Anti-FXIIa monoclonal antibody、Immunoglobulin G4, anti-(human blood-coagulation factor viia) (human monoclonal CSL312 gamma4-chain), disulfide with human monoclonal CSL312 lambda-chain, dimer、CSL-312

+ [2]

靶点

F12 x Factor XIIa

作用方式

抑制剂

作用机制

F12抑制剂(凝血因子XII抑制剂)、Factor XIIa抑制剂(凝血因子XIIa抑制剂)

治疗领域

免疫系统疾病心血管疾病遗传病与畸形+ [3]

在研适应症

非在研适应症

原研机构

在研机构

CSL Behring (Australia) Pty Ltd.

CSL Behring LLC

+ [2]

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

英国 (2025-01-24),

遗传性血管性水肿

最高研发阶段(中国)-

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

Sequence Code 318415073H

来源: *****

Sequence Code 318415074L

来源: *****

关联

项与加达西单抗相关的临床试验

NCT06806657

/ Recruiting临床4期

A Phase 4 Open-label Study to Evaluate the Safety After Switching to CSL312 (Garadacimab) From Current Prophylactic HAE Treatment in Subjects With HAE ≥ 12 Years of Age

This study is designed to evaluate the safety after switching to garadacimab from another prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment (marketed kallikrein [KK] inhibitor or plasma-derived C1-esterase inhibitor [pdC1INH]prophylactic) when administered once monthly for approximately 3 months in participants aged greater than or equal to (>=) 12 years with HAE.

开始日期2025-03-19

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT05819775

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3 Open-label Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of CSL312 (Garadacimab) in the Prophylactic Treatment of Hereditary Angioedema in Pediatric Subjects 2 to 11 Years of Age

The purpose of this study is to investigate the safety, PK / PD, and efficacy of SC CSL312 for prophylactic treatment of pediatric subjects with HAE.

开始日期2023-05-30

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT05306275

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Open-label, Parallel-group Study to Compare the Pharmacokinetic Properties of CSL312 Administered by Subcutaneous Prefilled Syringe Assembled to Autoinjector to Prefilled Syringe Assembled to Needle Safety Device in Healthy Adult Subjects

This is an open-label, parallel-group, phase 1, single center study to assess the relative bioavailability of CSL312 administered subcutaneously via a prefilled syringe assembled to an autoinjector compared to a prefilled syringe assembled to a needle safety device in healthy, adult subjects.

开始日期2022-04-04

申办/合作机构

CSL Behring LLC

100 项与加达西单抗相关的临床结果

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100 项与加达西单抗相关的转化医学

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100 项与加达西单抗相关的专利（医药）

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项与加达西单抗相关的文献（医药）

2025-06-01·DRUGS

Garadacimab: First Approval

Review

作者: Fung, Simon

Garadacimab (Andembry^®) is a fully human IgG4/lambda recombinant monoclonal anti-activated Factor XII antibody being developed by CSL Behring for the prevention of hereditary angioedema attacks. In January 2025, garadacimab received its first approval in Australia and the UK for prevention of hereditary angioedema attacks in adult and adolescent patients aged ≥ 12 years. Additionally, in February 2025, garadacimab was approved for the same indication in the EU, Japan and Switzerland. In the USA and Canada, regulatory review of garadacimab is currently underway. This article summarizes the milestones in the development of garadacimab leading to this first approval for prevention of recurrent hereditary angioedema attacks in adult and adolescent patients aged ≥ 12 years.

2025-05-01·CPT-Pharmacometrics & Systems Pharmacology

Population Pharmacokinetic/Pharmacodynamic and Exposure–Response Modeling of Garadacimab in Healthy Volunteers and Patients With Hereditary Angioedema

Article

作者: Nandy, Partha ; Johnston, Curtis ; Pragst, Ingo ; Lawo, John‐Philip ; Sharma, Ankur ; Cheng, Shen ; De Miguel‐Lillo, Bernardo ; Polhamus, Dan ; Wiens, Matthew ; Glassman, Fiona ; Garcia, Ramon ; French, Jonathan

ABSTRACT:

Hereditary angioedema (HAE) is a rare genetic disease that manifests as recurrent, unpredictable, and potentially life‐threatening attacks of angioedema. Garadacimab is a first‐in‐class, fully human, monoclonal antibody targeting activated factor XII (FXIIa) that is under clinical development for the long‐term prophylaxis of HAE attacks. We developed population pharmacokinetic (PK)/pharmacodynamic (PD)/exposure–response (ER) models using pooled data across clinical studies to quantify the relationship between garadacimab concentration and the relative risk of HAE attacks and to support the rationale for 200 mg once‐monthly dosing. The PK of garadacimab was adequately characterized by a two‐compartment model with first‐order absorption and elimination. The PD, as analyzed by FXIIa‐mediated kallikrein activity, was adequately characterized by a direct inhibitory response model. PK/PD parameters were generally consistent across multiple covariates. ER analysis based on a repeated‐time‐to‐event model showed that administration of garadacimab 200 mg subcutaneously (SC) once monthly results in 75% of patients reaching the target therapeutic threshold (90% reduction in relative risk of attack vs. run‐in). Use of a loading dose (two 200 mg SC injections) as the first administration achieved steady‐state PK exposures and PD response, with 85% of patients having exposures surpassing the therapeutic threshold. The models support the use of garadacimab 200 mg SC once‐monthly dosing in patients aged ≥ 12 years, with no need for dose adjustments, and indicate that, due to the achievement of garadacimab steady‐state exposures after the first administration, the use of a loading dose may facilitate the early onset of protection against HAE attacks, as observed in clinical studies.

