C0371017 - A PHASE 3, NON-INVESTIGATIONAL PRODUCT, MULTI COUNTRY COHORT STUDY TO DESCRIBE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF A PRIOR SINGLE-DOSE TREATMENT WITH INVESTIGATIVE GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC OR FIDANACOGENE ELAPARVOVEC IN PARTICIPANTS WITH HEMOPHILIA A OR HEMOPHILIA B, RESPECTIVELY

开始日期2026-07-15

申办/合作机构

Pfizer Inc.

KCT0008736

/ Not yet recruitingN/AIIT

Phase 3, open label, single arm study to evaluate efficacy and safety of FIX gene transfer with PF-06838435 (rAAV Spark100-hFIX-Padua) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (FIX:C =2%) (BeneGene 2)

开始日期2023-09-15

申办/合作机构

Kyung Hee University Hospital at Gangdong

NCT03861273

/ Active, not recruiting临床3期

Phase 3, Open-label, Single-arm Study to Evaluate Efficacy and Safety of FIX Gene Transfer With PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-R338L) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia B (FIX:C ≤2%) (BeneGene-2)

This study will evaluate the efficacy and safety of PF-06838435 (a gene therapy drug) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (participants that have a Factor IX circulating activity of 2% or less). The gene therapy is designed to introduce genetic material into cells to compensate for missing or non-functioning Factor IX. Eligible study participants will have completed a minimum 6 months of routine Factor IX prophylaxis therapy during the lead in study (C0371004). Participants will be dosed once (intravenously) and will be evaluated over the course of 6 years. The main objective of the study will evaluate the annualized bleeding rate [ABR] for participants treated with gene therapy versus standard of care (SOC) therapy (FIX prophylaxis replacement regimen).

开始日期2019-07-29

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的文献（医药）

2026-01-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Health-related quality of life in adults with hemophilia B after gene therapy with fidanacogene elaparvovec: results from the BENEGENE-2 trial

Article

作者: Sun, Pengling ; Kavakli, Kaan ; von Mackensen, Sylvia ; Cuker, Adam ; Alzahrani, Hazzaa ; Thakkar, Sheena ; Matino, Davide ; Bagot, Catherine N ; Biondo, Francesca ; Rupon, Jeremy ; Agathon, Delphine ; Sahin, Fahri ; Wang, Jiaan-Der ; McKay, John ; Wilcox, Lisa J ; Frenzel, Laurent ; Plonski, Frank ; Tran, Huyen

BACKGROUND:

BENEGENE-2 is an ongoing phase 3 trial of fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus gene therapy vector delivering a high-activity factor (F)IX variant, FIX-R338L (FIX-Padua).

OBJECTIVES:

To assess patient-reported outcome measures in BENEGENE-2.

METHODS:

Eligible males (N = 45) with hemophilia B received a single fidanacogene elaparvovec infusion after ≥6 months of FIX prophylaxis. Participants completed assessments pre- and post-gene therapy, including the Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL), Hemophilia Activities List (HAL), Patient Global Impression of Change-Hemophilia, Hemophilia Life Impacts Questionnaire, and European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels.

RESULTS:

Post-gene therapy, more participants (64.4% vs 28.9%) were free from bleeds compared with pre-gene therapy. Overall, 64.4% of participants did not require exogenous FIX infusions post-gene therapy. Changes from pre- to week 52 post-gene therapy suggested improved health-related quality of life in the key secondary endpoints of the Haem-A-QoL Physical Health domain (mean [SD] score change, -7.7 [15.8]; P = .005) and the HAL Complex Lower Extremity Activities score (mean [SD] score change, 7.6 [19.6]; P = .024). Additionally, there was a mean (SD) improvement of -11.2 (9.1), P < .001, in the Haem-A-QoL total score, and 6.7 (10.9), P < .001, in the HAL total score. In the exploratory endpoints, changes in the European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels index score (mean [SD] score change, 0.05 [0.10]; P = .003) and visual analog scale (mean [SD] score change, 5.8 [15.6]; P = .030) suggested improved health status. Overall, 56.1% of participants reported that their overall impression of life with hemophilia (Patient Global Impression of Change-Hemophilia) had "greatly improved." Improvements were observed in Hemophilia Life Impacts Questionnaire domains related to living with and treating hemophilia.

CONCLUSION:

Fidanacogene elaparvovec improved health-related quality of life and health and functional status in adults with hemophilia B.

2025-10-01·CLINICAL PHARMACOKINETICS

Population Modeling of Factor IX Activity Following Administration of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy in Participants with Hemophilia B

Article

作者: Wojciechowski, Jessica ; Ravva, Patanjali ; Hughes, Jim H ; Gaitonde, Puneet

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ™), an adeno-associated virus-based gene therapy approved for the treatment of hemophilia B, enables endogenous production of factor IX (FIX), preventing bleeding and reducing the need for FIX replacement. Nonlinear mixed-effects models are routinely used for population pharmacokinetic analyses of FIX replacement therapies but have not previously been applied to FIX activity observations from gene therapy trials. A nonlinear mixed-effects modeling approach was used to characterize FIX activity following fidanacogene elaparvovec and/or FIX replacement, identify covariates affecting FIX activity, and estimate the longer-term durability of FIX activity after a single dose of fidanacogene elaparvovec.

