53 participants receiving efimosfermin for whom data were available had at least a 30% reduction in hepatic fat fraction: five (63%) of eight participants receiving 75 mg every 4 weeks, 11 (92%) of 12 participants receiving 75 mg every 2 weeks, nine (90%) of ten participants receiving 150 mg every 4 weeks, 11 (92%) of 12 participants receiving 150 mg every 2 weeks, and all 11 (100%) participants receiving 300 mg every 4 weeks, compared with two (7%) of 30 participants receiving placebo.

INTERPRETATION:

In participants with phenotypic MASH, efimosfermin had a favourable safety profile and showed improvements in indicators of hepatic steatosis. These results help to inform future studies of efimosfermin in this important disease state.

FUNDING:

Boston Pharmaceuticals.

106

项与 Efimosfermin alfa 相关的新闻（医药）

2026-09-03

·全国党媒信息公共平台

房颤治疗药物研发热度显著提升

□ 陈宇哲根据美国Clinicaltrial数据库数据，7月份，全球新开由企业资本主导的临床试验总数为806项，数量较6月份下降7.46%。单月新开临床试验数量高于去年同期水平，同比上升14.81%。热门领域分布从7月份新开临床试验热门适应证来看，肺癌为最热门的研发领域，新开临床试验30项，环比下降33.33%，同比上升25%，这也是7月份新开临床试验数量月降幅最大的热门适应证。其次为肥胖，新开临床试验数量为28项，环比上升33.33%，同比上升115.38%。此外，相较于6月份，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为心房颤动，由3项上升为13项，上升幅度为333.33%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为高血压，由4项上升为16项，上升幅度为300%。（详见表1）对新开临床试验的发起单位进行统计后发现，7月份发起临床试验最多的企业是阿斯利康，新开临床试验15项，环比下降34.78%，同比增长36.36%。其次是辉瑞，新开临床试验数量为12项，环比上升100%，同比增长20%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的企业是再生元，由2项增长至10项，增长幅度为400%。值得关注的是，7月份我国药企福建盛迪医药、苏州盛迪亚、百利天恒进入新开临床试验数量排名前十榜单。其中，福建盛迪医药、苏州盛迪亚均为恒瑞医药全资子公司，彰显了恒瑞医药强劲的研发实力。（详见表2）对临床试验的申请国家和地区进行统计后发现，7月份美国仍为临床试验开展最为主要的国家，新开临床试验235项。其次是中国，新开临床试验数量为154项。7月份新开临床试验数量月增幅最大的是韩国，由6月份的14项增长至21项，增长幅度为50%；新开临床试验数量月降幅最大的是日本，下降幅度为47.06%。头部企业表现阿斯利康7月份新开的15项临床试验中，包含6项Ⅲ期临床试验，其中5项的试验药物均为Elecoglipron，适应证均为2型糖尿病。Elecoglipron是我国药企宜明生物自主研发的非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂，阿斯利康于2023年被授予其全球开发及商业化权益。无需空腹服用是该药重要的临床优势。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Dato-DXd，适应证为高风险肌肉浸润性尿路上皮癌（NCT07720284）。该药是第一三共开发的第二代TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），其抗体可特异性结合肿瘤细胞膜表面的TROP2抗原。2020年，阿斯利康与第一三共达成协议，共同开发这款ADC药物。辉瑞7月份新开的12项临床试验中，包括2项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Ritlecitinib，适应证为斑秃（NCT07733765）。该药是辉瑞研发的新一代高选择性JAK3/TEC不可逆抑制剂，与泛JAK抑制剂相比，该药物靶向性更强。另1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Rimegepant，适应证为偏头痛的预防性治疗（NCT07729462）。该药是一种口服小分子CGRP受体拮抗剂，适用于偏头痛患者急性期止痛与每日预防性规律服用。其特点是不会引起血管收缩，因此也适用于合并心血管疾病的偏头痛患者。再生元7月份新开的10项临床试验中，涵盖4项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为REGN7508，适应证分别为心房颤动（NCT07626411）和外周动脉疾病（NCT07318610）。该药是再生元开发的长效抗凝单抗，靶向凝血因子Ⅸ的催化结构域，属于内在凝血通路选择性抑制剂。其设计特点在于仅阻断血栓形成通路、保留人体正常止血功能，同时兼具强效抗凝与低出血风险的优势。另外2项Ⅲ期临床试验中，有1项的试验药物为REGN-2Cat，适应证为因猫过敏导致的过敏性结膜炎（NCT07675811）。