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如果你是那个血友病B患者的家属，护士把最后一袋凝血因子挂上，你脑子里冒出的第一个念头不会是「这药有没有副作用」，而是「下一袋从哪来」。 在中国，有一小撮家庭已经不用再问这个问题了。他们面前摆着另一种答案——一针，209万变成139万，永久解决。问题只是，这139万，得由谁来付。 2026年6月12日，上海。第十二届中国（上海）国际技术进出口交易会。信念医药的展台上，波哌达可基注射液——商品名信玖凝——被摆在最显眼的位置。 那大概是这尊「中国最贵药物」最体面的一次亮相。 四个月后，它腰斩到139万；两个月后，合作方武田中国转身离开；再一个月，天津终于开出全国第一张处方。 十六个月，换来一张处方 整个2026年上半年，69岁的信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸，都在为一件事奔走：让这款药卖出第一单。 2026年中国细胞与基因治疗大会上，他说了一个细节，全场安静了几秒：「公司第一个基因治疗药物，2025年4月获批，但直到2026年8月才迎来第一个患者用药，中间隔了将近一年半。」 记者追问原因，他的回答很短：「不是质量问题。是销售和支付端的问题。」 一、那个被写进吉尼斯纪录的价格，是怎么被自己砍下来的 故事的开端其实很风光。 2023年10月，武田中国拿下这款药中国内地、香港、澳门的独家商业化权益。彼时的信念医药，握着国内第一款AAV基因治疗药物的出生证明，这在当时是全行业最值得押注的资产之一。武田也确实是认真的——它在血友病领域有完整的产品线和现成的销售队伍，连血友病A的重组蛋白疗法都是自己的产品，渠道熟悉，医生关系熟。 2025年4月，信玖凝通过优先审评获批上市，中国首个血友病基因治疗药物，也是中国第一个获批的基因治疗产品。 然后是那个让所有人都记住的数字。 2025年7月，定价方案公布：每瓶（2ml）9.3万元，按体重给药。一位70kg的患者，处方用量约44瓶，总价409.2万元。听起来还是天文数字，但信念医药同时和北京病痛挑战公益基金会启动了慈善赠药项目——自费30瓶，之后由基金免费援助，患者自付上限被「锁定」在279万元。 中国制药史上标价最高的药物之一，就这么定了。 摆在参照系里，这个价格其实并不夸张。美国Hemgenix（血友病B，uniQure研发、CSL Behring销售）定价350万美元/剂，约合人民币2500万；辉瑞的Beqvez同为350万美元；BioMarin的血友病A基因疗法Roctavian是290万美元。 换算下来，信玖凝只有海外同类药的1/20。信玖凝的价格，是全球最低的。 然后，16个月过去。 零。 零张商业化处方，零个付费患者。武田把该做的都做了——惠民保准入、医患教育、渠道铺开。这不是一家合作方不尽责的问题。这是整个市场给出的集体回答。 价格降了一半，可最难搬开的从来不是价格 二、把「贵」当成唯一原因，是这届看客最大的偷懒 「太贵了」，是所有人最先说出的答案，也是最容易说错的答案。 2026年6月，信玖凝自付价格降到139万元及以下，降幅超过50%。北京病痛挑战基金会在同月天津血友病国际交流与发展大会上发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告里，藏着一组比价格更致命的数字： ● 89.9% 的血友病B患者明确表示愿意选择基因治疗； ●但支付意愿中位数只有 5万–8万元 ； ● 92.9% 的患者把「费用过高」列为首要顾虑，第二位是医保无法覆盖； ● 80% 的血友病家庭年收入低于8万元，46%的家庭治疗支出已占总收入的40%以上。 愿望和钱包之间，差了整整二十倍。这不是消费者不领情，这是支付能力的天花板。 一位不便具名的患者家属说得比任何分析都直接：「如果患者是18—20岁的孩子，父母的心态可能是卖房也要治；但如果患者已经超过35岁、靠自己生活，往往舍不得给自己花钱治，不知道自己以后能不能把这笔钱赚回来。」 这款药最想要的患者，和最付得起钱的患者，是两拨人。 而罕见病的所有商业方案，都必须先回答一个残酷的问题：如果药只卖给能付得起的人，那它到底在治病，还是在筛选家庭。 