C0371017 - A PHASE 3, NON-INVESTIGATIONAL PRODUCT, MULTI COUNTRY COHORT STUDY TO DESCRIBE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF A PRIOR SINGLE-DOSE TREATMENT WITH INVESTIGATIVE GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC OR FIDANACOGENE ELAPARVOVEC IN PARTICIPANTS WITH HEMOPHILIA A OR HEMOPHILIA B, RESPECTIVELY

开始日期2026-07-15

申办/合作机构

Pfizer Inc.

KCT0008736

/ Not yet recruitingN/AIIT

Phase 3, open label, single arm study to evaluate efficacy and safety of FIX gene transfer with PF-06838435 (rAAV Spark100-hFIX-Padua) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (FIX:C =2%) (BeneGene 2)

开始日期2023-09-15

申办/合作机构

Kyung Hee University Hospital at Gangdong

NCT03861273

/ Active, not recruiting临床3期

Phase 3, Open-label, Single-arm Study to Evaluate Efficacy and Safety of FIX Gene Transfer With PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-R338L) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia B (FIX:C ≤2%) (BeneGene-2)

This study will evaluate the efficacy and safety of PF-06838435 (a gene therapy drug) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (participants that have a Factor IX circulating activity of 2% or less). The gene therapy is designed to introduce genetic material into cells to compensate for missing or non-functioning Factor IX. Eligible study participants will have completed a minimum 6 months of routine Factor IX prophylaxis therapy during the lead in study (C0371004). Participants will be dosed once (intravenously) and will be evaluated over the course of 6 years. The main objective of the study will evaluate the annualized bleeding rate [ABR] for participants treated with gene therapy versus standard of care (SOC) therapy (FIX prophylaxis replacement regimen).

开始日期2019-07-29

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的文献（医药）

2026-01-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Health-related quality of life in adults with hemophilia B after gene therapy with fidanacogene elaparvovec: results from the BENEGENE-2 trial

Article

作者: Sun, Pengling ; Kavakli, Kaan ; von Mackensen, Sylvia ; Cuker, Adam ; Alzahrani, Hazzaa ; Thakkar, Sheena ; Matino, Davide ; Bagot, Catherine N ; Biondo, Francesca ; Rupon, Jeremy ; Agathon, Delphine ; Sahin, Fahri ; Wang, Jiaan-Der ; McKay, John ; Wilcox, Lisa J ; Frenzel, Laurent ; Plonski, Frank ; Tran, Huyen

BACKGROUND:

BENEGENE-2 is an ongoing phase 3 trial of fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus gene therapy vector delivering a high-activity factor (F)IX variant, FIX-R338L (FIX-Padua).

OBJECTIVES:

To assess patient-reported outcome measures in BENEGENE-2.

METHODS:

Eligible males (N = 45) with hemophilia B received a single fidanacogene elaparvovec infusion after ≥6 months of FIX prophylaxis. Participants completed assessments pre- and post-gene therapy, including the Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL), Hemophilia Activities List (HAL), Patient Global Impression of Change-Hemophilia, Hemophilia Life Impacts Questionnaire, and European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels.

RESULTS:

Post-gene therapy, more participants (64.4% vs 28.9%) were free from bleeds compared with pre-gene therapy. Overall, 64.4% of participants did not require exogenous FIX infusions post-gene therapy. Changes from pre- to week 52 post-gene therapy suggested improved health-related quality of life in the key secondary endpoints of the Haem-A-QoL Physical Health domain (mean [SD] score change, -7.7 [15.8]; P = .005) and the HAL Complex Lower Extremity Activities score (mean [SD] score change, 7.6 [19.6]; P = .024). Additionally, there was a mean (SD) improvement of -11.2 (9.1), P < .001, in the Haem-A-QoL total score, and 6.7 (10.9), P < .001, in the HAL total score. In the exploratory endpoints, changes in the European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels index score (mean [SD] score change, 0.05 [0.10]; P = .003) and visual analog scale (mean [SD] score change, 5.8 [15.6]; P = .030) suggested improved health status. Overall, 56.1% of participants reported that their overall impression of life with hemophilia (Patient Global Impression of Change-Hemophilia) had "greatly improved." Improvements were observed in Hemophilia Life Impacts Questionnaire domains related to living with and treating hemophilia.

CONCLUSION:

Fidanacogene elaparvovec improved health-related quality of life and health and functional status in adults with hemophilia B.