METHODS:

Population modeling using NONMEM^® was performed with FIX activity data pooled from 11 clinical trials in participants with hemophilia B (three fidanacogene elaparvovec studies [n = 63]; eight nonacog alfa studies [n = 274]). FIX activity was assessed by one-stage clotting assays.

RESULTS:

FIX activity was described by a compartmental model for gene and protein expression and a three-compartment model for FIX disposition. Covariates included age and body weight on gene-therapy-related parameters. Following fidanacogene elaparvovec administration, model-predicted FIX activity reached a median (90% prediction interval) peak of 13.5 (3.12-41.3) IU/dL and remained within 50% of the peak for a median of 8.67 (0.411-15.0) years. At 15 years post-infusion, median predicted FIX activity was 4.11 (1.15-17.6) IU/dL.

CONCLUSIONS:

Model-based estimates showed that a single dose of fidanacogene elaparvovec elicited long-lasting elevations in FIX activity, suggesting most individuals would not require prophylactic FIX replacement for at least 15 years post-infusion.

CLINICALTRIALS:

GOV IDENTIFIER:

NCT00364182, NCT01335061, NCT00037557, NCT00093171, NCT00093210, NCT03861273, NCT03307980, NCT02484092.

2025-04-17·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B — A Multiyear Follow-up Study

Article

作者: Teitel, Jerome M. ; High, Katherine A. ; Rasko, John E.J. ; Chhabra, Amit ; George, Lindsey A. ; Winburn, Ian ; de Jong, Ype P. ; Rupon, Jeremy ; O’Brien, Amanda ; Ducore, Jonathan M. ; Giermasz, Adam ; Smith, Lynne M. ; McGuinn, Catherine E. ; Samelson-Jones, Benjamin J.

BACKGROUND:

Treatment with fidanacogene elaparvovec, a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector developed for the treatment of hemophilia B, led to sustained expression of the high-activity factor IX variant (FIX-R338L, or FIX-Padua) in a phase 1-2a study. The long-term safety and efficacy of this treatment are not known.

METHODS:

In a 12-month study, 15 participants with severe or moderately severe hemophilia B (factor IX coagulant activity, ≤2% of the normal value) received fidanacogene elaparvovec at a dose of 5×10¹¹ vector genomes (vg) per kilogram of body weight; thereafter, participants could enroll in a 5-year follow-up study. Safety end points included adverse events and changes in laboratory measures. Efficacy end points included the annualized rate of treated bleeding events (annualized bleeding rate) and factor IX activity.

RESULTS:

A total of 14 participants provided consent and completed at least 3 years of follow-up (median, 5.5; range 3 to 6); participation was ongoing among 8 at the data cutoff. None of the participants reported treatment-related adverse events after year 1. Throughout follow-up, nine serious adverse events were noted in 4 participants; none were thrombotic or treatment-related. No factor IX inhibitors were detected. Throughout follow-up, mean factor IX activity was in the mild hemophilia range; the mean annualized bleeding rate was less than 1, and 10 participants had no treated bleeding episodes. Surveillance liver ultrasounds obtained from year 1 onward showed no evidence of cancer but showed steatosis in 4 participants who had weight gain and elevated aminotransferase levels (maximum alanine aminotransferase level, 77 U per liter). One participant with a history of hepatitis C, hepatitis B, human immunodeficiency virus infection, and an elevated body-mass index had progression of underlying advanced liver fibrosis. A total of 13 surgical procedures were performed in 8 participants; exogenous factor IX was administered for 10 procedures, and no associated unexpected bleeding complications occurred.

CONCLUSIONS:

Fidanacogene elaparvovec was associated with no or only low-grade adverse effects over a period of 3 to 6 years. Efficacy was maintained in the long term at 5×10¹¹ vg per kilogram, one of the lowest intravenous doses of AAV used for any indication. (Funded by Pfizer; ClinicalTrials.gov number, NCT03307980.).

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的新闻（医药）

2026-04-16

·摸鱼心灵之声

【深度思考】罕见病药物研发失败后，300亿价值的公司被2900万“贱卖”