2025-05-01·ALLERGY AND ASTHMA PROCEEDINGS

Garadacimab improves long-term health-related quality of life in patients with hereditary angioedema

Article

作者: Lumry, William R. ; Sobotkova, Marta ; Lawo, John-Philip ; Reshef, Avner ; Braverman, Julia ; Wieman, Lolis ; Magerl, Markus ; Nenci, Chiara ; Katelaris, Constance H. ; Martinez Saguer, Inmaculada ; Guilarte, Mar

Background: Hereditary angioedema (HAE) attacks substantially impair health-related quality of life (HRQoL). Current World Allergy Organization and the European Academy of Allergy and Clinical Immunology guidelines goals include complete control and normalization of patients’ lives. Garadacimab (anti-activated factor XII monoclonal antibody) reduced the mean attack rate after first administration in the pivotal phase III (VANGUARD; NCT04656418) and ongoing long-term phase III open-label extension (OLE) (NCT04739059) studies. Objective: To report exploratory HRQoL data from the interim analysis of the phase III OLE study (data cutoff February 13, 2023). Methods: Patients ages ≥12 years and with HAE received garadacimab 200 mg subcutaneously once monthly in the OLE study. The patient population comprised patients who were garadacimab naive (received placebo in the previous phase III study and newly enrolled patients) and patients who received garadacimab in previous phase II/III studies. The Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire, Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication version II (TSQM II), and Work Productivity and Activity Impairment: General Health (WPAI:GH) questionnaire were administered at baseline and every 3 months during the OLE study. AE-QoL and TSQM II scores were evaluated in comparison with minimal clinically important differences (MCID). Results: Overall, 90 patients who were garadacimab naive and 71 patients with previous garadacimab exposure received garadacimab in the phase III OLE study. The mean ± standard deviation AE-QoL total score improved by 34.2 ± 18.8 points in patients who were garadacimab naive and by 2.3 ± 13.1 points further to the reduction experienced in patients with previous garadacimab exposure. The AE-QoL MCID was met by 92.1% of patients who were garadacimab naive; 81.6% of patients with previous garadacimab exposure experienced stable AE-QoL scores or further improvements per MCID. TSQM II scores were improved from day 1 with garadacimab and sustained to month 12. Improvements in WPAI:GH scores were consistent with AE-QoL and TSQM II. Conclusion: Garadacimab elicited clinically meaningful long-term improvements in HRQoL, work productivity, and treatment satisfaction in patients with HAE, which brought them closer to complete disease control and normalization of life.Clinical trial NCT04739059, clinicaltrials.gov

