Phase II Trial of Naxitamab, Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) in Combination With Induction Chemotherapy for Patients With Newly-Diagnosed High-Risk Neuroblastoma

This clinical trial will evaluate the safety of chemoimmunotherapy with Naxitamab and COG-type induction chemotherapy in newly-diagnosed patients with high-risk neuroblastoma. We aim to recruit 10 patients over the next 2 years.

开始日期2026-06-23

申办/合作机构

Shaare Zedek Medical Center

[+1]

NCT07011654

/ Recruiting临床1/2期IIT

Phase I/II Study of Naxitamab and Sacituzumab Govitecan in Patients With Metastatic Triple-negative Breast Cancer (TNBC)

This phase I/II trial tests the safety, best dose, and effectiveness of naxitamab in combination with sacituzumab govitecan in treating patients with triple-negative breast cancer (TNBC) that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic).

开始日期2025-09-19

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT07027748

/ Recruiting临床1期IIT

Feasibility Study of Prolonged Administration of Naxitamab, Irinotecan, and Temozolomide for Patients With Relapsed or Refractory Neuroblastoma

This research is being done to investigate a treatment regimen of Irinotecan, Temozolomide, and Sargramostin, and an immunotherapy called Naxitamab and whether giving Naxitamab more slowly reduces the side effects for participants with relapsed or refractory neuroblastoma.
The name of the study drugs involved in this study are:
* Naxitamab (A type of monoclonal antibody)
* Irinotecan (A standard of care chemotherapy)
* Temozolomide (A standard of care chemotherapy)
* Sargramostim (A standard of care, granulocyte-macrophage colony stimulating factor)

开始日期2025-06-27

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+1]

100 项与那昔妥单抗相关的临床结果

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100 项与那昔妥单抗相关的转化医学

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100 项与那昔妥单抗相关的专利（医药）

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项与那昔妥单抗相关的文献（医药）

2026-07-02·MOLECULAR CANCER THERAPEUTICS

Identification and Preclinical Evaluation of a Novel GD2 Antibody–Drug Conjugate for Solid Tumors in Children and Adults

Article

作者: Li, Jing ; Teng, Yanni ; Song, Deyong ; Dou, Changlin ; Rao, Muding ; Wang, Qiaoping ; Zhu, Xiaolin ; Dong, Chuangchuang ; Han, Jing ; Xiao, Min ; Liu, Hong ; Ma, Zhuqing

Abstract:

The ganglioside GD2 is an attractive cancer target because of its high expression in neuroblastoma and other solid tumors with limited normal-tissue distribution. Despite regulatory approvals of three anti-GD2 antibodies, clinical efficacy remains limited by neurotoxicity, suboptimal affinity for antibody-dependent cellular cytotoxicity (ADCC), and immunogenicity. Developing a highly effective, less toxic anti-GD2 agent remains an unmet need. In this study, a novel anti-GD2 murine antibody, CA450, was identified by immunizing mice with GD2 conjugated to keyhole limpet hemocyanin or Qβ virus–like particles, followed by phage display screening. The humanized version, hCA450-21, displayed higher cell-binding activity than ch14.18 and Hu3F8, along with excellent specificity and internalization capacity. To overcome the limitations of traditional anti-GD2 antibody therapy, hCA450-21 was engineered and conjugated to exatecan to create an antibody–drug conjugate (ADC), which may reduce or avoid neurotoxicity by employing a mechanism distinct from ADCC and complement-dependent cytotoxicity. The hCA450-21.1-LA-68B ADC demonstrated potent in vitro cytotoxicity against glioblastoma, melanoma, and breast cancer cell lines and in vivo tumor growth inhibition in LN229 and SK-MEL-5 xenograft models. Toxicity studies in mice showed a favorable safety profile, with reduced neurotoxicity compared with naked antibody therapy by ch14.18-IgG1 and hCA450-21.1-IgG1. The crystal structure of the hCA450-21.1 Fab–GD2 complex was resolved at 1.69 Å, revealing unique hydrogen bonds and hydrophobic interactions that contribute to its high specificity and affinity. Overall, the novel hCA450-21.1-LA-68B ADC shows preclinical efficacy and reduced toxicity, particularly neurotoxicity, indicating potential as a safer and more effective therapy for GD2-positive pediatric and adult tumors.

2026-07-01·Translational Cancer Research

In vitro characterization of a novel anti-GD2/ROR1 bispecific antibody exhibiting tumor cell killing efficacy in neuroblastoma cross-cancer activity in ROR1-positive triple-negative breast cancer

Article

作者: Lin, Tian ; Zhang, Jianxing ; Lin, Junshan ; Huang, He ; Chen, Xinghe ; Xu, Yali

Background:

Neuroblastoma (NB) is the most common extracranial solid tumor in children. Although anti-disialoganglioside 2 (GD2) monoclonal antibodies have become the standard immounotherapy for high-risk petients, antigen escape and drug resistance still lead to relapse or suboptimal responses in some cases. This study aims to develop a novel bispecific antibody (BsAb) G/R-001, which specifically binds to both GD2 and receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1 (ROR1), for the treatment of NB and other tumors.

Methods:

G/R-001 BsAb (IgG1 subtype) was constructed by fusing anti-ROR1 scFv to the C-terminus of anti-GD2 heavy chain. G/R-001 was transiently expressed in HEK293 cells, purified by affinity chromatography, and characterized by sodium dodecyl sulfate-polyacrylamide gel electrophoresis (SDS-PAGE) for structure and purity. Enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and flow cytometry were used to evaluate the binding capacity of G/R-001 to GD2 and ROR1. The in vitro cytotoxic activity of G/R-001 against GD2/ROR1-positive NB cells and other cancer cell lines was assessed using the lactate dehydrogenase (LDH) assay.

Results:

The theoretical molecular weight of G/R-001 was 198.82 kDa, with SDS-PAGE results showing high purity (the molecular weight of the intact antibody with glycosylation modification corresponded to approximately 248.68 kDa on non-reducing electrophoresis). Under reducing and non-reducing conditions, bands corresponding to heavy chain, light chain, and intact antibody were observed respectively. ELISA results showed that G/R-001 had a binding capacity of 12.1 nM for GD2 and 3.5 nM for hROR1. Flow cytometry further confirmed the specific binding of G/R-001 to GD2 and ROR1. LDH assay results showed that, compared with Naxitamab or Zilovertamab alone, G/R-001 exhibited significant cytotoxic activity against GD2⁺/ROR1^- LA-1, GD2^-/ROR1⁺ MDA-MB-468, and GD2⁺/ROR1⁺ MHH-NB-11 cells in a concentration-dependent manner, with cell-killing rates of 59.03%, 67.58%, and 84.50% at 100 nM, respectively. Among these, G/R-001 demonstrated the strongest cytotoxic effect against GD2⁺/ROR1⁺ MHH-NB-11 cells. G/R-001 may synergistically activates natural killer (NK) cells to potently kill NB and minimize antigen-escape risk.

