Anti-FXIIa monoclonal antibody、Garadacimab、Immunoglobulin G4, anti-(human blood-coagulation factor viia) (human monoclonal CSL312 gamma4-chain), disulfide with human monoclonal CSL312 lambda-chain, dimer

+ [3]

靶点

Factor XIIa

作用方式

抑制剂

作用机制

Factor XIIa抑制剂(凝血因子XIIa抑制剂)

治疗领域

免疫系统疾病心血管疾病遗传病与畸形+ [2]

在研适应症

遗传性血管性水肿

非在研适应症

新型冠状病毒感染特发性肺纤维化肿瘤+ [1]

原研机构

CSL Behring LLC

在研机构

CSL Behring KK

CSL Behring (Australia) Pty Ltd.CSL Behring GmbH

+ [2]

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

英国 (2025-01-24),

遗传性血管性水肿

最高研发阶段(中国)申请上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)

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结构/序列

Sequence Code 318415073H

来源: *****

Sequence Code 318415074L

来源: *****

关联

项与加达西单抗相关的临床试验

NCT06806657

/ Recruiting临床4期

A Phase 4 Open-label Study to Evaluate the Safety After Switching to CSL312 (Garadacimab) From Current Prophylactic HAE Treatment in Subjects With HAE ≥ 12 Years of Age

This study is designed to evaluate the safety after switching to garadacimab from another prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment (marketed kallikrein [KK] inhibitor or plasma-derived C1-esterase inhibitor [pdC1INH]prophylactic) when administered once monthly for approximately 3 months in participants aged greater than or equal to (>=) 12 years with HAE.

开始日期2025-03-19

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT05306275

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Open-label, Parallel-group Study to Compare the Pharmacokinetic Properties of CSL312 Administered by Subcutaneous Prefilled Syringe Assembled to Autoinjector to Prefilled Syringe Assembled to Needle Safety Device in Healthy Adult Subjects

This is an open-label, parallel-group, phase 1, single center study to assess the relative bioavailability of CSL312 administered subcutaneously via a prefilled syringe assembled to an autoinjector compared to a prefilled syringe assembled to a needle safety device in healthy, adult subjects.

开始日期2022-04-04

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT05130970

/ Completed临床2期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Garadacimab in Subjects With Idiopathic Pulmonary Fibrosis

This is a prospective, phase 2a, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to assess the safety, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of garadacimab in subjects with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF).

开始日期2022-02-03

申办/合作机构

CSL Behring LLC

100 项与加达西单抗相关的临床结果

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100 项与加达西单抗相关的转化医学

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100 项与加达西单抗相关的专利（医药）

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项与加达西单抗相关的文献（医药）

2026-01-01·JOURNAL OF CLINICAL PHARMACOLOGY

A Phase 1 Randomized Study: Garadacimab Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability After Administration via Autoinjector/Pre‐Filled Pen Versus Pre‐Filled Syringe in Healthy Participants

Article

作者: Roberts, Anthony ; Chialda, Ligia ; Puchalski, Thomas ; Kormann, David ; Glassman, Fiona ; Bica, Mihai Alexandru ; Caltabiano, Stephen ; Dziadowiec, Iwona ; Lawo, John‐Philip ; Miethke, Soeren

Abstract:

Garadacimab is a novel, fully human, anti‐activated factor XII monoclonal antibody approved for long‐term prophylaxis of patients with hereditary angioedema. This open‐label, parallel‐group, Phase 1, single‐center, bridging study in healthy adults (18–55 years of age) characterized the pharmacokinetics and safety of a single 200 mg subcutaneous injection of garadacimab administered via autoinjector/pre‐filled pen (AI/PFP) compared with the pre‐filled syringe (PFS) used in previous studies. The aim of the study was to bridge the understanding of the PK and safety of garadacimab between PFS and AI/PFP modes of administration. Participants (N = 132) were stratified by body weight, randomized evenly in six groups by device (AI/PFP or PFS) and injection site (abdomen, thigh, or upper arm). The primary endpoint comprised pharmacokinetic parameter comparison between devices. Safety/tolerability were secondary endpoints. The geometric mean ratio (GMR) for C max and AUC 0–inf comparing administration by PFS and AI/PFP was close to 1 with 90% confidence intervals within a range of 0.8–1.25, meeting bioequivalence criteria; GMR (90%) was 0.92 (0.81, 1.05) for C max and 0.96 (0.87, 1.07) for AUC 0–inf . No participants in this study had anti‐drug antibodies against garadacimab. Treatment‐related emergent adverse events were reported in 9/66 (13.6%) participants in the PFS group and 11/66 (16.7%) participants in the AI/PFP group. Garadacimab 200 mg administered as a single subcutaneous dose via AI/PFP had a consistent safety and tolerability profile to that administered via PFS. These findings support administration of garadacimab via AI/PFP, providing at‐home convenience for patients and physicians.

2025-12-01·JOURNAL OF ALLERGY AND CLINICAL IMMUNOLOGY

Garadacimab in hereditary angioedema due to normal C1INH with F12/PLG mutations

Article

作者: Pragst, Ingo ; Staubach, Petra ; Reshef, Avner ; Cohn, Danny M ; Jacobs, Iris ; Bork, Konrad ; Zuraw, Bruce ; Feuersenger, Henrike ; Lumry, William R

BACKGROUND:

Hereditary angioedema (HAE) with normal C1 inhibitor (HAE-nC1INH), including HAE arising from F12 (HAE-FXII) or PLG (HAE-PLG) mutations, has a high unmet therapeutic need.

OBJECTIVE:

Our aim was to explore long-term prophylaxis with monthly subcutaneous garadacimab (anti-activated factor XII mAb) in patients with HAE-FXII or HAE-PLG.

METHODS:

Efficacy and safety were evaluated for HAE-FXII or HAE-PLG in open-label phase 2 (a 13-week treatment period [TP1] and subsequent ≥44-week extension period [TP2]; 600 mg of garadacimab during each period) and ongoing phase 3 open-label extension (OLE; garadacimab dose 200 mg) studies.

RESULTS:

Patients 1 and 2 (HAE-FXII) completed phase 2 and then continued into OLE (total exposure time 42.9 and 40.2 months, respectively); patient 3 (HAE-FXII) discontinued TP1 (because of lack of efficacy). Patients 4 to 6 (HAE-PLG) completed TP1 only. Patients 1 and 2 (HAE-FXII) had a reduction in monthly attack rate (AR) of 88% or more versus run-in during phase 2 (TP1 AR = 0.4 and 0.0 and TP2 AR= 0.1 and 0.2, respectively; run-in = 3.2 for both) and were attack-free during the OLE. The AR was increased for patients 4 and 5 (HAE-PLG) and reduced for patient 6 (HAE-PLG). During TP1, 4 of 6 patients (HAE-FXII [n = 2]; HAE-PLG [n = 2]) experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs): patient 1 (HAE-FXII) experienced a garadacimab-related TEAE (mild injection-site reaction), and patient 3 (HAE-FXII) experienced an unrelated serious TEAE (severe HAE attack). Patients 1 and 2 (HAE-FXII) collectively experienced 13 mild or moderate TEAEs during TP2 and 2 mild TEAEs during the OLE.