项与加达西单抗相关的新闻（医药）

2025-04-23

·药明康德

TOP 20药企排名新鲜出炉，它们的这些进展你都知道吗？

根据各大药企在2024年的营收，行业媒体Fierce Pharma于近日公布了全球前20大药企排名。在这份名单中，强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）位居前三。本文将为各位读者朋友们整理这些药企在近期取得的进展。药明康德团队根据公开资料制图（在此排名中，排除各家公司在健康科学领域之外的收入，美元换算是基于年度平均汇率进行）强生2024年营收：888亿美元近期，强生公司取得了多项重要监管进展。今年3月，美国FDA批准了其抗IL-23抗体Tremfya用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。根据新闻稿，Tremfya是首个同时提供皮下注射和静脉注射诱导治疗方案以治疗此类患者的IL-23抑制剂。此外，今年1月，强生的Spravato鼻喷雾剂获FDA批准，用于治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者，成为首款获批作为单药疗法、用于对至少两种口服抗抑郁药应答不佳的成人重度抑郁症（MDD）患者的药物。在欧洲，强生也取得了重要突破。其双抗疗法Rybrevant联合Lazcluze获得欧盟委员会批准一线治疗携带EGFR第19号外显子缺失（ex19del）或第21号外显子L858R突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。罗氏2024年营收：653亿美元罗氏近年来通过产品创新和战略收购持续强化其治疗管线。其双特异性抗体Vabysmo在2022年获批后，又于2024年7月获FDA批准单剂量预填充注射器剂型，显著提升了用药便利性。在免疫疗法领域，罗氏2024年以15亿美元收购Poseida Therapeutics，获得其异体细胞疗法平台和基因编辑工具，为开发潜在"first-in-class"疗法奠定基础。同时，其双特异性抗体Columvi和Lunsumio分别在中美两国取得重要监管进展，前者联合吉西他滨和奥沙利铂用以治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）已被美国FDA受理，有望在今年获批；后者已于2024年年末获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。默沙东2024年营收：642亿美元默沙东公司正通过战略性收购和管线布局规划未来发展方向，其中代表性的交易包括：2021年以115亿美元收购Acceleron Pharma，获得肺动脉高压创新疗法sotatercept（该药物已于2023年3月获FDA批准，有望成为该领域的基石性疗法）；2023年以108亿美元收购Prometheus Biosciences，补充了溃疡性结肠炎、克罗恩病等自身免疫疾病管线；以及2023年达成的总额30亿美元的EyeBiotech收购协议，拓展眼科治疗领域。默沙东公司高管在近期电话会议中表示，公司正持续关注各类研发和商业合作机会，以确保持续的创新能力和造福患者。辉瑞2024年营收：636亿美元辉瑞在2024年持续推动新产品上市并加强战略布局。在肿瘤领域，BRAF抑制剂Braftovi组合治疗方案获FDA加速批准用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌，成为该适应症首个获批的包含BRAF靶向疗法的组合疗法；血友病领域则取得双重突破，皮下注射疗法Hympavzi获FDA批准，一次性基因疗法Durveqtix获得欧盟有条件上市许可。辉瑞同时积极拓展研发合作网络：9月与Flagship Pioneering合作开展心血管和肾脏疾病领域研究项目；11月又与Flagship旗下公司合作开发肥胖症和NSCLC新靶向疗法；在自身免疫疾病领域，通过辉瑞Ignite与Acepodia合作开发创新细胞疗法。艾伯维2024年营收：563亿美元艾伯维成功构建了多元化产品矩阵：免疫学领域，IL-23抑制剂Skyrizi于2024年6月获批溃疡性结肠炎适应症，与JAK抑制剂Rinvoq形成炎症性肠病全谱系覆盖；肿瘤治疗取得突破性进展，抗体偶联药物（ADC）Elahere获美国FDA完全批准，与Genmab合作开发的Epkinly获得美国FDA加速批准，成为获FDA批准用以治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的首个皮下注射T细胞接合双特异性抗体；抗感染领域方面，其与辉瑞合作开发的Emblaveo已获欧盟和美国FDA批准治疗多重耐药革兰氏阴性菌感染；该公司同时在神经退行性疾病管线新增帕金森病疗法Vyalev。为强化研发管线，艾伯维2024年开展了系列战略收购：收购Nimble Therapeutics获得口服肽类IL-23R抑制剂及肽类药物开发平台，整合Aliada Therapeutics的ALIA-1758布局阿尔茨海默病赛道，囊获Celsius Therapeutics的TREM1靶向抗体完善炎症性疾病矩阵，收购Landos Biopharma并获得其NLRX1激动剂强化炎症性肠病管线。通过"自主开发+战略收购"双重策略，艾伯维系统构建覆盖免疫、肿瘤、抗感染及神经退行性疾病的创新产品组合，为其可持续增长奠定基础。阿斯利康2024年营收：541亿美元2024年，阿斯利康在肿瘤和罕见病领域取得多项重要进展。其重磅EGFR抑制剂Tagrisso获得美国FDA两项新适应症批准：一是联合化疗治疗局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC成人患者；二是用于治疗放化疗后不可切除的III期EGFR突变NSCLC患者。2025年1月，该公司与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的ADC疗法Datroway获FDA批准上市，用于HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗；而口服补体因子D抑制剂Voydeya也于2024年4月获批，作为Ultomiris/Soliris的附加疗法用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的血管外溶血管理。此外，阿斯利康2024年以20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，获得其靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的锕系放射偶联药物；同年10月又以1亿美元预付款与石药集团达成针对脂蛋白（a）的临床前药物YS2302018的独家许可协议。随着这些战略布局的推进，2025年阿斯利康预计将迎来多个关键临床数据读出。诺华2024年营收：503亿美元2024年，诺华在肿瘤、肾病及放射性配体治疗领域取得多项突破性进展。其CDK4/6抑制剂Kisqali获美国FDA和欧盟委员会批准，联合芳香酶抑制剂用于HR阳性/HER2阴性早期乳腺癌（包括无淋巴结转移的患者）的辅助治疗；费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗药物Scemblix则凭借优于标准疗法的3期数据获得FDA加速批准。在肾病领域，补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta先后于2024年8月和3月获批治疗IgA肾病和C3肾小球病。