该药是一种被动免疫疗法，作用机制是通过抗体精准靶向并中和引发猫过敏的主要过敏原——Feld1蛋白，从而从源头阻止过敏反应的触发，缓解眼部过敏症状。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Garetosmab，适应证为进行性骨化性纤维异常症（NCT07559513）。该药是再生元开发的全人源单抗，靶向Activin A，能够有效阻断肌肉及软组织异常骨化进程。福建盛迪医药7月份新开的9项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Ribupatide，适应证分别为肥胖合并膝骨关节炎（NCT07709910）、超重或肥胖（NCT07670884）。Ribupatide是一款GLP-1/GIP双激动剂，多肽骨架为全新原创序列，每周1次皮下注射给药。剩余1项Ⅲ期临床试验针对经核苷（酸）类似物抑制的HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者（NCT07606950），试验药物为HRS-5635。该药是一款肝靶向GalNAcsiRNA药物，进入肝细胞后可靶向乙型肝炎病毒（HBV）X基因，降解HBV mRNA，从而全面抑制HBsAg、HBeAg、HBV DNA等病毒蛋白表达。诺华7月份新开的9项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验，其中1项试验药物为Remibrutinib，适应证为中重度化脓性汗腺炎（NCT07665437）。该药是诺华研发的全球首个获批用于慢性自发性荨麻疹的口服BTK抑制剂，可从源头阻止肥大细胞释放组胺，此次试验拓展至化脓性汗腺炎领域，旨在探索其在新适应证中的治疗潜力。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物分别为VAY736和QVM149，适应证分别为干燥综合征（NCT07621809）和哮喘（NCT05776927）。VAY736是诺华开发的兼具BAFF-R阻断与B细胞清除双重机制的单抗，能够特异性结合BAFF受体（BAFF-R/ CD268），在阻断致病B细胞存活信号的同时实现靶向清除。QVM149是每日1次吸入式三联固定复方制剂，由茚达特罗、格隆溴铵和糠酸莫米松组成，专为接受双重支气管扩张剂联合糠酸莫米松治疗后仍控制不佳的成人哮喘患者设计，旨在简化用药方案、提高患者依从性。苏州盛迪亚7月份新开的8项临床试验中，共包括5项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为SHR-1501，适应证分别为仅乳头状细胞的非肌肉浸润性膀胱癌（NCT07726992）和非肌层浸润性膀胱癌（NCT07424287）。SHR-1501是一款IL-15超级激动剂Fc融合蛋白，为1类创新生物药，采用膀胱内局部灌注给药。其余3项Ⅲ期临床试验分别针对肝细胞癌、三阴性乳腺癌和晚期结直肠癌。其中，晚期结直肠癌的试验药物为SHR-A1811。该药是一款靶向HER2的ADC药物，具备强效旁观者效应，覆盖HER2突变、HER2阳性及HER2低表达等多种实体瘤类型。礼来7月份新开的8项临床试验中，仅1项为Ⅲ期临床试验，试验药物为Orforglipron，适应证为2型糖尿病（NCT07613307）。该药是一款非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂。其核心优势在于服用不受饮食限制和可常温保存，旨在解决传统口服GLP-1类药物在依从性方面的痛点。葛兰素史克7月份新开的8项临床试验中，包括3项Ⅲ期临床试验。其中，有2项试验药物均为Efimosfermin alfa，适应证均为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。Efimosfermin alfa是一款每月1次皮下注射的长效FGF21激动剂，兼具减脂、抗炎、逆转肝纤维化三重作用，专门针对MASH甚至代偿期肝硬化患者，旨在凭借超长给药间隔提升慢病治疗依从性。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Velzatinib，适应证为既往未经治疗的转移性和/或不可切除胃肠道间质瘤（NCT07585266）。Velzatinib是一款广谱KIT抑制剂，覆盖原发KIT突变及全部继发耐药突变，旨在弥补伊马替尼、舒尼替尼耐药后的治疗空白。勃林格殷格翰7月份新开的7项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Obrixtamig，适应证为肺外神经内分泌癌（NCT07544654）。该药是一款DLL3/ CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），采用IgG构型，通过桥接自体T细胞精准杀伤DLL3阳性肿瘤细胞。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Nerandomilast，适应证分别为系统性硬化症（NCT07497087）和纤维化间质性肺病（NCT07366034）。该药是一款新一代选择性PDE4B口服抑制剂，具备抗炎和抗纤维化双重作用机制，适用于治疗特发性肺纤维化与进展性肺纤维化。百利天恒7月份新开的7项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为BL-M07D1，适应证分别为胆道癌（NCT07606599）和卵巢上皮癌（NCT07545460）。BL-M07D1是百利天恒自主研发的HER2靶向ADC，搭载新型喜树碱类载荷，覆盖HER2阳性、低表达及突变实体瘤。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为BLB01D1，适应证为乳腺癌（NCT07648914）。该药是百利天恒全球首创的EGFR×HER3双特异性ADC，搭载Ed-04喜树碱类载荷。（数据来源于美国Clinicaltrial数据库，统计时间为2026年8月9日）