CONCLUSIONS:

Garadacimab showed a favorable safety profile in all 6 patients with HAE-nC1INH. Garadacimab also demonstrated efficacy in 2 of the 3 patients with HAE-FXII; a reduction in AR was observed in 1 of the 3 patients with HAE-PLG.

2025-10-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Effect of heparins, direct oral anticoagulants, and factor XII/factor XI inhibitors on catheter-initiated thrombin generation in platelet-rich plasma: an in vitro study

Article

作者: Lecompte, Thomas ; Mullier, François ; Douxfils, Jonathan ; Thonon, Henri ; Vassart, Julie ; Lessire, Sarah ; Gouin-Thibault, Isabelle ; Hardy, Michael

BACKGROUND:

Invasive endovascular procedures often require anticoagulation to prevent device-associated thrombosis. High doses of unfractionated heparin (UFH) are the gold standard. The efficacy of factor (F)XII(a) and FXI(a) inhibitors remains unexplored.

OBJECTIVES:

We aimed to investigate, using a validated in vitro model of catheter-initiated thrombin generation (TG) in platelet-rich plasma (PRP), the effects of garadacimab, abelacimab, asundexian, and milvexian and of commonly used anticoagulants apixaban, dabigatran, fondaparinux and heparins (enoxaparin and UFH).

METHODS:

Anticoagulants were added to PRP at 6 concentrations and effects compared with UFH as a reference. The impact of adding anticoagulants into collection tubes before most preanalytical contact activation was also assessed. Concentrations achieving a 50% reduction in TG peak height (PH) were determined (IC₅₀).

RESULTS:

All anticoagulants prolonged lag time (LT) and reduced PH and endogenous thrombin potential, albeit to varying extents. UFH was the only anticoagulant able to suppress TG at clinically achieved concentrations (1 U/mL). The following IC₅₀ were found: milvexian, 2400 ng/mL; apixaban and dabigatran, 175 ng/mL; fondaparinux, 2.4 μg/mL; enoxaparin, 0.5 U/mL; and UFH, 0.25 U/mL. Asundexian up to 5000 ng/mL failed to reduce TG PH by 50%. Adding garadacimab and abelacimab to collection tubes resulted in greater efficacy than when added to PRP: LT increased by 89% and 32%, respectively; IC₅₀ were 25 and 12.5 μg/mL, respectively.

CONCLUSION:

Heparins were by far the most effective anticoagulants in our in vitro model. FXIIa and FXI(a) inhibitors did not adequately prevent coagulation on the studied artificial surface. Direct oral anticoagulants and fondaparinux showed limited efficacy, aligning with clinical observations.