第二道裂缝在患者池。 国内已登记血友病B患者约3782例，其中成人中重度1763例。再排除儿童青少年、肝功能异常者、对AAV载体存在高滴度天然中和抗体的人之后， 国内潜在符合治疗标准的患者，只有约600例 。 600个人，摊开一款研发周期十年以上、累计融资超1.5亿美元、工艺复杂度堪比造芯片的基因治疗药物。定价的刚性，从第一天起就写好了。 更反直觉的是第三道裂缝：药明明能治好病，却比现有疗法更难卖。 血源性和重组凝血因子早已被纳入国家医保目录，血友病的能见度在罕见病里算高的，医患认知也相对成熟。用一种全新疗法去替换一条已经跑通、医保能报、医生熟悉、副作用可控的治疗路径——医生和患者要承担的，是「万一不如原来」的风险。 科动生物联合创始人魏东把这件事讲得最透： 基因疗法的临床数据越好，它越难被替换。 因为太好，意味着没人敢做第一个走的试验。 这听起来像个悖论，但它恰恰是整个行业最深的困境。 最低的定价，最长的等待 三、武田不是跑路了，是全球都在撤 2026年8月20日，武田中国与信念医药联合宣布：双方围绕信玖凝的商业化合作已于 8月2日正式终止 。联合声明没有披露终止原因，也没有披露任何财务条款。 「和平分手」四个字，被写得很有分寸。 但同一时期的行业图景，把原因摆得明明白白。2025年10月，日本武田制药宣布全面停止基因细胞疗法相关业务，此后启动裁员；2026年6月，武田迎来245年历史上首位女性CEO Julie Kim，提出「两大战略地平线」增长框架，对商业化合作进行动态评估已成为常规动作。与此同时，合作期内，武田全球总部这两年逐渐放弃细胞基因治疗——信玖凝不是被单独放弃的，是被整条业务线一起放弃的。 这不是一家外资药企对中国市场的转身，这是全球 CGT 行业的一次集体压力测试： ●2023年，BioMarin 曾预计 Roctavian 2023年销售额0.5–1.5亿美元， 当年实际卖出350万美元 ； ●2025年2月，辉瑞终止 Beqvez 的全球开发和商业化，理由是「患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限」，该药在美国上市10个月期间 没有患者接受过商业化治疗 ； ●2025年2月，估值曾超百亿美元的蓝鸟生物，被以 2900万美元 卖给凯雷集团和SK资本； ●2026年2月，BioMarin 宣布将 Roctavian 撤出全球市场 ，原因是数月尝试剥离该资产后未能找到买家。 中国定价最便宜的那个，走到了最后一个。 而信念医药接回销售权后的动作，是把「罕见病销售」和「慢病销售」彻底分开。 肖啸的判断很清醒：「罕见病的销售逻辑和普通药不一样，不需要建几百上千人的销售团队。」600个人的池子，值得的不是一支销售军团，而是围绕核心诊疗中心的精准触达。 这个逻辑的另一半，是承认自己打不起这场消耗战。接回权益意味着渠道要从零搭、支付方要从零谈——对一家尚处商业化最早期、且唯一产品就是这个的公司来说，压力是可想见的。但换个角度看，这也意味着 定价权、慈善援助方案、患者支持项目，这三件事重新回到了自己手里 。一个在体外卖不动的东西，回到主场或许还有救。 2026年9月9日，国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商结束，信念医药出现在商保创新药目录的现场协商环节。这已是这款药第二次向该目录发起冲击——2025年首版商保创新药目录，121个药品通过形式审查，最终只有18家企业的19种药品入选，通过率不到16%，信玖凝没能进去。 首方最终在天津开出。公司确认，患者FIX活性已显著提升，达到预防出血的治疗目标。目前该药已进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地惠民保，各地报销比例约30%、赔付上限20万至50万元不等，叠加慈善项目后，患者实际支出可能被压到100万元以内。 从100万到100万以内。这一步，迈了16个月。 四、真正缺的不是药，是一门算得过来的账 如果这场复盘只落在「降价不够狠」上，那就白复盘了。 