2026-09-03

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7月份美国Clinicaltrial数据库临床试验数据显示—— 房颤治疗药物研发热度显著提升

根据美国Clinicaltrial数据库数据，7月份，全球新开由企业资本主导的临床试验总数为806项，数量较6月份下降7.46%。单月新开临床试验数量高于去年同期水平，同比上升14.81%。热门领域分布从7月份新开临床试验热门适应证来看，肺癌为最热门的研发领域，新开临床试验30项，环比下降33.33%，同比上升25%，这也是7月份新开临床试验数量月降幅最大的热门适应证。其次为肥胖，新开临床试验数量为28项，环比上升33.33%，同比上升115.38%。此外，相较于6月份，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为心房颤动，由3项上升为13项，上升幅度为333.33%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为高血压，由4项上升为16项，上升幅度为300%。（详见表1）对新开临床试验的发起单位进行统计后发现，7月份发起临床试验最多的企业是阿斯利康，新开临床试验15项，环比下降34.78%，同比增长36.36%。其次是辉瑞，新开临床试验数量为12项，环比上升100%，同比增长20%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的企业是再生元，由2项增长至10项，增长幅度为400%。值得关注的是，7月份我国药企福建盛迪医药、苏州盛迪亚、百利天恒进入新开临床试验数量排名前十榜单。其中，福建盛迪医药、苏州盛迪亚均为恒瑞医药全资子公司，彰显了恒瑞医药强劲的研发实力。（详见表2）对临床试验的申请国家和地区进行统计后发现，7月份美国仍为临床试验开展最为主要的国家，新开临床试验235项。其次是中国，新开临床试验数量为154项。7月份新开临床试验数量月增幅最大的是韩国，由6月份的14项增长至21项，增长幅度为50%；新开临床试验数量月降幅最大的是日本，下降幅度为47.06%。头部企业表现阿斯利康7月份新开的15项临床试验中，包含6项Ⅲ期临床试验，其中5项的试验药物均为Elecoglipron，适应证均为2型糖尿病。Elecoglipron是我国药企宜明生物自主研发的非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂，阿斯利康于2023年被授予其全球开发及商业化权益。无需空腹服用是该药重要的临床优势。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Dato-DXd，适应证为高风险肌肉浸润性尿路上皮癌（NCT07720284）。该药是第一三共开发的第二代TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），其抗体可特异性结合肿瘤细胞膜表面的TROP2抗原。2020年，阿斯利康与第一三共达成协议，共同开发这款ADC药物。辉瑞7月份新开的12项临床试验中，包括2项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Ritlecitinib，适应证为斑秃（NCT07733765）。该药是辉瑞研发的新一代高选择性JAK3/TEC不可逆抑制剂，与泛JAK抑制剂相比，该药物靶向性更强。另1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Rimegepant，适应证为偏头痛的预防性治疗（NCT07729462）。该药是一种口服小分子CGRP受体拮抗剂，适用于偏头痛患者急性期止痛与每日预防性规律服用。其特点是不会引起血管收缩，因此也适用于合并心血管疾病的偏头痛患者。再生元7月份新开的10项临床试验中，涵盖4项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为REGN7508，适应证分别为心房颤动（NCT07626411）和外周动脉疾病（NCT07318610）。该药是再生元开发的长效抗凝单抗，靶向凝血因子Ⅸ的催化结构域，属于内在凝血通路选择性抑制剂。其设计特点在于仅阻断血栓形成通路、保留人体正常止血功能，同时兼具强效抗凝与低出血风险的优势。另外2项Ⅲ期临床试验中，有1项的试验药物为REGN-2Cat，适应证为因猫过敏导致的过敏性结膜炎（NCT07675811）。该药是一种被动免疫疗法，作用机制是通过抗体精准靶向并中和引发猫过敏的主要过敏原——Feld1蛋白，从而从源头阻止过敏反应的触发，缓解眼部过敏症状。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Garetosmab，适应证为进行性骨化性纤维异常症（NCT07559513）。该药是再生元开发的全人源单抗，靶向Activin A，能够有效阻断肌肉及软组织异常骨化进程。福建盛迪医药7月份新开的9项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Ribupatide，适应证分别为肥胖合并膝骨关节炎（NCT07709910）、超重或肥胖（NCT07670884）。Ribupatide是一款GLP-1/GIP双激动剂，多肽骨架为全新原创序列，每周1次皮下注射给药。