项与加达西单抗相关的新闻（医药）

2025-12-30

·PharmaFun

【创新药频道】2025 FDA 新药获批汇总全景：罕见病破局、技术跨界，生物医药进入 “精准治疗 2.0 时代”（Happy New Year！）

企业/平台有关介绍详情🔎请翻到文章最底下各大吸入制剂相关问题，欢迎call吸入制剂总台！！咨询、商务合作沟通欢迎电话☎️or添加微信：13380632632（文章最底下也有微信二维码，记得备注企业+职位+姓名）2025年度，美国 FDA 的新药审批通道持续释放创新活力。截至 2025 年 12 月 19 日，FDA CDER 全年共批准44 款 novel drugs，其中24 款 first in class（FiC）（按 FDA / 企业官方认定、独特作用机制统计，占比约 55%），其中涵盖，肿瘤、罕见病、心血管、代谢、感染等领域，不仅填补了多项临床空白，更勾勒出全球生物医药 “靶向化、长效化、多元化” 的发展蓝图。本文基于 FDA 官方审批文件、企业公开临床试验数据及权威行业分析，深度拆解这一波创新药浪潮的核心逻辑与未来方向欢迎扫码加入群聊👇若群二维码过期则直接联系Funky进群需要通过群主微信确认身份一、审批全景： 32 款重点药，两大领域占比超 60%核心数据概览 FDA 2025年通过审批的有32款具有里程碑意义的创新药（含首次获批及重要适应症拓展）。从治疗领域分布来看，罕见病与肿瘤领域成为绝对主力，合计占比达 62.5%，彰显了临床未满足需求的迫切性【仔细阅读，文章最底下有彩蛋～】从技术路线来看，靶向疗法（含小分子靶向药、ADC、双特异性抗体）占比达 56%，RNAi/siRNA 疗法、新型酶抑制剂等前沿技术占比 31%，传统小分子药物占比仅 13%，技术迭代趋势显著二、细分领域突破：这些 “first-in-class”药品改变治疗格局（一）罕见病：从 “对症” 到 “对因”，前沿技术破解无药可医困局罕见病领域的创新的核心突破在于 “病因靶向”，多款药物针对特定基因突变或病理机制开发，实现了从 “缓解症状” 到 “纠正病因” 的跨越 Gomekli®（Mirdametinib）：2025 年 2 月获批，全球首款用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）伴丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的 MEK1/2 抑制剂。该药由默克 KGaA 旗下 SpringWorks Therapeutics 研发，通过阻断 NF1 基因突变导致的 RAS-MEK-ERK 通路过度激活，抑制肿瘤增殖。IIb 期数据显示，儿童患者客观缓解率（ORR）达 52%，成人达 41%，88%-90% 患者缓解持续超 12 个月，为无法手术切除的 NF1-PN 患者提供了首个精准靶向方案 Andembry®（Garadacimab）：2025 年 12 月获 EMA 批准，全球首款靶向 XIIa 因子的单克隆抗体，用于预防遗传性血管性水肿急性发作。通过抑制 XIIa 因子介导的凝血级联反应，该药将患者年化发作率降低 82%，且每 2 周皮下注射一次的给药频率，较传统每日服药方案显著提升患者依从性 Sephience®（Sepiapterin）：2025 年 2 月获批用于高苯丙氨酸血症，作为苯丙氨酸羟化酶激活剂，可增强患者体内缺陷酶的活性，治疗 12 周后血清苯丙氨酸水平较基线降低 45%，为苯丙酮尿症等相关疾病提供了非饮食限制的治疗选择（二）肿瘤：ADC、双抗领衔，精准靶向覆盖难治亚型肿瘤领域的创新集中在 “难治亚型突破” 与 “联合机制创新”，ADC 药物、双特异性抗体、新型激酶抑制剂成为三大核心赛道 Datroway®（Datopotamab deruxtecan）：是第一三共与阿斯利康联合开发的 TROP2 靶向 DXd 抗体药物偶联物（ADC），2025 年获 FDA 常规批准（乳腺癌）与加速批准（肺癌），为 HR+/HER2 - 晚期乳腺癌和 EGFR 突变后线 NSCLC 提供新选择，核心优势是基于 DXd 技术的高效低毒与便捷 3 周给药 Lynozyfic®（Linvoseltamab）：是 Regeneron 研发的全人源 BCMA×CD3 双特异性抗体，2025 年 7 月 2 日获 FDA 加速批准、4 月 28 日获欧盟有条件上市许可，用于多线治疗失败的复发 / 难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），核心优势是可实现响应适应性的每月 1 次给药，提升治疗便利性 Komzifti®（Ziftomenib）：是 Kura Oncology 联合 Kyowa Kirin 研发的全球首款每日一次口服 menin 抑制剂，于2025 年 11 月 13 日获 FDA 常规批准，用于无满意替代治疗的成人复发 / 难治性（R/R）NPM1 突变急性髓系白血病（AML），填补该亚型后线精准治疗空白。该药打破了 “难成药” 靶点的研发困境，II 期数据显示 ORR 达 65%，完全缓解率 34%，为这类预后极差的 AML 亚型提供了首个精准靶向疗法（三）代谢 / 心血管疾病：长效化、多靶点成主流该领域的创新聚焦 “患者依从性提升” 与 “并发症防控”，长效制剂与器官保护型药物成为研发热点 Redemplo®（Plozasiran）：2025 年 11 月获批的 ApoC-III 靶向 siRNA 药物，用于家族性乳糜微粒血症综合征。通过沉默肝脏 ApoC-III 的 mRNA 表达，每 3 个月皮下注射一次即可使甘油三酯水平降低 90%，彻底改变了该疾病需每日服药的治疗模式，体现了 siRNA 技术长效、精准的优势 Lerochol®（Lerodalcibep）：2025 年 12 月获批的 PCSK9 抑制剂，用于高胆固醇血症。作为每月皮下注射一次的长效制剂，其通过增加肝脏 LDL 受体数量增强胆固醇清除，III 期数据显示治疗 12 周后 LDL-C 水平显著降低，为无法耐受口服降脂药的患者提供了新选择 Vanrafia®（Atrasentan）：2025 年 2 月获批用于 2 型糖尿病合并慢性肾脏病（CKD）的蛋白尿减少治疗。作为选择性内皮素 A 受体拮抗剂，该药在标准治疗基础上进一步降低 35% 的尿白蛋白 / 肌酐比值（UACR），并延缓 eGFR 下降，为 CKD 患者的肾脏保护提供了新机制（四）自身免疫与感染性疾病：机制创新破解耐药与安全难题 Imaavy®（Nipocalimab）：2025 年 3 月获批的全球首款抗 FcRn 单克隆抗体，用于抗 AChR 抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）。