肖啸自己说得比谁都清楚：现有医保支付通常以「年度治疗费用」作为重要估算依据，而这对一次性治疗天然不友好。 头豹2024年的测算显示，按AHA临床诊疗指南，患者平均60kg，血友病年用药成本可达63万元。 于是这道算术题就摆在了所有人面前： 139万 ÷ 63万 ≈ 2.2年 。 也就是说，如果评价周期只取一年，这笔支出荒谬到无法通过；如果把患者未来数十年的治疗周期纳入计算，结论可能完全反转。 这就是全部问题所在—— 不是药太贵，是评估药的方式，太短视。 分歧全在「按年结算」四个字 海外同行早就绕过了这道墙，用的不是降价，是 把疗效写进合同 。 BioMarin 承诺：如果患者在给药后四年内没有响应或失去响应，最高 报销100%费用 。CSL Behring 在谈类似的方案：如果患者在输注后3年半内回到预防性凝血因子IX使用，公司将向支付方提供大幅返利。行业内管这叫「无治愈、不付费」（No Cure, No Pay）、疗效对赌。 这套逻辑在中国更难——支付方目前没有对单个患者做长期追踪和疗效评估的基础能力。但肖啸看到了血友病这个适应症的特殊性： FIX活性水平、出血率，都是可量化、可长期追踪的客观指标。 在这类疾病上做疗效分期付款，基础是存在的。 他也清楚这条路走不远：「并非所有CGT产品都能复制，神经退行性疾病等就缺乏可量化的疗效评估指标。」 科济药业创始人李宗海把支付的重要性说得更直接：「对企业来说，我们只靠医保显然不够，我们现在靠投资人『发电』。」 翻译一下： 投资人现在替医保先垫付了未来。 这不是商业模式，这是债务。 还有一条更冷门的路：王俊峰（君联资本联席首席投资官）观察到，越来越多的海外患者正到中国接受CGT治疗，「中国CGT在价格上有较大优势，它的价格已经是全世界最低价，而且还会越来越低，海外市场可能是企业能赚钱的地方」。信念医药联合创始人郑静更早就提过同一个思路——用国际市场的盈利，反哺国内市场的研发和商业化。 这是一条被低估的路。它绕开的不是支付能力的鸿沟，而是 支付意愿无法被改变的现实 。当一个国家的支付体系暂时接不住创新，让高价值疗法先在能承受它的地方变现，用利润换时间，再用时间等支付体系的进化——这几乎是唯一可行的过渡方案。代价是，它需要企业有足够的耐心，和一条足够长的腿。 好在生物医药已经被写进了2026年政府工作报告的新兴支柱产业名单。政策给了产业面子，但支付体系这张里子，还没跟上。 五、这一针扎的，不只是支付体系 如果只把这件事当成一个商业案例，那就太可惜了。 它真正扎到的，是整个创新药链条上最容易被忽略的那一环： 支付。 研发端的纪录已经跑起来了。截至2026年9月，中国已批准14款CGT产品。速度、平台、载体技术，中国都不再落后——信念医药自研的三重质粒共转染系统、HEK 293快速转染工艺，2016年被辉瑞以6.45亿美元收购的Bamboo、2020年被拜耳以40亿美元收购的AskBio，都是这条技术脉络上的实证。肖啸手上有三十多年的 AAV 产业化经验，也有连续创业者的运气和手感。 可产业链有个更朴素的要求： 药造出来，得有人买。 一款药如果因为支付体系接不住而卖不出去，最先受伤的不是药企的报表，是患者的命。研究者会失去继续做下去的理由，投资人会撤资，产业会认为这条路的期望回报太低，然后更少的人愿意进来。 这才是「降价140万」这件事真正的重量。它不是一家公司的价格调整，是一次 关于技术能不能被用起来的追问 。 所以「医药技术创新需要支付模式创新，两者相互支撑，这样未来研发投入才可持续」这句话不是一句套话，它是被279万和16个月这两个数字硬生生砸出来的。 技术端的人已经把最难的那部分做完了。剩下的部分，是把「一次治好」这件事，用对方能听懂的语言，写进支付方的合同里、医保的表格里、患者的分期方案里。 这条路一点都不性感。它需要有人去跟保险公司谈疗效对赌，需要有人去设计按 FIX 水平的分期条款，需要有人在目录申报里熬过不到16%的通过率，还需要有人在600个人的池子里，一个一个地把他们找到、说服、接住。 六、尾声：玻璃人的那16个月 有个细节很少被提及。 从2025年4月获批到2026年8月合作终止，16个月里，中国没有一个患者付费使用过血友病基因治疗药物。 这16个月里，那些「玻璃人」照常上班、照常回家、照常在每一个磕碰之后提心吊胆。