此外，放射性配体疗法（RLT）Pluvicto也于2025年3月获FDA批准用于PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。通过战略性收购，诺华持续强化研发管线布局：2024年5月以超17亿美元收购Mariana Oncology拓展放射性配体疗法研发管线；11月以11亿美元收购Kate Therapeutics，布局基因治疗；同年还以29亿美元收购MorphoSys，增强血液肿瘤领域优势。百时美施贵宝2024年营收：483亿美元去年，百时美施贵宝的多款创新疗法获得监管突破与临床应用拓展。在血液肿瘤领域，公司3月获得CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），并于5月扩展至滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）适应症；PD-1抑制剂Opdivo则在3月获批联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗，10月进一步扩展至可切除NSCLC围手术期治疗，其皮下注射剂型Opdivo Qvantig更于年底获批，将给药时间缩短至5分钟。靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma则于4月获批用于多发性骨髓瘤，在临床试验中，该疗法将无进展生存期提高至标准疗法的三倍以上；酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Augtyro和KRAS G12C抑制剂Krazati分别在6月获加速批准用于实体瘤和结直肠癌治疗；神经精神领域则迎来突破——Cobenfy成为近十年来首个获批治疗精神分裂症的新机制药物。研发合作方面，公司通过战略合作强化管线布局：年初与VantAI合作开发分子胶新靶点，与Immunocore合作探索TCR双特异疗法IMC-F106C联合Opdivo治疗黑色素瘤的疗效和安全性；10月携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；年底则与BioArcti达成全球许可协议，推进靶向焦谷氨酸修饰β淀粉样蛋白的抗体项目开发。礼来2024年营收：450亿美元2024年，礼来在多个疾病领域实现关键监管突破：5月，RET激酶抑制剂Retevmo获批用于治疗2岁及以上RET基因变异相关实体瘤及甲状腺癌患儿，成为首款覆盖12岁以下RET突变儿童的靶向疗法，6月，该药加速批准转为完全批准用于治疗RET融合阳性甲状腺癌全年龄段患者。7月，靶向β淀粉样蛋白的单抗Kisunla获批治疗早期阿尔茨海默病成人患者；9月，IL-13抑制剂Ebglyss获准用于治疗12岁以上、体重≥40公斤且局部治疗无效的中重度特应性皮炎患者；年底，重磅GLP-1/GIP受体双重激动剂Zepbound获批改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停肥胖患者的呼吸症状。在合作布局上，礼来通过多项战略合作强化管线：2024年初与Isomorphic Labs合作开发基于AlphaFold技术的小分子疗法；7月斥资32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素疗法MORF-057；9月与HAYA Therapeutics达成10亿美元的多年协议，利用其RNA引导基因调控平台开发代谢疾病疗法；10月扩展与KeyBioscience的合作，聚焦胰淀素/降钙素双重激动剂（DACRA）在肥胖及相关疾病中的应用。赛诺菲2024年营收：444.6亿美元2024年，赛诺菲与再生元共同开发的重磅抗炎药Dupixent斩获多项关键适应症：年初获FDA批准用于1-11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）儿童患者；年中获美国FDA和欧洲药品管理局批准作为慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗，并在随后获FDA批准作为慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的辅助维持治疗。此外，IL-6拮抗剂Kevzara获批治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者，抗CD38抗体Sarclisa则联合VRd方案成为不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤成人患者的一线疗法。战略合作方面，赛诺菲1月以17亿美元收购Inhibrx，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症疗法INBRX-101；同月与Synthekine合作开发IL-10受体激动剂布局炎症性疾病；9月与RadioMedix和Orano Med达成3.2亿欧元独家许可协议，开发基于同位素铅的放射性配体疗法；10月追加3亿欧元股权投资，加速与Orano Med在罕见癌症及下一代RLT领域的合作。诺和诺德2024年营收：约421亿美元2024年，诺和诺德重磅产品Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射液斩获心血管保护新适应症，成为获FDA批准用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的首款减重药物。在2024年欧洲肥胖大会（ECO）上，该公司公布了Wegovy的长期减重效果数据，其疗效可维持长达4年。诺和诺德突破性皮下注射血友病疗法Alhemo获FDA批准，是针对伴抑制物血友病A或B患者的同类疗法中的首款皮下注射治疗方案。该公司还达成多项超5亿美元的研发合作，聚焦利用表观遗传调控开发肥胖管理潜在新疗法、针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子药物、分子胶降解剂的开发，以及利用肝外脂质纳米颗粒（LNP）递送技术推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。GSK2024年营收：约401亿美元GSK的PD-1抑制剂Jemperli在局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌患者中展现出前所未有的疗效，并获得FDA授予的突破性疗法认定。近期，该公司的抗生素gepotidacin获FDA批准上市，是近30年来首个治疗单纯性尿路感染的新型口服抗生素。疫苗方面，GSK的带状疱疹疫苗Shingrix的长期随访数据显示，其对50岁以上成人的保护效力持续超10年。2024年，GSK达成了多项超5亿美元的收购和合作协议，覆盖呼吸道疾病、自身免疫疾病、肿瘤及疫苗领域，包括收购Aiolos Bio公司以获得用于治疗哮喘的胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）靶向单抗AIO-001，收购用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病的T细胞接合器（TCE）CMG1A46，引进映恩生物（Duality Biologics）的抗癌抗体偶联药物DB-1324，以及深化用于治疗传染病的mRNA疫苗的开发合作。安进2024年营收：约334亿美元2024年6月，美国FDA批准安进双特异性抗体疗法Blincyto（blinatumomab），用于年龄一个月或以上、CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的巩固阶段治疗，无论患者的可测量残留病灶状态如何。