通过阻断 FcRn 对致病性 IgG 抗体的回收，加速抗体清除，治疗 26 周后 MG-ADL 评分改善 4.1 分，且无严重免疫抑制风险，填补了 gMG 精准治疗的空白 Blujepa®（Gepotidacin）：是葛兰素史克（GSK）研发的 first in class 三氮杂萘类口服抗生素，2025 年 3 月 25 日获 FDA 常规批准用于非复杂尿路感染（uUTI），12 月 11 日补充获批非复杂泌尿生殖道淋病，为耐药感染提供新口服方案，核心优势是双靶点拓扑异构酶抑制与高耐药屏障三、企业格局：巨头稳守，Biotech 与中国药企突围（一）跨国药企：平台化布局引领赛道葛兰素史克（GSK）、艾伯维（AbbVie）、勃林格殷格翰等巨头凭借完善的研发平台，在多个领域实现突破。艾伯维凭借 Emrelis®（ADC）、诺华（Novartis）凭借Rhapsido®（BTK 抑制剂）覆盖肿瘤与自身免疫病；勃林格殷格翰的 Jascayd®（PDE4 抑制剂）填补 IPF 治疗空白；默克（Merck）通过 Enflonsia®（RSV 单抗）、Keytruda Qlex®（PD-1 抑制剂）巩固感染与肿瘤领域地位（二）Biotech 企业：聚焦细分靶点实现弯道超车专注于细分领域的 Biotech 企业成为创新中坚。Kura Oncology 凭借 Komzifti®（menin 抑制剂）跻身 AML 领域；Ionis Pharmaceuticals 作为 siRNA 技术龙头，与 Akcea 联合开发的 Redemplo®、Dawnzera®（Donidalorsen）在代谢病与罕见病领域持续突破；SpringWorks Therapeutics 的 Gomekli® 成为 NF1 治疗的标杆药物，彰显了 Biotech 在小众靶点研发上的灵活性（三）中国药企：加速出海，精准布局中国药企在这一波创新浪潮中崭露头角。迪哲医药（Dizal）的 Zegfrovvy®（Sunvozertinib）2025 年 3 月获中国 NMPA 批准，同步申报 FDA，成为首款针对 EGFR 20 号外显子插入突变 NSCLC 的中国原研药物；康方生物的安尼可 ®（派安普利单抗）作为全球首款获批鼻咽癌适应症的 PD-1 抑制剂，已启动多国适应症拓展，标志着中国创新药从 “本土获批” 向 “全球布局” 迈进四、技术趋势：三大方向定义未来创新👉靶点精准化：从泛靶点抑制转向 “基因突变 / 通路特异性靶向”，如 menin、FcRn、XIIa 因子等 “难成药” 靶点的突破，体现了结构生物学与基因组学的技术支撑👉给药长效化：siRNA、单抗、ADC 等技术推动给药频率从 “每日一次” 向 “每 3 个月一次” 甚至更长周期演进，显著提升患者依从性，这一趋势在代谢病、罕见病领域尤为明显👉技术多元化：ADC、双特异性抗体、siRNA/ASO、新型酶抑制剂等技术路线并行发展，不再局限于单一药物类型，如 BTK 抑制剂从肿瘤拓展至自身免疫病，GLP-1 受体激动剂从降糖延伸至减重、NASH，体现了技术平台的跨界应用潜力五、展望：2026 年这些赛道值得关注1⃣️罕见病基因治疗：随着 CRISPR 技术的成熟，针对单基因罕见病的体内基因编辑疗法有望获批，进一步实现 “一次性治愈” 目标2⃣️肿瘤联合疗法：ADC 与 PD-1/PD-L1 抑制剂、双抗与小分子靶向药的联合方案，将成为晚期肿瘤治疗的新方向，有望突破单药治疗的疗效瓶颈3⃣️慢病精准防控：针对高血压、高血脂等慢病的基因分型药物，以及兼具降糖、减重、心肾保护的多效制剂，将成为代谢领域的研发热点4⃣️中国药企出海深化：更多中国原研创新药将采用 “中美双报” 模式，在肿瘤、自身免疫病等领域参与全球竞争，逐步实现从 “跟跑” 到 “并跑” 的跨越2025年度，FDA 获批新药的创新成果，不仅是生物医药技术进步的集中体现，更让无数患者获得了前所未有的治疗选择。从罕见病的 “救命药” 到肿瘤的 “精准药”，从长效制剂到机制创新疗法，生物医药行业正以 “患者/临床需求” 为核心，持续突破治疗边界。未来，随着技术的不断迭代与全球合作的深化，我们有理由期待更多创新药问世，为人类健康带来更大福祉！我们继续一起步入和期待更美好的2026吧，新年快乐🥳Happy New Year～读者宝宝们，明年见！头皮护理专家👆 司徒梵克（珠海横琴）科技有限责任公司【企业介绍】：吸入制剂全场景服务商+跨剂型专科赋能平台司徒梵克是一家双核心定位的专业技术➕商务服务型平台，针对吸入制剂项目及相关企业（偶尔承接部分其他剂型可服务部分），在各种不同生命周期阶段提供不同类型、最符合其需求的解决方案及服务配套： 1⃣️以吸入制剂为垂直赛道为核心，2⃣️同时以吸入制剂为核心所辐射的关联专科（呼吸系统疾病、全身性疾病、局部治疗与罕见病等适应症领域），拓展其配套的口服、注射等全剂型服务，旗下【吸入制剂总台】是国内独家专注吸入制剂领域头部的标杆服务平台。一、核心定位➕赋能机制：吸入制剂垂直深耕+关联专科全剂型+创新药全球化我们以吸入制剂为垂直赛道核心，深耕其覆盖的全适应症（呼吸系统疾病、精神类疾病、全身性疾病、局部治疗与罕见病等）及配套药械组合、药械一体业务；同时围绕“吸入制剂关联专科”，延伸提供相关专科下口服、注射等全剂型的商务服务支持；此外同步布局创新药全球化服务——助力中国创新药（包括“青苗🌱”项目）早期开发、伴随式全生命周期配套服务、甚至对接欧美药企渠道，完成海外管线license out（销售权益授权）。二、吸入制剂总台：吸入制剂领域的“垂直服务枢纽”作为国内首家且唯一专注吸入制剂的独家技术➕商务服务平台，吸入制剂总台聚焦吸入制剂全链条提供精准服务：• 技术&临床端：覆盖吸入制剂研发生产技术、临床端，全适应症下，药械组合产品技术研发开发的定制化方案支持；• 注册端：提供国内、国际（尤其是欧美体系下）吸入制剂及药械组合产品的注册申报全流程咨询服务、以及部分非吸入制剂的产品注册；• 商务端：承接吸入制剂全适应症领域、以及相关的专科（呼吸系统疾病、全身性疾病、局部治疗与罕见病等，全剂型）销售项目对接、市场准入咨询，联动中国以及海外（Outside China）资源链接全球销售渠道。三、全剂型服务：关联专科的配套能力延伸围绕吸入制剂所在的关联专科（如呼吸系统疾病、全身性疾病、局部治疗与罕见病等），我们同步提供该专科下口服、注射等全剂型的商务服务，包括专科适应症的销售项目对接、准入咨询等，形成“吸入制剂垂直深耕+关联专科全剂型配套”的互补服务能力。四、平台价值：伴随式全流程服务伙伴（创新、出海🚢高壁垒）如同酒店总台响应客人全场景需求，吸入制剂总台及全剂型（司徒梵克）服务体系，以中立身份为企业提供伴随式支持：从吸入制剂/药械组合的方案设计、项目管理，到关联专科全剂型的商务对接，再到创新药海外license out的渠道链接，通过资源整合帮企业降风险、降成本、提效率。五、服务覆盖：链接全球的垂直+跨剂型服务网络我们的服务已覆盖国内吸入制剂相关企业，同时连通关联专科全剂型的行业资源，并实现与全球吸入制剂领域（研发、生产、非临床、临床、装置等供应链端）、关联专科销售端、药械组合项目的深度/精准定制化服务，既是国内吸入制剂赛道的核心服务平台，也是中国创新药及专科剂型出海的桥梁。耶✌️感谢耐心看完，这是您的奖励👇 PS：文章内容为结合公开资料整理，不构成任何投资、用药指导建议，如有任何问题需要沟通，欢迎联系公众号负责机构👇