Conclusions:

The G/R-001 BsAb can simultaneously bind to GD2 and ROR1, and shows significant anti-tumor activity in vitro. These results provide strong experimental evidence for the further development of G/R-001 as a novel anti-tumor therapeutic agent.

2026-06-15·INTERNATIONAL JOURNAL OF CANCER

A phase II trial of naxitamab plus stepped‐up dosing of GM ‐ CSF for patients with high‐risk neuroblastoma in second or later complete remission

Article

作者: Basu, Ellen M. ; Mauguen, Audrey ; Cheung, Nai‐Kong V. ; Roberts, Stephen S. ; White, Charlie ; Modak, Shakeel ; Kushner, Brian H.

Abstract:

Relapse of high‐risk neuroblastoma (HR‐NB) poses a challenge to cure. Increasing numbers of HR‐NB patients achieve post‐relapse complete remission (CR) because close monitoring can detect localized disease and novel effective salvage therapies have emerged. We report outcome with immunotherapy using the anti‐G D2 monoclonal antibody (mAb) naxitamab and granulocyte‐macrophage colony‐stimulating factor (GM‐CSF) for consolidation of second or later CR in a phase II trial (Clinicaltrials.gov NCT01757626). Cycles included GM‐CSF 250 μg/m 2 /day on days −4‐to‐0 and increased to 500 μg/m 2 /day on days +1‐to‐5, and 3 doses of naxitamab infused (30‐to‐90 min) on days +1/+3/+5, 3 mg/kg/infusion (9 mg/kg/cycle, i.e., ~270 mg/m 2 /cycle). Cycles were monthly ×5. Clinical factors assessed regarding prognosis were: MYCN amplification; localized versus widespread prior relapse; 1 versus ≥2 prior relapse(s); previous treatment with anti‐G D2 mAb; and time from diagnosis to 1st relapse. Sixty patients were enrolled after 1 ( n = 42) or ≥2 ( n = 18) prior relapse(s); 27 (45%) had MYCN amplification. Progression‐free survival (PFS) rates at 2/5 years were 55%/50%. Prior treatment with naxitamab and prior widespread relapse had significant negative impacts on PFS. Post‐protocol patients in CR routinely received an investigational anti‐NB vaccine. Two other patients, both with 1 prior relapse, took DFMO. Naxitamb+GM‐CSF is a good option to consolidate post‐relapse CR of HR‐NB. The encouraging long‐term outcome cannot be attributed solely to naxitamab+GM‐CSF given post‐protocol therapies.

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项与那昔妥单抗相关的新闻（医药）

2026-10-13

·CPHI制药在线

高价创新药，开始先走商保再进医保

关注并星标CPHI制药在线 9月9日，持续数日的2026年国家医保目录现场谈判和商保创新药目录价格协商正式收官。今年基本医保目录共有664个药品通用名申报，最终601个通过形式审查，其中368个来自目录外；商保创新药目录则有62个通用名申报，58个通过形式审查。经过专家评审，124个目录外药品最终进入基本医保现场谈判竞价，另有12个药品进入商保创新药目录现场价格协商。新版目录预计于11月公布，2027年1月1日起执行。随着国谈的正式收官，今年国谈最值得关注的变化是一批高价创新药开始从商保转向基本医保，同时新上市的高值疗法继续进入商保，“先商保、再医保”正在成为部分创新药新的支付路径。一、高价创新药率先进入商保 2025年推出的首版商保创新药目录一共只纳入了19种药（表1），其中包括5款CAR-T，也包括仑卡奈单抗、多奈单抗在内的两款阿尔茨海默病疾病修饰疗法，以及神经母细胞瘤、戈谢病等罕见病用药。商保目录主要承接基本医保暂时难以覆盖的高价创新药。表1.