他们中的大多数，兜里揣着的不是139万，是5万到8万。 一位血友病B患者家属的那句话，其实是这个故事最该被记住的部分： 「如果患者已经超过35岁、靠自己生活，往往舍不得给自己花钱治。」 一个能治好病的时代，最先被它挡在门外的，往往不是穷，而是「觉得自己不值得」——那些已经习惯了与疾病共处、习惯了算计、习惯了不给自己花钱的人。 而他们，才是最需要被治好的那群人。 我们总说基因治疗是现代医学的天花板。 但天花板的意义，从来不是让人仰望，而是让人穿过。 当一门技术已经准备好改变一个人的一生，而拦住他的不是技术、不是医生、不是药厂，而是一张谁都没填对的付款单——我们要拷问的就不是患者为什么不买，而是这张单子，为什么只有一种填法。 16个月过去了，第一张处方终于开出来。 但对绝大多数「玻璃人」来说，这仍然只是一个开始的价格，一个还需要继续往下砍、往旁边挪、往规则里改的价格。 好消息是，信念医药还在坚持。用肖啸的话说：「虽然不知道结果如何，但是这是必须要争取的事情。」 而那句《我不是药神》里最著名的话，放在这里依然成立—— 他才二十出头。 世界之大，他看不到希望。可只要有一点点希望，他愿意把命卖出去。 ——那条腿，多希望有一条能走到的路。 事实依据与数据来源 1. 波哌达可基注射液（商品名信玖凝®），2025年4月经国家药监局优先审评审批获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者，为国内首个获批的AAV载体基因治疗药物。研发企业上海信致医药科技有限公司，信念医药科技（上海）有限公司全资持股，国药准字S20250016。 2. 2025年7月公布定价：每瓶（2ml）9.3万元，按体重给药；70kg患者处方用量约44瓶、对应价格409.2万元；与北京病痛挑战公益基金会合作慈善赠药项目，自费30瓶后其余由基金援助，患者自付上限279万元。来源：中新经纬报道。 3. 2026年6月自付价格降至139万元及以下，降幅超50%。来源：信念医药向界面新闻披露。 4. 武田中国与信念医药商业化合作于2026年8月2日终止，8月20日双方发布联合声明；联合声明未披露终止原因与财务条款。来源：双方联合声明、界面新闻、澎湃新闻报道。 5. 2026年8月24日在天津开出全国首张处方。来源：信念医药向界面新闻、第一财经披露。 6. 惠民保准入：2025年9月纳入重庆「渝快保」；2026年5月纳入上海「沪惠保」；截至2026年5月底已进入北京、重庆、江西、上海、淄博、肇庆六地，各地报销比例约30%、赔付上限20万–50万元不等。来源：信念医药披露、澎湃新闻报道。 7. 患者数据：《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告（北京病痛挑战公益基金会，2026年6月天津血友病国际交流与发展大会发布）——89.9%患者愿选择基因治疗；支付意愿中位数5万–8万元；92.9%将费用过高列为首要顾虑；80%血友病家庭年收入低于8万元；46%家庭治疗支出占总收入40%以上。潜在符合治疗标准患者约600例（信念医药2025年申报商保创新药目录时披露）。国内已登记血友病B约3782例、成人中重度1763例。 8. 临床数据：Ⅲ期关键研究显示，26例患者治疗52周后年化出血率（ABR）降至0.6（优效界值5.0），52周平均FIX活性55.1 IU/dL，80.8%患者实现零出血，凝血因子输注次数由年均58.2次降至2.9次；IIT 5年随访显示90%受试者ABR为0且完全停止外源性FIX替代治疗。数据发表于 Nature Medicine。中华医学会血液学分会血栓与止血学组等已制定《中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025）》。 9. 海外参照：Hemgenix（血友病B）美国定价350万美元/剂；Beqvez（血友病B）350万美元/剂；Roctavian（血友病A）290万美元/剂。