在一项3期临床试验中，接受诱导后巩固治疗的B-ALL患者的5年总生存率超80%。近期，该公司的抗CD19抗体Uplizna获FDA批准扩展适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。新闻稿指出，这是治疗这一患者群体的首个获批药物。此外，安进的在研减重疗法MariTide于2024年年末公布了积极的2期研究结果，已进入3期开发阶段。在没有2型糖尿病的肥胖或超重人群中，MariTide在第52周实现了平均体重减轻约20%，且未出现体重减轻平台期。武田2024年营收：约309亿美元2024年4月，美国FDA批准了武田的Entyvio皮下注射制剂，用于中度至重度活动性克罗恩病人患者在接受Entyvio静脉注射制剂诱导治疗后的维持治疗，进一步巩固了其在炎症性肠病领域的布局。FDA还批准了该公司的Eohilia（布地奈德口服混悬液）上市，治疗11岁以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗EoE的首款口服疗法。近期，武田的在研多肽疗法rusfertide作为真性红细胞增多症（PV）标准治疗附加方案的3期研究达到主要终点，80%的患者不再需要接受放血治疗。2024年，田达成数起超10亿美元的战略合作和许可协议，囊获多款创新疗法的开发权益，包括Kumquat Biosciences公司的一种新型免疫调节癌症小分子抑制剂、AC Immune公司的阿尔茨海默病疗法ACI-24.060、用于肿瘤学、神经科学和炎症领域多个靶点的新型分子胶降解剂，以及血液疾病创新疗法elritercept。勃林格殷格翰2024年营收：约290亿美元近期，勃林格殷格翰为其用于治疗NSCLC的小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交了新药申请（NDA），该疗法获得了优先审评资格，有望于今年获批。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对携带HER2突变、既往接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成人患者的首个口服靶向疗法。该公司用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）的小分子抑制剂nerandomilast已达3期临床试验终点，即将递交上市申请。2024年6月，勃林格殷格翰公布了其胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂survodutide（BI 456906）的积极2期临床试验结果，并即将开展针对MASH的3期临床试验。在这项2期研究中，多达64.5%的中晚期（F2和F3期）肝纤维化成人患者的肝纤维化得到改善，且MASH未恶化。2024年，勃林格殷格翰达成多起超5亿美元的收购和合作协议，包括针对MASH的RNAi疗法、针对精神分裂症的小分子疗法、用于治疗癌症的细胞周期蛋白抑制剂和创新蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2）小分子抑制剂。吉利德科学2024年营收：约286亿美元2024年8月，美国FDA加速批准了吉利德科学斥资43亿美元收购的小分子疗法Livdelzi与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。根据新闻稿，Livdelzi是在碱性磷酸酶（ALP）正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。2025年2月，该疗法获欧盟批准，用于相同的适应症。此外，该公司的突破性长效HIV疗法lenacapavir已获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年6月19日之前完成审评。该疗法的上市申请在欧洲也获得了加速审评。Lenacapavir是一种“first-in-class”长效HIV病毒衣壳抑制剂，可以干扰HIV病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，在病毒生命周期的多个阶段发挥作用。在两项3期临床试验中，近100%接受每半年一次lenacapavir注射的受试者没有出现HIV感染。拜耳2024年营收：约260亿美元2024年3月，拜耳达成了一项3.1亿美元的合作，获得了在欧洲商业化BridgeBio Pharma公司用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。该疗法目前已在美国、欧洲和日本获批上市，用于治疗ATTR-CM。该公司超8亿美元收购的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂elinzanetant达3期临床主要终点，公司已向FDA递交NDA，寻求批准elinzanetant用于治疗与更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS，也称为潮热）。德国默克2024年营收：约191亿美元德国默克过去一年通过与多家新锐公司达成合作和授权交易，扩展研发管线。2024年3月，该公司与C4 Therapeutics（C4T）公司签订一项许可和合作协议，合作开发针对C4T在其内部发现管线中推进的两个关键致癌蛋白靶点的靶向蛋白降解剂。2024年6月，德国默克与Biolojic Design公司达成多靶点药物发现合作。该合作将利用Biolojic Design的AI驱动发现平台来设计用于治疗癌症和免疫疾病的治疗性抗体。梯瓦2024年营收：约165亿美元近期，梯瓦公司公布了其与赛诺菲共同开发的在研TL1A靶向单抗duvakitug在2b期临床试验中获得的积极结果。结果显示，接受duvakitug治疗的两大炎症性肠病——溃疡性结肠炎和克罗恩病的患者在第14周时均获得显著缓解。两家公司预计在今年下半年启动3期临床试验。此外，该公司用于治疗精神分裂症的长效缓释皮下注射疗法TEV-‘749已达3期临床试验主要终点。这款疗法利用名为SteadyTeq的缓释技术，让活性药物olanzapine能够在每月一次给药的治疗方案下通过持续释放维持治疗剂量。在一项近期公布的患者和医疗保健专业人员态度和体验调查研究中，超过92%的患者对TEV-‘749的起始治疗方案、给药方案和药物本身感到满意或非常满意。CSL2024年营收：约152亿美元CSL所开发的基因疗法Hemgenix在2022年11月与2023年2月分别获美国FDA与欧盟批准，用于对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。这款疗法在2023年荣获有“医药界诺贝尔奖”之称盖伦奖的最佳孤儿药/罕见病产品奖。此外，欧盟委员会已于今年2月批准“first-in-class”疗法Andembry上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa的HAE发作预防疗法。美国FDA目前正在针对该疗法进行审评。参考资料：[1] The top 20 pharma companies by 2024 revenue. Retrieved April 21, 2025, from https://www.fiercepharma.com/special-reports/top-20-pharma-companies-2024-revenue免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