首版商保目录纳入药品汇总数据来源：国家医保局官网其中，CAR-T成为商报目录中最受关注的一类疗法，目前上市产品仍以自体CAR-T为主。每个患者对应一批独立产品，CAR-T疗法的生产成本和交付难度始终居高不下。2025年5款CAR-T产品纳入首版商保创新药目录后，将大幅降低患者自付费用，减轻经济负担，将原本需全额自费的天价费用大幅降低，使“百万抗癌针”从“用不起”变为“用得起”。相比CAR-T，阿尔茨海默病药物的难点更多在于潜在用药人群庞大。据估算，仑卡奈单抗在中国大陆的定价为2508元/瓶，规格200mg（2mL）/瓶。一名体重60kg的患者，治疗一年所需费用约为18万元。多奈单抗定价为5500元/瓶，整个疗程（一年半）治疗费用超过36万元。进入中国市场后，这两种药虽然相比海外市场价格有一定下调，但对于患者而言依然是很重的负担。卫材仑卡奈单抗进入商保目录后，截至今年8月底已进入国内198家医疗机构；到9月初，又被纳入全国23个省市的惠民保特药保障。与之竞争的礼来多奈单抗商业化爬坡同样迅速，今年上半年全球销售额达到2.91亿美元，去年同期仅7000万美元，已增至约4倍。罕见病药物则更特殊，患者人数有限，但单个患者往往需要承担较高、甚至长期的治疗费用。赛生医药的那西妥单抗是目前全球唯一获批的靶向GD2人源化单抗，用于高危神经母细胞瘤。一个公开患者案例中，3支那西妥单抗费用达到11.85万元，而部分患儿至少需要5个疗程，仅药费就接近60万元。对罕见病药物来说，市场规模本身就很有限，高昂治疗费用因此更难通过“降价换量”来消化。进入商保后，2026年北京普惠健康保对其报销比例由30%提高至35%，按单疗程11.85万元计算，可报销约4.15万元；5个疗程对应保障超过20万元。因此，商保目录正在成为高价创新药进入市场的重要支付入口，让暂时难以纳入基本医保的产品先获得患者覆盖和真实用药机会。二、第一批药开始从商保走向医保 2026年，商保目录与基本医保首次打通。进入2025年商保目录的高价创新药，可以继续申报基本医保，“先商保、再医保”的路径由此正式形成。据公开资料显示，今年共有7款已经进入2025年商保创新药目录的产品，转而申报基本医保并通过形式审查（表2）。其中，纳基奥仑赛和瑞基奥仑赛是CAR-T领域最受关注的的两款产品。这两款CAR-T的公开上市价格分别达到99.9万元和129万元。瑞基奥仑赛于2021年上市，是国内较早商业化的CAR-T。2025年，药明巨诺依靠这款产品实现销售收入近2.19亿元，同比增长38.4%。纳基奥仑赛则于2023年获NMPA批准上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，2025年该产品又获批大B细胞淋巴瘤适应症，目前还在继续拓展儿童B-ALL。这两款CAR-T产品今年真正坐上基本医保谈判桌，实质上是CAR-T从补充支付体系进一步进入主流支付体系的关键一步。谈判结果目前尚未公布，但其中任何一款进入基本医保目录，都将重新定义国内CAR-T的价格体系和商业化节奏。表2.由商保转入医保的7款产品数据来源：国家医保局官网除此之外，AD领域的两款去年进入商保的Aβ单抗产品仑卡奈单抗和多奈单抗今年也都同时向基本医保推进。若最终进入基本医保，两款Aβ单抗的患者可及性将明显提升，后续放量更多取决于医保支付范围和预算控制。与此同时，在罕见病和肿瘤领域，那西妥单抗、盐酸沙丙蝶呤和泽尼达妥单抗也都从商保向医保发起冲刺。儿童罕见肿瘤和代谢性罕见病患者池很小，基本医保的意义更多在于把极少数患者从高度依赖家庭支付和地方保障的状态中释放出来；泽尼达妥单抗针对HER2高表达晚期胆道癌，患者筛选明确，市场规模也远低于AD，预算影响更容易估算。七款药同时从商保向医保推进，说明双目录衔接已经在尝试处理不同类型高价值创新药的生命周期管理。三、商保解决准入，医保决定放量另一头，新的高价疗法还在继续往商保里走。9月9日的商保协商现场，科济药业带来了定价99万元的全球首款实体瘤CAR-T产品舒瑞基奥仑赛，恒润达生和精准生物的血液瘤CAR-T产品雷尼基奥仑赛和普基奥仑赛也首次冲击商保目录，此外还有基因治疗、核药和多款罕见病药。一批药从商保往基本医保走，另一批刚上市的新药接着进入商保。对部分高价创新药而言，上市后直接冲击医保不再是唯一选择，先进入商保再寻找进入基本医保的时点正在成为一种新的商业化路径。截至今年5月底，首版商保创新药目录药品已经在1486家定点医药机构配备，数量较年初增加一倍以上，超过100个惠民保产品已经将目录内药物纳入保障。国家医保局还为商保目录配套了直接挂网和“三除外”等政策：目录内药品不计入基本医保自费率指标，不纳入集采中选可替代品种监测，符合条件的商保用药病例可不纳入DRG/DIP按病种付费范围。对高价创新药来说，商保首先改善的是院内准入。过去不少高价自费药即使获批，也会受到自费率和DRG/DIP等约束，难以顺利进入医院，商保目录在一定程度上缓解了这类压力。但从实际支付规模看，它距离“第二医保”还很远。据国家医保局公开信息显示，截至今年3月底，首版商保目录19种药全国累计用药3012人次，药品费用6597.02万元，次均约2.19万元；而2025年基本医保谈判药报销已达到2.48亿人次。这说明商保目前能够改善高价创新药的准入，但真正决定药物能不能形成大市场的，仍然是基本医保。四、结语短期内，商保还无法替代基本医保，但它已经在自费市场和基本医保之间补上了一段过渡空间，让高价创新药先完成进院和早期患者积累。换句话说，商保给新药时间，医保决定最终的市场规模。参考资料 [1]https://www.nhsa.gov.cn/art/2025/12/7/art_104_18970.html [2]https://www.nhsa.gov.cn/art/2026/7/16/art_7_21451.html [3]https://www.nhsa.gov.cn/art/2026/3/16/art_7_19918.html [4]https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202512/content_7050533.htm [5]https://www.nhsa.gov.cn/art/2026/8/19/art_105_21829.html END 点击领取2026 CPHI思享会门票来源：制药在线CPHI.CN 声明：本网站内容仅出于传递更多信息之目的。并不代表制药在线立场。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