2025-10-01·CLINICAL PHARMACOKINETICS

Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B

Article

作者: Wojciechowski, Jessica ; Ravva, Patanjali ; Hughes, Jim H ; Gaitonde, Puneet

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ™), an adeno-associated virus-based gene therapy approved for the treatment of hemophilia B, enables endogenous production of factor IX (FIX), preventing bleeding and reducing the need for FIX replacement. Nonlinear mixed-effects models are routinely used for population pharmacokinetic analyses of FIX replacement therapies but have not previously been applied to FIX activity observations from gene therapy trials. A nonlinear mixed-effects modeling approach was used to characterize FIX activity following fidanacogene elaparvovec and/or FIX replacement, identify covariates affecting FIX activity, and estimate the longer-term durability of FIX activity after a single dose of fidanacogene elaparvovec.

METHODS:

Population modeling using NONMEM^® was performed with FIX activity data pooled from 11 clinical trials in participants with hemophilia B (three fidanacogene elaparvovec studies [n = 63]; eight nonacog alfa studies [n = 274]). FIX activity was assessed by one-stage clotting assays.

RESULTS:

FIX activity was described by a compartmental model for gene and protein expression and a three-compartment model for FIX disposition. Covariates included age and body weight on gene-therapy-related parameters. Following fidanacogene elaparvovec administration, model-predicted FIX activity reached a median (90% prediction interval) peak of 13.5 (3.12-41.3) IU/dL and remained within 50% of the peak for a median of 8.67 (0.411-15.0) years. At 15 years post-infusion, median predicted FIX activity was 4.11 (1.15-17.6) IU/dL.

CONCLUSIONS:

Model-based estimates showed that a single dose of fidanacogene elaparvovec elicited long-lasting elevations in FIX activity, suggesting most individuals would not require prophylactic FIX replacement for at least 15 years post-infusion.

CLINICALTRIALS:

GOV IDENTIFIER:

NCT00364182, NCT01335061, NCT00037557, NCT00093171, NCT00093210, NCT03861273, NCT03307980, NCT02484092.

2025-05-01·MOLECULAR THERAPY

The deLIVERed promises of gene therapy: Past, present, and future of liver-directed gene therapy

Review

作者: Kay, Mark A ; Puzzo, Francesco

Gene therapy has revolutionized modern medicine by offering innovative treatments for genetic and acquired diseases. The liver has been and continues as a prime target for in vivo gene therapy due to its essential biological functions, vascular access to the major target cell (hepatocytes), and relatively immunotolerant environment. Adeno-associated virus (AAV) vectors have become the cornerstone of liver-directed therapies, demonstrating remarkable success in conditions such as hemophilia A and B, with US Food and Drug Administration (FDA)-approved therapies like etranacogene dezaparvovec, Beqvez, and Roctavian marking milestones in the field. Despite these advances, challenges persist, including vector immunogenicity, species-specific barriers, and high manufacturing costs. Innovative strategies, such as capsid engineering, immune modulation, and novel delivery systems, are continuing to address these issues in expanding the scope of therapeutic applications. Some of the challenges with many new therapies result in the discordance between preclinical success and translation into humans. The advent of various genome-editing tools to repair genomic mutations or insert therapeutic DNAs into precise locations in the genome further enhances the potential for a single-dose medicine that will offer durable life-long therapeutic treatments. As advancements accelerate, liver-targeted gene therapy is poised to continue to transform the treatment landscape for both genetic and acquired disorders, for which unmet challenges remain.