并购上市批准免疫疗法财报细胞疗法

2025-04-09

·生物制品圈

2025 医药监管动态：多款新药获批，市场格局迎新变

2025 年上半年，全球医药监管领域动态频出，众多药企的产品在审批进程中取得关键进展。这些监管决策不仅关乎药企的发展，也为患者带来了新的希望，同时推动着全球医药市场格局的重塑。肿瘤药物：多款新药获批，治疗格局改写肿瘤治疗领域一直是医药创新的前沿阵地，2025 年也不例外。阿斯利康和第一三共的 Enhertu 在欧洲获批用于治疗 HR 阳性、HER2 低表达或超低表达的乳腺癌患者，成为这一特定患者群体的首款 HER2 靶向疗法。基于 DESTINY - Breast06 试验结果，Enhertu 展现出显著优势，相比化疗，它能降低 38% 的疾病进展或死亡风险。这一批准为乳腺癌治疗开辟了新路径，为那些对内分泌治疗不再敏感的患者带来了新的生存希望。阿斯利康的 Imfinzi 也在肺癌治疗方面取得新进展，在欧洲获批用于可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）高复发风险患者的围手术期治疗方案。依据 AEGEAN 试验结果，Imfinzi 联合化疗能使疾病复发、进展或死亡风险降低 32%。这一成果对于改善肺癌患者预后意义重大，有望提高患者的生存率和生活质量。此外，Epizyme 的淋巴瘤药物 Tazverik 在中国获得有条件批准，成为中国首个获批的 EZH2 抑制剂，开启了 Hutchmed 在血液恶性肿瘤领域的征程。而 Bristol Myers Squibb 的 Breyanzi 在欧洲获批用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，其基于全球 2 期研究 TRANSCEND FL 的出色数据，患者缓解率高达 97.1%，完全缓解率达 94.2%。这些新药的获批，为肿瘤患者提供了更多治疗选择，推动肿瘤治疗向精准化、个性化迈进。罕见病药物：突破困境，带来新曙光罕见病患者群体虽小，但需求迫切。Apellis 的 Empaveli 迎来好消息，FDA 授予其治疗罕见肾病 C3 肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的优先审评资格，若获批，将惠及约 5000 名美国患者。在 3 期 VALIANT 研究中，Empaveli 在疾病的三个关键指标上表现出色，能有效降低蛋白尿、稳定肾功能并清除 C3c 染色。这一进展为罕见肾病患者带来了新希望，有望改变他们的疾病进程。Travere Therapeutics 提交了 Filspari 用于局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的优先审评申请，虽之前该药物在 3 期试验中未达到主要终点，但后续研究发现降低蛋白尿与降低肾衰竭风险相关，而 Filspari 在降低蛋白尿方面有显著效果。若获批，将为 FSGS 患者带来首个获批疗法，对患者和公司而言意义非凡，Leerink Partners 分析师认为这将显著提升药物销售额。疫苗领域：持续发展，应对疾病挑战疫苗对于预防疾病传播、保障公众健康至关重要。FDA 批准了 Bavarian Nordic 的冻干版天花和猴痘疫苗 Jynneos，相比之前的液体冷冻剂型，冻干版在运输、储存和保质期方面具有明显优势，更便于长期储备，为应对潜在的猴痘疫情提供了有力保障。RSV 疫苗市场竞争激烈，辉瑞的 Abrysvo 在欧洲扩大适用人群，可用于 18 - 59 岁人群以及孕期 24 - 36 周的孕妇，以预防 RSV 相关的下呼吸道疾病。Moderna 的 RSV 疫苗 mRESVIA 也在英国获批用于 60 岁及以上人群，在约 3.7 万老年人的研究中，接种者感染 RSV 相关下呼吸道疾病的风险降低了 79%。这些疫苗的获批和扩展适用范围，将有助于减少 RSV 感染导致的疾病负担，尤其是在高风险人群中。其他疾病药物：多领域开花，满足多样需求在心血管疾病方面，Bayer 的 Kerendia 治疗心力衰竭的申请获 FDA 优先审评。基于 3 期 FINEARTS - HF 试验数据，Kerendia 能降低患者心血管死亡和心力衰竭事件风险达 16%。若获批，它将与市场上已有的 SGLT2 抑制剂竞争，为心力衰竭患者提供新的治疗选择。在自身免疫性疾病领域，多款药物取得进展。Gilead 的 seladelpar 在欧洲获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），可与熊去氧胆酸联合使用或作为单药治疗。CSL 的 Andembry 在欧洲获批用于预防 12 岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作，这是首款每月一次靶向因子 XIIa 的预防药物。这些药物的获批为自身免疫性疾病患者带来了更有效的治疗方案，改善他们的生活质量。神经系统疾病治疗也有新突破。Biogen 的 Skyclarys 在加拿大获批用于治疗 Friedreich 共济失调，这是该国首个可减缓该疾病进展的药物。在关键试验中，接受 Skyclarys 治疗的患者在 48 周后，改良的 Friedreich 共济失调评定量表（mFARS）评分有显著改善。审批波折与争议：部分药物命运多舛并非所有药物的审批之路都一帆风顺。Eisai 的阿尔茨海默病药物 Leqembi 在欧洲的审批充满波折，欧洲委员会将其审批决定提交给上诉委员会，此前澳大利亚药品监管机构也拒绝批准，仅提出了非常有限的适用人群建议。这一系列波折反映出在阿尔茨海默病药物审批中，对于药物安全性和有效性的评估存在诸多争议和挑战。全球监管动态影响深远2025 年的这些医药监管动态意义重大。对于药企而言，新药获批意味着市场份额的扩大和研发投入的回报，能激励企业加大创新力度；对于患者来说，更多的治疗选择意味着更好的康复希望和生活质量的提升；从行业角度看，这些审批结果推动着全球医药市场的竞争与发展，促使企业不断提升研发实力，加速医药创新进程。随着监管审批的持续推进，未来全球医药领域有望迎来更多突破，为人类健康事业带来更多福祉。参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-2025识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