剩余1项Ⅲ期临床试验针对经核苷（酸）类似物抑制的HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者（NCT07606950），试验药物为HRS-5635。该药是一款肝靶向GalNAcsiRNA药物，进入肝细胞后可靶向乙型肝炎病毒（HBV）X基因，降解HBV mRNA，从而全面抑制HBsAg、HBeAg、HBV DNA等病毒蛋白表达。诺华7月份新开的9项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验，其中1项试验药物为Remibrutinib，适应证为中重度化脓性汗腺炎（NCT07665437）。该药是诺华研发的全球首个获批用于慢性自发性荨麻疹的口服BTK抑制剂，可从源头阻止肥大细胞释放组胺，此次试验拓展至化脓性汗腺炎领域，旨在探索其在新适应证中的治疗潜力。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物分别为VAY736和QVM149，适应证分别为干燥综合征（NCT07621809）和哮喘（NCT05776927）。VAY736是诺华开发的兼具BAFF-R阻断与B细胞清除双重机制的单抗，能够特异性结合BAFF受体（BAFF-R/ CD268），在阻断致病B细胞存活信号的同时实现靶向清除。QVM149是每日1次吸入式三联固定复方制剂，由茚达特罗、格隆溴铵和糠酸莫米松组成，专为接受双重支气管扩张剂联合糠酸莫米松治疗后仍控制不佳的成人哮喘患者设计，旨在简化用药方案、提高患者依从性。苏州盛迪亚7月份新开的8项临床试验中，共包括5项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为SHR-1501，适应证分别为仅乳头状细胞的非肌肉浸润性膀胱癌（NCT07726992）和非肌层浸润性膀胱癌（NCT07424287）。SHR-1501是一款IL-15超级激动剂Fc融合蛋白，为1类创新生物药，采用膀胱内局部灌注给药。其余3项Ⅲ期临床试验分别针对肝细胞癌、三阴性乳腺癌和晚期结直肠癌。其中，晚期结直肠癌的试验药物为SHR-A1811。该药是一款靶向HER2的ADC药物，具备强效旁观者效应，覆盖HER2突变、HER2阳性及HER2低表达等多种实体瘤类型。礼来7月份新开的8项临床试验中，仅1项为Ⅲ期临床试验，试验药物为Orforglipron，适应证为2型糖尿病（NCT07613307）。该药是一款非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂。其核心优势在于服用不受饮食限制和可常温保存，旨在解决传统口服GLP-1类药物在依从性方面的痛点。葛兰素史克7月份新开的8项临床试验中，包括3项Ⅲ期临床试验。其中，有2项试验药物均为Efimosfermin alfa，适应证均为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。Efimosfermin alfa是一款每月1次皮下注射的长效FGF21激动剂，兼具减脂、抗炎、逆转肝纤维化三重作用，专门针对MASH甚至代偿期肝硬化患者，旨在凭借超长给药间隔提升慢病治疗依从性。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Velzatinib，适应证为既往未经治疗的转移性和/或不可切除胃肠道间质瘤（NCT07585266）。Velzatinib是一款广谱KIT抑制剂，覆盖原发KIT突变及全部继发耐药突变，旨在弥补伊马替尼、舒尼替尼耐药后的治疗空白。勃林格殷格翰7月份新开的7项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Obrixtamig，适应证为肺外神经内分泌癌（NCT07544654）。该药是一款DLL3/ CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），采用IgG构型，通过桥接自体T细胞精准杀伤DLL3阳性肿瘤细胞。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Nerandomilast，适应证分别为系统性硬化症（NCT07497087）和纤维化间质性肺病（NCT07366034）。该药是一款新一代选择性PDE4B口服抑制剂，具备抗炎和抗纤维化双重作用机制，适用于治疗特发性肺纤维化与进展性肺纤维化。百利天恒7月份新开的7项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为BL-M07D1，适应证分别为胆道癌（NCT07606599）和卵巢上皮癌（NCT07545460）。BL-M07D1是百利天恒自主研发的HER2靶向ADC，搭载新型喜树碱类载荷，覆盖HER2阳性、低表达及突变实体瘤。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为BLB01D1，适应证为乳腺癌（NCT07648914）。该药是百利天恒全球首创的EGFR×HER3双特异性ADC，搭载Ed-04喜树碱类载荷。（数据来源于美国Clinicaltrial数据库，统计时间为2026年8月9日）《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。 (责任编辑：刘思慧)