siRNA临床2期抗体药物偶联物上市批准加速审批

2025-12-29

·BiG生物创新社

2025 FDA 获批新药汇总

2025年即将迎来尾声，截止当前，已有 44 款新药于2025年获得 FDA 批准上市，更有两款待批。近日，Chris De Savi 对此做了海报汇总。从药物形态来看，小分子获得大丰收！有超四分之三新药（32/46，包括两款待批）为小分子药物，这有赖于激酶抑制剂（13 款），尤其是对突变体抑制剂的开发做出的贡献。此外，11 款抗体药物、3 款核苷酸药物。而多肽类药物仅 1 款，没有环肽，有些低于预期，期待不久有新的突破。 EARLY R&D TALKING 小分子获批新药 01 1.1 药物名称：Grafapex 有效活性成分：Treosulfan 由利奥制药首研，由美迪斯制药申请上市；在免疫抑制和肿瘤治疗领域，与氟达拉滨联合使用，作为治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植的预备方案；一种粉末制剂，用于静脉注射。作用机制：一种DNA烷基化试剂 1.2 药物名称：JOURNAVX有效活性成分：Suzetrigine 由美国福泰制药公司开发和商业化；神经系统和骨骼肌系统治疗领域，一种用于治疗中度至重度急性疼痛的口服片剂；靶点：电压门控钠离子通道亚基α Nav1.8 1.3 药物名称：Gomekli 有效活性成分：Mirdametinib 由SpringWorks治疗公司研发和商业化；在肿瘤治疗领域，用于治疗有症状的丛状神经纤维瘤不能完全切除的1型神经纤维瘤病；口服胶囊；靶点：MAPK/ERK激酶1/2 1.4 药物名称：Romvimza 有效活性成分：vimseltinib 由Deciphera制药研发和申请上市；在肿瘤治疗领域，用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤，手术切除可能导致功能限制恶化或严重并发症；一种口服胶囊制剂。作用机制：一种集落刺激因子1抑制剂 1.5 药物名称：Blujepa 有效活性成分：Gepotidacin 由葛兰素史克首研与申请上市；在泌尿生殖与感染系统治疗领域，用于治疗无并发症的尿路感染；一种口服速释制剂；作用机制：DNA 拓扑异构酶II/IV 抑制剂 1.6 药物名称：Vanrafia 有效活性成分：Atrasentan 由雅培制药首研，并由诺华商业化开发；在泌尿生殖系统治疗领域，用于降低成人原发性免疫球蛋白A肾病疾病快速进展风险的蛋白尿；一种口服片剂；作用机制：内皮素A型受体拮抗剂 1.7 药物名称：Avmapki Fakzynja Co-Pack 有效活性成分：Avutometinib/Defactinib 由 Verastem首研和商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）；联合用药的口服制剂；作用机制：靶向 RAF/MEK/FAK 的抑制剂 1.8 药物名称：Tryptyr 有效活性成分：Acoltremon 由 Avizorex 制药首研，并由 Alcon实验室公司商业化开发；在眼科治疗领域，用于治疗干眼症的症状和体征；一种滴眼液；作用机制：TRPM8 钙离子通道激活剂 1.9 药物名称：Ibtrozi 有效活性成分：Taletrectinib 由第一三共首研，并由 Nuvation 生物商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌；一种口服制剂；作用机制：ROS1/泛-TRK抑制剂 1.10 药物名称：Zegfrovy 有效活性成分：Sunvozertinib 由江苏迪哲医药股份有限公司首研和商业化开发；在肿瘤肿瘤领域，用于治疗经FDA批准的试验检测到表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，在铂基化疗期间或之后疾病进展；口服片剂；作用机制：EGFR外显子20插入突变抑制剂 1.11 药物名称：Ekterly 有效活性成分：Sebetralstat 由 KalVista制药首研和商业化开发；在皮肤病治疗领域，用于治疗遗传学血管水肿的急性发作；一种口服片剂；作用机制：血管舒缓素B1 抑制剂 1.12 药物名称：Anzupgo 有效活性成分：Delgocitinib 由日本烟草公司首研，并由Leo制药商业化开发；在免疫调节皮肤病治疗领域，用于当局部皮质类固醇不可取或产生不充分的反应时，治疗中度至重度慢性手部湿疹；一种局部涂抹的溶液剂；作用机制：泛-JAK 酪氨酸激酶抑制剂 1.13 药物名称：Sephience 有效活性成分：Sepiapterin 由 PTC 治疗公司首研和商业化开发；在内分泌与代谢治疗领域，用于结合苯丙氨酸限制饮食，治疗头孢氨喋呤反应性苯丙酮尿患者的高苯丙氨酸血症；一种口服粉末制剂；作用机制：苯丙氨酸羟化酶激活剂 1.14 药物名称：Vizz 有效活性成分：Aceclidine 由 Lenz 治疗公司首研和商业化；在眼科治疗领域，用于治疗老花眼；一种眼科用液体制剂；作用机制：胆碱能受体激动剂 1.15 药物名称：Modeyso 有效活性成分：Dordaviprone 由 Oncoceutics 公司首研，并由 Chimerix 制药公司商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗弥漫性中线胶质瘤，携带H3 K27M突变，在既往治疗后病情进展；一种口服胶囊制剂；作用机制：多巴胺D2 受体拮抗剂；酪蛋白溶解线粒体基质肽酶蛋白水解亚基激活剂。 1.16 药物名称：Hernexeos 有效活性成分：Zongertinib 由勃林格殷格翰首研和商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗不可切除或转移的非鳞状非小细胞肺癌，其肿瘤有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变，经FDA批准的试验检测，并且先前接受过全身治疗；一种口服片剂；作用机制：HER2 激酶抑制剂 1.17 药物名称：Brinsupri 有效活性成分：Brensocatib 由阿斯利康首研，并由阿斯利康和 Insmed公司共同商业化开发；在呼吸系统感染治疗领域，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症；一种口服片剂；作用机制：二肽基肽酶（DPP1）抑制剂 1.18 药物名称：Wayrilz 有效活性成分：Rilzabrutinib 由 Principia 生物制药首研，并由 Sanofi 商业化开发；在血液系统治疗领域，用于治疗对免疫球蛋白、抗d治疗或皮质类固醇反应不充分的持续性或慢性免疫性血小板减少症；一种口服片剂；作用机制：酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 1.19 药物名称：Forzinity 有效活性成分：Elamipretide 由 Stealth 生物治疗公司首研和开发；在心血管与内分泌代谢治疗领域，用于改善体重至少30公斤的Barth综合征患者的肌肉力量；一种皮下注射肽类制剂；作用机制：线粒体卡罗酯结合 1.20 药物名称：Inluriyo 有效活性成分：Imlunestrant 由礼来制药首研和商业化开发；在肿瘤和泌尿治疗系统，用于治疗雌激素受体阳性，人表皮生长因子受体2阴性，雌激素受体1突变的晚期或转移性乳腺癌，在至少一种内分泌治疗后疾病进展；口服片剂；作用机制：一种雌激素受体（ER）拮抗剂降解剂 1.21 药物名称：Palsonify 有效活性成分：Paltusotine 由 Crinetics 制药公司首研和商业化开发；在肿瘤和内分泌代谢系统治疗领域，用于治疗肢端肥大症的成人谁有不充分的反应，手术和/或谁是不适合的选择；一种口服片剂；作用机制：生长抑素2受体激动剂 1.22 药物名称：Rhapsido 有效活性成分：Remibrutinib 由诺华首研与商业化开发；在皮肤病免疫调节治疗领域，用于治疗成人慢性自发性荨麻疹，尽管H1抗组胺治疗仍有症状；一种口服片剂；作用机制：BTK抑制剂 1.23 药物名称：Jascayd 有效活性成分：Nerandomilast 由勃林格殷格翰首研和商业化开发；在免疫调节呼吸道系统治疗领域，用于治疗特发性肺纤维化；一种口服片剂；作用机制：磷酸二酯酶4B（PDE4）抑制剂 1.24 药物名称：Lynkuet 有效活性成分：Elinzanetant 由葛兰素史克首研，并由拜耳商业化开发；在内分泌与代谢和心血管系统治疗领域，用于治疗更年期引起的中重度血管舒缩症状；一种口服凝胶制剂；作用机制：神经肽（NK）-1/3 受体拮抗剂 1.25 药物名称：Komzifti 有效活性成分：Ziftomenib 由密西根大学首研，并由 KuRa肿瘤公司进一步商业化开发；在内分泌与代谢和肿瘤治疗领域，用于治疗成人复发或难治性急性髓性白血病伴核磷蛋白1易感突变，且没有令人满意的替代治疗方案；一种口服胶囊；作用机制：menin 抑制剂，可阻断menin和赖氨酸[K]特异性甲基转移酶2A（KMT2A）的相互作用。 