细胞疗法免疫疗法引进/卖出ASH会议

2026-09-28

·知乎专栏

关于高危神母移植的故事

有网友私信，想了解下移植，我们就从2009年COG的一篇临床研究文章开始吧。文章长信息量大，建议大家收藏慢慢看。01故事的开始：COG在2009年发表了一篇题为“清髓治疗随后13-顺式-视黄酸随机试验治疗高危神经母细胞瘤儿童的长期结果：一项儿童肿瘤学小组研究”的临床研究论文。J Clin Oncol. 2009 Mar 1; 27(7): 1007–1013.DOI: 10.1200/JCO.2007.13.8925一共539名符合条件的患者参加随机试验，随机分配接受持续化疗或清髓后自体骨髓移植，并随后随机接受13-顺式维甲酸（cis-RA）治疗。中位随访时间8年。结果随机接受清髓并自体骨髓移植（ABMT）的患者5年EFS（30±4%）明显高于接受继续化疗的患者（19±3%）（P = 0.04）;cis-RA组的5年EFS高于未进一步治疗的（42±5% vs 31±5%），但不具有统计学显著差异；OS则都具有显著性差异：ABMT/cis-RA的五年OS为59±8%，ABMT/无cis-RA为41±7%，持续化疗/cis-RA为38±7%，持续化疗/无cis-RA为36±7%。结论清髓治疗和自体造血细胞挽救的 5 年 EFS 和 OS 明显优于非清髓化疗；巩固后给予cis -RA 独立导致 OS 显著改善。说书人估计这篇文章对MSK神母治疗团队打击很大，毕竟MSKCC从2003年开始就不建议高危神母的孩子做移植了，估摸着Dr. 张(Nai-Kong V. Cheung，GD2抗体3F8的研发者 )憋着一口气呢。为什么这么说，且看后面的故事。025年后，2014年，COG发现自己搞错了！J Clin Oncol. 2014 Jun 10; 32(17): 1862–1863. DOI: 10.1200/JCO.2014.57.0382全文更正多处，有生存率更正，有p值（大家可以百度一下这个，代表着统计学差异性，越小代表差异越大，一般认为小于5%，即0.05是具有显著性差异）更正，所以结论有问题。结论修改为清髓治疗和自体造血细胞挽救的5年EFS明显优于非清髓化疗；联合自体造血细胞拯救的清髓治疗和巩固治疗后给予的顺式-RA 均未显著改善 OS。总而言之，这项随机试验的长期随访显示，采用清除ABMT 的清髓治疗的 5 年 EFS 率明显优于非清髓化疗，尽管 OS 没有统计学上的显著改善。说书人移植能提高EFS，但是无论是移植还是维甲酸都不提高OS（最多说提高一点点）。张教授看到这个，一拍大腿，我勒个去，（纯属说书人演绎）于是有了下文。03MSKCC Dr.张的质疑J Clin Oncol. 2014 Dec 20; 32(36): 4173.DOI: 10.1200/JCO.2014.58.1678题目当总生存率无法印证无事件生存率时，是否应使用后者来设定护理标准？正是之前COG这个错误的结果，使得自体干细胞移植成为了高危神母患者的首治标准疗法，如今我们知道之前发生了重大统计错误，移植对OS没有产生统计学上的显著差异，因此我们建议重新考虑基于此试验结论的治疗方法。OS是评价治疗效果的黄金标准，是FDA药物批准的严格测试即癌症治疗进步的驱动力。EFS是一个替代终点，可以更早地评估结果，但其有效性需要通过与OS相关分析或通过meta分析来确认。除非可以记录生活质量的改善，否则延迟无症状事件而不延长生存期没有临床意义。简而言之，应谨慎使用代终点作为建立护理标准的基础。在COG这个研究里，为什么OS没有表现出显著差异，而EFS却有呢？这种差异表明一种可能性：高危神母的复发并非不可避免的致命。在5年随访时间点后应更新2009年的报告，因为10年后的生存率可能表明已经治愈，即使是已复发过的患者也是如此。另外，自体干细胞移植的毒性或血液学问题常常限制治疗的选择。治疗后缓解检测的频率和持续时间的变化以及其中包含的研究也会影响EFS和OS。对于高危神母患者，如果家庭和医生认为所有有效治疗方法（特别是移植）已用尽并且复发无法治愈，他们可能会淡化监测检测，只有有明显症状才发现复发。相比之下，未接受移植的患者往往会接受频繁的检查，其动机是通过自体移植进行修复仍有可能实现治愈，因此可能更容易成功挽救。这种评估期的不对称可能引入有症状复发与无症状复发的偏差，导致未接受移植的队列人为缩短了EFS。说书人个人觉得张教授讲得有道理，且看COG如何应对。04COG对 Dr.张的回复J Clin Oncol. 2014 Dec 20; 32(36): 4174.DOI: 10.1200/JCO.2014.58.7006使用无事件生存率（EFS）为主要终点，即使在后来计划外的长期随访中，该终点仍然具有重要意义：自体骨髓移植的5年EFS 30%，化疗巩固EFS 19% （p = 0.04）。虽然总生存期（OS）不具有统计学意义，但是使用异维甲酸的移植组的5年OS高于两个非移植组（p = 0.054）。虽然随机试验只是显示ABMT相对于传统化疗具有显著优势，但是值得注意的是，COG使用了与ABMT相比的强化化疗对比组，其住院天数、毒性相关死亡率和第二恶性肿瘤相似，并且在EFS方面仍然显示出ABMT组的显著优势。随着新疗法的出现，未来结合新生物制剂的优质诱导疗法可能会取代目前标准的清髓和造血干细胞移植。与单独使用异维甲酸相比，添加GD2抗体来治疗微小残留的随机试验进一步显著改善接受移植患者的EFS。对于张等指出的如果长期生活质量得到改善并减少晚期毒性，那么延迟复发时间就很重要，否则总体生存就是最终目标。这项研究完成时尚未出现靶向治疗的新方法，这使得延迟死亡成为可能，尽管这通常需要多次住院，前往有可用治疗方法的中心，出现不良反应并最终导致死亡。诚然，EFS 是一个替代终点，但由于总生存期（OS）需要较长的随访时间，而且以后不可避免地会因肿瘤复发或第二次恶性肿瘤而死亡，因此在多项合作试验中，EFS 被一致认为是一个有效的主要终点。在COG试验中定期检测在不同的随机组没有任何偏差。高剂量清髓自体移植治疗，然后用异维甲酸和GD2抗体治疗微小残留为高危神母患者提供了最佳结果，国际共识仍然认为该策略改善了EFS。同时，通过结合新的、更具体的治疗方法继续改善EFS将是减少长期后遗症并最终提高生存率和生活质量的关键。说书人都感觉有道理，谁也没有说服对方，各位看官支持谁呢？那就让子弹再飞一会儿，这一飞就飞了好几年，还是各干各的，COG继续推动移植，MSK继续不移植，西班牙SJD也加入了MSK行列，我国CCCG-NB专家共识参考了COG的方案。直到2021年日本人发表了一篇新文章，欲知详情，且听下回分解。时光来到2021年，一个日本的研究报告发表了。