临床结果临床3期抗体药物偶联物临床1期

2026-09-02

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房颤治疗药物研发热度显著提升

□ 陈宇哲根据美国Clinicaltrial数据库数据，7月份，全球新开由企业资本主导的临床试验总数为806项，数量较6月份下降7.46%。单月新开临床试验数量高于去年同期水平，同比上升14.81%。热门领域分布从7月份新开临床试验热门适应证来看，肺癌为最热门的研发领域，新开临床试验30项，环比下降33.33%，同比上升25%，这也是7月份新开临床试验数量月降幅最大的热门适应证。其次为肥胖，新开临床试验数量为28项，环比上升33.33%，同比上升115.38%。此外，相较于6月份，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为心房颤动，由3项上升为13项，上升幅度为333.33%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的热门适应证为高血压，由4项上升为16项，上升幅度为300%。（详见表1）对新开临床试验的发起单位进行统计后发现，7月份发起临床试验最多的企业是阿斯利康，新开临床试验15项，环比下降34.78%，同比增长36.36%。其次是辉瑞，新开临床试验数量为12项，环比上升100%，同比增长20%。相较于去年同期，新开临床试验数量上升幅度最大的企业是再生元，由2项增长至10项，增长幅度为400%。值得关注的是，7月份我国药企福建盛迪医药、苏州盛迪亚、百利天恒进入新开临床试验数量排名前十榜单。其中，福建盛迪医药、苏州盛迪亚均为恒瑞医药全资子公司，彰显了恒瑞医药强劲的研发实力。（详见表2）对临床试验的申请国家和地区进行统计后发现，7月份美国仍为临床试验开展最为主要的国家，新开临床试验235项。其次是中国，新开临床试验数量为154项。7月份新开临床试验数量月增幅最大的是韩国，由6月份的14项增长至21项，增长幅度为50%；新开临床试验数量月降幅最大的是日本，下降幅度为47.06%。头部企业表现阿斯利康7月份新开的15项临床试验中，包含6项Ⅲ期临床试验，其中5项的试验药物均为Elecoglipron，适应证均为2型糖尿病。Elecoglipron是我国药企宜明生物自主研发的非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂，阿斯利康于2023年被授予其全球开发及商业化权益。无需空腹服用是该药重要的临床优势。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Dato-DXd，适应证为高风险肌肉浸润性尿路上皮癌（NCT07720284）。该药是第一三共开发的第二代TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），其抗体可特异性结合肿瘤细胞膜表面的TROP2抗原。2020年，阿斯利康与第一三共达成协议，共同开发这款ADC药物。辉瑞7月份新开的12项临床试验中，包括2项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Ritlecitinib，适应证为斑秃（NCT07733765）。该药是辉瑞研发的新一代高选择性JAK3/TEC不可逆抑制剂，与泛JAK抑制剂相比，该药物靶向性更强。另1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Rimegepant，适应证为偏头痛的预防性治疗（NCT07729462）。该药是一种口服小分子CGRP受体拮抗剂，适用于偏头痛患者急性期止痛与每日预防性规律服用。其特点是不会引起血管收缩，因此也适用于合并心血管疾病的偏头痛患者。再生元7月份新开的10项临床试验中，涵盖4项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为REGN7508，适应证分别为心房颤动（NCT07626411）和外周动脉疾病（NCT07318610）。该药是再生元开发的长效抗凝单抗，靶向凝血因子Ⅸ的催化结构域，属于内在凝血通路选择性抑制剂。其设计特点在于仅阻断血栓形成通路、保留人体正常止血功能，同时兼具强效抗凝与低出血风险的优势。另外2项Ⅲ期临床试验中，有1项的试验药物为REGN-2Cat，适应证为因猫过敏导致的过敏性结膜炎（NCT07675811）。该药是一种被动免疫疗法，作用机制是通过抗体精准靶向并中和引发猫过敏的主要过敏原——Feld1蛋白，从而从源头阻止过敏反应的触发，缓解眼部过敏症状。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Garetosmab，适应证为进行性骨化性纤维异常症（NCT07559513）。该药是再生元开发的全人源单抗，靶向Activin A，能够有效阻断肌肉及软组织异常骨化进程。福建盛迪医药7月份新开的9项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Ribupatide，适应证分别为肥胖合并膝骨关节炎（NCT07709910）、超重或肥胖（NCT07670884）。