失败一次损失几十亿 2025年2月21日，一条消息在医药圈炸开了锅。蓝鸟生物（bluebird bio），这家曾经市值超过300亿美元的基因治疗"先驱"，被私募巨头凯雷集团以2900万美元的首付款"贱卖"了。300亿到2900万，跌幅超过99.99%。同一周，辉瑞宣布砍掉自己押注十年的血友病基因疗法。获批一年，一针没卖出去。再往前看，2026年2月，BioMarin宣布撤出血友病A基因疗法Roctavian。全球首个获批的血友病A基因治疗，上市三年，2600万美元的年收入跟华尔街预期的22亿美元相差100倍。找不到接盘方，直接关停。截至2025年底，退出AAV基因治疗赛道的跨国药企已经有6家：辉瑞、蓝鸟、强生、福泰、武田、渤健。基因疗法的狂热时代结束了这句话不是来自某个看空报告，而是整个行业正在用脚投票。但很少有人认真想过一个问题：这些药企的撤退，对正在等待"救命针"的罕见病患者来说，意味着什么？一、蓝鸟的陨落：一个行业的缩影蓝鸟生物的故事，几乎浓缩了基因治疗从神坛到悬崖的全部剧情。三款"神药"，定价全球最高 2022年到2023年，蓝鸟生物手握三款FDA获批的基因疗法： ● Zynteglo——全球首个β地中海贫血基因疗法，定价280万美元 ● Skysona——脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）基因疗法，定价300万美元 ● Lyfgenia——镰状细胞病基因疗法，定价310万美元三款药合计定价接近900万美元。在当时，这被资本市场视为"颠覆性定价"的胜利——一次治疗，终身治愈，理论上替代几十年的慢性病管理费用。 57个人，撑不起一个300亿的商业故事现实比理论残酷得多。截至2024年前三季度，蓝鸟的三款"神药"总共只治疗了57名患者。营收4528万美元，同期亏损2.12亿美元。平均每个患者的获客和运营成本，远超药物本身的利润空间。 2022年，Zynteglo因疑似引发白血病被欧洲紧急叫停。蓝鸟与德国医保体系围绕定价僵持不下，最终做出一个让患者心寒的决定：退出整个欧洲市场。Zynteglo和Skysona一起撤了。已经在欧洲接受治疗的患者怎么办？后续随访谁负责？蓝鸟没有给出明确答案。 2024年9月，蓝鸟现金流濒临断裂，启动第二轮裁员。CFO辞职。三个月后，被凯雷以2900万美元首付款收购。附带了极其严苛的对赌协议：销售额必须达到6亿美元，才能解锁剩余收购款。留给行业的问题当一家拥有三款FDA获批药物的基因治疗先驱，最终以不到巅峰市值千分之三的价格被贱卖——问题可能不只是蓝鸟的。二、不只是蓝鸟：整个赛道在"退潮" 辉瑞：十年布局，一针没卖辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez，2024年4月获批，定价350万美元。辉瑞官方给出的退出理由是："患者及医生对血友病基因疗法的兴趣不足。" 获批一年，除了临床试验里的患者，没有一个自费患者买单。350万美元，约合人民币2500万，全球绝大多数家庭都付不起，绝大多数保险体系也不愿意覆盖。 BioMarin：预测22亿，实际2600万 BioMarin的Roctavian（血友病A基因疗法），定价290万到320万美元。华尔街曾预测峰值销售额20到22亿美元。2024年实际收入：2600万美元。2025年微增至3600万美元。 2026年2月，BioMarin宣布全球撤出Roctavian。上市三年，无人接盘。 Sarepta：320万美元一针，两名患者死亡最让人揪心的是Sarepta的故事。其DMD（杜氏肌营养不良）基因疗法Elevidys定价320万美元。2025年3月和6月，两名16岁的DMD男孩在接受治疗后因急性肝衰竭死亡。 2025年11月，FDA给Elevidys加上了黑框警告——美国药品监管中最严厉的安全标识。适应症被严格限缩为"可行走患者"。 Sarepta的股价一年暴跌超过80%，CEO辞职，公司被迫裁员砍管线。2024年销售额8.21亿美元——看起来不少，但原本预期2025年要达到29到31亿美元。死亡事件打断了增长势头，也动摇了整个行业对AAV载体安全性的信心。 6家巨头集体撤退的时间线 ● 2025年2月：蓝鸟生物被1亿美元贱卖 ● 2025年2月：辉瑞宣布血友病B基因疗法Beqvez撤市 ● 2025年：强生、福泰、武田、渤健陆续退出AAV基因治疗管线 ● 2025年7月：Sarepta两名DMD患者死亡，FDA介入 ● 2025年10月：AAV被行业媒体称为"药企弃子" ● 2025年11月：Elevidys获FDA黑框警告 ● 2026年2月：BioMarin撤出血友病A基因疗法Roctavian 三、为什么"天价神药"卖不动？三个死结如果只看标题，很容易觉得"药企贪婪，定价太高"。但真实的原因远比这复杂。死结一：天价是被迫的，不是贪婪基因疗法不是普通药。它需要为每个患者单独生产一批载体——AAV病毒的规模化生产成本极高。业内估算，一个批次的生产成本在50万到100万美元之间。