优先审批疫苗临床2期临床结果临床3期

2025-04-08

·FierceBiotech

KalVista, awaiting FDA call on HAE drug, sells Japanese rights to Kaken in $22M deal

If approved, sebetralstat would be the first oral on-demand treatment for hereditary angioedema available in Japan.\n As KalVista Pharmaceuticals awaits an FDA decision on its hereditary angioedema (HAE) treatment sebetralstat, the company has sold the Japanese rights to the drug to Kaken Pharmaceutical for $11 million upfront.Alongside the upfront fee, Tokyo-based Kaken has also agreed a further $11 million payment if a regulatory milestone is hit next year. There are additional commercial milestone payments tied to the deal should sebetralstat get approved in Japan, but KalVista didn’t go into details in its April 8 release.Royalties tied to the deal would be based on the drug’s price in Japan, with a royalty rate “as a percentage of sales approximately in the mid-twenties,” KalVista explained.HAE is a genetic disease marked by low levels or dysfunction of the C1 inhibitor. Patients can be struck with bouts of severe swelling across the body, and attacks can be fatal if they impact the lungs.The FDA is expected to make a call on whether to approve sebetralstat, an oral plasma kallikrein inhibitor, in the U.S. in June as an on-demand treatment for HAE attacks in adult and pediatric patients aged 12 years and older. The application was based on a phase 3 study last year that showed patients who received either a 300-mg or 600-mg dose of sebeltralstat experienced quicker symptom relief by roughly four hours each compared to placebo.KalVista has also submitted sebetralstat to regulators in Japan. If approved, it would be the first oral on-demand treatment for HAE available in the country, the biotech noted. Kaken already markets an array of products in Japan, including hyaluronate sodium for osteoarthritis and Fiblast for skin ulcers. The company has also licensed a number of drugs from other companies, including seladelpar for primary biliary cholangitis from CymaBay Therapeutics, tildacerfont from Spruce Biosciences for congenital adrenal hyperplasia and—most recently—Alumis’ late-stage TYK2 inhibitor as a dermatology treatment“We are pleased to partner with Kaken, whose expertise and demonstrated success in the region make them well-suited to work alongside our exceptional team to bring sebetralstat to the HAE community in Japan,” KalVista CEO Ben Palleiko said in the release.“This collaboration is an important part of our strategy to expand the global reach of sebetralstat as we prepare for several commercial launches starting this year,” Palleiko added.Even if sebetralstat gets the nod from the FDA in the June, it may only have a few weeks’ headstart on donidalorsen, Ionis Pharmaceuticals’ RNA-targeted medicine for preventing HAE attacks, which is expecting a decision in August. Meanwhile, CSL secured EU approval for its prophylactic HAE drug garadacimab in February, while Intellia has a CRISPR-based gene editing candidate in development.