Ribupatide是一款GLP-1/GIP双激动剂，多肽骨架为全新原创序列，每周1次皮下注射给药。剩余1项Ⅲ期临床试验针对经核苷（酸）类似物抑制的HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者（NCT07606950），试验药物为HRS-5635。该药是一款肝靶向GalNAcsiRNA药物，进入肝细胞后可靶向乙型肝炎病毒（HBV）X基因，降解HBV mRNA，从而全面抑制HBsAg、HBeAg、HBV DNA等病毒蛋白表达。诺华7月份新开的9项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验，其中1项试验药物为Remibrutinib，适应证为中重度化脓性汗腺炎（NCT07665437）。该药是诺华研发的全球首个获批用于慢性自发性荨麻疹的口服BTK抑制剂，可从源头阻止肥大细胞释放组胺，此次试验拓展至化脓性汗腺炎领域，旨在探索其在新适应证中的治疗潜力。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物分别为VAY736和QVM149，适应证分别为干燥综合征（NCT07621809）和哮喘（NCT05776927）。VAY736是诺华开发的兼具BAFF-R阻断与B细胞清除双重机制的单抗，能够特异性结合BAFF受体（BAFF-R/ CD268），在阻断致病B细胞存活信号的同时实现靶向清除。QVM149是每日1次吸入式三联固定复方制剂，由茚达特罗、格隆溴铵和糠酸莫米松组成，专为接受双重支气管扩张剂联合糠酸莫米松治疗后仍控制不佳的成人哮喘患者设计，旨在简化用药方案、提高患者依从性。苏州盛迪亚7月份新开的8项临床试验中，共包括5项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为SHR-1501，适应证分别为仅乳头状细胞的非肌肉浸润性膀胱癌（NCT07726992）和非肌层浸润性膀胱癌（NCT07424287）。SHR-1501是一款IL-15超级激动剂Fc融合蛋白，为1类创新生物药，采用膀胱内局部灌注给药。其余3项Ⅲ期临床试验分别针对肝细胞癌、三阴性乳腺癌和晚期结直肠癌。其中，晚期结直肠癌的试验药物为SHR-A1811。该药是一款靶向HER2的ADC药物，具备强效旁观者效应，覆盖HER2突变、HER2阳性及HER2低表达等多种实体瘤类型。礼来7月份新开的8项临床试验中，仅1项为Ⅲ期临床试验，试验药物为Orforglipron，适应证为2型糖尿病（NCT07613307）。该药是一款非肽类口服小分子GLP-1受体激动剂。其核心优势在于服用不受饮食限制和可常温保存，旨在解决传统口服GLP-1类药物在依从性方面的痛点。葛兰素史克7月份新开的8项临床试验中，包括3项Ⅲ期临床试验。其中，有2项试验药物均为Efimosfermin alfa，适应证均为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。Efimosfermin alfa是一款每月1次皮下注射的长效FGF21激动剂，兼具减脂、抗炎、逆转肝纤维化三重作用，专门针对MASH甚至代偿期肝硬化患者，旨在凭借超长给药间隔提升慢病治疗依从性。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为Velzatinib，适应证为既往未经治疗的转移性和/或不可切除胃肠道间质瘤（NCT07585266）。Velzatinib是一款广谱KIT抑制剂，覆盖原发KIT突变及全部继发耐药突变，旨在弥补伊马替尼、舒尼替尼耐药后的治疗空白。勃林格殷格翰7月份新开的7项临床试验中，涵盖3项Ⅲ期临床试验，其中1项的试验药物为Obrixtamig，适应证为肺外神经内分泌癌（NCT07544654）。该药是一款DLL3/ CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），采用IgG构型，通过桥接自体T细胞精准杀伤DLL3阳性肿瘤细胞。其余2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为Nerandomilast，适应证分别为系统性硬化症（NCT07497087）和纤维化间质性肺病（NCT07366034）。该药是一款新一代选择性PDE4B口服抑制剂，具备抗炎和抗纤维化双重作用机制，适用于治疗特发性肺纤维化与进展性肺纤维化。百利天恒7月份新开的7项临床试验中，包含3项Ⅲ期临床试验。其中，2项Ⅲ期临床试验的试验药物均为BL-M07D1，适应证分别为胆道癌（NCT07606599）和卵巢上皮癌（NCT07545460）。BL-M07D1是百利天恒自主研发的HER2靶向ADC，搭载新型喜树碱类载荷，覆盖HER2阳性、低表达及突变实体瘤。剩余1项Ⅲ期临床试验的试验药物为BLB01D1，适应证为乳腺癌（NCT07648914）。该药是百利天恒全球首创的EGFR×HER3双特异性ADC，搭载Ed-04喜树碱类载荷。（数据来源于美国Clinicaltrial数据库，统计时间为2026年8月9日）本文来自【中国医药报】，仅代表作者观点。全国党媒信息公共平台提供信息发布及传播服务。