2025年2月辉瑞终止Beqvez全球开发与商业化，理由含「患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限」，美国上市10个月无商业化患者；2023年BioMarin预计Roctavian销售0.5–1.5亿美元、实际350万美元，2026年2月撤出全球市场；2025年2月蓝鸟生物以2900万美元被出售。 10. 疗效对赌模式：BioMarin 承诺四年内无响应或失响应最高报销100%费用；CSL Behring 就输注后3年半内回到预防性FIX使用向支付方提供大幅返利。 11. 年治疗成本测算：头豹词条系列报告2024年测算，按AHA临床诊疗指南，患者平均60kg，血友病年用药成本可达63万元。 12. 商保创新药目录：2025年首版目录121个药品通过形式审查、最终18家企业19种药品入选，通过率不到16%，信玖凝未入选；2026年7月通过商保目录调整初步形式审查，9月9日现场价格协商结束。 13. 武田战略：2025年10月武田制药宣布全面停止基因细胞疗法相关业务并启动裁员；2026年6月武田迎来245年历史上首位女性CEO Julie Kim，提出「两大战略地平线」增长框架。来源：公开报道。 14. 信念医药背景：2016年9月成立，联合创始人肖啸拥有逾35年AAV基因治疗研发转化经验，其创办的Bamboo Therapeutics于2016年被辉瑞以6.45亿美元收购，AskBio于2020年被拜耳以40亿美元收购；公司累计融资超1.5亿美元，投资方包括启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投等。 15. 政策背景：2026年政府工作报告首次将生物医药列为新兴支柱产业；《关于支持创新药高质量发展的若干措施》明确商保创新药目录内药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测范围。 说明 ：本文所涉事实均来自上述公开可核查来源。文中关于行业支付体系的分析为作者基于上述公开数据的推断，不代表任何一方立场；涉及未获官方确认的行业传闻、内部信息及关联推测，本文未予采用。首方患者的姓名、具体病情及后续完整随访数据尚未公开，本文不作猜测。

【本文系数据通用户提前专享】医药技术创新需要支付模式创新，两者相互支撑，这样未来研发投入才可持续　　整个2026年上半年，69岁的信念医药联合创始人、董事长肖啸都在为企业首款、中国首个血友病基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）的销售奔走。　　这款药物上市之初，中国国内销售权一度被交给武田。作为关注罕见病的海外药企，武田在血友病领域有完整的产品线和销售团队。但自2025年4月获批后的16个月内，这款被媒体形容为“中国最贵药物”、一度定价279万元的基因治疗药物，没有卖出一单。　　2026年6月，信玖凝定价被“腰斩”至139万元。2026年8月，信念医药宣布与武田“和平分手”，拿回销售权，次月才在天津开出首张处方。　　肖啸是“科学家创业”的典型代表。他博士阶段师从因研究基因治疗的主流递送载体——AAV（腺相关病毒）而闻名全球的Jude Samulski教授，后在美国匹兹堡大学和北卡大学做科研和教学30余年，其间共同创办的两家公司分别被辉瑞与拜耳收购。数年前，他辞去终身教职回国研发基因治疗，想“为中国的患者们做点事情”。　　信玖凝是中国首个获批的基因治疗。其临床研究成果相继刊发于国际顶刊《柳叶刀》《新英格兰医学杂志》《自然-医学》。相比血友病B患者的标准疗法——输注凝血因子IX（FIX），基因治疗可以在体内平稳产生凝血因子，避免药物浓度有周期性峰谷波动，患者在低谷时仍不敢做日常运动，一针注射疗效可持续数年之久。　　不过，信玖凝尚未纳入国家医保目录，也未被商保覆盖，仅在北京、重庆、江西、上海、肇庆、淄博等地纳入惠民保，即普惠型商业补充医疗保险，报销比例约为30%。　　细胞和基因治疗药物普遍昂贵，其中罕见病药物又因患者人数少尤甚，难以沿用传统的药物经济学评价模式来衡量它的价值。清华大学医院管理研究院教授兼研究员、世界银行前经济学家陈怡曾在财新撰文指出，与传统药物相比，细胞和基因治疗（CGTs）的一个特点是，患者只需要接受一次性或有限次数的给药，就能实现永久性的治疗效果，因此CGTs的前期支付成本（upfront costs）巨大。