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的新闻（医药）

2026-04-24

·瑞鸥公益基金会

大会主席肖啸专访：为中国罕见病药物出海探索合作模式

第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）将于6月25-27日在上海举办。Hope for Rare Science Conference（HRSC）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。3月，大会主席肖啸接受知名医药行业媒体Scrip专访，聚焦中国生物医药产业发展。采访原文现已发布，特此刊出专访翻译文稿，以飨读者。为中国罕见病药物出海探索合作模式翻译：孔海蕴近年来，中国创新药在与全球伙伴的跨境交易中频频亮相。然而，有一个类别却长期“缺席”：专门针对罕见病（尤其是单基因遗传病）开发的药物。虽然目前尚难预测中国罕见病药企将率先通过授权协议敲开全球市场的大门，但信念医药联合创始人、董事长兼首席科学官肖啸博士在接受Scrip采访时表示，一套可供借鉴的合作模式已呼之欲出。肖博士认为，这套指南的核心在于帮助海外公司充分认可中国罕见病项目的价值与潜力。他指出，尽管中国生物制药公司已经在这一领域投入了大量资金，但业界也越来越意识到仍需持续加强基础研究方面的投入。此外，全球高值疗法的支付环境正发生巨变，这正驱动着中国创新者与全球伙伴共同探索新型合作与准入模式。 #1 双管齐下的出海策略作为一家总部位于上海的基因治疗领军企业，信念医药在寻求海外合作伙伴时采取了“双管齐下”的策略。第一条路径聚焦于其产品波哌达可基注射液（BBM-H901）。这是一款基于腺相关病毒（AAV）的细胞治疗产品，已于2025年在中国获批，用于治疗成年中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）。信念医药目前已在中国市场与武田制药达成合作，由后者担任BBM-H901的合同销售组织（CSO）。而在海外市场，信念医药也希望复制这一合作模式。据肖啸介绍，公司计划利用BBM-H901在中国临床试验中取得的有力数据，支持该产品在海外的生物制品许可申请(BLA)，目标市场包括美国以及多个发展中国家。肖啸表示：“一旦获得批准，海外公司将利用其销售渠道来推广BBM-H901。”他补充称，信念医药目前正与潜在的全球合作伙伴保持积极沟通，重点突出BBM-H901作为一款针对重大未满足临床需求疗法的产品定位。当前，CSL与uniQure合作的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）是全球唯一在售的AAV血友病B基因疗法；而辉瑞的Beqvez(fidanacogene elaparvovec)虽然曾获批，但已因商业原因于2025年撤出全球市场。 #2 用中国临床数据铺路与此同时，信念医药也在为其另一款产品BBM-D101寻求授权合作机会。这是一款用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因治疗候选药物。尽管BBM-D101已于2025年1月获得美国临床试验许可，但肖博士表示，信念医药目前正优先推进在中国开展的两项研究，包括一项I/II期试验和一项研究者发起的研究（IIT）。他解释道，在美国开展临床试验的成本远高于中国，因此公司选择战略性地分配资源，先在中国高效地产生具有说服力的临床数据，以此降低该项目后续全球开发阶段的风险。肖博士补充称，当这些中国研究的临床结果足以支撑BBM-D101进入国际III期临床试验时，公司届时将在美国寻找合作伙伴。 #3 首创新药的前景从更广泛的维度看，肖博士认为中国自主研发的“First-in-class”罕见病基因疗法具有巨大的交易潜力，其中部分项目正得到瑞鸥公益基金会的资助。肖啸博士也是该基金会的联合创始人之一。作为中国首家专注于罕见病科研与转化医学的非营利基金会，瑞鸥公益基金会的目标是帮助中国科研人员和企业开发出针对尚缺乏研究的罕见病的全球首创疗法。为了推动更多中国原创罕见病药物惠及全球患者，瑞鸥公益基金会将于6月25日至27日在上海举办Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会），肖博士也将担任大会联合主席。目前，在瑞鸥公益基金会所支持的项目中，进展最快、最有可能成为全球首创疗法的项目已于2026年在中国进入研究者发起的临床试验阶段。自2022年以来，该组织已累计资助了约十个科研项目。肖博士最后强调，面对数千种单基因遗传病，中国公司在开发全球首创罕见病药物方面拥有巨大的成功机遇。 ▼点击“阅读原文”查看 HRSC2026 大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。大会设有5个分会场和若干专题会、卫星会，围绕基础建设、先进疗法、技术创新、跨界合作等多个议题开展学术分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。注册报名个人注册团体注册支持支付宝、微信支付使用银行卡支付注册合作联系大会合作：张女士 wenjun.zhang@hope4rare.org.cn 讲者推荐：喻先生 boya.yu@hope4rare.org.cn 展位咨询：耿女士 wenhan.geng@hope4rare.org.cn 媒体合作： media@hope4rare.org.cn 联系电话： 0571-88733973 关注瑞鸥基金会微信公众号及大会官网： https://hrsc.org.cn 第一时间获取大会信息。大会期刊投稿已启动长按二维码提交投稿六月上海期待您如期赴会！欢迎转载大会信息，成为助推罕见病科研的一股力量。 Hope for Rare 基金会项目导览 ▼点击卡片，查看内容

2026-04-16

·摸鱼心灵之声

【深度思考】罕见病药物研发失败后，300亿价值的公司被2900万“贱卖”