100 项与 Efimosfermin alfa 相关的药物交易

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肝纤维化	临床3期	美国	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	中国	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	日本	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	阿根廷	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	澳大利亚	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	奥地利	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	比利时	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	巴西	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	保加利亚	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14
肝纤维化	临床3期	加拿大	葛兰素史克（中国）投资有限公司	2026-08-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04880031 (EASL2026)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	120	Efimosfermin 225 mg	範醖遞艱衊廠窪餘鹽鑰(願窪壓廠糧醖鑰觸膚廠) = 積膚襯積鹽獵夢鹽積觸齋餘鹽選範製襯醖鏇蓋 (簾簾鏇鹹選製繭齋選餘 ) 更多	积极	2026-05-27
				Efimosfermin 300 mg	範醖遞艱衊廠窪餘鹽鑰(願窪壓廠糧醖鑰觸膚廠) = 製夢繭鏇選壓願網糧衊齋餘鹽選範製襯醖鏇蓋 (簾簾鏇鹹選製繭齋選餘 ) 更多
NCT04880031 (Pubmed \| Lancet)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin 300 mg Q4W	網糧網艱獵鹽鏇簾餘鑰(遞壓憲壓選憲構膚廠築) = Most frequent adverse events were gastrointestinal events, which were transient and occurred within the first few weeks of treatment. 顧積蓋鹽糧夢衊獵蓋醖 (構築醖糧窪廠築齋簾觸 )	积极	2026-02-01
				Placebo
NCT04880031 (Pubmed \| Lancet Gastroenterol Hepatol) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	65	Efimosfermin	衊範簾窪選醖襯鹹糧壓(醖襯鬱鑰艱壓顧範構衊) = 範遞鏇積膚蓋築鹽膚遞顧觸糧糧簾廠選艱鏇壓 (觸鹽糧鹽鑰衊壓鹹遞蓋 ) 更多	积极	2025-08-01
				Efimosfermin (75 mg every 4 weeks)	衊範簾窪選醖襯鹹糧壓(醖襯鬱鑰艱壓顧範構衊) = 範範憲簾築願鏇選積鹽顧觸糧糧簾廠選艱鏇壓 (觸鹽糧鹽鑰衊壓鹹遞蓋 ) 更多