如按照传统卫生技术价值评价模式，CGTs不但不具备成本效果（cost ineffectiveness），而且对基金影响巨大。　　中国迄今尚无细胞和基因治疗药物被医保接纳。由此带来的影响层层传导——产品有创新价值，但支付端乏力，患者无力自付，公司投入无法收回，资本犹豫不决。“和平分手”　　信玖凝最初敲定279万元一针，是武田经由药物经济学测算得出的，综合考量了研发和生产成本、用药次数、海外同类产品定价、患者人数等因素。　　信玖凝用于治疗血友病B。这一疾病的患者被称为“玻璃人”，他们天生缺乏一种凝血因子（FIX），临床表现为自发性或者外伤后出血，日常的磕碰、活动都可能诱发出血，主要出血部位为关节和肌肉，关节反复积血会导致关节畸形和永久残疾，严重时颅内出血可危及生命。　　血友病被纳入国家第一批罕见病目录，是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。据《中国血友病诊治报告2023》，中国每10万人中有2.73人患有血友病。其中绝大部分属血友病A，少部分是血友病B。2007年至2021年，全国血友病登记系统共登记3782例血友病B患者。　　长期以来，传统临床标准治疗为凝血因子替代治疗，患者需终身、高频静脉输注凝血因子的替代制品。据《血友病治疗中国指南（2025年版）》，血友病B首选FIX制剂，仅在需要紧急止血、无FIX制剂时可暂时选用凝血酶原复合物（PCC）或新鲜冰冻血浆。其在体内的半衰期为18—24小时，要使体内FIX活性保持在一定水平，需每日至少输注1次。　　凝血因子替代治疗已纳入医保，每人每年封顶报销30万元。患者终身用药，10年即300万元。　　信玖凝的不同之处是，输注一针，疗效可以长期持续。它将凝血因子的基因递送至患者体内，让患者可以持续、自主合成凝血因子。一位不具名的三甲医院血液科医生表示，从临床的角度看，基因治疗“肯定是一个很好的方法”，血友病患者终身输注凝血因子，每周三次左右，很耗费时间精力，如果有一次性的治疗，“生活质量会高很多”。　　“报道说这是中国最贵的药物，但是你如果从10年来算、20年来算，药物经济学角度这笔账就完全不一样了。”肖啸说。　　定价的另一个维度是两款海外同类产品。2022年11月，CSL Behring与uniQure研发的血友病B基因治疗Hemgenix在美国获批，定价350万美元，一度刷新全球最贵药物纪录。据该公司披露，自获批以来，全球已有超过100名B型血友病患者接受了Hemgenix商业化治疗。2024年4月，辉瑞的Beqvez也在美国获批，定价同为350万美元，但因为销售景况不佳，一年后停产。值得注意的是，即便是患者规模更大的血友病A，其基因治疗也面临支付困境，最终停产——百傲万里的Roctavian于2023年6月在美国获批，定价约为290万美元，2025年10月开始寻找潜在买家，2026年2月在美国撤市。　　定下279万元一针之后，信玖凝的销售颗粒无收。在血友病领域深耕多年、资源丰富的武田似乎也束手无策，原本签订了三年的销售授权，未到期就宣告终止。2025年6月，武田制药原全球高级副总裁、武田中国原总裁单国洪离任，后履新百济神州。随后武田中国区面临裁员、战略调整等动荡。2026年8月，双方最终“和平分手”。　　据2026年6月北京病痛挑战公益基金会、天津市友爱罕见病关爱服务中心、武汉市东西湖区罕见友你关爱服务中心发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》，血友病患者越来越了解创新疗法，但真正的障碍主要是支付能力不足，排名靠前的障碍是价格太高、自付负担过重。　　在基因治疗方面，这一矛盾更加突出。前述报告显示，79.2%的患者对基因治疗感兴趣，接近九成患者表示愿意选择基因治疗。但与此同时，患者最主要的顾虑仍然集中在治疗费用过高、长期疗效不确定和安全性风险。　　2026年6月，信玖凝降价140万元，定价139万元。　　前述血液科医生表示，目前还没有遇到来了解基因治疗的血友病患者，他接诊的还是以输注凝血因子的患者为主。