052021年，日本一个大剂量化疗清髓的研究Pediatr Blood Cancer. 2021; 68: e28896DOI: 10.1002/pbc.28896题目噻替哌/马法兰清髓治疗高危神经母细胞瘤回顾了2002-2014年间日本41例高危神经母细胞瘤患者的病历，所有患者随后接受自体外周血干细胞抢救。其中23例MYCN扩增，所有患者接受了强化多诱导化疗，但未接受GD2抗体免疫治疗。在适当的时间点切除原发肿瘤。结果在世患者的中位随访时间为9.2年（范围5.5-14.0年）。治疗开始后的五年EFS和OS分别为41.5±7.7%和56.1±7.8%。MYCN扩增的高危神母患者的5年EFS为60.6±10.2%，明显优于MYCN非扩增的高危神母患者（16.7±8.8%；p＜0.001）。MYCN扩增是EFS最有利的预后因素，三人死于与方案相关的毒性（感染2人，微血管病1人）。结论噻替哌和马法兰的大剂量疗法对高危神经母细胞瘤可能有效。然而，这种疗法具有毒性，在临床实践中需要特别注意。说书人日本这个清髓方案确实有点独特！COG和SIOPEN对于清髓的方案是：单次用白消安/马法兰，串联用环磷酰胺/噻替哌接着减量的卡铂/依托泊苷/马法兰。结果也很奇怪：MYCN不扩增的EFS只有16.7%，扩增的有60.6%。当然文章最后，作者也承认这个方案毒性大：一名患者因为4级急性肾损伤需要透析，在一年后死于5级肺出血；另外有两名患者因为方案相关的毒性因为5级病毒感染分别在移植后第22天和第57天死亡。还有三名患者观察到急性肾损伤和高血压。毒性如此大的清髓移植方案自然引起了MSK的专家的注意。06来自MSK的关注：Dr. Kushner希望大家对神母移植再考虑一下Pediatr Blood Cancer. 2021; 68: e28961DOI: 10.1002/pbc.28961上述文章（日本那篇）作者认为清髓治疗是高危神母的必备条件。然而，Kushnner认为随着治疗技术的不断进步，我们需要不断审查数据，以确定有望提高治愈率和降低毒性的治疗方法。重新思考清髓治疗高危神母（HR-NB）是有必要的。清髓治疗曾经被认为是乳腺癌和其他实体肿瘤的一种令人兴奋的疗法，但结果令人失望，因为经验表明其毒性太高，且无生存益处（见穆克吉的《众病之王》）。除了高危神母，所有颅外儿童实体瘤已经停止使用清髓治疗，原因是仅有的三项随机研究中比较了移植与不移植，结果良好，因此清髓治疗成了高危神母的标准疗法。《众病之王：癌症传》是一部饱含人文主义色彩的社科文化著作。作者悉达多•穆克吉历时六年，凭借翔实的历史资料、专业文献、媒体报道、患者专访等众多信息，向读者阐述了癌症的起源与发展，人类对抗癌症、预防癌症的斗争史。作者借由医学、文化、社会、政治等视角透露出一种社会化关怀；生动、文学性的写作手法展现出鲜活的人物和历史事件，让读者为之动容。这三项移植/非移植研究涵盖了很久以前（1982-2002年）接受治疗的患者，由于其诱导化疗已经过时，而且没有或不规则使用局部放疗和抗GD2单克隆抗体，即已证实具有抗NB疗效的治疗方法，因此这些研究即使对当代有意义，也很有限。其他不足之处还包括，其中一项研究的对照组未接受任何治疗，而另一项研究的对照组仅口服环磷酰胺，而且清髓技术也不尽相同，从单药（马法兰）到多药加全身照射不等，而全身照射并不用于NB。“移植”一词掩盖了清髓试剂的多变性。显然，“移植”的使用方式与“化疗”的使用方式不同。CCG-3891试验的更新显示，清髓治疗对总生存率（OS）没有好处，以及一项meta分析（Cochran Database Syst Rev. 2015; 10: CD006301）显示，高危神母的清髓治疗并没有改善OS。OS被公认为评估治疗疗效的金标准。移植药物消除在密集剂量诱导化疗后残留的神母细胞的可能性很低。对收集的干细胞的净化并没有改善结果（Lancet Oncol. 2013 Sep;14(10):999-1008）说明复发的原因是清髓治疗未能根除诱导治疗后残留的肿瘤细胞。鉴于GD2抗体免疫疗法在移植后的EFS明显优于清髓治疗，且有大量证据表明对化疗耐药的NB对毒性远小于清髓的GD2免疫疗法反应灵敏。而在两项比较单次/串联移植的随机试验中，没有包括非移植或移植后常规免疫疗法，是在当时环境下的一个重要缺陷。在权衡清髓治疗的风险和益处时，需要考虑的另一个因素是公认的清髓相关的严重早期和长期毒性，有些是致命的。在上述日本的报告中，41名患者中有3名（7%）死于方案相关毒性。尤其令人担忧的是急性并发症，这些并发症会阻碍移植后及时实施放射治疗和免疫治疗，从而增加复发风险。这份报告没有提供有关毒性导致移植后治疗延迟开始甚至取消的数据。此外，也没有描述长期并发症。虽然多机构前瞻性随机试验是评估治疗的金标准，但MSKCC的高危神母的治疗经验也能提供信息。MSK的大量HR-NB患者在剂量强化诱导后首次缓解，在连续的临床试验中接受了包括清髓、抗GD2 mAb 3F8或两者的巩固治疗。在多变量分析中，清髓不能改善预后，但3F8+GM-CSF却能（J Clin Oncol. 2012; 30: 3264-3270）。最终，总的指导原则是为减少化疗和避免长期不良后遗症的未来做好准备。减少化疗而不影响生存已经是一个现实的目标，这是因为：(1) 抗 GD2 mAbs 取得了进展，它与 GM-CSF 联合使用，对持续存在于骨/骨髓中的耐药 NB 非常有效；(2) 最近推出的新型疗法有望在不增加毒性的情况下改善 EFS，这些疗法包括 ALK 抑制剂、DFMO 和疫苗。说书人Dr. Kushner的意思很明白，以前的临床试验有缺陷，而且随着治疗技术的进步，特别是GD2抗体免疫疗法在神母治疗中表现出的卓越效果，必须重新考虑神母治疗中的移植疗法，虽然我们MSK的试验是单中心的，但你们也好歹看看我们的结果啊。07来自家长们的焦虑Pediatr Blood Cancer. 2022 Aug; 69(8): e29663.DOI: 10.1002/pbc.29663.题目移植还是不移植？是个问题。患者主张对神经母细胞瘤自体干细胞移植进行评估在神经母细胞瘤父母论坛上，移植或不移植是一个持久的问题。没有什么比ASCT（自体干细胞移植）的高剂量化疗更带来恐惧、混乱和遗憾。（第一作者兼通讯作者Bird曾经在2021年的神母家长大会(NPGS)上讲述了自己孩子的治疗经历）虽然COG和SIOPEN的标准治疗方案中均有ASCT，但是MSK的专家们已不再使用ASCT，并呼吁在GD2靶向免疫治疗时代对ASCT进行重新评估。自2003年以来，MSK的医生在剂量密集型诱导化疗后没有使用移植进行巩固治疗，并在公共论坛和科学期刊上质疑移植的优点。有少数父母在孩子接受COG诱导化疗后转到MSK，选择用Naxitamab(hu3F8)和二价GD2-GD3疫苗进行联合治疗，而不进行移植。