失败一次损失几十亿 2025年2月21日，一条消息在医药圈炸开了锅。蓝鸟生物（bluebird bio），这家曾经市值超过300亿美元的基因治疗"先驱"，被私募巨头凯雷集团以2900万美元的首付款"贱卖"了。300亿到2900万，跌幅超过99.99%。同一周，辉瑞宣布砍掉自己押注十年的血友病基因疗法。获批一年，一针没卖出去。再往前看，2026年2月，BioMarin宣布撤出血友病A基因疗法Roctavian。全球首个获批的血友病A基因治疗，上市三年，2600万美元的年收入跟华尔街预期的22亿美元相差100倍。找不到接盘方，直接关停。截至2025年底，退出AAV基因治疗赛道的跨国药企已经有6家：辉瑞、蓝鸟、强生、福泰、武田、渤健。基因疗法的狂热时代结束了这句话不是来自某个看空报告，而是整个行业正在用脚投票。但很少有人认真想过一个问题：这些药企的撤退，对正在等待"救命针"的罕见病患者来说，意味着什么？一、蓝鸟的陨落：一个行业的缩影蓝鸟生物的故事，几乎浓缩了基因治疗从神坛到悬崖的全部剧情。三款"神药"，定价全球最高 2022年到2023年，蓝鸟生物手握三款FDA获批的基因疗法： ● Zynteglo——全球首个β地中海贫血基因疗法，定价280万美元 ● Skysona——脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）基因疗法，定价300万美元 ● Lyfgenia——镰状细胞病基因疗法，定价310万美元三款药合计定价接近900万美元。在当时，这被资本市场视为"颠覆性定价"的胜利——一次治疗，终身治愈，理论上替代几十年的慢性病管理费用。 57个人，撑不起一个300亿的商业故事现实比理论残酷得多。截至2024年前三季度，蓝鸟的三款"神药"总共只治疗了57名患者。营收4528万美元，同期亏损2.12亿美元。平均每个患者的获客和运营成本，远超药物本身的利润空间。 2022年，Zynteglo因疑似引发白血病被欧洲紧急叫停。蓝鸟与德国医保体系围绕定价僵持不下，最终做出一个让患者心寒的决定：退出整个欧洲市场。Zynteglo和Skysona一起撤了。已经在欧洲接受治疗的患者怎么办？后续随访谁负责？蓝鸟没有给出明确答案。 2024年9月，蓝鸟现金流濒临断裂，启动第二轮裁员。CFO辞职。三个月后，被凯雷以2900万美元首付款收购。附带了极其严苛的对赌协议：销售额必须达到6亿美元，才能解锁剩余收购款。留给行业的问题当一家拥有三款FDA获批药物的基因治疗先驱，最终以不到巅峰市值千分之三的价格被贱卖——问题可能不只是蓝鸟的。二、不只是蓝鸟：整个赛道在"退潮" 辉瑞：十年布局，一针没卖辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez，2024年4月获批，定价350万美元。辉瑞官方给出的退出理由是："患者及医生对血友病基因疗法的兴趣不足。" 获批一年，除了临床试验里的患者，没有一个自费患者买单。350万美元，约合人民币2500万，全球绝大多数家庭都付不起，绝大多数保险体系也不愿意覆盖。 BioMarin：预测22亿，实际2600万 BioMarin的Roctavian（血友病A基因疗法），定价290万到320万美元。华尔街曾预测峰值销售额20到22亿美元。2024年实际收入：2600万美元。2025年微增至3600万美元。 2026年2月，BioMarin宣布全球撤出Roctavian。上市三年，无人接盘。 Sarepta：320万美元一针，两名患者死亡最让人揪心的是Sarepta的故事。其DMD（杜氏肌营养不良）基因疗法Elevidys定价320万美元。2025年3月和6月，两名16岁的DMD男孩在接受治疗后因急性肝衰竭死亡。 2025年11月，FDA给Elevidys加上了黑框警告——美国药品监管中最严厉的安全标识。适应症被严格限缩为"可行走患者"。 Sarepta的股价一年暴跌超过80%，CEO辞职，公司被迫裁员砍管线。2024年销售额8.21亿美元——看起来不少，但原本预期2025年要达到29到31亿美元。死亡事件打断了增长势头，也动摇了整个行业对AAV载体安全性的信心。 6家巨头集体撤退的时间线 ● 2025年2月：蓝鸟生物被1亿美元贱卖 ● 2025年2月：辉瑞宣布血友病B基因疗法Beqvez撤市 ● 2025年：强生、福泰、武田、渤健陆续退出AAV基因治疗管线 ● 2025年7月：Sarepta两名DMD患者死亡，FDA介入 ● 2025年10月：AAV被行业媒体称为"药企弃子" ● 2025年11月：Elevidys获FDA黑框警告 ● 2026年2月：BioMarin撤出血友病A基因疗法Roctavian 三、为什么"天价神药"卖不动？三个死结如果只看标题，很容易觉得"药企贪婪，定价太高"。但真实的原因远比这复杂。死结一：天价是被迫的，不是贪婪基因疗法不是普通药。它需要为每个患者单独生产一批载体——AAV病毒的规模化生产成本极高。业内估算，一个批次的生产成本在50万到100万美元之间。