他直言，虽然139万元相比海外同类产品已经是“良心价”，但国内患者还是用不起，“血友病家庭一般比较贫困，这对他们来说是天文数字”。　　创新疗法需要寻找其他支付方，才能惠及患者。但这一价格水平仍远超医保期待。　　据财新了解，包括信念医药在内的药企、专家、学者等曾向国家医保局建议，为细胞和基因治疗药物推出三种创新性的支付方案，均无果。　　一是按疗效分阶段付费。举例来说，患者在接受一针信玖凝治疗之后，每年均有不错的疗效，没有产生凝血因子替代疗法的输注费用，每年医保可以向药企支付30万元，与现有报销水平相当，持续3年。　　对高成本、一次性的细胞和基因治疗来说，按疗效付费（outcomes-based staged payments）并非新概念，已有两款CAR-T产品——Kymriah和Yescarta在发达国家市场推行按疗效付费和按疗效分阶段付费，并获得保险机构报销。Yescarta由复星凯瑞将技术引进中国，并实现本地化生产，国内名为奕凯达，用于淋巴瘤患者的末线治疗，定价120万元。　　复星凯瑞曾在国内推出奕凯达的按疗效付费计划，但不涉医保或商保。2024年1月，其宣布患者使用奕凯达治疗后，若无疗效或疗效不佳，将原路径返还最高60万元，返还费用由企业最终承担。　　其余两种创新性的支付方案，一个是为细胞和基因治疗提高医保“50万不谈，30万不进”的隐形门槛，另一个是不论定价，医保仅需按照现有凝血因子替代疗法的标准，一次性为每名患者报销30万元即可——这并不会对基金造成额外负担。但未有下文。　　长远来看，纳入细胞和基因治疗，医保究竟亏不亏？“实际上，账是算得过来的。”肖啸举例，其在临床试验中纳入的数十名患者，九成以上都没有再出血，最长的一例已满7年。“（按照）原来医保每年为一个病人付30万元（算的话），省了不少钱。”　　据前述陈怡撰文，CGTs在解决医疗技术突破的同时，也给全球医保支付方带来基金压力，包括欧美主流市场。其定价和支付方法对传统的卫生技术价值评价带来挑战。　　不少国际学者建议，如患者通过CGTs治疗证明长期有效，其临床附加价值的评价应该建立在长期视角基础上，才能正确比较和体现CGTs带来的长期患者获益和长期医疗费用节省。但是，这种长期视角模式与现有卫生技术成本效果分析和基金影响分析（3—5年时间）基于短期视角模式产生不一致性，对现有卫生技术价值评价带来问题。惠民保寻路　　信念医药转而探索商保和惠民保之路。2025年，国家医保局推出商保创新药目录，意在覆盖过于昂贵无法纳入基本医保的药品，破解创新药支付痛点。纳入商保创新药目录的药品不直接降价，而是给予保险公司15%—50%的折扣。比如一款药品挂网定价100万元，打折30%，以70万元进入，节省下来的费用由保司支配使用。　　但罕见病药物被商保接纳亦受阻碍。“商保说，这些人都是长期带病者，我们不能保，保一个亏一个。所以我们得想办法继续沟通。”肖啸表示。　　传统商业健康保险往往按照普通人群风险设计，对于血友病这样的既往症人群、罕见病人群和高额治疗需求人群，容易出现拒保、责任不足、赔付比例有限、保障连续性不足等问题。据前述《血友病创新疗法支付方案及全球策略》，受访患者中仅21%购买了商业保险。未购买商业保险的主要原因，包括既往症无法投保、保费过高、不了解产品以及对保险缺乏信任。　　由公司缴纳的团体健康险，或可覆盖既往症患者。它由单位为雇员缴纳，能发挥规模筹资优势。2026年4月，在北京大学全球健康发展研究院主办的商业健康保险国际研讨会上，史带投资顾问（亚洲）有限公司总裁、史带财产保险股份有限公司董事长董颖表示，企业团体保是中国商保发展中被低估的发动机。　　董颖对比中美数据指出，中国只有约三分之一职工享有雇主医疗补充保险，而且保额有限、结构单一，远未形成风险分担合力。她建议，政策端应通过税前扣除、费用化处理等方式，降低企业配置团险的心理门槛。　　但这对一些血友病患者并不适用。因为血友病患者要避免运动，且关节反复出血会导致永久残疾，因此，一部分患者处于失业状态，缺乏公司缴纳团险的条件。　　惠民保是可行的最后一条出路。惠民保是指由各地医保局指导或主导、商业保险公司承保、第三方服务商参与运营的定制型补充医疗保险产品，可保既往症。多数产品一年保费几十元到200元，最高保额可达数百万元级别，聚焦重特大疾病保障不足的痛点。　　