1.26 药物名称：Hyrnuo 有效活性成分：Sevabertinib 由拜耳首研和商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌，肿瘤具有活化HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的患者接受全身治疗；口服片剂；作用机制：HER2/EGFR 抑制剂 1.27 药物名称：Nuzolvence 有效活性成分：Zoliflodacin 由阿斯利康首研开发，随后继续由 Entasis 继续开发优化，最终由 Innoviva 专科治疗公司与全球抗生素研究与开发伙伴关系（GARDP）之间公私合作开发；在抗菌感染治疗领域，用于治疗由淋病奈瑟菌引起的无并发症泌尿生殖道淋病；一种口服抗生素；作用机制：细菌II 型拓扑异构酶抑制剂 1.28 药物名称：Cardamyst 有效活性成分：Etripamil 由 Milestone 制药首研和商业化开发；在心血管系统治疗领域，用于治疗阵发性室熵性心动过速发作；一种鼻腔系统喷雾剂；作用机制：钙离子通道阻断剂 1.29 药物名称：Myqorzo 有效活性成分：Aficamten 由 Cytokinetics 制药首研和商业化开发；在心血管系统治疗领域，用于治疗有症状的阻塞性肥厚性心肌病；一种口服胶囊；作用机制：肌球蛋白抑制剂 1.30 药物名称：Kygevvi 有效活性成分：Doxecitine/Doxribtimine 由哥伦比亚大学首研，并由 UCB 商业化开发；在内分泌与代谢和肌肉骨骼系统治疗领域，用于治疗 12 岁或以下开始出现症状的胸苷激酶2缺乏症患者；一种合成核苷，联合用药，口服溶液剂粉末；作用机制：脱氧核苷疗法两款待批小分子药物（不知道为什么？） 1.31 药物名称：Relacorilant 有效活性成分：Relacorilant 由 Corcept 制药首研；在内分泌与代谢治疗领域，用于治疗库氏综合征；口服胶囊；作用机制：糖皮质激素受体拮抗剂 1.32 药物名称：Tradipitant 有效活性成分：Tradipitant 由礼来首研；用于治疗晕动病；作用机制：NK1拮抗剂 EARLY R&D TALKING 获批抗体药物 02 2.1 药物名称：Datroway 有效活性成分：Datopotamab deruxtecan 由第一三共制药首研，并由阿斯利康和第一三共制药联合开发并商业化；在肿瘤治疗领域，用于治疗不可切除或转移性，HR-阳性、HER2阴性的乳腺癌，既往接受过基于内分泌的治疗和化疗的不可切除或转移性疾病。一种用于静脉注射的抗体偶联药物（ADC）。作用机制：DNA 拓扑异构酶I和细胞表面糖蛋白Trop-2 抑制剂剂， 2.2 药物名称：penpulimab-kcqx 有效活性成分：penpulimab-kcqx（派安普利单抗）由中山康方生物制药公司首研，并由Akeso生物制药申请美国上市；在肿瘤治疗领域，用于与顺铂或卡铂和吉西他滨联合治疗复发或转移性非角化性鼻咽癌（NPC）的成人患者，或在铂基化疗和至少一种其他先前治疗线上或之后单独使用；一种单克隆抗体静脉注射剂；作用机制：程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体 2.3 药物名称：Imaavy 有效活性成分：Nipocalimab 由Momenta制药公司首研，并由强生旗下杨森生物科技商业化开发；在免疫调节治疗领域，用于治疗广泛性重症肌无力；一种静脉注射单克隆抗体；作用机制：靶向 Fc γ受体和转运体的 IgG 单克隆受体。 2.4 药物名称：Emrelis 有效活性成分：Telisotuzumab vedotin 由艾伯维首研和商业化；在肿瘤治疗领域，用于治疗在先前接受系统性治疗后仍处于局部晚期或转移状态、且存在高 c-Met 蛋白表达的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者；用于静脉注射的单克隆抗体偶联物（ADC）；作用机制：c-Met 定向抗体和微管抑制剂偶联物。 2.5 药物名称：Enflonsia 有效活性成分：Clesrovimab 由默沙东首研和商业化开发；在感染治疗领域，用于预防呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病的新生儿和出生在或进入其第一个RSV季节的婴儿；一种肌肉注射单克隆抗体；作用机制：呼吸道合胞病毒F单克隆抗体 2.6 药物名称：Andembry 有效活性成分：Garadacimab 由 CSL公司首研和商业化开发；在皮肤病治疗领域，用于防止遗传性血管性水肿的发作；一种皮下注射单克隆抗体；作用机制：凝血因子XIIa催化结合区域结合单克隆抗体 2.7 药物名称：Lynozyfic 有效活性成分：Linvoseltamab 由再生元首研，并由 Regeneron 商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，治疗前至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体；一种静脉注射双特异性抗体；作用机制：CD3、BCMA 双特异性抗体 2.8 药物名称：Keytruda Qlex 有效活性成分：pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph 由默沙东首研和商业化开发；在肿瘤治疗领域，用于静脉注射派姆单抗的成人和儿童（12岁及以上）实体瘤适应症的治疗；作用机制：PD-1 抑制剂 2.9 药物名称：Voyxact 有效活性成分：Sibeprenlimab 由Visterra 公司首研，并由Otsuka 制药商业化开发；在免疫调节和泌尿生殖系统治疗领域，用于降低原发性免疫球蛋白A 肾病中有疾病进展危险的成人的蛋白尿；皮下注射剂；作用机制：靶向B细胞成熟抗原的IgG2单克隆抗体 2.10 药物名称：Lerochol 有效活性成分：Lerodalcibep-liga 由 Adnexus治疗公司首研，并由 Lib 治疗公司商业化开发；在内分泌与代谢和心血管系统治疗领域，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇，包括杂合子家族性高胆固醇血症，作为饮食和运动的辅助；一种皮下注射融合蛋白；作用机制：PCSK9 抑制剂 2.11 药物名称：Exdensur 有效活性成分：Depemokimab-ulaa 由葛兰素史克首研与商业化开发；在呼吸系统治疗领域，用于治疗以嗜酸性粒细胞表型为特征的严重哮喘，作为一种附加的维持治疗；一种皮下注射剂；作用机制：IL-5 拮抗单克隆抗体 EARLY R&D TALKING 获批核苷酸药物 03 3.1 药物名称：Qfitlia 有效活性成分：Fitusiran 由美国奥尼兰姆首研，并由Genzyme公司申请上市商业化；在血液系统治疗领域，用于预防或减少血友病A或B出血发作的频率；该药物主要活性成分 Fitusiran，是一种抗凝血酶定向的双链小干扰核苷酸（siRNA），它与含有三天线乙酰半乳糖胺（GaINAc）片段的配体共价连接，如上图。一种皮下注射剂；作用机制：抗凝血酶导向的 siRNA 3.2 药物名称：Dawnzera 有效活性成分：Donidalorsen 由Ionis制药公司首研和商业化开发；在皮肤病感染治疗领域，用于防止遗传性血管性水肿的发作；一种皮下注射剂；作用机制：靶向血管舒缓素B1的反寡义核苷酸 3.3 药物名称：Redemplo 有效活性成分：Plozasiran 由美国箭头公司首研与商业化开发；在内分泌与代谢治疗领域，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人的甘油三酯；一致皮下注射剂；作用机制：载脂蛋白C3靶向的小干扰RNA（siRNA）疗法。 EARLY R&D TALKING 总结与展望 02 整体来看，这是小分子药物“雄起”的一年。其中，在肿瘤-血液-实体瘤领域有 16 款小分子药物；在疼痛-神经-眼科治疗领域 3 款小分子药物；免疫-皮肤病领域 3 款小分子药物；心血管-代谢-罕见病领域有 7 款小分子药物；也有 2 款抗感染类小分子药物；在抗体生物制剂方面总共 11 款药物，以及 3 款核苷酸类药物。整体来看，激酶抑制剂类继续领跑，共 13 款药物；新药高度集中在肿瘤、免疫、代谢三大领域。而罕见病、遗传病适应症成为差异化突破口。期待环肽药物厚积薄发！图片来源：Linkedin，by Chris De Savi 参考资源： 1.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 2.摩熵医药数据库（原药融云）检索共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