加上长达十年、耗资数亿美元的研发投入，药企如果定价低于100万美元，基本上就是每卖一针亏一针。问题在于，罕见病患者基数极小。全球β地中海贫血患者约6到10万人，但真正需要基因治疗的重症患者在几千人级别。"高单价 × 极小人群"的商业模式，在数学上本身就很难成立。死结二：一次性治愈 = 一次性收入传统药物需要患者终身服用——药企有持续的现金流。基因治疗的卖点恰恰是"一次治疗，终身治愈"。但对药企来说，这意味着每个患者只贡献一次收入，然后人走了，钱也走了。蓝鸟的例子最直观：57个患者，4528万美元收入。然后呢？没有"然后"了。这57个人治愈后不会再回来复购。药企必须不断找到新的患者，但罕见病患者本来就不多。死结三：安全性的"一次性赌注" 常规药吃出问题可以停药。基因治疗是一次性把基因修改的载体注入体内，一旦出事，没有"退货"的可能。两名16岁DMD男孩的死亡，不是个别事件——2020年，Audentes的AT132疗法也曾导致3名患者因肝损伤死亡。 AAV载体的免疫反应至今无法完全预测。患者的免疫系统可能对载体产生致命反应，而医生无法提前知道谁会出事。这意味着每打一针，都像是在赌命。 "基因治疗为一次性给药，一旦出险几乎无法补救。"——36氪《基因疗法大退潮》四、患者怎么办？被放弃的治疗选择药企退潮、药物撤市——这些商业决策背后的具体代价，是由一个个真实家庭来承受的。蓝鸟退出欧洲后，正在等待Zynteglo治疗的β地中海贫血患者失去了这一选择。Skysona的撤回，让CALD（脑肾上腺脑白质营养不良）患儿的家庭不得不面对一个残酷的事实：全球唯一的获批药物，没了。辉瑞Beqvez撤市后，血友病B患者回到原点——继续每周输注凝血因子，或者接受成本更低的替代方案。基因治疗的"一次性治愈"承诺，变成了一个曾经触手可及、现在又远在天边的梦。 Elevidys的黑框警告则带来了另一种伤害：已经接受治疗的患者和他们的家长，不得不生活在"会不会出问题"的持续焦虑中。FDA的警告不是针对他们的，但恐惧不会区分人群。 ⚠ 这里必须说明：基因治疗目前面临的困难，是商业化模式的困难，不是科学原理的失败。基因编辑修复致病基因的技术方向依然成立，行业需要的是找到可持续的商业模式，而不是放弃这条路。五、"西方不亮东方亮"？中国正在把价格打下来就在西方药企集体撤退的同时，一个截然不同的故事正在中国上演。信念医药：价格打到美国的十分之一 2025年4月，中国首款AAV基因治疗药物获批——信念医药的"信玖凝"（BBM-H901），用于治疗血友病B。按70公斤患者计算，总费用约409万元人民币，经过慈善援助后，患者自付上限为279万元。美国同类产品（UniQure的Hemgenix）定价350万美元，约合人民币2500万。中国的价格是美国的十分之一。更重要的是，信念医药已经和远大生命科学达成独家商业化合作，正在探索将基因治疗纳入地方普惠险（如重庆渝快保）。如果走通，患者实际支付可能进一步大幅降低。中国为什么能把价格打下来？这不是简单的"低价倾销"，而是系统性的成本优势： ● 研发速度：据麦肯锡数据，中国临床试验招募时间仅为全球平均的一半，单患者成本降低约50% ● 生产突破：信念医药联合创始人（三质粒转染系统发明者）在国内率先实现了293细胞无血清悬浮培养，建成200L到2000L规模化生产基地 ● 技术路线颠覆：部分中国企业（如尧唐生物）绕开复杂的AAV病毒载体，采用LNP-mRNA非病毒递送系统，有望将生产成本降至现有美企工艺的5%甚至更低一个震撼的数字针对全球最贵的10种基因疗法，全球共有77种竞品在研。其中中国占据48种——是美国的两倍多，是欧洲的7倍。至少34家中国企业在参与这条赛道的角逐。即使是425万美元的罕见病疗法Lenmeldy（美欧竞品数量为零），中国也有至少3个以上竞品在布局。外媒评价：即使这些低成本替代方案中只有一小部分成功上市，也足以颠覆建立在数百万美元定价基础上的西方基因治疗经济体系。六、写在最后：革命没有失败，只是换了一条路回到最初的问题：基因治疗行业的退潮，对罕见病患者意味着什么？短期来看，确实有一些痛苦。蓝鸟退出欧洲意味着部分患者失去了已有的治疗选择；辉瑞撤市意味着血友病B基因治疗少了一个选项；Sarepta的安全事件让很多DMD家庭重新审视是否要冒这个险。但如果我们把视野拉长，这个行业正在经历的不是"死亡"，而是"重构"。第一代基因疗法的问题已经暴露得很清楚了：AAV载体不够安全，病毒生产成本太高，天价定价模式走不通。这些问题，中国的企业和研究团队正在用不同的方式逐个破解——非病毒载体、LNP递送、规模化生产、价格压缩。基因编辑修复致病基因的科学原理没有变。变的是实现路径和商业模式。对罕见病患者来说，最现实的期待或许是：不要再把基因治疗当作"一针永逸"的神话，而是把它看作一个正在快速迭代的医学领域。今天走不通的路，不代表明天走不通。今天用不起的药，不代表明年还用不起。蓝鸟的故事给所有人上了一课：科学突破不等于商业成功。但商业失败，也不等于科学失败。这条路没有走死，只是在拐弯。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯

2026-04-16

·瑞孚迪生命科学

精准细胞计数为CGT研发与质控保驾护航

细胞与基因治疗（CGT）作为当下最具潜力的热门赛道，全球研发管线已达数千项，为肿瘤个体化治疗、罕见病、神经退行性疾病等领域带来全新治疗可能。细胞计数是几乎所有细胞相关实验与生产的基础环节，如何实现精准、稳定、可追溯的细胞计数，已成为CGT领域的核心关注点。美国NIST与FDA等监管机构以及国内细胞计数标准已陆续出台相关指导文件，助力企业规范细胞计数操作。其中，细胞数目和细胞活率更是CAR-T等细胞治疗产品生产、放行与质量控制的关键指标。如图1所示，在细胞治疗全流程中，每一步都离不开精准的细胞计数支撑[1]。图1：自体细胞治疗的流程图[1] 随着科学和技术的进步，CGT领域的发展越来越成熟，国内外大大小小的公司埋下的研究种子开始逐渐开花结果。在多家公司的CGT产品不断获得FDA审批后，临床获益病人的数量也在不断增加，给处于绝望期的病人带来新的希望。截至到2026年4月，FDA批准通过的CGT领域的产品总共有48款，具体名单如下表1所示。表1：FDA批准通过的CGT产品列表 Product & Trade Name Manufacturer ABECMA (idecabtagene vicleucel) Celgene Corporation, a Bristol-Myers Squibb Company ADSTILADRIN (nadofaragene firadenovec-vcng) Ferring Pharmaceuticals A/S ALLOCORD (HPC, Cord Blood) SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center AMTAGVI (lifileucel) Iovance Biotherapeutics, Inc. AUCATZYL (obecabtagene autoleucel) Autolus Limited BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) Pfizer, Inc. BREYANZI (lisocabtagene maraleucel) Juno Therapeutics, Inc., a Bristol-Myers Squibb Company CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Janssen Biotech, Inc. CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) Vertex Pharmaceuticals Incorporated CLEVECORD (HPC Cord Blood) Cleveland Cord Blood Center Ducord, HPC Cord Blood Duke University School of Medicine ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) Sarapeta Therapeutics, Inc. ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) Neurotech Pharmaceuticals, Inc. GINTUIT (Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen) Organogenesis Incorporated HEMACORD (HPC, cord blood) New York Blood Center HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) CSL Behring LLC HPC, Cord Blood Clinimmune Labs, University of Colorado Cord Blood Bank HPC, Cord Blood - MD Anderson Cord Blood Bank MD Anderson Cord Blood Bank HPC, Cord Blood - LifeSouth LifeSouth Community Blood Centers, Inc. HPC, Cord Blood - Bloodworks Bloodworks IMLYGIC (talimogene laherparepvec) BioVex, Inc., a subsidiary of Amgen Inc. ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve) Novartis Gene Therapies, Inc. KEBILIDI (eladocagene exuparvovec-tneq) PTC Therapeutics KYMRIAH (tisagenlecleucel) Novartis Pharmaceuticals Corporation LANTIDRA (donislecel) CellTrans Inc. LAVIV (Azficel-T) Fibrocell Technologies LENMELDY (atidarsagene autotemcel) Orchard Therapeutics (Europe) Limited LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics, Inc. LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel [lovo-cel]) bluebird bio, Inc. MACI (Autologous Cultured Chondrocytes on a Porcine Collagen Membrane) Vericel Corp. OMISIRGE (omidubicel-onlv) Gamida Cell Ltd. PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba) Precigen, Inc. PROVENGE (sipuleucel-T) Dendreon Corp. REGENECYTE (HPC, Cord Blood) StemCyte, Inc. RETHYMIC (allogeneic processed thymus tissue – agdc) Enzyvant Therapeutics