加上长达十年、耗资数亿美元的研发投入，药企如果定价低于100万美元，基本上就是每卖一针亏一针。问题在于，罕见病患者基数极小。全球β地中海贫血患者约6到10万人，但真正需要基因治疗的重症患者在几千人级别。"高单价 × 极小人群"的商业模式，在数学上本身就很难成立。死结二：一次性治愈 = 一次性收入传统药物需要患者终身服用——药企有持续的现金流。基因治疗的卖点恰恰是"一次治疗，终身治愈"。但对药企来说，这意味着每个患者只贡献一次收入，然后人走了，钱也走了。蓝鸟的例子最直观：57个患者，4528万美元收入。然后呢？没有"然后"了。这57个人治愈后不会再回来复购。药企必须不断找到新的患者，但罕见病患者本来就不多。死结三：安全性的"一次性赌注" 常规药吃出问题可以停药。基因治疗是一次性把基因修改的载体注入体内，一旦出事，没有"退货"的可能。两名16岁DMD男孩的死亡，不是个别事件——2020年，Audentes的AT132疗法也曾导致3名患者因肝损伤死亡。 AAV载体的免疫反应至今无法完全预测。患者的免疫系统可能对载体产生致命反应，而医生无法提前知道谁会出事。这意味着每打一针，都像是在赌命。 "基因治疗为一次性给药，一旦出险几乎无法补救。"——36氪《基因疗法大退潮》四、患者怎么办？被放弃的治疗选择药企退潮、药物撤市——这些商业决策背后的具体代价，是由一个个真实家庭来承受的。蓝鸟退出欧洲后，正在等待Zynteglo治疗的β地中海贫血患者失去了这一选择。Skysona的撤回，让CALD（脑肾上腺脑白质营养不良）患儿的家庭不得不面对一个残酷的事实：全球唯一的获批药物，没了。辉瑞Beqvez撤市后，血友病B患者回到原点——继续每周输注凝血因子，或者接受成本更低的替代方案。基因治疗的"一次性治愈"承诺，变成了一个曾经触手可及、现在又远在天边的梦。 Elevidys的黑框警告则带来了另一种伤害：已经接受治疗的患者和他们的家长，不得不生活在"会不会出问题"的持续焦虑中。FDA的警告不是针对他们的，但恐惧不会区分人群。 ⚠ 这里必须说明：基因治疗目前面临的困难，是商业化模式的困难，不是科学原理的失败。基因编辑修复致病基因的技术方向依然成立，行业需要的是找到可持续的商业模式，而不是放弃这条路。五、"西方不亮东方亮"？中国正在把价格打下来就在西方药企集体撤退的同时，一个截然不同的故事正在中国上演。信念医药：价格打到美国的十分之一 2025年4月，中国首款AAV基因治疗药物获批——信念医药的"信玖凝"（BBM-H901），用于治疗血友病B。按70公斤患者计算，总费用约409万元人民币，经过慈善援助后，患者自付上限为279万元。美国同类产品（UniQure的Hemgenix）定价350万美元，约合人民币2500万。中国的价格是美国的十分之一。更重要的是，信念医药已经和远大生命科学达成独家商业化合作，正在探索将基因治疗纳入地方普惠险（如重庆渝快保）。如果走通，患者实际支付可能进一步大幅降低。中国为什么能把价格打下来？这不是简单的"低价倾销"，而是系统性的成本优势： ● 研发速度：据麦肯锡数据，中国临床试验招募时间仅为全球平均的一半，单患者成本降低约50% ● 生产突破：信念医药联合创始人（三质粒转染系统发明者）在国内率先实现了293细胞无血清悬浮培养，建成200L到2000L规模化生产基地 ● 技术路线颠覆：部分中国企业（如尧唐生物）绕开复杂的AAV病毒载体，采用LNP-mRNA非病毒递送系统，有望将生产成本降至现有美企工艺的5%甚至更低一个震撼的数字针对全球最贵的10种基因疗法，全球共有77种竞品在研。其中中国占据48种——是美国的两倍多，是欧洲的7倍。至少34家中国企业在参与这条赛道的角逐。即使是425万美元的罕见病疗法Lenmeldy（美欧竞品数量为零），中国也有至少3个以上竞品在布局。外媒评价：即使这些低成本替代方案中只有一小部分成功上市，也足以颠覆建立在数百万美元定价基础上的西方基因治疗经济体系。六、写在最后：革命没有失败，只是换了一条路回到最初的问题：基因治疗行业的退潮，对罕见病患者意味着什么？短期来看，确实有一些痛苦。蓝鸟退出欧洲意味着部分患者失去了已有的治疗选择；辉瑞撤市意味着血友病B基因治疗少了一个选项；Sarepta的安全事件让很多DMD家庭重新审视是否要冒这个险。但如果我们把视野拉长，这个行业正在经历的不是"死亡"，而是"重构"。第一代基因疗法的问题已经暴露得很清楚了：AAV载体不够安全，病毒生产成本太高，天价定价模式走不通。这些问题，中国的企业和研究团队正在用不同的方式逐个破解——非病毒载体、LNP递送、规模化生产、价格压缩。基因编辑修复致病基因的科学原理没有变。变的是实现路径和商业模式。对罕见病患者来说，最现实的期待或许是：不要再把基因治疗当作"一针永逸"的神话，而是把它看作一个正在快速迭代的医学领域。今天走不通的路，不代表明天走不通。今天用不起的药，不代表明年还用不起。蓝鸟的故事给所有人上了一课：科学突破不等于商业成功。但商业失败，也不等于科学失败。这条路没有走死，只是在拐弯。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯

2026-04-16

·瑞孚迪生命科学

精准细胞计数为CGT研发与质控保驾护航

细胞与基因治疗（CGT）作为当下最具潜力的热门赛道，全球研发管线已达数千项，为肿瘤个体化治疗、罕见病、神经退行性疾病等领域带来全新治疗可能。细胞计数是几乎所有细胞相关实验与生产的基础环节，如何实现精准、稳定、可追溯的细胞计数，已成为CGT领域的核心关注点。美国NIST与FDA等监管机构以及国内细胞计数标准已陆续出台相关指导文件，助力企业规范细胞计数操作。其中，细胞数目和细胞活率更是CAR-T等细胞治疗产品生产、放行与质量控制的关键指标。如图1所示，在细胞治疗全流程中，每一步都离不开精准的细胞计数支撑[1]。图1：自体细胞治疗的流程图[1] 随着科学和技术的进步，CGT领域的发展越来越成熟，国内外大大小小的公司埋下的研究种子开始逐渐开花结果。在多家公司的CGT产品不断获得FDA审批后，临床获益病人的数量也在不断增加，给处于绝望期的病人带来新的希望。截至到2026年4月，FDA批准通过的CGT领域的产品总共有48款，具体名单如下表1所示。表1：FDA批准通过的CGT产品列表 Product & Trade Name Manufacturer ABECMA (idecabtagene vicleucel) Celgene Corporation, a Bristol-Myers Squibb Company ADSTILADRIN (nadofaragene firadenovec-vcng) Ferring Pharmaceuticals A/S ALLOCORD (HPC, Cord Blood) SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center AMTAGVI (lifileucel) Iovance Biotherapeutics, Inc. AUCATZYL (obecabtagene autoleucel) Autolus Limited BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) Pfizer, Inc. BREYANZI (lisocabtagene maraleucel) Juno Therapeutics, Inc., a Bristol-Myers Squibb Company CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Janssen Biotech, Inc. CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) Vertex Pharmaceuticals Incorporated CLEVECORD (HPC Cord Blood) Cleveland Cord Blood Center Ducord, HPC Cord Blood Duke University School of Medicine ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) Sarapeta Therapeutics, Inc. ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) Neurotech Pharmaceuticals, Inc. GINTUIT (Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen) Organogenesis Incorporated HEMACORD (HPC, cord blood) New York Blood Center HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) CSL Behring LLC HPC, Cord Blood Clinimmune Labs, University of Colorado Cord Blood Bank HPC, Cord Blood - MD Anderson Cord Blood Bank MD Anderson Cord Blood Bank HPC, Cord Blood - LifeSouth LifeSouth Community Blood Centers, Inc. HPC, Cord Blood - Bloodworks Bloodworks IMLYGIC (talimogene laherparepvec) BioVex, Inc., a subsidiary of Amgen Inc. ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve) Novartis Gene Therapies, Inc. KEBILIDI (eladocagene exuparvovec-tneq) PTC Therapeutics KYMRIAH (tisagenlecleucel) Novartis Pharmaceuticals Corporation LANTIDRA (donislecel) CellTrans Inc. LAVIV (Azficel-T) Fibrocell Technologies LENMELDY (atidarsagene autotemcel) Orchard Therapeutics (Europe) Limited LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics, Inc. LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel [lovo-cel]) bluebird bio, Inc. MACI (Autologous Cultured Chondrocytes on a Porcine Collagen Membrane) Vericel Corp. OMISIRGE (omidubicel-onlv) Gamida Cell Ltd. PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba) Precigen, Inc. PROVENGE (sipuleucel-T) Dendreon Corp. REGENECYTE (HPC, Cord Blood) StemCyte, Inc. RETHYMIC (allogeneic processed thymus tissue – agdc) Enzyvant Therapeutics