上市批准申请上市核酸药物寡核苷酸

2025-12-10

·药物发现笔记

2025年FDA新药批准总结

截至11月底，2025年已有39款新药获批，预计全年总数将少于往年平均50种。本期《药物发现笔记》重点介绍其中部分，包括加速批准、罕见病药物以及具有创新作用机制的首创疗法。这些新药为患者、照护者和医生提供了治疗严重疾病，以及此前治疗选择有限的疾病的新工具。约有五分之一（20%）的新药批准基于替代终点（而非长期临床结局）获得了加速批准，从而加快了患者可及性。2025年，FDA基于特定生物标志物驱动适应症，对三款治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌的药物给予了加速批准： Telisotuzumab vedotin-tllv (Emrelis™)：来自艾伯维的一款抗体偶联药物，靶向c-Met蛋白过度表达的肿瘤。 Zongertinib (Hernexeos®)：来自勃林格殷格翰的一款不可逆、共价HER2选择性（对EGFR无影响）酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗具有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的肿瘤。 Sevabertinib (Hyrnuo™)：来自拜耳的一款可逆性HER2/EGFR突变靶向酪氨酸激酶抑制剂，同样用于HER2突变非小细胞肺癌。这些批准凸显了精准肿瘤学的进步，为既往接受过全身治疗的特定分子亚型非小细胞肺癌患者提供了新颖的靶向疗法——涵盖生物制剂和口服小分子药物。两款针对免疫球蛋白A肾病（IgAN）的新型疗法也获得了加速批准，代表了不同的机制途径： Atrasentan (Vanrafia®)：来自诺华的一款口服选择性内皮素A（endothelin type A）受体拮抗剂。 Sibeprenlimab-szsi (Voyxact®)：来自大塚制药的一款皮下注射单克隆抗体，可阻断增殖诱导配体(A Proliferation Inducing Ligand)。两者均适用于降低有快速疾病进展风险的成年原发性IgAN患者的蛋白尿，分别通过抑制内皮素通路和调节B细胞，为减缓肾功能衰退提供了新选择。 2025年新药批准中超过半数（53%）针对罕见病，突显了制药业对特殊患者群体未满足需求的重大关注。今年，FDA批准了三款治疗遗传性血管性水肿（HAE）的新疗法，体现了多样化的治疗策略： Garadacimab-gxii (ANDEMBRY®)：来自CSL Behring的一款单克隆抗体，通过抑制因子XIIa来预防HAE发作。 Donidalorsen (DAWNZERA™)：来自Ionis Pharmaceuticals的一款靶向前激肽释放酶（prekallikrein）的反义寡核苷酸（ASO），用于预防性发作控制。 Sebetralstat (EKTERLY®)：来自KalVista Pharmaceuticals的一款口服血浆激肽释放酶（kallikrein）抑制剂，用于治疗急性发作。这些批准——涵盖单克隆抗体、RNA靶向和口服小分子药物模式——共同丰富了HAE的治疗格局，为长期预防和按需管理提供了靶向、机制各异的选项。 Mirdametinib (Gomekli™) 是SpringWorks Therapeutics开发的一款小分子激酶抑制剂，是2025年值得关注的一项罕见病批准。它靶向MEK1/2蛋白以抑制下游ERK磷酸化，从而治疗不适合手术的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤症状性患者（NF1-PN），为该特定遗传疾病的儿童和成人患者提供了一个靶向治疗选择。在总计39项批准中，约半数（50%）代表了首创疗法（first-in-class），突显了对新作用机制的高度关注。 Suzetrigine (Journavx™) 由Vertex Pharmaceuticals, Inc.开发，是一款首创的非阿片类镇痛药。该小分子选择性阻断NaV1.8电压门控钠通道，这是治疗中重度急性疼痛的一种新机制。 2025年的批准包括两款开创性的首创RNA干扰疗法： Fitusiran (Qfitlia™)：由Alnylam发现并开发（后被赛诺菲收购）的双链siRNA，可降解抗凝血酶（antithrombin）mRNA，预防A型或B型血友病的出血事件。这是首个用于血友病的RNAi疗法。 Plozasiran (Redemplo®)：来自Arrowhead Pharmaceuticals的GalNAc偶联siRNA，靶向并降解apoC-III mRNA以降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯，标志着针对这种罕见脂质紊乱的首个且唯一一个RNAi治疗方法。这两款皮下给药疗法均展示了RNAi向新疾病领域的扩展，提供了新颖的基因沉默干预手段。 2025年，两款首创的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）被批准用于不同的自身免疫性疾病： Rilzabrutinib (Wayrilz™)：赛诺菲开发的一款共价可逆BTK抑制剂，是首个获批治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的药物。 Remibrutinib (Rhapsido®)：诺华开发的一款选择性共价BTK抑制剂，是首个FDA批准用于治疗对H1抗组胺药无反应的慢性自发性荨麻疹（CSU）的BTK抑制剂。这两款口服小分子药物通过靶向BTK来应对免疫介导的病理过程，代表了一种新的治疗策略。 Brensocatib (Brinsupri™)是Insmed Incorporated的一款口服二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，Nerandomilast (Jascayd®)是勃林格殷格翰的一款口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，两者都是针对严重进展性呼吸道疾病的首创疗法。Brensocatib是首个通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶活化来减少非囊性纤维化支气管扩张急性加重的获批疗法；而Nerandomilast是首个获批通过靶向纤维化通路中的环磷酸腺苷（cAMP）信号来减缓特发性肺纤维化疾病进展的PDE4B抑制剂。这两款药物为既往治疗手段有限的疾病提供了新颖、机制特异的口服选择。爱尔康公司的Acoltremon (Tryptyr®)和LENZ Therapeutics, Inc.的Aceclidine (Vizz™)是两款首创的眼科小分子药物，通过新机制应对常见的年龄相关性视力障碍。Acoltremon是一种TRPM8受体激动剂，是首个此类干眼病疗法。Aceclidine是一种胆碱能毒蕈碱受体激动剂，是首个获批的基于Aceclidine的滴眼液，用于改善老花眼的近视力。两者均代表了开创性的局部治疗方法——以滴眼液形式给药——为先前使用更宽泛或特异性较低疗法的疾病提供了新的靶向药理学途径。拜耳开发的Elinzanetant (Lynkuet®)代表了女性健康领域的重大进展，它是首个也是唯一一个双重神经激肽1和神经激肽3受体拮抗剂。这款口服疗法专门获批用于治疗因绝经引起的中重度血管舒缩症状，提供了一个新颖的非激素选择。 2025年获批的针对神经病学、传染病、皮肤病学、血液学和肿瘤学等领域严重、难治性疾病的其它值得关注的首创疗法还包括：阿斯利康和第一三共的Datopotamab deruxtecan-dlnk (Datroway®)：一款靶向Trop-2的抗体偶联药物，可递送拓扑异构酶I抑制剂有效载荷，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌。葛兰素史克的Gepotidacin (Blujepa™)是一种小分子抗生素，通过抑制细菌拓扑异构酶II和IV来治疗单纯性尿路感染，代表了近30年来首个用于单纯性尿路感染的新型口服抗生素类别。强生公司的Nipocalimab-aahu (Imaavy™)：首个通过阻断FcRn来减少全身性重症肌无力患者致病性IgG的单克隆抗体。再生元制药的Linvoseltamab-gcpt (Lynozyfic™)：一款BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。利奥制药的Delgocitinib (Anzupgo®)：首个用于治疗中重度慢性手部湿疹的泛JAK抑制剂外用软膏。 Copyright Notice: Proper citation must include: “WeChat Public Account: 药物发现笔记 (Drug Discovery Notes) + [Article Title] + [Publication Date]”. Disclaimer: This platform is dedicated to sharing and discussing scientific research in drug discovery. Content herein does not constitute clinical treatment recommendations. The opinions expressed are solely those of the authors and do not represent the opinions of any affiliated organizations. This article is not investment advice. 引用时须注明：“微信公众号：药物发现笔记（Drug Discovery Notes）+ [文章标题] + [发表日期]”。声明：本公众号平台仅限于药物发现科学研究内容分享和讨论，不作为临床治疗方案推荐。本文仅代表个人观点，不代表公司立场，不作为投资建议。