GmbH ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin Pharmaceutical Inc RYONCIL (remestemcel-L-rknd) Mesoblast, Inc. SYMVESS (acellular tissue engineered vessel-tyod) Humacyte Global, Inc. SKYSONA (elivaldogene autotemcel) bluebird bio, Inc. STRATAGRAFT (allogeneic cultured keratinocytes and dermal fibroblasts in murine collagen-dsat) Stratatech Corporation TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) Kite Pharma, Inc. TECELRA (afamitresgene autoleucel) Adaptimmune LLC VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) Krystal Biotech, Inc. WASKYRA (etuvetidigene autotemcel) Fondazione Telethon ETS YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) Kite Pharma, Incorporated ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) Abeona Therapeutics, Inc. ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) bluebird bio, Inc. 上下滑动查看更多详情见网址：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products 除了国外CGT市场的繁华，国内CGT市场也处于非常兴盛的时期，数千家公司布局CGT赛道，我们从国家药品监督管理局药品审评中心（Center For Drug Evaluation，NMPA）统计发现，截至到2026年4月，通过搜索细胞注射液的关键词就已经查到有320款受理品种，其中干细胞注射液为203款，T细胞注射液为168款由CDE批准获得临床试验许可。图2：CDE官网受理品种的部分截图（左右滑动查看更多）详情见网址：https://www.cde.org.cn 随着818&828号令推出，国内大力推广CGT的发展。目前，国内多款CAR-T疗法以及干细胞疗法获批上市。上市国家药物名称生产厂商靶点上市时间中国奕凯达复星凯特 CD19 2021 中国倍诺达药明巨诺 CD19 2021 中国福可苏驯鹿/信达 BCMA 2023 中国源瑞达合源生物 CD19 2023 中国赛恺泽科济药业 BCMA 2024 中国卡卫狄传奇生物 BCMA 2024 中国恒凯莱恒润达生 CD19 2025 中国普利得凯重庆精准生物 CD19 2025 中国睿铂生铂生卓越干细胞 2025 图3：国内CDE获批上市的CAR-T疗法&干细胞疗法 CGT领域离不开细胞精准计数，瑞孚迪（Revvity）公司旗下的Cellometer系列的细胞计数仪为多家公司的细胞治疗产品提供助力。Cellometer系列细胞计数仪不仅支持台盼蓝染色方法，同时支持AO/PI双荧光染色方法，通过AO/PI染色对原代或者复杂样本（如全血、PBMCs、肝细胞和小鼠脾细胞等）中的有核细胞进行精准的识别计数，其中无核样本（如红细胞、血小板或碎片等）被排除在外。MD Anderson在2019年由FDA批准的首个针对实体瘤的非病毒TCR-T疗法获批临床，以及国内工业巨头药明巨诺等在文献中推荐Cellometer系列的计数产品[2,3]。图4：Cellometer细胞计数仪助力国内外细胞治疗公司细胞计数仪是CGT领域核心质控设备。瑞孚迪作为行业开拓者，深度参与国标GB/T 46490-2025制定，其细胞计数仪系列已应用于国内首款干细胞及多款CAR-T产品质控。作为受邀参与国际标准研讨的设备厂商，瑞孚迪精准把握行业挑战与市场需求。将推出专题，持续分享细胞计数标准发展及质控关键指标。品牌将持续以技术创新为核心，深耕用户需求，提供更适配、更可靠的产品，助力细胞治疗产业高质量发展。点击了解相关产品 Cellometer Ascend 细胞计数仪 Cellometer K2 双荧光细胞计数仪相关阅读央视点赞！首张“干细胞药物”开出，点亮生命之光！ 818/828号令指明行业新方向，瑞孚迪细胞计数系列助力标准再升级！迈向“细胞溯源”：国际标准引领精准医疗新时代参考文献 [1] Pierce L T , Sarkar S , Chan L ,et al.Outcomes from a cell viability workshop: fit-for-purpose considerations for cell viability measurements for cellular therapeutic products[J]. 2021.DOI:10.18609/CGTI.2021.076. [2] Singh H , Moyes JSE, and Cooper LIN ,et al.Manufacture of T cells using the Sleeping Beauty system to enforce expression of a CD19-specific chimeric antigen receptor[J]. Cancer Gene Therapy,2015 , 22:95–100. [3] Wang W , Hao M , Cheng Y ,et al.JWCAR029 Is a CD19-Targeted CAR T Cell Product with Process and Quality Controls Delivered As a Flat Dose of CAR T Cell to Patients with NHL[J].Blood, 2018, 132(Suppl_1):5387-5387.DOI:10.1182/blood-2018-99-114434. 本期精彩内容从农业到宠物：类器官与器官芯片技术如何重塑动物健康研究精准细胞计数为CGT研发与质控保驾护航会议邀请丨瑞孚迪与您相约4月22日-23日第七届BIONNOVA生物医药创新者论坛 .