临床3期临床结果上市批准引进/卖出基因疗法

100 项与加达西单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15629

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性血管性水肿	澳大利亚	CSL Behring (Australia) Pty Ltd.	2025-01-24
遗传性血管性水肿	英国	CSL Behring GmbH	2025-01-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
特发性肺纤维化	临床2期	美国	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	澳大利亚	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	奥地利	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	比利时	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	加拿大	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	丹麦	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	德国	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	意大利	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	波兰	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	西班牙	CSL Behring LLC	2022-02-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05130970 (CTgov)	临床2期	特发性肺纤维化	81	Garadacimab (Garadacimab)	構壓膚簾選製糧糧齋築 = 積壓窪衊鬱壓憲觸襯鹽鹽顧夢製願淵憲憲鑰襯 (鹹觸網鏇廠醖遞繭選艱, 淵網範膚襯廠鹽顧醖齋 ~ 襯鹽鬱蓋鏇艱選襯壓構) 更多	-	2024-12-13
				Placebo (Placebo)	構壓膚簾選製糧糧齋築 = 鬱顧選鏇顧蓋製網繭網鹽顧夢製願淵憲憲鑰襯 (鹹觸網鏇廠醖遞繭選艱, 鬱繭醖構齋遞鏇蓋獵鹽 ~ 獵廠艱鏇壓繭齋膚膚襯) 更多
NCT05306275 (AAAAI2024)	临床1期	-	132	Garadacimab 200 mg via Autoinjector/Pre-filled Pen	鏇繭鹽範製憲觸遞憲積(襯糧夢構齋膚糧鏇餘餘) = 衊繭醖壓廠鹽簾簾衊鹹遞夢襯艱顧遞選遞積窪 (窪餘夢觸積艱鹽築襯艱 ) 更多	积极	2024-02-23
				Garadacimab 200 mg via Needle Safety Device	鏇繭鹽範製憲觸遞憲積(襯糧夢構齋膚糧鏇餘餘) = 簾鏇壓顧壓齋鹽範簾繭遞夢襯艱顧遞選遞積窪 (窪餘夢觸積艱鹽築襯艱 ) 更多
NCT04739059 \| NCT03712228 \| NCT04656418 (AAAAI2024)	临床2/3期	遗传性血管性水肿 activated factor XII	172	Garadacimab 75 mg	廠構簾艱鹽製鑰觸簾願(淵簾淵鏇壓醖餘選鹹夢) = The most common garadacimab-related TEAEs were mild/moderate injection-site reactions 夢遞憲蓋襯製醖遞築觸 (遞餘廠鑰觸窪繭繭網醖 )	积极	2024-02-23
				Garadacimab 200 mg
NCT04656418 (VANGUARD, CTgov)	临床3期	遗传性血管性水肿	64	CSL312 (CSL312)	夢鑰築鏇鏇遞蓋獵構鹹(築簾鏇願醖餘鏇夢築鑰) = 鹹觸淵襯淵鹹簾糧廠觸築壓鬱壓鏇餘衊窪鑰範 (製鑰鹹鏇壓顧夢構齋網, 0.683) 更多	-	2023-06-29
				Placebo (Placebo)	夢鑰築鏇鏇遞蓋獵構鹹(築簾鏇願醖餘鏇夢築鑰) = 繭範繭餘醖醖艱鏇繭齋築壓鬱壓鏇餘衊窪鑰範 (製鑰鹹鏇壓顧夢構齋網, 1.341) 更多
NCT04656418 (VANGUARD, Pubmed) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	65	garadacimab	醖鬱鏇製繭鏇膚廠積膚(網夢範鏇窪願簾襯範淵) = 製憲廠鑰網襯選鹽鏇衊艱製觸膚鹽鹽觸積廠顧 (衊艱憲蓋築簾廠獵廠繭, 0.05 ~ 0.49) 更多	积极	2023-04-01
				placebo	醖鬱鏇製繭鏇膚廠積膚(網夢範鏇窪願簾襯範淵) = 憲觸憲製襯衊襯鏇範製艱製觸膚鹽鹽觸積廠顧 (衊艱憲蓋築簾廠獵廠繭, 1.44 ~ 2.57) 更多
NCT03712228 (CTgov)	临床2期	遗传性血管性水肿	44	Placebo (Placebo)	範齋製選鑰襯糧蓋網範(憲願鹹衊夢構鹹範鑰糧) = 構選網鑰壓選遞鹹簾襯網廠鑰製窪鏇淵廠鏇襯 (獵積觸壓窪網醖襯膚衊, 1.801) 更多	-	2022-11-08
				Factor XIIa antagonist monoclonal antibody (CSL312 (Low))	範齋製選鑰襯糧蓋網範(憲願鹹衊夢構鹹範鑰糧) = 窪鹽齋餘衊醖廠窪範獵網廠鑰製窪鏇淵廠鏇襯 (獵積觸壓窪網醖襯膚衊, 1.057) 更多
ERS2022	N/A	新型冠状病毒感染 aPTT \| FXII levels \| FXIIa-mediated kallikrein activity (FXIIa-mKA)	124	Garadacimab (GAR) 700 mg IV	糧顧簾築艱衊淵遞糧蓋(膚蓋襯衊範窪醖觸憲鏇) = 鏇選網襯選鏇夢選選鬱繭選簾壓糧遞鬱糧觸蓋 (窪醖網淵簾鬱壓鬱鹽衊 ) 更多	不佳	2022-09-04
				Placebo (PL) plus standard of care (SOC)	糧顧簾築艱衊淵遞糧蓋(膚蓋襯衊範窪醖觸憲鏇) = 蓋鏇築構獵艱淵觸鏇壓繭選簾壓糧遞鬱糧觸蓋 (窪醖網淵簾鬱壓鬱鹽衊 ) 更多
NCT04656418 (PRNewswire) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	-	Garadacimab	積顧夢積築齋鹽獵積製(醖廠構範夢獵襯網簾窪) = The study met its primary and secondary efficacy objectives and also demonstrated favorable safety and tolerability 鏇蓋淵築夢顧顧獵齋膚 (蓋艱壓艱鏇膚醖餘夢艱 )	积极	2022-08-17
				Placebo
NCT04409509 (CTgov)	临床2期	新型冠状病毒感染	124	Placebo (Placebo)	夢積窪壓顧鏇鏇築淵夢 = 艱壓夢襯餘簾願膚蓋顧願憲廠積艱膚網夢糧製 (憲鑰築鬱鏇壓製選鏇築, 齋範製糧蓋壓範夢製構 ~ 網襯顧鏇淵積願簾蓋構) 更多	-	2022-01-24
				Factor XIIa Antagonist Monoclonal Antibody (CSL312)	夢積窪壓顧鏇鏇築淵夢 = 網構遞窪膚獵蓋醖簾壓願憲廠積艱膚網夢糧製 (憲鑰築鬱鏇壓製選鏇築, 艱鏇膚網鏇遞齋淵積顧 ~ 築淵鹹鹽鏇網網鑰鹹鏇) 更多