GmbH ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) BioMarin Pharmaceutical Inc RYONCIL (remestemcel-L-rknd) Mesoblast, Inc. SYMVESS (acellular tissue engineered vessel-tyod) Humacyte Global, Inc. SKYSONA (elivaldogene autotemcel) bluebird bio, Inc. STRATAGRAFT (allogeneic cultured keratinocytes and dermal fibroblasts in murine collagen-dsat) Stratatech Corporation TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) Kite Pharma, Inc. TECELRA (afamitresgene autoleucel) Adaptimmune LLC VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) Krystal Biotech, Inc. WASKYRA (etuvetidigene autotemcel) Fondazione Telethon ETS YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) Kite Pharma, Incorporated ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) Abeona Therapeutics, Inc. ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) bluebird bio, Inc. 上下滑动查看更多详情见网址：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products 除了国外CGT市场的繁华，国内CGT市场也处于非常兴盛的时期，数千家公司布局CGT赛道，我们从国家药品监督管理局药品审评中心（Center For Drug Evaluation，NMPA）统计发现，截至到2026年4月，通过搜索细胞注射液的关键词就已经查到有320款受理品种，其中干细胞注射液为203款，T细胞注射液为168款由CDE批准获得临床试验许可。图2：CDE官网受理品种的部分截图（左右滑动查看更多）详情见网址：https://www.cde.org.cn 随着818&828号令推出，国内大力推广CGT的发展。目前，国内多款CAR-T疗法以及干细胞疗法获批上市。上市国家药物名称生产厂商靶点上市时间中国奕凯达复星凯特 CD19 2021 中国倍诺达药明巨诺 CD19 2021 中国福可苏驯鹿/信达 BCMA 2023 中国源瑞达合源生物 CD19 2023 中国赛恺泽科济药业 BCMA 2024 中国卡卫狄传奇生物 BCMA 2024 中国恒凯莱恒润达生 CD19 2025 中国普利得凯重庆精准生物 CD19 2025 中国睿铂生铂生卓越干细胞 2025 图3：国内CDE获批上市的CAR-T疗法&干细胞疗法 CGT领域离不开细胞精准计数，瑞孚迪（Revvity）公司旗下的Cellometer系列的细胞计数仪为多家公司的细胞治疗产品提供助力。Cellometer系列细胞计数仪不仅支持台盼蓝染色方法，同时支持AO/PI双荧光染色方法，通过AO/PI染色对原代或者复杂样本（如全血、PBMCs、肝细胞和小鼠脾细胞等）中的有核细胞进行精准的识别计数，其中无核样本（如红细胞、血小板或碎片等）被排除在外。MD Anderson在2019年由FDA批准的首个针对实体瘤的非病毒TCR-T疗法获批临床，以及国内工业巨头药明巨诺等在文献中推荐Cellometer系列的计数产品[2,3]。图4：Cellometer细胞计数仪助力国内外细胞治疗公司细胞计数仪是CGT领域核心质控设备。瑞孚迪作为行业开拓者，深度参与国标GB/T 46490-2025制定，其细胞计数仪系列已应用于国内首款干细胞及多款CAR-T产品质控。作为受邀参与国际标准研讨的设备厂商，瑞孚迪精准把握行业挑战与市场需求。将推出专题，持续分享细胞计数标准发展及质控关键指标。品牌将持续以技术创新为核心，深耕用户需求，提供更适配、更可靠的产品，助力细胞治疗产业高质量发展。点击了解相关产品 Cellometer Ascend 细胞计数仪 Cellometer K2 双荧光细胞计数仪相关阅读央视点赞！首张“干细胞药物”开出，点亮生命之光！ 818/828号令指明行业新方向，瑞孚迪细胞计数系列助力标准再升级！迈向“细胞溯源”：国际标准引领精准医疗新时代参考文献 [1] Pierce L T , Sarkar S , Chan L ,et al.Outcomes from a cell viability workshop: fit-for-purpose considerations for cell viability measurements for cellular therapeutic products[J]. 2021.DOI:10.18609/CGTI.2021.076. [2] Singh H , Moyes JSE, and Cooper LIN ,et al.Manufacture of T cells using the Sleeping Beauty system to enforce expression of a CD19-specific chimeric antigen receptor[J]. Cancer Gene Therapy,2015 , 22:95–100. [3] Wang W , Hao M , Cheng Y ,et al.JWCAR029 Is a CD19-Targeted CAR T Cell Product with Process and Quality Controls Delivered As a Flat Dose of CAR T Cell to Patients with NHL[J].Blood, 2018, 132(Suppl_1):5387-5387.DOI:10.1182/blood-2018-99-114434. 本期精彩内容从农业到宠物：类器官与器官芯片技术如何重塑动物健康研究精准细胞计数为CGT研发与质控保驾护航会议邀请丨瑞孚迪与您相约4月22日-23日第七届BIONNOVA生物医药创新者论坛 .