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	加拿大	Pfizer Canada ULC	2023-12-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病A	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	澳大利亚	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	巴西	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	加拿大	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	法国	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	德国	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	希腊	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	意大利	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	沙特阿拉伯	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	韩国	Pfizer Inc.	2026-07-15

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03307980 (Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床1/2期	血友病B	15	Fidanacogene elaparvovec 5x10^11 vg/kg	壓網糧製繭鹹鹹範醖繭(衊製鬱顧襯獵膚蓋簾壓) = No factor IX inhibitors were detected 膚構遞積糧襯廠夢夢衊 (鬱鹹繭膚鹹膚簾積襯積 ) 更多	积极	2025-04-17
NCT03861273 (BENEGENE-2, Literature \| Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	願餘齋積鏇醖鏇衊鏇觸(鹹鑰構顧構醖醖餘範廠) = 顧鑰蓋繭網鬱範淵齋鬱繭餘鹹獵繭網築蓋獵願 (選簾願構餘鹹簾淵範鹹, 0.57 ~ 1.98)	优效	2024-09-25
	临床3期	血友病B	45	Prophylactic factor IX concentrate	願餘齋積鏇醖鏇衊鏇觸(鹹鑰構顧構醖醖餘範廠) = 構齋獵膚淵壓齋憲遞顧繭餘鹹獵繭網築蓋獵願 (選簾願構餘鹹簾淵範鹹, 1.80 ~ 7.05)	优效	2024-09-25
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (FIX Prophylaxis)	窪遞願壓積築觸膚夢夢(鬱繭壓壓醖築遞襯衊鏇) = 醖蓋壓夢繭鹹鏇製遞觸襯襯網鏇鏇窪顧鏇築選 (壓蓋窪艱醖壓鏇鬱繭廠, 廠顧壓鏇鬱齋鑰積網鏇 ~ 膚範壓蓋壓鏇糧製簾鹹) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (PF-06838435)	窪遞願壓積築觸膚夢夢(鬱繭壓壓醖築遞襯衊鏇) = 齋憲鏇憲遞壓願繭齋膚襯襯網鏇鏇窪顧鏇築選 (壓蓋窪艱醖壓鏇鬱繭廠, 醖築鹹鑰願願憲艱膚築 ~ 願獵窪衊積鏇糧淵膚憲) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, ASH2023)	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	鹹糧繭選觸窪網積壓鬱(壓獵糧膚襯壓蓋壓顧鏇) = 壓獵淵艱膚觸鹽衊齋壓構鬱壓遞簾獵鏇鹽願衊 (鏇鬱選鬱積壓獵簾膚構 )	-	2023-12-09
NCT03861273 (BENEGENE-2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	血友病B	-	fidanacogene elaparvovec	膚醖願醖選醖鹹鹹窪餘(獵淵餘築築憲獵構壓窪) = 壓選鏇遞襯夢遞糧選繭簾製壓願鏇餘鬱窪淵遞 (構願範製夢醖觸襯鹹築 ) 达到更多	积极	2022-12-29
ISTH2020	临床1/2期	-	-	Fidanacogene elaparvovec	繭糧廠餘齋艱簾糧遞淵(壓醖餘鏇蓋簾鏇壓鑰鏇) = Two patients had non-related SAEs of appendicitis and emergent lumbar discectomy. Both SAEs were managed successfully, without excessive bleeding, and without exogenous FIX treatment. 獵觸醖鹽網廠憲製餘夢 (夢壓網淵壓網淵襯遞壓 )	-	2020-07-12
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg))	糧醖顧糧鏇觸遞鹹網鑰 = 餘襯構糧淵窪築衊簾鏇鹹鏇選糧艱齋顧遞顧淵 (構窪選製鑰壓網醖積網, 窪繭壓鑰積壓範製艱製 ~ 鹹鹹鬱蓋糧遞觸憲積憲) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg) IV Infusion)	鑰糧衊鬱範糧醖壓襯廠(觸鑰齋糧築憲選膚艱鹽) = 淵觸選遞艱鑰蓋艱製築衊願衊獵鬱構餘淵廠範 (築糧積鏇簾築艱壓願鹽, 鹽願選繭鬱襯夢顧夢餘 ~ 遞鑰衊餘衊醖遞鹹顧獵) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床2期	血友病B	10	Haemophilia B gene therapy	簾願遞構積鏇艱獵夢餘(繭鏇觸膚鏇廠築壓窪願) = 鹽夢願願鹹鬱膚衊廠夢壓築構夢壓淵獵選醖鹽 (膚衊膚淵艱顧選鏇鹹鬱 )	积极	2017-12-07