欧洲和北美的合作小组研究中获得的目前最好的证据是：高剂量化疗和ASCT巩固治疗可以改善高危神经母细胞瘤儿童的预后。张(Nai-Kong V. Cheung，GD2抗体3F8的研发者)等人在重述了CCG-3891的长期结果后呼吁重新思考移植问题，该结果比较了ASCT与三个额外化疗周期。报告称五年OS没有统计学意义上的显著改善。张及其同事提出了几个争论点：如果将复发后患者包括在内，长期随访的OS可能比EFS更能说明治愈情况；对非移植患者进行频繁检测可能意味着复发在局部和适合挽救疗法时更容易被发现；几十年前的证据可能无法在当代免疫疗法时代得到保留；以及晚期效应的高发生率。关于移植优劣的争论一直没有停止过，最近，日本三家机构对41名使用噻替哌-马法兰接受体外受体移植的患者进行了分析，这促使Kushner做出回应，对这项研究以及在现代继续使用体外受体移植的更广泛证据提出了质疑。说书人Bird的孩子虽然已经走了，但是他仍然在关注神母，推动神母的治疗，这篇文章道出了家长们的心声。同时，正是业界专家认同家长们对移植的忧虑才使得这篇文章能够顺利发表。08专家对家长的回应Pediatr Blood Cancer. 2022 Aug; 69(8): e29730.DOI: 10.1002/pbc.29730题目重新思考高危神经母细胞瘤治疗Bird他们是在挑战（challenge）学术界（academic community）去评估ASCT（自体干细胞移植）在当前免疫治疗时代的作用。一项20世纪90年代的随机试验显示，ASCT改善了无事件生存率。（N Engl J Med. 1999; 341:1165-1173.）SIOPHEN的HR-NBL-1研究（NCT01704716）显示：与卡铂/依托泊苷/马法兰相比，在白消安/马法兰后随机接受ASCT 巩固治疗的患者的EFS和总生存期 (OS) 有所改善。（Lancet Oncol. 2017; 18(4): 500-514.）在 COG试验（NCT00567567）中，与单次移植相比，串联ASCT观察到EFS显著改善，但OS没有显著差异。（JAMA. 2019;322(8): 746-755）ASCT与严重的治疗相关毒性有关，包括移植相关的血栓性微血管病，对许多幸存者的长期健康产生负面影响。（Bone Marrow Transplant. 2021; 56(8):1984-1997; Bone Marrow Transplant. 2018; 53(10): 1311-1318.）已经在治疗的三个阶段（诱导、巩固和巩固后）评估GD2抗体的免疫治疗：a 巩固后：COG（NCT00026312）试验，dinutuximab联合细胞因子巩固后免疫治疗的患者的EFS和OS均显著改善；b人源化抗GD2单克隆抗体（hu14.18K322A）和细胞因子与诱导、巩固和巩固后治疗相结合，提高了诱导末期反应率，并取得了良好的疗效；c：在接受dinutuximab单抗联合伊立替康和替莫唑胺（DIT）治疗的复发或难治性疾病患者中，也观察到了明显的疾病反应。d：最近一项单一机构的回顾性分析显示，接受人源化抗 GD2 抗体naxitamab单抗治疗的患者在诱导末期完全缓解后，无需进行 ASCT 即可获得良好的疗效，正是这个结果使得父母面临决策的困境。与此同时，在某些情况下，平衡串联 ASCT 与免疫疗法的已知毒性会导致长期的负罪感。需要科学评估免疫治疗与ASCT巩固的疗效。这种评估不能孤立进行，因为COG和SIOPEN正在计划新的随机临床试验，比较标准诱导疗法与诱导化疗联合抗GD2免疫疗法。随机临床试验需要时间很长，从第一名患者登记开始需要9-15年。家长们需要的答案在近几十年内（decades）无法得到。必须考虑其他方法来加速这些研究。如果计划的随机试验结果证实化学免疫疗法在诱导中的疗效，那么高风险神经母细胞瘤的治疗格局将发生重大变化。然后，优先找出化疗免疫疗法缺乏反应的预测因素。其次是需要完善诱导化疗的骨架，比如最近的一份报告强调了顺铂可能导致的高听力损失率。有可能设计一种具有更简单化疗成分的新诱导方案。为了儿童及其父母的利益，世界各地的合作团体必须继续更加密切地合作，规划未来的试验。为了改善高危神经母细胞瘤患者的预后，必须迅速回答Bird等人提出的问题。除了新颖的试验设计方法和洲际试验外，这些研究还必须包含生物研究，以确保获得最大限度的科学知识。说书人回复的两位专家，一位是美国芝加哥大学儿科血肿瘤科的，一位是英国Sutton的皇家Marsden医院癌症研究所临床研究部（已退休）的。简单总结就是过去做移植是有道理的，现在改没有数据，将来肯定会改，怎么改还是要看临床试验。这官腔是不是打得很漂亮！所以，各位，在没有多中心临床试验证据下，MSK和SJD的不推荐移植是勇敢的。但是，在这篇对家长的回复中也提到，一旦计划的随机试验结果证实化学免疫疗法在诱导中的疗效，那么高风险神经母细胞瘤的治疗格局将发生重大变化。（1）诱导阶段加入免疫疗法后，化疗选用毒性更低或剂量更小的药物，这样化疗毒性就降下来了。（2）现有证据已证实免疫疗法对MRD清除是强于清髓治疗的，既然免疫治疗已前置与诱导化疗同步，后面还有必要加清髓移植吗？因为欧美发达国家的医保囊括了免疫治疗，所以他们可能未来会将化加免列入高危神母的标准疗法，这样就基本没清髓和移植什么事了，这对减少化疗毒性避免长期不良后遗症是大有益处的。至于我们，免疫没有进医保，我们的选择不多。北美1990年-2019年间被诊断为高危神经母细胞瘤患儿的EFS和OS，以5年为间隔。数据来源："Children’s Oncology Group’s 2023 blueprint for research: Neuroblastoma (COG2023神经母细胞瘤研究蓝图)" Pediatr Blood Cancer. 2023; e30572. https://doi.org/10.1002/pbc.30572很明显随着2001年后免疫治疗在北美的普及，生存率上了一个台阶，有约五成患儿的生存期超过15年（2005-2009），而2010年以后确诊的患儿长期生存率将更高。Mora有句话讲得非常好：“EFS改善10%意味着90%的患者正在接受不必要的治疗，其毒性将持续一生。”（Mora, J. “Autologous Stem-Cell Transplantation for High-Risk Neuroblastoma: Historical and Critical Review. (自体干细胞移植治疗高危神经母细胞瘤：历史与评论)” Cancers 2022, 14, 2572. https://doi.org/10.3390/cancers14112572）