2026-04-09

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药明退出一周年，同行还得熬一熬！

CGT从“非理性繁荣”走向“成熟稳健”，从野蛮生长进入精细分轨，冰与火共存。药明康德退出一周年，CGT产能还在持续洗牌出清Guide View2024年12月24日，药明康德宣布将旗下Wuxi ATU业务的美国和英国运营主体（Advanced Therapies Inc.和Oxford Genetics Limited）全部股权以现金对价方式转让给美国医疗投资基金Altaris；2025年3月7日，美国和英国业务的股权转让交易完成交割，药明康德正式退出美国和英国CGT市场。之后，在2025下半年，又完成对国内CGT业务的剥离，标志着其全面退出CGT业务。药明康德出售欧美CGT业务已满一周年，全面退出CGT业务也有8个多月，长期视角下，赛道的天会亮；当下来看，CGT产能仍在洗牌，年初，Catalent宣布，计划关闭其位于比利时戈斯利（Gosselies）的细胞与基因治疗（CGT）生产基地，此举将导致约150名员工被裁。当地媒体报道，此次重组是由于该基地产量下降所致，近年来产能利用率持续下滑。该基地的关闭标志着Catalent在基因治疗领域的全球业务正经历新一轮战略性收缩。这已是Catalent自2024年被诺和控股以165亿美元收购后，一系列以基因治疗为重点的重组公告中的最新一例。此前，公司在2025年8月已因“大客户需求突然变化”裁减了马里兰州基因治疗制造业务约350个岗位；几个月后的2025年11月，Catalent又确认了在巴尔的摩业务的新一轮裁员。在过去的寒冬里，CGT产能的洗牌出清或剥离转让，不仅席卷CDMO，也累及赛道内的明星药企，仅2025年就有多家制造商（包括CDMO与药企）采取类似收缩举措：AmplifyBio彻底关停，Rentschler退出该领域，BioNTech宣布逐步关闭其在美国的首个细胞疗法生产工厂，Galapagos退出细胞治疗业务，裁员并关闭工厂，赛默飞世尔与National Resilience亦各自在细胞与基因疗法基地裁减数百名员工。CGT产业决策参考的分析报道指出，在赛道风口上升期，战略冒进（如管线还没进临床，就喊着要建万升产能；实验室小试刚成功，就敢砸上亿建GMP厂房。）和资本催熟（如资本青睐所谓的产能壁垒，企业建厂迎合其需求），是今天CGT企业产能暴雷的主因。各种产能暴雷案例说明，CGT不是“建厂房就能赚钱”的赛道，而是需要技术、工程、人才、现金流协同的慢生意，企业战略规划尤其产能规划要“循序渐进”，否则重资产投入会很快成为负担。当前产能泡沫破裂，是CGT从“非理性繁荣”走向“成熟稳健”的必经之路。那些务实布局、重视技术与工程协同、控制风险的企业，会在洗牌后稳健走向未来。而现在行业CDMO产能是饱和的，药企不自建产能、轻装上阵也可以走远，有idea，有钱，外包是可以帮忙加速的。当然，排期、IP保护、工艺转移，这些是CDMO需要帮药企逐一解决的核心痛点问题。一边撤出一边加码，调整周期下冰与火共存Guide View2025年10月，武田、诺和诺德相继终止细胞疗法研发；辉瑞砍掉三期临床阶段的基因疗法管线，350万美元定价的Beqvez上市后零患者使用；GSK、Biogen、阿斯利康也纷纷收缩投入。行业估算，这些巨头累计投入超数十亿美元，如今撤退或收缩，反应CGT赛道寒意阵阵，不过，本质上来看，这是狂热退去，理性回归的一种体现，行业进入调整周期。进入2026年，春寒犹在，全球基因疗法先驱们，正在经历一波动荡：比如2月24日，迟迟未能找到产品接盘“下家”的BioMarin，宣布将旗下A型血友病基因疗法Roctavian撤出全球市场；安全问题也成基因疗法前行的最大绊脚石，E药经理人统计，2025全年基因疗法领域平均每3个月就会发生一起受试者死亡事件；商业化败局依然如影随形，极度狭窄的罕见病患者群体，仍会使产品无奈陷入“叫好不叫座”的困境，此前的代表案例就有蓝鸟生物三款核心疗法的年度总收入仅2910万美元。业媒抛出一个结论，最后只有在安全的技术路径、可持续商业模式与临床价值之间找到平衡的企业，最终能重返高光。这样的企业，短时间内还不会太多。巨头在批量撤出，同时并存批量加码。2025 年，基因治疗领域发生9起主要 BD（含收购）事件，潜在总金额超 62 亿美元。礼来、Chiesi、再生元等知名药企纷纷出手，从单一管线引进到技术平台收购/合作，彰显出对基因治疗商业化潜力的强烈信心。这些BD 事件呈现三大趋势：适应症：眼科主战场，心血管成新贵；技术路径：AAV 为主流，基因编辑加速崛起；交易模式：从管线价值到平台期权，平台授权正获得更高溢价。MNC 不再满足于单一管线，而是通过平台合作锁定长期造血能力，将底层技术内化为核心护城河。图源：医麦客 2025 年基因治疗领域主要 BD 事件从赛道融资情况来看好像也有暖意，2026年一季度，我国累计有21家细胞基因治疗企业完成新一轮融资，总金额突破25亿元，从CAR-T、TCR-T到iPSC、NK细胞疗法，从血液肿瘤到实体瘤攻坚，从神经系统退行性疾病到再生抗衰新赛道，一幅多维立体的产业生态图景正在加速展开，而亿元级事件也成为绝对主流，亿元级融资占比近70%，详见下表：资料来源：公开披露/中国医药创新促进会政策暖风劲吹，CDMO还得熬一熬Guide View政策端也吹来春风，2026年全国两会明确将CGT列为国家“新兴支柱产业”，政府工作报告提出加快临床转化和产业化，国家药监局开通审批“绿色通道”，为资本进入提供了政策保障。最引人关注的是，2026 年 5 月1日，将是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818 号）正式实施的日子。新规规范企业CGT产品可以通过技术路线进入头部三甲医院，作为新技术开展临床应用。这不仅能产生现金流，还能积累真实世界的临床数据。尤其适应症属于小众、罕见病或个性化治疗的管线走技术路线，对于企业来说，既满足患者需求，又能加快盘活资产。业内人士分析，818 号令的出台，标志着中国 CGT 行业从野蛮生长进入了精细分轨的时代。监管层正在倒逼CGT企业思考，是走药品路线还是技术路线，如果企业想做出大药，就要坚持走IND 路线，忍受漫长的审批周期。如果企业想要快速变现，或者针对的是极其个性化的罕见病、自体细胞疗法，技术路线将是企业利用中国庞大临床资源实现弯道超车的捷径。机构分析则认为，随着818号令落地、十五五规划实施、医保支付扩围（如医保普惠破冰，浙江、北京先行，细胞治疗探路从“天价” 走向 “可及”），中国细胞基因（CGT）产业正进入政策规范+技术突破+资本密集+国产替代的黄金发展期，2026–2030年将是规模化、全球化、普惠化的关键五年。最后，从CDMO的视角来看，国内CXO的CGT业务仍是普亏，今年3月和元生物发的一份调研记录显示，订单价格恢复暂不明显。其2025年营收2.68亿元，同比增7.86%；净亏损2.21亿元，较上年亏少了。虽营收增长，盈利却难；亏损收窄，仍未盈利，只是毛利率有所改善，放在康龙化成CGT业务来看，也是差不多的处境。业内指出，政策吹暖风，但对产业端尤其CDMO来说离变成钱，还有点距离，当前国内CGT CDMO 行业继续受宏观环境、下游投融资等因素影响，仍处于产业结构调整与优化阶段，大家还得熬一熬。一句话，机构和媒体描绘的黄金时代，只留给熬过冬天的企业。参考来源：[1] CGT产业决策参考[2] G唧Y歪话江湖[3] 创药帮[4] E药经理人[5]生物制品圈制作策划策划：May / 审核校对：Jeff撰写编辑：May / 封面图来源：网络媒体合作 | 微信号：GuideView2021投稿转载 |13291812132（同微信）免责声明：本文仅代表作者个人观点，参考文献如上，如对文中内容有不同意见，欢迎下方留言讨论。如需转载，请邮箱guideview@guidechem.com联系我们。