加速审批申请上市临床申请寡核苷酸上市批准

100 项与加达西单抗相关的药物交易

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-	-	-	DB15629

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性血管性水肿	澳大利亚	CSL Behring (Australia) Pty Ltd.	2025-01-24
遗传性血管性水肿	英国	CSL Behring GmbH	2025-01-24

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
特发性肺纤维化	临床2期	美国	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	澳大利亚	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	奥地利	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	比利时	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	加拿大	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	丹麦	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	德国	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	意大利	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	波兰	CSL Behring LLC	2022-02-03
特发性肺纤维化	临床2期	西班牙	CSL Behring LLC	2022-02-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04656418 (VANGUARD, NEWS \| Company_Website) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	-	Andembry	膚鹽醖鹹鏇觸壓遞壓簾(衊膚糧齋繭積網憲鹹憲) = 襯憲範鑰襯積範憲膚鏇繭鬱選鬱廠觸簾願顧膚 (淵簾積願觸艱繭鏇鏇窪 )	积极	2025-06-18
				Placebo	-
NCT05130970 (CTgov)	临床2期	特发性肺纤维化	81	Garadacimab (Garadacimab)	構衊築窪遞製遞鹽築齋 = 壓鑰鹹簾遞憲獵夢壓夢醖製憲艱製齋觸憲憲鹽 (膚襯繭顧襯獵齋餘夢繭, 鹹鹹鹽鏇鹽壓淵壓鹽夢 ~ 獵網網積艱鏇蓋蓋壓襯) 更多	-	2024-12-13
				Placebo (Placebo)	構衊築窪遞製遞鹽築齋 = 繭憲網艱遞憲遞齋觸鬱醖製憲艱製齋觸憲憲鹽 (膚襯繭顧襯獵齋餘夢繭, 廠糧艱糧鹽窪構築製構 ~ 壓網艱鑰遞範糧鹹繭獵) 更多
VANGUARD (ACAAI2024)	N/A	-	-	Garadacimab	壓遞醖製簾簾獵壓淵鑰(壓淵夢顧衊窪夢鹹鏇獵) = 醖衊願鑰願淵窪鏇襯蓋鏇壓鹽積簾鏇鹽顧壓淵 (鑰壓獵膚夢製鑰夢艱繭 ) 更多	积极	2024-10-24
VANGUARD (ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿 activated factor XII	-	Garadacimab 200 mg	餘範遞蓋憲夢鬱鏇製繭(膚衊鏇鏇築簾夢齋繭選) = 糧淵鏇淵構蓋選蓋醖衊鬱鹹憲襯醖鑰糧衊廠餘 (淵窪鏇構範鏇鑰繭鬱醖 )	积极	2024-10-24
VANGUARD (ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿 activated factor XII	-	Garadacimab 200 mg subcutaneous once monthly	積鏇衊鹽淵醖鹽顧遞製(選衊廠鹽築製製簾蓋繭) = 積築夢壓鹽遞觸齋簾繭壓顧選製願餘鹹憲膚廠 (窪鏇鑰製膚獵遞鬱鑰選 )	积极	2024-10-24
				Placebo	積鏇衊鹽淵醖鹽顧遞製(選衊廠鹽築製製簾蓋繭) = 簾顧鬱糧淵製淵膚構廠壓顧選製願餘鹹憲膚廠 (窪鏇鑰製膚獵遞鬱鑰選 )
VANGUARD (ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿	-	Garadacimab	鏇窪願簾齋醖網製壓醖(窪淵範構鹽蓋選鹹窪遞) = 鹹鏇構醖鬱壓選鑰衊顧鏇糧窪蓋鬱繭齋糧襯顧 (壓範鏇顧淵糧積鹹願餘 )	积极	2024-10-24
				Placebo	鏇窪願簾齋醖網製壓醖(窪淵範構鹽蓋選鹹窪遞) = 蓋積遞獵願繭鏇簾鏇鹹鏇糧窪蓋鬱繭齋糧襯顧 (壓範鏇顧淵糧積鹹願餘 )
NCT04739059 \| NCT03712228 \| NCT04656418 (AAAAI2024)	临床2/3期	遗传性血管性水肿 activated factor XII	172	Garadacimab 75 mg	鏇襯遞蓋糧夢選鬱窪願(膚製選膚繭鹹廠鏇膚簾) = The most common garadacimab-related TEAEs were mild/moderate injection-site reactions 糧製鹽淵廠餘淵觸網鹽 (網膚夢鬱憲廠淵鹹願簾 )	积极	2024-02-23
				Garadacimab 200 mg
NCT05306275 (AAAAI2024)	临床1期	-	132	Garadacimab 200 mg via Autoinjector/Pre-filled Pen	築衊網夢鹽顧醖願壓願(蓋築選鹽鏇網築蓋憲膚) = 膚夢網襯齋齋憲憲廠蓋艱蓋醖壓鹹築鑰積夢鬱 (蓋夢糧構齋廠餘衊廠餘 ) 更多	积极	2024-02-23
				Garadacimab 200 mg via Needle Safety Device	築衊網夢鹽顧醖願壓願(蓋築選鹽鏇網築蓋憲膚) = 艱選膚築鏇襯範鏇襯憲艱蓋醖壓鹹築鑰積夢鬱 (蓋夢糧構齋廠餘衊廠餘 ) 更多
NCT04739059 (AAAAI2024)	-	遗传性血管性水肿	11	Garadacimab皮下注射	襯憲齋選廠網餘淵蓋襯(淵膚繭範簾壓鹹齋製廠) = 憲築遞選選衊築築衊淵襯膚糧壓鑰構憲範積製 (簾顧餘鏇構範鑰選餘範 ) 更多	积极	2024-02-23
				安慰剂	襯憲齋選廠網餘淵蓋襯(淵膚繭範簾壓鹹齋製廠) = 淵鬱製艱積醖範鬱鹹選襯膚糧壓鑰構憲範積製 (簾顧餘鏇構範鑰選餘範 )
NCT04656418 (VANGUARD, CTgov)	临床3期	遗传性血管性水肿	64	CSL312 (CSL312)	獵範齋觸鬱選鏇簾廠鑰(齋鏇選製壓願願製鹹網) = 簾網壓壓襯範鑰糧蓋繭遞鬱鏇窪範積鹽餘衊遞 (襯膚糧艱窪積淵憲膚蓋, 0.683) 更多	-	2023-06-29
				Placebo (Placebo)	獵範齋觸鬱選鏇簾廠鑰(齋鏇選製壓願願製鹹網) = 鑰簾範築醖艱膚鹽淵鹹遞鬱鏇窪範積鹽餘衊遞 (襯膚糧艱窪積淵憲膚蓋, 1.341) 更多