2026-09-08

·E药经理人

国谈DAY4：医保收官、商保明天谈！诺华远大先通“核战”，CAR-T争霸，谁能赢？

54款产品入围、24张“新面孔”首次亮相、部分企业携多款产品入局.....今年商保创新药目录初审名单，暗流涌动。撰文｜Jing Erin 9月8日清晨7点50分，国家医保目录谈判步入第四日。一场大雨为北京平添几分凉意，但位于西皇城根北街2号的全国人大会议中心外，气氛依旧炽热。约20家企业早早到场，伞沿紧贴伞沿，在雨中静候。等待间隙，企业代表们低声交谈：“今天要谈好几个品种” “凑近点，快喊到我们了”。今天上午，一众本土药企集中亮相，齐鲁、科伦、天士力、正大天晴、康弘、吉林敖东、浙江京新、神威药业等先后入场。谈判焦点集中于国产创新药以及多日未曾露面的中药。临近中午，雨歇云散，气温回升，持续三天半的医保基本目录谈判正式收官。据E药经理人获悉，明日上午将紧锣密鼓展开商保创新药目录的谈判。今年该目录初审共54款产品入围，其中目录外药品53款。从通过初审的名单来看，有29款为去年折戟，今年二次闯关的“老面孔”，24款为首次通过商保目录初审的“新玩家”。而根据去年通过初审名单与最终出现在协商现场的比例来看，商保目录的“淘汰率”极高，这些品种的命运如何？究竟有几家能站到商保协商的谈判桌前并笑到最后？明日即将落定。商保“纳新”，赛道风云起 54款产品通过初审、24张“新面孔”首次亮相、部分企业携多款产品入局，今年的商保创新药目录初审名单，不仅阵容新颖，更暗藏赛道变局。梳理这份名单，可以看到三个明显的信号：其一，罕见病、肿瘤、神经系统疾病仍是申报主力，合计占比约七成，商保创新药目录对高临床价值品种持续倾斜。其二，产品边界正在拓宽，多个新兴或细分赛道首次出现“新面孔”。泌尿系统药物非那雄胺、眼科干眼症治疗药物酒石酸伐尼克兰、术中冲洗用药乳酸钠林格冲洗液以及诊断用药物瑞玛比嗪，均为首次入围，商保创新药目录有意向更广泛的医疗场景延伸。其三，新申报品种开始呈现“竞逐格局”，多个治疗赛道迎来同台竞技。核药赛道正快速升温，三款放射性药物共同冲击商保。去年折戟的远大的钇[90Y]微球注射液，在今年选择同时申报基本医保目录与商保创新药目录，先通的氟[18F]贝他苯注射液则继续押注商保，诺华的镥[177Lu]特昔维匹肽注射液则是首次申报商保目录。众所周知，2025年被业内视为核药的“拐点之年”，诺华引爆国内RDC赛道，玩家蜂拥而至。对于头部玩家而言，从上游医用同位素的自主可控，到诊疗一体化的管线卡位，再到市场下沉与全球拓展，它们正展开一场创新、供应链与生态能力的全面升级。在此背景下，医保准入将是下一轮排位的关键变量。目前医保中尚未有核药的身影，正成为”兵家必争“之地，破局者会是在基本医保目录谈判现场出现的远大吗？失眠领域同样突出，先声、扬子江、卫材的三款DORA类失眠药同时申报基本医保目录与商保创新药目录，迎来正面交锋。 DORA类药物是当前失眠治疗的全新方向。它的作用机制不同于强制抑制中枢神经起效的传统安眠药，而是通过阻断大脑中促醒的“食欲素”信号，自然地“关闭”清醒系统，理论上具备无依赖、无成瘾、非管制类药物的优势。目前申报商保创新药目录的这三款失眠药，可谓各具特色，差异化竞争格局初现。据摩熵医药数据显示，目前全球已获批上市的双重食欲素受体拮抗剂共计4款。其中卫材的莱博雷生片是国内的“先发者”，于2025年5月在中国获批上市，是全球第二、国内首款双重食欲素受体拮抗剂；先声药业引进的盐酸达利雷生片紧随其后，2025年6月于国内获批上市。随后2026年5月底，扬子江自主研发的法赞雷生片问世，是第一个“纯国产”的抗失眠新药。而默沙东苏沃雷生、大正制药的Vornorexant 目前仅在海外地区获批，尚未开展国内申报工作。值得注意的是，莱博雷生与达利雷生都未能进入2025年首版商保创新药目录。2026年，三家不约而同选择冲刺双目录，失眠的“时代病”能否找到解法，悬念待揭。此外，CAR-T领域延续了去年的高热度。不同于失眠药与核药去年集体落空，CAR-T在2025年实现了五款同时“上桌”的突破。今年，合源生物的纳基奥仑赛注射液扩大商保创新药覆盖的适应证范围，恒润达生的雷尼基奥仑赛注射液、精准生物的普基奥仑赛注射液则首次闯关，形成“老将新兵”共舞的局面。其中，雷尼基奥仑赛于2025年7月获批上市，是首款全链条国产化大B细胞淋巴瘤CAR-T，打破了国外技术垄断；普基奥仑赛则于2025年11月获批上市，是目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化scFv设计的产品。值得注意的是，今年合源生物与药明巨诺都计划大幅降价进入基本医保目录。若这两款CAR-T成功纳入，尽管恒润达生与精准生物成功纳入商保，其既有价格策略也将面临直接打击。推荐阅读 *国谈DAY3：肿瘤专场，卷王扎堆！AZ、翰森守擂，百济、科伦博泰开始冲刺 *国谈DAY2：CAR-T上桌！信达、荣昌、再鼎血战突围，AZ、默沙东、罗氏硬仗开打！先进商保再进医保，创新药“晋级”有了明路今年医保目录调整规则的一大看点在于，目录外申报条件的新增条件5——纳入2025年《商业健康保险创新药品目录》的药品。换言之，这一路径对于临床价值高、但现阶段价格可能超出基本医保承受能力的创新药来说，可以先由商保承接，通过一年左右的临床使用、支付和市场运行积累数据，再寻找进入基本医保的机会。 E药经理人梳理通过形式审查的名单后发现，共有7款首版商保创新药目录产品凭借条件5获得了今年国家医保目录的谈判资格，分别是：礼来的抗Aβ单抗多奈单抗注射液卫材/渤健的抗Aβ单抗仑卡奈单抗注射液赛生医药的全球唯一人源化抗GD2单抗那西妥单抗注射液山东新时代药业用于苯丙酮尿症的盐酸沙丙蝶呤片合源生物的CD19 CAR-T纳基奥仑赛注射液药明巨诺的CD19 CAR-T瑞基奥仑赛注射液百济神州的HER2双抗注射用泽尼达妥单抗从首批产品的表现来看，商保最先撬动的是此前高价创新药最难跨过去的进院“最后一公里”和支付路径。最典型的是阿尔茨海默病。其中，卫材仑卡奈单抗进入商保目录后，截至今年8月底已进入国内198家医疗机构；到9月初，又被纳入全国23个省市的惠民保特药保障。与之竞争的礼来多奈单抗商业化爬坡同样迅速，今年上半年全球销售额达到2.91亿美元，去年同期仅7000万美元，已增至约4倍。两款Aβ单抗同时从首版商保目录冲击基本医保也意味着，一旦两款产品双双谈判成功，Aβ单抗的支付门槛将进一步降低，中国阿尔茨海默病治疗格局也有望随之前移，从症状管理逐步转向更早期的疾病修饰治疗，并加速早筛、早诊、早治路径的建立。有国内券商此前曾预计，在两款产品的推动下，中国神经退行性疾病药物市场将由2025年的约26亿美元增长至2030年的55亿美元，年复合增长约16%。其中，单款产品的未来销售峰值可达40亿元。赛生医药的那西妥单抗则更能体现商保对高值罕见病药的支付价值。它是目前全球唯一获批的靶向GD2人源化单抗，用于高危神经母细胞瘤。一个公开患者案例中，3支那西妥单抗费用达到11.85万元，而部分患儿至少需要5个疗程，仅药费就接近60万元。2026年北京普惠健康保对其报销比例由30%提高至35%，按单疗程11.85万元计算，可报销约4.15万元；5个疗程对应保障超过20万元。而从商保进一步进入基本医保，还可能直接搅动竞争格局。百济神州泽尼达妥单抗2025年5月获批HER2高表达晚期胆道癌，是全球首个获批用于HER2阳性胆道肿瘤的双特异性抗体。据悉，目前，AZ/第一三共的HER2 ADC德曲妥珠单抗（DS-8201）已进入基本医保，恒瑞HER2 ADC瑞康曲妥珠单抗也于2025年通过国谈首次纳入；今年，科伦博泰HER2 ADC博度曲妥珠单抗和百济神州HER2双抗泽尼达妥单抗又双双冲击基本医保。若后两款产品此次均能成功准入，国内HER2创新药市场将真正迎来“四王争霸”阶段，DS-8201凭借广泛适应症和全球领先临床数据占据先发优势，恒瑞依靠国产ADC快速扩展适应症，科伦博泰以差异化HER2 ADC加入竞争，而泽尼达妥单抗则凭借双抗机制切入。总之，四款产品技术路线、适应症布局和价格策略各不相同，HER2市场的竞争也将从单纯比拼疗效，进一步延伸至医保价格、进院速度和患者覆盖。可以看到，从首批商保创新药目录产品一年的运行来看，商保已经开始帮助部分高值创新药打开进院和支付通道；而一旦进一步跨入基本医保，其影响则可能从提升患者可及性，继续向外延伸到扩大患者覆盖、推动治疗前移，甚至重塑原有市场竞争格局。今年还将有哪些新产品实现商保创新药目录的准入？又有哪些新产品有从商保转入基本医保的潜力？期待明日（9月9日）的国谈“商保专场” 一审| 石宛佳二审| 李芳晨三审| 李静芝