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	加拿大	Pfizer Canada ULC	2023-12-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病A	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	澳大利亚	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	巴西	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	加拿大	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	希腊	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	沙特阿拉伯	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	韩国	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	瑞典	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	中国台湾	Pfizer Inc.	2026-07-15
血友病A	临床3期	土耳其	Pfizer Inc.	2026-07-15

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03307980 (Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B, Pubmed \| N Engl J Med)	临床1/2期	血友病B	15	Fidanacogene elaparvovec 5x10^11 vg/kg	遞製簾製襯夢憲簾夢構(獵遞製壓醖遞網鏇壓壓) = No factor IX inhibitors were detected 廠淵獵餘艱願餘積顧醖 (繭觸顧餘簾膚獵積範觸 ) 更多	积极	2025-04-17
NCT03861273 (BENEGENE-2, Literature \| Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	壓憲壓願鏇艱獵範齋積(遞範憲衊餘鑰範遞糧膚) = 糧範積襯醖製衊醖窪鏇鬱構窪鏇膚觸糧糧獵餘 (網簾繭顧鬱醖壓簾衊遞, 0.57 ~ 1.98)	优效	2024-09-25
	临床3期	血友病B	45	Prophylactic factor IX concentrate	壓憲壓願鏇艱獵範齋積(遞範憲衊餘鑰範遞糧膚) = 鹽膚糧鹽鏇鏇衊鏇夢願鬱構窪鏇膚觸糧糧獵餘 (網簾繭顧鬱醖壓簾衊遞, 1.80 ~ 7.05)	优效	2024-09-25
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (FIX Prophylaxis)	觸壓獵夢憲築襯選獵壓(糧製製構網簾齋壓獵簾) = 憲衊築簾壓製願糧構顧鑰築網觸繭餘糧夢衊衊 (窪夢鑰衊糧鏇觸遞壓獵, 顧積鹽膚淵願網夢襯觸 ~ 積膚衊顧齋夢衊蓋選廠) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (PF-06838435)	觸壓獵夢憲築襯選獵壓(糧製製構網簾齋壓獵簾) = 壓鬱鏇鑰築艱壓範繭醖鑰築網觸繭餘糧夢衊衊 (窪夢鑰衊糧鏇觸遞壓獵, 艱構繭窪簾糧艱鏇餘鹹 ~ 選壓淵積獵範鬱鬱廠繭) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, ASH2023)	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	襯構膚鹹餘繭糧襯顧餘(鹹衊鏇簾衊醖醖夢積齋) = 糧製壓網襯壓憲醖夢製憲壓衊艱餘鏇築觸願艱 (鏇網鏇膚觸憲壓鏇餘築 )	-	2023-12-09
NCT03861273 (BENEGENE-2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	血友病B	-	fidanacogene elaparvovec	憲獵範鏇選餘窪積糧齋(憲簾簾餘簾醖網構餘憲) = 鹽範積鏇繭積顧獵齋糧選膚願淵餘窪築膚鑰觸 (醖範製鏇獵鑰憲鏇衊膚 ) 达到更多	积极	2022-12-29
ISTH2020	临床1/2期	-	-	Fidanacogene elaparvovec	製製願廠鏇醖艱遞醖襯(鑰遞衊簾鑰遞膚積鏇淵) = Two patients had non-related SAEs of appendicitis and emergent lumbar discectomy. Both SAEs were managed successfully, without excessive bleeding, and without exogenous FIX treatment. 構廠獵顧膚顧蓋鹹襯選 (淵餘鹽糧鹹窪廠簾襯糧 )	-	2020-07-12
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg))	獵顧鏇夢艱構糧鏇觸壓 = 窪鏇選襯遞築遞築醖繭顧構襯構襯鹹壓鏇蓋鏇 (範顧淵範網齋鏇醖製製, 製遞獵艱襯遞憲憲遞蓋 ~ 鏇蓋遞構醖齋選製夢網) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg) IV Infusion)	餘構構衊襯窪獵憲築襯(窪艱鬱廠願鬱鬱齋齋艱) = 簾製齋願糧鹹淵鬱構壓衊觸鏇選鹹餘鬱築廠夢 (鬱襯窪簾願糧鑰鹹願夢, 襯範襯簾繭窪顧衊構網 ~ 獵餘鑰鹽糧獵糧鹽齋築) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床2期	血友病B	10	Haemophilia B gene therapy	製鏇積鹹鬱齋獵糧淵餘(遞糧廠積製繭願觸窪選) = 鏇衊鏇廠窪獵蓋獵網選選鏇壓願窪艱醖鏇蓋製 (糧糧壓夢醖網製衊鹹願 )	积极	2017-12-07