为了避免亏损和穿底，保险公司对将昂贵的细胞和基因治疗、罕见病新药纳入惠民保特药目录十分谨慎。目前，信玖凝在北京、重庆、江西、上海、肇庆等地纳入惠民保，报销比例约为30%。　　因为各地惠民保均面临不同程度的支付压力，谈判过程并不容易。以上海为例，沪惠保是全国参保规模最大的惠民保项目，2025年投保645万人，参保率32.74%。其正在缩减赔付比例——2026年，将既往症人群的住院赔付比例从上年的50%降至30%，CAR-T更是从100%下调至30%。　　据对外经济贸易大学创新与风险管理研究中心副主任龙格测算，2021—2025年，沪惠保在5年间赔付率呈现出一条U型曲线，其中首年赔付率达到88%，随后三年大致保持在60%—70%的水平，2025年赔付率则明显抬升至96%。　　其中两款药品的赔付受到关注。多名行业人士透露，沪惠保在2025年对CAR-T药品奕凯达和治疗法布雷病的法布赞分别赔付了约6000万元和4000万元。　　“上海（沪惠保）整个盘子只有七点几亿，赛诺菲的法布赞每年大概（要花）六七千万，这一个药就花了十分之一，加上奕凯达去年报销100例，一例50万，太平洋保险去年亏了一点几亿。”一位行业人士说。　　经过多次会议和尽力争取，在2026年沪惠保特药目录披露的前夜，这款在上海本土研发的一类创新药信玖凝得以纳入目录。如何鼓励创新　　IIT研究（研究者发起的临床研究）受818号令（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）严格管控，加之支付端乏力，不少细胞和基因治疗公司度日艰难。　　肖啸回忆，信念医药的上一轮C轮融资迄今已四年有余。“当时正值新冠流行期间，本来想再等几个投资机构，后来等不及了，我就把投资协议的字签了，否则C轮投资能不能进来就很难说了。”　　一位投资人在2026年9月的中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会上直言，企业应早日摆脱幻想、做好准备。“中国的细胞和基因治疗肯定是全球最低价，且这个情况会一直持续。”他说，“海外市场是真正赚钱的地方，国内市场争取不太亏就已经不错了。”　　绝大部分创新药都通过“出海”寻求美国市场增量。自2022年起，信玖凝在美国陆续获得食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和儿科罕见病资格认定，并在今年启动新药上市申报。　　赴美上市有机遇也有挑战。一方面，美国担忧中国在药物研发领域的影响力日益上升，有限制中国临床试验数据的声音出现。8月20日，美国众议院“中国问题特别委员会”主席约翰·穆勒纳尔（John Moolenaar）和美国国会议员本·克莱恩（Ben Cline）公开致信FDA代理局长凯尔·A·迪曼塔斯（Kyle A. Diamantas），要求对来自中国的临床试验数据做更严格的审查。　　同时，FDA持续人事动荡，亦影响新药获批进度。5月12日，FDA局长Marty Makary宣布辞任，此时他走马上任刚满一年。在他的任期内，FDA大规模裁员，高层频繁更迭，决策反复无常，审批效率低下，引起多方不满。8月19日，美国总统特朗普任命白宫政策顾问Heidi Overton出任FDA局长，待国会参议院批准。　　在近日发布的《医药工业发展“十五五”规划》中，细胞和基因治疗被列入重点创新领域和产品。其将医药工业定位为“战略性新兴产业”和“新兴支柱产业”，并提出在“十五五”时期，规模以上医药工业企业营业收入超过3.5万亿元，创新药产业规模增速年均达到20%以上，全球年销售额超10亿美元的品种数量达到5个以上等预期性指标。　　在制药界人士看来，需要创新的不仅是中国的医药产业，也包括医保支付端，后者被看作促进产业生长和发展的重要条件。　　“未来随着更多CGTs相关创新疗法的获批上市，支付方在探索有效策略缓解可负担性挑战的过程中将面临史无前例的巨大压力。医药技术创新需要支付模式创新，两者相互支撑，这样未来研发投入才可持续。”在前述文章中，陈怡写道。　　周信达对此文亦有贡献　　本文选自即将于10月12日出版的《财新周刊》，原标题《首款中国基因治疗降价140万元始末》