NCT04880031 (DDW2025)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 Fibroscan-AST (FAST) \| Fibrosis-4 Index (FIB-4) \| NAFLD Fibrosis Score (NFS)	84	Efimosfermin 300mg	齋製襯夢鑰鬱衊選積蓋(窪衊獵蓋齋艱壓願選鹽) = 憲窪構製網鏇顧鏇壓壓襯廠廠願遞網壓願餘繭 (構範醖構鹹願構獵鬱觸 ) 更多	积极	2025-05-03
				Placebo	齋製襯夢鑰鬱衊選積蓋(窪衊獵蓋齋艱壓願選鹽) = 夢製壓蓋襯壓醖顧繭窪襯廠廠願遞網壓願餘繭 (構範醖構鹹願構獵鬱觸 ) 更多
NCT04880031 (NASH_TAG2025)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin 300mg	窪範衊構餘鏇醖鹹糧鏇(積窪繭衊醖鑰蓋築顧顧) = 製顧鏇糧蓋餘積鑰襯襯顧繭鹽鹽齋壓夢窪網憲 (選淵膚鑰廠廠範築鏇艱 ) 更多	积极	2025-01-09
				Placebo	窪範衊構餘鏇醖鹹糧鏇(積窪繭衊醖鑰蓋築顧顧) = 膚構獵夢淵鑰遞衊遞艱顧繭鹽鹽齋壓夢窪網憲 (選淵膚鑰廠廠範築鏇艱 ) 更多
NCT04880031 (BOS-580-201, Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	84	Efimosfermin alfa 300 mg	夢淵鬱繭網衊壓獵鬱獵(構鹽糧繭衊獵鬱壓獵範) = 鬱齋鹽築繭顧選壓艱蓋網淵窪繭餘蓋選積淵齋 (鏇淵築選襯糧繭膚遞夢 ) 更多	积极	2024-11-15
				Placebo	夢淵鬱繭網衊壓獵鬱獵(構鹽糧繭衊獵鬱壓獵範) = 窪獵製願夢糧網簾廠鹹網淵窪繭餘蓋選積淵齋 (鏇淵築選襯糧繭膚遞夢 ) 更多
Phase 2a study (NASH_TAG2024)	临床2期	-	102	BOS-580	齋襯淵選構窪鑰襯繭壓(壓壓窪淵鬱襯膚糧繭醖) = 鑰範鬱衊廠願憲遞獵顧觸範顧築夢糧艱鹹艱鏇 (獵構糧網齋糧廠顧齋醖 )	积极	2024-01-04
				Placebo	齋襯淵選構窪鑰襯繭壓(壓壓窪淵鬱襯膚糧繭醖) = 夢艱願餘構範範襯範齋觸範顧築夢糧艱鹹艱鏇 (獵構糧網齋糧廠顧齋醖 )
NCT04880031 (Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	102	overall	窪觸艱餘艱選襯餘願憲(襯憲鏇鏇艱糧願築糧夢) = No treatment emergent adverse events of hypoglycemia were reported in any patient enrolled in the study. 蓋艱窪窪顧襯鬱鹽範襯 (簾壓餘網構壓願夢醖蓋 ) 更多	积极	2023-11-10
				BOS-580 (HbA1c≥6.5%)
NCT03466203 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab)	临床1期	高甘油三酯血症 \| 肥胖	64	LLF580 300 mg	鹹鹽壓遞醖艱鑰膚艱築(製築選壓鏇糧襯壓鹹壓) = higher incidence of generally mild to moderate gastrointestinal adverse effects 範願蓋築築襯夢築糧製 (艱鹽鬱範憲獵觸遞淵壓 )	-	2021-08-25