100 项与那昔妥单抗相关的药物交易

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适应症	国家/地区	公司	日期
高风险神经母细胞瘤	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2020-11-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性三阴性乳腺癌	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2025-09-19
难治性神经母细胞瘤	临床2期	美国	Hershey Medical Center	2024-12-06
神经节成神经细胞瘤	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	巴西	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	加拿大	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	西班牙	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
复发性骨肉瘤	临床2期	美国	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	2015-07-01
复发性骨肉瘤	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2015-07-01
神经母细胞瘤	临床2期	美国	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	2003-07-01
复发性神经母细胞瘤	临床1期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2025-06-27

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06013618 (ASCO2025)	临床2期	难治性神经母细胞瘤 MYCN-amplified NB	34	Naxitamab+GM-CSF+Sintilimab	製選鏇憲選艱鏇憲夢鹽(積壓顧繭齋壓觸襯築積): PFS = 76.9, P-Value = 0.059 更多	积极	2025-05-30
NCT06013618 (ASCO2025)	临床2期	难治性神经母细胞瘤 MYCN-amplified NB	34	Naxitamab+GM-CSF	製選鏇憲選艱鏇憲夢鹽(積壓顧繭齋壓觸襯築積): PFS = 76.9, P-Value = 0.059 更多	积极	2025-05-30
NCT03363373 (Company_Website) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab + GM-CSF	簾網製憲糧夢糧製淵鹹(範選夢製襯艱網壓衊襯) = 鹽夢廠齋壓壓構壓製鬱遞夢遞遞窪顧壓鏇願襯 (範製遞網夢糧積鹽繭選, 36 ~ 64) 更多	积极	2025-03-03
NCT03363373 (Trial 201, ASCO2024)	临床2期	高风险神经母细胞瘤 GD2 monoclonal antibodies	74	Naxitamab plus GM-CSF	餘願繭築積糧築積築構(顧齋淵齋顧糧構鏇鹹構) = 醖顧廠築遞鑰鹽顧蓋鑰壓網製淵積製獵遞築鬱 (簾顧範觸夢廠夢獵廠廠 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT02100930 (Literature) 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim	構襯製膚廠積獵鬱夢夢(夢鑰觸憲築鏇鬱構醖願) = 鑰蓋廠憲鹹觸積網獵齋網繭選憲築壓衊齋顧憲 (製壓積鑰淵獵艱夢廠鏇 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT02100930 (Literature) 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim (early treatment)	構襯製膚廠積獵鬱夢夢(夢鑰觸憲築鏇鬱構醖願) = 壓糧製襯選顧觸衊壓蓋網繭選憲築壓衊齋顧憲 (製壓積鑰淵獵艱夢廠鏇 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT03363373 (ESMO_IO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab 3mg/kg+GM-CSF	艱廠觸膚築選積築願網(糧夢獵積鹹膚衊膚網糧) = hypotension (58%) and pain (54%) 窪觸鹹齋範艱願積築製 (鹽餘簾鏇獵鏇簾膚顧糧 )	积极	2022-12-08
NCT03363373 (201, ESMO_IO2022)	临床2期	神经母细胞瘤	74	Naxitamab+GM-CSF	鑰鬱範憲衊製遞顧鏇淵(鏇構鹹壓遞淵選鏇衊鹽) = 憲鹹鹽遞齋築夢觸網淵觸蓋鬱糧蓋齋製鑰顧憲 (鹹範餘選衊壓選壓網衊 ) 更多	-	2022-12-08
NCT03363373 (Trial 201, ESMO2022)	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab+GM-CSF	艱範窪廠築淵構製糧範(網積觸襯獵憲淵艱憲醖) = 繭淵壓夢膚網選遞獵衊膚鏇淵構構製選願夢繭 (顧鹹鑰憲鬱夢製襯構範, 25 ~ 53) 更多	-	2022-09-10
NCT03363373 (ASCO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	48	GM-CSF+Naxitamab	製積窪餘範簾積醖積餘(憲鏇鑰願淵憲積憲鏇積) = 鹽壓艱糧鬱遞憲淵蓋壓鹽夢遞襯蓋醖淵築願襯 (膚夢製鑰齋簾窪網選夢 ) 更多	积极	2022-06-02
NCT03189706 (HITS, ASCO2022) 人工标引	临床2期	神经母细胞瘤	90	Naxitamab+irinotecan+temozolomide+GMCSF	醖選遞襯鏇觸繭顧襯範(繭繭顧艱築觸選範鹹築) = Toxicities included myelosuppression and diarrhea expected with IT, pain and hypertension expected with naxitamab, plus febrile neutropenia in 4%. No other >grade 2 unexpected toxicities occurred; treatment was outpatient. 鹽築襯夢廠構夢膚願膚 (築製廠窪衊遞衊構構餘 )	积极	2022-06-02
NCT00072358 (CTgov)	临床2期	神经母细胞瘤	291	anti-GD2 murine IgG3 monoclonal antibody 3F8	夢憲壓膚襯築鹽積顧夢(鹹獵範願壓壓齋襯簾壓) = 襯繭鹽構觸鹹鹹選衊獵繭構構壓鹽壓願壓簾衊 (淵壓鬱網網糧鏇鹹願醖, 鏇鬱醖衊構觸範觸觸鏇 ~ 蓋積鬱餘鹹鹹憲夢膚壓) 更多	-	2022-05-16